natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Derfor var CHMP på tidspunktet for tilbagetrækningen af den opfattelse, at fordelene ved Kyndrisa ikke opvejede risiciene.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Kyndrisa did not outweigh its risks.
Efter at CHMP havde vurderet virksomhedens besvarelse af den sidste række spørgsmål, var der fortsat visse vigtige uafklarede punkter.
After the CHMP had assessed the company's responses to the last round of questions, there were still some important unresolved issues.
I sit brev til agenturet om tilbagetrækningen af ansøgningen anførte virksomheden, at den ikke ville være i stand til at besvare CHMP's betænkeligheder vedrørende resultaterne af de kliniske undersøgelser inden for den forventede tidsramme.
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of application, the company stated that it would not be able to address the CHMP concerns regarding the results of the clinical studies within the expected timeframe.
Den 31. maj 2016 meddelte BioMarin International Limited officielt Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP), at virksomheden ønsker at trække sin ansøgning om markedsføringstilladelse for Kyndrisa til behandling af Duchennes muskeldystrofi tilbage.
On 31 May 2016, BioMarin International Limited officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a marketing authorisation for Kyndrisa, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Duchennes muskeldystrofi er en alvorlig genetisk sygdom, der primært rammer drenge, og som normalt diagnosticeres før seksårs alderen.
Duchenne muscular dystrophy is a serious genetic disease, which mainly affects boys and is usually diagnosed before the age of 6.
Kyndrisa skulle anvendes til behandling af Duchennes muskeldystrofi hos patienter i alderen fem år og derover, som er i stand til at gå, og hvis sygdom skyldes visse genetiske forandringer (defekter), der kan behandles med "exon 51 skipping"-teknologi.
Kyndrisa was expected to be used for the treatment of Duchenne muscular dystrophy in patients aged 5 years and older who are able to walk and whose disease is due to certain genetic mutations (defects) that can be treated with ‘exon 51 skipping technology'.
I undersøgelserne blev virkningen af Kyndrisa sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling), og det primære mål for virkningen var ændringen i den afstand, patienten kunne gå i løbet af seks minutter efter 24 eller 48 ugers behandling.
The studies compared the effects of Kyndrisa with placebo (a dummy treatment) and the main measure of effectiveness was the change in the distance the patient could walk in six minutes after 24 or 48 weeks of treatment.
Denne teknologi sætter den proteindannende mekanisme i cellerne i stand til at udelade visse dele af dystrofingenet og muliggør dannelsen af et forkortet, men delvist fungerende dystrofinprotein.
This technology enables the protein-making apparatus in cells to skip some areas of the dystrophin gene and allow the production of a shortened but partially working dystrophin protein.
På baggrund af gennemgangen af dataene og virksomhedens besvarelse af CHMP's liste med spørgsmål på tidspunktet for tilbagetrækningen af ansøgningen havde CHMP visse betænkeligheder og var af den foreløbige opfattelse, at Kyndrisa ikke ville kunne være blevet godkendt til behandling af Duchennes muskeldystrofi.
Based on the review of the data and the company's response to the CHMP lists of questions, at the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns and was of the provisional opinion that Kyndrisa could not have been approved for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Det var hensigten, at det skulle markedsføres som injektionsvæske, opløsning, til indsprøjtning under huden.
It was to be available as a solution for injection under the skin.
Duchennes muskeldystrofi skyldes mutationer i genet for proteinet dystrofin, hvilket medfører dannelse af ikke-funktionel dystrofin.
Duchenne muscular dystrophy is caused by mutations in the gene for the protein dystrophin, which lead to the production of a non-functional dystrophin.
Sygdommen forårsager fremadskridende svækkelse og tab af muskelfunktion, og patienterne dør typisk i teenagealderen eller i starten af deres voksenliv.
It causes progressive weakness and loss of muscle function, and usually leads to death in adolescence or early adulthood.
Hvilke konsekvenser har tilbagetrækningen for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser med Kyndrisa eller i programmer for anvendelse af Kyndrisa med særlig udleveringstilladelse?
What consequences does this withdrawal have for patients in clinical trials or compassionate use programmes?
Kyndrisa blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 27. februar 2009 til behandling af Duchennes muskeldystrofi.
Kyndrisa was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) on 27 February 2009 for Duchenne muscular dystrophy.
juni 2016
Page 2/2
22014 Incheon Republikken Korea
22014 Incheon Republic of Korea
Der foreligger to doseringsmuligheder:
Two dosing options are available:
ÅBN HER LØFT HER
OPEN HERE LIFT HERE
Dato for første markedsføringstilladelse: 28. marts 2019
Date of first authorisation: 28 March 2019
Vigtige oplysninger:
Important information:
Din læge vil drøfte og beslutte den mest hensigtsmæssige doseringsplan sammen med dig.
Your doctor will discuss and decide with you the most appropriate dosing schedule.
Hvornår og hvor meget skal du injicere
How much and when to inject
Intrinsiske og ekstrinsiske faktorer
Intrinsic and extrinsic factors
Evaluering af behovet for at fortsætte behandlingen anbefales regelmæssigt derefter.
Evaluation of the need to continue treatment is recommended regularly thereafter.
Alle yderligere beslutninger om at fortsætte behandlingen skal tages på en individuel patientbasis.
Any further decision to continue treatment should be taken on an individual patient basis.
Mere end 1.400 patienter blev behandlet i mindst 12 måneder.
More than 1,400 patients were treated for at least 12 months.
Der blev ikke observeret noget sikkerhedssignal i løbet af den 15 måneder lange kombinerede behandlingsperiode.
No safety signal was observed during the 15-month combined treatment period.
Du venter yderligere 10 sekunder (for at sikre, at al medicinen er injiceret).
You wait another 10 seconds (to make sure all of the medicine is injected).
Længerevarende studie (studie 3)
Long-term study (Study 3)
d) Vask hænderne med vand og sæbe, og tør dem grundigt med et rent håndklæde.
d) Wash your hands with soap and water and dry well with a clean towel.
Du må ikke holde op med at presse nedad, før de 3 nedenstående trin er gennemført.
Do not remove pressure until the 3 steps below are complete.
Fordelene ved behandlingen bør vurderes inden for 3 måneder efter behandlingen initieres.
The treatment benefit should be assessed within 3 months after initiation of treatment.
Ingen sikkerhedsdata er tilgængelige for disse patienter.
No safety data are available in these patients.
En af disse 6 patienter udviklede neutraliserende antistoffer.
One of these 6 patients developed neutralising antibodies.
ATC-kode: endnu ikke tildelt.
ATC code: Not yet assigned.
I alt havde 19 % af patienterne tidligere brugt topiramat.
Overall, 19% of the patients had previously used topiramate.
AJOVY anbefales ikke til børn og unge under 18 år, fordi det ikke er undersøgt i denne aldersgruppe.
AJOVY is not recommended for children and adolescents below the age of 18 years because it has not been studied in this age group.
Kontroller, at navnet AJOVY står på etiketten.
Make sure the name AJOVY appears on the label.
Dette fald i aktiviteten af CGRP mindsker migræneanfaldene.
This reduction in CGRP's activity reduces migraine attacks.
I tilfælde af overdosering anbefales det at patienten monitoreres for tegn eller symptomer på bivirkninger og gives passende symptomatisk behandling, hvis det er nødvendigt.
In case of overdose, it is recommended that the patient be monitored for any signs or symptoms of adverse effects and given appropriate symptomatic treatment if necessary.
Det er ukendt, om fremanezumab udskilles i human mælk.
It is unknown whether fremanezumab is excreted in human milk.
Udløbsdatoen er overskredet.
The expiration date has passed.
61 % af de patienter der gennemførte studie 3 opnåede et 50 % respons i løbet af den sidste måned i studiet.
61% of patients completing Study 3 achieved a 50% response in the last month of the study.
Behandlingen bør initieres af en læge med erfaring i diagnosticering og behandling af migræne.
The treatment should be initiated by a physician experienced in the diagnosis and treatment of migraine.
Der er ikke udført formelle kliniske interaktionsstudier med AJOVY.
No formal clinical drug interaction studies have been performed with AJOVY.
Tryk langsomt stemplet ind.
Slowly push the plunger in.
En populationsfarmakokinetisk analyse der så på alder, race, køn og vægt, blev udført på data fra 2.546 forsøgspersoner.
A population pharmacokinetic analysis looking at age, race, gender, and weight was conducted on data from 2,546 subjects.
AJOVY sænker hyppigheden af migræneanfald og dage med hovedpine.
AJOVY reduces the frequency of migraine attacks and days with headache.
AJOVYs sikkerhed og virkning hos børn og unge i alderen under 18 år er endnu ikke klarlagt.
The safety and efficacy of AJOVY in children and adolescents below the age of 18 years have not yet been established.
(Bemærk: Når det blå stempel fylder hele vinduet, kan man stadig se den grå stopper.)
(Note: When the blue plunger has filled the viewing window you will still be able to see the grey stopper.)
Du hører det første “klik” (dette er et signal om, at injektionen starter, og det blå stempel begynder nu at bevæge sig).
You hear the first “click” (this signals the start of the injection and the blue plunger starts to move).
Doser på op til 2.000 mg er blevet administreret intravenøst i kliniske studier uden dosisbegrænsende toksicitet.
Doses up to 2,000 mg have been administered intravenously in clinical trials without dose-limiting toxicity.
De hyppigst observerede lokale reaktioner på injektionsstedet var smerter, induration og erytem.
The most frequently observed local reactions at the injection site were pain, induration and erythema.
Fremanezumab har en estimeret halveringstid på 30 dage.
Fremanezumab has an estimated half-life of 30 days.
Alle reaktioner på injektionsstedet forsvandt for det meste inden for nogle få timer eller dage.
All injection site reactions resolved, mostly within a few hours or days.
− Hvis flere injektioner er påkrævet, kan de gives på samme eller forskellige områder (mave, lår og overarm), men du bør undgå at injicere på nøjagtigt samme sted.
− If multiple injections are required, they may be given in the same or different area (abdomen, thigh, upper arm), but you should avoid injecting in exactly the same place.
Alvorlige kardiovaskulære sygdomme
Major cardiovascular diseases
Over 2.500 patienter i alt (mere end 1.900 patientår) er blevet behandlet med AJOVY i registreringsstudier.
A total of over 2,500 patients (more than 1,900 patient years) have been treated with AJOVY in registration studies.
Hyppighedskategorier er estimeret i henhold til følgende konvention: meget almindelig (≥1/10), almindelig (≥1/100 til <1/10), ikke almindelig (≥1/1.000 til <1/100), sjælden (≥1/10.000 til <1/1.000), meget sjælden (<1/10.000).
Frequency categories are based on the following convention: very common (≥1/10); common (≥1/100 to <1/10); uncommon (≥1/1,000 to <1/100); rare (≥1/10,000 to <1/1,000); very rare (<1/10,000).
Behandlingen er beregnet til patienter, der har mindst 4 migrænedage om måneden når behandlingen med fremanezumab initieres.
Treatment is intended for patients with at least 4 migraine days per month when initiating treatment with fremanezumab.
Der foreligger ingen data om forholdet mellem eksponering og virkning hos personer med en kropsvægt >132 kg.
No data on exposure-efficacy relationship in subjects with body weight >132 kg is available.
• Læs omhyggeligt indlægssedlen til AJOVY for at få mere at vide om din medicin.
• Carefully read the AJOVY package leaflet to learn more about your medicine.
Farmakoterapeutisk klassifikation: endnu ikke tildelt.
Pharmacotherapeutic group: Not yet assigned.
Patienter med svært nedsat nyrefunktion (eGFR <30 ml/min/1,73 m2) er ikke blevet undersøgt.
Patients with severe renal impairment (eGFR <30 mL/min/1.73 m2) have not been studied.
Denne medicin mindsker også de invaliderende symptomer, som forekommer i forbindelse med migræne, og den mindsker behovet for lægemidler til behandling af migræneanfald.
This medicine also decreases the disability associated with migraine and it reduces the need for medicines used to treat migraine attacks.
Fortæl det til din læge, hvis du har eller har haft hjerte-karsygdomme (problemer, der påvirker hjertet og blodkarrene), før du tager denne medicin, da AJOVY ikke er undersøgt hos patienter med bestemte hjerte-karsygdomme.
Tell your doctor if you have or have had cardiovascular disease (problems affecting the heart and blood vessels) before using this medicine, because AJOVY has not been studied in patients with certain cardiovascular diseases.
Lægen eller sygeplejersken eller din omsorgsperson vil forklare dig, hvordan du skal tage injektionen.
Your doctor or nurse will explain to you or your caregiver how to give the injection.
Reaktioner på injektionsstedet nødvendiggjorde generelt ikke seponering af lægemidlet.
Injection site reactions generally did not necessitate discontinuation of the medicinal product.
Dette lægemiddel forventes ikke at påvirke din evne til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
This medicine is not expected to have any effect on your ability to drive or use machines.
Tag fat om en hudfold på mindst 2,5 cm af den hud, som du har renset forinden.
Gently pinch up at least 2.5 cm of the skin that you have cleaned.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal udføre de påkrævede aktiviteter og foranstaltninger vedrørende lægemiddelovervågning, som er beskrevet i den godkendte RMP, der fremgår af modul 1.8.2 i markedsføringstilladelsen, og enhver efterfølgende godkendt opdatering af RMP.
The marketing authorisation holder shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Smerter, induration og erytem blev typisk observeret straks efter injektionen, mens den mediane forekomst af pruritus og udslæt var hhv. 24 og 48 timer derefter.
Pain, induration and erythema were typically observed immediately after injection while pruritus and rash appeared within a median of 24 and 48 hours, respectively.
Der er utilstrækkelige data fra anvendelse af AJOVY til gravide kvinder.
There is a limited amount of data from the use of AJOVY in pregnant women.
Det anbefales at undgå at bruge AJOVY under graviditeten, da virkningen af denne medicin er ukendt hos gravide.
It is preferable to avoid the use of AJOVY during pregnancy as the effects of this medicine in pregnant women are not known.
Følgende bivirkninger er blevet identificeret i forbindelse med AJOVYs kliniske udviklingsprogram (tabel 1).
The following ADRs have been identified in the AJOVY clinical development programme (Table 1).
Non-kliniske data viser ingen speciel risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi, toksicitet efter gentagne doser samt reproduktions- og udviklingstoksicitet.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated dose toxicity, toxicity to reproduction and development.
Almindeligt rapporterede bivirkninger (ADR) var lokale reaktioner på injektionsstedet (smerter [24 %],induration [17 %], erytem [16 %] og kløe [2 %]).
Commonly reported adverse drug reactions (ADRs) were local reactions at the injection site (pain [24%], induration [17%], erythema [16%] and pruritus [2%]).
AJOVY må ikke bruges, hvis opløsningen har været frosset.
AJOVY should not be used if the solution has been frozen.
De inkluderede patienter havde mindst 12 måneders anamnese med migræne (med eller uden aura) i overensstemmelse med diagnosekriterierne fra International Classification of Headache Disorders (ICHD-III).
The patients enrolled had at least a 12-month history of migraine (with and without aura) according to the International Classification of Headache Disorders (ICHD-III) diagnostic criteria.
− Vælg et injektionssted fra følgende områder: Din mave, undgå ca. 5 cm omkring navlen Forsiden af dine lår, ca. 5 cm over knæet, og 5 cm under lysken Bagsiden af dine overarme, i fyldige områder bag på overarmen
− Choose an injection area from the following areas: Your stomach area (abdomen), avoid about 5 cm around the belly button The front of your thighs, about 5 cm above the knee and 5 cm below the groin The back of your upper arms, in the fleshy areas of the upper back portion
Hvis en fremanezumab-injektion glemmes på den planlagte dato, skal behandlingen genoptages snarest muligt med den angivne dosis og behandlingsregime.
If a fremanezumab injection is missed on the planned date, dosing should resume as soon as possible on the indicated dose and regimen.
c) Kanylen fjernes fra huden.
c) Remove the needle from your skin.
− Pres den fyldte pen nedad, og hold den presset nedad mod huden i omkring 30 sekunder.
− Press down on the pre-filled pen and keep pressed down against the skin for about 30 seconds.
− Placer den fyldte pen i en 90° vinkel mod din hud på injektionsstedet.
− Place the pre-filled pen at a 90° angle against your skin at the injection site.
Ældre patienter (over 70 år), patienter, der brugte opioider eller barbiturater i mere end 4 dage om måneden, og patienter med præeksisterende myokardieinfarkt, cerebrovaskulære hændelser og tromboemboliske hændelser blev ekskluderet.
Elderly patients (>70 years), patients using opioids or barbiturates on more than 4 days per month, and patients with pre-existing myocardial infarction, cerebrovascular accident, and thromboembolic events were excluded.
Antistofresponserne havde lave titer.
The antibody responses were of low titer.
Men kropsvægten havde ingen observeret indflydelse på den kliniske virkning baseret på analysen af eksponeringsresponset i patienter med episodisk og kronisk migræne.
However, body weight did not have an observed effect on the clinical efficacy based on the exposure-response analyses in episodic and chronic migraine patients.
− Vent 10 sekunder, så huden er tør, før du giver injektionen.
− Wait 10 seconds to allow the skin to dry before injecting.
Herefter kan brugen af fremanezumab overvejes under amning, dog kun hvis det er klinisk nødvendigt.
Afterwards, use of fremanezumab could be considered during breast-feeding only if clinically needed.
Brug ikke dette lægemiddel, hvis du er allergisk over for fremanezumab eller et af de øvrige indholdsstoffer i AJOVY (angivet i punkt 6).
Do not use this medicine if you are allergic to fremanezumab or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Der blev rapporteret om overfølsomhedsreaktioner over for fremanezumab hos mindre end 1 % af patienterne i kliniske studier.
Hypersensitivity reactions were reported with fremanezumab in less than 1% of patients in clinical trials.
Patienter med bestemte alvorlige kardiovaskulære sygdomme blev udelukket fra at deltage i kliniske studier (se pkt.
Patients with certain major cardiovascular diseases were excluded from clinical studies (see section 5.1).
AJOVY påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
AJOVY has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Det må ikke administreres intravenøst eller intramuskulært.
It should not be administered by the intravenous or intramuscular route.
Voksne med en episodisk-migræne-anamnese (mindre end 15 hovedpinedage om måneden) blev inkluderet i studiet.
Adults with a history of episodic migraine (less than 15 headache days per month) were included in the study.
Tryk stemplet helt i bund, så langt som det kan komme, for at injicere al medicinen.
Push the plunger all the way down as far as it will go to inject all of the medicine.
Omtrent 52 % af patienterne i studiet havde et medicinsk overforbrug af akut hovedpinemedicin.
Approximately 52% of the patients in the study had acute headache medication overuse.
79 % af patienterne gennemførte den 12 måneder lange behandlingsperiode i studie 3.
79% of patients completed the 12-month treatment period of Study 3.
Det mediane akkumulationsforhold baseret på doseringsregimer én gang månedligt og én gang i kvartalet, var hhv. ca. 2,4 og 1,2.
Median accumulation ratio, based on once monthly and once quarterly dosing regimens, is approximately 2.4 and 1.2, respectively.
CGRP-niveauerne har vist sig at stige signifikant under migræneanfald og vende tilbage til det normale niveau ved hovedpinelindring.
CGRP levels have been shown to increase significantly during migraine and return to normal with headache relief.
I alt havde 30 % af patienterne tidligere brugt topimarat og 15 % onabotulinumtoxin A. I alt gennemførte 1.034 patienter den dobbeltblindede behandlingsperiode af 12 ugers varighed.
Overall, 30% of the patients had previously used topiramate and 15% onabotulinumtoxin A. A total of 1,034 patients completed the 12-week double-blind treatment period.
Brug en påmindelsesmetode, fx ved at notere det i din kalender eller dagbog, så du ikke glemmer en dosis eller får en dosis for hurtigt efter den sidste dosis.
Use a reminder method such as notes in a calendar or diary to help you remember your next dose so that you do not miss a dose or have a dose too soon after the last one.
Alle lokale reaktioner på injektionsstedet var forbigående og overvejende af let til moderat sværhedsgrad.
All local injection site reactions were transient and predominantly mild to moderate in severity.
b) Injicer ved at følge de 4 nedenstående trin.
b) Inject by following the 4 steps below.
Det er kendt, at humant IgG bliver udskilt i brystmælken i de første dage efter fødslen, hvilket snart efter falder til lave koncentrationer.
Human IgG is known to be excreted in breast milk during the first days after birth, which is decreasing to low concentrations soon afterwards; consequently, a risk to breast-fed infants cannot be excluded during this short period.
Selvom den præcise virkningsmekanisme hvorved fremanezumab forhindrer migræneanfald ikke er kendt, antages det at den forebygger migræne ved hjælp af dens modulerende virkning på trigeminussystemet.
While the precise mechanism of action by which fremanezumab prevents migraine attacks is unknown, it is believed that prevention of migraine is obtained by its effect modulating the trigeminal system.
Det blå stempel fylder hele vinduet, når injektionen er gennemført.
The blue plunger fills the window when the injection is complete.
Du og din læge skal beslutte, om du kan bruge AJOVY, så længe du ammer.
You and your doctor should decide if you will use AJOVY while breast-feeding.
Dette lægemiddel indeholder mindre end 1 mmol (23 mg) natrium pr. dosis, dvs. det er i det væsentlige natrium-frit.
This medicinal product contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e., is essentially “sodium-free”.
• 225 mg én gang om måneden (månedlig dosering) eller
• 225 mg once monthly (monthly dosing) or
Patienterne fik lov til at bruge akut hovedpinemedicin under studiet.
Patients were allowed to use acute headache treatments during the study.
− Du kan muligvis se små luftbobler i den fyldte pen.
− You may see small air bubbles in the pre-filled pen.
Der foreligger begrænsede data om brug af fremanezumab hos patienter ≥65 år (2 % af patienterne).
There is limited data available on the use of fremanezumab in patients ≥65 years of age (2% of the patients).
− Kontroller etiketten på pennen.
− Check the pen label.
Hvad AJOVY bruges til
What AJOVY is used for
L-histidinhydrochloridmonohydrat Saccharose
L-histidine hydrochloride monohydrate Sucrose