natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Hos patienter behandlet med Onpattro var alle IRR'er enten af mild (95,2 %) eller moderat (4,8 %) sværhedsgrad.
In Onpattro-treated patients, all IRRs were either mild (95.2%) or moderate (4.8%) in severity.
Sikkerhed og virkning af Onpattro hos børn og unge under 18 år er endnu ikke klarlagt.
The safety and efficacy of Onpattro in children or adolescents < 18 years of age have not been established.
Fosteret skal monitoreres tæt i tilfælde af en ikke-planlagt graviditet, navnlig i det første trimester (se pkt.
Close monitoring of the foetus should be carried out in the event of an unplanned pregnancy, especially during the first trimester (see section 4.4).
Onpattro gives som et drop i en vene (kaldet en “intravenøs infusion”).
Onpattro is given as a drip into a vein (called an ‘intravenous infusion').
• den passende infusionshastighed,
• The appropriate infusion rate;
• Smerter, rødme, brændende fornemmelse eller hævelse på eller nær infusionsstedet
• Pain, redness, burning sensation, or swelling at or near the infusion site
Der blev ikke set nogen bivirkninger hos ungerne.
There were no adverse effects on the pups.
Antistoftitre mod lægemidlet var lave og forbigående uden tegn på en indvirkning på klinisk effekt, sikkerhedsprofilen eller den farmakokinetiske eller farmakodynamiske profil af Onpattro.
Antidrug antibody titres were low and transient with no evidence of an effect on clinical efficacy, the safety profile, or the pharmacokinetic or pharmacodynamic profiles of Onpattro.
Nogle patienter, som får IRR'er, kan have gavn af en langsommere infusionshastighed eller flere eller højere doser af en eller flere præmedikamenter med efterfølgende infusioner for at reducere riskoen for IRR'er.
Some patients who experience IRRs may benefit from a slower infusion rate or additional or higher doses of one or more of the premedications with subsequent infusions to reduce the risk of IRRs.
Tilskud af vitamin A skal seponeres under første trimester medmindre den gravide kvinde har kliniske tegn på A-vitaminmangel.
Vitamin A supplementation should be discontinued during the first trimester, unless the pregnant woman has clinical signs of vitamin A deficiency.
Patienter blev randomiseret i et forhold på 2:1 til at få Onpattro 300 mikrogram per kg eller placebo via intravenøs infusion en gang hver 3. uge i 18 måneder.
Patients were randomised 2:1 to receive 300 micrograms per kg Onpattro or placebo via intravenous infusion once every 3 weeks for 18 months.
N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NTproBNP) var 727 ng/l og 711 ng/l ved baseline (geometrisk gennemsnit) hos patienter behandlet med hhv. Onpattro og placebo.
N-terminal pro-B type natriuretic peptide (NT-proBNP) was 727 ng/L and 711 ng/L at baseline (geometric mean) in Onpattro-treated and placebo-treated patients, respectively.
MAH skal sikre sig, at alle relevante sundhedspersoner og patienter i hver medlemsstat, hvor Onpattro markedsføres, har fået undervisningsmateriale for at sikre, at administration af produktet i hjemmet sker på en sikker og holdbar måde, for at forebygge og/eller minimere den vigtige, identificerede risiko for infusionsrelaterede reaktioner (IRR).
The MAH shall ensure that in each MS where Onpattro is marketed, all health care professionals (HCPs) and patients are provided with educational materials in order to ensure the safe and sustainable administration of the product in the home setting, aiming at preventing and/or minimising the important identified risk of Infusion Related Reactions (IRRs).
Der blev også set ændringer efter 9 måneder, den første vurdering efter baseline i studiet, hvor behandling med Onpattro gav en behandlingsforskel på 16,0-point med en middelændring fra baseline på -2,0 point sammenlignet med en stigning på 14,0 point med placebo.
Changes were also seen at 9 months, the first post-baseline assessment in the study, where treatment with Onpattro led to a 16.0-point treatment difference, with a mean change from baseline of -2.0 points, compared to an increase of 14.0 points with placebo.
Alle patienter fik præmedikation med et kortikosteroid, paracetamol, og H1- og H2-blokkere.
All patients received premedication with a corticosteroid, paracetamol, and H1 and H2 blockers.
Det vigtigste sekundære endepunkt var ændring fra baseline efter 18 måneder i Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) total score.
The key secondary endpoint was the change from baseline to 18 months in Norfolk Quality of LifeDiabetic Neuropathy (QoL-DN) total score.
• Patienten skal iagttages under infusion og, hvis det er klinisk indiceret, efter infusion.
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion.
4.7 Virkning på evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner På baggrund af den farmkodynamiske og den farmakokinetiske profil anses Onpattro ikke at påvirke eller kun i ubetydelig grad at påvirke evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
4.7 Effects on ability to drive and use machines On the basis of the pharmacodynamic and pharmacokinetic profiles, Onpattro is considered to have no or negligible influence on the ability to drive or use machines.
De hyppigst rapporterede bivirkninger rapporteret hos patienter behandlet med Onpattro var perifert ødem (29,7 %) og infusionsrelaterede reaktioner (18,9 %).
The most frequently occurring adverse reactions reported in Onpattro-treated patients were peripheral oedema (29.7%) and infusion-related reactions (18.9%).
• Hoste, åndenød eller andre vejrtrækningsproblemer
• Cough, feeling short of breath, or other breathing problems
Lægemidlet indeholder 3,99 milligram (mg) natrium (hovedkomponenten i bordsalt) per milliliter (ml).
This medicine contains 3.99 milligrams (mg) of sodium (main component of cooking/table salt) per millilitre (mL).
Derefter skal tilskud af vitamin A på 2.500 IE per dag genoptages i andet og tredje trimester, hvis serumniveauer af vitamin A endnu ikke er vendt tilbage til det normale, på grund af den forhøjede risiko for A-vitaminmangel i tredje trimester.
Thereafter, vitamin A supplementation of 2500 IU per day should be resumed in the second and third trimesters if serum vitamin A levels have not returned to normal, because of the increased risk of vitamin A deficiency in the third trimester.
Inden for hver hyppighedsgruppering vises bivirkninger efter aftagende sværhedsgrad.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
• Beregn det påkrævede volumen af Onpattro ud fra den anbefalede vægtbaserede dosis.
• Calculate the required volume of Onpattro based on the recommended weight-based dosage.
Det primære effektendepunkt var ændring fra baseline til 18 måneder i modificeret Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7).
The primary efficacy endpoint was the change from baseline to 18 months in modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7).
Blandt patienter behandlet med Onpattro, som havde en IRR, havde 78,6 % deres første IRR i forbindelse med de første 2 infusioner.
Among Onpattro-treated patients who experienced an IRR, 78.6% experienced the first IRR within the first 2 infusions.
Hvis du har glemt at få din dosis af Onpattro
If you miss your dose of Onpattro
Placebo N=77 Onpattro Placebo
Placebo N=77
I graviditetens første 60 dage kan både for høje og for lave niveauer af vitamin A være forbundet med en forøget risiko for føtale misdannelser.
During the first 60 days of pregnancy, both too high or too low vitamin A levels may be associated with an increased risk of foetal malformation.
Patisirans gennemsnitlige ± SD terminale halveringstid (t1/2β) var 3,2 ± 1,8 dage.
The mean ± SD terminal elimination half-life (t1/2β) of patisiran was 3.2 ± 1.8 days.
Der var ingen akkumulering af AUCτ ved steady-state sammenlignet med den første dosis.
There was no accumulation of AUCτ at steady-state compared to the first dose.
• Filtrér Onpattro gennem et sterilt 0,45-mikron polyethersulfon (PES) filter til injektionssprøjten ind i en steril beholder.
• Filter Onpattro through a sterile 0.45 micron polyethersulfone (PES) syringe filter into a sterile container.
For klinisk behandling af IRR'er, se pkt.
For clinical management of IRRs, see section 4.4.
Patienter, som får Onpattro, skal tage oralt tilskud med cirka 2.500 IE vitamin A dagligt for at reducere den potentielle risiko for okulær toksicitet på grund A-vitaminmangel.
Patients receiving Onpattro should take oral supplementation of approximately 2500 IU vitamin A per day to reduce the potential risk of ocular toxicity due to vitamin A deficiency.
Udskillelse af PEG2000-C-DMG hos mennesker blev ikke målt.
PEG2000-C-DMG excretion in humans was not measured.
• Hos patienter med denne sygdom klumper unormalt formede TTR proteiner sig sammen og producerer aflejringer, som kaldes “amyloid”.
• In people with this illness, abnormally shaped TTR proteins clump together to make deposits called ‘amyloid'.
Indehaver af markedsføringstilladelsen Alnylam Netherlands B.V.
Marketing Authorisation Holder Alnylam Netherlands B.V.
Behandling skal initieres under opsyn af en læge med erfaring i behandling af amyloidose.
Therapy should be initiated under the supervision of a physician knowledgeable in the management of amyloidosis.
Hvis en IRR skulle forekomme, bør det overvejes at reducere infusionshastigheden eller afbryde infusionen og starte medicinsk behandling (f.eks. kortikosteroider eller anden symptomatisk behandling), som det er klinisk indiceret.
If an IRR occurs, slowing or interrupting the infusion and institution of medical management (e.g., corticosteroids or other symptomatic treatment) should be considered, as clinically indicated.
DLin-MC3-DMA metaboliseres primært til 4-dimethylamino-smørsyre (DMBA) via hydrolyse.
DLin-MC3-DMA is primarily metabolised to 4-dimethylaminobutyric acid (DMBA) by hydrolysis.
Kvinder i den fødedygtige alder må derfor ikke være gravide, når de starter behandlingen med Onpattro og skal bruge sikker prævention (se nedenstående punkt ”Graviditet, amning og prævention”).
Therefore, women of child-bearing age should not be pregnant when starting treatment with Onpattro and should practice effective contraception (see section “Pregnancy, breast-feeding and contraception” below).
Norfolk QoL-DN spørgeskemaet (patientrapporteret) inkluderer domæner relateret til funktionen af små og store nervefibre samt autonom nervefunktion, symptomer og almindelige dagligdags aktiviteter med en total score mellem -4 og 136, hvor en stigende score angiver forværring af livskvalitet.
The Norfolk QoL-DN questionnaire (patient-reported) includes domains relating to small fibre, large fibre, and autonomic nerve function, symptoms, and activities of daily living, with the total score ranging from -4 to 136, where an increasing score indicates worsening quality of life.
• Onpattro skal fortyndes inden intravenøs infusion.
• Onpattro must be diluted prior to intravenous infusion.
Generelt blev der hos alle fund, som blev observeret ved afslutning af dosering i toksicitetsundersøgelser hos rotter og aber, enten observeret fuld restitution eller nedsat sværhedsgrad ved udgangen af restitutionsperioden på 60-90 dage.
In general, all findings observed at the end of dosing in the rat and monkey toxicity studies had either a full recovery or were observed with reduced severity at the end of the 60-90 day recovery period, indicating at least partial reversibility.
Gennem en naturlig proces kaldet RNA-interferens (RNAi), forårsager patisiran katalytisk nedbrydning af TTR mRNA i leveren, hvilket resulterer i en reduktion af TTR protein i serum.
Through a natural process called RNA interference (RNAi), patisiran causes the catalytic degradation of TTR mRNA in the liver, resulting in a reduction of serum TTR protein.
• Onpattro er et hvidt til off-white, opaliserende, homogent koncentrat til infusionsvæske,
• Onpattro is a white to off-white, opalescent, homogeneous concentrate for solution for infusion.
Patisiran er formuleret som lipidnanopartikler med henblik på at levere siRNA til hepatocytter, hovedkilden til TTR protein i kredsløbet.
Patisiran is formulated as lipid nanoparticles to deliver the siRNA to hepatocytes, the primary source of TTR protein in the circulation.
Effekten af Onpattro blev undersøgt i et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret studie hos 225 patienter med hATTR amyloidose med en TTR-mutation og symptomatisk polyneuropati.
The efficacy of Onpattro was studied in a randomised, double-blind, placebo-controlled study in 225 hATTR amyloidosis patients with a TTR mutation and symptomatic polyneuropathy.
Hos kaniner forårsagede Onpattro spontane aborter, reduceret embryo-føtal overlevelse, og reduceret fostervægt ved maternelt toksiske doser ≥ 1 mg/kg, (HED 3,2 gange RHD).
In rabbits, Onpattro generated spontaneous abortions, reduced embryo-foetal survival, and reduced foetal body weights at maternally toxic doses ≥ 1 mg/kg (HED 3.2 times the RHD).
• Vend forsigtigt posen for at blande opløsningen.
• Gently invert the bag to mix the solution.
Hos rotter og aber elimineres PEG2000-C-DMG uændret i galden.
In rats and monkeys, PEG2000-C-DMG is eliminated unchanged in the bile.
Behandling med Onpattro reducerer mængden af vitamin A i blodet.
Treatment with Onpattro lowers the amount of vitamin A in your blood.
Hvis du har en infusionsrelateret reaktion, vil din læge eller sygeplejerske muligvis stoppe eller reducere hastigheden af din infusion, og du skal muligvis tage andre lægemidler for at behandle symptomerne.
If you have an infusion-related reaction, your doctor or nurse may slow down or stop your infusion, and you may need to take other medicines to control the symptoms.
Baseline, gennemsnit (SD)
Baseline, Mean (SD)
• at patienterne straks skal informere sundhedspersonalet, hvis de oplever tegn og symptomer på
• Patients to inform immediately the HCP if they experience any of the signs and symptoms of IRRs.
På tværs af kliniske studier var de mest almindelige symptomer (rapporteret hos ≥ 2 % af patienterne) på IRR'er rødmen, rygsmerter, kvalme, mavesmerter, dyspnø og hovedpine.
Across clinical studies, the most common symptoms (reported in ≥ 2% of patients) of IRRs were flushing, back pain, nausea, abdominal pain, dyspnoea, and headache.
Omtrent halvdelen af patienterne (56%) opfyldte prædefinerede kriterier for involvering af hjertet (defineret som tykkelse af venstre ventrikelvæg ≥ 13 mm ved baseline uden hypertension eller aortaklapsygdom i anamnesen).
Approximately half of patients (56%) met pre-defined criteria for cardiac involvement (defined as baseline LV wall thickness ≥ 13 mm with no history of hypertension or aortic valve disease).
Treoghalvfems (93 %) af patienter behandlet med Onpattro og 62 % af patienter behandlet med placebo fuldførte 18 måneder af den tildelte behandling.
Ninetythree percent (93%) of Onpattro-treated and 62% of placebo-treated patients completed 18 months of the assigned treatment.
Infusionsvarigheden kan forlænges i tilfælde af en IRR.
The duration of infusion may be extended in the event of an IRR.
Lægen vil bede dig tage et dagligt tilskud af vitamin A, mens du behandles med Onpattro.
Your doctor will ask you to take a daily vitamin A supplement during treatment with Onpattro.
Som sikkerhedsforanstaltning skal niveauer af thyroideastimulerende hormon (TSH) måles tidligt i graviditeten (se pkt.
As a precautionary measure, vitamin A and thyroid stimulating hormone (TSH) levels should be obtained early in pregnancy (see section 5.3).
Serum TTR er en bærer af retinol-bindende protein, som fremmer transport af vitamin A i blodet.
Serum TTR is a carrier of retinol binding protein, which facilitates transport of vitamin A in the blood.
Behandling med Onpattro reducerer serumniveauer af vitamin A. Både for høje og for lave niveauer af vitamin A kan være forbundet med en forøget risiko for føtale misdannelser.
Treatment with Onpattro reduces serum levels of vitamin A. Both too high or too low vitamin A levels may be associated with an increased risk of foetal malformation.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på pakningen efter EXP. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the carton after ‘EXP'.
Onpattro virker ved at reducere mængden af TTR protein, som leveren fremstiller.
Onpattro works by lowering the amount of TTR protein that the liver makes.
Endepunktet er et sammensat mål af motorisk, sensorisk og autonom polyneuropati, herunder vurderinger af motorisk styrke og reflekser, kvantitativ sensorisk testning, nerveledningsundersøgelser og ortostatisk hypotension med en score mellem 0 og 304 point, hvor en stigende score angiver tiltagende svækkelse
This endpoint is a composite measure of motor, sensory, and autonomic polyneuropathy including assessments of motor strength and reflexes, quantitative sensory testing, nerve conduction studies, and postural blood pressure, with the score ranging from 0 to 304 points, where an increasing score indicates worsening impairment.
Onpattro er indiceret til behandling af hereditær transthyretin-medieret amyloidose (hATTR amyloidose) hos voksne patienter med polyneuropati, stadie 1 og 2.
Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.
I milten sås lymfeatrofi/nekrose og histiocytose i den hvide pulpa hos rotter og hypocellularitet blev observeret i den røde pulpa hos aber.
In spleen, lymphoid atrophy/necrosis and histiocytosis in the white pulp was observed in rats and hypocellularity of the red pulp was observed in monkeys.
Dato for første markedsføringstilladelse: 27 august 2018 10.
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 27 August 2018
Ved 18 måneder var den justerede geometriske gennemsnitsratio i forhold til baseline på 0,89 med Onpattro og 1,97 med placebo (ratio, 0,45; p < 0,001), hvilket repræsenterer en forskel på 55 % til fordel for Onpattro.
At 18 months, the adjusted geometric mean ratio to baseline was 0.89 with Onpattro and 1.97 with placebo (ratio, 0.45; p < 0.001), representing a 55% difference in favour of Onpattro.
En beslutning om, hvorvidt amningen skal afbrydes, eller behandlingen med Onpattro skal seponeres/undlades, skal tages efter afvejning af barnets fordele ved amning og behandlingens fordele for moderen.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Onpattro, taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Det er muligt, at infusionen skal stoppes eller hastigheden sænkes, eller at du skal tage andre lægemidler til at behandle reaktionen.
The infusion may need to be slowed down or stopped, and you may need to take other medicines to manage the reaction.
Patienter, som fik Onpattro, oplevede tilsvarende fordele i forhold til placebo i mNIS+7 og Norfolk QoL-DN score på tværs af alle undergrupper, herunder alder, køn, race, region, NIS-score, V30M-mutationsstatus, tidligere anvendelse af tafamidismeglumin eller diflunisal, sygdomsstadie og patienter med af hjertet.
Patients receiving Onpattro experienced similar benefits relative to placebo in mNIS+7 and Norfolk QoL-DN score across all subgroups including age, sex, race, region, NIS score, V30M mutation status, prior tafamidis meglumine or diflunisal use, disease stage, and patients with pre-defined cardiac involvement.
Din læge vil måle dine niveauer af vitamin A, og hvis de er for lave, skal de være vendt tilbage til det normale, og eventuelle symptomer, der skyldes mangel på vitamin A, skal være forsvundet, før du starter behandling med Onpattro.
Your doctor will measure your vitamin A levels, and if they are too low they should have returned to normal and any symptoms due to vitamin A deficiency should have resolved before you start treatment with Onpattro.
Uddannelsesmaterialet til sundhedspersonale bør indeholde oplysninger om:
The educational material for HCPs should include information about:
Hvis en kvinde ønsker at blive gravid, skal Onpattro og tilskud af vitamin A seponeres, og serumniveauerne af vitamin A skal monitoreres og være vendt tilbage til normal, før undfangelse forsøges.
If a woman intends to become pregnant, Onpattro and vitamin A supplementation should be discontinued and serum vitamin A levels should be monitored and have returned to normal before conception is attempted.
Dyrestudier har ikke været tilstrækkelige med hensyn til reproduktionstoksicitet (se pkt.
Animal studies are insufficient with respect to reproductive toxicity (see section 5.3).
Ved doseringsregimet på 300 mikrogram per kg hver 3. uge, blev steady-state nået efter 24 ugers behandling.
At the dose regimen of 300 micrograms per kg every 3 weeks, steady state was reached by 24 weeks of treatment.
Ændring fra baseline efter 18 måneder, LS
Change from Baseline at 18 months, LS Mean (SEM)
• Ikke almindelig (≥1/1.000 til <1/100)
• Common (≥ 1/100 to < 1/10) • Uncommon (≥ 1/1,000 to < 1/100)
I kliniske studier fik alle patienter præmedikation med et kortikosteroid, paracetamol, og H1- og H2-blokkere for at reducere risikoen for IRR'er.
In clinical studies, all patients received premedication with a corticosteroid, paracetamol, and H1 and H2 blockers to reduce the risk of IRRs.
• Luftvejsirritation eller -infektion (sinuitis, bronkitis)
• Irritation or infection of the airways (sinusitis, bronchitis)
• Onpattro leveres i kartoner med et hætteglas i hver.
• Onpattro is supplied in cartons containing one vial each.
• Bupropion, som er et lægemiddel der bruges til behandling af depression eller ved rygestop
• Bupropion, a medicine used to treat depression or to help you to stop smoking
Onpattro forventes ikke at være påvirket af hæmmere eller induktorer af cytokrom P450-enzymer eller at forårsage lægemiddelinteraktioner, undtagen induktion og tidsafhængig hæmning af CYP2B6 in vitro.
Onpattro is not expected to be affected by inhibitors or inducers of cytochrome P450 enzymes or to cause drug-drug interactions, except for induction and time-dependent inhibition of CYP2B6 in vitro.
I de placebokontrollerede og ublindede kliniske studier udviklede 7 ud af 194 (3,6 %) patienter med hATTR amyloidose antistoffer mod lægemidlet under behandling med Onpattro.
In the placebo-controlled and open-label clinical studies, 7 of 194 (3.6%) patients with hATTR amyloidosis developed anti-drug antibodies during treatment with Onpattro.
Onpattro er beregnet til intravenøs anvendelse.
Onpattro is for intravenous use.
Onpattro er et lægemiddel, som behandler en arvelig sygdom kaldet hereditær ATTR (hATTR) amyloidose.
Onpattro is a medicine that treats an illness which runs in families called hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis.
Øgning af patisirandosis resulterede i større reduktion i TTR, idet maksimale reduktioner nåede et plateau ved eksponering for patisiran på 300 mikrogram per kg med dosering hver 3. uge.
Increasing the dose of patisiran resulted in greater TTR reduction, with maximal reductions plateauing at patisiran exposures obtained with 300 micrograms per kg every 3 weeks dosing.
• Træk det påkrævede volumen af filtreret Onpattro op fra den sterile beholder med en steril injektionssprøjte.
• Withdraw the required volume of filtered Onpattro from the sterile container using a sterile syringe.
Hvis den ikke skal anvendes med det samme, opbevares den fortyndede opløsning i infusionsposen ved stuetemperatur (i op til 30 °C) eller ved 2 °C til 8 °C i op til 16 timer (inklusive infusionstid).
If not used immediately, store the diluted solution in the infusion bag at room temperature (up to 30°C) or at 2°C to 8°C for up to 16 hours (including infusion time).