natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Ikke-interventionssikkerhedsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring (PASS): For at undersøge langtidssikkerheden og -virkningen af Strimvelisgenterapi skal indehaveren af markedsføringstilladelsen udføre et langtids-, prospektivt, ikke-interventions-opfølgningsstudie med data fra et register over patienter med svær kombineret adenosindeaminase-immundefekt (ADA-SCID) behandlet med Strimvelis samt indsende resultaterne.
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gennemføres I visse tilfælde vil det muligvis ikke kunne lade sig gøre at påbegynde den planlagte behandling med Strimvelis.
In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Strimvelis er fremstillet ud fra patientens egne celler.
Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer for biosikkerhed.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
CD34+-celler fra navlestrengsblod fra en rask person transduceret med den vektor, som bruges til fremstilling af Strimvelis, blev administreret intravenøst til mus efter konditionering med busulfan.
CD34+ cells derived from healthy human umbilical cord blood, transduced with the vector used for the production of Strimvelis, were administered intravenously to busulfan-conditioned mice.
Resultater, der viser, at TREC (T-cellereceptor excision cirkler) i lymfocytter i perifert blod steg til over baseline-niveau (median 141, interval 56 til 1.542 kopier/100 ng DNA) efter 1 år og blev opretholdt 3 år efter behandlingen, og at alle forsøgspersoner viste tegn på polyklonale V-betakæder på et eller flere tidspunkter efter genterapi, giver yderligere understøttende dokumentation for udvikling af funktionelle T-celler.
Findings that TREC (T cell receptor excision circles) in peripheral blood lymphocytes were increased above baseline (median 141, range 56 to 1542 copies/100ng DNA) at Years 1 and maintained to 3 post-treatment and that all subjects had evidence of polyclonal V-beta chains at one or more time points following gene therapy provides further supportive evidence of functional T cell development.
En reserve af CD34+-stamceller med mindst 1 million CD34+-celler pr. kg er nødvendig.
A CD34+ stem cell back-up containing at least 1 million CD34+ cells per kg is required.
Behandling med Strimvelis gav en 100 % overlevelsesrate 3 år efter behandlingen, et fald i hyppigheden af svære infektioner, en stigning i T-lymfocytter (CD3+), og alle forsøgspersoner havde venøst RBC-dAXP (erytrocytdeoxyadenosinnukleotid)-niveau under patologisk niveau (> 100 nmol/ml) efter baseline.
Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Autoimmun thyroiditis
Hypothyroidism Autoimmune thyroiditis
PEG-ADA (over 3 måneder kontinuerligt); to af disse forsøgspersoner undergik efterfølgende en matchende stamcelletransplantation fra en søskende, og en forsøgsperson forblev på kronisk PEG-ADA-behandling.
Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil følge op på risikoen for immungenicitet, insertionel mutagenese og onkogenese samt levertoksicitet.
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Ca. 4-5 dage før behandlingen
About 4 to 5 days before treatment
Et år efter behandlingen var den mediane ADA-aktivitet (adenosindeaminase i mononukleære celler) i lymfocytter i perifert blod 181,2 (42,1-1.678,2) nmol/t/mg protein sammenlignet med en baseline-median (interval) på 80,6 (30,5-92,3) nmol/t/mg protein.
One year post treatment, median ADA activity (mononuclear cells adenosine deaminase) in peripheral blood lymphocytes was 181.2 (range 42.11678.2) nmol/h/mg protein, compared to a baseline median (range) of 80.6 (30.5-92.3) nmol/h/mg protein.
T-cellefunktion: Hos patienterne, som blev behandlet i pivotalstudiet, blev der påvist T-celleproliferation som respons på stimulation med anti-CD3-antistoffer (median 62.629 cpm, interval 4.531 til 252.173) og fytohæmagglutinin (median 140.642 cpm, interval 11.119 til 505.607) 1 år efter genterapien, og disse responser blev opretholdt til år 3.
T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil vurdere forekomsten af angioødem, anafylaktiske reaktioner, systemiske allergiske reaktioner og alvorlige hudreaktioner i opfølgningsperioden, særligt hos de patienter, som ikke opnåede succesfuldt respons, og som fik enzymsubstitutionsterapi eller stamcelletransplantation.
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Konditionering før behandling
Pre-treatment conditioning
Reserveprøve af stamceller udtages gemmes som reserve (se ovenfor)
Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Sådan gives Strimvelis
How Strimvelis is given
LÆGEMIDLETS NAVN, STYRKE OG/ELLER ADMINISTRATIONSVEJ(E) Strimvelis 1-10 millioner celler/ml infusionsvæske, dispersion.
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
Alvorlige bivirkninger inkluderer autoimmunitet (f.eks. autoimmun hæmolytisk anæmi, autoimmun aplastisk anæmi, autoimmun hepatitis, autoimmun trombocytopeni og Guillain-Barré-syndrom).
Serious adverse reactions include autoimmunity (e.g. autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis, autoimmune thrombocytopenia and Guillain-Barré syndrome).
YDRE EMBALLAGE
OUTER CONTAINER
Alle disse patienter havde tidligere fået PEGADA.
All these patients had previously taken PEG-ADA.
50 ml infusionspose af ethylenvinylacetat (EVA) med luer-lock sammenkobling, som er lukket med en hætte.
50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
• hvis medicinen blev forurenet (kontamineret) under fremstillingen
• if the medicine got contaminated while it was being made
Autoimmun hæmolytisk anæmi, autoimmun aplastisk anæmi, autoimmun trombocytopeni
Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
Atopisk dermatitis, eksem
Dermatitis atopic, eczema
Bivirkningerne er anført nedenfor efter systemorganklasse og hyppighed i henhold til MedDRA. Der benyttes følgende frekvenser:
Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Immunrekonstitution
Immune reconstitution
Efter administration skal posen skylles igennem med en 50 ml-sprøjte fyldt med saltvand.
Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
→ Kontakt lægen eller sundhedspersonalet.
→ Talk to your doctor or nurse.
Strimvelis er udelukkende beregnet til autolog brug (se pkt.
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Strimvelis er indiceret til behandling af svær kombineret immundefekt (SCID) forårsaget af adenosindeaminase-mangel (ADA-SCID) hos patienter, til hvem det ikke har været muligt at finde en egnet HLA (human leukocytantigen)-matchende beslægtet stamcelledonor (se pkt.
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Dette lægemiddel indeholder 0,15 mmol natrium pr. ml (se pkt.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Dosering Det anbefalede dosisinterval for Strimvelis er mellem 2 og 20 millioner CD34+-celler/kg.
Posology The recommended dose range of Strimvelis is between 2 and 20 million CD34+ cells/kg.
INFORMATION I BRAILLESKRIFT Fritaget fra krav om brailleskrift.
INFORMATION IN BRAILLE Justification for not including Braille accepted
Median (interval) % forsøgspersoner med venøs RBCdAXP < 100 nmol/ml efter Strimvelisd n
T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Positivitet for antineutrofilocyt cytoplasmaantistof og glat muskelantistof a Bivirkninger, som skønnes muligvis at være forbundet med konditionering med busulfan.
Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Der er ikke udført studier af reproduktions- og udviklingstoksicitet.
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Medianalderen i programmet var 1,7 år (0,5-6,1 år), 61 % var drenge, 83 % var hvide (56 % kaukasisk/europæisk afstamning og 28 % arabisk/nordafrikansk afstamning), 11 % var afroamerikanere/afrikanere, og 6 % var asiatere.
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
Efter infusion inkorporeres CD34+-cellerne i knoglemarven og vil igen være til stede i det hæmatopoietiske system i et størrelsesforhold, som udtrykker farmakologisk aktive niveauer af ADA-enzymet.
After infusion, CD34+ cells engraft in the bone marrow where they repopulate the haematopoetic system with a proportion of cells that express pharmacologically active levels of the ADA enzyme.
Strimvelis forventes ikke at interagere med hepatiske CYP-enzymer eller lægemiddeltransportører.
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Patienterne skal monitoreres tæt for forekomst af alvorlige og opportunistiske infektioner, immunrekonstitutionsparametre og behov for substitutionsbehandling med intravenøs immunglobulin (IVIG).
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Grunden til dette er, at Strimvelis er et genterapipræparat.
This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Strimvelis må ikke gives til ammende kvinder.
Strimvelis should not be administered to women who are breast-feeding.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal inden for den fastsatte tidsramme gennemføre følgende foranstaltning:
The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
BATCHNUMMER, DONATIONS- OG PRODUKTKODER
Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES
Strimvelis vil blive administreret på et specialiseret transplantationscenter af læger med erfaring i behandling og håndtering af patienter med ADA-SCID og brug af autologe CD34+ ex vivo-genterapi-præparater.
Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Lokale retningslinjer for biosikkerhed skal følges (se pkt.
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Forhøjede leverenzymera, positivitet for antinukleære antistoffer (ANA)
Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
UDLØBSDATO EXP: {DD MMM ÅÅ} {tt:mm}
Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
LÆGEMIDLETS NAVN Strimvelis 1-10 millioner celler/ml infusionsvæske, dispersion.
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
Lokale retningslinjer for biosikkerhed for sådanne præparater skal følges (se pkt.
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
SÆRLIGE OPBEVARINGSBETINGELSER Opbevares ved 15-30 °C
Store at 15-30°C
Infusionsposerne leveres i en lukket beholder.
The infusion bags are provided in a closed container.
Dette lægemiddel indeholder 0,15 mmol natrium/ml.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
Strimvelis skal administreres på et specialiseret transplantationscenter af en læge med erfaring inden for behandling og håndtering af patienter med ADA-SCID og brug af autologe CD34+ ex vivogenterapipræparater.
Strimvelis must be administered in a specialist transplant centre, by a physician with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and in the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Studierne vurderede Strimvelis i en dosering på 0,9-18,2 millioner CD34+-celler/kg.
Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Der er ikke evidens for, at der er en årsagssammenhæng med præparatet.
No evidence of causality to the product has been established.
Det anbefales, at patienterne monitoreres langvarigt med kontroller mindst én gang om året i de første 11 år og derefter det 13. og 15. år efter behandling med Strimvelis.
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
For at hindre utilsigtet fjernelse af celler fra præparatet bør der kun anvendes filtre, der er beregnet til at blive brugt med transfusionssæt.
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Det vides ikke, om indholdsstofferne i Strimvelis udskilles i din mælk.
It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Almindelige bivirkninger
Very common side effects
• Yderligere risikominimeringsforanstaltninger Før lancering af Strimvelis i hvert enkelt medlemsland skal indehaveren af markedsføringstilladelsen og den nationale lægemiddelmyndighed blive enige omkring indholdet og udformningen af uddannelsesmaterialet til forældre/plejepersonale og sundhedspersonale, om detaljer vedrørende den begrænsede ordination og om kontrolleret adgang/samtykkeerklæring, herunder mediekommunikation, distributionsmetoder og andre aspekter af programmet.
Prior to launch of Strimvelis in each Member State, the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials for parents/carers and health professionals,
År 3/ 3 år efter behandlingb
Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
• forhøjede leverenzymer*
• increases in liver enzymes*
Forekomst af svære infektioner observeret pr. patientår med eksponering (pivotal population)*
Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
• nedsat antal blodceller (autoimmun hæmolytisk anæmi, autoimmun aplastisk anæmi)
• reduced numbers of blood cells (autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia)
Inden infusion skal det bekræftes, at patientens identitet stemmer overens med de unikke patientoplysninger på Strimvelis infusionsposen/-poserne og/eller -beholderen (se pkt.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Inden infusion skal det sikres, at patientens identitet svarer til de unikke patientoplysninger på den primære og/eller ydre beholder.
The identity of the patient must be matched with the essential unique patient information on the primary and/or outer container prior to infusion.
LISTE OVER HJÆLPESTOFFER Indeholder også natriumchlorid
Also contains sodium chloride.
Hypertensiona Luftveje, thorax og mediastinum Astma, allergisk rhinitis
Asthma, rhinitis allergic
• betændelseslignende reaktion (inflammation) i skjoldbruskkirtlen (autoimmun thyroiditis)
• inflamed thyroid gland (autoimmune thyroiditis)
Strimvelis er ikke undersøgt hos patienter med nedsat nyrefunktion.
Strimvelis has not been studied in patients with renal impairment.
LÆGEMIDDELFORM OG INDHOLD (PAKNINGSSTØRRELSE) Infusionsvæske, dispersion.
PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Indlægsseddel: Information til patienten eller omsorgspersonen Strimvelis 1-10 millioner celler/ml infusionsvæske, dispersion Autolog CD34+-beriget cellefraktion, som indeholder CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens
Package leaflet: Information for the patient or carer Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Strimvelis er ikke undersøgt hos patienter med nedsat leverfunktion.
Strimvelis has not been studied in patients with hepatic impairment.
Infusionsposen er placeret i en lukket ydre beholder.
The infusion bag is placed inside a closed outer container.
Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne anført i pkt.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Antal infusionsposer:
No. of infusion bags:
d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
The 3 month hospitalisation period immediately post gene therapy was excluded from the calculation d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Infusionsposen/-poserne er placeret i en lukket ydre beholder.
The infusion bag(s) is/are placed inside a closed outer container.
* Inklusive data fra én patient indsamlet efter intervention med PEG-ADA (≥ 3 måneders behandling) eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
* Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
En autolog CD34+-beriget cellefraktion, som indeholder CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane adenosindeaminase (ADA)-cDNA-sekvens fra humane hæmatopoietiske stamceller/progenitorceller (CD34+).
An autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells.
Det færdige præparat består af en eller flere ethylenvinylacetat- (EVA) poser, som indeholder en autolog CD34+-beriget cellefraktion indeholdende CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens.
The finished product is composed of one or more ethylene vinyl acetate (EVA) bags which contain an autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence.
ANGIVELSE AF AKTIVT STOF/AKTIVE STOFFER En autolog CD34+-beriget cellefraktion, som indeholder CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens, med en koncentration på 1-10 millioner CD34+-celler/ml.
An autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence with a concentration of 1-10 million CD34+ cells/ml.
Udseende og pakningsstørrelser
What Strimvelis looks like and contents of the pack
Inden infusion skal det sikres, at patientens identitet svarer til de unikke patientoplysninger på infusionsposen/-poserne og/eller den ydre beholder.
The identity of the patient must be matched with the essential unique patient information on the infusion bag(s) and/or outer container prior to infusion.
Du må ikke få Strimvelis, hvis du ammer.
You should not be given Strimvelis if you are breast-feeding.
UDLØBSDATO EXP: {DD MM ÅÅ} {tt:mm}
EXPIRY DATE
Du må ikke få Strimvelis, hvis du er gravid.
Strimvelis should not be given to you if you are pregnant.
Strimvelis indeholder: - Aktivt stof: autolog CD34+-beriget cellefraktion, som indeholder CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens.
- The active substance is autologous (the patient's own) CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence.
Amning
Premedication
• forhøjet temperatur
• raised temperature (pyrexia)
Det skal du vide, før du (eller dit barn) får Strimvelis 3.
What you need to know before you (or your child) are given Strimvelis 3.
Hypotyroidisme
Hypertensiona
• irriteret, kløende hud (eksem)
• inflamed itchy skin (atopic dermatitis, eczema)
(pomalidomid)
(pomalidomide)
Denne oversigt blev sidst ajourført i 04-2019.
This overview was last updated in 04-2019.
Imnovid fik en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele EU den 5. august 2013.
Imnovid received a marketing authorisation valid throughout the EU on 5 August 2013.
Den anbefalede startdosis er 4 mg, der skal tages én gang dagligt på samme tidspunkt hver dag.
The recommended starting dose is 4 mg once a day, taken at the same time each day.
Imnovid fås som kapsler (1, 2, 3 og 4 mg).
Imnovid is available as capsules (1, 2, 3 and 4 mg).
Derfor må Imnovid ikke gives til kvinder, der er gravide.
Therefore, Imnovid must not be used in women who are pregnant.
Andre oplysninger om Imnovid
Other information about Imnovid
Som for alle lægemidler er data vedrørende brug af Imnovid løbende overvåget.
As for all medicines, data on the use of Imnovid are continuously monitored.
Virksomheden, der markedsfører Imnovid, vil oprette et graviditetsforebyggende program i hver medlemsstat.
The company that makes Imnovid will set up a pregnancy-prevention programme in each Member State.
Yderligere information om lægemidler til sjældne sygdomme kan findes herema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/EU309672.
Further information on the orphan designation can be found on ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/EU309672.
Tidligere kaldet Pomalidomide Celgene.
Previously known as Pomalidomide Celgene.
Det må ikke anvendes til kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de træffer alle de nødvendige foranstaltninger for at sikre, at de ikke er gravide ved behandlingens begyndelse og ikke bliver det under eller i den første tid efter behandlingen.
It must not be used in women who could become pregnant, unless they take all the necessary steps to ensure that they are not pregnant before treatment and that they do not become pregnant during or soon after treatment.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Imnovid?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Imnovid?
Da lægemidlet kan gå over i sæden, må lægemidlet heller ikke anvendes hos mænd, der ikke er i stand til at anvende passende prævention.
As the medicine can pass into semen, the medicine must also not be used in men who are unable to comply with the required contraceptive measures.
For mere information om brug af Imnovid, se indlægssedlen, eller kontakt lægen eller apotekspersonalet.
For more information about using Imnovid, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.