natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Koncentrationen af tacrolimus i helblod bør overvåges ved start og under samtidig administration med Viekirax og dasabuvir, og dosis og/eller doseringshyppighed bør justeres efter behov.
Clinical Comments and throughout coadministration with Viekirax and dasabuvir and the dose and/or dosing frequency should be adjusted as needed.
Forventet hos personer som har dårlig metaboliseringsevne overfor CYP2C19:
Expected in CYP2C19 Poor Metabolisers:
Dosisjustering er ikke nødvendig for raltegravir eller Viekirax med eller uden dasabuvir.
No dose adjustment is necessary for raltegravir or Viekirax with or without dasabuvir.
randomiseret, globalt multicenter studie, dobbeltblindet, placebokontrolleret Behandling: Viekirax og dasabuvir med ribavirin baseret på vægt i 12 uger
randomised, global multicentre, double-blind, placebo-controlled
Samme virkning forventes som ved Viekirax + dasabuvir.
Similar effect is expected as observed with Viekirax + dasabuvir.
Mekanisme: Muligvis efavirenz' inducerende virkning på CYP3A4.
Mechanism: possible CYP3A4 induction by efavirenz.
GT1a Gruppe A: Viekirax og dasabuvir med ribavirin Gruppe B: Viekirax og dasabuvir
GT1a Arm A: Viekirax and dasabuvir + RBV Arm B: Viekirax and dasabuvir
↑amiodaron
Expected: ↑ amiodarone
EC50-værdien for paritaprevir mod genotype 1a-H77- og 1b-Con1-stammer i HCV-replikoncellekulturanalysen var henholdsvis 1,0 og 0,21 nM. Paritaprevirs aktivitet blev 24-27 gange mindre under tilstedeværelse af 40 % humant plasma.
The EC50 of paritaprevir against genotype 1a-H77 and 1b-Con1 strains in the HCV replicon cell culture assay was 1.0 and 0.21 nM, respectively.
Mave-tarm-kanalen Meget almindelig
Gastrointestinal disorders Very common
Dosisjustering er ikke nødvendig for paracetamol ved samtidig administration med Viekirax med eller uden dasabuvir.
NA No dose adjustment necessary for paracetamol when administered with Viekirax with or without dasabuvir.
De behandlede patienter (N = 394) havde en median alder på 54 år (interval: 19-71); 49,0 % var tidligere ikke-respondere på pegIFN/RBV; 21,8 % var tidligere delvise respondere på pegIFN/RBV, og 29,2 % var patienter med tidligere recidiv efter pegIFN/RBV-behandling; 57,6 % var mænd; 8,1 % var sorte; 20,6 % havde depression eller bipolar lidelse i anamnesen; 87,1 % havde et HCV-rna-niveau på mindst 800.000 IE/ml ved baseline; 17,8 % havde portal fibrose (F2), og 14,5 % havde bridging fibrose (F3); 58,4 % havde HCV genotype 1a-infektion; 41,4 % havde HCV genotype 1b-infektion.
Treated subjects (N=394) had a median age of 54 years (range: 19 to 71); 49.0% were prior pegIFN/RBV null responders; 21.8/% were prior pegIFN/RBV partial responders, and 29.2% were prior pegIFN/RBV relapsers; 57.6% were male; 8.1% were Black; 20.6% had a history of depression or bipolar disorder; 87.1% had baseline HCV RNA levels of at least 800,000 IU per mL; 17.8% had portal fibrosis (F2) and 14.5% had bridging fibrosis (F3); 58.4% had HCV genotype 1a infection; 41.4% had HCV genotype 1b infection.
Dosisjustering er ikke nødvendig for sofosbuvir ved samtidig administration med Viekirax med eller uden dasabuvir.
NA No dose adjustment needed for sofosbuvir when administered with Viekirax with or without dasabuvir.
Interaktionen var af samme størrelsesorden som for Viekirax + dasabuvir.
The magnitude of interaction was similar to that observed with Viekirax + dasabuvir.
Mekanisme: paritaprevir, ritonavir og dasabuvirs hæmning af BCRP og Pgp
Mechanism: BCRP and Pgp inhibition by paritaprevir, ritonavir and dasabuvir
Mekanisme: Ritonavirs inducerende virkning på CYP2C19 og hæmning af CYP3A4
Mechanism: CYP2C19 induction and CYP3A4 inhibition by ritonavir
0,5 mg enkeltdosis5
Sirolimus 0.5 mg single dose5
↑quinidin
Quinidine
De behandlede patienter (N = 179) havde en median alder på 57 år (interval: 26-70); 35,2 % var tidligere ikke-respondere på pegIFN/RBV; 28,5 % var tidligere delvise respondere på pegIFN/RBV, og 36,3 % var patienter med tidligere recidiv efter pegIFN/RBV-behandling; 54,2 % var mænd; 3,9 % var sorte;; 12,8 % havde depression eller bipolar lidelse i anamnesen; 87,7 % havde et HCV-rna-niveau på mindst 800.000 IE/ml ved baseline; 17,9 % havde portal fibrose (F2), og 14,0 % havde bridging fibrose (F3).
Treated subjects (N=179) had a median age of 57 years (range: 26 to 70); 35.2% were prior pegIFN/RBV null responders; 28.5% were prior pegIFN/RBV partial responders, and 36.3% were prior pegIFN/RBV relapsers; 54.2% were male; 3.9% were Black; 12.8% had a history of depression or bipolar disorder; 87.7% had baseline HCV RNA levels of at least 800,000 IU/mL; 17.9% had portal fibrosis (F2) and 14.0% had bridging fibrosis (F3).
Tidligere ikke-respondere på pegIFN/RBV 56/59 Tidligere delvise respondere på pegIFN/RBV 28/28 Patienter med tidligere recidiv efter pegIFN/RBV-behandling
Prior pegIFN/RBV null responder Prior pegIFN/RBV partial responder Prior pegIFN/RBV relapser HCV genotype 1b
Viekirax uden dasabuvir atazanavir
Viekirax without dasabuvir atazanavir
Carisoprodo l
Carisoprodol
Dosisjustering er ikke nødvendig for abacavir eller lamivudine ved samtidig administration med Viekirax med eller uden dasabuvir.
NA No dose adjustment needed for abacavir or lamivudine when coadministered with Viekirax with or without dasabuvir.
Klinisk kommentar vitamin Kantagonister paritaprevir at leverfunktionen ændres under behandling med Viekirax ± dasabuvir.
This is due to liver function changes during treatment with Viekirax ± dasabuvir.
EC50-værdien for ombitasvir mod genotype 1a-H77- og 1b-Con1-stammer i HCV-replikoncellekulturanalyser var henholdsvis 14,1 og 5 pM. Ombitasvirs aktivitet blev 11-13 gange mindre under tilstedeværelse af 40 % humant plasma.
The EC50 of ombitasvir against genotype 1a-H77 and 1b-Con1 strains in HCV replicon cell culture assays was 14.1 and 5 pM, respectively.
PRÆVENTIONSMIDLER Ethinyløstradiol/ norgestimat
ANTIANGINA/ANTIARRYTHMICS Amiodarone
De behandlede patienter (N = 631) havde en median alder på 52 år (interval: 18-70); 54,5 % var mænd; 5,4 % var sorte; 15,2 % havde depression eller bipolar lidelse i anamnesen; 79,1 % havde et HCV-rna niveau på mindst 800.000 IE/ml ved baseline; 15,4 % havde portal fibrose (F2), og 8,7 % havde bridgingfibrose (F3); 67,7 % havde HCV genotype 1a-infektion; 32,3 % havde HCV genotype 1b-infektion.
Viekirax and dasabuvir with weight-based ribavirin for 12 weeks Treated subjects (N=631) had a median age of 52 years (range: 18 to 70); 54.5% were male; 5.4% were Black; 15.2% had a history of depression or bipolar disorder; 79.1% had baseline HCV RNA levels of at least 800,000 IU/mL; 15.4% had portal fibrosis (F2) and 8.7% had bridging fibrosis (F3); 67.7% had HCV genotype 1a infection; 32.3% had HCV genotype 1b infection.
Forventet hos personer som har kraftig metaboliseringsevne overfor CYP2C19:
Expected in CYP2C19 Extensive Metabolisers:
Doserne af paritaprevir var 100 mg og 200 mg, og ombitasvir-dosen var 25 mg. Ribavirindosen var baseret på vægt (1.000 mg - 1.200 mg pr. dag).
The doses of paritaprevir were 100 mg and 200 mg and ombitasvir 25 mg.
↔ lopinavir Interaktionen var af samme størrelsesorden som for Viekirax + dasabuvir.
↔ lopinavir The magnitude of interaction was similar to that observed with Viekirax + dasabuvir.
SEKALEALKALOIDER Ergotamin
ERGOT ALKALOIDS Ergotamine
Dosisjustering er ikke nødvendig for cyclobenzaprin; øgning af dosis, hvis klinisk indiceret ombitasvir paritaprevir ↔ dasabuvir
NA No dose adjustment required for cyclobenzaprine; increase dose if clinically indicated.
Mekanisme: Ritonavirs inducerende virkning på CYP2C19 .
Esomeprazole Lansoprazole Mechanism: CYP2C19 induction by ritonavir.
Viekirax og dasabuvir med ribavirin 24-uger-gruppen
Viekirax and dasabuvir with RBV 24-week arm
Dosisjustering er ikke nødvendig for Viekirax med eller uden dasabuvir.
No dose adjustment needed for Viekirax with or without dasabuvir.
4.5 er der doseringsanbefalinger for calcineurin-hæmmere.
For dosing recommendations with calcineurin inhibitors see section 4.5.
Ritonavirs hæmning af
NA Reduce pravastatin dose by
Bemærk: I tabel 4 er der en oversigt over unormale laboratorieværdier.
Note: For laboratory abnormalities, refer to Table 4
↑ pravastatin Interaktionen var af samme størrelsesorden som for Viekirax + dasabuvir.
↑ pravastatin The magnitude of interaction was similar to that observed with Viekirax + dasabuvir.
Mekanisme: apalutamid, enzalutamid eller mitotans inducerende virkning på CYP3A4
Mechanism: CYP3A4 induction apalutamide enzalutamide or mitotane.
De behandlede patienter (N = 419) havde en median alder på 50 år (interval: 19-70); 45,8 % var mænd; 4,8 % var sorte; 9,3 % havde depression eller bipolar lidelse i anamnesen; 73,3 % havde et HCV-rnaniveau på mindst 800.000 IE/ml ved baseline; 20,3 % havde portal fibrose (F2), og 10,0 % havde bridging fibrose (F3).
Viekirax and dasabuvir without ribavirin or with weight-based ribavirin for 12 weeks Treated subjects (N=419) had a median age of 50 years (range: 19 to 70), 45.8% were male; 4.8% were Black; 9.3% had a history of depression or bipolar disorder; 73.3% had baseline HCV RNA of at least 800,000 IU/mL; 20.3% had portal fibrosis (F2) and 10.0% had bridging fibrosis (F3).
Indvirkningen af paritaprevir/ritonavir på ombitasvir og dasabuvir
Effect of paritaprevir/ritonavir on ombitasvir and dasabuvir
Dosisjustering er ikke nødvendig for metformin ved samtidig administration med Viekirax med eller uden dasabuvir.
No dose adjustment needed for metformin when co-administered with Viekirax with and without dasabuvir.
Mekanisme: Phenytoins inducerende virkning på
Mechanism: Effect on everolimus is due to
↑ pimozid
nordiazepam
Mekanisme: conivaptan og paritaprevir/ ritonavir/ombitasvirs hæmning af CYP3A4/Pgp
Mechanism: CYP3A4/Pgp inhibition by conivaptan and paritaprevir/ ritonavir/ombi tasvir
Mekanisme: Øget dasabuvireksponering skyldes muligvis CYP2C8hæmning af trimethoprim paritaprevir (0,61-1,01)
Mechanism: increase in dasabuvir possibly due to CYP2C8 inhibition by trimethoprim
Viekirax og dasabuvir med ribavirin 12 uger
Viekirax and dasabuvir with weight-based ribavirin for 12 weeks
De behandlede patienter (N = 305) havde en median alder på 54 år (interval: 19-70); 65,2 % var mænd; 11,8 % var sorte; 20,7 % havde depression eller bipolar lidelse i anamnesen;; 86,6 % havde et HCV-rna niveau på mindst 800.000 IE/ml ved baseline; 18,4 % havde portal fibrose (F2), og 17,7 % havde bridgingfibrose (F3).
Viekirax and dasabuvir without ribavirin or with weight-based ribavirin for 12 weeks Treated subjects (N=305) had a median age of 54 years (range: 19 to 70); 65.2% were male; 11.8% were Black; 20.7% had a history of depression or bipolar disorder; 86.6% had baseline HCV RNA levels of at least 800,000 IU/mL; 18.4% had portal fibrosis (F2) and 17.7% had bridging fibrosis (F3).
Klinisk kommentar paritaprevir
Clinical Comments dose
Indvirkningen af ombitasvir på paritaprevir/ritonavir og dasabuvir
Effect of ombitasvir on paritaprevir/ritonavir and dasabuvir
Gen-behandling
Treatment:
Tæt monitorering af International Normalised Ratio (INR) værdier anbefales, da leverfunktionen kan ændres under behandling med Viekirax administreret med eller uden dasabuvir.
As liver function may change during treatment with Viekirax administered with or without dasabuvir, a close monitoring of International Normalised Ratio (INR) values is recommended.
Mekanisme: Phenobarbital s inducerende virkning på CYP3A4.
CYP3A4 induction by phenobarbital.
Ikke undersøgt: Samme virkning forventes som ved Viekirax + dasabuvir.
Not studied: Similar effect is expected as observed with Viekirax + dasabuvir.
randomiseret, globalt multicenter studie, åben Behandling: Viekirax og dasabuvir uden ribavirin eller med ribavirin baseret på vægt i 12 uger
Viekirax and dasabuvir without ribavirin or with weight-based ribavirin for 12 weeks
Ritonavir-dosen i Viekirax forstærker atazanavirs farmakokinetik.
Ritonavir dose in Viekirax will provide atazanavir pharmacokinetic enhancement).
Mekanisme: Rifampicins inducerende virkning på CYP3A4.
Mechanism: CYP3A4 induction by rifampicin.
↑ pitavastatin anbefales ikke (se pkt.
Concomitant use with fluvastatin and pitavastatin is not recommended (see section 4.4).
Mekanisme: Ketoconazols og paritaprevir/ ritonavir/omb itasvirs hæmning af CYP3A4 og P-gp.
Mechanism: CYP3A4/Pgp inhibition by ketoconazole and paritaprevir/ ritonavir/ ombitasvir paritaprevir
Mekanisme: Ritonavirs inducerende virkning på CYP2C19
Mechanism: CYP2C19 induction by ritonavir
Mekanisme: Paritaprevir, ritonavir og dasabuvirs hæmning af P-gp.
Mechanism: P-gp inhibition by paritaprevir, ritonavir and dasabuvir.
Viekirax uden dasabuvir rosuvastatin
Viekirax without dasabuvir rosuvastatin
Mekanisme Indvirkninge n på sirolimus skyldes ritonavirs hæmning af CYP3A4
Astemizole Terfenadine Mechanism: CYP3A4 inhibition by ritonavir.
Brug højere doser esomeprazol/lansoprazol, hvis det er klinisk indiceret.
If clinically indicated, higher doses of esomeprazole/lansoprazole may be needed.
Mekanisme: Ritonavirs hæmning af CYP3A4
Mechanism: CYP3A4 inhibition by ritonavir
Der bør udvises forsigtighed, når fexofenadin administreres sammen med Viekirax med eller uden dasabuvir
Caution should be used when Viekirax with or without dasabuvir is coadministered with fexofenadine.
↑ranolazin
↑ quinidine ↑ ranolazine
Paritaprevirs hæmning af OATP1B/ BCRP.
OATP1B1 inhibition by paritaprevir.
↑ bupre norphin norbuprenor phin
↑ norbu prenorphine
Mekanisme: Erythromycin ,paritaprevir, ritonavir og dasabuvirs hæmning af CYP3A4/Pgp.
Mechanism: CYP3A4/Pgp inhibition by erythromycin, paritaprevir, ritonavir and dasabuvir.
Klinisk studier hos patienter med kronisk hepatitis C genotype 4-infektion PEARL I - genotype 4, behandlingsnaive eller pegIFN + RBV -erfarne uden cirrose Design:
PEARL- I- genotype 4, treatment-naïve or pegIFN + RBV experienced without cirrhosis
Viekirax og dasabuvir med ribavirin 12-uger-gruppen
Viekirax and dasabuvir with RBV 12-week arm
Viekirax + dasabuvir emtricitabin
Viekirax + dasabuvir dolutegravir
* Ombitasvir-tabletter, paritaprevir-tabletter og ritonavir-kapsler givet separat.
Overall SVR12 Outcome for subjects without SVR12 On-treatment VF Relapse Other * Ombitasvir tablets, paritaprevir tablets and ritonavir capsules administered separately.
randomiseret, globalt multicenter studie, åben Behandling: Viekirax med ribavirin baseret på vægt i 12 eller 16 uger.
Viekirax with weight-based ribavirin for 12 or 16 weeks
Viekirax + dasabuvir sofosbuvir
Viekirax with dasabuvir
Viekirax uden dasabuvir ketoconazol
Viekirax without dasabuvir omeprazole
Mekanisme: Cobicistats hæmning af CYP3A4.
Colchicine Mechanism: CYP3A4 inhibition by ritonavir.
Mekanisme: Itraconazols, posaconazols og paritaprevir/
Mechanism: CYP3A4 and/or P-gp inhibition by itraconazole, posaconazole and paritaprevir/ ritonavir/ombi tasvir
Mekanisme: Ritonavirs hæmning af CYP3A4 samt paritaprevir, ombitasvir og dasabuvirs hæmning af UGT.
Mechanism: UGT1A1 inhibition by paritaprevir, ombitasvir and dasabuvir.
Klinisk kommentar ritonavirs hæmning af CYP3A4.
CYP3A4 inhibition by ritonavir.
Baseline trombocyttal, median (× 109/l) < 90, n (%) ≥ 90, n (%) Samlede analyser af kliniske studier Responsvarighed I alt havde 660 patienter i kliniske fase 2- og fase 3-studier positive HCV-rna-resultater både ved SVR12og SVR24-målingerne.
Overall, 660 subjects in Phase 2 and 3 clinical trials had HCV RNA results for both the SVR12 and SVR24 time points.
Emtricitabin/t enofovir
Emtricitabine/ tenofovir
Forventet: ↑ diltiazem, verapamil ↑ paritaprevir
↑ diltiazem, verapamil
Viekirax uden emtricitabin
Viekirax without
Der er også en potentiel risiko for autoimmun sygdom.
There is also a potential risk of autoimmune disease.
Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Strimvelis.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Strimvelis.
Andre oplysninger om Strimvelis
Other information about Strimvelis
For så vidt angår sikkerheden, var Strimvelis relativt veltolereret, selv om dataene er begrænsede på grund af det lille antal undersøgte patienter.
Regarding safety, Strimvelis was relatively well tolerated although data are limited due to the small number of patients studied.
Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Strimvelis anvendes så sikkert som muligt.
A risk management plan has been developed to ensure that Strimvelis is used as safely as possible.
Alle patienterne blev behandlet med Strimvelis og var stadig i live 3 år efter behandlingen.
All patients were treated with Strimvelis and were still alive 3 years after treatment.
Denne type lægemiddel virker ved at indføre gener i kroppen.
This type of medicine works by delivering genes into the body.
Hvad er Strimvelis, og hvad anvendes det til?
What is Strimvelis and what is it used for?
Patienterne mangler således ADA-enzymet.
As a result, patients lack the ADA enzyme.
Da Strimvelis fremstilles ved hjælp af en retrovirus, kan der være en potentiel risiko for kræft som følge af utilsigtede ændringer i det genetiske materiale; der er dog ikke set sådanne tilfælde endnu.
Because Strimvelis is produced using a retrovirus, there could be a potential risk of cancer caused by unintended changes in the genetic material, although no such cases have been seen so far.
Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Strimvelis opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU.
The Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Strimvelis's benefits are greater than its risks and recommended that it be approved for use in the EU.
Den mest almindelige bivirkning ved Strimvelis (som kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer) er feber.
The most common side effect with Strimvelis (which may affect up to 1 in 10 people) is pyrexia (fever).
Virkningen forventes at vare resten af patientens liv.
The effects are expected to last for the patient's lifetime.
Strimvelis gives som en infusion i en blodåre (drop) over ca. 20 minutter.
Strimvelis is given as an infusion (drip) into a vein over about 20 minutes.
Da antallet af patienter med ADA-SCID er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Strimvelis blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 26. august 2005.
Because the number of patients with ADA-SCID is low, the disease is considered ‘rare', and Strimvelis was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 26 August 2005.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Strimvelis?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Strimvelis?
Patienterne får også en indsprøjtning med antihistaminer før behandlingen for at nedsætte risikoen for allergiske reaktioner.
Patients are also given an antihistamine injection just before treatment to reduce the risk of allergic reactions.
Virksomheden vil også føre et register over patienter, der behandles med Strimvelis, og overvåge deres udvikling regelmæssigt efter behandlingen for at undersøge lægemidlets langsigtede sikkerhed.
The company will also maintain a registry of patients treated with Strimvelis and monitor their progress regularly after treatment to study the long-term safety of the medicine.
Patienterne i undersøgelsen havde ingen egnet knoglemarvsdonor, og alternative behandlinger havde enten ikke virket eller var ikke tilgængelige.
Patients in the study had no appropriate bone marrow donor and alternative treatment had not worked or was not available.
Den fuldstændige EPAR for Strimvelis findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
The full EPAR for Strimvelis can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Det er ikke en praktisk vejledning i, hvordan Strimvelis bør anvendes.
It is not intended to provide practical advice on how to use Strimvelis.
Hvorfor blev Strimvelis godkendt?
Why is Strimvelis approved?
Dosen afhænger af patientens legemsvægt.
The dose depends on the bodyweight of the patient.
Hvilke risici er der forbundet med Strimvelis?
What are the risks associated with Strimvelis?
De alvorlige bivirkninger, der kan forekomme ved Strimvelis, er autoimmune sygdomme (når immunforsvaret angriber kroppens egne celler) som f.eks. hæmolytisk anæmi (lavt antal røde blodlegemer, fordi de nedbrydes for hurtigt), aplastisk anæmi (lavt antal blodlegemer på grund af beskadiget knoglemarv), leverbetændelse, trombocytopeni (lavt antal blodplader) og Guillain-Barrésyndrom (nerveskade, der kan medføre smerter, følelsesløshed, muskelsvaghed og gangbesvær).
Serious side effects with Strimvelis may include effects linked to autoimmunity (when the immune system attacks the body's own cells) such as haemolytic anaemia (low red blood cell counts due to their too rapid breakdown), aplastic anaemia (low blood cell counts due to damaged bone marrow), hepatitis (liver inflammation), thrombocytopenia (low blood platelet count) and Guillain-Barré syndrome (damage to nerves that can result in pain, numbness, muscle weakness and difficulty walking).
Lægemidlet må ikke bruges hos patienter, der er testet positive for human immundefektvirus (hiv, der er den virus, der forårsager aids) eller for andre infektioner, eller hos patienter, der tidligere har fået genterapi.
It must not be used in patients who have tested positive for human immunodeficiency virus (HIV, the virus that causes AIDS) or some other infections, or in patients who have previously had gene therapy treatment.
Den fuldstændige liste over begrænsninger og indberettede bivirkninger ved Strimvelis fremgår af indlægssedlen.
For the full list of restrictions and side effects reported with Strimvelis, see the package leaflet.
Da ADA er nødvendigt for at fastholde raske lymfocytter (de hvide blodlegemer, der bekæmper infektioner), fungerer immunforsvaret hos patienter med ADA-SCID ikke normalt, og uden en effektiv behandling overlever de sjældent mere end 2 år.
Because ADA is essential for maintaining healthy lymphocytes (white blood cells that fight off infections), the immune system of patients with ADA-SCID does not work properly and without effective treatment they rarely survive more than 2 years.
Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Strimvelis findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
The summary of the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Strimvelis can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Derudover skal den virksomhed, der fremstiller Strimvelis, udarbejde undervisningsmateriale til patienter og sundhedspersonale med oplysninger om lægemidlet, og patienterne skal underskrive en samtykkeerklæring, før behandlingen starter.
In addition, the company that makes Strimvelis will provide educational materials for patients and healthcare professionals with information on the medicine, and patients will have to sign a consent form before treatment is started.
Strimvelis er et lægemiddel til avanceret terapi, som kaldes et "genterapiprodukt".
Strimvelis is a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product'.
Disse lymfocytter forbedrer patientens evne til at bekæmpe infektioner og på den måde bekæmpe de symptomer på lidelsen, der er relateret til immunforsvaret.
These lymphocytes improve the patient's ability to fight infection, and so overcome the symptoms of the condition related to the immune system.
Resultaterne fra hovedundersøgelsen viser, at Strimvelis effektivt forbedrer overlevelsen blandt ADASCID-patienter.
Results from the main study show that Strimvelis is effective at improving survival of ADA-SCID patients.
Til forberedelse af Strimvelis skal der anvendes to prøver af patientens knoglemarv: én til at fremstille Strimvelis og én som backup, hvis Strimvelis ikke kan gives eller ikke virker.
To prepare Strimvelis, two samples of the patient's bone marrow are collected, one to make Strimvelis and one that is kept as a back-up in case Strimvelis cannot be given or does not work.