natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Bivirkningerne, der blev rapporteret hos patienter med nmDMD, som blev behandlet med den anbefalede daglige dosis på 40 mg/kg/dag ataluren i de 2 placebokontrollerede studier, er anført i Tabel 1.
The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1.
Baseret på en farmakokinetisk vurdering udført for grupper med enten let, moderat eller svært nedsat leverfunktion sammenlignet med en kontrolgruppe af raske deltagere er en dosisjustering ikke nødvendig for patienter med en hvilken som helst grad af nedsat leverfunktion.
Based on a pharmacokinetic assessment conducted in groups with either mild, moderate or severe hepatic impairment versus a control group of healthy subjects, no dose adjustment is required for patients with any degree of hepatic impairment.
MÆRKNING, DER SKAL ANFØRES PÅ DEN YDRE EMBALLAGE Æske
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING Carton Box
Det betyder, at der forventes yderligere dokumentation for lægemidlet.
This means that there is more evidence to come about this medicine.
Ingen alvorlige bivirkninger blev observeret hos disse forsøgspersoner.
No serious adverse reactions were observed in these subjects.
Translarna anvendes til at behandle Duchennes muskeldystrofi, der er forårsaget af en specifik genetisk defekt, der påvirker normal muskelfunktion.
Translarna is used to treat Duchenne muscular dystrophy resulting from a specific genetic defect that affects normal muscle function.
Forhøjelserne i serumkreatinin fortog sig i alle tilfælde efter seponering af intravenøs aminoglykosid, samt ved enten fortsættelse eller afbrydelse af Translarna.
The serum creatinine elevations resolved in all cases, with discontinuation of the intravenous aminoglycoside, and either continuation or interruption of Translarna.
- Hvis du får behandling med visse typer antibiotika såsom gentamicin, tobramycin eller streptomycin ved injektion i en vene.
- If you are receiving treatment with certain antibiotics, such as gentamicin, tobramycin, or streptomycin by injection into a vein.
Baseret på genfindelse af radioaktivitet i urin i et enkelt-dosis forsøg med radioaktivt mærket ataluren skønnes den orale biotilgængelighed af ataluren at være ≥ 55 %.
Based on the urinary recovery of radioactivity in a single-dose study of radiolabeled ataluren, the oral bioavailability of ataluren is estimated to be ≥ 55%.
MINDSTEKRAV TIL MÆRKNING PÅ SMÅ INDRE EMBALLAGER Aluminiumbrev
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS Aluminium sachet
I et klinisk studie var eksponeringen for ciprofloxacin 32 % højere ved tilstedeværelse af ataluren.
In a clinical study, the extent of exposure for ciprofloxacin was 32% higher in the presence of ataluren.
Steady state opnås efter cirka to uger med dosering tre gange dagligt.
The steady-state is established after approximately two weeks of thrice daily dosing.
For at bekræfte effekten og sikkerheden af ataluren til behandling af ambulante patienter med nmDMD på 5 år eller mere, skal indehaveren af markedsføringstilladelsen foretage og indsende resultaterne af et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg på 18 måneder efterfulgt af en open-label forlængelse på 18 måneder ifølge en aftalt protokol.
In order to confirm the efficacy and safety of ataluren in the treatment of ambulant patients with nmDMD aged 5 years or older, the MAH should conduct and submit the results of a multicentre, randomised, double-blind, 18-month, placebocontrolled study, followed by a 18-month open label extension, according to an agreed protocol.
Nedenstående tabel giver information om hvilke(n) styrke(r) brev(e), der skal bruges ved tilberedning af den anbefalede dosis iht.
The table below provides information on which sachet strength(s) to use in the preparation of the recommended dose by body weight range.
Breve bør først åbnes, når dosis skal tilberedes.
Sachets should only be opened at the time of dose preparation.
Uger
Weeks
Hvis du holder op med at tage Translarna
If you stop taking Translarna
Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af genetiske ændringer, der resulterer i en abnormitet i et muskelprotein, er kaldes dystrofin, som er nødvendig for, at musklerne kan fungere korrekt.
Duchenne muscular dystrophy is caused by genetic changes that result in an abnormality in a muscle protein called dystrophin which is needed for muscles to work properly.
Forskellene, som favoriserer ataluren versus placebo i de gennemsnitlige ændringer i tidssatte funktionstest i uge 48 i ITT-populationen, nåede tærsklen for en klinisk relevant forskel (ændringer ~1 til 1,5 sekunder).
The differences favoring ataluren versus placebo in mean changes in timed function tests at Week 48 in the ITT population reached the threshold for a clinically meaningful difference (changes ~1 to 1.5 seconds).
Bivirkninger rapporteret hos >1 patient i 40 mg/kg/dag-gruppen med en forekomst, der var hyppigere end placebogruppens, er anført efter MedDRA systemorganklasse, foretrukket term og hyppighed.
Adverse reactions reported in >1 patient in the 40 mg/kg/day group at a frequency greater than that of the placebo group are presented by MedDRA System Organ Class, Preferred Term, and frequency.
Der bør også udvises forsigtighed, når ataluren administreres samtidig med substrater for OAT3 (f.eks. ciprofloxacin), særligt substrater for OAT3 med et smalt terapeutisk vindue.
Caution should also be exercised when ataluren is co-administered with OAT3 substrates (eg, ciprofloxacin), especially those OAT3 substrates with a narrow therapeutic window.
Dyrestudier har udelukkende påvist reproduktionstoksicitet ved doser, som medførte maternel toksicitet (se pkt.
Studies in animals have shown reproductive toxicity only at doses that resulted in maternal toxicity (see section 5.3).
Forhøjelser i serumkreatinin forekom hos flere patienter med nmCF, der blev behandlet samtidig med ataluren og intravenøse aminoglykosider sammen med andre antibiotika mod forværring af cystisk fibrose.
Elevations of serum creatinine occurred in several nmCF patients treated with ataluren and intravenous aminoglycosides together with other antibiotics for cystic fibrosis exacerbations.
Samtidig administration af disse lægemidler og ataluren bør undgås (se pkt.
The co-administration of these medicinal products with ataluren should be avoided (see section 4.3).
I et klinisk studie, som havde til formål at evaluere ataluren som en potentiel hæmmer af OATP1B3 transportsystemet ved brug af en enkelt-dosis på 80 mg telmisartan, et selektivt substrat in vitro, øgede ataluren eksponeringen for telmisartan med 28 %.
In a clinical study to evaluate the potential for ataluren to inhibit the OATP1B3 transport system using a single-dose of 80 mg telmisartan, an in-vitro selective OATP1B3 substrate, ataluren increased the exposure to telmisartan by 28%.
Andre effektmål inkluderet i begge forsøg var tid til vedvarende 10 % forværring i 6MWD, ændring i tid til 10 meters løb/gang i uge 48, ændring i tid til at gå op ad fire trin i uge 48 samt ændring i tid til at gå ned ad 4 trin i uge 48.
Other endpoints included in both trials were time to persistent 10% worsening in 6MWD, change in time to run/walk 10 meters at Week 48, change in time to climb 4 stairs at Week 48, and change in time to descend 4 stairs at Week 48.
Efter flere doseringer forventes stigningen i ataluren og ataluren-metabolit at være højere hos patienter med svært nedsat nyrefunktion og nyresygdom i slutstadiet, sammenlignet med patienter med normal nyrefunktion ved steady state.
Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
I et farmakokinetisk studie med forsøgspersoner med varierende grader af nedsat nyrefunktion ændredes atalurenplasma-eksponering, efter en enkeltdosis-administration, med henholdsvis -13 %, 27 % og 61 % for grupperne med let, moderat og svært nedsat nyrefunktion, og med 46 % for gruppen med nyresygdom i slutstadiet, sammenlignet med gruppen med normal nyrefunktion.
In a pharmacokinetic study in subjects with varying degrees of renal impairment, following a single dose administration, ataluren plasma exposure changed by -13%, 27%, and 61% for the mild, moderate and severe groups, respectively, and 46% for the end-stage renal disease group compared with the normal renal function group.
Bland den tilberedte dosis godt før du tager den.
Mix the prepared dose well before taking it.
Hver tilberedt dosis administreres fortrinsvis umiddelbart efter tilberedning.
Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
Effekten af ataluren på andre lægemidlers farmakokinetik Baseret på in vitro studier er ataluren en potentiel hæmmer af UGT1A9, organisk aniontransporter 1 (OAT1), organisk aniontransporter 3 (OAT3) og organisk aniontransporterende polypeptid 1B3 (OATP1B3).
Effect of ataluren on pharmacokinetics of other medicinal products Based on in vitro studies, ataluren has the potential to inhibit UGT1A9, organic anion transporter 1 (OAT1), organic anion transporter 3 (OAT3) and organic anion transporting polypeptide 1B3 (OATP1B3).
I en statistisk modelestimering var middeldifferencen 31,7 meter (justeret p=0,0367).
In a statistical based model the estimated mean difference was 31.7 meters (adjusted p=0.0367).
I et 2-års karcinogenicitetsstudie med rotter forekom der ét tilfælde af hibernoma.
In a 2-year rat carcinogenicity study, one case of hibernoma was found.
Samtidig administration af rifampicin, der er en potent induktor af metaboliske enzymer (herunder UGT1A9), reducerede eksponeringen for ataluren med 29 %.
Co-administration of rifampicin, a strong inducer of metabolic enzymes including UGT1A9, decreased ataluren exposure by 29%.
Translarna er hvidt til off-white granulat til oral suspension i breve.
Translarna is white to off-white granules for oral suspension in sachets.
(≥ 1/10) og almindelig (≥ 1/100 til < 1/10).
Frequency groupings are defined to the following convention: very common (≥ 1/10) and common (≥ 1/100 to < 1/10).
Hvis du har glemt at tage Translarna
If you forget to take Translarna
Der sås ingen klinisk relevante ændringer i plasmakoncentrationer af kortikosteroider ved samtidig administration af ataluren.
No clinically relevant change in the plasma concentrations of corticosteroids was seen with co-administration of ataluren.
Effekten af andre lægemidler på atalurens farmakokinetik Baseret på in vitro studier er ataluren substrat for UGT1A9.
Effect of other medicinal products on ataluren pharmacokinetics Based on in vitro studies, ataluren is a substrate of UGT1A9.
Lægemidler, der påvirker p-glykoproteintransporteren (P-gp)
Medicinal products that affect the p-glycoprotein transporter
Øvrige indholdsstoffer: polydextrose (E1200), macrogol, poloxamer, mannitol (E421), crospovidon, hydroxyethylcellulose, kunstig vaniljearoma (maltodextrin, kunstige aromastoffer og propylenglycol), kolloid vandfri silica (E551), magnesiumstearat.
The other ingredients are: polydextrose (E1200), macrogol, poloxamer, mannitol (E421), crospovidone, hydroxyethyl cellulose, artificial vanilla flavour (maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol), silica, colloidal anhydrous (E551), magnesium stearate.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger Translarna indeholder:
Contents of the pack and other information What Translarna contains
Granulat til oral suspension 30 breve
Granules for oral suspension 30 sachets
adefovir behandling af kronisk hepatitis B og/eller hiv atorvastatin lipidsænkning benzylpenicillin alvorlige infektioner bumetanid behandling eller forebyggelse af hjertesvigt captopril behandling eller forebyggelse af hjertesvigt ciprofloxacin behandling af infektioner famotidin behandling af aktivt sår på tolvfingertarmen, gastroøsofageal refluxsygdom furosemid behandling eller forebyggelse af hjertesvigt methotrexat rheumatoid arthrit, psoriasis olmesartan essentiel hypertension hos voksne oseltamivir forebyggelse af influenza phenobarbital indsovningsmiddel, forebyggelse af krampeanfald pitavastatin lipidsænkning pravastatin lipidsænkning rifampicin behandling af tuberkulose rosuvastatin lipidsænkning sitagliptin type 2 diabetes valsartan behandling eller forebyggelse af hjertesvigt
atorvastatin lipid-lowering benzylpenicillin severe infections bumetanide treatment or prevention of congestive heart failure captopril treatment or prevention of congestive heart failure ciprofloxacin treatment of infections famotidine treatment of active duodenal ulcer, gastroesophageal reflux disease furosemide treatment or prevention of congestive heart failure methotrexate rheumatoid arthritis, psoriasis olmesartan essential hypertension in adults oseltamivir prevention of influenza phenobarbital sleep-inducing, prevention of seizures pitavastatin lipid-lowering pravastatin lipid-lowering rifampicin treatment for tuberculosis rosuvastatin lipid-lowering sitagliptin type 2 diabetes valsartan treatment or prevention of congestive heart failure Some of these medicines were not tested together with Translarna and your doctor may decide to monitor you closely.
Et 1-årigt forsøg hos hunde på 10-12 uger viste fund i binyren (fokal inflammation og degeneration i de områder af hjernebarken, der producerer glukokortikoider) og let kompromitteret kortisolproduktion efter eksogen stimulering med binyrestimulerende hormon.
A 1-year study in 10-12 weeks old dogs demonstrated findings in the adrenal gland (focal inflammation and degeneration in the glucocorticoid-producing regions of the cortex) and a mild compromise of cortisol production after exogenous stimulation with adrenocorticotropic hormone.
Ikke-ambulante patienter
Non-ambulatory
I et separat klinisk studie var eksponeringen for adefovir 60 % højere ved tilstedeværelse af ataluren.
In a separate clinical study, the extent of exposure for adefovir was 60% higher in the presence of ataluren.
Plasmakoncentrationer ved steady state er proportionelle med dosis for ataluren-doser mellem 10 og 50 mg/kg, og der observeres ingen akkumulering efter gentagen dosering.
Steady-state plasma concentrations are dose-proportional for ataluren doses between 10 and 50 mg/kg, and no accumulation is observed after repeated dosing.
Mængden af væske eller halvflydende mad kan øges efter eget ønske.
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on your preference.
Ved en enkelt testet, relativt lav, maternel dosis på 30 mg/kg, var koncentrationen af radioaktivitet hos fostre ≤ 27% af den maternelle koncentration.
At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
Tilstedeværelsen af radioaktivitet i rotteungernes plasma bekræftede ungernes absorption fra mælken.
Presence of radioactivity in pup plasma confirmed absorption from the milk by the pups.
Amning skal ophøre under behandling med ataluren.
Breast-feeding should be discontinued during treatment with ataluren.
I et åbent forlængelsesstudie på 48 uger hos patienter med nmDMD var sikkerhedsprofilen den samme hos ambulante og ikke-ambulante patienter.
In a 48-week open-label extension study in patients with nmDMD patients who were ambulant or nonambulant demonstrated a similar safety profile.
Bivirkninger rapporteret hos >1 ataluren-behandlede patienter med nmDMD ved en forekomst, som var hyppigere end placebo i de 2 placebokontrollerede studier (sammenlagt analyse)
Adverse reactions reported in >1 ataluren-treated patients with nmDMD at a frequency greater than placebo in the 2 placebo-controlled studies (pooled analysis)
Baseret på in vitro studier forventes ataluren ikke at hæmme hverken P-gp medieret transport eller CYP-medieret metabolisme.
Based on the in vitro studies, ataluren is not expected to be an inhibitor of neither p-gp mediated transport nor of cytochrome P450 mediated metabolism.
Behandling bør ikke påbegyndes hos tidligere ubehandlede patienter med eGFR < 30 ml/min (se pkt.
Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2).
Åbn først brevet, når du skal tage lægemidlet, og brug hele brevets indhold.
Open the sachet only at the time you are taking the medicine and use the entire amount from the sachet.
Translarna skal indgives peroralt efter opblanding til en suspension i væske eller halvflydende mad.
Translarna should be administered orally after mixing it to a suspension in liquid or in semi-solid food.
Ikke-kliniske in vitro studier af nonsense-mutation med cellulære analyser og fiskelarver dyrket i en ataluren-opløsning har vist at ataluren muliggør ribosomal aflæsning med et klokkeformet (omvendt U-form) koncentrations-respons-forhold.
Nonclinical in vitro experiments in nonsense mutation cellular assays and fish larvae cultured in an ataluren solution have shown that ataluren enabled ribosomal readthroughwith a bell-shaped (inverted-U shaped) concentration-response relationship.
Alle patienter skulle være i stand til at gå ≥75 meter uden hjælpemidler under en seks minutters gangtest (6MWT) ved screening.
≥75 meters without the need for assistive devices during a screening 6-Minute Walk Test (6MWT).
Der bør være 6 timer mellem morgen- og middagsdoserne, 6 timer mellem middags- og aftendoserne, og 12 timer mellem aftendosen og den første dosis den næste dag.
There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Da den mekanisme, hvormed ataluren potenserer den nefrotoksiske effekt af intravenøse aminoglykosider, ikke er kendt, frarådes samtidig brug af andre nefrotoksiske lægemidler og ataluren.
Since the mechanism by which ataluren increases nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides is not known, concomitant use of other nephrotoxic medicinal products with ataluren is not recommended.
I særdeleshed må du ikke tage Translarna sammen med antibiotika, der indeholder gentamicin-, tobramycin- eller streptomycin, der indgives som injektioner.
In particular do not take Translarna with the antibiotics gentamicin, tobramycin, or streptomycin given by injection.
Dosisjustering er ikke nødvendig for patienter med let eller moderat nedsat nyrefunktion.
No dosage adjustment is required for patients with mild or moderate renal impairment.
Endvidere er der rapporteret en 3 til 8 gange stigning i ataluren-metabolit hos patienter med svært nedsat nyrefunktion (eGFR < 30 ml/min).
In addition, a 3 to 8 fold increase in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Pædiatriske patienter med en legemsvægt ≥ 12 kg behandles ifølge doseringsanbefalingerne efter legemsvægtklasse (se ovenstående doseringstabel).
Paediatric patients with body weight ≥12 kg are treated as per the dosing recommendations by body weight range (see above dosing table).
Hvis du bliver gravid, mens du tager Translarna, skal du straks tale med lægen, da det anbefales, at du ikke tager Translarna, mens du er gravid eller ammer.
If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på kartonen og brevet efter EXP. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the carton and sachet after ‘EXP'.
En stigning i ataluren-eksponering og ataluren-metabolit er rapporteret hos patienter med svært nedsat nyrefunktion (eGFR < 30 ml/min).
An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Det anbefalede dosisinterval er 6 timer mellem morgen- og middagsdoserne, 6 timer mellem middags- og aftendoserne og 12 timer mellem aftendosis og den første dosis den næste dag.
Recommended dosing intervals are 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Det skal du vide, før du begynder at tage Translarna Tag ikke Translarna:
What you need to know before you take Translarna Do not take Translarna
Brug af anden medicin sammen med Translarna
Other medicines and Translarna
Ved en enkelt, relativt lav, maternel dosis på 30 mg/kg radioaktivt mærket ataluren var den højeste målte koncentration af radioaktivitet i rottemælk 37 % af den maternelle plasmakoncentration.
At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Den tilberedte dosis skal kasseres, hvis den ikke anvendes inden for 24 timer efter tilberedning, hvis den opbevares nedkølet (2 - 8 °C), eller inden for 3 timer ved opbevaring ved stuetemperatur (15 - 30 °C).
The prepared dose should be discarded if not consumed within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (15 - 30 °C).
Sikkerhedsprofilen for ataluren er baseret på sammenlagte data fra to randomiserede, dobbeltblindede, 48-ugers placebokontrollerede studier, som blev gennemført med ialt 232 mandlige patienter med Duchennes muskeldystrofi (nmDMD) forårsaget af en nonsense-mutation, som blev behandlet med den anbefalede dosis på 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg; n=172 eller med en dosis på 80 mg/kg/dag (20, 20, 40 mg/kg; n=60) sammenlignet med placebobehandlede patienter (n=172).
The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
Disse fund blev set hos hunde ved systemisk eksponering svarende til 0,8 gange steady state AUC hos patienter, som fik Translarna ved de respektive morgen-, middags-, og aftendoser på 40 mg/kg/dag og højere.
These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Patienter skulle desuden have dokumenteret bekræftelse på tilstedeværelse af en nonsense-mutation i dystrofingenet som påvist ved gen-sekvensering.
Patients were required to have documented confirmation of the presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing.
Det er ikke sandsynligt, at atalurens farmakokinetik påvirkes af lægemidler, der hæmmer p-glykoproteintransporteren.
The pharmacokinetics of ataluren are unlikely to be affected by medicinal products that inhibit the p-glycoprotein transporter.
Patienter blev randomiseret i et 1:1:1 forhold, og de fik ataluren eller placebo 3 gange dagligt (morgen, middag og aften), og 57 patienter fik ataluren 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg), 60 fik ataluren 80 mg/dk/dag (20, 20, 40 mg/kg) og 57 fik placebo.
Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
Alle patienter skulle være i stand til at gå ≥150 meter og mindre end 80 % blev forudsagt ikke at have behov for hjælpemidler under en screening med 6MWT.
≥150 meters and less than 80% predicted without the need for assistive devices during a screening
Kasser den tilberedte dosis, hvis den ikke tages inden for 24 timer efter tilberedning, hvis den opbevares nedkølet (2 - 8 °C), eller inden for 3 timer ved stuetemperatur (15 - 30 °C).
Discard the prepared dose if not taken within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (1530 °C).
Middag
Evening