natgillin/translations-raw huggingface dataset:
- Aktivt stof i Zynteglo består af dine egne blodstamceller, som indeholder funktionelle kopier af beta-globingenet, der kan måles i dit blod.
- The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
• fald i magnesium, kalcium, kalium, fosfat, albumin, natrium i blodet
• decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood
GEM DETTE DOKUMENT, OG HAV DET VED HÅNDEN, NÅR ZYNTEGLO SKAL INFUNDERES.
SAVE THIS DOCUMENT AND PREPARE TO HAVE IT AVAILABLE AT THE TIME OF ZYNTEGLO INFUSION.
Antal infusionsposer
Number of Infusion Bags
• Inflammation i halsen
• inflammation of the throat
Et studie, der undersøgte farmakologien, biodistributionen, toksiciteten og genotoksiciteten, blev gennemført i en musemodel for β-thalassæmi.
A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia.
Når lægemidlet er optøet, skal det opbevares ved stuetemperatur (20 °C til 25 °C) og anvendes inden for 4 timer.
Once thawed store at room temperature (20°C-25°C) and use within 4 hours.
Almindelig (≥ 1 % -< 10 %)
Common (≥1% - <10%)
Der blev ikke observeret nogen korrelation mellem tilfælde blødningsrelaterede bivirkninger (AE'er) og tid til engraftment af trombocytter.
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment.
for daglig AUC var 4417,0 (3030; 9087) μM*min (N=31).
4417.0 (3030, 9087) μM*min (N=31).
• ømhed i munden
• soreness of the mouth
Blødning er en mulig komplikation forbundet med trombocytopeni efter myeloablativ konditionering og behandling med Zynteglo.
Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
• tørre læber
• dry lips
For at tilføje blodstamceller, som indeholder funktionelle kopier af beta-globin i din knoglemarv.
To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
β A-T87Q-globin kan kvantificeres i forhold til andre globinarter i perifert blod ved hjælp af HPLC-teknik (High Performance Liquid Chromatography).
βA-T87Q-globin can be quantified relative to other globin species in peripheral blood using high performance liquid chromatography.
Du vil måske ikke være i stand til at blive gravid eller vil ikke være i stand til at gøre en kvinde gravid, efter at du har fået kemoterapimedicin.
It may no longer be possible for you to become pregnant or father a child after receiving chemotherapy medicine.
Det skal du vide, før du får Zynteglo 3.
What you need to know before you are given Zynteglo 3.
forekom neutrofil engraftment på dag 19,5 (13; 38) efter infusion af lægemidlet.
Neutrophil engraftment occurred on median (min, max) Day 19.5 (13, 38) after medicinal product infusion.
Der foreligger ingen data fra kliniske studier vedrørende overdosering af Zynteglo.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Mobiliseringslægemiddel gives For at sørge for at transportere blodstamcellerne fra knoglemarven til din blodbane.
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Anti-retrovirale lægemidler og anvendelse af hydroxyurea
Anti-retroviral and hydroxyurea use
Det kan kun indgives ved en specialiseret hospitalsafdeling af læger med erfaring i behandling af patienter med transfusionsafhængig (TDT), foretagelse af knoglemarvstransplantationer og brug af denne type genterapi.
It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines.
• væske i eller omkring lungerne
• fluid in or around the lung
Hepatisk venookklusiv sygdom
Hepatic veno-occlusive disease
Hb (g/dl) efter 24 måneder*
Hb (g/dL) at 24 months*
Dette lægemiddel indeholder 391-1564 mg natrium pr. dosisækvivalent, hvilket svarer til 20-78 % af det maksimale daglige indtag for voksne på 2 g natrium, som anbefales af Verdenssundhedsorganisationen (World Health Organisation, WHO).
This medicinal product contains 391-1564 mg sodium per dose equivalent to 20 to 78% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Lægemiddelinteraktioner mellem jernkelatorer og myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Hb (g/dl) efter 6 måneder*
Hb (g/dL) at 6 months*
o Behandling med Zynteglo i kliniske studierstudier var forbundet med forsinket engraftment af trombocytter.
o Treatment with Zynteglo in the clinical trials was associated with delayed platelet engraftment.
Antal transfusioner per år før behandling median (min, max)
Pre-treatment transfusions per year median (min, max)
Præmedicinering for infusionsreaktioner blev givet i henhold til lægens skøn.
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Hver infusionspose skal indgives på under 30 minutter.
Each infusion bag should be administered in less than 30 minutes.
Du bør stoppe med at tage medicin, der fjerner jern fra kroppen (såkaldte kelatdannere: deferoxamin, deferipron og/eller deferasirox) i 7 dage, før du starter kemoterapi og inden infusionen af Zynteglo (se pkt.
You should stop taking medicines to remove iron from your body (so-called chelating agents: deferoxamine, deferiprone and/or deferasirox) 7 days before you start the chemotherapy before the infusion of Zynteglo (see section 3, How Zynteglo is given).
• snurren eller følelsesløshed i hænderne, fødderne eller munden
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
Efter du er blevet behandlet med Zynteglo, må du ikke afgive blod, organer, eller væv i fremtiden.
After you have been treated with Zynteglo, you will not be able to donate blood, organs, or tissues in the future.
o I teorien er behandling med Zynteglo forbundet med risikoen for insertionel mutagenese, der potentielt kan medføre udvikling af malignitet.
o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
Zynteglo er en type medicin, der kaldes genterapi.
Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
Standardprocedurer til patientbehandling efter transplantation med hæmatopoietiske stamceller bør følges efter infusion med Zynteglo.
Standard procedures for patient management after HSC transplantation should be followed after Zynteglo infusion.
For den eneste patient, som ikke opnåede TI, blev der observeret en reduktion i transfusionsvolumenet på 75,8 %, og en reduktion af transfusionsfrekvensen på 74,9 % mellem udskrivningen fra hospitalet og indtil det sidste forsøgsbesøg, når dette blev sammenlignet med niveauerne i RBC-transfusioner inden studiet.
For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
• Længerevarende blødning eller blødning uden personskade, f.eks. næseblod, blødning fra tandkødet eller vaginal blødning.
• Prolonged bleeding or bleeding without injury such as nosebleeds, bleeding from gums, or vaginal bleeding.
Infusion af Zynteglo må ikke udføres, hvis informationen på den patientspecifikke etiket på infusionsposen ikke svarer den patient, det er beregnet til.
Do not infuse Zynteglo if the information on the patient specific-label on the infusion bag does not match the intended patient.
Navn og adresse på den fremstiller (de fremstillere), der er ansvarlig(e) for batchfrigivelse apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
• Vejledningen til patient/plejer skal indeholde følgende hovedbudskabers: o I teorien er behandling med Zynteglo forbundet med risiko for udvikling af malignitet.
• The patient/carer guide shall contain the following key messages: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of development of malignancy.
Patienter, som oplever mislykket neutrofil engraftment, bør modtage akut behandling med reservebeholdningen (se pkt.
Patients who experience neutrophil engraftment failure should receive rescue treatment with the back-up collection (see section 4.2).
Der er risiko for blødning før engraftment af trombocytter, som kan vare ved efter engraftment af trombocytter hos patienter med vedvarende trombocytopeni.
A risk of bleeding exists before platelet engraftment and may continue after platelet engraftment in patients who have continued thrombocytopenia.
Sundhedspersonale, som håndterer Zynteglo, skal tage relevante forholdsregler (bære handsker, beskyttelsestøj og øjenbeskyttelse) for at undgå potentiel overførsel af smitsomme sygdomme.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take appropriate precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
For patienter med mindst 6 måneders opfølgning, var der en generel og vedvarende stigning i HbAT87Q efter infusionen med Zynteglo, som stabiliseredes ca. 6 til 9 måneder efter infusionen.
For patients with at least 6 months of follow-up, HbAT87Q generally increased steadily after Zynteglo infusion and stabilised by approximately Month 6 to 9 post infusion.
Der henvises til produktresuméet for jernkelatoren og midlet til myeloablativ konditionering for anbefalinger vedrørende samtidig administration af CYP3A-substrater.
The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates.
Infusionspose(r) på 20 ml af fluoro-ethylenepropylen, som hver er emballeret i en gennemsigtig indvendig lomme inden i en metalkassette.
20 mL fluoro-ethylenepropylene infusion bag(s), each packed in a transparent pouch inside a metal cassette.
Knoglemarvsbiopsier taget inden behandling var overensstemmende med diagnosen TDT, herunder en lav myeloid/erythroid-ratio (N=15, HGB-207), som viste erythroid hyperplasi.
Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
fosfat, nedsat protein eller nedsat albumin
low sodium, low phosphate, decrease in protein, or decrease in albumin
• Tag hver metalkassette ud af beholderen med flydende nitrogen, og tag hver infusionspose ud af metalkassetten.
• Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette.
• har unormale blå mærker eller blødning (f.eks. blå mærker uden at du er kommet til skade, blod i din urin, blod i afføringen, opkastning, eller at du hoster blod op).
• have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood).
Zynteglo skal administreres på et kvalificeret behandlingscenter af en læge(-r) med erfaring i transplantation af hæmatopoietiske stamceller (HSC) og erfaring i behandling af patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT).
Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
• Efter optøning blandes lægemidlet forsigtigt ved at massere infusionsposen, indtil hele indholdet er ensartet.
• After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
En in vitro immortaliseringsanalyse (IVIM), der blev udført med lentiviral vektor BB305-transducerede knoglemarvsceller fra mus (hæmatopoietiske stamceller), udviste et minimalt mutagent potentiale (fitness-score ≈ 0,1×10-4).
An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4).
Infusionsrelaterede reaktioner på Zynteglo
Infusion related reactions to Zynteglo
• Vejledningen til sundhedspersonale skal indeholde de følgende hovedelementer: o Advarsler og forsigtighedsregler i forbindelse med midler til mobilisering og midlet til myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
• The Guide for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Undlad at optø lægemidlet for længe.
Do not overthaw the medicinal product.
I alt 28,6 % af patienterne (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) fik G-CSF inden for 21 dage efter infusion med Zynteglo.
A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
o Behandling med Zynteglo er forbundet med risikoen for forsinket engraftment af trombocytter, som kan resultere i øget blødningstendens.
o Treatment with Zynteglo is associated with the risk of delayed platelet engraftment that could lead to an increased tendency for bleeding.
Infundér så hurtigt som muligt og højst 4 timer efter optøning.
Infuse as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
I de 3 patienter, der ikke opnåede TI, blev reduktioner af transfusionsvolumenerne på 100 %, 86,9 % og 26,8 % og af transfusionshyppighederne på 100 %, 85,3 % og 20,7 % observeret ved besøgene i 6. måned og indtil måned 24, sammenlignet med niveauerne af deres RBC-transfusioner før studiets start.
In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Hvis mere end én infusionspose leveres, administreres hver enkelt infusionspose helt, før den næste pose optøs og infunderes.
If more than one infusion bag is provided, administer each infusion bag completely before proceeding to thaw and infuse the next bag.
Øre og labyrint vertigo
Ear and labyrinth disorders
Forsinket engraftment af trombocytter
Delayed platelet engraftment
**Transfusionsuafhængighed (TI): et vægtet gennemsnitligt Hb på ≥9 g/dl uden RBC-transfusioner i en sammenhængende periode på ≥12 måneder under hele studiet efter infusion af lægemidlet.
**Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion.
Udskyl alt det resterende Zynteglo, der er tilbage i infusionsposen og eventuelle slanger med mindst 50 ml 0,9 % natriumkloridopløsning for at sikre, at det højest mulige antal celler infunderes i patienten.
Flush all Zynteglo remaining in the infusion bag and any associated tubing with at least 50 mL of 0.9% sodium chloride solution to ensure as many cells as possible are infused into the patient.
Den ændrede virus anvendes til at indsætte et virksomt beta-globingen i dine blodstamceller.
The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Pålidelige kontraceptionsmetoder inkluderer spiral, eller en kombination at p-piller og kondomer.
Reliable methods of contraception include intra-uterine device or a combination of oral contraceptive (also know as the pill) and condoms.
• Infundér Zynteglo så hurtigt som muligt og højst 4 timer efter optøning.
• Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Det er ukendt, om Zynteglo udskilles i human mælk.
It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk.
Alle patienter i HGB-204 genstartede jernkelering og fortsatte med at anvende jernkelatorer.
All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators.
Koncentrationen er 1,2-20 × 106 CD34+ celler (blodstamceller) pr. milliliter.
The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre.
United Kingdom bluebird bio (UK) Limited Tlf.: +44 (0) 207 660 0754
United Kingdom bluebird bio (UK) Limited Tel: +44 (0) 207 660 0754
• smerter i ryg, knogler, hud, ekstremiteter, anus eller muskler
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
• knogle- eller muskelsmerter
• bone or muscle pain
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger Zynteglo indeholder
Contents of the pack and other information What Zynteglo contains
Patienter blev anset for at være transfusionsafhængige, hvis de havde en anamnese med erythrocyt transfusioner på mindst 100 ml/kg/år erythrocyt eller ≥8 erythrocyttransfusioner erythrocyt pr. år i 2 år før inklusion i studiet.
Patients were considered to be transfusion-dependent if they had a history of transfusions of at least 100 mL/kg/year of RBCs or with ≥8 transfusions of RBCs per year in the 2 years preceding enrolment.
6.6 for oplysninger om administration og håndtering af Zynteglo.
See Method of Administration below and section 6.6 for details on Zynteglo administration and handling.
Mindst 6 dage før infusion med Zynteglo
At least 6 days before Zynteglo infusion
Dosis: {N.N} × 106 CD34+ celler/kg
Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Zynteglo gives ved hjælp af et drop (infusion) i en vene.
Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
• abnorme levertests
• abnormal liver tests
Efter optøning blandes lægemidlet forsigtigt ved at massere infusionsposen, indtil hele indholdet er ensartet.
After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
85521 Ottobrunn TYSKLAND
85521 Ottobrunn GERMANY
Kvinder i den fertile alder og mænd, der kan gøre en kvinde gravid, skal bruge en pålidelig kontraceptionsmetode (spiral eller en kombination af hormonel kontraception og barrieremetode) fra påbegyndelsen af mobilisering og herefter i mindst 6 måneder efter infusion af Zynteglo.
Women of childbearing potential and men capable of fathering a child must use a reliable method of contraception (intra-uterine device or combination of hormonal and barrier contraception) from start of mobilisation through at least 6 months after administration of Zynteglo.
MÆRKNING, DER SKAL ANFØRES PÅ LOT-INFORMATIONSARKET, DER MEDFØLGER I HVER FORSENDELSE TIL EN PATIENT
PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
En patient i HGB-205 genstartede jernkelering og fortsatte med at anvende jernkelatorer.
One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
Sundhedspersonale, som håndterer Zynteglo, skal tage almindelige sikkerhedsforanstaltninger (bære handsker, beskyttelsestøj og øjenbeskyttelse) for at undgå overførsel af smitsomme sygdomme.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take standard precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
• svimmelhed, træthed
• dizziness, tiredness
• Hver infusionspose bør kontrolleres for eventuel lækage før optøning og infusion.
• Each infusion bag should be inspected for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Effekten af Zynteglo på børn, når det gives til ammende mødre, er ikke undersøgt.
The effect of administration of Zynteglo to mothers on their breast-fed children has not been studied.
Der er ikke indberettet tilfælde af leukæmi eller lymfom fra kliniske studier med Zynteglo hos patienter med transfusionsafhængig TDT.
No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Den behandlende læge skal bekræfte, at transplantation med hæmatopoietiske stamceller er relevant for patienten, før myeloablativ konditionering indledes (se pkt.
The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4).
Opbevares i dampfasen i flydende nitrogen ved ≤ -140 °C, indtil de er klar til optøning og administration.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
3521AZ Utrecht Holland
3521AZ Utrecht The Netherlands
• lavt iltniveau i blodet
• low oxygen level in blood
En analyse af insertionsstedet (ISA) i transducerede erythrocytter (BMC'er) fra mus inden transplantation og i humane CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) viste ingen berigelse for insertion i eller i nærheden af cancerrelaterede gener.
Insertion site analysis (ISA) of pre-transplantation transduced mouse BMCs and human CD34+ HSCs showed no enrichment for insertion in or near cancer-related genes.
- er gravid eller ammer - tidligere har fået genterapi af dine blodstamceller - er allergisk over for et eller flere af indholdsstofferne i det lægemiddel, du vil få udleveret til mobilisering og kemoterapi (se pkt.
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
(ml/kg/år) median (min, max)
(mL/kg/year) median (min, max)
Indlægsseddel: Information til patienten eller behandleren Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion
Package leaflet: Information for the patient or carer Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion
busulfan dosis var 3,50 (2,5; 5,0) mg/kg/dag (N=32).
The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Behandling med Zynteglo involverer infusion og engraftment af CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), der er blevet genetisk modificerede ex vivo med en lentiviral vektor (LVV).
Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV.
• reaktioner på injektionsstedet
• injection site reaction
• pletter på huden på grund af blødninger i huden
• spots on skin from bleeding under the skin
Der er ikke udført studier af reproduktions- og udviklingstoksicitet i forbindelse med Zynteglo.
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
Af de patienter, der havde en non-β0/Β0 genotype, opnåede 11/14 patienter (78,6 %, 95 % CI 49,2 %-95,3 %) transfusionsuafhængighed (TI) efter 24 måneder (Tabel 5).
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Selv om du ikke får en hiv-infektion, når du får dette lægemiddel, kan Zynteglo, når det findes i dit blod, give falsk-positive testresultater for hiv, når visse kommercielle tests anvendes.
Although this medicine will not give you HIV infection, having Zynteglo in your blood may cause a false positive HIV test result with some commercial tests that recognise a piece of HIV used to make Zynteglo.
Infusionen med Zynteglo skal udføres hurtigst muligt og højst 4 timer efter optøning.
Zynteglo infusion should be completed as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
• mavesmerter, dårlig mave, forstoppelse, diarré
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
• hedeture (rødmen og varme i huden)
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
• lave calciumniveauer i blodet
• low blood calcium level
Deutschland bluebird bio (Germany) GmbH Tlf.: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
Deutschland bluebird bio (Germany) GmbH Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
På grund af en gendefekt producerer personer med TDT ikke nok af den del af hæmoglobinet, der kaldes beta-globin.
More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect.
Risici forbundet med transfusionsafhængig TDT og jernophobning
Risks associated with TDT and iron overload
Lot-informationsarket er placeret inden i låget på kryoboksen, der bruges til at transportere Zynteglo.
The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo.
Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sundhedspersonalet.
If you get any side effects, talk to your doctor or nurse.