natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Navn og adresse på fremstilleren af det biologisk aktive stof MolMed SpA
Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Der blev observeret en 100 % overlevelsesrate for alle 12 forsøgspersoner, som blev behandlet i pivotalstudiet, og også for de 18 forsøgspersoner i den integrerede analyse, med en median opfølgning på ca. 7 år.
A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Resultaterne efter 3 år for patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet, er vist i tabel 1.
Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
Når den behandlende læge har fået besked, bliver denne muligvis nødt til at ændre behandlingsprogrammet for patienten (dvs. afslutte konditioneringen med busulfan og/eller administrere stamcellereserven, hvis det er relevant).
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
e Ved baseline havde 9 ud af 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Den endelige studierapport skal indsendes efter den 50. patient har været til 15 årsopfølgningsbesøget; 4. kvartal
The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Tidligere genterapi.
History of previous gene therapy.
I disse tilfælde vil lægen give dig (eller dit barn) erstatningsstamceller fra den reserveprøve, som blev taget og gemt, inden behandlingen startede (se også punkt 3, Sådan gives Strimvelis).
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
INDHOLD ANGIVET SOM VÆGT, VOLUMEN ELLER ANTAL DOSER Samlet celleantal:
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
Strimvelis er ikke testet for overførbare infektiøse agenser.
Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Præmedicinering Det anbefales at give intravenøs antihistamin 15-30 minutter inden infusion af Strimvelis.
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Efter vellykket inkorporering hos patienten forventes virkningerne af præparatet at vare resten af livet.
Following successful engraftment in the patient, the effects of the product are expected to be life-long.
Langtidsvirkningerne og varigheden af respons på Strimvelis ved ADA-SCID kendes ikke (se pkt.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Plasmakoncentrationen af busulfan skal måles med en passende metode ved seriel blodprøvetagning efter den første dosis hver dag.
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Den gemmes, så den kan gives til patienten som erstatningsstamceller, hvis Strimvelis ikke kan gives eller ikke virker (se ‘Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gennemføres' i punkt 2).
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
• hvis der opstod et problem på det tidspunkt, hvor cellerne blev udtaget for at fremstille medicinen
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Strimvelis' beskaffenhed bevirker, at konventionelle studier af farmakokinetik, absorption, fordeling, biotransformation og elimination ikke er relevante.
The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
• positive blodprøveresultater for antinukleære antistoffer Hvis du har spørgsmål om symptomer eller bivirkninger, eller hvis du har symptomer, som bekymrer dig → Kontakt lægen eller sundhedspersonalet.
• blood test results positive for antinuclear antibody If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you → Talk to your doctor or nurse.
Strimvelis er en uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion (opslæmning) af celler til infusion, som leveres i en eller flere infusionsposer.
Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal inkludere regelmæssige rapporter af fremdriften af registret i PSUR'en og skal udarbejde interime studierapporter hvert andet år, indtil registret er færdigt.
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Effekten af Strimvelis blev vurderet i et 3-årigt åbent, prospektivt studie med børn, som ikke havde en søskende, som kunne være HLA-matchende stamcelledonor, og som enten ikke responderede tilstrækkeligt på PEG-ADA, var intolerant over for det, eller som ikke havde adgang til det.
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
De bivirkninger, der er markeret med *, kan skyldes behandlingen med busulfan.
The ones marked * may be related to busulfan.
• hvis der skete en forsinkelse under transporten af medicinen til det hospital, hvor behandlingen skulle udføres.
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Der sås ingen uønskede virkninger på overlevelse, hæmatologiske parametre eller histopatologi for større organer bortset fra vægttab og atrofi i testikler og ovarier forenelig med administration af busulfan.
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Interventionsfri overlevelse i denne pivotale population (defineret som overlevelse uden behov for langvarig (≥ 3 måneder) genoptagelse af PEG-ADA eller stamcelletransplantation) var 92 % (11/12 forsøgspersoner) (82 % (14/17 forsøgspersoner) for den integrerede population).
Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
De kvantitative oplysninger vedrørende CD34+-celler/kg og det totale antal celler i præparatet er anført på etiketten for hver batch.
The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Alle de anførte bivirkninger i tabellen (bortset fra dem, der muligvis er relateret til busulfan) anses, på grund af deres art og tidsmæssige sammenhæng, for at være forbundet med immunrekonstitution.
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Strimvelis er til intravenøs infusion.
Strimvelis is for intravenous infusion.
Mindst 3 uger før behandlingen
At least 3 weeks before treatment
FREMSTILLERENS BATCHNUMMER, DONATIONS- OG PRODUKTKODER Lot:
BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Strimvelis transporteres direkte til det hospital, hvor infusionen skal gives.
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Hvis præparatet indeholder under 2 millioner CD34+-celler/kg, skal den behandlende læge beslutte, om administrationen skal gennemføres ud fra en individuel vurdering af benefit/risk-forholdet.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Resultaterne for den anden kvalitetskontrol vil først foreligge, efter præparatet er blevet infunderet.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
En anden forsøgsperson havde behov for forbigående PEG-ADA-administration grundet en autoimmun hændelse (se pkt.
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Der er ikke udført reproduktions- og udviklingsstudier.
Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Ca. 15-30 minutter før behandlingen
About 15 to 30 minutes before treatment
i et drop i en vene.
by a drip into a vein.
≥ 1/100 til < 1/10
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
b Baseret på den 3-årige periode efter behandlingen for overlevelse og svære infektioner og data indsamlet ved 3-årsbesøget for T-lymfocytter og dAXP.
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Strimvelis er udelukkende beregnet til autolog brug og må aldrig gives til andre patienter end den oprindelige CD34+-celledonor.
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Ikke anvendt lægemiddel skal bortskaffes i overensstemmelse med de lokale retningslinjer for biosikkerhed.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du (eller dit barn, hvis han/hun er patienten) får dette lægemiddel, da den indeholder vigtige oplysninger.
Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
for at forberede knoglemarven på Strimvelis
to make the bone marrow ready for Strimvelis
Der foreligger ingen data fra kliniske studier om overdosering af Strimvelis.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
• positive blodprøveresultater for anti-neutrofilocyt cytoplasma-antistof og glat muskel-antistof
• blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
Disse autoimmune bivirkninger blev rapporteret hos forsøgspersoner efter genterapi.
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Efter behandling
Post treatment
Alle patienter fik konditionering med busulfan inden genterapien, og de fleste fik en samlet dosis på 4 mg/kg intravenøst over 2 på hinanden følgende dage inden infusion af CD34+.
All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Der er ikke udført immungenicitetstestning af Strimvelis.
No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
3 dage og 2 dage før behandlingen
3 days and 2 days before treatment
Strimvelis bruges til at behandle ADA-SCID, når der ikke blandt familiemedlemmerne er en person, der er egnet til at donere stamceller fra knoglemarven til en transplantation.
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Det vides ikke, om Strimvelis udskilles i human mælk.
It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Dette lægemiddel indeholder ca. 3,5 mg natrium pr. milliliter.
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
CD34+-celler/kg:
CD34+ cells/kg:
Patienter, der tidligere er testet positive for hepatitis C, kan behandles med Strimvelis, hvis en nukleinsyreamplifikationstest med kvantifikationsgrænse på ≤ 15 internationale enheder/ml viser fravær af igangværende infektion.
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Strimvelis er autolog celleterapi.
Strimvelis is an autologous cellular therapy.
MINDSTEKRAV TIL MÆRKNING PÅ SMÅ INDRE EMBALLAGER INFUSIONSPOSE
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
Da Strimvelis administreres efter konditionering med busulfan, skal fertile patienter anvende sikker barrierekontraception, når Strimvelis administreres og i mindst 6 måneder derefter.
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Behandlingsprøve af stamceller udtages til fremstilling af Strimvelis (se ovenfor)
Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Strimvelis bruges til at behandle en alvorlig sygdom kaldet ADA-SCID (svær kombineret adenosindeaminase-immundefekt).
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Det virker ved at indføre et nyt gen i stamcellerne i knoglemarven, så de kan producere ADA.
It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Succesfuld dannelse af T-celler efter behandling med Strimvelis kan også blive påvirket af tilbageværende thymusfunktion, som kan blive nedsat hos ældre børn.
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Det må kun indgives på et specialiseret hospital af en læge, som har erfaring med behandling af patienter med ACA-SCID og med brug af denne type medicin.
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Fire forsøgspersoner havde tidligere gennemgået en mislykket transplantation med stamceller fra en haploidentisk donor, og 15 ud af 18 forsøgspersoner havde tidligere fået enzymsubstitutionsbehandling med PEG-ADA (polyethylenglycolmodificeret bovin adenosindeaminase).
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Lokale retningslinjer for biosikkerhed skal følges.
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Strimvelis fremstilles specielt til hver enkelt patient, idet patientens egne knoglemarvsceller anvendes.
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Der er dog dokumenteret vektorindsættelse i kromosomale regioner, der tidligere er forbundet med leukæmi i sammenlignelige studier med genterapi til Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID og kronisk granulomatøs sygdom.
However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Der blev observeret behandlingssvigt hos en patient, som i de kliniske studier blev behandlet med < 2 millioner CD34+-celler/kg.
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Strimvelis er en type lægemiddel, som bruges til genterapi.
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Der kan gives et antihistaminpræparat for at mindske risikoen for, at du får bivirkninger i forbindelse med infusionen
An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Der er ikke rapporteret om leukæmi eller myelodysplasi efter behandling med Strimvelis.
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Koncentrationen er 1-10 millioner CD34+-celler/ml.
The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
• løbende eller tilstoppet næse (allergisk rhinitis)
• runny or blocked nose (allergic rhinitis)
Personer med ADA-SCID kan ikke producere nok af et enzym, som kaldes adenosindeaminase (ADA), fordi det gen, som koder for ADA, ikke virker, som det skal.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Patienten skal kunne donere en tilstrækkelig mængde CD34+-celler til at opnå de mindst 4 millioner rensede CD34+-celler/kg, som er nødvendige for at kunne fremstille Strimvelis.
The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Der er rapporteret om uønskede hændelser i forbindelse med brug af centrale venekatetre (CVC) (f.eks. alvorlige CVC-infektioner og trombose i devicet).
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
• hvæsende vejrtrækning, vejrtrækningsbesvær (astma)
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
Strimvelis er alene beregnet til autolog brug.
Strimvelis is intended solely for autologous use.
For nogle patienter har det været nødvendigt at genoptage langvarig enzymsubstitutionsbehandling og/eller undergå en knoglemarvstransplantation (se pkt.
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
I alt 18 patienter med ADA-SCID blev behandlet med Strimvelis i et åbent pivotalstudie (AD1115611; N=12), i to tidlige åbne pilotstudier (AD1117054/AD1117056; N=3) og i et compassionate use program (AD1117064; N=3).
A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Uddannelsesmaterialet skal omhandle følgende sikkerhedsanliggender/hovedelementer: Autoimmunitet, manglende respons på genterapi, og malignitet pga. insertionel mutagenese (f.eks. leukæmi, myelodysplasi).
The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
B-cellefunktion: Alle 12 forsøgspersoner, som blev behandlet i pivotalstudiet, fik behandling med intravenøst immunglobulin (IVIG) på screeningstidspunktet, og 7 forsøgspersoner (58 %) var stoppet med IVIG i løbet af opfølgningsperioden 0-3 år efter genterapi.
B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Der manglede data for genoptagelse af PEG-ADA for en forsøgsperson, som blev behandlet i et pilotstudie, og som derfor ikke blev inkluderet som interventionsfri overlevelse i den integrerede population.
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Der skal udvises forsigtighed ved brug af Strimvelis til patienter med overfølsomhed over for aminoglykosider eller bovint serumalbumin.
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
De mediane procenter af genmodificerede celler i perifert blod 1 og 3 år efter behandlingen var henholdsvis 28 % (6-92 %) og 30 % (8-101 %) for CD19+-celler og 73 % (20-100 %) og 67 % (39-82 %) for CD3+celler.
The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Navn og adresse på den fremstiller, der er ansvarlig for batchfrigivelse MolMed SpA
Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
Du (eller dit barn) må ikke få Strimvelis: - hvis du er allergisk over for nogen af indholdsstofferne (angivet i punkt 6) - hvis du har eller har haft myelodysplasi eller en type cancer, som kaldes leukæmi - hvis du er testet positiv for hiv eller andre infektioner (din læge vil rådgive dig om dette) - hvis du allerede er blevet behandlet med genterapi.
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Antal svære infektioner
No. of severe infections
Antallet af T-lymfocytter (CD3+) og NK-celler (CD56+) steg efter behandlingen med Strimvelis.
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Virkningerne på han- og hundyrs fertilitet er ikke blevet undersøgt i dyrestudier.
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Der blev rapporteret om hudpapillom, abnorm serumproteinelektroforese og ét tilfælde af henholdsvis lipofibrom, pulmonal udfyldning og reduceret T-cellereceptor V-beta-repertoire.
Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
• leverbetændelse (autoimmun hepatitis)
• inflamed liver (autoimmune hepatitis)
- Vis altid patientoplysningskortet til din læge eller sundhedspersonalet, når du ser dem, eller hvis du skal på hospitalet.
- Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
Vend forsigtigt infusionsposen op og ned for at dispergere eventuelle celleaggregater og udfør infusionen med et transfusionssæt med filter for at fjerne eventuelle tilbageværende celleaggregater.
Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Anæmia Neutropenia
Anaemiaa Neutropeniaa
Stamcellerreserven udtages i tilfælde af behov for nødbehandling, hvis der skulle opstå fejl under fremstillingen af præparatet, transplantationssvigt eller langvarig knoglemarvsaplasi efter behandlingen med Strimvelis.
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Forekomst af svære infektioner pr. patientår * Bortset fra data fra én patient indsamlet fra interventionstidspunktet med PEG-ADA (>3 måneders behandling) eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
67 % (12 af 18) af de patienter, som fik Strimvelis, havde enten autoimmune antistoffer eller andre manifestationer (f.eks. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anæmi, autoimmun hepatitis og Guillain-Barré-syndrom (se pkt.
67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).