natgillin/translations-raw huggingface dataset:
De lokale retningslinjer for biosikkerhed skal følges ved håndtering af ubrugt lægemiddel eller affaldsmaterialer.
Local biosafety guidelines should be followed for unused medicinal products or waste material.
Det anbefales, at patienter med MR-scanningsresultater, der viser et jernindhold i leveren på ≥15 mg/g, får taget en leverbiopsi til yderligere evaluering.
It is recommended that patients with MRI results demonstrating liver iron content ≥15 mg/g undergo liver biopsy for further evaluation.
Der er ingen klinisk erfaring med anvendelse af erythropoiesis-stimulerende midler hos patienter behandlet med Zynteglo.
There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
Hvis leukæmi eller lymfom er påvist i en patient, som modtog Zynteglo, bør der indsamles blodprøver til analyse af integrationsstedet.
If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Meget almindelig (≥ 10 %)
Very Common (≥10%)
Zynteglo må ikke anvendes under graviditet pga. myeloablativ konditionering (se pkt.
Zynteglo must not be used during pregnancy because of myeloablative conditioning (see section 4.3).
Forberedelse af infusion
Preparation for the infusion
Phenytoin blev ikke anvendt som profylakse mod krampeanfald, da der er god forståelse for induktionen af glutathion-S-transferase og cytokrom P450 og den resulterende øgede clearance af busulfan, og da effektive lægemidler som profylakse mod krampeanfald, der ikke påvirker metabolismen af busulfan, er vidt tilgængelige.
Phenytoin was not used for anti-seizure prophylaxis because of its well understood induction of glutathione-S-transferase and cytochrome P450 and resultant increased clearance of busulfan, and because of the widespread availability of effective anti-seizure medications that do not affect busulfan metabolism.
• stigning eller fald i protein i blodet
• increase or decrease in blood protein
• blå mærker, blødning eller smerter fra kateter eller injektionssted
• bruising, bleeding or pain from catheter or injection site
• forstørret milt, som kan give dig smerter i den øverste venstre del af maven eller i venstre skulder
• enlarged spleen which may result in pain in your upper left belly or left shoulder
o Patientkort og behovet for altid at bære det og fortælle det behandlende sundhedspersonale, at de blev behandlet med Zynteglo.
o Patient alert card and the need to carry it on their person and tell any treating healthcare professional that they were treated with Zynteglo.
Der forekom ét alvorligt tilfælde af hypotension på grund af epistaxis hos en patient, som begyndte 11 dage efter behandling med Zynteglo.
One serious event of hypotension due to epistaxis occurred in a patient, with onset 11 days after Zynteglo treatment.
Alle patienter bør testes for HIV-1/2 og HTLV-1/2 før mobilisering og aferese for at sikre accept af aferesematerialet til fremstilling af Zynteglo (se pkt.
All patients should be tested for HIV-1/2 and HTLV-1/2 prior to mobilisation and apheresis to ensure acceptance of the apheresis material for Zynteglo manufacturing (see section 4.2).
Optøet: Højst 4 timer ved stuetemperatur (20 °C til 25 °C).
Once thawed: maximum 4 hours at room temperature (20°C-25°C).
Genet, der tilføres via Zynteglo, videregives ikke til dine fremtidige børn.
The added gene from Zynteglo will not be passed on to your children.
• følelsesløshed og smerter i hænder og fødder
• numbness and pain in hands and feet
Hvis Zynteglo ikke kan administreres efter kemoterapi, eller hvis de modificerede stamceller ikke accepteres af din krop (engraft), vil lægen muligvis give dig en infusion af dine egne blodstamceller, der blev indsamlet og opbevaret før behandlingsstart (se også pkt.
If Zynteglo cannot be administered after chemotherapy or if the modified stem cells do not take hold (engraft) in your body, the doctor may give you an infusion of your own original blood stem cells that were collected and stored before the treatment started (see also section 3, How Zynteglo is given).
Indsættelsen af et nyt gen i DNA'et i dine blodstamceller kan i teorien forårsage leukæmi eller lymfom, omend ingen patienter udviklet leukæmi eller lymfom i kliniske studier med Zynteglo.
Adding a new gene into the DNA of your blood stem cells could theoretically cause leukaemia or lymphoma, although no patients have developed leukaemia or lymphoma in clinical trials with Zynteglo.
• Smerter i den øverste højre del af maven under ribbenene, gulfarvning af øjne eller hud, hurtig vægtforøgelse, hævelse af arme, ben og mave samt åndedrætsbesvær.
• Pain in the right upper abdomen under the ribs, yellowing of eyes or skin, rapid weight gain, swelling of arms, legs and abdomen, and trouble breathing.
Det skal du vide, før du får Zynteglo Du må ikke få Zynteglo, hvis du:
What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Arbejdsoverflader og materiale, der kan have været i kontakt med Zynteglo, skal dekontamineres med et desinfektionsmiddel mod vira i overensstemmelse med producentens anvisninger.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Zynteglo must be decontaminated with a viricidal disinfectant according to the manufacturer's instructions.
• ændringer og abnormiteter i hjerterytmen
• changes and abnormalities in heart rhythm
Det betyder, at der forventes yderligere dokumentation for dette lægemiddel.
This means that further evidence on this medicinal product is awaited.
Alle patienter fik myeloablativ konditionering med busulfan inden behandling med Zynteglo.
All patients received full myeloablative conditioning with busulfan prior to treatment with Zynteglo.
AUC0-24t blev målt på dag 1 og bestemte dosen på dag 3; den estimerede median (min., maks.)
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
Mobilisering og indsamling af blodstamceller
Mobilisation and blood stem cell collection
Zynteglo virker ved at indsætte funktionelle kopier af beta-globingenet i disse celler, så patienten kan producere tilstrækkeligt beta-globin for at øge den samlede hæmoglobin, afhjælpe anæmi og transportere mere ilt rundt i kroppen.
Zynteglo works by adding functional copies of the beta-globin gene into these cells, so that the patient can make enough beta-globin to increase total haemoglobin, improve anaemia, and carry more oxygen around their body.
Hvis den minimale dosis Zynteglo på 5,0 × 106 CD34+ celler/kg ikke opnås efter den første lægemiddelproduktion, kan patienten blive bedt om at gennemgå en eller flere yderligere cyklusser med mobilisering og aferese med mindst 14 dages mellemrum for at opnå flere celler til yderligere fremstilling.
If the minimum dose of Zynteglo of 5.0 × 106 CD34+ cells/kg is not met after initial medicinal product manufacturing, the patient may undergo one or more additional cycles of mobilisation and apheresis, separated by at least 14 days, in order to obtain more cells for additional manufacture.
Patienter, der behandles med Zynteglo, må ikke donere blod, organer, væv eller celler til transplantation på noget tidspunkt i fremtiden.
Patients treated with Zynteglo should not donate blood, organs, tissues or cells for transplantation at any time in the future.
• Administrer hver infusionspose med Zynteglo via intravenøs infusion over en tidsperiode på under 30 minutter.
• Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Det Europæiske Lægemiddelagentur har udsat forpligtelsen til at fremlægge resultaterne af studier med Zynteglo i en eller flere undergrupper af den pædiatriske population med β-thalassæmi (se pkt.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Zynteglo in one or more subsets of the paediatric population in β-thalassaemia (see section 4.2 for information on paediatric use).
Farmakologien, toksikologien og genotoksiciteten af den lentivirale vektor BB305, der er anvendt til transduktion under fremstillingen af Zynteglo, er blevet evalueret in vitro og in vivo.
The pharmacology, toxicology and genotoxicity of the BB305 LVV used for transduction in the manufacture of Zynteglo were evaluated in vitro and in vivo.
De kvantitative oplysninger vedrørende koncentration, CD34+-celler og dosis for lægemidlet er angivet i lot-informationsarket.
The quantitative information regarding strength, CD34+ cells, and dose for the medicinal product is provided in the Lot Information Sheet.
NA = Ikke relevant.
NA = Not applicable.
Alle patienter med non-β0/β0 genotyper fik anti-epileptisk profylakse med andre midler end phenytoin inden start af busulfan.
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Transfusionsvolumen før behandling
Pre-treatment transfusion volumes
For at gøre din knoglemarv klar til behandling med Zynteglo.
To prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
Patienter med TDT kan opleve jernophobning på grund af kronisk transfusion af røde blodlegemer (RBC), hvilket kan føre til skade på de indre organer.
Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
Der blev ikke observeret nogen korrelation mellem blødning og forsinket engraftment af trombocytter.
No correlation was observed between incidence of bleeding and delayed platelet engraftment.
Det færdige produkt består af en eller flere infusionsposer, som indeholder en dispersion af 1,2-20 × 106 celler/ml suspenderet i en kryopræserveret opløsning.
The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution.
Tlf: +39 029 475 9755 (800 728 026)
Tel: +39 029 475 9755 (800 728 026)
Der henvises til produktresuméet for midlet til myeloablativ konditionering for oplysninger om behovet for effektiv kontraception hos patienter, som gennemgår konditionering.
Consult the SmPC of the myeloablative conditioning agent for information on the need for effective contraception in patients who undergo conditioning.
Forholdsregler ved bortskaffelse af lægemidlet
Precautions to be taken for the disposal of the medicinal product
Ca. 2 måneder før behandling med Zynteglo vil du få udleveret et mobiliseringslægemiddel, som transporterer dine blodstamceller fra din knoglemarv til din blodbane.
Approximately 2 months before treatment with Zynteglo, you will be given a mobilisation medicine that will move your blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Cryostor CS5 Natriumklorid
Cryostor CS5 Sodium chloride
Reservebeholdningen kan blive nødvendig som livreddende behandling, hvis der er: 1) Kompromittering af Zynteglo efter påbegyndelse af myeloablativ konditionering og før infusion med Zynteglo, 2) svigt af det primære transplantat, eller 3) tab af implantat efter infusion med Zynteglo (se pkt.
The back-up collection may be needed for rescue treatment if there is: 1) compromise of Zynteglo after initiation of myeloablative conditioning and before Zynteglo infusion, 2) primary engraftment failure, or 3) loss of engraftment after infusion with Zynteglo (see section 4.4).
Disse forsøg udføres med forbedret transduktion i forhold til fase 1/2-studierne, hvilket resulterer i et forøget gennemsnitligt antal funktionelle kopier af transgenet (βA-T87Q-globin), som er integreret i de autologe CD34+ celler.
These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells.
Genstart af jernkelering efter infusion med Zynteglo kan være nødvendig og skal være baseret på klinisk praksis (se pkt.
Restarting iron chelation after Zynteglo infusion may be necessary and should be based on clinical practice (see sections 4.5 and 5.1).
o Oplysninger om indberetning af bivirkninger.
o Details on reporting of adverse effects.
Dette lægemiddel indeholder 391-1564 mg natrium (hovedingrediensen i tilberednings-/bordsalt) pr. dosis.
This medicine contains 391-1564 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each dose.
Transplantation af hæmatopoietiske stamceller (HSC) med myeloablativ konditionering er ikke relevant for patienter med transfusionsafhængig TDT, som har tegn på forhøjet indhold af jern i hjertet i alvorlig grad, dvs. patienter med kardiologisk T2* på <10 msek ved magnetisk resonans-scanning (MR-scanning).
HSC transplantation with myeloablative conditioning is not appropriate for patients with TDT who have evidence of severely elevated iron in the heart i.e., patients with cardiac T2* <10 msec by magnetic resonance imaging (MRI).
Zynteglo forventes ikke at interagere med enzymer, der hører til hepatisk cytokrom P-450-familien, heller ikke med lægemiddeltransportører.
Zynteglo is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Zynteglo er udelukkende beregnet til autolog anvendelse.
Zynteglo is intended solely for autologous use.
o Indlægsseddel o En vejledning til patient/plejer o Et patientkort
o Package leaflet o A patient/carer guide o A patient alert card
• Patientkortet skal indeholde de følgende hovedbudskaber: o Information om risikoen for forsinket engraftment af trombocytter, som potentielt kan medføre blødning og teoretiske risici.
• The patient alert card shall contain the following key messages: o Information of risk of delayed platelet engraftment, potentially leading to bleeds, and theoretical risks.
Kontakt lægen, før du får Zynteglo.
Talk to your doctor before you are given Zynteglo.
Hver metalkassette indeholder én infusionspose med Zynteglo.
Each metal cassette contains one infusion bag with Zynteglo.
Derfor bør patienter, som har fået Zynteglo, ikke screenes for hiv-infektion med en PCR-baseret analyse.
Therefore, patients who have received Zynteglo should not be screened for HIV infection using a PCR-based assay.
4.4 for vejledning vedrørende monitorering og håndtering af trombocytter.)
(See section 4.4 for guidance on platelet monitoring and management.)
• Tilgå infusionsposen med lægemidlet, og infundér det i henhold til centerets standardprocedurer for administration af celleterapiprodukter.
• Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
CD34+ celler
CD34+ Cells
Der foreligger ingen rapporter om lentiviral vektor (LVV)-medieret insertionel mutagenese, der har medført onkogenese.
There are no reports of LVV-mediated insertional mutagenesis resulting in oncogenesis.
BATCHNUMMER, INDHOLD ANGIVET SOM VÆGT, VOLUMEN ELLER ANTAL DOSER OG UDLØBSDATO
BATCH NUMBER, CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT, AND EXPIRY DATE
• Vejledning i håndtering og administrationsmetode for sundhedspersonale skal indeholde de følgende hovedelementer: o Instruktioner i modtagelse og opbevaring af Zynteglo, og hvordan Zynteglo kontrolleres inden administration o Instruktioner vedrørende optøning af Zynteglo o Instruktioner vedrørende sikkerhedsudstyr og håndtering af spild.
• The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills.
Sikkerheden af immunisering med levende virusvacciner eller efter behandling med Zynteglo er ikke blevet undersøgt.
The safety of immunisation with live viral vaccines during or following Zynteglo treatment has not been studied.
Tlf.: +31 (0) 303 100 450 e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Tel: +31 (0) 303 100 450 e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
(første infusionspose)
(First Infusion Bag)
Ekspressionen af ΒA-T87Q-globin er designet til at korrigere ubalancen i β/α-globin-forholdet i erythroide celler hos patienter med TDT, og det kan potentielt øge total Hb til normale niveauer og eliminere nødvendigheden af fortsatte erythrocyttransfusioner erythrocyt (RBC).
βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
Alle patienter gennemførte HGB-204 og HGB-205, og de blev inkluderet i LTF-303-studiet med henblik på langtidsopfølgning.
All patients completed HGB-204 and HGB-205 and enrolled for long-term follow-up in the LTF-303 study.
Hvis jernkelering er nødvendig, skal administration af ikke-myelosuppressive jernkelatorer overvejes (se pkt.
If iron chelation is needed, consider administration of non-myelosuppressive iron chelators (see sections 4.2 and 5.1).
• betændelse eller infektion i hårfolliklerne
• inflammation or infection of hair follicles
Efter engraftment af trombocytter havde alle patienter stadig trombocytniveauer ≥ 20 × 109/l uden transfusion af trombocytter.
Following platelet engraftment, all patients maintained platelet levels of ≥20 × 109/L in the absence of platelet transfusions.
Eksponér den sterile port på infusionsposen ved at trække i den beskyttende emballering, som dækker porten.
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off a protective wrap covering the port.
Bivirkningerne er anført efter systemorganklasse og hyppighed i henhold til MedDRA. Hyppigheder defineres som: meget almindelig (≥ 1/10), og almindelig (≥ 1/100 og <1/10).
Frequencies are defined as: very common (≥1/10), and common (≥1/100 and <1/10).
o Den kortvarige potentielle risiko forbundet med behandling med Zynteglo er mislykket engraftment, som skal behandles med akut administration af celler fra reservebeholdningen.
o The short-term potential risk of treatment with Zynteglo represents failure of engraftment, which shall be managed by administration of rescue cells.
Infusionspose(-erne) skal opbevares inden i metalkassetten/ metalkassetterne, indtil de er klar til optøning og brug.
The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use.
• får symptomer på en indre blødning, f.eks. usædvanlige mave- eller rygsmerter, eller kraftig hovedpine
• have symptoms that could be from internal bleeding, such as unusual stomach or back pain, or severe headache
For 8 patienter med tilstrækkelig opfølgning under studiet til, at der kunne foretages en opfølgende vurdering af knoglemarven efter 12 måneder, var myeloid/erythroid-ratioen forøget hos 7 patienter fra intervallet 0,1 til 0,5 ved baseline til intervallet 0,6 til 1,9 cirka 12 måneder efter infusion af Zynteglo, hvilket antyder, at Zynteglo forbedrer erythropoiesen hos patienter med TDT.
For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
• stigning eller fald i hvide blodlegemer
• increase or decrease in white blood cells
Kvinder, som kan blive gravide, og mænd, som kan gøre en kvinde gravid, skal påbegynde at bruge en pålidelig kontraceptionsmetode, inden deres blodstamceller indsamles og fortsætte dermed i mindst 6 måneder efter behandling med Zynteglo.
Women who could become pregnant and men capable of fathering a child must start using a reliable method of contraception from before their blood stem cells are collected and continue until at least 6 months after receiving Zynteglo.
I tilfælde af, at mere end én infusionspose leveres, skal alle infusionsposer infunderes.
In the event that more than one infusion bag is provided, all infusion bags must be administered.
Inden du får Zynteglo, vil du få kemoterapi for at fjerne din eksisterende knoglemarv.
Before receiving Zynteglo you will be given chemotherapy in order to remove your existing bone marrow.
Det vides ikke, om celler, der er transduceret med Zynteglo, har potentiale til at blive overført til fostre in utero.
It is unknown whether Zynteglo transduced cells have the potential to be transferred in utero to a foetus.
Hver infusionspose indeholder ca. 20 ml Zynteglo.
Each infusion bag contains approximately 20 mL of Zynteglo.
• ændringer i blodkemi, som kan angive et lavt indhold af calcium, kalium, magnesium, natrium,
• changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
Det samlede antal infusionsposer, som skal administreres, skal også bekræftes via lot-informationsarket (se pkt.
The total number of infusion bags to be administered should also be confirmed with the Lot Information Sheet (see section 4.4).
En analyse af insertionsstedet (ISA) efter transplantation af BMC'er påviste ikke foretrukken integration i nærheden af eller i gener, der er klinisk forbundet (for retrovirale gamma-vektorer) med enten klonal dominans eller leukæmi, og der blev ikke observeret tegn på klonal dominans.
ISA of post-transplantation BMCs demonstrated no preferred integration in the proximity of or within genes associated clinically (for gamma retroviral vectors) with either clonal dominance or leukaemia, and no evidence of clonal dominance was observed.
Administrer hver infusionspose via intravenøs infusion over en tidsperiode på under 30 minutter.
Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Patienterne bør gøres opmærksomme på risikoen for blødning, indtil der er opnået stabilitet i antallet af trombocytter.
Patients should be made aware of the risk of bleeding until platelet recovery has been achieved.
Tabel 1, 2 og 3 viser lister over bivirkninger i forbindelse med hhv. mobilisering/aferese, myeloablativ konditionering og Zynteglo, som patienter med TDT har oplevet under deltagelse i kliniske studier med Zynteglo.
Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Hvis du er bekymret for, om det får indflydelse på din evne til at få børn, bør du tale med din læge før behandlingen.
If you are concerned about having children, you should discuss this with your doctor before treatment.
Aferesematerialet fra patienter med en positiv test for hiv accepters ikke til produktion af Zynteglo.
Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
I HGB-207 og HGB-212 studierne var profylakse imod hepatisk sinus-obstruktion syndrom med ursodeoxycholsyre eller defibrotid nødvendigt ifølge institutionens praksis.
In HGB-207 and HGB-212 prophylaxis for VOD/hepatic sinusoidal obstruction syndrome was required per institutional practice with ursodeoxycholic acid or defibrotide.
• andre former for smerter
• other pain
Dette skyldes, at Zynteglo er et lægemiddel til genterapi.
This is because Zynteglo is a gene therapy medicine.
Engraftment af trombocytter (blodplader) defineres som 3 på hinanden følgende trombocytværdier på ≥20 × 109/l, som er opnået på forskellige dage efter infusion af Zynteglo, uden administrerede transfusioner af trombocytter i 7 dage umiddelbart før og under evalueringsperioden.
Platelet engraftment is defined as 3 consecutive platelet values ≥20 × 109/L obtained on different days after Zynteglo infusion, with no platelet transfusions administered for 7 days immediately preceding and during the evaluation period.
Hvis en patient har behov for anti-retrovirale lægemidler efter eksponering for hiv/HTLV, bør påbegyndelse af behandling med Zynteglo udsættes, indtil der foreligger en analyse af western blot hiv, og viruskoncentrationen 6 måneder efter eksponeringen.
If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.