natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Medlemslandet skal sørge for, at alle betingelser og begrænsninger vedrørende sikker og effektiv anvendelse af lægemidlet beskrevet nedenfor er implementeret:
The Member States should ensure that all conditions or restrictions with regard to the safe and effective use of the medicinal product described below are implemented:
Brochuren med information til læger skal indeholde følgende centrale punkter: Sikkerhedsdata om udslæt og svære kutane bivirkninger fra fase 2-og 3 Incidens af udslæt og svære kutane reaktioner Inddeling og behandling af udslæt og svære kutane reaktioner, især mhp.
Rash and Severe Cutaneous Adverse Reactions safety data from Phases 2 and 3 Incidence of rash and severe cutaneous reactions Grading and management of rash and severe cutaneous reactions, particularly with respect to criteria for the continuation or discontinuation of telaprevir and the other
Medlemslandene skal sammen med indehaveren af markedsføringstilladelsen vedtage det endelige indhold i uddannelsesmaterialet om behandlingen før markedsføringen af lægemidlet inden for deres
The Member States shall agree to the final healthcare educational pack with the Marketing Authorization Holder (MAH) prior to launch of the product in their territory.
Medlemslandene skal sikre, at indehaveren af markedsføringstilladelsen forsyner alle læger, som forventes at ordinere eller anvende INCIVO, med uddannelsesmateriale til sundhedspersonale, der
The Member States shall ensure that the MAH provides to all physicians who are expected to prescribe or use INCIVO a healthcare professional educational pack containing the following:
250 µg Injektionsvæske, opløsningIntravenøs anvendelse
250 µg Solution for injection
Særnavn
Invented name
5 kapsler
5 capsules
Indhold Pakningsstørrelse
Packaging Content (concentration) Package size
Lægemiddelform Indgivelsesvej
Strength Pharmaceutical Form
5 ml
Intravenous use vial (glass) 5 ml
Emballage
1 vial
Prohippur er ikke undersøgt direkte hos patienter med disse sygdomme.
Prohippur was not studied directly in patients with these conditions.
Hvad anbefalede CHMP på det pågældende tidspunkt?
What was the recommendation of the CHMP at that time?
Brevet om tilbagetrækningen kan ses her
The withdrawal letter is available here.
Sygdommene skyldes en mangel på enzymer, der er nødvendige for at fjerne stofferne.
The conditions are caused by a lack of enzymes needed to remove them.
Hvad forventedes Prohippur anvendt til?
What was Prohippur expected to be used for?
På tidspunktet for tilbagetrækningen havde CHMP visse betænkeligheder.
At the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns.
Prohippur skulle anvendes til behandling af følgende arvelige sygdomme:
Prohippur was expected to be used to treat the following inherited disorders:
Hvad er Prohippur?
What is Prohippur?
Både glycin og ammoniak er skadelige i store mængder og kan forårsage alvorlig hjerneskade.
Both glycine and ammonia are harmful in high amounts and can cause severe brain damage.
Prohippur er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof natriumbenzoat.
Prohippur is a medicine containing the active substance sodium benzoate.
Prohippur hjælper også med at fjerne det overskydende nitrogen fra kroppen, hvorved niveauet af ammoniak sænkes.
Prohippur also helps remove excess nitrogen from the body, thereby lowering levels of ammonia.
Det skulle markedsføres som granulat.
It was to be available as granules.
Derfor var CHMP på tidspunktet for tilbagetrækningen af den opfattelse, at fordelene ved Prohippur ikke opvejede risiciene.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Prohippur did not outweigh its risks.
Hvis du deltager i en klinisk undersøgelse eller i et program for anvendelse med særlig udleveringstilladelse og har behov for yderligere oplysninger om din behandling, kan du kontakte den læge, der behandler dig.
If you are in a compassionate use programme and need more information about your treatment, contact the doctor who is giving it to you.
Ansøgningen blev trukket tilbage, efter at CHMP havde vurderet den dokumentation, som virksomheden havde fremlagt, og udarbejdet en liste med spørgsmål.
The application was withdrawn after the CHMP had evaluated the documentation provided by the company and formulated lists of questions.
Endelig havde CHMP spørgsmål til det høje indhold af et bestemt stof i Prohippur (butyleret methacrylatcopolymer), indgivelsesmåden og kvalitetskontrollen af lægemidlet generelt.
Finally, the CHMP had questions about the high levels of a substance in Prohippur (butylated methacrylate copolymer), the method of administration and quality control of the medicine in general.
I sit brev til agenturet om tilbagetrækningen af ansøgningen anførte virksomheden, at den havde brug for mere tid til at besvare de spørgsmål, som CHMP havde stillet.
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of the application, the company stated that it needed more time to prepare adequate answers to questions raised by the CHMP.
Prohippur blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" mod ikke-ketotisk hyperglycinæmi den 11. september 2002 og mod defekt urinstofcyklus den 14. juli 2016, 29. august 2016 og 18. november 2016.
Prohippur was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) for non-ketotic hyperglycinaemia on 11 September 2002 and for urea cycle disorders on 14 July 2016, 29 August 2016 and 18 November 2016.
Virksomheden havde endnu ikke besvaret den sidste række spørgsmål, da ansøgningen blev trukket tilbage.
The company had not responded to the last round of questions at the time of the withdrawal.
Det aktive stof i Prohippur, natriumbenzoat, hjælper med at reducere de skadelige niveauer af glycin ved at binde til glycin og danne et stof, der lettere udskilles af nyrerne.
The active substance in Prohippur, sodium benzoate, helps reduce harmful levels of glycine by attaching to glycine and forming a substance that is more easily removed by the kidneys.
Hvilke konsekvenser har tilbagetrækningen for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser eller i programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse?
What consequences does this withdrawal have for patients in clinical trials or compassionate use programmes?
Den 3. april 2018 meddelte Lucane Pharma officielt Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP), at virksomheden ønsker at tilbagetrække sin ansøgning om markedsføringstilladelse for Prohippur til behandling af ikke-ketotisk hyperglycinæmi og defekt urinstofcyklus.
On 3 April 2018, Lucane Pharma officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wished to withdraw its application for a marketing authorisation for Prohippur, for the treatment of non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
• ikke-ketotisk hyperglycinæmi, hvor der ses unormalt høje niveauer af aminosyren glycin i blodet.
• non-ketotic hyperglycinaemia, where abnormally high levels of the amino acid glycine occur in the blood.
Da Prohippur ikke var blevet anvendt i kliniske undersøgelser, burde virksomheden desuden have fremlagt data til påvisning af, at Prohippur-granulatet virker på samme måde som det natriumbenzoat, der blev anvendt i de offentliggjorte undersøgelser.
Furthermore, as Prohippur was not used in clinical trials, the company should have provided data to show that Prohippur granules worked in the same way as the sodium benzoate used in the published studies.
Virksomheden har oplyst til CHMP, at der for tiden ikke gennemføres kliniske undersøgelser af Prohippur, og at et program for anvendelse med særlig udleveringstilladelse, der er tilladt i Frankrig, vil blive gennemført som planlagt.
The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials with Prohippur and that a compassionate use programme approved in France will continue as planned.
Virksomheden fremlagde data fra offentliggjorte undersøgelser om anvendelse af natriumbenzoat hos patienter med ikke-ketotisk hyperglycinæmi og defekt urincyklus.
The company presented data from published studies on the use of sodium benzoate in patients with non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
• defekt urinstofcyklus, der er en gruppe tilstande, hvor der ses unormalt høje niveauer af nitrogen i kroppen i form af ammoniak.
• urea cycle disorders, a group of conditions where abnormally high levels of nitrogen occur in the body in the form of ammonia.
CHMP bemærkede, at de offentliggjorte undersøgelser, som virksomheden havde fremlagt, ikke var tilstrækkelig dokumentation for effekten og sikkerheden ved natriumbenzoat til behandling af de nævnte sygdomme.
The CHMP noted that the published studies submitted by the company did not provide enough evidence of the effectiveness and safety of sodium benzoate in the various disorders.
Hvilken dokumentation fremlagde virksomheden til støtte for sin ansøgning?
What did the company present to support its application?
EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom27 April 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
Yderligere oplysninger om lægemidler til sjældne sygdomme findes her
Further information on the orphan designation can be found here.
Hvordan virker Prohippur?
How does Prohippur work?
5 år.
5 years.
Dato for første markedsføringstilladelse: 20. november 2002 Dato for seneste fornyelse: 20. november 2012
Date of first authorisation: 20 November 2002 Date of latest renewal: 20 November 2012
Zavesca kan tages sammen med eller uden mad.
Zavesca can be taken with or without food.
Mest alvorlige bivirkninger:
Most serious side effects:
De må ikke tage Zavesca, hvis De er gravid, eller hvis De overvejer at blive gravid.
You should not take Zavesca if you are pregnant or thinking of becoming pregnant.
Må ikke opbevares ved temperaturer over 30 °C.
Do not store above 30 °C.
Stop ikke med at tage Zavesca uden at rådføre Dem med lægen.
Don't stop taking Zavesca without talking to your doctor.
Kapselskallen Gelatine,
Capsule shell Gelatin,
Øvrige indholdsstoffer:
The other ingredients are:
Hvis De taber i vægt, når De starter behandling med Zavesca, skal De ikke blive bekymret.
If you do lose some weight when you start treatment with Zavesca don't worry.
Miglustat passerer placenta og Zavesca bør ikke anvendes under graviditet.
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Af de 41 patienter, der deltog i studiet, blev 14 patienter behandlet med Zavesca i mere end 3 år.
Among the 41 patients enrolled in the trial 14 patients were treated with Zavesca for more than 3 years.
Fortæl det til lægen, hvis De tager lægemidler, der indeholder imiglucerase, som nogle gange bruges samtidigt med Zavesca.
Tell your doctor if you are taking medicines containing imiglucerase, which are sometimes used at the same time as Zavesca.
Hvis De er gravid eller ammer, har mistanke om, at De er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal De spørge Deres læge eller apotekspersonalet til råds, før De tager dette lægemiddel.
If you are pregnant, breast feeding, think you may be pregnant or planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before taking this medicine.
Deres læge vil gennemføre nogle prøver før og under behandling med Zavesca for at bedømme dette (se punkt 2).
Your doctor will perform some tests before and during treatment with Zavesca to assess this (see section 2).
Han eller hun kan nedsætte Deres dosis af Zavesca eller anbefale anden medicin, der kan hjælpe med at kontrollere bivirkningerne.
He or she may reduce the dose of Zavesca or recommend other medicines to help control side effects.
Navn og adresse på den fremstiller, der er ansvarlig for batchfrigivelse Actelion Manufacturing GmbH
Name and address of the manufacturer responsible for batch release Actelion Manufacturing GmbH
Titandioxid (E171).
Titanium dioxide (E171).
Giv ikke denne medicin til børn og unge (under 18 år) med Gauchers sygdom, type 1, da det ikke vides, om den virker.
Do not give this medicine to children and adolescents (below 18 years old) with type 1 Gaucher disease because it is not known if it works in this disease.
Det vides ikke, om miglustat udskilles i mælk.
It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Imiglucerase kan nedsætte mængden af Zavesca i kroppen.
They may lower the amount of Zavesca in your body.
Zavesca er indgivet i doser på op til 3000 mg/dag i op til seks måneder hos HIV-positive patienter under kliniske forsøg.
Zavesca has been administered at doses of up to 3000 mg/day for up to six months in HIV positive patients during clinical trials.
Atten patienter fortsatte dernæst med at modtage Zavesca under en frivillig forlængelse af behandlingsprotokollen.
Eighteen patients then continued to receive Zavesca under an optional extended treatment protocol.
Vægttab er rapporteret hos 55% af patienterne.
Weight loss has been reported in 55% of patients.
Sammenlignet med målingerne efter 6 måneder var sygdomskontrollen uændret efter 18 og 24 måneders Zavesca-monoterapi (henholdsvis 20 og 6 patienter).
When compared to the measurements at 6 months, disease control was unchanged after 18 and 24 months of Zavesca monotherapy (20 and 6 patients, respectively).
Der foreligger ingen tilgængelige farmakokinetiske data for patienter med leverinsufficiens eller ældre (>70 år).
There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment or in the elderly (> 70 years).
Zavesca indeholder det aktive stof miglustat, som tilhører en gruppe af lægemidler, som påvirker stofskiftet.
Zavesca contains the active substance miglustat which belongs to a group of medicines that affect metabolism.
Denne undersøgelse tyder også på, at Zavesca ingen eller begrænset effekt har på imiglucerases farmakokinetik.
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of imiglucerase.
Dette kan være tegn på perifer neuropati, som skyldes bivirkninger af Zavesca, eller det kan være på grund af eksisterende lidelser.
They could be signs of peripheral neuropathy, due to side effects of Zavesca or they could be due to existing conditions.
Deres læge vil gennemføre følgende tests, før og under behandling med Zavesca: - en undersøgelse for at kontrollere nerverne i Deres arme og ben - måling af vitamin B12-niveauerne - kontrollere Deres vækst, hvis De er barn eller ung med Niemann-Picks sygdom, type C. - kontrollere antallet af blodplader
Your doctor will perform the following tests before treatment and during treatment with Zavesca: - an examination to check the nerves in your arms and legs - measurement of vitamin B12 levels - monitoring growth if you are a child or adolescent with Niemann-Pick type C disease - monitoring of blood platelet counts
Denne indlægsseddel blev senest ændret:
This leaflet was last revised in:
Hos nogle patienter var der reduktioner i trombocyttal og forhøjet chitotriosidaseaktivitet, hvilket tyder på, at Zavesca-monoterapi måske ikke opretholder samme kontrol med sygdomsaktiviteten hos alle patienter.
In some patients there were reductions in platelet count and increases in chitotriosidase activity indicating that Zavesca monotherapy may not maintain the same control of disease activity in all patients.
Indlægsseddel: Information til brugeren Zavesca 100 mg kapsler
Package leaflet: Information for the user Zavesca 100 mg capsules
Hvis De holder op med at tage Zavesca
If you stop taking Zavesca
Der er ingen erfaring med Zavesca hos patienter over 70 år.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Der blev benyttet en samlet daglig dosis på 300 mg Zavesca fordelt på tre doser i ovennævnte to undersøgelser.
A total daily dose of 300 mg Zavesca administered in three divided doses was used in the above two studies.
Zavesca anvendes kun, når en patient anses for uegnet til behandling med enzymsubstitutionsterapi.
Zavesca is only used when a patient is considered unsuitable for treatment with enzyme replacement therapy.
En anden åben, kontrolleret undersøgelse randomiserede 36 patienter, som havde modtaget minimum 2 års behandling med ERT, i tre behandlingsgrupper: fortsat behandling med imiglucerase, imiglucerase i kombination med Zavesca, eller skift til Zavesca.
A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with imiglucerase, imiglucerase in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
Hvis De ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal De henvende Dem til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
Zavesca påvirker kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
Zavesca has negligible influence on the ability to drive and use machines.
Zavesca er blevet anvendt i kliniske forsøg med doser, der var ti gange højere, end den anbefalede dosis: Dette medførte et fald i antallet af hvide blodlegemer og andre bivirkninger svarende til dem, der er beskrevet i pkt.
Zavesca has been used in clinical trials at doses ten times higher than the recommended dose: this caused decreases in white blood cells and other side effects similar to those described in section 4.
Begrænsede data tyder på, at samtidig indgivelse af Zavesca og enzymsubstitutionsterapi med imiglucerase hos patienter med Gauchers sygdom, type 1 kan medføre reduceret eksponering for miglustat (reduktioner på cirka 22% i Cmax og 14% i AUC blev observeret i en lille parallel-gruppeundersøgelse).
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and enzyme replacement with imiglucerase in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
MINDSTEKRAV TIL MÆRKNING PÅ BLISTER ELLER STRIP BLISTER
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON BLISTERS OR STRIPS BLISTERS
I 11 kliniske undersøgelser med forskellige indikationer blev 247 patienter behandlet med Zavesca i doser på 50-200 mg t.i.d.
In 11 clinical trials in different indications 247 patients were treated with Zavesca at dosages of 50200 mg t.i.d.
Denne undersøgelse blev gennemført over en 6-måneders randomiseret sammenligningsperiode, efterfulgt af 18 måneders forlængelse, hvor alle patienter fik Zavesca monoterapi.
This study was conducted over a 6-month randomised comparison period followed by 18 months extension where all patients received Zavesca monotherapy.
Prøverne vil hjælpe lægen til at beslutte, om disse virkninger skyldes Deres sygdom eller eksisterende tilstande eller er bivirkninger af Zavesca (se pkt.
The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Zavesca (see section 4 for further details).
Små gennemsnitlige reduktioner i hæmoglobin [-0,95 g/dl (95% CI: -1,38; -0,53)] og trombocyttal [-44,1 × 109/l (95% CI: -57,6; -30,7)] sås mellem baseline og studieafslutning.
Small mean reductions in haemoglobin [0.95 g/dL (95% CI: -1.38, -0.53)] and platelet count [-44.1 × 109/L (95% CI: -57.6, -30.7)] were observed between baseline and end of study.
Årsagen til disse prøver er, at visse patients har snurren eller følelsesløshed i hænder og fødder, eller taber i vægt, når de tager Zavesca.
The reason for these tests is that some patients have had tingling or numbness in the hands and feet, or a decrease in body weight, while taking Zavesca.
Af og til vil det være nødvendigt for lægen at nedsætte dosis eller stoppe behandlingen med Zavesca for at stoppe denne rysten.
Sometimes your doctor will need to reduce the dose or stop Zavesca treatment to stop the tremor.
Miglustat påvirkede embryo-/føtal overlevelse hos rotter og kaniner, dystoci blev indberettet, postimplantationstab blev forøget, og der var en øget forekomst af vaskulære anomalier hos kaniner.
Miglustat affected embryo/foetal survival in rats and rabbits, dystocia was reported, post-implantation losses were increased, and an increased incidence of vascular anomalies occurred in rabbits.
- hvis De er allergisk over for miglustat eller et af de øvrige indholdsstoffer i Zavesca (angivet i punkt 6).
- if you are allergic to miglustat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6)
Hvis De har diarré, vil Deres læge måske bede Dem om følgende: At De ændrer Deres kost for at reducere indtagelsen af lactose og kulhydrater såsom saccharose (sukker), at De ikke tager Zavesca sammen med måltider, eller at De nedsætter Deres dosis midlertidigt.
If you have diarrhoea, your doctor may ask you to change your diet to reduce your lactose and carbohydrate intake such as sucrose (cane sugar), or not to take Zavesca together with food, or to temporarily reduce your dose.
ACLAR/ALU-blisterstrips leveres som en æske med 4 blisterstrips, hvor hver blisterstrip indeholder 21 kapsler, hvilket giver i alt 84 kapsler.
ACLAR/ALU blister strips supplied as a box of 4 blister strips, each blister strip containing 21 capsules providing a total of 84 capsules.
Efter 3 års kontinuerlig behandling med Zavesca var de gennemsnitlige reduktioner i lever- og miltorganvolumen på henholdsvis 17,5% og 29,6%.
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively.
Behandling I tilfælde af overdosering anbefales almen, understøttende behandling.
Management In case of overdose general medical care is recommended.
Kontakt lægen eller apotekspersonalet, før De tager Zavesca, - hvis De lider af en nyresygdom - hvis De lider af en leversygdom
Talk to your doctor or pharmacist before taking Zavesca - if you suffer from kidney disease
I de første 6 måneder hos patienter, der skiftede til Zavesca, var lever- og miltorganvolumina og hæmoglobinniveauer uændrede.
In the first 6 months in patients who were switched to Zavesca, liver and spleen organ volumes and haemoglobin levels were unchanged.
Data, der understøtter Zavescas sikkerhed og virkning ved Niemann-Picks sygdom, type C, stammer fra et prospektivt, åbent klinisk studie og en retrospektiv undersøgelse.
Data to support safety and efficacy of Zavesca in Niemann-Pick type C disease come from a prospective open-label clinical trial and a retrospective survey.
Ingen patienter udviste hurtig forværring af Gauchers sygdom type 1 efter skift til Zavescamonoterapi.
No patient showed rapid deterioration of type 1 Gaucher disease following the switch to Zavesca monotherapy.
På grund af begrænset erfaring bør Zavesca anvendes med forsigtighed hos patienter med nyre- eller leverinsufficiens.
Due to limited experience, Zavesca should be used with caution in patients with renal or hepatic impairment.
Anvendelse af Zavesca til patienter med svær nyreinsufficiens (kreatinin-clearance <30 ml/min/1,73 m2) kan ikke anbefales.
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger Zavesca indeholder:
Contents of the pack and other information What Zavesca contains
Brug af anden medicin sammen med Zavesca
Other medicines and Zavesca
Der er ikke udført direkte sammenligninger med enzymsubstitutionsterapi (ERT) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom, type 1, og der er intet bevis for, at Zavesca har fordele med hensyn til effektivitet eller sikkerhed i forhold til ERT. ERT er standardbehandling for patienter, der kræver behandling for Gauchers sygdom type 1 (se pkt.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT. ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Patienternes gavn af behandling med Zavesca skal evalueres regelmæssigt (se pkt.
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section