natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Blandt 109 patienter med hypophosphatasi, der indgik i de kliniske studier, og som havde tilgængelige antistofdata efter baseline, testede 97/109 (89,0 %) positive for antistoffer mod lægemidlet på et tidspunkt, efter de startede behandling med Strensiq.
Among 109 hypophosphatasia patients enrolled in the clinical studies and who have post baseline antibody data available, 97/109 (89.0%) tested positive for anti-drug antibodies at some time point after starting Strensiq treatment.
E. SÆRLIG FORPLIGTELSE TIL AT AFSLUTTE FORANSTALTNINGER EFTER UDSTEDELSE AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSE TIL LÆGEMIDLER GODKENDT UNDER SÆRLIGE VILKÅR
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
Forbedringen i sværhedsgraden af rakitis blev opretholdt i mindst 72 måneder med opfølgningsbehandling (herunder mindst 84 måneder hos 4 patienter), målt ved hjælp af RGI-C.
The improvement in rickets severity was maintained for at least 72 months of follow-up treatment (including at least 84 months in 4 patients), as measured by the RGI C.
Volumen, der skal injiceres
Volume to be injected
* fremstillet vha. rekombinant DNA-teknologi med cellekultur af ovarieceller fra kinesiske hamstre (Chinese Hamster Ovary, CHO).
* produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Patienterne skal overvåges for tilbagevenden af symptomer på en svær overfølsomhedsreaktion.
Patients should be monitored for recurrence of signs and symptoms of a severe hypersensitivity reaction.
• Der kan forekomme udvikling af proteiner i blodet mod Strensiq, også kaldet antistoffer mod lægemidlet, under behandlingen.
• The development of blood proteins against Strensiq, also called anti-drug antibodies, may occur during the treatment.
Din læge, apotekspersonalet eller sygeplejersken vil rådgive dig om, hvordan du kan få en beholder til skarpt affald.
Your doctor, pharmacist or nurse will advise you on how you can obtain a sharps container.
Kravene for fremsendelse af PSUR'er for dette lægemiddel fremgår af listen over EU-referencedatoer (EURD list), som fastsat i artikel 107c, stk. 7, i direktiv 2001/83/EF, og alle efterfølgende opdateringer offentliggjort på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu.
The requirements for submission of PSURs for this medicinal product are set out in the list of Union reference dates (EURD list) provided for under Article 107c(7) of Directive 2001/83/EC and any subsequent updates published on the European medicines web-portal.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at patienter/forældre eller plejere, som forventes at anvende Strensiq, i alle medlemslande, hvor Strensiq markedsføres, udstyres med den følgende uddannelsespakke:
The MAH shall ensure that in each Member State where Strensiq is marketed all patients/parents or caregivers who are expected to use Strensiq are provided with the following educational package:
• Hvis du oplever en anafylaktisk reaktion eller en hændelse med tilsvarende symptomer, vil din læge tale med dig om de næste trin og muligheden for igen at starte behandlingen med Strensiq under lægeligt tilsyn.
• Should you experience anaphylactic reaction, or an event with similar symptoms, your doctor will discuss with you the next steps and the possibility to restart Strensiq under medical supervision.
Hvis du har behov for endnu en injektion for at opnå din ordinerede dosis, skal du tage et nyt hætteglas med Strensiq og gentage trin 1 til og med 4.
If you need a second injection for your prescribed dose, get another Strensiq vial and repeat steps 1 through 4.
Baseret på strukturen og farmakokinetikken er det ikke sandsynligt, at asfotase alfa påvirker cytokrom P-450-relateret metabolisme.
Based on its structure and pharmacokinetics, asfotase alfa is unlikely to affect Cytochrome P-450 related metabolism.
Når hætteglasset (hætteglassene) er taget ud af køleskabet, skal Strensiq anvendes inden for maks 3 timer.
Upon removal of the vial(s) from refrigeration, Strensiq should be used within 3 hours maximum.
Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre midler til fordøjelsesorganer og stofskifte, enzymer, ATC-kode: A16AB13
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB13
29 ud af 80 patienter havde behov for ventilationsstøtte ved baseline: ∙ 16 patienter havde behov for invasiv ventilationsstøtte (intubering eller trakeostomi) ved baseline (en patient havde en kort periode med ikke-invasiv ventilering ved baseline før overførsel).
29 of 80 patients required ventilation support at baseline: ∙ 16 patients required invasive ventilation support (intubation or tracheostomy) at baseline (one had a brief period of non-invasive ventilation at baseline before transfer).
Studie ENB-010-10 var et kontrolleret, åbent studie hos 69 patienter i alderen 1 dag til 72 måneder med perinatal/infantil debut af HPP.
Study ENB-010-10 was a controlled open-label study in 69 patients, aged 1 day to 72 months, with perinatal/infantile-onset HPP.
Ved non-kliniske sikkerhedstests med rotter blev der ikke registreret bivirkninger specifikke for noget legemssystem ved nogen dosis eller administrationsvej.
In nonclinical safety testing in rats, no body system-specific adverse effects were noted at any dose or route of administration.
Ændringer i røntgenbilleder fra baseline blev dernæst klassificeret i henhold til klassifikationsskalaen fra Radiographic Global Impression of Change på følgende måde: -3 = alvorlig forværring, -2 = moderat forværring, -1 = minimal forværring, 0 = ingen ændring, +1 = minimal heling, +2 = betydelig heling, +3 = næsten fuldstændig eller fuldstændig heling.
X-ray changes from baseline were then rated using the Radiographic Global Impression of Change rating scale as follows: -3=severe worsening, -2=moderate worsening, -1=minimal worsening, 0=no change, +1=minimal healing, +2=substantial healing, +3= near-complete or complete healing.
Farvekode for det hætteglas, der skal anvendes
Color code of the vial to be used
Det betyder, at det grundet sygdommens sjældenhed ikke har været muligt at indhente fuldstændige oplysninger om lægemidlet.
This means that due to the rarity of the disease it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
Debut af hypophosphatasi var under 6 måneder hos alle patienter.
Onset of hypophosphatasia was under 6 months in all patients.
2 ml eller 3 ml hætteglas (type I-glas) med en prop (butylgummi) og en forsegling (aluminium) med et flip-off-låg (polypropylen).
2 ml or 3 ml vial (Type I glass) with a stopper (butyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (polypropylene).
Asfotase alfa er et opløseligt glykoprotein, der består af to identiske polypeptidkæder, hver med en længde på 726 aminosyrer dannet fra (i) det katalytiske domæne af human vævsuspecifik basisk fosfatase, (ii) det humane immunoglobulin G1 Fc-domæne og (iii) et deca-aspartatpeptiddomæne.
Asfotase alfa is a soluble glycoprotein comprised of two identical polypeptide chains, each with a length of 726 amino acids made from (i) the catalytic domain of human tissue-nonspecific alkaline phosphatase, (ii) the human immunoglobulin G1 Fc domain and (iii) a deca-aspartate peptide domain.
Kontroller visuelt, at mængden i injektionssprøjten er korrekt.
Control visually that the volume contained into the syringe is correct.
• Der er observeret overfølsomhedsreaktioner hos patienter i behandling med Strensiq, herunder en beskrivelse af tegn og symptomer
• Hypersensitivity reactions have been observed in patients treated with Strensiq, including a description of sign and symptoms
Fem patienter havde symptomer på hypophosphatasi før 6-månedersalderen og 8 patienter med symptomdebut efter 6-månedersalderen.
Five patients presented with symptoms of hypophosphatasia before 6 months age and 8 patients presented after 6 months age.
40/69 patienter og 32/69 patienter viste ikke tydelig indhentning af øgning for hhv. højde og for vægt.
40/69 patients and 32/69 patients did not show apparent catch-up gain in height and in weight, respectively.
Det aktive stof i Strensiq kan erstatte det manglende enzym (basisk phosphatase) ved hypophosphatasi.
The active substance in Strensiq can replace the missing enzyme (alkaline phosphatase) in hypophosphatasia.
Hvis det besluttes igen at administrere præparatet, skal genoptagelsen af behandlingen foretages under medicinsk overvågning, og anvendelse af passende præmedicinering kan overvejes.
If the decision is made to re-administer the product, the re-challenge should be made under medical supervision and consideration may be given to use of appropriate pre-medication.
De ekstrinsiske faktorer, der påvirker eksponeringerne for asfotase alfas farmakokinetik, var formuleringsspecifik aktivitet og totalt indhold af sialinsyre.
The extrinsic factors affecting asfotase alfa pharmacokinetic exposures were formulation specific activity and total sialic acid content.
• Hvert hætteglas er til engangsbrug og må kun punkteres én gang.
• Each vial is for single use and should only be punctured once.
Hvis du er allergisk over for asfotase alfa (se punktet ”Advarsler og forsigtighedsregler” nedenfor) eller et af de øvrige indholdsstoffer i Strensiq (angivet i punkt 6).
If you are allergic to asfotase alfa (see section ‘Warnings and precautions' below) or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Oral hypæstesi Kvalme
Hypoaesthesia oral Nausea
Kraniosynostose
Craniosynostosis
Strensiq bør ikke anvendes under graviditet eller amning, medmindre det er medicinsk nødvendigt.
Strensiq should not be used during pregnancy or breast-feeding unless medically necessary.
Det skal du vide, før du begynder at bruge Strensiq Brug ikke Strensiq
What you need to know before you use Strensiq Do not use Strensiq
Hvis asfotase alfa findes i kliniske laboratorieprøver, kan afvigende værdier blive rapporteret.
If asfotase alfa is present in clinical laboratory samples, aberrant values could be reported.
Virkningen af asfotase alfa på røntgenbilleder
The effects of asfotase alfa on x-ray appearance
Injektionssprøjterne skal have et volumen, der er lille nok til, at den ordinerede dosis kan trækkes op fra hætteglasset med rimelig nøjagtighed.
The syringes should be of small enough volume that the prescribed dose can be withdrawn from the vial with reasonable accuracy.
De fleste patienter, der fik asfotase alfa skiftede til scorer på +2 og +3 i løbet af de første 6 måneders eksponering, og dette blev opretholdt med fortsat behandling.
The majority of the patients who received asfotase alfa moved to scores of +2 and +3 over the first 6 months of exposure and this was sustained with on-going treatment.
Periodisk overvågning (herunder fundoskopi for tegn på papilødem) og omgående intervention mod øget intrakranielt tryk anbefales hos patienter under 5 år med hypophosphatasi.
Periodic monitoring (including fundoscopy for signs of papilloedema) and prompt intervention for increased intracranial pressure is recommended in hypophosphatasia patients below 5 years of age.
Trin 3: Placering af kanylen til injektion på sprøjten 1.
Step 3: Placing the needle for injection on the syringe 1.
I klinisk studieregi havde de fleste patienter, der oplevede en reaktion på injektionsstedet, den første forekomst inden for de første 12 ugers behandling med asfotase alfa, og nogle patienter fortsatte med at opleve reaktioner på injektionsstedet i 1 eller flere år efter start på asfotase alfa-dosering.
In the clinical trial setting, the majority of patients who experienced an injection site reaction had the first occurrence within the first 12 weeks of treatment with asfotase alfa, and some patients continued to experience injection site reactions until 1 or more years after initiating asfotase alfa dosing.
Der blev ikke observeret tegn på ektopiske forkalkninger i nogen af de undersøgte væv.
There was no evidence of ectopic calcification observed in any other tissues examined.
Det kan være nødvendigt at give tilskud med calcium og oralt D-vitamin.
Supplements of calcium and oral vitamin D may be required.
Inklusionsalderen var fra 13 til 66 år, og alderen ved afslutning af studiet var fra 17 til 72 år.
Age at inclusion was from 13 to 66 years and was between 17 and 72 years at study completion.
Uddannelsesprogrammet er udarbejdet med det formål at give patienter og plejere instruktion i korrekte administrationsteknikker for at minimere risikoen for medicineringsfejl og reaktioner på injektionsstedet samt reaktioner, der er forbundet med injektionen, herunder overfølsomhed.
The educational programme is aimed to provide instruction to patients and carers for proper administration techniques to address the risks of medication errors and injection site and injection associated reactions, including hypersensitivity.
Reaktionerne har optrådt inden for minutter efter subkutan administration af Strensiq og kan forekomme hos patienter, der har været i behandling i mere end 1 år.
The reactions have occurred within minutes after subcutaneous administration of Strensiq and can occur in patients on treatment for more than 1 year.
Tetracyklin til knoglemærkning blev administreret som to behandlingsforløb på 3 dage (adskilt af et 14dages interval) før knoglebiopsien blev taget.
Tetracycline for bone-labelling was administered in two 3-day courses (separated by a 14-day interval) prior to acquisition of the bone biopsy.
Efter åbning af hætteglasset skal præparatet straks anvendes (inden for maks.
After opening the vial, the product should be used immediately (within 3 hours maximum).
Smerter i ekstremiteter
Pain in extremity
For tidsperioden med observation af historiske kontroller: 1/16 patienter viste tydelig indhentning af vækstøgningen, 12/16 patienter viste ikke tydelig indhentning af vækstøgning, og der kunne ikke konkluderes på data fra 3/16 patienter.
For the time period of observation of historical controls: 1/16 patients displayed apparent catch-up heightgain, 12/16 patients did not display apparent catch-up height-gain and data were inconclusive in 3/16 patients.
Irritabilitet
Irritability
KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 Terapeutiske indikationer
4.1 Therapeutic indications
• Denne totale dosis kan enten gives som en injektion med 1 mg/kg asfotase alfa 6 gange ugentligt eller med 2 mg/kg asfotase alfa 3 gange ugentligt, afhængigt af din læges anbefaling.
• This total dose can be given either as an injection of 1 mg/kg asfotase alfa 6 times per week or as 2 mg/kg asfotase alfa 3 times per week depending on the recommendation of your doctor.
Voksne patienter Der er begrænsede data om virkning og sikkerhed hos patienter med hypophosphatasi i alderen >18 år.
Adult patients Efficacy and safety data in patients with hypophosphatasia >18 years old are limited.
Farmakokinetiske data fra alle kliniske studier med asfotase alfa blev analyseret ved hjælp af populationsfarmakokinetiske metoder.
Pharmacokinetic data from all asfotase alfa clinical trials were analysed using population pharmacokinetic methods.
For 10 patienter i pr. protokolsættet (ekskluderer de patienter, der fik oralt D-vitamin fra baseline og til uge 24), som gennemgik en knoglebiopsi af hoftebenskammen før og efter de fik asfotase alfa:
For 10 patients in the per-protocol set (excludes those patients who received oral vitamin D between baseline and week 24) who underwent biopsy of the trans-iliac bone crest before and after receiving asfotase alfa:
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal udføre de påkrævede aktiviteter og foranstaltninger vedrørende lægemiddelovervågning, som er beskrevet i den godkendte RMP, der fremgår af modul 1.8.2 i markedsføringstilladelsen, og enhver efterfølgende godkendt opdatering af RMP.
• Risk management plan (RMP) The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Administration af Strensiq bør afbrydes hos patienter, der oplever svære reaktioner på injektionen, og der bør administreres passende medicinsk behandling.
Strensiq administration should be interrupted in any patient experiencing severe injection reactions and appropriate medical therapy administered.
Data fra dyreforsøg er utilstrækkelige hvad angår reproduktionstoksicitet (se pkt.
Animal studies are insufficient with respect to reproductive toxicity (see section 5.3).
Klar, farveløs til let gullig, vandig opløsning, pH 7,4.
Clear, colourless to slightly yellow, aqueous solution; pH 7.4.
Hvert hætteglas er kun beregnet til engangsbrug og må kun punkteres én gang.
Each vial is intended for single use only and should only be punctured once.
Brug altid lægemidlet nøjagtigt som beskrevet i denne indlægsseddel eller efter lægens, apotekspersonalets eller sygeplejerskens anvisning.
Always use this medicine exactly as described in this leaflet or as your doctor, or pharmacist or nurse has told you.
• Din læge vil beregne den korrekte dosis, som indeholder i alt 6 mg asfotase alfa pr. kg legemsvægt hver uge, administreret via injektion under huden (subkutant), (se det nedenstående doseringsskema for detaljerede oplysninger om det volumen, der skal injiceres, og det type hætteglas, der skal anvendes, baseret på din vægt).
• The correct dose will be calculated by your doctor and consists of a total of 6 mg of asfotase alfa per kg of body weight every week, administered by injection under the skin (subcutaneous), (see the dosing chart below for detailed information on the volume to be injected, and the type of vials to be used, based on your weight).
Når boblerne er fjernet, skal du kontrollere dosen af medicin, der er i sprøjten, for at sikre, at den korrekte mængde er trukket op.
After removing the bubbles, check the dose of medication in the syringe to be sure you have drawn up the correct amount.
Det er i kliniske studier ikke blevet påvist, at udviklingen af antistoffer påvirker den kliniske virkning eller sikkerhed (se pkt.
In clinical trials, the development of antibodies has not been shown to affect clinical efficacy or safety (see section 5.2).
- Den gennemsnitlige (SD) tidsmæssige forskydning for mineraliseringen var 93 (70) dage ved baseline og 119 (225) dage ved uge 24
- Mean (SD) mineralisation lag-time was 93 (70) days at baseline and 119 (225) days at week 24
5 ud af 7 patienter opnåede en RGI-C-score på ≥2 - 5 patienter fortsatte med intensiv ventilationsstøtte, 4 af disse med en RGI-C-score <2 - 3 patienter døde, mens de fik ventilationsstøtte - 1 patient trak sit samtykke tilbage ∙ 13 patienter havde behov for ikke-invasiv ventilationsstøtte ved baseline.
Five out of 7 patients achieved an RGI-C score ≥2 - 5 patients continued with invasive ventilation support, 4 of them with RGI-C score <2 - 3 patients died whilst on ventilation support - 1 patient withdrew consent ∙ 13 patients required non-invasive ventilation support at baseline.
• Oplysninger om rapportering af bivirkninger
• Information on reporting side effect
En patient trak sig fra studiet som følge af overfølsomhed på injektionsstedet.
One patient withdrew from the trial due to injection site hypersensitivity.
Hvis der behøves mere end 1 ml, skal du have flere injektioner lige efter hinanden.
If more than 1 ml is required, you need to do multiple injections immediately one after the other.
Mens du stadig holder fast i huden, trykker du stemplet på injektionssprøjten ned, så lægemidlet injiceres langsomt og jævnt hele vejen ind. 5.
While continuing to hold the skin, push the syringe plunger to inject the medicine slowly, and steadily all the way in. 5.
Se doseringstabellen nedenfor for flere detaljer.
Refer to the dosing chart below for more details.
Den absolutte biotilgængelighed og absorptionsrate efter subkutan administration blev estimeret til at være hhv. 0,602 (95 % CI: 0,567; 0,638) eller 60,2 % og 0,572 (95 % CI: 0,338; 0,967)/dag eller 57,2 %.
The absolute bioavailability and absorption rate following subcutaneous administration were estimated to be 0.602 (95% CI: 0.567, 0.638) or 60.2% and 0.572 (95%CI: 0.338, 0.967)/day or 57.2%, respectively.
Det Europæiske Lægemiddelagentur har udsat forpligtelsen til at fremlægge resultaterne af studier med Strensiq i en eller flere undergrupper af den pædiatriske population med hypophosphatasi (se pkt.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Strensiq in one or more subsets of the paediatric population in hypophosphatasia (see section 4.2 for information on paediatric use).
- 7 patienter blev vænnet fra invasiv ventilering (tid med ventilering fra 12 til 168 uger), 4 patienter var uden ventilationsstøtte, og 3 patienter fik ikke-invasiv ventilationsstøtte.
- 7 patients were weaned off invasive ventilation (time on ventilation from 12 to 168 weeks), 4 patients were off any ventilation support, and 3 patients were on noninvasive ventilation support.
Trin 4: Injektion af Strensiq
Step 4: Injecting Strensiq
Hvis du skal have foretaget laboratorieanalyser (taget blodprøver), skal du fortælle lægen, at du bliver behandlet med Strensiq.
If you need to undergo laboratory tests (giving blood for testing), tell your doctor that you are treated with Strensiq.
Behandling bør påbegyndes af en læge med erfaring i behandling af patienter med metaboliske sygdomme eller knoglesygdomme.
Treatment should be initiated by a physician experienced in the management of patients with metabolic or bone disorders.
Kontakt lægen, hvis du oplever en nedsat virkning af Strensiq.
Talk to your doctor if you experience decreased efficacy with Strensiq.
I alt 24/69 (35 %) af patienterne viste en tydelig indhentning af vækstøgningen, og 32/69 (46 %) af patienterne viste en tydelig indhentning af vægtøgningen, som vist ved skiftet med tiden til en højere percentil på CDC-vækstkurver.
A total of 24/69 (35%) patients displayed apparent catch-up height-gain and 32/69 (46%) patients displayed apparent catch-up weight-gain, as shown by movement over time to a higher percentile on CDC growth charts.
Dette lægemiddel forventes ikke at have nogen virkning på evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
Driving and using machines This medicine is not expected to have any effect on the ability to drive or use machines.
Koncentrationen af serum-paratyroideahormon kan blive forhøjet hos patienter med hypophosphatasi, der får asfotase alfa administreret, især i løbet af de første 12 ugers behandling.
Serum parathyroid hormone concentration may increase in hypophosphatasia patients administered asfotase alfa, most notably during the first 12 weeks of treatment.
Nitten patienter indgik, 14 gennemførte og 5 seponerede behandlingen.
Nineteen patients were enrolled, 14 completed, and 5 discontinued.
Basisk fosfatase (alkaline phosphatase, ALP) anvendes som detektionsreagens i mange rutinemæssige laboratorieanalyser.
Alkaline Phosphatase (ALP) is used as the detection reagent in many routine laboratory assays.
Modellen identificerede legemsvægten som en påvirkende faktor for parametrene clearance og fordelingsvolumen af asfotase alfa.
The model identified body weight to affect asfotase alfa clearance and volume of distribution parameters.
Opbevaringsforhold før administration af lægemidlet, se pkt.
For storage conditions before administration of the medicinal product, see section 6.3.
• Patienter, der får asfotase alfa, har haft allergiske reaktioner, herunder livstruende allergiske reaktioner, der kræver medicinsk behandling svarende til anafylaksi.
• Patients receiving asfotase alfa have had allergic reactions including life threatening allergic reactions requiring medical treatment similar to anaphylaxis.
1/13 patienter viste ikke tydelig indhentning af vækstøgningen, og 1 patient havde ikke nok data til at gøre en bedømmelse mulig.
1/13 patients did not display apparent catch-up height-gain and 1 patient did not have enough data to permit judgement.
Tabel 1 viser bivirkninger observeret i kliniske studier.
Table 1 gives the adverse reactions observed from clinical trials.
Øget tendens til blå mærker
Increased tendency to bruise