natgillin/translations-raw huggingface dataset:
NutropinAq anvendes i forvejen til behandling af børn i følgende situationer:
NutropinAq is already used to treat children in the following situations:
Hvad forventedes NutropinAq anvendt til?
What was NutropinAq expected to be used for?
Det får ingen konsekvenser at anvende NutropinAq til de godkendte indikationer, for hvilke benefit/risk-forholdet forbliver uændret.
There are no consequences on the use of NutropinAq in the authorised indications, for which the balance of benefits and risks remains unchanged.
Det fremstilles ved hjælp af en metode kaldet rekombinant dna-teknologi: Hormonet produceres af en bakterie, der har fået indsat et gen (dna), som gør den i stand til at producere humant væksthormon.
It is produced by a method known as ‘recombinant DNA technology': the hormone is made by a bacterium that has received a gene (DNA) that makes it able to produce human growth hormone.
Hvori bestod CHMP's vigtigste betænkeligheder?
What were the major concerns of the CHMP?
• hvis de er lave på grund af Turners syndrom, der er en sjælden genetisk sygdom, som rammer piger.
• if they are short because of Turner syndrome (a rare genetic disorder affecting girls).
Væksthormonmanglen kan være debuteret i barndommen eller i voksenalderen og skal bekræftes gennem test, før behandlingen påbegyndes.
The deficiency can have started in adulthood or childhood, and needs to be confirmed by testing before treatment begins.
Det aktive stof i NutropinAq, somatropin, er identisk med det humane væksthormon.
The active ingredient in NutropinAq, somatropin, is identical to the human growth hormone.
Det skulle have været anvendt, når alle mulige årsager til barnets lave højde, f.eks. lav mængde af væksthormoner, var blevet udelukket.
It was to be used if all possible causes of the child's short height had been excluded, such as low growth hormone levels.
NutropinAq anvendes, indtil barnet får en nyretransplantation.
NutropinAq is used until the child receives a kidney transplant.
Den 24. januar 2008 meddelte Ipsen Ltd officielt Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP), at virksomheden ønskede at tilbagetrække sin ansøgning om en ny indikation for NutropinAq til langtidsbehandling af børn med svær idiopatisk lav højdevækst.
On 24 January 2008, Ipsen Ltd officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a new indication for NutropinAq, for the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature.
Hvad sker der med NutropinAq til behandling af manglende evne til at vokse på grund af væksthormonmangel, Turners syndrom eller kronisk nyreinsufficiens?
What is happening for NutropinAq for treatment of failure to grow due to growth hormone deficiency, Turner syndrome or chronic renal insufficiency?
I det første år af undersøgelsen blev virkningen af NutropinAq givet tre gange ugentligt sammenlignet med virkningen af ingen behandling.
For the first year, the study compared the effectiveness of NutropinAq given three times a week with that of no treatment.
CHMP var betænkelig ved, at der kun var påvist en lille fordel ved NutropinAq hos børn med svær idiopatisk lav højdevækst med en gennemsnitlig stigning i den endelige voksenhøjde på ca. 6-7 cm i hovedundersøgelsen.
The CHMP was concerned that only a modest benefit of NutropinAq in severe idiopathic short stature had been demonstrated, with an average gain in final adult height of around 6 to 7 cm in the main study.
Det gives som en injektion under huden ved hjælp af en injektionspen, der er specielt designet til cylinderampullen.
It is given by injection under the skin, using the injection pen specially designed for the cartridge.
Det skulle have været anvendt til langtidsbehandling af børn, der forventedes at have en lav sluthøjde sammenlignet med deres forældres højde, når de nåede voksenalderen.
It was to be used as long-term treatment in children who were predicted to be short, in comparison with their parents' height, once they had reached adulthood.
Virksomheden fremlagde resultater fra én hovedundersøgelse, hvori forskerne så nærmere på virkningen af NutropinAq hos 118 børn med lav højde, der ikke led af væksthormonmangel eller anden identificerbar sygdom, der kunne være årsag til deres vækstforstyrrelse.
The company presented the results of one main study looking at the effectiveness of NutropinAq in 118 children with short stature who did not have growth hormone deficiency or any other identifiable condition that could cause their growth impairment.
Hvilke konsekvenser har tilbagetrækningen for patienter, der deltager i kliniske undersøgelser med NutropinAq eller i programmer for anvendelse af NutropinAq med særlig udleveringstilladelse?
What are the consequences of the withdrawal for patients in clinical trials or compassionate use programmes using NutropinAq?
På baggrund af gennemgangen af dataene og virksomhedens besvarelse af CHMP's liste med spørgsmål på tidspunktet for tilbagetrækningen af ansøgningen havde CHMP afgivet en negativ udtalelse og anbefalede ikke udstedelse af markedsføringstilladelse for NutropinAq til langtidsbehandling af børn med svær idiopatisk lav højdevækst.
Based on the review of the data and the company's response to the CHMP's list of questions, at the time of the withdrawal, the CHMP had given a negative opinion and did not recommend the approval of NutropinAq for the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature.
Udvalget var betænkelig ved, at anvendelsen af NutropinAq i så lang tid, som det var nødvendigt for at behandle den svære idiopatiske lave højdevækst, kunne øge risikoen for udvikling af tumorer eller diabetes senere i livet.
The Committee raised a concern that the use of NutropinAq for the long periods necessary to treat severe idiopathic short stature might increase the risk of the development of tumours or diabetes later in life.
NutropinAq er en opløsning til injektion, der leveres i en cylinderampul, og som indeholder det aktive stof somatropin.
NutropinAq is a solution for injection in a cartridge, which contains the active substance somatropin.
På tilbagetrækningstidspunktet var det derfor CHMP's opfattelse, at fordelene ved NutropinAq til langtidsbehandling af svær idiopatisk lav højdevækst ikke opvejede de mulige risici.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP's view was that that the benefits of NutropinAq in the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature did not outweigh its possible risks.
• når de i førpubertetsalderen ikke vokser på grund af langvarig nyresygdom (kronisk nyreinsufficiens).
• before puberty, when they fail to grow because of longstanding kidney disease (chronic renal insufficiency).
Virksomheden har informeret CHMP om, at der på nuværende tidspunkt ikke gennemføres kliniske undersøgelser med NutropinAq eller programmer for anvendelse af NutropinAq med særlig udleveringstilladelse, der omfatter denne indikation, i Europa.
The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials or compassionate use programmes in Europe with NutropinAq in this indication.
Målingen blev baseret på forskellen mellem den højde, børnene blev beregnet til at opnå på baggrund af deres højde og knoglemodenhed, før de påbegyndte behandlingen med NutropinAq, og deres sluthøjde, når de nåede voksenalderen.
difference between the height that each child was predicted to reach based on their height and bone maturity before they started to receive NutropinAq, and their actual height when they had reached adulthood.
NutropinAq anvendes også som substitutionsbehandling ved væksthormonmangel hos voksne.
NutropinAq is also used to treat adults with growth hormone deficiency, as replacement therapy.
NutropinAq skulle i den nye indikation have været anvendt til behandling af børn med svær idiopatisk lav højdevækst, dvs. en alvorlig forstyrrelse af højdevæksten uden identificeret årsag.
In the new indication, NutropinAq was expected to be used to treat children with ‘severe idiopathic short stature' (severe growth impairment with no identifiable cause).
Derefter blev undersøgelsesdesignet ændret, så patienterne fik NutropinAq enten
After this, the design of the study was changed so that the patients received NutropinAq given either three times a week or once a day.
Et væksthormon er et stof, der udskilles af en kirtel, der befinder sig i bunden af hjernen, nemlig hypofysen.
Growth hormone is a substance secreted by a gland located at the base of the brain called the pituitary gland.
ATC-kode: A16AB15.
ATC code: A16AB15.
Patienter N = 33
Patients n=33
Dette kan forbedre symptomerne på sygdommen.
This may improve the symptoms of the disease.
(1) MCID: minimal klinisk vigtig forskel (minimal clinically important difference)
(1) MCID: minimal clinically important difference
Årlige rapporter skal indsendes som en del af den årlige genvurdering.
Annual reports to be submitted as part of the annual reassessment
Lamzede Sidste observation
Lamzede Last Observation
Hvidt til off-white pulver.
White to off-white powder.
Eksempel:
Example:
Kun det volumen, der svarer til den anbefalede dosis, må administreres.
Only the volume corresponding to the recommended dose should be administered.
Dato for første markedsføringstilladelse: 23/03/2018
Date of first authorisation: 23/03/2018
De rekonstituerede hætteglas skal stå på bordet i ca. 5-10 minutter.
The reconstituted vials should stand on the table for about 5-10 minutes.
Lamzede 12 måneder
Lamzede 12 months
Linearitet/non-linearitet
Linearity/(Non)linearity
Infusionstiden kan beregnes ud fra den følgende tabel:
The infusion time can be calculated from the following table:
Der er mulighed for immunogenicitet.
There is a potential for immunogenicity.
Mens du er i behandling med Lamzede, kan du opleve nogle af de følgende reaktioner:
While under treatment with Lamzede, you may experience some of the following reactions:
Dette kaldes en infusionsrelateret reaktion, og sådan en reaktion kan til tider være svær.
This is known as an infusion-related reaction and can sometimes be severe.
Lamzede kan gives til børn og unge med den samme dosis og med samme hyppighed som hos voksne.
Lamzede may be given to children and adolescents at the same dose and frequency as in adults.
Der blev ikke givet nogen behandling.
No treatment was administered.
I de sværeste tilfælde skal de gældende medicinske standarder for nødbehandling følges.
In the most severe cases, the current medical standards for emergency treatment are to be observed.
- Du kan i de fleste tilfælde stadig få Lamzede, selv hvis du oplever en infusionsrelateret reaktion.
- Most of the time you can still be given Lamzede even if you experience an infusion-related reaction.
a) Det antal hætteglas, der skal bruges, skal beregnes ud fra den individuelle patients vægt.
a) The number of vials to be used should be calculated based on the individual patient's weight.
Det gives til behandling af de ikke-neurologiske symptomer på sygdommen.
It is given for the treatment of non-neurological symptoms of the disease.
4.4 og 5.1.
See sections 4.4 and 5.1.
Dette er en godkendelse under særlige vilkår, og i henhold til artikel 14, stk. 8, i forordning (EF) nr. 726/2004 skal indehaveren af markedsføringstilladelsen inden for den fastsatte tidsramme gennemføre følgende foranstaltninger:
This being an approval under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall conduct, within the stated timeframe, the following measures:
Patientvægt (kg)
Patient weight (kg)
Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge til råds, før dette lægemiddel bruges.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before this medicine is used.
Patienter med den sværeste fænotype med hurtig progression (med en forværring inden for et år og involvering af centralnervesystemet) blev ekskluderet.
Patients with the most severe rapidly progressing phenotype (with a deterioration within one year and central nervous system involvement) were excluded.
De observerede resultater hos patienter under 18 år viste en forbedring.
The results observed in patients below 18 years of age showed an improvement.
Patienter blev diagnosticeret baseret på alfa-mannosidase-aktivitet <10 % af normal aktivitet i leukocytterne i blodet.
Patients were diagnosed based on alpha-mannosidase activity <10% of normal activity in blood leukocytes.
Lamzede bør kun anvendes under graviditeten, når det er medicinsk nødvendigt.
Lamzede should be used during pregnancy only when medically necessary.
Virkningen af velmanase alfa var mere evident hos patienter under 18 år.
The effects of velmanase alfa were more evident in patients younger than 18 years.
Ca. 30 minutter før rekonstitution skal det nødvendige antal hætteglas fjernes fra køleskabet.
Approximately 30 minutes prior to reconstitution, the required number of vials should be removed from the refrigerator.
De var alle lette eller moderate i sværhedsgrad, og ingen blev rapporteret som alvorlige bivirkninger.
All were mild or moderate in severity and none were reported as a serious adverse event.
Når dette enzym mangler eller ikke virker korrekt, ophobes disse sukkerstoffer i cellerne, og forårsager tegn og symptomer på sygdommen.
When this enzyme is missing or does not work properly, these sugar compounds build up inside cells and cause the signs and symptoms of the disease.
(1) Foretrukken terminologi, der anses for at være en IRR, som beskrevet i punktet nedenfor (2) Udvalgt bivirkning, som beskrevet i afsnittet nedenfor
(1) Preferred terms considered as IRR as described in the section below (2) Selected adverse reaction as described in the section below
Da der ikke er blevet identificeret patienter over 41 år i Europa, forventes det ikke, at det er relevant at bruge lægemidlet til ældre patienter.
As no patients older than 41 years have been identified across Europe, no relevant use in elderly patients is expected.
I sådanne tilfælde skal behandling med et antihistamin og kortikosteroider anses for at være passende.
In such a case, treatment with an antihistamine and corticosteroids should be considered as being appropriate.
Fra det totale rekonstituerede volumen, må kun 22 ml (svarende til 44 mg) administreres.
From the total reconstituted volume, only 22 mL (corresponding to 44 mg) should be administered.
Der må ikke anvendes filterkanyler under forberedelsen.
Filter needles must not be used during preparation.
Udviklingen af antistoffer har ikke vist sig at påvirke klinisk virkning eller sikkerhed.
The development of antibodies has not been shown to affect clinical efficacy or safety.
Pædiatrisk population En dosisjustering er ikke nødvendig for den pædiatriske population.
Paediatric population No dose adjustment is necessary for the paediatric population.
Der foreligger ingen kliniske data hos børn under 6 år.
No clinical data are available in children below the age of 6 years.
Forbehandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider kan forhindre efterfølgende reaktioner i de tilfælde, hvor en symptomatisk behandling var nødvendig.
Pre-treatment with antihistamines and/or corticosteroids may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Placebo 12 måneder
Placebo 12 months
Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale.
The following information is intended for healthcare professionals only.
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Tyskland
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Germany
Instruktioner for rekonstitution og administration
Instructions for reconstitution and administration
Der skal anvendes en aseptisk teknik under forberedelsen.
Aseptic technique is to be used during preparation.
Det totale infusionsvolumen bestemmes ud fra patientens vægt, og bør administreres i løbet af mindst 50 minutter.
The total volume of infusion is determined by the patient's weight and should be administrated over a minimum of 50 minutes.
Fra et mikrobiologisk synspunkt bør lægemidlet anvendes umiddelbart.
From a microbiological point of view, the medicinal product should be used immediately.
Kontakt lægen, før Lamzede bruges.
Talk to your doctor before Lamzede is used.
En integreret database blev dannet ved at samle kumulative databaser fra alle studier med velmanase alfa.
An integrated database was created by pooling cumulative databases from all studies with velmanase alfa.
I tilfælde af, at patientens tilstand forværres under ERT, skal det overvejes at seponere behandlingen.
In case the patient's condition deteriorates during ERT, cessation of treatment should be considered.
Patienten oplevede senere epileptiske krampeanfald, der blev anset for ikke at være relateret.
The patient later experienced epileptic seizures that were considered not related.
- Hvis du har en infusionsrelateret reaktion, kan du få ekstra lægemidler til at behandle eller hjælpe med at forhindre fremtidige reaktioner.
- If you have an infusion-related reaction you may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
Hos alle patienter, der oplevede IRR'er, forsvandt disse igen.
All patients who experienced IRRs recovered.
I alt 15 patienter (7 pædiatriske og 8 voksne) fik aktiv behandling, og 10 patienter fik placebo (5 pædiatriske og 5 voksne).
In total 15 patients (7 paediatrics and 8 adults) received active treatment and 10 patients received placebo (5 paediatrics and 5 adults).
Da tiltagende skader udvikler sig over tid på berørte organer, er det vanskeligere at revertere skaden eller at vise forbedringer med behandlingen.
As the accumulation of end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
Der er blevet påvist kemisk og fysisk stabilitet ved brug i 24 timer ved 2 ºC - 8 ºC.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2°C - 8°C.
Dyreforsøg indikerer hverken direkte eller indirekte skadelige virkninger hvad angår graviditet, embryonal/føtal udvikling, fødsel eller postnatal udvikling (se pkt.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/foetal development, parturition or postnatal development (see section 5.3).
Lamzede påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Lamzede has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Minimal infusionstid (min)
Minimum infusion time (min)
Disse reaktioner var ikke alvorlige, og med en intensitet på let til moderat.
These reactions were non-serious and mild to moderate in intensity.
Som forventet for et protein af denne størrelse var fordelingsvoluminet ved steady-state lavt (0,27 l/kg), hvilket indikerer en fordeling, der er begrænset til plasma.
As expected for a protein of this size, the steady-state volume of distribution was low (0.27 L/kg), indicating distribution confined to plasma.
En farmakodynamisk virkning med en statistisk signifikant reduktion i oligosakkarider i serum, sammenlignet med placebo, blev vist.
A pharmacodynamic effect with statistically significant decrease of serum oligosaccharides in comparison to placebo was demonstrated.
Bivirkninger er klassificeret i henhold til systemorganklasse og foretrukken terminologi i henhold til MedDRAs hyppighedskonvention.
Adverse reactions are classified by system organ class and preferred term according to the MedDRA frequency convention.
Oligosakkarider 20,0% 100% 91,0%
Oligosaccharides 20.0% 100% 91.0%
Der er ingen erfaring med patienter under 6 år.
There is no experience with patients younger than 6 years of age.
Akut nyresvigt var af moderat sværhedsgrad, og førte til en midlertidig seponering af studiebehandlingen, og gik helt væk i løbet af 3 måneder.
Acute renal failure was of moderate severity leading to temporary discontinuation of the study treatment and fully resolved within 3 months.
Meget almindelige bivirkninger (kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 personer) - diarré - vægtøgning - feber/øget legemstemperatur
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) - diarrhoea - weight increase - fever/increased body temperature
Den numeriske forbedring af de fleste kliniske endepunkter over placebo (2 til 8 %), som blev observeret i løbet af observationsåret, kan være tegn på velmanase alfas evne til at nedsætte hastigheden af den eksisterende sygdomsprogression.
The numerical improvement of most clinical endpoints over placebo (2 to 8 %) observed in the year of observation could be suggestive of the ability of velmanase alfa to slow down the existing disease progression.
Infusionen bør vare mindst 50 minutter.
The infusion duration should be a minimum of 50 minutes.
Refluks gastritis
Reflux gastritis
Absolut ændring fra baseline
Absolute change from baseline Mean
Samtidig langvarig behandling med høje doser ibuprofen blev registreret som et muligt kausalt bidrag til, at hændelsen opstod.
Concomitant long-term treatment with high doses of ibuprofen was noted as a potentially causative contributor to the occurrence of the event.
Pakningsstørrelser på 1, 5 eller 10 hætteglas pr. karton.
Pack sizes of 1, 5 or 10 vials per carton.
De fleste bivirkninger opstår under infusionen eller kort efter (”infusionsrelateret reaktion”, se punkt 2 Advarsler og forsigtighedsregler).
Most side effects occur during the infusion or shortly after (“infusion-related reaction”, see section 2 Warnings and precautions).
rhLAMAN-10 studie n = 33
rhLAMAN-10 study n=33
Der er rapporteret overfølsomhedsreaktioner hos patienter i kliniske studier.
Hypersensitivity reactions have been reported in patients in clinical studies.
Hvis du bliver behandlet med Lamzede, kan du opleve en bivirkning under eller umiddelbart efter droppet (infusionen), der anvendes til at give lægemidlet (se punkt 4).
If you are treated with Lamzede, you may experience a side effect during or immediately following the drip (infusion) used to give the medicine (see section 4).
Virkninger af behandlingen med velmanase alfa skal evalueres periodisk, og seponering af behandlingen skal overvejes i tilfælde, hvor der ikke kan observeres nogen klare fordele.
The effects of treatment with velmanase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment considered in cases where no clear benefits could be observed.
Psykotisk adfærd
Psychotic behaviour
Under infusionen med denne højere dosis, blev der observeret feber af en let intensitet og kort varighed (5 timer) hos en patient.
During the infusion with this higher dose, fever of mild intensity and short duration (5 hours) was observed in one patient.
Der var ingen tilsyneladende farmakokinetiske kønsforskelle hos patienter med sygdommen alfa-mannosidose.
There were no apparent pharmacokinetic gender differences in patients with alpha-mannosidosis disease.
Disse lægemidler kan omfatte lægemidler, der anvendes til at behandle allergier (antihistaminer), lægemidler, der anvendes til at behandle feber (antipyretika) og lægemidler til at kontrollere betændelse (kortikosteroider).
These medicines may include medicines used to treat allergies (antihistamines), medicines used to treat fever (antipyretics) and medicines to control inflammation (corticosteroids).
Lamzede administreres via intravenøs infusion.
Lamzede is administered through intravenous infusion.
For patienter, der vejer under 18 kg, og som får under 9 ml rekonstitueret opløsning, skal infusionshastigheden beregnes, så infusionstiden er ≥ 50 minutter.
For patients weighing less than 18 kg, and receiving less than 9 mL reconstituted solution, the infusion rate should be calculated so that the infusion time is ≥50 minutes.
Infusionsrelateret reaktion
Infusion-related reaction
Funktionelt domænserespons Kombineret
Functional Domain Response Combined
Når det er blevet tilberedt, vil lægemidlet gives via en infusionspumpe (drop) i en vene over en periode på mindst 50 minutter under overvågning af din læge.
Once it has been made up, the medicine will be given by infusion pump (drip) into a vein over a period of at least 50 minutes under your doctor's supervision.