natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Af de 13 patienter, der debuterede med SMA i spædbørnsalderen, opfyldte 7 ud af 9 patienter (78 %; 95 % CI: 45, 94) i Spinraza-gruppen og 0 ud af 4 patienter (0 %; 95 % CI: 0, 60) i sham-gruppen kriterierne for motorisk milepæl-respons (i henhold til HINE afsnit 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evne til at sparke ELLER ≥1 point forbedring i de motoriske milepæle hovedkontrol, rulle, sidde, kravle, stå eller gå og forbedring i flere kategorier af motoriske milepæleend forværring).
Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
In vitro-studier indikerede, at nusinersen ikke er en induktor eller hæmmer af CYP450-medieret metabolisme.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Spinraza er til intratekal anvendelse ved lumbalpunktur.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Før administration kan uåbnede hætteglas med Spinraza tages ud af og sættes tilbage i køleskabet om nødvendigt.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Studie CS5 (NURTURE) er et åbent studie hos præsymptomatiske spædbørn, der er genetisk diagnosticeret med SMA, som blev inkluderet i 6-ugers-alderen eller tidligere.
Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Der er ikke observeret alvorlige komplikationer, såsom alvorlige infektioner, fra lumbalpunkturen i de kliniske studier med Spinraza..
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
Spinraza anvendes til at behandle en genetisk sygdom, der kaldes spinal muskelatrofi (SMA).
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer var 56 dage, og patienterne havde enten 2 SMN2-genkopier (n=17) eller 3 SMN2-genkopier (n=2) (antallet af SMN2-genkopier var ukendt for 1 patient).
Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
I toksicitetsstudier med dyr blev der ikke observeret nogen virkning på fertiliteten hos hanner eller hunner (se pkt.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3).
Der er blevet observeret bivirkninger forbundet med administration af Spinraza via lumbalpunktur.
Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
Hætteglasset med Spinraza skal inspiceres for partikler før administration.
The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Af de 45 patienter, der ikke havde opfyldt definitionen på permanent ventilering i studie CS3B, var 38 patienter (84 %) i live uden permanent ventilering i studie CS11 på tidspunktet for interimanalysen.
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Nyretoksicitet er observeret efter administration af andre subkutant eller intravenøst administrerede antisense-oligonukleotider.
Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Hvis hætteglasset ikke åbnes, og opløsningen ikke bruges, skal det sættes tilbage i køleskabet.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Farmakokinetikken efter en enkelt og flere doser af nusinersen administreret via intratekal injektion blev bestemt hos pædiatriske patienter diagnosticeret med SMA.
Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Virkningen af nedsat lever- eller nyrefunktion som kovariater kunne ikke evalueres grundigt i den populationsfarmakokinetiske model, da patienter med en klinisk relevant nedsat levereller nyrefunktion var sjældne.
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Virkningsundersøgelse efter tilladelse til markedsføring (PAES): For at evaluere langtidsvirkningen og -sikkerheden af nusinersen hos symptomatiske patienter med spinal muskalatrofi skal indehaveren af markedsføringstilladelsen gennemføre og fremsende resultaterne af det åbne fase 3-forlængelsesstudie (SHINE, CS11)
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Analysen blev udført for ITT-populationen (Spinraza: n=84, sham-kontrol: n=42), og HFMSE-data postbaseline for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringsmetode.
The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Andel, der opnåede en forbedring på 4 point p<0,0001
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Spinraza er en klar, farveløs injektionsvæske, opløsning.
Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Hvis hætteglasset ikke åbnes, og opløsningen ikke bruges, skal det sættes tilbage i køleskabet (se pkt.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator (see section 6.4).
Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 til enten Spinraza (doseret med 3 støddoser og vedligeholdelsesdoser hver 6. måned) eller sham-kontrol med en behandlingslængde fra 324 til 482 dage.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Populationsfarmakokinetiske analyser viste ingen tilsyneladende korrelation mellem kliniske kemimarkører for lever og nyrer og variationen fra forsøgsperson til forsøgsperson.
Population PK analyses revealed no apparent correlation between hepatic and renal clinical chemistry markers and inter-subject variability.
Trombocytopeni og koagulationsanormaliteter
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
For at muliggøre langsigtet opfølgning af disse patienter blev 89 patienter (Spinraza: n=65; shamkontrol: n=24) inkluderet i studie CS11 (SHINE) ved slutningen af studie CS3B.
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 til enten Spinraza (ifølge den godkendte administrationsplan) eller sham-kontrol med en behandlingslængde fra 6 til 442 dage.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Der bør anvendes aseptisk teknik ved klargøring af Spinraza-opløsning til intratekal administration.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Det anbefales, at et volumen af cerebrospinalvæske (cerebral spinal fluid, CSF), som svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, fjernes før administration af Spinraza.
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Det anbefales, at et volumen af CSF, der svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, udtages før administration af Spinraza.
It is recommended that the volume of CSF, equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Hvor længe skal Spinraza bruges
How long to use Spinraza
Det bør overvejes at foretage en udredning for hydrocephalus hos patienter med nedsat bevidsthedsniveau.
In patients with decreased consciousness, an evaluation for hydrocephalus should be considered.
Når opløsningen er trukket op i sprøjten, skal den bortskaffes, hvis den ikke anvendes inden for 6 timer.
Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.
sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Præsymptomatiske spædbørn
Pre-symptomatic infants
De patienter, der først startede behandling med Spinraza i studie CS11 (n=24; sham-kontrol i studie CS3B), havde en medianalder på 17,8 måneder (interval 10-23 måneder) samt en gennemsnitlig CHOP INTEND-score på 17,25 (interval 2,0-46,0) ved baseline i studie CS11.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Der er en risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren (f.eks. hovedpine, rygsmerter, opkastning, se pkt.
There is a risk of adverse reactions occurring as part of the lumbar puncture procedure (e.g. headache, back pain, vomiting; see section 4.8).
Den populationsfarmakokinetiske analyse tyder på, at racen ikke påvirker farmakokinetikken for nusinersen.
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Plasticlåget fjernes umiddelbart før administration, og kanylen på sprøjten indføres i hætteglasset gennem midten af overforseglingen for at udtage det relevante volumen.
Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Brug af anden medicin sammen med Spinraza
Other medicines and Spinraza
Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type II- eller III-SMA.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Ved dag 700 opfyldte 7 ud af 11 patienter (64 %) med 2 SMN2-genkopier og 0 ud af 5 patienter (0 %) med 3 SMN2-kopier de protokoldefinerede kriterier for klinisk manifestation af SMA.
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Spørg lægen, hvis der er noget du er i tvivl om med hensyn til, hvordan Spinraza gives.
If you have any questions about how Spinraza is given, ask your doctor.
Yderligere forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (2,1; SD 4,36; n=22) og CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n=22) blev observeret fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Spinraza er ikke blevet undersøgt hos patienter med nedsat leverfunktion.
Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type 1-SMA.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
Natriumdihydrogenphosphatdihydrat, dinatriumphosphat, natriumchlorid, kaliumchlorid, calciumchloriddihydrat, magnesiumchloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Den gennemsnitlige 6MWT-afstand var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 og 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1050.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Tabel 1: Bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren indberettet i CS4 (senere debut af SMA) med en forekomst, der er mindst 5 % højere hos patienter behandlet med Spinraza versus sham-kontrol
Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Hos disse patienter blev der observeret en gennemsnitlig forbedring på 28,6 meter (SD 47,22, n=12) på dag 253 og 86,5 meter (SD 40,58, n=8) på dag 1050.
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
En hurtigere behandlingsstart efter symptomdebut førte til tidligere og større forbedringer i motorisk funktion end for personer med en senere behandlingsstart.
Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
For disse patienter blev der observeret stabilisering eller forbedring i gennemsnitlig HFMSE-score (1,4; SD 4,02) og RULM-score (2,1; SD 2,56) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml)
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Ved den endelige analyse opnåede en statistisk signifikant større procentdel af patienter definitionen på motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (51 %) sammenlignet med sham-kontrolgruppen
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
- Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
- Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Calciumchloriddihydrat Magnesiumchloridhexahydrat Natriumhydroxid (til pH-justering) Saltsyre (til pH-justering) Vand til injektionsvæsker
Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Statistisk signifikante virkninger på hændelsesfri overlevelse, samlet overlevelse, andelen af patienter, der opnåede definitionen på motorisk milepæl-respons, og procentdelen af patienter med en forbedring på mindst 4 point fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND)-score blev observeret hos patienter i Spinraza-gruppen sammenlignet med patienter i sham-kontrolgruppen (tabel 2).
Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Spinraza 12 mg injektionsvæske, opløsning nusinersen
Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Hvis Spinraza tages ud af den originale yderkarton, bør den totale, kombinerede tid ude af køleskabet ikke overskride 30 timer ved en temperatur, der ikke overskrider 25 °C.
If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Alle de patienter, der fik Spinraza, var i live ved den tidlige afslutning af del 1.
All patients who received Spinraza were alive as of the early termination of Part 1, however, one patient in the control arm died at Study Day 289.
Hos patienter med Type II SMA blev Upper Limb Module-testen udført med en gennemsnitlig forbedring på 1,9 (SD 2,68, n=11) på dag 253 og 3,5 (SD 3,32, n=9) på dag 1050.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type I eller II SMA.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Der blev observeret en vedvarende forbedring hos patienter med type II SMA, som havde en gennemsnitlig forbedring fra baseline i HFMSE-score på 5,1 (SD 4,05, n=11) på dag 253 og 9,1(SD 6,61, n=9) på dag 1050.
A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
Kontakt lægen, før du eller dit barn får Spinraza.
Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Studie CS3B (ENDEAR) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham (imiteret) kontrol, der blev udført hos 121 symptomatiske spædbørn i alderen ≤ 7 måneder med en SMAdiagnose (symptomdebut før 6-måneders-alderen).
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Spinraza 3.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Der blev observeret forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (1,2; SD 1,8; n=12) og CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n=12) fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (1.2; SD 1.8; n=12) and CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
For de patienter, der startede på behandling med Spinraza i studie CS4 (n=39), blev der observeret stabilisering eller yderligere forbedringer i gennemsnitlig HFMSE-score (0,2; SD 3,06) og RULMscore (0,7; SD 2,69) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Sådan gives Spinraza
How Spinraza is given
Studie CS4 (CHERISH) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham-kontrol, der blev udført hos 125 symptomatiske patienter med en senere debut af SMA (symptomdebut efter 6-måneders-alderen).
Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Den gennemsnitlige totale score var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 og 52,6 (SD 12,78) på dag 1050.
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Patienter med type III SMA viste en gennemsnitlig forbedring fra baseline HFMSE-score på 1,3 (SD 1,87, n=16) på dag 253 og 1,2 (SD 4,64, n=11) på dag 1050.
Patients with Type III SMA demonstrated a mean improvement from baseline HFMSE score of 1.3 (SD 1.87, n=16) at Day 253 and 1.2 (SD 4.64, n=11) at Day 1050.
Det primære endepunkt var andelen af patienter, der oplevede forbedring i en eller flere kategorier af motoriske milepæle (i henhold til HINE afsnit 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evnen til
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Den gennemsnitlige totale score var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 og 15,7 (SD 1,92) på dag 1050.
The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Spinraza Kontrol
Gastrointestinal disorders
For en sikkerheds skyld bør Spinraza undgås under graviditeten.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
1CS4 blev stoppet efter en positiv statistisk analyse af det primære endepunkt ved interimanalysen (statistisk signifikant forbedring fra baseline-HFMSE-score blev observeret hos Spinraza-behandlede patienter sammenlignet med sham-kontrolpatienterne (Spinraza vs. sham-kontrol: 4,0 vs. -1,9; p=0,0000002)) 2Vurderet ved hjælp af Intent to Treat-populationen (Spinraza n=84; Sham-kontrol n=42); data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringsmetode 3Mindste kvadraters gennemsnit
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
Vurderingen af bivirkninger er baseret på følgende hyppighedsdata: Meget almindelig (≥ 1/10)
The assessment of undesirable effects is based on the following frequency data:
2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evne til at sparke, ELLER ≥1 point forbedring i de motoriske milepæle hovedkontrol, rulle, sidde, kravle, stå eller gå OG forbedring i flere kategorier af motoriske milepæle end forværring, defineret som respons i denne primære analyse.
4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
Debut i spædbarnsalderen
Infantile onset
Det kan være nødvendigt at bedøve for at administrere Spinraza.
Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
Den gennemsnitlige totale score var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 og 31,3 (SD 13,02) på dag 1050.
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
- Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
- Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
1CS3B blev stoppet efter en positiv statistisk analyse af det primære endepunkt ved interimanalysen (statistisk signifikant større procentdel af patienter, der opnåede definitionen på et motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (41 %), sammenlignet med sham-kontrolgruppen (0 %), p<0,0001).
1CS3B was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significantly greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (41%) compared to the sham-control group (0%), p<0.0001) 2At the final analysis, event-free survival and overall survival were assessed using the Intent to Treat population (ITT Spinraza n=80; Sham-control n=41).
Andel ved dag 1837 Andel ved dag 3027 Andel ved dag 3947 Andel med forbedring i total motorisk milepæl-score Andel med forværring i total motorisk milepæl-score
Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001