natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Ingen patienter udviste hurtig forværring af Gauchers sygdom type 1 efter skift til miglustat-monoterapi.
No patient showed rapid deterioration of type 1 Gaucher disease following the switch to miglustat monotherapy.
A. FREMSTILLER ANSVARLIG FOR BATCHFRIGIVELSE
MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Årsagen til disse prøver er, at visse patients har snurren eller følelsesløshed i hænder og fødder, eller taber i vægt, når de tager Yargesa.
The reason for these tests is that some patients have had tingling or numbness in the hands and feet, or a decrease in body weight, while taking Yargesa.
- Øvrige indholdsstoffer: natriumstivelsesglycolat (type A), povidon (K-29/32), magnesiumstearat, gelatine, renset vand, titandioxid (E171), trykfarve (shellac glaze, sort jernoxid (E172), propylenglycol og koncentreret ammoniumopløsning).
- the other ingredients are sodium starch glycolate (type A), povidone (K-29/32), magnesium stearate, gelatin, purified water, titanium dioxide (E171), printing ink (shellac glaze, iron oxide black (E172), propylene glycol and concentrated ammonia solution)
Hvis De har Niemann-Picks sygdom, type C, ophobes fedt f.eks. glycosphingolipider i cellerne i Deres hjerne.
If you have Niemann-Pick type C disease, fats such as glycosphingolipids build up in the cells of your brain.
Et åbent, non-komparativt studie af 2 års varighed inkluderede 42 patienter med Gauchers sygdom, type 1, som i mindst 3 år havde fået ERT, og som opfyldte kriteriet stabil sygdom i mindst 2 år.
An open-label, non-comparative, 2-year study enrolled 42 patients with type 1 Gaucher disease, who had received a minimum of 3 years of ERT and who fulfilled criteria of stable disease for at least 2 years.
Det vil sige maksimalt tre kapsler (300 mg) om dagen.
This means a daily maximum of three capsules (300 mg).
Yderligere 12 pædiatriske patienter blev inkluderet i et ukontrolleret delstudie med en gennemsnitlig varighed fra 3,1 år og op til 4,4 år.
In addition 12 paediatric patients were enrolled in an uncontrolled substudy for an overall average duration of 3.1 years and up to 4.4 years.
Yderligere information om dette lægemiddel findes på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu.
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
Der er en nøje sammenhæng mellem nyrefunktion og clearance af miglustat, og eksponering for miglustat er markant øget hos patienter med svær nyreinsufficiens (se pkt.
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure to miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Prøverne vil hjælpe lægen til at beslutte, om disse virkninger skyldes Deres sygdom eller eksisterende tilstande eller er bivirkninger af Yargesa (se pkt.
The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Yargesa (see section 4 for further details).
Natriumstivelsesglycolat (type A) Povidon (K-29/32) Magnesiumstearat
Capsule content sodium starch glycolate (Type A) povidone (K-29/32) magnesium stearate
Baseret på mg/kg/dag og korrigeret for forskelle i fækal udskillelse, svarede doserne til 8,16 og 33/19 gange den højeste anbefalede humane dosis (200 mg 3 gange dagligt).
Based on mg/kg/day and corrected for differences in faecal excretion, the doses corresponded to 8, 16 and 33/19 times the highest recommended human dose (200 mg t.i.d.).
Der er ikke udført direkte sammenligninger med enzymsubstitutionsterapi (ERT) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom, type 1, og der er intet bevis for, at miglustat har fordele med hensyn til effektivitet eller sikkerhed i forhold til ERT. ERT er standardbehandling for patienter, der kræver behandling for Gauchers sygdom type 1 (se pkt.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of miglustat having an efficacy or safety advantage over ERT. ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Miglustat er undersøgt ved indikationer, hvor visse hændelser rapporteret som bivirkninger, som f.eks. neurologiske og neuropsykologiske symptomer/tegn, kognitiv dysfunktion og trombocytopeni, også kunne skyldes de underliggende sygdomme.
Miglustat has been studied in indications where certain events reported as adverse reactions, such as neurological and neuropsychological symptoms/signs, cognitive dysfunction and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Mekanismen er højst sandsynligt hæmning af intestinale disaccharidaser såsom sucrase-isomaltase i mave-tarmkanalen, som medfører nedsat absorption af disaccharider fra føden.
The mechanism is most likely inhibition of intestinal disaccharidases such as sucrase-isomaltase in the gastrointestinal tract leading to reduced absorption of dietary disaccharides.
Anvendelse af Yargesa til patienter med svær nyreinsufficiens (kreatinin-clearance <30 ml/min/1,73 m2) kan ikke anbefales.
Use of Yargesa in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
Dette kan medføre forstørrelse af lever og milt, forandringer i blodet og knoglesygdom.
This can result in liver and spleen enlargement, changes in the blood and bone disease.
Vægttab er rapporteret hos 55% af de patienter, der fik miglustat.
Weight loss has been reported in 55% of patients using miglustat.
Miglustats virkning og sikkerhed er ikke specifikt evalueret hos patienter med svær Gauchers sygdom.
The efficacy and safety of miglustat has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
Yargesa påvirker kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
Yargesa has negligible influence on the ability to drive and use machines.
Gauchers sygdom er en nedarvet stofskiftelidelse, som skyldes en manglende evne til at nedbryde glucosylceramid, hvilket resulterer i lysosomal oplagring af dette stof og udbredt patologi.
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
Hvis nogle af disse bivirkninger giver anledning til problemer, skal De rådføre Dem med lægen.
If any of these side effects cause problems, consult your doctor.
Adskil ved perforeringerne
Separate at perforations
Ved Gauchers sygdom, type 1 er der et stof kaldet glucosylceramid, som ikke fjernes fra kroppen.
In type 1 Gaucher disease, a substance called glucosylceramide is not removed from your body.
Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller Piramal Critical Care B.V.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Piramal Critical Care B.V.
Derudover var de virkninger, der sås hos dyr ved doser, som medfører eksponeringsniveauer, som er de samme eller moderat højere end det kliniske eksponeringsniveau: Ændringer i lymfeorganer hos alle testede arter, påvirkning af aminotransferaser, vakuolisering i thyroidea og pancreas, katarakt, nefropati og myokardieændringer hos rotter.
Further effects seen in animals at doses that result in exposure levels similar to or moderately higher than the clinical exposure level were: changes in lymphoid organs in all species tested, transaminase changes, vacuolation of thyroid and pancreas, cataracts, nephropathy and myocardial changes in rats.
Det vides ikke, om miglustat udskilles i mælk.
Breast-feeding It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
I klinisk praksis er det observeret, at miglustatinducerede gastrointestinale bivirkninger reagerer på individuelle kostændringer (for eksempel nedsat indtagelse af saccharose, lactose og andre kulhydrater), på indtagelse af miglustat mellem måltiderne og/eller på lægemidler mod diarré, såsom loperamid.
In clinical practice, miglustat-induced gastrointestinal events have been observed to respond to individualised diet modification (for example reduction of sucrose, lactose and other carbohydrate intake), to taking miglustat between meals, and/or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Yargesa er en hvid hård kapsel, der består af en uigennemsigtig hvid overdel og underdel med "708" trykt i sort på underdelen.
Yargesa is a white hard capsule that consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
Kapslerne er pakket i en blister lavet af PVC og polychlorotrifluoroethylen (PCTFE), der er forseglet med aluminiumsfolie.
The capsules are presented in a PVC and polychlorotrifluoroethylene (PCTFE) blister sealed with aluminium foil.
NAVN PÅ INDEHAVEREN AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN Piramal Critical Care B.V.
NAME OF THE MARKETING AUTHORISATION HOLDER Piramal Critical Care B.V.
Muskelkramper, muskelsvaghed Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Almindelig
Muscle spasms, muscle weakness General disorders and administration site reactions Common
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på blisteren og pakningen efter Exp. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Do not take this medicine after the expiry date which is stated on the blister and carton after ‘EXP'.
Perifer neuropati synes at være mere almindelig hos patienter med Gauchers sygdom, type I sammenlignet med befolkningen i almindelighed.
Peripheral neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Undersøgelsen omfattede et patientmateriale på 66 patienter, som blev behandlet med Yargesa uden for den kliniske undersøgelse med en gennemsnitlig behandlingsvarighed på 1,5 år.
The survey included a case series of 66 patients treated with Yargesa outside of the clinical trial for a mean duration of 1.5 years.
Meget almindelige bivirkninger - kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 behandlede De almindeligste bivirkninger er diarré, flatulens (luft i maven), mavesmerter, vægttab og nedsat appetit.
Very common effects - may affect more than 1 in 10 people The most common side effects are diarrhoea, flatulence (wind), abdominal (stomach) pain, weight loss and decreased appetite.
Hos seks patienter med Gauchers sygdom, type 3 var koncentrationen af miglustat i cerebrospinalvæske ved steady state 31,4-67,2% af indholdet i plasma.
At steady state, the concentration of miglustat in cerebrospinal fluid of six type 3 Gaucher disease patients was 31.4-67.2% of that in plasma.
En gennemsnitlig forøgelse af hæmoglobinkoncentrationen på 0,26 g/dl samt en gennemsnitlig forøgelse af trombocyttallet på 8,29 × 109/l blev observeret.
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/l were observed.
Dyreforsøg har påvist reproduktionstoksicitet, inklusive dystoci (se pkt.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Den hårde kapsel består af en uigennemsigtig hvid overdel og underdel med "708" trykt i sort på underdelen.
The hard capsule consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
Yargesas virkning hos børn og unge i alderen 0-17 år med Gauchers sygdom, type 1, er ikke klarlagt.
The efficacy of Yargesa in children and adolescents aged 0-17 years with type 1 Gaucher disease has not been established.
Der foreligger ingen tilgængelige farmakokinetiske data for patienter med leverinsufficiens, børn og unge med Gauchers sygdom, type 1, eller ældre (>70 år).
There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment, in children or adolescents with type 1 Gaucher disease or in the elderly (> 70 years).
MINDSTEKRAV TIL MÆRKNING PÅ BLISTER ELLER STRIP BLISTER
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON BLISTERS BLISTER
Generelt viste data, at behandling med Yargesa kan reducere progressionen af klinisk relevante neurologiske symptomer hos patienter med Niemann-Picks sygdom, type C.
Overall the data show that treatment with Yargesa can reduce the progression of clinically relevant neurological symptoms in patients with Niemann-Pick type C disease.
Hvis De får nogle af disse bivirkninger, skal De søge rådgivning hos lægen så hurtigt som muligt.
If you do get any of these effects, please seek medical advice from your doctor as soon as possible.
Farmakokinetiske data blev opnået hos pædiatriske patienter med Gauchers sygdom, type 3 i alderen 3-15 år, og patienter med NiemannPicks sygdom, type C, i alderen 5-16 år.
Pharmacokinetic data were obtained in paediatric patients with type 3 Gaucher disease aged 3 to 15 years, and patients with Niemann-Pick type C disease aged 5-16 years.
Andre mulige bivirkninger er muskelkramper eller -svaghed, træthed, kulderystelser og utilpashed, depression, søvnbesvær, glemsomhed og nedsat lyst til sex (libido).
Other possible side effects are muscular spasms or weakness, fatigue, chills and malaise, depression, difficulty sleeping, forgetfulness and reduced libido.
• Ved Gauchers sygdom, type 1: Til voksne er den sædvanlige dosis én kapsel (100 mg) tre gange dagligt (morgen, eftermiddag og aften).
• For type 1 Gaucher disease: For adults, the usual dose is one capsule (100 mg) three times a day (morning, afternoon and evening).
Patienternes gavn af behandling med Yargesa skal evalueres regelmæssigt (se pkt.
The benefit to the patient of treatment with Yargesa should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
Pakningsstørrelse: 84 x 1 kapsel.
Pack size: 84 x 1 capsules.
Mandlige patienter bør anvende pålidelige præventionsmidler under behandling med Yargesa og i 3 måneder efter, at behandlingen er afsluttet.
Male patients should use reliable birth control methods during their treatment with Yargesa and for 3 months after finishing treatment.
Cirka 37% af patienterne i kliniske studier med Gauchers sygdom, type 1 og 58% af patienterne i kliniske studier med Niemann-Picks sygdom, type C, rapporterede om tremor ved behandling.
Tremor Approximately 37% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Hvis De har glemt at tage Yargesa
If you forget to take Yargesa
Miglustat er ikke undersøgt hos patienter med signifikant gastrointestinal sygdom, herunder inflammatorisk tarmsygdom, i anamnesen.
Miglustat has not been evaluated in patients with a history of significant gastrointestinal disease, including inflammatory bowel disease.
Der er indberettet tilfælde af perifer neuropati hos patienter behandlet med miglustat med eller uden samtidige tilstande som cyanocobalamin-mangel og monoklonal gammopati.
Cases of peripheral neuropathy have been reported in patients treated with miglustat with or without concurrent conditions such as vitamin B12 deficiency and monoclonal gammopathy.
De hyppigste bivirkninger, som blev rapporteret i kliniske studier med miglustat, var diarré, flatulens, abdominalsmerter, vægttab og tremor (se pkt.
The most common adverse reactions reported in clinical studies with miglustat were diarrhoea, flatulence, abdominal pain, weight loss and tremor (see section 4.4).
Regelmæssig monitorering af cyanocobalamin-niveau anbefales på grund af den høje forekomst af cyanocobalamin-mangel hos patienter med Gauchers sygdom, type 1.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
Hos patienter med Gauchers sygdom, type 1 anbefales monitorering af trombocyttallet.
In patients with type 1 Gaucher disease, monitoring of platelet counts is recommended.
Indtil yderligere informationer er tilgængelige, bør mandlige patienter, før de søger at undfange, ophøre med Yargesa og konsekvent anvende præventive metoder i yderligere 3 måneder.
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Yargesa and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Perifer neuropati, ataksi, amnesi, paræstesi, hypæstesi, hovedpine, svimmelhed
Peripheral neuropathy, ataxia, amnesia, paraesthesia, hypoaesthesia, headache, dizziness
Farmakokinetiske parametre for miglustat blev vurderet hos raske personer, et lille antal patienter med Gauchers sygdom, type 1, Fabrys sygdom, HIV-inficerede patienter og hos voksne, unge og børn med Niemann-Picks sygdom, type C, eller Gauchers sygdom, type 3.
Pharmacokinetic parameters of miglustat were assessed in healthy subjects, in a small number of patients with type 1 Gaucher disease, Fabry disease, HIV-infected patients, and in adults, adolescents and children with Niemann-Pick type C disease or type 3 Gaucher disease.
Pakningsstørrelse: 84 kapsler.
Pack size of 84 capsules.
De skal benytte effektiv prævention, mens De tager Yargesa.
You must use effective birth control while taking Yargesa.
Hvis De oplever bivirkninger, bør De tale med Deres læge eller apoteket.
If you get any side effects, talk to your doctor or pharmacist.
Miglustat er en hæmmer af glucosylceramidsyntase, det enzym, der er ansvarligt for det første trin i syntesen af de fleste glycolipider.
Miglustat is an inhibitor of glucosylceramide synthase, the enzyme responsible for the first step in the synthesis of most glycolipids.
Indgivelse af miglustat til han- og hun-Sprague-Dawley-rotter ved oral gavage i 2 år i dosisniveauer på 30, 60 og 180 mg/kg/dag medførte øget forekomst af hyperplasi i testis' interstitielle celler (Leydigs celler) og adenomer hos hanrotter på alle dosisniveauer.
Administration of miglustat to male and female Sprague-Dawley rats by oral gavage for 2 years at dose levels of 30, 60 and 180 mg/kg/day resulted in an increased incidence of testicular interstitial cell (Leydig cell) hyperplasia and adenomas in male rats at all dose levels.
Niemann-Picks sygdom, type C
Niemann-Pick type C disease
• Yargesa anvendes også til behandling af fremadskridende neurologiske symptomer ved Niemann-Picks sygdom, type C, hos voksne og børn.
• Yargesa is also used to treat progressive neurological symptoms in Niemann-Pick type C disease in adults and in children.
Indgivelse af miglustat til han- og hun-CD1-mus ved oral gavage i 2 år (dosisreduktion efter ½ år) i dosisniveauer på 210, 420 og 840/500 mg/kg/dag medførte øget forekomst af inflammatoriske og hyperplastiske læsioner i tyktarmen hos begge køn.
Administration of miglustat to male and female CD1 mice by oral gavage at dose levels of 210, 420 and 840/500 mg/kg/day (dose reduction after half a year) for 2 years resulted in an increased incidence of inflammatory and hyperplastic lesions in the large intestine in both sexes.
Yargesa er indiceret til oral behandling af voksne patienter med let til moderat Gauchers sygdom, type 1.
Yargesa is indicated for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
Titandioxid (E171)
Capsule shell gelatin purified water titanium dioxide (E171)
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hver hårde kapsel indeholder 100 mg miglustat.
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each hard capsule contains 100 mg miglustat.
Den sædvanlige dosis Yargesa til voksne patienter var 200 mg 3 gange dagligt, og var justeret i forhold til legemsoverflade hos pædiatriske patienter.
The usual dose of Yargesa in adult patients was 200 mg t.i.d., and was adjusted according to body surface area in paediatric patients.
• Ved Niemann-Picks sygdom, type C: Til voksne og unge (over 12 år) er den sædvanlige dosis på to kapsler (200 mg) tre gange dagligt (morgen, eftermiddag og aften).
• For Niemann-Pick type C disease: For adults and adolescents (over 12 years old), the usual dose is two capsules (200 mg) three times a day (morning, afternoon and evening).
Yargesa må kun bruges til behandling af patienter, hvor enzymsubstitutionsterapi ikke er egnet (se pkt.
Yargesa may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Yargesa bør ikke tages under amning.
Yargesa should not be taken during breast-feeding.
De observerede bivirkninger omfattede granulocytopeni, svimmelhed og paræstesi.
Adverse events observed included granulocytopenia, dizziness and paraesthesia.
• Yargesa anvendes til behandling af let til moderat Gauchers sygdom, type 1, hos voksne.
• Yargesa is used to treat mild to moderate type 1 Gaucher disease in adults.
Behandlingen bør ledes af læger, der har kendskab til behandling af Gauchers sygdom eller NiemannPicks sygdom, type C.
Therapy should be directed by physicians who are knowledgeable in the management of Gaucher disease or Niemann-Pick type C disease, as appropriate.
Der er begrænset erfaring med anvendelsen af Yargesa til patienter under 4 år med Niemann-Picks sygdom, type C.
There is limited experience with the use of Yargesa in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Yargesa virker ved at hæmme et enzym, som kaldes 'glucosylceramidsyntase', som er ansvarlig for det første trin i omdannelsen af de fleste glycosphingolipider.
Yargesa works by inhibiting the enzyme called ‘glucosylceramide synthase' which is responsible for the first step in the synthesis of most glycosphingolipids.
Den hyppigst rapporterede alvorlige bivirkning i kliniske studier med miglustatvar perifer neuropati (se pkt.
The most common serious adverse reaction reported with miglustat treatment in clinical studies was peripheral neuropathy (see section 4.4).
Den anbefalede startdosis for behandling af voksne patienter med Gauchers sygdom, type 1, er 100 mg tre gange dagligt.
The recommended starting dose for the treatment of adult patients with Type 1 Gaucher disease is 100 mg three times a day.
Data for svær nyreinsufficiens er begrænset til to patienter med kreatinin-clearance i området 18-29 ml/min.
Data in severe renal impairment are limited to two patients with creatinine clearance in the range 18 - 29 ml/min and cannot be extrapolated below this range.
Kvinder i den fertile alder skal anvende prævention.
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
Rouboslaan 32 (ground floor) 2252 TR, Voorschoten Holland
Piramal Critical Care B.V. Rouboslaan 32 (ground floor) 2252 TR, Voorschoten The Netherlands
Let nedsat trombocyttal uden forbindelse med blødning blev observeret hos patienter med Gauchers sygdom, type 1, som skiftede fra ERT til miglustat.
Mild reductions in platelet counts without association with bleeding were observed in patients with type 1 Gaucher disease who were switched from ERT to miglustat.
LÆGEMIDLETS NAVN Yargesa 100 mg hårde kapsler
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Yargesa 100 mg hard capsules
Der var en gennemsnitlig forøgelse af trombocyttallet på 22,2 × 109/l og en gennemsnitlig forøgelse af hæmoglobinkoncentrationen på 0,95 g/dl.
There was a mean increase of 22.2 × 109/l in platelet count, and a mean increase of 0.95 g/dl in haemoglobin concentration.
Yargesa er indiceret til behandling af progressive neurologiske manifestationer hos voksne patienter og pædiatriske patienter med Niemann-Picks sygdom, type C (se pkt.
Yargesa is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Den hæmmende funktion på glucosylceramidsyntesen danner grundlaget for substratreduktionsterapi ved Gauchers sygdom.
The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
Der var ingen lægemiddelrelateret stigning i tumorincidensen hos han- eller hunrotter i noget andet organ.
There was no drug-related increase in tumour incidence in male or female rats in any other organ.
Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er noget De er i tvivl om.
Check with your doctor or pharmacist if you are not sure.
Anomal nerveledningsundersøgelse
Nerve conduction studies abnormal
Dosis ved Niemann-Picks sygdom, type C
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Det skal De vide, før De begynder at tage Yargesa
What you need to know before you take Yargesa