natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Zynteglo fører funktionelle kopier af et modificeret β-globingen til patientens hæmatopoietiske stamceller via transduktion af autologe CD34+ celler ved hjælp af den lentivirale vektor BB305 og afhjælper derved den underliggende genetiske årsag til sygdommen.
Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
En indsamling, der svarer til et antal CD34+-reservestamceller på mindst 1,5 × 106 CD34+-celler/kg (hvis de indsamles ved aferese) eller >1,0 × 108 totalt antal kerneholdige celler (Total Nucleated Cell count, TNC)/kg (hvis de indsamles ved knoglemarvshøst), er påkrævet.
A back-up collection of CD34+ stem cells of at least 1.5 × 106 CD34+ cells/kg (if collected by apheresis) or >1.0 × 108 TNC/kg (if collected by bone marrow harvest) is required.
• forstørret lever
• enlarged liver
Før infusion skal det bekræftes, at patientens identitet matcher de unikke patientoplysninger på infusionsposen(-erne) med Zynteglo.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s).
Zynteglo er indiceret til behandling af patienter på 12 år og ældre med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, hvor en hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSC) er indiceret, men hvor der ikke kan findes en egnet human leukocytantigen (HLA) forligelig donor (se pkt.
Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1).
• ubehag i maven med kvalme og opkastning
• stomach discomfort with nausea and vomiting
Det reproduktive system og mammae vaginalblødning ovarieinsufficiens, uregelmæssig menstruation, præmatur menopause, forhøjet follikelstimulerende hormon i blodet, nedsat mængde testosteron i blodet
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
• Bekræft, at patientens identitet matcher de unikke patient-id-oplysninger, der findes på infusionsposen(-erne) med Zynteglo.
• Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
Fremstiller apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Manufacturer apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Ca. 2 måneder før infusion med Zynteglo
Approximately 2 months before Zynteglo infusion
Yderligere oplysninger om dette lægemiddel findes på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu< og på Lægemiddelstyrelsens hjemmeside http://www.laegemiddelstyrelsen.dk>.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu<, and on the website of {name of MS Agency (link)}>.
Du må ikke få Zynteglo, hvis du ammer.
You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding.
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Tidligere behandling med genterapi med hæmatopoietiske stamceller (HSC).
Previous treatment with HSC gene therapy.
(× 106 celler /ml)
Strength cells/mL)
Dosering og administration
Thaw and administration
Undersøgelser forhøjet C-reaktivt protein, positiv test for aspergillus, nedsat indhold af kalium i blodet, vægttab, nedsat alkalisk fosfatase i blodet, nedsat indhold af magnesium i blodet, nedsat forceret eksspiratorisk flow, nedsat total
C-reactive protein increased, Aspergillus test positive, Blood potassium decreased, Weight decreased, Blood alkaline phosphatase decreased, Blood magnesium decreased, Forced expiratory flow decreased, Protein total decreased, Blood albumin decreased, Reticulocyte count decreased, Reticulocyte percentage decreased
MÆRKNING DER SKAL ANFØRES PÅ DEN YDRE EMBALLAGE METALKASSETTE
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
• kuldefornemmelse
• feeling cold
3521AZ Utrecht Holland medinfo@bluebirdbio.com
3521AZ Utrecht The Netherlands medinfo@bluebirdbio.com
Der skal tages sikkerhedsforanstaltninger relateret til blødning, som kan forårsages af trombocytopeni.
Precautions regarding bleeding consequences of thrombocytopenia need to be taken.
Efter infusion med Zynteglo blev jernniveauerne hos patienten bedømt efter lægens skøn.
After Zynteglo infusion, patient iron levels were managed at physician discretion.
Der skal foreligge en negativ serologisk test for hiv for at sikre accept af aferesemateriale til produktion af Zynteglo.
A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
Zynteglo må ikke gives til kvinder, der ammer.
Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding.
France bluebird bio (France) SAS Tlf.: +33 (0) 1 85 14 97 89 (0800 914 510)
France bluebird bio (France) SAS Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
• Der må ikke udtages prøver af lægemidlet, og det må ikke ændres eller bestråles.
• Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
• Bekræft, at Zynteglo er påtrykt infusionsposen(-erne).
• Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
For at fremstille Zynteglo, og fungere som erstatningsceller efter behov.
Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed.
Patienter skal vurderes for nedsat leverfunktion for at sikre, at transplantation med hæmatopoietiske stamceller (HSC) er relevant (se pkt.
Patients should be assessed for hepatic impairment to ensure HSC transplantation is appropriate (see section 4.4.).
85521 Ottobrunn Tyskland
85521 Ottobrunn
til sidste RBC-transfusionen var 0,95 (0,5; 1,1) måneder efter infusion med Zynteglo.
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion.
Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på Hver dosis indeholder 391-1564 mg natrium.
Each dose contains 391-1564 mg sodium.
Start af behandling med Zynteglo
Start of Zynteglo treatment
Transplantation med hæmatopoietiske stamceller (HSC) skal være relevant for en patient med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), der skal behandles med Zynteglo (se pkt.
HSC transplantation must be appropriate for a patient with TDT to be treated with Zynteglo (see section 4.4).
Den anbefalede minimale dosis af Zynteglo er 5,0 × 106 CD34+ celler/kg.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg.
2, natriumindhold.
See section 2, Sodium content.
For yderligere at bekræfte effekt og sikkerhed af Zynteglo hos patienter på 12 år eller mere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, skal MAH'en indsende foreløbige og endelige data fra studie HGB-207
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Antallet af CD34+ celler, der som et minimum skal indsamles, er 12 × 106 CD34+-celler/kg.
The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg.
Total Hb (g/dl)
WA Hb during TI (g/dL)
Holland e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
The Netherlands e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller bluebird bio (Holland) B.V.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Trombocyttællinger skal monitoreres efter klinisk skøn, indtil der er opnået engraftment og stabilitet i antallet af trombocytter.
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Non-interventionelt studie af sikkerhed og effekt efter godkendelse: For yderligere at karakterisere og sætte den langvarige sikkerhed og effekt af Zynteglo hos patienter på 12 år eller mere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, i sammenhæng, skal MAH'en udføre og indsende resultaterne af et studie baseret på data fra et produktregister (REG-501) og bruge data om patienter behandlet med transfusioner og/eller patienter behandlet med HLA-matchet allogen HSCT fra et etableret europæiske register som komparator.
Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group.
til sidste RBC-transfusionen var 0,46 (0,2; 5,8) måneder efter infusion med Zynteglo.
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.46 (0.2, 5.8) months following Zynteglo infusion.
Atten voksne og unge med TDT med en non-β0/β0 genotype er blevet behandlet med Zynteglo i fase 3-forsøg (N = 15, HGB-207; N=3, HGB-212), og den gennemsnitlige varighed af deres opfølgning var 10,0 (1,3; 22,2) måneder.
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
Efter infusion med Zynteglo Du skal blive på hospitalet i ca. 3-6 uger,
You will remain in the hospital for approximately 3-6 weeks
Efterse hver infusionspose for eventuel lækage før optøning og infusion.
Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Kontraindikationer mod midler til mobilisering og midlet til myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Kvittér for alle infusionsposer, og kontrollér ved hjælp af det medfølgende batchinformationsark, at udløbsdatoen på hver infusionspose med Zynteglo ikke er overskredet.
Account for all infusion bags and confirm each infusion bag of Zynteglo is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
Doser på op til 20 × 106 CD34+ celler/kg er blevet administreret i kliniske studier.
In clinical studies doses up to 20 × 106 CD34+ cells/kg have been administered.
Blod og lymfesystem trombocytopeni
Blood and lymphatic system disorders
• et lavt niveau af blodplader, hvilket kan forhindre blodet i at koagulere
• a low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
lymfopeni, leukocytose, reduceret antal monocytter, neutrofili, forøgelse af hæmoglobinkoncentration
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased
o Der skal foreligger en negativ serologisk test for hiv for at sikre accept af aferesemateriale til produktion af Zynteglo.
o A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
• mørke skjolder på huden
• dark patches on skin
Infektioner og parasitære sygdomme neutropen sepsis, systemisk infektion, stafylokokinfektion, pneumoni, infektion i de nedre luftveje, urinvejsinfektion, slimhindeinfektion, cellulitis, vaginal infektion, pustuløst udslæt, folliculitis, gingivitis
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis
Mobilisering og aferese
Mobilisation and apheresis
HGB-204 og HGB-205 var ikke-blindede, enkeltarmede fase 1/2-studier af 24 måneders varighed, som omfattede 22 patienter med TDT, der blev behandlet med Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), hvoraf 14 havde en non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) og 8 havde en β0/β0 genotype i HGB-204.
HGB-204 and HGB-205 were Phase 1/2 open-label, single-arm 24-month studies that included 22 patients with TDT treated with Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), of whom 14 had a non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) and 8 had a β0/β0 genotype in HGB-204.
• lavt niveau af blodplader, hvilket kan forhindre blodet i at koagulere
• low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
Det vides ikke, om indholdsstofferne i Zynteglo kan udskilles i modermælk.
It is not known whether the ingredients of Zynteglo can pass into breast milk.
(måneder) n median (min, max)
(months) n median (min, max)
Efter infusion med Zynteglo, blev jernkelering hos patienten administreret efter lægens skøn.
After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion.
KLINISKE OPLYSNINGER 4.1.
CLINICAL PARTICULARS 4.1 Therapeutic indication
Efter administration af Zynteglo
After Zynteglo administration
på 6,44 (1,1; 10,1) g/dl (N=14, HGB-204 og HGB-205), og i løbet af langtidsopfølgningen for LTF-303, blev der påvist stabil integration af βA-T87Q-globingenet i hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) med lang levetid og stabil ekspression af βA-T87Q-globingenet i celler af erythroid oprindelse.
HbAT87Q remained generally stable through Month 24 with a median (min, max) of 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 and HGB-205), and through long-term follow-up in LTF-303, demonstrating stable integration of the βA-T87Q-globin gene into long-term HSCs and stable expression of the βA-T87Q-globin gene in cells of the erythroid lineage.
Efter infusion med Zynteglo, vil de transducerede hæmatopoietiske CD34+ stamceller accepteres af knoglemarven, de vil differentiere og producere erythrocytter, der indeholder biologisk aktivt β A-T87Q-globin (et modificeret β-globinprotein), som vil kombineres med α-globin, så der produceres funktionelt hæmoglobin (Hb), der indeholder β A-T87Q-globin (HbENT87Q).
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
Traumer, forgiftninger og behandlings-kom plikationer citrattoksicitet, kontusion, smerter i forbindelse med procedurer
Citrate toxicity, Contusion, Procedural pain
Du må ikke tage hydroxyurea (en medicin mod blodsygdomme) eller medicin mod hiv-infektion fra mindst en måned, før du gennemgår mobilisering og indtil mindst 7 dage efter infusionen med Zynteglo (se også pkt.
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
C. ANDRE FORHOLD OG BETINGELSER FOR MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN • Periodiske, opdaterede sikkerhedsindberetninger (PSUR'er)
• Periodic Safety Update Reports (PSURs)
Det består af autologe celler, som er blevet genetisk modificerede ex vivo.
Zynteglo is an autologous gene therapy medicinal product consisting of autologous cells that have been genetically modified ex vivo.
Alle patienter med TDT, som har en non-β0/β 0 genotype, og som fik Zynteglo med mindst 3 måneders opfølgning, producerede HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
• Kvittér for alle infusionsposer, og bekræft ved hjælp af det medfølgende lot-informationsark, at der ikke er nogen af infusionsposerne, der har nået udløbsdatoen.
• Account for all infusion bags and confirm each infusion bag is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
• funktionstab af dine æggestokke
• loss of function of your ovaries
December 2021
Final results: December 2021
• opkastningsfornemmelser (kvalme)
• feeling sick (nausea)
• hævelse i ansigtet
• swelling of the face
af HbAT87Q hos patienterne på 4,90 (1,0; 9,6) g/dl i fase 1/2-studie (N=14, HGB-204 og HGB-205) og 9,49 (3,4; 10,6) g/dl i de igangværende fase 3-studie (N=11, HGB-207).
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
Studie HGB-207 og HGB-212
Studies HGB-207 and HGB-212
• ubehag i brystet eller smerter
• chest pain or discomfort
efter 6 måneder for patienter, som ikke havde modtaget en transfusion i de forudgående 60 dage, var 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N=11).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
Advarsler og forsigtighedsregler i forbindelse med midler til mobilisering og midlet til myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Median (min, max) tid til trombocyttællinger uden støtte på ≥ 50 × 109/l og ≥ 100 × 109/l var hhv. 52 (20; 268) dage og 63 (20; 1231) dage (Se pkt.
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
INDEHAVER AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN OG MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER
MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
Pose-ID:
Bag ID:
Effekten var baseret på 32 voksne og unge patienter med TDT og en non-β0/β 0 genotype, der blev behandlet med Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (se tabel 4).
Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4).
Der må ikke udtages prøver af lægemidlet, og det må ikke ændres eller bestråles.
Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Interferens med HIV-testning
Interference with serology testing
Udseende af Zynteglo og pakningsstørrelser
What Zynteglo looks like and contents of the pack
efter 6 måneder for patienter, som ikke havde modtaget en transfusion i de forudgående 60 dage, var 10,60 (7,6, 13,4) g/dl (N=11).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11).
Det er påkrævet, at patienterne skal gennemgå mobilisering med hæmatopoietiske stamceller efterfulgt af aferese for at opnå CD34+ stamceller til lægemiddelproduktion (se pkt.
Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies).
dosis på 7,80 × 106 (5,0; 19,4) CD34+- celler/kg som en intravenøs infusion (N=32).
All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32).
Administration af Zynteglo
Zynteglo administration
• unormal smagssans
• lip swelling
(g/dl) efter 24 måneder n median (min, max)
(g/dL) at 24 months n median (min, max)
Den planlagte busulfan dosis var 3,2 mg/kg/dag hos patienter på ≥18 år, indgivet som en daglig intravenøs infusion af 3 timers varighed i 4 dage med et anbefalet mål-AUC0-24t på 3800-4500 µM*min. For patienter mellem 12-17 år var den planlagte busulfan dosis på 0,8 mg/kg og blev givet som en intravenøs infusion over 2 timer hver 6. time på i alt 16 doser med et anbefalet mål-AUC0-6t på 950-1125 µM*min. Produktresumeet for busulfan blev anvendt som reference for oplysninger om en passende metode til bestemmelse af vægtbaseret dosering til patienten.
The planned dose of busulfan was 0.8 mg/kg for patients 12-17 years of age as a 2-hour IV infusion every 6 hours for a total of 16 doses with a recommended target of AUC0-6h of 950-1125 µM*min.
Studie HGB-204 og HGB-205
Studies HGB-204 and HGB-205
December 2024
Final results: December 2024
Fødselsdato: DIN:
Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
Patienter må ikke tage anti-retroviral medicin eller hydroxyurea fra mindst en måned før mobilisering og indtil mindst 7 dage efter infusionen med Zynteglo (se pkt.
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
Tabel 4 Baselinekarakteristika for non-β0/β0-patienter med TDT ≥ 12 år behandlet med Zynteglo (Studie HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Fuldstændig myeloablativ konditionering skal administreres før infusion af Zynteglo (se pkt.
Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
af hæmoglobin (Hb) under TI på 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (Tabel 5).
Among these 4 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Table 5).
• kløende hud
• itchy skin
Patienter må ikke tage anti-retrovirale lægemidler eller hydroxyurea i mindst en måned før mobilisering og indtil mindst 7 dage efter infusionen med Zynteglo (se pkt.
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Zynteglo er ikke undersøgt hos patienter med nedsat nyrefunktion.
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion (autologe CD34+ celler, der koder for βA-T87Q-globingenet) Til intravenøs anvendelse.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) For intravenous use.
Brug af anden medicin sammen med Zynteglo
Other medicines and Zynteglo
• tør, kløende hud
• dry, itchy skin
48 måneder efter infusion af Zynteglo for patienter, som opnåede TI, var den gennemsnitlige ændring af ferritinniveauerne i serum i forhold til baseline -75,02 % (39.2, 84.8) og ændringen i leverens jernindhold var 67,14 %, strækkende fra en reduktion på 83,3 % til en stigning på 269,2 % (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
transfusionsvolumen af erythrocytter på 175,7 (139; 251) ml/kg/år og et gennemsnit (min., maks.)
In the clincal studies, patients received a median (min, max) RBC transfusion volume of 175.7 (139, 251) mL/kg/year and a median (min, max) number of 14.8 (10, 40) RBC transfusions per year.
varighed af TI på 12,0+, 18,2+ måneder (N=4).
All patients who have achieved TI have maintained TI with a min, max duration of TI of 12.0+, 18.2+ months (N=4).
Hjerte atrieflagren
Atrial fibrillation
• usædvanligt hårtab
• unusual hair loss or thinning
• træthed
• agitation
Knoglesmerter rygsmerter, muskuloskeletal stivhed
Back pain, Musculoskeletal discomfort
(g/dl) efter 6 måneder n median (min, max)
(g/dL) at 6 months n median (min, max)
varighed af TI på 21,2+, 56,3+ måneder (N=11).
All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11).
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion (autologe CD34+ celler, der koder for βA-T87Q-globingenet)
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
Inden behandling med Zynteglo vil du få lægemidler til mobilisering og kemoterapi (se pkt.
Before treatment with Zynteglo, you will be given medicines know as mobilisation medicine and chemotherapy medicine (see sections 3 and 4 for more information on these medicines, including possible side effects).
• smerter i strubehovedet (stemmelæberne)
• pain in larynx (voice box)