natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Lidt flere patienter i Myozyme-gruppen end i placebogruppen fik infusionsrelaterede reaktioner (28 % vs. 23 %).
Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Der var ingen forskel på den farmakokinetiske profil for alglucosidase alfa hos disse unge patienter med sent sygdomsdebut sammenlignet med patienter med sygdom, der debuterede i spædbørnsalderen.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Forsøgspersoner var 6 måneder eller yngre ved behandlingens start.
Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Indgivelsesmetode Myozyme skal indgives som en intravenøs infusion.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Efter det første år (58 til 168 uger) med behandling faldt LVM yderligere hos 9 af 12 patienter med tilgængelige data.
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Patienter med en akut sygdom (f.eks. lungebetændelse, sepsis) på tidspunktet for Myozyme-infusionen har tilsyneladende større risiko for infusionsrelaterede reaktioner.
Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Efter 52 uger fortsatte alle patienter med behandling med en samlet varighed på op til mere end 3 år (168 uger med en median på 121 uger).
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Udfør straks en inspektion af de rekonstituerede hætteglas for partikler og misfarvning.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Intravenøs brug efter rekonstituering og fortynding
Intravenous use after reconstitution and dilution
Immunogenicitetsdata fra kliniske studier og publiceret litteratur for CRIM-negative patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen (IOPD) tyder på, at administration af regime til immuntoleranceinduktion (ITI) til alglucosidase alfa-naive patienter (profylaktisk ITI) kan være effektivt til at forebygge og reducere udviklingen af HSAT (High Sustained Antibody Titer) mod alglucosidase alfa.
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Disse patienter skal derfor overvåges tættere under indgivelse af Myozyme.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Bivirkninger, der blev indberettet fra mindst 2 patienter, er anført i Tabel 1 efter systemisk organklasse.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
• Nefrotisk syndrom: hævede ben, generel hævelse og proteintab via urinen
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
• Forsnævring af blodkarrene med nedsat blodgennemstrømning til følge
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Urticaria Papuløst udslæt Pruritus Hyperhidrose ikke kendt
Urticaria Rash papular Pruritus Hyperhidrosis not known
Perifer kuldefølelse Smerte på infusionsstedet Reaktion på infusionsstedet Hævelse på infusionsstedet Induration af infusionsstedet Ekstravasation på infusionsstedet
Peripheral coldness Infusion site pain Infusion site reaction Infusion site swelling Infusion site induration
Der er tilsyneladende ingen sammenhæng mellem forekomst af infusionsrelaterede reaktioner og IgG-antistofdannelsen.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Patienter med moderate til svære eller recidiverende infusionsrelaterede reaktioner er vurderet for specifikke IgE-antistoffer mod alglucosidase alfa; nogle patienter blev testet positive, herunder nogle, der oplevede en anafylaktisk reaktion.
Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction.
Alvorlige bivirkninger, der blev indberettet fra 4 patienter, som blev behandlet med Myozyme, var: angioødem, ubehag i brystet, kvælningsfornemmelser, ikke-kardiale brystsmerter samt supraventrikulær takykardi.
Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Ved afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 60 til 150 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 119 uger) var 14 af 16 patienter i live, og 9 af 16 patienter var i live og fri for invasiv ventilationssbehandling.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Patienterne udviste en række tegn og symptomer, primært respiratoriske, kardiovaskulære, ødematøse og/eller kutane af natur (se pkt.
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 og fik 20 mg/kg Myozyme (n=60) eller placebo (n=30) én gang hver anden uge i 78 uger (18 måneder).
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Genzyme Europe B.V.
Genzyme Europe B.V.-NL
Natriumdihydrogenphosphatmonohydrat (E339) Dinatriumphosphatheptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Tidsforløbet for sygdommens udvikling varierer meget og er ikke forudsigelig, da nogle patienter oplever en hurtig forringelse i skeletal- og åndedrætsmuskelfunktion, som medfører tab af mobilitet og respirationssvigt, andre progredierer mindre hurtigt, og atter andre præsenterer sig med en adskillelse mellem progressionen af skeletal- og åndedrætsmuskel involvering.
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Prækliniske data påviste ikke nogen signifikante bivirkninger (se pkt.
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
1 Bivirkninger, der er indberettet fra 39 patienter med debut i spædbørnsalderen i 2 kliniske forsøg.
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Efter første og sjette infusion af Myozyme, varierede gennemsnitlige plasmakoncentrationer (Cmax) fra 178,2 til 263,7 µg/ml for grupperne, der fik henholdsvis 20 mg/kg og 40 mg/kg doser.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Den ubehandlede, historiske patientgruppe var i overensstemmelse med pivotal studiets population og var afledt fra et retrospektivt naturligt anamnesestudie (n=42) omhandlende patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Svimmelhed er indberettet som en infusionsrelateret reaktion, og evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner kan derfor muligvis påvirkes på infusionsdagen.
Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Efter 52 ugers behandling opnåede 3 af 8 patienter en forbedret motorisk funktion i forhold til baseline målt ved rå scorer og aldersækvivalente scorer fra baseline på AIMS.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Forhøjet legemstemperatur
Body temperature increased
Uge 78/sidste observation
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Flushing almindelig Hypertension Bleghed
Flushing common Hypertension Pallor
Myozyme gives til Dem under overvågning fra en læge, der har kendskab til behandlingen af Pompes sygdom.
Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Der er ingen erfaring med overdosering af alglucosidase alfa.
There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Ca. halvdelen af patienterne behandlet med Myozyme i kliniske studier med patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og 28 % af patienterne behandlet med Myozyme i kliniske studier med patienter med sent debuterende sygdom udviklede infusionsrelaterede reaktioner.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Infusionerne skal indgives trinvis.
Infusions should be administered incrementally.
Et lille antal patienter (<1 %) fra kliniske undersøgelser og post markedsføring udviklede anafylaktisk chok og/eller hjertestop under infusion med Myozyme, som krævede genoplivningstiltag.
A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
• Et studie i Italien inkluderede 74 sent debuterende patienter med op til 48 måneders opfølgning.
• One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Disse andele blev opretholdt indtil afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder mellem 1 og 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 109 uger).
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Mangel på dette enzym medfører glykogen-ophobning i forskellige væv, især hjerte-, åndedræts- og skeletalmuskler, hvilket medfører udvikling af hypertrofisk kardiomyopati og progressiv muskelsvækkelse, herunder svækkelse af åndedrætsfunktionen.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Der foreligger ikke data om brugen af alglucosidase alfa hos gravide kvinder.
There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
• Et studie i Tyskland inkluderede 38 sent debuterende patienter med 36 måneders opfølgning.
• One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger Myozyme indeholder:
Contents of the pack and other information What Myozyme contains
Opbevaringforhold efter fortynding af lægemidlet, se pkt.
For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Den forventede procentvise FVC ændredes med en median på 0,0 for Myozyme-behandlede patienter og faldt med en median på 3 % for placebobehandlede patienter, hvilket tyder på en statistisk signifikant behandlingseffekt (p=0,0026).
The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Patienter med Pompes sygdom, som behandles med immunsuppressiva, kan have en yderligere øget risiko for at udvikle alvorlige infektioner, og overvågning anbefales.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
MINDSTEKRAV TIL MÆRKNING PÅ SMÅ INDRE EMBALLAGER Etiket på hætteglas
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS VIAL LABEL
Kun til engangsbrug Læs indlægssedlen før brug Intravenøs anvendelse
For single use only Read the package leaflet before use.
Pompes sygdom
Pompe disease
Tremor Hovedpine
Tremor Headache
I tilfælde af svære overfølsomhedsreaktioner eller anafylaktiske reaktioner skal omgående seponering af Myozyme-infusionen overvejes og passende medicinsk behandling igangsættes.
If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Efter 104 ugers behandling havde alle 13 patienter med tilgængelige data opnået vedligeholdelse eller forbedring af vægt/alder-percentilen (over 3. percentil), alle 12 patienter med tilgængelige data var over den 3. percentil for højde, og alle 12 patienter med tilgængelige data var over den 3. percentil for hovedomkreds.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Alvorlige infusionsreaktioner så som urticaria, rallen, takykardi, reduceret iltmætning, bronkospasme, takypnø, periorbitalt ødem og hypertension er blevet rapporteret.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Patienterne fik 20 mg/kg Myozyme én gang hver anden uge i 52 uger med undtagelse af 8 patienter, der fik 40 mg/kg efter mindst 26 ugers behandling.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Højere middelclearance, lavere middel-AUC∞ og lavere middel-Cmax blev observeret hos 5 patienter, der blev testet positive for hæmning af den cellulære optagelse af enzym.
Higher mean clearance, lower mean AUC∞, and lower mean Cmax were observed in 5 patients who tested positive for inhibition of cellular uptake of enzyme.
Gang distancen på 6 minutter steg med en median på 15,0 meter for Myozyme-behandlede patienter og faldt med en median på 7,5 meter for placebobehandlede patienter, hvilket tyder på en statistisk signifikant behandlingseffekt af Myozyme sammenlignet med placebo (p=0,0283).
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Deres læge bør overveje at afbryde behandlingen med Myozyme og iværksætte passende behandling.
Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Den rekonstituerede mængde er 10,5 ml indeholdende 5 mg/ml, og fremstår som en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler i form af tynde, hvide tråde eller gennemsigtige fibre.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Hud og subkutane væv meget almindelig
Skin and subcutaneous tissue disorders very common
En open-label klinisk undersøgelse vurderede sikkerhed og effekt for Myozyme hos 5 patienter med sent debuterende Pompes sygdom, der var fra 5 til 15 år ved behandlingens start (AGLU02804).
An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Størstedelen af patienterne blev med godt resultat reeksponeret for alglucosidase alfa ved lavere doser og/eller efter præmedicinering med antiinflammatorisk medicin og/eller kortikosteroider, og de kunne fortsætte med at få behandling under nøje overvågning.
The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Hvis der forekommer immunmedierede reaktioner, bør ophør af behandling med alglucosidase alfa overvejes, og passende medicinsk behandling startes.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Pyreksi almindelig Irritabilitet Kulderystelser
Pyrexia common Irritability Chills
En sådan reaktion indbefatter forskellige symptomer såsom lavt blodtryk, ubehag i brystet, strammende fornemmelse omkring halsen, hævelse af ansigtet, læberne eller tungen (angioødem), nældefeber (urticaria), svimmelhed, udslæt, hudkløe, kvalme, opkastning, hoste og bronkospasme (se punkt 4 for at se en oversigt over alle infusionsrelaterede reaktioner).
Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Vend eller masser forsigtigt infusionsposen for at blande den fortyndede opløsning.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Hvis De oplever, at Deres ben hæver, eller De får generelle hævelser, skal De fortælle det til Deres læge.
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Hvert 50 mg hætteglas med Myozyme rekonstitueres med 10,3 ml vand til injektionsvæske ved hjælp af en sprøjte med en nålediameter, der ikke overstiger 20 gauge.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Patienterne blev randomiseret til at få enten 20 mg/kg eller 40 mg/kg én gang hver anden uge i en periode på 52 uger.
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
For anvisninger om rekonstituering og fortynding af lægemidlet før indgivelse, henvises til pkt.
For instructions on reconstitution and dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Bivirkningerne var for det meste milde til moderate og forekom næsten alle under infusionen eller i de 2 timer umiddelbart efter infusionen (infusionsrelaterede reaktioner, IAR'er).
Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Hætteglasset må ikke vendes, hvirvles eller rystes.
Do not invert, swirl or shake the vial.
Brug af anden medicin sammen med Myozyme
Other medicines and Myozyme
Kør ikke bil eller motorcykel og lad være med at cykle kort efter infusion af Myozyme, fordi De kan føle dig svimmel.
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet meget almindelig
General disorders and administration site conditions very common
I et placebokontrolleret randomiseret studie, der varede 78 uger, blev 90 patienter med sent debuterende Pompes sygdom i alderen 10-70 år behandlet med Myozyme eller placebo i forholdet 2:1 (se pkt.
In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
Hos nogle IgE-positive patienter er reeksponering for Myozyme lykkedes ved anvendelse af langsommere infusionshastighed og lavere initialdoser, og patienterne kunne fortsætte behandlingen med Myozyme under nøje klinisk supervision.
Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
Overlevelsen hos de behandlede patienter blev sammenlignet med overlevelse hos en lignende historisk gruppe af ubehandlede forsøgspersoner ved hjælp af en Cox proportionel risiko regressions analyse (se Tabel 3).
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Det anbefales at infusionen indledes med en hastighed på 1 mg/kg/t og øges gradvist med 2 mg/kg/t for hver 30 minutter, hvis der ikke er nogen tegn på infusionsrelaterede reaktioner (IAR), indtil en maksimal hastighed på 7 mg/kg/t.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Hvert enkelt hætteglas Myozyme kun til engangsbrug.
Each vial of Myozyme is for single use only.
10 patienter med fremskreden sent debuterende Pompes sygdom (dvs. 10/10 bundet til kørestol og 9/10 afhængig af ventilationsbehandling) i alderen 9-54 år blev behandlet i ”expanded access” behandlingsprogrammer med alglucosidase alfa 20-40 mg/kg én gang hver anden uge i perioder af forskellig varighed på mellem 6 måneder og 2,5 år.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Sent debuterende Pompes sygdom; andre kliniske undersøgelser og analyser Tre uafhængige investigator-initerede, åbne, enkeltarmede kliniske studier blev udført med Myozyme:
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
På grund af risikoen for svære infusionsrelaterede reaktioner, skal der være nødhjælpsbehandling til rådighed herunder genoplivningsudstyr, ved indgivelse af Myozyme.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Efter 52 ugers behandling havde 14 af 18 patienter (77,8 %) opnået vedligeholdelse eller forbedring i vægt/alder-percentilen (over 3. percentil), 14 af 15 patienter (93,3 %) var over den 3. percentil for højde, og 12 af 15 patienter (80,0 %) var over den 3. percentil for hovedomkreds.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Muskelspasmer Muskeltrækninger Myalgi ikke kendt
Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
Nefrotisk syndrom blev observeret hos nogle få patienter med Pompes sygdom, der blev behandlet med alglucosidase alfa, og som havde høje IgGantistoftitre (≥ 102.400) (se pkt.
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).