natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patienter, der får overfølsomhedsreaktioner, kan desuden testes for IgE-antistoffer mod alglucosidase alfa og andre mediatorer for anafylaksi.
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Ændring fra baseline: effektudfald i det placebokontrollerede studie Myozyme (N = 60)
Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
De resterende 7 patienter opnåede ingen klinisk signifikant forbedring i den motoriske funktion, eller de kunne ikke opretholde forbedringen og havde meget begrænset motorisk bevægelse ved den sidste vurdering (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 52 til 142 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 103 uger).
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Af de 21 patienter overlevede 16 til og med studiets afslutning med en mediantid fra initiering af enzymerstatningsterapi til sidste evaluering på 44,6 måneder (interval: 5,7 til 105,47); 5 patienter døde på grund af respirationssvigt og sygdomsprogression, og de var alle enzymerstatningsterapi-naive ved initiering af enzymerstatningsterapi+ITI-behandling.
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Patienter med sent debuterende Pompes sygdom præsenterer sig typisk med progredierende myopati, hovedsagelig af de proksimale muskler i bækkenområdet og skulderbælte og forskellige grader af respiratorisk involvering, som til sidst udvikler sig til udtalt invaliditet og/eller behov for ventilations support.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Vip og rul hvert hætteglas forsigtigt.
Tilt and roll each vial gently.
• Natriumdihydrogenphosphatmonohydrat (E339)
• sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)
Patienter med debut i spædbørnsalderen, som udvikler høje IgG-antistoftitre, har tilsyneladende større risiko for at udvikle hyppige infusionsrelaterede reaktioner.
Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Åndedrætsstop Apnø
Respiratory arrest Apnea
I kliniske undersøgelser blev 39 patienter, der debuterede i spædbørnsalderen, behandlet med Myozyme i mere end tre år (168 uger med en median på 121 uger, se pkt.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
De resterende 5 patienter udviste ingen signifikant ændring i den motoriske funktion efter uge 52 (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 104 til 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 140 uger), herunder 4 patienter uden signifikant motorisk funktion i nogen af de positioner, der blev vurderet, og 1 patient, der kun kunne sidde ved det sidste besøg i studiet.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Indlægsseddel: Information til brugeren Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Package leaflet: Information for the user Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
Fjern også en lige så stor mængde 9 mg/ml (0,9 %) natriumchloridopløsning til injektion, som vil blive erstattet med rekonstitueret Myozyme.
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Immunsystemet almindelig
Immune system disorders common
Ratio mellem behandlingseffekt og risiko konfidensinterval p-værdi
Confidence Interval p-value
2 Bivirkninger, der er indberettet fra 60 patienter med sen debut i et placebokontrolleret klinisk forsøg.
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Hos visse patienter er reeksponering og fortsat behandling med alglucosidase alfa under nøje klinisk supervision lykkedes.
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Der foreligger ingen kliniske data om påvirkningen af alglucosidase alfa på fertilitet.
There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
• Betændelse i membranen der dækker øjeæblet og øjenlåget
• Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Der var ingen tegn på, at IgG-antistoffer over for alglucosidase alfa påvirkede farmakokinetikken.
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Luftveje, thorax og mediastinum meget almindelig
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
En atypisk, mere langsomt progredierende form af Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen er beskrevet og kendetegnes ved mindre svær kardiomyopati og dermed længerevarende overlevelse.
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Symptomer på livstruende, allergiske reaktioner inkluderer, men er ikke begrænset til, lavt blodtryk, meget hurtig hjertefrekvens (puls), besværet åndedræt, opkastning, opsvulmet ansigt, nældefeber eller udslæt.
Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Patienterne fik 20 mg/kg Myozyme én gang hver anden uge i 26 uger.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
Hvert 50 mg hætteglas Myozyme rekonstitueres med 10,3 ml vand til injektionsvæske.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
• Varm fornemmelse
• Feeling hot
• Alvorlige sår i huden
• Severe ulcerative lesions of the skin
• Et studie i Holland inkluderede 69 sent debuterende patienter med en gennemsnitlig opfølgning på 23 måneder.
• One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Den anbefalede doseringsplan for alglucosidase alfa er 20 mg/kg kropsvægt indgivet en gang hver anden uge.
The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Deres læge bør vurdere fordele og ulemper ved at starte behandling med Myozyme igen.
Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Yderligere bivirkninger4
Additional adverse reactions4
Den anbefalede doseringsplan for Myozyme er 20 mg/kg kropsvægt indgivet en gang hver anden uge som intravenøs infusion.
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Navn og adresse på fremstillerne af det biologisk aktive stof Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgien Navn og adresse på den fremstiller, der er ansvarlig for batchfrigivelse Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland
Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Immunmodulation
Immunomodulation
Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder op til 6 måneder Sikkerhed og effekt for Myozyme er vurderet i en randomiseret, open-label, historisk kontrolleret klinisk pivotalundersøgelse med 18 ikke-ventilerede patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og i alderen 6 måneder eller mindre ved behandlingens start.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
• Dinatriumphosphatheptahydrat (E339)
• disodium phosphate heptahydrate (E339)
Myozyme er indiceret til voksne og børn i alle aldre.
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Nyrer og urinveje ikke kendt
Renal and urinary disorders not known
Baseret på disse resultater anbefales en dosis på 20 mg/kg hver anden uge.
Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Myozyme skal rekonstitueres med vand til injektionsvæske, derefter fortyndes med 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridopløsning til injektion, og derefter indgives ved intravenøs infusion.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
Myozyme er et pulver til koncentrat til infusion, opløsning (i et hætteglas (50 mg/hætteglas).
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Wilcoxon-Mann-Whitney-test p-værdi *Én patient, som ikke havde nogen data efter baseline, blev ekskluderet fra analyserne.
*One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Da alglucosidase alfa er et rekombinant, humant protein, er det usandsynligt, at det vil medføre CYP-medierede lægemiddelinteraktioner.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Infusionsrelaterede reaktioner er defineret som enhver bivirkning, der indtræffer under infusionen eller i løbet af timerne efter infusionen.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Varmefølelse ikke kendt
Feeling hot not known
Yderligere 4 patienter opnåede bedre motorisk funktion under studiet og kunne sidde selv ved den sidste vurdering (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 78 til 130 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 110 uger), selvom de ikke kunne bruge benene.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Efter 52 ugers behandling faldt LVM fra baseline hos alle 14 patienter med tilgængelige data og var inden for normalgrænserne hos 3 af 14 patienter.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Målt efter motorisk præstation i form af aldersækvivalente scorer på Alberta Infant Motor Scale (AIMS) opnåede syv af 18 patienter bedre motorisk funktion under studiet og kunne gå selv ved den sidste vurdering (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 52 til 130 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 94 uger).
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Patienter, der udvikler IgE-antistoffer med alglucosidase alfa, synes at have en forhøjet risiko for forekomst af infusionsrelaterede reaktioner, når Myozyme indgives igen (se pkt.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Efter 52 ugers behandling faldt LVM fra baseline hos alle 12 patienter med tilgængelige data, og værdien var inden for normalgrænserne hos 6 af 12 patienter.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Seks af de 11 patienter med tilgængelige data fortsatte med at forbedre den motoriske funktion efter uge 52 (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 58 til 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 121 uger), herunder 3 ambulante patienter og 3 patienter, der kun kunne sidde ved det sidste besøg i studiet.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
I studiet af den embryoføtale udvikling hos kaniner blev der observeret en behandlingsrelateret forøgelse af incidensen af aborter og tidlig fødsel efter administration af Myozyme (10-40 mg/kg/dag) med samtidig administration af diphenhydramin.
In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
De almindeligste bivirkninger, der blev observeret, var infusionsrelaterede reaktioner.
The most common adverse reactions observed were IARs.
• Proteintab via urinen
• Protein loss in urine
Pompes sygdom, der debuterer i spædbørnsalderen, kendetegnes ved massiv aflejring af glykogen i hjertet og skeletmusklerne, hvilket altid medfører hurtigt progredierende kardiomyopati, general muskelsvækkelse og hypotoni.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Takypnø Hoste almindelig
Tachypnoea Cough common
hvis De har oplevet livstruende allergiske (overfølsomheds) reaktioner over for alglucosidase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i Myozyme (angivet i punkt 6.
If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Psykiske forstyrrelser almindelig ikke kendt
Psychiatric disorders common Agitation not known
Efter 104 ugers behandling var LVM-vurderingerne tilgængelige for 8 patienter, hvoraf værdien faldt til indenfor normalgrænserne hos 5.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Immuntoleranceinduktion - Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (IOPD) Anvendelse af ITI og alglucosidase alfa er blevet undersøgt i 1 klinisk studie og en retrospektiv journalgennemgang af patienter, som var naive overfor enzymerstatningsterapi ved behandlingsstart og 1 klinisk studie med patienter, der allerede fik alglucosidase alfa, da ITI initieredes.
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
• Blålig misfarvning af huden
• Bluish discolouration of the skin
Hos patienter med debut i spædbørnsalderen behandlet med en højere dosis (40 mg/kg) blev der observeret en tendens til at opleve flere symptomer ved udvikling af infusionsrelaterede reaktioner.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Nefrotisk syndrom samt alvorlige kutane reaktioner (muligvis immunmedierede) er blevet rapporteret med alglucosidase alfa, inklusive ulcerøse og nekrotiske hudlæsioner (se pkt.
Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
Vaskulære sygdomme meget almindelig
Vascular disorders very common
Den anbefalede endelige koncentration af alglucosidase i infusionsposen varierer fra 0,5 mg/ml til 4 mg/ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Alvorlige og livstruende, anafylaktiske reaktioner, herunder anafylaktisk shock, er indberettet fra patienter, hvor sygdommen debuterer i spædbørnsalderen, og fra sent debuterende patienter under Myozyme-infusioner (se pkt.
Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
• Irritation
• Irritability
Symptomer på sådanne reaktioner omfatter lavt blodtryk, meget hurtig hjertefrekvens (puls), besværet åndedræt, opkast, opsvulmet ansigt, læber eller tunge, nældefeber eller udslæt.
Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
• Øjne, der løber
• Eyes tearing
Tabel 1: Bivirkninger (indberettet fra mindst 2 patienter) og bivirkninger, der indberettet efter markedsføring, fra efterfølgende kliniske programmer og fra ikke-kontrollerede kliniske undersøgelser, i henhold til systemorganklasse og vist efter hyppighedskategori: meget almindelig (≥1/10), almindelig
Table 1: Adverse reactions (reported in at least 2 patients) and adverse reactions reported in postmarketing setting, expanded access programs and non-controlled clinical trials, per System Organ
Uro Rastløshed
Agitation Restlessness
Ved rekonstituering som ovenfor indeholder den rekonstituerede opløsning i hætteglasset 5 mg alglucosidase alfa pr. ml.
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Åndedrætsbesvær Bronkospasme Hiven efter vejret Faryngal ødem Dyspnø
Respiratory distress Bronchospasm Wheezing Pharyngeal oedema Dyspnoea Tachypnoea Throat tightness Stridor
Alvorlige kutane reaktioner (muligvis immunmedierede) er blevet rapporteret med alglucosidase alfa, inklusive ulcerøse og nekrotiske hudlæsioner (se pkt.
Severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa, including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.8).
Tabel 3: Resultater med overlevelse som endepunkt ved hjælp af Cox-regressionsmodel Behandlede patienter
Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Denne risiko kan stige yderligere, hvis De får medicin til at undertrykke immunsystemet.
Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Ét hætteglas indeholder 50 mg alglucosidase alfa.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Efter 104 uger med behandling var LVM-vurderingerne tilgængelige for 10 patienter, hvor værdien faldt til normalgrænserne for 9.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
I det andet behandlingsår havde 15 af 17 patienter opnået en yderligere forbedring i vægt/alder-percentilen (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 78 til 142 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 111 uger), 10 af 16 patienter havde opnået en yderligere forbedring i længe/alder-percentilen (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 90 til 130 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 113 uger), og 11 af 15 patienter havde opnået en yderligere forbedring i hovedomkreds/alder-percentilen (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 90 til 130 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 110 uger).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
Kulderystelser Ubehag i brystet Irritabilitet
Chest discomfort Irritability
Farmakokinetikken for alglucosidase alfa blev også vurderet i en separat undersøgelse med 21 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle mellem 6 måneder og 3,5 år ved behandlingsstart), der modtog doser på 20 mg/kg alglucosidase alfa.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa.
Injicer langsomt den rekonstituerede Myozyme direkte i 9 mg/ml (0,9 %) natriumchloridopløsningen til injektion.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Middel ± sd.
Mean ± s.d.
I en pivotalundersøgelse med 18 patienter blev farmakokinetikken for alglucosidase alfa vurderet hos 15 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle under 6 måneder ved behandlingens start), der modtog doser på hhv. 20 mg/kg eller 40 mg/kg alglucosidase alfa som en ca. 4 til 6,5 timers infusion.
In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all less than 6 months of age at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg or 40 mg/kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holland
Genzyme Europe B.V. Paasheuvelweg 25
• Hurtigere vejrtrækning
• Increased breathing rate
Et begrænset antal af de IgG-positive patienter, der blev vurderet, blev testet positive for inhibitorisk effekt ved in vitro test. På grund af tilstandens sjældne forekomst og de begrænsede erfaringer til dato er virkningen af IgG-antistofdannelsen på sikkerhed og effekt aktuelt ikke fuldt klarlagt.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
Historisk referencekomparator Endepunkt
Comparator Endpoint
Infusionsposen må ikke rystes eller bevæges for meget.
Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
• Øget svedtendens
• Increased sweating
Svimmelhed Paræstesi Hovedpine3
Dizziness Paraesthesia Headache3
Myozyme kan erstatte det naturlige enzym, som mangles ved Pompes sygdom.
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Farmakokinetikken for alglucosidase alfa blev vurderet i en undersøgelse med 5 patienter med sent debuterende Pompes sygdom i alderen 6-15 år, der modtog 20 mg/kg Myozyme én gang hver anden uge.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/kg alglucosidase alfa once every two weeks.
Sådan får De Myozyme
How Myozyme is given
1 hætteglas indeholder 50 mg alglucosidase alfa.
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
• Kløende hud
• Mottled skin
Børn og ældre patienter:
Paediatric and older people
• Langsommere hjerterytme
• Decreased heart rate
Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen1
Infantile-onset Pompe disease1
Øjne ikke kendt
Eye disorders not known
Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning.
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion