natgillin/translations-raw huggingface dataset:
En del af det aktive stof er et stof kaldet polyethylenglycol (PEG), der bidrager til, at lægemidlet bliver i kroppen længere og dermed virker længere.
Part of the active substance is a substance called polyethylene glycol, ‘PEG', which is included to help the medicine remain in the body for longer and thereby prolong its action.
Det erstatter den manglende faktor VIII og medvirker derfor til blodets størkning, så der opnås midlertidig kontrol med blødningsforstyrrelsen.
It replaces the missing factor VIII, thereby helping the blood to clot and giving temporary control of the bleeding disorder.
Efter behandling med faktor VIII-lægemidler, herunder Jivi, kan nogle patienter danne antistoffer mod faktor VIII, hvilket medfører, at lægemidlet ikke længere virker effektivt, og at kontrollen med blødning svigter.
Following treatment with factor VIII products, including Jivi, some patients may develop inhibitors (antibodies) against factor VIII, preventing the medicine from working effectively and resulting in a loss of bleeding control.
De 20 patienter, der fik Jivi til behandling af blødninger, når de opstod, havde ca. 23 blødningsepisoder om året.
The 20 patients who were given Jivi for treating bleeding when it occurred had around 23 bleeding episodes a year.
Jivi indeholder det aktive stof damoctocog alfa pegol.
Jivi contains the active substance damoctocog alfa pegol.
I et andet studie med 61 børn under 12 år reducerede Jivi givet som forebyggende behandling antallet af blødningsepisoder til ca. tre episoder om året.
In a second study in 61 children aged below 12 years, Jivi given as preventive treatment reduced the number of bleeding episodes to around 3 episodes a year.
Jivi er et lægemiddel til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med den arvelige blødningsforstyrrelse hæmofili A, der skyldes mangel på blodstørkningsproteinet faktor VIII.
Jivi is a medicine used to treat and prevent bleeding in patients with haemophilia A, an inherited bleeding disorder caused by lack of a clotting protein called factor VIII.
I et studie med 134 patienter fra 12 år og opefter havde 114 patienter, som fik Jivi som forebyggende behandling, ca. to blødningsepisoder om året.
In a study of 134 patients from 12 years of age, 114 patients given Jivi as a preventive treatment had around 2 bleeding episodes per year.
Hvordan anvendes Jivi?
How is Jivi used?
Hvilke fordele viser studierne, at der er ved Jivi?
What benefits of Jivi have been shown in studies?
Der er desuden anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som patienter og sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Jivi.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Jivi have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Patienter med hæmofili A mangler faktor VIII, der er et protein, som er nødvendigt, for at blodet kan størkne, og de har derfor en øget tendens til blødning.
Patients with haemophilia A lack factor VIII, a protein needed for blood to clot and, as a result, they bleed readily.
Hvordan virker Jivi?
How does Jivi work?
BILAG I FORTEGNELSE OVER LÆGEMIDLERNES NAVNE, LÆGEMIDDELFORM, STYRKE, INDGIVELSESVEJ, INDEHAVERE AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSER I MEDLEMSSTATERNE
Annex I List of the names, pharmaceutical form, strength of the medicinal product, route of administration, Marketing Authorisation Holders in the Member States
AstraZeneca A/S Arne Jacobsens Allé 13 2300 Köbenhavn S. Danmark
AstraZeneca A/S Arne Jacobsens Allé 13 2300 Köbenhavn S. Denmark
Grækenland AstraZeneca S.A. Theotokopoulou & Astronafton str 151 25 Maroussi
Theotokopoulou & Astronafton str 151 25 Maroussi
Storbritannien AstraZeneca UK Ltd. 600 Capability Green Luton LU1 3LU
United Kingdom AstraZeneca UK Ltd. 600 Capability Green Luton LU1 3LU
Astra Zeneca AB Gartunavagen, S-151 85 Sodertalje, Sweden
Gartunavagen, S-151 85 Sodertalje, Sweden
AstraZeneca UK Limited 2 Kingdom Street London W2 6BD United Kingdom
Czech Republic AstraZeneca UK Limited 2 Kingdom Street
2300 Köbenhavn S.Danmark
London W2 6BD
Det tager ca. 20 minutter
This will take about 20 minutes
Der kan være flere årsager til dette, som f.eks.:
There are several reasons why this might happen, for example:
Fortsat opfølgning anbefales.
Continued follow-up is recommended.
Du kan have brug for anden behandling
You may need other treatment
Lægemidlet må aldrig gives til andre.
It must never be given to anyone else.
Der skal indsendes interime registerrapporter hvert andet år.
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Patienterne kan udvikle autoimmunitet.
Patients can develop autoimmunity.
Overlevelse n
Survival n
MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER (-NUMRE) EU/1/16/1097/001
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
Dosisjustering forventes ikke at være nødvendig.
No dose adjustment is expected to be required.
Tilstedeværelse af transgenet medfører øget ekspression af ADA.
The presence of the transgene leads to increased expression of ADA.
Patienterne skal monitoreres nøje for potentielle kateterrelaterede hændelser.
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Strimvelis skal kun administreres én gang.
Strimvelis should be administered once only.
De skyldes alle, at immunsystemet bliver overaktivt og angriber kroppens egne væv.
They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
For yderligere information om, hvad der sker inden og efter behandlingen, se afsnit 3, Sådan gives Strimvelis.
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Disse oplysninger er anført i patientoplysningskortet.
This information is provided in the Patient Alert Card.
Infusionshastigheden bør ikke overstige 5 ml/kg/t.
The infusion rate should not exceed 5 ml/kg/h.
I visse tilfælde vil patienten måske ikke kunne få Strimvelis på grund af fremstillingsproblemer.
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Langtidsopfølgning
Long-term follow-up
Den hyppigst rapporterede bivirkning var pyreksi.
The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
Samlet celleantal:
Total cell number:
Strimvelis gives…
Strimvelis is given…
Strimvelis bør kun administreres efter samtale med patienten og/eller dennes familie.
Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
• svaghed og smerter i fødder og hænder (Guillain-Barré-syndrom)
• weakness and pain in the feet and hands (Guillain-Barré syndrome)
Administrationsvarigheden er ca. 20 minutter (se pkt.
The period of administration is approximately 20 minutes (see section 6.6).
Lægen skal monitorere og/eller behandle patienten efter behov.
The physician should monitor and/or treat the patient as appropriate.
Fremstiller MolMed SpA 58 Via Olgettina
Manufacturer MolMed SpA 58 Via Olgettina
Strimvelis underkastes en række tests, inden det bruges.
Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
En udfyldt samtykkeerklæring er påkrævet, før behandling startes.
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Holland
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Hvis resultaterne af testene viser noget, som kan påvirke dig (eller dit barn), vil lægen give dig en passende behandling.
If the tests show anything that might affect you (or your child), the doctor will treat you as appropriate.
Guillain-Barré-syndrom
Guillain-Barré syndrome
Strimvelis må ikke bruges under graviditet.
Strimvelis should not be used during pregnancy.
Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge til råds, før du får dette lægemiddel.
If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Patient nr. 10 havde ingen baseline-værdi for T-lymfocytter.
Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Når du (eller dit barn) er blevet behandlet med Strimvelis, vil du eller dit barn ikke kunne donere blod, organer eller væv på noget tidspunkt i fremtiden.
After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Indsættelse af et nyt gen i DNA'et kan forårsage leukæmi.
Inserting a new gene into the DNA could cause leukaemia.
Brug af Strimvelis til patienter, som er ældre end dem, der tidligere er undersøgt, skal overvejes nøje og være forbeholdt tilfælde, hvor alle andre rimelige behandlingsmuligheder er udtømt.
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Hvis du har spørgsmål om symptomer eller bivirkninger, eller hvis du har symptomer, som bekymrer dig
If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Ikke-immunologiske manifestationer af ADA-SCID responderer muligvis ikke på Strimvelis.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato og det tidspunkt (EXP), som står på etiketten på beholderen og infusionsposen.
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Da dette lægemiddel indgives af en læge, er denne ansvarlig for korrekt bortskaffelse af præparatet.
As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Opbevares ved 15-30 °C.
Store at 15-30°C.
• hvis der ikke var et tilstrækkeligt antal af den rette type celler til at fremstille medicinen
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Til intravenøs brug.
For intravenous use.
Der har været tilfælde, hvor behandlingen med Strimvelis ikke har været vellykket.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Der blev udført et 4-måneders biodistributionsstudie med mus.
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Et lægemiddel kaldet busulfan gives 4 gange dagligt i 2 dage (8 doser i alt)
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
c Svære infektioner er infektioner, som kræver indlæggelse eller forlænget indlæggelse.
c Severe infections are those requiring or prolonging hospitalisation.
Størstedelen af musene viste rekonstitution af det hæmatopoietiske system ved studiets afslutning.
The majority of mice showed reconstitution of the haematopoietic system by the end of the study.
Inden Strimvelis fremstilles, udfører lægen nogle tests for at sikre, at du (eller dit barn) ikke har visse infektioner (se punkt 2).
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Svære infektioner n
Severe infections n
Milano Italien
Milan ITALY
Som følge af den lille patientpopulation og størrelsen af kohorten giver bivirkningerne i skemaet ikke et komplet billede af typen og hyppigheden af disse hændelser.
Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
Derudover blev de allergirelaterede bivirkninger i tabellen oftest rapporteret i opfølgningsperioden fra 3 måneder til 3 år.
In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Virkningen på ammede børn efter administration af Strimvelis til deres mødre er ikke undersøgt.
The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Da lægemidlet indgives kort tid efter fremstillingen, vil de endelige resultater af nogle af disse tests ikke foreligge, før det gives.
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Den skal høstes fra patienten mindst 3 uger inden behandlingen med Strimvelis.
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Ældre Strimvelis er ikke beregnet til brug hos patienter > 65 år og er ikke undersøgt i denne aldersgruppe.
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Sundhedspersoner, som håndterer Strimvelis, skal derfor tage passende forholdsregler for at undgå potentiel overførsel af smitsomme sygdomme.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Hos patienter, som tidligere havde fået PEG-ADA, blev denne behandling seponeret 10-22 dage inden behandlingen med Strimvelis.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Dette lægemiddel indeholder genmodificerede celler.
This medicine contains genetically-modified cells.
Der indsamles to prøver Lægen udtager to prøver af stamceller fra knoglemarven inden den planlagte behandling:
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
ADA-aktiviteten forblev forøget i hele den 3-årige opfølgningsperiode.
ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Strimvelis har ingen eller kun ubetydelig langtidsvirkning på evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Hvorfor
Why
Før og under behandling med Strimvelis
Before and during Strimvelis treatment
- Øvrige indholdsstoffer: natriumchlorid (se punkt 2, Strimvelis indeholder natrium).
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
Hvis AUC for busulfan overskrider 4.000 nanogram/ml∙t (974 µmol/l∙minut), skal dosis nedsættes på passende vis, baseret på AUC.
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Dato for første markedsføringstilladelse: 26 maj 2016
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
Det forventes, at patienterne optages i et patientregister efter behandlingen og bliver fulgt i lang tid.
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
Patienter, som har fået Strimvelis, må ikke donere blod, organer, væv og celler til transplantation på noget tidspunkt fremover.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Der skal anvendes et transfusionssæt med filter.
A transfusion administration set with filter should be used.
• forhøjet blodtryk (hypertension)*
• high blood pressure (hypertension)*
Sikkerhedsforanstaltninger, der skal tages før håndtering og administration af lægemidlet
Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet
Patients treated within the pivotal study
Der foreligger ingen data om virkningerne af Strimvelis på human fertilitet.
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Baseline/ Før behandlinga
Baseline/ Pre-Treatmenta
Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil også evaluere interventionsfri overlevelse.
The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Strimvelis indeholder natrium
Strimvelis contains sodium
En uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion af celler.
A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Hvad sker der
What is done
• Behandlingsprøven tages 4-5 dage før.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
Der kræves mindst tre på hinanden følgende negative testresultater over en periode på mindst fire uger efter afslutning af behandling mod hepatitis C. Den sidste test må ikke udføres mere end tre dage før cellehøst.
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Aktuel eller tidligere leukæmi eller myelodysplasi.
Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Ældre patienter har typisk sværere ved at donere et højt antal CD34+-celler, hvilket kan betyde, at ældre patienter ikke kan behandles.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Størstedelen blev rapporteret i opfølgningsperioden fra 3 måneder til 3 år og fortog sig bortset fra hypotyroidisme og positive ANA-tests.
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Overflader og materiale, som kan have været i kontakt med Strimvelis, skal dekontamineres med et passende desinfektionsmiddel.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
De mediane værdier 3 år efter genterapien lå under normalområdet.
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Hvis der forekommer klinisk relevante kvalitetsproblemer, som f.eks. resultater uden for specifikationen, efter infusion af Strimvelis, vil den behandlende læge blive informeret.
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Poserne skal opbevares i den ydre beholder indtil brug.
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Strimvelis skal anvendes med forsigtighed hos patienter over 6 år og 1 måned og under 6 måneder, da der ikke foreligger data fra kliniske studier i disse aldersgrupper.
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Hvis der er mulighed for, at du kan blive gravid, skal du bruge en barrieremetode (f.eks. kondom) ved samleje, når behandlingen startes og i mindst 6 måneder derefter.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
• røde eller lilla pletter på huden, blødning under huden (immun trombocytopenisk purpura)
• red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Den totale busulfandosis er 4 mg/kg fordelt på 8 doser a 0,5 mg/kg.
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Der er ikke udført karcinogenicitetsstudier, da der ikke fandtes en passende dyremodel til vurdering af tumorpotentialet for Strimvelis, idet det ikke var muligt at opnå langvarig inkorporering af transducerede celler hos mus.
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Strimvelis' sikkerhed og virkning hos børn under 6 måneder og over 6 år og 1 måned er ikke fastlagt (se pkt.
The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
Der foreligger ingen kliniske data om eksponerede graviditeter.
No clinical data on exposed pregnancies are available.
Hos patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet, faldt forekomsten af svære infektioner i opfølgningsperioden (tabel 2).
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Patient nr. 8 udgik af studiet før 3-års-besøget og havde således ingen data for Tlymfocytter og dAXP.
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Det anbefales at administrere 0,5 mg/kg busulfan intravenøst hver 6. time i to på hinanden følgende dage, startende tre dage før administration af Strimvelis.
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
• nedsat antal røde eller hvide blodceller (anæmi, neutropeni)*
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Resultater efter 3 år for ITT-populationen i pivotalstudiet* Endepunkt
Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
• Reserveprøven tages mindst 3 uger før.
• the backup sample, at least 3 weeks before.
Den bruges til at fremstille Strimvelis ved at indføre et nyt gen i cellerne.
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Tidsperiode (år) Ikke relevant
Time period (Years)
Strimvelis kan kun fremstilles, hvis lægen kan udtage et tilstrækkeligt antal af den rette type celler fra patientens egen knoglemarv.
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Strimvelis' sikkerhed blev vurderet hos 18 forsøgspersoner med en median opfølgningsvarighed på 7 år.
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Denne sygdom betyder, at immunsystemet ikke fungerer, som det skal, og derfor ikke kan forsvare kroppen mod infektioner.
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Forekomst af svære infektioner pr. personår (95 % konfidensinterval)
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Resultaterne af dAXP er baseret på en respondentanalyse af procentdelen af patienter efter genterapi, som opfyldte kravet til tilstrækkelig metabolisk afgiftning, hvorfor baseline-værdi ikke er relevant.
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Positiv test for hiv (humant immundefektvirus) eller tilstedeværelse af et andet overførbart infektiøs agens, som er anført i EU's gældende celle- og vævsdirektiv, før høstning af knoglemarv.
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Meget almindelige bivirkninger Kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 personer:
These may affect more than 1 in 10 people:
I kliniske studier med genterapi for andre sygdomme (men ikke ADA-SCID) udviklede nogle patienter leukæmi eller andre former for blodkræft.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Retrovirale indsættelsessteder (RIS) er påvist ved siden af eller inden i CCND2 og LMO2, og der er en potentiel risiko for leukæmisk transformation efter behandling med Strimvelis.
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
x 106 ANVENDELSESMÅDE OG ADMINISTRATIONSVEJ(E) Læs indlægssedlen inden brug.
x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Farmakoterapeutisk klassifikation: Immunstimulerende midler, andre immunstimulerende midler, ATCkode: endnu ikke tildelt.
Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Der blev også påvist lave niveauer af humane celler og vektorsekvenser i ikke-hæmatopoietiske organer svarende til tilstedeværelse af blod indeholdende transducerede humane celler.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.