natgillin/translations-raw huggingface dataset:
De kliniske endepunkter kunne ikke vurderes hos alle patienter på grund af omfanget af sygdom, alder eller kognitionsniveau (23 ud af 72 vurderinger [~32 %] på 6 domæner for 12 patienter kunne ikke vurderes ved baseline).
Clinical endpoints were not assessable in some patients due to their extent of disease, age or level of cognition (23 out of 72 assessments [~32%] in 6 domains for 12 patients were non-assessable at baseline).
Bevæg infusionsposen forsigtigt for at sikre en korrekt fordeling af Mepsevii.
Gently rock the infusion bag to ensure proper distribution of Mepsevii.
Det samlede infusionsvolumen er baseret på den samlede dosis Mepsevii og volumenet (se Tabel 2).
The total infusion volume is based on the total Mepsevii dose and volume (refer to Table 2).
Denne hændelse blev vurderet til muligvis at være relateret til vestronidase alfa på grund af den tidsmæssige forbindelse med infusionen.
This event was assessed as possibly related to vestronidase alfa due to the temporal association with the infusion.
Mepsevii indeholder et enzym, der kaldes vestronidase alfa.
Mepsevii contains an enzyme called vestronidase alfa.
Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre produkter til fordøjelseskanalen og stofskiftet, enzymer, ATC-kode: A16AB18
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB18
- Mukopolysakkarider dannes i kroppen og er med til at opbygge knogler, brusk, hud og sener.
- Mucopolysaccharides are made in the body and they help build bones, cartilage, skin, and tendons.
Hvert hætteglas svarer derfor til 1,8 % af det anbefalede maksimale daglige indtag af natrium for en voksen.
Each vial dosed is therefore equivalent to 1.8% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
Non-kliniske data viser ingen speciel fare for mennesker baseret på konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi, enkeltdosistoksicitet hos rotter, gentagen dosistoksicitet hos MPS VII-mus og unge aber, fertilitets- og embryo-føtal udvikling hos rotter og kaniner, og præ- og postnatal udvikling hos rotter.
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
Det bør tages i betragtning under fortynding af lægemidlet for patienter på en kontrolleret natriumdiæt eller for patienter med kongestiv hjerteinsufficiens, der skal begrænse indtaget af natrium og vand.
This should be taken into consideration during dilution of the medicinal product for patients on a controlled sodium diet or for those patients with congestive heart failure needing to restrict sodium and total water intake.
Hvis det ikke anvendesstraks, er brugsopbevaringstider og forhold før anvendelse brugerens ansvar, men må normalt ikke være mere end 36 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 6 timer ved stuetemperatur i op til maksimalt 25 °C.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user, but should normally not be longer than 36 hours at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Den laveste hastighed, der blev administreret til en patient i det kliniske udviklingsprogram, var 0,5 ml/time i løbet af de første 30 minutters infusion efterfulgt af 1 ml/time over de næste 30 minutter, hvilket svarer til 0,75 ml som den laveste samlede mængde, der blev infunderet i løbet af den første time.
The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
Vær på vagt over for bivirkninger
Look out for side effects
Den samlede fortyndede infusionsopløsning skal administreres ifølge et regime med en titreringshastighed over ca. 4 timer.
The total diluted volume of the solution for infusion should be administered with a rate titration regimen over approximately 4 hours.
Drøft med din læge, om fordelene ved at bruge Mepsevii er større end de mulige risici for dit ufødte barn.
Discuss with your doctor if the benefits of using Mepsevii are greater than the possible risks to your unborn baby.
Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irland
Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Ireland
Anvend ikke opløsningen, hvis den er misfarvet, eller der er partikler i opløsningen.
Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution.
Efter 120 ugers eksponering for vestronidase alfa viste en patient en forbedring på 21 % over baseline i FVC (forced vital capacity) (FVC% forudsagt) på lungefunktionstestning udover en forbedring på 105 meter i 6MWT.
After 120 weeks of exposure to vestronidase alfa, one patient demonstrated a 21% improvement over baseline in forced vital capacity (FVC% predicted) on pulmonary function testing in addition to a 105 meter improvement in the 6MWT.
Hvert hætteglas med Mepsevii er beregnet til engangsbrug.
Each vial of Mepsevii is intended for single use only.
Vestronidase alfa er et rekombinant humant enzym og elimineres derfor ved proteolytisk degradering i små peptider og aminosyrer.
Vestronidase alfa is a recombinant human enzyme and is therefore eliminated by proteolytic degradation into small peptides and amino acids.
Det er ukendt, om vestronidase alfa udskilles i human mælk, men systemisk eksponering via human mælk forventes ikke.
It is not known whether vestronidase alfa is excreted in human milk, but systemic exposure via breast-milk is not expected.
Intet alternativt dosisregimen anbefales til disse patienter (se pkt.
No alternative dose regimen is recommended in these patients (see section 5.1).
Det anvendes hos voksne og børn i alle aldre med MPS VII til at behandle ikke-neurologiske manifestationer af sygdommen (mukopolysakkaridose VII, også kendt som Sly-syndrom).
It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
Ved den observerede eksponering hos mennesker forventes vestronidase alfa ikke at krydse blodhjerne-barrieren, og det er derfor ikke sandsynligt, at det vil indvirke på sygdommens neurologiske manifestationer.
Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Infusionshastigheden kan sænkes, afbrydes midlertidigt eller helt i tilfælde af overfølsomhedsreaktioner (se pkt.
The infusion rate may be slowed, temporarily interrupted or discontinued in the event of hypersensitivity reactions (see section 4.4).
Infusionshastigheden skal være som følger: I den første time infunderes 2,5 % af den samlede mængde, og resten infunderes over de efterfølgende tre timer.
The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
Table 1 Bivirkninger indberettet af patienter, der er blevet behandlet med Mepsevii Systemorganklasse i henhold til
Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
Den anbefalede dosis vestronidase alfa er 4 mg/kg legemsvægt, som administreres ved intravenøs infusion hver anden uge.
The recommended dose of vestronidase alfa is 4 mg/kg of body weight administered by intravenous infusion every two weeks.
- Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C).
- Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Natriumhydrogenphosphatdihydrat Natriumchlorid
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Sodium chloride
Rund op til det næste hele hætteglas, og tag det påkrævede antal hætteglas (se Tabel 2) ud af køleskabet for at lade dem nå stuetemperatur op til højst 25 °C.
Round to the next whole vial and remove the required number of vials (refer to Table 2) from the refrigerator to allow them to reach room temperature up to a maximum of 25°C.
Tabel 1 angiver de bivirkninger, der blev indberettet fra 4 kliniske forsøg med 23 patienter, der blev behandlet med Mepsevii.
Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Dyreforsøg med vestronidase alfa indikerer hverken direkte eller indirekte skadelige virkninger hvad angår graviditet eller embryoføtal udvikling (se pkt.
Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Af de 12 patienter, der var tilmeldt UX003-CL301, var 4 mænd, og 8 var kvinder i alderen 8 til 25 år (medianalder 14).
Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
*Vestronidase alfa er en rekombinant form af human beta-glucuronidase (rhGUS) og er fremstillet ved dyrkning af ovarieceller fra kinesiske hamstre ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi.
*Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Den fortyndede opløsning skal administreres til patienter med en infusionspose med lav proteinbinding (der kan anvendes en pose, der ikke består af di(2-ethylhexyl) ftalat [DEHP]) og det anbefales at anvende et sæt, der er udstyret med et 0,2 μm rækkefilter med lav proteinbinding.
The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
Under enzymsubstitutionsterapi kan der forekomme læsioner på rygmarven på grund af øget nakkeog rygradsmobilitet.
During enzyme replacement therapy, spinal cord injury can occur due to improved neck and spine mobility.
På grund af manglende humane data, må vestronidase alfa kun administreres til en ammende kvinde, hvis den potentielle fordel af vestronidase alfa for moderen og fordelen ved amning for barnet opvejer de potentielle teoretiske risici for barnet.
Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Mepsevii påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Mepsevii has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Meget almindelige bivirkninger (kan påvirke flere end 1 ud af 10 personer): - Alvorlig allergisk reaktion (anafylaktoid reaktion) - Symptomer på en alvorlig allergisk reaktion kan omfatte kortåndethed, hvæsende vejtrækning, vejtrækningsbesvær og hævelse af ansigtet og tungen.
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people): - Severe allergic reaction (anaphylactoid reaction) - Symptoms of severe allergic reaction may include shortness of breath, wheezing, difficulty breathing, and swelling of the face and tongue.
Natriumbegrænset diæt
Sodium restricted diet
Mepsevii indeholder natrium
Mepsevii contains sodium
Mepsevii er indiceret til behandling af ikke-neurologiske manifestationer af mukopolysakkaridose VII (MPS VII, Sly-syndrom).
Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
Farmakokinetikken for vestronidase alfa er tidsafhængig med gentagen dosering.
The pharmacokinetics of vestronidase alfa are time independent with repeat dosing.
Patienterne blev randomiseret på en blindet måde i 4 grupper: 3 patienter modtog straks vestronidase alfa i 48 uger (gruppe A), 3 patienter modtog placebo i 8 uger og derefter vestronidase alfa i 40 uger (gruppe B), 3 patienter modtog placebo i 16 uger og derefter vestronidase alfa i 32 uger (gruppe C), og 3 patienter modtog placebo i 24 uger og derefter vestronidase alfa i 24 uger (gruppe D).
The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Patienter med MPS VII, der får vestronidase alfa, skal overvåges for tegn og symptomer på kompression af medulla spinalis eller nakkeinstabilitet, herunder nakke- eller rygsmerter, svaghed i ekstremiteter, refleksændringer eller urin- og fæcesinkontinens.
Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
MPS VII er en arvelig sygdom, hvor kroppen ikke producer tilstrækkeligt af et enzym, der kaldes betaglucuronidase.
MPS VII is an illness that runs in families, where the body does not produce enough of an enzyme called beta-glucuronidase.
Overfølsomhedsreaktioner, der omfatter anafylaksi
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Det skal du vide, før du begynder at få Mepsevii 3.
What you need to know before you are given Mepsevii 3.
- Aktivt stof: vestronidase alfa.
- The active substance is vestronidase alfa.
Indlægsseddel: Information til brugeren Mepsevii 2 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning vestronidase alfa Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning.
Package leaflet: Information for the user Mepsevii 2 mg/mL concentrate for solution for infusion vestronidase alfa This medicine is subject to additional monitoring.
De begrænsede farmakokinetiske data ved steady state antyder dosisproportionel øgning i eksponering af vestronidase alfa over dosisområdet 1-4 mg/kg hver anden uge.
The limited pharmacokinetic data at steady state suggest dose proportional increase in exposure of vestronidase alfa over the dose range of 1 - 4 mg/kg every other week.
Denne mængde svarer til 1,8 % af det maksimale daglige natriumindtag (2 g), som WHO anbefaler.
This amount is equivalent to 1.8% of the WHO recommended maximum daily intake for sodium (2 g).
Der er ingen data fra studier af ammende kvinder.
There are no data from studies in breast-feeding women.
a. Samlet dosis (mg) = patientens vægt (kg) x 4 mg/kg (anbefalet dosis)
a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
Det Europæiske Lægemiddelagentur vil mindst en gang om året vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.
The European Medicines Agency will review any new information on this medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Det anbefales at præmedicinere med ikke-sederende antihistaminer med eller uden antipyretika 30-60 minutter før start på infusion (se pkt.
It is recommended that premedication with non-sedating antihistamines with or without antipyretics be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.2).
Område for patientvægt (kg)
Patient Weight Range (kg)
Mukopolysakkaridose VII er en lysosomal aflejringssygdom, der er karakteriseret ved betaglucuronidase (GUS)- insufficiens, som resulterer i akkumulering af glycosaminoglycaner (GAG'er) i alle kroppens celler, som fører til multisystemiske skader på væv og organer.
Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
Efter 24 ugers behandling med vestronidase alfa blev der opnået en hurtig og vedvarende, yderst signifikant reduktion i uGAG- (DS) udskillelse med en procentændring på -64,82 % (±2,468 %) (p < 0,0001) af LS-middelværdi (±SE).
After 24 weeks of treatment with vestronidase alfa, a rapid and sustained, highly significant reduction in uGAG (DS) excretion was achieved with a LS mean (±SE) percentage change of -64.82% (±2.468%) (p<0.0001).
Almindelig *Se beskrivelsen af udvalgte bivirkninger for nærmere oplysninger om det tilfælde af feberkrampe, der blev indberettet hos 1 ud af 23 forsøgspatienter.
Common *Refer to description of selected adverse reactions for details on the febrile convulsion reported in 1 of 23 trial patients.
Dette lægemiddel må ikke blandes med andre lægemidler end dem der er anført under pkt.
This medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
De mest almindelige bivirkninger fra 4 kliniske forsøg med 23 patienter, der blev behandlet med vestronidase alfa, var anafylaktoide reaktioner (13 %), urticaria (13 %), hævelser på infusionsstedet (13 %), ekstravasation på infusionsstedet (8,7 %), pruritus (8,7 %), diarré (8,7 %) og udslæt (8,7 %).
The most common adverse reactions from 4 clinical trials in 23 patients treated with vestronidase alfa were anaphylactoid reaction (13%), urticaria (13%), infusion site swelling (13%), infusion site extravasation (8.7%), pruritus (8.7%), diarrhoea (8.7%) and rash (8.7%).
Den behandlende læge bør tage i betragtning, at administration af vestronidase alfa ikke indvirker på de irreversible komplikationer (f.eks. skeletdeformiteter)
It should be considered by the treating physician that the administration of vestronidase alfa does not affect the irreversible complications (e.g. skeletal deformities).
Efter fortynding: Kemisk og fysisk stabilitet ved anvendelse (”in-use stability”) af det fortyndede lægemiddel er påvist i op til 36 timer under nedkøling til 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 6 timer ved stuetemperatur i op til maksimalt 25 °C.
After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Bestem antallet af hætteglas, der skal fortyndes, baseret på patientens faktiske vægt og den anbefalede dosis på 4 mg/kg ved hjælp af følgende beregninger (a-b):
Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
Der er ikke foretaget genotoksicitets- og karcinogenicitetsstudier med vestronidase alfa.
Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
Kravene for fremsendelse af PSUR'er for dette lægemiddel fremgår af listen over EUreferencedatoer (EURD list), som fastsat i artikel 107c, stk. 7, i direktiv 2001/83/EF, og alle efterfølgende opdateringer offentliggjort på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu.
The requirements for submission of periodic safety update reports for this medicinal product are set out in the list of Union reference dates (EURD list) provided for under Article 107c(7) of Directive 2001/83/EC and any subsequent updates published on the European medicines web-portal.
Der er ingen erfaring med overdosering af vestronidase alfa.
There is no experience with overdoses of vestronidase alfa.
Mepsevii leveres som et koncentrat til infusionsvæske, opløsning (sterilt koncentrat).
Mepsevii is supplied as a concentrate for solution for infusion (sterile concentrate).
Risiciene og fordelene, ved igen at administrere vestronidase alfa efter en alvorlig overfølsomhedsreaktion, bør overvejes.
The risks and benefits of readministering vestronidase alfa should be considered following a severe hypersensitivity reaction.
Der foreligger ingen humane data om virkningen af vestronidase alfa på fertilitet.
No human data are available on the effect of vestronidase alfa on fertility.
Det sekundære nøgleendepunkt var MDRI- (multidomain clinical responder index) scoren bestående af seks domæner [6MWT (six-minute walk test), FVC (forced vital capacity), skulderfleksion, synsstyrke, Bruininks-Oseretsky-test af motoriske færdigheder (BOT-2) for finmotorik og grovmotorik] efter 24 ugers behandling og samlet træthedsscore efter måling af PedsQL (Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale).
The key secondary endpoint was the multi-domain clinical responder index (MDRI) score consisting of six domains [six-minute walk test (6MWT), forced vital capacity (FVC), shoulder flexion, visual acuity, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) fine motor and gross motor function] after 24 weeks of treatment and fatigue total score as measured by the Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Der er ikke udført humane ekskretionsstudier.
No excretion studies have been conducted in humans.
Fortæl det altid til lægen, hvis du tager anden medicin , for nylig har taget anden medicin eller planlægger at tage anden medicin.
Tell your doctor if you are using, have recently used or might use any other medicines.
Fortyndingen skal udføres ved stuetemperatur.
Dilution preparation should be done at room temperature.
Farmakokinetikken for vestronidase alfa blev evalueret hos i alt 19 MPS VII-patienter, der omfattede 15 pædiatriske patienter og 4 voksne fra 3 kliniske forsøg.
The pharmacokinetics of vestronidase alfa were evaluated in a total of 19 MPS VII patients including 15 paediatric patients and 4 adults from 3 clinical trials.
Der forligger ingen data fra anvendelse af vestronidase alfa hos gravide kvinder.
There are no data on the use of vetronidase alfa in pregnant women.
Der skal tages højde for eventuelt ”deadspace” i slangerne for at sikre, at 2,5 % af den samlede infusionsmængde administreres i patientens blodbane i løbet af den første infusionstime.
Any dead space in the lines should be accounted for to ensure 2.5% of the total infusion volume is delivered into the patient's bloodstream during the first hour of infusion.
Navn og adresse på fremstilleren (fremstillerne), der er ansvarlige for batchfrigivelse
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release
Samlet volumen Mepsevii (afrundet) (ml)
Total Mepsevii Volume (rounded) (mL)
Det er ikke sandsynligt, at Mepsevii påvirker din evne til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
Mepsevii is not likely to affect you being able to drive or use machines.
Det leveres i et klart hætteglas med en gummiprop og en aluminiumsforsegling med en plastichætte.
It is supplied in a clear glass vial with a rubber stopper and an aluminium seal with a plastic cap.
Vestronidase alfa er en rekombinant form af human GUS og er beregnet til at sørge for eksogent GUSenzym til optagelse i cellulære lysosomer og efterfølgende katabolisme af akkumulerede GAG'er i påvirket væv.
Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Dyreforsøg med vestronidase alfa indikerer ikke indvirkning på den mandlige eller kvindelige fertilitet (se pkt.
Animal studies with vestronidase alfa do not indicate any impact on male or female fertility (see section 5.3).
Diagnosen på MPS VII blev bekræftet af GUS-enzymaktivitetsanalyse af 5 patienter ved genotypebestemmelse af 3 patienter og via både enzymanalyse og genotypebestemmelse af 4 patienter.
MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
type I) med en gummiprop med fluororesinbelægning og en overforsegling af aluminium med en ”flip-off” plastichætte.
Type I) with a rubber stopper with fluoro-resin coating, and an aluminium over seal with a plastic flip-off cap.
Anbefalet skema for infusionshastighed efter patientvægt til administration af Mepsevii ved den anbefalede dosis på 4 mg/kg Område for patientvægt (kg)
Recommended infusion rate schedule by patient weight for administration of Mepsevii at recommended dose of 4 mg/kg Patient Weight Range (kg)