natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Baseret på data fra forsøgspersoner i alderen fra 2 år til 57 år, er der ikke nogen tilsyneladende effekt af alder på eksponering for ataluren i plasma.
Based on data from subjects ranging in age from 2 years to 57 years, there is no apparent effect of age on ataluren plasma exposure.
Givet det lille antal af andre racer inkluderet i de kliniske studier, kan der ikke drages konklusioner om effekten af UGT1A9 hos andre etniske grupper.
Due to the low number of other races included in the clinical studies, no conclusions can be drawn on the effect of UGT1A9 in other ethnic groups.
Hvis du har svære nyreproblemer (eGDR < 30 ml/min), eller hvis du får dialyse, fordi dine nyrer ikke fungerer (nyresygdom i slutstadiet), vil din læge fastlægge, om behandling med Translarna er egnet til dig.
If you have severe kidney problems (eGFR <30 ml/min) or if you are receiving dialisys because your kidneys do not work (end-stage renal disease) your doctor will established if treatment with Translarna is suitable for you.
- Hvis du er allergisk over for ataluren eller et af de øvrige indholdsstoffer i lægemidlet (angivet i pkt.
- If you are allergic to ataluren or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Effekten af Translarna hos børn i alderen 2-5 år er blevet etableret ved ekstrapolering fra patienter > 5 år.
The efficacy of Translarna in children aged 2 - 5 years has been established on extrapolation from patients aged >5years.
Plasmakoncentrationer af ataluren ved steady state stiger proportionelt med stigende dosis.
Ataluren plasma concentrations at steady state increase proportionally with increasing dose.
Patienter, som oplever svimmelhed, skal udvise forsigtighed, når de fører motorkøretøj, cykler eller betjener maskiner.
Patients who experience dizziness should use caution when driving, cycling or using machines.
Selvom ataluren stort set er uopløselig i vand, absorberes ataluren let efter peroral administration som en suspension.
Although ataluren is practically insoluble in water, ataluren is readily absorbed after oral administration as a suspension.
I en 26-ugers transgen musemodel for karcinogenicitet, blev der ikke fundet tegn på karcinogenicitet.
In a 26-week transgenic mouse model for carcinogenicity, no evidence of carcinogenicity was found.
Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD Irland
Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD Ireland
Tag hver tilberedt dosis umiddelbart efter tilberedning.
Take each prepared dose immediately after preparation.
Den første dosis skal tages om morgenen, den anden midt på dagen og den tredje om aftenen.
The first dose should be taken in the morning, the second at midday, and the third in the evening.
Endvidere blev ét tilfælde af malignt hibernoma fundet ved den højeste dosis i et 2-årigt karcinogenicitetsstudie hos rotter.
In addition, one case of malignant hibernoma was found at the highest dose in a 2-year rat carcinogenicity study.
Granulat til oral suspension.
Granules for oral suspension.
Det er usandsynligt, at atalurens farmakokinetik påvirkes signifikant af UGT1A9 polymorfisme hos en kaukasisk population.
It is unlikely that the pharmacokinetics of ataluren are significantly affected by UGT1A9 polymorphisms in a Caucasian population.
Du kan f.eks. tage Translarna kl. 7:00 om morgenen med morgenmaden, kl. 13:00 midt på dagen med frokosten, og igen kl. 19:00 om aftenen med aftensmaden.
For example, you might take Translarna at 7:00 AM in the morning with breakfast, at 1:00 PM in the afternoon with lunch, and again at around 7:00 PM in the evening with dinner.
Disse resultater indikerer, at ataluren 40 mg/kg/dag forsinker tabet af evnen til at gå hos nmDMDpatienter.
These results indicate that ataluren 40 mg/kg/day slows the loss of walking ability in nmDMD patients.
Baggrundshyppighed af denne tumortype hos rotter, såvel som hos mennesker, er meget lav, og mekanismen, som forårsagede disse tumorer i rottestudierne (herunder relationen til behandling med ataluren), kendes ikke.
Background incidence of this tumour type in rats as well as humans is very low and the mechanism causing these tumours in the rat studies (including its relation to ataluren treatment) is unknown.
Sikkerhedsdata fra 28-ugers behandling viser en tilsvarende sikkerhedsprofil af ataluren hos patienter i alderen fra 2-5 år sammenlignet med patienter på 5 år eller derover.
Safety data from 28 weeks of therapy showed a similar safety profile of ataluren in patients 2-5 years as compared with patients aged 5 years and older.
Bivirkningerne var generelt milde eller moderate i sværhedsgrad og der blev ikke rapporteret nogen behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger blandt de ataluren-behandlede patienter i disse 2 studier.
Adverse reactions were generally mild or moderate in severity, and no treatment-related serious adverse events were reported among ataluren-treated patients in these 2 studies.
Samtidig administration af kortikosteroider (deflazacort, prednison, eller prednisolon) og ataluren påvirkede ikke plasmakoncentrationerne af ataluren.
Coadministration of corticosteroids (deflazacort, prednisone, or prednisolone) with ataluren did not affect the plasma concentrations of ataluren.
En højere hyppighed af utilpashed (7,1 %), pyreksi (42,9 %), øreinfektion (28,6 %) og udslæt (21,4 %) blev rapporteret hos patienter i alderen fra 2-5 år sammenlignet med patienter på 5 år eller derover.
A higher frequency of malaise (7.1%), pyrexia (42.9%), ear infection (28.6%), and rash (21.4%) were reported in patients aged 2-5 years compared with patients 5 years of age and older.
Normalt ordineret til aciclovir behandling af skoldkopper [varicella]
Usually prescribed for acyclovir treatment of chickenpox [varicella]
Behandling med Translarna bør kun initieres af en speciallæge med erfaring i behandling af Duchenne/Becker muskeldystrofi.
Treatment with Translarna should only be initiated by specialist physicians with experience in the management of Duchenne/Becker muscular dystrophy.
Translarna anvendes til at behandle patienter på 2 år eller derover, som kan gå.
Translarna is used to treat patients aged 2 years and older, who are able to walk.
Disse indikerer ingen tilsyneladende lægemiddelinteraktion mellem kortikosteroider og ataluren, og dosisjustering er ikke påkrævet.
These data indicate no apparent drug-drug interaction between corticosteroids and ataluren, and no dose adjustments are required.
Sikkerheden, farmakokinetikken og den eksplorative effektivitet af Translarna blev vurderet i et åbent studie hos børn i alderen fra 2 til 5 år med nmDMD.
The safety, pharmacokinetics and exploratory effectiveness of Translarna were assessed in an openlabel study in children between 2 and 5 years of age with nmDMD.
Patienter, som ikke har en nonsense-mutation, må ikke få ataluren.
Patients who do not have a nonsense mutation should not receive ataluren.
Plasmahalveringstiden af ataluren varierer fra 2-6 timer og påvirkes hverken af dosis eller gentagen administration.
Ataluren plasma half-life ranges from 2-6 hours and is unaffected either by dose or repeated administration.
En nonsense-mutation i DNA resulterer i et præmaturt stop codon inden for en mRNA.
A nonsense mutation in DNA results in a premature stop codon within an mRNA.
I Studie 2 evalueredes 230 mandlige patienter i alderen 7 til 14 år.
Study 2 evaluated 230 male patients, ages 7 to 14 years.
Der skal udvises forsigtighed, når ataluren administreres samtidig med adefovir.
Caution should be exercised when ataluren is co-administered with adefovir.
I en statistisk baseret model var den anslåede gennemsnitlige forskel 13,0 meter (p=0,213), Figur 4.
In a statistical based model the estimated mean difference was 13.0 meters (p=0.213), Figure 4.
For en sikkerheds skyld anbefales det at undgå ataluren under graviditet.
As a precautionary measure, it is recommended to avoid the use of ataluren during pregnancy.
Men du skal tage den næste dosis til tiden.
But, take the next doses on time.
Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre lægemidler mod sygdomme i bevægeapparatet, ATC-kode: M09AX03
Pharmacotherapeutic group:Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX03
Dette præmature stop codon i mRNA forårsager sygdom ved at stoppe translationen, før der genereres et fuldlængdeprotein.
This premature stop codon in the mRNA causes disease by terminating translation before a full-length protein is generated.
Dosisjustering baseret på alder er ikke nødvendig.
Age-adjusted dosing is not required.
Der var ingen forskel på ataluren 80 mg/kg/dag og placebo.
There was no difference between ataluren 80 mg/kg/day and placebo.
Prækliniske data viser ingen speciel risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi og genotoksicitet.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology and genotoxicity.
Det er påvist, at aminoglykosider reducerer atalurens ”readthrough” aktivitet in vitro.
Aminoglycosides have been shown to reduce the readthrough activity of ataluren in vitro.
Hvis dette ikke kan undgås (f.eks. vancomycin til behandling af MRSA), tilrådes omhyggelig overvågning af nyrefunktionen (se pkt.
If this is unavoidable (e.g. vancomycin to treat MRSA) careful monitoring of renal function is advised (see section 4.5).
Beskrivelse af udvalgte bivirkninger (laboratorieabnormiteter)
Description of selected adverse reactions (laboratory abnormalities)
Pakning med 30 breve.
Pack of 30 sachets.
Patienter skal sørge for tilstrækkelig hydrering, mens de tager ataluren (se pkt.
Patients should maintain adequate hydration while taking ataluren (see section 4.4).
Et af to 26-ugers rotteforsøg med gentagne doser, initieret hos rotter på 4-5 uger, viste en dosisrelateret stigning i forekomsten af malignt hibernoma, en sjælden tumor hos rotter.
One out of two 26-week rat repeat dose studies, initiated in 4-5 weeks old rats, showed a dose related increase of the incidence of malignant hibernoma, a rare tumour in rats.
Smerter i ekstremiteterne, muskoskeletale brystsmerter
Pain in extremity, musculoskeletal chest pain
Translarna muliggør produktionen af virksom dystrofin, og hjælper musklerne til at fungere korrekt.
Translarna enables the production of working dystrophin and helps muscles work properly.
Ataluren muliggør ribosomal aflæsning af mRNA, som indeholder et sådant præmaturt stop codon, hvilket resulterer i produktion af et fuldlængdeprotein.
Ataluren enables ribosomal readthrough of mRNA containing such a premature stop codon, resulting in production of a full-length protein.
At urinblæretumorer skulle være signifikant for mennesker, betragtes som usandsynligt.
Significance of the urinary bladder tumours for humans is considered unlikely.
Foruden de ovenfor nævnte virkninger, blev der set flere andre mindre alvorlige bivirkninger i studierne med gentagen dosering; i særdeleshed reduceret vægtøgning, reduceret fødeindtagelse og øget levervægt uden et histologisk korrelat og af uvis klinisk signifikans.
In addition to the above mentioned effects, several other less adverse effects were found in the repeat dose studies; in particular decreased body weight gain, food intake and increased liver weight without a histological correlate and of unclear clinical significance.
Raske frivillige, som fik en enkelt oral dosis på 200 mg/kg ataluren, havde forbigående, milde symptomer i form af hovedpine, kvalme, opkastning og diarré.
Healthy volunteers receiving a single oral dose of 200 mg/kg of ataluren experienced transient, low-grade symptoms of headache, nausea, vomiting, and diarrhoea.
Virkningen og sikkerheden af Translarna blev vurderet i 2 randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede forsøg om nmDMD.
The efficacy and safety of Translarna were assessed in 2 randomised, double-blind, placebo-controlled, trials in nmDMD.
Et åbent studie blev udført med patienter i alderen fra 2-5 år (n=14) med henblik på at evaluere farmakokinetik [PK] og sikkerhed af ataluren.
An open-label study was performed including patients aged 2-5 years (n=14) to evaluate the PK and safety of ataluren.
Virkningen af ataluren på evnen til at føre motorkøretøj, cykle eller betjene maskiner er ikke blevet undersøgt.
The effect of ataluren on driving, on cycling, or on using machines has not been tested.
Der blev observeret en stigning i serumlipider, dvs. kolesterol og triglycerider.
An increase in serum lipids, i.e. cholesterol and triglycerides, was observed.
Mængden af væske eller halvflydende mad kan øges i henhold til patientens præference.
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on patient preference.
Eksponering ved niveauet uden observerede negative effekter (NOAEL) svarede til (kanin) eller var 4 gange (rotte) højere end den systemiske eksponering hos mennesker (40 mg/kg/dag).
Exposure at the no observed adverse effect level (NOAEL) was similar to (rabbit) or 4 times (rat) the systemic exposure in humans (40 mg/kg/day).
Translarna fås i pakninger med 30 breve.
Translarna is available in packs containing 30 sachets.
I begge studier afbrød 1/232 (0,43 %) af patienter behandlet med ataluren behandlingen på grund af en bivirkning i form af forstoppelse og 1/172 (0,58 %) af placebopatienter afbrød behandlingen på grund af en bivirkning i form af sygdomsprogression (tab af ambulation).
In both studies, 1/232 (0.43%) patients treated with ataluren discontinued due to an adverse reaction of constipation and 1/172 (0.58%) placebo patients discontinued treatment due to an adverse reaction of disease progression (loss of ambulation).
Ataluren-behandlede patienter oplevede klinisk fordel målt ved numerisk gunstige forskelle versus placebo på tværs af de primære og sekundære effektmål.
Ataluren-treated patients experienced clinical benefit as measured by numerically favorable differences versus placebo across the primary and secondary efficacy endpoints.
Der var ingen åbenlyse forskelle i hverken den relative biotilgængelighed ved steady state eller den tilsyneladende clearance på grund af manglende mobilisering.
There were no apparent differences in either steady-state relative bioavailability or apparent clearance due to loss of ambulation.
Effekten af administration af ataluren sammen med andre nefrotoksiske lægemidler kendes ikke.
The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
I Studie 1 vurderedes 174 mandlige patienter i alderen 5 til 20 år.
Study 1 evaluated 174 male patients, ages 5 to 20 years.
De mest almindelige bivirkninger i de 2 placebokontrollerede studier var opkastning, diarré, kvalme, hovedpine, mavesmerter i den øvre del af abdomen samt flatulens, som alle forekom i ≥5 % af alle ataluren-behandlede patienter.
The most common adverse reactions in the 2 placebo-controlled studies were vomiting, diarrhoea, nausea, headache, upper abdominal pain, and flatulence, all occurring in ≥5% of all ataluren-treated patients.
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD Storbritannien
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD United Kingdom
I urinen udgjorde uændret ataluren og acyl glucuronid metabolitten hhv. < 1 % og 49 % af den administrerede dosis.
In the urine, unchanged ataluren and the acyl glucuronide metabolite account for <1% and 49%, respectively, of the administered dose.
Der skal derfor udvises forsigtighed, når ataluren administreres samtidig med lægemidler, der er substrater for OAT1 eller OATP1B3, pga. risikoen for en øget koncentration af disse lægemidler (f.eks. oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Therefore, caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of OAT1 or OATP1B3 because of the risk of increased concentration of these medicinal products (eg oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Disse resultater indikerer, at færre patienter, der fik 40 mg/kg/dag ataluren, fik det værre i 6MWD i løbet af 48 uger.
These results indicate that fewer patients receiving ataluren 40 mg/kg/day worsened in 6MWD over 48 weeks.
Hos rotter og kaniner blev der fundet embryo-føtal toksicitet (f.eks. øget tidlig resorption, tab efter implantation, færre levedygtige fostre) og tegn på forsinket udvikling (øgede skeletale variationer) ved tilstedeværelse af maternel toksicitet.
In rats and rabbits embryo-foetal toxicity (e.g. increased early resorptions, postimplantation loss, decreased viable foetuses) and signs of delayed development (increased skeletal variations) were found in the presence of maternal toxicity.
Det primære effektmål i begge forsøg var en ændring i seks minutters gangtest (6 Minute Walk Distance, 6MWD) i uge 48.
The primary efficacy endpoint in both trials was change in 6 Minute Walk Distance (6MWD) at Week 48.
Kvalme, mavesmerter i den øvre del af abdomen, flatulens, abdominalt ubehag, obstipation
Nausea, upper abdominal pain, flatulence, abdominal discomfort, constipation
Plasmakoncentrationer af ataluren hos patienter fra 2 til under 5 år svarede til dem, som blev set hos patienter over 5 år, som fik doseringsregimenet 10/10/20 mg/kg.
Ataluren plasma concentrations in patients from 2 to less than 5 years old were consistent with those seen in patients above the age of 5 years receiving the 10/10/20 mg/kg dose regimen.
Ændring i nyrefunktionstest (forhøjet kreatinin, blodureanitrogen, cystatin C)
Change in renal function tests (increased creatinine, blood urea nitrogen, cystatin C)
Desuden viste rotte- og hundestudier ændringer i plasmalipider (kolesterol og triglycerider), som antyder ændringer i fedtstofmetabolismen.
Also rat and dog studies showed changes in plasma lipid (cholesterol and triglycerides) suggestive of changes in fat metabolism.
Ikke-kliniske in vitro studier antyder, at kontinuerlig eksponering for ataluren muligvis er vigtig for maksimering af aktivitet, og at det aktive stofs effekt på ribosomal aflæsning af præmaturt stop codon reverseres kort tid efter seponering af ataluren.
Nonclinical in vitro studies suggest that continuous exposure to ataluren may be important for maximizing activity and that effects of the active substance on ribosomal read-through of premature stop codons reverse shortly after withdrawal of ataluren.
I toksicitetsstudier af præ-/postnatal udvikling hos rotter ved en eksponering på omtrent 5 gange den humane eksponering observeredes signifikant maternel toksicitet såvel som effekt på afkommets kropsvægt og udvikling af ambulant aktivitet.
In the rat pre/postnatal developmental toxicity study, at exposure about 5 times human exposure, significant maternal toxicity as well as effects on offspring body weight and development of ambulatory activity were observed.
Lægemidlet tages gennem munden blandet med væske eller halvfast føde.
The medicine is taken by mouth mixed in liquid or semi-solid food.
Du kan få let hovedpine, kvalme, opkastning eller diaré.
You may experience mild headache, nausea, vomiting or diarrhoea.
Et fald på cirka 40 % i den gennemsnitlige eksponering for ataluren blev observeret i gruppen med moderat nedsat leverfunktion sammenlignet med kontrolgruppen, hvilket sandsynligvis skyldes den lille prøvestørrelse og variabilitet.
An approximately 40% decrease of mean total ataluren exposure in the moderate hepatic impairment group versus the control group was noted probably due to the small sample size and variability.
Patienterne blev randomiseret i et 1:1 forhold og fik ataluren 40 mg/kg/dag (n=115) eller placebo (n=115) 3 gange om dagen (morgen, middag og aften).
Patients were randomised in a 1:1 ratio and received ataluren 40 mg/kg/day (n=115) or placebo (n=115) 3 times per day (morning, midday, and evening).
In vitro er ataluren er ikke et substrat for p-glykoproteintransporteren.
In vitro, ataluren is not a substrate for the p-glycoprotein transporter.
TRANSLARNA 10, 10, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57)
TRANSLARNA 10 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57)
I det kliniske program, der undersøgte effekten og sikkerheden af monoterapeutisk ataluren hos patienter med nonsens-mutation cystisk fibrose, blev der ikke observeret nogen statistisk signifikant effekt i de primære og vigtigste sekundære kliniske resultatmål (ppFEV1 og pulmonal eksacerbationsrate) hos voksne og børn i alderen 6 år og derover.
In the clinical program investigating the efficacy and safety of monotherapy ataluren in patients with nonsense mutation cystic fibrosis, no statistically significant effect was observed in the primary and key secondary clinical outcome measures (ppFEV1 and pulmonary exacerbation rate) in adults and children aged 6 years and older.
Patienter med svært nedsat nyrefunktion eller nyresygdom i slutstadiet bør derfor kun behandles med ataluren, hvis den forventede kliniske gavn opvejer den potentielle risiko, og bør monitoreres nøje for mulig metabolit-toksicitet og nedsat virkning.
Therefore, patients with severe renal impairment or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk, and should be closely monitored for possible metabolite toxicity and decrease in efficacy.
Elimination af ataluren afhænger sandsynligvis af glukuronidering af ataluren i leveren og nyrerne efterfulgt af renal og hepatisk udskillelse af den resulterende glukuronidmetabolit.
The elimination of ataluren is likely dependent on hepatic and renal glucuronidation of ataluren followed by renal and hepatic excretion of the resulting glucuronide metabolite.
Efter en enkelt oral dosis af radioaktivt mærket ataluren, genfindes cirka halvdelen af den administrerede radioaktive dosis i fæces og den resterende del i urinen.
After a single oral dose of radiolabeled ataluren, approximately half of the administered radioactive dose is recovered in the faeces and the remainder was recovered in the urine.
Almindelige bivirkninger (kan påvirke op til 1 ud af 10 personer): - Nedsat appetit - Høje blodkoncentrationer af triglycerid - Hovedpine - Sløj - Vægttab - Højt blodtryk - Hoste - Næseblod - Forstoppelse - Luft i maven - Mavegener - Mavesmerter - Udslæt - Smerter i arm eller ben - Brystsmerter - Ufrivillig vandladning - Blod i urinen - Feber
Common side effects (may affect up to 1 in 10 people): - Decreased appetite - High blood triglyceride levels - Headache - Feeling sick - Weight loss - High blood pressure - Cough - Nosebleed - Constipation - Wind - Stomach discomfort - Stomach pain - Rash - Arm or leg pain - Chest pain - Involuntary urination - Blood in urine - Fever
Maksimale plasmaniveauer af ataluren opnås cirka 1,5 timer efter dosering hos forsøgspersoner, som fik lægemidlet inden for 30 minutter efter et måltid.
Peak plasma levels of ataluren are attained approximately 1.5 hours after dosing in subjects who received medicinal product within 30 minutes of a meal.
I ITT-populationen var risikoforholdet for ataluren versus placebo 0,75 (p=0,160), hvilket repræsenterer en reduktion på 25 % i risikoen for 10 % forværring af 6MWD.
In the ITT population, the hazard ratio for ataluren versus placebo was 0.75 (p=0.160), representing a 25% reduction in the risk of 10% 6MWD worsening.
Ændring i lipidprofil (forhøjede triglycerider og kolesterol)
Change in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol)
Silica, kolloid vandfri (E551)
Silica, colloidal anhydrous (E551)
De tilgængelige farmakodynamiske/toksikologiske data fra dyr viser, at ataluren/metabolitter udskilles i mælk (se pkt.
Available pharmacodynamic/toxicological data in animals have shown excretion of ataluren/metabolites in milk (see section 5.3).
legemsvægt (mg/kg) resulterede i tilsvarende steady-state eksponeringer (AUC) blandt børn og unge med nmDMD over et bredt interval af legemsvægte.
Administration of ataluren on a body weight-adjusted basis (mg/kg) resulted in similar steady-state exposures (AUC) among children and adolescents with nmDMD over a broad range of body weights.