natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Deres genotype (den genetiske sammensætning af alle aktive gener i humane celler, der afgør den enkeltes specifikke, individuelle egenskaber) kan have betydning for, hvordan De reagerer på behandlingen med dette lægemiddel, og for risikoen for, at De udvikler antistoffer og infusionsrelaterede bivirkninger.
The nature of your genotype (a genetic make up of all active genes in human cells, which determines one's specific, individual characteristics) may influence your therapeutic response to this medicine, as well as your risk of developing antibodies and infusion-related side effects.
Det leveres i et hætteglas som en gennemsigtig til let opaliserende farveløs opløsning.
It is supplied in a glass vial as a clear to slightly opalescent, colourless solution.
På tværs af de kliniske studier blev der indberettet alvorlige bivirkninger for i alt 5 patienter, der fik 0,5 mg/kg ugentligt eller hver anden uge.
Across clinical studies, serious adverse reactions were reported in a total of 5 patients who received 0.5 mg/kg weekly or every other week.
Der sås statistisk signifikante stigninger fra behandlingsbaseline i absolut FVC-volumen ved de fleste besøg for alle behandlingsgrupper og for hver af de tidligere TKT024-behandlingsgrupper.
Statistically significant increases from treatment baseline in absolute FVC volume were seen at most visits for all treatment groups combined and for each of the prior TKT024 treatment groups.
Middelændringer lå i intervallet 0,07 l til 0,31 l, og procentvise ændringer lå i intervallet 6,3 % til 25,5 % (højest ved måned 30).
Mean changes from 0.07 l to 0.31 l and percent ranged from 6.3% to 25.5% (maximum at Month 30).
Elaprase leveres i pakningsstørrelser med 1, 4 eller 10 hætteglas pr. Karton.
Elaprase is supplied in pack sizes of 1, 4 and 10 vials per carton.
Faldene i gennemsnitlig levervolumen blev observeret uanset alder, sværhedsgrad af sygdommen, IgG-antistofstatus eller neutraliserende antistofstatus.
The decreases in mean liver volume were seen regardless of age, disease severity, IgG antibody status or neutralising antibody status.
Administration For instruktioner om fortynding af lægemidlet før administration, se pkt.
Method of administration For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Elaprase må ikke indgives sammen med andre lægemidler i infusionsslangen.
Elaprase should not be infused with other medicinal products in the infusion tubing.
Den mere langsigtede indflydelse af antistofdannelsen på de kliniske resultater er ikke fastlagt.
The longer-term effects of antibody development on clinical outcomes have not been established.
På grund af produktets metabolisme i cellulære lysosomer vil idursulfase ikke medføre cytokrom P450-medierede interaktioner.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Beregn den samlede dosis, der skal indgives, samt det antal hætteglas med Elaprase, der er behov for.
Calculate the total dose to be administered and number of Elaprase vials needed.
Patienterne i TKT024- og HGT-ELA-038-studierne var desuden stratificeret i fem vægtkategorier som vist i følgende tabel:
Patients in the TKT024 and HGT-ELA-038 studies were also stratified across five weight categories; as shown in the following table:
Elaprase indeholder et aktivt stof, der hedder idursulfase, og dette stof virker som erstatning for det enzym, der er på et lavt niveau, hvorved kulhydratet i de påvirkede celler nedbrydes.
Elaprase contains an active substance called idursulfase which works by acting as a replacement for the enzyme that is at a low level, thereby breaking down this carbohydrate in affected cells.
• Åndedrætsbesvær, hoste, lavt iltniveau i blodet
• Difficulty breathing, cough, low oxygen levels in your blood
Idursulfase-behandling bevirkede en reduktion på op til 60% i udskillelse af glykosaminglykaner i urinen og i reduktion af lever- og miltvolumina; resultaterne svarede til resultaterne i studie TKT024.
Idursulfase treatment resulted in up to 60% reduction in urine output of glycosaminoglycans and in reductions of liver and spleen size: results were comparable to those found in study TKT024.
Prækliniske data viser ingen speciel risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi, enkeltdosistoksicitet, toksicitet efter gentagne doser, reproduktions- og udviklingstoksicitet samt fertilitet hos hanner.
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity, toxicity to reproduction and development and to male fertility.
Dette lægemiddel påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
This medicine has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Hvis De behandles med Elaprase, vil De muligvis opleve nogle bivirkninger under eller efter en infusion (se pkt.
If you are treated with Elaprase you may experience side effects during or following an infusion (see section 4 Possible side effects).
Efter fortynding gives dette lægemiddel i en vene (med drop).
After dilution this medicine is given through a vein (drip feed).
Hvis De lider af Hunters syndrom, vil et kulhydrat, der hedder glykosaminoglykan, og som normalt nedbrydes i kroppen, ikke blive nedbrudt og vil derfor langsomt ophobes i forskellige celler i kroppen.
If you suffer from Hunter syndrome, a carbohydrate called glycosaminoglycan which is normally broken down by your body, is not broken down and slowly accumulates in various organs in your body.
3 år Den kemiske og fysiske stabilitet efter åbning er påvist i 8 timer ved 25°C.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
• Mavesmerter, kvalme, opkastning, hyppig og/eller løs afføring
• Abdominal pain, nausea, vomiting, frequent and/or loose stools
Faldene i lever- og miltvolumen observeret ved afslutningen af studie TKT024 (uge 53) blev fastholdt i forlængelsesstudiet (TKT024EXT) hos alle patienter, uanset hvilken behandling de tidligere var blevet tildelt.
The decreases in liver and spleen volumes observed at the end of study TKT024 (week 53) were maintained during the extension study (TKT024EXT) in all patients regardless of the prior treatment they had been assigned.
I placebogruppen blev 128 infusionsrelaterede reaktioner indberettet for 21 ud af 32 patienter efter indgivelse af i alt 1.612 infusioner.
In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
Idursulfase udskilles som et 525-aminosyre glykoprotein og indeholder 8 Nforbundne glykosyleringssteder, som optages af oligosaccharidkæder af den komplekse, hybride og højmannose type.
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Det gennemsnitlige kardielle LVMI forblev stabilt i den 36 måneders idursulfase-behandlingsperiode inden for hver TKT024-behandlingsgruppe.
Mean cardiac LVMI remained stable over 36 months of idursulfase treatment within each TKT024 treatment group.
En gennemsigtig til let opaliserende, farveløs opløsning.
A clear to slightly opalescent, colourless solution.
Miltvolumen normaliseredes ved måned 12 og 24 hos 9,7 % af patienterne i TKT024-én-gang-ugentligt-gruppen med splenomegali.
Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
Behandling af patienter med Hunter syndrom med intravenøs idursulfase tilvejebringer et eksogent enzym til optagelse i cellulære lysosomer.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Cirka halvdelen af patienterne i gruppen med ugentlig behandling (15 ud af 32; 47%) havde venstre ventrikulær hypertrofi ved baseline; defineret som et LVM-indeks på 103 g/m2.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
De vil få dette lægemiddel indsprøjtet under overvågning af en læge eller sygeplejerske, der har erfaring med behandling af Hunters syndrom eller andre arvelige stofskiftesygdomme.
This medicine will be given to you under the supervision of a doctor or nurse who is knowledgeable in the treatment of Hunter syndrome or other inherited metabolic disorders.
Svimmelhed, tremor
Dizziness, tremor
Denne score var baseret på ranksummen af ændringen fra baseline til studiets afslutning i den tilbagelagte gådistance i 6 minutter (6-minute walk test eller 6MWT) som en måling af udholdenhed og på procentdelen af forventet forced vital capacity (FVC) som en måling af lungefunktion.
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
I alt 11 ud af 31 (36%) patienter i gruppen med ugentlig behandling kontra 5 ud af 31 (16%) patienter i placebogruppen havde en stigning i FEV1 på mindst 0,2 l ved eller inden studiets afslutning, hvilket tydede på en dosisrelateret forbedring i luftvejsobstruktionen.
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
5 til 11 (n=11)
5 to 11 (n=11)
UDVENDIG KARTON
OUTER CARTON
Ud af de 25 patienter med abnormt stor lever ved baseline i gruppen med ugentlig behandling havde 80% (20 patienter) reduktioner i levervolumen til inden for det normale område ved studiets afslutning.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Elaprases sikkerhed og virkning er blevet vist i tre kliniske studier: to randomiserede, placebokontrollerede kliniske studier (TKT008 og TKT024) med voksne og børn over 5 år og ét åbent sikkerhedsstudie (HGT-ELA-038) med børn i alderen mellem 16 måneder og 7,5 år.
The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
På grund af det manglende eller utilstrækkelige iduronat-2-sulfatase-enzym hos patienter med Hunter syndrom akkumuleres glykosaminglykanerne progressivt i cellerne, hvilket fører til cellulær tilstopning, organomegali, vævsnedbrydning og dysfunktion i organsystemerne.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Cmaks (μg/ml) Gn.snit ± SD AUC0-∞ (min*μg/ml) CL (ml/min/kg) Gn.snit ± SD Vss (ml/kg)
Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg)
1,4 til 7,5 (n=27)
1.4 to 7.5 (n=27)
Blandt alle patienter steg den gennemsnitlige procentmæssige forudsete FVC-værdi signifikant ved måned 16, men ved måned 36 var den dog magen til baseline-værdien.
Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
Hvis De har glemt at få Elaprase
If you forget to use Elaprase
Dette svarer til 0,6% af den anbefalede maksimale daglige indtagelse på 2 g natrium for en voksen.
This is equivalent to 0.6% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
I et 52 ugers randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk studie fik 96 patienter mellem 5 og 31 år Elaprase 0,5 mg/kg hver uge (n=32) eller 0,5 mg/kg hver anden uge (n=32) eller placebo (n=32).
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Kkke almindelige bivirkninger (kan forekomme hos op til 1 ud af 100 patienter) er: • Hurtig vejrtrækning
Uncommon side effects (may affect up to 1 in 100 people) are: • Quickened breathing
Hunters syndrom er en X-bunden arvelig sygdom, der skyldes utilstrækkelige niveauer af det lysosomale enzym iduronat-2-sulfatase.
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Det skal besluttes, om amning skal ophøre eller behandling med idursulfase seponeres, idet der tages højde for fordelene ved amning for barnet i forhold til de terapeutiske fordele for moderen.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from idursulfase therapy taking into account the benefit of breast feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
På tværs af 4 kliniske studier (TKT008, TKT018, TKT024 og TKT024EXT) udviklede 53/107 patienter (50%) anti-idursulfase-IgG-antistoffer på et eller andet tidspunkt.
Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Ud af de 9 patienter i gruppen med ugentlig behandling med abnormt stor milt ved baseline havde 3 miltvolumina, der var normaliserede ved studiets afslutning.
Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Meget almindelige bivirkninger (kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 patienter) er:
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Tlf: +44(0)1256 894 959 E-mail: medinfoEMEA@shire.com
Tel: +44(0)1256 894 959
Kun til engangsbrug Læs indlægssedlen inden brug.
For single use only Read the package leaflet before use Intravenous use
Idursulfase er en oprenset form af det lysosomale enzym iduronat-2-sulfatase, der produceres i en human cellelinje, og giver en human glykosyleringsprofil, der er analog med det naturligt forekommende enzym.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Behandlingen bør overvåges af en læge eller andet behandlingspersonale, som har erfaring med behandling af patienter med MPS II-sygdommen eller andre nedarvede stofskifteforstyrrelser.
This treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
Der skal udvises særlig forsigtighed ved indgivelse af en infusion til patienter med alvorlig bagvedliggende luftvejssygdom.
Special care should be taken when administering an infusion in patients with severe underlying airway disease.
• Svimmelhed, tremor
• Dizziness, tremor
Infusionsvæsken skal inspiceres visuelt for partikler og misfarvning inden administration.
The solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration prior to administration.
På de fleste testede tidspunkter forbedrede patienter fra den oprindelige TKT024-gruppe med én ugentlig behandling deres gangafstand i højere grad end patienter fra de to andre behandlingsgrupper.
At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
Idursulfase påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Idursulfase has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
For en sikkerheds skyld bør idursulfase undgås under graviditeten.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of idursulfase during pregnancy.
Fortæl altid lægen, apoteketspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis De bruger anden medicin eller har gjort det for nylig.
Tell your doctor, pharmacist or nurse if you are taking, have recently taken or might take any other medicines.
Det bør overvejes at udsætte infusionen til patienter, som har akut luftvejssygdom med feber.
Delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness should be considered.
12 til 18 (n=8)
12 to 18 (n=8)
Analyse af genotype for patienter i studiet HGT-ELA-038
Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
- hvis De har haft alvorlige eller muligvis livstruende overfølsomhedsreaktioner på idursulfase eller et af de øvrige indholdsstoffer i Elaprase (angivet i punkt 6), og hvis overfølsomhedsreaktionerne ikke kan kontrolleres med relevant medicinsk behandling.
If you have experienced severe or potentially life-threatening allergic-type reactions to idursulfase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and these cannot be controlled with appropriate medical treatment.
Dette var et åbent, multicenter- og enkeltgruppe-studie med idursulfase-infusion administreret til drenge med Hunter syndrom i alderen 16 måneder til 7,5 år.
This was an open-label, multicenter, single-arm study of idursulfase infusions in male Hunter syndrome patients between the age of 16 months and 7.5 years.
- Øvrige indholdsstoffer: Polysorbat 20, natriumchlorid, dinatriumphosphatheptahydrat, natriumdihydrogenphosphatmonohydrat og vand til injektionsvæsker.
The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
Blandt alle patienter blev der set statistisk signifikante middelstigninger fra behandlingsbaseline (TKT024-baseline for TKT024-idursulfase-patienter og uge 53-baseline for TKT024placebopatienter) i gangafstand på seks minutter på de fleste af de testede tidspunkter med signifikante gennemsnitlige og procentvise stigninger fra henholdsvis 13,7 m til 41,5 m (højest ved måned 20) og fra 6,4 % til 13,3 % (højest ved måned 24).
Among all patients, statistically significant mean increases from treatment baseline (TKT024 baseline for TKT024 idursulfase patients and Week 53 baseline for TKT024 placebo patients) were seen in the distance walked 6MWT at the majority of time points tested, with significant mean and percent increases ranging from 13.7m to 41.5m (maximum at Month 20) and from 6.4% to 13.3% (maximum at Month 24) respectively.
De kan få yderligere oplysninger om dette hos Deres læge.
Please consult your doctor for additional information.
Infusionsrelaterede reaktioner blev behandlet eller bedret med en nedsættelse af infusionshastigheden, afbrydelse af infusionen eller med indgivelse af lægemidler såsom antihistaminer, antipyretika, lavdosiskortikosteroider (prednison og methylprednisolon) eller nebulisering med beta-agonister.
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicinal products, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulisation.
Patienter, der behandles med idursulfase, kan udvikle infusionsrelaterede reaktioner (se pkt.
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Blandt de patienter, der oprindeligt blev randomiseret til idursulfase én gang ugentligt i TKT024, skete den højeste gennemsnitlige forbedring i gangafstand på seks minutter i måned 20, og den gennemsnitlige, procentmæssige forudsete FVC var højest i måned 16.
Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Alvorlig og potentielt livstruende overfølsomhed kontraindicerer geneksponering, hvis overfølsomheden ikke kan kontrolleres (se pkt.
Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Komplet deletion/større rearrangement-genotypen var oftest forbundet med udvikling af høje antistoftitre og neutraliserende antistoffer mod idursulfase, og denne genotype havde også størst sandsynlighed for at udvikle dæmpet respons over for lægemidlet.
The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
Vurdering af den langsigtede pulmonale morbiditet (f.eks. incidens af infektioner, lungefunktionsstatus) og mortalitet Vurdering af den langsigtede kardiovaskulære morbiditet (f.eks. incidens af hændelser og ekkokardiografi-data, hvis tilgængelige) og mortalitet
Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Antistofnegative patienter blev udelukkende fundet i gruppen med missense-mutationsgenotype (se pkt.
Antibodynegative patients were found exclusively in the missense mutation genotype group (see sections 4.4 and 5.1).
Iduronat-2-sulfatase virker ved at katabolisere glykosaminglykanerne (GAG) dermatansulfat og heparansulfat ved spaltning af oligosaccharidforbundne sulfatdele.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
De mest almindelige symptomer er kløe, udslæt, nældefeber, feber, hovedpine, forhøjet blodtryk og rødmen (flushing).
The most common symptoms are itching, rash, hives, fever, headache, increased blood pressure, and flushing (redness).
De bivirkninger, der blev indberettet for de 32 patienter, som blev behandlet med 0,5 mg/kg idursulfase ugentligt i det placebokontrollerede, 52 ugers fase II/III-studie TKT024, var næsten alle lette til moderate i styrke.
Adverse reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/kg idursulfase weekly in the TKT024 phase II/III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Cmaks (μg/ml) Gn.snit ± SD AUC0-∞ (min*μg/ml) Gn.snit ± SD CL (ml/min/kg) Gn.snit ± SD Vss (ml/kg) Gn.snit ± SD
Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) Mean ± SD CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg) Mean ± SD
54% af patienterne blev testet positive for neutraliserende antistoffer mindst én gang, og halvdelen af patienterne blev testet positive for neutraliserende antistoffer ved mindst tre på hinanden følgende besøg.
Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Den langsigtede effekt, som udviklingen af antistoffer kan have på patientens reaktion på behandlingen, er ikke klarlagt.
The longer term effects of antibody development on response to treatment have not been established.
- Aktivt stof: idursulfase, som er en form af det humane enzym iduronat-2-sulfatase.
The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Patienter, der blev testet positive for antistoffer, havde en mindre reduktion i glykosaminoglykaner i urinen end de patienter, der blev testet negative.
Patients who tested antibody-positive displayed less reduction in urinary output of glycosaminoglycans than antibody-negative patients.