natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Ve čtyřech klinických studiích se u žádného ze zdravých dobrovolníků ani pacientů se zhoubným nádorem nevyvinuly anti- rhG- CSF protilátky (ani vazebné, ani neutralizující) po terapii přípravkem Zarzio.
In four clinical studies none of the healthy volunteers or cancer patients developed anti-rhG-CSF antibodies (neither binding nor neutralising) upon treatment with Zarzio.
Zarzio, obsahující r- metHuG- CSF (filgrastim) vyvolává během 24 hodin výrazné zvýšení počtu neutrofilů v periferní krvi a mírné zvýšení monocytů.
Zarzio containing r-metHuG-CSF (filgrastim) causes marked increases in peripheral blood neutrophil counts within 24 hours, with minor increases in monocytes.
Tak jako jiné hemopoetické růstové faktory také G - CSF in vitro vykázal stimulační vlastnosti na lidské endoteliální buňky, které mají specifické receptory pro G- CSF.
As with other haematopoietic growth factors, G-CSF has shown in vitro stimulating properties on human endothelial cells, which have specific receptors for G-CSF.
13 Jedna retrospektivní evropská studie hodnotící užívání G- CSF po transplantaci alogenní kostní dřeně pacientům s akutní leukémií naznačila zvýšené riziko reakce štěpu proti hostiteli (GvHD), mortalitu související s léčbou (TRM, treatment related mortality) a mortalitu při podání G- CSF.
13 related mortality (TRM) and mortality when G-CSF was administered.
1, 11
b
1, 10 1, 26
1.11 1.10
1995 – 2000b
1995 - 2000
Randomizované dvojitě zaslepené křížové studie s jednorázovou a vícenásobnou dávkou, prováděné u 146 zdravých dobrovolníků prokázaly, že farmakokinetický profil přípravku Zarzio je srovnatelný s profilem referenčního přípravku po subkutánním a intavenózním podání.
Randomised, double-blind, single and multiple dose, crossover studies in 146 healthy volunteers showed that the pharmacokinetic profile of Zarzio was comparable to that of the reference product after subcutaneous and intravenous administration.
Zarzio se nesmí ředit roztoky, obsahujícími chlorid sodný.
Zarzio must not be diluted with sodium chloride solutions.
Zarzio neobsahuje žádné konzervační látky:
Zarzio contains no preservative:
Pokud je třeba, může se Zarzio ředit 5% (50 mg/ ml) roztokem glukózy.
If required, Zarzio may be diluted in glucose 50 mg/ ml (5%) solution.
Zarzio 48 MU/ 0, 5 ml, injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce
Zarzio 48 MU/ 0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe
29 Jedna retrospektivní evropská studie hodnotící užívání G- CSF po transplantaci alogenní kostní dřeně pacientům s akutní leukémií naznačila zvýšené riziko reakce štěpu proti hostiteli (GvHD), mortalitu související s léčbou (TRM, treatment related mortality) a mortalitu při podání G- CSF.
29 related mortality (TRM) and mortality when G-CSF was administered.
32 7.
32 8.
DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
MARKETING AUTHORISATION NUMBERS
REGISTRAČNÍ ČÍSLA
DATE OF FIRST AUTHORISATION/ RENEWAL OF THE AUTHORISATION
VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY/ LÁTEK A VÝROBCI ODPOVĚDNI ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDERS RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Zarzio 30 MU/ 0, 5 ml, injekce nebo infuze
Zarzio 30 MU/ 0.5 ml injection or infusion
Zarzio 48 MU/ 0, 5 ml, injekce nebo infuze
Zarzio 48 MU/ 0.5 ml injection or infusion
Zarzio 30 MU/ 0, 5 ml, injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce Zarzio 48 MU/ 0, 5 ml, injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce Filgrastimum
Zarzio 30 MU/ 0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Zarzio 48 MU/ 0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Filgrastim
Co je přípravek Zarzio a k čemu se používá 2.
What Zarzio is and what it is used for 2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Zarzio používat 3.
Before you use Zarzio 3.
Jak se přípravek Zarzio používá 4.
How to use Zarzio 4.
Jak přípravek Zarzio uchovávat 6.
How to store Zarzio 6.
CO JE PŘÍPRAVEK ZARZIO A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
WHAT ZARZIO IS AND WHAT IT IS USED FOR
Zarzio jako léčivou látku obsahuje filgrastim.
Zarzio contains the active substance filgrastim.
Zarzio se používá ke zkrácení trvání neutropenie a ke snížení výskytu febrilní neutropenie (sníženého počtu bílých krvinek spojeného s horečkou), které mohou být vyvolány použitím cytotoxické protinádorové chemoterapie u dětí a dospělých.
Zarzio is used to reduce the duration of neutropenia and the occurrence of febrile neutropenia (with fever) which can be caused by the use of cytotoxic anticancer chemotherapy in children and adults.
Zarzio se užívá ke zkrácení trvání neutropenie po vysoké dávce chemoterapeutik a po celkovém ozáření těla (radioterapie), následovaném transplantací kostní dřeně u dětí a dospělých se zvýšeným rizikem déletrvající závažné neutropenie.
Zarzio is used to reduce the duration of neutropenia after high-dose chemotherapy and total body irradiation (radiotherapy) followed by bone marrow transplantation, in children and adults at increased risk of prolonged severe neutropenia.
Zarzio se užívá k povzbuzení kostní dřeně pro uvolnění (mobilizaci) periferních krevních progenitorových buněk (PBPC, druh kmenových buněk) do krve, kde případně mohou dorůst a vyvinout se v jakýkoli typ krvinek: bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky.
Zarzio is used to stimulate the bone marrow to release (mobilisation) peripheral blood progenitor cells (PBPC, a type of stem cells) into the blood, so that they eventually grow and develop into all types of blood cells: white blood cells, red blood cells and platelets.
Zarzio se užívá u dětí a dospělých ke zvýšení počtu bílých krvinek a ke snížení výskytu a doby trvání infekcí souvisejících se specifickými formami závažné chronické neutropenie: kongenitální (vrozená, která existovala již před narozením), cyklická (opakující se), nebo idiopatická (která se objevuje bez známé příčiny).
Zarzio is used in children and adults to increase the number of white blood cells and reduce the occurrence and duration of infections related to specific forms of severe chronic neutropenia: congenital (inborn), cyclic (recurring), or idiopathic (without known cause).
Zarzio se užívá k léčbě setrvávající neutropenie u pacientů s pokročilou infekcí HIV, aby se snížilo riziko bakteriálních infekcí, není- li jiná vhodná léčba.
Zarzio is used to treat persistent neutropenia in patients with advanced HIV infection, in order to reduce the risk of bacterial infections, when other treatments are not appropriate.
ČEMU MUSÍTE VĚNOVAT POZORNOST, NEŽ ZAČNETE PŘÍPRAVEK ZARZIO POUŽÍVAT
BEFORE YOU USE ZARZIO
Nepoužívejte přípravek Zarzio
Do not use Zarzio
- jestliže jste alergický/ á (přecitlivělý/ á) na filgrastim nebo na kteroukoli další složku přípravku
- if you are allergic (hypersensitive) to filgrastim or to any of the other ingredients of Zarzio
„ Co přípravek Zarzio obsahuje “).
(listed in section 6. ‘ What Zarzio contains’).
Zvláštní opatrnosti při použití přípravku Zarzio je zapotřebí Prosím, sdělte svému lékaři:
Take special care with Zarzio Please tell your doctor:
Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Zarzio nemá žádný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Driving and using machines Zarzio has no influence on the ability to drive and use machines.
Důležité informace o některých složkách přípravku Zarzio Tento léčivý přípravek obsahuje sorbitol (druh cukru).
Important information about some of the ingredients of Zarzio This medicine contains sorbitol (a type of sugar).
JAK SE PŘÍPRAVEK ZARZIO POUŽÍVÁ
HOW TO USE ZARZIO
Jaké množství přípravku Zarzio potřebujete záleží na Vaší tělesné váze a na nemoci, pro kterou jste léčen( a).
The amount of Zarzio you need depends on your bodyweight and the condition you are treated for.
První dávka se nemá podat dříve než za 24 hodiny po cytotoxické chemoterapii.
The first dose should not be administered less than 24 hours
Zarzio se bude podávat po dobu 5– 7 po sobě následujících dnů.
Zarzio will be given for 5 - 7 consecutive days.
V léčbě přípravkem Zarzio je třeba pokračovat až do posledního odběru kmenových buněk.
Treatment with Zarzio should be maintained until the last stem cell collection.
Zarzio se bude podávat, dokud není překonána doba očekávaného nejnižšího poklesu hodnot bílých krvinek a dokud se jejich počet nevrátil do normálního rozmezí.
Zarzio will be given until the expected lowest level of white blood cells is passed and has recovered to the normal range.
Podávání přípravku Zarzio potrvá po dobu 4– 5 po sobě následujících dnů.
Zarzio treatment will last for 4 - 5 consecutive days.
Při neutropenii je nutná dlouhodobá léčba přípravkem Zarzio.
Long-term treatment with Zarzio is required for neutropenia.
K udržení normálního počtu bílých krvinek v krvi může být nutné dlouhodobé léčení přípravkem Zarzio.
Long-term treatment with Zarzio may be required to maintain a normal number of white cells in your blood.
54 Jak se přípravek Zarzio užívá Vždy používejte Zarzio přesně podle pokynů svého lékaře.
How Zarzio is used Always use Zarzio exactly as your doctor has told you.
Váš lékař může rozhodnout, že by Vám mohlo lépe vyhovovat, abyste si Zarzio injikoval( a) sám/ sama.
Your doctor may decide that it would be more convenient for you to inject Zarzio yourself.
Instrukce, jak si sám/ sama podávat injekce přípravku Zarzio, najdete na konci této příbalové informace.
Instructions on how to inject yourself with Zarzio can be found at the end of this leaflet.
Jestliže jste použil( a) více přípravku Zarzio, než jste měl( a)
If you use more Zarzio than you should
Jestliže jste použil( a) více přípravku Zarzio než jste měl( a), spojte se svou zdravotní sestrou, lékařem, nebo lékárníkem okamžitě.
If you have used more Zarzio than you should, contact your nurse, doctor or pharmacist immediately.
Jestliže jste zapomněl( a) použít přípravek Zarzio
54 If you forget to use Zarzio
Jestliže jste zapomněl( a) dávku přípravku Zarzio, spojte se svým lékařem a poraďte se s ním, kdy si máte injikovat další dávku.
If you have forgotten a dose of Zarzio, you should contact your doctor to discuss when you should inject the next dose.
Jestliže přestanete užívat přípravek Zarzio
If you stop using Zarzio
Váš lékař Vám řekne, kdy můžete přestat užívat přípravek Zarzio.
Your doctor will tell you when you can stop using Zarzio.
Je poměrně běžné absolvovat několik cyklů léčby přípravkem Zarzio.
It is quite normal to have several courses of treatment with Zarzio.
Podobně jako všechny léky, může mít i přípravek Zarzio nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.
Like all medicines, Zarzio can cause side effects, although not everybody gets them.
Velmi časté nežádoucí účinky • bolesti kostí, kloubů a svalů, • zvýšení hladiny kyseliny močové a určitých enzymů v krvi, • snížení hladiny krevního cukru, • leukocytóza (abnormálně vysoký počet bílých krvinek v krvi), • snížený počet krevních destiček (což zvyšuje riziko krvácení a modřin),
Very common side effects • bone, joint and muscle pain • elevations in blood levels of uric acid and certain enzymes • decreases in blood glucose • leukocytosis (an abnormally high number of white blood cells in the blood) • low level of blood platelets (which increases risk of bleeding or bruising) • low level of red blood cells (which can make the skin pale and cause weakness and breathlessness) • headache • nose bleed • enlarged spleen
55 • snížené množství červených krvinek (což může vést k vyblednutí kůže a způsobovat slabost a dušnost), • bolest hlavy, • krvácení z nosu, • zvětšená slezina.
Common side effects • diarrhoea • injection site pain • hair loss • rash • enlarged liver • inflammation of blood vessels of the skin • loss of calcium from the bones (osteoporosis) • spleen disorder
Časté nežádoucí účinky • průjem • bolest v místě injekce, • ztráty vlasů, • vyrážka, • zvětšená játra, • zánět kožních krevních cév, • úbytek vápníku z kostí (osteoporóza), • poškození sleziny.
Uncommon side effects • decrease in blood pressure • allergic-type reactions, including anaphylaxis (dizziness, severe drop in blood pressure, difficulty in breathing), angioedema (painful swelling of the face or throat), difficulty in breathing, low
Méně časté nežádoucí účinky • snížený krevní tlak, • reakce alergického typu včetně anafylaxe (slabost, prudký pokles krevního tlaku, dušnost), angioedém (bolestivý otok obličeje nebo krku), dechové obtíže a snížení krevního tlaku, kožní vyrážka, kopřivka, tyto reakce se objevují na začátku anebo v průběhu léčby, • zhoršení revmatoidní artritidy a artritických příznaků, • krev nebo bílkovina v moči.
55 blood pressure, skin rash, nettle rash; these reactions can occur at the start of the treatment or throughout the treatment • worsening of rheumatoid arthritis or arthritic symptoms • blood or protein in the urine
JAK PŘÍPRAVEK ZARZIO UCHOVÁVAT
HOW TO STORE ZARZIO
Zarzio nepoužívejte po uplynutí doby použitelnosti, uvedené na krabičce a injekční stříkačce za Použitelné do: / EXP.
Do not use Zarzio after the expiry date which is stated on the carton and on the syringe label after EXP.
56 Léčivé přípravky se nesmí vyhazovat do odpadních vod nebo domácího odpadu.
Medicines should not be disposed of via wastewater or household waste.
Co přípravek Zarzio obsahuje
What Zarzio contains
Zarzio 30 MU/ 0, 5 ml, injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce:
Zarzio 30 MU/ 0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe:
Zarzio 48 MU/ 0, 5 ml, injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce:
Zarzio 48 MU/ 0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe:
Jak přípravek Zarzio vypadá a co obsahuje toto balení Zarzio je čirý, bezbarvý nebo slabě nažloutlý injekční nebo infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce.
Zarzio is a clear, colourless to slightly yellowish solution for injection or infusion in a pre-filled syringe.
Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.
56 Not all pack sizes may be marketed.
57 Danmark Sandoz A/ S C. F.
Danmark Sandoz A/ S C. F.
Eesti filial Pärnu mnt 105 EE- 11312 Tallinn Tel: +372 6652 400
Eesti filiaal Pärnu mnt 105 EE – 11312 Tallinn Tel: +372 6652 400
58 Italia Sandoz S. p. A.
Italia Sandoz S. p. A.
Tato příbalová informace byla naposledy schválena
58
Tento oddíl obsahuje informace, jak si sám/ sama podáte injekci přípravku Zarzio.
This section contains information on how to give yourself an injection of Zarzio.
Jestliže si nejste jistí, jak si injekci podávat anebo máte- li jakékoli další otázky, prosím požádejte svého lékaře anebo zdravotní sestru o pomoc.
If you are not sure about giving the injection or you have any questions, please ask your doctor or nurse for help.
Kontejner odolný proti propíchnutí pro bezpečné odložení použitých injekčních stříkaček, jestliže používáte Zarzio předplněné injekční stříkačky bez ochranného krytu pro injekční jehly.
A puncture-proof container for disposing of used syringes safely if you use the Zarzio pre-filled syringe without a needle safety guard.
59 Co mám udělat, než si sám/ sama podám subkutánní injekci přípravku Zarzio?
What should I do before I give myself a subcutaneous injection of Zarzio?
Vyjměte krabičku s přípravkem Zarzio z lednice.
Take your Zarzio pack out of the refrigerator.
Náhodná expozice mrazu stabilitu přípravku Zarzio nepříznivě neovlivní.
Accidental exposure to freezing temperatures does not adversely affect the stability of Zarzio.
Zkontrolujte vzhled přípravku Zarzio.
Check the appearance of Zarzio.
Neohřívejte Zarzio žádným jiným způsobem (neohřívejte jej např. v mikrovlnné troubě anebo v horké vodě).
Do not warm Zarzio in any other way (for example, do not warm it in a microwave or in hot water).
Najděte pohodlné, dobře osvětlené místo a položte injekčni stříkačku, alkoholové tampony a případně kontejner odolný proti propíchnutí na místo, kam snadno dosáhnete.
Find a comfortable, well-lit place and put the syringe, the alcohol wipes and if necessary the puncture-proof container where you can reach them.
Před injekcí přípravku Zarzio musíte ještě udělat toto:
Before you inject Zarzio you must do the following:
Tlačte na píst až do čísla (ml), které představuje dávku přípravku Zarzio, kterou Váš lékař předepsal.
Push the plunger up to the number (ml) that matches the dose of Zarzio that your doctor prescribed.
Ještě jednou pro jistotu zkontrolujte, že v injekční stříkačce je správná dávka přípravku Zarzio.
Check again to make sure the correct dose of Zarzio is in the syringe.
Kam si mám podat injekci?
Where should I give my injection?
60 Předplněná stříkačka bez ochranného krytu injekční jehly
Pre-filled syringe without needle safety guard
Předplněné stříkačky s chráničem injekční jehly
60 Pre-filled syringe with needle safety guard
Je- li nutné, může být přípravek Zarzio naředěn 5% (50 mg/ ml) roztokem glukózy.
If required, Zarzio may be diluted in glucose 50 mg/ ml (5%) solution.
61 U pacientů léčených filgrastimem naředěným na koncentrace < 1, 5 MU/ ml (15 µg/ ml), je nutné přidat lidský sérový albumin (HSA, Human Serum Albumin) k dosažení koncentrace albuminu 2 mg/ ml.
For patients treated with filgrastim diluted to concentrations < 1.5 MU/ ml (15 μ g/ ml), human serum albumin (HSA) should be added to a final concentration of 2 mg/ ml.
Pokud je Zarzio naředěn v 5% roztoku glukózy (50 mg/ ml), je kompatibilní se sklem a s různými plastickými materiály včetně polyvinylchloridu, polyolefinu (kopolymeru polypropylenu a polyethylenu) a polypropylenu.
When diluted in glucose 50 mg/ ml (5%) solution, filgrastim is compatible with glass and a variety of plastics including polyvinylchloride, polyolefin (a copolymer of polypropylene and polyethylene) and polypropylene.
62
61
číslo EU EU/ 1/ 02/ 238/ 001
EU/ 1/ 02/ 238/ 001
název Zavesca
Zavesca
léková forma Tvrdé tobolky
Hard capsules
obal Blistr (Alu/ Aclar)
Blister (Alu/ Aclar)
velikost balení 84 tvrdých tobolek
84 hard capsules
Je dostupný ve formě bílých tobolek (o obsahu 100 mg).
It is available as white capsules (100 mg).
Na co se přípravek Zavesca používá?
What is Zavesca used for?
Přípravek Zavesca se používá k léčbě dvou vzácných dědičných onemocnění, která ovlivňují způsob, jakým tělo nakládá s tuky.
Zavesca is used to treat two rare, inherited diseases that affect the way the body handles fats.
Přípravek Zavesca se používá u těchto pacientů:  u dospělých s mírnou až středně závažnou Gaucherovou chorobou typu 1.
Zavesca is used in the following patients:  adults with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
Pacienti s tímto onemocněním mají nedostatek enzymu zvaného glukocerebrosidáza, důsledkem čehož je hromadění glykosfingolipidu zvaného glukosylceramid v různých částech těla, např. ve slezině, v játrech nebo kostech.
Patients with this disease lack an enzyme called glucocerebrosidase, resulting in a glycosphingolipid called glucosylceramide building up in different parts of the body, such as the spleen, liver and bones.
Přípravek Zavesca se používá u pacientů, kteří nemohou být léčeni pomocí standardní substituční enzymové léčby (ERT) podávané infuzí (kapáním do žíly);  u dospělých, dospívajících a dětí s Niemann- Pickovou chorobou typu C, což je potenciálně smrtelné onemocnění, při kterém se glykosfingolipidy hromadí v mozkových buňkách i jinde v těle.
Zavesca is used in patients who cannot receive the standard treatment of enzyme replacement therapy (ERT) given by infusion (drip into a vein);  adults, adolescents and children with Niemann-Pick type C disease, a potentially fatal disease in which glycosphingolipids build up within cells in the brain and elsewhere in the body.
Přípravek Zavesca se používá k léčbě „ neurologických “ příznaků nemoci (příznaků ovlivňujících mozek a nervy).
Zavesca is used to treat the ‘ neurological’ symptoms of the disease (symptoms affecting the brain and nerves).
Patří mezi ně ztráta koordinace, problémy se „ sakádovými “ (kmitavými, rychlými) pohyby oka, jež mohou vést k poruše vidění, opožděný vývoj, obtíže s polykáním, zvýšené svalové napětí, záchvaty a potíže s učením.
These include loss of co-ordination, problems with ‘ saccadic’ (rapid) eye movements that can lead to impaired vision, delayed development, difficulty swallowing, increased muscle tone, fits and learning difficulties.
Jelikož počet pacientů s uvedenými onemocněními je nízký, tato onemocnění se považují za zřídka se vyskytující a přípravek Zavesca byl dne 18. října 2000 (v případě Gaucherovy choroby typu 1) a dne 16. února 2006 (v případě Niemann- Pickovy choroby typu C) označen jako „ léčivý přípravek pro vzácná onemocnění “.
Because the number of patients with these diseases is low, they are considered ‘ rare’, and Zavesca was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 18 October 2000 for type 1 Gaucher disease and on 16 February 2006 for Niemann Pick type C disease.
Léčbu přípravkem Zavesca by měli zahájit a monitorovat pouze lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby nebo Niemann- Pickovy choroby typu C.
Treatment with Zavesca should be started and monitored by doctors who are experienced in the management of Gaucher or Niemann-Pick type C disease.
Doporučená počáteční dávka v případě léčby Gaucherovy choroby typu 1 je jedna tobolka podaná ústně třikrát denně.
The recommended starting dose for type 1 Gaucher disease is one capsule by mouth three times a day.
U Niemann- Pickovy choroby typu C činí doporučená dávka u dospělých a dospívajících dvě tobolky třikrát denně.
For Niemann-Pick type C disease, the recommended dose is two capsules three times a day for adults and adolescents.
U dětí do 12 let dávka přípravku závisí na jejich tělesné 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. hmotnosti a výšce.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Dávku přípravku je třeba snížit u pacientů s ledvinovými potížemi a dočasně také u pacientů, u kterých se vyskytne průjem.
The dose should be reduced in patients with kidney problems and, on a temporary basis, in patients who develop diarrhoea.
Přípravek Zavesca nebyl zkoumán u pacientů s poškozením jater.
Zavesca has not been studied in patients with liver problems.
Více informací je k dispozici v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součást zprávy EPAR).
For further information, see the Summary of Product Characteristics (also part of the EPAR).
Léčivá látka přípravku Zavesca, miglustat, zabraňuje v činnosti enzymu zvaného glukosylceramidsyntáza.
The active substance in Zavesca, miglustat, prevents an enzyme called glucosylceramide synthase from working.
Tento enzym se účastní prvního kroku při tvorbě glykosfingolipidů.
This enzyme is involved in the first step of the production of glycosphingolipids.
Zamezením působení enzymu je miglustat schopen snižovat tvorbu glykosfingolipidů v buňkách.
By preventing the enzyme from working, miglustat can reduce the production of glycosphingolipids in cells.
Tento mechanismus podle všeho zpomaluje výskyt příznaků Gaucherovy choroby typu 1nebo jejich výskytu zabraňuje a zmírňuje příznaky Niemann- Pickovy choroby typu C.
This is expected to slow down or prevent the development of the symptoms of type 1 Gaucher disease and to reduce the symptoms of Niemann-Pick type C disease.
Co se týče mírné nebo středně závažné Gaucherovy choroby typu 1, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 28 pacientů, kteří nemohli nebo nechtěli podstoupit léčbu ERT.
For mild to moderate type 1 Gaucher disease, the effectiveness of Zavesca was investigated in one main study involving 28 patients who were unable or unwilling to receive ERT.
Studie zkoumala, zda přípravek Zavesca měl vliv na velikost jater a sleziny a zda vedl ke zlepšení krevního obrazu, jako např. hladin hemoglobinu (bílkoviny, která se nachází v červených krvinkách a rozvádí kyslík do celého těla) a počtu krevních destiček (složek, které napomáhají srážení krve).
The study measured if Zavesca had an effect on the size of the liver and spleen, and if it improved blood counts, such as the levels of haemoglobin (a protein found in red blood cells that carries oxygen around the body) and platelet counts (components that help the blood to clot).