natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Přípravku Fabrazyme bylo původně uděleno rozhodnutí o registraci „ za výjimečných okolností “, neboť vzhledem ke vzácné povaze onemocnění bylo v době schvalování k dispozici pouze omezené množství informací.
Fabrazyme was originally authorised under ‘ Exceptional Circumstances’, because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Vzhledem k tomu, že společnost požadované doplňující informace dodala, označení „ za výjimečných okolností “ bylo dne 6. února 2008 odvoláno.
As the company had supplied the additional information requested, the ‘ Exceptional Circumstances ’ ended on 6 February 2008.
Další informace o přípravku Fabrazyme:
Other information about Fabrazyme:
Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Fabrazyme platné v celé Evropské unii společnosti Genzyme Europe B. V. dne 3. srpna 2001.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Fabrazyme to Genzyme Europe B. V. on 3 August 2001.
Registrace byla obnovena dne 3. srpna 2006.
The marketing authorisation was renewed on 3 August 2006.
Dokumenty o označení přípravku Fabrazyme jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění jsou k dispozici zde.
The record of Fabrazyme’ s designation as an orphan medicine is available here.
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Fabrazyme je k dispozici zde.
The full EPAR for Fabrazyme can be found here.
Velikosti balení
Pharmaceutical form
EU/ 1/ 01/ 188/ 001 Fabrazyme
Route of administration
35 mg
Packaging
1 injekční lahvička
Package size
EU/ 1/ 01/ 188/ 002 Fabrazyme
EU/ 1/ 01/ 188/ 001 EU/ 1/ 01/ 188/ 002 EU/ 1/ 01/ 188/ 003 EU/ 1/ 01/ 188/ 004 EU/ 1/ 01/ 188/ 005 EU/ 1/ 01/ 188/ 006
EU/ 1/ 01/ 188/ 003 Fabrazyme
Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme
35 mg
35 mg 35 mg 35 mg 5 mg 5 mg 5 mg
Prášek pro přípravu koncentrátu pro infuzní roztok
Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use
injekční lahvička (sklo)
Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass)
10 injekčních lahviček
1 vial 5 vials 10 vials 1 vial 5 vials 10 vials
Fabrazyme 35 mg, prášek pro přípravu koncentrátu pro infuzní roztok.
Fabrazyme 35 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Jedna injekční lahvička Fabrazymu obsahuje nominální množství agalsidasum beta 35 mg.
Each vial of Fabrazyme contains a nominal value of 35 mg of agalsidase beta.
Po rozpuštění v 7, 2 ml vody na injekce obsahuje jedna injekční lahvička Fabrazymu 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) agalsidázy beta.
After reconstitution with 7.2 ml water for injections, each vial of Fabrazyme contains 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) of agalsidase beta.
Vzniklý roztok musí být dále ředěn (viz bod 6. 6).
The reconstituted solution must be diluted further (see section 6.6).
Agalsidáza beta je rekombinantní forma lidské α- galaktosidázy A a vyrábí se rekombinantní DNA technologií z buněčné kultury ovárií čínských křečků.
Agalsidase beta is a recombinant form of human α -galactosidase A and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Sekvence aminokyselin rekombinantní formy, stejně jako sekvence nukleotidů tvořící její kód, jsou shodné s přirozenou formou α- galaktosidázy.
The amino acid sequence of the recombinant form, as well as the nucleotide sequence which encoded it, are identical to the natural form of α -galactosidase.
Bílý až téměř bílý lyofilizovaný koláč nebo prášek.
Powder for concentrate for solution for infusion White to off-white lyophilized cake or powder
Fabrazyme je indikován pro dlouhodobou enzymatickou substituční léčbu u pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby (nedostatek α- galaktosidázy A).
Fabrazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α -galactosidase A deficiency).
Léčbu Fabrazymem by měl provádět lékař se zkušenostmi s léčbou Fabryho choroby nebo jiných dědičných poruch metabolismu.
Fabrazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Doporučená dávka Fabrazymu je 1 mg/ kg tělesné hmotnosti, aplikovaná jedenkrát za dva týdny intravenózní infuzí.
The recommended dose of Fabrazyme is 1mg/ kg body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Další pokyny viz bod 6. 6.
For further instructions see section 6.6.
V jedné z těchto studií, po počáteční dávce 1, 0 mg/ kg jedenkrát za 2 týdny po dobu 6 měsíců, může dávka 0, 3 mg/ kg jedenkrát za 2 týdny zajistit clearance GL- 3 pro určité typy buněk u některých pacientů; nicméně, dlouhodobá klinická relevance těchto nálezů nebyla určena (viz bod 5. 1).
In one of these studies, after an initial dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks for 6 months, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may maintain clearance of GL-3 in certain cell types in some patients; however, the long term clinical relevance of these findings has not been established (see section 5.1).
(15 mg/ hod), aby se minimalizovalo riziko vzniku reakce na infuzi.
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
2 Dětští pacienti Studie u dětí ve věku od 0 do 7 let nebyly provedeny, a v současnosti nelze pro pacienty v této skupině dětského věku doporučit dávkovací režim, protože účinnost a bezpečnost nebyla zatím stanovena.
2 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku, nebo na kteroukoliv z pomocných látek.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or any of the excipients.
Protože je agalsidáza beta (r- hαGAL) rekombinantní protein, vznik IgG protilátek lze očekávat u pacientů s nízkou nebo žádnou reziduální enzymatickou aktivitou.
Since agalsidase beta (r-hα GAL) is a recombinant protein, the development of IgG antibodies is expected in patients with little or no residual enzyme activity.
U většiny pacientů se vyvinou IgG protilátky proti r- hαGAL, zpravidla do 3 měsíců od první infuze Fabrazymu.
The majority of patients developed IgG antibodies to r-hα GAL, typically within 3 months of the first infusion with Fabrazyme.
S postupem času se u většiny séropozitivních pacientů v klinických studiích prokázal buď klesající trend v titrech (na základě ≥ 4násobné redukce titrů od naměřeného maxima po poslední měření) (40% pacientů) nebo trend tolerance (nedetekovatelné protilátky potvrzené 2 následnými radioimunoprecipitačními (RIP) stanoveními) (14% pacientů) nebo prokázané konstantní hodnoty (35% pacientů).
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
U pacientů s protilátkami proti r- hαGAL je větší riziko vzniku reakcí souvisejících s infuzí (IAR), které jsou definovány jako jakákoli související nežádoucí příhoda nastalá v den, kdy byla infuze podána.
Patients with antibodies to r-hα GAL have a greater potential to experience infusion-associated reactions (IARs), which are defined as any related adverse event occurring on the infusion day.
Tyto pacienty je třeba při dalších aplikacích agalsidázy beta léčit s maximální opatrností (viz bod 4. 8).
These patients should be treated with caution when re-administering agalsidase beta (See section 4.8).
V klinických studiích u šedesáti sedmi procent (67%) pacientů došlo k nejméně jedné reakci související s infuzí (viz bod 4. 8).
In clinical trials, sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction (See section 4.8).
Pacienti léčení agalsidázou beta v průběhu klinického hodnocení, kteří prodělali mírné nebo středně závažné reakce související s infuzí, pokračovali v léčbě po snížení rychlosti infuze (~0, 15 mg/ min.; 10 mg/ hod) a po premedikaci antihistaminiky, paracetamolem, ibuprofenem a/ anebo kortikosteroidy.
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Jsou také možné hypersenzitivní reakce alergického typu, jako u všech ostatních nitrožilních bílkovinných produktů.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Pokud se vyskytne těžká alergická nebo anafylaktická reakce, je třeba okamžitě zahájit odpovídající léčbu a zvážit okamžité přerušení podávání Fabrazymu.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of the administration of Fabrazyme should be considered and appropriate treatment initiated.
Fabrazyme byl opatrně znovu nasazen a podán všem 6 pacientům testovaným pozitivně na IgE protilátky nebo kteří měli pozitivní kožní test na Fabrazyme v klinické studii.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
V této klinické studii bylo počáteční podání opětovného nasazení sníženou dávkou a nižší rychlosti infuze (1/ 2 terapeutické dávky při 1/ 25 počáteční standardní doporučené rychlosti).
In this trial, the initial rechallenge administration was at a low dose and a lower infusion rate (1/ 2 the therapeutic dose at 1/ 25 the initial standard recommended rate).
Poté, co pacient toleruje infuzi, dávku lze zvyšovat až k dosažení terapeutické dávky 1 mg/ kg a rychlost infuze lze zvýšit pomalou titrací v závislosti na snášenlivosti.
Once a patient tolerates the infusion, the dose may be increased to reach the therapeutic dose of 1 mg/ kg and the infusion rate may be increased by slowly titrating upwards, as tolerated.
Fabrazyme by neměl být podáván společně s chlorochinem, amiodaronem, benochinem, či gentamycinem kvůli teoretickému riziku inhibice vnitrobuněčné aktivity α- galaktosidázy.
Fabrazyme should not be administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamycin due to a theoretical risk of inhibition of intra-cellular α -galactosidase activity.
3 4. 6 Těhotenství a kojení
3 4.6 Pregnancy and lactation
Studie na zvířatech nenaznačují žádné přímé ani nepřímé škodlivé účinky s ohledem na vývoj embrya či plodu (viz bod 5. 3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Protože nejsou známy účinky na novorozence vystavené agalsidáze beta prostřednictvím mateřského mléka, doporučuje se při aplikaci Fabrazymu přerušit kojení.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to agalsidase beta via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Fabrazyme is used.
Studie hodnotící účinky Fabrazymu na schopnost řídit vozidla a obsluhovat stroje nebyly provedeny.
No studies on the ability to drive and use machines have been performed with Fabrazyme.
Z klinických studií hlášené nežádoucí účinky související s podáváním Fabrazymu v dávce 1 mg/ kg 168 pacientům (154 mužů a 14 žen) léčeným Fabrazymem po dobu nejméně jedné infuze a maximálně 5 let jsou uvedeny v následující tabulce podle jednotlivých orgánových systémů a četnosti výskytu (velmi časté: ≥ 1/ 10; časté ≥ 1/ 100 až < 1/ 10 a méně časté ≥ 1/ 1000 až < 1/ 100).
Adverse drug reactions (ADRs) reported from clinical trials to be related to Fabrazyme administered at a dose of 1mg/ kg in a total of 168 patients (154 males and 14 females) treated with Fabrazyme for a minimum of one infusion up to a maximum of 5 years are listed by System Organ Class and frequency (very common ≥ 1/ 10; common ≥ 1/ 100 to < 1/ 10 and uncommon ≥ 1/ 1000 to < 1/ 100) in the table below.
Ve světle relativně malého počtu léčených pacientů je výskyt nežádoucích účinků u jednotlivého pacienta definován jako méně častý.
The occurrence of an ADR in a single patient is defined as uncommon in light of the relatively small number of patients treated.
Nežádoucí účinky hlášené pouze v postmarketingové fázi jsou rovněž zařazeny do níže uvedené tabulky a to v kategorii „ četnost není známa “.
ADRs only reported during the Post Marketing period are also included in the table below at a frequency category of “ unknown”.
Závažnost nežádoucích účinků byla převážně mírná až středně těžká:
ADRs were mostly mild to moderate in severity:
4 Výskyt nežádoucích účinků spojených s léčbou Fabrazymem
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
Systémová třída orgánu
System Organ
Četnost není známa
Frequency
Infekční a parazitární onemocnění Poruchy
Class Infections and infestations
nazofaryngitida
nasopharyngitis
rýma
rhinitis
imunitního systému
unknown
-
Immune system disorders
Poruchy
Nervous system disorders
bolesti
Headache, paraesthesia
závratě,
dizziness, somnolence, hypoaesthesia, burning sensation, lethargy, syncope
hyperestezie, třes
hyperaesthesia, tremor
nervového
Eye disorders
hlavy,
---
parestézie
lacrimation increased
hypestezie, pocit pálení, letargie, synkopa
eye pruritus, ocular hyperaemia
Oční poruchy
Ear and labyrinth disorders
zvýšené slzení
tinnitus, vertigo
svědění očí, nitrooční hyperémie
auricular swelling, ear pain
Ušní poruchy
Cardiac Disorders
ušní šelesty, závrať
tachycardia, palpitations, bradycardia
ušní otok, bolest v uších
sinus bradycardia
Srdeční poruchy
System Organ
tachykardie, bušení srdce, bradykardie
Uncommon
sinusová bradykardie
Frequency
zčervenání obličeje, hypertenze, bledost, hypotenze, návaly horka
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
periferní chlad
peripheral coldness
dušnost, kongesce nosní sliznice, stažení hrdla, kašel se sípavostí, exacerbace dušnosti
dyspnoea, nasal congestion, throat tightness, wheezing, cough, dyspnoea exacerbated
Gastrointestinální
Gastrointestinal Disorders
nevolnost,
nausea, vomiting
bolesti břicha,
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
dyspepsie,
dyspepsia, dysphagia
poruchy
Skin and subcutaneous tissue disorders
pruritus, kopřivka, vyrážka, erytém, generalizovaný pruritus, angioneurotický edém, otoky na obličeji, makulopapulární vyrážka
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
livedo reticularis, erytematózní vyrážka, svědivá vyrážka, změna zbarvení kůže, kožní potíže
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
Poruchy pohybového systému a
Musculoskeletal and connective tissue disorders
bolesti v končetinách, myalgie, bolesti
pain in extremity, myalgia, back pain, muscle spasms, arthralgia, muscle tightness, musculoskeletal stiffness
muskuloskeletální bolesti
musculoskeletal pain
pojivové tkáně
General disorders and
Celkové a jinde
chills, pyrexia,
únava, tlak na
fatigue, chest discomfort, feeling
pocit horka a
feeling hot and cold, influenza-like
poruchy a lokální
administration site conditions
pocit
feeling cold
otoky na obličeji, hypertermie
hot, oedema peripheral, pain, asthenia, chest pain, face oedema, hyperthermia
infuze, reakce v místě infuze,
illness, infusion site pain, infusion site reaction, injection site thrombosis, malaise, oedema
trombóza v místě injekce, malátnost, edém Pro účely této tabulky je ≥1% definováno jako příhody vyskytující se u 2 nebo více pacientů.
For the purpose of this table, ≥ 1% is defined as events occurring in 2 or more patients.
Terminologie nežádoucích účinků vychází ze slovníku Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
AE terminology is based upon the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
Reakce na infuzi nejčastěji zahrnovaly horečku a zimnici.
Infusion associated reactions consisted most often of fever and chills.
Další symptomy zahrnovaly mírnou nebo středně závažnou dušnost, stažení hrdla, tlak na prsou, zčervenání obličeje, svrbění, kopřivku, otoky na obličeji, angioneurotický edém, rýmu, bronchospazmus, zrychlené dýchání, sípavost, mírné zvýšení krevního tlaku, hypotenzi, tachykardii, bušení srdce, bolest břicha, nevolnost, zvracení, bolesti spojené s infuzí, včetně bolesti končetin, svalů, a bolest hlavy.
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnoea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Reakce na infuzi se zvládly snížením rychlosti infuze společně s aplikací nesteroidních protizánětlivých léčiv, antihistaminik a/ nebo kortikosteroidů.
The infusion-associated reactions were managed by a reduction in the infusion rate together with the administration of non-steroidal anti-inflammatory medicinal products, antihistamines and/ or corticosteroids.
U šedesáti sedmi procent (67%) pacientů se vyskytla alespoň jedna reakce na infuzi.
Sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction.
Většinu těchto reakcí lze připsat tvorbě protilátek IgG a/ nebo aktivaci komplementu.
5 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
U omezeného počtu pacientů byly zjištěny protilátky IgE (viz bod 4. 4).
In a limited number of patients IgE antibodies were demonstrated (see Section 4.4).
Dětští pacienti Omezené informace naznačují, že bezpečnostní profil léčby Fabrazymem u dětských pacientů (starších 7 let) se neliší od toho, který lze pozorovat u dospělých.
Paediatric patients Limited information suggests that the safety profile of Fabrazyme treatment in paediatric patients (above the age of 7) is not different with that seen in adults.
V klinických studiích byly použity dávky do 3 mg/ kg tělesné hmotnosti.
In clinical trials doses up to 3mg/ kg body weight were used.
Výživa a metabolismus - enzymy.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
A16AB04 - agalsidáza beta.
A16AB04 agalsidase beta.
Je charakterizováno nedostatkem α- galaktosidázy.
It is characterised by the deficiency of α -galactosidase.
Omezená nebo chybějící aktivita α - galaktosidázy má za následek kumulaci GL- 3 v lysosomech mnoha typů buněk včetně endoteliálních a parenchymatických, což nakonec vede ke klinickým poruchám ohrožujícím život, v důsledku ledvinových, srdečních a cerebrovaskulárních komplikací.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
6 Po intravenózní infuzi je agalsidáza beta rychle stahována z krevního oběhu a vázána vaskulárními endoteliálními a parenchymálními buňkami do lysosomů, pravděpodobně prostřednictvím receptorů manozo- 6- fosfátu, manózy a asialoglykoproteinů.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
Účinnost a bezpečnost Fabrazymu byla hodnocena v jedné studii u dětí, jedné studii pro určení dávky, ve dvou dvojitě zaslepených placebem kontrolovaných studiích a jedné otevřené rozšířené studii na pacientech mužích i ženách.
Efficacy and safety of Fabrazyme was evaluated in one study with children, one dose-finding study, two double-blind placebo-controlled studies, and one open-label extension study in both male and female patients.
Ve studii pro určení dávky byly hodnoceny účinky dávek 0, 3, 1, 0 a 3, 0 mg/ kg jednou za 2 týdny a dávek 1, 0 a 3, 0 mg/ kg jednou za 2 dny.
In the dose finding study, the effects of 0.3, 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 weeks and 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 days were evaluated.
Při všech uvedených dávkách byla pozorována redukce GL- 3 v ledvinách, srdci, kůži a plasmě.
A reduction in GL-3 was observed in kidney, heart, skin and plasma at all doses.
Pokles GL- 3 v plasmě závisel na dávce, byl však méně konzistentní při dávce 0, 3 mg/ kg.
Plasma GL-3 was cleared in a dose dependent manner, but was less consistent at the dose of 0.3 mg/ kg.
V první klinické studii kontrolované placebem se účinnost Fabrazymu na odstranění GL- 3 z vaskulárního endotelia ledvin projevila po dvaceti týdnech léčby.
In the first placebo-controlled clinical trial, Fabrazyme was effective in clearing GL-3 from the vascular endothelium of the kidney after 20 weeks of treatment.
Tohoto odstranění bylo dosaženo u 69% (20 z 29) pacientů léčených Fabrazymem, ale u žádného z pacientů, kterým bylo aplikováno placebo (p < 0, 001).
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
Toto zjištění bylo dále podepřeno statisticky významným poklesem GL- 3 inkluzí v ledvinách, srdci a kůži společně, i v jednotlivých orgánech pacientů léčených agalsidázou beta oproti pacientům užívajícím placebo (p < 0, 001).
This finding was further supported by a statistically significant decrease in GL-3 inclusions in kidney, heart and skin combined and in the individual organs in patients treated with agalsidase beta compared to placebo patients (p < 0.001).
Trvalé odstranění GL- 3 z vaskulárního endotelia ledvin po léčbě agalsidázou beta bylo dále prokázáno v rozšířené otevřené pokračovací studie.
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
Toto bylo dosaženo u 47 z 49 pacientů (96%), u nichž jsou informace k dispozici v 6. měsíci a u 8 z 8 pacientů (100%) u nichž jsou informace k dispozici na konci studie (celkem až 5 let léčby).
This was achieved in 47 of the 49 patients (96%) with available information at month 6, and in 8 of the 8 patients (100%) with available information at the end of the study (up to a total of 5 years of treatment).
Odstranění GL- 3 bylo rovněž dosaženo u několika dalších typů buněk z ledvin.
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
Léčba vedla k rychlé normalizaci plazmatických hladin GL- 3, které zůstaly normální během 5 let.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
I když nebyly provedeny žádné systematické studie pro posouzení účinku na neurologické známky a symptomy, výsledky rovněž naznačují, že u pacientů může dojít ke snížení bolesti a zvýšení kvality života po enzymatické substituční terapii.
6 Although no specific study has been conducted to assess the effect on the neurological signs and symptoms, the results also indicate that patients may achieve reduced pain and enhanced quality of life upon enzyme replacement therapy.
Byla provedena další dvojitá slepá placebem kontrolovaná studie na 82 pacientech pro zjištění, zda Fabrazyme snižuje četnost výskytu renální, srdeční nebo cerebrovaskulární choroby a smrti.
Another double-blind, placebo-controlled study of 82 patients was performed to determine whether Fabrazyme would reduce the rate of occurrence of renal, cardiac, or cerebrovascular disease or death.