natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Pravděpodobnost špatného výsledku a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek se zdá být vyšší u CRIM- negativních pacientů (křížově reaktivní imunologický materiál; pacienti, u kterých nebyl western blotovou analýzou detekován endogenní GAA protein) než u CRIM- pozitivních pacientů (pacienti, u kterých byl western blotovou analýzou detekován endogenní GAA protein).
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Přesto však se objevily vysoké a trvalé titry protilátek u některých CRIM- pozitivních pacientů.
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
Důvody špatných klinických výsledků a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek mají pravděpodobně více faktorů.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Je nutné pravidelně sledovat titry protilátek.
Antibody titers should be regularly monitored.
U jednoho pacienta s infantilní formou Pompeho nemoci, kterému byla po delší dobu velmi často podávána rhGAA (10 mg/ kg 5krát týdně), byl zjištěn přechodný nefrotický syndrom, který se vyřešil po dočasném přerušení enzymatické substituční léčby.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
3 4. 5 Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce
3 4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
U alglukosidázy alfa nebyly provedeny formální studie interakce lék - lék.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Alglukosidáza alfa může být vylučována mateřským mlékem.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Protože nejsou k dispozici údaje o účincích na novorozence vystavené působení alglucosidázy alfa prostřednictvím mateřského mléka, doporučuje se při aplikaci přípravku Myozyme přerušit kojení.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
V klinických hodnoceních bylo 39 pacientů s infantilní formou nemoci léčeno přípravkem Myozyme po dobu delší než 3 roky (168 týdnů s průměrnou délkou 121 týdnů, viz. bod 5. 1).
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Většina nežádoucích účinků hlášených u těchto 39 pacientů byla vyvolána Pompeho nemocí, a nesouvisela s podáním přípravku Myozyme.
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Nežádoucí účinky (adverse drug reactions, ADR) jsou uvedeny v tabulce 1 ve členění podle třídy orgánových systémů.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Absolutní počet pacientů je uveden v závorkách.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
Intenzita ADR byla především mírná až středně těžká a téměř všechny ADR se projevily během infuze nebo do 2 hodin po podání infuze (reakce související s infuzí).
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
4 Tabulka 1 Nežádoucí reakce na lék seřazené dle klasifikace systémových orgánů u více než jednoho pacienta Třída orgánových systémů
System Organ Class
Preferovaný název
Preferred term
Četnost (počet pacientů) N = 39
Frequency (no. of patients) N = 39
Psychiatrické poruchy Poruchy nervového systému Srdeční poruchy
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Agitovanost Tremor Tachykardie Cyanóza
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti) 10% (4 pacienti) 5% (2 pacienti)
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
Návaly horka Hypertenze Bledost
Flushing Hypertension Pallor
13% (5 pacientů) 8% (3 pacienti) 5% (2 pacienti)
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
Respirační, hrudní a mediastinální poruchy
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
13% (5 pacienti)
13% (5 pts)
Zvracení Říhání Nevolnost
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
10% (4 pacienti) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti)
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
Kopřivka Vyrážka Makulární vyrážka Erytém Makulárně- papulární vyrážka Papulární vyrážka Svědění
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
18% (7 pacientů) 15% (6 pacienti) 5% (2 pacienti) 8% (3 pacienti) 8% (3 pacienti) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti)
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
Celkové a jinde nezařazené poruchy a Pyrexie lokální reakce po podání Podrážděnost Zimnice Abnormální klinické a laboratorní Snížená saturace kyslíkem nálezy nezařazené jinde
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
28% (11 pacientů) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti) 18% (7 pacienti)
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
nemocí (viz bod
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
ADR uváděné u 2 z 9 pacientů s juvenilní/ adultní Pompeho nemocí, kteří byli léčeni přípravkem Myozyme až po dobu 1 roku ve 3 různých studiích, zahrnovaly zvýšení pulsu, hypertenzi, bolesti hlavy, periferní chlad, parestézie, návaly horka, bolest v místě zavedení infuze, reakce v místě zavedení infuze, zvýšený krevní tlak a závratě.
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
U těchto 2 pacientů s juvenilní/ adultní formou nemoci se neprojevovaly tytéž ADR.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Tyto ADR byly zjištěny u jednoho pacienta, jejich intenzita byla mírná a byly hodnoceny jako reakce související s infuzí.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
Reakce přidružené k infúzi u pacientů léčených přípravkem Myozyme v klinických studiích a rozšířených přístupových programech a zjištěných u více než jednoho pacienta, zahrnovaly vyrážku, návaly horka, kopřivku, pyrexii, kašel, tachykardii, sníženou saturaci kyslíkem, zvracení, tachypnoe, agitovanost, zvýšený krevní tlak, cyanózu, hypertenzi, podrážděnost, bledost, svědění, říhání, zimnici, tremor, hypotenzi, zvýšený srdeční tep, bronchospazmus, erytém, edém tváře, pocity horka, bolesti hlavy, hyperhidrózu, zvýšené slzení, livedo reticularis, nauzeu, periorbitální edém, neklid a sípání.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Reakce přidružené k infúzi byly zjištěny jako závažné u více než 1 pacienta a zahrnovaly pyrexii, sníženou saturaci kyslíkem, tachykardii, cyanózu a hypotenzi.
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
Byl zjištěn jeden případ angioneurotického edému závažné intenzity.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Reakce se obecně
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
5 objevily krátce po zahájení infuze.
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
U pacientů se převážně objevily spojení znaků a příznaků, povahy hlavně respirační, kardiovaskulární, edémové a/ nebo kožní (viz bod 4. 4).
Patients
U pacientů s mírnými až závažnými nebo recidivujícími reakcemi přidruženými k infúzi byly hodnoceny IgE specifické protilátky proti Myozymu; u některých pacientů byly testy pozitivní, včetně jednoho pacienta s anafylaktickou reakcí.
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
V klinických studiích byly použity dávky až do 40 mg/ kg tělesné hmotnosti.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
Zažívací trakt a metabolické produkty - enzymy.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
A16AB07 alglucosidasum alfa.
A16AB07 alglucosidase alfa.
Alglukosidáza alfa je rekombinační formou glukosidázy – kyseliny vyskytující se v lidském organismu a je vyrobena rekombinací DNA technologie s použitím buněčné kultury vaječníku čínského křečka.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Pompeho nemoc Pompeho nemoc je vzácná, progresivní a smrtelná metabolická myopatie, která se podle odhadů vyskytuje v poměru 1:
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Další názvy Pompeho nemoci jsou nemoc ze střádání glykogenu typu II (glycogen storage disease type II, GSD- II), deficit kyselé maltázy (acid maltase deficiency, AMD) a glykogenóza typu II.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Pompeho nemoc patří mezi poruchy lyzozomálního střádání glykogenu, neboť je způsobena deficitem přirozeně se vyskytující lyzozomální hydrolázy, kyselé α - glukosidázy (GAA), která štěpí lyzozomální glykogen na glukózu.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid α - glucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Deficit tohoto enzymu vede k akumulaci glykogenu v různých tkáních, zvláště v srdečním svalu, svalech dýchacího ústrojí a kosterním svalstvu a vede ke vzniku hypertrofické kardiomyopatie a progresivní svalové slabosti, včetně poškození dýchací funkce.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Klinický projev Pompeho nemoci lze popsat jako spektrum onemocnění, které se pohybují v rozsahu od rychle progredující infantilní formy (příznaky Pompeho nemoci se typicky projevují v prvním roce života a předpokládaná délka života je velmi krátká) až po pomaleji progredující juvenilní/ adultní formou.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
K úmrtí obvykle dochází vlivem srdečního a/ nebo respiračního selhání ještě před dosažením jednoho roku věku.
Death typically occurs due to cardiac and/ or respiratory failure before the age of one year.
Ve studii přirozené anamnézy u pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci (n = 168), činil medián věku při propuknutí symptomů 2, 0 měsíce a medián věku při úmrtí byl 9, 0 měsíců.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Kaplan- Meierova analýza míry přežití ve 12, 24 a 36 měsících věku činila 26%, 9% a 7%.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Byla popsána netypická a méně progredující forma infantilní formy Pompeho nemoci, pro níž je charakteristická méně závažná kardiomyopatie, a tudíž i delší doba přežití.
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Juvenilní/ adultní forma Pompeho nemoci se projevuje v kojeneckém věku, v dětství, adolescenci a někdy dokonce i v dospělosti a její progrese je mnohem pomalejší než u její infantilní formy.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Obvykle je charakterizována přítomností dostatečné aktivity reziduální GAA, která brání rozvoji kardiomyopatie, nicméně částečné srdeční postižení bylo hlášeno u přibližně 4% pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
6 U pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci se obvykle projevuje progresivní myopatie, především u proximálních svalů v pletenci pánevním a ramenním, a různým stupeň respiračních obtíží, které v konečném stádiu vyústí v těžké postižení a/ nebo potřebu ventilační podpory.
6 ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Vzhledem k účinku bariéry krev- mozek a velikosti enzymu je absorpce alglucosidázy alfa centrální nervovou soustavou nepravděpodobná.
Due to the blood- brain barrier effect and the enzyme’ s size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v hlavní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historically- controlled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Neléčená anamnestická kohorta byla přiřazena k populaci hlavní studie a byla založena na retrospektivní studii přirozené anamnézy (n = 42) pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Pacienti byli randomizováni do skupin, kterým bylo podáváno buď 20 mg/ kg, nebo 40 mg/ kg jednou za dva týdny po dobu 52 týdnů.
Patients were randomized to receive either 20 mg/ kg or 40 mg/ kg every two weeks for a period of 52 weeks.
Po minimálně 52 týdnech bylo 16 z těchto 18 pacientů zahrnuto do prodloužení studie, aby dále dostávali léčbu stejnou dávkou po celkovou dobu trvání až 3 roky (150 týdnů).
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Nicméně přežití bez invazívní ventilace se v neléčené anamnestické kohortě nezaznamenávalo a srovnání tohoto výsledného parametru nebylo možné.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Po uplynutí 52 týdnů léčby bylo naživu všech 18 pacientů léčených přípravkem Myozome a 15 z nich bylo naživu a bez invazivní ventilační podpory, zatímco v neléčené anamnestické kohortě byl naživu v 18. měsících 1 ze 42 pacientů.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Po 104 týdnech léčby bylo všech 16 pacientů zahrnutých do prodloužení studie naživu a 10 z těchto 16 pacientů nepotřebovalo invazívní ventilaci.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
U pacientů léčených přípravkem Myozome se projevila delší doba přežití oproti přežití u neléčené anamnestické kohorty (viz tabulka 2).
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
7 Tabulka 2:
7 Table 2:
Výsledky ukazatelů přežívajících pacientů zjištěné pomocí Coxova regresního modelu Léčení
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Anamnesti cký
Historical
Poměr účinku 95% interval a rizika léčby spolehlivosti
95%
hodnota p
Treated
pacienti
Reference
referenční komparátor
Effect Hazard Confidence
(CI)
p-value
0, 05 (0, 015, 0, 147)
0.05
< 0, 0001
(0.015, 0.147) < 0.0001
Výsledky byly získány Coxovou regresní analýzou proporcionálních rizik, která zahrnuje léčbu jako kovariátu proměnlivou v čase a dále věk v době diagnózy a věk při propuknutí symptomů.
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
V týdnu 104 léčby bylo hodnocení LVM dostupné u 8 pacientů, přičemž u 5 došlo ke snížení do normálních limitů.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Zbývajících 7 pacientů nezaznamenalo žádný klinicky významný motorický rozvoj nebo nebyli schopni udržet motorický rozvoj jehož dosáhli a měli při posledním hodnocení ve studii velmi omezený motorický pohyb (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 52 do 142 týdnů, s průměrnou dobou sledování 103 týdnů).
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Po 52 týdnech léčby si 14 z 18 pacientů (77, 8%) udrželo nebo zlepšilo percentil váha, vztahující se k věku (nad 3. percentilem), 14 z 15 (93, 3%) pacientů bylo nad 3. percentilem pro výšku a 12 z 15 (80, 0%) pacientů bylo nad 3. percentilem pro obvod hlavy.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
V druhém roce léčby 15 ze 17 pacientů si dále vylepšilo percentil váha vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 78 do 142, s průměrnou dobou sledování 111 týdnů), 10 ze 16 pacientů si dále polepšilo u percentilu výška vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 90 do 130, s průměrnou dobou sledování 113 týdnů) a 11 z 15 pacientů si dále polepšilo percentil obvodu hlavy vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 90 do 130, s průměrnou dobou sledování 110 týdnů).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 11 out of 15 patients had further improved head circumference-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks).
Na základě těchto výsledků se doporučuje dávka 20 mg/ kg tělesné hmotnosti.
Based on these results the 20 mg/ kg qow dose is recommended.
Infantilní forma Pompeho nemoci; klinické hodnocení u pacientů ve věku 6 měsíců až 3, 5 roku Druhá otevřená klinická studie rovněž hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 21 pacientů s predominantně netypickou infantilní formou Pompeho nemoci, kterým bylo na začátku léčení 6 měsíců až 3, 5 roku.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Pacientům bylo podáváno 20 mg/ kg přípravku Myozyme jednou za dva týdny po dobu 52 týdnů, vyjma 8 pacientů, kterým bylo podáváno 40 mg/ kg po minimálně 26 týdnech léčby.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/ kg after at least 26 weeks of treatment.
8 Primárním výsledným parametrem hlavní studie byl poměr pacientů, kteří byli naživu.
8 The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Po 52 týdnech léčby bylo 16 z 21 pacientů (76, 2%) léčených Myozymem naživu.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Po 104 týdnech léčby bylo 14 z 21 pacientů (66, 7%) naživu a 1 pacient byl naživu, ale odstoupil ze studie.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
U neléčené anamnestické kohorty bylo 5 ze 47 pacientů (10, 6%), u kterých byly dostupné údaje, naživu ve věku 30 měsíců (2, 5 roku).
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Výsledky konečných bodů přežití získané pomocí Coxova regresního modelu
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Anamnesti
Historical
Ukazatel
Treatment
95% interval spolehlivosti (CI)
95%
(0, 112, 0, 804)
(0.112,0.804)
Subjekty byly ve věku 6 měsíců až 3, 5 roku při zahájení léčby.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
9 Juvenilní/ adultní forma Pompeho nemoci Otevřená klinická studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 5 pacientů s juvenilní/ adultní formou Pompeho nemoci, jimž bylo na začátku léčení 5 měsíců až 15 let.
9 Late-onset Pompe disease An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment.
Pacientům bylo podáváno 20 mg/ kg přípravku Myozyme jednou za dva týdny po dobu 26 týdnů.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 26 weeks.