natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Přípravek Elaprase by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na idursulfázu nebo jakoukoli jinou složku přípravku.
Elaprase should not be used in people who may be allergic (hypersensitive) to idursulfase or any of the other ingredients.
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že zlepšení prokázaná v průběhu studie, i když omezená, představují klinický přínos v léčbě Hunterova syndromu.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) concluded that the improvements shown in the study, even if limited, represent a clinical benefit in the treatment of Hunter syndrome.
Výbor rozhodl, že přínos přípravku Elaprase v dlouhodobé léčbě pacientů s Hunterovým syndromem převyšuje jeho rizika, a doporučil, aby bylo přípravku Elaprase uděleno rozhodnutí o registraci.
They decided that the benefits of Elaprase are greater than its risks in the long-term treatment of patients with Hunter syndrome and recommended that Elaprase be given marketing authorisation.
Přípravku Elaprase bylo uděleno rozhodnutí o registraci „ za výjimečných okolností “, To znamená, že vzhledem ke vzácné povaze Hunterova syndromu nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku vyčerpávající informace.
This means that because Hunter syndrome is rare, it had not been possible to obtain complete information about Elaprase.
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, bude zkoumat dlouhodobé účinky léku a rovněž otázku, zda přípravek stimuluje tělo k vytváření zvláštních proteinů (zvaných protilátky) proti podávanému léku.
The company that makes Elaprase will investigate the long-term effects of the medicine, and whether it stimulates the body to produce special proteins called antibodies against the medicine.
Společnost bude také studovat účinnost léku u pacientů mladších 5 let a zkoumat jeho možné účinky na plíce, srdce nebo krevní cévy.
The company will also study the medicine ’ s effectiveness in patients below 5 years of age, and investigate whether it has any effects on the lungs, the heart or the blood vessels.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného používání přípravku Elaprase?
Which measures are being taken to ensure the safe use of Elaprase?
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, bude sledovat bezpečnost přípravku v rámci dlouhodobého výzkumu pacientů s Hunterovým syndromem.
The company that makes Elaprase will monitor the safety of the medicine in a long-term survey of patients with Hunter syndrome.
Součástí tohoto výzkumu bude analýza účinků léčivého přípravku u žen a možnosti jeho bezpečného užívání v domácím prostředí.
This will include analysis of the medicine ’ s effects in female patients and whether it can be used safely in the patient ’ s home.
Další informace o přípravku Elaprase:
Other information about Elaprase:
Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Elaprase platné v celé Evropské unii společnosti Shire Human Genetic Therapies AB dne 8. ledna 2007.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Elaprase to Shire Human Genetic Therapies AB on 8 January 2007.
Záznam o označení přípravku Elaprase jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění je k dispozici zde.
The record of Elaprase’ s designation as an orphan medicine is available here.
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Elaprase je k dispozici zde.
The full EPAR for Elaprase can be found here.
číslo EU EU/ 1/ 06/ 365/ 001
EU/ 1/ 06/ 365/ 001
Smyšlený název Elaprase
Elaprase
Síla 2 mg/ ml
2 mg/ ml
Léková forma Koncentrát pro přípravu infúzního roztoku
Concentrate for solution for infusion
Obal Injekční lahvička (sklo)
Vial (glass)
Obsah 3 ml
3 ml
Elaprase
Elaprase
Elaprase 2 mg/ ml koncentrát pro přípravu infuzního roztoku.
Elaprase 2 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Jedna injekční lahvička o objemu 3 ml obsahuje 6 mg idursulfasum.
Each vial of 3 ml contains 6 mg of idursulfase.
1 ml obsahuje 2 mg idursulfasum.
Each ml contains 2 mg of idursulfase.
Idursulfáza je vyrobena technologií rekombinance DNA v kontinuální linii lidských buněk.
Idursulfase is produced by recombinant DNA technology in a continuous human cell line.
Léčba Elaprase by měla probíhat pod dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického pracovníka, který má zkušenosti s léčbou pacientů s onemocněním MPS II a dalšími dědičnými metabolickými onemocněními.
Elaprase treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
(viz bod 4. 4).
Elaprase is administered at a dose of 0.5 mg/ kg body weight every week by intravenous infusion over a 3 hour period, which may be gradually reduced to 1 hour if no infusion-associated reactions are observed (see section 4.4).
Pokyny pro přípravu a podání viz bod 6. 6.
For preparation and administration instructions see section 6.6.
Pacienti s poruchou ledvin nebo jater Nejsou žádné zkušenosti s podáváním u pacientů s insuficiencí ledvin nebo jater.
Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
Viz bod 5. 2.
See section 5.2.
Starší pacienti Nejsou žádné zkušenosti s podáváním u pacientů starších než 65 let.
Elderly patients There is no clinical experience in patients over 65 years of age.
Děti Dávkování u dětí a mladistvých je 0, 5 mg/ kg tělesné hmotnosti týdně.
Paediatric patients The dose for children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight weekly.
Nejsou žádné zkušenosti s podáváním přípravku dětem do 5 let.
There is no clinical experience in children under the age of 5.
U pacientů léčených idursulfázou se mohou vyskytnout nežádoucí účinky spojené s podáním infuze (viz bod 4. 8).
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Tyto nežádoucí účinky byly léčeny nebo mírněny zpomalením infuze, přerušením infuze nebo podáním léků jako jsou antihistaminika, antipyretika, kortikosteroidy v nízké dávce (prednison nebo metylprednisolon), nebo inhalací betamimetik.
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicines, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulization.
Tito pacienti by měli být pečlivě sledováni a infuzní terapie by měla probíhat v odpovídající klinických podmínkách.
These patients should be closely monitored and infused in an appropriate clinical setting.
Odložení infuze zvažujte u pacientů s akutní horečnatou respirační chorobou.
Consider delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness.
Pacienti používajícípodpůrnou oxygenační terapii by ji měli mít připravenou pro případ nežádoucí reakce na infuzi.
Patients using supplemental oxygen should have this treatment readily available during infusion in the event of an infusion-related reaction.
U pacientů se zvýšenou hladinou IgM nebo IgG protilátek je vyšší riziko vzniku nežádoucích účinků spojených s podáním infuze nebo jiných nežádoucích účinků, IgE protilátky ale sledovány nebyly.
Patients who develop IgM or IgG antibodies are at a higher risk of infusion reactions and other adverse reactions, however, IgE antibodies have not been observed.
U některých pacientů léčených Elaprase byly zjištěny anafylaktické reakce, které mohou být život ohrožující, stejně jako je tomu u jiných proteinových přípravků podaných intravenózně.
Anaphylactoid reactions, which have the potential to be life threatening, have been observed in some patients treated with Elaprase, as with any intravenous protein product.
Pozdní příznaky a známky anafylaktických reakcí byly zjištěny až 24 hodin po první reakci.
Late emergent symptoms and signs of anaphylactoid reactions have been observed as long as 24 hours after an initial reaction.
Pokud se vyskytne anafylaktická reakce, je nutné okamžitě přerušit infuzi přípravku a zahájit příslušnou léčbu a pozorování pacienta.
If an anaphylactoid reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Pacienti, u nichž dojde k těžké nebo refrakterní anafylaktické reakci, mohou vyžadovat delší klinické sledování.
Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid reactions may require prolonged clinical monitoring.
Při opakovaném podání Elaprase pacientům, u nichž došlo k anafylaktické reakci, je nutné postupovat opatrně.
Patients who have experienced anaphylactoid reactions should be treated with caution when re-administering Elaprase.
Žádné studie interakcí s Elaprase nebyly provedeny.
No formal drug interaction studies have been conducted with Elaprase.
Elaprase se nemá podávat u žen ve fertilním věku.
Elaprase is not indicated for use in women of child-bearing potential.
Žádná reprodukční studie u zvířecích samic nebyla provedena.
No reproductive studies in female animals have been performed.
Reprodukční studie neprokázaly žádný vliv na fertilitu u potkaních samců.
No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
Studie na vylučování idursulfázy do mléka nebyly provedeny.
Excretion of idursulfase in milk has not been studied.
Nežádoucí účinky, hlášené během placebem kontrolované studie fáze II/ III u 32 pacientů léčených dávkou 0, 5 mg/ kg Elaprase týdně, byly téměř ve všech případech klasifikovány jako mírné až středně těžké.
Adverse drug reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/ kg Elaprase weekly in the Phase II/ III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Nejčastější byly nežádoucí účinky spojené s podáním infuze, z nichž 202 případů bylo hlášeno
The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients
3 u 22 z 32 pacientů, kterým bylo celkem podáno 1580 infuzí.
3 following administration of a total of 1580 infusions.
U placebem léčené skupiny bylo 128 nežádoucích účinků spojených s podáním infuze hlášeno u 21 z 32 pacientů, kterým bylo celkem podáno 1612 infuzí.
In the placebo treatment group 128 infusion- related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
Nejčastější nežádoucí účinky spojené s podáním infuze byly kožní projevy (vyrážka, svědění, kopřivka), horečka, bolesti hlavy a hypertenze.
The most common of these infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, and hypertension.
Nežádoucí účinky přípravku jsou uvedeny v tabulce níže s informací uvedenou pod třídou orgánových systémů a frekvencí.
Adverse drug reactions are listed in the table below with information presented by system organ class and frequency.
Frekvence jsou dány jako velmi časté (> 1/ 10) nebo časté (> 1/ 100, < 1/ 10).
Frequency is given as very common (> 1/ 10) or common (> 1/ 100, < 1/ 10).
Výskyt příhody u jednoho pacienta je definován jako častý, vzhledem k počtu léčených pacientů.
The occurrence of an event in a single patient is defined as common in view of the number of patients treated.
Příhody, které se vyskytly během léčby s incidencí alespoň o 9% vyšší než v placebové skupině, byly také posuzovány jako nežádoucí účinky.
Adverse drug reactions were defined as treatment-emergent events with suspected causality and excluded non-serious events that were reported only once in a single patient; treatment emergent events with an excess incidence of at least 9% compared with placebo were also considered as adverse drug reactions.
Nežádoucí účinky Třídy orgánových systémů (obvyklé výrazy) Poruchy nervového systému Oční poruchy
Adverse Drug Reaction System Organ Class (Preferred Term) Nervous system disorders Eye disorders
časté: časté:
Common:
bolesti hlavy závratě, třes
headache dizziness, tremor
časté:
Common:
zvýšené slzení
lacrimation increased
arytmie *, cyanóza
arrhythmia*, cyanosis
velmi
Respiratory, thoracic mediastinal disorders
časté: časté:
Common: and
hypertenze hypotenze, návaly horka
hypertension hypotension, flushing
bronchospasmus, plicní embolie *, kašel, sípání, tachypnoe, dyspnoe
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
velmi Poruchy kůže a podkoží
Gastrointestinal disorders
časté: časté:
common Common:
dyspepsie bolesti břicha, nauzea, průjem, otok jazyku
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
velmi Poruchy pohybového systému a pojivové tkáně
Skin and subcutaneous tissue disorders
kopřivka, vyrážka, svědění otok obličeje, erytém, ekzém
urticaria, rash, pruritus face oedema, erythema, eczema
velmi
Musculoskeletal and connective tissue disorders General disorders and
bolest na prsou artralgie
chest pain arthralgia
Celkové a jinde nezařazené poruchy a lokální reakce po podání
administration site conditions
velmi časté: časté:
Common:
horečka, lokální otok v místě infuze periferní otok
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
* závažné nežádoucí účinky viz níže
* see serious adverse reactions below
Celkově ve všech studiích byly hlášeny závažné nežádoucí účinky celkem u 5 pacientů, kteří dostávali 0, 5 mg/ kg týdně, nebo každý druhý týden.
Across studies, serious adverse reactions were reported in a total of 5 patients who received 0.5 mg/ kg weekly or every other week.
Čtyři pacienti prodělali hypoxickou příhodu během jedné
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
4 nebo několika infuzí, která si u tří pacientů se závažným obstrukčním onemocněním dýchacích cest v anamnéze vynutila kyslíkovou terapii (2 s již existující tracheostomií).
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
Nejtěžší případ,, spojený s krátkým záchvatem, se vyskytl u pacienta, který dostal infuzi v době exacerbace horečnatého respiračního onemocnění.
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Tyto příhody se při dalších infuzích neopakovaly s tím, že infuze byly podány s menší rychlostí a před infuzemi byla podána premedikace, obvykle malé dávky kortikoidů, antihistaminik a inhalace betamimetik.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
U pátého pacienta, který měl kardiopatii, byly během studie diagnostikovány předčasné ventrikulární komplexy a plicní embolie.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Po registraci přípravku byly hlášeny anafylaktické reakce.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
Další informace viz bod 4. 4.
Please see section 4.4 for further information.
Celkově ve všech studiích došlo někdy během sledování u 53/ 108 pacientů (49%) ke vzniku protilátek IgG proti idursulfáze.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
U šesti z IgG pozitivních pacientů byly nalezeny IgM protilátky a u jednoho pacienta IgA protilátky.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
U žádného pacienta nedošlo během studie k vývoji IgE protilátek.
No patient developed IgE antibodies during any study.
Celková četnost nálezu neutralizujících protilátek byla 11/ 108 pacientů (10%).
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
Během studie trvající 52 týdnů byl nejvyšší výskyt séropozitivních nálezů mezi 18 a 27 týdnem a potom až do konce studie stále klesal.
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
Obecně byla u pacientů s pozitivním nálezem IgG protilátek větší pravděpodobnost výskytu nežádoucích příhod spojených s podáním infuze, než u pacientů s negativním nálezem.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
Nicméně četnost nežádoucích příhod spojených s podáním infuze se postupně snižovala, bez ohledu na přítomnost či nepřítomnost protilátek.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Pokles vylučování GAG (glykosaminoglykanů) do moče byl poněkud menší u pacientů, u kterých byly zjištěny cirkulující protilátky proti idursulfáze.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
Zažívací trakt a produkty metabolismu – enzymy, ATC kód:
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Hunterův syndrom je onemocnění s vazbou na X- chromozom, způsobené nedostatečnou hladinou lysosomálního enzymu iduronát- 2- sulfatázy.
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Funkce iduronát- 2- sulfatázy je katabolismus glykosaminoglykanů (GAG) dermatansulfátu a heparansulfátu odštěpením sulfátu z vazby na oligosacharidy.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
V důsledku chybějícího nebo defektního enzymu iduronát- 2- sulfatázy u pacientů s Hunterovým syndromem dochází k progresivní akumulaci glykosaminoglykanů v buňkách, což vede k buněčnému městnání, organomegálii, poškození tkání a dysfunkci orgánových systémů.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Idursulfáza je čištěná forma lysosomálního enzymu iduronát- 2- sulfatázy, produkovaná v linii lidských buněk, který je analogický přirozeně se vyskytujícímu enzymu, umožňující lidský glykosylační profil.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfáza je vylučována jako glykoprotein, který je složen z 525 aminokyselin a obsahuje 8 N - vazebných glykosylačních míst, které jsou obsazeny komplexními, hybridními oligosacharidovými řetězci bohatými na manózu..
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Léčba pacientů s Hunterovým syndromem intravenózním podáním Elaprase spočívá v dodání exogenního enzymu, který vstupuje do buněčných lysosomů.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Rezidua manóza- 6- fosfátu (M6P) na oligosacharidových řetězcích umožňují specifickou vazbu enzymu na M6P receptory na buněčném povrchu, což vede k pronikání enzymu do buňky, kde směřuje do intracelulárních lysosomů a následně katabolizuje nahromaděný GAG.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
5 Celkem 108 mužských pacientů s Hunterovým syndromem s širokým spektrem příznaků bylo zařazeno do dvou randomizovaných, placebem kontrolovaných klinických studií, 106 pokračovalo v léčbě ve dvou otevřených rozšířených studiích.
5 A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Ve 52týdenní, randomizované, dvojitě slepé a placebem kontrolované klinické studii, dostávalo 96 pacientů ve věku 5 až 31 let buď Elaprase 0, 5 mg/ kg jedenkrát týdně (n= 32) nebo 0, 5 mg/ kg jedenkrát za 14 dní (n=32), nebo placebo (n=32).
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/ kg every week (n=32) or 0.5 mg/ kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Studie zahrnovala pacienty s dokumentovanou funkční insuficiencí iduronát- 2- sulfatázy, dále s FVC menším než 80% předpokládané hodnoty a pacienty se širokým spektrem závažnosti onemocnění.
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.
Měřítkem vytrvalosti byla vzdálenost, kterou lze ujít během šesti minut (6minutový test chůze neboli 6MWT) a měřítkem funkce plic bylo procento předpokládané vitální kapacity plic (FVC).
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6-minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and% predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Na konci studie byl v tomto cílovém parametru signifikantní rozdíl mezi pacienty léčenými jedenkrát týdně a mezi pacienty, kterým bylo podáváno placebo (p=0, 0049).
This endpoint differed significantly from placebo for patients treated weekly (p=0.0049).
52 týdnů léčby 0, 5 mg/ kg týdně Cílový parametr
52 Weeks of Treatment 0.5 mg/ kg Weekly Endpoint
Marginálně vážený (ZH: zjištěná hranice) průměr (Standardní chyba) Idursulfáza Placebo
Marginally Weighted (OM) Mean (SE) Idursulfase Placebo
Rozdíl průměrů léčby ve srovnání s placebem (Standardní chyba)
Mean Treatment Difference Compared with Placebo (SE)
Hodnota- P (ve srovnání s placebem)
P-value (Compared with Placebo)
kombinace (6MWT a% FVC)
Composite (6MWT and %FVC)
6MWT (m)% předpokládané FVC
6MWT (m)% Predicted FVC FVC Absolute Volume (cc)
43, 3 (9, 6) 8, 2 (9, 6) 4, 2 (1, 6) - 0, 04 (1, 6)
43.3 (9.6) 8.2 (9.6) 4.2 (1.6) -0.04 (1.6) 230.0 (40.0) 50.0 (40.0)
FVC celkový objem (cm³)
35.1 (13.7) 4.3 (2.3) 190.0 (60.0)
230, 0 (40, 0) 50, 0 (40, 0)
0.0131 0.0650 0.0011
hladina GAG v moči (μg GAG/ mg kreatininu)
Urine GAG Levels (μ g GAG/ mg creatinine)
% změna objemu jater
% Change in Liver Volume
% změna objemu sleziny
% Change in Spleen Volume
Ve skupině pacientů léčených 1 x týdně mělo zvýšení v FEV1 o alespoň 200 cm³ na konci nebo před koncem studie celkem 11 pacientů ze 31 (36%) ve srovnání s 5 pacienty z 31 (16%) ve skupině pacientů, kterým bylo podáváno placebo, což prokazuje zlepšení obstrukce dýchacích cest v souvislosti s podávanou dávkou.
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 200 cc at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
126, 6 µg GAG/ mg kreatininu).
Urine GAG levels were normalized below the upper limit of normal (defined as 126.6 µg GAG/ mg creatinine) in 50% of the patients receiving weekly treatment.
6 U 80% (tj. u 20 pacientů) z 25 pacientů se zvětšením jater na počátku studie, kteří byli léčeni 1x týdně, došlo ke konci studie ke zmenšení velikosti jater na hodnoty v normálním rozmezí hodnot.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
U 3 z 9 pacientů se zvětšením sleziny na počátku léčby, kteří byli léčeni 1 x týdně, bylo na konci studie dosaženo normalizace objemu sleziny.
6 Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
47%) mělo na začátku studie hypertrofii levé komory, definovanou jako LVM index > 103 g/ m2.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index > 103 g/ m2.