natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Jediným nežádoucím účinkem spojeným s místem podání očkovací látky, který byl mezi příjemci přípravku ProQuad častější než mezi příjemci očkovací látky Varicella Vaccine live (Oka/Merck) a očkovací látky proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám vyráběným společností Merck  Co., Inc. byla vyrážka v místě podání injekce. 
The only vaccine related injection-site adverse reaction that was more frequent among recipients of ProQuad than among recipients of Varicella Vaccine live (Oka/Merck) and the measles, mumps, and rubella vaccine manufactured by Merck & Co. Inc. was rash at the injection site.
Poruchy kůže a podkožní tkáně vyrážka připomínající spalničky 
Skin and subcutaneous tissue disorders Measles-like rash
Další nežádoucí účinky byly hlášeny po použití alespoň jedné z následujících očkovacích látek: přípravek ProQuad, monovalentní a kombinované očkovací látky dřívějšího složení proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám, vyráběné společností Merck & Co., Inc. nebo živá očkovací látka proti planým neštovicím (Oka/Merck). 
Other side effects have been reported with the use of at least one of the following: ProQuad, previous formulations of monovalent and of the combined measles, mumps, and rubella vaccines manufactured by Merck & Co., Inc., or Varicella Vaccine live (Oka/Merck).
U jedinců léčených místní aplikací kortikosteroidů nebo parenterální aplikací kortikosteroidů v nízkých dávkách (např. jako profylaxe astmatu nebo jako substituční léčba) není přípravek ProQuad kontraindikován. 
ProQuad is not contraindicated in individuals who are receiving topical or low-dose parenteral corticosteroids (e.g. for asthma prophylaxis or replacement therapy).
• Není známo (četnost nelze z dostupných údajů určit): neobvyklé krvácení nebo vznik modřin pod kůží, otoky varlat; mravenčení v kůži, herpes zoster (pásový opar); zánět mozku 
• Not known (frequency cannot be estimated from the available data): unusual bleeding or bruising under the skin, swelling of the testicles; tingling of the skin, herpes zoster (shingles); inflammation of the brain (encephalitis); inflammation of the coverings of the brain and spinal cord not caused by bacterial infection (aseptic meningitis), severe skin disorders; stroke; seizures without a fever; joint pain and/or swelling (which could be transient or chronic); and inflammation of the lung (pneumonia/pneumonitis).
Po dobu 6 týdnů po očkování přípravkem ProQuad je nutno vyvarovat se užívání salicylátů (například kyseliny acetylsalicylové, což je látka obsažená v mnoha lécích a používaná ke zmírnění bolesti a snížení horečky). 
The use of salicylates (for example, acetylsalicylic acid, a substance present in many medicines used to relieve pain and lower fever) should be avoided for 6 weeks following vaccination with ProQuad.
Přípravek Proquad s rozpouštědlem pro rekonstituci dodávaným v injekční lahvičce: 
ProQuad with Solvent for reconstitution supplied in a Vial:
Poruchy oka konjunktivitida, výtok z oka, zánět očních víček, iritace oka, otok oka, oční hyperemie, slzení, zrakový diskomfort 
Conjunctivitis, Eye discharge, Eyelid inflammation, Eye irritation, Eye swelling, Ocular hyperaemia, Tearing, Visual discomfort
Sacharóza, hydrolyzovaná želatina, močovina, chlorid sodný, sorbitol, natrium hydrogen glutamát, fosforečnan sodný, hydrogenuhličitan sodný, hydrogenfosforečnan draselný, chlorid draselný, živná půda M 199, MEM, neomycin, fenolsulfonftalein, HCl, NaOH. 
Sucrose, hydrolysed gelatin, urea, sodium chloride, sorbitol, monosodium glutamate, sodium phosphate, sodium bicarbonate, potassium phosphate, potassium chloride, medium 199 with Hanks' Salts, MEM, neomycin, phenol red, HCl, NaOH.
Sacharóza, hydrolyzovaná želatina, močovina, chlorid sodný, sorbitol, natrium hydrogen glutamát, fosforečnan sodný, hydrogenuhličitan sodný, hydrogenfosforečnan draselný, chlorid draselný, živná půda M 199, MEM, neomycin, fenolsulfonftalein, kyselina chlorovodíková, hydroxid sodný. 
Sucrose, hydrolysed gelatin, urea, sodium chloride, sorbitol, monosodium glutamate, sodium phosphate, sodium bicarbonate, potassium phosphate, potassium chloride, medium 199 with Hanks' Salts, MEM, neomycin, phenol red, hydrochloric acid and sodium hydroxide.
Jak se přípravek ProQuad používá 
How to use ProQuad
Přípravek ProQuad se nesmí přímo aplikovat do žádné cévy. 
ProQuad is not to be injected directly into any blood vessel.
Méně časté onemocnění podobající se chřipce, deskvamace v místě injekce, změna zbarvení v místě injekce, pruritus v místě injekce, nespecifická vyrážka v místě injekce, reakce v místě injekce, jizva v místě injekce, hypertermie, bolest 
Influenza-like illness, Injection-site desquamation, Injection-site discolouration, Injection-site pruritus, Injection-site rash non-specific, Injection-site reaction, Injection-site scar, Hyperthermia, Pain
Míra přetrvávání protilátek 1 rok po očkování u jedinců, jimž byla aplikována jediná dávka přípravku ProQuad dosáhla 98,9 % (1 722/1 741) u spalniček, 96,7 % (1 676/1 733) 
The antibody persistence rates 1 year postvaccination in recipients of a single dose of ProQuad were 98.9% (1722/1741) for measles, 96.7% (1676/1733) for mumps, 99.6% (1796/1804) for rubella, and 97.5% (1512/1550) for varicella (≥5 gpELISA Units/ml).
Tyto výsledky jsou podobné hodnotám imunitní odpovědi vyvolané současnou aplikací jediné dávky očkovací látky Varicella Vaccine live (Oka/Merck) a očkovací látky proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám, vyráběné společností Merck & Co., Inc. do různých míst na těle. 
These results were similar to the immune response rates induced by concomitant administration of a single dose of Varicella Vaccine live (Oka/Merck) and the measles, mumps, and rubella vaccine manufactured by Merck & Co., Inc. at separate injection sites.
Jestliže jste zapomněl(a) na očkování přípravkem ProQuad 
If you forget to take ProQuad
U imunokompromitovaných nebo imunokompetentních jedinců byly hlášeny případy planých neštovic vyvolaných kmenem obsaženým v očkovací látce s komplikacemi zahrnujícími herpes zoster a diseminovaná onemocnění jako aseptická meningitida a encefalitida. 
Complications of varicella from vaccine strain including herpes zoster and disseminated disesase such as aseptic meningitis and encephalitis have been reported in immunocompromised or immunocompetent individuals.
Jak přípravek ProQuad uchovávat 
How to store ProQuad
Respirační, hrudní a mediastinální poruchy kašel, nazální kongesce, městnání v dýchacích cestách, výtok z nosu 
Respiratory, thoracic, and mediastinal disorders Cough, Nasal congestion, Respiratory congestion, Rhinorrhoea
Uchovávejte injekční lahvičku s práškem ve vnějším obalu, aby byl prášek chráněn před světlem. 
Keep the vial of powder in the outer carton to protect from light.
U pacientů s trombocytopenií nebo jakoukoliv poruchou srážlivosti má být očkovací látka aplikována subkutánně. 
The vaccine should be administered subcutaneously in patients with thrombocytopenia or any coagulation disorder.
K omezení ztráty účinnosti se doporučuje očkovací látku aplikovat okamžitě po rekonstituci. 
It is recommended that the vaccine be administered immediately after reconstitution to minimize loss of potency.
Po dávce přípravku ProQuad byly hodnoty GMTs pro spalničky, příušnice, zarděnky a plané neštovice podobné hodnotám po druhé dávce očkovací látky Varicella Vaccine live (Oka/Merck) a očkovací látky proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám, vyráběné společností Merck & Co., Inc., a podaných současně do různých míst na těle. 
Following the dose of ProQuad, GMTs for measles, mumps, rubella, and varicella were similar to those following a second dose of Varicella Vaccine live (Oka/Merck) and the measles, mumps, and rubella vaccine manufactured by Merck & Co., Inc. administered concomitantly at separate injection sites.
Virus rubellae 
Measles virus
Děti, jimž byl aplikován přípravek ProQuad ve věku 4 až 6 let včetně po základní imunizaci očkovací látkou Varicella Vaccine live (Oka/Merck) a očkovací látkou proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám, vyráběnou společností Merck & Co., Inc. 
Children who received ProQuad at 4 through 6 years of age after primary immunization with Varicella Vaccine live (Oka/Merck) and the measles, mumps, and rubella vaccine manufactured by Merck & Co., Inc.
Subakutní sklerotizující panencefalitida 
Potassium phosphate
Příušnice 
Posology
Prášek v injekční lahvičce (sklo) se zátkou (butylová pryž) a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce (sklo) s pístem se zarážkou (chlorbutylová pryž) a s krytem hrdla stříkačky (styren butadienová pryž), s jednou nebo dvěma samostatnými jehlami, ve velikostech balení po 1, 10 a 20. 
Powder in a vial (glass) with a stopper (butyl rubber) and solvent in a pre-filled syringe (glass) with plunger stopper (chlorobutyl rubber) and tip cap (styrene-butadiene rubber), with one or two unattached needles, in a pack size of 1, 10 and 20.
Děti, jimž byl aplikován přípravek ProQuad ve věku 4 až 6 let včetně po základním očkování očkovací látkou Varicella Vaccine live (Oka/Merck) a očkovací látkou proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám, vyráběnou společností Merck & Co., Inc. 
Children who received ProQuad at 4 through 6 years of age after primary vaccination with Varicella Vaccine live (Oka/Merck) and the measles, mumps, and rubella vaccine manufactured by Merck & Co., Inc.
K zajištění optimální ochrany proti planým neštovicím je nutno podat dvě dávky přípravku ProQuad s odstupem nejméně jednoho měsíce. 
• Individuals 12 months of age and older: To ensure optimal protection against chickenpox, two doses of ProQuad should be given at least one month apart.
Prášek v injekční lahvičce (sklo) se zátkou (butylová pryž) a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce (sklo) s pístem se zarážkou (chlorbutylová pryž) a s krytem hrdla stříkačky (styren butadienová pryž), bez jehly, ve velikostech balení po 1, 10 a 20. 
Powder in a vial (glass) with a stopper (butyl rubber) and solvent in a pre-filled syringe (glass) with plunger stopper (chlorobutyl rubber) and tip cap (styrene-butadiene rubber), without needle, in a pack size of 1, 10 and 20.
K omezení ztráty účinnosti se doporučuje očkovací látku aplikovat okamžitě po rozpuštění. 
It is recommended that the vaccine be administered immediately after reconstitution, to minimize loss of potency.
• Kojenci mezi 9 a 12 měsíci věku: 
• Infants between 9 and 12 months of age: ProQuad may be administered from 9 months of age.
Profylaxe po expozici 
Post-exposure prophylaxis
Méně časté astma, plicní městnání, poruchy funkce dutin, kýchání, sípání 
Asthma, Pulmonary congestion, Sinus disorder, Sneezing, Wheezing
EU/1/05/323/010 - balení po 1 ks EU/1/05/323/011 - balení po 10 ks EU/1/05/323/013 - balení po 20 ks 
EU/1/05/323/010 - pack of 1 EU/1/05/323/011 - pack of 10 EU/1/05/323/013 - pack of 20
ProQuad - prášek v injekční lahvičce a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce s připojenou jehlou - balení po 1, 10 ks 
ProQuad - Powder in vial and solvent in pre-filled syringe with attached needle - Pack of 1, 10
U jedinců, jimž byla aplikována jediná dávka přípravku ProQuad, hlásili zkoušející jako účinky související očkováním následující nežádoucí účinky. 
The following adverse reactions were reported as vaccine related by the investigator in individuals after a single dose of ProQuad.
2 vivum attenuatum (kmen Wistar RA 27/3) ...............ne méně než 3,00 log10 CCID50* Virus varicellae 3 vivum attenuatum (kmen Oka/Merck)....................ne méně než 3,99 log10 PFU** 
2 Wistar RA 27/3 strain (live, attenuated)............... not less than 3.00 log10 CCID50* Varicella virus
Vzácné edém očních víček, podráždění, zánět očního nervu, retinitida, retrobulbární neuritida 
Oedema of the eyelid, Irritation, Optic neuritis, Retinitis, Retrobulbar neuritis
1 vivum attenuatum (kmen Jeryl Lynn™ (Level B))..ne méně než 4,30 log10 CCID50* 
1 Jeryl Lynn™ (Level B) strain (live, attenuated)...not less than 4.30 log10 CCID50* Rubella virus
V souvislosti s očkováním přípravkem ProQuad byly hlášeny další nežádoucí účinky: 
The following other side effects reported with the use of ProQuad were:
1 vivum attenuatum (kmen Jeryl Lynn™ (Level B)) ne méně než 4,30 log10 CCID 
1 Jeryl Lynn™ (Level B) strain (live, attenuated)...not less than 4.30 log10 CCID Rubella virus
Časté astenie/únava, krvácení v místě injekce, indurace nebo pocit tepla v místě injekce, rezistence v místě injekce, malátnost 
Asthenia/fatigue, Injection-site haemorrhage, Injection-site induration or warmth, Injection-site mass, Malaise
ProQuad - prášek v injekční lahvičce a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce s 1 nepřipojenou jehlou - balení po 1, 10, 20 ks 
ProQuad - Powder in vial and solvent in pre-filled syringe without needle - Pack of 1, 10, 20
Časté dermatitida (včetně kontaktní, atopické a plenkové vyrážky), vyrážka z tepla, vyrážka připomínající zarděnky 
Dermatitis (including contact, atopic, and diaper rash), Heat rash, Rubella-like rash
EU/1/05/323/008 - balení po 1 ks EU/1/05/323/009 - balení po 10 ks EU/1/05/323/012 - balení po 20 ks 
EU/1/05/323/008 - pack of 1 EU/1/05/323/009 - pack of 10 EU/1/05/323/012 - pack of 20
≥ 5 gpELISA j./ml, což jsou hodnoty podobné hodnotám dosahovaným po očkování očkovací látkou Varicella Vaccine live (Oka/Merck). 
Varicella caused by vaccine strain was observed in post-marketing use with Varicella Vaccine live (Oka/Merck).
Prášek v injekční lahvičce (sklo) se zátkou (butylová pryž) a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce (sklo) s připojenou jehlou s pístem se zarážkou (chlorbutylová pryž) a krytem na jehlu (přírodní pryž) ve velikostech balení po 1 a po 10. 
ProQuad with Solvent for reconstitution supplied in a Pre-filled syringe: Powder in a vial (glass) with a stopper (butyl rubber) and solvent in a pre-filled syringe (glass) with attached needle with plunger stopper (chlorobutyl rubber) and needle shield (natural rubber) in a pack size of 1 and 10.
EU/1/05/323/003 - balení po 1 ks EU/1/05/323/004 - balení po 10 ks 
EU/1/05/323/003 - pack of 1 EU/1/05/323/004 - pack of 10
EU/1/05/323/005 - balení po 1 ks EU/1/05/323/006 - balení po 10 ks EU/1/05/323/007 - balení po 20 ks 
EU/1/05/323/005 - pack of 1 EU/1/05/323/006 - pack of 10 EU/1/05/323/007 - pack of 20
ProQuad - prášek v injekční lahvičce a rozpouštědlo v injekční lahvičce - balení po 1, 10 ks 
ProQuad - Powder in vial and solvent in vial - Pack of 1, 10
Velmi časté ekchymóza nebo otoky ‡ v místě injekce, vyrážka v místě injekce 
Ecchymosis or Swelling ‡ at the injection site,
EU/1/05/323/001 - balení po 1 ks EU/1/05/323/002 - balení po 10 ks 
EU/1/05/323/001 - pack of 1 EU/1/05/323/002 - pack of 10
1 injekční lahvička (prášek) + 1 injekční lahvička (rozpouštědlo) 10 injekčních lahviček (prášek) + 10 injekčních lahviček (rozpouštědlo) 
10 vials (powder) + 10 pre-filled syringes (solvent)+ 10 needles.
Cévní poruchy zarudnutí, bledost 
Vascular disorders Flushing, Pallor
Dávkování 
Dehydration
ProQuad prášek a rozpouštědlo pro injekční suspenzi v předplněné injekční stříkačce Očkovací látka proti spalničkám, příušnicím, zarděnkám a planým neštovicím (živá) 
ProQuad powder and solvent for suspension for injection in a pre-filled syringe Measles, mumps, rubella and varicella vaccine (live)
TM 
C.
2 vivum attenuatum (kmen Wistar RA 27/3) .................ne méně než 3,00 log10 CCID50* Virus varicellae 3 vivum attenuatum (kmen Oka/Merck)......................ne méně než 3,99 log10 PFU** 
Measles virus Enders' Edmonston strain .....................................≥ 3.00 log10 CCID50 Mumps virus Jeryl Lynn™ (Level B) strain ................................≥ 4.30 log10 CCID50 Rubella virus Wistar RA 27/3 strain............................................≥ 3.00 log10 CCID50 Varicella virus Oka/Merck strain.................................................≥ 3.99 log10 PFU
Merck Sharp  Dohme BV Waarderweg 39 
Merck Sharp & Dohme BV Waarderweg 39, 2031 BN Haarlem P.O.
*, bolest svalů a kostí, myalgie, bolest kyčelního kloubu, nohou nebo zátylku, otok 
Arthritis and/or arthralgia (usually transient and rarely chronic)* , Musculoskeletal pain, Myalgia, Pain of the hip, leg, or neck, Swelling
1 injekční lahvička (prášek) + 1 předplněná injekční stříkačka s jehlou (rozpouštědlo) 10 injekčních lahviček (prášek) + 10 předplněných injekčních stříkaček s jehlou (rozpouštědlo) 
10 vials (powder) + 10 pre-filled syringes with needle (solvent).
ProQuad - prášek v injekční lahvičce a rozpouštědlo v předplněné injekční stříkačce se 2 nepřipojenými jehlami - balení po 1, 10, 20 ks 
ProQuad - Powder in vial and solvent in pre-filled syringe with 2 unattached needles - Pack of
‡, erytém ‡ nebo bolest/citlivost/pobolívání 
‡ or Pain/Tenderness/Soreness at the injection site
ProQuad Prášek a rozpouštědlo pro injekční suspenzi Očkovací látka proti spalničkám, příušnicím, zarděnkám a planým neštovicím (živá) 
ProQuad Powder and solvent for suspension for injection Measles, mumps, rubella and varicella vaccine (live)
Česká republika Merck Sharp & Dohme s. r. o. Tel: +420.233.010.111 dpoc_czechslovak@merck.com 
Tel.: +420 233 010 111 dpoc_czechslovak@merck.com
Natáhněte celý obsah injekční lahvičky s rozpouštědlem do injekční stříkačky. 
Withdraw the entire content of the solvent vial into a syringe.
Byly dostupné informace o 23 pacientech. 
Information was available from 23 patients.
Mezinárodní nechráněný název (INN): miglustat 
International non-proprietary name (INN): miglustat
Léčivý přípravek byl rovněž zkoumán na 12 pacientech mladších 12 let. 
The medicine was also studied in 12 patients aged less than 12 years.
Toto onemocnění může mít za následek demenci a obvykle končí úmrtím, dřív než pacient dosáhne dospělosti. 
The disease can result in dementia and is usually fatal before the patient has reached adulthood.
ref. č. EMA/786815/2009 
Ref. EMEA/121008/2008
OTÁZKY A ODPOVĚDI TÝKAJÍCÍ SE STAŽENÍ ŽÁDOSTI O ZMĚNU REGISTRACE přípravku ZAVESCA 
QUESTIONS AND ANSWERS ON THE WITHDRAWAL OF THE APPLICATION FOR A CHANGE TO THE MARKETING AUTHORISATION for ZAVESCA
Daný stav nijak neovlivňuje použití přípravku Zavesca ve schválené indikaci, u které poměr přínosů a rizik zůstává beze změny. 
There are no consequences on the use of Zavesca in its authorised indication, for which the balance of benefits and risks remains unchanged.
Mezi symptomy tohoto onemocnění patří progresivní ztráta koordinace, problémy se „sakádovými“ (kmitavými, rychlými) pohyby oka, jež mohou vést k poruše vidění, opožděný vývoj, obtíže s polykáním, zvýšené svalové napětí, záchvaty a potíže s učením. 
Symptoms include a progressive loss of co-ordination, problems with ‘saccadic' (rapid) eye movements that can lead to impaired vision, delayed development, difficulty swallowing, increased muscle tone, fits, and learning difficulties.
V hlavní studii prokázal posuzovaný léčivý přípravek velmi omezený přínos: byl zaznamenán pouze nepatrný rozdíl ve změně rychlosti očních pohybů mezi pacienty užívajícími přípravek Zavesca a těmi, kteří dostávali standardní léčbu, a panovala nejistota, zda sledování očních pohybů je ten nejlepší způsob, jak hodnotit účinnost tohoto léčivého přípravku. 
The medicine showed a very limited benefit in the main study: there was only a marginal difference in the change in the speed of eye movements between the patients taking Zavesca and those receiving standard care, and there were uncertainties over whether looking at eye movements was the best way to measure the medicine's effectiveness.
Pokud jste zařazeni do klinické studie nebo programu podávání přípravku v rámci zvláštní léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use) a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na lékaře, který Vám přípravek podává. 
If you are in a clinical trial or compassionate use programme and need more information about your treatment, contact the doctor who is giving it to you.
Hlavním měřítkem účinnosti byla změna v rychlosti sakádových horizontálních očních pohybů pacientů po roce léčby. 
was the change in the speed at which the patients made saccadic horizontal eye movements after a year's treatment.
Účinky přípravku Zavesca byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech. 
The effects of Zavesca were first tested in experimental models before being studied in humans.
Na co měl být přípravek Zavesca používán? 
What was Zavesca expected to be used for?
Společnost předložila také doplňující informace ze světového průzkumu vedeného na pacientech s Niemann-Pickovou chorobou typu C, kteří byli léčeni miglustatem mimo rámec hlavní studie. 
The company also presented additional information from a worldwide survey of patients with Niemann Pick type C disease who had been treated with miglustat outside of the main study.
Gaucherova choroba je vzácné dědičné onemocnění, které ovlivňuje způsob, jakým tělo nakládá s tuky. 
Gaucher disease is a rare, inherited disease that affects the way the body handles fats.
U pacientů s touto chorobou dochází k ukládání tukových látek (např. „glykosfingolipidů“) v mozkových buňkách i jinde v těle. 
In patients with this disease, fatty substances such as ‘glycosphingolipids' build up within cells in the brain, as well as elsewhere in the body.
U pacientů s touto chorobou dochází k hromadění látky tukové povahy s názvem glukosylceramid v různých částech těla - například ve slezině, játrech a kostech. 
In patients with this disease, a fatty substance called glucosylceramide builds up in different parts of the body, such as the spleen, liver, and bones.
Společnost informovala výbor CHMP, že stažení žádosti nemá žádné důsledky pro pacienty, kteří jsou v současné době zařazeni studií nebo programů podávání přípravku v rámci tzv. compassionate use s použitím přípravku Zavesca. 
The company informed the CHMP that there are no consequences for patients currently included in clinical trials or compassionate use programmes with Zavesca.
Niemann-Pickova choroba typu C je vzácné dědičné onemocnění, které ovlivňuje způsob, jakým tělo nakládá s tuky. 
Niemann Pick type C disease is a rare inherited disease that affects the way the body handles fats.
Dne 19. února 2008 společnost Actelion Registration Ltd. oficiálně oznámila Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP), že se rozhodla stáhnout svou žádost o schválení nové indikace pro přípravek Zavesca, léčby neurologických projevů u pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C. 
On 19 February 2008, Actelion Registration Ltd. officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a new indication for Zavesca, in the treatment of neurological manifestations in patients with Niemann Pick type C disease.
Jaká je situace ohledně použití přípravku Zavesca k léčbě Gaucherovy choroby typu 1? 
What is happening for Zavesca for the treatment of type 1 Gaucher disease?
Přípravek Zavesca je tvrdá bílá tobolka obsahující účinnou látku miglustat. 
Zavesca is a hard white capsule, which contains the active substance miglustat.
Nová indikace měla přinést použití přípravku Zavesca k léčbě „neurologických“ symptomů NiemannPickovy choroby typu C (nemoc postihující mozek a nervovou soustavu). 
In the new indication, Zavesca was expected to be used to treat the ‘neurological' symptoms of Niemann Pick type C disease (affecting the brain and nervous system).
S užíváním přípravku Zavesca se navíc pojily vedlejší účinky postihující žaludek a zažívací trakt, jakož i úbytek tělesné hmotnosti a trombocytopenie (nízký počet krevních destiček). 
Zavesca was also linked to side effects affecting the stomach and gut, as well as cases of weight loss and thrombocytopenia (low blood platelet counts).
Výbor CHMP uznal, že nejsou dostupné žádné alternativní způsoby léčby Niemann-Pickovy choroby typu C, ale byl znepokojen skutečností, že přínos přípravku Zavesca s ohledem na léčbu neurologických symptomů Niemann-Pickovy choroby typu C nebyl dostatečným způsobem prokázán. 
The CHMP acknowledged that there are no alternative treatments for Niemann Pick type C disease, but it was concerned that a benefit of Zavesca in the treatment of the neurological symptoms of Niemann Pick type C disease had not been sufficiently demonstrated.