natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Na počátku léčby se může vyskytnout bolest břicha, nauzea, průjem a/nebo bolest hlavy; tyto účinky obvykle vymizí během několika dnů, i když se v léčbě pokračuje. 
At the beginning of the treatment, abdominal pain, nausea, diarrhoea, and/or headache may occur; these reactions usually disappear within a few days even if treatment is continued.
Díky vzácnosti populace s UCD a malé velikosti databáze bezpečnostní populace léčivého přípravku (N=114) není známa frekvence nežádoucích účinků pro vzácné a velmi vzácné účinky. 
Due to the rarity of the UCD population, and the small size of the medicinal product safety population database (N=114), the adverse reaction frequency for rare and very rare is not known.
hodiny. 
hours;
- Poznámka: Pokud to bude možné, použijte velikost perorální stříkačky v ml, která je co nejbližší (ale ne menší než) doporučená dávka (například když bude dávka 0,8 ml, použijte 1 ml perorální stříkačku). 
− Note: If possible, use the oral syringe ml size that is nearest to (but not smaller than) the recommended dose (for example, if the dose is 0.8 ml, use a 1 ml oral syringe).
PAGN se následně eliminuje močí. 
PAGN is subsequently eliminated in the urine.
Perorální nebo gastroenterální podání. 
Oral or gastroenteral use.
Dávkování u pacientů s UCD však musí být individuální na základě specifických metabolických potřeb a zbytkové enzymové kapacity pacienta bez ohledu na pohlaví. 
However, dosing in UCD patients must be individualized based on the specific metabolic needs and residual enzyme capacity of the patient, irrespective of gender.
Co je přípravek RAVICTI a k čemu se používá 
What RAVICTI is and what it is used for
• Léčba akutní hyperamonémie. 
• Treatment of acute hyperammonaemia.
Tím se snižuje množství amoniaku v těle. 
This reduces the amount of ammonia in your body.
Po léčbě je nepravděpodobný zvrat již dříve existující poruchy funkce nervového systému a neurologické zhoršování může u některých pacientů pokračovat. 
Reversal of the pre-existing neurological impairment is unlikely following treatment and neurological deterioration may continue in some patients.
U kojenců a menších dětí (obvykle mladších 6 let), kde je zjištění obsahu amoniaku nalačno problematické kvůli častému krmení, se první amoniak ráno má udržovat pod ULN. 
In infants and young children (generally below 6 years of age) where obtaining fasting ammonia is problematic due to frequent feedings, the first ammonia of the morning should be kept below the ULN.
Vývojové studie 
Development studies
Citlivost metody byla potvrzena významnou prolongací QTc u pozitivní kontroly, moxifloxacinu. 
Assay sensitivity was confirmed by significant QTc prolongation of the positive control, moxifloxacin.
U zdravých dospělých dobrovolníků byl zjištěn vliv pohlaví u všech metabolitů, kdy u žen byly obecně vyšší plazmatické koncentrace všech metabolitů než u mužů při dané hladině dávky. 
In healthy adult volunteers, a gender effect was found for all metabolites, with women generally having higher plasma concentrations of all metabolites than men at a given dose level.
Jestliže si povšimnete kterékoliv z následujících známek, oznamte to svému lékaři nebo odejděte ihned do nemocnice, protože se může jednat o známky předávkování nebo vysoké hladiny amoniaku: 
If you notice any of the following signs, talk to a doctor or go to a hospital straight away as these may be signs of overdose or high ammonia:
Nepřítomnost těchto enzymů nebo transportérů vede k akumulaci toxických hladin amoniaku v krvi a mozku dotčených pacientů. 
Absence of these enzymes or transporters results in the accumulation of toxic levels of ammonia in the blood and brain of affected patients.
• Vaše denní dávka bude záviset na Vaší velikosti a tělesné hmotnosti, množství bílkovin ve stravě a celkovém stavu poruchy cyklu močoviny. 
• Your daily dose will depend on your size and weight, the amount of protein in your diet, and your overall urea cycle disorder condition.
Proteiny ve stravě představují přibližně 16 % dusíku ve hmotnostním vyjádření. 
Dietary protein is approximately 16% nitrogen by weight.
Úprava dávky byla provedena u 3 jedinců ve věku <1 měsíc. 
Dose adjustment was made to 3 subjects age < 1 month.
Jakmile bude lahev otevřená, musíte svůj lék použít do 14 dnů od otevření. 
Once the bottle is open, you must use your medicine within 14 days of opening.
To může být spojeno se zvýšeným rizikem interakcí léčivého přípravku s inhibitory lipázy a s lipázou obsaženou v substitučních terapiích pankreatickými enzymy. 
This may be associated with increased risk of medicinal product interactions with lipase inhibitors and with lipase contained in pancreatic enzyme replacement therapies.
Pokud bude objem perorální stříkačky menší než předepsaná dávka, musíte tyto kroky opakovat, abyste dostal(a) celou dávku. 
If the volume of your oral syringe is smaller than your prescribed dose, you will have to repeat these steps to get your full dose.
Rovněž byla zaznamenána toxicita pro embryo (zvýšené resorpce) a snížená velikost při vrhu. 
Embryo toxicity (increased resorptions) and reduced litter size was also observed.
Každý nežádoucí účinek hlášený u jednoho pacienta splňoval kritéria jako méně častý. 
Any adverse reaction reported in one patient met the uncommon criteria.
Stav zmatenosti, depresivní nálada 
Uncommon Confusional state, depressed mood
• midazolam a barbituráty - používané ke zklidnění, při obtížích se spánkem nebo k léčbě epilepsie 
• midazolam and barbiturates - used for sedation, trouble sleeping or epilepsy
Neurotoxicita 
Neurotoxicity
Každý gram U-PAGN vyloučený během 24 hodin obsahuje odpadní dusík vyprodukovaný ze 1,4 gramů proteinů v jídle. 
Each gram of U-PAGN excreted over 24 hours covers waste nitrogen generated from 1.4 grams of dietary protein.
• testy ukazující delší protrombinový čas 
• tests show prothrombin time is longer
• antikoncepce 
• contraceptives
U ostatních dvou jedinců nebyla hlášena žádná spouštěcí příčina nebo chybějící dávka (1 ve věku <1 měsíce, 1 ve věku 1-2 měsíce). 
No precipitant trigger or missing dose was reported for the other 2 subjects (1 age < 1 month, 1 age 1-2- months).
Koncentrace U-PAGN v jednotlivém vzorku pod následujícími hladinami mohou signalizovat nesprávné podávání léčivého přípravku a/nebo nedostatečnou compliance: 
Spot U-PAGN concentrations below the following levels may indicate improper medicinal product administration and/or lack of compliance:
• zvýšení jaterních enzymů 
• increased liver enzyme
Pacienti nemají řídit ani obsluhovat stroje, když pociťují tyto nežádoucí účinky. 
Patients should not drive or use machines whilst experiencing these side effects.
Po první otevření lahve musí být léčivý přípravek spotřebován do 14 dnů a lahev a její obsah je třeba zlikvidovat, i pokud není prázdná. 
After the first opening of the bottle, the medicinal product must be used within 14 days and the bottle and its contents discarded, even if not empty.
- Léčbu a dietu budete muset dodržovat po celý život, pokud nedojde k úspěšné transplantaci jater. 
- You will need to have treatment and to follow a diet throughout your life, unless you have a successful liver transplantation.
Držitel rozhodnutí o registraci Immedica Pharma AB SE-113 29 Stockholm Švédsko 
Immedica Pharma AB SE-113 29 Stockholm Sweden
Pro děti: pokud další dávka bude za méně než 30 minut, pak ji přeskočte a podejte další dávku jako obvykle. 
For children: if the next dose is in less than 30 minutes, then skip it and give the next dose as normal.
Játra pak odstraňují amoniak z těla cyklem, který se nazývá „cyklus močoviny“. 
The liver then removes ammonia from the body through a cycle called the ‘urea cycle'.
Do této studie bylo zařazeno celkem 45 pediatrických pacientů s UCD ve věku mezi 1 a 17 lety, kteří dokončili studii 2 a bezpečnostní prodloužené fáze studií 3 a 4. 
The study enrolled a total of 45 paediatric patients between the ages of 1 and 17 years with UCD who had completed Study 2 and the safety extensions of Studies 3 and 4.
Každou dávku je třeba zaokrouhlit směrem nahoru na nejbližších 0,1 ml u pacientů ve věku do 2 let a na 0,5 ml u pacientů ve věku 2 roky a starších. 
Each dose should be rounded up to the nearest 0.1 ml for patients less than 2 years of age and 0.5 ml for patients 2 years of age and older.
Každou lahev je třeba po 14 dnech zlikvidovat. 
Each bottle should be discarded after 14 days.
Bylo nutné, aby pacienti měli diagnostikovanou UCD zahrnující deficity CPS, OTC nebo ASS potvrzenou enzymatickými, biochemickými nebo genetickými testy. 
Patients were required to have a diagnosis of UCD involving deficiencies of CPS, OTC, or ASS, confirmed via enzymatic, biochemical, or genetic testing.
• nedostatečná výživa 
• poor feeding
Zvláště informujte svého lékaře nebo lékárníka, pokud užíváte jakýkoliv z následujících léků, které mohou být méně účinné, když se používají s glycerol-fenylbutyrátem. 
In particular, tell your doctor or pharmacist if you are taking any of the following medicines, which may be less effective when used with glycerol phenylbutyrate.
Kyselina valproová a haloperidol 
Valproic Acid and Haloperidol
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ KRABICE (STANDARDNÍ BALENÍ) 
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON (STANDARD PACK)
• sucho v ústech, změna chuti k jídlu 
• dry mouth, alteration of taste
UCD jsou vrozené deficity enzymů nebo transportérů nezbytných pro syntézu močoviny z amoniaku (NH3, NH4+). 
UCDs are inherited deficiencies of enzymes or transporters necessary for the synthesis of urea from ammonia (NH3, NH4+).
PAA a PBA zastupovaly minoritní močové metabolity, každý představující <1 % podané dávky PBA. 
PAA and PBA represented minor urinary metabolites, each accounting for <1% of the administered dose of PBA.
Pacienti musí být upozorněni, aby měli k dispozici dostatečné množství stříkaček. 
Patients should be advised to have a sufficient quantity of syringes on hand.
Obecně má být výběr dávky pro staršího pacienta prováděn s opatrností, obvykle má začínat na dolním konci dávkového rozsahu, odrážet větší frekvenci snížené funkce jater, ledvin nebo srdce a souběžné onemocnění či terapii jinými léčivými přípravky. 
In general, dose selection for an elderly patient should be cautious, usually starting at the low end of the dosing range, reflecting the greater frequency of decreased hepatic, renal, or cardiac function and of concomitant disease or other medicinal product therapy.
Přípravek RAVICTI má předepisovat lékař, který má zkušenosti s léčbou UCD. 
RAVICTI should be prescribed by a physician experienced in the management of UCDs.
Nelze vyloučit potenciální vliv na izoenzym CYP2D6 a u pacientů, kteří užívají léčivé přípravky, jež jsou substráty CYP2D6, je zapotřebí opatrnosti. 
A potential effect on CYP2D6 isoenzyme cannot be excluded and caution is advised for patients who receive medicinal products that are CYP2D6 substrates.
Klinické studie u dospělých pacientů s UCD 
Clinical studies in adult patients with UCDs
V případě předávkování je třeba léčivý přípravek vysadit a pacienta sledovat, zda se u něj neprojeví jakékoliv známky či příznaky nežádoucích účinků. 
In case of overdose, the medicinal product should be discontinued and the patient monitored for any signs or symptoms of adverse reactions.
V některých případech, jako je infekce nebo stav po chirurgickém výkonu, se může množství amoniaku zvýšit navzdory léčbě tímto lékem a může poškodit mozek (hyperamonémická encefalopatie). 
In some cases such as infection or post-surgery, the amount of ammonia may go up despite treatment with this medicine and may damage the brain (hyperammonaemic encephalopathy).
• Pokud jste těhotná, poraďte se svým lékařem dříve, než začnete přípravek RAVICTI užívat. 
• If you are pregnant, tell your doctor before you start taking RAVICTI.
• Při poruchách cyklu močoviny tělo nemůže odstranit dusík z bílkovin, které jíme. 
• In urea cycle disorders, the body cannot remove the nitrogen from the protein that we eat.
Hladiny amoniaku je nutné pečlivě monitorovat u pacientů s pankreatickou insuficiencí nebo střevní malabsorpcí. 
Ammonia levels should be closely monitored in patients with pancreatic insufficiency or intestinal malabsorption.
Použijte jednu perorální stříkačku pro všechny dávky užívané jeden den. 
Use one oral syringe for all doses taken each day.
Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, Trávicí trakt a metabolismus, různá léčiva, ATC kód: A16AX09 
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX09
Hladina amoniaku v žilní krvi byla sledována minimálně každých 6 měsíců. 
Venous ammonia levels were monitored at a minimum of every 6 months.
Fertilita (počet březích potkaních samic) poklesla až o 25 % při dávce představující 2,6násobek dávky u dospělých pacientů. 
Fertility (number of pregnant rats) was decreased by up to 25%, at a dose of 2.6 times the dose in adult patients.
• otok rukou a nohou 
• swelling of the hands and feet
Použití kortikosteroidů může způsobit rozklad proteinů v těle a zvýšit hladiny amoniaku v plazmě. 
Use of corticosteroids may cause the breakdown of body protein and increase plasma ammonia levels.
Po užití plné dávky se napijte vody, aby bylo jisté, že Vám v ústech nezůstane žádný lék, nebo propláchněte gastrostomickou nebo nasogastrickou sondu 10 ml vody pomocí nové perorální stříkačky. 
After you take your full dose, have a drink of water to make sure no medicine is left in your mouth, or flush the gastrostomy or nasogastric tube with 10 ml of water using a new oral syringe.
U 4 z 5 jedinců ve věku <1 měsíce zahrnovaly možné rizikové faktory infekční příčiny, hyperamonémickou krizi při výchozím stavu a vynechání dávky. 
In 4 of the 5 subjects age < 1 month, possible risk factors included infectious precipitants, hyperammonaemic crisis at baseline, and missing dose.
Informujte svého lékaře či lékárníka, pokud si povšimnete kteréhokoliv z následujících nežádoucích účinků: 
Tell your doctor or pharmacist if you notice any of the following side effects:
U tohoto léku se mohou objevit následující nežádoucí účinky: 
The following side effects may happen with this medicine:
Čirá, bezbarvá až světle žlutá tekutina. 
Clear, colourless to pale yellow liquid.
U 16 pediatrických pacientů s UCD ve věku do 2 měsíců byla clearance PAA 3,8 l/h. 
In 16 paediatric UCD patients aged less than 2 months, PAA clearance was 3.8 L/h.
Další informace ohledně způsobu podání a studiích kompatibility/stability po otevření před použitím naleznete v bodě 6.6. 
For additional information regarding method of administration and compatibility/in-use stability studies please refer to section 6.6.
Porucha fertility 
Impairment of fertility
Tento proces umožňuje absorpci fenylbutyrátu do oběhu. 
This process allows phenylbutyrate to be absorbed into the circulation.
Multicentrická prospektivní neintervenční registrační studie u pacientů s poruchami cyklu močoviny při léčbě glycerol-fenylbutyrátem určená k charakterizaci demografických údajů pacientů a dokumentaci dlouhodobé bezpečnosti a klinických výsledků. 
Multi-centre prospective non-interventional registry in patients with urea cycle disorders on treatment with glycerol phenylbutyrate to characterise patients` demographics, and to document long-term safety and clinical outcomes
• To znamená, že se v organismu hromadí amoniak. 
• This means that ammonia builds up in the body.
Při užívání glycerolfenylbutyrátu můžete pociťovat závratě nebo mít bolesti hlavy. 
When taking glycerol phenylbutyrate you may feel dizzy or have a headache.
Ve studii u juvenilních potkanů s denní perorální dávkou podanou 2. den postpartum po dobu páření a březosti po dosažení dospělosti se terminální tělesná hmotnost snížila v závislosti na dávce u samců a samic až o 16 % a 12 % v uvedeném pořadí. 
In a juvenile rat study with daily oral dosing performed on postpartum day 2 through mating and pregnancy after maturation, terminal body weight was dose-dependently reduced in males and females, by up to 16% and 12% respectively.
Klinické studie u pediatrických pacientů s UCD 
Clinical studies in paediatric patients with UCDs
Tento pacient měl hyperamonémickou krizi v den 6 a následně zemřel na sepsi z důvodu peritonitidy nesouvisející s lékem. 
This patient developed hyperammonemic crisis on day 6, and subsequently died of sepsis from peritonitis unrelated to drug.
• menší schopnost si zapamatovat věci • stávající neurologická onemocnění se mohou zhoršit 
• existing neurological conditions may get worse
Nežádoucí účinky jsou shrnuty v bodě 4.8. 
ADRs are summarised in Section 4.8.
Doporučený denní dávkovací režim 8,5 ml/m2/den - 11,2 ml/m2/den po dobu až 24 hodin u stabilizovaných pacientů bez další hyperamonémie je následující: 
The recommended daily dose schedule of 8.5 ml/m2/day - 11.2 mL/m2/day over a period of up to 24 hours for patients stabilised with no further hyperammonaemia is as follows:
Užívejte přípravek RAVICTI s jídlem nebo bezprostředně po něm. 
Take RAVICTI with or straight after a meal.
Hyperamonémie byla hlášena u 5 (50 %) jedinců ve věku <1 měsíce (všechny závažné, ale nikoliv fatální) a u 1 jedince (16,7 %) ve věku 1-2 měsíce (nezávažná), což odpovídá závažnějším typům onemocnění diagnostikovaným v neonatálním období. 
Hyperammonaemia was reported in 5 (50%) subjects age < 1 month (all serious but non-fatal) and 1 subject (16.7%) age 1-2 months (non-serious), which is consistent with more severe disease types diagnosed in the neonatal period.
• Při poruchách cyklu močoviny tělo není schopno vytvořit dostatek jaterních enzymů k odstranění nadbytečného dusíku. 
• In urea cycle disorders, the body is not able to produce enough liver enzymes to remove the extra nitrogen.
Přestože toto nebylo pozorováno v klinických hodnoceních týkajících se pacientů s UCD, na vysoké hladiny PAA je nutné mít podezření u pacientů (zvláště u dětí ve věku <2 měsíců) s nevysvětlenou somnolencí, zmateností, nauzeou a letargií, kteří mají normální nebo nízkou hladinu amoniaku. 
Although these have not been seen in clinical trials involving UCD patients, high PAA levels should be suspected in patients (particularly in children <2months) with unexplained somnolence, confusion, nausea and lethargy who have normal or low ammonia.
Přípravek RAVICTI lze přidat do malého množství měkkých potravin, jako je kečup, lékařské preparáty, jablečné pyré nebo dýňové pyré. 
RAVICTI can be added to a small amount of soft foods, such as ketchup, medical formulas, apple sauce or squash puree.
• testy vykazují zvýšené hladiny jaterních enzymů, nerovnováha solí v krvi, nízké hladiny typu bílých krvinek („lymfocyty“) nebo nízké hladiny vitamínu D 
• tests show increased liver enzyme levels, imbalance of salts in the blood, low levels of a type of white blood cell (‘lymphocytes') or low levels of vitamin D
Další léčivé přípravky jako kortikosteroidy, kyselina valproová, haloperidol a probenecid mohou mít potenciál ovlivnit hladiny amoniaku, viz bod 4.4. 
Other medicinal products such as corticosteroids, valproic acid, haloperidol and probenecid may have the potential to affect ammonia levels, see section 4.4.
Přestože dva pacienti měli hodnoty amoniaku 150 mikromolů/l a 111 mikromolů/l v den 7. v uvedeném pořadí, žádná z hodnot nesouvisela se známkami a příznaky hyperamonémie. 
Although two patients had day 7 ammonia values of 150 micromol/L and 111 micromol/L respectively, neither had associated signs and symptoms of hyperammonemia.
• valproát - lék k léčbě epilepsie 
• valproate - a medicine for epilepsy
Hyperamonémické krize byly urychleny zvracením, infekcí horních cest dýchacích, gastroenteritidou, sníženým příjmem kalorií nebo neměly žádnou aktivující příhodu (3 příhody). 
Hyperammonemic crises were precipitated by vomiting, upper respiratory tract infection, gastroenteritis, decreased caloric intake or had no identified precipitating event (3 events).
RAVICTI po dobu 4-8 hodin; 
continued according to feeding schedule for 4-8 hours.
Ukázalo se, že poměr PAA vůči PAGN v plazmě (obě hodnoty měřené v µg/ml) je všeobecně nižší než 1 u pacientů bez akumulace PAA. 
The plasma PAA to PAGN (both measured in mcg/ml) ratio has been observed to be generally less than 1 in patients without PAA accumulation.
Pokud se přípravek RAVICTI přidá do vody, tekutina se zakalí a možná nedostanete plnou dávku. 
If RAVICTI is added to water the liquid will become cloudy and you may not get the full dose.
Proto mohou být sníženy terapeutické účinky a/nebo hladiny metabolitu léčivých přípravků, včetně některých perorálních kontraceptiv, které jsou substráty tohoto enzymu, a jejich plné účinky nelze po společném podání s glycerolfenylbutyrátem zaručit. 
Therefore, therapeutic effects and/or metabolite levels of medicinal products, including some oral contraceptives, that are substrates for this enzyme may be reduced and their full effects cannot be guaranteed, following coadministration with glycerol phenylbutyrate.
• kortikosteroidy - používané k léčbě zánětlivých oblastí těla 
• corticosteroids - used to treat inflamed areas of the body
Další úpravy mohou být založeny na sledování amoniaku, glutaminu, U-PAGN a/nebo plazmatických PAA a PAGN a dále na poměru plazmatické PAA k PAGN (viz bod 4.2). 
Further adjustment may be based on monitoring of plasma ammonia, glutamine, U-PAGN and/or plasma PAA and PAGN as well as the ratio of plasma PAA to PAGN (see section 4.2).
Úprava na základě hladiny amoniaku v plazmě 
Adjustment based on plasma ammonia
• krvácení v období mezi menstruacemi, akné, nenormální zápach kůže 
• bleeding between menstrual periods, acne, skin smells abnormal
Když však další dávka u dospělých bude za méně než 2 hodiny, pak ji přeskočte a vezměte si svoji další dávku jako obvykle. 
However, for adults, if the next dose is in less than 2 hours, then skip it and take your next dose as normal.
Deficit N-acetylglutamát syntázy (NAGS) a CITRINU (citrulinémie typu 2) Bezpečnost a účinnost přípravku RAVICTI při léčbě pacientů s deficitem N-acetylglutamát syntázy (NAGS) a CITRINU (citrulinémie typu 2) nebyla stanovena. 
N-acetylglutamate synthase (NAGS) and CITRIN (citrullinaemia type 2) deficiency The safety and efficacy of RAVICTI for the treatment of patients with N-acetylglutamate synthase (NAGS) and CITRIN (citrullinaemia type 2) deficiency have not been established.
Doplňkové aminokyselinové preparáty budou možná nezbytné k zachování esenciálních aminokyselin a aminokyselin s rozvětveným řetězcem v normálním rozsahu. 
Supplemental amino acid formulations may be necessary to maintain essential amino acids and branched chain amino acids within normal range.
Průměrný (SD) procentuální podíl podané PBA eliminované jako PAGN byl přibližně 68,9 % (17,2) u dospělých a 66,4 % (23,9) u dětských pacientů s UCD v ustáleném stavu. 
The mean (SD) percentage of administered PBA eliminated as PAGN was approximately 68.9% (17.2) in adults and 66.4% (23.9) in paediatric UCD patients at steady state.
PAA, aktivní metabolit glycerol-fenylbutyrátu, je spojována se známkami a příznaky neurotoxicity (viz bod 4.4) a mohla by se hromadit v těle pacientů, u nichž dojde k předávkování. 
PAA, the active metabolite of glycerol phenylbutyrate, is associated with signs and symptoms of neurotoxicity (see section 4.4) and could accumulate in patients who receive an overdose.
Není známo, zda se glycerol-fenylbutyrát nebo jeho metabolity vylučují do lidského mateřského mléka. 
It is unknown whether glycerol phenylbutyrate or its metabolites are excreted in human milk.
Hodnocení nežádoucích účinků bylo založeno na expozici u 114 pacientů s UCD (65 dospělých a 49 dětí v rozmezí věku od 2 měsíců do 17 let) s deficity CPS, OTC, ASS, ASL, ARG nebo HHH napříč 4 krátkodobými a 3 dlouhodobými klinickými studiemi, v nichž 90 pacientů dokončilo dobu trvání 12 měsíců (medián expozice = 51 týdnů). 
Assessment of adverse reactions was based on exposure in 114 UCD patients (65 adults and 49 children between the ages of 2 months and 17 years) with deficiencies in CPS, OTC, ASS, ASL, ARG, or HHH across 4 short term and 3 long term clinical studies, in which 90 patients completed 12 months duration (median exposure = 51 weeks).