natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Mezi pacienty ve vyšším věku, než je definováno odpovídající věkové rozhraní stanovené WHO, ve kterém je možné dosáhnout očekávaných milníků (95. percentil), 17 z 22 (77 %) dosáhlo samostatné chůze. 
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
*Nežádoucí účinky, které jsou považovány za související s provedením lumbální punkce. 
*Adverse events considered related to the lumbar puncture procedure.
Průměrná hodnota skóre CHOP INTEND při posledním vyšetření byla 61,0 (46 až 64) u pacientů se 2 kopiemi genu SMN2 a 62,6 (58 až 64) u pacientů, kteří měli 3 kopie genu SMN2. 
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Studie CS11 je otevřená rozšířená studie pro pacienty se SMA, kteří se již dříve účastnili jiných klinických studií s přípravkem Spinraza. 
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Jestliže jsou v injekční lahvičce přítomné částice a/nebo pokud roztok není čirý a bezbarvý, nesmí se injekční lahvička použít. 
If particles are observed and/or the liquid in the vial is not clear and colourless, the vial must not be used.
Celkově 11 z 20 pacientů (55 %) splnilo cílový parametr zvýšení v celkovém skóre CHOP INTEND o ≥4 body v čase poslední návštěvy v rámci studie. 
out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Při podání přípravku Spinraza může být zapotřebí sedace, pokud to vyžaduje klinický stav pacienta. 
Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
nusinersenu v CSF se po vícenásobných nasycovacích a udržovacích dávkách zvýšily přibližně 1,4- až 3násobně a dosáhly ustáleného stavu v průběhu přibližně 24 měsíců. 
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Většina těchto účinků byla hlášena během 72 hodin od podání přípravku. 
The majority of these are reported within 72 hours of the procedure.
Obrázek 3: Změna v motorických milnících HINE oproti dnům ve studii pro studie CS3B (léčení pacienti a pacienti kontrolní skupiny s předstíranou léčbou), CS3A, CS5 a CS11 
Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
SMA je klinické spektrum onemocnění, jejichž závažnost je spojena s menším počtem kopií genu SMN2 a nižším věkem pacienta v době nástupu příznaků. 
SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
Kromě toho žádný pacient ze skupiny pacientů, kterým byl podáván přípravek Spinraza, ani z kontrolní skupiny s předstíranou léčbou nevyžadoval použití permanentní ventilace. 
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Hodnocení bezpečnosti přípravku Spinraza bylo založeno na dvou klinických studiích fáze III u kojenců (CS3B) a dětí (CS4) se SMA, společně s jednou studií fáze II u kojenců a dětí se SMA (CS7) a otevřenými studiemi, které zahrnovaly presymptomatické novorozence/kojence (CS5) s geneticky diagnostikovanou SMA a kojence a děti se SMA. 
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
U pacientů, u kterých byla léčba přípravkem Spinraza zahájena ve studii CS11 (n = 20), byl medián věku 4,0 roky (v rozmezí od 3 do 8 let). 
Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Pokud je roztok natažený v injekční stříkačce a nepoužije se v průběhu následujících 6 hodin, musí být zlikvidován. 
Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Přípravek Spinraza se nesmí ředit. 
Spinraza must not be diluted.
Primární cílový parametr, kterým byla doba do úmrtí nebo do respirační intervence (definované jako invazivní nebo neinvazivní ventilace po dobu ≥6 hodin/den nepřetržitě po ≥7 po sobě jdoucích dní NEBO tracheostomie), nebylo možné z důvodu příliš nízkého počtu příhod stanovit. 
The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
Nusinersen je metabolizován pomalu, převážně hydrolýzou zprostředkovanou exonukleázou (3' a 5') a není substrátem, inhibitorem a ani induktorem enzymů CYP450. 
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
1 z 28 pacientů byl nositelem 2 kopií genu SMN2, 21 pacientů bylo nositeli 3 kopií a 6 pacientů bylo nositeli 4 kopií. 
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Z těchto pacientů splnilo 6 (33 %) pacientů ve skupině léčené přípravkem Spinraza a 0 (0 %) pacientů z kontrolní skupiny s předstíranou léčbou kritéria respondéra pro motorický milník stanovená protokolem. 
Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Počet pacientů, kteří zemřeli Poměr rizik (95% CI) p-hodnota6 
Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
In vitro studie ukázaly, že nusinersen není induktorem ani inhibitorem oxidativního metabolismu zprostředkovaného CYP450 a tudíž by neměl v těchto metabolických drahách interferovat s ostatními léčivými přípravky. 
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
U malého počtu pacientů byl po podání přípravku Spinraza hlášen rozvoj hydrocefalu (nahromadění nadměrného množství tekutiny v oblasti kolem mozku). 
There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
In vitro studie naznačily, že nusinersen není induktorem ani inhibitorem metabolismu zprostředkovaného CYP450. 
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Pacienti se závažnou hypotonií a respiračním selháním při narození, kde nebyl přípravek Spinraza hodnocen, nemusí v důsledku závažného nedostatku proteinu SMN (survival motor neuron) zaznamenat klinicky významný přínos. 
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
• meningitida nezpůsobená infekcí (zánět mozkomíšních blan, který se může projevovat ztuhlostí šíje, bolestí hlavy, horečkou, pocitem na zvracení a zvracením), 
• Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
Tabulka 3: Primární a sekundární cílové parametry v závěrečné analýze - studie CS41 Pacienti léčení přípravkem Spinraza 
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Medián věku při nástupu klinických známek a příznaků byl 56 dní a pacienti byli nositeli buď 2 kopií genu SMN2 (n = 17) nebo 3 kopií genu SMN2 (n = 2) (u 1 pacienta nebyl počet kopií genu SMN2 znám). 
Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Kritéria definovaná protokolem pro klinicky manifestovanou SMA zahrnovala tělesnou hmotnost s ohledem na věk pod úrovní pátého percentilu dle WHO, pokles o 2 nebo více percentilů přírůstku hmotnostní křivky, zavedení perkutánní gastrostomické sondy, a/nebo neschopnost dosáhnout očekávaných milníků stanovených WHO odpovídajících věku (sezení bez podpory, stání s oporou, lezení po čtyřech, chůze s oporou, samostatné stání a samostatná chůze). 
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Toto bude vykonávat lékař, který má s prováděním lumbální punkce zkušenosti. 
This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures.
V souboru pro hodnocení účinnosti vyžadoval stav 18 pacientů (25 %) ze skupiny léčené přípravkem Spinraza a 12 pacientů (32 %) z kontrolní skupiny s předstíranou léčbou permanentní ventilaci. 
In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
3Při závěrečné analýze se analýza CHOP INTEND a analýza motorického milníku provedla s použitím souboru pro hodnocení účinnosti (Spinraza n = 73; kontrolní skupina s předstíranou léčbou n = 37). 
3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
Předtím než je Vám nebo Vašemu dítěti přípravek Spinraza podán, může Váš lékař provést vyšetření krve, aby zkontroloval, že se krev sráží správným způsobem. 
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
S ohledem na hodnotící zprávu výboru PRAC týkající se pravidelně aktualizované zprávy / aktualizovaných zpráv o bezpečnosti (PSUR) nusinersenu dospěl výbor CHMP k těmto vědeckým závěrům: 
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Z 20 pacientů zařazených do studie bylo 11 subjektů (55 %) v čase poslední návštěvy naživu a bez permanentní ventilace. 
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
U pacientů randomizovaných do skupiny léčené přípravkem Spinraza ve studii CS3B, se zahrnutím údajů ze studie CS11, byl medián doby do úmrtí nebo do permanentní ventilace 73 týdnů. 
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Obrázek 2: Průměrná změna skóre HFMSE oproti výchozí hodnotě v průběhu času při závěrečné analýze (ITT) - studie CS41,2 
Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
K 700. dni 7 z 11 pacientů (64 %) se 2 kopiemi genu SMN2 a 0 z 5 pacientů (0 %) se 3 kopiemi genu SMN2 splnilo kritéria stanovená protokolem pro klinicky manifestovanou SMA, ale zvyšovala se u nich tělesná hmotnost a dosáhli milníků WHO, což neodpovídá SMA typu I. 
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen, která patří do skupiny léčiv zvaných antisense oligonukleotidy. 
Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides.
Bylo zjištěno, že jiné přípravky ze stejné skupiny léčiv jako přípravek Spinraza ovlivňují krevní destičky, které napomáhají při srážení krve. 
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Obrázek 1: Změna v CHOP INTEND při poslední návštěvě v rámci studie 183. den, 302. den nebo 394. den oproti výchozímu skóre - studie Endear /CS3B (soubor pro hodnocení účinnosti, efficacy set 
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
Studie CS5 (NURTURE) je otevřená studie probíhající u presymptomatických novorozenců/kojenců, u kterých byla geneticky diagnostikována SMA, kteří byli do studie zařazeni ve věku 6 týdnů nebo méně. 
Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Taktéž byl hlášen výskyt komunikujícího hydrocefalu, aseptické meningitidy a hypersenzitivity (např. angioedém, kopřivka a vyrážka). 
Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Pro účely dlouhodobého sledování těchto pacientů bylo na konci studie CS3B zahrnuto celkem 89 pacientů (Spinraza: n = 65; kontrolní skupina s předstíranou léčbou: n = 24) do studie CS11 (SHINE). 
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Motorické milníky WHO Podíl pacientů, kteří dosáhli nových motorických milníků v 15. měsíci4 
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Údaje z pitev pacientů (n = 3) ukazují, že se intratekálně podaný nusinersen do značné míry distribuuje v CNS, přičemž v cílových tkáních míchy dosahuje terapeutických hladin. 
Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Z dvanácti pacientů (50 %), kteří nesplňovali definici permanentní ventilace ve studii CS3B, bylo v rámci studie CS11 7 pacientů (58 %) naživu bez permanentní ventilace. 
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Hodnocení nežádoucích účinků je založeno na následujících údajích frekvence: Velmi časté (≥ 1/10) 
The assessment of undesirable effects is based on the following frequency data:
Populační farmakokinetická analýza ukazuje, že rasa pravděpodobně nemá vliv na farmakokinetiku nusinersenu. 
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Těsně před podáním přípravku odstraňte plastové víčko a vsuňte jehlu injekční stříkačky středem zátky do injekční lahvičky, aby se odebral příslušný objem roztoku. 
Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Charakteristika onemocnění na začátku studie byla v podstatě obdobná s výjimkou nevyváženosti v podílu pacientů, kteří někdy byli schopni stát bez opory (13 % pacientů ve skupině léčené přípravkem Spinraza a 29 % v kontrolní skupině s předstíranou léčbou) nebo chodit s oporou (24 % pacientů ve skupině s přípravkem Spinraza a 33 % v kontrolní skupině s předstíranou léčbou). 
Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
Některým pacientům byla implantována ventrikuloperitoneální drenáž (shunt). 
Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Presymptomatičtí novorozenci/kojenci 
Pre-symptomatic infants
Většina těchto nežádoucích účinků byla hlášena během 72 hodin od podání přípravku. 
The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
Farmakokinetika nusinersenu u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla hodnocena. 
The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Charakteristika onemocnění na začátku studie byla u pacientů léčených přípravkem Spinraza a pacientů v kontrolní skupině s předstíranou léčbou z velké části obdobná s tím rozdílem, že pacienti léčení přípravkem Spinraza měli na začátku studie oproti pacientům v kontrolní skupině s předstíranou léčbou vyšší procento výskytu paradoxního dýchání (89 % vs. 66 %), pneumonie nebo respiračních příznaků (35 % vs. 22 %), obtíží s polykáním nebo příjmem potravy (51 % vs. 29 %) a požadavků na respirační podporu (26 % vs. 15 %). 
Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
U pacientů v této studii bylo velmi vysoce pravděpodobné, že se u nich rozvine SMA typu II nebo III. 
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Při provádění intratekálního podání přípravku Spinraza lze zvážit použití ultrazvuku (nebo jiné zobrazovací techniky), především u mladších pacientů a u pacientů se skoliózou. 
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
5 ml v injekční lahvičce ze skla třídy I s brombutylovou pryžovou zátkou, hliníkovým uzávěrem a plastovým víčkem. 
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
Z 13 pacientů s nástupem SMA v novorozeneckém/kojeneckém věku 7 z 9 pacientů (78 %, 95% CI: 45, 94) ze skupiny pacientů, kterým byl podáván přípravek Spinraza, a 0 ze 4 pacientů (0 %, 95% CI: 0, 60) z kontrolní skupiny s předstíranou léčbou splňovalo kritéria odpovědi pro motorický milník (podle části 2 HINE: zvýšení o ≥2 body [nebo maximální skóre] ve schopnosti kopnout, NEBO zvýšení o ≥1 bod v motorických milnících držení hlavy, převalení se, sezení, plazení, stání nebo chůze a zlepšení ve více kategoriích motorických milníků než zhoršení). 
Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
Léčbu přípravkem Spinraza má zahájit pouze lékař, který má zkušenosti s léčbou spinální svalové atrofie (spinal muscular atrophy, SMA). 
Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Předpokládá se, že primární způsob eliminace nusinersenu a jeho metabolitů je exkrece močí. 
The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Pokud u Vás nebo Vašeho dítěte dojde k vynechání injekce Pokud Vy nebo Vaše dítě vynecháte dávku přípravku Spinraza, obraťte se na svého lékaře, aby Vám (Vašemu dítěti) mohl být přípravek Spinraza podán co nejdříve. 
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible.
Změna v celkovém skóre HFMSE v 15. měsíci oproti výchozí hodnotě1,2,3 
Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
V klinických studiích nebyly hlášeny žádné případy předávkování spojené s nežádoucími účinky. 
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Primárním cílovým parametrem byl podíl pacientů, kteří se zlepšili v jedné nebo ve více kategoriích motorických milníků (podle části 2 HINE: zvýšení o ≥2 body [nebo maximální skóre] ve schopnosti kopnout nebo vědomě uchopit NEBO zvýšení o ≥1 bod v motorických milnících držení hlavy, převalení se, sezení, plazení, stání nebo chůze). 
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Podíl pacientů, kteří dosáhli zlepšení v 15. měsíci alespoň o 3 body oproti výchozí hodnotě2 
Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Z 8 pacientů s pozdějším nástupem SMA 4 z 5 pacientů (80 %, 95% CI: 38, 96) ze skupiny pacientů, kterým byl podáván přípravek Spinraza, a 2 ze 3 pacientů (67 %, 95% CI: 21, 94) z kontrolní skupiny s předstíranou léčbou splňovalo definici respondéra pro motorický milník. 
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Jedna krabička přípravku Spinraza obsahuje jednu injekční lahvičku. 
Each carton of Spinraza contains one vial.
4Vyhodnoceno použitím souboru pro hodnocení účinnosti v 15. měsíci (Spinraza n = 66; kontrolní skupina s předstíranou léčbou n = 34); v případě chybějících údajů jsou analýzy založeny na imputovaných datech. 
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekci. 
sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Léčbu má podávat zdravotnický pracovník se zkušenostmi s prováděním lumbální punkce. 
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Pacienti byli randomizováni v poměru 2:1, přičemž byli léčeni buď přípravkem Spinraza (3 nasycovacími dávkami a udržovacími dávkami každých 6 měsíců) nebo zahrnuti do kontrolní skupiny s předstíranou léčbou, s délkou léčby v rozmezí 324 až 482 dní. 
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
• Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. 
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
Nebyl pozorován žádný ustálený stav. 
No interaction studies have been performed.
Pokud jsou injekční lahvičky vyjmuty z původní krabičky, nesmí celková doba uchovávání mimo chlazený prostor při teplotě do 25 °C překročit 30 hodin. 
If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Přípravek Spinraza se používá k léčbě genetického onemocnění zvaného spinální svalová atrofie (spinal muscular atrophy, SMA). 
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
1CS4 byla ukončena po pozitivní statistické analýze primárního cílového parametru v předběžné analýze (statisticky významné zlepšení skóre HFMSE oproti výchozí hodnotě bylo pozorováno ve skupině léčené přípravkem Spinraza v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou (Spinraza vs. kontrolní skupina s předstíranou léčbou: 4,0 vs. -1,9; p = 0,0000002)). 
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))