natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Virus rhinotracheitidis felis attenuatum (kmenFHV F2) ................................................. ≥ 104.9 CCID501 Calicivirus felis inactivatum (kmeny FCV 431 a G1)..................................................... ≥ 2.0 ELISA U. Virus panleucopeniae contagiosae felis attenuatum (PLI IV) ........................................ ≥ 103.5 CCID501 
Attenuated feline rhinotracheitis herpesvirus (FHV F2 strain) ....................................... ≥ 104.9 CCID501 Inactivated feline calicivirus (FCV 431 and G1 strains) antigens ................................... ≥ 2.0 ELISA U. Attenuated feline panleucopenia virus (PLI IV) ............................................................. ≥ 103.5 CCID501
Stimuluje aktivní imunitu proti viru kočičí rhinotracheitidy, proti kočičímu kaliciviru a viru kočičí panleukopénie. 
Stimulates active immunity against feline rhinotracheitis virus, feline calicivirus, and feline panleucopenia virus.
PŘÍBALOVÁ INFORMACE PRO Purevax RCP lyofilizát a rozpouštědlo pro injekční suspenzi 
Purevax RCP lyophilisate and solvent for suspension for injection
1 ml 
Per dose of 1 ml:
Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Bezvodý dihydrogenfosforečnan draselný 
Casein hydrolysate Collagen hydrolysate Dipotassium phosphate Potassium dihydrogen phosphate Potassium hydroxide Sodium chloride
B. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ TÝKAJÍCÍ SE VÝDEJE A POUŽITÍ C. DEKLARACE HODNOT MRL 
ANNEX II A. MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCES AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE B. CONDITIONS OR RESTRICTIONS REGARDING SUPPLY AND USE C. STATEMENT OF THE MRLs
NÁZEV VETERINÁRNÍHO LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU Purevax RCP lyofilizát a rozpouštědlo pro injekční suspenzi. 
Purevax RCP lyophilisate and solvent for suspension for injection.
Vakcína proti kočičí virové rhinotracheitidě, kočičí kaliciviróze a kočičí panleukopénii. 
Vaccine against feline viral rhinotracheitis, feline calicivirosis and feline panleucopenia.
NĚMECKO Výrobce odpovědný za uvolnění šarže 
Manufacturer responsible for the batch release: MERIAL
NÁZEV VETERINÁRNÍHO LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU Purevax RCP rozpouštědlo 
Purevax RCP solvent
Nyxoid naloxonum 
Nyxoid naloxone
Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Nyxoid je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. 
The full EPAR for Nyxoid can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Nyxoid? 
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Nyxoid?
Přípravek Nyxoid lze používat u dospělých a dospívajících od 14 let věku. 
Nyxoid can be used in adults and adolescents from 14 years of age.
Znamená to, že je obdobou „referenčního léčivého přípravku“, který obsahuje stejnou léčivou látku, podává se však jiným způsobem. 
This means that it is similar to a ‘reference medicine' containing the same active substance, but is given in a different way.
Naloxon tyto receptory rychle blokuje, čímž ukončí účinky opioidů, jako je pomalé dýchání. 
Naloxone rapidly blocks these receptors, ending the opioid's effects such as slow breathing.
Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Nyxoid. 
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Nyxoid.
Evropská agentura pro léčivé přípravky tedy rozhodla, že přínosy přípravku Nyxoid převyšují jeho rizika, a proto doporučila, aby byl schválen k použití v EU. 
Therefore, the European Medicines Agency decided that Nyxoid's benefits are greater than its risks and recommended that it be approved for use in the EU.
Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Nyxoid používat. 
It is not intended to provide practical advice on how to use Nyxoid.
Přípravek Nyxoid je „hybridní léčivý přípravek“. 
Nyxoid is a ‘hybrid medicine'.
Kromě toho studie zahrnující 38 zdravých dobrovolníků prokázala, že když byl přípravek Nyxoid v dávce 2 mg podán ve formě spreje do nosu zdravotnickým pracovníkem, vedl k navození podobné hladiny naloxonu v těle jako naloxon podávaný injekčně do svalu v obvyklé dávce 0,4 mg. 
In addition, a study involving 38 healthy volunteers showed that, when given by a healthcare professional, Nyxoid 2 mg given as a spray into the nose produced a similar level of naloxone in the body as naloxone given in the usual dose of 0.4 mg by injection into a muscle.
Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Nyxoid (který může postihnout více než 1 osobu z 10) je nauzea (pocit nevolnosti). 
The most common side effect with Nyxoid (which may affect more than 1 in 10 people) is nausea (feeling sick).
Bezpečnost a účinnost naloxonu jakožto antidota při předávkování opioidy jsou dobře známy. 
The safety and effectiveness of naloxone as an antidote for opioid overdose are well known.
Společnost rovněž provede studii účinnosti přípravku Nyxoid podávaného lidmi bez lékařského vzdělání. 
The company will also conduct a study on the effectiveness of Nyxoid when given by people with no medical training.
Pokud má první dávka dobrý účinek, ale později dojde u pacienta ke zhoršení stavu, měla by být okamžitě do druhé nosní dírky podána druhá dávka. 
If the first dose works well but the patient later worsens a second dose should be given immediately in the other nostril.
Nyxoid je léčivý přípravek, který se používá k urgentní léčbě v případě známého nebo předpokládaného předávkování opioidy (jako je heroin nebo morfin). 
Nyxoid is a medicine used for emergency treatment in case of known or suspected overdose of opioid drugs (such as heroin or morphine).
Přípravek Nyxoid je nosní sprej, který je k dispozici v jednodávkových obalech (1,8 mg). 
Nyxoid is a nasal spray available in single-dose containers (1.8 mg).
Další informace o přípravku Nyxoid 
Other information about Nyxoid
Mezi známky předávkování patří zúžené zorničky, abnormálně pomalé a nepravidelné dýchání, závažná ospalost a nereagování na dotyk nebo hlasité zvuky. 
Signs of overdose include pinpoint pupils, abnormally slow and irregular breathing, severe sleepiness and unresponsiveness to touch or loud noises.
Společnost poskytla údaje z publikované literatury, ze kterých vyplývá, že naloxon je účinný při léčbě předávkování opioidy, pokud se podává ve formě injekce (standardní léčba při předávkování opioidy) a rovněž do nosu. 
The company provided data from the published literature showing that naloxone is effective in treating opioid overdose when given by injection (the standard treatment for opioid overdose) as well as into the nose.
Zatímco referenční léčivý přípravek Naloxon HCl B. Braun se podává injekčně, přípravek Nyxoid se podává ve formě spreje do nosu. 
While the reference medicine Naloxon HCl B. Braun is given by injection, Nyxoid is given as a spray into the nose.
V souvislosti s přípravkem Nyxoid rovněž nehrozí riziko poranění jehlou, což by mohlo povzbudit veřejnost, aby poskytla okamžitou léčbu. 
There is also no risk of needle injury with Nyxoid, and this could encourage members of the public to provide treatment promptly.
Co je Nyxoid a k čemu se používá? 
What is Nyxoid and what is it used for?
Naloxon, léčivá látka v přípravku Nyxoid, je v akutní medicíně široce používán k léčbě předávkování opioidy od 70. let 20. století. 
Naloxone, the active substance in Nyxoid, has been widely used in emergency medicine since the 1970s to treat opioid overdose.
Ve srovnání s urgentní léčbou předávkování opioidy podávanou injekčně může být přípravek Nyxoid podáván osobami bez lékařského vzdělání, protože se stříká do nosu. 
Compared with emergency treatments for opioid overdose given by injection, Nyxoid can be given by people with no medical training because it is sprayed into the nose.
Opioidy působí tak, že se v těle navazují na opioidní receptory (cíle) a aktivují je. 
Opioids work by attaching to and activating opioid receptors (targets) in the body.
Společnost, která přípravek Nyxoid dodává na trh, poskytne zdravotnickým pracovníkům a pacientům vzdělávací materiály, včetně videa, které budou obsahovat podrobné informace o způsobu používání tohoto léčivého přípravku. 
The company that markets Nyxoid will issue educational materials, including a video, for healthcare professionals and for patients with detailed information on how to use the medicine.
Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Nyxoid, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka. 
For practical information about using Nyxoid, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
Jaké přínosy přípravku Nyxoid byly prokázány v průběhu studií? 
What benefits of Nyxoid have been shown in studies?
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Nyxoid? 
What are the risks associated with Nyxoid?
Další informace o léčbě přípravkem Nyxoid naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka. 
For more information about treatment with Nyxoid, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Léčivá látka v přípravku Nyxoid, naloxon, působí proti účinkům opioidů. 
The active substance in Nyxoid, naloxone, counteracts the effects of opioid drugs.
Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Nyxoid je uveden v příbalové informaci. 
For the full list of all side effects and restrictions with Nyxoid, see the package leaflet.
Jak přípravek Nyxoid působí? 
How does Nyxoid work?
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Nyxoid, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty. 
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Nyxoid have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Na základě čeho byl přípravek Nyxoid schválen? 
Why is Nyxoid approved?
Jak se přípravek Nyxoid používá? 
How is Nyxoid used?
Doporučená dávka je jedno stříknutí do jedné nosní dírky, a to okamžitě při podezření na předávkování opioidy a při čekání na záchrannou službu. 
The recommended dose is one spray into one nostril given immediately on suspecting an opioid overdose and while awaiting emergency services; if the first dose does not have an effect, a second dose should be given after 2-3 minutes in the other nostril.
Obsahuje léčivou látku naloxon. 
It contains the active substance naloxone.
Příznaky zahrnují neklid, agitaci, pocit na zvracení nebo zvracení, rychlou srdeční frekvenci a pocení. 
Typical opioid withdrawal syndrome is expected after Nyxoid is given to people addicted to opioids; symptoms include restlessness, agitation, feeling or being sick, a fast heart rate and sweating.
Moventig naloxegolum 
Moventig naloxegol
Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Moventig platné v celé Evropské unii dne 8. prosince 2014. 
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Moventig on 8 December 2014.
Doporučená dávka je jedna 25mg tableta denně. 
The recommended dose is one 25 mg tablet a day.
Co se týká bezpečnosti, nežádoucí účinky byly považovány za přijatelné nebo zvladatelné. 
In terms of safety, the side effects were considered acceptable or manageable.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Moventig? 
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Moventig?
Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Moventig používat. 
It is not intended to provide practical advice on how to use Moventig.
Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Moventig je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. 
The full EPAR and risk management plan summary for Moventig can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Ačkoliv nebyly provedeny studie u pacientů s bolestí spojenou s nádorovým onemocněním, na základě mechanismu působení léčivého přípravku se neočekává, že by přínosy pro tyto pacienty byly rozdílné, je ale třeba pečlivě monitorovat bezpečnost. 
Although studies in patients with cancerrelated pain had not been conducted, based on the mechanism of action of the medicine, the benefit for these patients was not expected to be different but the safety should be closely monitored.
Co je Moventig a k čemu se používá? 
What is Moventig and what is it used for?
K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Moventig byl vypracován plán řízení rizik. 
A risk management plan has been developed to ensure that Moventig is used as safely as possible.
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Moventig převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. 
The Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Moventig's benefits are greater than its risks and recommended that it be approved for use in the EU.
Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Moventig. 
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Moventig.
Za odpověď na léčbu bylo považováno zlepšení počtu spontánních vyprázdnění týdně, přičemž tato frekvence musela být zachována po většinu doby trvání studie. 
The response to treatment was based on an improvement of the number of spontaneous bowel movements per week which had to be maintained for most of the duration of the study.
Nesmí se také užívat souběžně s určitými léčivými přípravky, které ovlivňují způsob odbourávání přípravku Moventig v těle. 
It must also not be used with certain medicines that affect the way Moventig is broken down in the body.
Jaké přínosy přípravku Moventig byly prokázány v průběhu studií? 
What benefits of Moventig have been shown in studies?
Další informace o přípravku Moventig 
Other information about Moventig
Přípravek Moventig je dostupný ve formě tablet (12,5 a 25 mg). 
Moventig is available as tablets (12.5 and 25 mg).
Používá se u pacientů, u nichž selhala léčba laxativy. 
It is used in patients in whom treatment with laxatives has failed.
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Moventig (které mohou postihnout více než 5 osob ze 100) jsou bolest břicha (bolest žaludku), průjem, nauzea (pocit nevolnosti), bolest hlavy a flatulence (plynatost). 
The most common side effects with Moventig (which may affect more than 5 in 100 people) are abdominal pain (stomach ache), diarrhoea, nausea (feeling sick), headache and flatulence (passing wind).
Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Moventig zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci a pacienti. 
Based on this plan, safety information has been included in the summary of product characteristics and the package leaflet for Moventig, including the appropriate precautions to be followed by healthcare professionals and patients.
Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Moventig, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka. 
For practical information about using Moventig, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
To znamená, že se váže na specifický typ opioidního receptoru zvaný „µ-opioidní receptor“ a zabraňuje vazbě opioidů na tyto receptory. 
This means that it attaches to a specific type of opioid receptor called the ‘mu-opioid receptor' and blocks opioids from binding to these receptors.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Moventig? 
What are the risks associated with Moventig?
Moventig je léčivý přípravek používaný u dospělých k léčbě zácpy způsobené léky pro zmírnění bolesti zvanými opioidy. 
Moventig is a medicine used in adults to treat constipation caused by pain relief medicines called opioids.
Naloxegol je derivátem naloxonu, dobře známé látky, která se používá k blokování působení opioidů. 
Naloxegol is derived from naloxone, a well-known substance that is used to block the action of opioids.
Naloxegol má menší schopnost prostupovat do mozku než naloxon, což znamená, že dokáže blokovat µ-opioidní receptory ve střevě, ale v mozku již méně. 
Naloxegol is less able to enter the brain than naloxone, meaning that it can block the mu-opioid receptors in the gut but less in the brain.
Tyto receptory se však nacházejí také ve střevě, a když se na ně opioidy navážou, omezují pohyb střeva a mohou způsobit zácpu. 
However, these receptors are also found in the gut and when opioids attach to the gut receptors, they reduce the movement of the gut and can cause constipation.
Přípravek Moventig se nesmí užívat u pacientů se střevní obstrukcí (neprůchodností střev) nebo s vysokým rizikem střevní obstrukce ani u pacientů s nádorovým onemocněním, u nichž existuje vysoké riziko gastrointestinální perforace (otvoru, který vznikne ve střevní stěně). 
Moventig must not be used in patients who have or who are at high risk of bowel obstruction (blockage in the gut) or in patients with cancer who are at a high risk of gastro-intestinal perforation (a hole that develops in the wall of the gut).
Další informace o léčbě přípravkem Moventig naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka. 
For more information about treatment with Moventig, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Podle společného posouzení výsledků obou hlavních studií odpovědělo na léčbu 48 % (115 z 241) dospělých s předchozí nedostatečnou odpovědí na laxativa, kteří užívali přípravek Moventig v dávce 25 mg, oproti 30 % (72 z 239) dospělých užívajících placebo. 
When looking at the results of both main studies together, 48% (115 out of 241) of adults who previously had an inadequate response to laxatives and who took 25 mg Moventig responded to treatment compared with 30% (72 out of 239) of adults on placebo.
Většina nežádoucích účinků postihujících střeva byla mírného až středně závažného charakteru, objevovala se na počátku léčby a během jejího pokračování se zlepšovala. 
The majority of side effects affecting the gut were mild to moderate, occurred early in treatment and got better during continued treatment.
Do studií bylo zařazeno 1 352 dospělých se zácpou způsobenou opioidy užívanými k léčbě nenádorové bolesti, z nichž polovina (720) měla nedostatečnou odpověď na laxativa. 
The studies involved 1,352 adults with constipation caused by opioids that were being used to treat non-cancer pain, half of whom had an inadequate response to laxatives (720).
Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení hlášených v souvislosti s přípravkem Moventig je uveden v příbalové informaci. 
For the full list of all side effects and restrictions reported with Moventig, see the package leaflet.
Léčivá látka přípravku Moventig, naloxegol, je periferní antagonista µ-opioidních receptorů. 
The active substance in Moventig, naloxegol, is a peripheral mu-opioid-receptor antagonist.
Opioidy zmírňují bolest tím, že se vážou na „opioidní receptory“ v mozku a míše. 
Opioids relieve pain by attaching to ‘opioid receptors' in the brain and spinal cord.
Pacienti po dobu 12 týdnů dostávali buď přípravek Moventig (v dávce 12,5 a 25 mg), nebo placebo (léčbu neúčinným přípravkem). 
People either received Moventig (at 12.5 and 25 mg) or placebo (a dummy treatment) for 12 weeks.
Blokováním receptorů ve střevě přípravek Moventig zmírňuje zácpu způsobenou opioidy, nenarušuje ale jejich analgetický účinek. 
By blocking receptors in the gut, Moventig reduces the constipation due to opioids, but does not interfere with their pain relief effects.
Na základě čeho byl přípravek Moventig schválen? 
Why is Moventig approved?
Jak přípravek Moventig působí? 
How does Moventig work?
Z dospělých s předchozí nedostatečnou odpovědí na laxativa, kteří užívali přípravek Moventig v dávce 12,5 mg, odpovědělo na léčbu 43 % (102 z 240). 
For adults who took 12.5 mg Moventig and who previously had an inadequate response to laxatives, 43% (102 out of 240) responded to treatment.
Výbor CHMP usoudil, že přípravek Moventig při použití u dospělých s nedostatečnou odpovědí na předchozí léčbu laxativy vykazuje klinicky významné přínosy. 
The CHMP considered that Moventig had shown a clinically relevant benefit when used in adults who have not responded adequately to previous treatment with laxatives.
Přípravek Moventig obsahuje léčivou látku naloxegol. 
Moventig contains the active substance naloxegol.
U pacientů se středně nebo závažně sníženou funkcí ledvin nebo pacientů, kteří užívají určité jiné léčivé přípravky zvyšující účinky přípravku Moventig, je možné předepsat nižší počáteční dávku 12,5 mg. Před zahájením léčby přípravkem Moventig je třeba ukončit léčbu laxativy. 
A lower starting dose of 12.5 mg may be prescribed in patients with moderately or severely reduced kidney function or who are taking certain other medicines that increase the effects of Moventig.
Jak se přípravek Moventig používá? 
How is Moventig used?
Ve dvou hlavních studiích bylo prokázáno, že přípravek Moventig je účinný v léčbě zácpy u dospělých s nedostatečnou odpovědí na laxativa. 
Moventig has been shown to be effective at treating constipation in adults who had an inadequate response to laxatives in two main studies.
Tyto krevní testy se provádějí z mnoha důvodů: 
These blood tests are done for a number of reasons:
Užívejte třikrát denně; ráno, v poledne a večer. 
Take 3 times per day; morning, afternoon and evening.
Riziko pro novorozence/kojence nemůže být vyloučeno. 
A risk to the newborns/infants cannot be excluded.
Ribavirin může být pro nenarozené dítě velice škodlivý. 
Ribavirin can be very damaging to an unborn baby.
Datum první registrace: 18. července 2011 Datum posledního prodloužení registrace: 18. února 2016 
Date of first authorisation: 18 July 2011 Date of latest renewal: 18 February 2016
Součást vícenásobného balení, nesmí se prodávat odděleně 
Component of a multipack, can't be sold separately
SPRINT-2 (dříve neléčené subjekty 
SPRINT-2 (previously untreated subjects)
† a ‡ 
† and ‡
Jestliže k tomu dojde, neřiďte, ani neobsluhujte jakékoli nástroje a stroje. 
If this happens, do not drive or use any tools or machines.
Denní dávky 3 600 mg byly užívány zdravými dobrovolníky po dobu 5 dnů bez nežádoucích symptomatických účinků. 
Daily doses of 3,600 mg have been taken by healthy volunteers for 5 days without untoward symptomatic effects.
Interakce (předpokládaný mechanizmus účinku, je-li znám) 
Interaction (postulated mechanism of action, if known)
Neutropenie ovlivňuje schopnost těla bojovat s infekcí 
Neutropenia affects the body's ability to fight off infections
Přípravek Victrelis se musí vždy užívat spolu s dvěma dalšími léky. 
Victrelis must always be used together with two other medicines.
Váš lékař Vám bude provádět pravidelné krevní testy. 
Your doctor will have your blood tested regularly.
Uchovávání lékárníkem Uchovávejte v chladničce. 
Storage by the pharmacist Store in a refrigerator.
• Tento léčivý přípravek se má užívat s hlavním jídlem nebo lehkou svačinou. 
• This medicine should be taken with a meal or light snack.
HODNOCENÍ* (Výsledek HCV-RNA 
ASSESSMENT* (HCV-RNA Results
Ztráta replikace RNA se zdá být prvního řádu s ohledem na dobu léčby. 
Loss of replicon RNA appears to be first-order with respect to time of treatment.
Bezpečnost a účinnost přípravku Victrelis u dětí mladších 18 let věku nebyly zatím stanoveny. 
The safety and efficacy of Victrelis in children aged below 18 years have not yet been established.
Vnitřní karton - bez Blue Box 
Inner carton without Blue Box
84 tvrdých tobolek. 
84 hard capsules.
Medián doby, během které se všechny RAVs staly 
The median time for all RAVs to
hodnota po FW 24. 
FW 24.
Použití u pacientů se vzácnými hereditárními chorobami 
Use in patients with rare hereditary disorders