natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Celková dávka busulfanu je 4 mg/kg, rozdělená na 8 dávek po 0,5 mg/kg. 
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
n/a 0,33-1 > 1-2 > 2-3 > 3-4 > 4-5 > 5-6 > 6-7 > 7-8 Celkem Počet pacientů 12 12 11 11 11 11 9 7 3 
0.33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total
U jednoho pacienta léčeného v pilotní studii nebyly k dispozici údaje o opětovném nasazení PEG-ADA, proto byl vyřazen ze sledování přežití bez intervence v integrované populaci. 
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
OBSAH UDANÝ JAKO HMOTNOST, OBJEM NEBO POČET Celkový počet buněk: 
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
U myší byla provedena 4měsíční studie biodistribuce. 
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
2 roky. 
6 hours.
• zvýšený krevní tlak (hypertenze)*; 
• high blood pressure (hypertension)*
Výsledky musí být negativní nejméně při 3 po sobě jdoucích testech v průběhu minimálně 4 týdnů po ukončení léčby hepatitidy C, poslední test má být proveden maximálně 3 dny před odběrem buněk. 
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Většina byla hlášena během 3 měsíců až 3 let sledování a navrátila se k normálu, s výjimkou hypothyreózy a pozitivních ANA testů. 
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Bezpečnost přípravku Strimvelis byla hodnocena u 18 jedinců s mediánem doby sledování 7 let. 
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Pacienti, kteří byli dříve pozitivně testováni na hepatitidu C, mohou být léčeni přípravkem Strimvelis, pokud je u nich prokázána absence pokračující infekce za pomoci testu nukleových kyselin s mezí stanovitelnosti ≤ 15 mezinárodních jednotek/ml. 
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Strimvelis lze vyrobit pouze, pokud lékař je schopen odebrat dostatek správného druhu buněk z pacientovy vlastní kostní dřeně. 
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Více informací o tom, co se bude dít před léčbou a během léčby se dozvíte v bodě 3 Jak se Strimvelis používá. 
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky pro biologickou bezpečnost. 
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Pacienti léčení v pivotní studii 
Patients treated within the pivotal study
Strimvelis obsahuje sodík 
Strimvelis contains sodium
• pokud nebyl k dispozici dostatek správného druhu buněk pro výrobu tohoto léčivého přípravku; 
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Vzhledem k tomu, že se podává brzy po výrobě, nebudou v době podání výsledky některých z těchto zkoušek dostupné. 
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Přibližně 15 až 30 minut před léčbou 
About 15 to 30 minutes before treatment
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Nizozemí 
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Osoby s ADA-SCID nemohou tvořit dostatek enzymu nazývaného adenosindeamináza (ADA), protože gen, který ji vytváří, je narušen. 
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Pacient má být pečlivě monitorován z hlediska výskytu potenciálních příhod souvisejících s katetrem. 
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
• červené nebo rudé tečky na kůži, krvácení pod kůži (imunitní trombocytopenická purpura); 
• red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Ty je nutno získat od pacienta alespoň 3 týdny před léčbou přípravkem Strimvelis. 
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Před použitím prochází Strimvelis řadou zkoušek. 
Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
Úspěšnost tvorby T buněk po podání přípravku Strimvelis je pravděpodobně ovlivněna reziduální funkcí thymu, která může být u starších dětí narušena. 
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Strimvelis je dopraven přímo do zdravotnického zařízení, kde bude infuze podána. 
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Všechny identifikované nežádoucí účinky v tabulce (s výjimkou účinků potenciálně spojených s busulfanem) se vzhledem k jejich povaze a načasování považují za účinky spojené s imunitní rekonstitucí. 
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Strimvelis je určen pouze pro autologní použití (viz bod 4.4). 
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Střední hodnoty 3 roky po genové terapii byly nižší než normální hodnoty. 
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Neimunologické projevy ADA-SCID nemusí na Strimvelis reagovat. 
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Podíl závažných infekcí na pacientorok pozorování (95% interval spolehlivosti) 
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
4.6 Fertilita, těhotenství a kojení Ženy ve fertilním věku 
4.6 Fertility, pregnancy and lactation
b Založeno na 3letém období po léčbě pro přežití a závažné infekce a údajích získaných při návštěvě po 3 letech pro T lymfocyty a dAXP. 
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá genová terapie. 
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. 
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
• pokud došlo k opožděnému doručení léčivého přípravku do nemocnice, kde je poskytována léčba. 
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Před výrobou přípravku Strimvelis provede lékař testy, aby se ujistil, že nemáte (Vaše dítě nemá) určité infekce (viz bod 2). 
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
To je nutno vzít v úvahu u pacientů na dietě s kontrolovaným obsahem sodíku. 
This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
U starších pacientů je typicky snížená schopnost poskytnout větší množství CD34+ buněk, což může znamenat, že starší pacienti nemohou být léčeni tímto přípravkem. 
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
• sípání, obtížné dýchání (astma); 
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
≥ 1/100 až < 1/10 
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Je zapotřebí řídit se místními pokyny pro biologickou bezpečnost týkajícími se tohoto typu přípravků (viz bod 6.6). 
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
100% přežití bylo pozorováno u všech 12 pacientů léčených během pivotní studie a také u 18 pacientů v integrované analýze, s mediánem sledování v trvání přibližně 7 let. 
A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Výsledné hodnoty dAXP jsou založeny na analýze odpovědí u pacientů po genové terapii, kteří dosáhli definované metabolické detoxikace, výchozí hodnoty jsou proto neaplikovatelné. 
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Strimvelis je určen pouze pro autologní použití a nikdy nesmí být podán jinému pacientovi než původnímu dárci CD34+ buněk. 
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Rezervní kmenové buňky jsou určeny jako záchranná léčba v případě selhání během výroby, selhání transplantace nebo prolongované aplazie kostní dřeně po léčbě přípravkem Strimvelis. 
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Tabulka 2 Podíl závažných infekcí na osobu/rok expozice (pivotní populace)* 
Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
V klinických studiích s genovou terapií u jiných onemocnění (nikoli ADA-SCID) se u některých pacientů vyvinula leukemie nebo jiné typy nádorového onemocnění krve. 
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Před zahájením léčby je vyžadován vyplněný formulář souhlasu s použitím tohoto léčivého přípravku. 
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Účinnost přípravku Strimvelis byla hodnocena v 3leté otevřené prospektivní studii u dětí, u nichž chyběl příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím HLA a které neodpovídaly adekvátně na léčbu PEG-ADA, netolerovaly ji, nebo k ní neměly přístup. 
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Doporučuje se, aby byli pacienti monitorováni dlouhou dobu, aby navštěvovali lékaře nejméně jednou za rok po dobu prvních 11 let a pak po 13 letech a po 15 letech od léčby přípravkem Strimvelis a aby jim vždy bylo provedeno vyšetření krevního obrazu včetně diferenciálu, biochemie a thyreotropního hormonu. 
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky. 
This medicinal product contains genetically-modified cells.
Je to proto, že Strimvelis je přípravkem genové terapie. 
This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Vaky musí být až do použití uchovávány ve vnějším obalu. 
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Strimvelis je nutno používat s opatrností u pacientů s hypersenzitivitou k aminoglykosidům nebo hovězímu séroalbuminu. 
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Tyto autoimunitní nežádoucí účinky byly hlášeny u jedinců po genové terapii. 
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk. 
A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Doporučuje se, aby 15-30 minut před infuzí přípravku Strimvelis bylo podáno intravenózně antihistaminikum. 
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Kvantitativní informace týkající se CD34+ buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou uvedeny v označení každé jednotlivé šarže. 
The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
CD34+ buněk/kg: 
CD34+ cells/kg:
Neočekávají se interakce přípravku Strimvelis se skupinou enzymů jaterního cytochromu P-450 nebo s transportéry léčiv. 
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Před léčbou a v průběhu léčby přípravkem Strimvelis 
Before and during Strimvelis treatment
Místa inzerce retrovirů (Retroviral insertion sites, RIS) byla detekována v CCND2 a LMO2 nebo v přiléhajících oblastech, po léčbě přípravkem Strimvelis tak existuje potenciální riziko leukemické transformace. 
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Počty T lymfocytů (CD3+) a NK buněk (CD 56+) se po léčbě přípravkem Strimvelis zvýšily. 
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Strimvelis je určen pouze pro autologní použití. 
Strimvelis is intended solely for autologous use.
e Ve výchozím stavu mělo 9 z 11 (82 %) pacientů dAXP < 100 nmol/ml. 
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Neintervenční poregistrační studie bezpečnosti (PASS): Aby bylo možné vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost genové terapie přípravkem Strimvelis, je držitel rozhodnutí o registraci povinen provést a předložit výsledky dlouhodobé prospektivní neintervenční následné studie s využitím údajů z registru pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID) léčených přípravkem Strimvelis. 
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Budou-li identifikovány klinicky významné problémy v kvalitě po infuzi přípravku Strimvelis, bude ošetřující lékař informován. 
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Údaje o podávání těhotným ženám nejsou k dispozici. 
No clinical data on exposed pregnancies are available.
Strimvelis je autologní buněčná terapie. 
Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Tabulka 1 Výsledky ve 3. roce u ITT populace v pivotní studii* Výstup 
Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný vhodný příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4). 
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Tento přípravek obsahuje přibližně 3,5 mg sodíku v mililitru. 
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
67 % (12 z 18) pacientů léčených přípravkem Strimvelis mělo autoimunitní protilátky nebo jiné projevy (např. autoimunitní trombocytopenie, autoimunitní aplastická anemie, autoimunitní hepatitida a syndrom Guillain-Barré) (viz bod 4.8). 
67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Není známo, zda složky přípravku Strimvelis mohou přecházet do mateřského mléka. 
It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Strimvelis je vyroben speciálně z vlastních buněk pacienta. 
Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
V těchto případech Vám (Vašemu dítěti) lékař podá kmenové buňky, které byly odebrány před zahájením léčby (viz bod 3 Jak se Strimvelis podává). 
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Edukační materiály se mají zabývat těmito bezpečnostními/klíčovými aspekty: autoimunita, neúspěšná odpověď na genovou terapii a malignita v důsledku inzerční onkogeneze (např. leukemie, 
The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
JINÉ Pouze pro autologní použití. 
OTHER For autologous use only.
Před infuzí musí být potvrzeno, že totožnost pacienta souhlasí se základními jedinečnými údaji o pacientovi na infuzním vaku(vacích) přípravku Strimvelis a/nebo na obalu (viz body 4.4 a 6.6). 
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Všichni pacienti dostávali před genovou terapií přípravnou léčbu busulfanem; většina dostala celkovou dávku 4 mg/kg intravenózně během 2 po sobě jdoucích dnů před infuzí CD34+. 
All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Držitel rozhodnutí o registraci bude sledovat riziko imunogenicity, inzerční mutageneze a onkogeneze a rovněž hepatotoxicity. 
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky na přežití, hematologické parametry nebo histopatologii hlavních orgánů s výjimkou úbytku tělesné hmotnosti, atrofie varlat a vaječníků konzistentní s podáním busulfanu. 
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Byly hlášeny nežádoucí účinky související s použitím centrálního žilního katetru (central venous catheter, CVC) (např. závažné infekce CVC a trombus v pomůcce). 
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Průběžné zprávy z registru musí být předloženy každé 
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Genová terapie v anamnéze. 
History of previous gene therapy.
K podání je nutno použít transfuzní set s filtrem. 
A transfusion administration set with filter should be used.
Čtyři pacienti byli po neúspěšné transplantaci kmenových buněk od haploidentického dárce a 15 z 18 pacientů dostávalo dříve substituční enzymatickou léčbu bovinní adenosindeaminázou modifikovanou polyethylenglykolem (PEG-ADA). 
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Strimvelis se používá k léčbě závažného stavu nazývaného ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem adenosindeaminázy). 
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
V rámci kategorií četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí s klesající závažností. 
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Strimvelis je vyroben zvlášť pro každého pacienta s použitím buněk pacientovy vlastní kostní dřeně. 
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Pracovní povrchy a materiály, které přišly do potenciálního kontaktu s přípravkem Strimvelis, musejí být dekontaminovány příslušnou dezinfekcí. 
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky. 
This medicine contains genetically-modified cells.
Přibližně 4 až 5 dní před léčbou 
About 4 to 5 days before treatment
Pacienti léčení přípravkem Strimvelis nesmí být již nikdy dárci krve, orgánů, tkání a buněk pro transplantaci. 
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Funkce B buněk: Všech 12 pacientů zařazených v pivotní studii bylo v době screeningu léčeno IVIG a u 7 pacientů (58 %) byla v období 0-3 roky po genové terapii léčba IVIG ukončena. 
B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
O vlivu přípravku Strimvelis na lidskou fertilitu nejsou dostupné údaje. 
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Funkce T buněk: U pacientů léčených v pivotní studii byla proliferace T buněk prokázána odpovědí na stimulaci anti-CD3 protilátkami (medián 62629 cpm, rozmezí 4531 až 252173) a fytohemaglutininem (medián 140642 cpm, rozmezí 11119 až 505607) v 1. roce po genové terapii a tyto odpovědi přetrvávaly i ve 3. roce. 
T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze. 
PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Zdravotničtí pracovníci zacházející s přípravkem Strimvelis musí proto dodržovat příslušná opatření, aby zabránili potenciálnímu přenosu infekčních chorob. 
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Léčba přípravkem Strimvelis vedla ke 100% přežití 3 roky po podání, snížení podílu závažných infekcí, zvýšení T lymfocytů (CD3+) a všichni pacienti měli po léčbě hladiny nukleotidu deoxyadenosinu ve venózních červených krvinkách (RBC dAXP) pod patologickými hladinami (> 100 nmol/ml). 
Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky pro biologickou bezpečnost. 
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
• odběr určený pro léčbu, 4 až 5 dní před léčbou. 
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
Držitel rozhodnutí o registraci zhodnotí výskyt angioedému, anafylaktických reakcí, systémové alergické reakce a závažné kožní nežádoucí reakce během následného sledování, zejména u pacientů, u kterých nebyla odpověď na léčbu dostatečná a kteří dostali ERT nebo SCT. 
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.