natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Před uvedením na trh v každém členském státě si držitel rozhodnutí o registraci nechá odsouhlasit národním regulačním úřadem obsah a formát vzdělávacího programu.
Prior to launch in each Member State, the Marketing Authorisation Holder MAH shall agree the content and format of the educational programme with the national competent authority.
AUC0-t, minuta • µg/ml*
AUC0-t, minute • µg/ml*
Primární a sekundární cílové parametry byly vyhodnoceny v týdnu 24 (viz tabulka 3).
The primary and secondary endpoints were evaluated at Week 24 (see Table 3).
U zvířat nebyl pozorován žádný vliv na plodnost.
No effect on fertility was observed in animals.
Studie na zvířatech nenaznačují přímé ani nepřímé škodlivé účinky na průběh těhotenství nebo embryonální/fetální vývoj (viz bod 5.3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryofoetal development (see section 5.3).
Protože se jedná o proteinový roztok, může se vyskytovat mírná flokulace (tenká průsvitná vlákénka).
Because this is a protein solution, slight flocculation (thin translucent fibres) may occur.
Průměr založený na modelu‡ (95% CI) p-hodnota
Model-based mean‡ (95%CI) p-value
- Jestliže máte během infuze alergickou reakci, může Váš lékař infuzi zpomalit nebo zastavit.
- If you have an allergic reaction during your infusion your doctor may slow down, or stop your infusion.
Obecně byly reakce na infuzi mírné nebo středně závažné a četnost byla vyšší během prvních 12 týdnů léčby s tím, že se v průběhu doby vyskytovaly méně často.
IRs were generally mild or moderate, and the frequency was higher during the first 12 weeks of treatment and tended to occur less frequently with time.
Tabulka 3: Výsledky z placebem kontrolované klinické studie při 2 mg na kg týdně
Table 3: Results from placebo-controlled clinical study at 2 mg per kg per week
Nicméně pacienti s pozitivitou neutralizačních protilátek měli snížené hodnoty celkové clearance (CL) a prodloužený t1/2.
However, patients with positive neutralizing antibodies responses had decreased total clearance (CL) values and prolonged t1/2.
Vzdělávací materiál pro zdravotnické pracovníky má být podrobným návodem pro dávkování a podávání, který obsahuje informace o následujících klíčových prvcích:
The educational material for Healthcare Professionals should be a step by step dosing and administration guide that includes information on the following key elements:
Opětovné podání po závažné reakci se má provádět opatrně a za bedlivého sledování ošetřujícím lékařem.
Re-administration after a severe reaction should be carried out with caution and close monitoring by the treating physician.
Není známo, zda dochází k vylučování elosulfasy alfa do lidského mateřského mléka, ale systémová expozice prostřednictvím mateřského mléka se neočekává.
It is not known whether elosulfase alfa is excreted in human breast milk, but systemic exposure via breast milk is not expected.
Proberte se svým lékařem, zda jsou přínosy používání přípravku Vimizim větší než potenciální riziko pro novorozence při kojení.
Discuss with your doctor if the benefits of taking Vimizim are greater than the potential risk to your newborn while breast-feeding.
Většinu nežádoucích účinků v klinických studiích představovaly reakce na infuzi, které jsou definovány jako reakce vyskytující se v době od zahájení infuze do konce dne následujícího po infuzi.
The majority of adverse reactions in clinical studies were IRs, which are defined as reactions occurring after initiation of infusion until the end of the day following the infusion.
Řekněte svému lékaři, pokud budete po infuzi pociťovat závratě, zejména před řízením dopravních prostředků nebo obsluhou jakýchkoli strojů, kdy mohou být závratě nebezpečné.
Tell your doctor if you feel dizzy after your infusion, especially before driving or using any machine where dizziness might be dangerous.
Elosulfasa alfa je bílkovina a očekává se, že se bude metabolicky rozkládat pomocí peptidové hydrolýzy.
Elosulfase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Co je přípravek Vimizim a k čemu se používá
What Vimizim is and what it is used for
Dávka, kterou dostáváte, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.
The dose you receive is based on your body weight.
Pokud máte (nebo Vaše dítě má) vrozenou nesnášenlivost fruktózy, což je vzácné genetické onemocnění, nesmí Vám (nebo Vašemu dítěti) být tento přípravek podán, pokud to nebylo probráno s Vaším lékařem.
If you (or your child) have hereditary fructose intolerance (HFI), a rare genetic disorder, you (or your child) must not receive this medicine unless discussed with your doctor.
Bezpečnost a účinnost přípravku Vimizim byla hodnocena v randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studii fáze 3 u 176 pacientů s MPS IVA, ve věkovém rozmezí od 5 do 57 let.
The safety and efficacy of Vimizim was assessed in a randomised, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical study of 176 patients with MPS IVA, ranging in age from 5 to 57 years.
Držitel rozhodnutí o registraci musí zajistit, aby byl při uvedení na trh všem zdravotnickým pracovníkům, u nichž se očekává, že budou přípravek Vimizim používat a/nebo předepisovat, poskytnut vzdělávací balíček.
The Marketing Authorisation Holder (MAH) should ensure that, at launch, all Healthcare Professionals who are expected to use and/or prescribe Vimizim are provided with an Educational pack.
Hodnocení studií perinatálního a postnatálního vývoje u potkanů je ztíženo kvůli následnému podávání difenhydraminu, a tudíž má omezenou relevanci.
The evaluation of the peri- and postnatal development study in rats is hampered due to subsequent administration of DPH, and therefore of limited relevance.
To odpovídá 0,4 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.
This is equivalent to 0.4 % of the recommended daily dietary intake of sodium for an adult.
Celkový objem infuze se podává přibližně po dobu 4 hodin (viz tabulka 1).
The total volume of the infusion should be delivered over approximately 4 hours (see Table 1).
Váš lékař nebo zdravotní sestra Vám před léčbou podají určité léky, aby se zmírnily alergické reakce, a rovněž můžete dostat léky napomáhající potlačení horečky.
Your doctor or nurse will give you some medicines before your treatment to reduce allergic reactions and you may also be given medicines to help control any fever.
Každá infuze bude podávána přibližně po dobu 4 hodin.
Each infusion will be given over approximately 4 hours.
Léčba se musí uskutečnit pod dohledem lékaře se zkušenostmi v oblasti péče o pacienty s MPS IVA nebo s jinými dědičnými metabolickými chorobami.
Treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS IVA or other inherited metabolic diseases.
Přípravek Vimizim obsahuje enzym, který se nazývá elosulfasa alfa, jenž patří do skupiny léků známých jako substituční enzymové terapie.
Vimizim contains an enzyme called elosulfase alfa, which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Neklinické údaje neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti posuzujících centrální nervovou soustavu, respirační a kardiovaskulární systém, toxicity po jednorázovém a opakovaném podávání potkanům a opicím nebo fertility a embryonálního/fetálního vývoje u potkanů nebo králíků.
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology evaluating central nervous, respiratory and cardiovascular systems, single-dose and repeated-dose toxicity in rats and monkeys or fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits.
Nežádoucí účinky byly pozorovány hlavně během podávání přípravku pacientům nebo krátce poté („reakce na infuzi“).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion reactions”).
Většina pacientů, jimž byl přípravek Vimizim během klinických studií podáván, byla ve věku dětí a dospívajících (5 až 17 let).
The majority of patients who received Vimizim during clinical studies were in the paediatric and adolescent age range (5 to 17 years).
Před léčbou se musí kompletně vyhodnotit léčebný přínos pro dítě v porovnání se souvisejícími riziky.
The treatment benefit to the child compared to the associated risks must be fully evaluated prior to treatment.
Byly hlášeny závratě během infuzí přípravku Vimizim; dojde-li k závrati po infuzi, může to ovlivnit schopnost řídit a obsluhovat stroje.
Dizziness was reported during Vimizim infusions; if dizziness occurs after the infusion, the ability to drive and use machines may be affected.
Pacientům s hereditární intolerancí fruktózy (HIF) nesmí být tento léčivý přípravek podán, pokud to není nezbytně nutné.
Patients with hereditary fructose intolerance (HFI) must not be given this medicinal product unless strictly necessary.
Voda pro injekci;
Water for injections;
Přípravek Vimizim se v jedné infuzi nesmí míchat s jinými léčivými přípravky vyjma těch, které jsou uvedeny níže.
Vimizim should not be mixed with other medicinal products in the same infusion, except for those mentioned below.
Váš lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Vimizim podají infuzí do žíly.
Your doctor or nurse will give Vimizim to you by an infusion into a vein.
Pokud se u Vás takováto reakce vyskytne, měl(a) byste okamžitě kontaktovat svého lékaře.
If you experience such a reaction, you should immediately contact your doctor.
Lékař Vám může rovněž podat další léky ke zvládnutí jakékoliv alergické reakce (např. antihistaminika a/nebo kortikosteroidy).
Your doctor may also give you additional medicines to manage any allergic reactions (e.g. antihistamines and/or corticosteroids).
Reakce na infuzi je jakýkoli nežádoucí účinek, včetně alergické reakce, který se vyskytne během infuze nebo během dne následujícího po infuzi (viz bod 4).
An infusion reaction is any side effect, including an allergic reaction, occurring during the infusion or within a day following infusion (see section 4).
Výsledky při režimu dávkování každý druhý týden ve vzdálenosti ušlé za 6 minut nebo u schodů vystoupaných za minutu byly srovnatelné s placebem.
The results from the every other week regimen in the distance walked in 6 minutes or in stairs climbed per minute were comparable to placebo.
Počet injekčních lahviček, které se mají naředit na základě tělesné hmotnosti jednotlivého pacienta a doporučené dávky 2 mg/kg, je určen pomocí následujícího výpočtu:
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight and the recommended dose of 2 mg/kg is determined, using the following calculation:
Dlouhodobé studie se zvířaty k hodnocení kancerogenního potenciálu nebo mutagenního potenciálu nebyly u elosulfasy alfa prováděny.
Long-term studies in animals to evaluate carcinogenic potential or studies to evaluate mutagenic potential have not been performed with elosulfase alfa.
Navzdory změně farmakokinetického profilu neovlivnila přítomnost neutralizačních protilátek farmakodynamiku, účinnost ani bezpečnost pacientů, kteří byli léčeni elosulfasou alfa.
Despite the alteration of the pharmacokinetics profile, presence of neutralizing antibodies did not affect pharmacodynamics, efficacy, or safety of the patients who were treated with elosulfase alfa.
Z mikrobiologického hlediska má být naředěný roztok použit okamžitě.
From a microbiological safety point of view, the diluted solution should be used immediately.
Vimizim versus placebo
Vimizim vs. placebo
Tabulka 1: Doporučované objemy a rychlosti infuze*
Table 1: Recommended infusion volumes and rates*
Trihydrát natrium-acetátu;
Sodium acetate trihydrate;
Údaje v níže uvedené tabulce 2 popisují nežádoucí účinky z klinických studií u pacientů léčených přípravkem Vimizim.
The data in Table 2 below describes adverse reactions from clinical studies in patients treated with Vimizim.
Pokud se u Vás vyskytnou jakékoli potíže s polykáním, mluvením, závažná dušnost nebo sípání, otok obličeje nebo rtů, závrať nebo slabý puls, může se jednat o příznaky závažné alergické reakce; v takovém případě to okamžitě sdělte svému lékaři.
If you experience any difficulty swallowing, talking, severe shortness of breath or wheezing, swelling of the face or lips, dizziness or weak pulse; these may represent symptoms of a severe allergic reaction and you should tell your doctor immediately.
V klinických studiích byla pozorována spinální/cervikální komprese míchy (SCC) jak u pacientů, jimž byl podáván přípravek Vimizim, tak u pacientů, jimž bylo podáváno placebo.
In clinical studies, spinal/cervical cord compression (SCC) was observed both in patients receiving Vimizim and patients receiving placebo.
Reakce na infuzi mohou zahrnovat alergické reakce.
IRs may include allergic reactions.
Tato akumulace vede k rozsáhlé buněčné, tkáňové a orgánové dysfunkci.
The accumulation leads to widespread cellular, tissue, and organ dysfunction.
U většiny pacientů se projevovaly poruchy růstu, zhoršená vytrvalost a muskuloskeletální symptomy.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
MPS IVA je charakterizována absencí nebo značným snížením aktivity N-acetylgalaktosamin-6sulfatázy.
MPS IVA is characterised by the absence or marked reduction in N-acetylgalactosamine-6-sulfatase activity.
Upozornění a opatření - Jestliže jste léčen(a) přípravkem Vimizim, mohou se u Vás vyskytnout reakce na infuzi.
Warnings and precautions - If you are treated with Vimizim, you may develop infusion reactions.
Tmax, minuta¶ * AUC0-t, plocha pod časovou křivkou koncentrace v plazmě od času nula do času poslední měřitelné koncentrace; † Cmax, maximální pozorovaná plazmatická koncentrace; ‡ CL, celková clearance elosulfasy alfa po intravenózním podání; § t1/2, poločas eliminace; ¶ Tmax, čas od nuly po maximální plazmatickou koncentraci
Tmax, minute¶ * AUC0-t, area under the plasma concentration-time curve from time zero to the time of last measurable concentration; † Cmax, observed maximum plasma concentration; ‡ CL, total clearance of elosulfase alfa after intravenous administration; § t1/2, elimination half-life; ¶ Tmax, time from zero to maximum plasma concentration
Příprava infuze přípravku Vimizim (použijte aseptickou techniku)
Preparation of the Vimizim infusion (Use aseptic technique)
Přípravek Vimizim byste neměla během těhotenství dostávat, pokud to není nezbytně nutné.
You should not receive Vimizim during pregnancy unless clearly necessary.
Vzhledem k nedostatku údajů týkajících se použití u člověka má být přípravek Vimizim podáván kojícím ženám pouze, pokud potenciální přínos převáží potenciální riziko pro dítě.
Due to lack of human data, Vimizim should only be administered to breast-feeding woman if the potential benefit is considered to outweigh the potential risk to the infant.
U pacientů, u nichž se během infuze vyskytly alergické reakce, je třeba při opětovném podání zvláštní opatrnosti.
For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration.
• výpočet dávky a objemu infuze,
• the calculation of the dose and of the volume of infusion
Příslušný počet injekčních lahviček se vyndá z chladničky.
The appropriate number of vials is removed from the refrigerator.
Používá se k léčbě dospělých a dětí s mukopolysacharidózou typu IVA (onemocnění MPS IVA, rovněž známé jako syndrom Morquio A).
It is used to treat adults and children with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA disease, also known as Morquio A Syndrome).
Pokud se tyto reakce objeví, okamžitě infuzi zastavte a zahajte odpovídající léčbu.
If these reactions occur, immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment.
Podávání přípravku Vimizim má provádět odpovídajícím způsobem proškolený zdravotnický pracovník, který je schopen zvládat situace vyžadující naléhavou zdravotní péči.
Administration of Vimizim should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Infuzním vakem se zvolna otáčí, aby byla zajištěna řádná distribuce přípravku Vimizim.
The infusion bag is gently rotated to ensure proper distribution of Vimizim.
Údaje o podávání přípravku Vimizim těhotným ženám nejsou k dispozici.
There are no data on the use of Vimizim in pregnant women.
Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolizmus, jiná léčiva, enzymy.
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Nejčastějšími symptomy reakcí na infuzi (vyskytujícími se u ≥ 10 % pacientů léčených přípravkem Vimizim a o ≥ 5 % více v porovnání s placebem) byly bolesti hlavy, nauzea, zvracení, pyrexie, zimnice a bolest břicha.
The most common symptoms of IRs (occurring in ≥ 10% of patients treated with Vimizim and ≥ 5% more when compared to placebo) were headache, nausea, vomiting, pyrexia, chills and abdominal pain.
U pacientů ve věku < 5 let byl celkový bezpečnostní profil přípravku Vimizim při 2 mg/kg/týdně shodný s bezpečnostním profilem přípravku Vimizim pozorovaným u starších dětí.
In patients < 5 years of age, the overall safety profile of Vimizim at 2 mg/kg/week was consistent with the safety profile of Vimizim observed in older children.
Přípravek Vimizim má malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
Byly provedeny reprodukční studie u potkanů v dávkách až 10krát vyšších, než je dávka pro člověka, a neodhalily žádné důkazy o zhoršení fertility nebo reprodukce.
Reproduction studies have been performed in rats at doses up to 10 times the human dose and have revealed no evidence of impaired fertility or reproductive performance.
* Jeden pacient ze skupiny léčené přípravkem Vimizim ukončil svoji účast po 1 infuzi ‡ Průměr založený na modelu Vimizim versus placebo, upravený na výchozí stav
* One patient in the Vimizim group dropped out after 1 infusion ‡ Model-based mean of Vimizim versus placebo, adjusted for baseline
Klinické studie prováděné s přípravkem Vimizim hodnotily dopad léčby na systémové projevy MPS IVA v různých oblastech, včetně vytrvalosti, funkce dýchání, rychlosti růstu, pohyblivosti a také KS v moči.
Clinical studies performed with Vimizim assessed the impact of treatment on the systemic manifestations of MPS IVA in various domains including endurance, respiratory function, growth velocity, and mobility, as well as urine KS.
Jedna 5ml injekční lahvička obsahuje 8 mg sodíku a 100 mg sorbitolu (E420).
Each 5 ml vial contains 8 mg sodium and 100 mg sorbitol (E420).
Celkový objem infuze je určen tělesnou hmotností pacienta.
The total volume of the infusion is determined by the patient's body weight.
Nejzávažnějšími nežádoucími účinky byly závažné alergické reakce (pozorovány méně často - mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů) a mírné až středně těžké zvracení (pozorováno velmi často - může postihnout více než 1 z 10 pacientů).
The most serious side effects were severe allergic reactions (seen uncommonly - may affect up to 1 in 100 people) and mild to moderate vomiting (seen very commonly - may affect more than 1 in 10 people).
Mezi příznaky alergické reakce patří vyrážka, svědění nebo kopřivka na kůži (pozorováno často - může postihnout až 1 z 10 pacientů).
Symptoms of allergic reaction include rash, itching or hives on the skin (seen commonly - may affect up to 1 in 10 people).
• souhrn údajů o přípravku a příbalovou informaci pro pacienta,
• Summary of Product Characteristics and Patient Information Leaflet
U pacientů mají být sledovány známky a příznaky komprese míchy (včetně bolesti zad, parézy končetin pod úrovní komprese, močové inkontinence a inkontinence stolice) a má jim být poskytnuta odpovídající klinická péče.
Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Při klinických studiích byly zkoumány dávky elosulfasy alfa až do 4 mg/kg na týden a po zvýšených dávkách nebyly pozorovány žádné specifické známky nebo příznaky.
In clinical studies, doses of elosulfase alfa were explored up to 4 mg/kg per week and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného; Arginin-hydrochlorid;
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate; Arginine hydrochloride;
Všichni pacienti byli před každou infuzí předléčeni antihistaminiky.
All patients were treated with antihistamines prior to each infusion.
IgE protilátky proti elosulfase alfa byly zjištěny u ≤ 10 % léčených pacientů a nesouvisely důsledně s anafylaxí ani jinými hypersenzitivními reakcemi a/nebo ukončením léčby.
IgE antibodies against elosulfase alfa were detected in ≤ 10% of treated patients and have not consistently been related to anaphylaxis or other hypersensitivity reactions and/or treatment withdrawal.
Lidem s chorobou MPS IVA buď zcela chybí, nebo nemají dostatek N-acetylgalaktosamin-6sulfatázy, enzymu, který v těle rozkládá určité látky, jako je například keratansulfát, které se v těle nacházejí v mnoha tkáních, včetně chrupavky a kostí.
People with MPS IVA disease either lack completely or do not have enough N-acetylgalactosamine-6sulfatase, an enzyme which breaks down specific substances in the body such as keratan sulphate, which are found in many tissues of the body, including cartilage and bone.
Renální vylučování elosulfasy alfa se považuje za vedlejší dráhu clearance.
Renal elimination of elosulfase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Dalšími složkami jsou: trihydrát natrium-acetátu, monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, arginin-hydrochlorid, sorbitol, polysorbát 20 a voda pro injekci (viz bod 2 pod „Přípravek Vimizim obsahuje sodík a sorbitol (E 420)“).
The other ingredients are: sodium acetate trihydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, arginine hydrochloride, sorbitol, polysorbate 20, and water for injections (see section 2 under ‘Vimizim contains sodium and sorbitol (E420)').
Jak přípravek Vimizim vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Vimizim je dodáván jako koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát).
What Vimizim looks like and contents of the pack Vimizim is supplied as a concentrate for solution for infusion (sterile concentrate).
Týden 0 průměr (SD)
Week 0 Mean (SD)
U mužských i ženských pacientů byla clearance elosulfasy alfa srovnatelná a clearance v týdnu 22 nevykazovala žádný trend v závislosti na věku či tělesné hmotnosti.
Male and female patients had comparable elosulfase alfa clearance, and clearance did not trend with age or weight at week 22.
Tento přípravek nahrazuje přirozený enzym N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázu, který u pacientů s onemocněním MPS IVA chybí.
This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Nepoužívejte přípravek Vimizim - jestliže u Vás došlo k život ohrožující alergické reakci na elosulfasu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
You must not receive Vimizim - if you have experienced life-threatening allergic reactions to elosulfase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Tabulka 2: Nežádoucí účinky u pacientů léčených přípravkem Vimizim
Table 2: Adverse reactions in patients treated with Vimizim
Zvládání nežádoucích účinků viz body 4.4 a 4.8.
For management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
Hromadí se v tkáních v těle, narušují jejich normální fungování a vyvolávají příznaky MPS IVA, jako jsou obtíže při chůzi, problémy s dýcháním, malý vzrůst a ztráta sluchu.
They accumulate in the tissues interfering with their normal function and causing the symptoms of MPS IVA, such as difficulty walking, trouble breathing, short height, and hearing loss.