natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Dávka burosumabu byla upravena tak, aby se cílová koncentrace fosfátu v séru nalačno pohybovala v rozmezí 1,13 až 1,62 mmol/l.
The burosumab dose was adjusted to target a fasting serum phosphorous concentration of 1.13 to 1.62 mmol/L.
Inhibicí FGF23 burosumab zvyšuje tubulární reabsorpci fosfátů v ledvinách a zvyšuje koncentraci 1,25-dihydroxy-vitaminu D v séru.
By inhibiting FGF23, burosumab increases tubular reabsorption of phosphate from the kidney and increases serum concentration of 1, 25 dihydroxy-Vitamin D.
Na myším modelu XLH bylo při odpovídajících hladinách fosfátu v séru pozorováno významné snížení incidence ektopické mineralizace, což svědčí pro hypotézu, že riziko mineralizace je menší za přítomnosti nadbytku FGF23.
In a murine model of XLH, a significant reduction in the incidence of ectopic mineralisation was observed at equivalent levels of serum phosphate, suggesting that the risk of mineralisation is less in the presence of excess FGF23.
Pokud je hladina fosfátu v séru nalačno pod dolní hranicí referenčního rozmezí pro daný věk, je možné dávku zvyšovat postupně po 0,4 mg/kg k maximální dávce 2,0 mg/kg (maximální dávce 90 mg).
If fasting serum phosphate is below the reference range for age, the dose may be increased stepwise by 0.4 mg/kg up to a maximum dose of 2.0 mg/kg (maximum dose of 90 mg).
Velká Británie allphamed PHARBIL Arzneimittel GmbH Hildebrandstr.
United Kingdom allphamed PHARBIL Arzneimittel GmbH Hildebrandstr.
Burosumab vykazuje časově invariantní farmakokinetiku, která je lineární vzhledem k dávce v rozmezí subkutánních dávek 0,1 až 2,0 mg/kg.
Burosumab displays time-invariant pharmacokinetics that is linear to dose over the subcutaneous dose range of 0.1 to 2.0 mg/kg.
Přípravek CRYSVITA je indikován k léčbě X-vázané hypofosfatemie (X-Linked Hypophosphataemia, XLH) s rentgenograficky prokázanou nemocí kostí u dětí ve věku 1 rok a starších a u dospívajících s rostoucí kostrou.
CRYSVITA is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia with radiographic evidence of bone disease in children 1 year of age and older and adolescents with growing skeletons.
V místě injekce se vyskytly lokální reakce (např. kopřivka, erytém, vyrážka, zduření, modřina, bolest, pruritus a hematom v místě injekce).
Local reactions (e.g. injection site urticaria, erythema, rash, swelling, bruising, pain, pruritus, and haematoma) have occurred at the site of injection.
Další léčivé přípravky a přípravek CRYSVITA Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.
Other medicines and CRYSVITA Tell your doctor if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines.
Ve studiích u králíků a dospělých a juvenilních makaků jávských (Macaca fascicularis) byla prokázána zvýšení fosfátu a 1,25(OH)2D v séru závislá na dávce, což potvrzuje farmakologické působení burosumabu u těchto živočišných druhů.
Studies in rabbits and adult and juvenile cynomolgus monkeys demonstrated dose-dependent elevations of serum phosphate and 1,25 (OH)2D confirming the pharmacologic actions of burosumab in these species.
Pokud si nejste jistý(á), poraďte se před použitím přípravku CRYSVITA se svým lékařem.
If you are not sure, talk to your doctor before using CRYSVITA.
Nepoužívejte přípravek CRYSVITA, pokud zaznemanáte kterýkoli z výše uvedených účinků.
Do not take CRYSVITA if any of the above apply to you.
V místě podání injekce se mohou vyskytnout různé typy kožních reakcí; více informací je uvedeno v bodě 4.
You may get skin reactions where the injection is given, see section 4 for more information.
Burosumab byl pacientům podáván v dávce 0,8 mg/kg každé dva týdny.
Patients received burosumab at a dose of 0.8 mg/kg every two weeks.
Při subkutánní cestě podání je přímý farmakokineticko-farmakodynamický vztah mezi koncentracemi buroszumabu v séru a zvýšenými koncentrace fosfátu v séru pozorován a dobře popsán pomocí modelu Emax/EC50.
With the subcutaneous route of administration, a direct PK-PD relationship between serum burosumab concentrations and increases in serum phosphate concentration is observed and well described by an Emax/EC50 model.
Tyto účinky odpovídaly přehnané odpovědi na inhibici normálních hladin FGF23, což mělo za následek suprafyziologické zvýšení fosfátu v séru nad horní hranici normálních hodnot.
These effects were consistent with an exaggerated response to the inhibition of normal FGF23 levels resulting in a supraphysiologic increase in serum phosphate beyond the upper limit of normal.
Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin nebo s onemocněním ledvin v konečném stadiu.
Patients with severe renal impairment or end stage renal disease.
Tento léčivý přípravek obsahuje 45,91 mg sorbitolu v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 45,91 mg/ml.
This medicine contains 45.91 mg of sorbitol in each vial which is equivalent to 45.91 mg/ml.
Burosumab je rekombinantní lidská monoklonální protilátka IgG1 proti FGF23 a vyrábí se metodou rekombinantní DNA za použití savčí buněčné kultury z ovarií křečíka čínského (Chinese Hamster Ovary, CHO).
Burosumab is a recombinant human monoclonal IgG1 antibody for FGF23 and is produced by recombinant DNA technology using Chinese hamster ovary (CHO) mammalian cell culture.
V klinických hodnoceních u dospělých nebyla pozorována toxicita limitující dávku při dávkách až 1,0 mg/kg nebo maximální celkové dávce 128 mg každé 4 týdny.
In adult clinical trials no dose limiting toxicity has been observed using doses up to 1.0 mg/kg or a maximal total dose of 128 mg every 4 weeks.
Sledování hladin vápníku a fosfátu v moči se doporučuje každé 3 měsíce.
Monitoring of urine calcium and phosphate is suggested every 3 months.
Přípravek CRYSVITA se váže na FGF23 v krvi, což brání působení FGF23 a zvyšuje hladiny fosfátu v krvi tak, že je možné dosáhnout normálních hladin fosfátu.
CRYSVITA attaches to FGF23 in the blood which stops FGF23 from working and increases the phosphate levels in the blood so that normal levels of phosphate can be achieved.
U pacientů s XLH léčených perorálními fosfáty a analogy vitaminu D byla pozorována ektopická mineralizace, která se manifestovala jako nefrokalcinóza; podávání těchto léčivých přípravků musí být ukončeno nejméně 1 týden před zahájením léčby burosumabem (viz bod 4.2).
Ectopic mineralisation, as manifested by nephrocalcinosis, has been observed in patients with XLH treated with oral phosphorous and vitamin D analogues; these medicinal products should be stopped at least 1 week prior to initiating burosumab treatment (see section 4.2).
Pokud je hladina fosfátu v séru nalačno nad horní hranicí referenčního rozmezí pro daný věk, musí se podání následující dávky pozastavit a hladina fosfátu v séru nalačno se má znovu stanovit za 4 týdny.
If fasting serum phosphate is above the reference range for age, the next dose should be withheld and the fasting serum phosphate reassessed within 4 weeks.
Pokud je hladina fosfátu v séru nalačno v referenčním rozmezí pro daný věk, má se podávat stejná dávka.
If fasting serum phosphate is within the reference range for age, the same dose should be maintained.
Clearance burosumabu závisí na tělesné hmotnosti a odhaduje se na 0,290 l/den u typické dospělé osoby (70 kg) s XLH a 0,136 l/den u typického pediatrického pacienta (30 kg) s XLH, což odpovídá jeho dispozičnímu poločasu (t1/2) v séru přibližně 19 dnů.
The clearance of burosumab is dependent on body weight and estimated to be 0.290 L/day and 0.136 L/day in a typical adult (70 kg) and paediatric (30 kg) XLH patient, respectively, with corresponding disposition half-life (t1/2) in the serum of approximately 19 days.
Doporučená úvodní dávka je 0,4 mg burosumabu na kg tělesné hmotnosti a běžná udržovací dávka je 0,8 mg burosumabu na kg tělesné hmotnosti, podávaná každé dva týdny.
The recommended starting dose is 0.4 mg/kg of body weight and the normal maintenance dose is 0.8 mg/kg burosumab given every two weeks.
Burosumab byl podáván v pediatrických klinických hodnoceních bez toxicity limitující dávku za použití dávek až 2,0 mg/kg tělesné hmotnosti, při maximální dávce 90 mg každé dva týdny.
Burosumab has been administered in paediatric clinical trials without dose limiting toxicity using doses up to 2.0 mg/kg body weight with a maximal dose of 90 mg every two weeks.
Celkové skóre RGI-C LS průměrné skóre (SE)
RGI-C Global Score LS Mean score (SE)
Snižování dávky
Dose decrease
Dvaceti šesti z 52 pacientů byl burosumab podáván každé 2 týdny v průměrných dávkách (min., max.) 0,73 (0,3; 1,5); 0,98 (0,4; 2,0) a 1,04 (0,4; 2,0) mg/kg v 16., 40., resp. 60. týdnu a v maximální dávce 2,0 mg/kg.
Twenty six of 52 patients received burosumab every two weeks (Q2W) at an average dose (min, max) of 0.73 (0.3, 1.5), 0.98 (0.4, 2.0) and 1.04 (0.4, 2.0) mg/kg at weeks 16, 40 and 60 respectively, and up to a maximum dose of 2.0 mg/kg.
Při podávání burosumabu je nutné dodržovat aseptické postupy a používat jednorázové sterilní injekční stříkačky a injekční jehly.
Burosumab should be administered using aseptic technique and sterile disposable syringes and injection needles.
Hyperfosfatemie
Hyperphosphataemia
Souběžné podávání s perorálními fosfáty, analogy vitaminu D (viz bod 4.5).
Concurrent administration with oral phosphate, vitamin D analogues (see section 4.5).
Hladina fosfátu v séru nalačno nad horní hranicí normálního rozmezí pro daný věk z důvodu rizika hyperfosfatemie (viz bod 4.4).
Fasting serum phosphate above the normal range for age due to the risk of hyperphosphatemia (see section 4.4).
Co je X-vázaná hypofosfatemie (XLH)
What is X-Linked Hypophosphataemia (XLH)
Za účelem snížení rizika ektopické mineralizace se doporučuje udržovat cílovou hladinu fosfátu v séru nalačno při dolní hranici normálního referenčního rozmezí pro daný věk.
To decrease the risk for ectopic mineralisation, it is recommended that fasting serum phosphate is targeted in the lower end of the normal reference range for age.
Řízení dopravních prostředků, jízda na kole a obsluha strojů Přípravek CRYSVITA může vyvolat závrať a ovlivnit Vaši schopnost jezdit na kole, obsluhovat přístroje nebo stroje nebo řídit dopravní prostředky.
It is possible that CRYSVITA could cause dizziness and affect you being able to ride a bike, use any tools or machines or to drive.
Hodnota AUC pro změnu fosfátu v séru, TmP/GFR a 1,25(OH)2D se oproti začátku studie lineárně zvětšovala se zvětšující se hodnotou AUC burosumabu.
The AUC for the change from baseline in serum phosphate, TmP/GFR and 1,25(OH)2D increased linearly with increasing burosumab AUC.
Burosumab je rekombinantní lidská monoklonální protilátka (IgG1), která se váže na růstový faktor fibroblastů 23 (FGF23) a inhibuje jeho aktivitu.
Burosumab is a recombinant human monoclonal antibody (IgG1) that binds to and inhibits the activity of fibroblast growth factor 23 (FGF23).
Jestliže se u Vás vyskytne kterýkoli z následujících nežádoucích účinků, přestaňte ihned používat přípravek CRYSVITA a informujte svého lékaře, protože se může jednat o známky alergické reakce:
Stop taking CRYSVITA and tell your doctor straight away if you have any of the following side effects, as they could be signs of an allergic reaction:
Dalšími složkami jsou histidin, sorbitol (E 420), polysorbát 80, methionin, zředěná kyselina chlorovodíková a voda pro injekci.
The other ingredients are L-histidine, D-sorbitol (E420), polysorbate 80, L-methionine, 10%, hydrochloric acid, and water for injections.
Pomocné látky: histidin, sorbitol E 420, polysorbát 80, methionin, zředěná kyselina chlorovodíková a voda pro injekci.
Excipients: L-histidine, D- sorbitol E420, polysorbate 80, L-methionine, hydrochloric acid, 10%, and water for injections.
Přípravek CRYSVITA se používá k léčbě X-vázané hypofosfatemie (X-Linked Hypophosphataemia, XLH).
CRYSVITA is used to treat X-linked hypophosphataemia (XLH).
V neklinických studiích s normálními zvířaty byly nežádoucí účinky pozorovány při expozicích, které vedly ke koncentraci fosfátu v séru převyšující horní hranici normálních hodnot.
Adverse reactions in non-clinical studies with normal animals were observed at exposures which resulted in serum phosphate concentration greater than normal limits.
Léčivou látkou je burosumabum.
The active substance is burosumab.
Hladina fosfátu v séru nalačno se má také stanovit za 4 týdny po jakékoli úpravě dávky.
Fasting serum phosphate should also be measured 4 weeks after any dose adjustment.
Celkový rentgenografický projev změny (Radiographic Global Impression of Change, RGI-C) Po 40 týdnech léčby burosumabem byla průměrná hodnota celkového skóre RGI-C stanovená metodou nejmenších čtverců (SE) +2,33 (0,08) u všech 13 pacientů (p < 0,0001), což prokazuje zmírnění příznaků rachitidy.
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) After 40 weeks of treatment with burosumab, the LS mean (SE) RGI-C Global score was +2.33 (0.08) in all 13 patients (p < 0.0001) demonstrating healing of rickets.
Kladná změna ve skóre RGI-C odráží zmírnění známek rachitidy na rentgenogramu.
The positive change in the RGI-C score reflects resolution of the x-ray appearance of rickets.
Celkový rentgenografický projev změny (Radiographic Global Impression of Change, RGI-C) Jako doplněk k systému RSS k hodnocení závažnosti rachitidy u pediatrických pacientů ve studii UX023-CL201 slouží RGI-C, relativní hodnotící stupnice, která porovnává známky rachitidy před léčbou a po léčbě, k čemuž se využívá 7bodová stupnice hodnotící změny stejných abnormalit, jako v případě RSS.
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) As a complement to the RSS system to assess the severity of paediatric rickets in Study UX023CL201, the RGI-C is a relative rating scale that compares a patient's rickets before and after treatment utilising a 7-point ordinal scale to evaluate change in the same abnormalities rated in the RSS.
Maximální koncentrace v séru (Cmax) a plocha pod křivkou závislosti koncentrace burosumabu v séru na čase (Area Under Curve, AUC) jsou v rozmezí dávek 0,1 - 2,0 mg/kg úměrné dávce.
The peak serum concentration (Cmax) and area under the concentration-time curve (AUC) of serum burosumab is dose proportional over the dose range of 0.1-2.0 mg/kg.
V předklinických studiích byla pozorována ektopická mineralizace u normálních zvířat, nejčastěji v ledvinách, při podání burosumabu v dávkách, které vedly ke koncentraci fosfátu v séru vyšší než 2,58 mmol/l (viz bod 5.3).
In preclinical studies, ectopic mineralisation has been observed in normal animals, most frequently in the kidney, given burosumab at doses that resulted in serum phosphate concentrations greater than 2.58 mmol/L (see section 5.3).
V pediatrické studii UX23-CL205 byl burosumab hodnocen u 13 pacientů s XLH ve věku 1 až 4 roky (průměr 2,9 let; SD 1,1) po dobu 40 týdnů.
In paediatric Study UX023-CL205, burosumab was evaluated in 13 XLH patients, aged 1 to 4 years (mean 2.9 years; SD 1.1) for 40 weeks.
Co naleznete v této příbalové informaci Co je přípravek CRYSVITA a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek CRYSVITA používat Jak se přípravek CRYSVITA používá
What CRYSVITA is and what it is used for What you need to know before you use CRYSVITA How to use CRYSVITA
Doporučuje se pravidelné sledování postprandiálních hodnot fosfátu v séru.
Periodic measurement of post prandial serum phosphate is advised.
4.5 Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce Souběžné podávání burosumabu s perorálními fosfáty a analogy vitaminu D je kontraindikováno, protože může být příčinou zvýšeného rizika hyperfosfatemie a hyperkalcemie (viz bod 4.3).
Concurrent administration of burosumab with oral phosphate and vitamin D analogues is contraindicated as it may cause an increased risk of hyperphosphatemia and hypercalcaemia (see section 4.3).
V reprodukční a vývojové toxikologické studii, provedené u březích makaků jávských, byla pozorována středně silná mineralizace placenty u březích zvířat, kterým byl podán burosumab v dávce 30 mg/kg, a objevila se u zvířat s maximální koncentrací fosfátu v séru vyšší než přibližně 2,58 mmol/l.
In the reproductive and developmental toxicology study performed in pregnant cynomolgus monkeys, moderate mineralisation of the placenta was seen in pregnant animals given 30 mg/kg of burosumab and occurred in animals with peak serum phosphate concentration greater than approximately 2.58 mmol/L.
Před použitím přípravku CRYSVITA se poraďte se svým lékařem, pokud užíváte:
Talk to your doctor before taking CRYSVITA if you are taking:
Podle celkového skóre RGI-C ≥+2,0 bylo všech 13 pacientů považováno za RGI-C respondéry.
All 13 patients were considered RGI-C responders as defined by RGI-C global score ≥ +2.0.
4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití Ektopická mineralizace
4.4 Special warnings and precautions for use
Za účelem snížení rizika ektopické mineralizace se doporučuje udržovat cílovou hladinu fosfátu v séru nalačno při dolní hranici normálního referenčního rozmezí pro daný věk (viz bod 4.4).
To decrease the risk for ectopic mineralisation, it is recommended that fasting serum phosphate is targeted in the lower end of the normal reference range for age (see section 4.4).
Údaje o podávání burosumabu těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici.
There are no or limited amount of data from the use of burosumab in pregnant women.
Podíl alkalické fosfatázy v séru pocházející z kostí byl 165 (52) μg/l [průměr (SD)] na začátku studie a 115 (31) μg/l v 64. týdnu (průměrná změna: -28,5 %).
Bone-derived serum alkaline phosphatase content was 165 (52) μg/L [mean (SD)] at Baseline and 115 (31) μg/L at Week 64 (mean change: -28.5%).
U normálních zvířat byly z důvodu hyperfosfatemie pozorovány ektopická mineralizace v mnoha tkáních a orgánech (např. v ledvinách, srdci, plicích a aortě) a v některých případech s tím související sekundární následky (např. nefrokalcinóza) při dávkách burosumabu, které u zvířat vedly ke koncentracím fosfátu v séru vyšší než přibližně 2,58 mmol/l.
Ectopic mineralisation of multiple tissues and organs (e.g. kidney, heart, lung, and aorta), and associated secondary consequences (e.g. nephrocalcinosis) in some cases, due to hyperphosphataemia, was observed in normal animals at doses of burosumab that resulted in serum phosphate concentrations in animals greater than approximately 2.58 mmol/L.
U některých pacientů s XLH byla v průběhu léčby burosumabem pozorována zvýšení hladiny parathormonu v séru.
Increases in serum parathyroid hormone have been observed in some XLH patients during treatment with burosumab.
Injekční lahvička z čirého skla s butylovou pryžovou zátkou a hliníkovým uzávěrem.
Clear glass vial with butyl rubber stopper, and aluminium seal.
Za účelem potvrzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Crysvita v léčbě X-vázané hypofosfatemie (XLH) u dětí ve věku mezi 1 rokem a 4 lety předloží držitel rozhodnutí o registraci aktualizované výsledky studie UX023-CL205, nezaslepené studie fáze 2 k hodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti látky KRN23 u pediatrických pacientů s XLH.
In order to confirm the efficacy and safety of Crysvita in the treatment of X-linked Hypophosphataemia (XLH) in children between 1 and 4 years old, the MAH should submit the updated results of study UX023-CL205, an open-label, phase 2 study to assess the safety, pharmacodynamics, and efficacy of KRN23 in paediatric patients with XLH.
Držitel rozhodnutí o registraci Kyowa Kirin Holdings B.V.
Marketing Authorisation Holder Kyowa Kirin Holdings B.V. Bloemlaan 2
Vzhledem k riziku hyperfosfatemie je nutné u pacienta sledovat hladinu fosfátu v séru nalačno.
Patient's fasting serum phosphate level should be monitored due to the risk of hyperphosphatemia.
Datum posledního prodloužení registrace: 21.
Date of first authorisation: 19 February 2018 Date of latest renewal: 21 February 2019
Hladina fosfátu v séru nalačno se má stanovit za 4 týdny po úpravě dávky.
Fasting serum phosphate should be measured 4 weeks after dose adjustment.
Průměrná (SD) celková aktivita alkalické fosfatázy v séru byla 549 (193,8) U/l na začátku studie a snížila se na 335 (87,6) U/l ve 40. týdnu (průměrná změna: -36,3 %).
Mean (SD) serum total alkaline phosphatase activity was 549 (193.8) U/L at baseline and decreased to 335 (87.6) U/L at Week 40 (mean change: -36.3%).
Aktivita alkalické fosfatázy v séru
Serum alkaline phosphatase activity
Ve skupině, které byl burosumab podáván každé 2 týdny, se průměrná (SD) koncentrace fosfátu v séru zvýšila z 0,77 (0,13) mmol/l na začátku studie na 1,07 (0,13) mmol/l ve 40. týdnu a tato koncentrace se udržela do 64. týdne s hodnotou 1,08 (0,14) mmol/l.
In the group that received burosumab every 2 weeks, mean (SD) serum phosphate concentration increased from 0.77 (0.13) mmol/L at baseline, to 1.07 (0.13) mmol/L at Week 40 and was maintained to Week 64 at 1.08 (0.14) mmol/L.
Na základě posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání přípravku CRYSVITA.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from CRYSVITA therapy taking into account the benefit of breast feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Co přípravek CRYSVITA obsahuje
What CRYSVITA contains
Průměrná (SD) celková aktivita alkalické fosfatázy v séru byla 459 (105) U/l na začátku studie a snížila se na 369 (76) U/l v 64. týdnu (-19,6 %; p < 0,0001).
Mean (SD) serum total alkaline phosphatase activity was 459 (105) U/L at baseline and decreased to 369 (76) U/L at Week 64 (-19.6%, p < 0.0001).
U všech pacientů byla rentgenograficky prokázána přítomnost rachitidy na začátku studie a dvanáct pacientů bylo dříve léčeno perorálními fosfáty a analogy vitaminu D v průměru (SD) po dobu 16,7 (14,4) měsíců.
All patients had radiographic evidence of rickets at baseline and twelve patients had received oral phosphate and vitamin D analogues for a mean (SD) duration of 16.7 (14.4) months.
V pediatrické studii UX023-CL201 bylo léčeno 52 pediatrických pacientů s XLH ve věku od 5 do 12 let (průměr 8,5 let; směrodatná odchylka [Standard Deviation, SD] 1,87) po dobu 64 týdnů.
In paediatric Study UX023-CL201, 52 paediatric patients aged 5 to 12 years (mean 8.5 years; SD 1.87) with XLH were treated for 64 weeks.
Za účelem potvrzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Crysvita v léčbě X-vázané hypofosfatemie (XLH) u dětí ve věku mezi 1 rokem a 12 lety provede držitel rozhodnutí o registraci studii UX023-CL301, randomizovanou, nezaslepenou studii fáze 3 k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakodynamiky protilátky proti FGF23, KRN23, v porovnání s perorálním fosfátem a aktivním vitaminem D u pediatrických pacientů s XLH, a předloží její výsledky.
In order to confirm the efficacy and safety of Crysvita in the treatment of X-linked Hypophosphataemia (XLH) in children between 1 and 12 years old, the MAH should conduct and submit the results of study UX023-CL301, a randomized, open-label, phase 3 Study to assess efficacy, safety and pharmacodynamics of the anti-FGF23 antibody, KRN23, versus oral phosphate and active vitamin D in paediatric patients with XLH.
Burosumab se podává injekcí do paže, břicha, hýždě nebo stehna.
Burosumab should be injected in the arm, abdomen, buttock or thigh.
Jaké množství přípravku CRYSVITA Vám bude podáno Dávka vychází z Vaší tělesné hmotnosti.
The dose is based on your body weight.
Jedna injekční lahvička obsahuje burosumabum 10, 20 nebo 30 mg.
Each vial contains either 10, 20 or 30 mg of burosumab.
Skóre závažnosti rachitidy (Rickets Severity Score, RSS) Stupeň závažnosti rachitidy u pediatrických pacientů ve studii UX023-CL201 byl stanoven za použití RSS, rentgenografické skórovací metody, která byla původně vyvinuta k posuzování závažnosti nutriční rachitidy podle změn na zápěstích a kolenou s ohledem na stupeň roztřepení metafýz, pohárkovitý tvar metafýz a podíl postižení růstové ploténky.
The severity of paediatric rickets in Study UX023-CL201 was measured using the RSS, a radiographic scoring method developed originally to assess the severity of nutritional rickets in the wrists and knees based on the degree of metaphyseal fraying, concavity, and the proportion of the growth plate affected.