natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Mutace genu RPE65 způsobuje snížení nebo absenci aktivity RPE65 all-trans-retinyl izomerázy, blokuje cyklus vidění a vede ke ztrátě zraku.
Mutations in the RPE65 gene lead to reduced or absent RPE65 all-trans-retinyl isomerase activity, blocking the visual cycle and resulting in vision loss.
Rozdíl (95% CI) intervence-kontrola p-hodnota za použití obou očí za použití pouze prvního léčeného oka za použití pouze druhého léčeného oka CI - interval spolehlivosti
Difference (95% CI) Intervention-Control p-value using binocular vision using assigned first eye only using assigned second eye only
Před manipulací je třeba zakrýt všechny otevřené rány.
Any exposed wounds should be covered before handling.
- Náhodná expozice voretigen neparvovekem, včetně kontaktu s kůží, očima a mukózními membránami, musí být vyloučena.
- Accidental exposure to voretigene neparvovec, including contact with skin, eyes and mucous membranes, is to be avoided.
Přípravek Luxturna Vám bude podán, pouze pokud genetické testy prokáží, že Vaše onemocnění je způsobeno mutací genu RPE65.
Luxturna will be given to you only if genetic testing shows that your vision loss is caused by mutations in the RPE65 gene.
Tato opatření je třeba dodržovat 14 dní po podání voretigen neparvoveku.
These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u pacientů ≥65 let nebyla dosud stanovena.
The safety and efficacy of voretigene neparvovec in patients ≥65 years old have not been established.
Doporučené místo vpichu je umístěno podél horní cévní arkády, nejméně 2 mm distálně od středu fovey (obrázek 1B).
The recommended site of injection should be located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea (Figure 1B).
Kontrolní skupině byl voretigen neparvovek podán po jednom roce pozorování.
The control group was administered voretigene neparvovec after 1 year of observation.
Přípravek je podáván po vitrektomii jako subretinální injekce do každého oka.
The product is administered as a subretinal injection after vitrectomy in each eye.
• Poruchy sítnice (ztenčení fovey, ztráta funkce fovey), makulární díra, makulopatie (epiretinální membrána, nařasení sítnice v oblasti makuly) a poruchy oka (dehiscence fovey).
• Retinal disorder (foveal thinning, loss of foveal function), macular hole, maculopathy (epiretinal membrane, macular pucker) and eye disorder (foveal dehiscence).
vg voretigen neparvoveku v celkovém objemu 300 μl.
vg voretigene neparvovec in a total volume of 300 μL.
Jeden rok po podání voretigen neparvoveku došlo v intervenční skupině ke zlepšení zrakové ostrosti alespoň o 0,3 LogMAR u 11/20 (55 %) prvních léčených očí a u 4/20 (20 %) druhých léčených očí.
At one year after exposure to voretigene neparvovec, improvement in visual acuity of at least 0.3 LogMAR occurred in 11/20 (55%) of the first-treated eyes and 4/20 (20%) of the second-treated eyes in the intervention group; no one in the control group displayed such an improvement of visual acuity in either the first or second eye.
Jednorázová injekční stříkačka, 0,5 ml extrahovatelného objemu
Single-dose vial, 0.5 mL extractable volume
Před aplikací má být pacientovi podána adekvátní anestezie.
Adequate anaesthesia should be given to the patient prior to the procedure.
Nitrooční tlak má být před a po podání léčivého přípravku monitorován a náležitě ošetřen.
Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the medicinal product and managed appropriately.
Jakékoliv odchylky nebo přítomnost viditelných částic má být nahlášena držiteli registračního rozhodnutí a přípravek nemá být použit.
Any anomalies or appearance of visual particulates should be reported to the Marketing Authorisation Holder and product should not be used.
Nejvyšší hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v intraokulárních tekutinách (tekutina v přední komoře a sklivec) očí injikovaných vektorem.
The highest levels of vector DNA sequences were detected in intraocular fluids (anterior chamber fluid and vitreous) of vector-injected eyes.
Stříkačky naplněné přípravkem mají být potom dopraveny v označených transportních kontejnerech na chirurgický sál.
The product filled syringes should then be transferred in a designated transport container to the surgical suite.
Údaje o podávání voretigen neparvoveku těhotným ženám jsou omezené (méně než 300 ukončených těhotenství) nebo nejsou k dispozici.
There are no or limited amount of data (less than 300 pregnancy outcomes) from the use of voretigene neparvovec in pregnant women.
V případě předávkování se doporučuje symptomatická a podpůrná léčba dle uvážení ošetřujícího lékaře.
Symptomatic and supportive treatment, as deemed necessary by the treating physician, is advised in case of overdose.
• zvýšení nitroočního tlaku.
• Increase in intraocular pressure.
• Naředěný přípravek Luxturna má být před podáním vizuálně zkontrolován.
• Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Není známo, zda se voretigen neparvovek vylučuje do lidského mateřského mléka.
It is unknown whether voretigene neparvovec is excreted in human milk.
Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
Unused medicinal product must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Pacienti se mají vyhnout namáhavé fyzické činnosti z důvodu zvýšeného rizika poranění oka.
Patients should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Dosažené zlepšení citlivosti na světlo v celém zorném poli přetrvávalo i po třech letech po podání voretigen neparvoveku.
Improvement in full-field light sensitivity was maintained for up to 3 years after exposure to voretigene neparvovec.
31. prosince 2031
31 December
Nízké hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v optickém nervu oka injikovaného vektorem, v chiasma opticum, ve slezině a játrech a ojediněle v žaludku a lymfatických uzlinách.
Low levels of vector DNA sequences were detected in the optic nerve of the vector-injected eye, optic chiasm, spleen and liver, and sporadically in the stomach and lymph nodes.
Po rozmrazení a naředění
After thawing and dilution
Jednotlivá podání mají být provedena v různých dnech v krátkém rozestupu, ne však kratším než 6 dní.
The individual administration procedure to each eye should be performed on separate days within a close interval, but no fewer than 6 days apart.
Zředěný roztok má být čirý až mírně opalizující.
The diluted solution should be clear to slightly opalescent.
Jak Luxturna vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Luxturna je čirý bezbarvý koncentrát pro roztok pro subretinální injekci dodávaný v čiré plastové injekční lahvičce.
What Luxturna looks like and contents of the pack Luxturna is a clear, colourless concentrate for solution for subretinal injection, supplied in a clear plastic vial.
Doporučené místo vpichu je umístěno podél horní cévní arkády, nejméně 2 mm distálně od středu fovey.
The recommended site of injection is located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea.
Bílkovina RPE65 (65 kDa protein retinálního pigmentového epitelu) je lokalizována v buňkách pigmentového epitelu sítnice a konvertuje all-trans-retinol na 11-cis-retinol, z něhož se během cyklu vidění následně tvoří 11-cis-retinal, který má funkci chromoforu.
The retinal pigment epithelium-specific 65 kilodalton protein (RPE65) is located in the retinal pigment epithelial cells and converts all-trans-retinol to 11-cis-retinol, which subsequently forms the chromophore, 11-cis-retinal, during the visual (retinoid) cycle.
U všech subjektů byla diagnostikována Leberova kongenitální amauróza podmíněná mutací genu RPE65, která byla potvrzena genetickou analýzou na certifikovaném pracovišti.
All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Nicméně, po přechodu k podání subretinální injekce voretigen neparvoveku vykázaly subjekty z kontrolní skupiny podobnou odpověď jako subjekty ve skupině léčené voretigen neparvovekem.
However, after crossing-over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec, the subjects in the control group showed a similar response to the voretigene neparvovec as compared to the subjects in the voretigene neparvovec treatment group.
Přípravek Luxturna má být připraven během 4 hodin před začátkem podávání za aseptických podmínek podle následujícího postupu.
Preparation of Luxturna should be performed within 4 hours of beginning the administration procedure, in accordance with the following recommended procedure performed under aseptic conditions.
Děti a dospívající Nebyly provedeny studie u dětí ve věku do 4 let.
Children and adolescents Luxturna has not been studied in children under four years of age.
Pokud jsou vzduchové bublinky přítomny, může rychlý vzestup nadmořské výšky způsobit zvýšení nitroočního tlaku a nevratnou ztrátu zraku.
A rapid increase in altitude while the air bubble is still present can cause a rise in eye pressure and irreversible vision loss.
Jedna jednorázová 2ml injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml extrahovatelného objemu koncentrátu, který je nutné před podáním naředit v poměru 1:10, viz bod 6.6.
Each single-dose 2 mL vial of Luxturna contains 0.5 extractable mL of concentrate which requires a 1:10 dilution prior to administration, see section 6.6.
Hromadění toxických prekurzorů způsobuje postupnou ztrátu buněk pigmentového epitelu sítnice a následné odumírání fotoreceptorů.
Over time, accumulation of toxic precursors leads to the death of retinal pigment epithelial cells, and subsequently to progressive photoreceptor cell death.
• úzkost,
• Anxiety
Před začátkem léčby prošly subjekty testem pohybu při intenzitě osvětlení prostředí 4-400 luxů.
At baseline, subjects achieved pass marks on the mobility test at between 4 and 400 ambient lux.
Povinnost uskutečnit poregistrační opatření Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření: Popis
• Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measures:
Před vykonáváním těchto činností se poraďte se svým lékařem.
Talk to your doctor before resuming these activities.
vg (5násobná doporučená dávka do oka), byly vektorové DNA sekvence detekovány v tlustém střevě, duodenu a průdušnici.
vg (5 times the recommended per eye dose), vector DNA sequences were detected in colon, duodenum and trachea.
Kortikoidy mohou snížit možnou imunitní reakci buď na kapsidu vektoru (vektor adeno-asociovaného viru sérotypu 2 [AAV2]) nebo na transgenní produkt (RPE65, 65 kDa protein retinálního pigmentového epitelu).
The corticosteroids may decrease the potential immune reaction to either vector capsid (adeno-associated virus serotype 2 [AAV2] vector) or transgene product (retinal pigment epithelial 65 kDa protein [RPE65]).
Léčba má být zahájena a podávána retinálním chirurgem se zkušenostmi s operačními zákroky v oblasti makuly.
Treatment should be initiated and administered by a retinal surgeon experienced in performing macular surgery.
Tento postup zopakuje nejdříve za 6 dnů i u druhého oka.
This will be repeated on your other eye at least 6 days afterwards.
Pacienti mají být upozorněni, aby bez prodlení ohlásili jakékoliv příznaky naznačující endoftalmitidu nebo odchlípení sítnice, a mají být náležitě ošetřeni.
Patients should be instructed to report any symptoms suggestive of endophthalmitis or retinal detachment without delay and should be managed appropriately.
- Všechen materiál, který mohl přijít do kontaktu s přípravkem Luxturna (jako jsou injekční lahvičky, jehla, gáza, rukavice, maska nebo obvazy) musí být zlikvidován v souladu s lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
- All materials that may have come in contact with Luxturna (e.g. vial, syringe, needle, cotton gauze, gloves, masks or dressings) must be disposed of in accordance with local biosafety guidelines.
Váš lékař provede operaci oka k odstranění čiré rosolovité hmoty vyplňující prostor mezi čočkou a sítnicí oka (sklivce) a potom aplikuje injekci přípravku Luxturna přímo pod sítnici, tenkou světločivou vrstvu v zadní části oka.
Your doctor will carry out eye surgery to remove the clear gel inside the eye, and then inject Luxturna directly under your retina, the thin light-sensing layer at the back of that eye.
U pediatrických pacientů není nutná úprava dávkování.
No adjustment in dosage is necessary for paediatric patients.
Luxturna je sterilní koncentrát pro subretinální injekci, který je před podáním nutno rozmrazit a naředit (viz bod 6.6).
Luxturna is a sterile concentrate solution for subretinal injection that requires thawing and dilution prior to administration (see section 6.6).
• Vyhněte se namáhavé fyzické činnosti kvůli zvýšenému riziku poranění oka.
• You should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Koncentrát (0,5 ml extrahovatelného objemu v jednorázové 2ml injekční lahvičce) je nutné před podáním naředit v poměru 1:10.
The concentrate (0.5 mL extractable volume in a single-dose 2 mL vial) requires a 1:10 dilution prior to administration.
Přípravek Luxturna nebyl studován u kojících žen.
Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
• katarakta (zakalení čočky),
• Cataract (clouding of the lens)
• Po ukončení aplikace se subretinální injekční kanyla vyjme z oka.
• At the completion of the injection, the subretinal injection cannula is removed from the eye.
• Po léčbě přípravkem Luxturna nemůžete darovat krev, orgány, tkáně a buňky pro transplantaci, protože Luxturna je produktem genové terapie.
• You will not be able to donate blood, organs, tissues and cells for transplantation after you have been treated with Luxturna.
Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé kapaliny s pH 7,3.
Following thaw from their frozen state, both the concentrate and the solvent are clear, colourless liquids with a pH of 7.3.
Každá krabička obsahující jednu injekční lahvičku s koncentrátem a dvě injekční lahvičky s rozpouštědlem je určena pouze k jednorázovému použití.
Each carton containing 1 vial of concentrate and 2 vials of solvent is for single use only.
Luxturna je produkt genové terapie, který obsahuje léčivou látku voretigen neparvovek.
Luxturna is a gene therapy product that contains the active substance voretigene neparvovec.
Nebyly provedeny studie s voretigen neparvovekem u zvláštní populace.
No pharmacokinetic studies with voretigene neparvovec have been conducted in special populations.
4.5 Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce Nejsou známy klinicky závažné interakce.
4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
• Po dokončení vitrektomie se Luxturna podává subretinální injekcí za použití subretinální injekční kanyly zavedené přes pars plana (obrázek 1A).
• After vitrectomy is completed, Luxturna is administered by subretinal injection using a subretinal injection cannula introduced via pars plana (Figure 1A).
Pacientovi bude podána jedna dávka 1,5 x 10
Patients will receive a single dose of 1.5 x 10
Dalším rizikem je poškození čočky oka jehlou použitou k aplikaci přípravku do zadní části oka.
There is an additional risk of cataract if the lens inside the eye is damaged by the needle used to inject the medicine into the back of the eye.
Po podání přípravku mají být pacienti upozorněni, aby bez prodlení ohlásili jakékoliv příznaky naznačující odchlípení sítnice nebo endoftalmitidu, a mají být náležitě ošetřeni.
Following the administration, patients should be instructed to report any symptoms suggestive of retinal detachment or endophthalmitis without delay and should be managed appropriately.
Návod k přípravě a pokyny v případě náhodné expozice a pro zacházení s přípravkem Luxturna jsou uvedeny v bodě 6.6.
For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Pacienti/pečovatelé mají být upozorněni, aby patřičným způsobem nakládali s odpadovým materiálem z obvazů a se sekrecí z očí a nosu, což může zahrnovat ukládání odpadu do uzavřených pytlů před manipulací s nimi.
Patients/caregivers should be advised to handle waste material generated from dressings, tears and nasal secretion appropriately, which may include storage of waste material in sealed bags prior to disposal.
Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u dětí do 4 let nebyla dosud stanovena.
The safety and efficacy of voretigene neparvovec in children aged up to 4 years have not been established.
Pacienti mohou po aplikaci subretinální injekce přípravku Luxturna pociťovat dočasné poruchy zraku.
Patients may experience temporary visual disturbances after receiving subretinal injection of Luxturna.
Pacienti se mají vyhnout koupání z důvodu zvýšeného rizika oční infekce.
Patients should avoid swimming because of an increased risk of infection in the eye.
Před zahájením imunomodulační léčby a před podáním přípravku Luxturna musí být pacient vyšetřen na příznaky aktivního infekčního onemocnění jakéhokoli původu.
Prior to initiation of the immunomodulatory regimen and prior to administration of Luxturna, the patient must be checked for symptoms of active infectious disease of any nature, and in case of such infection the start of treatment must be postponed until after the patient has recovered.
Testování citlivosti na světlo na celém zorném poli - druhé léčené oko (ITT) Intervence, n = 21
Full-field light sensitivity testing - Second assigned eye (ITT) Intervention, N = 21
Nepřerušovaná linka spojuje průměrné změny hodnot MLMT během kontrol v léčené skupině.
The solid line connects the mean MLMT score changes over visits for the treatment group.
• bolest hlavy, závrať,
• Headache, dizziness
Tabulka 2 Nežádoucí účinky související s voretigen neparvovekem
Table 2 Adverse reactions related to voretigene neparvovec
Zornice oka určeného k injekci musí být dilatována a před chirurgickým zákrokem je třeba lokálně aplikovat širokospektrá antibiotika dle standardní lékařské praxe.
The pupil of the eye to be injected must be dilated and a broad-spectrum microbicide should be topically administered prior to the surgery according to standard medical practice.
• zčervenání oka,
• Redness of the eye
Testování citlivosti na světlo na celém zorném poli - první léčené oko (ITT) Intervence, n = 21
Full-field light sensitivity testing - First assigned eye (ITT) Intervention, N = 21
Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.
Other medicines and Luxturna Please tell your doctor if you are taking, have recently taken or might take any other medicines.
Koncentrát a rozpouštědlo musí být uchovávány a přepravovány zmrazené při teplotě nižší než -65 °C.
Concentrate and solvent must be stored and transported frozen at ≤-65 ºC.
• Zánět oka (včetně endoftalmitidy), odtržení sítnice a odchlípení sítnice.
• Eye inflammation (including endophthalmitis), retinal tear and retinal detachment.
Pokud není použit okamžitě, doba skladování při pokojové teplotě (do 25 °C) nemá být delší než 4 hodiny.
Following dilution under aseptic conditions, the solution must be used immediately; if not used immediately, the storage time at room temperature (below 25 °C) should be no longer than 4 hours.
prednison (nebo ekvivalent) 1 mg/kg/den (maximálně 40 mg/den)
Prednisone (or equivalent) 1 mg/kg/day (maximum of 40 mg/day)
Léčivá látka přípravku Luxturna voretigen neparvovek je modifikovaný virus, který obsahuje funkční kopii genu RPE65.
The active substance in Luxturna, voretigene neparvovec, is a modified virus that contains a working copy of the RPE65 gene.
Nejčastější nežádoucí účinky (incidence ≥ 5 %) v souvislosti se způsobem podání byly hyperemie spojivky, katarakta, zvýšený nitrooční tlak, trhlina v sítnici, ztenčení rohovky, makulární díra, subretinální depozita, zánět oka, podráždění oka, bolest oka a makulopatie (zvrásnění povrchu makuly).
The most common adverse reactions (incidence ≥5%) related to the administration procedure were conjunctival hyperaemia, cataract, increased intraocular pressure, retinal tear, dellen, macular hole, subretinal deposits, eye inflammation, eye irritation, eye pain and maculopathy (wrinkling on the surface of the macula).
Přípravek Luxturna má být před podáním vizuálně zkontrolován.
Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Čemu musíte věnovat pozornost, než vám bude přípravek Luxturna podán
What you need to know before you are given Luxturna
o Upozornění na důležitost dalších kontrol a hlášení nežádoucích účinků lékaři pacienta.
• A patient card o Highlights the importance of follow-up visits and reporting side effects to the patient's physician.
Přípravek Luxturna se aplikuje na operačním sále chirurgem se zkušenostmi v provádění operací oka.
Luxturna will be given to you in an operating room by surgeons experienced in performing eye surgery.
Přípravek Luxturna se používá k léčbě dětí a dospělých se ztrátou zraku s dědičnou formou retinální dystrofie, která je způsobena mutací genu RPE65.
Luxturna is used for the treatment of adults and children with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by mutations in the RPE65 gene.
Při přípravě, podávání a manipulaci s přípravkem Luxturna je třeba dodržovat lokální předpisy pro biologickou bezpečnost.
Local biosafety guidelines for preparation, administration and handling of Luxturna should be followed.
Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který používá kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) jako nosič cDNA 65 kDa proteinu lidského retinálního pigmentového epitelu (hRPE65) do sítnice.
Voretigene neparvovec is a gene transfer vector that employs an adeno-associated viral vector serotype 2 (AAV2) capsid as a delivery vehicle for the human retinal pigment epithelium 65 kDa protein (hRPE65) cDNA to the retina.
U všech účastníků byly potvrzeny bialelické mutace genu RPE65 a zjištěn dostatek životaschopných retinálních buněk (oblast sítnice o tloušťce >100 mikronů na zadním pólu oka, odhadnuto dle OCT).
Confirmed biallelic RPE65 mutations and the presence of sufficient viable retinal cells (an area of retina within the posterior pole of >100 micron thickness, as estimated by optical coherence tomography [OCT]) were established for all participants.
Injekce voretigen neparvoveku do subretinálního prostoru vede k transdukci cDNA kódující normální lidský protein RPE65 do buněk retinálního pigmentového epitelu (genová terapie), a poskytuje možnost obnovit cyklus vidění.
Injection of voretigene neparvovec into the subretinal space results in transduction of retinal pigment epithelial cells with a cDNA encoding normal human RPE65 protein (gene augmentation therapy), providing the potential to restore the visual cycle.
Luxturna je sterilní koncentrát pro subretinální injekci, který je před podáním nutno rozmrazit a naředit.
Luxturna is a concentrate for solution for subretinal injection that requires thawing and dilution prior to administration.
Po rozmrazení nemá být léčivý přípravek znovu zmrazen a má být ponechán při pokojové teplotě (do 25 °C).
Once thawed, the medicinal product should not be re-frozen and be left at room temperature (below 25 °C).
Jedinci s bialelickou retinální dystrofií spojenou s mutací genu RPE65 vykazují během dětství nebo dospívání ztrátu zraku zahrnující zhoršení parametrů zrakových funkcí jako je ostrost vidění a zorné pole, což nakonec vede k úplně slepotě.
Individuals with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy exhibit vision loss, including impaired visual function parameters such as visual acuity and visual fields often during childhood or adolescence; this loss of vision ultimately progresses to complete blindness.
Průměrná zraková ostrost (LogMAR) prvního oka těchto subjektů před léčbou byla 1,18 (směrodatná chyba 0,14).
Visual acuity (LogMAR) of the first eye of these subjects at baseline was 1.18 (0.14), mean (SE).