natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Také pacienti obdrží příručku a kartičku, kterou by měli nosit s sebou.
Patients will also receive a guide and a card that they should carry with them.
Další informace o tomto vzácném onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Further information on the orphan designation can be found here: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Jsou však zavedena opatření ke sledování těchto příhod, a to registr pacientů a dlouhodobá studie, jež má posoudit dlouhodobé výsledky pacientů.
However, measures are in place to monitor such events through a registry of patients and a long-term study to assess patients' long-term outcomes.
Společnost navíc zajistí, aby byl léčivý přípravek podáván pouze ve schválených zařízeních.
In addition, the company will ensure that the medicine is only provided from approved centres.
V důsledku toho mají tito pacienti nízké hladiny červených krvinek a potřebují časté krevní transfuze.
As a result, these patients have low red blood cell levels and need frequent blood transfusions.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Zynteglo?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Zynteglo?
Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Zynteglo průběžně sledovány.
As for all medicines, data on the use of Zynteglo are continuously monitored.
Další informace k přípravku Zynteglo jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Further information on Zynteglo can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Podává se formou infuze (kapání do žíly) a dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta.
It is given as an infusion (drip) into a vein and the dose depends on the bodyweight of the patient.
Lékaři by měli zvážit, zda pacienti mohou podstoupit požadovanou přípravnou léčbu, která je zapotřebí před podáním přípravku Zynteglo.
Doctors should consider whether patients can be given the required pre-treatments needed before Zynteglo.
Znamená to, že u pacientů lze zamezit nadměrnému hromadění železa, což je stav, ke kterému dochází při pravidelných transfuzích a který sám o sobě vyžaduje léčbu.
This means that the patients can avoid the excessive build-up of iron that occurs with regular transfusions and which itself requires treatment.
Přípravku Zynteglo byla udělena „podmíněná registrace“.
Zynteglo has been given ‘conditional authorisation'.
Více informací o používání přípravku Zynteglo naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
For more information about using Zynteglo, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.
Existuje rovněž potenciální riziko krvácení, protože tento přípravek může způsobit snížení množství krevních destiček.
There is also a potential risk of bleeding since the medicine may cause a drop in platelets.
Přestože jsou v důsledku toho, že přípravkem bylo dosud léčeno jen málo pacientů a že neexistují dlouhodobé údaje, informace o bezpečnosti přípravku omezené, Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Zynteglo převyšují jeho rizika, a může tak být registrován k použití v EU.
Although information on the safety of the medicine is limited because of the small number of patients treated to date and the lack of long-term data, the European Medicines Agency decided that Zynteglo's benefits are greater than its risks and it can be authorised for use in the EU.
Společnost rovněž poskytne údaje z registru pacientů léčených přípravkem Zynteglo za účelem vyhodnocení jeho dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti, jakož i další údaje o testech použitých při výrobě tohoto přípravku s cílem zajistit jeho kvalitu.
The company will also provide data from a registry of patients treated with Zynteglo to study its longterm safety and effectiveness, as well as further data on the tests used in the manufacturing of the medicine to ensure its quality.
Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Zynteglo jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.
Side effects reported with Zynteglo are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients.
Další informace o přípravku Zynteglo
Other information about Zynteglo
Společnost, která přípravek Zynteglo dodává na trh, poskytne vzdělávací materiály zdravotnickým pracovníkům, u nichž se očekává, že budou tento léčivý přípravek používat, obsahující informace o bezpečnosti přípravku, včetně informací o potenciálních rizicích nádorového onemocnění a krvácení, a o tom, jak by měl být podáván.
The company that markets Zynteglo will provide educational materials for healthcare professionals expected to use the medicine with information on its safety, including the potential risks of cancer and bleeding, and how it should be given.
Očekává se, že účinky přípravku Zynteglo přetrvají po celý život pacienta.
The effects of Zynteglo are expected to last for the patient's lifetime.
Pokud jde o bezpečnost, existuje vzhledem k tomu, že přípravek Zynteglo se vyrábí pomocí viru, možné teoretické riziko nádorového onemocnění způsobeného nezamýšlenými změnami v genetickém materiálu.
Regarding safety, because Zynteglo is produced using a virus, there could be a theoretical risk of cancer caused by unintended changes in the genetic material, although no such cases have been seen so far.
Přehled pro přípravek Zynteglo a proč byl přípravek registrován v EU
An overview of Zynteglo and why it is authorised in the EU
V těchto studiích ze 14 pacientů, kterým beta-globin nechyběl úplně a kterým byl podáván přípravek Zynteglo, vykazovalo 11 pacientů dostatečně vysokou hladinu červených krvinek, díky čemuž nepotřebovali krevní transfuze po dobu minimálně jednoho roku po léčbě.
In these studies, out of the 14 patients who did not completely lack beta-globin and were given Zynteglo, 11 of them had sufficiently high levels of red blood cells so that they did not need blood transfusions for at least 1 year after treatment.
Když jsou tyto modifikované buňky podány zpět pacientovi, jsou přepraveny krevním řečištěm do kostní dřeně, kde začínají vytvářet zdravé červené krvinky, které produkují beta-globin.
When these modified cells are given back to the patient, they are transported in the bloodstream to the bone marrow where they start to make healthy red blood cells that produce beta-globin.
Jelikož přípravku Zynteglo byla udělena podmíněná registrace, společnost, která přípravek Zynteglo dodává na trh, předloží výsledky probíhajících studií, které mají podrobněji vyhodnotit účinnost a bezpečnost tohoto přípravku.
Since Zynteglo has been given conditional authorisation, the company that markets Zynteglo will provide results of ongoing studies to further assess the effectiveness and safety of the medicine.
Co je přípravek Zynteglo a k čemu se používá?
What is Zynteglo and what is it used for?
Beta-talasemie je vzácné onemocnění a přípravek Zynteglo byl stanoven dne 24. ledna 2013 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Beta thalassaemia is rare, and Zynteglo was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 24 January 2013.
Ze studií vyplynulo, že po jednorázové léčbě přípravkem Zynteglo většina pacientů již nepotřebuje krevní transfuze za účelem zvýšení hladin funkčních červených krvinek.
Studies show that with a one-time treatment with Zynteglo most patients no longer need blood transfusions to increase their levels of working red blood cells.
Jaké přínosy přípravku Zynteglo byly prokázány v průběhu studií?
What benefits of Zynteglo have been shown in studies?
Přípravek Zynteglo nesmí užívat těhotné ani kojící ženy ani pacienti, kteří v minulosti podstoupili léčbu genovou terapií (byl jim podán léčivý přípravek, který do těla dodává geny).
Zynteglo must not be used in pregnant or breastfeeding women, and in patients who have previously had gene therapy treatment (medicine that delivers genes).
Zynteglo (autologní CD34+ buňky kódující βA-T87Qglobinový gen)
Zynteglo (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) EMA/205979/2019
Beta-talasemie závislá na transfuzi je závažné onemocnění s omezenými možnostmi léčby.
Transfusion-dependent beta thalassaemia is a severe condition for which treatment options are limited.
Přípravek Zynteglo se používá u pacientů, kterým beta-globin nechybí úplně a kteří jsou způsobilí k transplantaci krevních buněk, ale pro něž není k dispozici vhodný dárce.
Zynteglo is used in patients who do not completely lack beta-globin and who are eligible for stem cell transplantation but do not have a matching related donor.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zynteglo?
What are the risks associated with Zynteglo?
Účinnost přípravku Zynteglo v rámci snižování nutnosti krevních transfuzí byla prokázána ve dvou hlavních studiích u pacientů s beta-talasemií, kteří potřebovali pravidelné krevní transfuze.
Zynteglo has been shown to be effective at reducing the need for blood transfusion in 2 main studies in patients with beta thalassaemia who required regular blood transfusions.
Zynteglo je léčivý přípravek, který se používá k léčbě poruchy krve známé jako beta-talasemie u pacientů ve věku od 12 let, kteří potřebují pravidelné krevní transfuze.
Zynteglo is a medicine used to treat a blood disorder known as beta thalassaemia in patients 12 years and older who require regular blood transfusions.
Lidé s tímto genetickým onemocněním nedokáží vytvářet dostatek beta-globinu, což je složka hemoglobinu (bílkoviny, která se nachází v červených krvinkách a přenáší v těle kyslík).
People with this genetic condition cannot make enough beta-globin, a component of haemoglobin, the protein in red blood cells that carries oxygen around the body.
Před podáním přípravku Zynteglo pacient podstoupí přípravnou chemoterapii za účelem vyčištění kostní dřeně od postižených buněk.
Before Zynteglo is given, the patient will receive conditioning chemotherapy treatment to clear their bone marrow of cells.
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Zynteglo, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Zynteglo have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Přípravek Zynteglo se vyrábí tak, že kmenové buňky odebrané z krve pacienta jsou modifikovány prostřednictvím viru, který přenáší funkční kopie beta-globinového genu do buněk.
To make Zynteglo, the stem cells taken from the patient's blood are modified by a virus that carries working copies of the beta-globin gene into the cells.
Na základě čeho byl přípravek Zynteglo registrován v EU?
Why is Zynteglo authorised in the EU?
Jak přípravek Zynteglo působí?
How does Zynteglo work?
Nejzávažnějším zaznamenaným nežádoucím účinkem je trombocytopenie (nízké hladiny krevních destiček, což jsou složky krve, které napomáhají jejímu srážení).
A small number of patients have been treated with Zynteglo to date, and the most serious side effect observed is thrombocytopenia (low blood levels of platelets, components that help the blood to clot).
Jak se přípravek Zynteglo používá?
How is Zynteglo used?
Léčivou látkou v přípravku Zynteglo jsou kmenové buňky, které byly odebrány pacientům a následně geneticky modifikovány, aby obsahovaly funkční gen pro beta-globin.
Zynteglo contains as its active substance stem cells taken from the patients that have been genetically modified to contain a working gene for beta-globin.
Jaké informace o přípravku Zynteglo nebyly dosud předloženy?
What information is still awaited for Zynteglo?
Přípravek musí být podán ve schváleném zařízení, a to lékařem, který má zkušenostmi s transplantací kmenových buněk a s léčbou betatalasemie.
Zynteglo can only be obtained with a prescription and must be given in an approved centre by a doctor experienced in stem cell transplantation and in the treatment of beta thalassaemia.
Přípravek Zynteglo se vyrábí pro každého pacienta zvlášť, a to z kmenových buněk odebraných z jeho krve.
Zynteglo is made individually for each patient out of stem cells collected from their blood, and must only be given to the patient for whom it is made.
Datum první registrace: 29. června 2017
Date of first authorisation: 29 June 2017
5 roků
5 years
• Váš lékař určí správnou dávku.
• Your doctor will decide on the correct dose.
Následné cykly trvají 4 týdny.
Subsequent cycles are 4 weeks in duration.
B-1930, Zaventem Belgie
B-1930, Zaventem Belgium
Proto se smí používat jen ověřené testy s prokazatelně vysokou senzitivitou.
Therefore only validated tests with demonstrated high sensitivity should be used.
Rekonstituovaný roztok se musí použít okamžitě.
The reconstituted solution must be used immediately.
Spojené státy americké (USA)
United States (USA)
• Snížení počtu různých typů krevních buněk
• Reduction in the number of various types of blood cells
Všechny příhody byly ≤ 2.
All events were Grade ≤ 2 in severity.
Vynechejte příští dávku v rámci cyklu.
Omit the next dose within the cycle.
Přípravek BESPONSA se nemá používat u dětí a dospívajících ve věku do 18 let, protože nejsou k dispozici žádné údaje z této populace.
BESPONSA should not to be used in children and adolescents under 18 years of age because no data are available in this population.
Nepoužívejte přípravek BESPONSA, jestliže:
Do not use BESPONSA if you:
Nejsou k dispozici žádné informace o fertilitě pacientů.
There is no information on fertility in patients.
Některé z těchto nežádoucí účinků mohou být závažné.
Some of these side effects may be serious.
• Každý týden se podává jedna dávka a každý léčebný cyklus představuje 3 dávky.
• Each dose is given weekly and each treatment cycle is 3 doses.
V tabulce 6 jsou uvedeny výsledky účinnosti z této studie.
Table 6 shows the efficacy results from this study.
Neprodleně informujte svého lékaře, pokud se u Vás vyskytnou známky a příznaky kteréhokoli z následujících závažných nežádoucích účinků:
Tell your doctor immediately if you have signs and symptoms of any of the following serious side effects:
Co je přípravek BESPONSA a k čemu se používá 2.
What BESPONSA is and what it is used for 2.
Do infekce spadají také další typy infekcí (11 %).
a Infection also includes other types of infection (11%).
Infuze se musí podávat po dobu 1 hodiny.
The infusion must be administered over 1 hour.
Bezpečnost a účinnost přípravku BESPONSA u dětí (ve věku 0 až <18 let) nebyla stanovena.
The safety and efficacy of BESPONSA in children aged 0 to <18 years have not been established.
Při klinické studii byla senzitivita některých testů používaných v místních laboratořích nižší než u testů v centrální laboratoři.
In the clinical study, the sensitivity of some local tests was lower than the central laboratory test.
Akutní lymfoblastická leukemie je rakovina krve, kdy máte příliš mnoho bílých krvinek.
Acute lymphoblastic leukaemia is a cancer of blood where you have too many white blood cells.
Tento zákrok může být proveden, pokud Vaše onemocnění vykazuje kompletní odpověď na léčbu;
This procedure may take place if your disease responds completely to treatment.
Většina účinků byla reverzibilní nebo částečně reverzibilní s výjimkou účinků na játra a nervový systém.
Most effects were reversible to partially reversible except for effects in the liver and nervous system.
Preferované termíny byly získány z databáze Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), verze 19.1.
Preferred terms were retrieved by applying the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version 19.1.
Poznámka: u pacientů se mohl vyskytnout > 1 typ infekce.
Note: patients may have had > 1 type of infection.
Nepoužívejte filtry vyrobené z nylonu nebo směsi esterů celulózy (MCE).
Do not use filters made of nylon or mixed cellulose ester (MCE).
Proto se při řízení nebo obsluze strojů doporučuje opatrnost.
Therefore, caution is recommended when driving or operating machines.
Ten patří do skupiny léků, které cílí na nádorové buňky.
This belongs to a group of medicines that target cancer cells.
Neexistují žádné údaje o přítomnosti inotuzumab ozogamicinu nebo jeho metabolitů v lidském mateřském mléce, účincích na kojené děti nebo účincích na tvorbu mléka.
There are no data on the presence of inotuzumab ozogamicin or its metabolites in human milk, the effects on the breast-fed child, or the effects on milk production.
Pokud se dávka snižuje v důsledku toxicity související s přípravkem BESPONSA, nesmí se dávka znovu zvyšovat.
If the dose is reduced due to BESPONSA-related toxicity, the dose should not be re-escalated.
VOD/SOS byla také hlášena u 18 pacientů po následné HSCT.
VOD/SOS was also reported in 18 patients after a subsequent HSCT.
7denní období bez léčby začíná 21. den.
e 7-day treatment-free interval starting on Day 21.
Medián doby od HSCT do nástupu VOD/SOS byl 15 dní (rozsah: 3-57 dní).
The median time from HSCT to onset of VOD/SOS was 15 days (range: 3-57 days).
Myelosuprese/cytopenie
Myelosuppression/cytopenias
Co je přípravek BESPONSA a k čemu se používá
What BESPONSA is and what it is used for
Výsledná koncentrace musí být v rozsahu 0,01 a 0,1 mg/ml.
The final concentration should be between 0.01 and 0.1 mg/mL.
Celkem 276 (85 %) pacientů mělo Ph
A total of 276 (85%) patients had Ph- ALL.
V tabulce 1 (viz bod 4.2) je uveden režim dávkování použitý k léčbě pacientů.
Table 1 (see section 4.2) shows the dosing regimen used to treat patients.
Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo zdravotní sestrou dříve, než začnete tento přípravek používat.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or nurse for advice before taking this medicine.
Přípravek BESPONSA je určen k léčbě akutní lymfoblastické leukemie u dospělých pacientů, kteří již dříve vyzkoušeli jiné léčby a u nichž tyto léčby selhaly.
BESPONSA is intended for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia for adult patients who have previously tried other treatments and for whom those treatments have failed.
U pacientů, kteří podstupují HSCT, pečlivě sledujte jaterní testy během prvního měsíce po HSCT a poté méně často, v souladu se standardními lékařskými postupy.
For patients who proceed to HSCT, liver tests should be monitored closely during the first month post-HSCT, then less frequently thereafter, according to standard medical practice.
Hladiny před léčbou přípravkem BESPONSA:
Levels prior to BESPONSA treatment:
Pět z 18 příhod VOD/SOS, k nimž došlo po HSCT, bylo fatálních (viz bod 5.1).
Five of the 18 VOD/SOS events that occurred post-HSCT were fatal (see section 5.1).
Počáteční charakteristiky byly u původních 218 randomizovaných pacientů obdobné.
Baseline characteristics were similar in the initial 218 patients randomised.
Poraďte se se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou před použitím přípravku BESPONSA, jestliže:
Talk to your doctor, pharmacist or nurse before using BESPONSA if you:
• Jestliže do 3. cyklu nebudete na lék odpovídat, bude Vaše léčba zastavena.
• If you do not respond to the medicine within 3 cycles, your treatment will be stopped.
Medián doby do nástupu hyperbilirubinemie a zvýšených transamináz byl 73 dní, respektive 29 dní.
The median time to onset of hyperbilirubinaemia and increased transaminases was 73 days and 29 days, respectively.
Buňky lymfoblastické leukemie tuto bílkovinu nesou.
Lymphoblastic leukaemia cells have this protein.
Délka cyklu
Cycle length
Jedno balení přípravku BESPONSA obsahuje:
Each pack of BESPONSA contains:
Očkování živými virovými vakcínami se nedoporučuje nejméně 2 týdny před začátkem léčby přípravkem BESPONSA, během léčby a až do obnovení B lymfocytů po posledním léčebném cyklu.
Vaccination with live viral vaccines is not recommended for at least 2 weeks prior to the start of BESPONSA treatment, during treatment, and until recovery of B lymphocytes following the last treatment cycle.
2), můžete dostat maximálně až 6 cyklů léčby.
2), you may receive up to a maximum of 6 cycles of treatment.
Tyto přípravky mohou zahrnovat kortikosteroidy (např. dexamethason), antipyretika (léky na snížení horečky) a antihistaminika (léky na zmírnění alergických reakcí).
These may include corticosteroids (e.g., dexamethasone), antipyretics (medicines to reduce fever), and antihistamines (medicines to reduce allergic reactions).
• Vypočtěte dávku (mg) a potřebný počet injekčních lahviček přípravku BESPONSA.
• Calculate the dose (mg) and number of vials of BESPONSA required.
Počet trombocytů použitý ke stanovení dávky musí být nezávislý na krevní transfuzi.
a Platelet count used for dosing must be independent of blood transfusion.
> 28 dní
> 28 days
≥ 7 dní
≥ 7 days
Přípravek BESPONSA se podává v 3týdenních nebo 4týdenních cyklech.
BESPONSA should be administered in 3- to 4-week cycles.
Bezpečnost a účinnost přípravku BESPONSA byla hodnocena v jednoramenné, otevřené, multicentrické studii fáze I/II (studie 2).
The safety and efficacy of BESPONSA were evaluated in a single-arm, open-label, multicentre Phase 1/2 study (Study 2).
Souběžnými primárními cílovými parametry byla CR/CRi, vyhodnocená zaslepenou nezávislou komisí pro posuzování cílových parametrů (EAC), a celkové přežití (OS).
The co-primary endpoints were CR/CRi, assessed by a blinded independent endpoint adjudication committee (EAC), and overall survival (OS).
[2,6 až 4,7]
[2.6 to 4.7]
• jste alergický(á) na inotuzumab ozogamicin nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
• are allergic to inotuzumab ozogamicin or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Známky mohou zahrnovat zvýšení celkového bilirubinu, hepatomegalii (která může být bolestivá), rychlý přírůstek tělesné hmotnosti a ascites.
Signs may include elevations in total bilirubin, hepatomegaly (which may be painful), rapid weight gain, and ascites.
Z celkového počtu 326 pacientů (populace ITT) se od 253 pacientů podařilo získat vzorky, které bylo možné vyšetřit na CD22 v místní i centrální laboratoři.
Of the 326 patients (ITT population), 253 patients had samples that were evaluable for CD22 testing by both local and central laboratory.
Přípravek BESPONSA může mít mírný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
BESPONSA has moderate influence on the ability to drive and use machines.
Nejpatrnější riziko bylo pozorováno u pacientů, kteří následně podstupovali HSCT.
This risk was most marked in patients who underwent subsequent HSCT.
Účinky přípravku BESPONSA u těhotných žen nejsou známy, vzhledem k mechanismu účinku může přípravek BESPONSA poškodit Vaše nenarozené dítě.
The effects of BESPONSA in pregnant women are not known, but based on its mechanism of action BESPONSA may harm your unborn baby.
• Změny srdečního rytmu (mohou být patrné na elektrokardiogramu)
• Changes in heart rhythm (may show on electrocardiogram)
Jestliže pociťujete neobvyklou únavu (to je velmi častý nežádoucí účinek přípravku BESPONSA), neměl(a) byste řídit dopravní prostředky ani obsluhovat stroje.
If you feel unusually tired (this is a very common side effect of BESPONSA), you should not drive or use machines.
Zvýšená amyláza a lipáza
Increased amylase and lipase
Úprava dávkování při hematologických toxicitách na začátku léčebného cyklu (1. den)
Dose modifications for haematological toxicities at the start of a treatment cycle (Day 1)
≥ 14 dní
≥ 14 days
Režim dávkování pro 1. cyklus Všichni pacienti:
Dosing regimen for Cycle 1 All patients:
Infuzní set před světlem chráněný být nemusí.
The infusion line does not need to be protected from light.
Neprodleně informujte svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestru, pokud otěhotníte během období léčby přípravkem BESPONSA a po dobu až 8 měsíců od konce léčby.
Tell your doctor, pharmacist or nurse immediately if you became pregnant during the period of treatment with BESPONSA and for up to 8 months after finishing treatment.
Nebyly provedeny žádné formální klinické studie lékových interakcí (viz bod 5.2).
No formal clinical drug interaction studies have been performed (see section 5.2).