natgillin/translations-raw huggingface dataset:
V místě vpichu injekce se může objevit mírný a přechodný otok, který do dvou týdnů po očkování buď zcela vymizí, nebo se výrazně zmenší.
A small, temporary swelling may occur at the injection site, which will either disappear or reduce in size within two weeks after vaccination.
Přípravek Nobivac L4 je vakcína.
Nobivac L4 is a vaccine.
Vakcína se psům podává ve formě dvou injekcí pod kůži aplikovaných vždy s čtyřtýdenním odstupem.
The vaccine is given to dogs as two injections, four weeks apart, under the skin.
Po podání přípravku Nobivac L4 psovi rozpozná jeho imunitní systém bakterii obsaženou ve vakcíně jako „cizí“ a vytvoří proti ní protilátky.
When Nobivac L4 is given to dogs, the immune system recognises the bacteria contained in the vaccine as ‘foreign' and makes defences against them.
Studie prokázaly, že vakcína zmírňuje infekce vyvolané bakterií Leptospira a omezuje její vylučování do moči.
The studies showed that the vaccine reduces infection with Leptospira and excretion of the bacteria into the urine.
Další informace o přípravku Nobivac L4:
Other information about Nobivac L4:
Jaký přínos přípravku Nobivac L4 byl prokázán v průběhu studií?
What benefit has Nobivac L4 shown during the studies?
speciální druh bílkovin získaných z mateřského mléka, které pomáhají tělu zvířete bojovat
When puppies are known to have high levels of maternally derived antibodies (special type of proteins, received from the mother in the milk, that help the body to fight infection), it is recommended that the first vaccination is given at
Nobivac L4 je vakcína dostupná ve formě injekční suspenze.
Nobivac L4 is a vaccine available as a suspension for injection.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Nobivac L4?
What is the risk associated with Nobivac L4?
Co je Nobivac L4?
What is Nobivac L4?
K čemu se přípravek Nobivac L4 používá?
What is Nobivac L4 used for?
Na základě čeho byl přípravek Nobivac L4 schválen?
Why has Nobivac L4 been approved?
Jak byl přípravek Nobivac L4 zkoumán?
How has Nobivac L4 been studied?
Jak přípravek Nobivac L4 působí?
How does Nobivac L4 work?
EU/1/09/601/001
EU/1/09/601/001 Firdapse
Perforované jednodávkové termoformované blistry
Perforated unit dose thermoformed blisters
<Registrační (EU) Číslo>
MA (EU)-number
Síla Léková forma
(invented) name Strength Pharmaceutical form
Firdapse mg
Packsize
Velikosti balení ý k ž í
Package size
Přípravek Zarzio může být použit:
Zarzio can be used:
Další léčivé přípravky a přípravek Zarzio
Other medicines and Zarzio
V klinických hodnoceních 97 % pacientů, kteří na léčbu reagovali, dosáhlo kompletní odpovědi při dávkách ≤ 24 μg/kg/den.
In clinical trials, 97% of patients who responded had a complete response at doses ≤ 24 μg/kg/day.
Tento oddíl obsahuje informace, jak si sám/sama podáte injekci přípravku Zarzio.
This section contains information on how to give yourself an injection of Zarzio.
Pokud během léčby přípravkem Zarzio otěhotníte, sdělte to, prosím, svému lékaři.
If you become pregnant during Zarzio treatment, please inform your doctor.
Doporučuje se počkat a zjistit, jak se cítíte po podání přípravku Zarzio předtím, než začnete řídit nebo obsluhovat stroje.
It is advisable to wait and see how you feel after taking Zarzio and before driving or operating machinery.
Zarzio je růstový faktor bílých krvinek (faktor stimulující kolonie granulocytů) a patří do skupiny bílkovin nazývaných cytokiny.
Zarzio is a white blood cell growth factor (granulocyte colony stimulating factor) and belongs to a group of proteins called cytokines.
Přípravek Zarzio je k dispozici s nebo bez ochranného krytu jehly a Váš lékař nebo ošetřovatelka Vám ukáží, jak jej používat.
Zarzio is provided with or without a needle safety guard and you will be shown how to use this by your doctor or nurse.
Přípravek Zarzio může mít malý vliv na Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Zarzio may have a minor influence on your ability to drive and use machines.
Randomizované, dvojitě zaslepené křížové studie s jednorázovou a vícenásobnou dávkou prováděné u 204 zdravých dobrovolníků prokázaly, že farmakokinetický profil přípravku Zarzio je srovnatelný s profilem referenčního přípravku po subkutánním a intravenózním podání.
Randomised, double-blind, single and multiple dose, crossover studies in 204 healthy volunteers showed that the pharmacokinetic profile of Zarzio was comparable to that of the reference product after subcutaneous and intravenous administration.
Přípravek Zarzio se obvykle podává denně v injekci do tkáně těsně pod kůží (označuje se jako podkožní injekce).
Zarzio is usually given as a daily injection into the tissue just under the skin (known as a subcutaneous injection).
Zarzio neobsahuje žádné konzervační látky: Vzhledem k možnému riziku mikrobiální kontaminace jsou stříkačky Zarzio určeny pouze k jednorázovému použití.
Zarzio contains no preservative: In view of the possible risk of microbial contamination, Zarzio syringes are for single use only.
Co je přípravek Zarzio a k čemu se používá
What Zarzio is and what it is used for
Váš lékař Vám řekne, jak dlouho bude nutné užívat přípravek Zarzio.
Your doctor will tell you how long you will need to take Zarzio.
Zarzio, obsahující r-metHuG-CSF (filgrastim) vyvolává během 24 hodin výrazné zvýšení počtu neutrofilů v periferní krvi a mírné zvýšení monocytů.
Zarzio containing r-metHuG-CSF (filgrastim) causes marked increases in peripheral blood neutrophil counts within 24 hours, with minor increases in monocytes.
Zdravotnický personál, který se o Vás stará, by měl vždy přesně zaznamenat název přípravku, který je Vám podáván.
Your healthcare professional should always record the exact product you are using.
Leukaferézu je třeba provádět v období, kdy dochází ke zvýšení ANC z < 0,5 x 109/l na > 5,0 x 109/l.
Leukapheresis should be performed during the period when the ANC rises from < 0.5 x 109/l to > 5.0 x 109/l.
Podávání přípravku Zarzio se v těhotenství nedoporučuje.
Zarzio is not recommended during pregnancy.
Zarzio je k dispozici v baleních obsahujících 1, 3, 5 nebo 10 předplněných injekčních stříkaček s bezpečnostním krytem injekční jehly anebo bez něho.
Zarzio is available in packs containing 1, 3, 5 or 10 pre-filled syringes with injection needle and with or without a needle safety guard.
Injikujte roztok přípravku Zarzio tak, jak Vám to ukázal Váš lékař.
Inject the Zarzio solution as you have been shown by your doctor.
Bude nutné, abyste používal(a) přípravek Zarzio, dokud nebude počet Vašich bílých krvinek normální.
You will need to take Zarzio until your white blood cell count is normal.
Přípravek Zarzio se používá k léčbě dětí, které jsou léčeny chemoterapií nebo které mají závažný nízký počet bílých krvinek (neutropenie).
Zarzio is used to treat children who are receiving chemotherapy or who suffer from severe low white blood cell count (neutropenia).
Informujte, prosím, ihned svého lékaře během léčby přípravkem Zarzio, pokud: - máte bolest v levém nadbřišku, pod levým žeberním obloukem nebo v horní části levého ramena [může se jednat o příznaky zvětšené sleziny (splenomegalie) nebo možné prasknutí sleziny].
Please tell your doctor immediately during treatment with Zarzio, if you: - get left upper belly (abdominal) pain, pain below the left rib cage or at the tip of your left shoulder [these may be symptoms of an enlarged spleen (splenomegaly), or possibly rupture of the spleen].
Vzhledem k možnému riziku mikrobiální kontaminace jsou stříkačky Zarzio určeny pouze k jednorázovému použití.
In view of the possible risk of microbial contamination, Zarzio syringes are for single use only.
Co je přípravek Zarzio a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Zarzio používat Jak se přípravek Zarzio používá
What Zarzio is and what it is used for What you need to know before you use Zarzio How to use Zarzio
Před zahájením léčby prosím informujte svého lékaře, pokud máte: - osteoporózu (onemocnění kostí), - srpkovitou anémii, protože přípravek Zarzio může způsobit krizi srpkovité anémie.
Please tell your doctor before starting treatment if you have: - osteoporosis (bone disease); - sickle cell anaemia, as Zarzio may cause sickle cell crisis.
Neúmyslné zmrazení přípravek Zarzio nepoškodí.
Accidental freezing will not harm Zarzio.
Jak dlouho budu muset přípravek Zarzio používat?
How long will I have to take Zarzio?
Použití u starších pacientů U pacientů nad 65 let věku nebyly ve srovnání s mladšími dospělými (> 18 let věku) užívajícími cytotoxickou chemoterapii pozorovány žádné celkové rozdíly v bezpečnosti nebo účinnosti a na základě klinické zkušenosti nebyly identifikovány rozdíly v odpovědi mezi staršími a mladšími pacienty.
No overall differences in safety or effectiveness were observed between subjects over 65 years of age compared to younger adult (> 18 years of age) subjects receiving cytotoxic chemotherapy and clinical experience has not identified differences in the responses between elderly and younger adult patients.
Zvláštní opatrnosti je třeba při podávání jednoho chemoterapeutika nebo kombinace chemoterapeutik, o nichž je známo, že vyvolávají závažnou trombocytopenii.
Special care should be taken when administering single or combination chemotherapeutic agents which are known to cause severe thrombocytopenia.
Zarzio je tzv. podobným biologickým léčivým přípravkem („biosimilar“).
Zarzio is a biosimilar medicinal product.
U pacientů s těžkou chronickou neutropenií (SCN, Severe chronic neutropenia) Dávkování
In patients with severe chronic neutropenia (SCN)
Použití předplněné injekční stříkačky s bezpečnostním krytem jehly Bezpečnostní kryt jehly překrývá jehlu po injekci, aby zabránil zranění píchnutím jehlou.
Using the pre-filled syringe with a needle safety guard The needle safety guard covers the needle after injection to prevent needle stick injury.
Přípravek Zarzio nebyl hodnocen u těhotných nebo kojících žen.
Zarzio has not been tested in pregnant or breast-feeding women.
Po ukončení terapie filgrastimem se počty cirkulujících neutrofilů sníží o 50 % během 1-2 dní a dále potom k normálním hladinám v průběhu 1-7 dní.
Following termination of filgrastim therapy, circulating neutrophil counts decrease by 50% within 1 - 2 days, and to normal levels within 1 - 7 days.
Jestliže si myslíte, že jste si injekčně podal(a) více přípravku Zarzio, než jste měl(a), spojte se co možná nejdříve se svým lékařem.
If you think you have injected more than you should, contact your doctor as soon as possible.
Náhodná expozice mrazu nemá nepříznivý vliv na stabilitu přípravku Zarzio.
Accidental exposure to freezing temperatures does not adversely affect the stability of Zarzio.
Doporučuje se úprava zahajovacího dávkování na podávání obden 30 MU/den (300 μg/den).
Initial dose adjustment to alternate day dosing with 30 MU/day (300 μg/day) is recommended.
Je-li to nutné, může být přípravek Zarzio naředěn 5% (50 mg/ml) roztokem glukózy.
If required, Zarzio may be diluted in glucose 50 mg/ml (5%) solution.
Nepodávejte přípravek Zarzio pacientům s hypersenzitivitou vůči filgrastimu nebo pegfilgrastimu v anamnéze.
Do not administer Zarzio to patients with a history of hypersensitivity to filgrastim or pegfilgrastim.
Přípravek Zarzio obsahuje sorbitol
Zarzio contains sorbitol
Přípravek Zarzio povzbuzuje kostní dřeň, aby tvořila více bílých krvinek.
Zarzio works by encouraging the bone marrow to produce more white blood cells.
Přípravek Zarzio stimuluje kostní dřeň, aby tvořila rychleji nové bílé krvinky.
Zarzio stimulates the bone marrow to produce new white cells quickly.
Váš lékař Vám řekne, jaké množství přípravku Zarzio byste měl(a) užívat.
Your doctor will tell you how much Zarzio you should take.
Obvykle dostanete první dávku přípravku Zarzio nejméně 24 hodin po chemoterapii a nejméně 24 hodin po transplantaci kostní dřeně.
You will normally receive your first dose of Zarzio at least 24 hours after your chemotherapy and at least 24 hours after receiving your bone marrow transplant.
Zarzio obsahuje sorbitol (E420).
Zarzio contains sorbitol (E420).
Zarzio neobsahuje žádné konzervační látky.
Zarzio contains no preservative.
Pokud Váš lékař neurčí jinak, musíte během používání přípravku Zarzio přestat kojit.
Unless your doctor directs you otherwise, you must stop breast feeding if you use Zarzio.
Pokud se u Vás objeví leukémie nebo je pravděpodobné, že může dojít k jejímu rozvoji, neměl(a) byste přípravek Zarzio používat, pokud nedostanete od svého lékaře jiné instrukce.
If you develop or are likely to develop cancers of the blood, you should not use Zarzio unless instructed by your doctor.
Zarzio se nesmí ředit roztokem obsahujícím chlorid sodný.
Zarzio must not be diluted with sodium chloride solution.
Použití předplněné injekční stříkačky bez ochranného krytu jehly Podejte dávku standardním způsobem.
Using the pre-filled syringe without a needle safety guard Administer the dose as per standard protocol.
Jak a jaké množství přípravku Zarzio se podává?
How is Zarzio given and how much should I take?
Jak se přípravek Zarzio používá
How to use Zarzio
Zarzio 30 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce: 1 předplněná injekční stříkačka obsahuje filgrastimum 30 MU v 0,5 ml, odpovídající 60 MU/ml.
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe: Each pre-filled syringe contains 30 MU filgrastim in 0.5 ml, corresponding to 60 MU/ml.
Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Zarzio Jestliže jste si zapomněl(a) podat injekci přípravku Zarzio, nebo si podal(a) příliš malé množství, spojte se co možná nejdříve se svým lékařem.
If you have missed an injection, or injected too little, contact your doctor as soon as possible.
Jak přípravek Zarzio vypadá a co obsahuje toto balení Zarzio je čirý, bezbarvý nebo slabě nažloutlý injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce.
Zarzio is a clear, colourless to slightly yellowish solution for injection or infusion in pre-filled syringe.
V klinickém hodnocení pacientů s SCN léčených filgrastimem se s nízkou frekvencí (přibližně 3 %) vyvinuly myelodysplastické syndromy (MDS) nebo leukémie.
There was a low frequency (approximately 3%) of myelodysplastic syndromes (MDS) or leukaemia in clinical trial patients with SCN treated with filgrastim.
Na základě posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání přípravku
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Zarzio therapy taking into account the benefit of breast feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Jak přípravek Zarzio uchovávat
How to store Zarzio
Zvláštní opatrnosti při užívání jiných přípravků stimulujících bílé krvinky je zapotřebí Přípravek Zarzio patří do skupiny přípravků, které stimulují tvorbu bílých krvinek.
Take special care with other products that stimulate white blood cells.
Zarzio 30 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce Zarzio 48 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe
• změna hospodaření těla s tekutinami, která může mít za následek otoky (poruchy bilance tekutin)
• a change in how your body regulates fluids within your body and may result in puffiness (fluid volume disturbances)
U pacientů s klinicky významnou hypersenzitivitou ukončete trvale podávání přípravku Zarzio.
Permanently discontinue Zarzio in patients with clinically significant hypersensitivity.
Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Zarzio používat Nepoužívejte přípravek Zarzio - jestliže jste alergický(á) na filgrastim nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
- if you are allergic to filgrastim or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Upozornění a opatření Před použitím přípravku Zarzio se poraďte se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou.
Talk to your doctor, pharmacist or nurse before using Zarzio.
Zarzio 48 MU/0,5 ml injekce nebo infuze Filgrastimum s.c./i.v.
Zarzio 48 MU/0.5 ml injection or infusion Filgrastim
• náhlá život ohrožující alergická reakce (anafylaktická reakce) • bolest a otok kloubů připomínající dnu (pseudodna)
• sudden life-threatening allergic reaction (anaphylactic reaction)
Zarzio 48 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce: 1 předplněná injekční stříkačka obsahuje filgrastimum 48 MU v 0,5 ml, odpovídající 96 MU/ml.
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe: Each pre-filled syringe contains 48 MU filgrastim in 0.5 ml, corresponding to 96 MU/ml - The other ingredients are glutamic acid, sorbitol (E420), polysorbate 80 and water for injections.
• únava • bolestivost a otok sliznice trávicího ústrojí od dutiny ústní až po konečník (zánět sliznice)
• soreness and swelling of the digestive tract lining which runs from the mouth to the anus
Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a)
Do not take a double dose to make up for any missed doses.
Použití filgrastimu u pacientů léčených cytotoxickými chemoterapeutiky významně snižuje incidenci,
Use of filgrastim in patients undergoing cytotoxic chemotherapy leads to significant reductions in the incidence, severity and duration of neutropenia and febrile neutropenia.
dostatečná k dosažení doporučovaného minimálního množství (≥ 2,0 x 106 CD34+ buněk/kg) ani ke zrychlení obnovy krevních destiček na stejnou úroveň.
Prior exposure to cytotoxic agents Patients who have undergone very extensive prior myelosuppressive therapy may not show sufficient mobilisation of PBPC to achieve the recommended minimum yield (≥ 2.0 x 106 CD34+ cells/kg) or acceleration of platelet recovery to the same degree.
Co přípravek Zarzio obsahuje
Contents of the pack and other information What Zarzio contains
Zarzio 30 MU/0,5 ml injekce nebo infuze Filgrastimum s.c./i.v.
Zarzio 30 MU/0.5 ml injection or infusion Filgrastim
Jestliže jste použil(a) více přípravku Zarzio, než jste měl(a) Nezvyšujte si dávku, kterou Vám lékař předepsal.
Do not increase the dose your doctor has given you.
Zarzio 48 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Filgrastim
Zarzio 30 MU/0,5 ml injekční/infuzní roztok v předplněné injekční stříkačce
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Filgrastim
> 1,0 x 109/l po 3 po sobě následující dny Snížit na 0,5 MU/kg denně (5 µg/kg/den) Pak, jestliže ANC zůstává > 1,0 x 109/l po 3 další po sobě následující dny
Then, if ANC remains > 1.0 x 109/l for 3 more consecutive days
INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU Zarzio 48 MU/0,5 ml
Zarzio 48 MU/0.5 ml
musí se také vyhodnotit morfologie kostní dřeně a karyotyp.
Complete blood cell counts with differential and platelet counts, and an evaluation of bone marrow morphology and karyotype should be performed prior to treatment.
Použití předplněné injekční stříkačky s bezpečnostním krytem jehly
Pre-filled syringe with needle safety guard
Jeden ml roztoku obsahuje filgrastimum* 96 milionů jednotek (MU) (odpovídá 960 mikrogramům [µg]).
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Each ml of solution contains 96 million units (MU) (equivalent to 960 micrograms [μg]) filgrastim*.
84x1 tobolek (jednotková dávka)
84 x 1 capsules (unit dose)
Číslo jednací procedury EMA
EMA procedure number
Co je Exondys?
What is Exondys?
Pokud jste zařazeni do klinické studie a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na svého ošetřujícího lékaře v rámci studie.
If you are in a clinical trial and need more information about your treatment, contact the doctor who is treating you in the trial.
Společnost rovněž porovnala výsledky těchto studií s různými údaji z minulosti.
The company also compared the results of these studies with those from a variety of historical data.
Metody porovnávání výsledků hlavních studií s údaji z minulosti nebyly uspokojivé z hlediska toho, aby bylo prokázáno, že je léčivý přípravek účinný.
The methods for comparing results of the main studies with historical data were not satisfactory for showing that the medicine was effective.
Hlavním měřítkem účinnosti byla změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze provedeného po 24 týdnech.
The main measure of effectiveness was the change in the distance walked during a 6-minute walking test after 24 weeks.
Výbor usoudil, že je zapotřebí dalších údajů, které by prokázaly, že velmi malé množství zkráceného dystrofinu, které vzniklo v důsledku léčby přípravkem Exondys, přináší pacientům trvalý přínos.
The Committee considered further data were needed to show that the very low amounts of shortened dystrophin produced as a result of Exondys treatment bring lasting benefits relevant to the patient.
Společnost AVI Biopharma International Ltd, která podala žádost o registraci, dne 1. června 2018 požádala o přezkoumání stanoviska výboru CHMP.
The company that applied for authorisation, AVI Biopharma International Ltd, requested a re-examination of the CHMP's opinion on 1 June 2018.
Druhá studie, která byla prodloužením první studie, zahrnovala stejné pacienty, kteří byli všichni léčeni přípravkem Exondys po dobu dalších 4 let.
The second study, an extension of the first one, involved the same patients who were all treated with Exondys for another 4 years.
K čemu měl být přípravek Exondys používán?
What was Exondys expected to be used for?
Společnost informovala výbor CHMP, že zamítnutí registrace nemá žádné důsledky pro pacienty, kteří jsou v současné době zařazeni do klinických studií s přípravkem Exondys.
The company informed the CHMP that there are no consequences for patients currently included in clinical trials with Exondys.
Měl být k dispozici ve formě koncentrátu pro infuzní roztok (kapání) do žíly.
It was to be available as a concentrate for solution for infusion (drip) into a vein.
Výbor CHMP vyjádřil obavy nad tím, že hlavní studie, která zahrnovala pouze 12 pacientů, srovnávala přípravek Exondys s placebem pouze po dobu 24 týdnů, během které nebyl zaznamenán žádný významný rozdíl mezi přípravkem Exondys a placebem z hlediska vzdálenosti, kterou pacienti ušli během 6 minut.
The CHMP was concerned that the main study, which involved just 12 patients, did not compare Exondys with placebo beyond 24 weeks, during which there was no meaningful difference between Exondys and placebo in the 6-minute walking distance.
Výbor CHMP poté, co posoudil důvody této žádosti, přezkoumal původní stanovisko a dne 20. září 2018 potvrdil zamítnutí registrace.
After considering the grounds for this request, the CHMP re-examined the opinion, and confirmed the refusal of the marketing authorisation on 20 September 2018.
Exondys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku eteplirsen.
Exondys is a medicine that contains the active substance eteplirsen.
Přípravek Exondys byl označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ dne 3. prosince 2008.
Exondys was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) on 3 December 2008 for the treatment of DMD.
Očekává se, že tato zkrácená bílkovina působí podobně jako normální dystrofin, přičemž pomáhá tělu vykompenzovat nedostatek dystrofinu a tím zmírnit příznaky Duchennovy svalové dystrofie.
This shortened protein is expected to act in a similar way to normal dystrophin, helping the body to make up for the lack of dystrophin, and so relieve the symptoms of DMD.
Společnost předložila výsledky dvou hlavních studií zahrnujících 12 chlapců ve věku od 7 do 13 let s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří měli genetickou mutaci umožňující vynechání exonu 51.
The company presented the results of two main studies involving 12 boys aged 7 to 13 years with DMD who had a genetic mutation amenable to exon 51 skipping.
Tento léčivý přípravek umožňuje přeskočit exon 51 a tím podpořit tvorbu zkrácené formy dystrofinu.
The medicine allows exon 51 to be skipped over and so promote the production of a shortened form of dystrophin.