natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky na přežití, hematologické parametry nebo histopatologii hlavních orgánů s výjimkou úbytku tělesné hmotnosti, atrofie varlat a vaječníků konzistentní s podáním busulfanu.
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Byly hlášeny nežádoucí účinky související s použitím centrálního žilního katetru (central venous catheter, CVC) (např. závažné infekce CVC a trombus v pomůcce).
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Průběžné zprávy z registru musí být předloženy každé
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Genová terapie v anamnéze.
History of previous gene therapy.
K podání je nutno použít transfuzní set s filtrem.
A transfusion administration set with filter should be used.
Čtyři pacienti byli po neúspěšné transplantaci kmenových buněk od haploidentického dárce a 15 z 18 pacientů dostávalo dříve substituční enzymatickou léčbu bovinní adenosindeaminázou modifikovanou polyethylenglykolem (PEG-ADA).
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Strimvelis se používá k léčbě závažného stavu nazývaného ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem adenosindeaminázy).
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
V rámci kategorií četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí s klesající závažností.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Strimvelis je vyroben zvlášť pro každého pacienta s použitím buněk pacientovy vlastní kostní dřeně.
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Pracovní povrchy a materiály, které přišly do potenciálního kontaktu s přípravkem Strimvelis, musejí být dekontaminovány příslušnou dezinfekcí.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky.
This medicine contains genetically-modified cells.
Přibližně 4 až 5 dní před léčbou
About 4 to 5 days before treatment
Pacienti léčení přípravkem Strimvelis nesmí být již nikdy dárci krve, orgánů, tkání a buněk pro transplantaci.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Funkce B buněk: Všech 12 pacientů zařazených v pivotní studii bylo v době screeningu léčeno IVIG a u 7 pacientů (58 %) byla v období 0-3 roky po genové terapii léčba IVIG ukončena.
B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
O vlivu přípravku Strimvelis na lidskou fertilitu nejsou dostupné údaje.
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Funkce T buněk: U pacientů léčených v pivotní studii byla proliferace T buněk prokázána odpovědí na stimulaci anti-CD3 protilátkami (medián 62629 cpm, rozmezí 4531 až 252173) a fytohemaglutininem (medián 140642 cpm, rozmezí 11119 až 505607) v 1. roce po genové terapii a tyto odpovědi přetrvávaly i ve 3. roce.
T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze.
PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Zdravotničtí pracovníci zacházející s přípravkem Strimvelis musí proto dodržovat příslušná opatření, aby zabránili potenciálnímu přenosu infekčních chorob.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Léčba přípravkem Strimvelis vedla ke 100% přežití 3 roky po podání, snížení podílu závažných infekcí, zvýšení T lymfocytů (CD3+) a všichni pacienti měli po léčbě hladiny nukleotidu deoxyadenosinu ve venózních červených krvinkách (RBC dAXP) pod patologickými hladinami (> 100 nmol/ml).
Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky pro biologickou bezpečnost.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
• odběr určený pro léčbu, 4 až 5 dní před léčbou.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
Držitel rozhodnutí o registraci zhodnotí výskyt angioedému, anafylaktických reakcí, systémové alergické reakce a závažné kožní nežádoucí reakce během následného sledování, zejména u pacientů, u kterých nebyla odpověď na léčbu dostatečná a kteří dostali ERT nebo SCT.
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Obsahuje-li přípravek méně než 2 miliony CD34+ buněk/kg, je na lékaři, aby podle individuálního poměru přínosu a rizika posoudil, zda začít s léčbou.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Dlouhodobá léčba PEG-ADA (v trvání více než 3 měsíce) byla použita u tří pacientů; u dvou z nich byla následně provedena transplantace kmenových buněk od příbuzného dárce a jeden pacient zůstal na dlouhodobé léčbě PEG-ADA.
Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Vzhledem k tomu, že se přípravek Strimvelis podává po přípravné léčbě busulfanem, musí pacientky ve fertilním věku během podávání přípravku Strimvelis a ještě nejméně 6 měsíců po ukončení terapie používat spolehlivou bariérovou antikoncepci.
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Koncentrace je 1-10 milionů CD34+ buněk/ml.
The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
• záložní odběr, nejméně 3 týdny před léčbou.
• the backup sample, at least 3 weeks before.
Imunitní rekonstituce
Immune reconstitution
Strimvelis se podává pouze jednou.
Strimvelis should be administered once only.
Není známo, zda se Strimvelis vylučuje do lidského mateřského mléka.
It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Jemně promíchejte obsah vaku, aby došlo k rozptýlení všech buněčných agregátů, podávejte s pomocí transfuzního setu obsahujícího filtr k zachycení případných zbývajících buněčných agregátů.
Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Buňky získané při tomto odběru budou uschovány, aby mohly být podány pacientovi, pokud léčivý přípravek nebude možno podat nebo nebude účinkovat (viz „Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis“ v bodě 2);
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml (viz bod 4.4).
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Je nutno postupovat podle místních pokynů pro biologickou bezpečnost přípravků (viz bod 4.2).
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Byly hlášeny případy kožních papilomů, abnormální elektroforézy sérových proteinů a po jednom případu lipofibromu, edému plic a snížení repertoáru T-buněk V beta.
Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Doporučuje se, aby byl podán intravenózně busulfan v dávce 0,5 mg/kg každých 6 hodin po dobu dvou po sobě jdoucích dnů; podávání busulfanu má být zahájeno tři dny před podáním přípravku
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Strimvelis je určen k intravenózní infuzi.
Strimvelis is for intravenous infusion.
Je nutno postupovat podle místních pokynů pro biologickou bezpečnost.
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Jak Strimvelis uchovávat
How to store Strimvelis
Provádějí se dva odběry Před plánovanou léčbou lékař provede dva odběry kmenových buněk z kostní dřeně:
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Někteří pacienti museli podstoupit dlouhodobou substituční enzymatickou léčbu a/nebo jim musely být transplantovány kmenové buňky
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
• pokud se vyskytl problém při odběru buněk pro výrobu tohoto léčivého přípravku;
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Zjištění, že TREC (T cell receptor excision circles) v lymfocytech v periferní krvi byly zvýšeny oproti výchozí hladině (medián 141, rozmezí 56 až 1542 kopií/100 ng DNA) v 1. roce a jejich přetrvávání ve 3. roce po léčbě spolu se skutečností, že u všech pacientů byly po genové terapii jednou nebo víckrát prokázány polyklonální V-beta řetězce, představují další podpůrný důkaz funkčního vývoje T buněk.
Findings that TREC (T cell receptor excision circles) in peripheral blood lymphocytes were increased above baseline (median 141, range 56 to 1542 copies/100ng DNA) at Years 1 and maintained to 3 post-treatment and that all subjects had evidence of polyclonal V-beta chains at one or more time points following gene therapy provides further supportive evidence of functional T cell development.
Lot: Kód pacienta:
Patient ID:
Studie hodnotily použití přípravku Strimvelis v rozmezí 0,9 milionů-18,2 milionů CD34+ buněk/kg.
Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Současná leukemie nebo myelodysplazie nebo jejich výskyt v anamnéze.
Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
• výsledky krevních testů pozitivní na cytoplazmatické protilátky proti neutrofilům a protilátky proti hladké svalovině.
• blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
CD34+ buňky odebrané z lidské pupečníkové krve zdravých osob transdukované vektorem použitým pro výrobu přípravku Strimvelis byly podány intravenózně busulfanem předléčeným myším.
CD34+ cells derived from healthy human umbilical cord blood, transduced with the vector used for the production of Strimvelis, were administered intravenously to busulfan-conditioned mice.
Strimvelis se používá k léčbě ADA-SCID, pokud není vhodným dárcem kmenových buněk kostní dřeně k transplantaci nikdo ze členů rodiny.
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Buňky získané při tomto odběru budou použity pro výrobu přípravku Strimvelis vložením nového genu do buněk.
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
- Vždy ukažte Kartu pacienta lékaři nebo zdravotní sestře, pokud je navštívíte nebo jdete do nemocnice.
- Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
50ml ethylenvinylacetátový (EVA) infuzní vak se spojkou Luer uzavřenou uzávěrem Luer-lock, baleno ve vnějším obalu pro opakované použití.
50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
Vliv podání přípravku Strimvelis kojící matce na kojené dítě nebyl studován.
The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Po léčbě
Post treatment
• zanícená svědící kůže (atopická dermatitida, ekzém);
• inflamed itchy skin (atopic dermatitis, eczema)
Vyskytly se případy neúspěšné léčby přípravkem Strimvelis.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
6 %-92 %) pro CD19+ a 73 % (rozmezí 20 %-100 %) pro CD3+ buňky, 3 roky po léčbě byl medián podílu geneticky modifikovaných buněk v periferní krvi 30 % (rozmezí 8 %-101 %) pro CD19+ a 67 % (rozmezí 39 %-82 %) pro CD3+.
The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
parametry imunitní rekonstituce a potřebu intravenózně podávané náhrady imunoglobulinu (IVIG); v případě nedostatečné odpovědi se doporučuje zahájit jinou léčbu ADA-SCID pod dohledem lékaře.
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis V některých případech není možné pokračovat v plánované léčbě přípravkem Strimvelis.
In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Jak Strimvelis vypadá a co obsahuje toto balení Strimvelis je zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk dodávaná v jednom infuzním vaku nebo ve více infuzních vacích.
Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Autoimunitní hemolytická anemie, autoimunitní aplastická anemie, autoimunitní trombocytopenie
Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
(roky)
Time period (Years)
Autoimunitní thyreoiditida
Hypothyroidism Autoimmune thyroiditis
Rok 3/3 roky po léčběb
Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
Infuzní vak je umístěn uvnitř uzavřeného vnějšího obalu.
The infusion bag is placed inside a closed outer container.
Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v ml.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
(AD1115611; N = 12), dvou časných otevřených pilotních studií (AD1117054/AD1117056; N = 3)
A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Číslo vaku:
Total cell number:
Strimvelis není testován na přenosná infekční agens.
Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Přípravek Strimvelis nesmí být Vám (nebo Vašemu dítěti) podán, jestliže:
Strimvelis must not be given if you (or to your child):
Podmínky před léčbou
Pre-treatment conditioning
Pozitivní cytoplazmatické protilátky proti neutrofilům, pozitivní protilátky proti hladkému svalstvu a Nežádoucí účinky považované za potenciálně spojené s busulfanem.
Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Účinkuje tak, že se do kmenových buněk v kostní dřeni vnese nový gen, který je schopen vytvářet
It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
U pacienta č. 10 nebyl k dispozici výchozí počet T lymfocytů.
Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Infuzní vak(y) je(jsou) dodáván(y) v uzavřených kontejnerech.
The infusion bag(s) is/are placed inside a closed outer container.
Časté nežádoucí účinky Mohou postihnout až 1 z 10 pacientů.
These may affect up to 1 in 10 people.
• snížení počtu červených nebo bílých krvinek (anemie, neutropenie)*; • zvýšení hodnot jaterních enzymů*;
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
3 dny a 2 dny před léčbou Je podáván léčivý přípravek zvaný busulfan čtyřikrát denně po dobu dvou dnů (celkem
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
• výtok z nosu nebo ucpaný nos (alergická rýma);
• runny or blocked nose (allergic rhinitis)
Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem, který má předchozí zkušenosti s léčbou pacientů s ADA-SCID a s používáním přípravků ex vivo genové terapie autologními CD34+.
Strimvelis must be administered in a specialist transplant centre, by a physician with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and in the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Kauzální vztah k přípravku nebyl prokázán.
No evidence of causality to the product has been established.
Doporučené rozmezí dávek přípravku Strimvelis je mezi 2 a 20 miliony CD34+ buněk/kg.
Posology The recommended dose range of Strimvelis is between 2 and 20 million CD34+ cells/kg.
Před uvedením na trh léčivého přípravku Strimvelis v každém členském státě je držitel rozhodnutí o registraci povinen se dohodnout s příslušným vnitrostátním orgánem na obsahu a formě edukačních materiálů pro rodiče/ošetřovatele a zdravotnické pracovníky, konkrétních detailech omezení preskripce a formě kontrolovaného přístupu/souhlasu s použitím přípravku, včetně způsobu komunikace, formě distribuce a jakýchkoli dalších aspektech léčebného programu.
Prior to launch of Strimvelis in each Member State, the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials for parents/carers and health professionals,
PEG-ADA z důvodu autoimunitní reakce (viz bod 4.4).
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Máte-li jakékoli otázky k příznakům nebo nežádoucím účinkům nebo týkají-li se Vás některé příznaky, → poraďte se s lékařem nebo zdravotní sestrou.
If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Strimvelis může být podáván pouze ve specializované nemocnici, a to pouze lékařem, který má zkušenosti s léčbou pacientů s ADA-SCID
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
A. VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
A. MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
S přípravkem Strimvelis nebylo provedeno imunogenetické testování.
No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Pro předávkování přípravkem Strimvelis nejsou dostupné žádné údaje z klinických studií.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
POUŽITELNOST EXP: {DD MMM RR} {hh:mm}
Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNITŘNÍM OBALU
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
ČÍSLO ŠARŽE, KÓD DÁRCE A KÓD LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU
BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Hypertenzea
Hypertensiona
Studie reprodukční toxicity na zvířatech nebyly provedeny.
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Jak se Strimvelis podává
How Strimvelis is given
Přípravek Strimvelis bude podáván ve specializovaném transplantačním centru lékaři s předchozí zkušeností s léčbou a ošetřováním pacientů s ADA-SCID a s použitím přípravků pro ex vivo genovou terapii s obsahem autologních CD34+ buněk.
Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Po léčbě přípravkem Strimvelis nebyly hlášeny případy leukemie nebo myelodysplazie.
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Totožnost pacienta je před infuzí nutno srovnat s informací o pacientovi na vnitřním a/nebo vnějším obalu.
The identity of the patient must be matched with the essential unique patient information on the primary and/or outer container prior to infusion.
Po tomto oznámení může ošetřující lékař modifikovat pacientův léčebný program (tj.
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Je nutno mít připraveny rezervní CD34+ kmenové buňky v počtu alespoň 1 milion CD34+ buněk/kg.
A CD34+ stem cell back-up containing at least 1 million CD34+ cells per kg is required.
• zánět jater (autoimunitní hepatitida);
• inflamed liver (autoimmune hepatitis)
Strimvelis nebyl studován u pacientů s poruchou funkce ledvin.
Strimvelis has not been studied in patients with renal impairment.
Poruchy kůže a podkožní tkáně Atopická dermatitida,
Skin and subcutaneous tissue disorders
• došlo-li během výroby léčivého přípravku ke kontaminaci (znečištění);
• if the medicine got contaminated while it was being made
stupně budou dostupné teprve po infuzi přípravku.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
• snížení počtu krevních buněk (autoimunitní hemolytická anemie, autoimunitní aplastická anemie);
• reduced numbers of blood cells (autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia)
SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK Obsahuje také chlorid sodný.
Also contains sodium chloride.
Avšak ve srovnávacích studiích genové terapie Wiskottova-Aldrichova syndromu, X-SCID a chronické granulomatózní choroby byly dokumentovány inzerce vektorů do oblastí chromozomů, u kterých byla již dříve zjištěna souvislost s leukemií.
However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Příbalová informace: informace pro pacienta nebo ošetřovatele Strimvelis 1-10 milionů buněk/ml infuzní disperze Autologní buněčná frakce obohacená CD34+, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci
Package leaflet: Information for the patient or carer Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
- Pokud se u Vás (Vašeho dítěte) vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře.
- If you (or your child) get any side effects, talk to your doctor or nurse.
pozitivní antinukleární protilátky (ANA)
Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive