natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Padesát šest z 84 pacientů (67 %), kteří dostávali sebelipázu alfa během klinických studií (LALCL01/LAL-CL04, LAL-CL02 a LAL-CL03), bylo v pediatrickém a adolescentním věku (1 měsíc až 18 let).
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
V klinických studiích byly zkoumány dávky sebelipázy alfa až do 5 mg/kg jednou týdně a po těchto vyšších dávkách nebyly odhaleny žádné specifické známky či příznaky.
In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
Většina pacientů (58 %) měla při vstupu do studie LDL cholesterol > 190 mg/dl a 24 % pacientů s LDL cholesterolem > 190 mg/dl užívalo léčivé přípravky ke snížení hladiny lipidů.
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
Jak přípravek KANUMA vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek KANUMA je dodáván jako koncentrát pro infuzní roztok.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion.
Příprava infuze sebelipázy alfa Přípravek KANUMA připravte a použijte podle následujících kroků.
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Byla povolena další eskalace dávky na 5 mg/kg jednou týdně.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
Lékaři a zdravotníci se vyzývají k účasti a zařazování všech pacientů, u nichž je diagnostikován deficit LAL, do rejstříku deficitiu LAL.
Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
V LAL-CL03 byla sebelipáza alfa eliminována ze systémového oběhu se střední hodnotou T1/2 0,1 h (rozsah: 0,1-0,2) při dávce 3 mg/kg jednou týdně (n=4).
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
Sebelipáza alfa je podobná přírodně se vyskytujícímu enzymu, lysozomální kyselá lipáza (LAL), který tělo používá k rozkladu tuků.
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Přípravek KANUMA Vám nesmí být podán: - jestliže jste měl(a) Vy nebo Vaše dítě život ohrožující alergické reakce na sebelipázu alfa, které nelze zvládnout, když Vy nebo Vaše dítě dostanete lék znovu, nebo na vejce nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
PŘÍLOHA II A. VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY A VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
ANNEX II A. MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
• Varování a bezpečnostní opatření týkající se rizika hypersenzitivity včetně anafylaxe nebo tvorby ADA se zvláštním zřetelem na příznaky, dobu do nástupu účinků a závažnost.
• Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
Léčba hypersenzitivních reakcí může zahrnovat dočasné přerušení infuze, snížení rychlosti infuze a/nebo léčbu antihistaminiky, antipyretiky a/nebo kortikosteroidy.
The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Eskalace dávky do 3 mg/kg jednou týdně byla spojena s dalšími zlepšeními přírůstku hmotnosti, lymfadenopatie a sérového albuminu.
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Studie LAL-CL-08: otevřená studie 2. fáze u kojenců s rychle progredujícím deficitem LAL k prozkoumání dat dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.
Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
Hlášeno jako součást nežádoucího účinku u jediného pacienta dostávajícího přípravek KANUMA v LAL-CL02
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
Cíle bezpečnosti se zaměří na hypersenzitivní reakce, zvláště na tvorbu protilátek proti léčivému přípravku, ovlivňující odpověď na léčivý přípravek.
The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug.
Pacienti byli randomizováni pro podávání přípravku KANUMA v dávce 1 mg/kg (n=36) nebo placeba (n=30) jednou za dva týdny po dobu 20 týdnů ve dvojitě zaslepeném období.
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Pacienti dostávali sebelipázu alfa v dávce 0,35 mg/kg jednou týdně po první 2 týdny a pak 1 mg/kg jednou týdně.
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Přípravek KANUMA nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Titry ADA poklesly na nedetekovatelné hladiny během pokračující léčby u 3 z těchto 4 pacientů.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Akumulace lipidů ve stěně střeva způsobuje malabsorpci a poruchy růstu.
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Rejstřík deficitu LAL
LAL deficiency registry
Účinnost byla hodnocena porovnáním míry přežití pacientů léčených přípravkem KANUMA, kteří přežili posledních 12 měsíců věku v LAL-CL03, s historickou kohortou neléčených kojenců s deficitem LAL s podobnými klinickými charakteristikami.
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
V historické kohortě přežilo 0 z 21 pacientů déle než 8 měsíců věku (0 %, 12měsíční přežití, 95% CI: 0 % až 16 %).
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
U pacientů se vytvořily protilátky proti léčivu (ADA) na sebelipázu alfa.
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
Studie na zvířatech neprokázaly zhoršení fertility (viz bod 5.3).
Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Tento lék způsobuje snížení tvorby tuku, který vede ke zdravotním komplikacím, včetně zhoršeného růstu, poškození jater a srdečních komplikací.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku, když jsou pokusy o opakované podání léku neúspěšné, nebo na vejce nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1 (viz bod 4.4).
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4).
Farmakokinetika sebelipázy alfa u dětí a dospělých byla stanovena pomocí farmakokinetické analýzy populace 65 pacientů s deficitem LAL, kteří dostávali intravenózní infuze přípravku KANUMA 1 mg/kg jednou každý druhý týden v LAL-CL02.
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Nejzávažnější nežádoucí účinky mohou zahrnovat alergickou reakci (pozorována velmi často [může postihnout více než 1 z 10 pacientů] u kojenců mladších 6 měsíců, nebo často [může postihnout až 1 z 10 pacientů] u dětí a dospělých) s příznaky zahrnujícími dýchací obtíže, otok hrdla, rychlé dýchání, rychlý srdeční tep, tlak na prsou, mírný otok očních víček, zarudlé oči, rýmu, návaly horka a kopřivku.
The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives.
Dalšími složkami jsou dihydrát natrium-citrátu, (viz bod 2 pod bodem „Přípravek KANUMA obsahuje sodík“), monohydrát kyseliny citrónové, lidský sérový albumin a voda na injekci.
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Pokud nebude použit okamžitě, uživatel odpovídá za časy uchování při používání a podmínky uchování před použitím a tyto by obvykle neměly být delší než 24 hodin při 2 °C až 8 °C nebo až 12 hodin při teplotách do 25 °C, pokud ředění probíhalo v kontrolovaných a validovaných aseptických podmínkách.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Lidský sérový albumin
Human serum albumin
Párové biopsie jater při výchozím stavu a ve 20. týdnu byly k dispozici u podskupiny pacientů (n=26).
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
V LAL-CL03 přežilo 6 z 9 kojenců léčených přípravkem KANUMA déle než 12 měsíců (67 %, 12měsíční přežití, 95% CI: 30 % až 93 %).
In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
Titry ADA poklesly na nedetekovatelné hladiny během pokračující léčby u všech pacientů.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Lékař nebo zdravotní sestra Vás nebo Vaše dítě mohou sledovat ještě další hodinu po infuzi.
You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
Po naředění: Chemická a fyzikální stabilita při použití byla prokázána až po 24 hodin při teplotách 2 °C až 8 °C nebo až po 12 hodin při teplotě do 25 °C.
After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
Studie chronické toxicity u juvenilních opic rodu makak jávský neodhalily žádnou toxicitu při dávkách až 3krát překračujících dávku u kojenců a 10krát doporučenou dávku u dospělých/dětí.
Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
Přípravek KANUMA v dávkách do 1 mg/kg jednou týdně vedl ke zlepšením koncentrací alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) a k přírůstku hmotnosti během prvních několika týdnů léčby.
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
U pacientů s poruchou funkce ledvin či jater se nedoporučuje žádná úprava dávky na základě současných znalostí farmakokinetiky a farmakodynamiky sebelipázy alfa.
No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa.
U pacientů se rovněž prudce rozvíjelo onemocnění jater a závažná hepatosplenomegalie.
Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Deficit LAL je autosomálně recesivní lysozomální střádavé onemocnění vyznačující se genetickým defektem, který způsobuje význačné snížení či ztrátu aktivity enzymu lysozomální kyselé lipázy (LAL).
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Naředěný roztok je nutné podávat pacientům za použití infuzní sady s nízkým vázáním proteinů vybavené vřazeným 0,2 µm filtrem s nízkým vázáním proteinů a povrchovou plochou větší než 4,5 cm2
The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
U pacientů, kteří dostávali přípravek KANUMA během dvojitě zaslepeného období, byla udržována snížení hladin ALT během prvních 20 týdnů léčby a další zlepšení byla pozorována u lipidových parametrů včetně hladin LDL-cholesterolu a HDL-cholesterolu.
In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Byly hodnoceny následující cílové parametry: normalizace ALT, snížení LDL cholesterolu, pokles jiného než HDL cholesterolu, normalizace AST, snížení triglyceridů, zvýšení HDL cholesterolu, snížení obsahu tuku v játrech hodnocené magnetickorezonančním zobrazováním v sekvenci multiecho gradient echo (MEGE-MRI) a zlepšení hepatické steatózy měřené morfometrií.
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Ve slezině způsobuje deficit LAL splenomegalii, anémii a trombocytopenii.
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
V době počáteční pozitivity ADA dostávali 3 pacienti dávku 1 mg/kg jednou týdně a 1 pacient dostával dávku 3 mg/kg jednou týdně.
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Léčba přípravkem KANUMA musí probíhat pod dohledem zdravotnického pracovníka, který má zkušenosti s léčbou pacientů s deficitem LAL, jinými metabolickými poruchami nebo chronickými onemocněními jater.
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Deficit LAL je genetické onemocnění, které vede k poškození jater, vysoké hladině krevního cholesterolu a dalším komplikacím způsobeným hromaděním určitých typů tuků (cholesterylesterů a triglyceridů).
LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
V játrech toto střádání vede k hepatomegalii, zvýšenému obsahu tuku v játrech, zvýšení transamináz, což signalizuje chronické poškození jater, a k progresi do fibrózy, cirhózy a ke komplikacím terminálního stádia onemocnění jater.
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Pokud budete mít Vy nebo Vaše dítě reakci na infuzi, mohou Vám nebo Vašemu dítěti být podány další léky, které budou budoucí účinky léčit nebo jim pomohou zabránit.
If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
Čtyři (4) ze 65 pacientů v odslepeném období podstoupili eskalaci dávky na 3 mg/kg jednou za dva týdny na základě klinické odpovědi.
Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Cílem vzdělávacího materiálu je podporovat zdravotníky v zařazování pacientů do výhledového rejstříku onemocnění a klinických výsledků léčby pacientů s deficitem lysozomální kyselé lipázy (LAL) pro sledování účinnosti a bezpečnosti přípravku Kanuma (rejstřík deficitu LAL) se zvláštním důrazem na hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe a tvorby protilátek proti léčivu (ADA) ovlivňující odpověď na léčivý přípravek.
The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
V důsledku toho se neočekává, že zhoršená funkce jater ovlivní farmakokinetiku sebelipázy alfa.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Pokud nebude použit okamžitě, naředěný roztok lze uchovávat až 24 hodin při 2 °C až 8 °C nebo až 12 hodin při teplotě do 25 °C.
If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
• Informace o léčbě pacientů se závažnými hypersenzitivními reakcemi včetně anafylaxe.
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
Hodnoceno u pacientů s abnormálními výchozími hodnotami (n=36 pro přípravek KANUMA; n=29 pro placebo).
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
LAL-CL03 byla multicentrická, otevřená studie přípravku KANUMA s jedním ramenem u 9 pacientů s deficitem LAL s poruchou růstu nebo jiným důkazem o rychle progredujícím onemocnění před 6 měsíci věku.
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Na základě těchto údajů se zdála být farmakokinetika sebelipázy alfa nelineární s větším než dávce úměrným zvýšením expozice pozorovaným mezi dávkami 1 a 3 mg/kg.
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Pokud Vy nebo Vaše dítě budete mít příznaky tohoto typu, vyhledejte ihned lékařskou pomoc.
If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention.
Co přípravek KANUMA obsahuje
What KANUMA contains
Klinické údaje o účincích sebelipázy alfa na fertilitu nejsou k dispozici.
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
V samostatné odslepené studii (LAL-CL01/LAL-CL04) u dospělých pacientů s deficitem LAL se zlepšení koncentrací sérových transamináz a lipidů udržovala během 104týdenního léčebného období.
In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
V LAL-CL03 měli 4 z 7 vyhodnotitelných kojenců (57 %) vytvořené ADA během léčby přípravkem KANUMA.
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Jedna 10 ml injekční lahvička obsahuje 33 mg sodíku.
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Tento léčivý přípravek obsahuje 33 mg sodíku na injekční lahvičku a je podáván v infuzním roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) (viz bod 6.6).
This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Zlepší se také hladiny tuku v krvi včetně zvýšeného obsahu LDL (špatný cholesterol) a triglyceridů (tuky).
It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
Zvýšená tělesná teplota, snížená saturace kyslíkem, zvýšený krevní tlak, zvýšená tepová frekvence, zvýšená dechová frekvence a
Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
Tabulka 5: Doporučené infuzní objemy (dávka 1 mg/kg)* Hmotnostní rozsah (kg)
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
AUCss = plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase v ustáleném stavu Cmax = maximální koncentrace Tmax = doba do maximální koncentrace CL = clearance Vc = centrální distribuční objem T1/2 = poločas
AUCss = Area under the plasma concentration time curve at steady-state Cmax = Maximum concentration
Údaje o podávání sebelipázy alfa těhotným ženám nejsou k dispozici.
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women.
OBSAH UDANÝ JAKO HMOTNOST, OBJEM NEBO POČET 20 mg/10 ml
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
Tranzitorní hypercholesterolémie, tranzitorní hypertriglyceridémie
Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:
Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
Před naředěním vizuálně zkontrolujte roztok v injekčních lahvičkách; roztok by měl být čirý až slabě opalescentní, bezbarvý až slabě zabarvený (žlutý).
Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
Sebelipáza alfa katalyzuje lysozomální hydrolýzu cholesterylesterů a triglyceridů na volný cholesterol, glycerol a volné mastné kyseliny.
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Velmi časté nežádoucí účinky hlášené u kojenců (ve věku 1 až 6 měsíců) jsou: otok očník víček neklid vysoký krevní tlak snížený svalový tonus dýchací obtíže sípání bledost ucpaný či oteklý nos rýma kašel pálení žáhy (refluxní onemocnění)
Very common side effects reported in infants (1 to 6 months old) are: eyelid swelling agitation high blood pressure decreased muscle tone difficulty breathing wheezing paleness stuffy or swollen nose sneezing cough heartburn (reflux diseases)
Při dávce 1 mg/kg (jednou týdně nebo jednou každý druhý týden) nebo 3 mg/kg jednou týdně nebyla pozorována žádná akumulace.
No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Hodnoceno u pacientů s provedenými vyšetřeními MEGE-MRI (n=32 pro přípravek KANUMA; n=25 pro placebo).
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Přípravek KANUMA se musí naředit infuzním roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) za použití aseptické techniky.
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Přípravek KANUMA je indikován k dlouhodobé enzymatické substituční léčbě (ERT) u pacientů všech věkových skupin s deficitem lysozomální kyselé lipázy (LAL).
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Jméno a adresa výrobce biologické léčivé látky
Name and address of the manufacturer of the biological active substance
Deficit lysozomální kyselé lipázy (LAL)
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency