natgillin/translations-raw huggingface dataset:
V těchto případech otazníky v doprovodných závorkách vyjadřují, že uvedené změny nebyly experimentálně ověřeny, a tudíž nemusí být správné.
In these cases, the question marks in the accompanying parentheses indicate that the changes provided therein have not been experimentally confirmed and may not be correct.
Můžete pociťovat bolest hlavy a závrať.
You may get a headache and feel dizzy.
Úplná reverzibilita byla zaznamenána 4 týdny po vysazení dávek.
Complete reversibility was seen after 4 weeks off-dose.
Pokyny k otevření
Instructions to open
Frekvence jsou definovány takto: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100), vzácné (≥ 1/10 000 až < 1/1 000), velmi vzácné (< 1/10 000) a není známo (z dostupných údajů nelze určit).
Frequencies are defined as: very common (≥ 1/10), common (≥ 1/100 to < 1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known (cannot be estimated from the available data).
• zvýšené hladiny kreatinin fosfokinázy v krevních testech
• raised levels of creatine phosphokinase in blood tests
Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci (pokud se Vám nepodaří spojit se zástupcem společnosti Amicus telefonicky, kontaktujte ho na níže uvedené e-mailové adrese):
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder (if you cannot reach your Amicus representative by phone please contact via the e-mail address listed below):
Užívejte každý den ve stejnou dobu.
Take at the same time each day.
Další léčivé přípravky a přípravek Galafold
Other medicines and Galafold
Rozdíl v clearance mezi pacienty s Fabryho nemocí ve věku ≥ 65 let a < 65 let byl 20 %, což nebylo považováno za klinicky významné.
The difference in clearance between Fabry patients ≥ 65 years and those < 65 years was 20%, which was not considered clinically significant.
V případě předávkování se doporučuje všeobecná lékařská péče.
In case of overdose, general medical care is recommended.
Přibližně 9 % celkové radioaktivity nebylo možné určit.
Approximately 9% of the total radioactivity was unassigned.
Informujte svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat, protože některé léčivé přípravky mohou zvyšovat nebo snižovat množství přípravku Galafold ve Vašem těle.
Tell your doctor, pharmacist or nurse if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines because certain other medicines may increase or decrease the amount of Galafold in your body.
VYTÁHNĚTE kartičku napravo.
PULL out card on the right 3.
V závislosti na druhu mutace (změny) v genu, který produkuje α-Gal A, enzym buď nefunguje správně, nebo zcela chybí.
Depending upon the kind of mutation (change) in the gene that produces α-Gal A, the enzyme does not work properly or is completely absent.
Při podání stejných dávek dosahoval průměrný poločas eliminace (t1/2) přibližně 3 až 5 hodin.
Following administration of the same doses, the mean elimination half-life (t1/2) ranged from approximately 3 to 5 hours.
Velmi časté: mohou postihnout více než 1 osobu z 10 • bolest hlavy
Very common: may affect more than 1 in 10 people • Headache
Datum zahájení užívání:
Starting date:
NEZNÁMÁ ve sloupci „změna proteinové sekvence“ znamená, že změny proteinové sekvence způsobené mutacemi nelze jednoduše odvodit ze změn nukleotidů a musí být experimentálně stanoveny.
UNKNOWN in the column of ‘protein sequence change' indicate that the changes to the protein sequence caused by the mutations cannot be readily deduced from the nucleotide changes and need to be experimentally determined.
NEZNÁMÉ
UNKNOWN
V rámci každé skupiny s danou frekvencí jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající frekvence pro každou třídu orgánových systémů.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing frequency within each System Organ Class.
Tobolky je třeba polykat vcelku.
Capsules must be swallowed whole.
Uvedené změny nukleotidů znamenají potenciální změny sekvence DNA, jejichž výsledkem jsou mutace aminokyselin.
The nucleotide changes listed represent potential DNA sequence changes that result in the amino acid mutation.
Další den promáčkněte perforovaný bílý kroužek označený 2. den.
On the next day, punch out the perforated white circle labelled Day 2.
Váš lékař rozhodne, zda musíte přestat kojit nebo dočasně přerušit léčbu.
Your doctor will decide whether you need to stop breast-feeding or temporarily stop your medicine.
Tento přípravek působí tak, že stabilizuje enzym, který Vaše tělo přirozeně vytváří, takže může účinněji snižovat množství GL-3, které se nahromadilo ve Vašich buňkách a tkáních.
This medicine works by stabilising the enzyme that your body produces naturally, so that it can work better to reduce the amount of GL-3 that has accumulated in your cells and tissues.
Datum první registrace: 26. května 2016
26 May 2016
Při dávce 150 mg byla hodnota CL/F přibližně 11 až 14 l/hodinu.
At the 150 mg dose, CL/F was approximately 11 to 14 L/hr.
Z této studie rovněž vyplynulo, že agalsidáza nemá žádný účinek na farmakokinetiku migalastatu.
This study also indicated that agalsidase has no effect on the pharmacokinetics of migalastat.
Černý oxid železitý Hydroxid draselný
Black iron oxide Potassium hydroxide
Riziko v souvislosti s expozicí migalastatu u kojených dětí tedy nelze vyloučit.
Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
Tento přípravek se používá k dlouhodobé léčbě Fabryho nemoci u dospělých a dospívajících ve věku od 16 let, kteří vykazují určité genetické mutace (změny).
This medicine is used for the long-term treatment of Fabry disease in adults and adolescents aged 16 years and older who have certain genetic mutations (changes).
g.>5.5kbdel na 3UTR
g.>5.5kbdel to 3UTR
Plodnost u mužů
Fertility in men
Farmakokinetické vlastnosti migalastatu nevykazovaly významné rozdíly mezi pohlavími ve skupině zdravých dobrovolníků ani u pacientů s Fabryho nemocí.
The pharmacokinetic characteristics of migalastat were not significantly different between females and males in either healthy volunteers or in patients with Fabry disease.
Přípravek Galafold nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Galafold has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Na základě in vivo údajů je migalastat substrátem pro UGT, přičemž se jedná o vedlejší eliminační cestu.
Based upon in vivo data, migalastat is a substrate for UGT, being a minor elimination pathway.
Mutace aminokyselin (změna sekvence proteinů) je při stanovení významu nejdůležitější.
The amino acid mutation (protein sequence change) is most relevant when determining amenability.
ZATLAČTE kartičku zpět do držáku.
PUSH card back into holder
Neplodnost asociovaná s léčbou migalastatem byla hlášena v souvislosti s klinicky relevantními expozicemi.
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Nejčastějšími nežádoucími účinky byla bolest hlavy, která se vyskytovala přibližně u 10 % pacientů užívajících přípravek Galafold.
The most common adverse reaction was headache, which was experienced by approximately 10% of patients who received Galafold.
Frekvence příhod u pacientů léčených přípravkem Galafold po dobu 30 měsíců (32 %) byla podobná jako v 18měsíční fázi.
The frequency of events in patients treated with Galafold over 30 months (32%) was similar to the 18 month period.
Je nutné učinit rozhodnutí, zda přestat kojit, anebo přerušit léčbu přípravkem Galafold, a to s ohledem na přínosy kojení pro dítě ve srovnání s přínosy léčby pro matku.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue Galafold, taking into account the benefit of breast-feeding for the child relative to the benefit of therapy for the mother.
Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, různá léčiva ATC kód: A16AX14
Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
V případě významného klinického zhoršení je nutné zvážit další klinické hodnocení nebo přerušení léčby přípravkem Galafold.
In case of meaningful clinical deterioration, further clinical evaluation or discontinuation of treatment with Galafold should be considered.
Druhou fází bylo volitelné 12měsíční otevřené prodloužení, ve kterém dostávali všichni pacienti přípravek Galafold.
The second period was an optional 12-month open-label extension in which all subjects received Galafold.
Léčbu přípravkem Galafold musí zahájit a sledovat specializovaný lékař se zkušenostmi s diagnostikou a léčbou Fabryho nemoci.
Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Podávání přípravku Galafold se v těhotenství nedoporučuje.
Galafold is not recommended during pregnancy.
Zkušenosti s podáváním tohoto přípravku těhotným ženám jsou velmi omezené.
There is very limited experience with the use of this medicine in pregnant women.
S ohledem na metabolismus a cesty exkrece se nepředpokládá, že snížená funkce jater ovlivňuje farmakokinetiku migalastatu.
From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
První den užívání tohoto přípravku z nového pouzdra blistru zaznamenejte datum na pouzdro blistru.
On your first day of taking this medicine from a new blister sleeve, record the date on the blister sleeve.
Přibližně 5 % celkové radioaktivity vzorku bylo ve formě neidentifikovaných složek.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Co je přípravek Galafold a k čemu se používá
What Galafold is and what it is used for
Migalastat není substrátem pro P-glykoprotein (P-gP) in vitro a považuje se za nepravděpodobné, že by migalastat podléhal lékovým interakcím s cytochromem P450s.
Migalastat is not a substrate for P-glycoprotein (P-gP) in vitro and it is considered unlikely that migalastat would be subject to drug-drug interactions with cytochrome P450s.
Jedno pouzdro blistru přípravku Galafold = 14 tvrdých tobolek = 28 dní léčby
One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Pokud je dvojitá mutace přítomna na různých chromozomech (pouze u žen), je pacientka způsobilá pro léčbu, pokud je v tabulce 2 uvedena kterákoli z daných dvou mutací.
If a double mutation is present on different chromosomes (only in females) that patient is amenable if either one of the individual mutations is present in Table 2.
Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií s přípravkem Galafold u jedné nebo více podskupin pediatrické populace při léčbě Fabryho nemoci (informace o použití u dětí viz bod 4.2).
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Galafold in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of Fabry disease (see section 4.2 for information on paediatric use).
Co je přípravek Galafold a k čemu se používá 2.
What Galafold is and what it is used for 2.
Snížená aktivita -Gal A je tudíž asociována s progresivní akumulací substrátu ve zranitelných orgánech a tkáních, což vede k morbiditě a mortalitě spojené s Fabryho nemocí.
Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Během této doby lze pít čiré tekutiny včetně sycených nápojů.
Clear liquids, including carbonated drinks, can be consumed during this period.
Fabryho nemoc je způsobena nedostatkem nebo poruchou enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A (α-Gal A).
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Doporučené dávkování u dospělých a dospívajících ve věku od 16 let je 123 mg migalastatu (1 tobolka) jednou za dva dny ve stejnou dobu.
The recommended dosage regimen in adults and adolescents 16 years and older is 123 mg migalastat (1 capsule) once every other day at the same time of day.
QR kód bude vložen + www.galafoldsmpc.co.uk.
QR code to be included + www.galafoldsmpc.co.uk
Všichni pacienti užívali doporučenou dávku 123 mg přípravku Galafold každý druhý den.
All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Přibližně 20 % celkové radioaktivně značené dávky se vyloučilo do stolice, přičemž nezměněná forma migalastatu byla jedinou zkoumanou složkou.
Approximately 20% of the total radiolabeled dose was excreted in faeces, with unchanged migalastat being the only measured component.
V návaznosti na podání rostoucích jednotlivých perorálních dávek (25-675 mg migalastat-hydrochloridu) nebyly pozorovány žádné tendence s ohledem na clearance, CL/F).
Following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat hydrochloride), no trends were found for clearance, CL/F).
Poté vytlačte první tobolku vlevo, která je označena 1. den.
Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1.
Pokud se Váš stav zhorší, Váš lékař může provést další vyšetření nebo přerušit léčbu přípravkem Galafold.
If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Ve 104týdenní studii kancerogenity byla u samců zaznamenána zvýšená incidence adenomů z buněk pankreatických ostrůvků u dávek 19krát vyšších než expozice (AUC) v souvislosti s klinicky účinnou dávkou.
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
Některé mutace GLA mohou vyvolávat tvorbu abnormálně složených a nestabilních mutantních forem α-Gal A. Migalastat je farmakologický šaperon navržený pro selektivní a reverzibilní vazbu s vysokou afinitou na aktivní místa některých mutantních forem -Gal A s genotypy označovanými jako předmětné mutace.
Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
• palpitace (pocit bušení srdce)
• Palpitations (the feeling of a pounding heart)
Ženy v reprodukčním věku / mužská a ženská antikoncepce Podávání přípravku Galafold se u žen v reprodukčním věku, které nepoužívají antikoncepci, nedoporučuje.
Women of childbearing potential/Contraception in males and females Galafold is not recommended in women of childbearing potential not using contraception.
S ohledem na neexistenci podobných poznatků u samic, jakož i nálezů ve studiích genotoxicity nebo kancerogenity u myší s Tg.rasH2 a preneoplastických pankreatických nálezů u hlodavců nebo opic se tyto výsledky zaznamenané u samců potkanů nepovažují za související s léčbou a jejich význam pro člověka není znám.
In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
Index hmoty levé komory (LVMi)
Left Ventricular Mass Index (LVMi)
Změna nukleotidu
Nucleotide change
Zdravotničtí pracovníci naleznou mutace GLA rovněž na adrese www.galafoldamenabilitytable.com.
The GLA mutations are also accessible by health care providers at www.galafoldamenabilitytable.com.
První otevřená prodloužená studie (AT1001-041) zahrnovala pacienty ze studií fáze 2 a 3 a už byla dokončena.
The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
Po 2. dni pokračujte na blistru směrem doprava.
After Day 2, continue moving right on the blister sleeve.
Plazmatická expozice migalastatu (AUC0-∞) a Cmax vykazovaly nárůst úměrný dávce při perorálních dávkách migalastat-hydrochloridu od 50 do 1 250 mg.
Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
VYTLAČTE tobolku přes fólii.
PUSH capsule through the foil 4.
Expozice přípravku Galafold se při užití spolu s jídlem snižuje přibližně o 40 %, a proto pacient nemá jíst alespoň 2 hodiny před užitím a 2 hodiny po užití přípravku Galafold, tzn. že má být minimálně 4 hodiny nalačno.
Galafold exposure is decreased by approximately 40% when taken with food and therefore food should not be consumed at least 2 hours before and 2 hours after taking Galafold to give a minimum 4 hours fast.
Pro zobrazení příbalové informace naskenujte tento kód.
To access the package leaflet, scan the code below.
Ukázalo se nicméně, že migalastat se vylučuje do mléka laktujících samic potkanů.
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Přípravek Galafold je k dispozici v blistrech obsahujících 14 tobolek.
Galafold is available in a blister pack containing 14 capsules.
Z omezených údajů vyplývá, že současné podání jedné dávky přípravku Galafold a infuze standardní enzymové substituční terapie zvyšuje expozici agalsidáze až pětkrát.
Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Není pravděpodobné, že by tento přípravek měl nějaký vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
It is unlikely that this medicine will affect your ability to drive and use machines.
NEZNÁMÉ (delExon3_3'UTR?)
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
c.207_369+651del814ins231 NEZNÁMÉ (del Exon2?)
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Klinická účinnost a bezpečnost přípravku Galafold byla hodnocena ve dvou pivotních studiích fáze 3 a ve dvou otevřených prodloužených studiích.
The clinical efficacy and safety of Galafold have been evaluated in two Phase 3 pivotal trials and two open-label extension (OLE) trials.
Migalastat navíc není inhibitorem ani substrátem CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 či 3A4/5.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
To Vám pomůže zapamatovat si, kdy máte přípravek užít.
This will help you remember which day you did not take the medicine.
Migalastat není substrátem MDR1 nebo BCRP, ani není inhibitorem lidských efluxních transportérů BCRP, MDR1 nebo BSEP.
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Klinické studie přípravku Galafold zahrnovaly nízký počet pacientů ve věku od 65 let.
Elderly (> 65 years) Clinical studies of Galafold included small number of patients aged 65 and over.
NEZNÁMÉ IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NEZNÁMÉ
UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
Porucha tohoto enzymu vede k abnormálnímu ukládání tukové látky známé jako globotriaosylceramid (GL-3) v ledvinách, srdci a dalších orgánech, což způsobuje příznaky Fabryho nemoci.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Navázání migalastatu stabilizuje tyto mutantní formy -Gal A v endoplazmatickém retikulu a zprostředkovává jejich řádný transport do lysozomů.
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
NEZNÁMÉ (Exon2_4dup?)
UNKNOWN (Exon2_4dup?)
U králíků byla vývojová toxicita zaznamenána pouze u dávek, které jsou pro matku toxické (viz bod 5.3).
In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3).
Neužívejte přípravek Galafold :
Do not take Galafold if you:
Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Galafold Nepřestávejte užívat přípravek Galafold, aniž byste se poradil(a) se svým lékařem.
If you stop taking Galafold Do not stop taking this medicine without talking to your doctor.
Na základě in vitro údajů migalastat neindukuje CYP1A2, 2B6 či 3A4.
Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Podobné předklinické výsledky byly zaznamenány v souvislosti s léčbou jinými iminocukry.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Absolutní biologická dostupnost (AUC) jedné perorální dávky 150 mg migalastat-hydrochloridu nebo jedné dvouhodinové intravenózní infuze 150 mg migalastat-hydrochloridu činila přibližně 75 %.
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Migalastad neměl na fertilitu samic potkanů vliv.
Migalastat did not affect fertility in female rats.
Velikost balení: 14 tobolek.
Pack size of 14 capsules.
Užívejte jednu tobolku každý druhý den ve stejnou dobu.
Take one capsule every other day at the same time of the day.
Podání migalastatu spolu s jídlem s vysokým obsahem tuku, hodinu před jídlem s vysokým obsahem tuku nebo lehkým jídlem nebo hodinu po podání lehkého jídla vedlo ve srovnání se stavem nalačno k významnému snížení průměrné hodnoty celkové expozice migalastatu (AUC0-∞) o 37 až 42 % a snížení průměrné hodnoty maximální expozice migalastatu (Cmax) o 15 až 40 %.
Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state.
Rovněž není substrátem pro MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 a OCT2, ani inhibitorem lidských transportérů zpětného vychytávání OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 a MATE2-K.
In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters.
Galafold je indikován k dlouhodobé léčbě dospělých a dospívajících ve věku od 16 let s potvrzenou diagnózou Fabryho nemoci (deficit α-galaktosidázy A), kteří vykazují příslušnou mutaci (viz tabulky v bodě 5.1).
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
U zdravých dobrovolníků se objem distribuce (Vz/F) migalastatu po podání rostoucích jednotlivých perorálních dávek (25-675 mg migalastat-hydrochloridu) pohyboval v rozmezí od 77 do 133 l, z čehož vyplývá jeho rovnoměrná distribuce do tkání, která převyšuje hodnotu celkové tělesné tekutiny (42 litrů).
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Jedná se o běžný spontánní nádor u samců potkanů, kteří jsou krmeni ad libitum.
This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats.
Pokud dojde k úplnému vynechání dávky pro daný den, má si pacient vynechanou dávku přípravku Galafold vzít pouze v případě, že ji užije do 12 hodin od doby, kdy si ji měl jako obvykle vzít.
If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Léčba přípravkem Galafold ve farmakodynamických studiích fáze 2 obvykle vedla u většiny pacientů ke zvýšení endogenní aktivity α-Gal A v bílých krvinkách, v kůži a ledvinách.
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Tabulka 3: Nepředmětné mutace pro přípravek Galafold (migalastat)
Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)