natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Přípravek Myalepta je indikován doplňkově k dietním opatřením jako substituční léčba komplikací při nedostatku leptinu u pacientů s lipodystrofií (LD):
Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients:
Z 66 zařazených pacientů s generalizovanou LD mělo 45 (68 %) dědičnou generalizovanou LD a 21 (32 %) mělo získanou generalizovanou LD.
Of the 66 generalised LD patients enrolled, 45 (68%) had congenital generalised LD and 21 (32%) had acquired generalised LD.
Pokud zaznamenáte příznaky uvedené výše a dále popsané v bodě 4 této příbalové informace, nebo si nejste jistý(á), poraďte se ihned se svým lékařem.
If you notice any of the symptoms referred to above and described further in section 4 of this leaflet, or you are not sure, talk to your doctor straight away.
• Léčivou látkou je metreleptinum.
• The active substance is metreleptin.
lidském mateřském mléce je přítomen endogenní leptin.
Endogenous leptin is present in human milk.
Zvýšením dávky o 1,25 mg se zvýší denní dávka na 3,75 mg.
A dose increment of 1.25 mg increases the daily dose to 3.75 mg.
29) Ihned vyhoďte dvě použité injekční stříkačky a všechny kryty, injekční lahvičky nebo ampule do nádobky na odkládání ostrých předmětů.
29) Throw away the two used syringes and all caps, vials, or ampoules in the sharps disposal container straight away.
• Pokud jste žena a vážíte více než 40 kg:
• If you are female and weigh more than 40 kg:
Jestliže užíváte přípravek Myalepta, je zapotřebí některé léky monitorovat, protože může být zapotřebí změnit jejich dávkování.
Some medicines need to be monitored while you are using Myalepta since the dose of these medicines might need to be changed.
Použití skleněné injekční lahvičky nebo plastové ampule
Using the glass vial or plastic ampoule
T buněčný lymfom
T-cell lymphoma
o Potřeba shody s léčbou kvůli riziku zánětu slinivky břišní v případě náhlého ukončení medikace.
o The need of compliance with treatment due to the risk of pancreatitis when medication is abruptly stopped.
Ve studii prenatálního a postnatálního vývoje prováděné u myší způsobil metreleptin ve všech testovaných dávkách prodlouženou graviditu a dystokii, počínaje od dávky, která je přibližně stejná jako maximální doporučená klinická dávka vypočtená na základě plochy povrchu těla pacienta vážícího 60 kg.
In a pre- and postnatal development study in mice, metreleptin caused prolonged gestation and dystocia at all tested doses, starting at, approximately, a dose identical to the maximum recommended clinical dose, based on body surface area of a 60 kg patient.
jestliže:
Example:
Tato nepoužitá voda pro injekci se musí vyhodit do nádobky na odkládání ostrých předmětů.
This unused water for injection should be disposed of in your sharps container.
Všechny hlášené hypoglykemie u pacientů s generalizovanou LD a v podskupině pacientů s částečnou LD byly mírného charakteru, bez zjevného vzorce nástupu nebo klinických následků.
All reports of hypoglycaemia in patients with generalised LD and in the subgroup of partial LD patients, have been mild in nature with no pattern of onset or clinical sequelae.
Studie reprodukční toxicity prováděné u myší nezjistily žádné nežádoucí účinky na páření, fertilitu nebo vývoj embrya a plodu až do výše maximální testované dávky, přibližně 15násobku maximální doporučované klinické dávky vypočtené na základě plochy povrchu těla pacienta vážícího 60 kg.
Reproductive toxicity studies conducted in mice have revealed no adverse effects on mating, fertility or embryo-foetal development up to the maximum tested dose, approximately, 15-fold the maximum recommended clinical dose, based on body surface area of a 60 kg patient.
7) Odstraňte vzduchovou kapsu nebo vzduchové bubliny.
7) Remove any air pocket or air bubbles.
Chcete-li nabrat vodu pro injekci, je třeba rozlomit ampuli v místě zlomu, jak je zobrazeno na obrázku výše.
To remove the water for injection, break open the ampoule at the break-point as shown in the picture above.
Abnormální hodnoty krevního cukru, zvýšená hladina krevních triglyceridů, přítomnost protilátek proti léku, zvýšená hladina glykosylovaného hemoglobinu, zvýšení tělesné hmotnosti
Blood glucose abnormal, Blood triglycerides increased, Drug specific antibody present, Glycosylated haemoglobin increased, Weight increased
Dříve než si začnete podávat lék sám(a) doma, Váš lékař, zdravotní sestra nebo lékárník Vás zaškolí, jak přípravek Myalepta připravit a podat injekcí.
Before you begin self-administering this medicine at home, your doctor, nurse or pharmacist will train you how to prepare and inject Myalepta.
• Někdy se uvnitř injekční stříkačky vytvoří velké prostory naplněné vzduchem (vzduchové kapsy).
• Sometimes, large spaces of air (air pockets) get caught inside the syringe.
V krvi většiny pacientů byla pozorována blokující aktivita reakce metreleptinu a rekombinantního leptinového receptoru in vitro, ale vliv na účinnost metreleptinu nebylo možné jasně prokázat (viz bod 4.8).
A blocking activity of the reaction between metreleptin and a recombinant leptin receptor has been observed in vitro in the blood of the majority of patients but the impact on the efficacy of metreleptin could not be clearly established (see section 4.8).
Pokud potřebujete přípravek Myalepta přestat používat, Váš lékař bude postupně snižovat dávky v průběhu dvou týdnů před jeho úplným vysazením.
If you need to stop using Myalepta, your doctor will gradually reduce the dose over two weeks before stopping it altogether.
U žen, které používaly metreleptin během těhotenství, byly hlášeny potraty, porody mrtvého dítěte a předčasné porody, avšak v současné době neexistuje žádný důkaz příčinné souvislosti s léčbou.
Abortions, stillbirths and preterm deliveries have been reported in women exposed to metreleptin during pregnancy, though there is currently no evidence to suggest a causal relationship with the treatment.
A proto může být u pacientů s poruchou funkce ledvin změněná farmakokinetika.
Hence, the pharmacokinetics may be altered in patients with renal impairment.
Jakmile se požadavky na inzulin stabilizovaly, může být u některých pacientů zapotřebí provést úpravy dávek dalších antidiabetik, aby se minimalizovalo riziko hypoglykemie (viz body 4.4 a 4.8).
Once insulin requirements have stabilised, dose adjustments of other anti-diabetic therapies may also be needed in some patients to minimise the risk of hypoglycaemia (see section 4.4 and 4.8).
o Například pokud vám bylo předepsána dávka 5 mg přípravku Myalepta, 5 mg děleno 5 se rovná 1 ml, což je množství roztoku, které máte použít pro injekci; použijete injekční stříkačku 1 ml.
o For example, if you have been prescribed a 5 mg dose of Myalepta, 5 mg divided by 5 gives you 1 mL which is the amount you need to inject of the solution, using a 1 mL syringe.
• Jednou rukou držte spodní stranu ampule a druhou rukou horní stranu ampule.
• Hold the bottom of the ampoule in one hand and the top of the ampoule in your other hand.
Použití skleněné ampule
Using the glass ampoule
• léky na epilepsii nebo záchvaty (jako fenytoin),
• medicines for epilepsy or fits (such as phenytoin)
Máme pouze omezené klinické údaje týkající se dětí mladších 2 let u pacientů s generalizovanou LD a mladších 12 let u pacientů s částečnou LD.
Limited clinical data exists in children less than 2 years old for generalised LD patients and less than 12 years old in partial LD patients.
Ve výchozím stavu byl medián koncentrace leptinu nalačno 5,9 ng/ml (1,6-16,9) při použití testovací metody LINCO
The median fasting leptin concentration at baseline was 5.9 ng/mL (1.6-16.9) using the LINCO RIA test method.
Váš lékař, zdravotní sestra nebo lékárník Vám poskytne samostatně příslušné injekční stříkačky a jehly, tampony a vodu pro injekce, což vám umožní přípravu a podání injekce přípravku Myalepta.
Your doctor, nurse or pharmacist should provide you separately with the appropriate syringes and needles, wipes and water for injections to enable you to prepare and inject Myalepta.
Z 32 pacientů s generalizovanou LD, kteří ve výchozím stavu dostávali perorálně podávané antidiabetické léčivé přípravky, mohlo 7 (22 %) ukončit jejich užívání.
For the 32 patients with generalised LD who were receiving oral anti-diabetic medicinal products at baseline, 7 (22%) were able to discontinue their use.
Pacienti a/nebo pečovatelé musí připravit a podat první dávku léčivého přípravku pod dohledem kvalifikovaného zdravotnického pracovníka.
Patients and/or carers should prepare and administer the first dose of the medicinal product under the supervision of a qualified healthcare professional.
• Způsob připojení jehly k injekční stříkačce bude záviset na tom, zda jste dostal(a) vodu pro injekci v plastové ampuli, skleněné ampuli nebo sklenění injekční lahvičce (konkrétní pokyny najdete níže).
• How you connect the needle to the syringe will be depend on if you have been provided your water for injection in a plastic ampoule, a glass ampoule, or a glass vial (see below for specific instructions).
Přípravek Myalepta může u žen s lipodystrofií zvyšovat plodnost.
Myalepta might increase fertility in women with lipodystrophy.
Aby bylo možno dále zkoumat vliv přípravku Myalepta na špatnou funkci metabolismu, jakmile bude terapie maximalizována u pacientů s dědičnou nebo získanou částečnou lipodystrofií, musí žadatel provést v souladu s protokolem studii účinnosti a bezpečnosti.
In order to further investigate the effect of Myalepta on poor metabolic control once background therapy is maximized in patients with familial or acquired partial LD, the applicant should conduct an efficacy and safety study according to an agreed protocol.
Chcete-li odebrat vodu pro injekci, ampuli otevřete odlomením.
To remove the water for injection, break open the ampoule.
• nadměrná touha po jídle nebo nadměrná konzumace potravin • rychlejší tlukot srdce, než je běžné
• a higher than normal desire for food or excessive eating
Při používání léčivého přípravku však můžete být riziko onemocnění lymfomem vyšší.
However, you may be at higher risk of getting a lymphoma when using the medicinal product.
Byly hlášeny tři případy T buněčného lymfomu během používání metreleptinu v klinických studiích.
Three cases of T-cell lymphoma have been reported while using metreleptin in clinical studies.
10) Nezapomeňte ponechat injekční lahvičku s přípravkem Myalepta v prášku mimo chladničku po dobu alespoň 10 minut, aby dosáhla pokojové teploty.
10) Make sure the vial of Myalepta powder has been out of the refrigerator for at least 10 minutes to reach room temperature.
Očekává se, že většina dětí bude vyžadovat zvyšování dávky na kilogram,
It is anticipated that most children will require increasing per kg dose, especially as they reach puberty.
Přípravek Myalepta může ovlivnit účinky jiných léků.
Myalepta can affect the way some other medicines work.
Vyjměte jehlu a injekční stříkačku z injekční lahvičky a opatrně kružte obsahem určeným k rekonstituci, dokud nebude tekutina čirá.
Remove the needle and syringe from the vial and gently swirl the contents to reconstitute, until the liquid is clear.
Sem budou patřit například pokyny ke zvládání možných nežádoucích účinků léčivého přípravku.
This will include for example instructions for handling possible ADRs.
Pokud si nejste jistý(á), kolik roztoku máte pro injekci použít, poraďte se před podáním injekce se svým lékařem nebo lékárníkem.
If you are not sure how much of the solution to inject, talk to your doctor or pharmacist before injecting.
● přítomnost diabetu mellitu, nebo ● koncentrace inzulinu nalačno > 30 μU/ml, nebo
● Fasting insulin concentration > 30 μU/mL, or
Medián věku ve výchozím stavu byl 15 let (rozsah: 1-68 let), 45 (68 %) pacientů bylo mladších 18 let.
The median age at baseline was 15 years (range: 1-68 years), with 45 (68%) patients being less than 18 years of age.
• statiny ke snížení cholesterolu (jako atorvastatin), • léky na krevní tlak zvané „blokátory kalciového kanálu“,
• blood pressure medicines called ‘calcium channel blockers'
Z celkového počtu pacientů bylo 30 (97 %) žen, 26 (84 %) bělošské, 2 (7 %) hispánské a 0 negroidní rasy.
Overall, 30 (97%) patients were female, 26 (84%) were Caucasian, 2 (7%) Hispanic, and 0 Black.
Tabulka 7 Nežádoucí účinky hlášené v souvislosti s přípravkem Myalepta u > 1 pacienta během klinických studií u pacientů s generalizovanou LD a v podskupině pacientů s částečnou LD a ze zkušeností po registraci
Table 7 Adverse reactions reported with Myalepta in > 1 patient during clinical studies in generalised LD and the subgroup of partial LD patients and post-marketing experience System Organ Class
Úpravy dávky (objem injekce)
Dose adjustments (injection volume)
Jaké množství podat v injekci
How much to inject
• větší pocit ospalosti nebo zmatenost
• feeling more sleepy or confused
Při podávání léčivého přípravku byl u dvou z těchto pacientů diagnostikován periferní T buněčný lymfom.
Two of these patients were diagnosed with peripheral T-cell lymphoma while receiving the medicinal product.
21) Jestliže injekční stříkačka obsahuje správné množství roztoku přípravku Myalepta, vyjměte jehlu z injekční lahvičky.
21) If the syringe contains your correct dose amount of Myalepta solution, remove the needle from the vial.
Pokud se objeví anafylaktická reakce nebo jiná závažná alergická reakce, musí se podávání přípravku Myalepta okamžitě trvale ukončit a zahájit příslušná terapie.
If an anaphylactic reaction or other serious allergic reaction occurs, administration of Myalepta should be permanently discontinued immediately and appropriate therapy initiated.
Akutní pankreatitida spojená s ukončením podávání přípravku Myalepta
Acute pancreatitis associated with discontinuation of Myalepta
Maximální denní dávka u mužů a žen činí 10 mg nebo 2 ml objemu k injekčnímu podání.
The maximum daily dose in males and females is 10 mg or 2 mL injection volume
• krevní sraženina v žilách (hluboká žilní trombóza) - bolest, otok, horkost a zarudnutí, obvykle vzniká ve spodní části nohy (lýtku) nebo ve stehnu,
• blood clot in your veins (deep vein thrombosis) - pain, swelling, warmth & redness, usually occurring in lower leg or thigh
• Pokud jste muž a vážíte více než 40 kg:
• If you are male and weigh more than 40 kg:
Ve studiích u zdravých dospělých subjektů, kterým byl intravenózně podán metreleptin, byl distribuční objem leptinu (endogenního leptinu a metreleptinu) přibližně 4 až 5násobek plazmového objemu; objemy (průměr ± SD) byly 370 ± 184 ml/kg pro dávku 0,3 mg/kg/den, 398 ± 92 ml/kg pro dávku 1,0 mg/kg/den a 463 ± 116 ml/kg pro dávku 3,0 mg/kg/den.
In studies of healthy adult subjects, following intravenous administration of metreleptin, leptin volume of distribution (endogenous leptin and metreleptin) was approximately 4 to 5 times plasma volume; volumes (mean ± SD) were 370 ± 184 mL/kg, 398 ± 92 mL/kg, and 463 ± 116 mL/kg for 0.3, 1.0, and 3.0 mg/kg/day doses, respectively.
Pokud dojde k anafylaktické reakci nebo jiné vážné alergické reakci, je třeba ihned trvale ukončit podávání a zahájit příslušnou léčbu.
If an anaphylactic reaction or other serious allergic reaction occurs, administration should be permanently discontinued immediately and appropriate therapy initiated.
Z celkového počtu pacientů bylo 51 (77 %) žen, 31 (47 %) bělošské, 11 (17 %) hispánské a 16 (24 %) negroidní rasy.
Overall, 51 (77%) patients were female, 31 (47%) were Caucasian, 11 (17%) Hispanic, and 16 (24%) Black.
− počáteční dávka je 0,06 mg (0,012 ml roztoku) na každý kilogram tělesné hmotnosti
− A starting dose is 0.06 mg (0.012 mL of solution) for each kilogram of body weight.
• Horní hrana pístu se musí dostat do roviny s černou čarou na injekční stříkačce, která označuje množství roztoku přípravku Myalepta, které se chystáte injekčně podat.
• The top rim of the plunger should line up with the black line on the syringe that matches the amount of Myalepta solution you are going to inject.
• Pokud v injekční stříkačce zůstane lék, nepodal(a) jste plnou dávku.
• If there is medicine left in the syringe, you have not had your full dose.
Přesto, že zde existuje dočasná spojitost, není možné na základě momentálně dostupného souboru důkazů přímou souvislost s léčbou metreleptinem jednoznačně potvrdit nebo vyvrátit.
Though temporally associated, it is not possible to unequivocally confirm or deny a direct relation to metreleptin treatment based on the currently available body of evidence.
Známky nízké hladiny krevního cukru najdete v bodě 4 „Známky vysoké a nízké hladiny krevního cukru“.
For signs of low blood sugar levels, see section 4 under ‘Signs of high and low blood sugar'.
U pacientů o tělesné hmotnosti pod 40 kg se musí k výpočtu dávky použít aktuální tělesná hmotnost v okamžiku zahájení léčby; pro pacienty o tělesné hmotnosti 25 kg nebo nižší je počáteční dávka uvedena v Tabulka 5.
For patients weighing less than 40 kg, actual body weight at initiation of therapy should be used to calculate dose; of these, in patients weighing less than or equal to 25 kg, refer to Table 5 for the starting dose.
Vzdělávací materiály pro pacienty/pečovatele musí obsahovat:
Patients/carers educational material should contain:
Váš lékař, zdravotní sestra nebo lékárník Vám poskytne „vodu pro injekci“ společně s injekční lahvičkou s lékem a injekčními stříkačkami.
Your doctor, nurse or pharmacist will give you ‘water for injection' with the medicine vial and syringes.
Hmotnost (kg) x 0,02 mg/kg = množství úpravy dávky v mg
Weight (kg) x 0.02 mg/kg = amount of dose adjustment in mg
Kontaktujte svého lékaře, pokud zaznamenáte jakékoliv následující vedlejší účinky.
Tell your doctor if you notice any of the following side effects.
U skupiny pacientů s generalizovanou LD byla průměrná snížení v porovnání s výchozí hodnotou u HbA1c zaznamenána u všech věkových skupin ≥ 6 let; průměrné snížení do 12. měsíce / posledního provedeného pozorování (LOCF) bylo podobné ve dvou starších věkových skupinách (-1,1 % a2,6 %).
In the generalised LD group, mean decreases from baseline in HbA1c were noted in all age groups ≥ 6 years; the mean decreases to Month 12/last observation carried forward LOCF were similar in the two older age groups (-1.1% and -2.6%).
1,25 mg (0,25 ml) až 2,5 mg (0,5 ml)
1.25 mg (0.25 mL) to 2.5 mg (0.5 mL)
Vše dostanete od svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
These will have been given to you by your doctor, nurse, or pharmacist.
Medián věku ve výchozím stavu byl 38 let (rozsah: 15-64 let), 5 (16 %) pacienti byli mladší 18 let.
The median age at baseline was 38 years (range: 15-64 years), with 5 (16%) patients being less than 18 years of age.
• Náhlé zvýšení množství triglyceridů v krvi může vést k zánětu slinivky břišní („pankreatitidě“).
• A sudden increase in the amount of triglyceride in your blood can make your pancreas inflamed (‘pancreatitis').
• Abyste zjistil(a), kolik léku máte pro injekci použít (v ml), vydělte dávku (v mg) pěti (5).
• To know how much medicine to inject (in mL), you divide your dose (in mg) by 5.
U všech pacientů o tělesné hmotnosti vyšší než 40 kg bude zvýšení inkrementální úpravy denní dávky 1,25 mg nebo 0,25 ml objemu určeného k injekčnímu podání.
For all patients weighing more than 40 kg an incremental adjustment increase in daily dose would be 1.25 mg or 0.25 mL injection volume.
Studie NIH 991265/20010769 se prováděla po dobu 14 let, přičemž primární hodnocení účinnosti se provádělo u pacientů s generalizovanou LD i s částečnou LD po 12 měsících léčby.
Study NIH 991265/20010769 was conducted over 14 years, with the primary efficacy assessments being made in both generalised LD and partial LD patients after 12 months of treatment.
Zbývající rekonstituovaný přípravek je nutno po použití zlikvidovat.
Remaining reconstituted product should be discarded after use.
V klinických hodnoceních (studie NIH 991265/20010769 a FHA101) byla míra výskytu ADA u zkoumaných pacientů s generalizovanou LD a s částečnou LD, u nichž byly dostupné údaje, 88 % (65 ze 74 pacientů).
In clinical trials (Studies NIH 991265/20010769 and FHA101), the rate of ADAs for generalised LD and the partial LD patients studied and with data available were 88% (65 out of 74 patients).
Váš lékař nebo lékárník Vám řeknou, kolik roztoku máte pro injekci použít.
Your doctor or pharmacist will tell you how much of the solution to inject.
Nežádoucí účinky hlášené u pacientů s generalizovanou LD a v této podskupině pacientů s částečnou LD jsou uvedeny v tabulce 7.
The adverse reactions reported in generalised LD and this subgroup of partial LD patients are listed in Table 7.
• Očištěného místa se nedotýkejte až do okamžiku injekčního podání přípravku Myalepta.
• Do not touch the area you have cleaned until you are injecting Myalepta.
Krok C: Rozpuštění přípravku Myalepta
Step C: Dissolving Myalepta
Medián koncentrace leptinu nalačno byl ve výchozím stavu 1,0 ng/ml u mužů (rozsah: 0,3-3,3 ng/ml) a 1,1 ng/ml u žen (rozsah: 0,2-5,3 ng/ml) při použití testovací metody LINCO RIA.
The median fasting leptin concentration at baseline was 1.0 ng/mL in males (range: 0.3-3.3 ng/mL) and 1.1 ng/mL in females (range: 0.2-5.3 ng/mL) using the LINCO RIA test method.
Poskytnou Vám také „nádobku na odkládání ostrých předmětů“, do níž budete odkládat použité injekční lahvičky, injekční stříkačky a jehly.
They will provide a ‘sharps disposal container' for you to put your used vials, syringes and needles in.
• Neřeďte další dávku přípravku Myalepta v prášku za použití ampule nebo injekční lahvičky obsahující zbývající nepoužitou vodu pro injekci.
• Do not dissolve another dose of Myalepta powder with any ampoule or vial containing unused remaining water for injection.
Další informace k proškolení
Additional training information
• Vyjměte injekční stříkačku z plastové ampule.
• Remove the syringe from the plastic ampoule.
Společně s lékařem se rozhodnete, zda budete pokračovat v kojení, když tento lék užíváte.
You and your doctor will decide whether or not to continue breast-feeding while using this medicine.
V případě hypoglykemických událostí nepříliš závažné povahy lze zvážit regulaci příjmem potravy jako alternativu k úpravě dávky antidiabetik, dle názoru ošetřujícího lékaře.
In case of hypoglycaemic events of a non-severe nature, food intake management may be considered as an alternative to dose-adjustment of anti-diabetics according to the treating physician's opinion.
• Injekční stříkačky, zátky ani nádobku na odkládání ostrých předmětů nerecyklujte ani je nevyhazujte do domácího odpadu.
• Do not recycle the syringes, caps, or sharps disposal container, or throw them into household waste.
• tampony napuštěné alkoholem (k očištění pokožky v místě vpichu injekce a očištění horní strany injekčních lahviček)
• alcohol wipes (to clean your skin where you will inject and to clean the tops of the vials)
- Pacienti a/nebo pečovatelé musí připravit a podat první dávku pod dohledem kvalifikovaného zdravotnického pracovníka.
- Patients and/or caregivers should prepare and administer the first dose under the supervision of a qualified HCP.
• nádobku s vodou pro injekci k rozpuštění přípravku Myalepta v prášku o Voda pro injekci může být dodána ve skleněných nebo plastových ampulích nebo skleněných injekčních lahvičkách s pryžovou zátkou.
• a container of water for injections for dissolving the Myalepta powder o The water for injections might come in glass or plastic ampoules, or glass vials with a rubber stopper.
Přínosy a rizika léčby se musí pečlivě zvážit u pacientů se získanou generalizovanou LD a/nebo u pacientů se závažnými hematologickými abnormalitami (včetně leukopenie, neutropenie, abnormalit kostní dřeně, lymfomu a/nebo lymfadenopatie).
The benefits and risks of treatment should be carefully considered in patients with acquired generalised LD and/or in patients with significant haematological abnormalities (including leukopenia, neutropenia, bone marrow abnormalities, lymphoma, and/or lymphadenopathy).
Před započetím léčby oba pacienti vykazovali imunodeficienci a závažné hematologické abnormality, včetně závažných abnormalit kostní dřeně.
Both had immunodeficiency and significant haematological abnormalities including severe bone marrow abnormalities before the start of treatment.