natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• léčivé látky (vakcínu proti chřipce) nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku
• the active ingredients or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6)
Čemu musíte věnovat pozornost, než dostanete přípravek Flucelvax Tetra
What you need to know before you receive Flucelvax Tetra 3.
Bezpečnost přípravku Flucelvax Tetra u dospělých ve věku 18 let a starších byla hodnocena v randomizované, kontrolované studii ( V130_01), v níž 1334 subjektů dostávalo přípravek Flucelvax
The safety of Flucelvax Tetra in adults 18 years and older was evaluated in a randomised, controlled study (V130_01), in which 1334 subjects received Flucelvax Tetra.
Inaktivované povrchové antigeny chřipkového viru (hemaglutinin a neuraminidáza) následujících kmenů*:
Influenza virus surface antigens (haemagglutinin and neuraminidase), inactivated, of the following strains*:
Byly vypočteny účinnosti vakcín proti kmenům virů chřipky odpovídajícím vakcinačním kmenům, proti všem kmenům virů chřipky a proti jednotlivým podtypům virů chřipky
Vaccine efficacies against vaccine-matched influenza viral strains, against all influenza viral strains, and against individual influenza viral subtypes were calculated (Table 3).
• rozsáhlý otok vakcinované končetiny
• Extensive swelling of injected limb
TIVc = buněčná trivalentní chřipková vakcína; TIVeA = vaječná trivalentní chřipková vakcína (Agrippal); ITVeF = vaječná trivalentní chřipková vakcína (Fluvirin) a Míra sérokonverze = procentuální podíl subjektů buď s prevakcinačním titrem HI < 1:10 a postvakcinačním titrem HI ≥ 1:40, nebo předvakcinačním titrem HI ≥ 1:10 a minimálně 4násobným zvýšením postvakcinačního titru protilátek HI.
TIVc = cell-based trivalent influenza vaccine; TIVeA = egg-based trivalent influenza vaccine (Agrippal); TIVeF = egg-based trivalent influenza vaccine (Fluvirin) a Seroconversion rate = percentage of subjects with either a pre-vaccination HI titre <1:10 and post-vaccination HI titre ≥1:40 or with a pre-vaccination HI titre ≥1:10 and a minimum 4-fold increase in post-vaccination HI antibody titre.
Vzhledem k tomu, že se přípravek Flucelvax Tetra připravuje na buněčných kulturách, neobsahuje vaječné bílkoviny.
Flucelvax Tetra is prepared in cell cultures, and, therefore, is egg-free.
VÝROBCE/VÝROBCI BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY/LÁTEK A VÝROBCE ODPOVĚDNÝ/VÝROBCI ODPOVĚDNÍ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
MANUFACTURER(S) OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU Kartonová krabička pro injekční stříkačku (stříkačky) bez jehly: - 10 předplněných injekčních stříkaček (0,5 ml) bez jehly Kartonová krabička pro injekční stříkačku (stříkačky) s jehlou: - 1 předplněná injekční stříkačka (0,5 ml) s jehlou - 10 předplněných injekčních stříkaček (0,5 ml) s jehlou
Carton box for syringe(s) with needle: - 1 pre-filled syringe (0.5 ml) with needle - 10 pre-filled syringes (0.5 ml) with needle Carton box for syringe(s) without needle: - 10 pre-filled syringes (0.5 ml) without needle
Poměr skupiny s vakcínou (95 % CI)
Vaccine Group Ratio (95% CI)
Léčivými látkami jsou inaktivované povrchové antigeny chřipkového viru (hemaglutinin a neuraminidáza)* následujících kmenů:
The active substances are influenza virus surface antigens (haemagglutinin and neuraminidase), inactivated, of the following strains*:
Bezpečnost přípravku Flucelvax Tetra u dětí od 4 do 18 let byla hodnocena v randomizované, kontrolované studii (V130_03).
The safety of Flucelvax Tetra in children 4 to less than 18 years of age was evaluated in a randomised, controlled study (V130_03).
6.6 Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním Před použitím protřepejte.
6.6 Special precautions for disposal and other handling
Přípravek Flucelvax Tetra lze používat během laktace.
Flucelvax Tetra may be used during lactation.
• Pocit na zvracení, zvracení, průjem,
• Nausea, vomiting, diarrhoea
Velikost balení: 1 předplněná stříkačka s jehlou.
Pack of 1 pre-filled syringe, with needle
Farmakodynamické účinky Imunogenicita přípravku Flucelvax Tetra u dospělých ve věku 18 let nebo starších
Immunogenicity of Flucelvax Tetra in Adults 18 years of age and older
Imunogenicita přípravku Flucelvax Tetra byla vyhodnocena u dospělých ve věku 18 let a starších v randomizované, dvojitě zaslepené,- kontrolované studii (V130_01).
Immunogenicity of Flucelvax Tetra was evaluated in adults 18 years of age and older in a randomised, double-blind, controlled study (V130_01).
• Třesavka Zvracení je u starších osob méně časté.
Vomiting was uncommon in the elderly
V této studii byl subjektům podáván přípravek Flucelvax Tetra (n = 1 334), nebo jeden ze dvou preparátů srovnávací buněčné trivalentní chřipkové vakcíny (TIVc) [TIV1c (n = 677) nebo TIV2c (n = 669)].
or one of the two formulations of comparator cell-based trivalent influenza vaccine (TIVc) [TIV1c (N = 677) or TIV2c (N = 669)].
Imunogenicita přípravku Flucelvax Tetra u dětí a dospívajících ve věku od 9 do 18 let
Immunogenicity of Flucelvax Tetra in Children and Adolescents 9 to less than 18 Years of Age
GMT (95% CI) Míra sérokonverzeb (95% CI)
GMT (95% CI) Seroconversion Rateb (95% CI)
GMT (95% CI) Míra sérokonverze a 77 % (70 %-84 %) 77 % (69-84) 78 % (72 %-83 %) 75 % (71 %-78 %)
GMT (95% CI) Seroconversion Ratea 77% (70%-84%)
Imunogenicita přípravku Flucelvax Tetra byla hodnocena u dětí ve věku od 9 do 18 let byla hodnocena v rámci v randomizované, dvojitě zaslepené, kontrolované studii (V130_03), která byla provedena v pediatrické populaci ve věku od 4 do 18 let.
Immunogenicity of Flucelvax Tetra was evaluated in children 9 to less than 18 years of age as part of a randomised, double-blind, controlled study (V130_03) that was performed in the paediatric population 4 to less than 18 years of age.
Přípravek Flucelvax Tetra může být používán během kojení.
Flucelvax Tetra may be used during breast-feeding.
Pro přípravkem Flucelvax Tetra neexistují žádné studie reprodukční a vývojové toxikologie.
There are no reproductive and developmental toxicology studies with Flucelvax Tetra.
Jak přípravek Flucelvax Tetra uchovávat 6.
How to store Flucelvax Tetra 6.
Jednorázová dávka 0,5 ml.
A single 0.5 ml dose.
Cílovými parametry imunogenicity byly geometrický průměr titrů protilátek (GMT) odpovědi hemaglutinačně inhibičních (HI) protilátek a procentuální podíl subjektů, kteří dosáhli sérokonverze definované jako předvakcinační titr HI < 1:10 s postvakcinačním titrem ≥ 1:40 nebo s předvakcinačním titrem HI ≥ 1:10 a minimálně 4-násobným zvýšením titru sérových protilátek proti HI.
The immunogenicity endpoints were geometric mean antibody titres (GMTs) of haemagglutination inhibition (HI) antibodies response and percentage of subjects who achieved seroconversions, defined as a pre-vaccination HI titre of <1:10 with a post vaccination titre ≥1:40 or with a prevaccination HI titre of ≥10 and a minimum 4-fold increase in serum HI antibody titre.
b Míra sérokonverze = procentuální podíl subjektů buď s předvakcinačním titrem HI < 1:10 a postvakcinačním titrem HI ≥ 1:40, nebo předvakcinačním titrem HI ≥ 1:10 a minimálně 4-násobným zvýšením postvakcinačního titru protilátek HI.
b Seroconversion rate = percentage of subjects with either a pre-vaccination HI titre <1:10 and post-vaccination HI titre ≥1:40 or with a pre-vaccination HI titre ≥1:10 and a minimum 4-fold increase in post-vaccination HI antibody titre.
Flucelvax Tetra injekční suspenze v předplněné injekční stříkačce Vakcína proti chřipce (povrchový antigen, inaktivovaná, připravená na buněčných kulturách)
Flucelvax Tetra suspension for injection in pre-filled syringe Influenza vaccine (surface antigen, inactivated, prepared in cell cultures) 2019/2020 season
0,5 ml suspenze v předplněných injekčních stříkačkách (sklo třídy I) s pístovou zátkou
0.5 ml suspension in pre-filled syringes (type I glass), with a plunger stopper (bromobutyl rubber), with or without needle.
Hexahydrát chloridu hořečnatého Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Dihydrogenfosforečnan draselný
Sodium chloride Potassium chloride Magnesium chloride hexahydrate Disodium phosphate dihydrate Potassium dihydrogen phosphate Water for injections
** K adekvátnímu zhodnocení účinnosti vakcíny bylo pozorováno příliš málo případů chřipky způsobené kmeny A/H3N2 nebo B odpovídajícími vakcinačním kmenům.
Vaccine Efficacy = (1 - Relative Risk) x 100%; ** There were too few cases of influenza due to vaccine-matched influenza A/H3N2 or B to adequately assess vaccine efficacy.
U subjektů, kterým byl podáván přípravek Flucelvax Tetra a komparační buněčná trivalentní vakcína proti chřipce, byly v tomto klinickém hodnocení hlášeny podobné míry výskytu vyvolaných lokálních a systémových nežádoucích reakcí.
Similar rates of solicited local and systemic adverse reactions were reported in subjects who received Flucelvax Tetra and cell-based trivalent influenza vaccine comparator in this clinical trial.
Vakcínu je třeba před podáním vizuálně prohlédnout, zdali v ní nejsou pevné částice nebo nedošlo-li před podáním ke změně barvy.
The vaccine should be visually inspected for particulate matter and discoloration prior to administration.
12 měsíců 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání
6.4 Special precautions for storage
GMT (95% CI) Míra sérokonverze a 56 % (48 %-65 %) 71 % (63-78) 51 % (45 %-58 %) 68 % (65 %-73 %)
GMT (95% CI) Seroconversion Ratea 56% (48%-65%)
Jak se přípravek Flucelvax Tetra podává
How Flucelvax Tetra is given
Paasheuvelweg 28
Seqirus Netherlands B.V. Paasheuvelweg 28
Rozsáhlý otok končetiny, kam byla podána injekce
Extensive swelling of injected limb
** hemaglutinin
• Muscle pain
Seqirus Inc.
TIV2c.
Jak přípravek Flucelvax Tetra vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Flucelvax Tetra je injekční suspenze v předplněné injekční stříkačce (stříkačka připravená k použití).
Flucelvax Tetra is a suspension for injection in a pre-filled syringe (ready to use syringe).
Imunogenicita přípravku Flucelvax Tetra u dětí od 4 to 9 let věku Přípravek Flucelvax Tetra není indikován k použití u dětí mladších 9 let, viz bod 4.2.
Flucelvax Tetra is not indicated for use in children less than 9 years of age, see section 4.2.
buňkách (jedná se o speciální buněčnou kulturu, v níž virus chpřipky roste)
* propagated in Madin Darby Canine Kidney (MDCK) cells (this is the special cell culture in which the influenza virus is grown); ** haemagglutinin
Tabulka 5: GMT a míry sérokonverze u dospělých a pediatrických subjektů vakcinovaných
Table 5: GMTs and seroconversion rates in adult and paediatric subjects vaccinated with TIVc (V58P12 and V58P13)
Vakcínu Flucelvax Tetra nesmíte dostat:
What you need to know before you receive Flucelvax Tetra You should not receive Flucelvax Tetra:
Název a adresa výrobce/výrobců biologické léčivé látky/biologicky účinných látek
Name and address of the manufacturer(s) of the biological active substance(s) Seqirus Inc.
• Bolest svalů
• Joint pain
Mírné nežádoucí účinky
Mild side effects
Údaje HI, vzorek připravený ve vejci
HI data, egg-derived assay
Upozornění a opatření Před aplikací přípravku Flucelvax Tetra se poraďte se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou.
Talk to your doctor, pharmacist or nurse before receiving Flucelvax Tetra.
Kojení
Speke
3 týdny od vakcinace přípravkem Flucelvax Tetra nebo TIV1c/TIV2c- podle protokolu (V130_03)
Table 4: GMTs and seroconversion rates (with 95% CI) in subjects 9 to <18 years of age, 3 weeks after vaccination with Flucelvax Tetra or TIV1c/TIV2c - Per Protocol Set (V130_03)
Údaje o předávkování přípravkem Flucelvax Tetra nejsou k dispozici.
There are no data for overdose with Flucelvax Tetra.
Netherlands Tél: +31 (0) 20 204 6900
Seqirus Netherlands B.V. Netherlands Tél: +31 (0) 20 204 6900
GMT (95 % CI) Míra sérokonverze b (95% CI)
GMT (95% CI) Seroconversion Rateb
Co přípravek Flucelvax Tetra obsahuje
Contents of the pack and other information What Flucelvax Tetra contains
A/Brisbane/02/2018 (H1N1)pdm09 - použitá varianta (A/Idaho/07/2018) 15 mikrogramů HA** A/Kansas/14/2017 (H3N2) - použitá varianta (A/Indiana/08/2018) 15 mikrogramů HA** B/Colorado/06/2017 - použitá varianta (B/Iowa/06/2017) 15 mikrogramů HA** B/Phuket/3073/2013 - použitá varianta (B/Singapore/INFTT-16-0610/2016) 15 mikrogramů HA** v dávce 0,5 ml * pomnožené v Madin-Darbyho psích ledvinových (MDCK, Madin Darby Canine Kidney)
A/Brisbane/02/2018 (H1N1)pdm09 - like strain (A/Idaho/07/2018) 15 micrograms HA**
Netherlands Tél/Tel: +31 (0) 20 204 6900
Seqirus Netherlands B.V. Netherlands Tél/Tel: +31 (0) 20 204 6900
zvracení2
Headache1
Alankomaat Puh/Tel: +31 (0) 20 204 6900
Seqirus Netherlands B.V. Alankomaat Puh/Tel: +31 (0) 20 204 6900
Nederland Tlf: +31 (0) 20 204 6900
Seqirus Netherlands B.V. Nederland Tlf: +31 (0) 20 204 6900
Chlorid sodný Chlorid draselný
Ecchymosis, Chills
Méně časté (mohou postihnout až 1 osobu ze 100): • Horečka (> 38 °C)
• Fever (> 38°C)
Seqirus Vaccines Ltd Gaskill Road Speke
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release Seqirus Vaccines Ltd
10117 Berlín
10117 Berlin
Co je MPS VII
What is MPS VII
Kompatibilita s jinými léčivými přípravky nebyla hodnocena.
Compatibility with other medicinal products has not been evaluated.
V současnosti dostupné údaje jsou uvedeny v bodech 4.8 a 5.1.
Currently available data are described in section 4.8 and section 5.1.
Zkontroluje, zda byla podána správná dávka a podle potřeby bude přijímat opatření.
He or she will check that the correct dose has been given and take action as needed.
Bez prodlení je třeba vyhledat vhodnou klinickou léčbu.
Appropriate clinical treatment should be immediately sought.
- Tyto cukry jsou neustále recyklovány - vytvářejí se nové a staré se odbourávají.
- These sugars are re-cycled all the time - new ones are made and old ones are broken down.
Dávkování je u pediatrické populace stejné jako u dospělých.
The posology in the paediatric population is the same as in adults.
Mohou zahrnovat alergickou reakci (viz bod 4).
They may include an allergic reaction (see section 4).
Devět pacientů bylo mladších než 18 let.
Nine patients were younger than 18 years of age.
Devatenáct pacientů bylo mladších než 18 let.
Nineteen patients were younger than 18 years of age.
- Tento léčivý přípravek nepoužívejte, pokud zpozorujete částice.
- Do not use this medicine if you notice particles.
Ten patří do skupiny léčiv označovaných jako enzymové substituční terapie.
This belongs to a group of medicines called enzyme replacement therapies.
Další příznaky, které je třeba sledovat
Other symptoms to look out for
Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.
Starting treatment early in children may stop the illness getting worse and reduce permanent damage.
Okamžitě sdělte svému lékaři, pokud zjistíte jakékoli dále uvedené nežádoucí účinky - můžete potřebovat naléhavé lékařské ošetření:
Tell your doctor straight away if you notice any of the following side effects - you may need urgent medical treatment:
Je to proto, že s používáním přípravku Mepsevii během těhotenství nejsou žádné zkušenosti.
This is because there is no experience on the use of Mepsevii during pregnancy.
PŘÍLOHA II.
ANNEX II
Nežádoucí účinky jsou prezentovány podle třídy orgánových systémů a frekvence.
Adverse reactions are presented by System Organ Class and frequency.
Tyto problémy mohou být známkami onemocnění a mohou být způsobeny tlakem na míchu.
These problems can be signs of the illness and may be caused by pressure on your spinal cord.
U klinických (sekundárních) cílových parametrů byly pozorovány příznivé odezvy, avšak ne u všech pacientů.
For the clinical (secondary) endpoints, beneficial responses were observed although not in all patients.
Mějte to na paměti, pokud jste na dietě s nízkým obsahem sodíku.
Take this into account if you are on a controlled sodium diet.
U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim.
No alternative dose regimen is recommended in these patients.
Infuze se nesmí podat, pokud pacient v danou dobu má akutní febrilní nebo respirační onemocnění.
Infusion should be avoided if the patient has an acute febrile or respiratory illness at the time.
Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů starších 65 let nebyla stanovena.
The safety and efficacy of vestronidase alfa in patients older than 65 years have not been established.
Zprávy předkládané v rámci opakovaného ročního hodnocení
Reports to be submitted as part of the annual reassessment
S tím, jak orgánové postižení v průběhu času pokračuje, je obtížnější léčbou zvrátit poškození nebo vykázat zlepšení.
As end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.
The dose you will receive is based on how much you weigh.
Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Nizozemsko
Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol The Netherlands
Extrémně malá globální populace pacientů s MPS VII si vyžádala zařazení všech pacientů, kteří byli schopni se této klinické studie účastnit, což mělo za následek velmi různorodou skupinu.
The extremely small population of patients with MPS VII globally necessitated the enrolment of all patients able to participate in this clinical trial, resulting in a highly variable group.
Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, enzymy, ATC kód: A16AB18
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB18
Pacienti s MPS VII, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk, byli z této studie vyloučeni.
Patients with MPS VII who received Hematopoietic Stem Cell Transplant therapy were excluded in this study.
To je nutné zohlednit při naředění léčivého přípravku pro pacienty na dietě s nízkým obsahem sodíku nebo pro ty pacienty s kongestivním srdečním selháním, kteří potřebují omezit příjem sodíku a celkový příjem vody.
This should be taken into consideration during dilution of the medicinal product for patients on a controlled sodium diet or for those patients with congestive heart failure needing to restrict sodium and total water intake.
- Léčivý přípravek musí být před podáním naředěn.
- The medicine has to be diluted before being given.
**Jeden nežádoucí účinek periferního zduření je zahrnut do frekvence zduření v místě infuze, protože událost je klasifikována jako problém s intravenózním katétrem.
**One adverse reaction of Peripheral swelling is included within the frequency of Infusion site swelling as the event is classified as intravenous catheter issue.
Přípravek Mepsevii neinfudujte s jinými léčivými přípravky v infuzní hadičce.
Do not infuse Mepsevii with other medicinal products in the infusion tubing.
MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž organismus nevytváří dostatek enzymu označovaného jako beta-glukuronidáza.
MPS VII is an illness that runs in families, where the body does not produce enough of an enzyme called beta-glucuronidase.
U všech 12 pacientů došlo k odezvě, která byla předem definována jako ≥ 50% snížení uGAG při nejméně jedné kontrole během prvních 24 týdnů léčby.
All 12 patients were responders, pre-specified as ≥ 50% reduction in uGAG on at least one visit during the first 24 weeks of treatment.
U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim (viz bod 5.1).
No alternative dose regimen is recommended in these patients (see section 5.1).
K minimalizaci bublinek v roztoku je třeba používat dostatečně velkou jehlu (velikost 18 G).
A sufficiently large needle (18 gauge) should be used to minimise bubbles in the solution.
- Lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Mepsevii podají formou infuze (kapačky) do žíly.
- Your doctor or nurse will give Mepsevii to you by an infusion (drip) into a vein.
Na léčbu musí dohlížet zdravotnický pracovník se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VII nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami.
Treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with MPS VII or other inherited metabolic disorders.
Přítomnost ADA (non-NAb a NAb) podle všeho nemá vliv na redukci farmakodynamického markeru, močových glykosaminoglykanů (uGAG).
The presence of ADA (non-NAb and NAb) does not appear to affect reduction in the pharmacodynamic marker, urinary glycosaminoglycans (uGAGs).
- Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.
- The recommended dose is 4 mg for each kg of body weight.
Odpověď formou snížení uGAG (% změna v porovnání s 0. týdnem studie) navíc vykazuje podobný rozsah snížení uGAG u všech skupin po zkřížení do aktivní léčby.
In addition, uGAG response (% change from study week 0) shows a similar magnitude of reduction in uGAG in all groups after crossover to active treatment.
- jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
- If you have ever had a severe allergic reaction to vestronidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
- Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.
- If you have an allergic reaction during your infusion your doctor may slow down, or stop your infusion.
Vestronidázu alfa je důležité podávat podle rozpisu doporučených rychlostí infuze (viz tabulka 2 v bodu 6.6).
It is important to administer vestronidase alfa according to the recommended infusion rate schedule (see Table 2 in section 6.6).
Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto přípravku úplné informace.
This means that because of the rarity of this disease, it has been impossible to get complete information on this medicine.
Pokud jste těhotná, přípravek Mepsevii nedostanete, není-li léčba jednoznačně nezbytná.
You will not be given Mepsevii if you are pregnant unless treatment is clearly necessary.
Vzhledem k tomu, že se jedná o rekombinantní lidský protein a jeho enzymatická akce se odehrává uvnitř lyzozomu, nepředpokládá se, že vestronidáza alfa bude interagovat s jinými léčivými přípravky.
Because it is a recombinant human protein and its enzyme action is within the lysosome, vestronidase alfa is not expected to interact with other medicinal products.
Klinické cílové parametry nebylo možné u některých pacientů vyhodnotit vzhledem k rozsahu onemocnění, věku nebo kognitivní úrovni (23 ze 72 hodnocení [~32 %] v 6 oblastech u 12 pacientů nebylo možné na vstupu vyhodnotit).
Clinical endpoints were not assessable in some patients due to their extent of disease, age or level of cognition (23 out of 72 assessments [~32%] in 6 domains for 12 patients were non-assessable at baseline).
- Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození organismu.
- Without enough beta-glucuronidase, parts of these sugars build up in cells, leading to damage in the body.
Neproplachujte linku obsahující vestronidázu alfa, abyste zabránili rychlému bolu infudovaného enzymu.
Do not flush the line containing vestronidase alfa to avoid a rapid bolus of infused enzyme.
Za účelem získání dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí přípravku Mepsevii a za účelem kompletní charakterizace mukopolysacharidózy VII, včetně jejich rozmanitých klinických příznaků, progrese a přirozené historie, je držitel rozhodnutí o registraci povinen předložit výsledky studie vycházející z adekvátních zdrojů dat pocházejících z programu monitorování nemocí u pacientů s mukopolysacharidózou VII.
In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Mepsevii and to characterize the entire mucopolysaccharidosis VII, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a Disease Monitoring Program of patients with mucopolysaccharidosis VII.
Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá 2.
What Mepsevii is and what it is used for 2.
- Mukopolysacharidy se v těle vytváří na pomoc s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.
- Mucopolysaccharides are made in the body and they help build bones, cartilage, skin, and tendons.