natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Přípravek Onpattro obsahuje patisiran, dvouvláknovou malou interferující ribonukleovou kyselinu (siRNA), který je specificky zacílen na geneticky konzervovanou sekvenci ve 3' nepřeloženém regionu všech mutovaných a divokých TTR mRNA.
Onpattro contains patisiran, a double-stranded small interfering ribonucleic acid (siRNA) that specifically targets a genetically conserved sequence in the 3' untranslated region of all mutant and wild-type TTR mRNA.
Pacienti léčení přípravkem Onpattro vykázali statisticky významný přínos u všech sekundárních cílových ukazatelů v porovnání s pacienty, kteří dostávali placebo (všichni p < 0,001) (tabulka 2).
Patients treated with Onpattro experienced statistically significant benefits in all secondary endpoints compared to patients who received placebo (all p <0.001) (Table 2).
• Přípravek Onpattro neobsahuje žádné konzervační látky.
• Onpattro does not contain preservatives.
• Lékař vypočítá Vaši dávku přípravku Onpattro - ta bude záviset na Vaší tělesné hmotnosti.
• Your doctor will work out how much Onpattro to give you - this will depend on your body weight.
Placebo N = 77 Onpattro Placebo
Placebo N=77
Časté: mohou postihovat až 1 z 10 osob
Common: may affect up to 1 in 10 people
Titry protilátek proti léku byly nízké a přechodné bez průkazu ovlivnění klinické účinnosti, bezpečnostního profilu nebo farmakokinetického nebo farmakodynamického profilu přípravku Onpattro.
Antidrug antibody titres were low and transient with no evidence of an effect on clinical efficacy, the safety profile, or the pharmacokinetic or pharmacodynamic profiles of Onpattro.
Jediným nežádoucím účinkem vedoucím k ukončení léčby přípravkem Onpattro byla reakce související s infuzí (0,7 %).
The only adverse reaction resulting in the discontinuation of Onpattro was an infusion-related reaction (0.7%).
• Pronikání léku do okolní tkáně v místě infuze, což může vést k otoku nebo zarudnutí
• Leakage of the drug into the surrounding tissue at the site of infusion, which may cause swelling or redness
4.7 Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje Na základě farmakodynamického a farmakokinetického profilu se má za to, že přípravek Onpattro nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo používat stroje.
4.7 Effects on ability to drive and use machines On the basis of the pharmacodynamic and pharmacokinetic profiles, Onpattro is considered to have no or negligible influence on the ability to drive or use machines.
Pokud se objeví IRR, má se zvážit zpomalení nebo přerušení infuze a zavedení léčby (např. kortikosteroidy nebo jiná symptomatická léčba) podle klinické indikace.
If an IRR occurs, slowing or interrupting the infusion and institution of medical management (e.g., corticosteroids or other symptomatic treatment) should be considered, as clinically indicated.
• Před intravenózní infuzí se přípravek Onpattro musí naředit (viz pokyny v bodě 6.6).
• Onpattro must be diluted prior to intravenous infusion (see instructions in section 6.6).
• Natáhněte celý obsah jedné nebo více injekčních lahviček do jedné sterilní injekční stříkačky.
• Withdraw the entire contents of one or more vials into a single sterile syringe.
Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla o zproštění povinnosti předložit výsledky studií s přípravkem Onpattro u všech podskupin pediatrické populace s hATTR amyloidózou (informace o použití u dětí viz bod 4.2).
The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with Onpattro in all subsets of the paediatric population in hATTR amyloidosis (see section 4.2 for information on paediatric use).
Nejčastěji vyskytující se nežádoucí účinky hlášené u pacientů léčených přípravkem Onpattro byly periferní edém (29,7 %) a reakce související s infuzí (18,9 %).
The most frequently occurring adverse reactions reported in Onpattro-treated patients were peripheral oedema (29.7%) and infusion-related reactions (18.9%).
V placebem kontrolovaných a otevřených klinických studiích se u 7 ze 194 (3,6 %) pacientů s hATTR amyloidózou vytvořily během léčby přípravkem Onpattro protilátky proti léku.
In the placebo-controlled and open-label clinical studies, 7 of 194 (3.6%) patients with hATTR amyloidosis developed anti-drug antibodies during treatment with Onpattro.
Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře se znalostmi léčby amyloidózy.
Therapy should be initiated under the supervision of a physician knowledgeable in the management of amyloidosis.
Přípravek Onpattro nejevil genotoxický potenciál in vitro ani in vivo a nebyl karcinogenní u rasH2
Onpattro did not exhibit a genotoxic potential in vitro and in vivo and was not carcinogenic in transgenic rasH2 mice.
• Vyjměte přípravek Onpattro z chladničky.
• Remove Onpattro from the refrigerator.
V prvních 60 dnech těhotenství mohou být jak příliš vysoké, tak příliš nízké hladiny vitaminu A spojeny se zvýšeným rizikem malformace plodu.
During the first 60 days of pregnancy, both too high or too low vitamin A levels may be associated with an increased risk of foetal malformation.
Prostřednictvím přirozeného procesu zvaného RNA interference (RNAi) způsobuje patisiran v játrech katalytickou degradaci TTR mRNA, což vede k poklesu sérového proteinu TTR.
Through a natural process called RNA interference (RNAi), patisiran causes the catalytic degradation of TTR mRNA in the liver, resulting in a reduction of serum TTR protein.
Těhotenství, kojení a antikoncepce
Pregnancy, breast-feeding and contraception
Patisiran ovšem není u králíků farmakologicky aktivní, takže tyto účinky nejsou způsobeny snížením hladin TTR, tyroxinu či vitaminu A.
As patisiran is not pharmacologically active in rabbits, these effects are not due to reductions in TTR, thyroxine or vitamin A.
Všichni pacienti byli premedikováni kortikosteroidem, paracetamolem a H1 a H2 blokátory.
All patients received premedication with a corticosteroid, paracetamol, and H1 and H2 blockers.
Účinnost přípravku Onpattro byla studována v randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii u 225 pacientů s hATTR amyloidózou s mutací TTR a symptomatickou polyneuropatií.
The efficacy of Onpattro was studied in a randomised, double-blind, placebo-controlled study in 225 hATTR amyloidosis patients with a TTR mutation and symptomatic polyneuropathy.
• Zrychlený srdeční tep
• Rapid heart rate
Není-li použit okamžitě, doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím jsou v odpovědnosti uživatele a doba nemá být delší než 16 hodin při 2 °C - 8 °C, nebo při pokojové teplotě (do 30 °C), včetně doby infuze.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and should not be longer than 16 hours at either 2°C to 8°C or room temperature (up to 30°C), including infusion time.
Přípravek se nesmí mísit ani ředit s jinými léčivými přípravky.
Do not mix or dilute with other medicinal products.
• důvody, které mají být impulsem pro zdravotnického pracovníka, aby zvážil, zda pacient nemá ukončit aplikaci infuzí v domácím prostředí a vrátit se k jejich podávání na klinice.
• Reasons triggering HCPs to consider whether the patient should stop home infusions and return to the clinic to receive the infusions.
V případě potřeby mohou být podány dodatečné nebo vyšší dávky jedné nebo více premedikací pro snížení rizika IRR (viz body 4.4 a 4.8).
Additional or higher doses of one or more of the premedications may be administered to reduce the risk of IRRs, if needed (see sections 4.4 and 4.8).
• způsob podávání infuze;
• How the infusion is given;
• Pacient musí být sledován během infuze a je-li to klinicky indikováno, po podání infuze.
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion.
Čtyřicet devět procent (49 %) pacientů mělo třídu I podle klasifikace newyorské kardiologické společnosti (New York Heart Association, NYHA) a 50 % pacientů třídu II.
Forty-nine percent (49%) and 50% of patients had a New York Heart Association (NYHA) Class of I or II, respectively.
Pokud není chladnička k dispozici, přípravek Onpattro může být uchováván při pokojové teplotě (do 25 °C) po dobu až 14 dnů.
If refrigeration is not available, Onpattro can be stored at room temperature (up to 25°C) for up to 14 days.
Pokud není k dispozici nebo není snášena intravenózní forma premedikace, mohou být podány perorální ekvivalenty.
For premedications not available or not tolerated intravenously, equivalents may be administered orally.
Doba trvání infuze může být prodloužena v případě IRR (viz bod 4.4).
The duration of infusion may be extended in the event of an IRR (see section 4.4).
U potkanů a opic je PEG2000-C-DMG eliminováno v nezměněné formě ve žluči.
In rats and monkeys, PEG2000-C-DMG is eliminated unchanged in the bile.
Lékař Vám možná řekne, abyste ukončila užívání přípravku Onpattro.
Your doctor may tell you to stop taking Onpattro.
Pro snížení rizika IRR mají pacienti dostat premedikaci v den infuze přípravku Onpattro, nejméně 60 minut před zahájením infuze (viz bod 4.2).
To reduce the risk of IRRs, patients should receive premedications on the day of Onpattro infusion, at least 60 minutes prior to the start of infusion (see section 4.2).
Zvýšení dávky patisiranu vedlo k většímu snížení TTR, s maximálními sníženími, která se udržela při expozicích patisiranu v dávkování 300 mikrogramů na kg každé 3 týdny.
Increasing the dose of patisiran resulted in greater TTR reduction, with maximal reductions plateauing at patisiran exposures obtained with 300 micrograms per kg every 3 weeks dosing.
Vazba přípravku Onpattro na plazmatické proteiny je nízká, ≤ 2,1 % navázaného léku pozorovaného in vitro s humánním sérovým albuminem a humánním α1-kyselým glykoproteinem.
Plasma protein binding of Onpattro is low, with ≤ 2.1% binding observed in vitro with human serum albumin and human α1-acid glycoprotein.
Demografické a výchozí charakteristiky pacientů byly vyvážené mezi léčebnými skupinami, kromě vyššího podílu pacientů ve skupině s přípravkem Onpattro a mutací nonV30M (62 % vs 48 %).
Patient demographics and baseline characteristics were balanced between treatment groups, except that a higher proportion of patients in the Onpattro group had a non-V30M mutation (62% vs. 48%).
• symptomy IRR;
• Signs and symptoms of IRRs;
Pacienti byli randomizováni v poměru 2:1 k podávání přípravku Onpattro v dávce 300 mikrogramů na kg nebo placeba v intravenózní infuzi jednou za každé 3 týdny po dobu 18 měsíců.
Patients were randomised 2:1 to receive 300 micrograms per kg Onpattro or placebo via intravenous infusion once every 3 weeks for 18 months.
Méně než 1 % patisiranu v podané dávce bylo zjištěno v nezměněné formě v moči.
Less than 1% of patisiran in the administered dose was recovered intact in urine.
LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ Koncentrát pro infuzní roztok 10 mg / 5 ml
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 10 mg/5 mL
Suspektní extravazace má být léčena podle standardní praxe pro nonvezikanty.
Suspected extravasation should be managed according to local standard practice for non-vesicants.
Přibližně polovina pacientů (56 %) splňovala předem definovaná kritéria pro srdeční poruchu (definovanou jako výchozí tloušťka stěny levé komory srdeční ≥ 13 mm bez hypertenze nebo onemocnění aortální chlopně v anamnéze).
Approximately half of patients (56%) met pre-defined criteria for cardiac involvement (defined as baseline LV wall thickness ≥ 13 mm with no history of hypertension or aortic valve disease).
5 ml koncentrátu ve skleněné injekční lahvičce typu I se zátkou z chlorobutylové pryže a hliníkovým flip-off uzávěrem.
5 mL concentrate in a Type I glass vial with a chlorobutyl stopper and an aluminium flip-off cap.
Pokud budete mít reakci související s infuzí, Váš lékař nebo zdravotní sestra mohou zpomalit nebo zastavit infuzi a je možné, že dostanete jiné léky k léčbě příznaků.
If you have an infusion-related reaction, your doctor or nurse may slow down or stop your infusion, and you may need to take other medicines to control the symptoms.
Ženy v plodném věku by proto při zahájení léčby přípravkem Onpattro neměly být těhotné a po dobu léčby musí používat účinnou antikoncepci (viz bod „Těhotenství, kojení a antikoncepce“ dále).
Therefore, women of child-bearing age should not be pregnant when starting treatment with Onpattro and should practice effective contraception (see section “Pregnancy, breast-feeding and contraception” below).
Vylučování PEG2000-C-DMG u člověka nebylo měřeno.
PEG2000-C-DMG excretion in humans was not measured.
Klinická léčba IRR je uvedena v bodě 4.4.
For clinical management of IRRs, see section 4.4.
Tento cílový ukazatel je kompozitním parametrem motorické, senzorické a autonomní polyneuropatie, včetně vyšetření motorické síly a reflexů, kvantitativního senzorického vyšetření, vyšetření nervového vedení a posturálního krevního tlaku, se skóre od 0 do 304, kde zvyšující se skóre ukazuje zhoršující se postižení.
This endpoint is a composite measure of motor, sensory, and autonomic polyneuropathy including assessments of motor strength and reflexes, quantitative sensory testing, nerve conduction studies, and postural blood pressure, with the score ranging from 0 to 304 points, where an increasing score indicates worsening impairment.
Tento léčivý přípravek obsahuje 3,99 mg sodíku v 1 ml, což odpovídá 0,2 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g sodíku.
This medicinal product contains 3.99 mg sodium per mL, equivalent to 0.2% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Kumulace AUCτ byla 3,2násobná při ustáleném stavu v porovnání s první dávkou.
The accumulation of AUCτ was 3.2-fold at steady-state compared to the first dose.
• Pacient musí být sledován během infuze, a je-li to klinicky indikováno, po podání infuze (viz bod 4.4).
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion (see section 4.4).
U pacientů léčených přípravkem Onpattro byly všechny IRR buď mírné (95,2 %), nebo středně závažné (4,8 %).
In Onpattro-treated patients, all IRRs were either mild (95.2%) or moderate (4.8%) in severity.
Norfolkský dotazník QoL-DN (hlášený pacientem) zahrnuje domény týkající se funkce tenkých, velkých a autonomních nervových vláken, příznaků a každodenních činností s celkovým skóre od -4 do 136, kde zvyšující se skóre ukazuje zhoršující se kvalitu života.
The Norfolk QoL-DN questionnaire (patient-reported) includes domains relating to small fibre, large fibre, and autonomic nerve function, symptoms, and activities of daily living, with the total score ranging from -4 to 136, where an increasing score indicates worsening quality of life.
U těhotných žen je třeba suplementaci vitaminu A ukončit během prvního trimestru, pokud se u těhotné ženy neobjeví klinické známky jeho nedostatku.
Vitamin A supplementation should be discontinued during the first trimester, unless the pregnant woman has clinical signs of vitamin A deficiency.
Změny byly také pozorovány za 9 měsíců, s prvním pozitivním hodnocením po výchozím stavu ve studii, kde léčba přípravkem Onpattro vedla k 16,0bodovému rozdílu mezi léčbami, přičemž průměrný rozdíl od výchozího stavu byl -2,0 bodu v porovnání s nárůstem o 14,0 bodu v případě placeba.
Changes were also seen at 9 months, the first post-baseline assessment in the study, where treatment with Onpattro led to a 16.0-point treatment difference, with a mean change from baseline of -2.0 points, compared to an increase of 14.0 points with placebo.
• Naředěný roztok přípravku Onpattro má být aplikován intravenózně po dobu přibližně 80 minut při úvodní rychlosti infuze přibližně 1 ml/min po dobu prvních 15 minut, pak se zvýší rychlost přibližně na 3 ml/min po zbývající dobu podávání infuze.
• The diluted solution of Onpattro should be infused intravenously over approximately 80 minutes at an initial infusion rate of approximately 1 mL/min for the first 15 minutes, followed by an increase to approximately 3 mL/min for the remainder of the infusion.
Vynechaná dávka Pokud dojde k vynechání dávky, přípravek Onpattro má být podán co nejdříve.
If a dose is missed, Onpattro should be administered as soon as possible.
Tento léčivý přípravek obsahuje 3,99 miligramů (mg) sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jednom mililitru (ml).
This medicine contains 3.99 milligrams (mg) of sodium (main component of cooking/table salt) per millilitre (mL).
Z pacientů léčených přípravkem Onpattro, kteří měli IRR, se první IRR vyskytly u 78,6 % během prvních 2 infuzí.
Among Onpattro-treated patients who experienced an IRR, 78.6% experienced the first IRR within the first 2 infusions.
• pacienti vhodní pro aplikaci infuze v domácím prostředí;
• Suitability of the patient for home infusion;
SD, standardní odchylka; Střed LS, střední hodnota nejmenších čtverců; SEM, standardní chyba středu; IS, interval spolehlivosti, NIS-W, NIS- slabost (motorická síla); R-ODS, škála celkové invalidity (Rasch-Built Overall Disability Scale) (schopnost provádět běžné každodenní činnosti hlášená pacientem); 10metrový test chůze (rychlost chůze); mBMI, modifikovaný index tělesné hmotnosti (nutriční stav); COMPASS 31, Composite Autonomic Symptom Score 31 (skóre příznaků hlášených pacientem)
SD, standard deviation; LS mean, least squares mean; SEM, standard error of the mean; CI, confidence interval, NIS-W, NIS-weakness (motor strength); R-ODS, Rasch-Built Overall Disability (patient reported ability to perform activities of daily living); 10-metre walk test (gait speed); mBMI, modified body mass index (nutritional status); COMPASS 31, Composite Autonomic Symptom Score 31 (patient reported symptom score)
V klinických studiích byli všichni pacienti premedikováni kortikosteroidem, paracetamolem a H1 a H2 blokátory pro snížení rizika IRR.
In clinical studies, all patients received premedication with a corticosteroid, paracetamol, and H1 and H2 blockers to reduce the risk of IRRs.
Pokud jste v plodném věku a hodláte používat přípravek Onpattro, musíte používat účinnou antikoncepci.
If you are of childbearing age and intend to use Onpattro, you should practise effective contraception.
Při režimu dávkování 300 mikrogramů na kg každé 3 týdny bylo ustáleného stavu dosaženo do 24 týdnů léčby.
At the dose regimen of 300 micrograms per kg every 3 weeks, steady state was reached by 24 weeks of treatment.
Patří sem antihistaminika, kortikosteroid (lék, který potlačuje zánět) a lék proti bolesti.
These include anti-histamines, a corticosteroid (a medicine that suppresses inflammation), and a pain reliever.
• Proveďte vizuální kontrolu na přítomnost částic a změnu barvy.
• Inspect visually for particulate matter and discolouration.
U většiny pacientů s IRR došlo k první IRR během prvních 2 infuzí (viz bod 4.8).
In patients experiencing an IRR, the majority experienced the first IRR within the first 2 infusions (see section 4.8).
Reakce související s infuzí
Infusion-related reaction
Pokud není použit okamžitě, uchovejte naředěný roztok v infuzním vaku při pokojové teplotě (do 30 °C), nebo při 2 °C - 8 °C po dobu až 16 hodin (včetně doby infuze).
If not used immediately, store the diluted solution in the infusion bag at room temperature (up to 30°C) or at 2°C to 8°C for up to 16 hours (including infusion time).
Přípravek Onpattro léčí onemocnění, které se vyskytuje v rodinách a označuje se jako hereditární (dědičná) ATTR (hATTR) amyloidóza.
Onpattro is a medicine that treats an illness which runs in families called hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis.
Patisiran je ve formě lipidových nanočástic, které doručují siRNA do hepatocytů, což je primární zdroj TTR proteinu v oběhu.
Patisiran is formulated as lipid nanoparticles to deliver the siRNA to hepatocytes, the primary source of TTR protein in the circulation.
V důsledku toho neodráží při léčbě přípravkem Onpattro laboratorní testy na vitamin A v séru celkové množství vitaminu A v těle a nemají se používat jako vodítko pro suplementaci vitaminem A (viz body 4.4 a 5.1).
As a result, during treatment with Onpattro, laboratory tests for serum vitamin A do not reflect the total amount of vitamin A in the body and should not be used to guide vitamin A supplementation (see sections 4.4 and 5.1).
V klinických studiích byly nejčastějšími příznaky IRR (hlášenými u ≥ 2 % pacientů) zarudnutí, bolest zad, nauzea, abdominální bolest, dušnost a bolest hlavy.
Across clinical studies, the most common symptoms (reported in ≥ 2% of patients) of IRRs were flushing, back pain, nausea, abdominal pain, dyspnoea, and headache.
Klinické studie neidentifikovaly významné rozdíly ve farmakokinetických parametrech při ustáleném stavu nebo snížení TTR podle pohlaví nebo rasy (jiná než bělošská vs bělošská).
Clinical studies did not identify significant differences in steady state pharmacokinetic parameters or TTR reduction according to gender or race (non-Caucasian vs. Caucasian).
Během 18 měsíců bylo pozorováno střední snížení sérového retinol-vážícího proteinu o 45 % a sérového vitaminu A o 62 % (viz body 4.4 a 4.5).
Mean reductions in serum retinol binding protein of 45% and serum vitamin A of 62% were observed over 18 months (see sections 4.4 and 4.5).
Pokud dojde k neplánovanému otěhotnění, podávání přípravku Onpattro se musí ukončit (viz bod 4.6.).
In the event of an unplanned pregnancy, Onpattro should be discontinued (see section 4.6).
Další léčivé přípravky a přípravek Onpattro
Other medicines and Onpattro
• Otok obličeje
• Swelling of the face
Závažná hypersenzitivita (např. anafylaxe) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.
Severe hypersensitivity (e.g., anaphylaxis) to the active substance or any of the excipients listed in section 6.1.
Údaje o podávání přípravku Onpattro těhotným ženám nejsou k dispozici.
There are no data on the use of Onpattro in pregnant women.
Intravenózní podávání přípravku Onpattro vedlo ke zvýšení sérových jaterních markerů (ALT, AST, ALP a/nebo celkový bilirubin) a k histopatologickým nálezům v játrech (hepatocelulární/jednobuněčná nekróza, zánět, pigmentová depozita a/nebo monocytární infiltrace) v dávkách > 100 mikrogramů na kg každé 4 týdny u potkanů a > 1,0 mg/kg každé u opic 3 týdny.
Intravenous administration of Onpattro led to increases in serum liver markers (ALT, AST, ALP, and/or total bilirubin) and histopathology findings in the liver (hepatocellular/single cell necrosis, inflammation, pigment deposition, and/or monocytic infiltration) at doses > 100 micrograms per kg every 4 weeks and > 1.0 mg/kg every 3 weeks in rats and monkeys, respectively.
Neočekává se, že přípravek Onpattro ovlivní inhibitory či induktory enzymů cytochromu P450 ani že způsobí lékové interakce s výjimkou indukce a časově závislé inhibice isoenzymu CYP2B6 in vitro.
Onpattro is not expected to be affected by inhibitors or inducers of cytochrome P450 enzymes or to cause drug-drug interactions, except for induction and time-dependent inhibition of CYP2B6 in vitro.
• vhodná rychlost infuze;
• The appropriate infusion rate;
Expozice patisiranu a lipidovým složkám (DLin-MC3-DMA a PEG2000-C-DMG) se úměrně zvyšovala se zvýšeným dávky v rozmezí hodnoceném v klinických studiích (10 až 500 mikrogramů na kg).
Exposure to patisiran and the lipid components (DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG) increased proportionally with increase in dose over the range evaluated in clinical studies (10 to 500 micrograms per kg).
Ve výchozím stavu mělo 46 % pacientů onemocnění stadia 1 (bez poruch chůze; většinou mírná senzorická, motorická a autonomní neuropatie dolních končetin) a 53 % mělo onemocnění stadia 2 (nutná pomoc s chůzí; většinou progrese mírného postižení dolních končetin, horních končetin a trupu).
At baseline, 46% of patients had stage 1 disease (unimpaired ambulation; mostly mild sensory, motor and autonomic neuropathy in the lower limbs), and 53% had stage 2 disease (assistance with ambulation required; mostly moderate impairment progression to the lower limbs, upper limbs, and trunk).
• Vypočtěte požadovaný objem přípravku Onpattro na základě doporučené dávky podle tělesné hmotnosti (viz bod 4.2).
• Calculate the required volume of Onpattro based on the recommended weight-based dosage (see section 4.2).