natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře.
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
Nebyl pozorován žádný ustálený stav.
No interaction studies have been performed.
Pokud jsou injekční lahvičky vyjmuty z původní krabičky, nesmí celková doba uchovávání mimo chlazený prostor při teplotě do 25 °C překročit 30 hodin.
If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Přípravek Spinraza se používá k léčbě genetického onemocnění zvaného spinální svalová atrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
1CS4 byla ukončena po pozitivní statistické analýze primárního cílového parametru v předběžné analýze (statisticky významné zlepšení skóre HFMSE oproti výchozí hodnotě bylo pozorováno ve skupině léčené přípravkem Spinraza v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou (Spinraza vs. kontrolní skupina s předstíranou léčbou: 4,0 vs. -1,9; p = 0,0000002)).
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
CS7 je randomizovaná, dvojitě zaslepená klinická studie fáze II, kontrolovaná předstíranou léčbou, vedená u symptomatických pacientů, u kterých byla diagnostikována SMA s nástupem onemocnění v novorozeneckém/kojeneckém věku (≤6 měsíců) nebo s pozdějším nástupem SMA (>6 měsíců) a s počtem 2 nebo 3 kopií genu SMN2 (1. část), následovaná otevřenou rozšířenou fází dlouhodobé studie (2. část).
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
Při závěrečné analýze dosáhlo definice respondéra pro motorický milník statisticky významně vyšší procento pacientů ve skupině léčené přípravkem Spinraza (51 %) v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou (0 %) (p<0,0001).
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Předložení výsledků studie: Q2
Submission of study results: Q2 2024.
Luxembourg/Luxemburg Biogen Belgium N.V./S.A.
Biogen Belgium N.V./S.A.
Přípravek Spinraza je určen k intratekálnímu podání pomocí lumbální punkce.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo zdravotní sestrou dříve, než bude Vám nebo Vašemu dítěti přípravek Spinraza podán.
If you are not sure, talk to your doctor or nurse before you or your child are given Spinraza.
Poregistrační studie účinnosti (PAES): Pro účely vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u symptomatických pacientů se spinální svalovou atrofií má držitel rozhodnutí o registraci uskutečnit otevřenou rozšířenou studii fáze 3 (SHINE, CS11) a předložit její výsledky
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte (Vaše dítě užívá), které jste v nedávné době užíval(a) (které Vaše dítě užívalo) nebo které možná budete (Vaše dítě bude) užívat.
Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
Údaje o podávání nusinersenu těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici.
There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women.
Jako primární cílový parametr byla hodnocena doba do úmrtí nebo do permanentní ventilace (≥ 16 hodin ventilace/den nepřetržitě po dobu > 21 dní bez přítomnosti akutní reverzibilní příhody nebo tracheostomie).
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Pacienti byli randomizováni v poměru 2:1, přičemž byli léčeni buď přípravkem Spinraza (podle schváleného dávkovacího režimu) nebo zahrnuti do kontrolní skupiny s předstíranou léčbou, s délkou léčby v rozmezí od 6 do 442 dní.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Bylo zjištěno, že jiné přípravky ze stejné skupiny léčiv jako přípravek Spinraza ovlivňují funkci ledvin.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Bezpečnost a účinnost u pacientů s poruchou funkce ledvin nebyly stanoveny.
The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed.
Na obrázku 3 je znázorněno srovnání dosažení motorických milníků u pacientů se symptomatickou SMA s nástupem příznaků v novorozeneckém/kojeneckém věku a u presymptomatických pacientů se SMA.
A comparison of motor milestone achievement among the patients with symptomatic infantile-onset SMA and pre-symptomatic SMA is shown in Figure 3.
Jeden ml obsahuje nusinersenum 2,4 mg.
Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
U 346 pacientů byla stanovena imunogenní odpověď na nusinersen vyhodnocením hladin protilátek proti léku (anti-drug antibodies, ADA) ve vzorcích plazmy před léčbou a během léčby.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
U pacientů, u kterých byla léčba přípravkem Spinraza poprvé zahájena ve studii CS11 (n = 24; kontrolní skupina s předstíranou léčbou ve studii CS3B), byl na začátku této studie medián věku 17,8 měsíce (v rozmezí od 10 do 23 měsíců) a průměrné skóre CHOP INTEND 17,25 (v rozmezí od 2,0 do 46,0).
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Mezi pacienty se sledovanými hodnotami v 15. měsíci byl vyšší podíl subjektů léčených přípravkem Spinraza, u nichž došlo ke zlepšení celkového skóre HFMSE (73 % vs. 41 %) v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou, a nižší podíl subjektů léčených přípravkem Spinraza, u nichž došlo k jeho zhoršení (23 % vs. 44 %).
Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Poregistrační studie účinnosti (PAES): Pro účely vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u presymptomatických pacientů se spinální svalovou atrofií má držitel rozhodnutí o registraci uskutečnit otevřenou studii fáze 2 (NURTURE (SM201)) a předložit její výsledky
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
U pacientů v této studii bylo velmi vysoce pravděpodobné, že se u nich rozvine SMA typu I nebo II.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Doporučuje se, aby se před podáním přípravku Spinraza odebral takový objem cerebrospinálního moku (cerebral spinal fluid, CSF), který odpovídá objemu přípravku Spinraza, který má být aplikován.
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Tabulka 1: Nežádoucí účinky související s provedením lumbální punkce, hlášené ve studii CS4 (pozdější nástup SMA), s incidencí nejméně o 5 % vyšší u pacientů léčených přípravkem Spinraza v porovnání s pacienty s předstíranou léčbou
Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Ve výsledku tedy existují dostatečné důkazy pro kauzální spojitost mezi podáváním nusinersenu a hypersenzitivitou a s ohledem na tuto skutečnost je třeba náležitě upravit informace o přípravku.
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Většina pacientů bez permanentní ventilace při zahájení studie CS11 byla v době předběžné analýzy naživu a bez permanentní ventilace.
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Od začátku studie do 1072. dne bylo v průběhu času pozorováno zlepšování v průměrném skóre CHOP INTEND (průměrná změna 21,30).
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
België/Belgique/Belgien
• závažné infekce související s provedením lumbální punkce (např. zánět mozkových blan),
• Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
2Vyhodnoceno pomocí populace s úmyslem léčit (Spinraza n = 84; kontrolní skupina s předstíranou léčbou n = 42); údaje od pacientů, kteří neabsolvovali návštěvu v 15. měsíci, byly vyhodnoceny za použití metody vícenásobné imputace.
2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
Analýza byla provedena v ITT populaci (Spinraza: n = 84; kontrolní skupina s předstíranou léčbou: n = 42) a údaje podle HFMSE získané v průběhu studie od pacientů, kteří neabsolvovali návštěvu v 15. měsíci, byly vyhodnoceny za použití metody vícenásobné imputace.
The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
U těchto pacientů bylo pozorováno průměrné zlepšení o 28,6 metru (SD 47,22; n = 12) v 253. den a o 86,5 metru (SD 40,58; n = 8) v 1050. den.
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vám nebo Vašemu dítěti přípravek Spinraza podán 3.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Pokud dojde ke zpoždění nebo vynechání nasycovací dávky, má být přípravek Spinraza podán co nejdříve, jak to bude možné, s odstupem mezi jednotlivými dávkami minimálně 14 dní.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Pokud je to nezbytné, lze neotevřené injekční lahvičky přípravku Spinraza z chladničky vyjmout a poté je tam vrátit.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Pacienti léčení přípravkem Spinraza
Spinraza treated Patients
Při přípravě roztoku přípravku Spinraza k intratekálnímu podání se musí použít aseptický postup.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
5Podle části 2 Hammersmithova neurologického vyšetření dětí (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE): zvýšení o ≥2 body [nebo maximální skóre] ve schopnosti kopnout, NEBO zvýšení o ≥1 bod v motorických milnících držení hlavy, převalení se, sezení, plazení, stání nebo chůze A zlepšení ve více kategoriích motorických milníků než zhoršení, definováno jako respondér pro tuto primární analýzu.
4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, hydrogenfosforečnan sodný, chlorid sodný, chlorid draselný, dihydrát chloridu vápenatého, hexahydrát chloridu hořečnatého, hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekci.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
včetně těch, kteří dokončili studie CS3B, CS4 a CS12.
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
Příbalová informace: informace pro uživatele Spinraza 12 mg injekční roztok nusinersenum
Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
V klinických hodnoceních s přípravkem Spinraza nebyly pozorovány žádné závažné komplikace související s lumbální punkcí, jako jsou např. závažné infekce.
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
Při závěrečné analýze bylo pozorováno statisticky významné zlepšení skóre HFMSE v 15. měsíci oproti výchozí hodnotě ve skupině léčené přípravkem Spinraza v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou (tabulka 3, obrázek 2).
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Studie CS4 (CHERISH) byla randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze III, kontrolovaná předstíranou léčbou, která proběhla u 126 symptomatických pacientů s pozdějším nástupem SMA (nástup příznaků ve věku více než 6 měsíců).
Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Injekční lahvička se má před podáním vyjmout z chladničky a nechat zahřát na pokojovou teplotu (25 °C).
The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
U některých pacientů se muselo přistoupit k léčbě hydrocefalu pomocí implantace pomůcky s názvem ventrikuloperitoneální drenáž.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Předtím než je Vám přípravek Spinraza podán, může Váš lékař provést vyšetření moči, aby zkontroloval, že ledviny pracují normálně.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Dihydrát chloridu vápenatého Hexahydrát chloridu hořečnatého Hydroxid sodný (na úpravu pH) Kyselina chlorovodíková (na úpravu pH) Voda na injekci
Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Podíl dosahující zhoršení o 4 body Podíl s jakýmkoli zlepšením Podíl s jakýmkoli zhoršením
Proportion achieving a 4-point worsening
Podávání přípravku Spinraza v těhotenství a během kojení se nedoporučuje.
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
Průměrné celkové skóre bylo 13,8 (SD 3,09) v 253. den a 15,7 (SD 1,92) v 1050. den.
The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
U pacientů s SMA typu II byl proveden revidovaný modulový test horní končetiny s průměrným zlepšením o 1,9 (SD 2,68; n = 11) v 253. den a o 3,5 (SD 3,32; n = 9) v 1050. den.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Průměrné celkové skóre bylo 49,8 (SD 12,46) v 253. den a 52,6 (SD 12,78) v 1050. den.
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře.
Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Přípravek Spinraza nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce ledvin.
Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
Nástup onemocnění v novorozeneckém/kojeneckém věku Studie CS3B (ENDEAR) byla randomizovaná, dvojitě zaslepená klinická studie fáze III, kontrolovaná předstíranou léčbou, vedená u 121 symptomatických kojenců ve věku ≤ 7 měsíců, u kterých byla diagnostikována SMA (nástup příznaků ve věku do 6 měsíců).
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Intratekální podání
Intrathecal use
CHOP INTEND3 Podíl dosahující zlepšení o 4 body p<0,0001
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Jak se přípravek Spinraza podává
How Spinraza is given
1 injekční lahvička
Solution for injection 1 vial
ТП ЕВОФАРМА Teл.
България ТП ЕВОФАРМА
V období po uvedení přípravku na trh byly u pacientů léčených nusinersenem hlášeny případy komunikujícího hydrocefalu bez souvislosti s meningitidou nebo krvácením.
There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
5.3 Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti Kancerogeneze
5.3 Preclinical safety data
U pacientů s SMA typu III se prokázalo průměrné zlepšení skóre HFMSE oproti výchozí hodnotě o 1,3 (SD 1,87; n = 16) v 253. den a o 1,2 (SD 4,64; n = 11) v 1050. den.
Patients with Type III SMA demonstrated a mean improvement from baseline HFMSE score of 1.3 (SD 1.87, n=16) at Day 253 and 1.2 (SD 4.64, n=11) at Day 1050.
Na základě posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání přípravku Spinraza.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Spinraza therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Přípravek Spinraza nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce jater.
Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Hydrogenfosforečnan sodný Chlorid sodný
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
Setrvalé zlepšení bylo pozorováno u pacientů s SMA typu II, u nichž bylo zjištěno průměrné zlepšení skóre HFMSE oproti výchozí hodnotě o 5,1 (směrodatná odchylka [standard deviation - SD] 4,05; n = 11) v 253. den a o 9,1 (SD 6,61; n = 9) v 1050. den.
A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
Doporučuje se, aby se před podáním přípravku Spinraza odebral takový objem mozkomíšního moku, který odpovídá objemu přípravku Spinraza, který má být aplikován.
It is recommended that the volume of CSF, equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Průměrná změna v celkovém skóre RULM v 15. měsíci oproti výchozí hodnotě2,3
Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Pro usnadnění provedení intratekálního podání přípravku Spinraza lze podle uvážení lékaře zvážit použití ultrazvuku nebo jiných zobrazovacích technik.
The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
Po subkutánním nebo intravenózním podání jiných antisense oligonukleotidů byly pozorovány koagulační abnormality a trombocytopenie včetně akutní těžké trombocytopenie.
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities, including acute severe thrombocytopenia, have been observed after administration of other subcutaneously or intravenously administered antisense oligonucleotides.
Po subkutánním nebo intravenózním podání jiných antisense oligonukleotidů byla pozorována renální toxicita.
Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY / LÉČIVÝCH LÁTEK Jedna injekční lahvička o objemu 5 ml obsahuje nusinersenum natricum, což odpovídá nusinersenum 12 mg (2,4 mg/ml).
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Byly pozorovány nežádoucí účinky spojené s podáním přípravku Spinraza pomocí lumbální punkce.
Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
56,8 % (95% CI: 45,6; 68,1)
56.8% (95% CI:45.6, 68.1) P=0.00065
• bolest zad,
• Back pain
Medián věku při nástupu klinických známek a příznaků SMA byl u pacientů léčených přípravkem Spinraza 6,5 týdne oproti 8 týdnům u pacientů v kontrolní skupině s předstíranou léčbou, přičemž 99 % pacientů bylo nositeli 2 kopií genu SMN2, což svědčilo o velmi vysoké pravděpodobnosti rozvoje SMA typu I. Medián věku, ve kterém byla pacientům podána první dávka, byl 164,5 dne u léčených pacientů a 205 dní u pacientů v kontrolní skupině s předstíranou léčbou.
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Velikost balení: jedna injekční lahvička v krabičce.
Pack size of one vial per carton.
Přežití bez příhody2
Survival Event-free survival2
Od začátku studie CS11 do 265. dne byla u pacientů, u kterých byla léčba přípravkem Spinraza zahájena ve studii CS4 (n = 39), pozorována stabilizace nebo další zlepšení v průměrném skóre HFMSE (0,2; SD 3,06) a skóre RULM (0,7; SD 2,69).
Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
U pacientů ve skupině léčené přípravkem Spinraza byly v porovnání s pacienty v kontrolní skupině s předstíranou léčbou pozorovány statisticky významné účinky na přežití bez příhody, celkové přežití, podíl pacientů dosahujících definice respondéra pro motorický milník a procento pacientů se zlepšením skóre v testu pro neuromuskulární onemocnění (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) alespoň o 4 body oproti výchozí hodnotě (tabulka 2).
Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Lumbální punkce
Lumbar puncture procedure
Průměrné celkové skóre bylo 26,4 (SD 11,91) v 253. den a 31,3 (SD 13,02) v 1050. den.
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Přípravek Spinraza je indikován k léčbě spinální svalové atrofie vázané na dlouhé raménko 5. chromozomu.
Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.