natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Průměrná absolutní změna v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1 po 24 týdnech oproti počáteční hodnotě (primární cílový parametr účinnosti) byla 2,57 procentních bodů ve skupině s ivakaftorem a 0,46 procentních bodů ve skupině s placebem.
The mean absolute change from baseline through week 24 in percent predicted FEV1 (primary efficacy endpoint) was 2.57 percentage points in the ivacaftor group and 0.46 percentage points in the placebo group.
Gastrointestinální poruchy Bolest břicha velmi časté
Gastrointestinal disorders
Léčebný rozdíl mezi ivakaftorem a placebem v průměrné absolutní změně (95% interval spolehlivosti) v procentech vyjádřených předpokládaných hodnot FEV1 po 24 týdnech oproti počáteční hodnotě činil 10,6 procentních bodů (8,6; 12,6) ve studii 1 a 12,5 procentních bodů (6,6; 18,3) ve studii 2.
The treatment difference between ivacaftor and placebo for the mean absolute change (95% CI) in percent predicted FEV1 from baseline through week 24 was 10.6 percentage points (8.6, 12.6) in study 1 and 12.5 percentage points (6.6, 18.3) in study 2.
Průměrná absolutní změna v procentech vyjádřených předpokládaných hodnot FEV1 po 16 týdnech oproti počáteční hodnotě (primární cílový parametr účinnosti) byla 1,5 procentních bodů ve skupině s ivakaftorem a -0,2 procentního bodu ve skupině s placebem.
The mean absolute change from baseline through week 16 in percent predicted FEV1 (primary efficacy endpoint) was 1.5 percentage points in the ivacaftor group and -0.2 percentage points in the placebo group.
Průměrná absolutní změna BMI oproti počáteční hodnotě (kg/m2)
Mean absolute change from baseline in BMI (kg/m2)
Před zahájením léčby ivakaftorem a v jejím průběhu může lékař Vašeho dítěte provádět vyšetření očí.
Your child's doctor may perform some eye examinations prior to and during treatment with ivacaftor.
Léčebný rozdíl mezi ivakaftorem a placebem v průměrné absolutní změně (95% interval spolehlivosti) v procentech vyjádřených předpokládaných hodnot FEV1 po 24 týdnech oproti počáteční hodnotě činil u pacientů ve věku od 12 do 17 let 11,9 procentních bodů (5,9; 17,9) ve studii 1.
The treatment difference between ivacaftor and placebo for the mean absolute change (95% CI) in percent predicted FEV1 from baseline through week 24 in patients 12 to 17 years of age in study 1 was 11.9 percentage points (5.9, 17.9).
− Balení s blistrovými pouzdry obsahující 28 potahovaných tablet
− Blister card pack containing 28 film-coated tablets
Při podávání přípravku Kalydeco (v monoterapii nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem) se středně silnými nebo slabými induktory CYP3A není doporučena žádná úprava dávky.
No dose adjustment is recommended when Kalydeco (as monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor) is used with moderate or weak CYP3A inducers.
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ KRABIČKA NA BLISTR - BALENÍ OBSAHUJÍCÍ 56 TABLET
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON FOR BLISTER - 56-TABLET PACK
Doporučuje se postupovat s opatrností při používání ivakaftoru u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin nebo v konečném stádiu renálního onemocnění (viz body 4.2 a 5.2).
Caution is recommended while using ivacaftor in patients with severe renal impairment or end-stage renal disease (see sections 4.2 and 5.2).
Na základě těchto výsledků se u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater doporučuje modifikovaný režim podávání přípravku Kalydeco v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem (viz tabulka 2 v bodě 4.2).
Based on these results, a modified regimen for Kalydeco in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor is recommended for patients with moderate hepatic impairment (see Table 2 in section 4.2).
Ve studii 4 byli pacienti, kteří dokončili léčbu placebem ve studiích 1 a 2, převedeni na ivakaftor, zatímco pacienti, kteří byli léčeni ivakaftorem, jej nadále dostávali po dobu minimálně 96 týdnů, tj.
In study 4, patients who completed treatment in studies 1 and 2 with placebo were switched to ivacaftor while patients on ivacaftor continued to receive it for a minimum of 96 weeks, i.e., the length of treatment with ivacaftor was at least 96 weeks for patients in the placebo/ivacaftor group and at least 144 weeks for patients in the ivacaftor/ivacaftor group.
U pacientů souběžně užívajících středně silné inhibitory CYP3A, jako jsou flukonazol a erythromycin, se doporučuje snížení dávky přípravku Kalydeco (viz body 4.2 a 4.4).
A reduction of the Kalydeco dose is recommended for patients taking concomitant moderate CYP3A inhibitors, such as fluconazole and erythromycin (see sections 4.2 and 4.4).
Doporučené dávkování pro děti ve věku od 6 měsíců
Table 1: Dosing recommendations for children aged 6 months and older Weight
• Rýma
• Rash
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ KRABIČKA NA BLISTROVÁ POUZDRA - BALENÍ OBSAHUJÍCÍ 28 TABLET
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON FOR BLISTER CARD - 28-TABLET PACK
Pokud je přípravek Kalydeco podáván souběžně se středně silnými inhibitory CYP3A, má být dávka stejná jako dávka doporučená výše, ale má se podávat jednou denně (viz body 4.4 a 4.5).
When co-administered with moderate inhibitors of CYP3A, the Kalydeco dose is as above recommended, but administered once daily (see sections 4.4 and 4.5).
Pacienti ve věku od 6 do 11 let (≥25 kg)
6- to 11-year-olds † (≥ 25 kg)
Na základě těchto výsledků se u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater doporučuje modifikovaný režim podávání přípravku Kalydeco v monoterapii (viz tabulka 2 v bodě 4.2).
Based on these results, a modified regimen of Kalydeco monotherapy is recommended for patients with moderate hepatic impairment (see Table 2 in section 4.2).
Zvýšené hladiny aminotransferáz
Transaminase elevations
časté
Frequency
Proto se použití přípravku Kalydeco u těchto pacientů nedoporučuje, pokud přínosy léčby nepřeváží nad jejími riziky (viz tabulka 2 a body 4.4 a 5.2).
Therefore, its use is not recommended unless the benefits outweigh the risks (see Table 2 and sections 4.4 and 5.2).
Důležité informace o složce přípravku Kalydeco Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu.
Important information about the contents of Kalydeco
A. VÝROBCE ODPOVĚDNÝ / VÝROBCI ODPOVĚDNÍ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ Název a adresa výrobce odpovědného / výrobců odpovědných za propouštění šarží Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release
Přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.
Kalydeco 75 mg granules in sachet are white to off-white granules.
Průměrná absolutní změna v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1 po 8 týdnech oproti počáteční hodnotě (primární cílový parametr účinnosti) byla 7,5 % při léčbě ivakaftorem a -3,2 % při léčbě placebem.
The mean absolute change from baseline through week 8 in percent predicted FEV1 (primary efficacy endpoint) was 7.5% in the ivacaftor period and -3.2% in the placebo period.
Doporučuje se postupovat s opatrností u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu ≤ 30 ml/min) nebo v konečném stádiu renálního onemocnění (viz body 4.4 a 5.2).
Caution is recommended in patients with severe renal impairment (creatinine clearance less than or equal to 30 mL/min) or end-stage renal disease (see sections 4.4 and 5.2).
Použití přípravku Kalydeco se proto u pacientů s těžkou poruchou funkce jater nedoporučuje, pokud přínosy nepřeváží nad riziky (viz bod 4.2 a bod 4.4).
The use of Kalydeco in patients with severe hepatic impairment is therefore not recommended unless the benefits outweigh the risks (see section 4.2 and section 4.4).
Bolest ucha časté
Ear pain common
U většiny pacientů se zvýšenými hladinami aminotransferáz > 5násobek ULN bylo podávání ivakaftoru přerušeno.
Ivacaftor dosing was interrupted in most patients with transaminase elevations > 5 x ULN.
• Útvar v prsu
• Enlargement of the breast in males
Jedna tableta tezakaftoru 100 mg / ivakaftoru 150 mg jednou denně
One tablet of tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg once daily
Nazální překrvení velmi časté
Transaminase elevations very common
• Balení v blistrech obsahující 56 potahovaných tablet • Lahev obsahující 56 potahovaných tablet
• Blister pack containing 56 film-coated tablets
Studie farmakokinetiky ivakaftoru, ať už v monoterapii nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem, nebyly u pacientů s poruchou funkce ledvin provedeny.
Pharmacokinetic studies have not been performed with ivacaftor in patients with renal impairment, either as monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor.
U pediatrických pacientů, u kterých se zahajuje léčba ivakaftorem, ať už v monoterapii, nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem, se doporučují vstupní a následná oftalmologická vyšetření (viz bod 5.3).
Baseline and follow-up ophthalmological examinations are recommended in paediatric patients initiating ivacaftor treatment, either in monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor (see section 5.3).
Studie 6: studie u pacientů s CF s mutací R117H v genu CFTR Ve studii 6 bylo hodnoceno 69 pacientů ve věku od 6 let; 53 (76,8 %) pacientů mělo mutaci F508del na druhé alele.
Study 6 evaluated 69 patients who were 6 years of age or older; 53 (76.8%) patients had the F508del mutation in the second allele.
≥ 14 kg až < 25 kg 75 mg granulí perorálně každých 12 hodin s jídlem s obsahem tuku
≥ 14 kg to < 25 kg 75 mg granules taken orally every 12 hours with fat-containing food
(placebem kontrolovaných a nekontrolovaných studiích), ve kterých se délka expozice ivakaftoru pohybovala v rozmezí 16 týdnů až 144 týdnů.
Table 2 reflects the adverse reactions observed with ivacaftor in clinical trials (placebo-controlled and uncontrolled studies) in which the length of exposure to ivacaftor ranged from 16 weeks to 144 weeks.
• Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo lékárníkovi.
• If your child gets any side effects, talk to your child's doctor or pharmacist.
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo lékárníkovi.
If your child gets any side effects, talk to your child's doctor or pharmacist.
Tím lze vysvětlit výsledky pozorované u subjektů s touto mutací ve studii 5 (viz údaje o farmakodynamických účincích a klinické účinnosti).
The G970R mutation causes a splicing defect resulting in little-to-no CFTR protein at the cell surface which may explain the results observed in subjects with this mutation in study 5 (see Pharmacodynamic effects and Clinical efficacy data).
• U některých dětí a dospívajících léčených přípravkem Kalydeco (samostatně nebo v kombinaci s tezakaftorem/ivakaftorem) byla zaznamenána abnormalita oční čočky (zákal čočky, katarakta)
• Abnormality of the eye lens (cataract) without any effect on vision has been noted in some children and adolescents treated with Kalydeco (alone or in combination with tezacaftor/ivacaftor).
Dundalk
Shellac
≥ 7 kg až < 14 kg 50 mg granulí perorálně každých 12 hodin s jídlem s obsahem tuku
≥ 7 kg to < 14 kg 50 mg granules taken orally every 12 hours with fat-containing food
Ivakaftor průměr (směrodatná odchylka) Cmin, ss (ng/ml)
Ivacaftor Mean (SD) Cmin, ss (ng/mL)
Doporučuje se však postupovat s opatrností při podávání ivakaftoru pacientům s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu ≤ 30 ml/min) nebo v konečném stádiu renálního onemocnění (viz body 4.2 a 4.4).
However, caution is recommended when administering ivacaftor to patients with severe renal impairment (creatinine clearance less than or equal to 30 mL/min) or end-stage renal disease (see sections 4.2 and 4.4).
Doporučuje se postupovat s opatrností při podávání ivakaftoru, ať už v monoterapii, nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem, pacientům s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu ≤ 30 ml/min) nebo v konečném stádiu renálního onemocnění (viz body 4.2 a 4.4).
Caution is recommended when administering ivacaftor, either as monotherapy or in combination with tezacaftor, to patients with severe renal impairment (creatinine clearance less than or equal to 30 mL/min) or end-stage renal disease (see sections 4.2 and 4.4).
NÁZEV DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI Vertex
NAME OF THE MARKETING AUTHORISATION HOLDER
Jedna tableta přípravku Kalydeco obsahuje ivacaftorum 150 mg.
Each Kalydeco tablet contains 150 mg of ivacaftor.
Pacienti ve věku od 6 do 11 let (≥14 kg až <25 kg)
6- to 11-year-olds † (≥ 14 kg to < 25 kg)
Přípravek Kalydeco 50 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.
Kalydeco 50 mg granules in sachet are white to off-white granules.
Kalydeco 75 mg granule ivacaftorum
Kalydeco 75 mg granules ivacaftor
12 let, kteří jsou homozygotními nosiči mutace genu F508del nebo kteří jsou heterozygotními nosiči mutace F508del a mají jednu z následujících mutací v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G a 3849+10kbC→T.
D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
− Balení v blistrech obsahující 56 potahovaných tablet − Lahev obsahující 56 potahovaných tablet
− Blister pack containing 56 film-coated tablets
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNITŘNÍM OBALU ŠTÍTEK NA LAHVI
PARTICULARS TO APPEAR ON THE IMMEDIATE PACKAGING BOTTLE LABEL
Dvakrát týdně, přibližně s 3- až 4denním odstupem, se má užívat jedna tableta tezakaftoru 100 mg / ivakaftoru 150 mg.
One tablet of tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg should be taken twice a week, taken approximately 3 to 4 days apart.
Během placebem kontrolovaných studií 1 a 2 u pacientů ve věku od 6 let léčených ivakaftorem v monoterapii trvajících 48 týdnů činila incidence maximálních hladin aminotransferáz (ALT nebo AST) > 8násobek, > 5násobek nebo > 3násobek ULN u pacientů léčených ivakaftorem 3,7 %, 3,7 %,
During the 48-week placebo-controlled studies 1 and 2 of ivacaftor monotherapy in patients aged 6 years and older, the incidence of maximum transaminase (ALT or AST) > 8, > 5 or > 3 x ULN was 3.7%, 3.7% and 8.3% in ivacaftor-treated patients and 1.0%, 1.9% and 8.7% in placebo-treated patients, respectively.
Přípravek Kalydeco 25 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.
Kalydeco 25 mg granules in sachet are white to off-white granules.
Po podávání dávek ivakaftoru v kombinaci s tezakaftorem v ustáleném stavu pacientům s CF byla průměrná hodnota (± směrodatná odchylka)
After steady-state dosing of ivacaftor in combination with tezacaftor in CF patients, the mean (SD) terminal half-life of ivacaftor was approximately 9.3 (1.7) hours.
U pacientů souběžně užívajících středně silné inhibitory CYP3A, jako jsou flukonazol a erythromycin, se doporučuje snížení dávky přípravku Kalydeco (v monoterapii nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem) (viz body 4.2 a 4.4).
A reduction of the Kalydeco dose (as monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor) is recommended for patients taking concomitant moderate CYP3A inhibitors, such as fluconazole and erythromycin (see sections 4.2 and 4.4).
100 mg jednou denně pacientům s CF v nasyceném stavu byla průměrná hodnota (± směrodatná odchylka) zdánlivé clearance ivakaftoru 15,7 (6,38) l/h.
After oral administration of ivacaftor 150 mg every 12 hours in combination with tezacaftor 100 mg once daily in patients with CF in the fed state, the mean (± SD) for apparent clearance of ivacaftor was 15.7 (6.38) L/h.
Průměrná (směrodatná odchylka) absolutní změna v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1 při následné návštěvě za 4 týdny od ukončení podávání ivakaftoru oproti 16. týdnu v části 2 byla -7,4 % (5,5 %).
At the follow up visit, 4 weeks after ivacaftor dosing had ended, the mean (SD) absolute change in percent predicted FEV1 from part 2 week 16 was -7.4% (5.5%).
Jeden sáček s granulemi obsahuje ivacaftorum 75 mg.
Each sachet of granules contains 75 mg of ivacaftor.
Při porovnání průměrné (směrodatná odchylka) absolutní změny v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1 s počáteční hodnotou ze studie 4 u pacientů ve skupině ivakaftor/ivakaftor (n = 72), kteří přešli ze studie 1, byla průměrná (směrodatná odchylka) absolutní změna v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1.
When the mean (SD) absolute change in percent predicted FEV1 is compared from study 4 baseline for patients in the ivacaftor/ivacaftor group (n = 72) who rolled over from study 1, the mean (SD) absolute change in percent predicted FEV1 was 0.0% (9.05), while for patients in the ivacaftor/ivacaftor group (n = 25) who rolled over from study 2 this figure was 0.6% (9.1).
Kalydeco 25 mg granule ivacaftorum
Kalydeco 25 mg granules ivacaftor
Během otevřené klinické studie ivakaftoru fáze 3 u pacientů ve věku méně než 24 měsíců trvající
Study 8: study in paediatric patients with CF aged less than 24 months
22 do skupiny placebo/ivakaftor a 26 do skupiny ivakaftor/ivakaftor.
Forty-eight (48) patients from study 2 were rolled over in study 4, 22 in the placebo/ivacaftor group and 26 in the ivacaftor/ivacaftor group.
Na základě těchto výsledků se u pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater doporučuje modifikovaný režim podávání přípravku Kalydeco v monoterapii (viz bod 4.2).
Based on these results, a modified regimen of Kalydeco monotherapy is recommended for patients with moderate hepatic impairment (see section 4.2)
Jestliže jste užil(a) více přípravku Kalydeco, než jste měl(a) Můžete zaznamenat nežádoucí účinky, včetně těch, které jsou uvedeny níže v bodě 4.
You may experience side effects, including those mentioned in section 4 below.
10,7 % (7,3; 14,1) (P < 0,0001).
The observed treatment difference (95% CI) between ivacaftor and placebo was 10.7% (7.3, 14.1) (P < 0.0001).
Cmin, ss (ng/ml)
Cmin, ss (ng/mL) AUCτ,ss (ng*h/mL)
Kalydeco 50 mg granule ivacaftorum
Kalydeco 50 mg granules ivacaftor
Při podávání přípravku Kalydeco se středně silnými nebo slabými induktory CYP3A není doporučena žádná úprava dávky.
No dose adjustment is recommended when Kalydeco is used with moderate or weak CYP3A inducers.
V průběhu léčby přípravkem Kalydeco (v monoterapii nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem) je třeba se vyhnout jídlům nebo nápojům s obsahem grapefruitu nebo plodů pomerančovníku hořkého (viz bod 4.2).
Food or drink containing grapefruit or Seville oranges should be avoided during treatment with Kalydeco (as monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor, see section 4.2).
Z-skóre délky podle věku 28
Weight-for-age z-score Length-for-age z-score Weight-for-length z-score 28
Průměrná (směrodatná odchylka) absolutní změna v procentech vyjádřené předpokládané hodnoty FEV1 při následné návštěvě za 4 týdny od ukončení podávání ivakaftoru oproti 16. týdnu v části 2 byla -5,9 % (9,4 %).
At the follow-up visit, 4 weeks after ivacaftor dosing had ended, the mean (SD) absolute change in percent predicted FEV1 from part 2 week 16 was -5.9% (9.4%).
> 3násobek ULN u pacientů léčených ivakaftorem 3,7 %, 3,7 %, respektive 8,3 % a u pacientů s placebem 1,0 %, 1,9 %, respektive 8,7 %.
During the 48-week placebo-controlled studies 1 and 2 in patients aged 6 years and older, the incidence of maximum transaminase (ALT or AST) > 8, > 5 or > 3 x ULN was 3.7%, 3.7% and 8.3% in ivacaftor-treated patients and 1.0%, 1.9% and 8.7% in placebo-treated patients, respectively.
Pacienti ve věku od 12 do
12- to 17-year-olds
Jeden sáček s granulemi obsahuje ivacaftorum 50 mg.
Each sachet of granules contains 50 mg of ivacaftor.
5 kg až méně než 7 kg Jeden sáček granulí o síle 25 mg užívaný perorálně (ústy) každých 12 hodin s jídlem s obsahem tuku
5 kg to less than 7 kg One sachet of 25 mg granules taken orally every 12 hours with fat-containing food
14 kg až méně než 25 kg Jeden sáček granulí o síle 75 mg užívaný perorálně (ústy) každých 12 hodin s jídlem s obsahem tuku
14 kg to less than 25 kg One sachet of 75 mg granules taken orally every 12 hours with fat-containing food
Kalydeco 50 mg granule v sáčku
Kalydeco 50 mg granules in sachet
Jeden sáček s granulemi obsahuje ivacaftorum 25 mg.
Each sachet of granules contains 25 mg of ivacaftor.
U březích potkanů a králíků byl pozorován přestup ivakaftoru přes placentu.
Placental transfer of ivacaftor was observed in pregnant rats and rabbits.
U pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin a u pacientů v konečném stádiu renálního onemocnění se doporučuje postupovat oparně (viz bod 5.2).
Caution is recommended for patients with severe renal impairment or end-stage renal disease (see section 5.2).
U pediatrických pacientů léčených ivakaftorem, ať už v monoterapii, nebo v kombinovaném režimu s tezakaftorem/ivakaftorem, byly hlášeny případy získaného zákalu oční čočky bez vlivu na zrak.
Cases of non-congenital lens opacities without impact on vision have been reported in paediatric patients treated with ivacaftor, either in monotherapy or in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor.
Jedna potahovaná tableta obsahuje ivacaftorum 150 mg.
Each film-coated tablet contains 150 mg of ivacaftor.
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ KRABIČKA NA LAHEV
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON FOR SACHET
7 kg až méně než 14 kg Jeden sáček granulí o síle 50 mg užívaný perorálně (ústy) každých 12 hodin s jídlem s obsahem tuku
7 kg to less than 14 kg One sachet of 50 mg granules taken orally every 12 hours with fat-containing food
(třídy III) G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R, mutaci G970R nebo mutaci R117H alespoň v jedné alele genu CFTR (viz bod 5.1).
Only patients with CF who had a G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R gating (class III), G970R or R117H mutation in at least one allele of the CFTR gene were included in studies 1, 2, 5 and 6 (see section 5.1).
Jeden sáček obsahuje ivacaftorum 75 mg.
Each sachet contains 75 mg of ivacaftor.
U pediatrických pacientů léčených ivakaftorem byly hlášeny případy získaného zákalu oční čočky bez vlivu na zrak.
Cases of non-congenital lens opacities without impact on vision have been reported in paediatric patients treated with ivacaftor.
Ivakaftor se má podávat s jídlem s obsahem tuku.
Ivacaftor should be administered with fat-containing food.
Hyperémie bubínku časté
Tympanic membrane hyperaemia common
Léčebný rozdíl mezi ivakaftorem a placebem v průměrné absolutní změně (95% interval spolehlivosti) v procentech vyjádřených předpokládaných hodnot FEV1 po 24 týdnech oproti počáteční hodnotě činil 6,9 procentních bodů (-3,8; 17,6) ve studii 2, u pacientů s počáteční předpokládanou hodnotou FEV1 vyšší než 90 %.
The treatment difference between ivacaftor and placebo for the mean absolute change (95% CI) in percent predicted FEV1 from baseline through week 24 in patients with baseline predicted FEV1 greater than 90% in study 2 was 6.9 percentage points (-3.8, 17.6).
(třídy III) G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R nebo mutaci G970R, alespoň v jedné alele genu CFTR (viz bod 5.1).
Only patients with CF who had a G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R gating (class III) or G970R mutation in at least one allele of the CFTR gene were included in studies 1, 2, 5 and 7 (see section 5.1).
Jedna tableta obsahuje ivacaftorum 150 mg.
Each tablet contains 150 mg of ivacaftor.
DATUM PRVNÍ REGISTRACE / PRODLOUŽENÍ REGISTRACE Datum první registrace: 23. července 2012
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION
2 let do méně než 6 let s CF, kteří měli mutaci G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R v genu CFTR, v nekontrolované studii s ivakaftorem trvající 24 týdnů
The pharmacokinetic profile, safety and efficacy of ivacaftor in 34 patients aged 2 to less than 6 years with CF who had a G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R mutation in the CFTR gene were assessed in a 24-week uncontrolled study with ivacaftor (patients weighing less than 14 kg received ivacaftor 50 mg and patients weighing 14 kg or more received ivacaftor 75 mg).