natgillin/translations-raw huggingface dataset:
U většiny pacientů bylo úspěšné opětovné zahájení léčby alglukosidázou alfa v nižších dávkách a/nebo s podáním protizánětlivých přípravků a/nebo kortikosteroidů před léčbou, a bylo možné pokračovat v léčbě pod pečlivým klinickým dohledem.
The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Pompeho nemoc
Pompe disease
Pacientům bylo podáváno 20 mg/kg přípravku Myozyme jednou za dva týdny po dobu 52 týdnů, vyjma 8 pacientů, kterým bylo podáváno 40 mg/kg po minimálně 26 týdnech léčby.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Ve výše popsané holandské studii zahrnující 69 pacientů s pozdní formou došlo po léčbě přípravkem Myozyme ke zlepšení svalové síly.
In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Zbývajících 7 pacientů nezaznamenalo žádný klinicky významný motorický rozvoj nebo nebyli schopni udržet motorický rozvoj, jehož dosáhli a měli při posledním hodnocení ve studii velmi omezený motorický pohyb (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 52 do 142 týdnů, s průměrnou dobou sledování 103 týdnů).
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Ze 3 pacientů, u nichž bylo při screeningu/na počátku zjištěno významné plicní postižení (procento predikované nucené vitální kapacity [forced vital capacity, FCV] v poloze vsedě se pohybovalo od 58 do 67 %), dva do 26. týdne vykazovali klinicky významné zlepšení nucené vitální kapacity (+11,5 % a +16,0 %) v poloze vsedě.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Neobjevil se důkaz, že by IgG protilátky vůči alglucosidasum alfa ovlivnily farmakokinetiku.
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Infantilní forma Pompeho nemoci je charakterizována masivním ukládáním glykogenu v srdci a kosterním svalstvu, což vede k rychle progredující kardiomyopatii, všeobecné svalové slabosti a hypotonii.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Přežití u léčených pacientů bylo porovnáváno s přežitím v podobné anamnestické kohortě neléčených subjektů pomocí Coxovy regresní analýzy proporcionálních rizik (viz Tabulka 3).
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Další léčivé přípravky a přípravek Myozyme Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.
Tell your doctor or pharmacist if you are using, have recently used or might use any other medicines.
Pokud se u Vás taková reakce objeví, prosíme, informujte okamžitě svého lékaře.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
S použitím přípravku Myozyme u těhotných žen nejsou zkušenosti.
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1, pokud opětovné nasazení přípravku znovu vyvolalo příslušnou reakci (viz bod 4.4 a 4.8).
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Po 52 týdnech léčby pokleslo LVM oproti baseline u všech 12 pacientů s dostupnými údaji a bylo v normálních hranicích u 6 z 12 pacientů.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Zbývajících 5 pacientů nevykázalo žádné významné změny v motorickém rozvoji nad Týden 52 (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 104 do 168 týdnů, s průměrnou dobou sledování 140 týdnů), včetně 4 pacientů, kteří neměli žádné významné motorické dovednosti v žádné z hodnocených pozic a 1 pacienta se schopností pouze sedět při poslední návštěvě ve studii.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
V týdnu 104 léčby bylo hodnocení LVM dostupné u 10 pacientů, z nichž 9 kleslo do normálních hranic.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Pokud jste léčen(a) přípravkem Myozyme, může se u Vás během podávání léku nebo během několika hodin od podání infuze objevit reakce související s podáním infuze.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Po rekonstituci se doporučuje injekční lahvičky rychle rozředit (viz dále).
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Jak bylo měřeno skórem motorické výkonnosti odpovídající věku podle Alberta Infant Motor Scale (AIMS), sedm z 18 pacientů zaznamenalo motorický rozvoj během studie a samostatně chodilo při posledním hodnocení ve studii (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 52 do 130 týdnů, s průměrnou dobou sledování 94 týdnů).
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Reakce související s infuzí se vyskytly o něco častěji u pacientů ve skupině dostávající přípravek Myozyme než u pacientů ve skupině dostávající placebo (28 % vs. 23 %).
Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Reakce související s infuzí jsou definované jako jakákoli nežádoucí příhoda, k níž dojde během infuze nebo do několika hodin po aplikaci infuze.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Intravenózní podání po rekonstituci a naředění.
Intravenous use after reconstitution and dilution
Pokud se u Vás vyskytne otok dolních končetin nebo generalizovaný otok, informujte svého lékaře.
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Při první a šesté infuzi přípravku Myozyme se průměrná maximální koncentrace v plazmě (Cmax) pohybovala od 178,2 do 263,7 g/ml, a to u skupiny, jíž byla podána dávka ve výši 20 mg/kg resp. 40 mg/kg.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Ten má zvážit přerušení podávání přípravku Myozyme a zahájit odpovídající lékařskou péči.
Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Doporučujeme přerušit kojení po dobu podávání přípravku Myozyme.
You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Pokud dojde k reakci imunitního systému, je třeba zvážit přerušení podávání přípravku alglukosidáza alfa a zahájit vhodnou léčbu.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Při podávání přípravku Myozyme je z důvodu možnosti závažných reakcí souvisejících s infuzí nutné mít připravená vhodná lékařská podpůrná opatření, včetně přístroje pro kardiopulmonální resuscitaci.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Tabulka 3: Výsledky konečných bodů přežití získané pomocí Coxova regresního modelu Léčení pacienti
Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Účinky hlášené u 60 pacientů s pozdní formou nemoci v placebem kontrolované klinické studii.
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Co naleznete v této příbalové informaci Co je přípravek Myozyme a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Myozyme používat Jak se přípravek Myozyme používá
What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
• Bolest na hrudi (nezpůsobená srdečními příznaky)
• Chest pain (not in the heart)
Závažné a život ohrožující anafylaktické reakce včetně anafylaktického šoku byly během infuzí přípravku Myozyme hlášeny u pacientů s infantilní i pozdní formou nemoci (viz bod 4.8).
Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
• Zúžení cév vedoucí ke snížení krevního průtoku
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Ve 104. týdnu léčby bylo hodnocení LVM dostupné u 8 pacientů, přičemž u 5 došlo ke snížení do normálních limitů.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
U pacientů s juvenilní/adultní formou Pompeho nemoci se obvykle projevuje progresivní myopatie, především u proximálních svalů pletence pánevního a ramenního, a různým stupeň respiračních obtíží, které v konečném stádiu vyústí v těžké postižení a/nebo potřebu ventilační podpory.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Myozyme 50 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok alglucosidasum alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Pozdní forma Pompeho nemoci; další klinické studie a analýzy S přípravkem Myozyme byly provedeny tři nezávislé, otevřené, jednoramenné, zkoušejícím iniciované klinické studie:
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Každou injekční lahvičku Myozyme 50 mg rekonstituujte s 10,3 ml vody pro injekci za použití injekční stříkačky s poloměrem jehly maximálně 20 gauge.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Předklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po jednorázovém a opakovaném podání neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
6 z 11 pacientů s dostupnými údaji dále pokračovalo v rozvoji motorických dovedností nad Týden 52 (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 58 do 168 týdnů, s průměrnou dobou sledování 121 týdnů), včetně 3 pacientů ambulantně a 3 pacientů se schopností pouze sedět při poslední návštěvě ve studii.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Hypertenze Hypotenze Vazokonstrikce Bledost
Hypertension Hypotension Vasoconstriction Pallor
Cílem „Registru pacientů s Pompeho nemocí“ je zlepšit znalosti o Pompeho nemoci a sledovat pacienty a jejich odezvu na enzymatickou substituční léčbu v průběhu času.
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Přípravek Myozyme se podává pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho nemocí.
Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
• Závažné vředovité poškození kůže • Zarudnutí kůže
• Severe ulcerative lesions of the skin
Údaje o podávání alglukosidázy alfa těhotným ženám nejsou k dispozici.
There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Účinky hlášené častěji u skupiny dostávající placebo než u skupiny léčené přípravkem Myozyme u pacientů s pozdní formou nemoci.
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Použití u dětí a dospívajících Doporučené dávkování přípravku Myozyme u dětí a dospívajících je stejné jako u dospělých.
The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
• Studie v Nizozemsku zahrnovala 69 pacientů s pozdní formou, s mediánem doby sledování po léčbě 23 měsíců.
• One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Na základě těchto výsledků se doporučuje dávka 20 mg/kg tělesné hmotnosti.
Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Navíc 4 pacienti zaznamenali motorický rozvoj a samostatně seděli při posledním hodnocení ve studii (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 78 do 130 týdnů, s průměrnou dobou sledování 110 týdnů), i když funkčně nevyužívali své dolní končetiny.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Doporučená dávka přípravku alglucosidasum alfa je 20 mg/kg tělesné hmotnosti a aplikuje se jedenkrát za 2 týdny.
The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
• Slzení očí
• Eyes tearing
Každou 50mg injekční lahvičku přípravku Myozyme rekonstituujte s 10,3 ml vody pro injekci.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Pacienti, kteří si vytvoří IgE protilátky vůči přípravku Myozyme, se zdají být více ohroženi výskytem reakcí souvisejících s infuzí, když je přípravek Myozyme opětovně podán (viz bod 4.8.)
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
• Úbytek bílkovin močí
• Protein loss in urine
U některých pacientů byly hlášeny život ohrožující reakce, včetně velmi závažných alergických reakcí a anafylaktického šoku.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Hrudní diskomfort Podrážděnost Chladná akra končetin Bolest v místě infuze Reakce v místě infuze Zduření v místě infuze Indurace v místě infuze Extravazace místa infuze
Peripheral coldness Infusion site pain Infusion site reaction Infusion site swelling Infusion site induration
Respirační, hrudní a mediastinální poruchy
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Pacienti byli randomizováni do skupin, kterým bylo podáváno buď 20 mg/kg, nebo 40 mg/kg jednou za dva týdny po dobu 52 týdnů.
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Po 52 týdnech léčby se LVM snížilo oproti baseline u všech 14 pacientů, u nichž byly údaje dostupné, a bylo v rozmezí normálu u 3 ze 14 pacientů.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
U pacientů s Pompeho nemocí léčených imunosupresivy se může dále zvyšovat riziko rozvoje závažných respiračních infekcí a doporučuje se zvýšená ostražitost.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Infantilní forma Pompeho nemoci; klinická studie u pacientů ve věku 6 měsíců a méně Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme byla hodnocena v pivotní, randomizované, otevřené, anamnesticky kontrolované klinické studii u 18 neventilovaných pacientů s infantilní formou nemoci, kterým bylo v době zahájení léčby 6 měsíců nebo méně.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
10/10 upoutáno na vozík a 9/10 závislých na ventilátoru) ve věku 9-54 let byla podávána v rámci programů rozšířeného přístupu alglukosidáza alfa 20 - 40 mg/kg jednou za dva týdny po různou dobu od 6 měsíců do 2,5 roku.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Agitovanost Neklid
Agitation Restlessness
Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Myozyme Jestliže jste vynechal(a) infuzi, kontaktujte prosím svého lékaře.
If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Infantilní forma Pompeho nemoci; klinická studie u pacientů ve věku 6 měsíců až 3,5 roku Druhá otevřená klinická studie rovněž hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u 21 pacientů s predominantně netypickou infantilní formou Pompeho nemoci ve věkovém rozmezí 6 měsíců až 3,5 roku na začátku léčby.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Přípravek Myozyme je nutné rekonstituovat s vodou pro injekci, poté rozředit 0,9% injekčním roztokem chloridu sodného (9 mg/ml) a poté jej lze podávat pomocí intravenózní infuze.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
Doporučená dávka přípravku Myozyme činí 20 mg/kg tělesné hmotnosti podaných jedenkrát za 2 týdny intravenózní infuzí.
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
U některých pacientů byla léčba úspěšně obnovena - těmto pacientům byl přípravek alglukosidáza alfa nadále podáván pod pečlivým klinickým dohledem.
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Rovněž odstraňte příslušný objem 0,9% injekčního roztoku chloridu sodného (9 mg/ml), který bude nahrazen rekonstituovaným přípravkem Myozyme.
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Velmi časté Saturace kyslíkem snížená
Oxygen saturation decreased
Ve farmakokinetickém profilu alglucosidasum alfa pacientů s juvenilní pozdní formou Pompeho nemocí nebyly rozdíly ve srovnání s infantilní formou nemoci.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Proto je při podání nutné použít filtrační vložku vážící bílkoviny o velikosti pórů 0,2 mikronu.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Z tohoto důvodu se doporučuje u pacientů s vysokými titry protilátek IgG pravidelně provádět analýzu moči.
It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Způsob podání Přípravek Myozyme je určen k podání intravenózní infuzí.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Ve druhém roce léčby si 15 ze 17 pacientů dále vylepšilo percentil váha vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 78 do 142, s průměrnou dobou sledování 111 týdnů), u 10 ze 16 pacientů došlo dále ke zlepšení v percentilu výška vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 90 do 130, s průměrnou dobou sledování 113 týdnů) a u 11 z 15 pacientů ke zlepšení v percentilu obvodu hlavy vzhledem k věku (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 90 do 130, s průměrnou dobou sledování 110 týdnů).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
U pacientů s infantilní formou nemoci léčených vyšší dávkou (40 mg/kg) byla pozorována tendence ke vzniku více symptomů při reakci související s infuzí.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Toto množství je poté třeba dále takto naředit: pomocí injekční stříkačky s poloměrem jehly maximálně 20 gauge pomalu odeberte rekonstituovaný roztok z každé injekční lahvičky, dokud nezískáte objem potřebný pro dávku konkrétního pacienta.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Gastrointestinální poruchy
Gastrointestinal disorders very common
Myozyme 50 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
U několika pacientů s Pompeho nemocí, kterým byla podávána alglukosidáza alfa a kteří měli vysoké titry protilátek IgG (≥ 102 400) (viz bod 4.8), byl pozorován nefrotický syndrom.
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
Farmakokinetika alglucosidasum alfa byla zkoumána v analýze populace 32 pacientů s pozdní formou Pompeho nemoci z randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie ve věku 21 až 70 let, kteří dostávali přípravek Myozyme 20 mg/kg jednou za dva týdny.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were studied in a population analysis of 32 late-onset Pompe disease patients from the randomized, double-blind, placebo-controlled study ranging in age from 21 to 70 years who received Myozyme 20 mg/kg once every two weeks.
• Svědění kůže
• Mottled skin
• monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného (E339),
• sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)