natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Zavicefta 2 g/0,5 g prášek pro koncentrát pro infuzní roztok ceftazidimum/avibactamum
ZAVICEFTA 2 g/0.5g powder for concentrate for solution for infusion ceftazidime/avibactam
Nezavádějte jehlu umožňující přístup vzduchu, dokud není přípravek rozpuštěn.Zaveďte jehlu umožňující přístup vzduchu zátkou injekční lahvičky a snižte tak vnitřní tlak.
Insert a gas relief needle through the vial closure to relieve the internal pressure.
• Další složkou je uhličitan sodný (bezvodý).
• The other ingredient is sodium carbonate (anhydrous).
Spektrum účinnosti ceftazidimu/avibaktamu
Spectrum of activity of ceftazidime/avibactam
Lymfocytóza
Lymphocytosis
Průjem vyvolaný bakterií Clostridium difficile
Clostridium difficile-associated diarrhoea
Informujte lékaře, pokud si všimnete kteréhokoli nežádoucího účinku uvedeného výše.
Tell your doctor or nurse if you notice any of the side effects listed above.
K čemu se přípravek Zavicefta používá
What Zavicefta is used for
Nefrotoxicita
Nephrotoxicity
Nezměněný avibaktam byl hlavní látkou nalezenou v lidské plazmě a moči po podání značeného [
Unchanged avibactam was the major drug-related component in human plasma and urine following dosing with [
• diuretikum furosemid
• a water tablet called furosemide
Kopřivka
Urticaria
Při zánětu mozkových blan byly v cerebrospinální tekutině naměřeny koncentrace ceftazidimu 4 až 20 mg/l nebo i více.
Ceftazidime concentrations of 4 to 20 mg/L or more are achieved in the CSF when the meninges are inflamed.
Distribuční objemy v ustáleném stavu u zdravých dospělých po opakovaném podání 2000 mg/500 mg ceftazidimu/avibaktamu ve formě 2hodinové infuze každých 8 hodin jsou přibližně 22 l, resp. 18 l. Ceftazidim i avibaktam pronikají do tekutiny bronchiální epiteliální výstelky (ELF) ve stejném rozsahu v koncentraci odpovídající přibližně 30 % koncentrace v plazmě.
The steady-state volumes of distribution of ceftazidime and avibactam were about 22 L and 18 L, respectively in healthy adults following multiple doses of 2000 mg/500 mg ceftazidime/avibactam infused over 2 hours every 8 hours.
Před použitím přípravku Zavicefta informujte lékaře, že užíváte nebo jste v nedávné době užíval(a) následující léčivé přípravky:
Talk to your doctor before using Zavicefta if you are taking any of the following medicines:
Zavicefta 2 g/0,5 g prášek pro koncentrát ceftazidimum/avibactamum i.v.
ZAVICEFTA 2 g/0.5 g powder for concentrate ceftazidime/avibactam
Agranulocytóza
Agranulocytosis
Pokud jdete na jakékoli laboratorní vyšetření, sdělte lékaři, že dostáváte přípravek Zavicefta.
Tell your doctor that you are taking Zavicefta if you are going to have any tests.
Co je přípravek Zavicefta a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Zavicefta používat Jak se přípravek Zavicefta používá
What you need to know before you use Zavicefta 3.
Lahvička s práškem ceftazidimu/avibaktamu se má rekonstituovat s 10 ml sterilní vody na injekci.
Vials of ceftazidime/avibactam powder should be reconstituted with 10 mL of sterile water for injections, followed by shaking until the content dissolves.
• bolest břicha
• stomach pain
Co je přípravek Zavicefta
What Zavicefta is
ITÁLIE
ITALY
• zvýšení počtu bílých krvinek (lymfocytů) - prokázané při laboratorním vyšetření krve
• increase in the number of a type of blood cell (called “lymphocytes”) - shown in blood tests
Zvracení
Dizziness
Dávka ceftazidimu/avibaktamu (mg)
Dosage strength ceftazidime/avibactam (mg)
• průjem
• diarrhoea
Jak přípravek Zavicefta uchovávat
How to store Zavicefta
• infekčních onemocnění břicha a střev
• infections of the stomach and gut (abdomen)
• změna počtu některých typů krevních elementů (eozinofilů (druh bílých krvinek) a krevních destiček) - zjištěné při laboratorním vyšetření krve
• change in the number of some types of blood cells (called “eosinophils” and “thrombocytes”)
Jak se přípravek Zavicefta používá
How to use Zavicefta
• ušní šelest nebo necitlivost
• tingling or numbness
ŠTÍTEK LAHVIČKY
VIAL LABEL
Lahvičku protřepávejte, dokud se obsah lahvičky zcela nerozpustí.
Do not insert a gas relief needle until the product has dissolved.
Tabulka 1 Doporučené dávky k intravenóznímu podání pro pacienty s odhadovanou
Table 1 Recommended intravenous dose for patients with estimated CrCL ≥ 51 mL/min Type of infection
Trombózy v místě zavedení infuze
Infusion site thrombosis
• snížení počtu bílých krvinek (leukocytů) - prokázané při laboratorním vyšetření krve
• decrease in the number of some types of blood cells (called “leucocytes”) - shown in blood tests
Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů
Method of administration
• svědivá vystupující kožní vyrážka (kopřivka)
• raised itchy skin rash (“hives”)
Váš lékař vám může poskytnout více informací.
Your doctor can give you more information.
Tyto účinky mohou zčásti souviset s toxicitou pro matku.
These effects may be partly related to maternal toxicity.
Relevanci těchto nálezů pro lidi nelze vyloučit.
A relevance of these findings to humans cannot be excluded.
Mechanizmus tohoto účinku není znám.
The mechanism for this effect is unknown.
Používá se k léčení dvou stavů:
It is used to treat two conditions:
Váš lékař Vám sdělí, jak dlouho potrvá Vaše léčba.
Your doctor will tell you how long your treatment will last.
Nejvyšší prevalence byla pozorována mezi 6. a 12. měsícem.
The greatest prevalence was observed between 6 and 12 months.
Průměrný biologický poločas je 6-7 hodin.
The average half-life is 6-7 hours.
V takovém případě může lékař rozhodnout o provedení dalších vyšetření.
In such case, your doctor may decide to conduct further investigations.
Absolutní biologická dostupnost nebyla určena.
Absolute bioavailability has not been determined.
Časté účinky - mohou postihnout až 1 osobu z 10
Common effects - may affect up to 1 in 10 people
Začíná se ukládat v určitých buňkách imunitního systému organismu.
It starts to build up in certain cells of the body's immune system.
Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo do domácího odpadu.
Do not throw away any medicines via wastewater or household waste.
NN: {číslo}
NN: {number}
Možné riziko pro člověka není známé.
The potential risk for humans is unknown.
Maximálních plazmatických koncentrací je dosaženo přibližně za 2 hodiny po podání.
Maximum plasma concentrations are reached about 2 hours after dose.
Vliv na spermatogenezi
Effects on spermatogenesis
Dospělí
Adult
Zeptejte se svého lékárníka, jak máte naložit s přípravky, které již nepoužíváte.
Ask your pharmacist how to throw away medicines you no longer take.
Mohou snižovat množství přípravku Yargesa ve Vašem těle.
They may lower the amount of Yargesa in your body.
Máte-li problém s ledvinami, můžete dostávat nižší zahajovací dávku.
If you have a problem with your kidneys you may receive a lower starting dose.
SN: {číslo}
SN: {number}
Velikost tobolky: 4 (14,3 mm x 5,3 mm)
Capsule Size: 4 (14.3 mm x 5.3 mm)
Pacienti s chronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními příhodami, které nereagují na tyto zásahy, mají být vyšetřeni podle klinické praxe.
Patients with chronic diarrhoea or other persistent gastrointestinal events that do not respond to these interventions should be investigated according to clinical practice.
Tyto účinky se objevily při expozici hladinám podobným hladinám u pacientů, avšak vykazovaly reverzibilitu.
These effects occurred at exposure levels similar to those in patients, but showed reversibility.
JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR - DATA ČITELNÁ OKEM PC: {číslo}
UNIQUE IDENTIFIER - HUMAN READABLE DATA PC: {number}
Většina případů má mírný průběh a celkem rychle odezní.
Most cases are mild and disappear quite quickly.
Miglustat prostupuje placentou a nesmí být používán v těhotenství.
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
V některých případech může lékař předepsat protiprůjmové léky jako loperamid.
In some cases the doctor may prescribe anti-diarrhoeal medicines such as loperamide.
Yargesa má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Yargesa has negligible influence on the ability to drive and use machines.
Sdělte svému lékaři, zda užíváte léky obsahující imiglucerasu, které se někdy užívají současně s přípravkem Yargesa.
Tell your doctor if you are taking medicines containing imiglucerase, which are sometimes used at the same time as Yargesa.
Dávka nevyvolávající žádný efekt (NOEL) nebyla zjištěna a účinek nebyl závislý na dávce.
A No Observed Effect Level (NOEL) was not established and the effect was not dose dependent.
Tyto nálezy byly považovány za druhotné při oslabení organizmu.
These findings were considered to be secondary to debilitation.
Šest pacientů léčbu miglustatem předčasně ukončilo kvůli potenciálnímu zhoršení choroby, jak bylo ve studii definováno.
Six patients had miglustat treatment prematurely discontinued for potential disease worsening, as defined in the study.
V této době neexistují u těchto pacientů dostatečné klinické zkušenosti, aby mohlo být stanoveno jeho dávkování.
At present, there is insufficient clinical experience in these patients to provide dosing recommendations.
Terminální poločas radioaktivity v krevní plazmě byl 150 h, což ukazovalo na přítomnost jednoho či více metabolitů s velmi dlouhým poločasem.
The terminal half-life of radioactivity in plasma was 150 h suggesting the presence of one or more metabolites with very long half-life.
• sledování počtu krevních destiček
• monitoring of blood platelet counts
Třes obvykle začal během prvního měsíce a v mnoha případech ustoupil v průběhu léčby mezi prvním až třetím měsícem.
Tremor usually began within the first month, and in many cases resolved during treatment after between 1 and 3 months.
Datum první registrace: 22 Březen 2017
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 22 March 2017
Systemová expozice po nejnižší dávce byla nižší nebo srovnatelná s expozicí pozorovanou u lidí (na základě AUC0-∞) při dávce doporučené pro použití u lidí.
The systemic exposure at the lowest dose was below or comparable to that observed in humans (based on AUC0-∞) at the recommended human dose.
Mimo rozmezí údajů, které jsou k dispozici, nebyly zaznamenány žádné významné vztahy nebo trendy mezi farmakokinetickými parametry miglustatu a demografickými proměnnými (věk, BMI, pohlaví nebo rasa).
Over the range of data available, no significant relationships or trends were noted between miglustat pharmacokinetic parameters and demographic variables (age, BMI, gender or race).
REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA EU/1/17/1176/001
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/17/1176/001
Clearance po perorálním podání (CL/F) činí 230 ± 39 ml/min.
Apparent oral clearance (CL/F) is 230 ± 39 ml/min.
Úbytek tělesné hmotnosti byl hlášen u 55 % pacientů, kteří užívají miglustat.
Weight loss has been reported in 55% of patients using miglustat.
Třes často zmizí i bez nutnosti přerušení léčby.
The tremor often disappears without needing to stop the treatment.
Miglustat je u zdravých osob rychle absorbován.
In healthy subjects miglustat is rapidly absorbed.
Tobolka se musí polknout celá a zapít sklenicí vody.
You should swallow the whole capsule with a glass of water.
Souběžné podání potravy snižuje rychlost absorpce (Cmax bylo sníženo o 36 % a tmax prodlouženo o 2 hodiny), ale nemá statisticky významný účinek na rozsah absorpce miglustatu (AUC sníženo o 14 %).
Concomitant administration of food decreases the rate of absorption (Cmax was decreased by 36% and tmax delayed 2 hours), but has no statistically significant effect on the extent of absorption of miglustat (AUC decreased by 14%).
Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat.
If you are pregnant, breast feeding, think you may be pregnant or planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before taking this medicine.
Osmnáct pacientů potom pokračovalo v léčbě miglustatem podle dobrovolného, rozšířeného protokolu.
Eighteen patients then continued to receive miglustat under an optional extended treatment protocol.
Studie mechanismů ukázaly na mechanismus specifický pro krysy, které jsou všeobecně považovány za málo důležité pro člověka.
Mechanistic studies revealed a rat specific mechanism which is considered to be of low relevance for humans.
Většina pacientů zaznamená jeden nebo více těchto nežádoucích účinků obvykle na počátku léčby nebo občas během léčby.
Most patients get one or more of these side effects, usually at the start of treatment or at intervals during treatment.
Distribuční objem miglustatu činí 83 l. Miglustat se neváže na plazmatické bílkoviny.
The apparent volume of distribution of miglustat is 83 l. Miglustat does not bind to plasma proteins.
Tato studie také naznačuje, že miglustat nemá žádný nebo pouze omezený vliv na farmakokinetiku imiglucerázy.
This study also indicated that miglustat has no or limited effect on the pharmacokinetics of imiglucerase.
Opatření V případě předávkování se doporučuje obecná lékařská péče.
In case of overdose general medical care is recommended.
Snížení dávky může třes zlepšit obvykle během několika dní, ale někdy může být nezbytné přerušení léčby.
Dose reduction may ameliorate the tremor, usually within days, but discontinuation of treatment may sometimes be required.
V terapii nadále pokračovalo 29 pacientů.
29 patients continued in the extension period.
Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80 % pacientů, ať už na začátku léčby nebo občas v průběhu léčby (viz bod 4.8).
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Nežádoucí účinky z klinických studií a ze spontánních hlášení vyskytující se u >1 % pacientů jsou uvedeny v tabulce podle třídy orgánových systémů a četnosti (velmi časté: ≥ 1/10, časté: ≥ 1/100 až < 1/10, méně časté: ≥1/1000 až <1/100, vzácné: ≥1/10000 až < 1/1000, velmi vzácné: <1/10000).
Adverse reactions from clinical trials and spontaneous reporting, occurring in >1% of patients, are listed in the table below by system organ class and frequency (very common: ≥ 1/10, common: ≥ 1/100 < 1/10, uncommon: ≥1/1,000 to <1/100, rare: ≥1/10,000 to <1/1,000, very rare: <1/10,000).
Nepodávejte tento lék dětem a dospívajícím (ve věku do 18 let) s Gaucherovy choroby typu 1, protože není známo, zda je tento přípravek účinný.
Do not give this medicine to children and adolescents (below 18 years old) with type 1 Gaucher disease because it is not known if it works in this disease.
Dávkování u pacientů mladších 12 let by se mělo upravit vzhledem k povrchu těla následujícím způsobem:
Dosing in patients under the age of 12 years should be adjusted on the basis of body surface area as illustrated below:
Co je přípravek Yargesa a k čemu se používá
What Yargesa is and what it is used for
Doporučená dávka 200 mg třikrát denně 200 mg dvakrát denně 100 mg třikrát denně
Recommended dose 200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
B. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ VÝDEJE A POUŽITÍ Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením (viz Příloha I: Souhrn údajů o přípravku, viz bod 4.2).
B. CONDITIONS OR RESTRICTIONS REGARDING SUPPLY AND USE Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Vyšetření pomohou lékaři rozhodnout, zda jsou tyto projevy důsledkem Vaší choroby či jiných přítomných stavů nebo projevem nežádoucích účinků přípravku Yargesa (pro další podrobnosti viz bod 4).
The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Yargesa (see section 4 for further details).
Oba soubory dat zahrnovaly pediatrické, dospívající a dospělé pacienty v rozmezí věku 1 rok až 43 let.
Both data sets included paediatric, adolescent and adult patients with an age range of 1 year to 43 years.
Třináct pacientů ukončilo léčbu kvůli nežádoucí příhodě.
Thirteen patients discontinued treatment due to an adverse event.
Vyjmutí tobolky:
To remove the capsule:
Obvyklý způsob léčby Gaucherovy choroby typu 1 je enzymatická substituční terapie.
The usual treatment for type 1 Gaucher disease is enzyme replacement therapy.
To by mohly být známky periferní neuropatie způsobené přípravkem Yargesa nebo následkem přítomných stavů.
They could be signs of peripheral neuropathy, due to side effects of Yargesa or they could be due to existing conditions.
Účinnost a bezpečnost miglustatu nebyla specificky hodnocena u pacientů se závažnou Gaucherovou chorobou.
The efficacy and safety of miglustat has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
Omezené údaje u pacientů s Fabryho chorobou a poškozenou funkcí ledvin ukázaly, že CL/F se snižuje se sníženou funkcí ledvin.
Limited data in patients with Fabry disease and impaired renal function showed that CL/F decreases with decreasing renal function.
Údaje potvrzující bezpečnost a účinnost přípravku Yargesa při Niemannově-Pickově chorobě typu C pocházejí z prospektivní otevřené klinické studie a retrospektivního rozboru.
Data to support safety and efficacy of Yargesa in Niemann-Pick type C disease come from a prospective open-label clinical trial and a retrospective survey.
U některých pacientů může být nutné dočasné snížení dávky.
In some patients, temporary dose reduction may be necessary.
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatem u pacientů s poškozením ledvin.
Pharmacokinetic data indicate increased systemic exposure to miglustat in patients with renal impairment.
Miglustat nevykázal žádný potenciál pro mutagenní nebo klastogenní účinky ve standardní řadě testů genotoxicity.
Miglustat did not show any potential for mutagenic or clastogenic effects in the standard battery of genotoxicity tests.
Příležitostně se vyskytly karcinomy tlustého střeva u všech dávek, se statisticky významným nárůstem výskytu ve skupině nejvyšší dávky.
Carcinomas in the large intestine occurred occasionally at all doses with a statistically significant increase in the high dose group.
To může vést k poruchám neurologických funkcí, jako jsou pomalé pohyby očí, rovnováha, polykání, k poruchám paměťi a k záchvatům.
This can result in disturbances in neurological functions such as slow eye movements, balance, swallowing, and memory, and in seizures.
Metabolity, které k tomu přispívaly, nebyly identifikovány, avšak mohou se hromadit a dosahovat koncentrací převyšujících koncentrace miglustatu v ustáleném stavu.
The metabolite accounting for this has not been identified, but may accumulate and reach concentrations exceeding those of miglustat at steady state.
Navíc bylo zahrnuto 12 pediatrických pacientů do nekontrolované dílčí studie trvající v průměru celkem 3,1 let a až 4,4 let.
In addition 12 paediatric patients were enrolled in an uncontrolled substudy for an overall average duration of 3.1 years and up to 4.4 years.
Váš lékař může snížit Vaši dávku, například na jednu tobolku (100 mg) jednou nebo dvakrát denně, pokud trpíte při užívání přípravku Yargesa průjmem (viz oddíl 4).
Your doctor may reduce your dose, e.g., to one capsule (100 mg) once or twice a day, if you suffer from diarrhoea when taking Yargesa (see section 4).
Periferní neuropatie se zdá být častější u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 ve srovnání s celkovou populací.
Peripheral neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky na adrese http://www.ema.europa.eu.
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA BLISTRECH NEBO STRIPECH BLISTR
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON BLISTERS BLISTER
Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice miglustatu je nápadně zvýšena u pacientů se závažnou poruchou funkce ledvin (viz bod 5.2).
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure to miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Neurologické projevy se uvažují jako sekundární po abnormální akumulaci glykosfingolipidů v neuronových a gliových buňkách.
The neurological manifestations are considered secondary to the abnormal accumulation of glycosphingolipids in neuronal and glial cells.
Nejdůležitější účinky společné pro všechny druhy byly úbytek hmotnosti a průjem, a při vyšších dávkách poškození gastrointestinální sliznice (eroze a ulcerace).
The main effects common to all species were weight loss and diarrhoea, and, at higher doses, damage to the gastrointestinal mucosa (erosions and ulceration).
Ztráty tělesné hmotnosti obvykle ustanou při pokračování v léčbě.
People usually stop losing weight as treatment goes on.
Údaje pro závažné poškození ledvin jsou omezeny na dva pacienty s clearance kreatininu v rozmezí 18-29 ml/min a nemohou být extrapolovány na nižší hodnoty.
Data in severe renal impairment are limited to two patients with creatinine clearance in the range 18 - 29 ml/min and cannot be extrapolated below this range.
V každé skupině četnosti se nežádoucí účinky uvádějí v pořadí klesající závažnosti.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Z těchto pacientů o celkovém počtu 41 zahrnutých do studie bylo 14 pacientů léčeno přípravkem Yargesa po dobu delší než 3 roky.
Among the 41 patients enrolled in the trial 14 patients were treated with Yargesa for more than 3 years.
Yargesa se může užívat s jídlem i bez jídla.
Yargesa can be taken with or without food.
Miglustat se eliminuje hlavně renální exkrecí a množství nezměněného léku vyloučeného močí je 70 - 80 % podané dávky.
Miglustat is mainly eliminated by renal excretion, with urinary recovery of unchanged drug accounting for 70-80% of the dose.
Dostatečné údaje o podávání miglustatu těhotným ženám nejsou k dispozici.
There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Pokud se u vás vyskytne mírný třes, obvykle třes rukou, oznamte to svému lékaři co nejdříve.
If you get a slight tremor, usually trembling hands, seek medical advice from your doctor as soon as possible.
Prospěch léčby přípravkem Yargesa pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat (viz bod 4.4).
The benefit to the patient of treatment with Yargesa should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
U dětí mladších než 12 let Váš lékař upraví dávku pro léčbu Niemannovy-Pickovy choroby typu C.
For children less than 12 years old, your doctor will adjust the dose for Niemann-Pick type C disease.
Zdá se, že kinetika miglustatu je lineárně závislá na dávce a nezávislá na čase.
The kinetics of miglustat appear to be dose linear and time independent.
Z pacientů zahrnutých do klinické studie mělo 40 až 50 % pacientů počty krevních destiček pod spodní mezí normálu výchozích hodnot.
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
Otevřená, nekomparativní dvouletá studie zahrnula 42 pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli léčeni nejméně 3 roky ERT a kteří splňovali kritéria stabilní nemoci po dobu nejméně 2 let.
An open-label, non-comparative, 2-year study enrolled 42 patients with type 1 Gaucher disease, who had received a minimum of 3 years of ERT and who fulfilled criteria of stable disease for at least 2 years.
Celkově tyto údaje ukazují, že léčba přípravkem Yargesa může snižovat progresi klinicky relevantních neurologických symptomů u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Overall the data show that treatment with Yargesa can reduce the progression of clinically relevant neurological symptoms in patients with Niemann-Pick type C disease.