natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Údaje z dalších studií prokázaly podobný účinek u dětí léčených přípravkem Ravicti od narození.
Data from additional studies showed a similar effect in children treated with Ravicti from birth.
Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Ravicti průběžně sledovány.
As for all medicines, data on the use of Ravicti are continuously monitored.
Hlavním měřítkem účinnosti byla změna hladiny amoniaku v krvi po 4 týdnech léčby.
The main measure of effectiveness was the change in the blood level of ammonia after 4 weeks of treatment.
Vzhledem k tomu, že bílkoviny jsou zdrojem dusíku, je nutné při užívání přípravku Ravicti dodržovat speciální dietu s nízkým obsahem bílkovin a někdy užívat i potravinové doplňky (v závislosti na denním příjmu bílkovin potřebném pro růst a vývoj).
Since proteins are a source of nitrogen, Ravicti must be used together with a special low-protein diet, and sometimes with dietary supplements (depending on the daily protein intake needed for growth and development).
Společnost, která přípravek Ravicti dodává na trh, zřídí registr pacientů, aby bylo možno získat další informace o dlouhodobých přínosech a bezpečnosti přípravku.
The company that markets Ravicti will set up a registry of patients to obtain further information on the long-term benefits and safety of the medicine.
Očekává se však předložení dalších údajů o dlouhodobé bezpečnosti přípravku Ravicti.
However, further data on the long-term safety of Ravicti are awaited.
Další informace o těchto vzácných onemocněních naleznete zde: ema.europa.eu/en/medicines/ /ema_group_types/ema_orphan.
Further information on the orphan designations can be found on the European Medicines Agency's website ema.europa.eu/en/medicines/ /ema_group_types/ema_orphan.
Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Ravicti převyšují jeho rizika a může tak být registrován k použití v EU.
The European Medicines Agency decided that the benefits of Ravicti are greater than its risks and it can be authorised for use in the EU.
To má za následek lepší kontrolu hladin amoniaku v krvi během celého dne.
Therefore, this results in a better control of blood ammonia levels over the whole day.
Další informace o přípravku Ravicti
Other information about Ravicti
Co je přípravek Ravicti a k čemu se používá?
What is Ravicti and what is it used for?
Celková denní dávka přípravku Ravicti by měla být rozdělena na stejně velké dílčí dávky, které by měly být podávány spolu s každým jídlem.
The total daily dose of Ravicti should be divided into equal amounts and given with each meal.
Ravicti (glyceroli phenylbutyras)
Ravicti (glycerol phenylbutyrate)
Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Ravicti jsou pečlivě hodnoceny a jsou učiněna veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.
Side effects reported with Ravicti are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients.
Nežádoucí účinky přípravku Ravicti postihují zejména střeva a jsou považovány za zvládnutelné.
The side effects of Ravicti affect mainly the gut and are considered manageable.
Více informací o používání přípravku Ravicti naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
For more information about using Ravicti, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.
Přehled pro přípravek Ravicti a proč byl přípravek registrován v EU
An overview of Ravicti and why it is authorised in the EU
Pacienti s poruchami cyklu močoviny nejsou schopni vylučovat z těla odpadní dusík, neboť jim chybí určité jaterní enzymy.
Patients with urea cycle disorders are not able to get rid of waste nitrogen from the body because they lack some liver enzymes.
Z téhož důvodu nesmí být přípravek Ravicti používán k léčbě akutní hyperamonémie, neboť v takových případech jsou zapotřebí rychleji působící druhy léčby.
For this same reason Ravicti must not be used to treat acute hyperammonaemia as more rapidly acting treatments are needed in these cases.
Studie prokázala, že přípravek Ravicti je v rámci kontroly hladiny amoniaku v krvi přinejmenším stejně účinný jako srovnávací přípravek: odhadovaná průměrná hladina amoniaku činila u pacientů léčených přípravkem Ravicti přibližně 870 mikromolů na litr oproti přibližně 980 mikromolům na litr u pacientů léčených natrium-fenylbutyrátem.
The study showed that Ravicti was at least as effective as the comparator in controlling the blood level of ammonia: the estimated average ammonia level was about 870 micromoles per litre in patients treated with Ravicti, compared with about 980 micromoles per litre in patients treated with sodium phenylbutyrate.
Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Ravicti (které mohou postihnout více než 1 osobu z 20) jsou průjem, flatulence (plynatost), bolest hlavy, snížená chuť k jídlu, zvracení, únava, nevolnost a abnormální zápach kůže.
The most common side effects with Ravicti (which may affect more than 1 in 20 people) are diarrhoea, flatulence (passing gas), headache, decreased appetite, vomiting, tiredness, feeling sick and abnormal skin smell.
Dávkování přípravku Ravicti závisí na stravě a tělesné výšce a hmotnosti pacienta.
The dose of Ravicti depends on the patient's diet, height and weight.
Jaké přínosy přípravku Ravicti byly prokázány v průběhu studií?
What benefits of Ravicti have been shown in studies?
Přípravek Ravicti může být nutné užívat celoživotně, pokud pacient nepodstoupí úspěšnou transplantaci jater.
Ravicti may be a life-long treatment unless the patient has a successful liver transplant.
Přípravek Ravicti se používá u pacientů, kterým chybí jeden či více těchto enzymů: karbamoylfosfát syntetáza-I, ornithin karbamoyltransferáza, argininosukcinát syntetáza, argininosukcinát lyáza, argináza I a ornithin translokáza.
Ravicti is used in patients who lack one or more of the following enzymes: carbamoyl phosphate synthase-I, ornithine carbamoyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I and ornithine translocase.
Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis, přičemž by jej měl předepisovat lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny.
It can only be obtained with a prescription and should be prescribed by a doctor who has experience in treating patients with urea cycle disorders.
Poruchy cyklu močoviny jsou vzácná onemocnění a přípravek Ravicti byl stanoven dne 10. června 2010 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ pro několik forem těchto onemocnění.
Urea cycle disorders are rare, and Ravicti was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) for several forms of the disease on 10 June 2010.
Toto odstraňování bílkovin snižuje hladiny dusíku v těle a tím i množství vytvářeného amoniaku.
This removal of proteins decreases the levels of nitrogen in the body, reducing the amount of ammonia produced.
Přípravek Ravicti je dostupný ve formě tekutiny (1,1 g/ml) určené k perorálnímu (ústnímu) podání nebo k podání hadičkou (sondou), která prochází nosem do žaludku nebo břichem do žaludku.
Ravicti is available as a liquid (1.1 g/ml) to be taken by mouth, or given through a tube that goes from the nose to the stomach or through the belly into the stomach.
Přípravek Ravicti je účinný při snižování hladiny amoniaku v krvi u pacientů s poruchami cyklu močoviny.
Ravicti is effective in reducing the blood level of ammonia in patients with urea cycle disorders.
Přípravek Ravicti se nesmí používat k léčbě akutní hyperamonémie (náhlého vzestupu hladin amoniaku v krvi).
Ravicti must not be used to treat acute hyperammonaemia (sudden rise of blood ammonia levels).
Přípravek Ravicti byl porovnán s natrium-fenylbutyrátem (dalším přípravkem k léčbě poruch cyklu močoviny) ve studii, do které bylo zařazeno 88 dospělých s poruchami cyklu močoviny.
Ravicti has been compared with sodium phenylbutyrate (another medicine used to treat urea cycle disorders) in a study involving 88 adults with urea cycle disorders.
Přípravek Ravicti je léčivý přípravek s prodlouženým uvolňováním, což znamená, že léčivá látka se uvolňuje v průběhu dne.
Ravicti is a sustained-release medicine, meaning the active substance is released throughout the day.
Ravicti je léčivý přípravek používaný k léčbě poruch cyklu močoviny u dospělých a dětí, pokud tato onemocnění nelze kontrolovat samotnou úpravou stravy.
Ravicti is a medicine used to manage urea cycle disorders in adults and children, when the diseases cannot be managed by changes in diet alone.
Další informace k přípravku Ravicti jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/ravicti
Ravicti received a marketing authorisation valid throughout the EU on 27 November 2015 Further information on Ravicti can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/ravicti
Odpadní dusík se v těle přeměňuje na amoniak, který je při nahromadění v organismu škodlivý.
In the body, waste nitrogen is turned into ammonia, which is harmful when it accumulates.
Agentura navíc usoudila, že vzhledem k tomu, že přípravek Ravicti je dostupný ve formě tekutiny, mohlo by to zejména pro děti zvýšit jeho chuťovou přijatelnost oproti ostatním léčivým přípravkům, které jsou k dispozici ve formě granulí přidávaných do stravy.
Additionally, the Agency considered that since Ravicti is available as a liquid this could make the medicine more palatable especially for children, compared with other medicines available as granules to be added to food; the liquid formulation also facilitates giving it through a tube to patients unable to swallow.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ravicti?
What are the risks associated with Ravicti?
Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Ravicti je uveden v příbalové informaci.
For the full list of side effects and restrictions with Ravicti, see the package leaflet.
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Ravicti, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Ravicti have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Fenylacetát se váže na aminokyselinu glutamin přítomnou v bílkovinách, což vede kvytvoření látky, která může být ledvinami z těla vyloučena.
Phenylacetate attaches to the amino acid glutamine found in proteins to form a substance that the kidneys can remove from the body.
Jak se přípravek Ravicti používá?
How is Ravicti used?
Jak přípravek Ravicti působí?
How does Ravicti work?
Léčivá látka v přípravku Ravicti, glycerol-fenylbutyrát, se v těle přeměňuje na látku nazývanou fenylacetát.
The active substance in Ravicti, glycerol phenylbutyrate, is converted to phenylacetate in the body.
Na základě čeho byl přípravek Ravicti registrován v EU?
Why is Ravicti authorised in the EU?
Přípravek Ravicti obsahuje léčivou látku glycerol-fenylbutyrát.
Ravicti contains the active substance glycerol phenylbutyrate.
Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Orphacol platné v celé Evropské unii dne 12. září 2013.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Orphacol on 12 September 2013.
Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Orphacol.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Orphacol.
Přípravek nesmějí užívat ani pacienti, kteří již užívají fenobarbital, lék používaný k léčbě epilepsie.
It must not be taken by patients already taking phenobarbital, a medicine used to treat epilepsy.
Orphacol acidum cholicum
Orphacol cholic acid
Účelem tohoto dokumentu není poskytovat praktické rady o tom, jak přípravek Orphacol používat.
It is not intended to provide practical advice on how to use Orphacol.
Přípravek Orphacol je k dispozici ve formě tobolek a měl by se užívat každý den přibližně ve stejnou dobu spolu s jídlem.
Orphacol is available as capsules and should be taken every day at approximately the same time, with a meal.
Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Orphacol?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Orphacol?
Pokud se během tří měsíců funkce jater nezlepší, léčba by měla být ukončena.
Treatment should be stopped if liver function does not improve within three months.
K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Orphacol byl vypracován plán řízení rizik.
A risk management plan has been developed to ensure that Orphacol is used as safely as possible.
Další informace o přípravku Orphacol
Other information about Orphacol
Jelikož kyselina cholová je dobře známá látka a její použití u deficience (nedostatku) uvedených enzymů je dobře zavedeno, žadatel předložil údaje z vědecké literatury.
Because cholic acid is a well-known substance, and its use in these enzyme deficiencies is well established, the applicant presented data from the scientific literature.
Jelikož přípravek Orphacol byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Orphacol dodává na trh, vytvoří databázi pacientů léčených přípravkem Orphacol za účelem monitorování bezpečnosti a účinnosti léčby a výsledky bude v pravidelných, stanovených intervalech předkládat výboru CHMP.
Since Orphacol has been approved under exceptional circumstances, the company that markets Orphacol will establish a database of patients treated with Orphacol to monitor the safety and effectiveness of the treatment, and will submit the results to the CHMP at regular, specified intervals.
Co je Orphacol a k čemu se používá?
What is Orphacol and what is it used for?
Pokud chybějí tyto primární žlučové kyseliny, vytváří tělo místo nich abnormální žlučové kyseliny, které mohou poškodit játra a případně hrozí i selhání jater ohrožující život.
When these primary bile acids are lacking, the body produces abnormal bile acids instead which can damage the liver, potentially leading to life-threatening liver failure.
Používá se k léčbě dospělých i dětí od jednoho měsíce věku s genetickou poruchou, která jim znemožňuje tvořit žluč.
It is used to treat adults and children from one month of age who have a genetic abnormality that makes them unable to produce bile.
Kyselina cholová obsažená v přípravku Orphacol nahrazuje u pacienta chybějící kyselinu cholovou.
The cholic acid contained in Orphacol replaces the patient's missing cholic acid.
Jelikož počet pacientů s vrozenou poruchou syntézy primárních žlučových kyselin je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Orphacol byl dne 18. prosince 2002 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Because the number of patients with inborn errors in primary bile acid synthesis is low, the condition is considered ‘rare', and Orphacol was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 18 December 2002.
Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Orphacol je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
The full EPAR for Orphacol can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Výrobce přípravku Orphacol také poskytne lékařům ve všech členských státech, kteří používají přípravek Orphacol, balíček obsahující literaturu o přípravku i informace týkající se správné diagnostiky tohoto typu onemocnění, rizik nežádoucích účinků a správného způsobu používání tohoto přípravku.
The company that makes Orphacol will also provide doctors in all Member States who will use Orphacol with a pack containing product literature and information regarding the correct diagnosis of these disease conditions, the risks of side effects and how to use the medicine properly.
Žadatel předložil údaje o 49 pacientech s vrozenou poruchou syntézy primárních žlučových kyselin získané z vědecké literatury (38 pacientů s nedostatkem 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreduktázy a 11 pacientů s nedostatkem Δ4-3 oxosteroid5β-reduktázy).
The applicant presented data on 49 patients with inborn errors in primary bile acid synthesis, taken from the scientific literature (38 patients with 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase deficiency and 11 patients with Δ4-3-Oxosteroid-5β-reductase deficiency).
Porovnal výsledky 28 pacientů, jimž byla podávána kyselina cholová, s výsledky jiných pacientů, kterým byly podávány jiné žlučové kyseliny nebo kteří nebyli žlučovými kyselinami léčeni vůbec.
It compared the outcomes of 28 patients who received cholic acid with others who were given different bile acids or did not receive bile acid treatment.
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) konstatoval, že použití kyseliny cholové k léčbě vrozené poruchy syntézy primárních žlučových kyselin je v lékařské praxi dobře zavedeno a je také dobře zdokumentováno ve vědecké literatuře, ačkoli vzhledem ke vzácnosti onemocnění je počet zdokumentovaných případů nízký.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) noted that the use of cholic acid to treat inborn errors in primary bile acid synthesis was well established in medical practice and documented in the scientific literature, although the number of documented cases was low due to the rarity of the condition.
Přípravek Orphacol se používá u pacientů s nedostatkem dvou konkrétních jaterních enzymů (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreduktázy nebo Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktázy).
Orphacol is used in patients who do not have enough of two specific liver enzymes (3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase or Δ4-3-Oxosteroid-5β-reductase).
Nežádoucími účinky zaznamenanými u přípravku Orphacol byly průjem, pruritus (svědění), zvýšené hodnoty transamináz (jaterních enzymů) a případně tvorba žlučových kamenů, ačkoli jejich frekvenci nelze na základě omezeného množství dostupných údajů spolehlivě stanovit.
The side effects seen with Orphacol were diarrhoea, pruritus (itching), increases in transaminases (liver enzymes) and possibly gallstones, although their frequency could not be reliably estimated from the available limited data.
Jaké přínosy přípravku Orphacol byly prokázány v průběhu studií?
What benefits of Orphacol have been shown in studies?
V důsledku toho nejsou jejich játra schopna vytvářet dostatek hlavních složek žluči nazývaných primární žlučové kyseliny, jako je kyselina cholová.
This makes their liver unable to produce enough of the main components of bile, called primary bile acids, such as cholic acid.
Přípravek Orphacol by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na kyselinu cholovou nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku.
Orphacol should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to cholic acid or any of the other ingredients.
Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Orphacol, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.
For practical information about using Orphacol, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
Další informace o léčbě přípravkem Orphacol naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
For more information about treatment with Orphacol, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Výbor CHMP na základě údajů z vědecké literatury rozhodl, že přínosy přípravku Orphacol převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby přípravku bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
It decided that based on the evidence from the scientific literature Orphacol's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
Shrnutí stanoviska k přípravku Orphacol vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ma.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
The summary of the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Orphacol can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Orphacol zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci a pacienti.
Based on this plan, safety information has been included in the summary of product characteristics and the package leaflet for Orphacol, including the appropriate precautions to be followed by healthcare professionals and patients.
Podle vědecké literatury léčba kyselinou cholovou snižuje u pacientů množství abnormálních žlučových kyselin, obnovuje normální funkce jater a pomáhá oddalovat nutnost transplantace jater nebo jí předchází.
In the scientific literature, cholic acid treatment was shown to reduce the amount of abnormal bile acids in patients, to restore the normal functions of the liver and to help delay or prevent the need for a liver transplant.
Denní dávka činí 5 až 15 mg na kg tělesné hmotnosti, přičemž pro každého pacienta se upravuje podle stavu jeho žlučových kyselin.
The daily dose is between 5 and 15 mg per kg body weight, adjusted for each patient according to the state of their bile acid, with a minimum daily dose of 50 mg and a maximum of
To pomáhá snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a přispívá k normální činnosti žluči v trávicí soustavě a tím ke zmírnění příznaků onemocnění.
This helps to decrease the production of abnormal bile acids and contributes to the normal activity of bile in the digestive system, thereby relieving the symptoms of the condition.
Orphacol je léčivý přípravek obsahující kyselinu cholovou, látku nacházející se v žluči, která je zapotřebí k trávení tuků.
Orphacol is a medicine containing cholic acid, a substance found in the bile which is used to digest fats.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Orphacol?
What are the risks associated with Orphacol?
Minimální denní dávka činí 50 mg a maximální 500 mg. U malých dětí, které nejsou schopny tobolky polknout, je možné obsah tobolek smísit s dětskou výživou nebo s džusem.
500 mg. For small children who cannot swallow capsules, the contents can be mixed in with infant formula or juice.
Kyselina cholová je hlavní primární žlučová kyselina, která se tvoří v játrech.
Cholic acid is the main primary bile acid produced by the liver.
Přípravek Orphacol byl registrován za „výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné o přípravku Orphacol získat úplné informace.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Orphacol.
Léčbu by měl zahájit a sledovat lékař specializovaný na onemocnění jater.
The medicine can only be obtained with a prescription and treatment with Orphacol should be started and supervised by a doctor specialised in liver disease.
Jak přípravek Orphacol působí?
How does Orphacol work?
Jaké informace o přípravku Orphacol nebyly dosud předloženy?
What information is still awaited for Orphacol?
Na základě čeho byl přípravek Orphacol schválen?
Why is Orphacol approved?
Jak se přípravek Orphacol používá?
How is Orphacol used?
Účinky trvají po dobu nejméně 12 hodin.
The effects last for at least 12 hours.
Frekvence není známá, ale mohou se také vyskytnout:
Frequency not known, but may also occur:
Relativní riziko (95% interval spolehlivosti)
Relative Risk (95% confidence intervals)
To usnadňuje průnik vzduchu dovnitř a ven.
This makes it easier for air to get in and out.
Není známo, zda to bylo v důsledku farmakogenetických či jiných faktorů.
It is not known if this was due to pharmacogenetic or other factors.
Vazba na plazmatické proteiny je 91 %.
Plasma protein binding is 91%.
Sekundární cílové ukazatele ve výše uvedené tabulce dosáhly statistické významnosti v celé populaci.)
The secondary endpoints in the table above reached statistical significance in the whole population.)
Nepoužívejte větší než doporučenou dávku.
Do not take more than the recommended dose.
Mezi tyto účinky patří: Zpomalení růstu u dětí a dospívajících
The effects include: Slowing of growth in children and adolescents