natgillin/translations-raw huggingface dataset:
5 tobolek
5 capsules
1 lahvička
1 capsule
Tato onemocnění jsou způsobena nedostatkem enzymů potřebných k jejich odstranění.
The conditions are caused by a lack of enzymes needed to remove them.
Měl být k dispozici ve formě granulí.
It was to be available as granules.
Co je Prohippur?
What is Prohippur?
Přípravek Prohippur nebyl zkoumán přímo u pacientů s těmito onemocněními.
Prohippur was not studied directly in patients with these conditions.
Společnost ve svém dopise, v němž uvědomuje agenturu o stažení žádosti, uvedla, že potřebuje více času na přípravu adekvátních odpovědí na otázky vznesené výborem CHMP.
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of the application, the company stated that it needed more time to prepare adequate answers to questions raised by the CHMP.
Výbor CHMP proto v době stažení žádosti zastával názor, že přínosy přípravku Prohippur nepřevyšují jeho rizika.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Prohippur did not outweigh its risks.
Přípravek Prohippur se měl používat k léčbě těchto dědičných onemocnění:
Prohippur was expected to be used to treat the following inherited disorders:
Pokud jste zařazeni do programu, v němž je přípravek Prohippur podáván v rámci léčby z humánních důvodů, a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na lékaře, který vám přípravek podává.
If you are in a compassionate use programme and need more information about your treatment, contact the doctor who is giving it to you.
Přípravek Prohippur byl označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“, a to k léčbě neketotické hyperglycinemie dne 11. září 2002 a k léčbě poruch cyklu močoviny dne 14. července 2016, 29. srpna 2016 a 18. listopadu 2016.
Prohippur was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) for non-ketotic hyperglycinaemia on 11 September 2002 and for urea cycle disorders on 14 July 2016, 29 August 2016 and 18 November 2016.
V době stažení žádosti měl výbor CHMP určité pochybnosti.
At the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns.
Jak glycin, tak amoniak jsou ve velkém množství škodlivé a mohou způsobit závažné poškození mozku.
Both glycine and ammonia are harmful in high amounts and can cause severe brain damage.
Přípravek Prohippur rovněž pomáhá odstraňovat nadbytek dusíku z těla, čímž snižuje hladinu amoniaku.
Prohippur also helps remove excess nitrogen from the body, thereby lowering levels of ammonia.
Navíc vzhledem k tomu, že přípravek Prohippur nebyl použit v klinických studiích, měla společnost poskytnout údaje prokazující, že granule přípravku Prohippur působí stejně jako natrium-benzoát použitý v publikovaných studiích.
Furthermore, as Prohippur was not used in clinical trials, the company should have provided data to show that Prohippur granules worked in the same way as the sodium benzoate used in the published studies.
Výbor CHMP konstatoval, že publikované studie předložené společností neposkytly dostatečné důkazy o účinnosti a bezpečnosti natriumbenzoátu u různých onemocnění.
The CHMP noted that the published studies submitted by the company did not provide enough evidence of the effectiveness and safety of sodium benzoate in the various disorders.
Výbor CHMP měl také otázky týkající se vysokých hladin látky v přípravku Prohippur (kopolymeru butylovaného methakrylátu), způsobu podání a kontroly kvality léčivého přípravku obecně.
Finally, the CHMP had questions about the high levels of a substance in Prohippur (butylated methacrylate copolymer), the method of administration and quality control of the medicine in general.
Dne 3. dubna 2018 společnost Lucane Pharma oficiálně oznámila Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP), že se rozhodla stáhnout svou žádost o vydání rozhodnutí o registraci přípravku Prohippur určeného k léčbě neketotické hyperglycinemie a poruch cyklu močoviny.
On 3 April 2018, Lucane Pharma officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wished to withdraw its application for a marketing authorisation for Prohippur, for the treatment of non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
Léčivá látka v přípravku Prohippur, natrium-benzoát, pomáhá snižovat škodlivé hladiny glycinu tím, že se naváže na glycin a vytvoří látku, kterou jsou ledviny schopné z těla snadněji odstranit.
The active substance in Prohippur, sodium benzoate, helps reduce harmful levels of glycine by attaching to glycine and forming a substance that is more easily removed by the kidneys.
Společnost informovala výbor CHMP, že v současné době neprobíhají žádné klinické studie s přípravkem Prohippur a že program, v němž je přípravek Prohippur podáván v rámci léčby z humánních důvodů, schválený ve Francii, bude pokračovat podle plánu.
The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials with Prohippur and that a compassionate use programme approved in France will continue as planned.
• neketotická hyperglycinemie, kdy se v krvi vyskytují abnormálně vysoké hladiny aminokyseliny glycinu,
• non-ketotic hyperglycinaemia, where abnormally high levels of the amino acid glycine occur in the blood.
Prohippur je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku natrium-benzoát.
Prohippur is a medicine containing the active substance sodium benzoate.
Společnost předložila údaje z publikovaných studií o použití natrium-benzoátu u pacientů s neketotickou hyperglycinemií a poruchami cyklu močoviny.
The company presented data from published studies on the use of sodium benzoate in patients with non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
V době stažení žádosti nebyla poslední sada otázek společností ještě zodpovězena.
The company had not responded to the last round of questions at the time of the withdrawal.
K čemu měl být přípravek Prohippur používán?
What was Prohippur expected to be used for?
• poruchy cyklu močoviny, což je skupina onemocnění, kdy se v těle vyskytují abnormálně vysoké hladiny dusíku ve formě amoniaku.
• urea cycle disorders, a group of conditions where abnormally high levels of nitrogen occur in the body in the form of ammonia.
dubna 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom27 April 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
Stažení žádosti o vydání rozhodnutí o registraci přípravku Prohippur (natrium-benzoát)
Withdrawal of the marketing authorisation application for Prohippur (sodium benzoate)
Jaké jsou důsledky stažení žádosti pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek Prohippur podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
What consequences does this withdrawal have for patients in clinical trials or compassionate use programmes?
EMA/258015/2018
Withdrawal of the marketing authorisation application for Prohippur (sodium benzoate) EMA/258015/2018
Jak přípravek Prohippur působí?
How does Prohippur work?
5 let.
5 years.
Datum první registrace: 20. listopadu 2002 Datum posledního prodloužení registrace: 20. listopadu 2012
Date of first authorisation: 20 November 2002 Date of latest renewal: 20 November 2012
Úbytek tělesné hmotnosti byl hlášen u 55 % pacientů.
Weight loss has been reported in 55% of patients.
Máte-li některý problém se svými ledvinami, můžete dostávat nižší zahajovací dávku.
If you have a problem with your kidneys you may receive a lower starting dose.
Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte.
Ask your pharmacist how to throw away medicines you no longer take.
Mohou snižovat množství přípravku Zavesca ve Vašem těle.
They may lower the amount of Zavesca in your body.
Tato příbalová informace byla naposledy revidována:
This leaflet was last revised in:
Miglustat prostupuje placentou a nesmí být užíván v těhotenství.
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Pacienti s chronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními příhodami, které nereagují na tyto zásahy, by měli být vyšetřeni podle klinické praxe.
Patients with chronic diarrhoea or other persistent gastrointestinal events that do not respond to these interventions should be investigated according to clinical practice.
200 mg třikrát denně 200 mg dvakrát denně 100 mg třikrát denně 100 mg dvakrát denně 100 mg jednou denně
Recommended dose 200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
Sdělte svému lékaři, zda užíváte léky obsahující imiglucerasu, které se někdy užívají současně s přípravkem Zavesca.
Tell your doctor if you are taking medicines containing imiglucerase, which are sometimes used at the same time as Zavesca.
Není známo, zda je miglustat vylučován do mateřského mléka.
It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Souběžné podání potravy snižuje rychlost absorpce (Cmax bylo sníženo o 36% a tmax prodlouženo o 2 hodiny), ale nemá statisticky významný účinek na rozsah absorpce miglustatu (AUC sníženo o 14%).
Concomitant administration of food decreases the rate of absorption (Cmax was decreased by 36% and tmax delayed 2 hours), but has no statistically significant effect on the extent of absorption of miglustat (AUC decreased by 14%).
Opatření V případě předávkování se doporučuje obecná lékařská péče.
Management In case of overdose general medical care is recommended.
Nepodávejte tento lék dětem a dospívajícím (do 18 let) s Gaucherovy choroby typu 1, protože není známo, zda je tento přípravek účinný.
Do not give this medicine to children and adolescents (below 18 years old) with type 1 Gaucher disease because it is not known if it works in this disease.
Tato studie také naznačuje, že přípravek Zavesca nemá žádný nebo pouze omezený vliv na farmakokinetiku imiglucerázy.
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of imiglucerase.
Osmnáct pacientů potom pokračovalo v léčbě přípravkem Zavesca podle dobrovolného, rozšířeného protokolu.
Eighteen patients then continued to receive Zavesca under an optional extended treatment protocol.
Uchovávejte při teplotě do 30°C.
Do not store above 30°C.
Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80% pacientů, ať už na začátku léčby nebo občas v průběhu léčby (viz bod 4.8).
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Vyšetření pomohou lékaři rozhodnout, zda jsou tyto projevy důsledkem Vaší choroby či jiných přítomných stavů nebo projevem nežádoucích účinků přípravku Zavesca (pro další podrobnosti viz bod 4).
The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Zavesca (see section 4 for further details).
Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradili vynechanou dávku.
Do not take a double dose to make up for a forgotten dose.
Účinnost a bezpečnost přípravku Zavesca nebyla specificky hodnocena u pacientů se závažnou Gaucherovou chorobou.
The efficacy and safety of Zavesca has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU Zavesca
INFORMATION IN BRAILLE
Zavesca se může užívat s jídlem i bez jídla.
Zavesca can be taken with or without food.
To by mohly být známky periferní neuropatie způsobené přípravkem Zavesca nebo následkem přítomných stavů.
They could be signs of peripheral neuropathy, due to side effects of Zavesca or they could be due to existing conditions.
Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice miglustatu je nápadně zvýšena u pacientů se závažným poškozením ledvin (viz bod 5.2).
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure to miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Nejzávažnější nežádoucí účinky:
Most serious side effects:
Poruchy krve a lymfatického systému
Blood and lymphatic system disorders Common
Celkově tyto údaje ukazují, že léčba přípravkem Zavesca může snižovat progresi klinicky relevantních neurologických symptomů u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Overall the data show that treatment with Zavesca can reduce the progression of clinically relevant neurological symptoms in patients with Niemann-Pick type C disease.
Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: http://www.ema.europa.eu.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency website: http://www.ema.europa.eu.
Váš lékař může snížit Vaši dávku, například na jednu tobolku (100 mg) jednou nebo dvakrát denně, pokud trpíte při užívání přípravku Zavesca průjmem (viz oddíl 4).
Your doctor may reduce your dose, e.g., to one capsule (100 mg) once or twice a day, if you suffer from diarrhoea when taking Zavesca (see section 4).
Údaje pro závažné poškození ledvin jsou omezeny na dva pacienty s clearance kreatininu v rozmezí 18 - 29 ml/min a nemohou být extrapolovány na nižší hodnoty.
Data in severe renal impairment are limited to two patients with creatinine clearance in the range 18 - 29 ml/min and cannot be extrapolated below this range.
Zavesca má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Zavesca has negligible influence on the ability to drive and use machines.
Ačkoliv u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebylo provedeno žádné přímé srovnání s enzymatickou substituční terapií (Enzyme Replacement Therapy - ERT), neexistuje důkaz o tom, že je Zavesca v účinnosti a bezpečnosti prospěšnější než ERT. ERT je standardem péče pro pacienty, kteří vyžadují terapii Gaucherovy choroby typu 1 (viz bod 5.1).
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT. ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Otevřená, nekomparativní dvouletá studie zahrnula 42 pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli léčeni nejméně 3 roky ERT a kteří splňovali kritéria stabilní nemoci po dobu nejméně 2 let.
An open-label, non comparative, 2-year study enrolled 42 patients with type 1 Gaucher disease, who had received a minimum of 3 years of ERT and who fulfilled criteria of stable disease for at least 2 years.
Kvůli omezeným zkušenostem musí být přípravek Zavesca opatrně používán u pacientů s poškozením ledvin nebo jater.
Due to limited experience, Zavesca should be used with caution in patients with renal or hepatic impairment.
K dispozici nejsou žádné farmakokinetické údaje u pacientů s poškozením jater nebo pacientů pokročilejšího věku (> 70 let).
There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment or in the elderly (> 70 years).
Užití přípravku Zavesca u pacientů s vážným poškozením ledvin (clearance kreatininu < 30 ml/min/1,73 m2) se nedoporučuje.
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
Co je přípravek Zavesca a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Zavesca užívat Jak se přípravek Zavesca užívá
What Zavesca is and what it is used for What you need to know before you take Zavesca How to take Zavesca
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA BLISTRECH NEBO STRIPECH
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON BLISTERS OR STRIPS BLISTERS
Časté deprese, insomnie, pokles libida Poruchy nervového systému
Depression, insomnia, libido decreased Nervous system disorders Very common
To může mít za následek zvětšení jater a sleziny, krevní změny a onemocnění kostí.
This can result in liver and spleen enlargement, changes in the blood, and bone disease.
Ve dvanáctém měsíci činilo průměrné zmenšení objemu jater 12,1% a průměrné zmenšení objemu sleziny 19,0%.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
Důvod, proč se tato vyšetření provádějí je, že někteří pacienti měli během léčby přípravkem Zavesca brnění nebo necitlivost v rukou a nohou nebo pokles tělesné hmotnosti.
The reason for these tests is that some patients have had tingling or numbness in the hands and feet, or a decrease in body weight, while taking Zavesca.
Omezené údaje naznačují, že současné podávání přípravku Zavesca a enzymatické substituce imiglucerázou u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 může mít za následek snížené působení miglustatu (v malé studii paralelních skupin bylo pozorováno snížení přibližně o 22% Cmax a o 14% AUC ).
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and enzyme replacement with imiglucerase in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
• Zavesca se též používá k léčbě progresivních neurologických symptomů při NiemannověPickově chorobě typu C u dospělých a u dětí.
• Zavesca is also used to treat progressive neurological symptoms in Niemann-Pick type C disease in adults and in children.
Nejčastějším závažným nežádoucím účinkem hlášeným při léčbě přípravkem Zavesca v klinických studiích byla periferní neuropatie (viz bod 4.4).
The most common serious adverse reaction reported with Zavesca treatment in clinical studies was peripheral neuropathy (see section 4.4).
U některých pacientů došlo nicméně ke snížení počtu destiček a zvýšení aktivity chitotrioxidázy, což naznačuje, že monoterapie přípravkem Zavesca nemusí udržet kontrolu nad aktivitou onemocnění u všech pacientů.
In some patients there were reductions in platelet count and increases in chitotriosidase activity indicating that Zavesca monotherapy may not maintain the same control of disease activity in all patients.
Po třech letech trvající léčby přípravkem Zavesca bylo průměrné zmenšení objemu jater 17,5% a sleziny 29,6%.
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively.
Z těchto pacientů o celkovém počtu 41 zahrnutých do studie bylo 14 pacientů léčeno přípravkem Zavesca po dobu delší než 3 roky.
Among the 41 patients enrolled in the trial 14 patients were treated with Zavesca for more than 3 years.
Ve druhé otevřené kontrolované studii bylo 36 pacientů, kteří byli minimálně 2 roky léčeni ERT, randomizováno do tří terapeutických skupin: pokračování s imiglucerázou, imigluceráza v kombinaci s přípravkem Zavesca, anebo převedení na přípravek Zavesca.
A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with imiglucerase, imiglucerase in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
V průběhu léčby přípravkem Zavesca by se měl u pediatrických pacientů a dospívajících monitorovat růst; rovnováha mezi prospěchem a rizikem by se měla u jednotlivých pacientů přehodnotit a mělo by se zvážit další pokračování léčby.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením (viz příloha I: Souhrn údajů o přípravku, viz bod 4.2).
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2)
Jestliže máte průjem, lékař Vás může požádat o změnu stravy za účelem snížení příjmu laktózy a cukrů, jako je sacharóza (třtinový cukr) nebo neužívat přípravek Zavesca spolu s jídlem nebo dočasně snížit dávku.
If you have diarrhoea, your doctor may ask you to change your diet to reduce your lactose and carbohydrate intake such as sucrose (cane sugar), or not to take Zavesca together with food, or to temporarily reduce your dose.
Přibližně 37 % pacientů v klinických studiích s Gaucherovou chorobou typu 1 a 58 % pacientů v klinické studii s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C udávalo třes během léčby.
Approximately 37% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
U pacientů léčených přípravkem Zavesca byly hlášeny případy periferní neuropatie s nebo bez souběžných stavů, jako jsou nedostatek vitaminu B12 a monoklonální gamapatie.
Cases of peripheral neuropathy have been reported in patients treated with Zavesca with or without concurrent conditions such as vitamin B12 deficiency and monoclonal gammopathy.
Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto léku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor or pharmacist.
Starší pacienti Neexistuje žádná zkušenost s použitím přípravku Zavesca u pacientů starších než 70 let.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Přípravek Zavesca může být použit pouze k terapii pacientů, pro které není vhodná enzymatická substituční terapie (viz bod 4.4 a 5.1).
Zavesca may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Tato studie byla prováděna po dobu 6-ti měsíčního randomizovaného porovnávání s následujícím 18-ti měsíčním prodloužením, při kterém všichni pacienti dostávali přípravek Zavesca jako monoterapii.
This study was conducted over a 6-month randomised comparison period followed by 18 months extension where all patients received Zavesca monotherapy.
Přípravek Zavesca byl studován při indikacích, při kterých některé příhody udávané jako nežádoucí účinky, jako jsou neurologické a neuropsychologické symptomy/známky, kognitivní dysfunkce a trombocytopenie, mohly být též následkem základních stavů.
Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse reactions, such as neurological and neuropsychological symptoms/signs, cognitive dysfunction and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Přípravek Zavesca nesmí být užíván během kojení.
Zavesca should not be taken during breast-feeding.
V klinické praxi bylo pozorováno, že miglustatem navozené gastrointestinální příhody reagují na individualizovanou úpravu diety (například na snížení příjmu sacharózy, laktózy a jiných sacharidů), na užívání přípravku Zavesca mezi jídly a/nebo na protiprůjmové léky jako loperamid.
In clinical practice, miglustat-induced gastrointestinal events have been observed to respond to individualised diet modification (for example reduction of sucrose, lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca between meals, and/or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Miglustat ovlivnil přežívání embryí a plodů u potkanů a králíků, zaznamenány byly poruchy děložních kontrakcí, postimplantační ztráty byly zvýšeny a u králíků se objevil zvýšený výskyt cévních anomálií.
Miglustat affected embryo/foetal survival in rats and rabbits, dystocia was reported, post-implantation losses were increased, and an increased incidence of vascular anomalies occurred in rabbits.
Přípravek Zavesca nebyl hodnocen u pacientů s anamnézou významného gastrointestinálního onemocnění včetně zánětlivého onemocnění střev.
Zavesca has not been evaluated in patients with a history of significant gastrointestinal disease, including inflammatory bowel disease.
Před užitím přípravku Zavesca se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem - jestliže trpíte onemocněním ledvin - jestliže trpíte onemocněním jater
Talk to your doctor or pharmacist before taking Zavesca - if you suffer from kidney disease
Další účinky pozorované u zvířat při vystavení podobným dávkám nebo mírně vyšším dávkám než vystavení dávkám v klinické praxi, byly: změny lymfatických orgánů u všech testovaných druhů, změny transamináz, vakuolizace štítné žlázy a slinivky břišní, katarakta, nefropatie a změny myokardu u potkanů.
Further effects seen in animals at doses that result in exposure levels similar to or moderately higher than the clinical exposure level were: changes in lymphoid organs in all species tested, transaminase changes, vacuolation of thyroid and pancreas,