natgillin/translations-raw huggingface dataset:
** Nezávislost na transfuzi (TI): vážený průměr Hb ≥ 9 g/dl bez transfuzí erytrocytů po nepřetržité období ≥ 12 měsíců v průběhu studie po infuzi léčivého přípravku.
**Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion.
• Pokyny k manipulaci s přípravkem a způsob podání pro zdravotnické pracovníky bude obsahovat následující hlavní části: o pokyny k přijetí a uchovávání přípravku Zynteglo a jak kontrolovat přípravek Zynteglo před podáním, o pokyny k rozmrazení přípravku Zynteglo, o pokyny k ochranným prostředkům a způsobu likvidace při rozlití.
• The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills.
Tento léčivý přípravek obsahuje 391 až 1 564 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné dávce.
This medicine contains 391-1564 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each dose.
Všem pacientům byl podáván G-CSF a plerixafor pro mobilizaci kmenových buněk před aferézou.
All patients were administered G-CSF and plerixafor to mobilise stem cells prior to the apheresis procedure.
Přípravek Zynteglo působí přidáním funkčních kopií beta-globinového genu do těchto buněk tak, aby pacient mohl vytvořit dostatek beta-globinu ke zvýšení celkového hemoglobinu ke zlepšení anemie (chudokrevnosti) a většímu přenosu kyslíku v těle.
Zynteglo works by adding functional copies of the beta-globin gene into these cells, so that the patient can make enough beta-globin to increase total haemoglobin, improve anaemia, and carry more oxygen around their body.
• nízká hladina krevních destiček, což může snižovat schopnost srážení krve
• low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
• Vyjměte každou kovovou kazetu z úložiště kapalného dusíku a vyjměte každý infuzní vak z kovové kazety.
• Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette.
Po infuzi přípravku Zynteglo Zůstanete v nemocnici přibližně 3-6 týdnů
You will remain in the hospital for approximately 3-6 weeks
Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu, a na webových stránkách Státního ústavu pro kontrolu léčiv (www.sukl.cz).
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu <, and on the website of {name of MS Agency (link)}>.
Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních vaků, které obsahují disperzi 1,220×106 buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku.
The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution.
U pacientů, u nichž došlo k selhání neutrofilního engraftmentu, má být podána záchranná léčba pomocí záložního odběru (viz bod 4.2).
Patients who experience neutrophil engraftment failure should receive rescue treatment with the back-up collection (see section 4.2).
Nebyl pozorován žádný vztah mezi incidencí krvácivých nežádoucích příhod (AE) a dobou do engraftmentu trombocytů.
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment.
Průběžné výsledky: při každém ročním prodloužení
Interim results: at each annual renewal
Lidé s TDT nevytvářejí dostatek části hemoglobinu označené jako beta-globin v důsledku defektu (poruchy) v genu.
More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect.
Poruchy nervového systému Bolest hlavy, periferní senzorická neuropatie
Headache, Peripheral sensory neuropathy
Hb (g/dl) za 24 měsíců*
Hb (g/dL) at 24 months*
Viz Informační list šarže pro počet infuzních vaků a CD34+ buněk na kg pro tohoto pacienta.
See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Jak přípravek Zynteglo vypadá a co obsahuje toto balení Zynteglo je čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze buněk která je dodávána v jednom nebo více průhledných infuzních vacích, z nichž každý je zabalen v transparentním pouzdru uvnitř uzavřené kovové nádoby.
Zynteglo is a clear to slightly cloudy, colourless to yellow or pink dispersion of cells that is supplied in one or more clear infusion bags, each packed in a transparent pouch inside a closed metal container.
Neexistují žádná hlášení o inzerční mutagenezi zprostředkované LVV vedoucí k onkogenezi.
There are no reports of LVV-mediated insertional mutagenesis resulting in oncogenesis.
Nejsou k dispozici žádné klinické zkušenosti s použitím látek stimulujících erytropoézu u pacientů léčených přípravkem Zynteglo.
There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
Riziko krvácení existuje před engraftmentem trombocytů a může přetrvávat po engraftmentu trombocytů u pacientů, kteří mají přetrvávající trombocytopenii.
A risk of bleeding exists before platelet engraftment and may continue after platelet engraftment in patients who have continued thrombocytopenia.
Pyrexie, únava
Pyrexia, Fatigue
Celkový počet (dospívající)
Study Total number (adolescents)
• změny a abnormality srdečního rytmu
• changes and abnormalities in heart rhythm
Pokud je infuzní vak poškozen, postupujte podle místních pokynů pro nakládání s biologickým odpadem a okamžitě kontaktujte společnost bluebird bio.
If an infusion bag is compromised, follow the local biosafety guidelines and contact bluebird bio immediately.
Je třeba si přečíst souhrn údajů o přípravku (SmPC) pro chelátor železa a myeloablativní přípravek používaný pro přípravný režim s ohledem na doporučení týkajícími se souběžného podávání se substráty CYP3A.
The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates.
U jediného pacienta, který však nedosáhl TI, bylo pozorováno snížení transfuzního objemu o 75,8 % a snížení frekvence transfuzí o 74,9 % mezi propuštěním z nemocnice a poslední návštěvou ve studii v porovnání s hladinami transfuzí erytrocytů před vstupem do studie.
For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Údaje o riziku infertility u myeloablativního přípravného režimu jsou dostupné.
Data are available on the risk of infertility with myeloablative conditioning.
Plánovaná dávka busulfanu byla 3,2 mg/kg/den u pacientů ve věku ≥18 let jako 3hodinová intravenózní infuze denně po dobu 4 dnů s doporučenou cílovou hodnotou AUC0-24h 3 8004 500 µM*min.
The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s místními bezpečnostními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Studie reprodukční a vývojové toxicity přípravku Zynteglo nebyly provedeny.
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
• Příručka pro pacienta/pečovatele má obsahovat následující hlavní informace: o Léčba přípravkem Zynteglo je teoreticky spojena s rizikem vzniku malignit.
• The patient/carer guide shall contain the following key messages: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of development of malignancy.
• mravenčení nebo necitlivost rukou, nohou nebo úst
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
Pozměněný (modifikovaný) virus se používá k vložení funkčního beta-globinového genu do Vašich krevních kmenových buněk.
The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Materiál z aferézy od pacientů s pozitivním testem na HIV nebude pro výrobu přípravku Zynteglo přijat.
Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
• abnormální chuť
• abnormal sense of taste
Tento léčivý přípravek obsahuje 391-1 546 mg sodíku v jedné dávce, což odpovídá 20 až 78 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g sodíku.
This medicinal product contains 391-1564 mg sodium per dose equivalent to 20 to 78% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Ženy ve fertilním věku a muži, kteří mohou zplodit dítě, musí používat spolehlivou metodu antikoncepce (nitroděložní tělísko nebo kombinaci hormonální a bariérové antikoncepce) od začátku mobilizace po dobu nejméně 6 měsíců po podání přípravku Zynteglo.
Women of childbearing potential and men capable of fathering a child must use a reliable method of contraception (intra-uterine device or combination of hormonal and barrier contraception) from start of mobilisation through at least 6 months after administration of Zynteglo.
Všichni pacienti budou před mobilizací a aferézou testováni na HIV-1/2 nebo HTLV-1/2, aby se zajistila použitelnost materiálu z aferézy k výrobě přípravku Zynteglo (viz bod 4.2).
All patients should be tested for HIV-1/2 and HTLV-1/2 prior to mobilisation and apheresis to ensure acceptance of the apheresis material for Zynteglo manufacturing (see section 4.2).
Zdravotničtí pracovníci, kteří manipulují s přípravkem Zynteglo, mají přijmout standardní opatření (použití rukavic, ochranného oděvu a ochrany očí), aby se zabránilo potenciálnímu přenosu infekčních chorob.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take standard precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Zynteglo je typ léku označovaný jako genová terapie.
Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
• Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské krevní buňky.
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
Musíte ukončit užívání léků na odstranění železa z těla (takzvané chelační látky: deferoxamin, deferipron a/nebo deferasirox) 7 dní před zahájením chemoterapie před infuzí přípravku Zynteglo (viz bod 3, Jak se přípravek Zynteglo podává).
You should stop taking medicines to remove iron from your body (so-called chelating agents: deferoxamine, deferiprone and/or deferasirox) 7 days before you start the chemotherapy before the infusion of Zynteglo (see section 3, How Zynteglo is given).
Jeden pacient ve studii HGB-205 znovu zahájil chelaci železa a nadále používá chelátory železa.
One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
U 3 pacientů, kteří nedosáhli TI, byly pozorovány poklesy o 100 %, 86,9 % a 26,8 % v požadavcích na objem transfuze a 100 %, 85,3 % a 20,7 % ve frekvenci transfuzí v období od návštěvy v 6. až 24. měsíci v porovnání s transfuzemi erytrocytů před studií.
In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Po engraftmentu trombocytů se u všech pacientů udržovaly hladiny trombocytů ≥ 20×109/l bez transfuzí trombocytů.
Following platelet engraftment, all patients maintained platelet levels of ≥20 × 109/L in the absence of platelet transfusions.
Z 8 pacientů s dostatečnou dobou sledování ve studii k provedení následného vyšetření kostní dřeně po 12 měsících se poměr myeloidních/erytroidních buněk u 7 pacientů zvýšil z hodnot v rozsahu od 0,1 do 0,5 ve výchozím stavu na hodnoty v rozsahu od 0,6 do 1,9 přibližně 12 měsíců po infuzi přípravku Zynteglo, což naznačuje, že přípravek Zynteglo zlepšuje erytropoézu u pacientů s TDT.
For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
Jeden infuzní vak obsahuje přibližně 20 ml přípravku Zynteglo.
Each infusion bag contains approximately 20 mL of Zynteglo.
Po léčbě přípravkem Zynteglo nebudete nikdy v budoucnosti moci darovat krev, orgány nebo tkáně.
After you have been treated with Zynteglo, you will not be able to donate blood, organs, or tissues in the future.
In vitro imortalizační test (IVIM) prováděný s buňkami kostní dřeně transdukovanými LVV BB305 vykazoval minimální mutagenní potenciál (skóre zdraví ≈ 0,1×10-4).
An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4).
Pacienti, kteří dostali přípravek Zynteglo, proto nemají být vyšetřováni na infekci HIV pomocí testu založeného na PCR.
Therefore, patients who have received Zynteglo should not be screened for HIV infection using a PCR-based assay.
CD34+ buňky
CD34+ Cells
Okamžitě sdělte svému lékaři, pokud se objeví závažné nežádoucí účinky.
Tell your doctor immediately if side effects become severe or serious.
o Karta pacienta a nutnost nosit ji u sebe a sdělit každému ošetřujícímu zdravotníkovi, že je pacient léčen přípravkem Zynteglo.
o Patient alert card and the need to carry it on their person and tell any treating healthcare professional that they were treated with Zynteglo.
Po podání přípravku Zynteglo může být ve Vaší krvi nízký počet krevních destiček.
After you receive Zynteglo, you may have a low number of platelets in your blood.
Myeloablativní přípravný režim nemá být zahájen, dokud nebyla na místě podání přijata a uložena kompletní sada infuzního vaku / infuzních vaků obsahující/ch dávku přípravku Zynteglo a dokud není potvrzena dostupnost zpětného odběru.
Myeloablative conditioning should not begin until the complete set of infusion bag(s) constituting the dose of Zynteglo has been received and stored at the administration site, and the availability of the back-up collection is confirmed.
Plánovaná dávka G-CSF byla u pacientů se slezinou 10 μg/kg/den a 5 μg/kg/den u pacientů bez sleziny, která byla podána 1.
The planned dose of G-CSF was 10 µg/kg/day in patients with a spleen, and 5 µg/kg/day in patients without a spleen, given on Days 1 through 5 of mobilisation in the morning.
Všichni pacienti musí být informováni o příznacích leukémie, a pokud se tyto příznaky projeví, musí vyhledat neprodleně lékařskou pomoc.
All patients must be advised on signs of leukaemia and to seek immediate medical attention if these signs are present.
Většina nežádoucích účinků se vyskytuje během několika dnů nebo po několika dnech od léčby přípravkem Zynteglo, ale mohou se objevit později.
Most side effects occur during or within a few days after treatment with Zynteglo but can occur later.
• nízká hladina kyslíku v krvi
• low oxygen level in blood
Pacienti musí podstoupit mobilizaci HSC následovanou aferézou za účelem získání CD34+ kmenových buněk pro výrobu léčivého přípravku (pro popis mobilizačního režimu v klinických studiích viz bod 5.1).
Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies).
• Každý infuzní vak přípravku Zynteglo podávejte intravenózní infuzí po dobu kratší než 30 minut.
• Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Tabulky 1, 2 a 3 představují seznam nežádoucích účinků spojených s mobilizací/aferézou, myeloablativním přípravným režimem a přípravkem Zynteglo u pacientů s TDT v klinických studiích s přípravkem Zynteglo.
Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Všichni pacienti ve studii HGB-204 znovu zahájili chelaci železa a nadále používají chelátory železa.
All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators.
Z pacientů s non-β0/β0 genotypem dosáhlo 11/14 (78,6 %, 95% CI 49,2 % - 95,3 %) TI ve 24. měsíci (tabulka 5).
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Pokud je u jakéhokoli pacienta, který dostával přípravek Zynteglo, zjištěna leukémie nebo lymfom, mají být odebrány vzorky krve pro analýzu integračního místa.
If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzi (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).
Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1).
ID pacienta:
Patient ID: COI ID:
Biopsie kostní dřeně odebrané před léčbou odpovídaly diagnóze TDT, včetně nízkého myeloidního/erytroidního poměru (n=15, HGB-207), odrážející erytroidní hyperplazii.
Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
• zvýšení nebo snížení počtu bílých krvinek
• increase or decrease in white blood cells
Analýza místa vpichu (ISA) pretransplantačně transdukovaných myších BMC a lidských CD34+ HSC neprokázala žádné obohacení pro inzerci do nebo v blízkosti genů souvisejících s rakovinou.
Insertion site analysis (ISA) of pre-transplantation transduced mouse BMCs and human CD34+ HSCs showed no enrichment for insertion in or near cancer-related genes.
Premedikace proti reakci na infuzi se řídila rozhodnutím lékaře.
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Zynteglo, mají přijmout vhodná opatření (rukavice, ochranný oděv a ochrana očí), aby nedošlo k možnému přenosu infekčních onemocnění.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take appropriate precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Pokud pacient po expozici HIV/HTLV vyžaduje antiretrovirové léky, má být zahájení léčby přípravkem Zynteglo posunuto, dokud nejsou provedeny Western-blot konfirmační testy HIV a testy virové zátěže 6 měsíců po expozici.
If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.
U pacientů s TDT dochází k přetížení železem v důsledku opakovaných transfuzí erytrocytů (RBC), které mohou vést k poškození cílových orgánů.
Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
• zánět nebo infekce vlasových folikulů
• inflammation or infection of hair follicles
Je nutný záložní odběr CD34+ kmenových buněk nejméně 1,5×106 CD34+ buněk/kg (pokud jsou získány aferézou) nebo >1,0×108 TNC/kg (jsou-li získány odběrem kostní dřeně).
A back-up collection of CD34+ stem cells of at least 1.5 × 106 CD34+ cells/kg (if collected by apheresis) or >1.0 × 108 TNC/kg (if collected by bone marrow harvest) is required.
Před zahájením léčby přípravkem Zynteglo Vám budou podány léky v rámci tzv. mobilizačního režimu a chemoterapie (více informací o těchto lécích, včetně možných nežádoucích účinků, viz bod 3 a bod 4).
Before treatment with Zynteglo, you will be given medicines know as mobilisation medicine and chemotherapy medicine (see sections 3 and 4 for more information on these medicines, including possible side effects).
Přípravek Zynteglo je odesílán z výrobního zařízení do skladovacích prostor infuzního centra v kryopřepravce, která může obsahovat více kovových kazet určených pro jednoho pacienta.
Zynteglo is shipped from the manufacturing facility to the infusion centre storage facility in a cryoshipper, which may contain multiple metal cassettes intended for a single patient.
Hb (g/dl) za 6 měsíců*
Hb (g/dL) at 6 months*
o Prohlášení, že byl pacient léčen přípravkem Zynteglo, včetně čísla šarže a dat(a) léčby.
o Statement that the patient was treated with Zynteglo, including LOT number and treatment date(s).
Tyto buňky musí být odebrány od pacienta a musí být uchovávány zmrazené před myeloablativním přípravným režimem a infuzí přípravku Zynteglo.
These cells must be collected from the patient and be cryopreserved prior to myeloablative conditioning and infusion with Zynteglo.
Selhání vaječníků, nepravidelná menstruace, předčasná menopauza, zvýšená hladina folikuly stimulujícího hormonu v krvi, zvýšená hladina testosteronu
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Pacienti séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo lidský T-lymfotropní virus (HTLV) Přípravek Zynteglo nebyl zkoumán u pacientů s HIV-1, HIV-2, HTLV-1 nebo HTLV-2.
Zynteglo has not been studied in patients with HIV-1, HIV-2, HTLV-1, or HTLV-2.
Celkem 28,6 % pacientů (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) dostalo G-CSF do 21 dnů po infuzi přípravku Zynteglo.
A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
o Léčba přípravkem Zynteglo je teoreticky spojována s rizikem inzerční mutageneze, potenciálně vedoucí k rozvinutí malignit.
o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
o Léčba přípravkem Zynteglo je spojována s rizikem zpoždění engraftmentu trombocytů, což může vést ke zvýšené náchylnosti ke krvácení.
o Treatment with Zynteglo is associated with the risk of delayed platelet engraftment that could lead to an increased tendency for bleeding.
Z nich 4/5 (80,0 %, 95% CI 28,4-99,5%) dosáhlo TI při posledním sledování.
Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
Zynteglo přidává funkční kopie modifikovaného genu β-globinu do HSC pacientů prostřednictvím transdukce autologních CD34+ buněk s BB305 LVV, čímž se řeší základní genetická příčina onemocnění.
Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
• abnormální jaterní testy
• abnormal liver tests
Nejméně 6 dní před infuzí přípravku Zynteglo
At least 6 days before Zynteglo infusion
Léčba přípravkem Zynteglo zahrnuje infuzi a engraftment CD34+ HSC, které byly geneticky modifikovány ex vivo s LVV.
Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV.
TI** n/N^
TI**
Zpožděný engraftment trombocytů
Delayed platelet engraftment
Použití antiretrovirových léků a hydroxymočoviny
Anti-retroviral and hydroxyurea use