natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Myozyme трябва да се разтвори с вода за инжекции, след това да се разреди с 9 mg/ ml (0, 9%) разтвор на натриев хлорид и тогава да се въведе като интравенозна инфузия.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Следователно за въвеждането трябва да се използва 0, 2 микрона слабо протеин- свързващ проходен филтър.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Установено е, че 0, 2 микрона проходен филтър отстранява видимите частици и не води до забележима загуба на протеин или активност.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Определете броя флакони, които ще се разтварят, въз основа на индивидуалния дозов режим на пациента (mg/ kg) и извадете нужните флакони от хладилника с оглед да се позволи да достигнат стайна температура (приблизително 30 минути).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Тъй като Myozyme не съдържа консервант, всеки флакон Myozyme е за еднократна употреба.
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Използвайте асептична техника
11 Use Aseptic Technique
Разтворете всеки 50 mg флакон Myozyme с 10, 3 ml вода за инжекции.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Прибавяйте водата за инжекции чрез бавно капково добавяне по стената на флакона, а не директно върху лиофилизата.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Разтвореният обем е 10, 5 ml, съдържащ 5 mg/ ml, и изглежда като бистър, безцветен до бледо жълт разтвор, който може да съдържа частици под формата на тънки бели повлекла или полупрозрачни нишки.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Ако при незабавен оглед се наблюдават чужди частици, различни от гореописаните, или ако разтворът е с променен свят, не използвайте. pH на готовия разтвор е приблизително 6, 2.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
След разтваряне се препоръчва флаконите да бъдат незабавно разредени (вж. по- долу).
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
12 Разреждане
Dilution
Разтвореният обем позволява точно изтегляне на 10, 0 ml (равни на 50 mg) от всеки флакон.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Това количество по- нататък се разрежда както следва: бавно изтеглете готовия разтвор от всеки флакон до достигане на обема за дозата на пациента.
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Препоръчваната крайна концентрация на алглюкозидаза в инфузионните торбички варира от 0, 5 mg/ ml до 4 mg/ ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Отстранете и равен обем от 0, 9% натриев хлорид, който ще бъде заместен с разтворения Myozyme.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Бавно инжектирайте разтворения Myozyme директно в 0, 9% разтвор на натриев хлорид.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Крайният инфузионен разтвор трябва да се въведе възможно най- скоро след времето на приготвяне.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Холандия
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands
EU/ 1/ 06/ 333/ 001- 003
EU/ 1/ 06/ 333/ 001-003
29 март 2006 г.
29 March 2006
Genzyme Corp., 500 Soldiers Field Road, Allston, MA 02134, САЩ Genzyme Corp.
Genzyme Corp., 500 Soldiers Field Road, Allston, MA 02134, USA Genzyme Corp.
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, САЩ
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA
Система за лекарствена безопасност ПРУ трябва да осигури съществуването и функционирането на системата за лекарствена безопасност, както е описана във версията от 14 април 2008 г., представена в модул 1. 8. 1. на Заявлението за разрешение за употреба, преди продуктът да бъде пуснат на пазара и докато продуктът е в употреба.
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 14 April 2008 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
План за управление на риска ПРУ се задължава да извърши изпитванията и допълнителните дейности по отношение на лекарствената безопасност, описани подробно в Плана за лекарствена безопасност, в съответствие с версия 1 на Плана за управление на риска (ПУР), представен в модул 1. 8. 2. на Заявлението за разрешение за употреба и както и във всички следващи актуализации на ПУР, съгласувани с CHMP.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Съгласно Указанията на CHMP за Системи за управление на риска при лекарствени продукти за хуманната медицина, актуализираният План за управление на риска трябва да бъде подаден едновременно със следващия Периодичен доклад за безопасността (ПДБ).
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, the updated RMP should be submitted at the same time as the next Periodic Safety Update Report (PSUR).
Освен това, актуализиран План за управление на риска трябва да бъде подаден • Когато се получи нова информация, която може да повлияние настоящата Спецификации за безопасността, Плана за лекарствена безопасност или дейностите за минимизиране на риска • В рамките на 60 дни след получаване на информация за важно събитие (по отношение на лекарствената безопасност или минимизиране на риска) • При поискване от EMEA
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Myozyme 50 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Всеки флакон съдържа 50 mg алглюкозидаза алфа
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
След разтваряне разтворът съдържа 5 mg алглюкозидаза алфа/ ml, а след разреждане концентрацията варира от 0, 5 mg до 4 mg/ ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Интравенозно приложение Преди употреба прочетете листовката.
Intravenous use Read the package leaflet before use.
СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА ДА СЕ СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧ ОТ ПОГЛЕДА И И ДОСЕГА НА ДЕЦА
SPECIAL WARNING THAT THE MEDICINAL PRODUCT MUST BE STORED OUT OF THE REACH AND SIGHT OF CHILDREN
[ММ/ ГГГГ]
EXP {MM/ YYYY}
Да се съхранява при 2°C- 8°C (в хладилник)
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Неизползваният продукт трябва да се изхвърли
Any unused product should be discarded
EО/ 1/ 06/ 333/ 001- 003
EU/ 1/ 06/ 333/ 001-003
[номер]
Batch {number}
[ВИД/ ТИП]
{NATURE/ TYPE}
[MM/ YYYY]
EXP {MM/ YYYY}
50 mg във флакон
50 mg per vial
Да се съхранява при 2°C- 8°C (в хладилник) Genzyme Europe B. V. - Холандия
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL
Myozyme 50 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор Alglucosidase alfa (Алглюкозидаза алфа)
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Какво представлява Myozyme и за какво се използва 2.
What Myozyme is and what it is used for 2.
Преди да използвате Myozyme 3.
Before you use Myozyme 3.
Как да използвате Myozyme 4.
How to use Myozyme 4.
Как да съхранявате Myozyme 6.
How to store Myozyme 6.
КАКВО ПРЕДСТАВЛЯВА MYOZYME И ЗА КАКВО СЕ ИЗПОЛЗВА
WHAT MYOZYME IS AND WHAT IT IS USED FOR
Myozyme се използва за лечение на пациенти с потвърдена диагноза за болест на Помпе.
Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Хората с болестта на Помпе имат ниско ниво на определен ензим, наречен α- глюкозидаза.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called α -glucosidase.
Гликогенът осигурява енергия на тялото, но при болестта на Помпе нивото му може да стане твърде високо.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
Myozyme е изкуствен ензим, наречен алглюкозидаза алфа - той може да замести естествения ензим, който липсва при болестта на Помпе.
Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Ползите от Myozyme при пациенти с късно проявяваща се болест на Помпе още не са известни.
The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
ПРЕДИ ДА ИЗПОЛЗВАТЕ MYOZYME
BEFORE YOU USE MYOZYME
Не използвайте Myozyme Ако сте алергични (свръхчувствителни) към алглюкозидаза алфа или към някоя от останалите съставки на Myozyme.
Do not use Myozyme If you are allergic (hypersensitive) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of Myozyme.
Обърнете специално внимание при употребата на Myozyme Ако Вие се лекувате с Myozyme, можете да развиете реакция, докато приемате лекарството, или през следващите два часа.
Take special care with Myozyme If you are treated with Myozyme, you may experience a reaction while you are being given the medicine or during the next 2 hours.
Тази реакция е известна като свързана с инфузията реакция и понякога може да бъде много тежка.
This is known as an infusion-associated reaction and can sometimes be very severe.
Може да имате нужда от допълнителни лекарства за предотвратяване на алергична реакция (напр. антихистамини и/ или кортикостероиди) или антипиретици.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
Различни групи пациенти, използващи Myozyme Информацията в тази листовка се отнася за всички групи пациенти, включително деца, юноши, възрастни и пациенти в напреднала възраст.
Different groups of patients using Myozyme The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
22 Употреба на други лекарства Моля информирайте Вашия лекар ако приемате или наскоро сте приемали други лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта.
21 Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Бременност и кърмене Няма опит от използването на Myozyme при бременни.
Pregnancy and breast-feeding There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на което и да е лекарство.
Ask you doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
КАК ДА ИЗПОЛЗВАТЕ MYOZYME
HOW TO USE MYOZYME
Инструкции за правилна употреба Myozyme се прилага капково във вената (интравенозно вливане).
Instructions for proper use Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Myozyme се прилага само под наблюдението на лекар, запознат с лечението на болестта на Pompe.
Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Препоръчваният дозов режим за Myozyme е 20 mg/ kg телесно тегло, прилагани веднъж на всеки 2 седмици.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg/ kg body weight given once every 2 weeks.
Ако сте приложили повече от необходимата доза Myozyme Няма съобщения за случаи на предозиране.
If you use more Myozyme than you should There are no cases of overdose reported.
Ако сте пропуснали да приложите Myozyme Ако сте пропуснали инфузия, моля, свържете се с Вашия лекар.
If you forget to use Myozyme If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Както всички лекарства, Myozyme може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
Like all medicines, Myozyme can cause side effects, although not everybody gets them.
Нежеланите реакции са наблюдавани главно по време на вливането на лекарството или скоро след това („ нежелани реакции, свързани с инфузията ”).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“ infusion related effects”).
Някои от тези нежелани реакции, свързани с инфузията са станали сериозни.
Some of these infusion related side effects became serious.
Може да е необходимо прилагането на допълнителни лекарства за предотвратяване на алергична реакция (напр. антихистамини, и/ или кортикостероиди) или антипиретици.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
• • • • • • • • • • • • • • • • • • •
• Hives • Rash • Paleness • Redness of the skin • (Facial) flushing • Increased or high blood pressure • Bluish discolouration of the skin • Fever or increased body temperature • Chills • Cough • Increased breathing rate • Increased or decreased heart rate • Vomiting • Agitation • Tremor • Swelling around the eyes • Abnormal breathing sounds
Повишена или намалена сърдечна честота Повръщане Възбуда Тремор Подуване около очите Необичайни звуци при дишане Затруднения при дишане Главоболие Студени крайници (напр. ръце, крака) Изтръпване Болка или локална реакция на мястото на вливане Замаяност Раздразнителност Сърбене на кожа Гадене Ниско кръвно налягане Бронхоспазъм Ниско ниво на кислорода в кръвта Оток на лицето, оток на гърлото или тежък комбиниран оток на лицето, гърлото и езика вследствие на тежка алергична реакция
22 • Difficulty in breathing • Headache • Cold extremities (e. g. hands, feet) • Tingling • Pain or local reaction at the site of the drip • Dizziness • Irritability • Itchy skin • Retching • Low blood pressure • Bronchospasm • Low level of oxygen in the blood • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction • Swelling of the arms and legs • Feeling hot • Increased sweating • Eyes tearing • Mottled skin • Nausea • Restlessness • Wheezing • Heart stopping
При някои пациенти се съобщават застрашаващи живота реакции, включително много тежки общи алергични реакции и анафилактичен шок.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
КАК ДА СЪХРАНЯВАТЕ MYOZYME
HOW TO STORE MYOZYME
Не използвайте след срока на годност, отбелязан върху етикета след “ Годен до ”.
Do not use after the expiry date stated on the labelling after the letters ‘ EXP’.
Препоръчва се Myozyme да се използва незабавно след разреждане със стерилна вода.
It is recommended that Myozyme is used immediately after it has been mixed with sterile water.
Все пак той може да се съхранява до 24 часа, ако се съхранява на студено (2°C - 8°C) и на тъмно.
However it can be kept for up to 24 hours if it is kept cool (2°C – 8°C) and in the dark.
Какво съдържа Myozyme
What Myozyme contains
- Активната съставка е алглюкозидаза алфа 50 mg.
- The active substance is alglucosidase alfa 50 mg.
Един флакон съдържа 50 mg
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
- манитол
- mannitol,
- мононатриев фосфат монохидрат
- sodium phosphate monobasic monohydrate
- динатриев фосфат хептахидрат
- sodium phosphate dibasic heptahydrate
- полисорбат 80
- polysorbate 80
Как изглежда Myozyme и какво съдържа опаковката Myozyme, 50 mg, се предлага като прах за концентрат за инфузионен разтвор (във флакон: съдържание на опаковката от 1, 10 или 25).
What Myozyme looks like and contents of the pack Myozyme, 50 mg, is presented as a powder for concentrate for solution for infusion (in a vial- pack: sizes of 1, 10 or 25).
Myozyme се предлага като бял до почти бял прах.
Myozyme is supplied as a white to off-white powder.
Česká Republika/ Slovenská Republika / Slovenija Genzyme Europe B. V. organizační složka (Česká Republika, Češka, Republika Češka), Tel: +420 227 133 665
Č eská Republika/ Slovenská Republika/ Slovenija Genzyme Europe B. V. organizač ní slož ka (Č eská Republika, Č eš ka, Republika Č eš ka), Tel: +420 227 133 665
Nederland Genzyme Europe B. V., Tel: +31 35 6991200
Nederland Genzyme Europe B. V., Tel: +31 35 6991200
25 Danmark/ Norge/ Sverige/ Suomi/ Finland / Ísland Genzyme A/ S, (Danmark/ Tanska/ Danmörk), Tlf/ Puh. / Sími: + 45 32712600
Danmark/ Norge/ Sverige/ Suomi/ Finland/ Ísland Genzyme A/ S, (Danmark/ Tanska/ Danmörk), Tlf/ Puh. / Sími: + 45 32712600
(Ελλάδα), Τηλ: +30 210 9949270
(Ελλάδα), Τηλ: +30 210 9949270
Portugal Genzyme Portugal, Tel: +351 21 422 0100
România Genzyme CEE GmbH- Reprezentanta pentru Romania Tel: +40.21.243.42.28
España Genzyme, S. L., Tel: +34 91 6591670
24 España Genzyme, S. L., Tel: +34 91 6591670
România Genzyme CEE GmbH - Reprezentanta pentru Romania Tel: +40. 21. 243. 42. 28
Portugal Genzyme Portugal, Tel: +351 21 422 0100
Дата на последно одобрение на листовката -
This leaflet was last approved in
Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на интернет страницата на Европейската агенция по лекарствата http: // www. emea. europa. eu.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http: / /www. emea. europa. eu/.
Там са посочени и връзки към други интернет страници, където може да намерите информация за редки заболявания и лечения.
There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
< -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Посочената по- долу информация е предназначена само за медицински специалисти:
< ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- The following information is intended for medical or healthcare professionals only:
Инструкции за употреба – разтваряне, разреждане и въвеждане
Instructions for use – reconstitution, dilution and administration
Myozyme трябва да се разтвори с вода за инжекции, след това да се разреди с 9 mg/ ml (0. 9%) разтвор на натриев хлорид и след това да се приложи чрез интравенозна инфузия.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Ето защо при прилагане трябва да се използва протеино - свързващ филтър, 0, 2 микрона.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Показано е, че употребата на филтър, с големина на порите 0, 2 микрона премахва видимите частици и не води до забележима загуба на протеини или активност.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Определете броя флакони, които ще се разтварят, въз основа на индивидуалната схема за приложение на пациента (mg/ kg) и извадете нужните флакони от хладилника с оглед да се позволи да достигнат стайна температура (приблизително 30 минути).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Тъй като Myozyme не съдържа консерванти, всеки флакон Myozyme е само за еднократна употреба.
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
• Разтваряне
Use Aseptic Technique
Разтворете всеки 50 mg флакон Myozyme с 10, 3 ml вода за инжекции.
• Reconstitution Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Прибавете водата за инжекции чрез бавно капково добавяне по стената на флакона, а не директно върху лиофилизата.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Разтвореният обем е 10, 5 ml, съдържащ 5 mg ензим/ ml, и изглежда като бистър, безцветен до бледо жълт разтвор, който може да съдържа частици под формата на тънки бели повлекла или полупрозрачни нишки.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Ако при незабавен оглед се наблюдават чужди частици, различни от гореописаните, или ако разтворът е с променен цвят, не използвайте. pH на готовия разтвор е приблизително 6, 2.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
След разтваряне се препоръчва флаконите да бъдат незабавно разредени (виж по- долу).
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
След като бъде разтворен, съгласно гореописаното, готовият разтвор във флакона съдържа 5 mg алглюкозидаза алфа в ml.
• Dilution When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Това количество по- нататък се разрежда както следва:
This should then be further diluted as follows:
Бавно изтеглете готовия разтвор от всеки флакон до достигане на обема за дозата на пациента.
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Също така отстранете обем от 0, 9% натриев хлорид, равен на този, който ще бъде заменен с разтворения Myozyme.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with
Препоръчва се въвеждането на разредения разтвор да започне в рамките на три часа.
• Administration It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Препоръчваният дозов режим за Myozyme е 20 mg/ kg телесно тегло, въвеждан веднъж на всеки 2 седмици като интравенозна инфузия.
The recommended dosage regimen of Myozyme is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Препоръчва се инфузията да започне с първоначална скорост от 1 mg/ kg/ h и да бъде постепенно увеличавана с 2 mg/ kg/ h на всеки 30 минути, ако няма признаци на свързани с инфузията реакции (СИР), до достигането на максимална скорост от 7 mg/ kg/ h.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
EMEA/ H/ C/ 640
EMEA/ H/ C/ 640
NAGLAZYME
NAGLAZYME
Naglazyme представлява инфузионен разтвор (вливане във вена).
Naglazyme is a solution for infusion (drip into a vein).
Съдържа активното вещество галсулфаза.
It contains the active substance galsulfase.
Naglazyme се използва за лечение на пациенти с мукополизахаридоза VI (МПЗ VI или синдром на Марото- Лами).
Naglazyme is used to treat patients who have mucopolysaccharidosis VI (MPS VI or Maroteaux-Lamy syndrome).
Това заболяване се причинява от липсата на ензима арилсулфатаза B, който е необходим за разграждането на веществата в организма, наречени глюкозаминогликани (GAG).
This disease is caused by the lack of an enzyme called arylsulfatase B, which is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Ако ензимът липсва, GAG не могат да бъдат разградени и се натрупват в клетките.
If the enzyme is not present, GAGs cannot be broken down and they build up in the cells.