natgillin/translations-raw huggingface dataset:
В резултат на това се появяват симптомите на заболяването, като най- забележимите са нисък ръст, голяма глава и трудност при движение.
This causes the signs of the disease, the most noticeable being a short body, a large head and difficulty moving about.
Тъй като броят на пациентите с МПЗ е малък, заболяването се смята за рядко и Naglazyme е определен за „ лекарство сирак “ на 14 февруари 2001 г.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Лечението с Naglazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит при лечението на пациенти с МПЗ или подобни заболявания.
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Прилагането на Naglazyme трябва да се извършва в подходяща клинична обстановка с налична екипировка за оказване на спешна помощ.
It should be given where resuscitation equipment is available in case of a medical emergency.
Преди всяка инфузия на пациентите трябва да се дава антихистамин за намаляване на риска от алергични реакции.
Patients may also be given a medicine to prevent fever.
На пациентите може също така са се даде лекарство, за да се предотврати повишаване на температурата.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Naglazyme е ензимозаместително лечение.
Naglazyme is an enzyme replacement therapy.
Ензимозаместителното лечение снабдява пациентите с ензима, който им липсва.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Активното вещество в Naglazyme, галсулфаза, е копие на човешкия ензим арилсулфатаза В.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
Naglazyme подпомага разграждането на GAG и спира натрупването им в клетките.
Naglazyme helps to break down the GAGs and stop them building up in the cells.
Това може да подобри симптомите на МПЗ VІ, включително разстоянието, което хората със заболяването могат да извървят.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
Галсулфазата се произвежда по метод, познат като „ рекомбинантна ДНК технология “: от клетка, получила ген (ДНК), който я прави способна да произведе ензима.
Galsulfase is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 86 13 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 13 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu
Naglazyme е по- ефективен от плацебо.
Naglazyme was more effective than placebo.
В проучванията най- честите нежелани реакции (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са болки в ушите, диспнея (затруднено дишане), абдоминални (коремни) болки, общи болки и реакция към инфузията (например повишена температура, тръпки, обрив и уртикариален обрив).
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
За пълния списък на всички наблюдавани при Naglazyme нежелани реакции – вижте листовката.
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
Основания за одобряване на Naglazyme?
Why has Naglazyme been approved?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че за пациенти с МПЗ VI лечението с Naglazyme предоставя клинични ползи, например подобряване на подвижността в сравнение с пациентите, получили плацебо.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Naglazyme подобрява само леко симптомите на МПЗ VI, но тъй като това заболяване е тежко и за повечето пациенти с МПЗ VI няма други лечения, CHMP решава, че ползите от Naglazyme са по- големи от рисковете за продължително ензимозаместително лечение на пациенти с потвърдена диагноза МПЗ VІ.
Naglazyme only slightly improves the symptoms of MPS VI, but because this disease is severe and there are no other treatments for most patients with the disease, the CHMP decided that Naglazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS VI.
Комитетът препоръчва на Naglazyme да бъде издадено разрешение за употреба.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
Naglazyme е одобрен при „ извънредни обстоятелства “. Това означава, че тъй като заболяването е рядко, не е било възможно да бъде получена пълна информация за Naglazyme.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Каква информация все още се очаква за Nagalzyme?
What information is still awaited for Naglazyme?
Компанията производител на Naglazyme ще проведе проучвания, които да разгледат продължителната безопасност и ефективност на Nagalzyme при бременни и кърмачки и при деца на възраст под пет години, за да се установи дали ще развият антитела (протеини, които се образуват в организма в отговор на Naglazyme, които могат да повлияят на отговора към лечението), както и да разгледат нежеланите реакции към лекарството.
The company that makes Naglazyme will carry out studies to look at the long-term safety and effectiveness of Naglazyme in pregnant and breast-feeding women and in children under the age of five years, to see if they develop antibodies (proteins that are produced in the body in response to Naglazyme that could affect the response to treatment) and to look at the medicine’ s side effects.
Компанията ще проведе също така проучвания за определяне на оптималната доза въз основа на дългосрочно приложение.
It will also carry out studies to determine the best dose to give to patients on a regular long-term basis.
Какви мерки се предприемат за минимизиране на рисковете, свързани с Naglazyme?
What are the measures to minimise the risk associated with Naglazyme?
Компанията производител на Naglazyme е въвела план за наблюдение на дългосрочната безопасност и ефективност на лекарството, събирайки цялата необходима информация от пациентите, лекувани с него.
The company that makes Naglazyme has put a plan in place to monitor the long-term safety and effectiveness of the medicine, collecting all the necessary data from patients treated with it.
Допълнителна информация за Naglazyme:
Other information about Naglazyme:
Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките Европейския съюз, за Naglazyme на BioMarin Europe Limited на 24 януари 2006 г.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Naglazyme to BioMarin Europe Limited on 24 January 2006.
Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци може да се намери тук.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products is available here.
Пълният текст на EPAR относно Naglazyme може да се намери тук.
The full EPAR for Naglazyme can be found here.
EU/ 1/ 05/ 324/ 001
Route of Administration
Naglazyme
Packaging
1 mg/ ml
Content
5 ml (1mg/ ml)
Package size
EU/ 1/ 05/ 324/ 002
EU/ 1/ 05/ 324/ 001 EU/ 1/ 05/ 324/ 002
Naglazyme
Naglazyme Naglazyme
1 mg/ ml
1 mg/ ml 1 mg/ ml
Концентрация за инфузионен разтвор
Concentrate for solution for infusion Concentrate for solution for infusion
Флакон (стъклен)
vial (glass) vial (glass)
5 ml (1mg/ ml)
5 ml (1mg/ ml) 5 ml (1mg/ ml)
6 флакона
1 vial 6 vial
Naglazyme 1 mg/ ml концентрат за инфузионен разтвор.
Naglazyme 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Всеки мл разтвор съдържа 1 mg галсулфаза( galsulfase).
Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
Галсулфазата представлява рекомбинантна форма на човешка N- ацетилгалактозамин 4- сулфатаза и е произведена чрез рекомбинантна ДНК технология, използваща клетъчна култура от Яйчник на Китайски Хамстер (CHO).
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
За пълния списък на помощните вещества, Вижте точка 6. 1.
For a full list of excipients, see section 6.1.
Прозрачен до леко опалесцентен, безцветен до бледо- жълт разтвор.
A clear to slightly opalescent, and colourless to pale yellow solution.
Naglazyme е предназначен за продължителна заместителна терапия при пациенти с доказана диагноза на мукополизахаридоза VI (МПЗ VI; N- ацетилгалактозамин 4- сулфатазен дефицит; синдром на Марото- Лами) (вж. точка 5. 1).
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
От първостепенно значение при всички лизозомни генетични заболявания и особено при тежките форми е, лечението да се започне рано, преди появата на необратими клинични прояви на болестта.
As for all lysosomal genetic disorders, it is of primary importance, especially in severe forms, to initiate treatment as early as possible, before appearance of non-reversible clinical manifestations of the disease.
Много важно е да се лекуват млади пациенти на възраст < 5 години, страдащи от тежка форма на болестта, въпреки че пациенти < 5 години не бяха включени в основната фаза 3 на клинично изпитване.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Препоръчваната доза за употребата на Naglazyme е 1mg/ kg телесно тегло, приложена един път седмично като интравенозна инфузия в продължение на 4 часа.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
Началната скорост на инфузията се адаптира така, че приблизително 2, 5% от целия разтвор се влива през първия час, а останалия обем (приблизително 97, 5%) в продължение на следващите 3 часа.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
За информация относно подготвително лечение Вижте точка 4. 4., а за допълнителни инструкции Вижте точка 6. 6.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Особена предпазливост се налага при овладяване и лечение на пациенти с увредени дихателни пътища, като се ограничава и следи внимателно употребата на антихистаминови и други лекарства със седиращо действие.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Трябва да се има предвид използването на изкуствено вентилиране с позитивно налягане по време на сън, както и евентуална трахеостомия при определени клинични ситуации.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Трябва да се има предвид отлагане на вливането на Naglazyme при пациенти с остро фебрилно или респираторно заболяване.
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
Безопасността и ефикасността на Naglazyme, при деца под 5 години и пациенти над 65 години, не е установена.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
Безопасността и ефикасността на Naglazyme при пациенти с бъбречна и чернодробна недостатъчност не е изследвана (вж. точка 5. 2).
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
Пациенти, лекувани с Naglazyme, са развили реакции, свързани с инфузията (IAR), дефинирани като всяка лекарствено- зависима нежелана проява, която се наблюдава по време на инфузията, или до края на деня на инфузията (вж. точка 4. 8).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
На основата на данни, получени по време на клинични изпитвания с Naglazyme, се очаква по - голяма част от пациентите да развият IgG антитела към галсулфаза в рамките на 4- 8 седмици от започване на лечението.
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
При клиничните изпитвания с Наглазим, реакциите, свързани с инфузията, обикновено са били овладяни чрез спиране или забавяне скоростта на инфузия и предварително лечение на пациентите с антихистамини и/ или антипиретици (парацетамол), което е позволило да се продължи лечението на пациента.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Тъй като има ограничен опит с възстановяване на лечението след продължително прекъсване, налага се предпазлив подход, тъй като теоретично съществува повишен риск от реакция на свръхчувствителност.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, caution is to be used due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction.
Препоръчва се, при прилагането на Naglazyme, на пациентите да се дадат предварително лекарства (антихистамини самостоятелно или с антипиретици) приблизително 30- 60 минути преди началото на инфузията, за да се намали вероятността от поява на реакция, свързана с инфузията.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
В случай на слаба до умерена реакция (IAR), се налага лечение с антихистамини и парацетамол, и/ или намаляване на скоростта на инфузия на половина от скоростта, при поява на реакцията.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
В случай на изолирана тежка реакция, инфузията трябва да се спре до изчезване на симптомите и следва да се обсъди лечение с антихистамини и парацетамол.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Инфузията може да се поднови с намалена скорост 50% - 25% от скоростта, при поява на реакцията.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
В случай на повтарящи се умерени реакции или повторна поява след изолирана тежка реакция, е необходимо да се приложи предварително лечение (антихистамини и парацетамол, и/ или кортикостероиди) и намаляване на скоростта на инфузия с 50% - 25% от скоростта, при която предходната реакция се е появила.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
3 Възможни са тежки реакции на свръхчувствителност от алергичен тип, както при всички останали интравенозни протеинови продукти.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
При поява на такава реакция, се препоръчва незабавно спиране на Naglazyme и започването на подходящо медикаментозно лечение, като се съблюдават текущите стандарти за спешно лечение.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Няма проучвания за взаимодействие
No interaction studies have been performed.
За Naglazyme няма клинични данни за експозирани бременности.
For Naglazyme, no clinical data on exposed pregnancies are available.
Експерименталните проучвания при животни не показват пряко или непряко вредно въздействие върху бременността или ембрио/ фетално развитие (вж. точка 5. 3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Всички пациенти проявиха нежелани лекарствени реакции (НЛР) по време на фаза 3 от клиничното изследване, независимо дали са получили Naglazyme или плацебо.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Нежеланите лекарствени реакции, наблюдавани по време на фаза 3 при 39 пациенти лекувани до 6 месеца, са представени по системо- органната класификация в таблица по- долу.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
Нежеланите лекарствени реакции са изброени по честота според препоръчаното споразумение.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
Много чести нежелани реакции са тези с честота по- голяма от 1 на 10.
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
Честите реакции имат честота по- голяма от 1 на 100.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
Един случай на апнея по време на сън е наблюдаван по време на изследването.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
4 Таблица 1:
4 Table 1:
Брой и процент на пациенти с определени нежелани реакции при изследване контролирано с плацебо
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Системо- органна
MedDRA
Предпочитан
MedDRA
Честота
Preferred
Наглазим%
Naglazyme Placebo%
Плацебо%
System Organ Class
класификация по MedDRA
Term
термин по MedDRA
Frequency
(проценти)
% (pts)
(проценти)
(pts)
Инфекции и инфестации
Infections & Infestations
Фарингити Гастро - ентерити
Pharyngitis
16 (3) 11 (2)
16 (3)
5 (1) 0 (0)
5 (1)
Арефлексия
Gastroenteritis
11 (2)
11 (2)
0 (0)
0 (0)
Нарушения на очите
Nervous system disorders Eye Disorders
Конюнктивит Помътняване на роговицата
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Чести Чести
Common Common Common Very
21 (4) 11 (2)
11 (2) 21 (4) 11 (2)
0 (0) 0 (0)
0 (0) 0 (0) 0 (0)
Съдови нарушения
Ear & Labyrinth Disorders Vascular Disorders
Хипертония
Ear pain Hypertension
Чести
common Common
11 (2)
42 (8) 11 (2)
0 (0)
20 (4) 0 (0)
Респираторни, гръдни и
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
21 (4)
Very
10 (2)
Disorders
Апнея
Dyspnoea Apnoea Nasal
5 (1)
21 (4) 5 (1)
0 (0)
10 (2) 0 (0)
Назална
congestion
Чести
Common Very
конгестия Стомашно- чревни нарушения
Gastrointestinal Disorders
Абдоминална болка
Abdominal pain Umbilical
Много Чести
common
42 (8)
42 (8)
30 (6)
30 (6)
Умбиликална херния
hernia
Нарушения на кожата и подкожната тъкан
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
Лицев едем
Face oedema
Общи нарушения и ефекти на мястото на приложение
General Disorders & Administration Site
Болка
Conditions
26 (5)
26 (5)
5 (1)
5 (1)
Гръдна болка Скованост Прилошаване
Chest pain Rigors Malaise
16 (3) 21 (4) 11 (2)
16 (3) 21 (4) 11 (2)
5 (1) 0 (0) 0 (0)
5 (1) 0 (0) 0 (0)
Инфузионни реакции, характеризиращи се с повтарящи се симптоми по време на инфузията с Naglazyme, бяха наблюдавани при 30 (56%) от 54- те пациенти, лекувани с Naglazyme по време на всички клинични изпитвания.
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Реакциите започваха най- рано през седмица 6 и най- късно през седмица 55 от лекарственото изследване и се появяваха по време на множество инфузии, при това, не винаги последователно.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Най- честите симптоми на тези инфузионни реакции включваха температура, втрисане/ скованост, обрив и уртикария, като също са били съобщени: хипотония, гадене, повръщане, диспнея, бронхоспазъм, ретростернална болка, абдоминална болка, главоболие, прилошаване, респираторен стрес, ангионевротичен едем и ставна болка.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
52/ 54 от пациентите (96%), лекувани с Naglazyme по време на изследването, са имали антитела срещу галсулфаза.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
Клиничното значение на антителата срещу галсулфазата е неизвестно.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Няма съобщения за случаи на предозиране с Naglazyme.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Няколко пациенти са получили общата доза от Naglazyme, с приблизително два пъти по- висока от препоръчаната скорост на инфузия, без явни нежелани ефекти.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Лекарства, повлияващи храносмилателната система и метаболизма - ензими, ATC код:
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
А16АВ
A16AB
Този лекарствен продукт е разрешен за употреба при „ Извънредни обстоятелства ”.
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
Всяка година Европейската агенция по лекарствата (ЕМЕА) ще извършва преглед на всяка нова налична информация за продукта и ще актуализира тази кратка характеристика на продукта според необходимостта.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
Нарушеното отлагане на мукополизахариди се причинява от липсата на специфичен лизозомен ензим, небходим за разграждането на гликозаминогликаните (GAG).
Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
МПЗ VI представлява хетерогенно и мултисистемно нарушение, характеризиращо се с дефицит на N- ацетилгалактозамин 4- сулфатаза, лизозомна хидролаза, която катализира хидролизата на сулфатната връзка на гликозаминогликана дерматан сулфат.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
Намалената или липсваща активност на N - ацетилгалактозамин 4- сулфатазата, води до натрупване на дерматан сулфат в различни видове клетки и тъкани.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
Целта на ензимозаместителнното лечение, е да възстанови такова ниво на ензимна активност, което е достатъчно да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати бъдещо натрупване.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyze the accumulated substrate and to prevent further accumulation.