natgillin/translations-raw huggingface dataset:
− Активното вещество е екулизумаб (300 mg/30 ml във флакон, съответстващо на 10 mg/ml) 
− The active substance is eculizumab (300 mg/30 ml in a vial corresponding to 10 mg/ml).
4- Специални условия на работа и съхранение 
4- Special Handling and Storage
Разредете Soliris до крайна концентрация от 5 mg/ml чрез добавяне в инфузионния сак като разредител на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инжекционен разтвор, натриев хлорид 4.5 mg/ml (0,45%) инжекционен разтвор или 5% декстроза във вода. 
Dilute Soliris to a final concentration of 5 mg/ml by addition to the infusion bag using sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, sodium chloride 4.5 mg/ml (0.45%) solution for injection, or 5% dextrose in water, as the diluent.
При клиничните изпитвания няма пациенти с ПНХ, аХУС, рефрактерна гМГ или ЗСОНМ, проявили реакция по време на инфузията, налагаща спиране на Soliris. 
In clinical trials, no PNH, aHUS, refractory gMG or NMOSD patients experienced an infusion reaction which required discontinuation of Soliris.
Soliris е показан при възрастни за лечение на: - Рефрактерна генерализирана миастения гравис (гМГ) при пациенти, които са положителни за антитела срещу ацетилхолиновите рецептори (AChR) (вж. 
Soliris is indicated in adults for the treatment of: - Refractory generalized myasthenia gravis (gMG) in patients who are anti-acetylcholine receptor
Резултати за ефикасност от C04-001 и C04-002 C04-001 
Table 3: Efficacy Outcomes in C04-001 and C04-002 C04-001
При педиатрични пациенти с по-кратка продължителност на текущата тежка клинична проява на тромботична микроангиопатия (TMA) преди екулизумаб има контрол на TMA и подобрение на бъбречната функция при лечението с екулизумаб (Таблица 15). 
In paediatric patients with shorter duration of current severe clinical thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation prior to eculizumab, there was TMA control and improvement of renal function with eculizumab treatment (Table 15).
Soliris е приложен чрез интравенозна инфузия в продължение на 25-45 минути. 
Soliris was administered as an intravenous infusion over 25 - 45 minutes.
Ефикасността на лечението с екулизумаб при педиатрични пациенти с ПНХ изглежда съответства на наблюдаваната при възрастни пациенти с ПНХ, включени в основните проучвания на ПНХ (C04-001 и C04-002) (Таблица 3 и 14). 
The efficacy of eculizumab treatment in paediatric PNH patients appears to be consistent with that observed in adult PNH patients enrolled in PNH pivotal Studies (C04-001 and C04-002) (Table 3 and
Популационен ФК анализ на данните, събрани от всички проучвания при пациенти с ПНХ, аХУС, гМГ и ЗСОНМ, показва, че пол, раса, възраст (гериатрична) или наличието на увреждане на бъбречната или чернодробната функция не повлияват ФК на екулизумаб. 
Population PK analysis on data collected across studies in PNH, aHUS, gMG and NMOSD patients showed gender, race, age (geriatric), or the presence of renal or hepatic impairment.function do not influence the PK of eculizumab.
<12 години (n=15) 
<12 years (n=15)
Анафилактична реакция, Свръхчувствителност 
Anaphylactic reaction, Hypersensitivity
Проучване ECU-NMO-301 е двойносляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано, многоцентрово проучване фаза 3 на Soliris при пациенти със ЗСОНМ. 
Study ECU-NMO-301 was a double-blind, randomized, placebo-controlled, multi-center, Phase 3 study of Soliris in patients with NMOSD.
При пациенти с аХУС техните бъбреци и кръвни клетки, включително тромбоцитите, могат да се възпалят, което може да доведе до нисък брой кръвни клетки (тромбоцитопения и анемия), намалена или загубена бъбречна функция, кръвни съсиреци, умора и затруднено функциониране. 
In patients with aHUS, their kidney and blood cells, including platelets, can be inflamed which can lead to low blood counts (thrombocytopenia and anaemia), reduced or lost kidney function, blood clots, tiredness and difficulty in functioning.
Данните от 139 пациенти в две проспективни контролирани проучвания (проучвания C08-001 и ECU-MG-301) и едно открито разширено проучване (проучване ECU-MG-302) са използвани за оценка на ефикасността на Soliris при лечението на пациенти с рефрактерна гМГ. 
Data from 139 patients in two prospective controlled studies (Studies C08-001 and ECU-MG-301), and one open-label extension trial (Study ECU-MG-302) were used to evaluate the efficacy of Soliris in the treatment of patients with refractory gMG.
Първичната крайна точка на проучване ECU-MG-301 е промяната от изходното ниво в общия скор за Профил на дейностите от ежедневния живот при МГ (MG Activities of Daily Living Profile, MG-ADL - съобщавана от пациентите мярка за резултат, валидирана при гМГ) на Седмица 26. 
The primary endpoint for Study ECU-MG-301 was the change from baseline in the MG Activities of Daily Living Profile (MG-ADL - a patient reported outcome measure validated in gMG) total score at Week 26.
Педиатрични пациенти с ПНХ и аХУС с телесно тегло ≥ 40 kg се лекуват със съответните препоръки за дозиране за възрастни. 
Paediatric PNH and aHUS patients with body weight ≥ 40 kg are treated with the adult dosing recommendations, respectively.
ФК модел е приложен към ФК данните за многократни дози на 22 педиатрични пациенти с аХУС, получаващи препоръчителната дозова схема за Soliris в аХУС C10-003. 
The second population PK model was applied to the multiple dose PK data from 22 paediatric aHUS patients receiving the recommended Soliris regimen in aHUS C10-003.
Прекратяване на приложението на имуносупресивните и антихолинестеразните средства по време на лечението със Soliris за рефрактерна гМГ не е оценено в плацебо-контролираните проучвания. 
Withdrawal of immunosuppressant and anticholinesterase therapies during Soliris treatment for refractory gMG was not assessed in the placebocontrolled studies.
Крайният обем на 5 mg/ml разреден разтвор е 60 ml за дози от 300 mg, 120 ml за доза 600 mg, 180 ml за доза 900 mg и 240 ml за дози от 1200 mg. 
The final volume of a 5 mg/ml diluted solution is 60 ml for 300 mg doses, 120 ml for 600 mg doses, 180 ml for 900 mg doses and 240 ml for 1,200 mg doses.
Риск от тежки тромботични микроангиопатични усложнения след спиране на екулизумаб и отлагане на приложението, неговите признаци, симптоми, наблюдение и контрол (само за аХУС). 
• Risk of severe thrombotic microangiopathic complications following eculizumab discontinuation and postponement of administration, its signs, symptoms, monitoring and management (aHUS only).
Екстравазация, Парестезии на мястото на инфузията, Усещане за горещина 
Extravasation, Infusion site paraesthesia, Feeling hot
Атипичен хемолитичен уремичен синдром 
Atypical Haemolytic Uremic Syndrome
Проучване на аХУС C10-004 N = 41 
Parameter aHUS Study C10-004 N = 41
В C04-001 проучването (TRIUMPH) пациенти с ПНХ с поне 4 инфузии през изминалите 12 месеца, с най-малко 10% ПНХ клетки, потвърдени чрез поточна цитометрия, и брой на тромбоцитите поне 100 000/микролитър са рандомизирани на Soliris (n=43) или с плацебо (n=44). 
In study C04-001 (TRIUMPH) PNH patients with at least 4 transfusions in the prior 12 months, flow cytometric confirmation of at least 10% PNH cells and platelet counts of at least 100,000/microliter were randomized to either Soliris (n = 43) or placebo (n = 44).
Тромбоцитопения, Лимфопения 
Thrombocytopenia, Lymphopenia
Най-малко 2 седмици преди започване на лечението със Soliris, Вашият лекар ще Ви постави ваксина срещу менингококова инфекция, ако такава ваксина не е поставена преди или ако срокът на ваксинацията Ви е изтекъл. 
At least 2 weeks before you start treatment with Soliris, your doctor will administer a vaccine against meningococcal infection if it was not previously administered or if your vaccination is outdated.
Уртикария, Еритема, Петехии, Хиперхидроза, Суха кожа 
Urticaria, Erythema, Petechiae, Hyperhidrosis, Dry skin
Не са провеждани конкретни проучвания с екулизумаб по отношение на фертилитета. 
Fertility No specific study of eculizumab on fertility has been conducted.
Плазмафереза или плазмообмен 
Plasmapheresis or plasma exchange
Тежките усложнения на тромботична микроангиопатия след прекратяването могат да бъдат идентифицирани посредством (i) които и да е две или поредни измервания на всяко едно от следните: намаление на броя на тромбоцитите с 25% или повече в сравнение или с изходното ниво, или с максималния брой на тромбоцитите по време на лечението със Soliris; увеличение на серумния креатинин от 25% или повече в сравнение с изходното ниво или с надира по време на лечението със Soliris; или, увеличение на серумната ЛДХ от 25% или повече в сравнение с изходното ниво или с надира по време на лечението със Soliris; или (ii) всяко едно от следните: промяна в менталния статус или гърчове; стенокардия или диспнея; или тромбоза. 
Severe thrombotic microangiopathy complications post discontinuation can be identified by (i) any two, or repeated measurement of any one, of the following: a decrease in platelet count of 25% or more as compared to either baseline or to peak platelet count during Soliris treatment; an increase in serum creatinine of 25% or more as compared to baseline or to nadir during Soliris treatment; or, an increase in serum LDH of 25% or more as compared to baseline or to nadir during Soliris treatment; or (ii) any one of the following: a change in mental status or seizures; angina or dyspnoea; or thrombosis.
Общо 35 пациенти получават ПО/ВП преди екулизумаб. 
A total of 35 patients received PE/PI prior to eculizumab.
Съотношение на честотите (екулизумаб/плацебо) 95%ДИ p-стойност a 
Rate ratio (eculizumab/placebo) 95% CI
Първоначална фаза: 
• Initial Phase:
Използвани са данни от 143 пациенти в едно контролирано проучване (проучване ECU-NMO301) и от 119 пациенти, които продължават в открито продължение на проучването (проучване ECU-NMO-302), за да се оцени ефикасността и безопасността на Soliris при лечението на пациенти със ЗСОНМ. 
Data from 143 patients in one controlled study (Study ECU-NMO-301) and from 119 patients who continued in one open-label extension trial (Study ECU-NMO-302) were used to evaluate the efficacy and safety of Soliris in the treatment of patients with NMOSD.
Дозировката на Soliris за пациенти с ПНХ с тегло под 40 kg се основава на дозировката, използвана за пациенти с аХУС с тегло под 40 kg. 
The posology of Soliris for PNH patients less than 40kg weight is based on the posology used for patients with aHUS and who weigh less than 40kg.
Не са провеждани проучвания за взаимодействията с екулизумаб при пациенти, лекувани с i.v.Ig. 
Drug interaction studies have not been conducted with eculizumab in patients treated with IVIg.
възпаление на кожата, нарушение на цвета на кожата 
• inflammation of the skin, skin color disorder
Съобщават се сериозни инфекции, причинени от щамове Neisseria (различни от Neisseria meningitidis), включително дисеминирани гонококови инфекции. 
Serious infections with Neisseria species (other than Neisseria meningitidis), including disseminated gonococcal infections, have been reported.
Значението на менингококова ваксинация преди лечението с екулизумаб и/или получаването на антибиотична профилактика. 
• The importance of meningococcal vaccination prior to treatment with eculizumab and/or to receive antibiotic prophylaxis.
В сравнение с пациентите на плацебо лекуваните с екулизумаб пациенти имат намалена честота на хоспитализациите на годишна база (0,04 за екулизумаб спрямо 0,31 за плацебо), на интравенозно приложение на кортикостериоиди за лечение на остър рецидив (0,07 за екулизумаб спрямо 0,42 за плацебо) и на леченията с плазмообмен (0,02 за екулизумаб спрямо 0,19 за плацебо). 
Compared to placebo-treated patients, Soliris-treated patients had reduced annualized rates of hospitalizations (0.04 for Soliris versus 0.31 for placebo), of intravenous corticosteroid administrations to treat acute relapses (0.07 for Soliris versus 0.42 for placebo), and of plasma exchange treatments (0.02 for Soliris versus 0.19 for placebo).
В едно плацебо-контролирано проучване при ЗСОНМ при 2/96 (2%) от лекуваните със Soliris пациенти се установяват антилекарствени антитела след изходно ниво. 
In a NMOSD placebo controlled study, 2/96 (2%) of the Soliris treated patients showed antidrug antibody response post-baseline.
Пълно нормализиране на хематологичните показатели, n (%) 
Complete Hematologic Normalization, n (%)
При пациенти с рефрактерна гМГ неконтролираното активиране на крайния етап на каскадата на комплемента причинява лизис, зависим от атакуващия мембраната комплекс (membrane attack complex - MAC) и C5a-зависимо възпаление в невромускулния синапс (Neuromuscular Junction - NMJ), водещо до нарушение на невромускулната трансмисия. 
In refractory gMG patients, uncontrolled terminal complement activation causes membrane attack complex (MAC) dependent lysis and C5a-dependent inflammation at the Neuromuscular Junction (NMJ) leading to failure of neuromuscular transmission.
В проучване на аХУС C08-002A/B медианното времетраене на лечението със Soliris е приблизително 100 седмици (диапазон: от 2 до 145 седмици). 
In aHUS Study C08-002A/B, the median duration of Soliris therapy was approximately100 weeks (range: 2 weeks to 145 weeks).
При проучване ECU-MG-301 клиничен респондер при общия скор за QMG се дефинира като пациент с подобрение от най-малко 5 пункта. 
In Study ECU-MG-301, a clinical responder in the QMG total score was defined as having at least a 5point improvement.
Демографски данни и характеристики на пациентите в проучване ECU-MG-301 
Table 9: Patient Demographic and Characteristics in Study ECU-MG-301
300 mg на вливане на прясно замразена плазма 
300 mg per infusion of fresh frozen plasma
Ако сте пропуснали да приемете Soliris 
If you forget an appointment to receive Soliris
При проучването C10-003 от пациентите, включени в проучването, се изисква да имат брой тромбоцити < долната граница на нормалния диапазон (LLN), данни за хемолиза като повишение на серумната ЛДХ над горните граници на нормата и ниво на серумния креатинин ≥97-ия перцентил за възраст без необходимост от дългосрочна диализа. 
In Study C10-003, patients who enrolled in the study were required to have a platelet count < lower limit of normal range (LLN), evidence of haemolysis such as an elevation in serum LDH above the upper limits of normal and serum creatinine level ≥97 percentile for age without the need for chronic dialysis.
При всички клинични проучвания най-сериозната нежелана реакция е менингококов сепсис, който представлява често срещана форма на менингококова инфекция при пациенти, лекувани със Soliris (вж. 
In all clinical studies, the most serious adverse reaction was meningococcal sepsis which is a common presentation of meningococcal infections in patients treated with Soliris (see section 4.4).
Подобрение на ХБЗ с ≥1 стадий, n (%) 
CKD improvement by ≥1 stage, n (%)
Брой ПО/ВП процедури за текущата клинична проява на TMA, медиана (min, max) 
Number of PE/PI sessions for current clinical TMA manifestation, median (min, max)
Lonza Biologics Porriño, S.L. C/ La Relba, s/n. 
Lonza Biologics Porriño, S.L.
Риск от значително обостряне на заболяването или рецидив след спиране на екулизумаб (при рефрактерна гМГ и ЗСОНМ). 
• Risk of substantial disease exacerbation or relapse following eculizumab discontinuation (refractory gMG and NMOSD)
Нежеланите реакции, съобщени при пациенти със заболявания, различни от ПНХ, аХУС, рефрактерна гМГ или ЗСОНМ, са подобни на съобщените при пациенти с ПНХ, аХУС, рефрактерна гМГ или ЗСОНМ (вж. Таблица 1 по-горе). 
Adverse reactions reported in patients with disease other than PNH, aHUS, refractory gMG or NMOSD were similar to those reported in patients with PNH, aHUS, refractory gMG or NMOSD (see Table 1 above).
Най-сериозната нежелана реакция е менингококов сепсис. 
The most serious side effect was meningococcal sepsis.
За да бъдат пациентите подходящи за включване, от тях се изисква да имат брой тромбоцити < долната граница на нормалния диапазон (LLN), данни за хемолиза като повишение на серумната ЛДХ и серумния креатинин над горните граници на нормата, без необходимост от дългосрочна диализа. 
In order to qualify for enrolment, patients were required to have a platelet count < lower limit of normal range (LLN), evidence of haemolysis such as an elevation in serum LDH, and serum creatinine above the upper limits of normal, without the need for chronic dialysis.
В проучване ECU-MG-301 пациентите с гМГ с положителен серологичен тест за анти-AChR антитела, клинична класификация по MGFA 
In Study ECU-MG-301, gMG patients with a positive serologic test for anti-AChR antibodies, MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) clinical classification class II to IV and MG-ADL total score
Промяна от изходното ниво на 12-та седмица в PedsQLTM Multidimensional Fatigue (родители) 
Change from baseline at 12 weeks of PedsQLTM Multidimensional Fatigue (parents)
Изходните характеристики са показани в Таблица 2. 
Baseline characteristics are shown in Table 2.
Промяна при Soliris спрямо плацебо - средна разлика на наймалките квадрати (95% ДИ) 
Soliris change relative to placebo - LS Mean Difference (95%
Разреденият разтвор на Soliris трябва да се прилага посредством интравенозна инфузия в продължение на 25 - 45 минути при възрастни и 1-4 часа при педиатрични пациенти чрез гравитационно подаване, помпа тип спринцовка или инфузионна помпа. 
The diluted solution of Soliris should be administered by intravenous infusion over 25 - 45 minutes in adults and 1-4 hours in paediatric patients via gravity feed, a syringe-type pump, or an infusion pump.
Демографски данни и характеристики на пациентите в C08-002A/B и C08003A/B 
Table 5: Patient Demographics and Characteristics in C08-002A/B and C08-003A/B
AUC на ЛДХ в края на проучването (медиана, U/l x ден) 
LDH AUC at end of study (median, U/L x Day)
Екулизумаб може да блокира възпалителните реакции на организма и способността му да атакува и унищожава своите собствени уязвими кръвни и бъбречни клетки. 
Eculizumab can block the body's inflammatory response, and its ability to attack and destroy its own vulnerable blood and kidney cells.
Обрив, Пруритус, Алопеция 
Rash, Pruritus, Alopecia
Не се очаква Soliris да доведе до развитие на апластична анемия при пациенти с ПНХ. 
Soliris is not expected to affect the aplastic component of anaemia in patients with PNH.
При аХУС дългосрочното приложение на Soliris води до бързо и устойчиво намаляване на комплемент-медиираната тромботична микроангиопатия. 
In aHUS, chronic administration of Soliris resulted in a rapid and sustained reduction in complementmediated thrombotic microangiopathy.
Свободен хемоглобин в края на проучването (медиана, mg/dl) 
Free Haemoglobin at end of study (median, mg/dL)
При пароксизмална нощна хемоглобинурия (ПНХ): 
In Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH):
Как да използвате Soliris 
How to use Soliris
Ако използвате това лекарство за лечение на аХУС, рефрактерна гМГ или ЗСОНМ 
If you use this medicine to treat aHUS, refractory gMG or NMOSD For adults:
Един флакон от 30 ml съдържа 300 mg екулизумаб (eculizumab) (10 mg/ml). 
One vial of 30 ml contains 300 mg of eculizumab (10 mg/ml).
Левкопения, Анемия 
Leukopenia, Anaemia
Рискът от реакции при инфузията, включително анафилаксия, и съвети за наблюдение след инфузията. 
• The risk of infusion reactions including anaphylaxis and advice on post-infusion monitoring.
(ECU-NMO-301), IMG (C99-004, E99-004), ПНХ (C02-001, C04-001, C04-002, C06-002, C07-001, E02-001, E05-001, E07-001, M07 
Included Studies: Asthma (C07-002), aHUS(C08-002, C08-003, C10-003, C10-004), Dermatomyositis (C99-006), gMG (C08-001, ECU-MG-301, ECU-MG-302 data cut as of 31Dec2017), Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (ECU-NMO-301), IMG (C99-004, E99-004), PNH (C02-001, C04-001, C04-002, C06-002, C07-001, E02-001, E05001, E07-001, M07-005, X03-001, X03-001A), Psoriasis (C99-007), RA (C01-004, C97-001, C99-001, E01-004, E99-001), STEC-HUS (C11-001), SLE (C97-002).
Общо (N = 143) 
(N = 143)
Проследяването на хемолизата е извършено главно чрез измерване на серумните нива на ЛДХ, а делът на ПНХ ЧКК е проследен чрез поточна цитометрия. 
Haemolysis was monitored mainly by the measurement of serum LDH levels, and the proportion of PNH RBCs was monitored by flow cytometry.
След приключване на първоначалния период на лечение от 26-седмици повечето пациенти продължават да получават Soliris, като се включват в разширено проучване. 
After completion of the initial 26-week treatment period, most patients continued to receive Soliris by enrolling into an extension study.
Не прилагайте Soliris интравенозно като инжекция или болус. 
• Do not administer Soliris as an intravenous push or bolus injection.
В този модел клирънсът на Soliris за типичен пациент с аХУС с тегло 70 kg е 0,0139 l/h, а обемът на разпределение е 5,6 l. 
In this model, the clearance of Soliris for a typical aHUS patient weighing 70 kg was 0.0139 L/hr and the volume of distribution was 5.6 L. The elimination half-life was 297 h (approximately 12.4 days).
неправилно изтичане на влятото лекарство от вената, необичайно усещане на мястото на вливането, усещане за горещина 
• abnormal leakage of the infused drug out of the vein, infusion site abnormal sensation, feeling hot
Пациентите, включени в аХУС C10-003, имат ADAMTS-13 ниво над 5%. 
Patients enrolled in aHUS C10-003 had an ADAMTS-13 level above 5%.
Фармакодинамичната активност, измерена чрез концентрациите на несвързан C5 <0,5 µg/ml, корелира с практически пълно блокиране на активността на крайния етап на каскадата на комплемента при пациенти с ПНХ, аХУС, рефрактерна гМГ и ЗСОНМ. 
Pharmacodynamic activity measured by free C5 concentrations of <0.5 ug/mL, is correlated with essentially complete blockade of terminal complement activity in PNH, aHUS, refractory gMG and NMOSD patients.
<2 години (n=5) 
<2 years (n=5)
Промяна в общия скор от изходно ниво на Седмица 26 
Efficacy Endpoints: Total score change from baseline at Week 26
Употребата на Soliris за лечение на ЗСОНМ е проучена само в условията на дългосрочно приложение и ефектът на прекратяването на Soliris не е описан. 
Use of Soliris in NMOSD treatment has been studied only in the setting of chronic administration and the effect of Soliris discontinuation has not been characterized.
Общо 10 пациенти получават ПО/ВП преди екулизумаб. 
A total of 10 patients received PE/PI prior to eculizumab.
Прекратяването на имуносупресивното средство по време на лечението със Soliris за ЗСОНМ не е оценено. 
Withdrawal of immunosuppressant therapy during Soliris treatment for NMOSD has not been assessed.
Необходимостта децата да бъдат ваксинирани срещу пневмококи и Haemophilus influenzae преди лечението с екулизумаб. 
• The need for children to be vaccinated against pneumococcus and Haemophilus influenzae before eculizumab treatment.
Нечести (≥1/1000 до <1/100) 
(≥1/1,000 to <1/100)
Време от началната клинична проява на ЗСОНМ до първата доза лекарство в проучването (години) 
Time from NMOSD initial clinical presentation to first dose of study drug (years)
спонтанна ерекция на пениса 
Spontaneous penile erection,
Резултати за ефикасност от педиатричното проучване на ПНХ M07-005 P - стойност 
Table 14: Efficacy Outcomes in Paediatric PNH Study M07-005
След разреждане лекарственият продукт трябва да се използва в рамките на 24 часа. 
EXP After dilution, the medicinal product should be used within 24 hours.
Скор от FACIT-Fatigue на изходно ниво (медиана) 
FACIT-Fatigue score at baseline (median)
Запек, Диспепсия, Абдоминална дистензия 
Constipation, Dyspepsia, Abdominal distension
НА БИОЛОГИЧНО АКТИВНОТО ВЕЩЕСТВО 
MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE
При пациенти с ПНХ червените кръвни клетки се разрушават, което води до нисък брой на тези клетки (анемия), умора, затруднени движения, болка, тъмна урина, задъхване и кръвни съсиреци. 
In patients with PNH, their red blood cells can be destroyed which can lead to low blood counts (anaemia), tiredness, difficulty in functioning, pain, dark urine, shortness of breath, and blood clots.
При проучване ECU-MG-301 клиничен респондер при общия скор за MG-ADL се дефинира като пациент с подобрение от най-малко 3 пункта. 
In Study ECU-MG-301, a clinical responder in the MG-ADL total score was defined as having at least a 3-point improvement.