natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Една блистер-карта Galafold = 14 твърди капсули = 28 дни терапия 
One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Пробийте перфорираните кръгове в дните, в които не вземате Galafold. 
Punch out the perforated circles on days you are not taking Galafold.
Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold 3. 
What you need to know before you take Galafold 3.
На първия ден от вземането на това лекарство от нова блистер-карта, запишете датата на блистер лентата. 
On your first day of taking this medicine from a new blister sleeve, record the date on the blister sleeve.
Клиничната ефикасност и безопасност на Galafold са оценени в две пилотни изпитвания фаза 3 и две открити разширени изпитвания (OLE). 
The clinical efficacy and safety of Galafold have been evaluated in two Phase 3 pivotal trials and two open-label extension (OLE) trials.
При отсъствието на сходни находки при женските, липса на находки в батерия тестове за генотоксичност или в изпитването за канцерогенност при Tg.rasH2 мишки и липса на пренеопластични панкреатични находки при гризачи и маймуни, това наблюдение при мъжки плъхове не се счита за свързано с третирането и значението му при хора не е известно. 
In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
Как да съхранявате Galafold 6. 
How to store Galafold 6.
Наблюдавана е пълна обратимост 4 седмици след прекратяване на приложението. 
Complete reversibility was seen after 4 weeks off-dose.
От пътищата на метаболизъм и екскреция не се очаква понижената чернодробна функция да повлияе фармакокинетиката на мигаластат. 
From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Поради това трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето или да се преустанови терапията с Galafold, като се оцени ползата от кърменето за детето спрямо ползата от терапията за майката. 
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue Galafold, taking into account the benefit of breast-feeding for the child relative to the benefit of therapy for the mother.
ИЗДЪРПАЙТЕ картата надясно. 
PULL out card on the right 3.
Приблизително 5% от общата радиоактивност на пробата са неопределени компоненти. 
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Различни продукти на храносмилателния тракт и метаболизма ATC код: A16AX14 
Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
Мигаластат не повлиява фертилитета при женски плъхове. 
Migalastat did not affect fertility in female rats.
Болестта на Fabry се причинява от липса или дефект на ензим, наречен алфа-галактозидаза А (α-Gal A). 
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Приблизително 9% от общата радиоактивност е с неопределен произход. 
Approximately 9% of the total radioactivity was unassigned.
Нуклеотидна промяна 
Nucleotide change
Ако сте бременна, смятате че може да сте бременна или планирате да имате дете, не приемайте това лекарство, докато не сте се консултирайте с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра. 
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse.
Не приемайте Galafold в два последователни дни. 
Do not take Galafold on two consecutive days.
Препоръчва се периодично проследяване на бъбречната функция, ехокардиографските параметри и биохимичните маркери (на всеки 6 месеца) при пациенти, при които е започнато лечение със или са преминали на Galafold. 
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold.
Консултирайте се с Вашия лекар преди да вземете Galafold, ако в момента приемате ензимозаместителна терапия. 
Talk to your doctor before taking Galafold if you are currently taking enzyme replacement therapy.
Ако има двойна мутация в една и съща хромозома (при мъже и жени), пациентът е чувствителен, ако двойната мутация е представена в една позиция в таблица 2 (например D55V/Q57L). 
If a double mutation is present on the same chromosome (males and females), that patient is amenable if the double mutation is present in one entry in Table 2 (e.g., D55V/Q57L).
Лечението с Galafold трябва да се започва и проследява от лекар с опит в диагностицирането и лечението на болестта на Fabry. 
Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Всички пациенти са получавали препоръчителната доза Galafold 123 mg през ден. 
All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Плазмените нива на lyso-Gb3 също остават ниски при пациенти на ERT за до 18 месеца. 
Plasma lyso- Gb3 levels also remained low in patients on ERT for up to 18 months.
Какво съдържа Galafold - Активното вещество е мигаластат. 
What Galafold contains - The active substance is migalastat.
В изпитването с пациенти, които са с провеждана пред това ERT, при анализ на цялостния клиничен резултат, съставен от бъбречни, сърдечни и мозъчносъдови събития или смърт, се установява, че честотата на събитията, наблюдавани в групата на лечение с Galafold, е 29% в сравнение с 44% в групата на ERT за 18 месеца. 
In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Първото изпитване OLE (AT1001-041) включва пациенти от проучвания от Фаза 2 и от Фаза 3 и е завършило. 
The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
НАТИСНЕТЕ и задръжте езичето, което се намира вляво. 2. 
PRESS and hold tab at the left 2.
Клиничните изпитвания на Galafold включват малък брой пациенти на възраст 65 и повече години. 
Elderly (> 65 years) Clinical studies of Galafold included small number of patients aged 65 and over.
Не са наблюдавани клинично значими разлики в LVMi по време на първоначалния 6-месечен плацебо-контролиран период. 
No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Липсват данни от употребата на Galafold при бременни жени. 
There are limited data from the use of Galafold in pregnant women.
Това изпитване, посочва също, че агалсидаза няма ефект върху фармакокинетиката на мигаластат. 
This study also indicated that agalsidase has no effect on the pharmacokinetics of migalastat.
Докато приемате Galafold трябва да използвате ефективна контрацепция. 
While taking Galafold you should use effective birth control.
Безплодието, свързано с третиране с мигаластат, се съобщава при клинично значими експозиции. 
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Инструкции за отваряне 
Instructions to open
Galafold не трябва да се приема в два последователни дни. 
Galafold should not be taken on 2 consecutive days.
ИЗБУТАЙТЕ капсулата през фолиото. 
PUSH capsule through the foil 4.
След това избутайте най-лявата капсула, означена с Ден1. 
Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1.
Нежелани реакции при Galafold, наблюдавани в клинични изпитвания Системо-органен клас 
Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Наблюдавани са качествени понижения в нивата на GL-3 в множество типове бъбречни клетки: подоцити, мезангиални клетки и гломерулни ендотелни клетки, съответно за 12 месеца лечение с Galafold. 
Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Черен железен оксид Калиев хидроксид 
Black iron oxide Potassium hydroxide
Експозицията на мигаластат в плазмата (AUC0-∞) и Cmax демонстрират пропорционални на дозата повишения при перорални дози мигаластат хидрохлорид от 50 mg до 1 250 mg. 
Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
След повишаващи се еднократни перорални дози (25-675 mg мигаластат хидрохлорид) не са установени тенденции за клирънса (CL/F). 
Following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat hydrochloride), no trends were found for clearance, CL/F).
Повишени нива на креатин фосфокиназата в кръвните изследвания 
• raised levels of creatine phosphokinase in blood tests
НЕИЗВЕСТНА IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T НЕИЗВЕСТНА 
UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
През първия период (18 месеца) пациентите, провеждали преди това лечение с ERT са рандомизирани за преминаване от ERT към Galafold или продължаване на лечението с ERT. 
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
При здравни доброволци, обемът на разпределение на мигаластат (Vz/F) след повишаващи се еднократни перорални дози (25-675 mg мигаластат HCl) варира от 77 до 133 l, което показва, че той се разпределя добре в тъканите и е по-голям от общия обем на вода в организма (42 литра). 
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Сходни находки са наблюдавани предклинично след третиране с други иминозахариди. 
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и блистера след „Годен до:“. 
Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the carton and blister after EXP.
Свързването на мигаластат стабилизира тези мутантни форми на -Gal A в ендоплазмения ретикулум и улеснява правилното им пренасяне до лизозомите. 
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
Мигаластат не е субстрат на MDR1 или BCRP, нито е инхибитор на BCRP, MDR1 или BSEP ефлуксните транспортери при човека. 
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
В изпитване за канцерогенност при плъхове за 104 седмици има повишена честота на аденоми на панкреасните островни клетки при мъжките, при дозово ниво, 19- пъти по-високо от експозицията (AUC) при клинично ефикасна доза. 
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
НЕИЗВЕСТНА (delExon3_3'UTR?) 
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
Капсулите трябва да се поглъщат цели. 
Capsules must be swallowed whole.
c.369+3_639+954del3129insT НЕИЗВЕСТНА (del Exon3 и 4?) 
c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?)
Понижената активност на -Gal A респективно се свързва с прогресивно натрупване на субстрат в уязвимите органи и тъкани, което води до заболеваемостта и смъртността, свързани с болестта на Fabry. 
Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Ограничени данни предполагат, че едновременното приложение на единична доза Galafold и стандартна ензимозаместителна терапия водят до повишение в експозицията на агалсидаза с до 5 пъти. 
Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Освен това мигаластат не е инхибтор или субстрат на CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, или 3A4/5. 
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Мигаластат, приложен с храна с високо съдържание на мазнини или 1 час преди прием на храна с високо съдържание на мазнини или лека закуска, или 1 час след лека закуска, води до значително понижение от 37% до 42% в средната обща експозиция на мигаластат (AUC0-∞) и понижение от 15% до 40% в средната пикова експозиция на мигаластат (Cmax) в сравнение със състояние на гладно. 
Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state.
Този ензимен дефект води до болестни отлагания на мастно вещество, известно като глоботриаосилцерамид (GL-3), в бъбреците, сърцето и други органи, което води до симптомите на болестта на Fabry. 
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
След единична перорална доза от 150 mg разтвор на мигаластат хидрохлорид времето до пикова плазмена концентрация е приблизително 3 часа. 
Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours.
Не приемайте Galafold: 
Do not take Galafold if you:
Galafold съдържа активното вещество мигаластат. 
Galafold contains the active substance migalastat.
В допълнение мигаластат не е субстрат на MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, или OCT2, нито е инхибитор на OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, или MATE2-K ъптейк транспортерите при човека. 
In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters.
Ако пропусне дозата си за деня, пациентът трябва да приеме пропуснатата доза Galafold само ако е в рамките на 12 часа от нормалното време, през което се взема дозата. 
If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Ефектите на Galafold върху фертилитета при хора не са проучени. 
The effects of Galafold on fertility in humans have not been studied.
Главоболието и замайването са най-честите нежелани реакции, съобщавани при дози Galafold съответно до 1 250 mg и 2 000 mg. 
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively.
НЕИЗВЕСТНА (Exon2_4dup?) 
UNKNOWN (Exon2_4dup?)
c.207_369+651del814ins231 НЕИЗВЕСТНА (del Exon2?) 
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Всеки ден редувайте вземане на капсулата на нечетните дни и пробиване на перфорираните бели кръгове на четните дни до ден 28 включително. 
Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Абсолютната бионаличност (AUC) при единична перорална доза от 150 mg мигаластат хидрохлорид или единична 2-часова 150 mg интравенозна инфузия е приблизително 75%. 
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Средната продължителност на експозиция на одобрената за употреба доза Galafold от 123 mg QOD при пациенти, завършили проучването AT1001-041, е 3,57 (±1,23) години (n=85). 
The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Неклиничните изпитвания не предполагат конкретен риск за хората на базата на изпитвания с единична доза и при многократно прилагане с изключение на преходно и напълно обратимо безплодие при мъжки плъхове, свързано с третиране с мигаластат. 
Non-clinical studies suggest no specific hazard for humans on the basis of single-and repeat-dose studies, with the exception of transient and fully reversible infertility in male rats associated with migalastat treatment.
Не са проведени изпитвания при пациенти с нарушена чернодробна функция. 
No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
В изпитване за ембриофетална токсичност при зайци, находките включват ембриофетална смърт, понижение в средното тегло на плода, забавена осификация и леко повишена честота на малки костни аномалии, наблюдавани само при дози, свързани с токсичност за майката. 
In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
На базата на in vitro данни мигаластат не е индуктор на CYP1A2, 2B6 или 3A4. 
Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Цялостни клинични резултати 
Composite Clinical Outcomes
При пациентите с чувствителни мутации, нивата на GL-3 имат склонност към понижение в урината и в интерстициалните капиляри на бъбрека. 
In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold 
What you need to know before you take Galafold
Трябва да вземате Galafold веднъж през ден. 
You should only take Galafold once every other day.
Лечението с Galafold във фармакодинамични изпитвания фаза 2, като цяло води до повишение на ендогенната активност α-Gal A в белите кръвни клетки, както и в кожата и бъбреците на по-голямата част от пациентите. 
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при мъже. 
It is not yet known if this medicine affects fertility in men.
C]-мигаластат хидрохлорид в концентрация в диапазон между 1 и 100 M. 
C]-migalastat hydrochloride in the concentration range between 1 and
Как изглежда Galafold и какво съдържа опаковката Непрозрачни, твърди капсули в синьо и бяло, маркирани с "A1001" с черно мастило, съдържащи бял до светлокафяв прах. 
What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Ако сте приели повече от необходимата доза Galafold Ако сте взели повече капсули от необходимото, трябва да спрете да вземате лекарството и да се свържете с Вашия лекар. 
If you take more capsules than you should, then you should stop taking the medicine and contact your doctor.
Опаковка по 14 капсули. 
Pack size of 14 capsules.
Galafold е показан за продължителното лечение на възрастни и юноши на възраст 16 години и по-големи с потвърдена диагноза болест на Fabry (дефицит на α-галактозидаза), които имат чувствителна мутация (вж. таблиците в точка 5.1). 
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Все още не е известно дали това лекарство преминава в кърмата. 
It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Сходни данни са наблюдавани предклинично след третиране с други иминозахариди (вж. точка 5.3). 
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Не се налага коригиране на дозата според възрастта (вж. раздел 5.2). 
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Твърда капсула размер 2 (6,4 х 18,0 mm) с непрозрачно синьо капаче и непрозрачно бяло тяло с надпис “A1001”, отпечатан в черно, съдържаща бял до бледокафяв прах. 
Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder.
Не трябва да приемате Galafold, ако приемате също ензимозаместителна терапия. 
You should not take Galafold if you are also receiving enzyme replacement therapy.
16 години и по-големи е 123 mg мигаластат (1 капсула) веднъж през ден по едно и също време на деня. 
The recommended dosage regimen in adults and adolescents 16 years and older is 123 mg migalastat (1 capsule) once every other day at the same time of day.
Не е известно дали Galafold се секретира в кърмата. 
It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Мутациите в GLA гена, които предизвикват болестта на Fabry, водят до дефицит на лизозомния ензим -галактозидаза A (-Gal A), която е необходима за метаболизма на гликосфинголипидния субстрат (например, GL-3, лизо-Gb3). 
Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism.
Мутациите, които не са чувствителни към лечение с Galfold, са изброени в Таблица 3 по-долу. 
The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below.
ако сте алергични към мигаластат или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6). 
• are allergic to migalastat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) Warnings and precautions
Повишена креатин фосфокиназа в кръвта 
Blood Creatine Phosphokinase increased
c.760-762delGTT или c.761763del c.760_762delGTT или c.761_763del p.V254del 
c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del
3422_6041delinsCG 
g.3422_6041delinsCG
+ www.galafoldsmpc.co.uk 
QR code to be included + www.galafoldsmpc.co.uk
НЕИЗВЕСТНА (E66_Y123del; del Exon2) 
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2)
Ако планирате да имате бебе, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра за съвет. 
If you are planning to have a baby, ask your doctor, pharmacist, or nurse for advice.
Приемайте капсулата Galafold през ден и пробивайте перфорирания кръг на фолиото на блистера в дните, в които не приемате Galafold. 
Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold.
Чувствителните и нечувствителните мутации на GLA към лечение с Galafold са изброени съответно в Таблица 2 и Таблица 3 по-долу. 
The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below.
Galafold не е предназначен за едновременно приложение с ензимозаместителна терапия (вж. точка 4.4). 
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Болестта на Fabry е прогресивно Х-свързано кумулативно заболяване на лизозомите, което засяга мъжете и жените. 
Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females.
Не трябва да спирате приема на Galafold, без да говорите с Вашия лекар. 
If you stop taking Galafold Do not stop taking this medicine without talking to your doctor.
Тортиколис Болка в крайниците 
Torticollis Pain in extremity
Всяка капсула съдържа мигаластат хидрохлорид, еквивалентен на 123 mg мигаластат. 
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Второто изпитване OLE (AT1001-042) включва пациенти, които са преминали от OLE проучване AT1001-041 и директно от проучването от Фаза ATTRACT 
The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function
Galafold не е предназначен за употреба при пациенти с нечувствителни мутации (вж. точка 5.1). 
Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1).