natgillin/translations-raw huggingface dataset:
За сравнение само един от 42 пациенти в историческата група е жив на 18-месечна възраст. 
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
Резултатите са потвърдени в друго проучване, обхващащо деца на възраст между шест месеца и три години и половина. 
The results were confirmed in the other study, which involved children aged between six months and three and a half years.
За повече информация относно лечението с Myozyme - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. 
For more information about treatment with Myozyme, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Myozyme се прилага като инфузия от 20 mg на килограм телесно тегло, веднъж на две седмици. 
Myozyme is given as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Myozyme. 
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Myozyme.
Инфузията трябва да започне бавно и след това постепенно да се увеличи, при положение че няма признаци за нежелани реакции, причинени от инфузията. 
The infusion should start slowly and then be gradually sped up as long as there are no signs of side effects caused by the infusion.
Тъй като броят на пациентите с болестта на Pompe е малък, заболяването се смята за „рядко“ и Myozyme е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 14 февруари 2001 г. 
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘rare', and Myozyme was designated as an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 14 February
Тези пациенти са сравнени в „историческа група за сравнение” от бебета и малки деца с болестта на Pompe, които не са лекувани и не са взимали участие в проучвания. 
These patients were compared with a ‘historical comparison group' of babies and young children with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
В първото проучване, което обхваща бебета на възраст под шест месеца, всички 18 пациенти, лекувани с Myozyme, са живи на 18-месечна възраст, а 15 от тях не са имали нужда от респиратор за подпомагане на дишането. 
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need a ventilator to help them breathe.
Основните мерки за ефективност са броят на преживелите пациенти и броят на пациентите, които не са имали нужда от респиратор за подпомагане на дишането. 
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator to help them breathe.
CHMP решава, че ползите от Myozyme са по-големи от рисковете, и препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба. 
The CHMP decided that Myozyme's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Myozyme? 
What measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
Пълният текст на EPAR за Myozyme може да се намери на уебсайта на Агенцията ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. 
The full EPAR for Myozyme can be found on the Agency's website ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Компанията производител на Myozyme прилага план, който гарантира безопасната употреба на Myozyme, главно чрез наблюдение как пациентите, приемащи Myozyme, развиват антитела, чрез създаване на списък, отворен за всички пациенти, страдащи от болестта на Pompe, и като гарантира, че лекарите знаят какви са възможните реакции на пациентите към инфузията. 
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register open to all patients with Pompe disease, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
Почти всички нежелани реакции при Myozyme настъпват по време на инфузията или веднага след нея и са леки или умерени. 
Almost all of the side effects seen with Myozyme occurred during or just after the infusion and were mild or moderate.
Заболяването може да се появи по рождение (неонатален дебют), но и по-късно в индивидуалния живот (късен дебют). 
The disease can appear at birth (the ‘infantile-onset' form) but also later in life (the ‘late-onset' form).
Myozyme е проучен в две основни проучвания при общо 39 бебета и деца на възраст до три години и половина с неонатален дебют на болестта на Pompe. 
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and children up to the age of three and a half years with infantile-onset Pompe disease.
Прогресивното натрупване на гликоген причинява множество симптоми, включително увеличено сърце, затруднения при дишане и мускулна слабост. 
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
Ензимозаместващата терапия осигурява на пациентите ензима, който им липсва; в този случай алфа-глюкозидаза. 
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking; in this case, alpha-glucosidase.
В проучванията на пациенти с неонатален дебют най-честите нежелани реакции при Myozyme (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са тахикардия (ускорен сърдечен ритъм), зачервяване, кашлица, тахипнея (учестено дишане), повръщане, уртикария (обриви със сърбеж), обрив, пирексия (повишена температура) и намалена кислородна сатурация (ниски нива на кислород в кръвта). 
During the studies in patients with infantile-onset Pompe disease, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heartbeat), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing), vomiting, urticaria (itchy rash), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Myozyme може да се намери на уебсайта на Агенцията на адрес: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation. 
The summary of the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Myozyme can be found on the Agency's website ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Основната мярка за ефективност е подобряването на разстоянието, което пациентите могат да изминат за шест минути, както и на показателя форсиран витален капацитет (мярка за измерване на белодробната функция). 
The main measures of effectiveness were the improvement in the distance the patients could walk in six minutes and in their ‘forced vital capacity' (a measure of how well their lungs were working).
Когато ензимът липсва, гликогенът се натрупва в определени тъкани, и по-специално в мускулите, включително сърцето и диафрагмата (основният дихателен мускул под белите дробове). 
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the muscles, including the heart and diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
В него се разяснява оценката на Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) относно лекарството, на която Комитетът основава становище за издаване на разрешение за употреба и препоръки относно условията на употреба за Myozyme. 
It explains how the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) assessed the medicine to reach its opinion in favour of granting a marketing authorisation and its recommendations on the conditions of use for Myozyme.
Активното вещество в Myozyme, аглюцераза алфа, представлява копие на този ензим и се произвежда по метод, познат като „рекомбинанта ДНК технология“: от клетка, получила ген (ДНК), който й позволява да го произвежда. 
The active substance in Myozyme, alglucosidase alfa, is a copy of human alpha-glucosidase, which is produced by a method known as ‘recombinant DNA technology': the enzyme is made by a cell that has received a gene (DNA) that makes it able to produce the enzyme.
Съдържа активното вещество аглюкозидаза алфа (alglucosidase alfa). 
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Допълнителна информация за Myozyme: 
Other information about Myozyme
При късния дебют Myozyme е по-ефективен от плацебо за подобряване, както на разстоянието, изминато от пациентите, така и на белодробната им функция в хода на проучването. 
In late-onset disease, Myozyme was more effective than placebo at improving both the distance the patients could walk and their lung function over the course of the study.
Пациентите, приемащи Myozyme, могат да образуват антитела (белтъци, които се синтезират в отговор на Myozyme). 
Patients who receive Myozyme may develop antibodies (proteins that are produced in response to Myozyme).
Myozyme е сравнен също с плацебо (сляпо лечение) в едно основно проучване при 90 пациенти с късен дебют. 
Myozyme has also been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 90 patients with late-onset disease.
Myozyme е ензимозаместваща терапия. 
Myozyme is an enzyme replacement therapy.
Замененият ензим помага за разглаждането на гликогена и спира абнормното му натрупване в клетките. 
The replacement enzyme helps to break down glycogen and stops it building up abnormally in the cells.
В проучването на късния дебют пациентите получават много от същите нежелани реакции, които обаче се наблюдават по-рядко в сравнение с проучванията при неонаталния дебют. 
In the study of late-onset disease, patients had many of the same side effects, but they were seen less often than in studies of infantileonset disease.
Лечението с Myozyme трябва да се провежда от лекар с опит в лечението на пациенти с болестта на Pompe и други наследствени заболявания от същия тип. 
Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
Myozyme е противопоказан за хора, които са имали животозастрашаваща анафилактична (тежка алергична) реакция към алглюкозидаза алфа или някоя от другите съставки, която не може да се контролира с бавна инфузия и намалени дози. 
Myozyme must not be used in people who have had a life-threatening anaphylactic (severe allergic) reaction to alglucosidase alfa or any of the other ingredients, which could not be managed by giving the medicine at a slower infusion rate and reduced dose.
В нормални условия този ензим разглажда запасите от захар, складирани под формата на гликоген, в глюкоза, което може да бъде изпозвана за производството на енергия в клетките на организма. 
This enzyme normally breaks down sugar stored as glycogen into glucose that can be used for energy by the body's cells.
За пълния списък на всички наблюдавани при Myozyme нежелани реакции - вижте листовката. 
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the package leaflet.
Какви ползи от Myozyme са установени в проучванията? 
What benefit has Myozyme shown during the studies?
Myozyme се използва за лечение на пациенти с болест на Pompe, рядко наследствено заболяване. 
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Пациентите, страдащи от болестта на Pompe, имат недостиг на ензим, наречен алфа-глюкозидаза. 
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Какви са рисковете, свързани с Myozyme? 
What is the risk associated with Myozyme?
Myozyme представлява прах, от който се приготвя инфузионен разтвор (вливане във вена). 
Myozyme is a powder that is made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Какво представлява Myozyme? 
What is Myozyme?
Как е проучен Myozyme? 
How has Myozyme been studied?
За какво се използва Myozyme? 
What is Myozyme used for?
Как действа Myozyme? 
How does Myozyme work?
Какви са основанията за одобряване на Myozyme? 
Why has Myozyme been approved?
Как да използвате Myozyme? 
How is Myozyme used?
Листовката трябва да бъде съответно актуализирана. 
The PL should be updated accordingly.
Точка 4 [Съществуващият текст може да варира при различните продукти] 
Section 4 [Existing text may vary between products]
Последните могат да се дължат на паклитаксел, независимо от схемата на лечение. 
The latter ones may be attributed to paclitaxel regardless of the treatment regimen.
Категорията „с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)“ се счита за подходяща. 
A frequency of ‘not known (cannot be estimated from available data)' is considered appropriate.
Предвид оценъчния доклад на PRAC относно ПАДБ за паклитаксел, научните заключения на СНМР са, както следва: 
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for paclitaxel, the scientific conclusions of the CHMP are as follows:
Изменения, които трябва да бъдат включени в съответните точки на листовката (новият текст е подчертан и удебелен, изтритият текст е задраскан) 
Amendments to be included in the relevant sections of the Package Leaflet (new text underlined and in bold, deleted text strike through)
Въз основа на предоставените данни се препоръчва да се актуализира настоящата информация за невропатия в КХП чрез добавяне на информация за персистираща невропатия след прекратяване на паклитаксел. 
Based on the data provided, it is recommended to update the current information on neuropathy in the SmPC, by adding information concerning persistent neuropathy after paclitaxel discontinuation.
Данните от публикуваната литература и от базите данни с административни искове потвърждават персистирането на невропатия при експозиция на паклитаксел повече от 12 месеца. 
Data from published literature and administrative claims databases confirmed the persistence of neuropathy with paclitaxel exposure beyond 12 months.
Приложение II Изменения в продуктовата информация на лекарствен(и) продукт(и), разрешен(и) по национални процедури 
Annex II Amendments to the product information of the nationally authorised medicinal product(s)
Въз основа на кумулативен преглед на данни от всички ПРУ ролята на паклитаксел при развитието на синдром на палмарно-плантарна еритродизестезия е най-малкото възможна. 
Based on a cumulative review of data from all the MAHs, the causal role of paclitaxel for palmarplantar erythrodysesthesia syndrome is at least a reasonable possibility.
Освен това е доказано, че периферните невропатии могат да персистират повече от 6 месеца след прекратяване на паклитаксел. 
Further, it has been demonstrated that peripheral neuropathies can persist beyond 6 months of paclitaxel discontinuation.
Следователно КХП на паклитаксел трябва да се актуализира с включване на синдрома на палмарно-плантарна еритродизестезия като НЛР в точка 4.8 в СОК „Нарушения на кожата и подкожната тъкан“. 
Therefore, the SmPC of paclitaxel should be updated with the inclusion of palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome as an ADR in section 4.8 under SOC Skin and subcutaneous tissue disorders.
Въз основа на научните заключения за паклитаксел, CHMP счита, че съотношението полза/риск за лекарствения(ите) продукт(и), съдържащ(и) паклитаксел, е непроменено с предложените промени в продуктовата информация. 
Grounds for the variation to the terms of the marketing authorisation(s) On the basis of the scientific conclusions for paclitaxel the CHMP is of the opinion that the benefit-risk balance of the medicinal product(s) containing paclitaxel is unchanged subject to the proposed changes to the product information.
Прегледът на постмаркетинговите данни показва, че невропатията може да персистира след прекратяване на лечението с паклитаксел. 
Review of the post-marketing data revealed that neuropathy can persist after discontinuation of paclitaxel treatment.
Невропатията е известна НЛР при употребата на паклитаксел. 
Neuropathy is a known ADR with the use of paclitaxel.
От случаите на синдром на палмарно-плантарна еритродизестезия и симптомите, получени от ПРУ, има няколко случая с отзвучаване при прекъсване на приложението и рецидив при повторно прилагане. 
From the cases of palmarplantar erythrodysesthesia syndrome and symptoms received by the MAHs, there were several cases with a positive dechallenge and with a positive rechallenge.
В Таблица X са изброени нежеланите реакции (…), наблюдавани в (а) клинично(и) проучване(ия) и нежеланите реакции от постмаркетинговия опит. 
In addition, the introductory sentence to the table listing adverse reactions is to be amended to reflect that it includes adverse reactions from post marketing experience, as appropriate: Table X lists adverse reactions (…) observed in (a) clinical study(ies) and adverse reactions from post-marketing experience.
Следната нежелана реакция трябва да се добави в СОК „Нарушения на кожата и подкожната тъкан“ в категория „с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)”: 
The following adverse reaction should be added under the SOC Skin and subcutaneous tissue disorders with a frequency “not known” (cannot be estimated from available data): “Palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome*” *As reported in the post marketing surveillance of paclitaxel.
В допълнение в клинични изпитвания и в публикуваната литература се съобщава за синдром на палмарно-плантарна еритродизестезия, свързан с лечение с паклитаксел. 
In addition, palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome associated with paclitaxel treatment has been reported in clinical trials and in the published literature.
Основания за промяната на условията на разрешението(ята) за употреба 
Annex I Scientific conclusions and grounds for the variation to the terms of the marketing authorisation(s)
Следното изречение трябва да бъде включено в текста, описващ нарушенията на нервната система в точка 4.8: 
The following phrase should be included as a footnote of the ADR ‘neuropathy' in the table listing adverse reactions: *Can persist beyond 6 months of paclitaxel discontinuation The following sentence should be included in the text describing nervous system disorders under the section 4.8:
- Изтръпване, мравучкане или слабост в ръцете и краката (всичките са симптоми на периферна невропатия)* 
Very common (may effect more than 1 in 10 people) - Numbness, tingling or weakness in arms and legs (all symptoms of peripheral neuropathy)* *Can persist beyond 6 months of paclitaxel discontinuation Frequency not known (cannot be estimated from the available data): - redness and swelling of the palms of your hands or soles of your feet which may cause your skin to peel
Изменения, които трябва да бъдат включени в съответните точки на Кратка характеристика на продукта (новият текст е подчертан и удебелен), изтритият текст е задраскан) 
Amendments to be included in the relevant sections of the Summary of Product
Търговско име концентр ация лекарствена форма начин на приложение първична опковка 
Strength Pharmaceutical Form
брой в опаковка 
Immediate Packaging
Номер в ЕМА 
Pack size
Повече от 90% от пациентите са постигнали това. 
More than 90% of patients achieved this.
→ Кажете незабавно на Вашия лекар. 
→ Tell your doctor immediately.
Няма опит при хора. 
There is no experience in humans.
→ Не шофирайте и не работете с машини, ако не се чувствате добре. 
→ Don't drive or use machines if you're feeling unwell.
Ако забележите някои от тези признаци: 
If you notice any of these signs:
Състояния, за които Вие и Вашият лекар трябва да следите: 
Conditions you and your doctor need to look out for:
Ще имате нужда от редовни изследвания на кръвта 
You will need regular blood tests
При тези пациенти не са установени допълнителни проблеми по отношение на безопасността. 
No additional safety concerns were identified in these patients.
Признаците, че черният Ви дроб може да не функционира правилно, включват: 
Signs that your liver may not be working properly include:
Вашата таблетка по едно и също време всеки ден. 
It is best to take your tablet at the same time each day.
Незадоволителен дългосрочен клиничен отговор 
Unsatisfactory long-term clinical response
% участници, постигнали задоволителен клиничен отговор на 24-та седмица 
% subjects achieving a satisfactory clinical response at week 24
6MWD (метра, средна промяна) 
6MWD (metres, median change)
Кажете на Вашия лекар за това. 
Talk to your doctor about this.
Разлика и Доверителен интервал p стойност 
Difference and Confidence Interval p-value
Уверете се, че сте прочели и информацията в точка 2 „Ще имате нужда от редовни изследвания на кръвта” и „Признаците, че черният Ви дроб може да не функционира правилно”. 
Make sure that you have also read the information in section 2 under ‘You will need regular blood tests' and ‘Signs that your liver may not be working properly'.
Понякога това налага преливане на кръв. 
Sometimes this requires a blood transfusion.
117 Allée des Parcs 69800 Saint-Priest Франция 
117 Allée des Parcs 69800 Saint-Priest France
Комбинираната средна експозиция е приблизително 145 ± 80 седмици, а максималната експозиция е приблизително 295 седмици. 
The combined mean exposure was approximately 145 ± 80 weeks, and the maximum exposure was approximately 295 weeks.
Клиничната значимост на тази находка за педиатричната популация не е напълно изяснена. 
The clinical relevance of this finding to the paediatric population is not fully understood.
Няма специфичен антидот. 
No specific antidote is available.
Талк (E553b) 
Talc (E553b)
Нито един от пациентите не е получавал самостоятелно плацебо. 
No patients received placebo alone.
Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните изисквания. 
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with the local requirements.
Вашият лекар може да реши да увеличи дозата Ви до 10 mg веднъж дневно. 
Your doctor may decide to increase your dose to 10 mg, once a day.
Дългосрочни данни 
Long term data
Това понижава кръвното налягане и облекчава симптомите. 
This lowers the blood pressure and relieves the symptoms.
Средната възраст на всички пациенти е 54 години (SD 15; диапазон 18-75 години). 
The mean age of all patients was 54 years (SD 15; range 18-75 years of age).
Той принадлежи към група лекарства, наречени други антихипертензивни средства (използвани за лечение на високо кръвно налягане). 
It belongs to a group of medicines called other antihypertensives (used to treat high blood pressure).
Липсват данни (вж. точка 5.3 относно налични данни при ювенилни животни). 
No data are available (see section 5.3 regarding data available in juvenile animals).
Проведен е предварително определен комбиниран анализ на проучванията фаза 3 (ARIES-C). 
A pre-specified combined analysis of the Phase 3 studies (ARIES-C) was conducted.
висока температура (треска) 
• high temperature (fever)
Ако има някакво съмнение за това, какъв съвет да бъде даден на пациентката по отношение на контрацепцията, трябва да се обмисли консултация с гинеколог. 
If there is any doubt on what contraceptive advice should be given to the individual patient, consultation with a gynaecologist should be considered.
дали имате анемия 
• whether you have anaemia
Картата за напомняне на пациента трябва да включва следната информация: 
Patient reminder card should include the following messages
При по-продължително наблюдение в неконтролирани проучвания (средна продължителност на наблюдение 79 седмици), профилът на безопасност е подобен на този, наблюдаван в краткосрочни проучвания. 
With longer observation in uncontrolled studies (mean observation of 79 weeks), the safety profile was similar to that observed in the short- term studies.
Може да забележите обрив или сърбеж и подуване (обикновено на лицето, устните, езика или гърлото), което може да предизвика трудности при дишането или преглъщането. 
You may notice a rash or itching and swelling (usually of the face, lips, tongue or throat), which may cause difficulty in breathing or swallowing.
Вижте раздел „Описание на избрани нежелани реакции”. 
See section ‘Description of selected adverse reactions'.
Обърнете се към Вашия лекар, ако имате някакви въпроси или това Ви безпокои. 
Talk to your doctor if you have any questions or concerns about this.