natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Шестдесет и пет от 66 пациенти са се включили през открития период на лечение (до 130 седмици) при доза на KANUMA 1 mg/kg през една седмица. 
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Как действа KANUMA 
How KANUMA works
Количества в една опаковка: 1 флакон, съдържащ 10 ml концентрат. 
Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
Вие или детето Ви получавате, е на база на съответното телесно тегло. 
The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
Дефицитът на LAL е автозомно рецесивно лизозомно нарушение на натрупването, което се характеризира с генетичен дефект, водещ до подчертано намаление или загуба на активност на ензима лизозомна кисела липаза (LAL). 
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Заместването на активността на ензима LAL води до намаление на липидите в черния дроб и трансаминазите, и дава възможност за метаболизиране на холестериловите естери и триглицеридите в лизозомите, водещо до понижение на холестерола в липопротеините с ниска плътност (low-density lipoprotein, LDL) и липопротеините с невисока плътност (non-high-density lipoprotein lipoprotein, не-HDL), триглицеридите и до повишение на HDL-холестерола. 
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Оценен при пациенти, изследвани чрез MEGE-MRI (n = 32 за KANUMA; n = 25 за плацебо). 
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Пациенти са развили антитела срещу лекарството, себелипаза алфа (anti-drug antibodies, ADA). 
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
Препоръчителната доза е 1 mg на kg телесно тегло през една седмица, чрез вливане във вена. 
The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
В клинични проучвания 21 от 106 (20%) пациенти, лекувани с KANUMA, включително 9 от 14 (64%) кърмачета и 12 от 92 (13%) деца и възрастни, са получили признаци и симптоми, които съответстват на реакция на свръхчувствителност, или може да са свързани с такава. 
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
В едно отделно проучване при кърмачета, един от пет оценяеми пациенти са развили антитела, които инхибират in vitro ензимната активност и ъптейка на ензима от клетките. 
In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Лимонена киселина монохидрат Човешки серумен албумин Вода за инжекции 
Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Въз основата на тези данни, фармакокинетиката на себелипаза алфа се е оказала нелинейна, с по-голямо от пропорционалното на дозата увеличение в експозицията, наблюдавано между дозите от 1 и 3 mg/kg. 
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Вижте Таблица 5 за препоръчителните общи обеми за инфузия според диапазона на теглото. 
See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range.
Втрисане, хипертермия, пирексия б, 
Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
Ако реакцията към вливането е тежка, Вашият лекар може да спре вливането на KANUMA във вената и да започне да прилага подходящо лечение. 
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
В LAL-CL02, 5 от 35 оценяеми деца и възрастни (14%), при които е прилаган KANUMA по време на 20-седмичния двойносляп период на проучването, са развили ADA. 
In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Ажитация б, раздразнителност б 
Very common Agitation b, irritability b
В черния дроб това натрупване води до хепатомегалия, натрупване на липиди в клетките на черния дроб, повишение на трансаминазите, показващо хронично чернодробно увреждане, и прогресия до фиброза, цироза, както и усложнения на терминалната чернодробнa недостатъчност. 
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL) 
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Тези съобщени признаци и симптоми, възникващи при двама или повече пациенти, са включвали болка в корема, ажитация, втрисане, диария, екзема, хипертония, раздразнителност, ларингеален едем, гадене, едем, бледост, пруритус, пирексия/повишена телесна температура, обрив, тахикардия, уртикария и повръщане. 
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Преходна хиперхолестеролемия, преходна хипертриглицеридемия 
Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
KANUMA съдържа активното вещество себелипаза алфа. 
KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
Препоръчителната начална доза при кърмачета (на възраст < 6 месеца) с бързо прогресиращ LAL дефицит е 1 mg/kg, прилагана като интравенозна инфузия веднъж седмично. 
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Въз основа на некомпартиментен анализ на данни при възрастни пациенти (LAL-CL01/LAL-CL-04), фармакокинетиката на себелипаза алфа се е оказала нелинейна, с по-голямо от пропорционалното на дозата увеличение на експозицията, наблюдавано между дозите от 1 и 3 mg/kg. 
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Вижте Таблица 1 за препоръчителните общи обеми за инфузия според диапазона на теглото. 
See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range.
Съобщени при ≥ 2 пациенти, получаващи KANUMA 
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
KANUMA трябва да се подготви и използва в съответствие със следните стъпки. 
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Прозрачен до леко опалесцентен, безцветен до леко оцветен разтвор. 
Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Себелипаза алфа катализира лизозомната хидролиза на холестерилови естери и триглицериди до свободен холестерол, глицерол и свободни мастни киселини. 
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР - ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор 18. УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР - ДАННИ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА PC: {номер} 
UNIQUE IDENTIFIER - 2D BARCODE 2D barcode carrying the unique identifier included.
Ако реакцията към вливането е тежка, Вашият лекар може да спре вливането на KANUMA и да започне да прилага подходящо лечение на Вас или на детето Ви. 
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Неинтервенционален, многоцентров, проспективен регистър на заболяването и клиничните резултати при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза, с цел по-задълбочено разбиране на заболяването, неговата прогресия и всички свързани усложнения, както и за оценка на дългосрочната ефикасност (нормализиране на чернодробната функция) и безопасност на 
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety
Много чести = Съобщени при ≥1 пациент, получаващ KANUMA 
Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
Като резултат от намаление на субстрата в червата се получава подобрение на растежа. 
Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine.
инфекция на пикочо-половата система оток на клепачите временно повишени нива на холестерол или триглицериди (масти) в кръвта ускорен пулс тревожност безсъние замайване ниско кръвно налягане зачервяване на лицето задух оток на гърлото диария болка в стомаха подуване на корема гадене уртикария обрив сърбеж зачервена подута кожа увеличено менструално кървене треперене дискомфорт в гърдите оток уморяемост втвърдяване на областта около мястото на вливането висока температура 
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
КАТО МАСА, ОБЕМ ИЛИ ЕДИНИЦИ 20 mg/10 ml 
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
Всички пациенти са получавали 1 mg/kg през една седмица. 
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
За двама пациенти е било установено, че са с положителни резултати за антитела, които инхибират in vitro ензимната активност и поемането на ензима от клетките. 
Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Kanuma (при конкретни реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия, и развитие на антитела срещу лекарството, потенциално влияещи върху отговора към лекарството), в съответствие със съгласувания протокол. 
Final study report expected of Kanuma (in particular hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies development potentially impacting response to drug) according to agreed protocol.
Дефицитът на активност на ензима LAL води до лизозомно натрупване на холестерилови естери и триглицериди. 
Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
Препоръчителната доза при деца и възрастни, които нямат бързо прогресиращ LAL дефицит преди 6-месечна възраст, е 1 mg/kg, прилагана като интравенозна инфузия през една седмица. 
The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
Има ограничени данни за въздействието на антителата срещу лекарството, върху фармакокинетиката на себелипаза алфа. 
There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Данните в таблица 2 описват нежелани реакции, съобщени при деца и възрастни пациенти, които са получавали себелипаза алфа в клинични проучвания в доза 1 mg/kg през една седмица. 
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Какво съдържа KANUMA 
What KANUMA contains
Ако такива симптоми възникнат при Вас или детето Ви, потърсете спешна медицинска помощ. 
If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention.
KANUMA трябва да се разреди с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%), като се използва асептична техника. 
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Липсват данни при пациенти с бъбречно увреждане. 
There is a lack of data in patients with renal impairment.
Препоръчителни обеми за инфузия (доза 1 mg/kg)* 
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
KANUMA съдържа натрий 
KANUMA contains sodium
Трима от 106 (3%) пациенти, лекувани с KANUMA в клинични проучвания, включително 1 от 14 (7%) кърмачета и 2 от 92 (2%) деца и възрастни, са получили признаци и симптоми, съответстващи на анафилаксия. 
Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Чести нежелани реакции, съобщени при деца и юноши (на възраст от 4 до 18 години) и възрастни, са: 
Common side effects reported in children and adolescents (4 to 18 years old) and adults are: severe allergic reaction (anaphylactic reaction)
Себелипаза алфа е рекомбинантна човешка лизозомна кисела липаза (recombinant human lysosomal acid lipase, rhLAL). 
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Съобщени със същата честота при пациенти, получаващи KANUMA или плацебо, или почесто при пациенти, получаващи плацебо, по време на двойнослепия период на LAL-CL02 
Infusion related reaction c a Common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA b Reported at the same frequency in patients receiving KANUMA or placebo or more frequently in patients receiving placebo during the double-blind period of LAL-CL02
Дислипидемията често се характеризира с повишени нива на LDL и триглицериди, както и ниски нива на HDL, свързани с натрупване на липиди в черния дроб и повишение на трансаминазите. 
Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Ларингеален едем д, диспнея б,в,д 
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Тахикардия б 
Very common Tachycardia b
Всеки флакон съдържа 33 mg натрий. 
Each vial contains 33 mg sodium.
Това е разтвор, който е бистър до леко опалесцентен и безцветен до леко оцветен. 
It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
Всеки флакон съдържа 20 mg себелипаза алфа в 10 ml (2 mg/ml). 
Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
Респираторен дистрес, хрипове, кашлица, ринит, назална конгестия, кихане 
Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
Бавно трябва да се изтеглят до 10 ml разтвор от всеки флакон и да се разредят с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%). 
e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
В слезката, дефицитът на LAL води до спленомегалия, анемия и тромбоцитопения. 
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
Има съобщения за реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия, при пациенти, лекувани със себелипаза алфа; вж. точка 4.8. Поради това трябва да има подходяща медицинска помощ в готовност, когато се прилага себелипаза алфа. 
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Има ограничена информация за фармакокинетиката на себелипаза алфа при пациенти, които не принадлежат към бялата раса. 
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
В LAL-CL03 себелипаза алфа се елиминира от системната циркулация с медиана на T1/2 от 0,1 часа (диапазон: 
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
Поради протеинния характер на продукта, може да има лека флокулация (напр. 
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use.
Вие или детето Ви може да получите нежелана реакция, докато се прилага лекарството, или часове след вливането (вижте точка 4). 
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА 
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION 28 August 2015
Всеки флакон 10 ml съдържа 33 mg натрий. 
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Тринатриев цитрат дихидрат (за допълнителна информация вижте листовката) 
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Тя се използва за лечение на пациенти от всички възрасти с дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL). 
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Как да съхранявате KANUMA 
How to store KANUMA
гадене без повръщане диария уртикария обрив повръщане сърбеж надигнат обрив зачервена подута кожа висока температура подуване втрисане ускорено дишане недостиг на кислород в кръвта ускорен пулс раздразнителност 
dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
Признаците и симптомите са включвали дискомфорт в гърдите, конюнктивална инекция, диспнея, генерализиран и сърбящ обрив, хиперемия, лек оток на клепачите, ринорея, тежък респираторен дистрес, тахикардия, тахипнея и уртикария. 
Signs and symptoms included chest discomfort, conjunctival injection, dyspnoea, generalised and itchy rash, hyperaemia, mild eyelid oedema, rhinorrhoea, severe respiratory distress, tachycardia, tachypnoea and urticaria.
Хиперемия д, хипотония 
Hyperaemia e, hypotension
Списък на нежеланите лекарствени реакции в табличен вид Данните в таблица 1 описват нежелани реакции, съобщени при кърмачета, които са получавали KANUMA в клинични проучвания в дози до 3 mg/kg седмично. 
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Нежелани реакции, съобщавани при кърмачета в, получаващи KANUMA 
Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA
Диария б,д 
Diarrhoea b,e
Вторични крайни точки LDL-холестерол, средна промяна в % от изходното ниво не-HDL-холестерол, средна промяна в % от изходното ниво 
LDL-cholesterol, mean % change from baseline non-HDL-cholesterol, mean % change from baseline Normalisation of AST
Крайна точка 
Secondary Endpoints
- Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. 
If you get any side effects, talk to your doctor.
Много чести Диария, гастроезофагеален рефлукс, повдигане, повръщане б 
Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b
Всеки ml концентрат съдържа 2 mg себелипаза алфа. 
Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa.
Всеки флакон 10 ml съдържа 20 mg себелипаза алфа. 
Each vial of 10 ml contains 20 mg sebelipase alfa.
Как се прилага KANUMA 
How KANUMA is given
Вие или детето Ви получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. 
If you or your child gets any side effects, talk to your doctor.
ПУР, представен в Модул 1.8.2 на Разрешението за употреба, както и при всички следващи съгласувани актуализации на ПУР. 
Risk Management Plan (RMP) The MAH shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the Marketing Authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Ако такава тежка нежелана реакция възникне при Вас или детето Ви, потърсете спешна медицинска помощ. 
If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention.
Дата на последно преразглеждане на листовката.. 
This leaflet was last revised in .
Седмица 2 
Due date
Преходна хиперлипидемия 
Transient hyperlipidaemia
Тринатриев цитрат дихидрат 
Gastrointestinal disorders
Описание на избрани нежелани лекарствени реакции Свръхчувствителност 
Description of selected adverse reactions
ПРУ трябва да изпълни следните мерки: 
Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор себелипаза алфа (sebelipase alfa) 
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор 
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion
След разреждане: 
Excipients:
Всеки флакон съдържа 20 mg себелипаза алфа в 10 ml разтвор (2 mg/ml) 
STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S) Each vial contains 20 mg sebelipase alfa in 10 ml of solution (2 mg/ml)
Кърмачета, страдащи от LAL дефицит 
Infants presenting with LAL deficiency
Тревожност в, инсомния 
Anxietyc, insomnia
Лекарството ще се разреди, преди да бъде приложено. 
The medicine will be diluted before being given to you or your child.
Замайване 
Menorrhagia
проучването, очакван през януари 2027 г. 
in Jan 2027
Хипертония, бледост б 
Very common Hypertension, pallor b
Възраст при първа доза: 1 до 6 месеца. 
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA c Age at first dose: 1 to 6 months
(включително папулозен обрив и сърбящ обрив), пруритус д, екзема д 
Urticaria, rashc,e (including rash papular and rash pruritic), prurituse, eczema e
Нормализиране на АСАТ 
Primary Endpoint Normalisation of ALT
оток на клепачите превъзбудено състояние високо кръвно налягане понижен мускулен тонус затруднено дишане хрипове бледост запушен нос или оток на носа кихане кашлица парене зад гръдната кост (заболявания, придружени с рефлукс) 
Very common side effects reported in infants (1 to 6 months old) are: eyelid swelling agitation high blood pressure decreased muscle tone difficulty breathing wheezing paleness stuffy or swollen nose sneezing cough heartburn (reflux diseases)
ПРОДУКТ KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор себелипаза алфа 
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
(ЕЗТ) при пациенти от всички възрасти с дефицит на лизозомна кисела липаза (lysosomal acid lipase, LAL). 
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
, болка в корема б,д подуване на корема, гадене б д 
, abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
Втрисане, дискомфорт в гърдите в,д едем, умора, индурация на мястото на инфузия, пирексия 
, oedema, fatigue, infusion site induration, pyrexia
Фармакокинети чен показател 
Pharmacokinetic Parameter
Pстойност г 
P-value d
Всеки ml концентрат съдържа 2 mg себелипаза алфа (sebelipase alfa)*. 
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*.
И ПЪТ(ИЩА) НА ВЪВЕЖДАНЕ KANUMA 2 mg/ml стерилен концентрат sebelipase alfa i.v. приложение след разреждане 
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa
Започването на лечение с KANUMA по време на открития период на лечение е довело до бързо подобрение на нивата на АЛАТ и на липидните показатели, включително на нивата на LDL-холестерол и HDL-холестерол, съответстващи на наблюденията при пациентите, лекувани с KANUMA по време на двойнослепия период, 
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.