natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Strimvelis не е предназначен за употреба при пациенти на възраст > 65 години и не е проучван в тази възрастова група. 
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
ПРУ ще планира включването на редовни доклади за прогреса на регистъра в периодичнит е актуализиран и доклади за безопасност и ще предоставя междинни доклади от проучването на всеки 2 години, докато завърши регистъра. 
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак. 
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
- Другата съставка е натриев хлорид (вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий”). 
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
високо кръвно налягане (хипертония)* 
• high blood pressure (hypertension)*
При пациентите, лекувани в основното проучване, честотата на тежки инфекции намалява през целия период на проследяване (Таблица 2). 
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Той трябва да се събере от пациента най-малко 3 седмици преди лечение със Strimvelis. 
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба. 
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Лекарство, наречено бусулфан, се прилага четири пъти дневно в продължение на два дни (общо 8 дози) 
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба (вж. точка 4.4). 
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Трябва да се използват само филтри, предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно отстраняване на клетки от продукта. 
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Общата доза бусулфан е 4 mg/kg, разделена на 8 дози по 0,5 mg/kg. 
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация. 
Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Може да се приложи антихистаминово лекарство за да се намали вероятността да получите реакция към инфузията 
An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Допълнителна мярка за свеждане на риска до минимум 
• Additional risk minimisation measures
Трябва да се спазват местните указания за биологична безопасност, приложими за такива продукти (вж. точка 6.6). 
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Проведено е 4-месечно проучване на биоразпределението при мишки. 
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Изискват се отрицателни резултати от теста поне при 3 последователни изследвания за период от най-малко 4 седмици, след завършване на лечението за хепатит С, като последният тест се провежда не повече от 3 дни преди събиране на клетките. 
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Ако продуктът съдържа по-малко от 2 милиона CD34+ клетки/kg, лекуващият лекар трябва да вземе решение дали приложението да продължи, въз основа на индивидуална оценка на съотношението полза/риск. 
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Кога 
When
В рамките на всяко групиране по честота, нежеланите лекарствени реакции са представени в низходящ ред по отношение на сериозността. 
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
ако има забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се провежда лечението. 
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Преди започване на лечение е необходим попълнен формуляр за съгласие за продукта. 
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
След уведомление може да е необходимо лекуващият лекар да промени програмата за лечение на пациента по съответния начин (т.е. прекратяване на подготовката с бусулфан и/или приложение на лечение с резервния запас от стволови клетки, ако е подходящо). 
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Положително изследване за човешки имунодефицитен вирус (HIV) или наличие на всеки друг трансмисивен инфекциозен агент, посочен в актуалната Директива на ЕС относно тъканите и клетките, преди събиране на клетките от костния мозък. 
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради производствени затруднения. 
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Анамнеза за предходна генна терапия. 
History of previous gene therapy.
Крайният доклад от клиничното проучване трябва да се подаде след визитата на 15-тата година от проследяване то на 50-тия пациент; 4-то тримесечие на 2037 г. 
The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
повишена температура (пирексия) 
• raised temperature (pyrexia)
В клинични изпитвания на генна терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други видове рак на кръвта. 
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Обикновено способността на по-възрастните пациенти да станат донори на голям брой CD34+ клетки е по-малка, което може да означава, че по-възрастните пациенти не могат да бъдат лекувани. 
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Не са провеждани проучвания за карциногенност, тъй като липсва подходящ животински модел, за да се оцени туморогенният потенциал на Strimvelis, поради невъзможност да се постигне дългосрочно присаждане на трансдуцирани клетки при мишки. 
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Strimvelis трябва да се приложи само веднъж. 
Strimvelis should be administered once only.
Общ брой клетки: 
Total cell number:
Има случаи, в които лечението със Strimvelis е било неуспешно. 
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Резултатите за dAXP са въз основа на анализ на повлияване на процента пациенти след генна терапия, които отговарят на определението за адекватна метаболитна детоксикация, и по тази причина стойност на изходно ниво е неприложима. 
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
При пациентите, на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията със Strimvelis. 
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Препоръчва се пациентите да бъдат проследявани дългосрочно, с визити поне веднъж годишно през първите единадесет години и след това на 13-та и 15-та година след лечение със Strimvelis, като се включва пълна кръвна картина с диференциално броене, биохимични показатели и тиреостимулиращ хормон. 
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Неимунологичните прояви на ADA-SCID може да не се повлияват от Strimvelis. 
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
При някои пациенти се е наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1). 
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Безопасността на Strimvelis е оценена при 18 участници, като медианата на продължителността на проследяване е 7 години. 
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Ако след инфузия на Strimvelis се установят клинично значими проблеми, свързани с качеството, като например резултати, които не отговарят на спецификацията, лекуващият лекар ще бъде уведомен. 
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия. 
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Пациентите, лекувани със Strimvelis, за в бъдеще не трябва да даряват кръв, органи, тъкани и клетки за трансплантация. 
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Ретровирусни инсерционни сайтове (RIS) са открити в съседство със или в CCND2 и LMO2 и има потенциален риск от левкемична трансформация след лечение със Strimvelis. 
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
понижение на броя на червените или белите кръвни клетки (анемия, неутропения)* 
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Пациенти, които преди са имали положително изследване за хепатит С, могат да бъдат лекувани със Strimvelis, при условие, че се демонстрира липса на продължаваща инфекция, като се използва тест за нуклеинова киселина с граница на количествено определяне от ≤ 15 международни единици/ml. 
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Идентификационен номер на пациента: 
Patient ID:
Около 15 до 30 минути преди лечение 
About 15 to 30 minutes before treatment
Медианата на стойностите 3 години след генна терапия е под нормалния диапазон. 
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Ниски нива на човешки клетки и векторни последователности са открити също в нехематопоетични органи, което съответства на наличието на кръв, съдържаща трансдуцирани човешки клетки. 
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
В такива случаи лекарят ще Ви приложи (или ще приложи на Вашето дете) заместващи стволови клетки, използвайки резервната проба, взета и съхранена преди да започне лечението (вижте също точка 3 „Как се прилага Strimvelis“). 
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Тя ще бъде съхранена, за да се приложи на пациента като заместващи стволови клетки, ако Strimvelis не може да се приложи или не действа (вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено“ в точка 2) 
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
По-голямата част са съобщавани по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване и отзвучават, с изключение на хипотиреоидизъм и положителни изследвания за ANA. 
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба. 
Strimvelis is intended solely for autologous use.
ПРУ ще прави преглед на събитията на ангиоедем, анафилактични реакции, системни алергични събития и тежки кожни алергични реакции по време на периода на проследяване, особено при тези пациенти, които не са имали успешно повлияване и които са получили ERT или SCT. 
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Хората с ADA-SCID не могат да произвеждат достатъчно ензим, наречен аденозиндезаминаза (ADA), тъй като генът за производството му е увреден. 
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Астма, алергичен ринит 
Asthma, rhinitis allergic
Може да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство. 
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Защо 
Why
Броят на T-лимфоцитите (CD3+) и NK (CD56+) клетките се подобрява след лечение със Strimvelis. 
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
3 дни и 2 дни преди лечение 
3 days and 2 days before treatment
Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки. 
This medicinal product contains genetically-modified cells.
Пациент 8 се оттегля от проучването преди визитата в година 3 и няма данни за T-лимфоцити и dAXP. 
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Трябва да се използва трансфузионна система с филтър. 
A transfusion administration set with filter should be used.
За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта без интервенции в интегрираната популация. 
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Успешното образуване на T клетки след приложение на Strimvelis е възможно също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при по-големи деца. 
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
за да се подготви костният мозък за Strimvelis 
to make the bone marrow ready for Strimvelis
Не са налични клинични данни относно експозиция при бременност. 
No clinical data on exposed pregnancies are available.
Ефектът върху кърмачета на естествено хранене от приложението на Strimvelis на техните майки не е проучван. 
The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Пациентите трябва да се проследяват внимателно за поява на тежки и опортюнистични инфекции, симптоми на имунна реактивация и необходимостта за заместващо лечение с интравенозни имуноглобулини (IVIG); в случай на липса на отговор, се препоръчва въвеждането на други видове лечение на ADA-SCID под наблюдението на лекар. 
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
EU/1/16/1097/001 
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
Препоръчва се интравенозно приложение на 0,5 mg/kg бусулфан на всеки 6 часа в продължение на два последователни дни, като се започне три дни преди приложение на Strimvelis. 
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Тъй като Strimvelis ще бъде приложен след подготовка с бусулфан, пациентките с детероден потенциал трябва да използват надеждна бариерна контрацепция по време на приложение на Strimvelis и в продължение на най-малко 6 месеца след това. 
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Най-малко 3 седмици преди лечение 
At least 3 weeks before treatment
Strimvelis е предназначен единствено за автоложна употреба и никога не трябва да се прилага на пациент, различен от първоначалния донор на CD34+ клетките. 
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
повишаване на чернодробните ензими* 
• increases in liver enzymes*
• хрипове, затруднено дишане (астма) 
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
Количествената информация за CD34+ клетки/kg и общият брой клетки в продукта е представена в данните върху опаковката за всяка партида. 
The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Това лекарство съдържа генетично модифицирани клетки. 
This medicine contains genetically-modified cells.
Съобщавани са нежелани събития, свързани с употребата на централни венозни катетри (CVCs) (напр. тежки CVC инфекции и тромбоза в катетъра). 
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Strimvelis може да се произведе само, ако лекарят може да вземе достатъчно от точния вид клетки от костния мозък на пациента. 
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Не са провеждани проучвания относно репродукцията и развитието. 
Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Година 3/3 години след лечениеб 
Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
д На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml. 
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Съдържа също натриев хлорид. 
Also contains sodium chloride.
Не се очаква Strimvelis да взаимодейства с ензими от семейството на чернодробния цитохром P-450 или с лекарствени транспортери. 
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
б Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните, събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP. 
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Strimvelis се прилага... 
Strimvelis is given…
При тази популация в основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без необходимост за дългосрочно (≥3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за интегрираната популация). 
Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
CD34+ клетки/kg: 
CD34+ cells/kg:
ПРУ ще проследява риска за имуногенност, инсерционна мутагенеза и онкогенеза, както и за чернодробна токсичност. 
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Strimvelis съдържа натрий 
Strimvelis contains sodium
Резервният запас от стволови клетки се събира, за да се използва като животоспасяващо лечение, в случай на неуспех при производството на продукта, при неуспех на трансплантацията или при продължителна костномозъчна аплазия след лечение със 
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Поради това медицинските специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания. 
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Strimvelis трябва да се използва с повишено внимание при пациенти със свръхчувствителност към аминогликозиди или говежди серумен албумин. 
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Неизползваното лекарство трябва да се изхвърли в съответствие с местните указания за биологична безопасност. 
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
При друг участник е било необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4). 
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Липсват данни относно ефектите на Strimvelis върху фертилитета при хора. 
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Препоръчва се интравенозно приложение на антихистамин 15-30 минути преди инфузията на 
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството 
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
≥ 1/100 до < 1/10 
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Strimvelis се използва за лечение на сериозно заболяване, наречено ADA-SCID (тежък комбиниран имунодефицит на аденозиндезаминаза). 
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis като част от едно отворено, основно изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания (AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3). 
A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти. 
Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Не са съобщавани случаи на левкемия или миелодисплазия след лечение със Strimvelis. 
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за биологична безопасност. 
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Този лекарствен продукт съдържа 0,15 mmol натрий на ml (вж. точка 4.4). 
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).