natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Начин на приложение Myozyme трябва да се прилага като интравенозна инфузия.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
След 78 седмици пациентите лекувани с Myozyme показват подобрение по отношение на изминатото разстояние, измерено чрез 6MWT и стабилизиране на белодробната функция съгласно измерванията на ФВК % очаквана стойност в сравнение с пациентите третирани с плацебо.
After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Поради това, че като свързана с инфузията реакция се съобщава замайване, в деня на инфузията способността за шофиране и работа с машини може да бъде нарушена.
Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Ако сте пропуснали да използвате Myozyme
If you forget to use Myozyme
При ретроспективен преглед в Duke Center са идентифицирани 21 CRIM-отрицателни пациенти с инфантилна форма на болестта на Pompe (IOPD), от които 19 пациенти не са лекувани с ЕЗТ по време на започване на ITI.
A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Трябва да се обсъдят рисковете и ползите от повторното приложение на алглюкозидаза алфа след имунно медиирана реакция.
The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Опаковки от 1, 20 или 25 флакона.
Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Пациентите, лекувани с Myozyme, показват удължена преживяемост в сравнение с преживяемостта при нелекуваната историческа група (вж. таблица 2).
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Средната площ под кривата плазмена концентрация-време (AUC∞) варира от 977,5 до 1 872,5 µg•h/ml за групите на дози от 20 mg/kg и 40 mg/kg.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Наблюдаван е нефротичен синдром при няколко пациенти с болест на Pompe, които са лекувани с алглюкозидаза алфа и са имали високи титри на IgG антитела (≥ 102 400) (вж. точка 4.8).
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
В две допълнителни отворени клинични изпитвания с Myozyme с проследяване до 24 месеца, десет пациента с тежка късно проявяваща се болест на Помпе (умерено до тежко двигателно увреждане и асистирано дишане) показват различен отговор по отношение показателите на двигателната и дихателната функция, предимно под формата на леко подобрение (AGLU03105,
In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Whitney p-стойност Форсиран витален капацитет ( % от очаквана стойност)
Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline
Пациенти с остро заболяване (напр. пневмония, сепсис) през време на инфузиите с Myozyme изглежда са изложени на по-голям риск от СИР.
Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Намаляване скоростта на инфузия, временното прекъсване на инфузията или премедикация, най-често с перорален антихистамин и/или антипиретици и/или кортикостероиди, успешно контролира повечето реакции.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
СИР се определят като всяко свързано нежелано събитие, проявяващо се по време на инфузията или в часовете след инфузията.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Формата на болестта на Pompe с късна проява започва през ранна детска възраст, детството, юношеството и дори зрелостта и е много по-бавно прогресираща от формата с проява в ранна детска възраст.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Внимателно обръщайте или масажирайте инфузионната торбичка, за да размесите разредения разтвор.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Приблизително половината от пациентите, лекувани с Myozyme, при клинични изпитвания при пациенти с инфантилна форма и 28 % от пациентите, лекувани с Myozyme при клинично изпитване с късна проява на болестта развиват свързани с инфузията реакции (СИР).
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
При клиничните проучвания, 39 пациенти с инфантилна форма са лекувани с Myozyme повече от три години (168 седмици с медиана 121 седмици; вж. точка 5.1).
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Нежеланите лекарствени реакции, съобщени при най-малко 2 пациенти, са дадени в таблица 1 по Системо-органен клас.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Поради протеиновото естество на продукта, може да се прояви формиране на частици в разтворения продукт и инфузионните торбички.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Използвайте асептична техника
Use aseptic technique
Ако се появи оток на долните Ви крайници или генерализиран оток, моля, уведомете Вашия лекар.
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Не трябва да приемате Myozyme по време на бременност, освен в случай на категорична необходимост.
You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Прибавете водата за инжекции чрез бавно капково добавяне по стената на флакона, а не директно върху лиофилизата.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Само един пациент престава да има нужда от инвалидна количка.
Only one patient became wheelchair-free.
След разтваряне се препоръчва флаконите да бъдат незабавно разредени (вижте по-долу).
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Сравняването на кривите на преживяемостта от момента на поставяне на диагноза спрямо нелекуваната историческа кохорта е извършено чрез използване регресионния анализ на пропорционалните рискове по Cox.
Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Ако настъпят имунно медиирани реакции, трябва да се обмисли прекратяване на приложението на алглюкозидаза алфа и да се започне подходящо медикаментозно лечение.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Ако настъпят тежка реакция на свръхчувствителност или анафилактична реакции, трябва да се обсъди непосредственото спиране на инфузията на Myozyme и да се започне съответното лечение.
If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Ако получите каквато и да е подобна реакция, моля незабавно информирайте Вашия лекар.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
При по-младите пациенти, диагностицирани и лекувани рано, които са получавали ITI едновременно със започване на ХЗТ, има тенденция към по-висок процент на преживяемост, отколкото при пациентите, лекувани с подобна схема в по-късна възраст.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
полисорбат 80 (Е433).
• polysorbate 80 (E433).
От 3-те пациенти със значително белодробно засягане при подбора/началния момент (процент на предвиждания форсиран витален капацитет в седящо положение вариращ от 58 до 67 %), двама демонстрират клинично значимо подобрение на ФВК (форсиран витален капацитет) (+11,5 % и +16,0 %) в седящо положение на 26та седмица.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Фармакокинетика на алглюкозидаза алфа след еднократна доза и след 12 и 52 седмици лечение
Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Липсват данни за употребата на алглюкозидаза алфа при бременни жени.
There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Препоръчителната доза на Myozyme е 20 mg на kg телесно тегло.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
На 104-та седмица от лечението, всички 13 пациенти с налични данни са поддържали или подобрили персентилните стойности за теглото за възрастта (над 3-ия персентил), всички 12 пациенти с наличните данни са над 3-ия персентил за дължина и всички 12 пациенти с наличните данни са над 3-ия персентил за обиколка на главата.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Пациентите с умерени до тежки или рекурентни СИР са изследвани за специфични за алглюкозидаза алфа IgE антитела; някои от изследваните пациенти са позитивни, включително някои, получили анафилактична реакция.
Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction.
Следователно за въвеждането трябва да се използва 0,2 микрона слабо протеин-свързващ проходен филтър.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
В проучването на ембриофеталното развитие при зайци, след едновременно приложение на Myozyme (10-40 mg/kg/ден) и дифенхидрамин, се наблюдава свързано с лечението увеличение на честотата на аборти и преждевременно раждане.
In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
След 104-седмично лечение, всичките 16 пациенти, включени в разширеното проучване, са живи, като 10 от тези 16 пациенти не се нуждаят от поддържаща инвазивна вентилация.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
След първата и шестата инфузия на Myozyme средните максимални плазмени концентрации (Cmax) варират от 178,2 до 263,7 µg/ml съответно за групите на дози от 20 mg/kg и 40 mg/kg.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Свързани с инфузията реакции
Infusion Associated Reactions
От 21-те пациенти, 16 са преживели до края на това проучване, с медиана на времето от започване на ЕЗТ до последната оценка 44,6 месеца (граници: 5,7 до 105,47); 5-ма пациенти са починали поради дихателна недостатъчност и прогресия на заболяването, като всички те не са били лекувани с ЕЗТ при започване на лечението с ХЗТ + ITI.
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Средният плазмен клирънс (CL) e 21,4 ml/h/kg, а средният обем на разпределение в стационарно състояние (Vss) е 66,2 ml/kg и за двете дозови групи с малко вариране между отделните субекти от съответно 15 % и 11 %.
Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Пациентите, с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe, които демонстрират двигателен напредък, имат поголямо запазване на двигателната функция и по-ниско съдържание на гликоген в четириглавия мускул в началото.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Няма клинични данни относно ефектите на алглюкозидаза алфа върху фертилитета.
There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след „Годен до:“.
Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
манитол (Е421)
Mannitol (E421)
Те са предимно леки до средни по интензитет и почти всички се проявяват по време на инфузията или през време на двата часа след инфузията (свързани с инфузията реакции, СИР).
Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Ако при незабавен оглед се наблюдават чужди частици, различни от гореописаните, или ако разтворът е с променен цвят, не използвайте.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Тези пропорции се запазват и до края на изпитването (с продължителност на лечението, варираща при отделните пациенти от 1 до 168 седмици; среден период на проследяване 109 седмици).
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Най-често наблюдаваните нежелани лекарствени реакции са СИР.
The most common adverse reactions observed were IARs.
Всеки флакон Myozyme е само за еднократна употреба.
Each vial of Myozyme is for single use only.
Пациенти, които са развили СИР (и особено анафилактични реакции), трябва да се лекуват с особено внимание при повторно въвеждане на Myozyme (вж. точка 4.3 и 4.8).
Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
Пациентите получават 20 mg/kg Myozyme един път на всеки две седмици в продължение на 52 седмици, освен при 8 пациенти, които получават 40 mg/kg след поне 26 седмици лечение.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
В края на изпитването (с продължителност на лечението, варираща при отделните пациенти, от 60 до 150 седмици; среден период на проследяване 119 седмици) 14 от 16 пациенти са живи и 9 от 16 пациенти са живи и не се нуждаят от поддържаща инвазивна вентилация.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Ако получите подобна реакция, трябва веднага да се свържете с Вашия лекар.
If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
След разтваряне той представлява бистър, безцветен до бледо жълт разтвор, който може да съдържа частици.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Недостатъчността на този ензим води до натрупване на гликоген в различни тъкани, поспециално в сърдечната, дихателната и скелетната мускулатура, като причинява развитието на хипертрофична кардиомиопатия и прогресираща мускулна слабост, включително увреждане на дихателната функция.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Изминатото разстояние за 6 минути се увеличава с медиана от 15,0 метра при лекуваните с Myozyme пациенти и се намалява с медиана от 7,5 метра при пациентите, третирани с плацебо, което показва статистически значим ефект от лечението с Myozyme в сравнение с плацебо (p=0,0283).
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Myozyme съдържа натрий
Myozyme contains sodium
След инфузия на Myozyme внимавайте при шофиране или използване на инструменти или машини, тъй като може да получите замайване.
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Оток на ръцете и краката
• Swelling of the arms and legs
Открито клинично изпитване оценява безопасността и ефикасността на Myozyme при 5 пациенти с късно проявяваща се болест на Pompe, които на възраст варират от 5 до 15 години към началото на лечението (AGLU02804).
An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Пациентите са рандомизирани в отношение 2:1 да получават или 20 mg/kg Myozyme (n=60), или плацебо (n=30) един път на всеки две седмици в продължение на 78 седмици (18 месеца).
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Времето за прогресирането на болестта е изключително изменчиво и непредсказуемо, като при някои пациенти се наблюдава бързо влошаване на функцията на скелетната и дихателната мускулатура, водещо до загуба на способност за движение и дихателна недостатъчност, при други протичането е по-бавно, а трети демонстрират дисоциация при прогресиране засягането на скелетната и дихателната мускулатура.
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
В началото на лечението индивидите са били на възраст 6 месеца или по-малко.
Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Пациенти, които развиват IgE антитела срещу алглюкозидаза алфа изглежда са изложени на по-голям риск от поява на СИР при повторно приложение на Myozyme (вж. точка 4.8).
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Препоръчва се инфузията да започне с първоначална скорост от 1 mg/kg/h и да бъде постепенно увеличавана с 2 mg/kg/h на всеки 30 минути, ако няма признаци на свързани с инфузията реакции (СИР), до достигане на максимална скорост от 7 mg/kg/h.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
ФВК % очаквана стойност се променя с медиана от 0,0 при пациентите, лекувани с Myozyme, и спада с медиана от 3 % при третираните с плацебо пациенти, което показва статистически значим ефект от лечението (p=0,0026).
The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Пациенти с реакции на свръхчувствителност могат да бъдат изследвани и за IgE антитела срещу алглюкозидаза алфа и други медиатори на анафилаксия.
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
При някои пациенти се съобщават животозастрашаващи реакции, включително много тежки генерализирани алергични реакции и анафилактичен шок.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Сериозните нежелани лекарствени реакции, съобщени при 4 пациенти, лекувани с Myozyme, са: ангиоедем, дискомфорт в гърдите, стягане в гърлото, гръдна болка от несърдечен произход и суправентрикуларна тахикардия.
Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Болестта на Pompe принадлежи към нарушенията на лизозомното натрупване, тъй като тя се причинява от недостатъчност на естествена лизозомна хидролазакиселата α-глюкозидаза (GAA), която разгражда лизозомния гликоген до глюкоза.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Данните за имуногенност от клиничните изпитвания и публикуваната литература при CRIM-отрицателни пациенти с инфантилна форма на болестта на Pompe (IOPD) показват, че прилагането на схема на индуциране на имунен толеранс (immune tolerance induction, ITI) при пациенти, нелекувани с алглюкозидаза алфа (профилактична ITI) може да е ефективна за предотвратяване или намаляване на образуването на висок и устойчив титър на антитела (High
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Няма опит с предозирането на Myozyme.
There is no experience with overdose of Myozyme.
Болест на Pompe
Pompe disease
Няма данни, че IgG антителата срещу алглюкозидаза алфа засягат фармакокинетиката.
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Ехокардиографските показатели за кардиомиопатия се подобряват, което е показателно от измереното намаляване на левокамерната маса (LVM).
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).