natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Zynteglo не трябва да се прилага при жени, които кърмят.
Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding.
Хепатобилиарни нарушения Венооклузивна болест на черния дроб, повишена аланин-аминотрансфераза, повишена аспартатаминотрансфераза, повишен билирубин в кръвта
Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Необходимо е да се вземат предвид лекарствените взаимодействия между хелаторите и средството за миелаблативното кондициониране.
Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Описание на избрани нежелани реакции.
Description of selected adverse reactions
Осемнадесет възрастни и юноши с TDT, които нямат β0/β0 генотип, са лекувани със Zynteglo в проучвания фаза 3 (N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) и медианата (мин.; макс.) на продължителност на проследяването при тях е 10,0 (1,3; 22,2) месеца.
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
Общ брой инфузионни сакове:
DOSE OF THE MEDICINAL PRODUCT Total Number of Infusion Bags: __
подуване на лицето
• swelling of the face
Медианата (мин.; макс.) на общия Hb на месец 6 при пациенти, които не са получавали трансфузия предходните 60 дни, е 11,90 (8,4; 13,3) g/dl (N = 11).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
В зависимост от прилаганото средство за миелоаблативното кондициониране, трябва да се обмисли профилактика на гърчове (вж.точка 5.1 за описание на режима на профилактика използван в клиничните проучвания.)
Depending on the myeloablative conditioning agent administered, prophylaxis for seizures should be considered (see section 5.1 for a description of the prophylaxis regimen used in clinical studies.)
Неуспех на трансплантацията, измерен чрез присаждането на неутрофили
Engraftment failure as measured by neutrophil engraftment
Не трябва да приемате хидроксиурея (лекарство за нарушения на кръвта) или каквито и да било лекарства за инфекция с ХИВ поне един месец преди да се подложите на мобилизация до поне 7 дни след инфузията Zynteglo (вижте също точка 3, Как се дава Zynteglo).
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
Zynteglo 1,2-20 × 106 клетки/ml инфузионна дисперсия
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Образователният материал за лекари трябва да съдържа: o Кратка характеристика на продукта o Ръководство за медицински специалисти o Ръководство за работа с продукта и начин на приложение
o The Summary of Product Characteristics o Guide for healthcare professionals o Guide for handling and method of administration
11/14 (78,6%, 95% доверителен интервал [ДИ] 49,2%-95,3%) от пациентите, които нямат β0/β0 генотип, достигат TI към месец 24 (Таблица 5).
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Обрив, хиперхидроза
Rash, Hyperhidrosis
• суха, сърбяща кожа
• dry, itchy skin
задържане на вода в организма
• excess water in the body
• Пакет за информация на пациента
PATIENT INFORMATION
Минималната препоръчителна доза Zynteglo е 5,0 × 106 CD34+ клетки/kg.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg.
Да се съхранява в пари на течен азот при ≤-140 °C до готовност за размразяване и приложение.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
Хипоцалциемия, хипокалиемия, метаболитна ацидоза, претоварване с течности, задържане на течности, хипомагнезиемия, хипонатриемия, хипофосфатемия
Hypocalcaemia, Hypokalaemia, Metabolic acidosis, Fluid overload, Fluid retention, Hypomagnesaemia, Hyponatraemia, Hypophosphataemia
Неутропеничен сепсис, системна инфекция, стафилококова инфекция, пневмония, инфекция на долните дихателни пътища, инфекция на уринарния тракт, лигавична инфекция, целулит, вагинална инфекция, пустулозен обрив, фоликулит, гингивит
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis
Прилагайте всеки инфузионен сак Zyntelgo чрез интравенозна инфузия за период, по-малко от 30 минути.
Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Броят на тромбоцитите трябва да се проследява по преценка на лекаря, докато се постигне присаждане и възстановяване на тромбоцитите.
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
• болезненост на устата
• soreness of the mouth
Отчетете всички инфузионни сакове и потвърдете, че всеки сак е в срок на годност, като използвате придружаващия информационен лист за партидата.
• Account for all infusion bags and confirm each infusion bag is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
Прилагайте всеки инфузионен сак Zynteglo чрез интравенозна инфузия за период помалко от 30 минути.
• Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
(ДД/MM/Г ГГГ)
(DD/MM/ YYYY)
През месец 6 при пациентите медианата (мин.; макс.) на HbAT87Q е 4,90 (1,0; 9,6) g/dl в проучвания фаза 1/2 (N = 14, HGB-204 и HGB-205) и 9,49 (3,4; 10,6) g/dl в текущото проучване фаза 3 (N = 11, HGB-207).
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
Спленомегалия, левкоцитоза
Splenomegaly, Leukocytosis
От тях 4/5 (80,0%, 95% ДИ 28,4 - 99,5%) постигат TI при последното проследяване (Таблица 2).
Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
зачервяване (зачервяване и затопляне на кожата)
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
За да се придвижат кръвните стволови клетки от костния мозък в кръвообращението
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Как да съхранявате Zynteglo
How to store Zynteglo
Нарушения на мускулоскелетната и съединителната тъкан
Musculoskeletal and connective tissue disorders
понижени нива на магнезий, калций, калий, фосфати, албумин, натрий в кръвта
• decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood
стомашен дискомфорт с гадене и повръщане
• stomach discomfort with nausea and vomiting
Хипотония, хематом
Hypotension, Haematoma
След инфузия Zynteglo
After Zynteglo infusion
Zynteglo трябва да се направи пълно миелоаблативно кондициониране (вж. точка 5.1 за описание на миелоаблативния режим, използван в клиничните проучвания).
Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Тези проучванията се провеждат с подобрена трансдукция в сравнение с проучванията фаза 1/2, което води до повишен среден брой работещи копия на трансгена
These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells.
Не е наблюдавана връзка между честотата на нежеланите събития, свързани с кървене, и времето до присаждането на тромбоцити.
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment.
Общият Hb остава стабилен на месец 24 с медиана (мин.; макс.) 10,60 (8,8; 13,7) g/dl (N = 12) и на месец 36 с медиана (мин.; макс.)
Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11).
Замайване, летаргия, дисгеузия
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia
Медианата (мин., макс.) на серумния феритин на изходно ниво е 3 778,7 (784, 22 517) pmol/l и медианата (мин., макс.) на концентрацията на желязо в черния дроб е 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4,
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Потвърдете, че името Zynteglo е отпечатано върху инфузиония сак.
Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Zynteglo не е проучван при пациенти с бъбречно увреждане.
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Хипоксия, епистаксис
Hypoxia, Epistaxis
Проучвания HGB-207 и HGB-212
Studies HGB-207 and HGB-212
Zynteglo не е проучен при пациенти с чернодробно увреждане.
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
COI код:
Bag ID:
Ръководството за пациента/болногледача трябва да съдържа следните ключови съобшения:
The patient information pack should contain:
Влейте Zyntelgo колкото се може по-бързо и не повече от 4 часа след размразяването.
Infuse as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Намалено ниво на магнезий в кръвта
Blood magnesium decreased
Венооклузивна болест на черния дроб
Hepatic veno-occlusive disease
Не е известно дали Zynteglo се екскретира в кърмата.
It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk.
Медианата на времето (мин., макс.) до постигане на брой на тромбоцитите ≥50 × 109/l и ≥100 × 109/l без трансфузия е съответно 52 (20, 268) дни и 63 (20, 1 231) дни.
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
Тегло при първо събиране на клетки (kg):
Date of Birth (DD/MM/YYYY): Weight at First Collection (kg): Patient ID:
Минималният целеви брой CD34+ клетки, които трябва да се съберат, е 12 × 106
The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg.
Код на пациента:
Patient ID: COI ID:
Дата на раждане:
Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
За да се подготви костният мозък за лечение със
To prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
Възраст медиана (мин., макс)
Age median (min, max)
Пациентите не трябва да приемат антиретровирусни лекарствени продукти или хидроксиурея в рамките на поне един месец преди мобилизацията и поне 7 дни след инфузията със Zynteglo (вж. точка 4.4).
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Необходимо е да се вземат предвид предупрежденията и предпазните мерки за средствата за мобилизация и средството за миелаблативно кондициониране.
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
стомашна болка, разстроен стомах, запек, диария
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
В клиничните проучвания са прилагани дози до 20 × 106 CD34+ клетки/kg.
In clinical studies doses up to 20 × 106 CD34+ cells/kg have been administered.
Zynteglo трансдуцираните CD34+ HSC се присаждат в костния мозък и се диференцират да произвеждат RBC, съдържащи биологично активен βА-T87Q-глобин (модифициран β-глобин), който ще се комбинира с α-глобин за получаването на функционален Hb, съдържащ βА-T87Q-глобин (HbAT87Q).
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
възпалени кожни лезии
• inflamed skin lesions
Сериозни събития, свързани с ВОБ на черния дроб, са настъпили при 11,9% от пациентите след миелоаблативно кондициониране:
Serious events of hepatic VOD occurred in 11.9% of patients following myeloablative conditioning; 80% of these patients did not receive prophylaxis for VOD.
Пациентите не трябва да приемат антиретровирусни лекарства или хидроксиурея в рамките на поне един месец преди мобилизацията и поне 7 дни след инфузията със Zynteglo (вж. точка 4.5).
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
реакция в мястото на инжектиране
• injection site reaction
Лигавично възпаление, лицев оток, хипотермия, усещане за студ, болка, ксероза
Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis
Ви дроб функционират правилно, така че да можете да бъдете лекувани безопасно със Zynteglo.
Before treatment with Zynteglo, your doctor will perform tests to make sure your heart and liver are functioning properly so you can be treated safely with Zynteglo.
Преди започването на бисулфан всички пациенти, които нямат генотип β0/β0 получават профилактика против гърчове със средства, различни от фенитоин.
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложен Zynteglo
What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Zynteglo хелирането на желязота при пациентите се контролира по преценка на лекаря.
After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion.
3521AZ Utrecht Нидерландия тел.: +31 (0) 303 100 450
Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
За да бъде лекуван със Zynteglo пациент с TDT, за него трябва да е подходяща трансплантация на HSC (вж. точка 4.4).
HSC transplantation must be appropriate for a patient with TDT to be treated with Zynteglo (see section 4.4).
След получаване на химиотерапевтичното лекарство може вече да не сте способни да заченете или да станете баща на дете.
It may no longer be possible for you to become pregnant or father a child after receiving chemotherapy medicine.
Таблица 4 Основни характеристики на пациенти с TDT, които нямат β0/β0 генотип, ≥12- годишна възраст, лекувани със Zynteglo (Проучвания HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
кървене или образуване на синини
• bleeding or bruising
Проучвания HGB-204 и HGB-205
Studies HGB-204 and HGB-205
n медиана (мин., макс.)
n median (min, max)
Влейте според стандартните процедури на центъра за прилагане на продукти за клетъчна терапия.
• Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
възпаление в храносмилателния тракт
• inflammation in the digestive tract
Преди миелоаблативното кондициониране на всички пациенти трябва да се направи ЯМР на черен дроб.
MRI of the liver should be performed on all patients prior to myeloablative conditioning.
Притежател на разрешението за употреба и производител bluebird bio (Netherlands) B.V.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Фебрилна неутропения, неутропения, тромбоцитопения, левкопения, анемия
Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia
Кондициониране преди лечението
Pre-treatment conditioning
Влейте Zynteglo колкото се може по-бързо и не повече от 4 часа след размразяването.
• Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Не са провеждани проучвания със Zynteglo за репродуктивна токсичност и токсичност за развитието.
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
Как се прилага Zynteglo
How Zynteglo is given
Реакции, свързани с инфузията Zynteglo
Infusion related reactions to Zynteglo
175,7 (139; 251) ml/kg/година, а медианата (мин.; макс.) на броя трансфузии на RBC годишно е 14,8 (10; 40).
In the clincal studies, patients received a median (min, max) RBC transfusion volume of 175.7 (139, 251) mL/kg/year and a median (min, max) number of 14.8 (10, 40) RBC transfusions per year.
Хипокалиемия, хипомагнезиемия
Hypokalaemia, Hypomagnesaemia
Zynteglo и да служат като резерв, ако е необходимо.
Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed.
Анален кръвоизлив, гастрит, стомашно-чревно възпаление, абдоминална дистензия, болка в горната част на корема, анална фисура, диспепсия, дисфагия, езофагит, хемороиди, прокталгия, сухи устни.
Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia.
Лимфопения, левкоцитоза, намален брой на моноцитите, неутрофилия, повишена средна концентрация на хемоглобин в еритроцитите
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased
Лекарственият продукт съдържа генетично модифицирани клетки.
The medicinal product contains genetically-modified cells.
Пирексия, грипоподобно заболяване, дискомфорт в гърдите, болка в гърдите, реакция на мястото на инжектиране, кръвоизлив на мястото на поставяне на катетъра, синина на мястото на поставяне на катетъра, синина на мястото на инжектиране, умора, гръдна болка от несърдечен произход, болка на мястото на поставяне на катетъра, болка на мястото на поставяне на инжекцията, болка на мястото на пунктиране, болка
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Инфузионният(те) сак(ове) да се съхранява(т) в металната(те) касета(и).
Keep infusion bag(s) in the metal cassette(s).
Трябва да се вземат предвид противопоказанията на средствата за мобилизация и средството за миелаблативно кондициониране.
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Не трябва да Ви се прилага Zynteglo, ако: - сте алергични към някоя от съставките на това лекарство (изброени в точка 6); - сте бременна или кърмите; - преди това сте получавали генна терапия с Ваши кръвни стволови клетки;
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
Хипоксия, диспнеа, плеврална ефузия, хрипове, синдром на кашлица на горните дихателни пътища, кашлица, ларингална болка, хълцане
Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups
Преди лечението със Zynteglo всички пациенти получават пълно миелоаблативно кондициониране с бусулфан.
All patients received full myeloablative conditioning with busulfan prior to treatment with Zynteglo.
Петехии, екхимоза, болезнена кожа, палпируема пурпура, генерализиран пруритус, пурпура, нарушения на
Petechiae, Ecchymosis, Pain of skin, Palpable purpura, Petechiae, Pruritus generalised, Purpura, Sweat gland disorder, Urticaria, Dry skin
В това проучване няма данни за токсичност, генотоксичност или онкогенеза (туморогенност) във връзка с интегрирането на BB305 LVV и не се установява токсичност, свързана с производството на βА-T87Q-глобин. ISA на BMC след трансплантацията не показва предпочитано интегриране в близост до или в рамките на гените, свързани клинично (за гама-ретровирусните вектори) с клонално доминиране или левкемия, и не се наблюдава доказателство за клонално доминиране.
In this study, there was no evidence of toxicity, genotoxicity or oncogenesis (tumorigenicity) related to BB305 LVV integration, and no toxicity related to production of βA-T87Q-globin.
Zynteglo 1,2-20x106 клетки/ml инфузионна дисперсия (автоложни CD34+ клетки, кодиращи гена на βА-T87Q-глобин )
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
Нежелани реакции, свързани с мобилизация/афереза Системоорганен клас
Adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis System Organ Class (SOC) Very Common (≥10%)
грипоподобно заболяване
• gum disease
AUC0-24h е измерена на ден 1 и въз основа на данните е определена дозата за ден 3; медианата (мин.; макс.) на изчислената дневна AUC е 4417,0 (3030; 9087) μM *min (N = 31).
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
Болка в костите, миалгия, болка в крайник, болка в гърба
Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain
Проучване HGB-205
Study HGB-205
Zynteglo с поне 3 месеца проследяване, произвеждат HbAT87Q (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 14, HGB-207; N = 1, HGB-212).
All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
Инфузионният(те) сак(ове) да се съхранява(т) в металната(ите) касета(и).
Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s).
ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ
DONATION AND PRODUCT CODES
И УПОТРЕБА В.
For intravenous use.
ИНФОРМАЦИЯ ЗА ДОСТАВЕНАТА(ТЕ) ПАРТИДА(И)
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S)
Проучване HGB-204
Study HGB-204
Няма възможност за трансмисия на герминативната линия на гена на β-А-T87Q глобин след лечение със Zynteglo, поради което вероятността поколение да прояви обща соматична експресия на гена на βА-T87Q-глобин се счита за незначителна.
Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Потвърдете, че идентичността на пациента съответства на уникалната информация за идентификация на пациента, която се намира върху инфузионния сак Zynteglo.
• Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
Обозначен е интерквартилният размах.
Bars represent interquartile ranges.
Популация от генетично модифицирани автоложни клетки, обогатена с CD34+ клетки, която съдържа хемопоетични стволови клетки (HSC), трансдуцирани с лентивирусен вектор (LVV), кодиращи гена на βА-T87Q-глобин.
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene.
Проучване HGB-207
Study HGB-207
Стоматит, повръщане, гадене, диария, кървене на венците, запек, болка в корема, анално възпаление
Stomatitis, Vomiting, Nausea, Diarrhoea, Gingival bleeding, Constipation, Abdominal pain, Anal inflammation,
След приложение на Zynteglo
After Zynteglo administration
За да се потвърди ефикасността и безопасността на Zynteglo при пациенти на възраст 12 години и повече със зависима от трансфузия β-таласемия (TDT), които нямат генотип β0/β0, ПРУ трябва да подаде междинни и крайни данни от пациенти с генотип, определящ тежка форма на заболяването, който не е β0/β0, като IVS-I-110, включени в проучването HGB-212.
genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212.
ВЪВ ВСЯКА ПРАТКА ЗА ЕДИН ПАЦИЕНТ
PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
Забавено присаждане на тромбоцити
Delayed platelet engraftment
(месеца)
{DD month YYYY}
Популация от генетично модифицирани автоложни клетки, обогатена с CD34+ клетки, която съдържа хемопоетични стволови клетки (HSC), трансдуцирани с лентивирусен вектор (LVV), кодиращи гена на βА-T87Q-глобин, с концентрация 1,2-20 × 106 cell/ml
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106
Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани човешки кръвни клетки.
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells.