natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Скоростта на инфузия може да се забави, инфузията временно да се прекъсне или да се преустанови при проява на реакции на свръхчувствителност (вж. точка 4.4).
The infusion rate may be slowed, temporarily interrupted or discontinued in the event of hypersensitivity reactions (see section 4.4).
Лечението трябва да се контролира от медицински специалист с опит в лечението на пациенти с МПЗ VІІ или други наследствени метаболитни нарушения.
Treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with MPS VII or other inherited metabolic disorders.
Шестнадесет от 23-мапациенти (70%) от 4 клинични изпитвания са развили антитела (ADA) срещу антирекомбинантна човешка бета-глюкуронидаза (rhGUS), като девет от тях са развили допълнителни неутрализиращи антитела (NAb)в поне един от случаите, но непоследователновъв времето.
Sixteen out of 23 patients (70%) from 4 clinical trials developed anti-recombinant human betaglucuronidase (rhGUS) antibodies (ADA), nine of whom further developed neutralizing antibodies (NAb) on at least one occasion, but not consistently over time.
В Таблица 1 са изброени нежеланите реакции, съобщени при 4 клинични изпитвания при 23-ма пациенти, лекувани с Mepsevii.
Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Това лекарство е разрешено за употреба при „Извънредни обстоятелства“.
This medicine has been authorised under ‘exceptional circumstances'.
УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР - ДАННИ, ПРЕДНАЗНАЧЕНИ
UNIQUE IDENTIFIER - HUMAN READABLE DATA
Тъй като с времето трайните увреждания на органите прогресират, все по-трудно лечението ще може да доведе до възстановяване на уврежданията или до поява на подобрения.
As end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
След 120 седмици експозиция на вестронидаза алфа един от пациентите е показал 21% подобрение на форсиран витален капацитет (FVC% прогнозиран) спрямо изходното ниво при изследване на белодробната функция, в допълнение към подобрение от 105 метра при 6MWT.
After 120 weeks of exposure to vestronidase alfa, one patient demonstrated a 21% improvement over baseline in forced vital capacity (FVC% predicted) on pulmonary function testing in addition to a 105 meter improvement in the 6MWT.
Следователно всекиприложенфлакон е еквивалентен на 1,8% от максималния препоръчителен дневен хранителен прием на натрийза възрастен.
Each vial dosed is therefore equivalent to 1.8% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
Пациентите с МПЗ VII, които салекувани чрез трансплантация на хематопоетични стволови клетки са изключени от проучването.
Patients with MPS VII who received Hematopoietic Stem Cell Transplant therapy were excluded in this study.
Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта, до момента не е било невъзможно да да се получи пълна информация за лекарството.
This means that because of the rarity of this disease, it has been impossible to get complete information on this medicine.
Подробна информация за това лекарство е представена на уеб сайта на Европейската агенция по лекарствата: http://www.ema.europa.eu.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu.
Общ обем на инфузията (вливане за 4 часа) (mL)
Total Infusion Volume (infused over 4 hours) (mL)
МПЗ VII представлява наследствено заболяване, при което организмът не произвежда достатъчно ензим, наречен бета-глюкуронидаза.
MPS VII is an illness that runs in families, where the body does not produce enough of an enzyme called beta-glucuronidase.
Mepsevii съдържа ензим, наречен вестронидаза алфа.
Mepsevii contains an enzyme called vestronidase alfa.
Всeкифлакон Mepsevii е предназначен само за еднократна употреба.
Each vial of Mepsevii is intended for single use only.
Инфузията е спряна, пациентътеполучил антиконвулсанти, антипиретици и антибиотици и фебрилният гърч е овладян.
The infusion was stopped, the patient received anticonvulsants, antipyretics and antibiotics, and the febrile convulsion resolved.
Тъй като той представлява рекомбинантен човешки протеин, чиято ензимна активностсе проявява в лизозомите, не се очаква взаимодействие на вестронидаза алфа с други лекарствени продукти.
Because it is a recombinant human protein and its enzyme action is within the lysosome, vestronidase alfa is not expected to interact with other medicinal products.
- Да се съхраняват в хладилник (2 °C - 8 °C).
- Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
- Другите съставки са: натриев дихидрогенфосфат дихидрат, натриев хлорид, хистидин, полисорбат 20 и вода за инжекции (относно съдържанието на натрий вижтеточка 2 „Mepsevii съдържа натрий“).
- The other ingredients are: sodium dihydrogen phosphate dihydrate, sodium chloride, histidine, polysorbate 20, and water for injections (for sodium, see section 2 under “Mepsevii contains sodium”).
- Дозата се прилага веднъж на две седмици чрез вливане във вената (интравенозна инфузия).
- The dose is given every two weeks through a drip into a vein (intra-venous infusion).
Не е известно дали Mepsevii преминава в майчиното мляко, но не се очаква лекарството да премине чрез кърменев организма на Вашето бебе.
It is not known whether Mepsevii passes into breast milk, but transfer of the medication to your baby is not expected.
УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР - 2D БАРКОД 2D баркод с включен уникален идентификатор.
2D barcode carrying the unique identifier included.
Липсват данни относно употребата на вестронидаза алфа при бременни жени.
There are no data on the use of vetronidase alfa in pregnant women.
Ако не се използва веднага, потребителят носи отговорност за времето и условията на съхранение в периода на използване, които не би трябвало да превишават 36 часа при 2°C - 8°C, последвани от максимум 6 часа при стайна температура до максимум 25°C.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user, but should normally not be longer than 36 hours at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Овладяването на реакциите на свръхчувствителност трябва да бъде съобразено с тежестта на реакцията и да включва временно прекъсване или прекратяване на инфузията и/или приложение на допълнителни антихистамини, антипиретици и/или кортикостероиди при леки до умерени реакции.
Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
Препоръчва се премедикация с неседативен антихистамин със или без антипиретик, приложен 30 - 60 минути преди началото на инфузията (вж. точка 4.2).
It is recommended that premedication with non-sedating antihistamines with or without antipyretics be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.2).
Животозастрашаваща свръхчувствителност (анафилактична реакция) към активното вещество или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1 (вж. точка 4.4).
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 (see section 4.4).
Това количество е еквивалентно на 1,8% от максималния дневен прием на натрий (2 g), препоръчан от СЗО.
This amount is equivalent to 1.8% of the WHO recommended maximum daily intake for sodium (2 g).
Всекифлакон съдържа 17,8 mg натрий.
Each vial contains 17.8 mg sodium.
След разреждане: химичната и физичната стабилност на разредения лекарствен продукт в периода на използване е демонстриранапри до 36часа при съхранение в хладилник на 2°C8°C, последван от период на съхранение до6 часа при стайна температура до максимум25°C.
After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
За предпочитане е като предпазна мярка да се избягва употребата на вестронидаза алфа по време на бременност, освен ако потенциалната полза за майката е по-голяма от потенциалните теоретични рискове за плода.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of vestronidase alfa during pregnancy, unless the potential benefit to the mother outweighs the potential theoretical risks to the foetus.
Фармакокинетиката на вестронидаза алфа е оценена при общо 19 пациенти с МПЗ VII, включително 15 педиатрични пациенти и 4 възрастни от 3 клинични изпитвания.
The pharmacokinetics of vestronidase alfa were evaluated in a total of 19 MPS VII patients including 15 paediatric patients and 4 adults from 3 clinical trials.
Закръглете доследващия цял флакон и извадете необходимия брой флакони (вж. Таблица 2) от хладилника, като ги оставите да достигнат стайна температура до максимум 25°C.
Round to the next whole vial and remove the required number of vials (refer to Table 2) from the refrigerator to allow them to reach room temperature up to a maximum of 25°C.
За условията на съхранение на лекарствения продукт след разреждане, вижте точка 6.3.
For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Поради липса на данни при хора вестронидаза алфа трябва да се прилага при кърмещи жени само ако потенциалната полза от вестронидаза алфа за майката и ползата от кърменето за детето са по-големи от потенциалните теоретични рискове за детето.
Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Това лекарство замества бета-глюкуронидазата, като така спомага за разграждане на захарите, които се натрупват в тъканите при хора, страдащи от МПЗ VII.
This medicine replaces beta-glucuronidase - this helps to break down the sugars that collect in the tissues of people with MPS VII.
Използва се при възрастни и деца от всички възрасти с МПЗ VII за лечение на неневрологични прояви на заболяването (мукополизахаридоза,тип VII, известно също като синдром на Слай).
It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
Нежелани реакции, съобщени при пациенти, лекувани с Mepsevii Системо-органна класификация по
Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
При експозицията, наблюдавана при хора, не се очаква вестронидаза алфа да премине кръвномозъчната бариера, затова няма вероятност да окаже влияние върху неврологичните прояви на заболяването.
Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Проучванията с вестронидаза алфа при животни не показват пряко или непряко вредно въздействие върху бременността или ембрио-феталното развитие (вж. точка 5.3).
Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Общият разреден обем на инфузионния разтвор трябва да бъде приложен при схема на титриранена скоростта в продължение на около 4 часа.
The total diluted volume of the solution for infusion should be administered with a rate titration regimen over approximately 4 hours.
От 12 пациенти, включени в Проучване UX003-CL301, 4 са от мъжки пол и 8 са от женски пол на възраст от 8 до 25 години (с медиана на възрастта14 години).
Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
Mepsevii е показан за лечение на неневрологични прояви на мукополизахаридоза, тип VII (МПЗ VII; синдром на Sly).
Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
*Вестронидаза алфа е форма на рекомбинантна човешка бета-глюкуронидаза (rhGUS) и се произвежда в клетъчнa културaот яйчник на китайски хамстер чрез рекомбинантна ДНК технология.
*Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Определете броя на флаконите, които трябва да се разредят въз основа на реалното тегло на пациента и препоръчителната доза 4 mg/kg с помощта на следните изчисления (а-б):
Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
Вестронидаза алфа трябва да се прилага от специално обучен медицински специалист, който може да овладява спешни случаи.
Administration of vestronidase alfa should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Mepsevii се поставя и се следи от Вашия лекар.
Mepsevii is given to you and monitored by your doctor.
Вестронидаза алфа е рекомбинантен човешки ензим и следователно се елиминира чрез протеолитично разграждане до малки пептиди и аминокиселини.
Vestronidase alfa is a recombinant human enzyme and is therefore eliminated by proteolytic degradation into small peptides and amino acids.
- Оток на мястото на вливане, включително проникване в тъканите около вената (оток на мястото на инфузията или екстравазация в мястото на инфузията)
- Hives (urticaria) - Swelling at the infusion site including leaking into the tissue around the vein (infusion site swelling or infusion site extravasation)
Пациенти с МПЗ VII, които получават вестронидаза алфа, трябва да бъдат наблюдавани за признаци и симптоми на притискане на гръбначния мозък или на нестабилност на врата, включително болки във врата или гърба, слабост на крайниците, промени в рефлексите или уринарна и фекална инконтиненция.
Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
При ензимозаместваща терапия може да възникне травма на гръбначния мозък поради подобрената подвижност на врата и гръбначния стълб.
During enzyme replacement therapy, spinal cord injury can occur due to improved neck and spine mobility.
Няма вероятност Mepsevii да окаже влияние върху способността Ви да шофирате и да работите с машини.
Mepsevii is not likely to affect you being able to drive or use machines.
Разреденият инфузионен разтвор трябва да се прилага на пациента като се използва сак с ниско протеинно свързване и система (може да се използва сак, който не съдържа ди-(2-етилхексил) фталат [DEHP]), като се препоръчва използване на система за вливане, снабдена с вътрешен филтър 0,2 μm с ниско протеинносвързване.
The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
- Лечението може да доведе до подобрение на различни признаци и симптоми на болестта,
- Treatment may improve various signs and symptoms of illness, like walking difficulties and tiredness.
Най-често срещаните нежелани реакции в 4 клинични изпитвания при 23-ма пациенти, лекувани с вестронидаза алфа, са анафилактоидна реакция (13%), уртикария (13%), оток на мястото на инфузия (13%), екстравазация в мястото на инфузия (8,7%), сърбеж (8,7%), диария
The most common adverse reactions from 4 clinical trials in 23 patients treated with vestronidase alfa were anaphylactoid reaction (13%), urticaria (13%), infusion site swelling (13%), infusion site extravasation (8.7%), pruritus (8.7%), diarrhoea (8.7%) and rash (8.7%).
Всяка година Европейската агенция по лекарствата (EMA) ще извършва преглед на новата информация и тази КХП съответно ще се актуализира.
The European Medicines Agency will review any new information which may become available every year and this SmPC will be updated as necessary.
Разреждането трябва да става при стайна температура.
Dilution preparation should be done at room temperature.
Мукополизахаридоза VII е нарушение на лизозомното съхранение, характеризиращо се с недостиг на бета-глюкуронидаза (GUS), което води до натрупване на глюкозаминогликани (GAGs) в клетките на цялияорганизъм, което предизвиква мултисистемни увреждания на тъканите и органите.
Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
Пациентите са рандомизирани на сляп принцип в 4групи: 3-ма пациенти получаватведнага вестронидаза алфа за 48 седмици (Група A), 3-ма пациенти получаватплацебо за 8 седмици, а след това вестронидаза алфа за 40 седмици (Група B), 3-ма пациенти получават плацебо за 16 седмици, а след това вестронидаза алфа за 32 седмици (Група C) и 3-ма пациенти получават плацебо за 24 седмици, а след това вестронидаза алфа за 24 седмици (Група D).
The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Безопасността и ефикасността на вестронидаза алфа при пациенти с бъбречни и чернодробни уврежданияне са оценени.
The safety and efficacy of vestronidase alfa in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated.
Вестронидаза алфа е рекомбинантна форма на човешка GUS и е предназначена да осигури екзогенен GUS ензим за ъптейк в клетъчните лизозоми и последващ катаболизъм на натрупаните GAGs в засегнатите тъкани.
Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Обща доза (mg) = тегло на пациента (kg) x 4 mg/kg (препоръчителна доза)
a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
Ако получите реакция, свързана с инфузията незабавно уведомете лекаря си.
If you have an infusion reaction, tell your doctor straight away.
Ограничените фармакокинетични данни в стационарно състояние предполагат пропорционално на дозата повишение на експозицията на вестронидаза алфа в диапазона от 1 до 4 mg/kg през една седмица.
The limited pharmacokinetic data at steady state suggest dose proportional increase in exposure of vestronidase alfa over the dose range of 1 - 4 mg/kg every other week.
Препоръчителната доза вестронидаза алфа е 4 mg/kg телесно тегло, прилагана чрез интравенозна инфузия на всеки две седмици.
The recommended dose of vestronidase alfa is 4 mg/kg of body weight administered by intravenous infusion every two weeks.
При проява на тежки реакции на свръхчувствителност инфузията с вестронидаза алфа трябва незабавно на бъде прекратена и да се започне подходящо лечение.
If severe hypersensitivity reactions occur, immediately stop the infusion of vestronidase alfa and initiate appropriate treatment.
При един пациент (4,3%) е наблюдавана единична нежелана реакция, проявена катофебрилен гърч; пациентът се е възстановил без последствия.
There was a single adverse reaction of febrile convulsion observed in one patient (4.3%); the patient recovered without sequelae.
Един пациент, получаващ вестронидаза алфа с доза 4 mg/kg, е получил фебрилен гърч по време на лечението на седмица66, в рамките на 3 дни следпоставянето на ваксина за дифтерия, тетанус и коклюш.
One patient receiving a vestronidase alfa dose of 4 mg/kg experienced a febrile convulsion during treatment at the week 66, within 3 days of diphtheria, tetanus, pertussis vaccination.
Скорост на инфузията през следващите 3 часа
Infusion Rate for Subsequent 3 Hours
Не разтръсквайте разтвора.
Do not shake the solution.
Основната вторична крайна точка е скор по многосъставен индекс на клиничен отговор (multidomainclinicalresponderindex,MDRI), който се състои от шест части [6-минутен тест с ходене (six-minutewalktest,6MWT), форсиран витален капацитет (forcedvitalcapacity, FVC), флексия на рамото, зрителна острота, тест за двигателни умения на Bruininks-Oseretsky (BOT-2) - фина и обща моторика] след 24 седмици лечение и общ скор на умората, измерен съгласно Многоизмерна скала за умора, свързанас оценката на качеството на живот при деца(PediatricQualityofLifeMultidimensionalFatigueScale,PedsQL).
The key secondary endpoint was the multi-domain clinical responder index (MDRI) score consisting of six domains [six-minute walk test (6MWT), forced vital capacity (FVC), shoulder flexion, visual acuity, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) fine motor and gross motor function] after 24 weeks of treatment and fatigue total score as measured by the Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Диагнозата МПЗ VII е потвърдена чрез анализ на активността на GUS ензимите при 5-има пациенти, чрез генотипизиранепри 3-ма пациенти и чрез двата метода ензимен анализ и определяне на генотипа при 4-ма пациенти.
MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
След 24 седмици лечение с вестронидаза алфае постигнато бързо и устойчиво значително намаление на екскретираните uGAG (DS) със средна процентна промяна, определена по метода на най-малките квадрати (±SE)-64,82% (±2,468%) (p < 0,0001).
After 24 weeks of treatment with vestronidase alfa, a rapid and sustained, highly significant reduction in uGAG (DS) excretion was achieved with a LS mean (±SE) percentage change of -64.82% (±2.468%) (p<0.0001).
Скорост на инфузията през първия час
Infusion Rate for 1st Hour
Трябва да се прави редовна оценка на ефектите от лечението с вестронидаза алфа и да се обмисля прекъсването му в случаи, при които не се наблюдават ясно различими положителни резултати (включително стабилизиране на проявите на заболяването).
The effects of treatment with vestronidase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment should be considered in cases where clear benefits (including stabilisation of disease manifestations) are not observed.
Не са провеждани проучвания за генотоксичност и проучвания за канцерогенност на вестронидаза алфа.
Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
Липсват данни при хора относно ефекта на вестронидаза алфа върху фертилитета.
No human data are available on the effect of vestronidase alfa on fertility.
След 24 седмици лечение с вестронидаза алфа цялостните резултати по MDRI, както при предварително определените, така и при posthocанализите (6 части на MDRI плюс умора), са положителни с увеличение +0,5 (p = 0,0527) и +0,8 (p = 0,0433), включително умора, съответно (t-test).
After 24 weeks of vestronidase alfa treatment, the overall MDRI results, both pre-specified and post-hoc (6 MDRI domains plus fatigue domain) analyses, were positive with an increase of +0.5 domains (p=0.0527) and +0.8 domains (p=0.0433) including fatigue, respectively (t-test).
Не се очаква вестронидаза алфа да се елиминира чрез бъбречна или фекална екскреция.
Vestronidase alfa is not expected to be eliminated through renal or faecal excretion.
За да се намали рискът от реакции на свръхчувствителност, 30 - 60 минути преди началото на инфузията трябва да бъде приложен неседативен антихистамин със или без антипиретик (вж. точка 4.4).
To minimise the risk of hypersensitivity reactions, a non-sedating antihistamine with or without an antipyretic medicinal product should be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.4).