natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Въпреки това, за определени дози фенофибрат (100, 300, 67, 200, 250 mg капсули и 160 и 145 mg филмирани таблетки), резултатите от изпитването на липиди ACCORD, заедно с предходни проучвания и резултатите от мета-анализите от изпитванията на фибрат, подкрепят ползата от добавяне на терапия в дислипидемичната група, когато триглицеридите и HDL холестерола не са адекватно контролирани със самостоятелно приеман статин.
However, for certain doses of fenofibrate (100, 300, 67, 200, 250 mg capsules and 160 and 145 mg film coated tablets), results from ACCORD lipid trial, taken together with previous outcome studies and fibrate trials meta-analyses support a benefit of add on therapy in the dyslipidaemic population, when triglycerides and HDL cholesterol are not adequately controlled with a statin alone.
Тъй като терапевтичната ефективност не може да бъде получена от предоставените данни, използването на фибрати като първа линия на лечение при тези показания вече не е оправдано за всички фибрати, с изключение на гемфиброзил, който показва полза за първична превенция на сърдечносъдовата заболеваемост при мъжете, когато не можe да бъдe използван статин.
Since therapeutic efficacy cannot be obtained from the data provided the use of fibrates as first line treatment for these indications is no longer justified for all fibrates, with the exception of gemfibrozil which showed benefit on primary prevention of cardiovascular morbidity in males when a statin cannot be used.
Също така се признава, че изпитванията са представили доказателства, че гемфиброзил може да се различава от останалите представители на класа и може да има по-благоприятни показатели, като усещането е, че обособяването в дадени показания за гемфиброзил оправдава включването и лечението само на първична хиперхолестеролемия и първична превенция на сърдечносъдовата заболеваемост при мъжете, когато статин е противопоказан или не се понася добре.
Also recognizing that trials have provided evidence that gemfibrozil may differ from the rest of the class and may have a more favourable profile it was felt that a differentiation in the given indications for gemfibrozil was justified to also include treatment of primary hypercholesterolaemia and primary prevention of cardiovascular morbidity in males when a statin is contraindicated or not tolerated.
СНМР разглежда препоръките на Работната група за фармакологична бдителност за преразглеждане на ползата/риска от фибратите в лечението на сърдечносъдови заболявания (смъртност и заболеваемост) и дислипидемия.
• The CHMP considered the PhVWP recommendations on the review of the benefit risk of fibrates in the treatment of cardiovascular (mortality and morbidity) and dyslipidaemic diseases.
СНМР разглежда допълнителни публикувани данни за фибратите, включително резултати от проучването на липиди ACCORD, които подкрепят използването на фенофибрат (100, 300, 67, 200, 250 mg капсули и 160 и 145 mg филмирани таблетки) като допълнение към терапия със статин при пациенти със смесена хиперлипидемия с висок сърдечносъдов риск, когато триглицеридите и HDL холестерола не са адекватно контролирани със самостоятелно приеман статин.
• The CHMP considered additional published data for the fibrates, including results of the ACCORD lipid trial which were supportive of the use of fenofibrate (100, 300, 67, 200, 250 mg capsules and 160 and 145 mg film coated tablets) as add on therapy to a statin in patients with mixed hyperlipidaemia at high cardiovascular risk when triglycerides and HDL cholesterol are not adequately controlled with a statin alone.
СНМР препоръчва изменението на разрешението за употреба, за което са определени съответните точки на Кратките характеристики на продукта и листовките в Приложение III за лекарствени продукти, съдържащи фенофибрат, безафибрат, ципрофибрат и гемфиброзил (вж.
the CHMP has recommended the variation of the marketing authorisation for which the relevant sections of the summaries of product characteristics and package leaflets are set out in Annex III for medicinal products containing fenofibrate, bezafibrate, ciprofibrate and gemfibrozil (see Annex I).
Цялостно обобщение на научната оценка на лекарствени продукти, съдържащи фенофибрат, безафибрат, ципрофибрат и гемфиброзил (вж.
Overall summary of the scientific evaluation of fenofibrate, bezafibrate, ciprofibrate and gemfibrozil containing medicinal products (see Annex I)
СНМР стига до заключението, че е налице липса на терапевтичен ефект при първичната или вторичната превенция на сърдечносъдови заболявания за всички фибрати, с изключение на гемфиброзил, който показва полза по отношение на първичната превенция на сърдечносъдовата заболеваемост при мъжете, когато статин не може да бъде използван.
• The CHMP concluded from the data provided that there is a lack of therapeutic efficacy in the primary or secondary prevention of cardiovascular disease for all fibrates, with the exception of gemfibrozil which showed benefit on primary prevention of cardiovascular morbidity in males when a statin cannot be used.
Хелзинки] и Veterans Affairs HDL Intervention Trial (VA-HIT) [HDL интервенция при ветерани] с гемфиброцил, Bezafibrate Infarction Prevention (BIP) Study [Превенция на инфаркт с безафибрат] и Lower Extremity Arterial Disease Event Reduction (LEADER)
The long term efficacy and safety of the currently licensed fibrates has mainly been examined in six large randomised, placebo controlled trials: the Helsinki Heart Study (HHS) and Veterans Affairs HDL Intervention Trial (VA-HIT) with gemfibrozil, the Bezafibrate Infarction Prevention (BIP) Study and the Lower Extremity Arterial Disease Event Reduction (LEADER) Study with bezafibrate, the Fenofibrate Intervention in Event Lowering in Diabetes (FIELD) Study and the Action to Control Cardiovascular Risk in Diabetes study (ACCORD) with fenofibrate.
Данните за пациентите ще бъдат събирани анонимно в този регистър.
Patient data will be anonymously collected in this Registry.
ATC код: A16AB07.
ATC code: A16AB07.
Дозата, която получавате, се основава на телесното Ви тегло.
The dose you receive is based on your body weight.
Резултатите са дадени в таблица 4.
The results are shown in Table 4.
Прилага се веднъж на всеки 2 седмици
It will be given to you once every 2 weeks.
t½ от приблизително 2-3 часа също е сходно при тази група пациенти.
The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
Общото време между разтварянето и завършването на инфузията не трябва да превишава 24 часа.
The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Не са провеждани проучвания за взаимодействие.
No interactions studies have been performed.
Свързаната с инфузията реакция понякога може да бъде много тежка.
An infusionassociated reaction can sometimes be very severe.
Състоянието на пациентите се е подобрило след прекъсване на лечението.
Patients improved following treatment interruption.
Използването на тези лекарства за потискане на имунната система може допълнително да увеличи този риск.
Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
- Другите съставки са:
-The other ingredients are
Двама пациенти са починали и не са включени в разширеното проучване.
Two patients died and did not enter into the extension study.
Доказана е обаче химична и физична стабилност в периода на използване за 24 часа при 2 до 8°C, когато се съхранява защитен от светлина.
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
един пациент е починал след края на проучването и още един, след оттегляне от изпитването.
One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Оценката на двигателната функция дава разнородни резултати.
Evaluation of motor function gave disparate results.
Отговорът на пациента на лечението трябва рутинно да се оценява въз основа на изчерпателна оценка на всички клинични прояви на заболяването.
Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Някои реакции са тежки (вж. точка 4.8).
Some reactions were severe (see section 4.8).
СИР са описани в точка 4.8.
IARs are described in section 4.8.
Разстояние при 6-минутен тест за ходене (метри)
6-Minute Walk Test Distance (meters)
Поради редкостта на състоянието и ограничения опит към момента, ефектът от формирането на IgG антитела върху безопасността и ефикасността понастоящем не е напълно установен.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
За допълнителна информация относно това лекарство, моля свържете се с местния представител на притежателя на разрешението за употреба:
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder:
Може да е необходимо схемите на ITI да бъдат съобразени с индивидуалните нужди на пациента (вж. точка 5.1).
ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Фатални и животозастрашаващи респираторни инфекции са били наблюдавани при някои от тези пациенти.
Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients.
Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg)
Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Нежелана лекарствена реакция (Предпочитан термин)
Adverse reaction (Preferred Term Level)
Инструкции за правилна употреба
Instructions for proper use
Двигателното развитие често е напълно спряно или ако бъдат постигнати основни двигателни функции, те впоследствие се загубват.
Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Типично, смъртта настъпва поради сърдечна и/или дихателна недостатъчност преди достигането на едногодишна възраст.
Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
В проучвания лекарите са използвали лекарства за потискане на имунната система, за да намалят производството на антитела.
In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
Лекувани пациенти
Treated Patients
Доверителен интервал p-стойност
Confidence Interval p-value
Други лекарства и Myozyme
Other medicines and Myozyme
Препоръчва се прилагането на разредения разтвор да започне в рамките на три часа.
It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Временно спиране или внезапно спиране на дишането.
• Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Гръдна болка (не от сърцето)
• Chest pain (not in the heart)
Обикновено реакциите възникват малко след началото на инфузията.
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
В тази група пациенти също се наблюдава разнородно повлияване по отношение на двигателната функция.
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function.
Леките и преходни ефекти може и да не изискват медицинско лечение или прекъсване на инфузията.
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Pompe регистър
Pompe Registry
Преживяемостта по KaplanMeier на възраст 12, 24 и 36 месеца е съответно 26 %, 9 % и 7 %.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Какво представлява Myozyme и за какво се използва
What Myozyme is and what it is used for
Повечето от тези реакции не са сериозни, по интензитет са леки до умерени и преминават спонтанно.
The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Крайният инфузионен разтвор трябва да се въведе възможно най-скоро след времето на приготвяне.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Всяка опаковка съдържа 1, 10 или 25 флакона.
Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Неизползваният продукт трябва да се изхвърли.
Any unused product should be discarded.
Готовият разтвор трябва да бъде допълнително разреден.
The reconstituted solution must be further diluted.
След разреждане се препоръчва незабавна употреба.
After dilution, an immediate use is recommended.
Медицинските или здравни специалисти се насърчават да регистрират диагностицираните с болест на Pompe пациенти на www.PompeRegistry.com.
Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Неклиничните данни не показват особен риск за хората на базата на конвенционалните фармакологични изпитвания за безопасност, токсичност при еднократно и многократно прилагане.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Чести: могат да засегнат повече до 1 на 10 души
Common: may affect up to 1 in 10 people
Всички пациенти са свободно подвижни и всички освен един пациент не изискват никаква форма на дихателна поддръжка (1 пациент изисква нощна неинвазивна вентилация).
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Обаче мускулната функция се е подобрила само при пациентите, независими от инвалидна количка, и при тези с по-малко изразена мускулна слабост.
However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
В описаното по-горе изпитване при 69 пациенти с късно начало в Нидерландия, Myozyme показва подобрение в мускулната сила.
In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Този ефект се дължи отчасти на токсичност за майката, тъй като се наблюдава значимо намаляване в количеството на приеманата храна и в наддаването на тегло.
This effect was partly attributable to maternal toxicity, as a significant decrease in feed consumption and body weight gain was observed.
Останалите 9 пациенти или са починали (5 пациенти), или се е наложило прилагане на инвазивна вентилация (4 пациенти).
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Първичната крайна точка е делът на пациентите, които са живи и без поддържаща инвазивна вентилация.
The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Системоорганни класове
System Organ Class
*Човешката кисела α-глюкозидаза се произвежда в клетъчна култура от яйчник на китайски хамстер (CHO) по рекомбинантна ДНК технология.
*Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Преживяемостта без инвазивна вентилация обаче не е отразена при нелекуваната историческа кохорта и сравнение по тази крайна точка не е възможно.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Трябва да се спазват настоящите медицински стандарти за спешно лечение на афилактичните реакции.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Разтварянето и разреждането трябва да се извършат в съответствие с правилата на добрата практика, особено по отношение на асептиката.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Данните от малък брой пациенти с HSAT, със или без инхибиторна активност, показва ограничен ефект на ITI от лечението.
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Ако сте пропуснали инфузия, моля, свържете се с Вашия лекар.
If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Пациентите трябва да бъдат следени внимателно, а всички случаи на СИР, забавени реакции и възможни имунологични реакции трябва да се съобщават на притежателя на разрешението за употреба.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
Въпреки това, високи и устойчиви титри на IgG антитела се появяват и при някои CRIM-позитивни пациенти.
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients.
Безопасността и ефикасността на Myozyme при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане, не са оценени и за тези пациенти не може да бъде препоръчана конкретна схема на прилагане.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Няма, обаче, видима връзка между инхибирането на поемането и ко-първичните крайни точки за ефикасност (вж. точка 4.4).
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
*Един пациент, при който не са получени данни след изходното ниво, е изключен от анализа.
*One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Реакциите при 2-ма от тези пациенти са проява на реакции на IgE-медиирана свръхчувствителност.
Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
J Tél: 0 800 222 555
Tél: 0 800 222 555
Обикновено тя се характеризира с наличието на достатъчна остатъчна активност на GAA, която да предотврати развитието на кардиомиопатия, като обаче известно засягане на сърцето е съобщено при приблизително до 4 % от пациентите с късно проявяваща се болест на Pompe.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Оценките на ко-първичния резултат за ефикасност включват изминато с ходене разстояние (метри) за 6 минути (6-Minute Walk Test, 6MWT) и ФВК (Форсиран витален капацитет) % очаквана стойност в седнало положение.
The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Гликогенът осигурява енергия на тялото, но при болестта на Помпе нивото на гликоген може да стане твърде високо.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Студени крайници (напр. ръце, крака)
• Cold extremities (e.g. hands, feet)
В нелекуваната историческа кохорта, 5 от 47 пациенти (10,6 %), за които има налични данни, са живи на възраст 30 месеца (2,5 години).
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Повишено или високо кръвно налягане
• Increased or high blood pressure
Поради ефекта на хематоенцефалната бариера и размера на ензима, поемането на алглюкозидаза алфа в централната нервна система е малко вероятно.
Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Производител Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ирландия
Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Седмица 12
Week 12
pH на готовия разтвор е приблизително 6,2.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Съвкупността от данни предполага, че ранната диагностика и лечението в ранен стадий на заболяването могат да се окажат критични за постигането на най-добри резултати при тези пациенти, с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Предклиничните данни не разкриват значими нежелани находки (вж. точка 5.3).
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Тъй като е рекомбинантен човешки протеин, алглюкозидаза алфа е малко вероятен кандидат за цитохром P450-медиирани взаимодействия лекарство-лекарство.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
4 Допълнителни нежелани лекарствени реакции, съобщени след пускането на пазара, при програми с разширен достъп и неконтролирани клинични изпитвания.
4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Не клатете или раздвижвайте прекомерно инфузионната торбичка.
Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Някои от тези нежелани реакции, свързани с инфузията, са сериозни или животозастрашаващи.
Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Следователно, сероконверсия се очаква да се прояви при повечето пациенти, лекувани с Myozyme.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Необичайни звуци при дишане, включително свиркащо дишане
• Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
Препоръчителната при деца и юноши доза Myozyme е същата както при възрастните.
The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Болестта на Pompe е рядка, прогресираща и фатална метаболитна миопатия с приблизителна обща честота от 1 на 40 000 раждания.
Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Ниско ниво на кислорода в кръвта
• Low level of oxygen in the blood
Като цяло, броят на пациентите с нежелани лекарствени реакции и сериозни нежелани лекарствени реакции при двете групи е сходен.
Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
Оток на лицето, оток на гърлото или тежък комбиниран оток на лицето, гърлото и езика вследствие на тежка алергична реакция
• Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Затова, се препоръчва да се извършва периодично изследване на урина, при пациентите с високи титри на IgG антитела.
It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Изглежда няма връзка между началото на СИР и времето на формиране на IgG антитела.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1993 г. или по-късно.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Индуциране на имунен толеранс при IOPD
IOPD Immune Tolerance Induction
Подуване и уплътнение на кожата на мястото на инфузията в случай на изтичане на лекарството извън кръвоносния съд
• Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Ако сте получили животозастрашаващи алергични реакции (реакции на свръхчувствителност) към алглюкозидаза алфа или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6) и повторното приложение на лекарството не е било успешно.
If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Средна ± с.о Медиана
Mean ± s.d Median
Няма доказателства за специални съображения, когато Myozyme се прилага при педиатрични пациенти от всички възрасти или хора в старческа възраст.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.