natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Безопасността и ефикасността на Naglazyme при пациенти с бъбречна или чернодробна недостатъчност не е оценена (вж. точка 5.2) и не може да се препоръча алтернативна схема на прилагане при тези пациенти.
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2) and no alternative dose regimen can be recommended in these patients.
Данните, които са на разположение до този момент са описани в точка 5.1. Начин на приложение
Currently available data are described in section 5.1.
Само за еднократна употреба Неизползваният разтвор трябва да се изхвърли.
For single use only Any unused solution should be discarded
При допълнително Фаза 4 рандомизирано проучване, с две дозови нива, четирима пациенти с МПЗ VI <1 година са били лекувани с 1 или 2 mg/kg/седмица в продължение на 53 дo 153 седмици.
In an additional Phase 4, randomised, two-dose level study, four MPS VI patients <1 year of age were treated at 1 or 2 mg/kg/week for 53 to 153 weeks.
В случай на еднократна тежка IAR, инфузията трябва да се спре до изчезване на симптомите и следва да се обсъди лечение с антихистамини и парацетамол.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Този лекарствен продукт е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства”.
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
Пациентите са получавали или 1 mg/kg галсулфаза, или плацебо всяка седмица за период от 24 седмици.
Patients received either 1 mg/kg of galsulfase or placebo every week for a total of 24 weeks.
Поради малкия брой пациенти в клиничните изпитвания, данните за нежелани реакции (НР) при всички проучвания с Naglazyme са събрани и разгледани в един анализ на безопасността при клинично изпитване.
Due to the low number of patients in clinical trials, adverse event (AE) data from all Naglazyme studies have been pooled and reviewed in a single, clinical trial safety analysis.
От гледна точка на микробиологичната безопасност Naglazyme трябва да се използва веднага.
From a microbiological safety point of view, the product is to be used immediately.
Галсулфазата е протеин и се очаква да се разгради чрез пептидна хидролиза.
Galsulfase is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Има постмаркетингови съобщения за пациенти, лекувани с Naglazyme, при които е възникнала или се е влошила SCC, налагаща хирургична намеса за декомпресия.
There have been post-marketing reports of patients treated with Naglazyme who experienced the onset or worsening of SCC requiring decompression surgery.
Краен доклад от проучването по CSP: 31 Юли 2020
Final CSP Study Report: 31 July activities.
По-голямата част от пациентите са били с нисък ръст, нарушена физическа издръжливост и мускулно-скелетни симптоми.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Съобразно инструкциите на Комисията за оценка на продуктите в хуманната медицина за системите на рисково управление на лекарствени продукти за хуманна употреба (СНМР), актуализиран план за рисково управление (RMP)) трябва да бъде предоставен едновременно със следващия актуализиран периодичен доклад по безопасността (PSUR).
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, any updated RMP should be submitted at the same time as the following Periodic Safety Update Report (PSUR).
Oт 59 пациенти, лекувани с Naglazyme по време на клиничните проучвания, 54 са тествани за IgG антитела.
Out of the 59 patients treated with Naglazyme in the clinical studies, 54 were tested for IgG antibodies.
Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души):
Very common side effects (these may affect more than 1 in 10 people):
Не е известно дали галсулфазата се излъчва в млякото, поради което кърменето трябва да се спре по време на лечението с Naglazyme.
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Други средства, повлияващи храносмилателната система и метаболизма, ензими, ATC код: А16АВ08
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB08
По-високите нива на антитела (≥ 65610 разтворима фракция) ще бъдат сравнени със стойностите на GAG в урината на пациента за оценка на потенциалното им влияние върху ефикасността.
Higher antibody levels (≥ 65610 Dilution Fraction) will be compared with the subject's urinary GAG values with a view to assess potential impacts on efficacy.
Всички пациенти, лекувани с NAGLAZYME (59/59), съобщават най-малко една НР.
All patients treated with NAGLAZYME (59/59) reported at least one AE.
Лечението с Naglazyme следва да се извършва под наблюдението на лекар, който има опит при лечението на пациенти с МПЗ VI или други наследствени метаболитни заболявания.
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
Тежка или животозастрашаваща свръхчувствителност към активното вещество или някое от помощните вещества, ако не може да се овладее свръхчувствителността.
Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients, if hypersensitivity is not controllable.
Съдържание на опаковките: 1 и 6 флакона.
Pack sizes: 1 and 6 vials.
Naglazyme е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с доказана диагноза мукополизахаридоза VI (МПЗ VI; N-ацетилгалактозамин 4-сулфатазен дефицит; синдром на Maroteaux-Lamy) (вж. точка 5.1).
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
Репродуктивни проучвания, проведени при плъхове и зайци с дози до 3 mg/kg/ден не показват данни за нарушен фертилитет или увреждане на ембриона, или фетуса, дължащи се на Naglazyme.
Reproduction studies have been performed in rats and rabbits at doses up to 3 mg/kg/day and have revealed no evidence of impaired fertility or harm to the embryo or foetus due to Naglazyme.
Фармакокинетичните свойства на галсулфазата са изследвани при 13 пациенти с МПЗ VI, които са получили 1 mg/kg галсулфаза като 4-часова инфузия.
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Неклиничните данни не показват особен риск за хората, на базата на конвенционалните фармакологични изпитвания за безопасност, токсичност при еднократно и многократно прилагане, обща репродуктивна способност или ембрионално/фетално развитие при плъхове или зайци.
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity, repeated-dose toxicity or on general reproductive performance or embryo-foetal development in rats or rabbits.
Перии постнатална токсичност не е била изследвана.
Peri- and post-natal toxicity has not been investigated.
Как да съхранявате това лекарство
How to store this medicine
Първична крайна точка за ефикасност е била броят изминати метри за 12 минути през седмица 24, сравнен с броя изминати метри на изходно ниво.
The primary efficacy endpoint was the numbers of meters walked in 12 minutes at Week 24 compared to the number of meters walked at baseline.
След 24 седмици лечение, средната [(± стандартно отклонение (SD)] максимална плазмена концентрация (Сmax) е била 2,357 (± 1,560) ng/ml и средната (±SD) площ под кривата плазмена концентрация-време (AUC0-t) е била 5,860 (± 4,184) h х ng/ml.
After 24 weeks of treatment the mean ( Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ml and the mean ( SD) area under the plasma concentration-time curve (AUC0-t) was 5,860 ( 4,184) h  ng/ml.
Реакция, свързана с инфузията е всяка нежелана реакция, която настъпва по време на инфузията или до края на деня на инфузията (вж. точка 4 ”Възможни нежелани реакции”).
An infusion associated reaction is any side effect occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4 “Possible Side Effects”).
При пациенти, които са проявили алергични реакции по време на инфузията с Naglazyme, трябва да се внимава преди да се опита повторно приложение; по време на инфузиите трябва да са налични съответно обучен персонал и екипировка за спешна реанимация (включително епинефрин).
In patients who have experienced allergic reactions during infusion with Naglazyme, caution should be exercised upon rechallenge; appropriately trained personnel and equipment for emergency resuscitation (including epinephrine) should be available during infusions.
Повишено внимание се налага при овладяване и лечение на пациенти с увредени дихателни пътища, като се ограничава или се мониторира внимателно употребата на антихистаминови и други лекарствени продукти със седиращо действие.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medicinal product use.
ниско кръвно налягане
• Low blood pressure
Необходимите флакони за разреждане, чиито брой се определя от теглото на пациента, трябва да бъдат извадени от хладилника приблизително 20 минути по-рано, за да достигнат стайна температура.
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature.
Независимо че по-голямата част от участниците с високи титри на общи антитела са развили повтарящи се инфузионни реакции, нито честотата, нито тежестта могат да бъдат прогнозирани въз основа на титъра на антителата срещу галсулфаза.
Although a larger proportion of subjects with high total antibody titres experienced recurrent infusion reactions, neither frequency nor severity could be predicted based on the anti-galsulfase antibody titre.
През първия час скоростта на инфузията е бавна (приблизително 2,5% от целия разтвор), като останалия обем (приблизително 97,5%) се влива в продължение на следващите 3 часа.
For the first hour the infusion rate will be slow (approximately 2.5% of the total solution), with the remaining volume (approximately 97.5%) being taken over the next 3 hours.
Реакции с неизвестна честота, съобщени по време на постмаркетинговия период.
Reactions of unknown frequency were reported post-marketing.
Naglazyme не трябва да се дава по време на бременност, освен при крайна необходимост.
Naglazyme should not be given during pregnancy unless clearly necessary.
При употреба на 100 ml торбички, Наглазим може да бъде добавен директно в инфузионната торбичка.
When using 100 ml bags, the volume of Naglazyme may be added directly to the infusion bag.
При пациенти с остро фебрилно или респираторно заболяване може да е необходимо отлагане на инфузиите Naglazyme..
Patients who present with an acute febrile or respiratory illness may need to have their Naglazyme infusions delayed.
Naglazyme не трябва да се използва по време на бременност, освен в случай на категорична необходимост.
Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Междинни резултати ще бъдат представени в докладите за годишна преоценка.
Interim results will be provided in the annual re-assessment reports.
Средният (±SD) обем на разпределение (Vz) е бил 316 (± 752) mg/kg и средният (±SD) плазмен клирънс (CL) е бил 7,9 (± 14,7) ml/min/kg.
The mean ( SD) volume of distribution (Vz) was 316 ( 752) ml/kg and the mean ( SD) plasma clearance (CL) was 7.9 ( 14.7) ml/min/kg.
Също така, образуването на антитела не е показателно за понижена ефикасност, въпреки че участниците с ограничен отговор по отношение на параметрите на физическа издръжливост или гликозаминогликани (GAGs) в урината, имат склонност към по-висок пик на титрите на антитела срещу галсулфаза, от тези с добър отговор.
Likewise, antibody development is not predictive of decreased efficacy although subjects with limited response in endurance parameters or urinary glycosaminoglycans (GAGs) tended to have higher peak anti-galsulfase titres than those with good response.
Компресия на гръбначния мозък или само в цервикалния отдел (SCC) с последваща миелопатия е известно и сериозно усложнение, което може да се дължи на МПЗ VI.
Spinal/cervical cord compression (SCC) with resultant myelopathy is a known and serious complication that can be due to MPS VI.
Дата на последно преразглеждане на листовката MM/YYYY
This leaflet was last revised in MM/YYYY
Оцени ефекта на Naglazyme върху бременността и кърменето
Evaluate the effect of Naglazyme on pregnancy and lactation.
ПРУ (MAH) трябва да гарантира изпълнението на проучвания и допълнителни дейности по фармакологично наблюдение, описани подробно в Плана за фармакологично наблюдение,
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan.
Лекуваните пациенти също така са получили средно намаление в екскрецията на гликозаминогликан в урината 238 ± 17,8 μg/mg креатинин (± стандартна грешка [SE]) след 24 седмици лечение, спрямо пациентите, получили плацебо.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μg/mg creatinine ( Standard Error [SE]) following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
Трябва да се има предвид използването на изкуствено вентилиране с позитивно налягане по време на сън, както и евентуална трахеостомия при определени клинични ситуации.
Institution of positive-airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Всеки флакон Naglazyme е предназначен само за еднократна употреба.
Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
Началната скорост на инфузията се адаптира така, че приблизително 2,5% от целия разтвор се влива през първия час, а останалият обем (приблизително 97,5%) в продължение на следващите 3 часа.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Лечението с Naglazyme показва подобрение или липса на влошаване на лицевия дисморфизъм.
Treatment with Naglazyme showed improvement, or lack of worsening, of facial dysmorphism.
ПРУ (MAH) ще продължи да предоставя годишни актуализирани периодични доклади по безопасността, ако не е уточнено по друг начин от CHMP.
PSURs The MAH will continue to submit yearly PSURs, unless otherwise specified by the CHMP.
Оценят безопасността и ефикасността на Naglazyme при 10
Evaluate the safety and efficacy of Naglazyme in 10 children less than
Ще се събира също информация за клиничния статус, нежеланите реакции, преценките на имуногенността и потенциалните ефекти за образуването на антитела.
Information will also be collected on clinical status, adverse events, assessments of immunogenicity and potential effects on antibody formation.
Поради съображения за микробиологична безопасност, Naglazyme трябва да се използва незабавно.
From a microbiological safety point of view, Naglazyme should be used immediately.
След 24-седмично лечение, пациентите, лекувани с Naglazyme, са имали 92 ± 40 m подобрение в разстоянието, изминато за 12 минути, спрямо пациентите, получавали плацебо (р = 0,025).
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
CSP данните ще се анализират ежегодно и резултатите ще бъдат подавани като годишни доклади.
The CSP data will be analysed at yearly intervals and results will be submitted as annual reports.
Други реакции с известна честота, съобщени при 59 пациенти, лекувани с Naglazyme при всичките пет клинични проучвания..
Other reactions with known frequency were reported from 59 patients treated with Naglazyme from all five clinical trials.
Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за продукта и тази листовка ще се актуализира според изискванията.
The European Medicines Agency will review any new information on the medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Дата на първо разрешаване 24 януари
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 24 January 2006
Доказано е, че лечението подобрява ходенето и изкачването по стълби, и понижава нивата на глюкозаминогликаните в организма.
Treatment has been shown to improve walking and stairclimbing ability, and to reduce the levels of glycosaminoglycans in the body.
Междинните резултати ще бъдат представяни в годишните доклад на CSP.
Interim results will be provided in the CSP Annual Reports.
Вторична крайна точка за ефикасност е била броят на изкачените стъпала за три минути и екскрецията на гликозаминогликан в урината на лекуваните пациенти, в сравнение с плацебо на седмица 24.
The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
Други измерители (GAG антитела в урината) ще се оценяват по-често.
Other measures (urinary GAG, antibodies) are assessed more frequently.
• болка (включително в ухото, корема, ставите, гърдите)
• Pain (including ear, abdominal, joint, chest pain)
Ако сте пропуснали прилагане на това лекарство
If you forget to take this medicine
деца под 5 години, лекувани най-малко една година с доза 1mg/kg.
5 years of age will be treated with the 1 mg/kg dose for at least one year.
КАТО МАСА, ОБЕМ ИЛИ ЕДИНИЦИ 5 mg/5 ml
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 5 mg/5 ml
Не използвайте това лекарство след срока на годност отбелязан върху флакона, след ” Годен до:”.
Do not take use this medicine after the expiry date which is stated on the vial after EXP.
Най-сериозните нежелани реакции са оток на лицето и повишена температура (много чести), удължени интервали между вдишванията, затруднено дишане, астмa и уртикария (чести); и оток на езика и гърлото, както и сериозна алергична реакция към това лекарство (с неизвестна честота).
The most serious side effects were swollen face and fever (very common); longer than normal gaps between breaths, difficulty breathing, asthma and hives (common); and swelling of the tongue and throat, and serious allergic reaction to this medicine (unknown frequency).
Чести нежелани реакции (могат да засегнат до 1 до 10 души):
Common side effects (these may affect up to 1 in 10 people):
Не е известна причината за клиничните прояви на хепатотоксичност (хиперплазия на жлъчните пътища/перипортално възпаление), наблюдавани при клинично релевантни дози, при изследване за токсичност при многократно прилагане при маймуни.
The cause of clinical relevance of the hepatic toxicity (bile duct hyperplasia / periportal inflammation) seen at clinically relevant doses in the repeated dose monkey toxicity study is not known.
Всеки флакон от 5 ml съдържа 0,8 mmol (18,4 mg) натрий.
Each 5 ml vial contains 0.8 mmol (18.4 mg) of sodium.
Брадикардия, тахикардия, цианоза
Bradycardia, tachycardia, cyanosis
При всяко групиране в зависимост от честотата, нежеланите реакции се изброяват в низходящ ред по отношение на тежестта.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Флакон (стъкло тип 1) със запушалка (силиконизирана хлоробутилова гума) и алуминиева обкатка с отчупваща се капачка (полипропилен).
Vial (type I glass) with a stopper (siliconized chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flipoff cap (polypropylene).
Намалената или липсваща активност на N-ацетилгалактозамин 4-сулфатазата, води до кумулиране на дерматан сулфат в различни видове клетки и тъкани.
Reduced or absent N-acetylgalactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
Препоръчваната доза е 1 mg/kg телесно тегло, приложена един път седмично чрез капково вливане във вена (като интравенозна инфузия).
The recommended dose is 1 mg/kg body weight administered once every week through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Приготвяне на Naglazyme инфузия (да се използва асептична техника)
Preparation of the Naglazyme Infusion (Use Aseptic Technique)
Tози лекарствен продукт съдържа 0,8 mmol (18,4 mg) натрий във всеки флакон и се прилага в 9 mg/ml инжекционен разтвор на натриев хлорид (вж. точка 6.6).
This medicinal product contains 0.8 mmol (18.4 mg) sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml solution for injection (see section 6.6).
Хората с МПЗ VI имат ниско ниво или липса на ензим, наречен N-ацетилгалактозамин 4-сулфатаза, който разгражда специфични вещества (гликозаминогликани) в организма.
People with MPS VI disease have either a low level, or no level, of an enzyme called N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, which breaks down specific substances (glycosaminoglycans) in the body.
Naglazyme се използва за лечение на пациенти с мукополизахаридоза VI (МПЗ VI).
Naglazyme is used to treat patients with MPS VI disease (Mucopolysaccharidosis VI).
Кратка актуализация ще сe подава като част от годишните преоценки
A brief update will be submitted as part of the Annual Reassessments.
шок
• Shock
При клиничните изпитвания с Naglazyme, реакциите, свързани с инфузията, обикновено са били овладяни чрез спиране или забавяне на скоростта на инфузия и предварително лечение на пациентите с антихистамини и/или антипиретици (парацетамол), което е позволило да се продължи лечението на пациента.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
При поява на такава реакция, се препоръчва незабавно спиране на Naglazyme и започването на подходящо медицинско лечение, като се съблюдават текущите стандарти за спешно лечение.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Пациентите трябва да бъдат наблюдавани за признаци и симптоми на компресия на гръбначния мозък или само в цервикалния отдел (включително болка в гърба, пареза на крайниците под нивото на компресията, инконтиненция на урина или фекалии) и да получат подходящо лечение.
Patients should be monitored for signs and symptoms of spinal/cervical cord compression (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Разтворът трябва да бъде допълнително разреден преди вливане.
The solution must be diluted further before it can be infused.
В случай на повтарящи се умерени IAR или сенсибилизиране след еднократна тежка IAR, е необходимо да се приложи премедикация (антихистамини и парацетамол, и/или кортикостероиди) и намаляване на скоростта на инфузията с 50%-25% от скоростта, при която предходната реакция се е появила.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% - 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Препоръчва се, при прилагането на Naglazyme, на пациентите да се прилагат предварително лекарствени продукти (антихистамини самостоятелно или с антипиретици) приблизително 30-60 минути преди началото на инфузията, за да се намали до минимум вероятността от поява на реакция, свързана с инфузията (IAR).
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medicinal products (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.