natgillin/translations-raw huggingface dataset:
За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния представител на притежателя на разрешението за употреба (ако не можете да се свържете по телефона с представител на Amicus, моля, свържете се чрез посочения по-долу имейл адрес):
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder (if you cannot reach your Amicus representative by phone please contact via the e-mail address listed below):
Този минимален период от 4 часа около приема на Вашето лекарство е необходим, за да се позволи пълно усвояване на Вашето лекарство.
This minimum 4 hours fast around taking your medicine is needed to allow your medicine to be fully absorbed.
За достъп до листовката, сканирайте кода по-долу.
To access the package leaflet, scan the code below.
В тези случаи въпросителните знаци в придружаващите скоби посочват, че промените, представени там, не са потвърдени експериментално и може да не са правилни.
In these cases, the question marks in the accompanying parentheses indicate that the changes provided therein have not been experimentally confirmed and may not be correct.
Капсулите не трябва да се режат, чупят или дъвчат.
The capsules must not be cut, crushed, or chewed.
Има много ограничен опит с употребата на това лекарство при бременни жени.
There is very limited experience with the use of this medicine in pregnant women.
В случай на предозиране се препоръчват общи медицински грижи.
In case of overdose, general medical care is recommended.
Консултирайте се с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако приемате, наскоро сте приемали или може да приемате други лекарства, тъй като определени други лекарства могат да повишат или понижат количеството на Galafold в организма Ви.
Tell your doctor, pharmacist or nurse if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines because certain other medicines may increase or decrease the amount of Galafold in your body.
Блистер от PVC/PCTFE/PVC/Al.
PVC / PCTFE / PVC/Al blister.
Титанов диоксид (E171) Индиготин (Е132)
Titanium dioxide (E171) Indigotine (E132)
Дата на започване:
Starting date:
След Ден 2 продължете да се движите надясно по блистер лентата.
After Day 2, continue moving right on the blister sleeve.
Фармакокинетично изпитване при здрави доброволци мъже с 150 mg [
A pharmacokinetic trial in healthy male volunteers with 150 mg [
Честотите са дефинирани като: много чести (≥1/10), чести (≥1/100 до <1/10), нечести (≥1/1 000 до <1/100), редки (≥1/10 000 до <1/1 000), много редки (<1/10 000) и с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).
Frequencies are defined as: very common (≥ 1/10), common (≥ 1/100 to < 1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known (cannot be estimated from the available data).
Разликата в клирънса между пациентите с болест на Fabry ≥ 65 години и тези <65 години е 20%, което не се счита за клинично значимо.
The difference in clearance between Fabry patients ≥ 65 years and those < 65 years was 20%, which was not considered clinically significant.
Вашият лекар ще наблюдава състоянието Ви и това дали лекарството действа, на всеки 6 месеца, докато вземате Galafold.
Your doctor will monitor your condition and whether your medicine is working every 6 months while you are taking Galafold.
?_?dup c.?_?dup
g.?_?dup c.?_?dup
Най-честата нежелана реакция е главоболието, което се изпитва от приблизително 10% от пациентите, приемали Galafold.
The most common adverse reaction was headache, which was experienced by approximately 10% of patients who received Galafold.
Много чести: може да засегнат повече от 1 от 10 души
Very common: may affect more than 1 in 10 people • Headache
Приемайте по една капсула през ден по едно и също време на деня.
Take one capsule every other day at the same time of the day.
Да се приема по едно и също време всеки ден.
Take at the same time each day.
В този период могат да се консумират чисти течности, включително газирани напитки.
Clear liquids, including carbonated drinks, can be consumed during this period.
Вторият период е незадължително 12-месечно открито продължение, при което всички участници получават Galafold.
The second period was an optional 12-month open-label extension in which all subjects received Galafold.
Малко вероятно е това лекарство да повлияе върху способността Ви да шофирате и да работите с машини.
It is unlikely that this medicine will affect your ability to drive and use machines.
Доказано е обаче, че мигаластат се експресира в млякото на лактиращи плъхове.
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
НЕИЗВЕСТНА
UNKNOWN
В зависимост от вида на мутацията (промяната) в гена, който произвежда α-Gal A, ензимът не действа правилно или напълно липсва.
Depending upon the kind of mutation (change) in the gene that produces α-Gal A, the enzyme does not work properly or is completely absent.
Това лекарство действа като стабилизира ензима, който организмът Ви произвежда естествено, така че той да функционира по-добре за понижаване на количеството на GL-3, което се е натрупало във клетките и тъканите.
This medicine works by stabilising the enzyme that your body produces naturally, so that it can work better to reduce the amount of GL-3 that has accumulated in your cells and tissues.
Честотата на събитията при пациенти, лекувани с Galafold в продължение на 30 месеца (32%), е сходна с тази за периода на 18-месечно лечение.
The frequency of events in patients treated with Galafold over 30 months (32%) was similar to the 18 month period.
Вашият лекар ще прецени дали трябва да спрете да кърмите или временно да спре лекарството ви.
Your doctor will decide whether you need to stop breast-feeding or temporarily stop your medicine.
Следователно не може да се изключи риск от експозиция на кърмаче на естествено хранене.
Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
Чести: (възможно е да засегнат до 1 на 10 души)
Common: may affect up to 1 in 10 people
Аминокиселинната мутация (промяна в секвенцията на протеина) има най-голямо значение при определянето на чувствителността.
The amino acid mutation (protein sequence change) is most relevant when determining amenability.
Европейската агенция по лекарствата отлага задължението за предоставяне на резултатите от проучванията с Galafold в една или повече подгрупи на педиатричната популация при лечението на болест на Fabry (вж. точка 4.2 за информация относно употреба в педиатрията).
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Galafold in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of Fabry disease (see section 4.2 for information on paediatric use).
Ако забравите да вземете капсулата си в обичайното време, но си спомните по-късно, можете да вземете капсулата само ако е в рамките на 12 часа от Вашето нормално време за дозиране.
If you forget to take your capsule at the usual time but remember later, you can take the capsule only if it is within 12 hours of your normal dosing time.
Повишаване на теглото
Weight increased
Какво представлява Galafold и за какво се използва
What Galafold is and what it is used for
Вижте точка 4,2.
See section 4.2.
Не приемайте храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на Вашето лекарство.
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine.
Това лекарство се използва за продължително лечение на болест на Fabry при възрастни и юноши на възраст 16 години и по-големи, които имат определени генетични мутации (промени).
This medicine is used for the long-term treatment of Fabry disease in adults and adolescents aged 16 years and older who have certain genetic mutations (changes).
„НЕИЗВЕСТНА“ в колоната „Промяна в секвенцията на протеина“ посочва, че за промените в секвенцията на протеините, причинени от мутации, не може лесно да се направи заключение по нуклеотидните промени и трябва да бъдат експериментално определени.
UNKNOWN in the column of ‘protein sequence change' indicate that the changes to the protein sequence caused by the mutations cannot be readily deduced from the nucleotide changes and need to be experimentally determined.
Жени с детероден потенциал/Контрацепция при мъже и жени Galafold не се препоръчва при жени с детероден потенциал, които не използват контрацепция.
Women of childbearing potential/Contraception in males and females Galafold is not recommended in women of childbearing potential not using contraception.
Мутациите на GLA също са достъпни за медицинските специалисти на www.galafoldamenabilitytable.com.
The GLA mutations are also accessible by health care providers at www.galafoldamenabilitytable.com.
Не режете, не чупете и не дъвчете капсулата.
Do not cut, crush, or chew the capsule.
След приложение на същите дози, средният елиминационен полуживот (t1/2) варира от приблизително 3 до 5 часа.
Following administration of the same doses, the mean elimination half-life (t1/2) ranged from approximately 3 to 5 hours.
В случай на значимо клинично влошаване, трябва да се обмисли допълнително клинично оценяване или прекратяване на лечението с Galafold.
In case of meaningful clinical deterioration, further clinical evaluation or discontinuation of treatment with Galafold should be considered.
На следващия ден пробийте перфорирания бял кръг, означен с Ден 2.
On the next day, punch out the perforated white circle labelled Day 2.
Какво представлява Galafold и за какво се използва 2.
What Galafold is and what it is used for 2.
Експозицията на Galafold се намалява с приблизително 40 %, когато се приема с храна, и затова храна не трябва да се консумира най-малко 2 часа преди и 2 часа след приемането на Galafold, за да се постигне състояние на гладно от минимум 4 часа.
Galafold exposure is decreased by approximately 40% when taken with food and therefore food should not be consumed at least 2 hours before and 2 hours after taking Galafold to give a minimum 4 hours fast.
g.>5.5kbdel до 3UTR
g.>5.5kbdel to 3UTR
На базата на in vivo данни, мигаластат е субстрат на UGT, което е второстепенен път на елиминиране.
Based upon in vivo data, migalastat is a substrate for UGT, being a minor elimination pathway.
В рамките на всяка група по честота нежеланите лекарствени реакции са представени в низходящ ред за всеки системо-органен клас.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing frequency within each System Organ Class.
При доза от 150 mg CL/F е приблизително 11 до 14 l/h.
At the 150 mg dose, CL/F was approximately 11 to 14 L/hr.
Описаните промени в нуклеотидите представляват потенциални промени в ДНК секвенцията, които водят до аминокиселинна мутация.
The nucleotide changes listed represent potential DNA sequence changes that result in the amino acid mutation.
Приблизително 20% от общата изотопно маркирана доза се екскретира в изпражненията, като непромененият мигаластат е единственият измерен компонент.
Approximately 20% of the total radiolabeled dose was excreted in faeces, with unchanged migalastat being the only measured component.
Galafold не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с машини.
Galafold has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Ако има двойна мутация в различни хромозоми (само при жени), пациентът е чувствителен, ако някоя от отделните мутации е представена в Таблица 2.
If a double mutation is present on different chromosomes (only in females) that patient is amenable if either one of the individual mutations is present in Table 2.
Не са наблюдавани клинично значими разлики по време на първоначалния 6-месечен плацебо-контролиран период.
No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Ако състоянието Ви се влоши, Вашият лекар може да Ви направи допълнителни прегледи или да прекрати лечението Ви с Galafold.
If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Суха уста
• Dry mouth
Не се отчита свързване с плазмените протеини след приложение на [
There was no detectable plasma protein binding following administration of [
Фертилитет при мъже
Fertility in men
Няма значима разлика във фармакокинетичните характеристики на мигаластат между жените и мъжете както при здрави доброволци, така и при пациенти с болест на Fabry.
The pharmacokinetic characteristics of migalastat were not significantly different between females and males in either healthy volunteers or in patients with Fabry disease.
Една блистер-карта Galafold = 14 твърди капсули = 28 дни терапия
One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Пробийте перфорираните кръгове в дните, в които не вземате Galafold.
Punch out the perforated circles on days you are not taking Galafold.
Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold 3.
What you need to know before you take Galafold 3.
На първия ден от вземането на това лекарство от нова блистер-карта, запишете датата на блистер лентата.
On your first day of taking this medicine from a new blister sleeve, record the date on the blister sleeve.
Клиничната ефикасност и безопасност на Galafold са оценени в две пилотни изпитвания фаза 3 и две открити разширени изпитвания (OLE).
The clinical efficacy and safety of Galafold have been evaluated in two Phase 3 pivotal trials and two open-label extension (OLE) trials.
При отсъствието на сходни находки при женските, липса на находки в батерия тестове за генотоксичност или в изпитването за канцерогенност при Tg.rasH2 мишки и липса на пренеопластични панкреатични находки при гризачи и маймуни, това наблюдение при мъжки плъхове не се счита за свързано с третирането и значението му при хора не е известно.
In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
Как да съхранявате Galafold 6.
How to store Galafold 6.
Наблюдавана е пълна обратимост 4 седмици след прекратяване на приложението.
Complete reversibility was seen after 4 weeks off-dose.
От пътищата на метаболизъм и екскреция не се очаква понижената чернодробна функция да повлияе фармакокинетиката на мигаластат.
From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Поради това трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето или да се преустанови терапията с Galafold, като се оцени ползата от кърменето за детето спрямо ползата от терапията за майката.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue Galafold, taking into account the benefit of breast-feeding for the child relative to the benefit of therapy for the mother.
ИЗДЪРПАЙТЕ картата надясно.
PULL out card on the right 3.
Приблизително 5% от общата радиоактивност на пробата са неопределени компоненти.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Различни продукти на храносмилателния тракт и метаболизма ATC код: A16AX14
Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
Мигаластат не повлиява фертилитета при женски плъхове.
Migalastat did not affect fertility in female rats.
Болестта на Fabry се причинява от липса или дефект на ензим, наречен алфа-галактозидаза А (α-Gal A).
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Приблизително 9% от общата радиоактивност е с неопределен произход.
Approximately 9% of the total radioactivity was unassigned.
Нуклеотидна промяна
Nucleotide change
Ако сте бременна, смятате че може да сте бременна или планирате да имате дете, не приемайте това лекарство, докато не сте се консултирайте с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse.
Не приемайте Galafold в два последователни дни.
Do not take Galafold on two consecutive days.
Препоръчва се периодично проследяване на бъбречната функция, ехокардиографските параметри и биохимичните маркери (на всеки 6 месеца) при пациенти, при които е започнато лечение със или са преминали на Galafold.
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold.
Консултирайте се с Вашия лекар преди да вземете Galafold, ако в момента приемате ензимозаместителна терапия.
Talk to your doctor before taking Galafold if you are currently taking enzyme replacement therapy.
Ако има двойна мутация в една и съща хромозома (при мъже и жени), пациентът е чувствителен, ако двойната мутация е представена в една позиция в таблица 2 (например D55V/Q57L).
If a double mutation is present on the same chromosome (males and females), that patient is amenable if the double mutation is present in one entry in Table 2 (e.g., D55V/Q57L).
Лечението с Galafold трябва да се започва и проследява от лекар с опит в диагностицирането и лечението на болестта на Fabry.
Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Всички пациенти са получавали препоръчителната доза Galafold 123 mg през ден.
All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Плазмените нива на lyso-Gb3 също остават ниски при пациенти на ERT за до 18 месеца.
Plasma lyso- Gb3 levels also remained low in patients on ERT for up to 18 months.
Какво съдържа Galafold - Активното вещество е мигаластат.
What Galafold contains - The active substance is migalastat.
В изпитването с пациенти, които са с провеждана пред това ERT, при анализ на цялостния клиничен резултат, съставен от бъбречни, сърдечни и мозъчносъдови събития или смърт, се установява, че честотата на събитията, наблюдавани в групата на лечение с Galafold, е 29% в сравнение с 44% в групата на ERT за 18 месеца.
In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Първото изпитване OLE (AT1001-041) включва пациенти от проучвания от Фаза 2 и от Фаза 3 и е завършило.
The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
НАТИСНЕТЕ и задръжте езичето, което се намира вляво. 2.
PRESS and hold tab at the left 2.
Клиничните изпитвания на Galafold включват малък брой пациенти на възраст 65 и повече години.
Elderly (> 65 years) Clinical studies of Galafold included small number of patients aged 65 and over.
Не са наблюдавани клинично значими разлики в LVMi по време на първоначалния 6-месечен плацебо-контролиран период.
No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Липсват данни от употребата на Galafold при бременни жени.
There are limited data from the use of Galafold in pregnant women.
Това изпитване, посочва също, че агалсидаза няма ефект върху фармакокинетиката на мигаластат.
This study also indicated that agalsidase has no effect on the pharmacokinetics of migalastat.
Докато приемате Galafold трябва да използвате ефективна контрацепция.
While taking Galafold you should use effective birth control.
Безплодието, свързано с третиране с мигаластат, се съобщава при клинично значими експозиции.
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Инструкции за отваряне
Instructions to open
Galafold не трябва да се приема в два последователни дни.
Galafold should not be taken on 2 consecutive days.
ИЗБУТАЙТЕ капсулата през фолиото.
PUSH capsule through the foil 4.
След това избутайте най-лявата капсула, означена с Ден1.
Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1.
Нежелани реакции при Galafold, наблюдавани в клинични изпитвания Системо-органен клас
Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Наблюдавани са качествени понижения в нивата на GL-3 в множество типове бъбречни клетки: подоцити, мезангиални клетки и гломерулни ендотелни клетки, съответно за 12 месеца лечение с Galafold.
Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Черен железен оксид Калиев хидроксид
Black iron oxide Potassium hydroxide
Експозицията на мигаластат в плазмата (AUC0-∞) и Cmax демонстрират пропорционални на дозата повишения при перорални дози мигаластат хидрохлорид от 50 mg до 1 250 mg.
Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
След повишаващи се еднократни перорални дози (25-675 mg мигаластат хидрохлорид) не са установени тенденции за клирънса (CL/F).
Following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat hydrochloride), no trends were found for clearance, CL/F).
Повишени нива на креатин фосфокиназата в кръвните изследвания
• raised levels of creatine phosphokinase in blood tests
НЕИЗВЕСТНА IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T НЕИЗВЕСТНА
UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
През първия период (18 месеца) пациентите, провеждали преди това лечение с ERT са рандомизирани за преминаване от ERT към Galafold или продължаване на лечението с ERT.
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
При здравни доброволци, обемът на разпределение на мигаластат (Vz/F) след повишаващи се еднократни перорални дози (25-675 mg мигаластат HCl) варира от 77 до 133 l, което показва, че той се разпределя добре в тъканите и е по-голям от общия обем на вода в организма (42 литра).
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Сходни находки са наблюдавани предклинично след третиране с други иминозахариди.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и блистера след „Годен до:“.
Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the carton and blister after EXP.
Свързването на мигаластат стабилизира тези мутантни форми на -Gal A в ендоплазмения ретикулум и улеснява правилното им пренасяне до лизозомите.
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
Мигаластат не е субстрат на MDR1 или BCRP, нито е инхибитор на BCRP, MDR1 или BSEP ефлуксните транспортери при човека.
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
В изпитване за канцерогенност при плъхове за 104 седмици има повишена честота на аденоми на панкреасните островни клетки при мъжките, при дозово ниво, 19- пъти по-високо от експозицията (AUC) при клинично ефикасна доза.
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
НЕИЗВЕСТНА (delExon3_3'UTR?)
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
Капсулите трябва да се поглъщат цели.
Capsules must be swallowed whole.
c.369+3_639+954del3129insT НЕИЗВЕСТНА (del Exon3 и 4?)
c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?)