natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Тези три изпитвания с Myozyme (с проследяване поне 3 години в двете изпитвания и медиана от 23 месеца в третото) показват стабилизиране или подобрение на двигателната функция и стабилизиране на белодробната функция.
These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Всички 5 пациенти, които са били на инвазивна вентилация в началото, са продължили да се нуждаят от вентилация през цялото проучване (4 пациенти са преживяли след 104 седмица и един е починал).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Целите на Pompe регистъра са да се подобри разбирането на болестта на Pompe и да се наблюдават пациентите и тяхното повлияване от ензимозаместващата терапия с времето, с крайната цел да се подобрят клиничните резултати на тези пациенти.
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Разтвореният обем позволява точно изтегляне на 10,0 ml (равни на 50 mg) от всеки флакон.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Повлияването от лечението на двигателните и дихателните функции обаче е по-променливо.
However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Треска или повишена телесна температура
• Fever or increased body temperature
Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol (23 mg) натрий на флакон, тоест практически не съдържа натрий.
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Myozyme съдържа изкуствен ензим, наречен алглюкозидаза алфа - той може да замести естествения ензим, който липсва при болестта на Помпе.
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Сърдечен арест Брадикардия Тахикардия Цианоза
Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Пациентите развиват редица признаци и симптоми, предимно респираторни, сърдечно-съдови, оточни и/или кожни по характер (виж точка 4.4).
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Поради малката популация пациенти, нежелана лекарствена реакция, съобщена при 2-ма пациенти, се класифицира като честа.
Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Тъй като няма налични данни за ефекти върху новородени, експонирани на алглюкозидаза алфа чрез кърмата, се препоръчва да се преустанови кърменето, когато се използва Myozyme.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Пациентите с болест на Pompe са с повишен риск от респираторни инфекции поради прогресиращите ефекти на заболяването върху дихателната мускулатура.
Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Може да имате нужда от лекарства преди лечението за предотвратяване на алергична реакция (напр. антихистамини и/или кортикостероиди) или понижаване на температурата (антипиретици).
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Някои пациенти са имали нежелани, свързани с инфузията, реакции под формата на грипоподобни симптоми, които са продължили няколко дни след приключване на инфузията.
Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
СИР могат да се проявят по всяко време на инфузията на Myozyme или най-често до два часа след нея и са по-вероятни при по-високи скорости на инфузия.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Затруднено дишане (включително и задух)
• Difficulty in breathing (including shortness of breath)
Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1995 г. или по-късно.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
При клиничните проучвания са използвани дози до 40 mg/kg телесно тегло.
In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
3 Реакции, съобщени по-често в групата на плацебо в сравнение с групата на Myozyme при пациентите с късно начало.
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Подобър отговор към лечението е наблюдаван при по-млади пациенти с по-малко напреднало заболяване, които са получавали профилактично ITI преди образуването на HSAT, което предполага, че ранното започване на ITI може да доведе до подобрени клинични резултати.
Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes.
След минимум 52 седмици, 16 от тези 18 пациенти са включени в разширено проучване, при което продължават да получават лечението в същите дози в продължение на до три години (150 седмици).
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Този ензим помага на тялото да контролира нивото на гликоген (вид въглехидрат).
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Не са наблюдавани значими нежелани находки върху ембриофеталното развитие при ембриофетално проучване върху мишки и зайци, както и не са наблюдавани значими нежелани находки върху фертилитета и при проучване на ранното ембрионално развитие при мишки.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Отстранете наличния въздух от инфузионните торбички.
Remove airspace within the infusion bag.
При тези пациенти, бъбречната биопсия е показала отлагане на имунни комплекси.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Подуване около очите
• Swelling around the eyes
Първичната крайна точка на основното проучване е делът на живите пациенти.
The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Белодробното подобрение, наблюдавано при пациентите, включва клинично значимо подобрение на ФВК от 35 % при един пациент и значително намаляване на необходимия брой часове дихателна поддръжка при 2 пациенти.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Приема се, че Myozyme възстановява активността на лизозомната GAA, което води до стабилизиране или възстановяване на функцията на сърдечната и скелетната мускулатура (включително дихателните мускули).
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Вашият лекар трябва да направи оценка на рисковете и ползите от започване наново на лечение с Myozyme.
Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Ограничен брой от изследваните IgG позитивни пациенти са реагирали положително за инхибиторни ефекти при in vitro изследване.
A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
След първата година (64 до 130 седмици) от лечението, LVM е намаляла допълнително при 8 пациенти.
After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
При някои пациенти са наблюдавани ползи от лечението върху двигателната функция, включително възвръщане на загубени двигателни способности.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Ако се лекувате с Myozyme, можете да получите свързана с инфузията реакция, докато приемате лекарството, или в часовете след инфузията.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Малко повече пациенти в групата на Myozyme получават СИР, в сравнение с групата на плацебо (28 % срещу 23 %).
Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Респираторен арест Апнея
Respiratory arrest Apnea
Други наименования на болестта на Pompe включват болест на гликогенното натрупване тип II (GSD-II), Недостатъчност на кисела малтаза (AMD) и Гликогеноза тип II.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Лечението с Myozyme трябва да се провежда от лекар с опит в лечението на пациенти с болестта на Pompe или други наследствени метаболитни или невромускулни заболявания.
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Заслужава да се отбележи, че по-голям дял от пациентите с по-добри двигателни резултати демонстрират стабилност или подобряване на параметрите на растежа (тегло), докато преобладаващият брой пациенти, независимо от повлияването на двигателните им функции или характеристики в началния момент, демонстрират промяна в кардиомиопатията, съгласно измереното като промени в Z-стойността на LVM.
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Инструкции за употреба - разтваряне, разреждане и прилагане
Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Средният плазмен елиминационен полуживот (t1/2) е 2,75 часа за двете дозови групи.
Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
При ретроспективно проучване на естественото протичане при пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe (n=168), средната възраст на проява на симптомите е 2,0 месеца, а средната възраст на настъпване на смърт е 9,0 месеца.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Резултатите са от регресионен анализ на пропорционалните рискове по Cox, който включва лечението като зависеща от времето коварианта и също така включва възрастта на поставяне на диагноза и възрастта на проява на симптомите.
Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
След 52 седмици лечение 16 от 21 пациенти (76,2 %), лекувани с Myozyme са живи.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Допълнителни данни за ефикасността показват, че от 16 пациенти, които не са ползвали инвазивна дихателна поддръжка в началото, 7 остават така и след 104 седмици лечение.
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Клиничният статус на пациента трябва да се разгледа внимателно преди прилагането на Myozyme.
Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
Промяна спрямо изходното ниво: резултати за ефикасност в плацебо-контролирано изпитване
Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Установено е, че 0,2 микрона проходен филтър отстранява видимите частици и не води до забележима загуба на протеин или активност.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Анализите на ефикасността не разкриват значими разлики между двете дозови групи по отношение преживяемостта, преживяемостта без инвазивна вентилация, преживяемостта без вентилация, намаляване на LVM, напредък в параметрите на растежа и придобиването на основни двигателни функции.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Пациентите трябва да се наблюдават за признаци и симптоми на системни имунно медиирани реакции, включващи кожата и други органи, докато се получава алглюкозидаза алфа.
Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
Болка или локална реакция на мястото на вливане
• Pain or local reaction at the site of the drip
Това количество по-нататък се разрежда както следва: бавно изтеглете готовия разтвор от всеки флакон до достигане на обема за дозата на пациента.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Малък брой пациенти (<1 %) при клиничните изпитвания и след пускането на продукта на пазара са развили анафилактичен шок и/или сърдечен арест по време на инфузия с Myozyme, които са изисквали животоспасяващи мерки.
A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Стесняване на кръвоносните съдове, което причинява намаляване на кръвотока
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Myozyme не трябва да се използва по време на бременност, освен в случай на категорична необходимост.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Ниско кръвно налягане
• Low blood pressure
1 Реакции, съобщени при 39 пациенти с инфантилна форма при 2 клинични изпитвания.
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Няма опит от използването на Myozyme при бременни.
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Седмица 78/последно наблюдение
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
При 12 пациенти с налични данни AUC∞ и Cmax са приблизително еквивалентни с тези, наблюдавани за групата на доза от 20 mg/kg от базовото изпитване.
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
При клиничните проучвания, преобладаващ брой от пациентите развиват IgG антитела към алглюкозидаза алфа обикновено в рамките на 3 месеца от лечението.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Преобладаващият брой пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe, лекувани с Myozyme, демонстрират подобряване на сърдечната функция, както и стабилизиране или подобрявания в параметрите на растежа.
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Допълнителни нежелани лекарствени реакции4
Additional adverse reactions4
Няма разлика във фармакокинетичния профил на алглюкозидаза алфа при тези млади пациенти с късна проява на заболяването в сравнение с пациенти с проява в ранна детска възраст.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
AUC∞ и Cmax са сходни в посещенията на седмица 0, 12 и 52, което означава, че фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа не е зависима от времето (таблица 5).
AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Myozyme е показан при възрастни и педиатрични пациенти от всички възрасти.
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Внезапно свиване на бронхите, което ограничава навлизането и излизането на въздух от белите дробове (бронхоспазъм)
• Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
Myozyme се използва за лечение на възрастни, деца и юноши от всички възрасти с потвърдена диагноза за болест на Помпе.
Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
50 mg прах във флакон (стъкло тип І) със запушалка (силиконизиран бутил) и капачка (алуминиева) с отчупващо се капаче (пластмасово).
50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Хората с болестта на Помпе имат ниско ниво на определен ензим, наречен алфа-глюкозидаза.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Вероятността от неблагоприятен изход и образуване на високи и устойчиви титри на IgG антитела изглежда е по-голяма сред CRIM-отрицателните пациенти (пациенти с отрицателен статус на кръстосано реагиращ имунологичен материал, при които с Western blot анализ не се открива ендогенен GAA протеин), отколкото при CRIM-положителните пациенти, при които с Western blot анализ се открива ендогенен GAA протеин и/или се прогнозира въз основа на генотипа.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
След 52 седмици всички пациенти продължават лечението с обща продължителност повече от 3 години (168 седмици с медиана 121 седмици).
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Свръхчувствителност/анафилактични реакции
Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Определете броя флакони, които ще се разтварят, въз основа на индивидуалната схема за приложение на пациента (mg/kg) и извадете нужните флакони от хладилника с оглед да се позволи да достигнат стайна температура (приблизително 30 минути).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
След 52-седмично лечение всички 18 пациенти, лекувани с Myozyme, са живи, а 15 от тези 18 пациенти са живи и не се нуждаят от инвазивна дихателна поддръжка, докато 1 от 42 пациенти от нелекуваната историческа кохорта е бил жив на възраст 18 месеца.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Клиничната проява на болестта на Pompe може да се опише като спектър на заболяване, който варира от бързо прогресираща форма с проява в ранна детска възраст (поява на симптомите на болестта на Pompe типично през първата година от живота и много кратка очаквана продължителност на живот) до по-бавно прогресираща форма с късна проява.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Имунно-медиирани реакции
Immune-mediated reactions
Не обръщайте, въртете бързо или разклащайте флакона.
Do not invert, swirl or shake the vial.
Ако получите тежки улцеративни лезии на кожата, уведомете Вашия лекар.
If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Вие имате болест на Помпе, съществува риск да получите тежка инфекция на дихателните пътища или белите дробове.
Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Препоръчва се да спрете кърменето, докато приемате Myozyme.
You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Поради възможността за възникване на тежки реакции, свързани с инфузията, трябва да има готовност за подходящи медицински поддържащи средства, включително оборудване за кардиопулмонална реанимация, при приложение на Myozyme.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Следователно, тези пациенти трябва да се наблюдават по-отблизо при приложение на Myozyme.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
След първата година (58 до 168 седмици) от лечението LVM е намаляла допълнително при 9 от 12 пациенти с налични данни.
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Животозастрашаваща свръхчувствителност (анафилактична реакция) към активното вещество или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1, при неуспешна повторна провокация (вж. точки 4.4 и 4.8).
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Нелекуваната историческа група е сравнена с популацията от базовото проучване и е получена от ретроспективно проучване на естественото протичане (n=42) при пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Фармакокинетиката е пропорционална на дозата и не се променя във времето.
Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Пациенти с напреднала болест на Pompe може да са с нарушена сърдечна и дихателна функция, което може да ги предразположи към по-висок риск от тежки усложнения на реакции, свързани с инфузията.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Данните от проучването показват, че профилактичната ITI предотвратява или намалява появата на антитела срещу алглюкозидаза алфа с течение на времето, което може да поддържа клиничната полза на ЕЗТ и да подобри преживяемостта при CRIM-отрицателни пациенти с IOPD.
The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
- Активното вещество е алглюкозидаза алфа.
-The active substance is alglucosidase alfa.
След 104 седмици лечение, 14 от 21 пациенти (66,7 %) са живи, а при 1 жив пациент се е наложило преустановяване на изпитването.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.