В основі дії хіміотерапевтичних препаратів лежить їх вибірковий токсичний вплив на молоді клітини, що активно діляться.
Ракова пухлина складається переважно з молодих клітин, які частково, котрий іноді повністю втрачають спеціалізовані функції, властиві тканини, з якої вони виділилися. Пухлинні клітини за швидкістю розподілу є абсолютним рекордсменами в організмі, що і є їх найбільш уразливим місцем при призначенні хіміо- та променевої терапії.
На другому місці за ступенем чутливості здорові клітини тіла людини: червоний кістковий мозок, слизова оболонка кишківника, волосяні фолікули. Звідси побічні ефекти хіміотерапії, такі як слабкість, стомлюваність внаслідок прогресуючої анемії, нудота, блювання та виразки на слизовій порожнині рота, облисіння.
Для того, щоб зменшити токсичну дію на здорові тканини і при цьому знищити ракові клітини, призначається схема з декількох хіміотерапевтичних препаратів, які підбираються з урахуванням виду пухлини, сприйнятливості її до лікування та індивідуальної чутливості до ліків пацієнтів.