Stamcellstransplantationer görs för att behandla vissa former av cancer och ibland för att behandla andra ovanliga sjukdomar. I dagsläget är leukemi den vanligaste sjukdomen där blodstamceller oftast används som en sista utväg. Det finns många andra sjukdomar som kan behandlas på samma vis, bland annat svår blodbrist, immunbristsjukdomar och ämnesomsättningssjukdom. Exempel på cancerformer som behandlas med stamcellstransplantation är förutom leukemi, till exempel lymfom och myelom. I nuläget kan en stamcellstransplantation vara potentiellt livräddande för runt 70 olika sjukdomar.