Leukemi uppstår när celler som ska bli blodceller eller blodkroppar förändras, muteras, så att de inte följder den naturliga livscykeln för celler i kroppen. I stället undgår de att dö, och fortsätter dela sig okontrollerat. Det tar över utrymmet och tränger ut friska blodkroppar, som det i stället blir brist på.
Forskare vet ännu inte varför leukemi uppstår. Det tycks vara en kombination av flera faktorer, både genetiska och miljömässiga.