La aprobación de Evrysdi (risdiplam) se basó en 2 estudios principales realizados en más de 450 personas con AME de entre 2 meses y 25 años. Según los resultados del estudio publicados: AME de tipo 1 Evrysdi ayudó a los niños a alcanzar un hito motor clave: Evrysdi (risdiplam) ayudó a los niños a sobrevivir sin soporte respiratorio permanente: La función motora de la AME de tipo 2 y 3 mejoró en niños y adultos. Evrysdi aumentó la función motora con 1,6 puntos, según la escala MFM32. La puntuación aumentó 1,36 puntos para los que tomaron Evrysdi en comparación con una disminución de 0,19 puntos para los que no tomaron Evrysdi.