La terapia génica viral usa virus modificados y su capacidad intrínseca de infectar células con su material genético. El virus que se emplea como vector debe modificarse introduciendo el gen terapéutico y eliminando los genes que utiliza para su replicación en un organismo, por lo que ya no puede infectarlo. El vector viral llega a las células de interés y transfiere el gen terapéutico.