Pueden incluir tratamientos sintomáticos para aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida, terapias farmacológicas diseñadas para tratar o controlar la enfermedad, y en algunos casos, terapias génicas que buscan corregir defectos genéticos. Además, la atención integral que puede incluir fisioterapia, apoyo psicológico y asistencia social también es fundamental para el manejo de estas enfermedades.