Las proteínas responsables de regular los procesos de nacimiento y muerte celular en el cerebro se conocen como factores neurotróficos, uno de los cuales es el BDNF. Cuando una neurona obtiene una cantidad adecuada de estas proteínas durante el desarrollo, sobrevive, mientras que las neuronas que no reciben suficiente mueren. Como estas proteínas no son abundantes, las neuronas deben competir por ellas durante el desarrollo e incluso en la vejez.
En consecuencia, los niveles disminuidos de BDNF se han asociado con trastornos neurodegenerativos tales como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis múltiple y la enfermedad de Huntington. Los niveles más altos se asocian con un mejor funcionamiento cognitivo, salud mental y memoria.