Todas las enfermedades crónicas plantean desafíos físicos y emocionales, pero los pacientes con afecciones raras (también conocidas como enfermedades huérfanas) suelen ir de médico en médico en busca de un diagnóstico preciso. La experiencia puede ser muy frustrante: para el 15 por ciento de las personas con afecciones raras, se necesitaron más de cinco años para obtener un diagnóstico. Sin embargo, incluso cuando se diagnostican, es posible que no exista un tratamiento confiable para la afección o que no haya un médico local con experiencia en tratarla. A menudo, además de lidiar con sus síntomas, los pacientes con enfermedades huérfanas también deben dedicar tiempo y energía a la defensa, ya que se necesitan desesperadamente fondos para tales enfermedades para encontrar mejores tratamientos o una cura.