Los llamados medicamentos “huérfanos” están destinados a tratar enfermedades que, por su rareza no resultan atractivas a las empresas farmacéuticas, quienes se muestran reacias a desarrollarlos bajo las condiciones de mercado habituales, ya que el pequeño tamaño del mercado al que van dirigidos no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto.
Las indicaciones de un medicamento pueden también considerarse como ‘huérfanas’, puesto que una sustancia puede ser utilizada en el tratamiento de una enfermedad infrecuente, pero haber sido desarrollada para otra indicación frecuente.