En la actualidad, la terapia génica tiene varias desventajas, ya que mientras no se mejoren las técnicas utilizadas y se tenga un mayor conocimiento del funcionamiento de los genes:El sistema inmune puede eliminar las células tratadas, por lo que en algunos casos expresan el gen modificado por poco tiempo.La especificidad para insertar el gen modificado generalmente es baja.El tamaño del gen que puede introducirse con vectores virales es limitado.La cantidad de proteína producida por el gen modificado no siempre es suficiente para contrarrestar los efectos de la enfermedad.Su implementación es muy compleja cuando se trata de trastornos multifactoriales.