Botox jest preparatem wykorzystywanym zarówno do zabiegów medycyny estetycznej, jak i w leczeniu różnych schorzeń niezwiązanych bezpośrednio z urodą. W medycynie estetycznej stosowany jest przede wszystkim jako profilaktyka powstawania zmarszczek mimicznych oraz w celu redukcji już istniejących bruzd. Botox stosuje się głównie na zmarszczki poziome czoła, lwią zmarszczkę (pionowe bruzdy pomiędzy brwiami) oraz „kurze łapki” (zmarszczki wokół oczu). W usuwaniu tych ostatnich botox jest jedyną zatwierdzoną metodą leczniczą.
Ponadto botox stosuje się również w przypadku innych problemów zdrowotnych, takich jak: nadpotliwość pach, stóp, rąk i czoła, bruksizm (zaciskanie i zgrzytanie zębami), uporczywe migreny, niektóre zaburzenia neurologiczne przebiegające z nadmiernym napięciem mięśniowym. Może być też wykorzystywany do zlikwidowania tzw. „dziąsłowego uśmiechu”- jest to stan polegający na nadmiernym eksponowaniu dziąseł w czasie uśmiechania się.