Ograniczenia wiążą się z zapewnieniem jak największego bezpieczeństwa stosowania badanej terapii w określonej grupie pacjentów. Decyzję o kwalifikacji pacjenta do badań klinicznych podejmuje lekarz prowadzący na podstawie ściśle określonych kryteriów zawartych w protokole badania klinicznego, określonych na podstawie wielu lat badań nowego leku.