Rozwój wiedzy i praktyki klinicznej,
Analiza skuteczności leków dopuszczonych do obrotu,
Istotny czynnik postępu wiedzy w naukach medycznych,
Dostęp do nowoczesnych i innowacyjnych terapii dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby,
Podnoszenie kwalifikacji badaczy oraz młodych naukowców.