Veel onderzoek wordt verricht naar gentherapie, maar dit is nog geen behandelmogelijkheid. Er moet eerst nog veel meer onderzoek plaatsvinden. Het idee bij gentherapie is dat een gezond gen gekoppeld wordt aan een virus. Dit virus kan de lichaamscellen binnendringen en daar genetisch materiaal achterlaten, waardoor het afwijkende gen gerepareerd wordt. Als met gentherapie bij een patiënt met ernstige thalassemie een gezond gen in de stamcellen van het beenmerg zou worden gebracht, zou het beenmerg gezonde rode bloedcellen kunnen aanmaken.