Spinraza/Nusinersen behandeling van SMA. SMA heeft een SMN1 gen waarin mutatie zit, maar het heeft ook een SMN2 gen die ontstaat omdat er een exon geskipt wordt. En spinraza bestaat uit een klein stukje RNA dat bindt in de intron achter exon 7 van SMN2. Dus de therapie zorgt er voor dat de mutatie die zorgt voor een pseudogen niet gedaan wordt.