遺伝子療法の長期的な安全性と有効性を評価するためには、臨床試験を通じて患者のフォローアップを行うことが重要です。遺伝子療法による治療後の副作用や再発率を定期的にモニタリングし、長期的な効果を評価する必要があります。また、遺伝子療法による治療が持続的な効果を示すかどうかを確認するために、複数の患者を対象とした大規模な臨床試験が必要です。さらに、遺伝子療法による治療が他の治療法と比較してどれだけ有効かを評価するために、ランダム化比較試験を実施することも重要です。