第一相試験は通常、患者でない健康な成人を対象に行われますが、抗がん剤の場合は、がんの患者が対象です。抗がん剤の第一相試験は、ほかに有効な治療法がない患者が対象です。そのため、患者にとっては厳しい選択になります。治験コーディネーター（CRC）にはターミナルケアのスキルも求められます。
また、通常では治験薬は第三相試験が終わってから厚生労働省に申請し、承認されることになっていますが、抗がん剤の場合は、第二相試験で有効性と安全性が認められれば申請できます。これは、がんという重い病気に対して、効き目がありそうな薬が開発されたら、できるだけ早く実際の臨床で使えるようにしたいという考え方からです。