Il farmaco sperimentale è una molecola geneticamente modificata che contiene l'enzima IDS che è assente nelle persone affette dalla sindrome di Hunter. Questo enzima si attacca a un'altra molecola che gli permette di penetrare nel cervello.   Il farmaco sperimentale sostituisce l'enzima IDS per trattare entrambe le forme della sindrome di Hunter, quella che colpisce il sistema nervoso centrale e colpisce la funzionalità cerebrale e la forme sistemica, che colpisce solo il corpo.   Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale somministrato attraverso infusioni EV (attraverso una vena), rispetto al trattamento standard-di-cura.