I partecipanti allo studio verranno assegnati a 1 dei 2 gruppi di trattamento — Gruppo A o Gruppo B — per tutta la durata dello studio di 12 o 24 mesi. Nello studio verranno arruolati circa 80 partecipanti che riceveranno un rimborso per le spese di viaggio e altre spese correlate allo studio.   I soggetti idonei a partecipare allo studio che soddisfano tutti i criteri di idoneità, riceveranno il farmaco sperimentale o il trattamento standard-di-cura, una terapia enzimatica sostitutiva (nota commercialmente come Elaprase), tramite infusioni endovenose (attraverso una vena) settimanali. La probabilità di ricevere il farmaco sperimentale o il trattamento standard-di-cura è 50/50. Si tratta di uno studio aperto, quindi sia i ricercatori che i partecipanti sapranno quale è il trattamento dello studio somministrato. Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a diversi test e procedure, ad es. analisi del sangue, test di imaging e punture lombari.   I partecipanti assegnati al gruppo di trattamento con lo standard di cura possono essere idonei a passare al farmaco sperimentale durante lo studio se soddisfano determinati criteri clinici. I partecipanti possono anche risultare idonei ad unirsi ad uno studio di estensione a lungo termine, che fornisce l'opportunità di ricevere il farmaco sperimentale per un periodo più lungo.