Plusieurs essais sont actuellement en cours chez Crispr Therapeutics dont le médicament CTX001 dans le traitement des maladies rares du sang, la bêta thalassémie et la drépanocytose et développé avec Vertex Pharmaceuticals. Celui-ci a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA aux Etats-Unis en 2020 pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et les premiers résultats cliniques ont confirmé l’innocuité et l’efficacité de ce traitement.