L'évaluation de la toxicité en phase préclinique implique des études in vitro et in vivo. Les études in vitro testent sur des cellules isolées, tandis que les études in vivo utilisent des animaux pour évaluer les effets toxiques potentiels. Ces tests déterminent la dose maximale tolérée et identifient les organes cibles des effets toxiques. Les résultats orientent la progression vers les essais cliniques.