L'autorisation de Evrysdi (risdiplam) repose sur deux études principales menées auprès de plus de 450 personnes atteintes de SMA âgées de 2 mois à 25 ans. Selon les résultats de l'étude publiés : SMA de type 1 Evrysdi a aidé les nourrissons à atteindre une étape motrice clé : Evrysdi (risdiplam) a aidé les nourrissons à survivre sans assistance respiratoire permanente : SMA de type 2 et 3 La fonction des motoneurones s'est améliorée chez les enfants et les adultes. Evrysdi a augmenté la fonction motrice de 1,6 point, mesurée à l'aide de l'échelle MFM32. Le score a augmenté de 1,36 point pour les personnes prenant Evrysdi contre une diminution de 0,19 point pour celles ne prenant pas Evrysdi.