Le nombre de sujets nécessaires pour détecter un effet thérapeutique dans la dégénérescence corticobasale (DCB) dépend de plusieurs facteurs, notamment l'effet attendu de la thérapie, la variabilité des mesures de résultats, la puissance statistique souhaitée et le niveau de signification. En général, les études visant à détecter les effets thérapeutiques de la dégénérescence corticobasale nécessitent souvent un échantillon plus important en raison de la rareté et de l'hétérogénéité de la maladie. Par exemple, un essai de phase 2 évaluant l'efficacité d'un nouveau traitement pourrait nécessiter le recrutement d'environ 50 à 100 sujets par groupe pour détecter un effet modéré, en tenant compte des abandons et en garantissant une puissance suffisante (Boxer, 2017; Höglinger, 2021). Dans le cas de maladies rares comme la CBD, les collaborations multicentriques et les essais adaptatifs sont souvent utilisés pour maximiser le recrutement et améliorer la capacité de l'étude à détecter les effets du traitement.
Analyse de la taille de l'échantillon réalisée par Biospective sur la base des données de l'étude 4RTNI pour l'évaluation de la progression de l'atrophie cérébrale par IRM dans une population CBD sur une période de 12 mois. Graphique de la taille de l'échantillon par bras pour un effet de 20 % à 80 %, calculé comme une évaluation bilatérale par bras (α = 0,05, β = 0,8).