Ärztinnen und Ärzte können Arzneimittel, welche von der Arzneimittelkontrolle zugelassen sind, zur Behandlung von Krankheiten verschreiben, auch wenn diese nicht dafür zugelassen sind (Off-Label-Use). Beispielsweise im Bereich neuer oder seltener Krankheiten aber auch in der Onkologie kommt dies immer häufiger vor. Off-Label-Use gilt auch dann, wenn Präparate verschrieben werden, welche für die betroffene Altersgruppe nicht zugelassen sind. Der Arzt muss dabei Patientinnen und Patienten auf den Off-Label-Use hinweisen und diese müssen ihre Zustimmung geben.