Zu den bedeutendsten Wirkstoffen der Mariendistel zählt ein Wirkstoffkomplex der als „Silymarin“ bezeichnet wird. Dieses Gemisch aus Flavononolderivaten ist hauptsächlich für die leberschützende und entgiftende Wirksamkeit der Mariendistel verantwortlich. Die Hauptwirksubstanz „Silybin“ und deren Isomere haben eine besondere hapatoprotektive und antiproliferative Wirksamkeit. So werden die Leberzellmembranen stabilisiert und die Leberzellregeneration beschleunigt. Des Weiteren fungiert Silybin als Radikalfänger und weist somit eine antioxidative Wirksamkeit auf. Die antiproliferativen und chemopräventiven Effekte von Silibinin werden aktuell auch umfangreich in der Krebsforschung behandelt. In zahlreichen Studien wurde ein tumorhemmendes Potential der Mariendistel beobachtet. Eingehende Beobachtungen legen nahe, dass Silybin ein nützliches Mittel für die Intervention von hormonresistentem menschlichem Prostatakrebs sein könnte. Auch bei anderen induzierten Tumorgenesen wie Hautkrebs oder Brustkrebs wurde eine protektive Wirksamkeit beobachtet. Im europäischen Arzneibuch ist der Mindestgehalt an Silymarin im Pflanzenmaterial mit 1,5% bis zu 3% definiert. In Trockenextrakten der gereinigten Mariendistelfrüchte kann ein Wirkstoffgehalt von bis zu 65% verfügbar sein. Da der Silymarin-Komplex kaum wasserlöslich ist, ist die Anwendung eines Trockenextrakts einer Teezubereitung vorzuziehen. Eine gute Löslichkeit wurde in Alkohol und anderen organischen Lösungsmitteln wie Aceton oder Essigester beobachtet. Neben dem Trockenextrakt ist auch teilweise ein Dekokt der zerkleinerten Früchte gebräuchlich. Weitere Inhaltsstoffe der Mariendistel sind sekundäre Pflanzenstoffe wie Flavone, Triterpene, Bitterstoffe, Gerbstoffe und fettes Öl. Flavone sind wasserlösliche gelbe Pflanzenfarbstoffe die häufig zusammen mit Anthocyanen auftreten. Auch die Stoffklasse der Terpene wird als pharmakologisch interessant angesehen. Neben einer antimikrobiellen Wirksamkeit wurden in Studien antitumoröse und entzündungshemmende Eigenschaften beobachtet. Die verdauungsfördernde und anregende Wirksamkeit der Bitterstoffe ist ebenso weitgehend bekannt wie die zusammenziehende und antimikrobielle Wirkung der Gerbstoffe. Das enthaltene fette Öl weist einen hohen Anteil an ungesättigten Fettsäuren wie Linolsäure, Ölsäure und Arachidonsäure auf. Des Weiteren ist der Gehalt an Tocopherolen und Sterolen nennenswert.