Die Gentherapie verfolgt im Gegensatz zur Therapie mit Arzneimitteln einen vollkommen anderen Ansatz. Gentherapie greift in die Körperzellen direkt ein, kann zum Beispiel defekte Gene reparieren und damit genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten) heilen. Dabei wird ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingefügt, um ein defektes Gen zu ersetzen, das ursächlich für die Entstehung der Krankheit ist.In den letzten Jahren wird versucht, ein defektes Gen mit einer präziseren Methode, dem Genome Editing, zu reparieren. Während es unzählige experimentelle klinische Studien gibt, sind im Jahr 2020 nur acht Therapien durch die amerikanische FDA und/oder die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Klinik zugelassen.