# 희귀의약품 지정에 관한 규정
(행정규칙구분=고시, 공포일자=20180601, 시행일자=20180601, 소관부처=식품의약품안전처)
행정규칙번호: 2018-41
출처: 국가법령정보센터

행정규칙명: 희귀의약품 지정에 관한 규정
행정규칙종류: 고시
발령일자: 20180601
발령번호: 2018-41
시행일자: 20180601
소관부처: 식품의약품안전처
담당부서기관: 식품의약품안전처(의약품정책과)
현행여부: Y

조문내용:
['제1조(목적) 이 고시는 「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따라 희귀의약품의 지정기준과 지정절차 등을 정함으로써 그 관리에 적정을 기함을 목적으로 한다.', '제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품3. ② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품"이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에  사용하기 위해 개발하는 경우나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것③ 제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 "처장"이라고 한다)이 인정하는 의약품', '제3조(지정신청) 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로 지정 받고자 하는 의약품의 제조업자, 위탁제조판매업자, 수입자 또는 「약사법」제34조에 따라 임상시험계획의 승인을 받은 자(개발단계 희귀의약품에 한함)는 별지 제1호 서식의 희귀의약품 지정신청서에 다음 각 호의 서류를 첨부하여 처장에게 제출하여야 한다. 다만, 외국에서 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로 지정되었다는 근거자료 또는 희귀질환에 사용될 수 있다는 국내·외의 명확한 입증자료 등이 있는 경우에는 제2호의 서류를 생략할 수 있다.1. 제2조에 해당함을 증명하는 자료2. 별지 제2호서식에 따른 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한병원협회장, 한국희귀·필수의약품센터원장 또는 해당질환 관련 대한의학회 소속 학회장의 희귀의약품 지정 추천서 또는 개발단계 희귀의약품 경우 지정 의견서 1부', '제4조(지정) ① 처장은 제3조의 규정에 따라 제출된 희귀의약품 지정신청에 대하여 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하다고 인정되는 경우 희귀의약품으로 지정하고 희귀의약품 지정 목록(성분(일반명), 대상질환) 또는 개발단계 희귀의약품 지정 목록(성분 또는 코드명, 예상되는 질환, 신청자명)을 인터넷 홈페이지 등에 공고한다.② 처장은 희귀의약품을 지정함에 있어 중앙약사심의위원회, 의·약학 관련 학회 등 관련기관의 의견을 들을 수 있다.③ 처장은 제2조제2항의 개발단계 희귀의약품 지정의 타당성을 검토하기 위하여 개발단계 희귀의약품 심사위원회를 운영할 수 있다.④ 제3항에 따른 개발단계 희귀의약품 심사위원회는 위원장 1명을 포함하여 15인 이내의 위원으로 구성하며, 위원장은 위원 중에서 호선한다.⑤ 위원은 처장이 임명하거나 위촉하되 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 자가 각각 1명 이상 포함되어야 한다.1. 식품의약품안전처 소속 공무원2. 한국희귀·필수의약품센터, 건강보험심사평가원, 첨단의료복합단지 신약개발지원센터 또는 한국보건산업진흥원 소속 전문가3. 한국제약협회장, 한국다국적의약산업협회장 또는 한국바이오의약품협회장에서 추천하는 전문가⑥ 제3항에 따른 심사위원회 운영과 관련하여 위원의 제척·기피·회피, 위원의 의무, 위원회의 심의, 회의 결과의 공개 및 수당  지급 등에 관한 사항은 중앙약사심의위원회 규정(식품의약품안전처 예규)을 준용한다.⑦ 제2조제1항에 따른 희귀의약품은 성분(원칙적으로 일반명)별로 대상질환과 함께 지정(필요시 제형·함량 등 병기)한다.⑧ 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 성분명(또는 코드명), 예상되는 대상질환, 신청자명을 함께 지정(필요시 제형·함량 등 병기)한다.⑨ 처장은 별지 제3호서식에 따른 개발단계 희귀의약품 지정서를 발급한다.', '제5조(지정의 해제 등) ① ② 처장은 제4조제1항에 따라 지정된 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품이 제2조의 기준에 적합하지 않게 된 경우에는 그 지정을 해제할 수 있다.③ 처장은 제4조제8항에 따라 지정된 개발단계 희귀의약품의 시판 허가 하기 전 희귀의약품 지정의 범위·지속 필요성 여부를 다시 평가 할 수 있다.', '제6조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2017년 1월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.']


별표

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[별표 1]

  희 귀 의 약 품 지 정  

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┌──┬────────────────┬───────────────────────────────┐

│연  │성분(일반명)                    │대상질환                                                      │

│번  │                                │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│1   │Tetanus / Diphtheria /  Strept  │피부표면에 나타나는 감응도(피부반점)의 크기 및 넓이에 따      │

│    │ococcus / Tuberculin / Proteu   │라 파상풍, 디프테리아, 연쇄상구균, 결핵균, 프로테우스균,      │

│    │s / Candida / Trichophyton A    │백선균 및 칸디다균의 면역성을 평가하고 감수성 있는 균의       │

│    │g                               │양성 및 음성을 감별하여 균의 감염 및 이에 상응하는 증상       │

│    │                                │의 진단을 알수 있다.                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│2   │Anti-D(Rho) 면역글로불린        │모체/혈액수용자와 태아 또는 신생아/혈액공여자의 혈액형이      │

│    │                                │각각 다음과 같거나 태아 또는 신생아의 Rh인자가 확인되지       │

│    │                                │않는 경우 또는 확인할 수 없는 경우 모체/혈액수용자의 D        │

│    │                                │(Rho)항원에 대한 감작의 예방                                  │

│    │                                │모체/혈액수용자      혈액 또는 신생아/혈액공여자              │

│    │                                │D(Rho)음성           D(Rho)양성                               │

│    │                                │D(Rho)음성           Do양성                                   │

│    │                                │Do양성               D(Rho)양성                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│3   │압식시맙                        │경피적 관동맥 혈관확장술 시술중에 고위험군의 환자들의         │

│    │                                │허혈성 심합병증을 예방하기 위하여 헤파린과 아스피린에         │

│    │                                │보조적으로 쓰임                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│4   │인체흉선세포로 면역시킨 레빗    │신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수이식치료시       │

│    │트의 항흉선면역글로부린         │면역거부억제제                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│5   │호스안티휴먼림포싸이트면역글    │신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수치료시 면역      │

│    │로부린                          │거부억제제                                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│6   │정제 OKT3 단일클론항체(농       │신장이식시 급성동종이식 거부증                                │

│    │축)                             │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│7   │Microfibrillar Collagen   Hemo  │수술시 지혈                                                   │

│    │stat 1g                         │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│8   │Microfibrillar Collagen   Hydr  │수술시 지혈                                                   │

│    │ochloride          70×35×1mm  │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│9   │우베니맥스                      │성인 급성비임파성백혈병에 대한 완전 관해도입후의 유지강       │

│    │                                │화, 화학요법제와의 병용에 의한 생존기간 연장                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│10  │건조흉선 400mg에 해당하는 치    │1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백       │

│    │무스로부터 얻은 펩타이드        │혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제,      │

│    │                                │방사선치료후의 면역기능회복                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│11  │신선한 흉선 1.2그람에 해당하    │1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백       │

│    │는 동결건조된 흉선 200mg        │혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제,      │

│    │                                │방사선치료후의 면역기능회복                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│12  │엘-아스파라기나제               │급만성 백혈병, 악성 임파종                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│13  │클라드리빈                      │활동성 모상세포백혈병의 치료                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│14  │비스쿰알붐(아종:말리, 프락시    │종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기       │

│    │니) 추출엑스                    │관의 악성질환, 골수기능의 자극                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│15  │비스쿰알붐(아종:아비에티스, 쿠  │종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기       │

│    │에르쿠스) 추출엑스              │관의 악성질환, 골수기능의 자극                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│16  │클로드론산디나트륨사수화물      │1) 고형암(유방암, 전립선암, 갑상선암등)의 골전이나 혈액학     │

│    │                                │적 신생물(다발성골수종)에 의한 골연화                         │

│    │                                │2) 과도한 골전이로 인한 고칼슘혈증, 골전이가 없는 악성종      │

│    │                                │야에 의한 골파괴로 인한 고칼슘혈증                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│17  │테니포사이드                    │일반화된 악성임파종(3, 4단계), 호지킨스씨 질환, 세망세포      │

│    │                                │육종, 임파육종, 뇌암(뇌종양), 교아세포종, 성상세포종, 상외    │

│    │                                │세포종, 방광암(특히, 유두종형)                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│18  │시조피란                        │자궁경부암에 대한 방사선요법의 직접효과의 증강                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│19  │디다노신                        │다른 항 레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자         │

│    │                                │의 치료                                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│20  │잘시타빈                        │임상적 또는 면역학적 악화가 확인된 진행 HIV 감염(CD4          │

│    │                                │세포수≤300개/mm3) 성인환자                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│21  │리토나비어                      │임상학적 또는 면역학적으로 질환의 진행이 확인되어 치료        │

│    │                                │가 필요한 HIV 감염환자 치료를 위한 단독요법 또는 뉴클레       │

│    │                                │오시드 유도체와의 병용요법                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│22  │알러젠 추출물                   │알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부     │

│    │                                │염 및 알레르기성 질환 치료제                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│23  │알러젠 추출물                   │알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부     │

│    │(유럽집먼지진드기 :   Dermat    │염 및 알레르기성 질환 치료제                                  │

│    │ophagoides        Pteronysws    │                                                              │

│    │inus / 아메리카집먼지진드기 :   │                                                              │

│    │    Dermatophagoides Farine)    │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│24  │알러젠 추출물(바이알당 알러젠   │알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료        │

│    │종류, 농도 틀림)                │(원인치료)                                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│25  │알러젠 추출물(바이알당 알러젠   │알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료        │

│    │종류, 농도 틀림)                │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│26  │알러젠 추출물                   │알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부     │

│    │                                │염 및 알레르기성 질환의 원인적 치료를 위한 피부반응 검        │

│    │                                │사제                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│27  │알러젠 추출물                   │알레르기 원인물질을 이용 피부반응 검사후 구체적 감작 항       │

│    │                                │원 진단                                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│28  │알러젠 추출물                   │알레르기성 접촉성피부질환의 알러젠 확인                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│29  │알러젠추출물                    │알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기성 질환의 알       │

│    │                                │레르겐의 확인                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│30  │초산란레오타이드                │1. 1) 수술 및/또는 방사선치료에 부적절한 말단비대증 치료,     │

│    │                                │2) 수술 및/또는 방사선치료 등으로 성장호르몬 분비가           │

│    │                                │정상화되지 못한 말단비대증 치료                               │

│    │                                │2. 카르시노이드 종양과 관련하여 일어나는 조홍 및 설사와       │

│    │                                │같은 임상증상의 치료                                          │

│    │                                │3. 갑상선 항진증이 나타나는 갑상선자극호르몬(TSH)분비         │

│    │                                │뇌하수체 선종의 치료 : 수술 및/또는 방사선 치료를 위          │

│    │                                │한 전처리 또는 보조치료제로서 병용, 또는 수술 및 방사         │

│    │                                │선 치료가 부적합한 경우                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│31  │이미글루세라제                  │1) 다음의 적응증 중 한가지 이상의 증상을 나타내는 타입Ⅰ      │

│    │                                │고셔병으로 확실한 진단을 받은 환자의 장기적 효소 치           │

│    │                                │환요법으로 사용한다.                                          │

│    │                                │ - 철결핍 이외의 원인으로 인한 빈혈                           │

│    │                                │ - 혈소판 감소                                                │

│    │                                │ - 비타민 D결핍 이외의 원인으로 인한 골질환                   │

│    │                                │ - 간비대증 또는 비장비대증                                   │

│    │                                │2) 제3형 고셔병                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│32  │집먼지진드기 정제추출물         │IgE 매개 알러젠에 대한 특이면역요법-집먼지진드기에 의한       │

│    │                                │알레르기성 비염, 결막염, 천식의 치료                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│33  │인산플루다라빈                  │1) 골수보유가 충분한 환자로서 B-cell 만성임파구성백혈병       │

│    │                                │의 1차적인 치료나 2차적 치료법                                │

│    │                                │일차적인 치료법으로 사용시에는 다음과 같은 경우에 한함        │

│    │                                │- 진전된 질병, 즉 Rai stage Ⅲ/Ⅳ(Binet stage C)환자, Rai     │

│    │                                │stage Ⅰ/Ⅱ(Binet stage A/B)환자의 경우에는 ①골수부전의      │

│    │                                │악화 ②체중감소, 극도의 피곤함, 야간 발한이나 발열 등과       │

│    │                                │같은 증상을 나타내는 환자 ③거대 또는 진행성 간비종대         │

│    │                                │또는 림프절증 환자 ④2개월 동안 말초 혈액 림프구가 50%        │

│    │                                │이상 증가하거나 12개월 이내에 말초혈액림프구가 2배로 증       │

│    │                                │가되는 환자                                                   │

│    │                                │2) 다른 전통적인 치료법에 실피한 저등급비호치킨림프종(L       │

│    │                                │g-NHL)의  이차적인 치료법                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│34  │카무스틴 이식정                 │외과적 절제를 해야하는 재발성 다형성 교모세포중 환자에        │

│    │                                │서 수술시 보조제로 사용                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│35  │무수네비라핀, 반수네비라핀      │HIV 감염 치료제                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│36  │혈액응고인자 Ⅶa                │혈액응고인자(FⅧ 또는 FⅨ)에 대한 항체를 가진 혈우병 환       │

│    │(유전자재조합)                  │자에 사용                                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│37  │다클리주맙                      │신장이식후 거부반응 예방                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│38  │알데스류킨                      │성인(18세 이상)의 전이성 신장세포암                           │

│    │(재조합인터류킨-2)              │단, 아래의 3가지 예후인자를 동시에 전부 가진 환자는 제외      │

│    │                                │한다.                                                         │

│    │                                │ ?환자의 상태가 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Gr         │

│    │                                │oup) 1 또는 그 이상인 경우                                    │

│    │                                │ ?전이된 부위(폐전이, 골전이, 기타 부위로의 전이로 분류      │

│    │                                │함)가 1군데보다 많은 경우                                     │

│    │                                │ ?종양의 최초 진단일과 프로류킨 치료 시작일자 사이의         │

│    │                                │기간이 24개월 미만인 경우                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│39  │Oprelvekin(Interleukin-11)      │- 심한 혈소판 감소증의 위험이 높은 비골수성 암환자에 있       │

│    │                                │어서 골수억제성 화학요법에 따른 심한 혈소판 감소증의          │

│    │                                │예방 및 혈소판 수혈의 대체                                    │

│    │                                │- 고용량 항암화학요법후 혈소판 감소증의 예방                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│40  │넬피나비어메실레이트            │항레트로바이러스 치료를 요하는 인체면역결핍바이러스 감        │

│    │                                │염의 치료                                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│41  │재조합인간상피세포성장인자(외   │당뇨병성 궤양(예측 효능?효과)                                │

│    │용제)                           │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│42  │스타부딘                        │다른 항레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의        │

│    │                                │치료                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│43  │펜토산폴리설페이트나트륨        │간질성 방광염                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│44  │사람 싸이토메갈로바이러스 면    │골수 및 장기이식 전후 사람 싸이토메갈로 바이러스(HCM          │

│    │역글로불린                      │V) 감염증의 예방                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│45  │에노시타빈                      │급성백혈병(만성백혈병의 급성전환을 포함)                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│46  │에데트산칼슘디소디움            │납중독                                                        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│47  │초산소마토렐린                  │뇌하수체 기능검사                                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│48  │초산코르티코렐린                │뇌하수체 기능검사                                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│49  │Cyanide Antidote Package(아     │시아나이드 및 청산의 중독시 사용                              │

│    │질산나트륨 주사/ 치오황산나트   │                                                              │

│    │륨주사/아질산아밀 흡입제)       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│50  │사프롭테린(Tetrahydrobiopteri   │고페닐알라닌혈증                                              │

│    │n)                              │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│51  │레피루딘                        │헤파린 관련 혈소판감소증(Heparin-associated thrombocytop      │

│    │                                │enia(HAT))                                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│52  │인터페론베타-1a                 │다발성 경화증                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│53  │세트로렐릭스                    │체외수정시술시 과배란 유도(Controlled Ovarian Stimulatio      │

│    │                                │n)에서 미성숙한 난자의 배란방지                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│54  │퀴누프리스틴/달포프리스틴       │Vancomycin-resistant Enterococcus faecium에 의한 감염증       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│55  │초산데스모프레신                │경증의 A형 혈우병과 제1형 폰빌레브란트 질환 환자의 출혈       │

│    │                                │조절 및 출혈 예방                                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│56  │헤 민                           │급성 포르필린증 발작의 회복 및 통증, 고혈압, 빈맥, 비정상     │

│    │                                │적인 정신상태, 경증에서 진행성의 신경학적 징후의 조절         │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│57  │IgM 고함유 사람면역글로불린     │면역기능저하 환자의 중증세균감염증에 항생제와 병용투여,       │

│    │                                │저 면역글로불린증 환자에서 면역글로불린 대체요법              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│58  │헤마토포르피린유도체            │수술 등의 다른 근본적인 치료가 불가능하고, 내시경 등으로      │

│    │                                │병소 전체의 관찰이 가능하며 레이저 조사가 가능한 폐쇄성       │

│    │                                │식도암, 폐쇄성폐암, 폐쇄성하인두암, 피부기저세포암            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│59  │단트롤렌나트륨주                │악성고열증, 악성증후군                                        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│60  │5-하이드록시트립토판            │BH4가 결핍된 비정형성 페닐케톤뇨증                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│61  │인도메타신나트륨 주             │미숙아의 대동맥관 개존증                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│62  │겜투주맵오조가마이신            │고식적 화학요법제에 불응성인 재발성 CD33 양성의 급성 골       │

│    │                                │수성 백혈병                                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│63  │글라티라머아세테이트            │다발성 경화증                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│64  │티로트로핀알파                  │1) 갑상선암의 재발 가능성 및 전이 여부 진단을 위한 갑상       │

│    │                                │선글로불린테스트 또는 전신 스캐닝 시, 단시간내 갑상선         │

│    │                                │자극호르몬의 적정 혈중 농도 유지를 위해 사용                  │

│    │                                │2) 갑상선암 절제환자의 잔재 갑상선 조직 제거시 치료목적       │

│    │                                │으로 방사성요오드와 함께 사용                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│65  │이뮤노시아닌                    │경요도 절제 후 기존 치료약물로부터 실패한 경우의 방광암       │

│    │                                │재발방지                                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│66  │라스부리카제                    │화학요법중인 악성종양 환자에서의 고뇨산혈증                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│67  │Anti D(Rho) 면역글로불린        │중증의 특발성 혈소판 감소성 자반증(다만, 코르티코스테로       │

│    │                                │이드, 정맥용 감마글로불린으로의 치료에 실패한 경우에 한       │

│    │                                │함)                                                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│68  │아갈시다제 베타                 │파브리병으로 진단받은 환자에 대한 장기간 효소 대체요법        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│69  │슈도모나스 에이루지노사 세균    │중증 화상환자                                                 │

│    │정제 세포벽단백질               │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│70  │간시클로버                      │후천성면역결핍증환자를 포함한 면역장해환자 및 장기이식        │

│    │                                │환자의 CMV(싸이토메갈로바이러스) 감염질환의 예방 및 치        │

│    │                                │료                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│71  │엔푸버타이드                    │레트로바이러스 치료에도 불구하고 HIV복제가 나타나는 HI        │

│    │                                │V감염환자 치료                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│72  │발간시클로버                    │1) AIDS환자의 CMV 망막염                                      │

│    │                                │2) 장기이식환자의 CMV 질환의 예방                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│73  │라로니다제                      │뮤코다당체침착증Ⅰ(MPSⅠ)형태의 헐러(Hurler) 및 헐러-쉬       │

│    │                                │에(Hurler-Scheie)환자와 중등도 이상의 증상을 가진 쉬에환      │

│    │                                │자                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│74  │사람혈액응고제8인자?폰빌레브   │폰빌레브란트 질병 환자의 치료                                 │

│    │란트인자                        │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│75  │에팔리주맙                      │전신요법이나 광선요법을 실시해야 하는 성인(18세 이상)의       │

│    │                                │중증 판상 건선                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│76  │일로프로스트                    │- 중등도 또는 중증의 일차성 폐고혈압                          │

│    │                                │- 결합조직질환이나 약물로 인한 중등도 또는 중증의 이차        │

│    │                                │성 폐고혈압                                                   │

│    │                                │- 만성적인 폐혈전색전증으로 인해 수술이 불가능한 중등도       │

│    │                                │또는 중증의 이차성 폐고혈압                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│77  │시베레스타트나트륨수화물        │전신성 염증반응 증후군에 수반하는 급성폐손상의 개선           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│78  │[90Y]이브리투모맙튜세탄         │1. 리툭시맙에 효과가 없거나 재발한 CD20+ 여포형 B 세포        │

│    │                                │비호지킨 림프종(NHL)                                          │

│    │                                │2. 이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해 유      │

│    │                                │도 후 공고요법                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│79  │페닐부틸산나트륨                │다음의 효소결핍을 수반하는 신생아형 또는 고암모니아성         │

│    │                                │뇌증의 병력이 있는 후발효소결핍(생후 1개월 이후 나타나는      │

│    │                                │부분효소결핍) 요소회로이상증 환자의 치료를 위한 보조요법      │

│    │                                │  Carbamylphosphate synthetase (CPS),                         │

│    │                                │  Ornithine transcarbamylase (OTC),                           │

│    │                                │  Argininosuccinic acid synthetase (AS)                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│80  │디아족사이드                    │다음 상황과 관련된 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증의 치        │

│    │                                │료                                                            │

│    │                                │ 1) 성인-수술이 불가능한 췌도세포선종, 췌도세포암종 또는      │

│    │                                │췌장외악성종양                                                │

│    │                                │ 2) 유아 및 소아 - 류신 감수성, 췌도세포과형성증, 랑게르      │

│    │                                │한스섬모세포증, 췌도세포선종 또는 췌도세포선종증              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│81  │알렘투주맙                      │알킬화제 치료를 받은 경험이 있고, 인산플루다라빈 치료를       │

│    │                                │받은 후 6개월미만의 짧은 관해만을 보였거나 완전관해 또        │

│    │                                │는 부분관해를 보이는 데 실패한 만성임파구성백혈병 환자        │

│    │                                │의 치료                                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│82  │탈리도마이드                    │ 1. 표준 요법에 실패한 다발성골수종의 치료                    │

│    │                                │ 2. 중등도-중증 나성결절홍반(ENL)의 피부 병변의 급성 치       │

│    │                                │료. 탈리도마이드는 중등도-중증 신경염이 있는 ENL치            │

│    │                                │료의 단일요법제로는 사용하지 않는다.                          │

│    │                                │    탈리도마이드는 또한 ENL재발시의 피부병변의 예방 및        │

│    │                                │억제를 위한 유지요법제로 사용한다.                            │

│    │                                │ 3. 새로 진단된 다발성골수종환자 치료에 있어서 덱사메타       │

│    │                                │손과 병용 요법                                                │

│    │                                │ 4. 65세 이상 또는 고용량 화학요법이 적절하지 않으며 이       │

│    │                                │전에 치료받지 않은 다발성골수종 환자의 1차 치료로써           │

│    │                                │멜파란 및 프레드니손과 병용요법                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│83  │염산트리엔틴                    │ 윌슨병(Wilson's disease)                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│84  │메칠아미노레불린산              │ 1. 타 치료법이 부적절한 안면과 두피의 비과각화성, 비색       │

│    │                                │소침착성 광선각화증.                                          │

│    │                                │ 2. 이환율과 관련되 잠재적 치료 또는 불량한 미용적 예후       │

│    │                                │때문에 타 치료법이 부적절한 표피형 및/또는 결절성 기          │

│    │                                │저세포암                                                      │

│    │                                │   : 안면 중앙 또는 귀에 병변이 있는 경우, 심하게 일광화      │

│    │                                │상을 입은 피부의 병소인 경우, 병소가 넓은 경우 또는           │

│    │                                │재발성 병소.                                                  │

│    │                                │ 3. 수술로 제거하는 것이 부적절하다고 판단되는 잠재 편평      │

│    │                                │세포암(Bowen's disease)                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│85  │오말리주맙                      │ 1. 성인 및 청소년(12세이상) 에서의 다음과 같은 중증의        │

│    │                                │지속성 알레르기 천식                                          │

│    │                                │  - 통년성 대기 알러젠에 대한 in vitro 반응 또는 피부 반      │

│    │                                │응에 양성을 보이며,                                           │

│    │                                │  - 빈번한 주간 증상이나 야간에 깨어나는 증상이 나타날        │

│    │                                │뿐만 아니라 폐기능이 저하되어 있고(FEV1<80%)                  │

│    │                                │  - 고용량의 흡입용 코르티코스테로이드 및 장기지속형 흡       │

│    │                                │입용 베타2 작용제의 투여에도 불구하고 중증 천식 증            │

│    │                                │상의 악화가 여러번 기록                                       │

│    │                                │ 2. 다음 증상을 동반하는 소아(6-12세 미만)의 IgE 매개 알      │

│    │                                │레르기성 천식                                                 │

│    │                                │  - 통년성 대기 알러젠에 대한 in vitro 반응 또는 피부 반      │

│    │                                │응에 양성을 보이며,                                           │

│    │                                │  - 빈번한 주간 증상이나 야간에 깨어나는 증상이 나타나        │

│    │                                │고                                                            │

│    │                                │  - 고용량의 흡입용 코르티코스테로이드 및 장기지속형 흡       │

│    │                                │입용 베타2 작용제의 투여에도 불구하고 중증 천식 증            │

│    │                                │상의 악화가 여러번 기록                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│86  │리포좀시타라빈(주사제)          │림프종성 및 고형암성 뇌수막염                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│87  │페닐아세트산나트륨?안식향산    │다음의 효소결핍을 수반하는 요소회로이상증(Carbamyl phos       │

│    │나트륨                          │phate synthetase, Ornitine transcarbamylase, Arginosuccini    │

│    │                                │c acid synthetase)                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│88  │알글루코시다제알파              │폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장      │

│    │                                │기 효소 대체 요법                                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│89  │구연산실데나필                  │이 약은 폐동맥 고혈압 환자(WHO Group Ⅰ)의 치료에 사          │

│    │                                │용되어 운동 능력을 개선시킨다.                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│90  │갈설파제                        │뮤코다당증 Ⅵ(MPS Ⅵ)환자에게 쓰인다. 나글라자임은 걷기       │

│    │                                │와 계단 오르기 능력을 개선시킨다.                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│91  │이두설파제                      │헌터증후군(뮤코다당증 Ⅱ형, MPS Ⅱ) 환자에게 쓰인다. 엘       │

│    │                                │라프라제는 헌터증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다.          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│92  │다루나비어                      │항 레트로바이러스제 치료경험이 있고, 다른 프로테아제 저       │

│    │                                │해제의 사용에 실패한 HIV 감염 성인환자의 치료를 위한 다       │

│    │                                │른 항 레트로바이러스제와 병용요법                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│93  │5-아미노레불린산 염산염         │1. 일반 방광경으로 검진되지 못한 표재성 방광암의 광역학       │

│    │                                │적 진단                                                       │

│    │                                │2. 악성 신경교종(WHO grade III, IV)의 수술 시 악성조직        │

│    │                                │의 시각화                                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│94  │마라비록                        │CCR5-tropic HIV-1에 감염된 환자의 치료                        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│95  │플루오시놀론아세토니드          │안구 후방의 만성 비감염성 포도막염의 치료                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│96  │사크로시다제                    │유전성 수크라제-이소말타제 결핍증                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│97  │ 트라벡테딘                     │ 안트라사이클린 및 이포스파미드 치료요법에 실패했거나, 이     │

│    │                                │들 약제 투여가 부적합한 진행된 연조직 육종                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│98  │ 템시롤리무스                   │ 진행성 신세포암                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│99  │라다클로린                      │ 흑색종을 제외한 수술등 기타 치료법이 부적절한 피부기저       │

│    │                                │세포암의 광역학적 치료                                        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│100 │펜토스타틴                      │ 모상세포백혈병                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│101 │             │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│102 │초산아연                        │ 윌슨병                                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│103 │미글루스타트                    │ 효소대체요법에 적합하지 않은 경증-중등도의 1형 고셔병        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│104 │덱스라족산                      │ 안트라사이클린 혈관 밖 유출의 치료                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│105 │우르소데스옥시콜린산            │ 근위축성측삭경화증                                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│106 │자기유래지방세포                │ 크론병성 누공(Crohn's Fistula)                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│107 │포토디타진                      │ 피부기저세포암                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│108 │메톡살렌                        │ 이식편대숙주질환(Graft vs. Host Disease) 치료를 위한 포      │

│    │                                │토페레시스 시스템과의 병용사용                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│109 │트레프로스티닐 소디움           │ 폐동맥고혈압(WHO 기능분류 II, III)                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│110 │클로파라빈                      │ 이전에 실시된 두가지 이상의 타 치료법에 반응하지 않거        │

│    │                                │나 재발한 21세 이하 환자의 급성 림프구성 백혈병의 치료        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│111 │루피나마이드                    │ 4세 이상 환자에서 레녹스-가스토증후군과 관련된 간질치        │

│    │                                │료시 부가요법                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│112 │미글루스타트                    │ C형 니만-피크병                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│113 │엘트롬보팍                      │ 코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분      │

│    │                                │한 반응을 보이지 않은 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성       │

│    │                                │자반증 환자에서의 저혈소판증 치료                             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│114 │플레릭사포르                    │ 림프종과 다발성골수종 환자의 자가조혈모세포이식과 조혈모     │

│    │                                │세포 채집시 말초혈액으로 조혈모세포의 가동화 증진             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│115 │디곡신면역팹                    │ 생명을 위협하는 또는 잠재적으로 생명을 위협하는 디곡신       │

│    │                                │중독 또는 과복용                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│116 │ 에쿨리주맙                     │ 1) 발작성 야간 혈색소뇨증                                    │

│    │                                │ 2) 비정형 용혈성 요독 증후군                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│117 │ 삼산화비소                     │ 재발한 또는 불응성의 급성전골수성백혈병                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│118 │ 엠트리시타빈 ? 테노포비어     │ 다른 항 레트로바이러스제(비뉴클레오시드 역전사효소 억제      │

│    │ 디소프록실 푸마레이트          │제 또는 단백분해효소 억제제)와 병용하여 성인의 HIV-1 치       │

│    │                                │료                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│119 │오파투무맙(ofatumumab)          │1. 플루다라빈과 알렘투주맙에 모두 불응하는 만성 림프구성      │

│    │(주사제)                        │백혈병                                                        │

│    │                                │2. 이전에 치료를 받은 적이 없고 플루다라빈 기반 요법이        │

│    │                                │적절하지 않은 만성 림프구성 백혈병 환자의 치료를 위해         │

│    │                                │알킬화제 기반 요법과 병용 투여                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│120 │시트르산카페인                  │미숙아 무호흡증                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│121 │ 이부프로펜(주사제)             │ 임신기간이 34주 미만인 조산아의 동맥관개존증 치료            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│122 │ 로미플로스팀(주사제)           │ 코르티코스테로이드, 이뮤노글로불린 또는 비장적출술에 충      │

│    │                                │분한 반응을 보이지 않는 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소       │

│    │                                │성 자반증 환자의 저혈소판증 치료                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│123 │ 카바지탁셀                     │ 프레드니솔론과 병용하여, 이전에 도세탁셀을 포함한 화학요     │

│    │                                │법 치료를 받은 후 진행한 호르몬 불응성 전립선암 환자의        │

│    │                                │치료                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│124 │ 핀골리모드 염산염(경구제)      │ 재발 이장성 다발성경화증                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│125 │ 사람의 C1-에스테라제 억제제    │ 1형 및 2형 유전성 혈관부종의 급성반응 치료                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│126 │ 벤다무스틴 염산염(주사제)      │ 1. 플루다라빈이 포함된 항암화학요법이 부적합하며 Binet st    │

│    │                                │age B 또는 C에 해당하는 만성 림프구성 백혈병                  │

│    │                                │ 2. 자가조혈모세포 이식에 적합하지 않고 진단 시 신경병증      │

│    │                                │으로 인해 탈리도마이드 또는 보르테조밉의 투여가 부적합        │

│    │                                │한 65세 이상의 Durie-Salmon stage III 또는 진행성 stage       │

│    │                                │II에 해당되는 다발성 골수종 환자에게 프레드니손과 병용        │

│    │                                │요법                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│127 │ 카르글루민산(Carglumic acid)   │ NAGS(N-acetylglutamate synthase) 결핍 또는 이소발레르        │

│    │ (경구제)                       │산혈증 또는 메틸말론산혈증 또는 프로피온산혈증으로 인한       │

│    │                                │고암모니아혈증                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│128 │ 베타인(Anhydrous Betaine)      │ 다음 효소 결핍 또는 결함과 관련된 호모시스틴뇨증의 보조      │

│    │ (경구제)                       │치료(Cystathionine-β-synthase(CBS), 5,10-methylene-tetrah    │

│    │                                │ydrofolate reductase(MTHFR), cobalamin cofactor metaboli      │

│    │                                │sm(cb1))                                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│129 │ 니티시논(Nitisinone)(경구제)   │ 티로신 및 페닐알라닌 제한 식이요법을 하는 제1형 유전성       │

│    │                                │티로신혈증                                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│130 │ 보리노스타트(Vorinostat)       │ 기존 치료요법에 불응하거나 재발한 피부 T 세포 림프종         │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│131 │ 크리조티닙(Crizotinib)         │ 역형성림프종인산화효소(ALK) 또는 ROS1 양성 진행성 비소       │

│    │ (경구제)                       │세포폐암                                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│132 │ 이두설파제 베타(Idursulfase-β)│ 헌터증후군(뮤코다당증 Ⅱ형)                                  │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│133 │ 프랄라트렉세이트(Pralatrexate) │ 재발성 또는 불응성 말초 T세포 림프종                         │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│134 │ 마이파머티드(Mifamurtide)      │ 어린이, 청소년의 절제가능한 고악성, 비전이성 골육종에 대     │

│    │ (주사제)                       │해 완전절제 후 다른 항암화학요법제와 병용하는 보조요법        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│135 │ 로미뎁신(Romidepsin)           │ 이전에 한가지 이상의 화학요법을 받은 재발성 또는 불응성      │

│    │ (주사제)                       │ 말초 T세포 림프종                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│136 │ 팔리퍼민(Palifermin)           │ 조혈모세포 이식을 위해 골수독성 치료를 받는 혈액암환자들     │

│    │ (주사제)                       │의 중증(WHO Grade 3이상) 구강점막염(전처치 요법으로 m         │

│    │                                │elphalan(200mg/m2)을 사용하는 경우 제외)                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│137 │ 템시롤리무스(Temsirolimus)     │ 기존 치료방법에 불응 및/또는 재발한 외투세포림프종           │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│138 │ 베무라페닙(Vemurafenib)        │ BRAFV600E 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성 흑색      │

│    │ (경구제)                       │종                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│139 │ 피르페니돈(Pirfenidone)        │특발성폐섬유증의 치료                                         │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│140 │ 룩소리티닙 인산염              │골수섬유화증의 치료: 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증    │

│    │ (Ruxolitinib phosphate)        │후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증           │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│141 │ 아비라테론 아세트산            │도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전     │

│    │ (Abiraterone acetate)          │립선암                                                        │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│142 │ 데피브로타이드(Defibrotide)    │조혈모세포 이식 후 간정맥폐쇄병 치료, 골수파괴성 동종 조      │

│    │ (주사제)                       │혈모세포 이식 후 간정맥폐쇄병의 예방                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│143 │ 나탈리주맙(Natalizumab)        │인터페론 베타 치료에도 높은 질병활성을 나타내거나 빠르게      │

│    │ (주사제)                       │진행하는 중증의 재발 이장성 다발성경화증 치료                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│144 │ 코네스타트 알파(Conestat alfa) │C-1 에스테라제 억제제 결핍으로 인한 유전성 혈관부종 성인      │

│    │ (주사제)(유전자재조합)         │환자의 급성 혈관부종 발작                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│145 │ 비스모데깁(Vismodegib)         │수술이 불가능한 진행성 기저 세포암                            │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│146 │ 팜프리딘(Fampridine)           │보행장애를 동반한 다발성경화증 환자(확장장애상태척도(Expa     │

│    │ (경구제)                       │nded Disability Status Scale, EDSS) 4-7)                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│147 │ 브렌툭시맙 베도틴              │1. 자가조혈모세포이식(Autologous Stem Cell Transplant, AS     │

│    │ (Brentuximab Vedotin)          │CT)을 실패하거나 자가조혈모세포이식 비대상 환자에서           │

│    │ (주사제)                       │의 최소 두가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 호          │

│    │                                │지킨림프종 환자의 치료                                        │

│    │                                │2. 최소 한가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 전신역      │

│    │                                │형성대세포림프종(systemic Anaplastic Large Cell Lympho        │

│    │                                │ma, sALCL) 환자의 치료                                        │

│    │                                │3. 자가조혈모세포이식 이후 재발 및 진행의 위험이 높은(1차     │

│    │                                │치료에 불응성이거나 1차 치료 후 1년 이내에 재발한 경우        │

│    │                                │혹은 자가조혈모세포 이식 전 림프절 이외의 부분에 종양         │

│    │                                │발생) 호지킨 림프종 환자의 치료                               │

│    │                                │4. 피부T세포림프종                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│148 │엠트리시타빈(Emtricitabine)?테 │성인의 HIV(Human Immunodeficiency Virus)-1 감염 치료          │

│    │노포비어 디소프록실 푸마르산염  │                                                              │

│    │(Tenofovir Disoproxil Fumarat   │                                                              │

│    │e)?엘비테그라비어(Elvitegravir)│                                                              │

│    │(경구제)                        │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│149 │반데타닙(Vandetanib)(경구제)    │절제 불가능하고 국소적으로 진행되었거나 전이된 갑상선 수      │

│    │                                │질암                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│150 │미포멀슨나트륨(Mipomersen sod   │동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증                              │

│    │ium)                            │                                                              │

│    │(주사제)                        │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│151 │엔잘루타마이드(Enzalutamide)(경 │이전에 도세탁셀로 치료 받았던 전이성 거세저항성 전립선암      │

│    │구제)                           │환자의 치료                                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│152 │파시레오타이드 디아스파르트산   │수술이 적절한 대안이 될 수 없거나 수술에 실패한 성인 쿠싱     │

│    │염                              │병 환자의 치료                                                │

│    │(Pasireotide diaspartate)       │                                                              │

│    │(주사제)                        │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│153 │테리플루노마이드(Teriflunomide) │재발형 다발성경화증 치료                                      │

│    │(경구제)                        │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│154 │날푸라핀염산염(Nalfurafine hydr │혈액투석환자의 소양증 개선(기존 치료에서 효과가 불충분한      │

│    │ochloride)(경구제)              │경우에 한함)                                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│155 │엘트롬보팍(Eltrombopag)         │1. 만성 C형 간염 환자에서 인터페론 기반 요법의 시작 및 유지   │

│    │(경구제)                        │를 위한 저혈소판증(투여 시작시 혈소판 수치가 75,000/㎕ 미     │

│    │                                │만) 치료                                                      │

│    │                                │2. 면역억제 요법이 충분한 반응을 보이지 않은 중증 재생불량    │

│    │                                │성 빈혈의 치료                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│156 │ 라듐-223 염화물(Radium Ra 22   │내장전이가 없는 골전이된 거세저항성 전립선암 환자의 치료      │

│    │3 dichloride) (주사제)          │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│157 │ 포말리도마이드(Pomalidomide)   │이전에 레날리도마이드와 보르테조밉을 포함한 최소 2가지 치     │

│    │ (경구제)                       │료를 받고, 재발 및 불응한 다발성 골수종 환자의 치료에 덱      │

│    │                                │사메타손과 병용요법                                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│158 │ 베다퀼린 푸마르산염            │18세 이상 성인의 다제내성 폐결핵에 대한 병용요법              │

│    │ (Bedaquiline Fumarate)         │                                                              │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│159 │ 알렘투주맙(Alemtuzumab)        │재발-완화형 다발성경화증                                      │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│160 │ 자가골수유래중간엽줄기세포     │근위축성측삭경화증에 리루졸 병용요법                          │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│161 │리오시구앗(Riociguat)(경구제)   │1. 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO Group 4) 환자의        │

│    │                                │운동능력 개선                                                 │

│    │                                │2. WHO 기능분류 II, III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO      │

│    │                                │GroupⅠ) 성인 환자에서 운동능력개선                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│162 │ 모가물리주맙(Mogamulizumab)    │재발 또는 불응성인 CCR4 양성의 성인 T 세포 백혈병/림프        │

│    │ (주사제)                       │종                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│163 │ 레보도파·카르비도파           │파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 중증의 운동기복(Motor       │

│    │ (Levodopa·Carbidopa)          │fluctuation)을 나타내는 진행성 파킨슨병(사용가능한 모든 치    │

│    │ (장내투여)                     │료약물의 단독 및 병용 투여에도 조절되지 않는 경우에 한        │

│    │                                │함)                                                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│164 │ 포스카네트 나트륨 수화물       │조혈모세포이식 환자의 거대세포바이러스 혈증(CMV viraemi       │

│    │ (Foscarnet Trisodium Hexahyd   │a) 및 거대세포바이러스 질환(CMV disease)                      │

│    │rate)                           │                                                              │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│165 │ 이카티반트 아세테이트          │18세 이상의 성인에서 유전성 혈관부종의 급성발작 증상의 치     │

│    │ (Icatibant acetate)            │료                                                            │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│166 │ 아갈시다제 알파(Agalsidase alf │파브리병(?-galactosidase A 결핍)으로 확진된 환자의   장기    │

│    │a)                              │간 효소 대체요법                                              │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│167 │ 베라글루세라제 알파(주사제)    │제1형 고셔병 환자의 장기간 효소 대체요법                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│168 │ 이브루티닙(경구제)             │1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종                 │

│    │                                │2. 이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병        │

│    │                                │3. 65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는    │

│    │                                │만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL)              │

│    │                                │4. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬   │

│    │                                │마크로글로불린혈증(WM)                                        │

│    │                                │5. 이전에 한 가지 이상의 전신 치료를 받은 경험이 있는 만성    │

│    │                                │이식편대숙주질환(cGVHD)                                       │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│169 │ 다브라페닙(경구제)             │1. BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색   │

│    │                                │종 환자의 치료                                                │

│    │                                │2. BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나    │

│    │                                │전이성인 흑색종 환자의 치료에서 트라메티닙과의 병용투여       │

│    │                                │3. BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자의         │

│    │                                │치료에서 트라메티닙과 병용투여                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│170 │ 비스쿰알붐(숙주목:프락시니)    │악성 흉막삼출의 치료                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│171 │ 델라마니드(Delamanid)          │성인의 다제내성 폐결핵의 병용요법                             │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│172 │ 엘로설파제 알파(재조합 인간 N  │뮤코다당증 Ⅳ A형(모르퀴오 A 증후군)                          │

│    │-아세틸갈락토사민-6-설파타제)   │                                                              │

│    │(Recombinant human N-acetyl     │                                                              │

│    │galactosamine-6-sulfate)        │                                                              │

│    │ (주사제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│173 │ 이필리무맙(Ipilimumab)         │1. 진행성(절제가 불가능하거나 전이성) 흑색종에서 단독요법     │

│    │ (주사제)                       │또는 니볼루맙과의 병용요법                                    │

│    │                                │2. 진행성(중등도 및 고위험) 신장세포암에서 니볼루맙과의       │

│    │                                │병용요법                                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│174 │ 탈크(Talc)                     │악성 흉막삼출의 치료                                          │

│    │ (산제, 에어로솔제)             │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│175 │ 오비누투주맙(Obinutuzumab)     │이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병에서 클로람     │

│    │ (주사제)                       │부실과 병용투여. 단, 동반질환이 있거나 크레아티닌 청소율이    │

│    │                                │70mL/min 미만인 환자에 한함                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│176 │ 엘리글루스타트(Eliglustat)     │1형 고셔병                                                    │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│177 │ 디메틸푸마르산염               │재발 이장성 다발성경화증 치료                                 │

│    │ (Dimethyl fumarate)            │                                                              │

│    │ (경구제)                       │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│178 │ 세리티닙(경구제)               │역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성인 국소 진행성 또는 전이    │

│    │                                │성 비소세포폐암                                               │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│179 │ 트라메티닙(경구제)             │1. BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능          │

│    │                                │하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에 단독 또는 다브라         │

│    │                                │페닙과 병용 투여                                              │

│    │                                │2. BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자의         │

│    │                                │치료에서 다브라페닙과 병용투여                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│180 │ 클로린 e6 나트륨(주사제)       │흑색종을 제외한 수술등 기타 치료법이 부적절한 피부 기저세포   │

│    │                                │암의 광역학적 치료                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│181 │ 펨브롤리주맙(주사제)           │수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│182 │ 니볼루맙(주사제)               │수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│183 │ 베돌리주맙(주사제)             │1. 종양괴사인자 알파 저해제 치료에 반응을 나타내지 않거나,    │

│    │                                │반응이 없어지거나, 또는 내약성이 없는 성인 환자에서 중등      │

│    │                                │도에서 중증의 활성 궤양성 대장염의 치료                       │

│    │                                │2. 종양괴사인자 알파 저해제 치료에 반응을 나타내지 않거나,    │

│    │                                │반응이 없어지거나, 또는 내약성이 없는 성인 환자에서 중등      │

│    │                                │도에서 중증의 활성 크론병의 치료                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│184 │ 올라파립(경구제)               │백금기반요법에 반응한 백금민감성 재발성 BRCA 변이고도 장      │

│    │                                │액성 난소암, 난관암 또는 일차 복막암 성인 환자의 단독 유지요  │

│    │                                │법                                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│185 │ 타파미디스메글루민(경구제)     │트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│186 │ 실툭시맙(주사제)               │인체면역결핍바이러스(HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러    │

│    │                                │스(HHV-8) 음성인 다발성 캐슬만병                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│187 │ 콜산(경구제)                   │선천성 1차 담즙산 합성 장애                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│188 │ 이델라리시브(경구제)           │1. 이전에 최소 2회 전신요법을 받았으나 재발한 소포 림프종     │

│    │                                │및 소림프구 림프종                                            │

│    │                                │2. 동반질환에 의해 항암화학요법이 부적합하여 리툭시맙 단독    │

│    │                                │요법이 고려되는 재발한 만성 림프구성 백혈병                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│189 │ 탈리글루세라아제 알파(주사제)  │제3형 고셔병                                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│190 │ 에다라본(주사제)               │근위축성측상경화증                                            │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│191 │ 메폴리주맙(주사제)             │성인 및 청소년(12세 이상)에서 기존 치료에 적절하게 조절되     │

│    │                                │지 않는 다음의 중증 호산구성 천식 치료의 추가 유지 요법       │

│    │                                │ - 치료 시작 시 혈중 호산구 150 cells/㎕ 이상 또는            │

│    │                                │ - 치료 시작 전 12개월 이내에 혈중 호산구 300 cells/㎕ 이상   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│192 │ 블리나투모맙(주사제)           │1. 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료  │

│    │                                │2. 미세잔존질환(MRD) 양성인 전구 B세포 급성 림프모구성        │

│    │                                │백혈병의 치료                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│193 │ 카나키누맙(주사제)             │소아(2세 이상) 및 성인에서의 크리오피린 관련 주기적 증후      │

│    │                                │군, 활동성 전신성 소아 특발성 관절염(2세 이상)                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│194 │ 셀렉시팍(경구제)               │WHO 기능분류 Ⅱ-Ⅳ 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO           │

│    │                                │GroupⅠ) 환자의 치료                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│195 │ 코비메티닙(경구제)             │BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이  │

│    │                                │성인 흑색종 환자의 치료에 베무라페닙과 병용 투여              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│196 │ 아탈루렌(경구제)               │디스트로핀 유전자의 넌센스 돌연변이에 기인한 뒤쉔 근디스      │

│    │                                │트로피                                                        │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│197 │ 프로프라놀롤염산염(경구제)     │전신치료가 필요한 증식성 영아 혈관종                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│198 │ 세벨리파제알파(주사제)         │리소좀산 지질분해효소 결핍증                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│199 │ 로미타피드메실산염(경구제)     │동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│200 │ 아타자나비어/코비시스타트(경   │다른 항레트로바이러스와 병용하여 HIV-1 감염치료               │

│    │구제)                           │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│201 │ 인체흉선세포로 면역시킨 말의   │중증 재생불량성  빈혈                                         │

│    │항흉선 면역글로부린(주사제)     │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│202 │ 다루나비르/코비시스타트(경구   │다른 항레트로바이러스와 병용하여 HIV-1 감염치료               │

│    │제)                             │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│203 │ 카르필조밉(주사제)             │이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료     │

│    │                                │에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│204 │ 아스포타제알파(주사제)         │저인산증                                                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│205 │ 이다루시주맙(주사제)           │다비가트란 투여로 인해 생명을 위협하는 출혈이 있거나 응급     │

│    │                                │수술 및 처치가 필요한 경우                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│206 │ 페그인터페론베타-1a(주사제)    │재발성 다발성경화증                                           │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│207 │엘로투주맙(주사제)              │이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료     │

│    │                                │에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법 또는 보르테조      │

│    │                                │밉 및 덱사메타손과 병용요법                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│208 │이노투주맙 오조가마이신(주사    │재발 또는 불응성 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료          │

│    │제)                             │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│209 │오시머티닙메실산염(경구제)      │이전에 EGFR 티로신 키나제 저해제로 치료받은 적이 있는         │

│    │                                │EGFR T790M 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐       │

│    │                                │암 환자의 치료                                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│210 │레슬리주맙(주사제)              │성인 및 청소년(12세 이상)에서 흡입용 스테로이드로 적절하게    │

│    │                                │조절되지 않는 호산구성 천식(혈중 호산구 수 : 400cells/㎕ 이   │

│    │                                │상)의 치료                                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│211 │닌테다닙(경구제)                │특발성폐섬유증의 치료                                         │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│212 │파인애플 단백가수분해효소 추    │성인의 심부(심재성) 2도 및 3도 화상에 의한 가피제거           │

│    │출물(겔제)                      │                                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│213 │나노리포좀 이리노테칸(주사제)   │젬시타빈을 투여받은 적이 있는 진행성 췌장암 환자의 치료에     │

│    │                                │서 플루오로우라실 및 류코보린과 병용투여                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│214 │알렉티닙(경구제)                │역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성인 국소 진행성 또는 전이성  │

│    │                                │비소세포폐암                                                  │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│215 │네시투무맙(주사제)              │전이성 편평세포성 비소세포 폐암 환자의 치료에서 젬시타빈      │

│    │                                │및 시스플라틴과의 병용요법                                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│216 │에볼로쿠맙(주사제)              │동형접합 가족성 고콜레스테롤 환자에 다른 지질 저하 의약품     │

│    │                                │과의 병용투여                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│217 │익사조밉(경구제)                │이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료     │

│    │                                │에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법                    │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│218 │올라라투맙(주사제)              │방사선요법이나 수술을 통한  근치적 치료를 적용할 수 없는      │

│    │                                │진행성 연조직 육종(STS) 환자의 치료를 위해 독소루비신과       │

│    │                                │병용하여 사용                                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│219 │다라투무맙(주사제)              │프로테아좀억제제와  면역조절제제를 포함하여 적어도 세 가      │

│    │                                │지 치료를 받은 경우로서, 재발 또는 불응성 다발골수종의        │

│    │                                │치료                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│220 │미갈라스타트염산염(경구제)      │순응 변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α               │

│    │                                │-galactosidase A 결핍)으로 확진받은 16세 이상 환자의 장       │

│    │                                │기간 치료                                                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│221 │포나티닙(경구제)                │1. T315I 양성 만성 골수성 백혈병 (CML) (만성기, 가속기,       │

│    │                                │급성기) 또는 T315I 양성 필라델피아 염색체 양성 급성           │

│    │                                │림프구성 백혈병 (Ph+ ALL) 성인 환자의 치료                    │

│    │                                │2. 다른 티로신 키나제 억제제 (TKI)로 치료되지 않는 만성       │

│    │                                │기, 가속기, 급성기 만성 골수성 백혈병 (CML) 또는 필라         │

│    │                                │델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 (Ph+ ALL)             │

│    │                                │성인 환자의 치료                                              │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│222 │오마세탁신  메페석시네이트(주   │만성기 또는 가속기  만성골수성백혈병 환자 중 두 개 이상       │

│    │사제)                           │의 타이로신키나제억제제에 저항성 및 불내성 또는 각각의        │

│    │                                │특성을 보이는 성인환자의 치료                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│223 │유데나필(경구제)                │WHO  기능분류 Ⅱ, Ⅲ 단계에 해당하는 폐동맥 고혈압(WHO        │

│    │                                │Group Ⅰ) 환자의 운동능력 개선                                │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│224 │테두글루타이드(주사제)          │비경구적 영양에 의존하고 있는 단장증후군                      │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│225 │카보잔티닙(경구제)              │이전에 혈관형성억제제로 치료받은 적이 있는 진행성 신장세      │

│    │                                │포암                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│226 │뉴시너센(주사제)                │척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│227 │타크로리무스수화물(점안제)      │봄철각결막염(항알레르기제의 효과가 불충분한 경우)             │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│228 │이데베논(경구제)                │레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│229 │미도스타우린(경구제)            │1. FLT3 유전자 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 │

│    │                                │백혈병 환자들의 표준 유도항암화학요법과 공고요법의 항암       │

│    │                                │화학요법제와의 병용                                           │

│    │                                │2. 공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성  │

│    │                                │비만세포증, 비만세포 백혈병                                   │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│230 │레테르모비르(경구제, 주사제)    │동종 조혈모세포 이식수술을 받은 거대세포바이러스(CMV)-        │

│    │                                │혈청양성[R+]의 성인 환자에서 거대세포바이러스(CMV) 감염의     │

│    │                                │예방                                                          │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│231 │브리가티닙(경구제)              │이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이   │

│    │                                │있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료                     │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│232 │클라드리빈(경구제)              │재발 이장성 다발성경화증 치료                                 │

├──┼────────────────┼───────────────────────────────┤

│233 │니라파립(Niraparib)(경구제)     │백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 난소암. 난관암 또    │

│    │                                │는 일차 복막암 성인 환자의 단독 유지요법                      │

└──┴────────────────┴───────────────────────────────┘

별표 0002: 삭제 

[별표 2]

  개발단계 희귀의약품 지정  

━━━━━━━━━━━━━━

┌──┬───────────────┬────────────────┬────────┐

│연번│성분 또는 코드명              │예상되는 대상질환               │신청자명        │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│1   │동종 배아줄기세포유래 망막색소│스타가르트병                    │㈜차바이오앤디오│

│    │상피세포(주사제)              │                                │스텍            │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│2   │동종 제대혈유래 중간엽줄기세포│미숙아 기관지이형성증           │메디포스트(주)  │

│    │(주사제)                      │                                │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│3   │AVI-CO-004(경구제)            │다른 레트로바이러스 제제와 병용 │(주)에빅스젠    │

│    │                              │하여 HIV-1 감염환자의 치료      │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│4   │HL2351(주사제)                │크리오피린 관련 주기적 증후군   │(주)한독        │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│5   │CG200745(주사제)              │이전 저메틸화 치료에 실패한 골수│크리스탈지노믹스│

│    │                              │형성이상증후군                  │(주)            │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│6   │이종 간유래 간세포(체외순환형 │급성 및 급성화 만성 간부전으로  │라이프리버(주)  │

│    │바이오인공간, 복합품목)       │인한 응급 간이식 대기환자       │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│7   │자가혈액유래수지상세포(주사제)│교모세포종                      │제이더블유크레아│

│    │                              │                                │젠(주)          │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│8   │ALN-TTR02(주사제)             │가족성 아밀로이드 다발성 신경병 │㈜젠자임코리아  │

│    │                              │증                              │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│9   │아파티닙메실레이트(경구제)    │이전에 실시된 두 가지 이상의 치 │부광약품(주)    │

│    │                              │료법에 실패하였거나 불응한 진행 │                │

│    │                              │성 및 전이성 또는 국소 재발성 위│                │

│    │                              │암(위식도 접합부 암 포함)       │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│10  │동종 지방유래 중간엽줄기세포  │수포성 표피 박리증              │㈜안트로젠      │

│    │(첩부제)                      │                                │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│11  │플라스미드  DNA인 VCL-6365    │동종이혈  조혈세포이식(HCT)을   │한국아스텔라스제│

│    │와 VCL-6368을 1:1의 질량비로  │받은 환자의 거대세포바이러스    │약(주)          │

│    │함유하는 주사액(주사제)       │(CMV) 감염질환의 예방 및 치료   │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│12  │유데나필(경구제)              │선천성 단심실로 폰탄수술을 받은 │㈜메지온        │

│    │                              │청소년 환자의 운동능력 개선     │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│13  │JM-010(경구제)                │레보도파로 유발된 이상운동증    │부광약품(주)    │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│14  │동종지방유래 중간엽줄기세포(주│Anti-TNF 제제에 불응인 크론병   │㈜안트로젠      │

│    │사제)                         │성 누공                         │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│15  │바리티닙(경구제)              │최소 한 차례 전신요법을 진행한  │시믹씨엠오코리아│

│    │                              │진행성 또는 전이성 담도암       │(주)            │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│16  │자가지방유래 중간엽줄기세포(주│패리-롬버그병 환자에서 미세지방 │알바이오        │

│    │사제)                         │이식술의 보조요법               │                │

├──┼───────────────┼────────────────┼────────┤

│17  │동종지방유래 중간엽줄기세포(주│Anti-TNF 제제에 불응인 크론병   │㈜안트로젠      │

│    │사제)                         │                                │                │

└──┴───────────────┴────────────────┴────────┘

별표 0001: (희귀의약품, 개발단계 희귀의약품) 지정신청서

[별지 제1호서식]                                                                    

┏━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━┓

┃희귀의약품[  ]                           지정신청서                               ┃

┃개발단계 희귀의약품[  ]                                                           ┃

┠───┬─────────────┬─┬───┬─────────────────┨

┃신청인│제조(영업)소명            │  │대표  │                                  ┃

┃      │                          │  │자    │                                  ┃

┃      ├─────────────┼─┴───┴─────────────────┨

┃      │제조(영업)소              │                                              ┃

┃      │소재지                    │                                              ┃

┃      ├─────────────┼─┬───┬─────────────────┨

┃      │성명                      │  │연 락 │전화:                             ┃

┃      │                          │  │처    │팩스:                             ┃

┠───┴─────────────╁─┴───┴─────────────────┨

┃제제명                            ┃                                              ┃

┃(성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)┃                                              ┃

┠─────────────────╂───────────────────────┨

┃(예상)대상질환                    ┃                                              ┃

┠─────────────────╂───────────────────────┨

┃제품명                            ┃                                              ┃

┠─────────────────╂───────────────────────┨

┃제조원                            ┃                                              ┃

┠─────────────────┸───────────────────────┨

┃                                                                                  ┃

┃   「희귀의약품 지정에 관한 규정」제3조의 규정에 따라 희귀의약품으로 지정         ┃

┃받고자 이 신청서를 제출합니다.                                                    ┃

┃                                                                                  ┃

┃                                                                                  ┃

┃                                                                                  ┃

┃                                                   년      월      일             ┃

┃                                                                                  ┃

┃                                     신청인             (서명 또는 인)            ┃

┃                                                                                  ┃

┃                                                                                  ┃

┃   식품의약품안전처장 귀하                                                        ┃

┠─────────────────────────────────────────┨

┃ 구비서류                                                                         ┃

┠─────────────────────────────────────────┨

┃1. 희귀의약품에 해당함을 입증하는 서류(동 규정 제3조제1호)                        ┃

┠─────────────────────────────────────────┨

┃2. 희귀의약품 지정추천서 또는 개발단계 희귀의약품 지정 의견서(동 규정 제3조제2호) ┃

┠─────────────────────────────────────────┨

┃3. 희귀의약품 지정추천서 대체 자료(동 규정 제3조 단서)                            ┃

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  210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]                                             

별표 0002: 희귀의약품 지정 추천서, 개발단계 희귀의약품 지정 의견서

[별지 제2호서식]                                                              

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┃          [  ] 희귀의약품 지정 추천서                                       ┃

┃          [  ] 개발단계 희귀의약품 지정 의견서                              ┃

┠─────────────────┬┬───┬───────────────┨

┃제조(영업)소명                    ││대표자│                              ┃

┠─────────────────┼┴───┴───────────────┨

┃소재지                            │                                        ┃

┠─────────────────┼────────────────────┨

┃제제명                            │                                        ┃

┃(성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)│                                        ┃

┠─────────────────┼────────────────────┨

┃(예상)대상질환                    │                                        ┃

┠─────────────────┼┬───┬───────────────┨

┃제품명                            ││제조원│                              ┃

┠─────────────────┴┴───┴───────────────┨

┃                                                                            ┃

┃    위 의약품이 「희귀의약품 지정에 관한 규정」에서 정한 바에 따라 희귀     ┃

┃의약품으로지정할 필요가 있다고 판단되었기에 이를 추천합니다.                ┃

┃                                                                            ┃

┃                                                                            ┃

┃                                                   년      월      일       ┃

┃                                                                            ┃

┃                                     추천인             (서명 또는 인)      ┃

┃                                                                            ┃

┃                                                                            ┃

┃   식품의약품안전처장 귀하                                                  ┃

┠──────────────────────────────────────┨

┃붙 임 : 1. 추천경위 및 사유                                                 ┃

┃       2. 대체의약품 또는 대체치료법에 대한 의약학적 견해 및 위 의약품의 안 ┃

┃전성?유효성 근거                                                           ┃

┃       3. 대상질환에 대한 통계자료(인구대비 발생비율등) 및 그 근거          ┃

┃       4. 기타 참고의견                                                     ┃

┃  ※ 붙임 자료 중 위 의약품에 대한 자세한 정보를 얻기가 어려운 개발단계 희  ┃

┃귀의약품의 경우에는 해당 의약품의 안전성?유효성 근거 자료 일부를 생략      ┃

┃할 수 있다. 다만, 대상질환의 특징(희귀성), 의료상 제품 개발의 필요성 및     ┃

┃현행 치료법의 한계에 대한 근거는 제시 하여야 한다.                          ┃

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  210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]                                       

별표 0003: 개발단계 희귀의약품 지정서

[별지 제3호서식]                                                        

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┃                                                                      ┃

┃   제      호                                                         ┃

┃                                                                      ┃

┃개발단계 희귀의약품 지정서                                            ┃

┃                                                                      ┃

┠───┬───────┬───────────────────────┨

┃신청인│제조(영업)소명│                                              ┃

┃      ├───────┼───────────────────────┨

┃      │제조(영업)소  │                                              ┃

┃      │소재지        │                                              ┃

┃      ├───────┼┬────┬─────────────────┨

┃      │성명          ││연 락 처│전화:                             ┃

┃      │              ││        │팩스:                             ┃

┠───┴───────┼┴────┴─────────────────┨

┃성분명 또는 코드명    │                                              ┃

┃(함량 및 제형)        │                                              ┃

┠───────────┼───────────────────────┨

┃예상되는대상질환      │                                              ┃

┠───────────┴───────────────────────┨

┃   「희귀의약품 지정에 관한 규정」제4조제9항의 규정에 따라 위와 같이  ┃

┃지정합니다.                                                           ┃

┃                                                                      ┃

┃                                                                      ┃

┃                                년       월        일                 ┃

┃                                                                      ┃

┃                                                                      ┃

┃                                                                      ┃

┃                                                                      ┃

┃                            ┏━━┓                                  ┃

┃  식 품 의 약 품 안 전 처 장┃직인┃                                  ┃

┃                            ┗━━┛                                  ┃

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  210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]                                 


부칙

['부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일)이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는  고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 (정부조직개편에 따른 소관명칭 변경을 위한 민원의 전자적 신청 및 처리에 관한 규정 등 일부개정) 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날로부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.제2조(희귀의약품 지정 신청에 관한 적용례) 제2조제1항의 개정 규정은 이 고시 시행 전에 접수된 희귀의약품 지정신청서에도 적용한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.제2조(희귀의약품 지정 신청에 관한 적용례) 제2조제1항의 개정규정은 이 고시 시행 전에 접수된 희귀의약품 지정신청서에도 적용한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.', '부칙 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.']

부칙 공포정보: ['20081017', '20081231', '20091023', '20091222', '20091231', '20100414', '20101231', '20110210', '20110729', '20111227', '20120601', '20120620', '20120822', '20130111', '20130405', '20130610', '20130924', '20131231', '20140207', '20140616', '20140829', '20150317', '20150709', '20160512', '20161129', '20170306', '20170419', '20170621', '20170810', '20180103', '20180410', '20180601'] (공포번호: ['2008-67', '2008-86', '2009-162', '2009-216', '2009-221', '2010-17', '2010-105', '2011-6', '2011-39', '2011-75', '2012-33', '2012-37', '2012-52', '2013-1', '2013-127', '2013-188', '2013-222', '2013-262', '2014-8', '2014-127', '2014-148', '2015-11', '2015-42', '2016-35', '2016-128', '2017-14', '2017-27', '2017-52', '2017-69', '2018-3', '2018-22', '2018-41'])