Serie Generale n. 101 del 2-5-2022
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 21 aprile 2022
Regime di rimborsabilita' e prezzo, a seguito di nuove indicazioni terapeutiche, del medicinale per uso umano «Kalydeco». (Determina n. 294/2022). (22A02650) (GU Serie Generale n.101 del 02-05-2022)

IL DIRIGENTE
del settore hta ed economia del farmaco

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco e, in particolare, il comma 33, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e produttori;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma
dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n.
53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la
pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle
finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco,
pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140
del 17 giugno 2016) (in appresso «Regolamento»);
Visti il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con
cui il dott. Nicola Magrini è stato nominato direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco con decorrenza dal 2 marzo 2020;
Vista la determina del direttore generale n. 643 del 28 maggio 2020
con cui è stato conferito al dott. Trotta Francesco l'incarico di
dirigente del Settore HTA ed economia del farmaco;
Vista la determina del direttore generale n. 1568 del 21 dicembre
2021 con cui è stata conferita al dott. Trotta Francesco la delega,
ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera e), del decreto ministeriale
20 settembre 2004, n. 245, per la firma delle determinazioni di
classificazione e prezzo dei medicinali;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art.
8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili
a carico del Servizio sanitario nazionale;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della
tutela sanitaria delle attività sportive e della lotta contro il
doping»;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di medicinali soggetti a rimborsabilità
condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 16 dicembre 1999, sui medicinali orfani;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del
Consiglio, del 12 dicembre 2006, relativo ai medicinali per uso
pediatrico;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate,
recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n.
726/2004;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del
Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per
l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e
veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, recante
«Attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di
modifica) relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali
per uso umano»;
Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3;
Visto il decreto del Ministero della salute del 2 agosto 2019
recante «Criteri e modalità con cui l'Agenzia italiana del farmaco
determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 185 del 24 luglio 2020;
Visti gli artt. 11 e 12 del decreto legge 13 settembre 2012, n.
158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del
Paese mediante un più alto livello di tutela della salute»,
convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, e
successive modifiche e integrazioni;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, concernente «Elenco dei
medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio sanitario
nazionale ai sensi dell'articolo 48, comma 5, lettera c), del
decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326 (Prontuario
farmaceutico nazionale 2006)», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana, Serie generale, n. 156 del 7 luglio 2006;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, recante «Manovra per
il governo della spesa farmaceutica convenzionata e non
convenzionata», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica
italiana, Serie generale, n. 227 del 29 settembre 2006;
Vista la domanda presentata in data 26 febbraio 2021, con la quale
la società Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited ha chiesto
l'estensione delle indicazioni terapeutiche in regime di rimborso del
medicinale «Kalydeco» (ivacaftor);
Visto il parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica
rilasciato nella seduta del 28 ottobre e 2-3 novembre 2021;
Visto il parere del Comitato prezzi e rimborso reso nella seduta
del 22-24 febbraio 2022;
Vista la delibera n. 17 del 17 marzo 2022 del consiglio di
amministrazione dell'AIFA, adottata su proposta del direttore
generale, concernente l'approvazione dei medicinali ai fini
dell'autorizzazione all'immissione in commercio e rimborsabilità da
parte del Servizio sanitario nazionale;
Visti gli atti d'ufficio;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

La nuova indicazione terapeutica del medicinale KALYDECO
(ivacaftor):
«Kalydeco in associazione con tezacaftor/ivacaftor compresse è
indicato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o
superiore a 6 anni, omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti
per la mutazione F508del e che presentano una delle seguenti
mutazioni del gene CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G,
711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G e
3849+10kbC→T
Il trattamento si estende per la popolazione di pazienti da 6 a
&lt;12.» è rimborsata come segue.
Confezioni:
«75 mg compressa rivestita con film uso orale blister (ACLAR/ALU)
cartoncino» 28 compresse - A.I.C. n. 043519077/E (in base 10)
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex-factory (IVA esclusa) euro 9.000,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa) euro 14.853,60;
«150 mg- compressa rivestita con film- uso orale- blister
(ACLAR/ALU); cartoncino» 28 compresse - A.I.C. n. 043519053/E (in
base 10)
classe di rimborsabilita': A;
prezzo ex-factory (IVA esclusa) euro 9.000,00;
prezzo al pubblico (IVA inclusa) euro 14.853,60.
Sia per la confezione già autorizzata e rimborsata con codice
A.I.C. n. 043519053/E, che per la nuova confezione avente codice
A.I.C. n. 043519077/E, si confermano le condizioni negoziali come da
determina AIFA n. 786/2021 del 1° luglio 2021, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 159 del 5 luglio
2021.

Art. 2

Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a quanto previsto
dall'Allegato 2 e successive modifiche alla determina AIFA del 29
ottobre 2004 (PHT-Prontuario della distribuzione diretta), pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale,
n. 259 del 4 novembre 2004, Supplemento ordinario n. 162).
È aggiornato il Registro dedicato al monitoraggio dell'uso del
medicinale «Kalydeco», a base di ivacaftor, per l'indicazione ammessa
alla rimborsabilita':
Kalydeco in associazione con tezacaftor/ivacaftor compresse è
indicato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o
superiore a 6 anni, omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti
per la mutazione F508del e che presentano una delle seguenti
mutazioni del gene CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G,
711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G e
3849+10kbC→T
Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i
medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori
specificatamente individuati dalle Regioni dovranno compilare la
scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell'accesso
attraverso il sito istituzionale dell'AIFA, all'indirizzo web
https://servizionline.aifa.gov.it
I medici ed i farmacisti abilitati all'accesso al registro di
monitoraggio AIFA dovranno effettuare la prescrizione e dispensazione
del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e
appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione
consultabile sul portale istituzionale dell'AIFA:
https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1
In caso di temporaneo impedimento dell'accesso ai sistemi
informativi, i medici ed i farmacisti abilitati dovranno garantire i
trattamenti a partire dalla data di entrata in vigore della presente
determinazione. Successivamente alla disponibilità delle
funzionalità informatiche, i medici ed i farmacisti dovranno
comunque inserire i dati dei trattamenti effettuati nella suddetta
piattaforma web.

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Kalydeco» (ivacaftor) è la seguente: medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione
di centri ospedalieri o di specialisti - centri di cura fibrosi
cistica (RRL).

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e
sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.

Roma, 21 aprile 2022

Il dirigente: Trotta