Serie Generale n. 132 del 9-6-2006
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINAZIONE 6 giugno 2006
Inserimento del medicinale idrossiurea nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nel trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante. (GU Serie Generale n.132 del 09-06-2006)

IL DIRETTORE GENERALE
Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce
l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i
Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20
settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il
funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13
dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF)
datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del
19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati
ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora
autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali
da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella
autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario
nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001
concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel
succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001;
Visti altresì i provvedimenti CUF e le determinazioni AIFA
concernenti l'inserimento nel suddetto elenco dei medicinali:
epoetina alfa e beta (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'l1 marzo 1998);
tetraidrobiopterina (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998);
testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999);
interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo
1999); adenosin-deaminasi (adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale
n. 51 del 3 marzo 1999); interferone alfa ricombinante, (Gazzetta
Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale,
interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno
1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999);
trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999);
ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre
1999); l-arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta
Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina,
octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane
(lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido
cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale
n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta
Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n.
34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24
marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile 2001;
anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio
2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211 dell'11
settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del 23
settembre 2002); interferone alfa-2b ricombinante (Gazzetta Ufficiale
n. 87 del 14 aprile 2003); idebenone (Gazzetta Ufficiale n. 56 dell'8
marzo 2004); galsulfase (Gazzetta Ufficiale n. 259 del 7 novembre
2005); trastuzumab (Gazzetta Ufficiale n. 296 del 21 dicembre 2005);
Atteso che il medicinale «idrossiurea», già registrato ed in
commercio per altre indicazioni terapeutiche, può costituire una
valida alternativa terapeutica nel trattamento di pazienti con beta
talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che
presentino una sintomatologia grave e/o invalidante;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva
tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 10, 11 e 12 aprile 2006
- Verbale n. 26;
Ritenuto pertanto di includere il medicinale idrossiurea
nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con
beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche
che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante;
Visto il decreto del Ministro della salute 30 aprile 2004 di nomina
del dott. Nello Martini in qualità di Direttore generale
dell'Agenzia italiana del farmaco, registrato in data 17 giugno 2004
al n. 1154 del registro visti semplici dell'Ufficio centrale di
bilancio presso il Ministero della salute;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia
italiana del farmaco;
Determina:
Art. 1.
Il medicinale idrossiurea è inserito, ai sensi dell'art. 1, comma
4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge
23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento
della Commissione Unica del Farmaco citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti con beta
talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che
presentino una sintomatologia grave e/o invalidante, nel rispetto
delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte
integrante della presente determinazione.
La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 6 giugno 2006
Il direttore generale
Martini

Allegato 1
Denominazione: idrossiurea
(Onco-Carbide - Teofarma S.r.l.)
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con beta
talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che
presentino una sintomatologia grave e/o invalidante.
Criteri di inclusione: pazienti con anemia marcata, eritropoiesi
extramidollare, frequenti o gravi crisi dolorose falcemiche, ulcere
recidivanti agli arti inferiori.
Criteri di esclusione: quelli già noti per l'idrossiurea; uso di
farmaci neutropenizzanti.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico: dose iniziale di 1 capsula/die (500 mg/die)
pari a circa 8-10 mg/Kg/die, che può essere aumentata sino alla dose
massima tollerata (definita in base alla tossicità ematologica) o
fino a 30 mg/Kg/die, in base alla risposta clinica ed ematologica,
dopo un periodo di 4-6 settimane. Talvolta è necessario associare
una terapia con preparati a base di Zn per evitare una eccessiva
secchezza cutanea per ipozinchemia. Una volta che venga raggiunta una
stabile e soddisfacente risposta clinica ed ematologica, la terapia
potrà essere interrotta (per guarigione delle ulcere o regressione
dell'eritropoiesi extramidollare) oppure mantenuta al dosaggio minimo
efficace, sino a che le condizioni del paziente lo richiedano.
Costo indicativo del trattamento: il farmaco è a carico del SSN
in quanto distribuito in Italia in Classe A.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato
in premessa, in relazione a:
«Art. 4. - Istituzione del registro, rilevamento e trasmissione
dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a
sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da
Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
70 del 24 marzo 2001).».
«Art. 5 - Acquisizione del consenso informato, modalità di
prescrizione e di dispensazione del medicinale.».
«Art. 6 - Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.».

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
|Prima del trattamento |1, 3, 6 e 12 mesi
Leucociti |+ |
piastrine |+ |+
reticolociti |+ |+
Hb F |+ |+
funzione epatica |+ |+
funzione renale |+ |+
zinchemia |+ |+