Serie Generale n. 219 del 19-9-2000
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 12 luglio 2000
Inserimento della specialita' medicinale "Micofenolato mofetile" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della malattia "trapianto verso ospite", nella forma sia acuta che cronica, resistente o intollerante al trattamento di prima e seconda linea, dopo il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. (GU Serie Generale n.219 del 19-09-2000)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO

Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, concernente il
recepimento delle direttive della Comunità economica europea in
materia di specialità medicinali, pubblicato nella Gazzetta
Ufficiale n. 139 del 15 giugno 1991;
Visto il decreto legislativo 18 febbraio 1997, n. 44, di attuazione
della direttiva 93/39/CEE, che modifica le direttive 65/65/CEE,
75/318/CEE, 75/319/CEE relative ai medicinali, pubblicato nel
supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 54 del 6 marzo 1997,
serie generale, n. 49/L;
Vista la legge 8 aprile 1998, n. 94, di conversione del
decreto-legge 17 febbraio 1998, n. 23, recante disposizioni urgenti
in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre
misure in materia sanitaria, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.
86 del 14 aprile 1998;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997, con il quale, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, è stato
istituito l'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico ed a cura del Servizio sanitario nazionale a
soggetti che per la loro patologia non dispongono di valida
alternativa terapeutica, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 24
del 30 gennaio 1997;
Visto il provvedimento 3 giugno 1999, di modificazione al succitato
provvedimento 17 gennaio 1997, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n.
177 del 30 luglio 1999;
Visti altresì i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel
suddetto elenco, dei medicinali Intron A, Roferon A, L-arginina,
Lysodren, Eloxatin, Epoxitin, Eprex, Eritrogen, Globuren, Temodal,
tetraidrobiopterina, testolattone, Adagen, mifepristone, interferone
alfa ricombinante, interferone alfa naturale leucocitario n. 3,
octreotide, trientine diidrocloridrato, ciclosprina A, ribavirina,
epoetina alfa ed epoetina beta, zinco solfato, interferone gamma,
levocarnitina, octreotide, verteporfina, pubblicati rispettivamente
nella Gazzetta Ufficiale n. 237 del 10 ottobre 1997, n. 285 del 6
dicembre 1997, n. 58 dell'11 marzo 1998, n. 282 del 2 dicembre 1998,
n. 7 dell'11 gennaio 1999, n. 51 del 3 marzo 1999, n. 133 del 9
giugno 1999, n. 137 del 14 giugno 1999, n. 258 del 3 novembre 1999,
n. 297 del 20 dicembre 1999, n. 58 del 10 marzo 2000, n. 138 del 15
giugno 2000;
Visti i provvedimenti di esclusione dal succitato elenco dei
medicinali Betatrone, Frone, Serobif, Endoprost, Ilomedin,
Deferiprone, pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 56 del 9 marzo
1998, n. 34 del 10 giugno 1999, n. 138 del 15 giugno 2000;
Atteso che specialità medicinali a base di micofenolato mofetile,
seppur registrate per altre indicazioni, possono costituire una
valida alternativa terapeutica per il trattamento della malattia
"trapianto verso ospite", nella forma sia acuta che cronica,
resistente o intollerante al trattamento di prima e seconda linea;
Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 1999, per i medicinali
inseriti in elenco, è risultata essere di gran lunga inferiore al
tetto fissato dalla legge;
Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a
consuntivo data la impossibilità di definire un preventivo di spesa
attendibile, in mancanza di dati di incidenza della patologia di che
trattasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione di detti medicinali a totale carico del Servizio
sanitario nazionale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detti
medicinali vengono inseriti nell'elenco di cui al citato
provvedimento concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 24 maggio 2000;
Dispone:
Art. 1.
Il medicinale MICOFENOLATO MOFETILE è inserito, ai sensi dell'art.
1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito
dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col
proprio provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale ai soggetti sottoposti a trapianto
allogenico di cellule staminali emopoietiche per il trattamento della
malattia "trapianto verso ospite", nella forma sia acuta che cronica,
resistente o intollerante al trattamento di prima e seconda linea,
che non possono avvalersi di valida alternativa terapeutica, nel
rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 al
presente provvedimento sino a concorrenza della spesa stanziata.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 12 luglio 2000

Il Ministro

Presidente della commissione

Veronesi

Registrato alla Corte dei conti il 22 agosto 2000
Registro n. 2 Sanità, foglio n. 110

Allegato 1

Denominazione: Micofenolato mofetile
Indicazione terapeutica: malattia "trapianto verso ospite" nella
forma sia acuta che cronica, resistente o intollerante al trattamento
di prima e seconda linea dopo trapianto allogenico di cellule
staminali emopoietiche.
Criteri di inclusione: pazienti sottoposti a trapianto di midollo
osseo allogenico, con malattia "trapianto verso ospite" acuta o
cronica, non responsiva o intollerante al trattamento di prima e
seconda linea.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale.
Dati indicativi sul costo del trattamento: L. 1.000.000 per
paziente al mese, per un periodo di sei mesi/un anno.
Altre condizioni particolari:
a) quelle previste dall'art. 5, commi 1 e 2, del provvedimento
17 gennaio 1997 concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della predetta legge 23 dicembre 1996, n. 648;
b) la prescrizione viene effettuata da strutture specializzate
ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero a cura a
carattere scientifico, sulla base di un piano terapeutico predisposto
dalle stesse; i pazienti ammessi al trattamento sono inseriti, presso
tali strutture, in apposito registro in cui dati clinici sono
aggiornati trimestralmente e trasmessi alla Commissione unica del
farmaco unitamente al numero di pazienti che hanno iniziato e/o
interrotto il trattamento, data di inizio e/o interruzione del
trattamento, età, sesso, eventi avversi;
c) la dispensazione avviene tramite il servizio farmaceutico
delle strutture prescrittici, ove possibile, oppure della azienda
sanitaria locale di residenza; trimestralmente tali strutture
trasmetteranno l'ammontare della relativa spesa al Ministero della
sanità, Dipartimento per la valutazione dei medicinali e la
farmacovigilanza.
d) sul costo vigente viene praticata la quota di sconto alle
strutture pubbliche pari ad almeno il 50%.

SCHEMA DEI DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

=====================================================================
|Prima del trattamento|3/6/9/12 mesi
=====================================================================
Anamnesi, con particolare | |
riguardo a: disturbi digestivi | + |
---------------------------------------------------------------------
Es. fisico, con particolare | |
riguardo a: lesioni cutanee | |
manifestazioni mucositiche | + | +
---------------------------------------------------------------------
Es. emocromocitometrico | + | +
---------------------------------------------------------------------
Transaminasi | + | +
---------------------------------------------------------------------
Fosfatasi alcalina | + | +
---------------------------------------------------------------------
Bilirubina totale e frazionata | + | +
---------------------------------------------------------------------
Eventi avversi | | +

Se il trattamento è stato sospeso:
data della sospensione e durata effettiva del trattamento;
motivi della sospensione:
non efficacia;
reazioni avverse (indicare quali);
altro.