Serie Generale n. 246 del 19-10-2019
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 8 ottobre 2019
Modifica della determina del 18 maggio 2011, relativa all'aggiornamento dell'elenco dei medicinali, istituito con il provvedimento della Commissione unica del farmaco datato 20 luglio 2000, erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648 (Allegato 3 - Epoetina zeta). (Determina n. 111776/2019) (19A06492) (GU Serie Generale n.246 del 19-10-2019)

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326,
che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il
Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle
finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni,
recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di
amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12;
Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018,
registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30
giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il
Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il
dott. Luca Li Bassi è stato nominato direttore generale dell'AIFA e
il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre
2018, data di effettiva assunzione delle funzioni;
Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con
cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area
pre-autorizzazione, è stata delegata dal direttore generale
all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di
farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una
speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per
particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilità del
«Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del
decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge
n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei
medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario
nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha
costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS)
dell'AIFA;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con
modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle
misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la
determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare,
l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF),
del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19
settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del
4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali
erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi
della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il
monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco,
pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato
l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre
1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato,
mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali
che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche
diverse da quelle autorizzate, contenente le liste costituenti gli
allegati 1, 2 e 3, relative rispettivamente ai farmaci con uso
consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifica nel
trattamento dei tumori solidi nell'adulto, nel trattamento dei tumori
pediatrici e nel trattamento delle neoplasie ematologiche;
Vista la determina AIFA 18 maggio 2011, pubblicata nella Gazzetta
Ufficiale n. 118 del 23/05/2011, con la quale è stato aggiornato il
sopra citato allegato 3 con l'inserimento del medicinale «Epoetina
Zeta» per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche;
Vista la determina n. 1379 del 16 settembre 2019, pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale n. 233 del 4 ottobre 2019, con la quale è stato
definito il regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale
«Retacrit (Epoetina Zeta)» per la nuova indicazione di seguito
riportata: «Trattamento dell'anemia sintomatica (concentrazione di
emoglobina ≤10 g/dL) in adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS)
primarie a rischio basso o intermedio-1 e con bassa eritropoietina
sierica (&lt;200 mU/mL)»;
Considerato che la nuova indicazione terapeutica autorizzata sopra
citata non include le seguenti sottopopolazioni di pazienti affetti
da mielodisplasia:
pazienti adulti con IPSS &gt; intermedio 1;
pazienti con valori di eritropoietina &gt; 200 mUI/ml
indipendentemente da IPSS;
pazienti &lt; 18 anni indipendentemente da IPSS;
Ritenuto opportuno mantenere la prescrizione di detto medicinale a
totale carico del Servizio sanitario nazionale solo per le suddette
sottopopolazioni di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica;
Tenuto conto del parere reso dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni
dell'11, 12 e 13 settembre 2019 - stralcio verbale n. 13;

Determina:

Art. 1

Il medicinale «Epoetina Zeta (Retacrit)» viene escluso dalla
specifica sezione che ha integrato l'elenco dei medicinali erogabili
ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, contenente la lista
costituente l'allegato 3, relativo ai farmaci con uso consolidato
sulla base dei dati della letteratura scientifica nel trattamento
delle neoplasie ematologiche.

Art. 2

Il medicinale «Epoetina Zeta (Retacrit)» è inserito, ai sensi
dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per
le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 3, comma 1.

Art. 3

1. Il medicinale di cui all'art. 2 è erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale per il trattamento della sindrome
mielodisplastica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate
nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale
carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23
dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito
istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it

Art. 4

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua
pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 8 ottobre 2019

Il dirigente: Petraglia

Allegato 1

Denominazione: EPOETINA ZETA (RETACRIT).
Indicazione terapeutica: sindrome mielodisplastica.
Criteri di inclusione:
mielodisplasia in pazienti adulti con IPSS &gt; intermedio 1;
mielodisplasia con valori di eritropoietina &gt; 200 mUI/ml
indipendentemente da IPSS;
mielodisplasia indipendentemente da IPSS in pazienti &lt; 18 anni.
Criteri di esclusione:
precedenti episodi di Pure Red Cell Aplasia (PRCA) dopo
trattamento con eritropoietina;
pregresse reazioni cutanee severe dopo trattamento con
eritropoietina;
ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno degli
eccipienti;
ipertensione arteriosa non controllata.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del
farmaco.
Piano terapeutico:
dose e schema terapeutico: dose 450 UI/kg s.c. ogni sette
giorni (dose massima 40000 UI/7 giorni); aumentabile fino a 40000 UI
× 2/7 giorni per mantenere un livello di Hb &gt; 10 g/dl.
durata del trattamento: fino a che il paziente ne trae
beneficio, cioe':
1) indipendenza trasfusionale entro le 8-12 settimane con la
dose massima di 80000 UI/settimana o comparsa di effetti collaterali
non accettabili;
2) ottenimento di un valore di Hb &gt; 10 g/dl alla 24 settimana
con la dose massima di 80000 UI/settimana o comparsa di effetti
collaterali non accettabili.
La somministrazione del medicinale per le pazienti in gravidanza
e allattamento può essere effettuata dopo attenta valutazione del
rapporto rischio/beneficio.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli
articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in
premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro,
rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed
informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante
apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5:
acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di
dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei
dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

Nel corso del trattamento con «Epoetina Zeta (Retacrit)» devono
essere monitorati:
valori di emoglobina pre-terapia e all'ottava, dodicesima e
ventiquattresima settimana di terapia con eritropoietina in assenza
di supporto trasfusionale;
eventuale insorgenza di fenomeni Tromboembolici vascolari (TEV)
arteriosi e venosi in corso di terapia con eritropoietina.