Serie Generale n. 75 del 30-3-2017
DECRETI E DELIBERE DI ALTRE AUTORITA'
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 14 marzo 2017
Classificazione, ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537, del medicinale per uso umano «Kalydeco». (Determina n. 447/2017). (17A02254) (GU Serie Generale n.75 del 30-03-2017)

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n.
300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269,
recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la
correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con
modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito
l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della
salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e
dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme
sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del
farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30
settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24
novembre 2003, n. 326», così come modificato dal decreto 29 marzo
2012, n. 53 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per
la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e
delle finanze: «Modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia
italiana del farmaco (AIFA), in attuazione dell'art. 17, comma 10,
del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con
modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e
dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica,
definitivamente adottati dal consiglio di amministrazione dell'AIFA,
rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con
deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22
del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di
concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro
dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio
sito istituzionale è stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale
della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno
2016;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme
generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle
amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni ed
integrazioni;
Vista la legge 15 luglio 2002, n. 145, recante «Disposizioni per il
riordino della dirigenza statale e per favorire lo scambio di
esperienze e l'interazione tra pubblico e privato»;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui è stato
nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il
prof. Mario Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017,
vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n.
123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della
salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario
Melazzini è stato confermato direttore generale dell'Agenzia
italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del
decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni,
dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi
correttivi di finanza pubblica» con particolare riferimento all'art.
8;
Visto l'art. 1, comma 40, della legge 23 dicembre 1996, n. 662,
recante «Misure di razionalizzazione della finanza pubblica», che
individua i margini della distribuzione per aziende farmaceutiche,
grossisti e farmacisti;
Visto l'art. 48, comma 33, legge 24 novembre 2003, n. 326, che
dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal
Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e titolari di
autorizzazioni;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21
giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE (e
successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario
concernenti i medicinali per uso umano nonchè della direttiva
2003/94/CE;
Vista la delibera CIPE del 1° febbraio 2001;
Vista la determinazione 29 ottobre 2004 «Note AIFA 2004 (Revisione
delle note CUF)», pubblicata nel supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale n. 259 del 4 novembre 2004 e successive modificazioni;
Vista la determinazione AIFA del 3 luglio 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 156 del 7 luglio 2006,
concernente «Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal
Servizio sanitario nazionale (SSN) ai sensi dell'art. 48, comma 5,
lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito,
con modificazioni, nella legge 24 novembre 2006, n. 326 (Prontuario
farmaceutico nazionale 2006).»;
Vista la determinazione AIFA del 27 settembre 2006 pubblicata nella
Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 227 del 29 settembre 2006
concernente «Manovra per il governo della spesa farmaceutica
convenzionata e non convenzionata»;
Visto il regolamento n. 726/2004/CE;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003,
n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003,
n. 326, in materia di specialità medicinali soggette a
rimborsabilità condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio
AIFA;
Vista la determinazione n. 157/2016 del 26 gennaio 2016, pubblicata
nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 44 del 23
febbraio 2016, relativa alla classificazione del medicinale ai sensi
dell'art. 12, comma 5, legge 8 novembre 2012, n. 189, di medicinali
per uso umano approvati con procedura centralizzata;
Visto il decreto-legge 1° ottobre 2007, n. 159, convertito, con
modificazioni, dalla legge 29 novembre 2007, n. 222, recante
«Interventi urgenti in materia economica finanziaria per lo sviluppo
e l'equità sociale» e in particolare l'art. 5, comma 2, lettera a),
con il quale è stato previsto un fondo per la spesa dei farmaci
innovativi ed il comma 3, lettera a), recante disposizioni sul
ripiano dello sfondamento imputabile al superamento del fondo
predetto;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232,
recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario
2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la domanda con la quale la società Vertex Pharmaceuticals
(Europe) Limited ha chiesto la classificazione delle confezioni con
A.I.C. n. 043519038/E e n. 043519040/E;
Visto il parere della commissione consultiva tecnico-scientifica
nella seduta del 12 settembre 2016;
Visto il parere del comitato prezzi e rimborso nella seduta del 12
dicembre 2016;
Vista la deliberazione n. 5 in data 19 gennaio 2017 del consiglio
di amministrazione dell'AIFA adottata su proposta del direttore
generale;

Determina:

Art. 1

Classificazione ai fini della rimborsabilità

Indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione: Kalydeco
granulato è indicato per il trattamento di bambini affetti da
fibrosi cistica (FC), di età pari e superiore a 2 anni e di peso
inferiore a 25 kg, che hanno una delle seguenti mutazioni di gating
(di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Il medicinale KALYDECO nelle confezioni sotto indicate è
classificato come segue.
Confezioni:
50 mg granulato - uso orale - bustina (BOPET/PE/Foglio
Alluminio/PE) - 56 (4×14) bustine (confezione multipla) - A.I.C. n.
043519038/E (in base 10) 19J31Y (in base 32). Classe di
rimborsabilita': A. Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 18000,00.
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 29707,20;
75 mg granulato - uso orale - bustina (BOPET/PE/Foglio
Alluminio/PE) - 56 (4×14) bustine (confezione multipla) - A.I.C. n.
043519040/E (in base 10) 19J320 (in base 32). Classe di
rimborsabilita': A. Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 18000,00.
Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 29707,20.
Conferma del requisito dell'innovazione terapeutica importante,
fino al 4 maggio 2018, da cui consegue:
la non applicazione delle riduzioni di legge di cui ai sensi delle
determinazioni AIFA del 3 luglio 2006 e dell'ulteriore riduzione del
5% ai sensi della determinazione AIFA del 27 settembre 2006;
l'immediato accesso alla terapia da parte degli assistiti in tutti
gli ambiti regionali con inserimento nel fondo per i farmaci
innovativi ai sensi dell'art. 5, comma 2, lettera a), del
decreto-legge 1° ottobre 2007, n. 159, convertito, con modificazioni,
dalla legge 29 novembre 2007, n. 222;
l'inserimento nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi dell'art.
1, commi 1 e 2, dell'accordo sottoscritto in data 18 novembre 2010
(rep. atti n. 197/CSR).
Sconto obbligatorio alle strutture pubbliche, ivi comprese le
strutture di natura privata-convenzionata, sul prezzo ex factory,
come da condizioni negoziali.
Ai fini delle prescrizioni a carico del Servizio sanitario
nazionale, i centri utilizzatori specificatamente individuati dalle
regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di
arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di
follow-up, applicando le condizioni negoziali secondo le indicazioni
pubblicate sul sito dell'Agenzia, piattaforma web - all'indirizzo
https://www.agenziafarmaco.gov.it/registri/ che costituiscono parte
integrante della presente determinazione.
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio
web-based, onde garantire la disponibilità del trattamento ai
pazienti le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai
criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati
nella documentazione consultabile sul portale istituzionale
dell'Agenzia:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio.
I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di
entrata in vigore della presente determinazione, tramite la modalità
temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati
nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel
sito:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registri-farmaci-sottopos
ti-monitoraggio.
Tetto di spesa complessivo sull'ex factory: 27 milioni di
euro/anno.
In caso di superamento della soglia ex factory pari a 27 milioni di
euro/anno al netto dello sconto di fatturato nei primi 12 mesi la
ditta è chiamata al ripiano dello sfondamento attraverso payback.
Ai fini della determinazione dell'importo dell'eventuale
sfondamento, il calcolo dello stesso verrà determinato sulla base
dei consumi ed in base al fatturato (al netto degli eventuali payback
del 5% e dell'1,83%, e dei payback effettivamente versati, al momento
della verifica dello sfondamento, derivanti dall'applicazione dei
MEAs previsti) trasmessi attraverso il flusso della tracciabilità,
di cui al decreto del Ministro della salute del 15 luglio 2004, per i
canali ospedaliero e diretta e DPC, ed il flusso OSMED, istituito ai
sensi della legge n. 448/1998, successivamente modificata dal decreto
ministeriale n. 245/2004, per la convenzionata. È fatto, comunque,
obbligo alla parte di fornire semestralmente i dati di vendita
relativi ai prodotti soggetti al vincolo del tetto e il relativo
trend dei consumi nel periodo di vigenza dell'accordo, segnalando,
nel caso, eventuali sfondamenti anche prima della scadenza
contrattuale. La verifica del tetto di spesa decorre dal mese di
giugno 2016.
Ai fini del monitoraggio del tetto di spesa, il periodo di
riferimento, per i prodotti già commercializzati, avrà inizio dal
mese della pubblicazione del provvedimento in Gazzetta Ufficiale,
mentre, per i prodotti di nuova autorizzazione, dal mese di inizio
dell'effettiva commercializzazione.
In caso di richiesta di rinegoziazione del tetto di spesa che
comporti un incremento dell'importo complessivo attribuito alla
specialità medicinale e/o molecola, il prezzo di rimborso della
stessa (comprensivo dell'eventuale sconto obbligatorio al Servizio
sanitario nazionale) dovrà essere rinegoziato in riduzione rispetto
ai precedenti valori.
I tetti di spesa, ovvero le soglie di fatturato eventualmente
fissati, si riferiscono a tutti gli importi comunque a carico del
Servizio sanitario nazionale, ivi compresi, ad esempio, quelli
derivanti dall'applicazione della legge n. 648/1996 e dall'estensione
delle indicazioni conseguenti a modifiche.
Il tetto di spesa si applica a tutte le indicazioni e le confezioni
rimborsate dal Servizio sanitario nazionale.
Validità del contratto: 24 mesi.

Art. 2

Condizioni e modalità di impiego

Prescrizione del medicinale soggetta a quanto previsto
dall'allegato 2 e successive modifiche, alla determinazione 29
ottobre 2004 - PHT Prontuario della distribuzione diretta, pubblicata
nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 259 del 4
novembre 2004.

Art. 3

Classificazione ai fini della fornitura

La classificazione ai fini della fornitura del medicinale
«Kalydeco» è la seguente: medicinali soggetti a prescrizione medica
limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri
ospedalieri o di specialisti: centri di cura fibrosi cistica ed
erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate
(distribuzione diretta o per conto): RRL.

Art. 4

Disposizioni finali

La presente determinazione ha effetto dal quindicesimo giorno alla
sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana,
e sarà notificata alla società titolare dell'autorizzazione
all'immissione in commercio.
Roma, 14 marzo 2017

Il direttore generale: Melazzini