Serie Generale n. 282 del 2-12-1998
DECRETI, DELIBERE E ORDINANZE MINISTERIALI
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 2 ottobre 1998
Inserimento della specialita' medicinale "Tetraidrobiopterina" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterinasintetasi. (GU Serie Generale n.282 del 02-12-1998)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il
contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto
di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300
del 23 dicembre 1996;
Visto il decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, concernente il
recepimento delle direttive della Comunità economica europea in
materia di specialità medicinali, pubblicato nella Gazzetta
Ufficiale n. 139 del 15 giugno 1991;
Visto il decreto legislativo 18 febbraio 1997, n. 44, di attuazione
della direttiva 93/39/CEE, che modifica le direttive 65/65/CEE,
75/318/CEE e 75/319/CEE relative ai medicinali, pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 54 del 6 marzo 1997;
Vista la legge 8 aprile 1998, n. 94, di conversione del
decreto-legge 17 febbraio 1998, n. 23, recante disposizioni urgenti
in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre
misure in materia sanitaria, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.
86 del 14 aprile 1998;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997, con il quale, ai
sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n.
536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, è stato
istituito l'elenco dei medicinali innovativi la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma
sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare
per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da
erogarsi a totale carico ed a cura del Servizio sanitario nazionale a
soggetti che per la loro patologia non dispongono di valida
alternativa terapeutica, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 24
del 30 gennaio 1997;
Visto il provvedimento in data 17 gennaio 1997 concernente
l'inserimento nel predetto elenco del medicinale Deferiprone ed il
successivo provvedimento di proroga in data 13 febbraio 1998,
pubblicati rispettivamente nella Gazzetta Ufficiale n. 24 del 30
gennaio 1997, e n. 102 del 5 maggio 1998.
Visti i provvedimenti in data 17 gennaio 1997 e 21 maggio 1997
relativi all'inserimento delle specialità medicinali Betantrone,
Frone, Serobif e Betron R ed il successivo povvedimento di revoca
datato 27 gennaio 1998, pubblicati rispettivamente nella Gazzetta
Ufficiale n. 24 del 30 gennaio 1997, n. 175 del 29 luglio 1997, e n.
56 del 9 marzo 1998;
Visti i provvedimenti in data 18 agosto 1997 relativi
all'inserimento, nel succitato elenco, delle specialità medicinali
Intron A, Roferon A e del medicinale L-arginina cloridrato,
pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 237 del 10 ottobre 1997;
Visti ancora i provvedimenti in data 18 settembre 1997 relativi
all'inserimento delle specialità medicinali Lysodren ed Eloxatin,
pubblicati nella Gazzetta Ufficiale n. 285 del 6 dicembre 1997;
Visti altresì i provvedimenti in data 8 gennaio 1998 relativi
all'inserimento delle specialità medicinali Endoprost, Ilomedin,
Epoxitin, Eprex, Eritrogen, Globuren e Temodal, pubblicati nella
Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998;
Atteso che, specialità medicinali a base di (6 R,S)-5,6,7,8 -
tetraidro-L-biopterina diidrocloridrato (BH 4 2HCl), la cui
commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul
territorio nazionale, possono costituire un valido trattamento
terapeutico nella iperfenilalaninemia da carenza congenita di
6-piruvoiltetraidropterinasintetasi;
Ritenuto opportuno consentire ai soggetti affetti da tale patologia
la prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale di
detto medicinale;
Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto
medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento
concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Viste le proprie deliberazioni assunte in data 8 ottobre 1997 e 10
febbraio 1998;
Dispone:
Art. 1.
La seguente specialità medicinale è inserita, ai sensi dell'art.
1, comma 4, della legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco
istituito col proprio provvedimento citato in premessa:
TETRAIDROBIOPTERINA - (6 R,S) - 5,6,7,8 - tetraidro-L-biopterina
diidrocloridrato (BH 4 2HCl) Schircks Laboratoires.

Art. 2.
La specialità medicinale di cui all'art. 1, è erogabile a totale
carico del Servizio sanitario nazionale ai soggetti affetti da
iperfenilalaninemia da carenza congenita di
6-piruvoiltetraidropterinasintetasi che non possono avvalersi di
valida alternativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per
essa indicate nell'allegato 1 al presente provvedimento.
Il relativo onere di spesa viene, in via presuntiva ed a mente
della precitata normativa, quantificato in L. 908.000.000 circa,
nell'ambito del tetto di spesa programmato di lire 30 miliardi per
anno per l'assistenza farmaceutica ai sensi dell'art. 1, comma 4,
della legge 23 dicembre 1996, n. 648.
Il presente provvedimento sarà trasmesso alla Corte dei conti per
la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della
Repubblica italiana.
Roma, 2 ottobre 1998
Il Ministro
Presidente della Commissione
Bindi
Registrato alla Corte dei conti il 13 novembre 1998
Registro n. 2 Sanità, foglio n. 103

ALLEGATO 1
Denominazione e ditta: TETRAIDROBIOPTERINA - (6 R,S) - 5,6,7,8 -
tetraidro-L-biopterina diidrocloridrato (BH 4 2HCl), Schircks
Laboratoires.
Indicazione terapeutica: iperfenilalaninemia da carenza congenita
dell'enzima 6-piruvoiltetraidropterinasintetasi.
Criteri di inclusione: pazienti con documentata carenza congenita
dell'enzima 6-piruvoiltetraidropterinasintetasi.
Criteri di esclusione: iperfenilalaninemia senza documentata
carenza dell'enzima 6-piruvoiltetraidropterinasintetasi.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario
nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale.
Dati indicativi sul costo del trattamento calcolato per confezione
contenente 100 cpr. da 10 mg: da L. 2.160/kg a L. 3.600/kg
corrispondenti ad un dosaggio di 6 mg/kg e 10 mg/kg.
Altre condizioni particolari:
quelle previste dall'art. 5, comma 1 e comma 2, letterea a), b),
c), del provvedimento 17 gennaio 1997 concernente l'istituzione
dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio
sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, della predetta
legge;
la prescrizione viene effettuata da strutture specializzate
ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero e cura a
carattere scientifico sulla base di un piano terapeutico predisposto
dalle stesse;
la dispensazione avviene per il tramite del servizio farmaceutico
delle strutture prescrittrici, ove possibile, oppure dal servizio
farmaceutico della azienda sanitaria locale di residenza;
tali strutture, ognuna per la parte di competenza, trasmettono alla
Commissione unica del farmaco, trimestralmente, il numero di pazienti
trattati, i risultati del trattamento e l'ammontare della relativa
spesa sostenuta.