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Titolo: Risultati di fase I della terapia genica della Enzo Biochem

Vi ricordate della Enzo Biochem e della sua terapia genica?
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_Enzo_Biochem_comunica_i_primi_dati_
_sulla_terapia_anti-HIV_delle_cellule_staminali_
NEW YORK (Reuters Health) 6 Feb - Martedì, la Enzo Biochem ha comunicato che 
i dati clinici di fase I indicano che la terapia genica di cellule staminali 
autologhe può essere efficace per il trattamento dell'infezione da HIV negli 
adulti.
La Società ha presentato i primi risultati della sua terapia, l'HGTV43, nel 
corso di una sessione dell'8° Congresso sui Retrovirus e le Infezioni 
Opportunistiche di Chicago.
La sperimentazione, condotta su 5 pazienti, aveva lo scopo di verificare la 
sicurezza, l'innesto e la differenziazione delle cellule trasdotte, oltre 
che quello di determinare se più infusioni di cellule trasdotte portavano a 
un innesto di entità maggiore rispetto a una sola infusione.
Secondo l'azienda, la ricerca ha dimostrato che si riesce ad introdurre geni 
anti-HIV-1 nelle cellule staminali e che le cellule staminali stesse 
sopravvivono, crescono e diventano cellule CD4+ per 6 mesi, il tempo minimo 
stabilito come punto d'arrivo della sperimentazione.
Enzo Biochem ha comunicato che l'RNA antisenso anti-HIV-1 è stato rilevato 
in tutti i pazienti dopo 6 mesi e in due pazienti su cinque, finora, dopo 
periodi più lunghi di 6 mesi, tra cui oltre 12 mesi nel caso del primo 
paziente arruolato.
Nel trapianto di cellule staminali autologhe, le cellule staminali di un 
paziente vengono prelevate e modificate prima di essere reinfuse. Le cellule 
staminali possiedono la capacità di dividersi in coltura e producono in 
seguito cellule specializzate secondo la modificazione. Poiché le cellule 
staminali del sangue riforniscono la riserva delle cellule del sangue, i 
ricercatori ritengono che le cellule staminali ematiche ingegnerizzate 
possano essere molto efficaci nel combattere i virus e i retrovirus.
L'HGTV43 della Enzo Biochem contiene tre geni antisenso, sviluppati dalla 
Enzo, progettati per interferire con il funzionamento di due geni dell'HIV-1 
che sono essenziali per la crescita del virus nelle cellule umane. I geni 
terapeutici vengono inseriti in cellule staminali ematiche prelevate dai 
pazienti con HIV. Le cellule staminali ematiche, potenziate con l'HGTV43, 
vengono poi reinserite per costituire un serbatoio di cellule progenitrici 
che si dividono e diventano cellule CD4+, il tipo di cellule infettato 
dall'HIV-1.
"Il vettore [delle cellule staminali modificate] si integra nel nucleo delle 
cellule CD4+", ha spiegato a Reuters Health il presidente della Enzo 
Biochem, Barry Weiner. "I geni antisenso si legano poi all'mRNA, che blocca 
la funzione genetica del virus."
Weiner ha detto che un'imminente sperimentazione di fase II, che verrà 
condotta in 3 sedi, verificherà l'espressione potenziata delle cellule CD4+. 
Ha aggiunto che Enzo Biochem recluterà in ciascuna sede tra 2 e 20 pazienti 
con HIV che hanno un basso numero di cellule T.
"I risultati di questa sperimentazione di fase I sono molto emozionanti e 
incoraggianti", ha detto il dottor Marcus Conant, uno dei capi dei 
ricercatori della sperimentazione presso l'Università della California di 
San Francisco. "Ora, potremmo avere la capacità di ripristinare il sistema 
immunitario dei pazienti con infezione da HIV."
Martedì, nelle contrattazioni pomeridiane della borsa di New York, le azioni 
della Enzo Biochem sono salite di 0,63$, giungendo a quota 24,12$.
Testo originale:
http://hiv.medscape.com/reuters/prof/2001/02/02.07/20010206drgd004.html
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