質問: aadc欠損症の遺伝子治療における課題と今後の展望
回答: 遺伝子治療がなかなか広まる状況にない点が、現在の課題であると考えます。臨床研究という形で治療が行われるため、患者さんが負担する費用は一定額以内に収まります。ただし、研究費であるため、治療できる患者さんの数が限られてしまっており、適応年...(もっと見る)