質問: q-2. なぜ遺伝子治療のために総aavカプシドの力価の測定が重要なのでしょうか?
回答: a-2. 大半のaav調整物は多くの空のカプシドを含んでいます。そのため,aavベクターの遺伝子治療への応用には総カプシドの力価の測定が不可欠です。免疫原性反応を最小限に抑え,標的細胞への遺伝子導入効率を最大にするためには,精製されたaav粒子調製物の正確な特性評価と定量が臨床応用への重要なステップとなります。したがって,信頼性が高く,再現性のあるaav力価の定量は,安全かつ効果的なaav遺伝子治療に不可欠です。