質問: 寝たきりの子どもが歩ける?aadc欠損症に対する遺伝子治療
回答: 2015年、国内で最初となるaadc欠損症の遺伝子治療を実施しました。aadc欠損症に対する遺伝子治療では、定位脳手術(頭蓋骨に小さな孔を開け、その穿孔から細い針を差し入れて目標とする場所に位置を定めて手術を行う方法)によって頭部に2...(もっと見る)