質問: クーゲルベルグ・ウェランダー病に対する治療法の選択肢
回答: 先にお話ししたとおり、クーゲルベルグ・ウェランダー病の原因のひとつは、smn1遺伝子の異常によってsmnたんぱく質がうまくつくられないことです。そのため、この原因が特定されている場合、smnたんぱく質を増やすことがクーゲルベルグ・ウェ...(もっと見る)