質問: 遺伝子治療でaadc欠損症の子どもの予後はどう変化するのか
回答: 私達はこれまで、日本にいる6人のaadc欠損症患者さんのうち4人の遺伝子治療を行ってきました。この子どもたちが遺伝子治療後、どのような経過をたどっていったのかについてご説明します。(もっと見る)