質問: 孤発性alsの遺伝子治療
回答: 本治療は、adar2遺伝子を運動ニューロンへ送ることによりadar2の活性化させ、さらに運動ニューロン内のtdp-43発現を正常化させ、運動ニューロン死を止めることを目的とした治療です。孤発性alsの遺伝子治療では、改変型アデノ随伴ウ...(もっと見る)