質問: 遺伝子治療とは、DNA配列の欠損を補うという意味ですか?
回答: どうも、wikipedia の情報が横行している感がありますが・・・。 遺伝子治療については、下にお答えしますが、wiki で調べられる事はご自分で読んで理解された方がよいですよ。まあ、wiki は専門家が書いているわけではないので、又聞きの又聞きみたいなのが結構あって、正確というわけではないので、読んで疑問なところを専門家に質問されるのが良いかと・・・。 まず、日本での最初の例は確かに1995年、ADAの6歳男児に北大で崎山客員教授が行ったのが初めてだと記憶しています(崎山教授は世界最初の遺伝子治療「成功例、1990年施術」のブレーズのところに留学しておられたはずです)。ですが、世界初の遺伝子治療例はクライン(確かこちらもアメリカ人)のサラセミア治療(イスラエルとイタリアだったか?失念ですが、アメリカでは許可されなかったから要求のあった他国でやったと記憶)だったはずです(1980。だが、結果失敗)。 さて、遺伝子治療ですが、必ずしも欠損とは限りません。 とにかく、生体内に外部から疾患個体が持つ遺伝子とは異なる(健常者の、または患者の病変前の遺伝子)を導入して治療を行う方法全てを指します(もちろん、質問者さんの言われるような例もあります)。 前出のサラセミアや ADA 治療の例は全て retorvirus をベクター(遺伝子の運び屋)にして培養細胞(リンパ系細胞)の遺伝子に組み込み(遺伝子組換え)、これを移植する方法でした。その後、より有利な造血幹細胞への遺伝子組み換え、近年は iPS への組み換えへと移ってきています。造血幹細胞は自己増殖能が高く、リンパ系以外の血球細胞にも分化するので、全ての血球細胞を正常型へと変えられるという期待がありますし、iPS は血球のみならず多くの器官を形成する細胞に分化させられますので、それぞれの臓器に targetting が行えるところが利点となります。 また、現在では ADA 以外の疾患についても臨床研究を含めた研究が行われていたはずです(確か、阪大とか三重大とか(当然メイン医学部)がやってると思います。この部分(大学と疾患名)は調べないと正確ではないですが・・・)。