質問: 疑問点は、骨髄移植で遺伝子治療する、とはどういう仕組みと理解すればよいかの件です。 25年7月7日夜のNHKスペシャル「あなたは未来をどこまで知りたいですか ~運命の遺伝子~」では、骨髄移植の話があったようですね。DNA配列で異常があった男の子(腸の免疫の仕組に関係する遺伝子で異常あり)を治療するのに、健全な遺伝子配列の骨髄を移植して治ったと言ってました。でも、それによって、体の何億という細胞のひとつひとつに含まれる遺伝子配列は正しく直ったとは考えにくいです。「男の子の体細胞のほぼ全部は、不適切な配列の遺伝子を含んだままで、しかし、そのことは、腸の免疫が正常化するのには関係ないということ。その前提で、どこかキーの部分の細胞の遺伝子配列だけが適正化された」でしょうか。または、「体の細胞は一定期間ですべて置き換わるので、男の子の体細胞は、正常な遺伝子のものに置き換わったということ」でしょうか。いまいちよくわからないです。
回答: 体細胞すべての遺伝子が置き換わるということはありませんが、免疫系の細胞は骨髄移植の第一段階ですべて殺され、移植後に移植骨髄から新しく再生されます。 ですがから遺伝的な免疫異常に関しては骨髄移植により問題のある遺伝子を持った細胞をすべて置き換えられることになります。