質問: ヌシネルセンによる治療の具体的な流れ
回答: ヌシネルセンは、smn2遺伝子からsmnたんぱく質がつくられる過程の分子にはたらきかけ、smnたんぱく質の量を増やすことで運動機能の改善を試みる薬です。投与方法は注射で、腰の部分から髄液の中に薬を入れる“髄腔内投与”を行い、脳や脊髄に...(もっと見る)