質問: 膨大な数の対象疾患 患者数は?
回答: 先天性代謝異常症は、代謝できなくなる物質の種類によって疾患が異なります。そのため、先天性代謝異常症の対象となる疾患は500種類を超えます。たとえば、アミノ酸を代謝する酵素が働かない場合は、アミノ酸代謝異常症です。また、脂肪酸を代謝する...(もっと見る)