Citation: 9C_131/2021 E. 6.1

6.1. In einer Vielzahl von der Vorinstanz zitierten Studien wurde ohne nähere Angaben zur Häufigkeit der DIPNECH festgehalten, dies sei eine seltene Krankheit (vgl. CHAUHAN/RAMIREZ, a.a.O., S. 653; GORSHTEIN ET AL., a.a.O., S. 613; NASSAR ET AL., a.a.O., S. 8; BADOVINAC ET AL., a.a.O., S. 1). Gleiches kann der Studie von AL-TOUBAH ET AL. ( a.a.O., S. 401) und den Berichten des die Beschwerdeführerin behandelnden Dr. med. B.________ vom 7. sowie 28. August 2018 entnommen werden. Entgegen dem angefochtenen Urteil darf dieser Umstand nicht ganz ausser Acht gelassen werden (vgl. FRANZISKA SPRECHER, Seltene Krankheiten, in: Jusletter 19. Mai 2014, Fn. 107). Zwar trifft es zu, dass Medikamente gegen seltene Krankheiten gleich wie die übrigen Arzneimittel beurteilt werden (E. 4.2.2 hiervor). Es liegt jedoch in der Natur der Sache, dass bei Arzneimitteln für seltene Krankheiten vielfach nicht gleich viel wissenschaftliche Erkenntnisse vorliegen wie für andere Medikamente (BGE 136 V 395 E. 6.5; vgl. auch BGE 143 V 130 E. 11.3.1; Bericht des Bundesrates vom 17. Februar 2021, Gesetzliche Grundlage und finanzielle Rahmenbedingungen zur Sicherung der Versorgung im Bereich seltene Krankheiten, S. 25 [www. bag.admin.ch/bag/de/ home/ strategie-und-politik/ politische-auftraege-und-aktionsplaene/ nationales-konzept-seltene-krankheiten. html, besucht am 9. November 2021]). Dies steht einem hinreichend nachgewiesenen grossen therapeutischen Nutzen nicht zum Vornherein entgegen, kann ein solcher bei noch unvollständigen Daten doch auch anhand von Zwischenergebnissen klinischer Studien oder anderer wissenschaftlich nachprüfbarer Aussagen über die Wirksamkeit eines Medikaments bejaht werden (vgl. E. 4.3 hiervor; vgl. auch ROBERT FRIES UND ANDERE, OLUtool NonOnko, in: Schweizerische Ärztezeitung, 2018, S. 100). Ohne Betrachtung der Prävalenz einer Erkrankung darf daher aufgrund einer geringen Anzahl der Studienteilnehmer der Nachweis eines (hohen) therapeutischen Nutzens nicht pauschal in Frage gestellt werden. Ferner spricht insbesondere bei seltenen Krankheiten die tiefere Aussagekraft von prospektiven Studien im Vergleich zu retrospektiven Studien nicht grundsätzlich gegen einen hinreichend nachgewiesenen (hohen) therapeutischen Nutzen. Zudem kann der Vorinstanz auch nicht gefolgt werden, wenn sie den Nachweis der Wirksamkeit verneint, weil verschiedene Studien weiteren Forschungsbedarf ausmachten. Denn nach der Rechtsprechung ist ein grosser therapeutischer Nutzen bereits ausreichend ausgewiesen, wenn Zwischenergebnisse einen solchen erwarten lassen. Es ist somit festzuhalten, dass die vorinstanzliche Beweiswürdigung nicht bundesrechtskonform erfolgte.