Citation: K 103/03 14.09.2004 E. 3

3.1 Conformément à l'art. 52 al. 1 let. b LAMal (en corrélation avec les art. 34 et 37e OAMal), l'office, après avoir consulté la Commission fédérale des médicaments et conformément aux principes des art. 32 al. 1 et 43 al. 6 LAMal, établit une liste, avec des prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités); celle-ci doit également comprendre les génériques meilleur marché qui sont interchangeables avec les préparations originales. Aux termes de l'art. 73 OAMal, l'admission dans une liste peut être assortie d'une limitation; celle-ci peut notamment se rapporter à la quantité ou aux indications médicales. De telles limitations constituent des instruments de contrôle de l'économicité et non pas une forme de rationalisation des prestations (RAMA 2001 n° KV 158 p. 158 consid. 2d; Eugster, Krankenversicherung, in : Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], Soziale Sicherheit, p. 101, n. 436). Elles ont également pour but d'exclure ou de limiter la possibilité d'utiliser de manière abusive des médicaments de la liste des spécialités (ATF 129 V 42 consid. 5.2 in fine; RAMA 2004 n° KV 272 p. 113 consid. 3.3.1; cf. aussi ATF 128 V 167 consid. 5c/bb/bbb). 3.2 Parmi les dispositions d'exécution formelles et matérielles édictées par le Conseil fédéral aux art. 64 ss OAMal, respectivement le Département (fondé sur les art. 65 al. 3 et 75 OAMal) aux art. 30 ss OPAS (dans leur teneur en vigueur à partir du 1er juillet 2002), en rapport avec la liste des spécialités, l'art. 65 OAMal (dans sa teneur en vigueur à partir du 1er juillet 2002, adapté formellement aux changements survenus avec l'entrée en vigueur, le 1er janvier 2002, de la loi sur les produits thérapeutiques [LPTh; RS 812.21]; en particulier, reprise de l'Office intercantonal de contrôle des médicaments [OICM] par Swissmedic, Institut suisse des produits thérapeutiques, art. 91 LPTh) prévoit les conditions d'admission d'un médicament prêt à l'emploi dans la liste des spécialités. Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic (art. 65 al. 1 OAMal). 3.2.1 La loi fédérale sur les médicaments et les dispositifs médicaux vise à garantir la mise sur le marché de produits thérapeutiques de qualité, sûrs et efficaces, en vue de protéger la santé de l'être humain et des animaux (art. 1 al. 1). Sous réserve des dispenses prévues à l'art. 9 al. 2 LPTh, tout médicament doit avoir été autorisé par Swissmedic pour pouvoir être mis sur le marché en Suisse (art. 9 al. 1 LPTh). Quiconque sollicite l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament doit apporter la preuve que le médicament est de qualité, sûr et efficace (art. 10 al. 1 let. a LPTh). Un médicament ne sera pas autorisé s'il ressort du dossier qu'il présente un rapport bénéfice-risque négatif lors de l'usage auquel il est destiné, s'il n'a pas l'efficacité thérapeutique voulue ou si celle-ci n'est pas suffisamment prouvée, ou encore si sa composition ne correspond pas à celle qui est indiquée (message concernant une loi fédérale sur les médicaments et les dispositifs médicaux du 1er mars 1999, FF 1999 3151 ss, 3193). Selon l'art. 11 al. 1 LPTh, la demande d'autorisation de mise sur le marché doit comporter, entre autres documents, la désignation du médicament (let. a), les effets thérapeutiques et les effets indésirables (let. e), ainsi que l'étiquetage, l'information, le mode de remise et le mode d'administration (let. f). Parmi les exigences relatives à l'information destinée aux professionnels, soit aux personnes habilitées à prescrire, à remettre ou à utiliser des médicaments à usage humain (art. 13 de l'ordonnance sur les exigences relatives aux médicaments [OEMéd; RS 812.212.22]), le requérant doit mentionner les indications et possibilités d'emploi du médicament (art. 3 de l'annexe 4 à l'OEMéd). La notice destinée aux professions médicales est en règle générale publiée dans le Compendium suisse des médicaments (voir art. 2 de l'annexe 4 à l'OEMéd et ch. 331.3 des Instructions de l'OFAS concernant la liste des spécialités). Swissmedic communique au requérant un préavis sur l'issue favorable de l'examen du médicament sous l'angle médical (art. 6 de l'ordonnance sur les médicaments [OMéd; RS 812.212.21]), avant d'autoriser la mise d'un médicament sur le marché si les conditions sont remplies (art. 16 al. 1 LPTh); l'avis de décision comprend notamment un document récapitulant les principaux aspects matériels et juridiques de l'autorisation (récapitulation des caractéristiques du produit; art. 7 al. 1 OMéd). Lorsque, par la suite, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché entend modifier l'information professionnelle ou une indication ou adjonction de données, il doit requérir l'approbation de Swissmedic (art. 2 al. 1 let. 3 et 4 de l'annexe 7 à l'OEMéd; art. 22a OEMéd; art. 10 al. 1 OMéd). 3.2.2 Il ressort du système d'autorisation de mise sur le marché d'un médicament que l'admission de celui-ci se rapporte toujours à des indications médicales précises. L'exigence d'un lien entre le médicament et une application concrète et déterminée de celui-ci est inhérente au système de l'autorisation, puisqu'un médicament est, par définition, destiné à agir médicalement sur l'organisme humain et sert à diagnostiquer, à prévenir ou à traiter des maladies, des blessures et des handicaps (art. 4 al. 1 let. a LPTh). En plus de la qualité du médicament, une autre des conditions de l'autorisation est l'efficacité du produit thérapeutique (art. 10 al. 1 let. a LPTh), soit sa capacité à atteindre le résultat thérapeutique visé par rapport à une maladie déterminée. La mise sur le marché d'un médicament n'est donc autorisée qu'en relation avec les maladies pour le diagnostic, la prévention ou le traitement desquelles le requérant a apporté la preuve que le médicament était efficace. Si le requérant entend par la suite étendre le champ d'application du médicament au bénéfice d'une autorisation à d'autres indications, il doit en faire la demande. Les indications pour lesquelles le médicament a été autorisé sont mentionnées dans la notice destinée aux professions médicales et approuvée par Swissmedic. Elles font également l'objet du préavis délivré par Swissmedic précisant l'autorisation que cet institut entend donner, ainsi que les indications et les dosages qui seront autorisés. La notice et le préavis font partie des documents qui doivent par la suite être présentés à l'OFAS avec la demande d'admission du médicament dans la liste des spécialités (art. 30a al. 1 let. a et b OPAS). 3.3 L'autorisation de Swissmedic constitue une première condition d'admission du médicament dans la liste des spécialités, nécessaire mais pas suffisante. En soi, elle ne fonde en effet pas un droit à ce que le médicament en question figure dans la liste, pas plus que l'autorisation pour une indication supplémentaire n'a pour effet une modification obligatoire de la liste par l'OFAS (RAMA 2001 n° KV 158 p. 160 consid. 5b et l'arrêt cité). 3.3.1 En effet, pour être admis dans la liste, les médicaments prêts à l'emploi doivent répondre aux exigences de la loi, soit être efficaces, appropriés et économiques (art. 65 al. 2 OAMal; art. 30 al. 1 let. a et 32 ss OPAS; pour les autres conditions, voir l'art. 65 al. 6 et les art. 30 ss OPAS), ces notions étant précisées pour les médicaments aux art. 32 ss OPAS. En particulier, selon les art. 32 et 33 al. 2 OPAS, pour juger de l'efficacité d'un médicament et de sa valeur thérapeutique, l'OFAS s'appuie sur les documents qui ont fondé l'autorisation accordée par l'Institut suisse des produits thérapeutiques. A cet égard, la demande d'admission dans la liste doit notamment contenir le préavis délivré par Swissmedic précisant l'autorisation qu'il entend donner, les indications et les dosages qui seront autorisés (art. 30a al. 1 let. a OPAS), la notice destinée aux professions médicales qui a été fournie à Swissmedic (art. 30a al. 1 let. b OPAS; cf. ci-avant consid. 3.2.1), ainsi que le résumé de la documentation sur les études cliniques qui a été fournie à Swissmedic (art. 30a al. 1 let. d OPAS). Avant d'admettre un médicament dans la liste des spécialités, l'OFAS soumet en règle générale les demandes à la Commission fédérale des médicaments, composée, entre autres membres, d'experts scientifiques, de médecins et de pharmaciens, qui le conseille pour l'établissement de la liste (art. 37e OAMal, 31 al. 1 OPAS). 3.3.2 L'examen de l'OFAS est ainsi fondé principalement sur l'autorisation délivrée par Swissmedic et les documents sur la base desquels celui-ci a accordé l'autorisation de mise sur le marché; les données relatives aux indications médicales et les dosages autorisés du médicament en sont inséparables. L'examen de l'efficacité, du caractère approprié et de l'économicité d'un médicament s'effectue dès lors toujours concrètement par rapport à l'effet et à la valeur thérapeutique d'un médicament pour le traitement d'une symptomatologie déterminée, et non pas dans l'abstrait. De même, lorsqu'il examine l'exigence du caractère économique du médicament en cause, l'OFAS doit, notamment, prendre en compte son efficacité thérapeutique par rapport à d'autres médicaments dont les indications sont identiques ou les effets similaires et son coût par jour ou par traitement par rapport à ceux des médicaments dont les indications sont identiques ou similaires (art. 34 al. 2 let. b et c OPAS). L'équivalence thérapeutique des médicaments à comparer est également appréciée dans un cadre très précis, soit par rapport à des indications médicales ou des effets déterminés, qui doivent être similaires à ceux du produit en cause. 3.4 La liste des spécialités a un caractère à la fois exhaustif et contraignant (cf. ATF 128 V 161 consid. 3b/bb). D'une part, les coûts des médicaments qui ne sont pas mentionnés dans la liste ne doivent en principe pas être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins (RAMA 2004 n° KV 272 p. 112 consid. 3.2.1 et l'arrêt cité; SVR 2004 KV n° 9 p. 30 consid. 4.2, non publié dans la RAMA 2004 n° KV 276 p. 143). D'autre part, au regard du système de listes déduit de l'art. 34 al. 1 LAMal (cf. à ce sujet, ATF 125 V 29 consid. 5b; RAMA 2002 n° KV 196 p. 9 consid. 3b/cc, 2001 n° KV 158 p. 159 consid. 4b et les références), la liste des spécialités contient une énumération exhaustive des différentes positions. Ainsi, lorsqu'un médicament est inclus dans la liste des spécialités avec une limitation de son utilisation à des indications déterminées, on ne saurait admettre un devoir de prester par un raisonnement analogique si le médicament est prescrit en vue d'autres indications que celles figurant dans la liste, à moins que celle-ci ne prévoie - par l'emploi du terme «etc.» - la possibilité d'un complément par les autorités d'application (ATF 125 V 30 consid. 6a; cf. RAMA 2002 n° KV 196 p. 11 consid. 3c/aa in fine et les références). Un médicament utilisé pour d'autres indications que celles énoncées, sous forme de limitation, dans la liste des spécialités doit être considéré comme un médicament «hors liste» (sous l'empire de la LAMA: ATF 118 V 279 consid. 2b in fine) et n'est, partant, pas soumis à l'obligation de remboursement de l'assurance obligatoire des soins (arrêt A. et B. du 17 mars 2003, K 123/02).