Citation: BGE 136 V 395 E. 6.5

Die Auffassung der Vorinstanz trifft in dem Sinne zu, als es bei einem Off-Label-Use gerade nicht um die Beurteilung gehen kann, ob das Medikament generell in die Spezialitätenliste aufzunehmen ist, sondern darum, ob in einem Einzelfall vom Listenerfordernis abzuweichen sei. Hingegen gelten auch für Orphan Drugs die allgemeinen Anforderungen der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit, wobei die Wirksamkeit nach wissenschaftlichen BGE 136 V 395 S. 402 Methoden nachgewiesen sein muss (Art. 32 KVG), was eine ausschliesslich einzelfallbezogene Beurteilung ausschliesst (BGE 133 V 115 E. 3.2.1 S. 118; RKUV 2000 S. 279, K 151/99 E. 2b; EUGSTER, KVG, a.a.O., N. 4 zu Art. 32 KVG). Das ergibt sich auch aus dem Zusammenhang mit dem Arzneimittelrecht: Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens (als Voraussetzung für die Kostenübernahme ausserhalb der Spezialitätenliste) orientiert sich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 HMG (BGE 130 V 532 E. 6.1 S. 544 f.; SVR 2009 KV Nr. 1 S. 1, 9C_56/2008 E. 2.3). Für eine solche Zulassung ist vorausgesetzt, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (Art. 19 Abs. 1 lit. c VAZV). Der Beschwerdegegnerin ist darin zuzustimmen, dass bei Orphan Drugs infolge der Seltenheit der entsprechenden Krankheiten und des fehlenden ordentlichen Zulassungsverfahrens vielfach nicht gleich viele wissenschaftliche Erkenntnisse vorliegen wie für andere Medikamente. An den Nachweis der generellen Wirksamkeit können daher nicht die gleich strengen Anforderungen gestellt werden wie im Rahmen einer Aufnahme in die Spezialitätenliste (vgl. auch Art. 26 Abs. 1 VAZV). Liegen aber keine klinischen Studien vor, die eine therapeutische Wirksamkeit nachweisen, so kann eine solche nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall eine Wirkung eingetreten sei. Dies würde auf die blosse Formel "post hoc propter hoc" hinauslaufen, was nicht angeht; denn eine Besserung kann auch spontan bzw. aus anderen Gründen eintreten (BGE 130 V 299 E. 5.2 S. 303). In diesem Sinne ist die vorinstanzliche Aussage, bei der Beurteilung der Wirksamkeit sei allein auf den konkreten Einzelfall abzustellen, möglicherweise missverständlich. In Wirklichkeit hat aber die Vorinstanz mit Recht eine Gesamtbeurteilung vorgenommen und dabei neben den konkreten Umständen auch die allgemein beschriebenen Wirkungen des Arzneimittels berücksichtigt .