<h2>SubmittedText<h2><p>Pour la plupart des maladies rares, il n'existe pas de médicaments spécialement développés ou autorisés à cet effet. De plus il n'existe actuellement aucun critère spécifique de tarification dans ce domaine. Cela serait pourtant nécessaire, car les critères de tarification usuels ne peuvent être appliqués aux maladies rares que de manière limitée. Or l'accès aux médicaments pour les maladies rares doit être garanti très rapidement. Si un nouveau médicament doit être remboursé, il manque souvent un "ancrage de prix adéquat", c'est-à-dire une thérapie dont le prix pourrait être utilisé pour la comparaison thérapeutique transversale (TQV) et cela entraîne souvent des retards dans les négociations de prix entre l'OFSP et l'industrie. L'OFSP s'appuie souvent sur des thérapies plus anciennes (en partie aussi off-label) qui sont inacceptables du point de vue de l'industrie, car elles ne sont pas adéquates. La conséquence de ces longues négociations est un accès et une rémunération tardifs, ce qui est choquant en raison de l'absence fréquente d'alternatives thérapeutiques.</p><p>Une solution serait l'introduction d'un seuil de chiffre d'affaires pour les médicaments contre les maladies rares. En dessous de ce seuil de chiffre d'affaires, aucune TQV ne serait perçue et elle ne serait appliquée qu'en cas de dépassement (par exemple, lors d'une nouvelle négociation de prix). Il en découlerait des avantages pour les patients (accès plus rapide car les négociations entre l'OFSP et l'industrie sont raccourcies) ; pour les payeurs (Budget Impact Capping); pour l'industrie (sécurité de planification et diffusion rapide). Quant au seuil du chiffre d'affaires, des critères devront être déterminés ; ils tiendront compte notamment de la prévalence faible ou forte du médicament.</p><p>1. Le Conseil fédéral est-il prêt à analyser et évaluer une telle approche ?</p><p>2. Est-ce que d'autres solutions sont envisagées par l'OFSP afin de pallier ce problème de manque d'ancrage de prix pour les maladies rares ?</p><h2>FederalCouncilResponseText<h2><p>1.&nbsp;Le Conseil fédéral voit la nécessité de prendre des mesures appropriées pour accélérer le remboursement des médicaments permettant de traiter les maladies rares. Pour les affections touchant un grand nombre de patients, il est judicieux d’appliquer des modèles d’impact budgétaire prévoyant des réductions de prix ou des restitutions lorsque des volumes définis sont atteints. Ces modèles constituent une mesure importante pour réduire le risque d’un impact élevé sur les coûts. Ils pourront à l’avenir représenter une approche essentielle pour maîtriser les coûts de certains médicaments dont le chiffre d’affaires à la charge de l’assurance obligatoire des soins s’élève à des centaines de millions voire à des milliards de francs, et qui sont la principale cause expliquant une augmentation des coûts des médicaments supérieure à la moyenne et en constante augmentation (cf.&nbsp;motion Dittli 19.3703 «&nbsp;Coûts des médicaments. Adaptation du système d'autorisation de mise sur le marché et de fixation des prix dans l’assurance de base&nbsp;»). Les modèles d’impact budgétaire ne sont toutefois pas adaptés dans le cas des maladies rares, en particulier dans les premières années de prise en charge, où les chiffres d'affaires sont encore faibles.&nbsp;</p><p>&nbsp;</p><p>2. Les retards dans les processus menant à la prise en charge des médicaments contre les maladies rares s’expliquent principalement par des revendications de prix très élevées des entreprises pharmaceutiques, qui s’appuient sur des prix excessifs à l’étranger qui ne sont pas ceux réellement remboursés. Dans ce domaine, il n’est pas rare que les prix demandés représentent plus de 300&nbsp;000&nbsp;francs par an et par patient. Les retards en question sont donc surtout liés à la comparaison des prix pratiqués à l'étranger, et non à la comparaison thérapeutique.&nbsp;</p><p>&nbsp;</p><p>Dans le cadre des travaux de concrétisation du deuxième volet de mesures visant à maîtriser les coûts, l’Office fédéral de la santé publique examine actuellement différentes possibilités afin que, dans les cas où les prix à l’étranger sont excessifs et ne correspondent pas à ceux réellement remboursés, mais aussi lorsque la comparaison thérapeutique est très défavorable, de nouveaux critères complémentaires viennent soutenir la fixation des prix et contribuent à un accès plus rapide au remboursement des médicaments. Il s’agit notamment d’approches fondées sur la prévalence.</p>