<h2>SubmittedText<h2><p>In der Schweiz sind mehr als eine halbe Million Menschen von einer seltenen Krankheit betroffen. Seltene Krankheiten sind oft lebensbedrohend oder chronisch invalidisierend.</p><p>Bisher gibt es für gerade einmal 5 Prozent der seltenen Krankheiten eine wirksame Behandlung. Rund 80 Prozent der seltenen Krankheiten sind genetisch bedingt. Das heisst, dass viele der Betroffenen Kinder sind.</p><p>Gentherapien könnten insofern für diese Patientinnen und Patienten eine Hoffnung darstellen.</p><p>Ich stelle fest, dass immer mehr Gentherapien auf dem Markt kommen. Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA rechnet bis 2025 jährlich mit zehn bis zwanzig Marktzulassungen für Gentherapien. In der Schweiz ist mit einer ähnlichen Entwicklung zu rechnen.</p><p>Ich erlaube mir deshalb folgende Fragen an den Bundesrat zu richten:</p><p>1. Ist unser Land bereit für diese neue Generation von Arzneimitteln?</p><p>2. Welche ethischen Aspekte sollen beim Einsatz von Gentherapien beachtet werden?</p><p>3. Unter welchen Bedingungen darf eine Gentherapie aus einer Sicherheitsperspektive heraus überhaupt zugelassen werden?</p><p>4. Wie erfolgt die Nutzen-Risiken Abwägung im Zulassungsprozess?</p><h2>FederalCouncilResponseText<h2><p>1. Die gesetzlichen Grundlagen für diese neue Generation von Arzneimitteln sind in der Schweiz mit dem Heilmittelgesetz (HMG; SR 812.21), dem Transplantationsgesetz (SR 810.21), dem Humanforschungsgesetz (HFG; SR 810.30), dem Gentechnikgesetz (GTG SR 814.91) und den dazugehörigen Verordnungen gegeben. Bei Swissmedic ist eine spezialisierte Abteilung für die Begutachtung und Zulassung von Gentherapieprodukten zuständig. Swissmedic arbeitet international eng mit anderen Regulierungsbehörden zusammen. Dies garantiert einen ständigen Austausch von Fachwissen und Informationen, auch bezüglich Gentherapieprodukten. Mehrere Gentherapieprodukte wurden von Swissmedic bereits zugelassen und sind in der Schweiz auf dem Markt.</p><p>2. Der Einsatz von somatischen Gentherapien birgt gewisse gesundheitliche Risiken, die sorgfältig gegenüber dem zu erwarteten Nutzen abgewogen werden müssen. Gentherapien sollten aus ethischer Sicht nur dann eingesetzt werden, wenn sie nachweislich sicher und zudem wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sind. Unbeabsichtigte Nebenwirkungen und mögliche Langzeitfolgen der Therapien müssen bekannt sein, um eine Risikoabwägung vornehmen zu können. Relevante Aspekte für die ethische Risikoabwägung sind zudem die Gleichbehandlung aller von einer bestimmten Erkrankung Betroffenen in Abhängigkeit der Ausprägung (Schwere und Dringlichkeit) der zu behandelnden Erkrankung sowie mögliche (risikoärmere) Therapiealternativen. Da es sich bei den neuen Therapien in der Regel um sehr teure Massnahmen handelt, stellen sich zudem schwierige Fragen zur Verteilungsgerechtigkeit, z.B. was den gerechten Zugang zur Behandlung und generell den Umgang mit knappen Ressourcen anbelangt.</p><p>3. Ein Gentherapieprodukt wird nach strengen Kriterien zugelassen. Dabei wird eine Reihe von Faktoren berücksichtigt, welche einen sicherheitsrelevanten Einfluss haben könnten - z.B. für Patientinnen und Patienten, deren Angehörigen, das Pflegepersonal oder für die gesamte Bevölkerung wie auch die Umwelt. Die Zulassungsentscheidung wird erst nach einer sorgfältigen Absprache zwischen mehreren involvierten Expertinnen und Experten getroffen. So werden z.B. das Expertengremium "Human Medicines Expert Committee" (HMEC) sowie Fachpersonen des Bundesamtes für Gesundheit (BAG), des Bundesamtes für Umwelt (BAFU) und der Eidgenössischen Fachkommission für biologische Sicherheit (EFBS) angehört. BAG, BAFU und EFBS beurteilen bei jedem Gentherapieprodukt die Daten zur biologischen Sicherheit des Präparates in Bezug auf Mensch und Umwelt.</p><p>4. Die Beurteilung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses erfolgt aufgrund ausführlicher wissenschaftlicher Daten, welche die Qualität der Herstellung, die Sicherheit, und die Wirksamkeit eines jeweiligen Gentherapieproduktes belegen. Die Qualitätsbeurteilung prüft die spezifischen Anforderungen der Herstellung des Gentherapieproduktes (beispielsweise die Anforderungen der guten Herstellpraxis, GMP). Ausführliche präklinische in vitro Studien im Labor und Studien am Tier sind erforderlich. Diese müssen unter anderem den Wirkungsmechanismus und die akute und chronische Toxizität belegen. Diese Studien liefern auch Informationen, um die ersten klinischen Versuche beim Menschen sicher durchführen zu können. Durch die klinischen Studien sollen die Wirksamkeit und die Patientensicherheit des getesteten Produktes belegt werden. Ferner werden Daten gesammelt, welche Informationen über die Nebenwirkungen und über die Wirksamkeit des Gentherapieproduktes über mehrere Jahre nach dessen Anwendung liefern. Bei den Anforderungen an die Studien von Gentherapieprodukten gelten oft höhere Grundsätze als für die klinische Entwicklung anderer Arzneimittel. Die Kriterien und Leitlinien zum Nachweis der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit orientieren sich an internationalen Standards, vor allem jenen des "International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use" (ICH).</p>  Antwort des Bundesrates.