<h2>SubmittedText<h2><p>Les médicaments orphelins sont des médicaments importants pour traiter des maladies qui sont susceptibles d'entraîner la mort ou des maladies invalidantes chroniques et qui ne touchent au maximum que 5 personnes sur 10 000. Si l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) peut délivrer une autorisation de mise sur le marché selon une procédure simplifiée, le remboursement des médicaments, lui, ne peut pas être simplifié (admission dans la liste des spécialités). Les deux processus ne sont donc pas bien coordonnés.</p><p>L'OPAS prévoit que l'admission dans la liste des spécialités devrait avoir lieu dans les 60 jours au maximum suivant l'autorisation par Swissmedic. En réalité, l'admission (pour autant qu'elle ait lieu) peut prendre des années, en particulier pour les médicaments orphelins, ce qui explique pourquoi leur part est faible dans la liste des spécialités. La prise en charge dans des cas particuliers régie par les art. 71a à 71d OAMal a dès lors fortement augmenté, mettant en danger l'égalité entre les patients pour l'accès aux traitements.</p><p>Les maladies dites rares ne le sont pas tant : on en connaît entre 6000 et 8000 dans le monde et quelque 580 000 personnes sont concernées en Suisse. Il n'existe un traitement autorisé que pour environ 5 % de ces maladies. Lorsqu'un nouveau traitement est autorisé, les personnes concernées ne devraient pas avoir à attendre des années avant qu'une solution de remboursement soit trouvée. Il faut cependant aussi que le financement soit garanti sur la durée étant donné que les coûts de la santé restent l'une des préoccupations principales de la population.</p><p>Les points suivants semblent recueillir un large soutien : </p><p>- améliorer la coordination entre l'autorisation de mise sur le marché délivrée par Swissmedic et la prise en charge des médicaments admis dans la liste des spécialités ;</p><p>- lier la prise en charge et succès thérapeutique (qualité des résultats) en instaurant la transparence (meilleure infrastructure de données et données issues de la vraie vie).</p><p>1. Quelles mesures sont prises pour coordonner plus efficacement les processus d'autorisation de mise sur le marché par Swissmedic et la prise en charge par l'admission dans la liste des spécialités ?</p><p>2. Quelles autres mesures sont prises pour que les médicaments orphelins dont Swissmedic a autorisé la mise sur le marché soient remboursés plus rapidement et que davantage le soient ?</p><p>3. Comment l'OFSP gère-t-il le nombre croissant de médicaments orphelins afin qu'il n'y ait pas davantage de retards ?</p><p>4. Comment mieux valoriser les données issues de la vraie vie afin de mettre en place une prise en charge fondée sur la qualité et de relever le défi du manque de données à long terme (au moment de l'autorisation de mise sur le marché) ?</p><p>5. Comment l'OFSP entend-il montrer la voie en matière de données et de suivi afin d'instaurer des modèles fondés sur la qualité ?</p><p>6. Comment les assureurs et les organisations de patients seront-ils associés aux processus ?</p><h2>FederalCouncilResponseText<h2><p>En Suisse, contrairement à l'étranger, la prise en charge dans des cas particuliers conformément aux art. 71a à 71d de l'ordonnance sur l'assurance-maladie (OAMal ; RS 832.102) permet l'accès à des médicaments vitaux permettant de traiter des maladies rares, et ce parfois déjà avant l'autorisation de mise sur le marché par Swissmedic. Ce dernier évalue la qualité, la sécurité et l'efficacité d'un médicament (art. 1 de la loi sur les produits thérapeutiques [LPTh ; RS 812.21]). Il incombe à l'Office fédéral de la santé publique (OFSP) d'évaluer l'économicité d'un médicament, parallèlement à son adéquation et à son efficacité.</p><p>Les processus entre Swissmedic et l'OFSP sont en principe bien harmonisés : les demandes de prise en charge peuvent déjà être soumises parallèlement à la procédure de Swissmedic, et l'OFSP décide en règle générale d'une admission dans la liste des spécialités dans les 60 jours après l'autorisation de Swissmedic. Des retards surviennent lorsque les critères d'efficacité, d'adéquation et d'économicité (EAE) ne sont pas ou pas entièrement remplis. Cette situation s'est malheureusement accrue depuis quelques années en raison des prix élevés exigés par l'industrie pharmaceutique.</p><p>1. et 2. Diverses mesures sont en cours de préparation dans le cadre de la révision de la loi et de l'ordonnance afin d'accélérer les processus et d'éviter des retards. Parmi ces mesures, on trouve des améliorations dans leséchanges de données entre Swissmedic et l'OFSP, l'introduction d'un " dialogue précoce " entre les entreprises pharmaceutiques et l'OFSP avant l'envoi d'une demande. Ce " dialogue précoce " doit être utilisé pour les demandes qui concernent des médicaments dont le besoin médical est présumé élevé. Il s'agit par exemple de demandes qui font l'objet d'une autorisation accélérée ou pour une durée limitée par Swissmedic ainsi que d'autres demandes pour lesquelles l'autorisation repose sur une évaluation commune des autorisations de divers pays. Parmi les autres améliorations, on trouve la mise en oeuvre renforcée de modèles de prix, sans lesquels l'accès aux médicaments en cas de maladie rare ne pourrait plus être garanti, ainsi que l'amélioration de l'égalité de traitement, de la transparence et de l'efficience dans le cadre de la prise en charge dans des cas particuliers. En outre, l'OFSP examine comment les critères de fixation des prix " comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger " et " comparaison thérapeutique " pourraient être complétés en tenant compte de l'accès rapide et de la maîtrise des coûts, afin de pouvoir réaliser une admission rapide des médicaments à des prix économiques.</p><p>3. L'examen des demandes de l'industrie pharmaceutique par l'OFSP est financé par des émoluments. En raison de la complexité croissante de l'examen et de la charge élevée que cela entraîne, en particulier en rapport avec l'économicité, une adaptation des émoluments tenant compte de cette charge est toutefois nécessaire. Des adaptations correspondantes sont en préparation et seront mises en consultation au premier semestre 2022 avec les mesures susmentionnées.</p><p>4. et 5. L'efficacité ou respectivement le manque de preuves d'efficacité conduisent rarement à des retards dans l'admission dans la liste des spécialités. Avec la possibilité d'une autorisation limitée dans le temps par Swissmedic et d'une admission temporaire dans la liste des spécialités par l'OFSP, les deux autorités ont déjà le cas échéant la possibilité de lier l'autorisation ou l'admission à certaines conditions. Les données recueillies sur le long terme par des études et les données réelles (real world data) tirées de données de registre doivent être si nécessaire envoyées par les entreprises pharmaceutiques avant l'admission définitive et la prise en charge. Il n'existe aucun besoin d'élargir les compétences pour l'OFSP.</p><p>6. Les assureurs-maladie et les personnes assurées sont chacun représentés par deux membres parmi les 16 membres que compte la Commission fédérale des médicaments (CFM).</p>  Réponse du Conseil fédéral.