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L'11 agosto 2022 è stato pubblicato sul giornale online Infosperber un articolo in cui si sostiene che le industrie farmaceutiche non sono tenute a dimostrare che i loro medicamenti producano benefici rilevanti ("Medis: Pharmafirmen müssen keinen relevanten Nutzen nachweisen!" - infosperber).

In questo contesto chiedo al Consiglio federale di rispondere alle seguenti domande:

1. È vero che le autorità d'omologazione autorizzano nuovi medicamenti anche se non prolungano la vita né ne migliorano la qualità?

2. È vero che sono autorizzati medicamenti anche se il loro indice di miglioramento è irrilevante per la salute ("surrogato"), cioè non producono benefici visibilmente rilevanti per i pazienti?

3. Quanti di questi medicamenti sono stati autorizzati annualmente negli ultimi dieci anni?

4. Qual è la quota annuale di medicamenti che non prolungano la vita né ne migliorano la qualità? Quanti di questi medicamenti sono stati finora ammessi nell'elenco delle specialità?

5. Qual è il prezzo medio di questi medicamenti, quale percentuale delle prestazioni lorde per medicamenti rappresentano e come evolvono i loro volumi?

6. In Svizzera i medicamenti sono soggetti alle stesse condizioni d'autorizzazione applicate all'estero?

7. Come stabiliscono le autorità d'omologazione se l'indice di miglioramento produce un beneficio per la salute dei pazienti?

8.1 Quali adeguamenti legislativi sarebbero necessari affinché, per le malattie potenzialmente mortali, siano omologati solo medicamenti che prolungano la vita o ne migliorano la qualità?

8.2 Quali conseguenze avrebbe una tale limitazione delle condizioni d'omologazione, per esempio sui costi a carico dell'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e sulla sicurezza dell'approvvigionamento?

FederalCouncilResponseText

1. Per ottenere l'omologazione finalizzata all'immissione in commercio, il richiedente deve di norma dimostrare che il medicamento è efficace, sicuro e di elevato valore qualitativo. Deve inoltre provare che i benefici risultanti dal suo uso superano nettamente i rischi per i pazienti.

Se sono adempiute diverse condizioni chiaramente definite dalla legge, un medicamento può tuttavia essere omologato anche qualora studi clinici ancora in corso indichino che dal suo uso ci si attende un considerevole beneficio terapeutico (combinato disposto dell'art. 9a della legge sugli agenti terapeutici [LATer; RS 812.21] e dell'art. 18 e segg. dell'ordinanza dell'Istituto svizzero per gli agenti terapeutici concernente l'omologazione semplificata di medicamenti e l'omologazione di medicamenti con procedura di notifica [OOSM; RS 812.212.23]). In questo modo l'interesse, per i pazienti, di poter accedere tempestivamente a medicamenti innovativi è considerato preminente rispetto al rischio che il beneficio atteso non si confermi. Swissmedic rilascia omologazioni temporanee in modo molto restrittivo e soltanto se un respingimento della domanda non potrebbe essere giustificato dal punto di vista scientifico ed etico.

2. / 7. Un parametro surrogato deve essere in stretta correlazione causale con un risultato terapeutico positivo. La condizione per prendere in considerazione parametri surrogati è che si tratti di un criterio scientificamente fondato e clinicamente provato, riconosciuto come tale anche da autorità partner internazionali come la Food and Drug Administration statunitense o l'Agenzia europea per i medicinali, nonché dalla comunità medica nazionale e internazionale.

3. / 4. Dall'introduzione della procedura nel 2019, Swissmedic ha concesso l'omologazione temporanea a 34 medicamenti, anche se non per tutti sono stati utilizzati parametri surrogati per la prova dell'efficacia. Finora il completamento degli studi clinici ha confermato la sicurezza e l'efficacia di tutti i medicamenti con omologazione temporanea. Tra il settembre del 2021 e l'ottobre del 2022 sono stati inseriti nell'elenco delle specialità dodici medicamenti con omologazione temporanea. Per il rimborso di medicamenti con omologazione temporanea, l'azienda farmaceutica deve finanziare la terapia fino a quando non è chiaro che il paziente risponde alla terapia (cosiddetti modelli di prestazione anticipata).

5. Il prezzo medio mensile pubblicato per i medicamenti ai quali è attualmente concessa un'omologazione temporanea e che sono rimborsati dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie è di circa 4800 franchi. Per questi medicamenti sono disponibili modelli di prezzo - modelli di prestazione anticipata e/o modelli di rimborso confidenziali - in virtù dei quali i costi effettivi per l'economia risultano inferiori. Non sono disponibili dati sul numero di rimborsi dei medicamenti con omologazione temporanea. Pertanto non è possibile fornire informazioni sulle prestazioni lorde risultanti o sull'andamento dei volumi.

6. I requisiti per lo sviluppo e l'omologazione dei medicamenti sono armonizzati a livello internazionale e si basano su direttive come quelle della Conferenza internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per la registrazione dei farmaci ad uso umano. Anche le procedure di omologazione e i loro criteri di applicazione specifici possono essere confrontati tra le principali autorità. Diverse pubblicazioni hanno evidenziato che Swissmedic prende decisioni di omologazione tendenzialmente più restrittive rispetto ad altre autorità.

8.1. / 8.2. La possibilità di un'omologazione temporanea dovrebbe essere stralciata dalla LATer, il che ritarderebbe notevolmente l'accesso a importanti medicamenti innovativi e non permetterebbe più di garantire la sicurezza dell'approvvigionamento (cfr. risposta alla domanda 1). Sarebbe così necessaria l'importazione dall'estero a costi che non potrebbero essere controllati. Il rimborso di questi medicamenti sarebbe possibile solo nel singolo caso, sempre che siano soddisfatte le pertinenti condizioni (cfr. art. 71c-71d dell'ordinanza sull'assicurazione malattie [OAMal; RS 832.102]).

Risposta del Consiglio federale.