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Per la maggior parte delle malattie rare non ci sono medicamenti appositamente sviluppati od omologati. Non vi è inoltre alcun criterio specifico per la tariffazione in questo settore. Criteri specifici sarebbero tuttavia necessari, visto che quelli usuali possono essere applicati solo limitatamente alle malattie rare. L’accesso ai medicamenti per le malattie rare deve essere garantito in tempi molto rapidi. Quando un nuovo farmaco deve essere rimborsato, spesso non è stato definito un adeguato prezzo di riferimento, ossia una terapia il cui prezzo potrebbe essere utilizzato per il confronto terapeutico trasversale (CTT). Una situazione, questa, che sovente causa ritardi nelle trattative sul prezzo tra l’UFSP e l’industria. L’UFSP infatti si basa spesso su terapie del passato (in parte anche off-label), inaccettabili dal punto di vista dell’industria perché inappropriate. La conseguenza di queste lunghe trattative è un ritardo nell’accesso ai farmaci e nella loro rimunerazione, il che è gravissimo visto che sovente mancano alternative terapeutiche.

Una soluzione potrebbe essere l’introduzione di una soglia di fatturato applicabile ai medicamenti per le malattie rare. Al di sotto di tale soglia non si procederebbe ad alcun CTT, che sarebbe applicato soltanto in caso di superamento (p. es. al momento di nuove trattative sul prezzo). Questa soluzione comporterebbe vantaggi per i pazienti (accesso più rapido in virtù di trattative più brevi tra l’UFSP e l’industria), per chi paga (Budget Impact Capping) e per l’industria (certezza della pianificazione e diffusione rapida). Per quanto riguarda la soglia di fatturato, occorre definirne i criteri, che terranno conto in particolare della prevalenza, alta o bassa, del medicamento.

1. Il Consiglio federale è disposto ad analizzare e valutare un tale approccio?

2. L’UFSP sta considerando altre soluzioni per affrontare il problema della mancata definizione di prezzi di riferimento applicabili ai medicamenti per le malattie rare?

FederalCouncilResponseText

1. Il Consiglio federale riconosce la necessità di misure adeguate volte ad accelerare il rimborso dei medicamenti impiegati per il trattamento di malattie rare. In caso di malattie con un gran numero di pazienti, i modelli di impatto sul budget con riduzioni di prezzo o rimborsi una volta raggiunti determinati volumi risultano ragionevoli. Infatti, tali modelli rappresentano una misura importante per ridurre al minimo i rischi di costi elevati. In futuro, potranno costituire un’importante misura di contenimento dei costi per quei medicamenti che generano cifre d’affari a carico dell’assicurazione malattie obbligatoria nell’ordine di decine e centinaia di milioni di franchi e che costituiscono quindi la causa principale dell’aumento eccessivo dei costi (cfr. mozione Dittli 19.3703 "Costi dei medicamenti. Adeguare il sistema di omologazione e fissazione dei prezzi nell’assicurazione di base"). Tuttavia, nell’ambito delle malattie rare, in particolare nei primi anni di rimborso caratterizzati da cifre d’affari esigue, questi modelli non sono la misura adeguata.

2. A causare ritardi nella procedura di rimborso dei medicamenti impiegati per il trattamento di malattie rare sono principalmente i prezzi molto elevati richiesti dalle aziende farmaceutiche, basati su prezzi esteri eccessivi non effettivamente rimborsati. I prezzi richiesti, che superano i 300 000 franchi all’anno per paziente, non sono rari in questo settore. Pertanto, a causare tali ritardi è in special modo il confronto con i prezzi praticati all’estero, e non il confronto terapeutico trasversale.

Attualmente, nel quadro dei lavori di attuazione del 2° pacchetto di misure di contenimento dei costi, l’Ufficio federale della sanità pubblica sta prendendo in esame diverse misure. In particolare sono previsti nuovi criteri aggiuntivi per agevolare la determinazione dei prezzi e contribuire a un rimborso più rapido in caso di prezzi esteri eccessivi non effettivamente rimborsati, o in caso di un confronto terapeutico trasversale particolarmente basso. Queste misure includono, tra le altre cose, approcci basati sulla prevalenza.