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I medicamenti orfani sono farmaci importanti per il trattamento di patologie potenzialmente letali o cronicamente invalidanti che colpiscono non più di 5 persone ogni 10°000.

Per questi medicamenti è prevista una procedura di omologazione semplificata (Swissmedic), ma non una procedura di rimborso semplificata (ammissione nell'ES). I due processi, quindi, non sono coordinati efficacemente.

Secondo l'OPre, l'ammissione nell'ES dovrebbe avvenire al più tardi 60 giorni dopo l'omologazione. La realtà, però, è un'altra: per i medicamenti orfani, in particolare, possono trascorrere anni prima che vengano inseriti (se mai lo saranno) nell'ES. Il numero di farmaci orfani omologati ammessi nell'ES è quindi esiguo. I casi di disciplinamento derogatorio della remunerazione di medicamenti nel singolo caso (art. 71a-71d OAMal) sono pertanto notevolmente cresciuti, il che mette a rischio l'accesso paritario alle cure per i pazienti.

Le malattie cosiddette "rare" non sono così rare: nel mondo se ne conoscono da 6000 a 8000 e in Svizzera le persone che ne soffrono sono circa 580°000. Una terapia omologata è disponibile soltanto per un 5 per cento circa di tali patologie. Quando viene omologato un nuovo possibile trattamento, i pazienti non devono aspettare anni prima che sia trovata una soluzione per il rimborso dei costi. Allo stesso tempo, tuttavia, queste soluzioni devono essere finanziabili sul lungo termine. I costi della salute rimangono infatti una delle principali preoccupazioni della popolazione.

I seguenti punti sembrano godere di un ampio sostegno:

- Occorre migliorare il coordinamento tra la procedura di omologazione (Swissmedic) e quella di rimborso (tramite l'ammissione del medicamento orfano nell'ES).

- La remunerazione dovrebbe essere legata al successo della terapia (qualità dei risultati). Questo aspetto richiede trasparenza sui dati, ossia una migliore infrastruttura di dati e la disponibilità di dati del mondo reale (Real World Data, RWD).

1. Che cosa viene intrapreso per coordinare in modo più efficace le procedure di omologazione da parte di Swissmedic e di rimborso attraverso l'ammissione nell'ES?

2. Che cosa si sta facendo per incrementare la velocità e il tasso di rimborso dei medicamenti orfani omologati?

3. Come gestisce l'UFSP il crescente numero di medicamenti orfani affinché non vi siano ulteriori ritardi?

4. Come si possono valutare meglio i dati del mondo reale per implementare un rimborso basato sulla qualità e gestire il problema della mancanza, al momento dell'omologazione, di risultati scientifici sul lungo periodo?

5. Come prevede l'UFSP di assumere un ruolo di guida per quanto riguarda i dati e il monitoraggio al fine di implementare modelli basati sulla qualità?

6. Come vengono coinvolti nei processi gli assicuratori e le organizzazioni dei pazienti?

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In Svizzera, diversamente che all'estero, la rimunerazione di medicamenti nel singolo caso secondo gli articoli 71a-71d dell'ordinanza sull'assicurazione malattie (OAMal; RS 832.102) consente l'accesso a medicamenti di importanza vitale per il trattamento di malattie rare, talvolta già prima dell'omologazione da parte di Swissmedic. Swissmedic valuta la qualità, la sicurezza e l'efficacia di un medicamento (art. 1 della legge sugli agenti terapeutici, LATer; RS 812.21). Spetta all'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP), invece, valutarne l'economicità, oltre che la sua efficacia e appropriatezza.

I processi tra Swissmedic e l'UFSP sono di norma ben coordinati tra loro: le richieste di rimunerazione possono essere presentate in parallelo al processo di Swissmedic e di regola l'UFSP decide l'inserimento nell'elenco delle specialità entro 60 giorni dall'omologazione di Swissmedic. I ritardi si manifestano se i criteri dell'efficacia, dell'appropriatezza e dell'economicità (EAE) non sono soddisfatti o se lo sono solo in parte. Di recente, questo si è purtroppo verificato più volte a causa dei prezzi elevati chiesti dall'industria farmaceutica.

1. e 2. Attualmente sono in preparazione, nel quadro di modifiche di leggi e di ordinanze, diversi provvedimenti per accelerare i processi e contrastare i ritardi. Tra questi rientrano il miglioramento dello scambio di dati tra Swissmedic e l'UFSP, l'introduzione di un "Early Dialogue" tra le aziende farmaceutiche e l'UFSP prima della presentazione di una domanda. L'"Early Dialogue" deve essere utilizzato per le domande che riguardano medicamenti con un bisogno medico prevedibilmente elevato. Si tratta, per esempio, di domande per farmaci che vengono omologati in modo accelerato o a tempo determinato da Swissmedic e per medicamenti per i quali l'omologazione si basa sulla valutazione congiunta delle omologazioni di diversi Paesi. Ulteriori miglioramenti riguardano il rafforzamento dell'attuazione di modelli di prezzo (senza i quali l'accesso ai medicamenti per malattie rare non potrebbe più essere garantito), nonché il miglioramento della parità di trattamento, della trasparenza e dell'efficienza nel quadro della rimunerazione nel singolo caso. Inoltre, in considerazione di aspetti quali la rapidità di accesso e il contenimento dei costi, l'UFSP verifica quali ulteriori criteri integrare agli attuali criteri di fissazione del prezzo (confronto con i prezzi praticati all'estero e confronto trasversale terapeutico), allo scopo di ottenere un più rapido inserimento dei medicamenti nell'elenco delle specialità a prezzi economici.

3. L'esame delle domande dell'industria farmaceutica da parte dell'UFSP è finanziato mediante emolumenti. A causa della crescente complessità e del maggiore onere richiesto, soprattutto in relazione alla valutazione dell'economicità, è tuttavia necessario adeguare gli emolumenti vigenti in modo da tenere conto di questi aspetti. Gli adeguamenti necessari sono in preparazione e saranno posti in consultazione nel primo semestre del 2022 insieme ai provvedimenti summenzionati.

4. e 5. L'efficacia o la mancanza di evidenza portano raramente a ritardi nell'inserimento nell'elenco delle specialità. Grazie alle possibilità di omologazione temporanea da parte di Swissmedic e di inserimento limitato nel tempo nell'elenco delle specialità da parte dell'UFSP, entrambe le autorità dispongono già, se necessario, di strumenti per vincolare queste procedure a condizioni. Prima dell'omologazione e della rimunerazione definitiva, le aziende farmaceutiche sono tenute a fornire dati a lungo termine risultanti da studi e dati del mondo reale (Real World Data) derivanti da registri. Non è necessario ampliare le competenze dell'UFSP.

6. Nella Commissione federale dei medicamenti, composta da 16 membri, gli assicuratori malattie e gli assicurati sono rappresentati da due membri ciascuno.

Risposta del Consiglio federale.