Publication: Magyar Közlöny
Issue: MK-2005-151 (Year: 2005, Number: 151)
Era: 2004-2010
Section: az 52/2005. (XI. 18.) EüM rendelethez
Paragraph Index: 909

4. ÉS 5. FEJEZETRE VONATKOZÓ KÜLÖNLEGES KÖVETELMÉNYEI 3.1. 4. fe je zet Egy ér tel mû, hogy a gén te rá pi ás és tes ti sejt te rá pi ás gyógy sze rek ese tén a 4. fe je zet ben le írt ha gyo má nyos kö - ve tel mé nyek a gyógy sze rek nem-kli ni kai vizs gá la tá ra vo - nat ko zó an nem min dig meg fe le lõ ek, a kér dé ses ter mé kek struk tu rá lis és bi o ló gi ai egye di sé ge és sok fé le sé ge miatt, ért ve ezen a ma gas fajs pe ci fi ci tást, az ala nyok spe ci fi ci tá - sát, az im mu no ló gi ai kor lá to kat és a ple i ot róp vá la szok különbözõségét. Azo kat az ér ve ket, me lyek alá tá maszt ják a nem-kli ni kai fej lesz tés és a fa jok és mo del lek ki vá lasz tá sá nál hasz nált kri té ri u mo kat, a 2. fe je zet ben kell le ír ni. Szük sé ges le het meg ha tá roz ni és ki fej lesz te ni új ál lat - mo del le ket, hogy se gít sék a sa já tos fel fe de zé sek kivetí - tését a funk ci o ná lis vég pon to kon, és az em be re ken hasz - nált ké szít mé nyek to xi ci tá sá nak ki ve tí té sét az in vivo aktivitásra. Be kell nyúj ta ni ezen ál lat mo del lek hasz - nálatának tu do má nyos in dok lá sát, hogy ho gyan tá maszt - ják alá a biz ton sá gi ada to kat és ho gyan bi zo nyít ják a ha tá - sos sá got. 3.2. 5. fe je zet A fej lett te rá pi ás gyógy sze rek ha tá sos sá gát az 5. fe je - zet ben le ír tak sze rint kell iga zol ni. Né hány ter mék és te rá - pi ás ja val lat ese té ben azon ban nem le het sé ges a ha gyo má - nyos kli ni kai vizs gá la tok el vég zé se. Az ak tu á lis út mu ta - tók tól való min den el té rést a 2. fe je zet ben in do kol ni kell. A fej lett te rá pi ás gyógy sze rek kli ni kai fej lesz té sé nek le - het nek sa já tos vo ná sai a ha tó anya gok kom plex és la bi lis ter mé sze te miatt. To váb bi meg fon to lá so kat igé nyel a sej - tek élet ké pes sé gé vel, pro li fe rá ci ó já val, mig rá ci ó já val és dif fe ren ci á ci ó já val (tes ti sejt te rá pia ese tén) kap cso la tos kér dé sek miatt, to váb bá a ter mé kek fel hasz ná lá sá nak speciális kli ni kai kö rül mé nyei miatt, va la mint a gén - expresszión ke resz tül való spe ci á lis ha tás mód (tes ti sejt - terápia ese tén) miatt. A fej lett te rá pi ás ké szít mé nyek for ga lom ba ho za ta li en - ge dély irán ti ké rel mé nél a ké re lem ben kü lön ki kell emel ni ezen ter mé kek fer tõ zõ ágen sek kel való le het sé ges szennye zett sé gé bõl fa ka dó ve szé lye ket. Kü lön hang súlyt kell fek tet ni egy részt a fej lesz tés ko rai stá di u má ra, be le ért - ve sejt te rá pi ás ké szít mé nyek ese tén a do no rok ki vá lasz tá - sát, va la mint az egész te rá pi ás be avat ko zás ra, más részt pe - dig a ter mék meg fe le lõ ke ze lé sé re és be vi te lé re. A ké re lem 5. fe je ze té nek tar tal maz nia kell a reci - piensben lévõ élõ sej tek funk ci ó já ra és fej lõ dé sé re vo nat - ko zó vizs gá la to kat és el len õr zé se ket, hogy meg elõz zék a fer tõ zõ ágen sek re ci pi ens be tör té nõ be vi te lét, és hogy mi - ni ma li zál ja nak min den le het sé ges nép egész ség ügyi koc - ká za tot. 3.2.1. Hu mán far ma ko ló gi ai és ha tá sos sá gi vizs gá la tok A hu mán far ma ko ló gi ai vizs gá la tok nak in for má ci ót kell nyúj ta nia a vár ha tó ha tás mód ról, a vár ha tó ha tá sos - ság ról az iga zolt vég pon tok alap ján, a bio diszt ri bú ci ó ról, a meg fe le lõ dó zis ról, az ada go lás rend jé rõl, a be vi te li mó - dok ról, vagy a ha tá sos sá gi vizs gá la tok el vég zé sé hez kí vá - na tos hasz ná la ti mó dok ról. A ha gyo má nyos far ma ko ki ne ti kai vizs gá la tok nem min den eset ben meg fe le lõ ek né hány fej lett te rá pi ás gyógy szer ese té ben. Néha az egész sé ges ön kén te se ken vég zett vizs gá la tok nem el vé gez he tõ ek, és a dó zis és a kinetika meg ál la pí tá sa ne héz a kli ni kai vizs gá la tok ban. Szük sé ges azon ban ta nul má nyoz ni a ter mék diszt ri bú ci ó - ját és in vivo vi sel ke dé sét, be le ért ve a sejtp ro li fe rá ci ót és a hosszú távú funk ci ót csak úgy, mint a gén ter mék mé re tét és diszt ri bú ci ó ját, va la mint a kí vá na tos gén ex presszió idõ tar - ta mát. Meg fe le lõ tesz te ket kell el vé gez ni, és ha szük sé ges, tesz te ket kell ki fej lesz te ni a sejt ter mék, vagy az em ber i szer ve zet ben a kí vánt gént exp resszá ló sejt nyo mon kö ve - té sé re és a be vitt vagy át vitt sej tek funk ci ó já nak el len õr zé - sé re. A fej lett te rá pi ás ké szít mény biz ton sá gi és ha té kony sá gi ér té ke lé sé nek tar tal maz nia kell a te rá pi ás el já rás, mint egy ség kö rül te kin tõ le írá sát és ér té ke lé sét, be le ért ve a spe - ci á lis be vi te li mó do kat (mint a sej tek át vi te lét ex vivo, az in vit ro ma ni pu lá ci ó kat vagy a be avat ko zá si tech ni kák hasz ná la tát) és a le het sé ges kí sé rõ te rá pi á kat be le ért ve az im mu no szupp resszív, an ti vi rá lis és ci to to xi kus kezelé - seket). Az egész el já rást kli ni kai vizs gá la tok nak kell alá vet ni, és le kell írni a ter mék tá jé koz ta tó ban. 3.2.2. Biz ton ság A gyógy szer re vagy az exp resszált pro te i nek re adott im - mun vá la szok ból fa ka dó biz ton sá gi kér dé sek szem pont já - ból az im mun ki lö kõ dést, az im mun szupp resszi ót és az im - mu ni zo lá tor ké szü lé kek üzem za va rát is te kin tet be kell ven ni. Bi zo nyos fej lett gén te rá pi ás és tes ti sejt te rá pi ás gyógy - sze rek (pl. xe no ge ni kus sejt te rá pia és bi zo nyos gén át vi te li ter mé kek) tar tal maz hat nak rep li ká ci ó ra ké pes ré sze ket, il - let ve fer tõ zõ ágen se ket. A pá ci enst fo lya ma to san vizs gál ni kell eset le ges fer tõ zé sek ki ala ku lá sa miatt, il let ve ezek pa - to ló gi ás kö vet kez mé nye i re az en ge dé lye zés elõt ti és utá ni fá zi sok ban; ezt a fel ügye le tet ki kell ter jesz te ni a pá ci ens - sel szo ros kap cso lat ban ál lók ra is, be le ért ve az egész ség - ügyi el lá tás ban részt ve võ ket is. Az át vi he tõ ágen sek kel való fer tõ zés ve szé lye nem kü - szö böl he tõ ki tel je sen bi zo nyos tes ti sejt te rá pi ás és bi zo - nyos gén át vi te li gyógy sze rek nél. A koc ká zat mi ni ma li zál - ha tó a 3. fe je zet ben le írt meg fe le lõ in téz ke dé sek kel. A gyár tá si fo lya mat so rán al kal ma zott in téz ke dé se ket ki kell egé szí te ni kí sé rõ vizs gá la ti el já rá sok kal, mi nõ ség el - len õr zé si el já rá sok kal, és a meg fe le lõ fel ügye le ti el já rá - sok kal, me lye ket az 5. fe je zet ben kell le ír ni. 2005/151. szám Bi zo nyos tes ti sejt te rá pi ás gyógy sze rek hasz ná la tát át - me ne ti leg vagy vég le ge sen kor lá toz ni kell olyan in téz mé - nyek re, me lyek do ku men tált szak ér te lem mel és fel sze re - lés sel ren del kez nek ah hoz, hogy biz to sít sák a pá ci en sek biz ton sá gá nak nyo mon kö ve té sét. Ha son ló meg kö ze lí tés szük sé ges le het né hány gén te rá pi ás ké szít mény ese té ben is, me lyek nél fenn áll a ve szé lye, hogy rep li ká ci ó ra ké pes fer tõ zõ ágen se ket hor doz nak ma guk ban. A hosszú távú meg fi gye lé si szem pon tok nál te kin tet be kell ven ni a ké sõi komp li ká ci ók ki fej lõ dé sét is, és ahol fon tos, a be ad vány ban ezt je lez ni is kell. Ahol szük sé ges, a ké rel me zõ nek be kell nyúj ta nia egy rész le tes koc ká zat ke ze lé si ter vet, mely vo nat ko zik a páciens kli ni kai és la bo ra tó ri u mi ada ta i ra, a fel me rü lõ epidemiológiai ada tok ra és ha szük sé ges a do nor ból és reci piensbõl szár ma zó szö vet min ták ar chí vu má ra is. Egy ilyen rend szer nek az a fel ada ta, hogy biz to sít sa a gyógy - szer nyo mon kö vet he tõ sé gét és mel lék ha tás gya nús je lek ese tén a gyors vá lasz lé pé se ket.

Source: https://magyarkozlony.hu/hivatalos-lapok/6c105cf3619b35e3047c0ce1a8c8c33e296c62d0/dokumentumok/a6b1368a4364071bb72e7346c31ce0ef6d79e027/letoltes