诺西那生 诺西那生INNNusinersen商品名為Spinraza是第一個用於治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病其病因是自雙親遺傳了功能低落或沒有功能的SMN基因因此無法生產足夠的SMN蛋白患者的運動神經元英语motor neuron會逐漸死亡運動功能也會逐漸惡化最嚴重者可能全身癱瘓而不能自主呼吸诺西那生是一種反義寡核苷酸藥物能夠藉著穩定SMN的信使核糖核酸來提升SMN蛋白的生產量它能降低患者的死亡率以及因疾病失去呼吸功能的風險並能改善患者的運動功能年月诺西那生在美國通過優先審查英语priority review後取得上市許可英语marketing authorisation稍後在歐洲聯盟加拿大巴西日本南韓紐西蘭等國也被核准為處方藥诺西那生在美國與歐盟都被視為孤兒藥诺西那生 因為其高昂的價格受到一些批評基於成本考量歐洲有部分國家雖然已經核准其上市但目前並沒有將其列為脊髓性肌肉萎縮症的常規治療方法