基因治療 基因治療或基因療法英語gene therapy是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內使之達成目的基因產物從而使疾病得到治療為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術基因治療作為疾病治療的新手段它已有一些成功的應用並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展 科學家尝试將基因直接植入人體細胞中其中重点關注一些由單基因缺陷引起的疾病如囊腫性纖維化血友病肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血不過由於攜帶大段DNA並將其置入基因組的正確的位置非常困难这种技术没有得到普及今天大多數的基因治療研究的目的都是弥补癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丢失 科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征Severe Combined Immunodeficiency SCID的疾病并得到一定的成果基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因植入病人的细胞里以此去修补本身有缺陷的基因 应用肿瘤抑制基因抑癌基因对癌症进行靶向治疗是基因治療领域里重要的研究项目目前应用较多的是p抑瘤蛋白基因