דפיברוטייד

דפיברוטייד (defibrotide) המשווק בשם המסחרי דפיטליו (defitelio)‏, הוא תערובת של אוליגונוקליאוטידים (אנ') חד-גדיליים שהופקו מרירית המעי בחזירים. דפיברוטייד משמש לטיפול במחלה חסימתית של ורידי הכבד באנשים שעברו השתלת מח עצם, עם הגבלות שונות על השימוש בארצות הברית ובאירופה. התרופה פועלת על ידי הגנה על התאים המצפים את כלי הדם, ומונעת פקקת; מנגנון הפעולה של התרופה אינו מובן היטב. קיים סיכון משמעותי לדימום במוח, בעיניים, בריאות, במערכת העיכול, במערכת השתן ובאף. קיימים אנשים בעלי תגובות רגישות-יתר. התרופה אושרה לשיווק באירופה ב-2013 ובארצות הברית ב-2016, תאריך הכללה בסל הבריאות בישראל הוא 15 בינואר 2015 דפיברוטייד משמש לטיפול במחלה חסימתית של ורידי הכבד, באנשים שעברו השתלת מח עצם, עם הגבלות שונות בארצות הברית ובאירופה. עם זאת, החל מ-2016 לא בוצעו ניסויים אקראיים מבוקרי-אינבו (אנ'), תוך שימוש בתרופה. התרופה ניתנת באמצעות עירוי תוך ורידי, אצל הרופא או במרפאה. התרופה אינה מיועדת לנשים בהיריון ואין להיכנס להיריון בעת קבלת התרופה; התרופה לא נבחנה אצל נשים בהיריון, אך במינונים נורמליים, התרופה גרמה להפלה המוליטית בחולדות. בכל מקרה יש להיוועץ עם הרופא המטפל. השימוש בדפיברוטייד עבור אנשים שכבר נוטלים נוגדי-קרישה (אנ') מסוכן ושימוש בתרופות אחרות המשפיעות על צימות טסיות דם, כמו תרופות אנטי-דלקתיות שאינן סטרואידים (NSAIDs), צריך להיעשות בזהירות. אין להשתמש בדפיברוטייד באנשים המתקשים לשמור על לחץ דם יציב. קיים סיכון גבוה לדימומים וחלק מהאנשים סבלו מתגובות רגישות-יתר לדפיברוטייד. תופעות לוואי שכיחות, שהתרחשו ב-1% – 10% מהאנשים, כללו קרישת דם פגומה, הקאות, לחץ דם נמוך, דימום במוח, דימום בעיניים, דימום בריאות, דימום בקיבה או דימום במעיים, דימום בשתן ודימום באתרי צנתור. תופעות לוואי אחרות כללו שלשול, דימום באף, אלח דם, מחלת השתל כנגד המאכסן ודלקת ריאות. מנגנון הפעולה של דפיברוטייד אינו מובן. מחקרים במבחנה הראו, כי הוא מגן על האנדותל המצפה את כלי הדם מפני פגיעה על ידי התרופה הכימותרפית פלודרבין (fludarabine) וממספר פגיעות אחרות. נראה כי דפיברוטייד מגביר את תפקוד ה-t-PA(אנ') ומפחית פעילות של plasminogen activator inhibitor-1‏(אנ')‏. דפיברוטייד הוא תערובת של אוליגונוקליאוטידים(אנ') חד-גדיליים. השם הכימי הוא מלח נתרן של polydeoxyribonucleotide‏. דפיברוטייד מופק מרירית המעי של חזירים. דפיברוטייד אושר לשיווק באירופה ב-2013, לטיפול במחלה חסימתית של ורידי הכבד, באנשים שעברו השתלת מח עצם. חברת ג'נטיום (Gentium) פיתחה את התרופה. בסוף אותה שנה, רכשה חברת ג'אז פרמסוטיקלס(אנ') את חברת ג'נטיום. בחודש מרץ 2016, אישר מינהל המזון והתרופות (FDA) האמריקאי את התרופה להתוויה דומה. התרופה דפיטליו מאושרת לשיווק בישראל, בצורת תמיסה מרוכזת להכנת תמיסה לעירוי, ומיועדת לטיפול במחלה חסימתית של ורידי הכבד (VOD) הידועה גם כתסמונת חסימתית סינוסואידלית (SOS), במסגרת טיפול השתלת תאי גזע המטופויאטיים (HSCT). התרופה מותווית למבוגרים, למתבגרים, לילדים ולתינוקות מעל גיל של חודש אחד. התרופה כלולה בסל הבריאות. הערך "דפיטליו - Defitelio", באתר "ויקיתרופות" Defibrotide sodium label Defitelio 80 mg/mL concentrate for solution for infusion Dalle, JH; Giralt, SA (March 2016). "Hepatic Veno-Occlusive Disease after Hematopoietic Stem Cell Transplantation: Risk Factors and Stratification, Prophylaxis, and Treatment". Biology of Blood and Marrow Transplantation. 22 (3): 400–9. doi:10.1016/j.bbmt.2015.09.024. PMID 26431626. Jazz Pharma Acquiring Gentium for $1B FDA approves first treatment for rare disease in patients who receive stem cell transplant from blood or bone marrow הבהרה: המידע בוויקיפדיה נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה ייעוץ רפואי.