Abreicherung
In klinischen Studien konnte die Verabreichung von Agalsidase alfa die Schmerzen mindern und die linksventrikuläre Hypertrophie reduzieren. Die Nierenfunktion wurde stabilisiert, das Gehör und die Fähigkeit zur Schweißabsonderung wurden verbessert. Insgesamt wurde die Lebensqualität deutlich gesteigert. Bei Patienten mit chronischem Nierenversagen konnte die Progression zum terminalen Nierenversagen verzögert werden. Bei der Behandlung mit Agalsidase beta wurde eine Abreicherung von Gb3 in verschiedenen Zellen nachgewiesen. Auch die Re-Akkumulation von Gb3 bleibt aus. Die Verabreichung von Agalsidase beta reduziert das Risiko eines schwerwiegenden klinischen Ereignisses (beispielsweise Myokardinfarkt, terminales Nierenversagen oder Tod) signifikant.