Cystic fibrosis
Ivacaftor wurde im Januar 2012 von der Food and Drug Administration (FDA) und im Juli desselben Jahres von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung von Patienten im Alter über sechs Jahren mit einer G551D-Mutation freigegeben. Etwa 4 bis 5 % aller Mukoviszidose-Patienten weisen diese Mutation auf. Dies entspricht etwa 3000 Patienten weltweit. In Europa haben etwa 1500 Mukoviszidose-Patienten eine G551D-Mutation. In Deutschland weisen nur für etwa 2 % der Mukoviszidose-Patienten die notwendige Indikation für eine Behandlung mit Ivacaftor auf. Mit der Zulassung von Ivacaftor begann bei der Mukoviszidose die Ära der personalisierten Medizin.