ハンチントン病
2020年10月、ノバルティスはSMA患者に対しての試験で、ハンチントンタンパク質の量を減らす働きがあったと発表した。ハンチントンタンパク質の量を減らすことは、他の会社が研究したハンチントン病の治療法の主要な手法の1つである。アメリカ食品医薬品局 (FDA) はブラナプラムに対してハンチントン病の治療についてのオーファンドラッグに指定し、ノバルティスはハンチントン病患者への第2b相試験を2021年に開始すると発表した。