嚢胞性線維症
2007年11月には、2本の染色体の両方に嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)遺伝子のを持っている嚢胞性線維症(CF)患者の治験が始められ、2008年3月に終了した。嚢胞性線維症に対しては、ミグルスタットは効果を示さなかった。