Gene therapy
家族性のTTRアミロイドーシスの治療は歴史的には肝移植に依存しており、大きなくくりでは遺伝子治療である。TTRは主に肝臓で産生されるため、変異型"TTR"遺伝子を持つ肝臓を正常遺伝子の肝臓で置き換えることで、体内の変異型TTRのレベルは移植前の5%未満に低下する。しかし、中枢神経系のアミロイドーシスを引き起こす変異では、変異型TTRは脈絡叢で産生されるため、肝移植による遺伝子治療の効果は見られない。