ピック病
日本では2010年5月にニーマン・ピック病C型およびゴーシェ病I型の治療薬として医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に要望が提出されたが、ゴーシェ病I型については「医療上の必要性に係る基準」への該当性評価で「ミグルスタット単独投与では、有効性は充分ではない」と評価され、さらにエリグルスタットやの開発状況に鑑みて要望が取り下げられた。ニーマン・ピック病C型については2012年3月に承認された。