造血干细胞
β-地中海貧血是基因突變或缺失造成，血红蛋白的β鏈合成減少或缺乏，最終導致由嚴重貧血到無症狀等程度不等的結果。LentiGlobin BB305是一種病毒載體，能在生物體外將具功能的HBB基因插入患者的造血干细胞（HSC），之後再將經基因工程改造的造血幹細胞植回患者體內。