造血幹細胞
近年医療成績が向上した。造血幹細胞移植59例中、観察期間（の中央値）3年で66%が生存していたという2012年の報告がある。また、「骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植(RIST)」の場合に3年無病生存率が95.0±4.9%だったという2011年の報告がある。大阪府立母子医療センターは2016年現在で造血幹細胞移植後4年生存者が91〜93%という成績を公表している。同センターは治療について以下引用のように説明している。