ピック病
日本ではニーマン・ピック病C型の治療薬として承認されている。ミグルスタットは（NPC）の進行性神経症状の治療に用いられる初めての医薬品である。2009年に欧州で、2010年にカナダで、2012年3月に日本で承認された。米国では2010年に申請が却下され、より多くのデータが必要であるとされた。