Alkaline phosphatase
原発性胆汁性胆管炎(PBC)は自己免疫性の炎症性肝疾患であり、胆管を傷害し、線維化し、胆汁欝滞し、最終的に肝硬変に至る疾患である。男性より女性に多く、黄疸、瘙痒感、疲労感に始まる。ウルソデオキシコール酸による治療が有用であるが、疾患が進行して肝移植が必要となる場合が多い。PBCの様な胆汁鬱滞性疾患にはFXR作動薬による治療が有用であることが、動物実験で示された。OCAは2つの第II相臨床試験で生化学的なベネフィットを持つことが示された。OCA 5mg、10mg、プラセボを比較した無作為化二重盲検第III相臨床試験（POISE試験）の結果が2014年4月に公表され、プライマリ・エンドポイントである血中アルカリホスファターゼ（疾患進行の予測因子となる）、肝移植、死亡の大幅な減少が見られた。