线粒体DNA
目前已有线粒体DNA靶向的抗肿瘤药物并在杀死肿瘤细胞方面有其效果，而以线粒体突变为生物标记来提供治疗手段的研究也有一定成果。相比核DNA突变，线粒体DNA突变更容易作为靶标，因为线粒体基因组较小因而更容易找出特异性突变。另外也有人认为，血液样本中可检测到的线粒体DNA数量变异也可用作标记物，可用来预测个体的癌症易感程度以及判定恶性肿瘤发生阶段。除了以上这些特性外，线粒体DNA的不受细胞周期控制，在产生ATP及维持线粒体稳态方面都非常重要，的这些特性使得靶向线粒体DNA成为一个可行的治疗策略。