زرع الخلايا
تم زرع الخلايا الجذعية من المتبرعين من النوع البري في الفئران المشعة (CTNS-knockout ). في حين أن زرع الخلايا الجذعية الوسيطة لم يتكامل بكفاءة ، فإن زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم أدى إلى زراعة مستقرة في الفئران. أدى ذلك إلى تحسن طويل الأمد في وظائف الكلى بما في ذلك متلازمة فانكوني على الرغم من أن الخلايا الجذعية لم تعيد برمجة الخلايا الأنبوبية القريبة. أظهر الفحص المجهري متحد البؤر أن معظم الخلايا الجذعية المزروعة تمايزت إلى خلايا ليمفاوية أو شجرية أو ليفية ولا تحل محل خلايا الظهارة الكلوية . وصل انخفاض محتوى السيستين في الأنسجة المختلفة إلى 94٪ . كان زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم لا يزال فعالًا في الفئران الأكبر سنًا ، مما يشير إلى أن العلاج بالخلايا الجذعية قد يظل خيارًا حتى لو ظهرت إصابة الأنسجة بالفعل. تظل الآلية الدقيقة للعلاج بالخلايا الجذعية غير واضحة. من الممكن أن يحمي العلاج بالخلايا الجذعية الأنسجة السليمة من التعرض للضرر بواسطة بلورات السيستين أو أن الأنسجة التالفة يتم عكسها (8). لا يزال يتعين النظر في المزيد من المشكلات المتعلقة بزرع الخلايا الجذعية الخيفية مثل مرض الكسب غير المشروع مقابل مرض المضيف، والتي تسبب ارتفاع معدلات المراضة والوفيات في المرضى الذين تم زرعهم. نهج جديد يستخدم الخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتية المعدلة وراثيا. بالنسبة للنقل، يتم استخدام ناقل الفيروس البطيء ذاتية التعطيل في محاولة لتقليل مخاطر زرع الخلايا الجذعية الخيفية (62).