DNA甲基化
阿扎胞苷是一种胞苷类似物。在低剂量时，阿扎胞苷能够通过与DNA甲基化酶形成共价键抑制其酶活性，使细胞的DNA甲基化水平降低。因为阿扎胞苷的这一性质，在生物医学研究中，研究者常常将阿扎胞苷用作DNA甲基化抑制剂。而在高剂量时，阿扎胞苷能直接插入细胞的DNA与RNA中，分別干扰DNA代谢和阻断RNA翻译的過程，從而抑制蛋白質的合成，由此产生细胞毒性，令细胞死亡。