Document ID: 32000R0141

Reference:
EUR-Lex - 32000R0141 - EL
Avis juridique important
|
32000R0141
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 16ης Δεκεμβρίου 1999, για τα ορφανά φάρμακα
Επίσημη Εφημερίδα αριθ. L 018 της 22/01/2000 σ. 0001 - 0005
ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΣ (ΕΚ) αριθ. 141/2000 ΤΟΥ ΕΥΡΩΠΑΪΚΟΥ ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟΥ ΚΑΙ ΤΟΥ ΣΥΜΒΟΥΛΙΟΥτης 16ης Δεκεμβρίου 1999για τα ορφανά φάρμακαΤΟ ΕΥΡΩΠΑΪΚΟ ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟ ΚΑΙ ΤΟ ΣΥΜΒΟΥΛΙΟ ΤΗΣ ΕΥΡΩΠΑΪΚΗΣ ΕΝΩΣΗΣ,Έχοντας υπόψη:τη συνθήκη για την ίδρυση της Ευρωπαϊκής Κοινότητας, και ιδίως το άρθρο 95,την πρόταση της Επιτροπής(1),τη γνώμη της Οικονομικής και Κοινωνικής Επιτροπής(2),Αποφασίζοντας σύμφωνα με τη διαδικασία του άρθρου 251 της συνθήκης(3),Εκτιμώντας τα ακόλουθα:(1) ορισμένες παθήσεις είναι τόσο ασυνήθιστες ώστε το κόστος της ανάπτυξης και της θέσης σε κυκλοφορία φαρμάκου για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία τους δεν θα ήταν δυνατόν να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις του συγκεκριμένου προϊόντος· οι φαρμακοβιομηχανίες θα ήταν απρόθυμες να αναπτύξουν το φάρμακο υπό τους συνήθεις εμπορικούς όρους· τα φάρμακα αυτά αποκαλούνται "ορφανά"·(2) τα άτομα που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις θα πρέπει να δικαιούνται την ίδια ποιότητα θεραπείας όπως και οι υπόλοιποι ασθενείς· είναι συνεπώς απαραίτητο να δοθούν κίνητρα στη φαρμακοβιομηχανία για την έρευνα, ανάπτυξη και κυκλοφορία στην αγορά κατάλληλων φαρμάκων· οι Ηνωμένες Πολιτείες παρέχουν κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων από το 1983 και η Ιαπωνία από το 1993·(3) τα μέτρα που έχουν ληφθεί μέχρι σήμερα στην Ευρωπαϊκή Ένωση, τόσο σε εθνικό όσο και σε κοινοτικό επίπεδο, για την προώθηση της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων, είναι περιορισμένα· μέτρα αυτού του είδους μπορούν να ληφθούν με αποτελεσματικότερο τρόπο σε κοινοτικό επίπεδο, ώστε να εξασφαλίζεται η μεγαλύτερη δυνατή αγορά και να αποφεύγεται ο κατατεμαχισμός των περιορισμένων πόρων· μια δράση σε κοινοτικό επίπεδο είναι προτιμότερη από μεμονωμένα μέτρα των κρατών μελών χωρίς συντονισμό, τα οποία είναι ικανά να δημιουργήσουν στρεβλώσεις του ανταγωνισμού και φραγμούς στο ενδοκοινοτικό εμπόριο·(4) τα δυνάμενα να επωφεληθούν από την παροχή κινήτρων ορφανά φάρμακα θα πρέπει να προσδιορίζονται κατά τρόπο εύκολο και σαφή αυτό μπορεί να επιτευχθεί καλύτερα με τη θέσπιση ανοικτής και διαφανούς κοινοτικής διαδικασίας για τον χαρακτηρισμό υποψηφίων φαρμάκων ως ορφανών·(5) είναι σκόπιμο να θεσπιστούν αντικειμενικά κριτήρια για τον εν λόγω χαρακτηρισμό τα κριτήρια αυτά θα πρέπει να βασίζονται στον επιπολασμό της πάθησης της οποίας επιδιώκεται η διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία· επιπολασμός που δεν υπερβαίνει τα πέντε κρούσματα ανά δέκα χιλιάδες άτομα, θεωρείται γενικά το κατάλληλο κατώτατο όριο· ένα φάρμακο το οποίο προορίζεται για την αντιμετώπιση μιας πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή σοβαρή αναπηρία ή μιας σοβαρής και χρόνιας πάθησης θα πρέπει να επωφεληθεί από την παροχή κινήτρων, ακόμη και όταν ο επιπολασμός της υπερβαίνει τα πέντε κρούσματα ανά δέκα χιλιάδες άτομα·(6) είναι σκόπιμο να συσταθεί επιτροπή εμπειρογνωμόνων που θα οριστούν από τα κράτη μέλη για να εξετάζει τις αιτήσεις χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών η επιτροπή αυτή θα πρέπει, επιπλέον, να περιλαμβάνει τρεις εκπροσώπους των ενώσεων των ασθενών, διοριζόμενους από την Επιτροπή, καθώς και τρία άλλα άτομα, επίσης διοριζόμενα από την Επιτροπή, κατόπιν εισηγήσεως του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων εφεξής καλούμενου "Οργανισμός"· ο Οργανισμός θα πρέπει να φέρει την ευθύνη του κατάλληλου συντονισμού της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα με την επιτροπή φαρμακευτικών ιδιοσκευασμάτων·(7) τα άτομα που πάσχουν από τις παθήσεις αυτές δικαιούνται την ίδια ποιότητα, ασφάλεια και αποτελεσματικότητα των φαρμάκων όπως και οι υπόλοιποι ασθενείς· οι συνήθεις διαδικασίες αξιολόγησης επιβάλλεται επομένως να ισχύουν και για τα ορφανά φάρμακα· πρέπει να προβλεφθεί η δυνατότητα για τους υποστηρικτές ορφανών φαρμάκων να τυγχάνουν κοινοτικής αδείας· προκειμένου να διευκολυνθεί η χορήγηση ή η διατήρηση κοινοτικής άδειας, είναι σκόπιμο να προβλεφθεί μερική τουλάχιστον απαλλαγή από την υποχρέωση καταβολής τελών στον Οργανισμό· ο εν λόγω Οργανισμός θα πρέπει να αποζημιώνεται από τον κοινοτικό προϋπολογισμό για τη συνακόλουθη απώλεια εσόδων·(8) η πείρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ιαπωνία απέδειξε ότι το ισχυρότερο κίνητρο για να πενδύσει η βιομηχανία στην ανάπτυξη και εμπορία ορφανών φαρμάκων είναι η προοπτική της εμπορικής αποκλειστικότητας για ορισμένο αριθμό ετών, κατά τη διάρκεια των οποίων είναι δυνατόν να αποσβεσθεί μέρος της επένδυσης· η προστασία των δεδομένων δυνάμει του άρθρου 4 σημείο 8 στοιχείο α) σημείο iii) της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ του Συμβουλίου, της 26ης Ιανουαρίου 1965, περί της προσεγγίσεως των νομοθετικών, κανονιστικών και διοικητικών διατάξεων, σχετικά με τα φάρμακα(4) δεν αποτελεί επαρκές κίνητρο για τον σκοπό αυτόν· τα κράτη μέλη, ενεργώντας μεμονωμένα, δεν είναι σε θέση να θεσπίσουν το εν λόγω μέτρο χωρίς κοινοτική διάσταση, δεδομένου ότι μια τέτοια διάταξη θα αντέκειτο στην οδηγία 65/65/ΕΟΚ· εάν θεσπίζονταν τέτοια μέτρα, κατά τρόπο ασυντόνιστο, από τα κράτη μέλη, θα δημιουργούνταν εμπόδια στις ενδοκοινοτικές συναλλαγές, οδηγώντας σε στρέβλωση του ανταγωνισμού και παρεμπόδιση της ενιαίας αγοράς· ωστόσο, η αποκλειστικότητα αυτή θα πρέπει να περιορίζεται στη θεραπευτική ένδειξη για την οποία το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό, χωρίς να θίγονται υφιστάμενα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας προς το συμφέρον των ασθενών, η χορηγούμενη για ένα ορφανό φάρμακο εμπορική αποκλειστικότητα δεν θα πρέπει να παρεμποδίζει την θέση σε κυκλοφορία παρόμοιου φαρμάκου το οποίο θα μπορούσε να ωφελήσει σημαντικά όσους πάσχουν από την πάθηση·(9) οι υποστηρικτές φαρμάκων που έχουν χαρακτηρισθεί ορφανά δυνάμει του παρόντος κανονισμού θα πρέπει να είναι σε θέση να επωφεληθούν πλήρως από όλα τα παρεχόμενα από την Κοινότητα ή από τα κράτη μέλη κίνητρα προκειμένου να στηριχθεί η έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία τέτοιων παθήσεων, συμπεριλαμβανομένων των σπανίων ασθενειών·(10) το ειδικό πρόγραμμα Biomed 2 του τέταρτου προγράμματος-πλαισίου για την έρευνα και την τεχνολογική ανάπτυξη (1994-1998) χρηματοδότησε έρευνες στον τομέα της θεραπείας σπάνιων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων μεθοδολογιών για τη διαμόρφωση ταχέων συστημάτων ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων και για την απογραφή των διαθέσιμων ορφανών φαρμάκων στην Ευρώπη· οι εν λόγω επιχορηγήσεις απέβλεπαν στην προώθηση της διακρατικής συνεργασίας για τη διεξαγωγή της βασικής και κλινικής έρευνας στον τομέα των σπάνιων ασθενειών· η έρευνα αυτή εξακολουθεί να συνιστά προτεραιότητα για την Κοινότητα, αφού είχε περιληφθεί στο πέμπτο πρόγραμμα-πλαίσιο για την έρευνα και την τεχνολογική ανάπτυξη (1998-2002)· ο παρών κανονισμός θεσπίζει ένα νομικό πλαίσιο που θα επιτρέψει την ταχεία και αποτελεσματική αξιοποίηση των αποτελεσμάτων των ανωτέρω ερευνών·(11) οι σπάνιες ασθένειες έχουν αναγνωρισθεί ως πεδίο προτεραιότητας για κοινοτικές ενέργειες στο πλαίσιο δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας· στην ανακοίνωσή της σχετικά με πρόγραμμα κοινοτικής δράσης για τις σπάνιες ασθένειες στο πλαίσιο δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας, η Επιτροπή αποφάσισε να δώσει προτεραιότητα στις σπάνιες ασθένειες στο πλαίσιο της δημόσιας υγείας· το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο και το Συμβούλιο εξέδωσαν την απόφαση 1295/1999/ΕΚ, της 29ης Απριλίου 1999, σχετικά με την έγκριση προγράμματος κοινοτικής δράσης όσον αφορά τις σπάνιες ασθένειες, στο πλαίσιο της δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας (1999-2003)(5), συμπεριλαμβανομένων ενεργειών για την ενημέρωση, την αντιμετώπιση κρουσμάτων σπανίων ασθενειών σε πληθυσμούς και την ενίσχυση των οργανώσεων των ασθενών· ο παρών κανονισμός υλοποιεί μια από τις προτεραιότητες του εν λόγω προγράμματος δράσης,ΕΞΕΔΩΣΑΝ ΤΟΝ ΠΑΡΟΝΤΑ ΚΑΝΟΝΙΣΜΟ:Άρθρο 1ΑντικείμενοΣκοπός του παρόντος κανονισμού είναι η θέσπιση κοινοτικής διαδικασίας χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών και η θέσπιση κινήτρων για την έρευνα, ανάπτυξη και θέση σε κυκλοφορία των χαρακτηρισθέντων ως ορφανών φαρμάκων.Άρθρο 2ΟρισμοίΓια τους σκοπούς του παρόντος κανονισμού νοούνται ως:α) "φάρμακο": ένα φάρμακο που προορίζεται για τον άνθρωπο, όπως ορίζεται στο άρθρο 2 της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ·β) "ορφανό φάρμακο": ένα φάρμακο στο οποίο αποδίδεται ο χαρακτηρισμός αυτός υπό τους όρους του παρόντος κανονισμού·γ) "υποστηρικτής": κάθε εγκατεστημένο στην Κοινότητα, νομικό ή φυσικό πρόσωπο, το οποίο επιδιώκει να επιτύχει, ή που έχει επιτύχει, τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού·δ) "Οργανισμός": ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων.Άρθρο 3Κριτήρια χαρακτηρισμού1. Ένα φάρμακο χαρακτηρίζεται ως ορφανό όταν ο υποστηρικτής του είναι σε θέση να αποδείξει:α) ότι το φάρμακο αυτό προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή χρόνια αναπηρία και που προσβάλλει, στην Κοινότητα, όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά δέκα χιλιάδες κατά τη στιγμή της υποβολής της αίτησης, ήότι το φάρμακο αυτό προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία, στην Κοινότητα, πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή σοβαρή αναπηρία ή μιας σοβαρής και χρόνιας πάθησης και ότι η θέση σε κυκλοφορία του φαρμάκου στην Κοινότητα χωρίς την παροχή κινήτρων είναι ελάχιστα πιθανό να αποφέρει επαρκή έσοδα ώστε να δικαιολογείται η απαιτούμενη επένδυση,καιβ) ότι δεν υπάρχει ικανοποιητική μέθοδος διάγνωσης, πρόληψης ή θεραπείας της εν λόγω πάθησης που να έχει εγκριθεί στην Κοινότητα ή, εφόσον υπάρχει τέτοια μέθοδος, ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα ωφελήσει σημαντικά τα πρόσωπα που πάσχουν από την πάθηση αυτή.2. Η Επιτροπή εγκρίνει τις διατάξεις που απαιτούνται για την εφαρμογή του παρόντος άρθρου υπό τη μορφή εκτελεστικού κανονισμού σύμφωνα με την διαδικασία που προβλέπεται στο άρθρο 72 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93 του Συμβουλίου(6).Άρθρο 4Επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα1. Συνιστάται, στο πλαίσιο του Οργανισμού, επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα, καλούμενη εφεξής "η επιτροπή":2. Έργο της επιτροπής είναι:α) να εξετάζει τις αιτήσεις χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών, οι οποίες υποβάλλονται σ' αυτήν σύμφωνα με τον παρόντα κανονισμό·β) να συμβουλεύει την Επιτροπή σχετικά με τη χάραξη και υλοποίηση πολιτικής για τα ορφανά φάρμακα στην Ευρωπαϊκή Ένωση·γ) να επικουρεί την Επιτροπή στις διεθνείς συζητήσεις για τα ορφανά φάρμακα και στις επαφές με τις ομάδες υποστήριξης των ασθενών·δ) να επικουρεί την Επιτροπή στην εκπόνηση λεπτομερών κατευθυντηρίων γραμμών.3. Η επιτροπή αποτελείται από ένα μέλος που ορίζεται από κάθε κράτος μέλος, τρία μέλη που ορίζονται από την Επιτροπή ως εκπρόσωποι των ενώσεων των ασθενών και τρία μέλη οριζόμενα από την Επιτροπή κατόπιν εισηγήσεως του Οργανισμού. Η θητεία των μελών της επιτροπής είναι τριετής και ανανεώσιμη. Τα μέλη της επιτροπής μπορούν να συνοδεύονται από εμπειρογνώμονες.4. Η επιτροπή εκλέγει τον πρόεδρό της για τριετή θητεία, δυνάμενη να ανανεωθεί μία φορά.5. Οι αντιπρόσωποι της Επιτροπής και ο εκτελεστικός διευθυντής του Οργανισμού ή ο εκπρόσωπός του, έχουν το δικαίωμα να παρίστανται σε όλες τις συνεδριάσεις της επιτροπής.6. Η γραμματεία της επιτροπής εξασφαλίζεται από τον Οργανισμό.7. Τα μέλη της επιτροπής είναι υποχρεωμένα, ακόμη και μετά τη λήξη της θητείας τους, να μην αποκαλύπτουν πληροφορίες του είδους εκείνου που εμπίπτει στη σφαίρα του επαγγελματικού απορρήτου.Άρθρο 5Διαδικασία χαρακτηρισμού και διαγραφής από το μητρώο1. Προκειμένου να επιτύχει τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού, ο υποστηρικτής υποβάλλει αίτηση στον Οργανισμό, σε οιοδήποτε στάδιο της ανάπτυξης του φαρμάκου πριν από την υποβολή αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.2. Η αίτηση συνοδεύεται από τα ακόλουθα στοιχεία και έγγραφα:α) όνομα ή εταιρική επωνυμία και μόνιμη διεύθυνση του υποστηρικτή·β) δραστικά συστατικά του φαρμάκου·γ) προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη·δ) στοιχεία που αποδεικνύουν ότι πληρούνται τα κριτήρια του άρθρου 3 παράγραφος 1 και περιγραφή της πορείας ανάπτυξης του φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένων των αναμενόμενων ενδείξεων.3. Η Επιτροπή, σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη, καταρτίζει λεπτομερείς κατευθυντήριες γραμμές σχετικά με την μορφή και το περιεχόμενο των αιτήσεων χαρακτηρισμού.4. Ο Οργανισμός ελέγχει την εγκυρότητα της αίτησης και συντάσσει συνοπτική έκθεση προς την επιτροπή. Μπορεί, εάν χρειαστεί, να ζητήσει από τον υποστηρικτή την συμπλήρωση των στοιχείων και εγγράφων που συνοδεύουν την αίτηση.5. Ο Οργανισμός μεριμνά ώστε η επιτροπή να γνωμοδοτήσει εντός ενενήντα ημερών από την παραλαβή έγκυρης αίτησης.6. Κατά τη γνωμοδότηση, η επιτροπή καταβάλλει κάθε προσπάθεια ώστε να επιτευχθεί συναίνεση. Εάν η συναίνεση δεν είναι δυνατόν να επιτευχθεί, η γνώμη υιοθετείται με πλειοψηφία των δύο τρίτων των μελών της επιτροπής. Η γνώμη είναι δυνατόν να διατυπωθεί με γραπτή διαδικασία.7. Όταν από τη γνώμη της επιτροπής προκύπτει ότι η αίτηση δεν πληροί τα κριτήρια του άρθρου 3 παράγραφος 1, ο Οργανισμός ενημερώνει αμέσως τον υποστηρικτή σχετικά. Εντός ενενήντα ημερών από την παραλαβή της γνώμης, ο υποστηρικτής δύναται να υποβάλει λεπτομερή τεκμηρίωση που θα επέτρεπε την άσκηση προσφυγής την οποία ο Οργανισμός διαβιβάζει στην επιτροπή. Η επιτροπή εξετάζει το ενδεχόμενο αναθεώρησης της γνώμης της στην επόμενη συνεδρίαση.8. Ο Οργανισμός διαβιβάζει αμέσως την τελική γνώμη της επιτροπής στην Επιτροπή, η οποία εκδίδει απόφαση εντός τριάντα ημερών από την παραλαβή της γνώμης. Όταν, σε εξαιρετικές περιπτώσεις, το σχέδιο απόφασης δεν συμφωνεί με τη γνώμη της επιτροπής, η τελική απόφαση λαμβάνεται σύμφωνα με τη διαδικασία του άρθρου 73 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93 του Συμβουλίου. Η απόφαση κοινοποιείται στον υποστηρικτή και γνωστοποιείται στον Οργανισμό και στις αρμόδιες αρχές των κρατών μελών.9. Το χαρακτηρισθέν ως ορφανό φάρμακο καταχωρείται στο κοινοτικό μητρώο ορφανών φαρμάκων.10. Κάθε χρόνο, ο υποστηρικτής υποβάλλει στον Οργανισμό έκθεση για την πρόοδο της ανάπτυξης του χαρακτηρισμένου φαρμάκου.11. Για τη μεταβίβαση, σε άλλον υποστηρικτή, του χαρακτηρισμού ενός ορφανού φαρμάκου, ο κάτοχος του εν λόγω χαρακτηρισμού υποβάλλει, ειδική αίτηση στον Οργανισμό. Σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη, η Επιτροπή συντάσσει λεπτομερείς κατευθυντήριες γραμμές για την μορφή υπό την οποία πρέπει να υποβάλλονται οι αιτήσεις μεταβίβασης και για το περιεχόμενο των εν λόγω αιτήσεων καθώς και όλα τα στοιχεία του νέου υποστηρικτή.12. Ένα χαρακτηρισθέν ως ορφανό φάρμακο διαγράφεται από το κοινοτικό μητρώο ορφανών φαρμάκων:α) κατόπιν αιτήσεως του υποστηρικτή·β) όταν διαπιστωθεί, πριν από τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας, ότι δεν πληρούνται πλέον τα αναφερόμενα στο άρθρο 3 κριτήρια όσον αφορά το φάρμακο αυτό·γ) κατά τη λήξη της περιόδου εμπορικής αποκλειστικότητας που αναφέρεται στο άρθρο 8.Άρθρο 6Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλων1. Προτού υποβάλει αίτηση άδειας κυκλοφορίας, ο υποστηρικτής ορφανού φαρμάκου μπορεί να συμβουλευθεί τον Οργανισμό όσον αφορά τις δοκιμές και μελέτες που απαιτούνται προκειμένου να αποδειχθεί η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, σύμφωνα με το άρθρο 51 στοιχείο ι) του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93.2. Ο Οργανισμός καθορίζει διαδικασία για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, η οποία περιλαμβάνει κανονιστικής φύσεως συνδρομή για τον προσδιορισμό του πριεχομένου της αίτησης άδειας κατά την έννοια του άρθρου 6 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93.Άρθρο 7Κοινοτική άδεια κυκλοφορίας1. Ο αρμόδιος για την κυκλοφορία ορφανού φαρμάκου μπορεί να ζητά την έκδοση από την Κοινότητα άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου σύμφωνα με τις διατάξεις του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93 χωρίς να πρέπει να αποδεικνύει ότι το συγκεκριμένο φάρμακο υπάγεται στο μέρος Β του παραρτήματος του εν λόγω κανονισμού.2. Η Κοινότητα χορηγεί στον Οργανισμό ετήσια ειδική συνεισφορά πέραν εκείνης που προβλέπεται από το άρθρο 57 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93. Η συνεισφορά αυτή χρησιμοποιείται αποκλειστικά από τον Οργανισμό προκειμένου να αντισταθμίζεται, εν μέρει ή εξ ολοκλήρου, η μη είσπραξη όλων των τελών που οφείλονται δυνάμει των κοινοτικών κανόνων που θεσπίζονται σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93. Στο τέλος κάθε έτους, ο Γενικός Διευθυντής του Οργανισμού παρουσιάζει λεπτομερή έκθεση σχετικά με τη χρησιμοποίηση της ειδικής αυτής συνεισφοράς. Τυχόν πλεόνασμα μεταφέρεται στο επόμενο έτος και αφαιρείται από την ειδική συνεισφορά που αντιστοιχεί στο έτος αυτό.3. Η χορηγούμενη άδεια κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου καλύπτει μόνο τις θεραπευτικές ενδείξεις που πληρούν τα κριτήρια του άρθρου 3. Αυτό δεν αποκλείει τη δυνατότητα αιτήσεως χωριστής άδειας κυκλοφορίας για άλλες ενδείξεις που δεν εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής του παρόντος κανονισμού.Άρθρο 8Εμπορική αποκλειστικότητα1. Επί δέκα έτη από τη χορήγηση αδείας κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93 ή από τότε που όλα τα κράτη μέλη χορήγησαν άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου αυτού σύμφωνα με τις διαδικασίες αμοιβαίας αναγνώρισης που προβλέπονται στο άρθρο 7 και 7α της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ ή στο άρθρο 9 παράγραφος 4 της οδηγίας 75/319/ΕΟΚ του Συμβουλίου, της 20ής Μαΐου 1975, περί προσεγγίσεως των νομοθετικών, κανονιστικών και διοικητικών διατάξεων που αφορούν τα φάρμακα(7) και υπό την επιφύλαξη των διατάξεων του δικαίου πνευματικής ιδιοκτησίας ή άλλων διατάξεων του κοινοτικού δικαίου, η Κοινότητα και τα κράτη μέλη δεν δέχονται άλλη αίτηση αδείας κυκλοφορίας ούτε χορηγούν άδεια κυκλοφορίας ούτε αποδέχονται συμπληρωματική αίτηση για χορηγηθείσα άδεια κυκλοφορίας για παρόμοιο φάρμακο, όσον αφορά την ίδια θεραπευτική ένδειξη.2. Ωστόσο, το χρονικό αυτό διάστημα είναι δυνατόν να περιορίζεται σε έξι έτη εάν διαπιστωθεί στο τέλος του πέμπτου έτους ότι το σχετικό φάρμακο δεν πληροί πλέον τα κριτήρια του άρθρου 3, μεταξύ άλλων, εάν αποδειχθεί βάσει των διαθέσιμων στοιχείων ότι η αποδοτικότητα είναι επαρκής ώστε να μη δικαιολογείται η διατήρηση της εμπορικής αποκλειστικότητας. Προς το σκοπό αυτό, το κράτος μέλος ενημερώνει τον Οργανισμό ότι ενδέχεται να μην πληρούται πλέον το κριτήριο βάσει του οποίου έχει χορηγηθεί η εμπορική αποκλειστικότητα και στη συνέχεια ο Οργανισμός κινεί τη διαδικασία του άρθρου 5. Ο υποστηρικτής χορηγεί στον Οργανισμό τις αναγκαίες προς το σκοπό αυτό πληροφορίες.3. Κατά παρέκκλιση από την παράγραφο 1 και με την επιφύλαξη της νομοθεσίας περί πνευματικής ιδιοκτησίας ή άλλων διατάξεων του κοινοτικού δικαίου, μπορεί να χορηγείται άδεια κυκλοφορίας παρόμοιου φαρμάκου για την ίδια θεραπευτική ένδειξη εάν:α) ο κάτοχος της αδείας κυκλοφορίας του αρχικού ορφανού φαρμάκου έχει δώσει τη συγκατάθεσή του στον δεύτερο αιτούντα, ήβ) ο κάτοχος της αδείας κυκλοφορίας του αρχικού ορφανού φαρμάκου δεν έχει τη δυνατότητα να προμηθεύσει επαρκείς ποσότητες φαρμάκου, ήγ) ο δεύτερος αιτών μπορεί να αποδείξει, στην αίτησή του, ότι το δεύτερο φάρμακο, αν και παρόμοιο προς το ορφανό φάρμακο που κυκλοφορεί ήδη, είναι ασφαλέστερο, αποτελεσματικότερο ή υπερέχει καθ' οιονδήποτε άλλο τρόπο από κλινική άποψη.4. Η Επιτροπή θεσπίζει ορισμούς των όρων "παρόμοιο φάρμακο" και "υπεροχή από κλινική άποψη" υπό τη μορφή εκτελεστικού κανονισμού σύμφωνα με τη διαδικασία που προβλέπεται στο άρθρο 72 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93.5. Σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη, η Επιτροπή εκδίδει λεπτομερείς κατευθυντήριες γραμμές για την εφαρμογή του παρόντος άρθρου.Άρθρο 9Άλλα κίνητρα1. Τα φάρμακα που χαρακτηρίζονται ως ορφανά κατ' εφαρμογή των διατάξεων του παρόντος κανονισμού μπορούν να επωφελούνται των κινήτρων που θεσπίζονται από την Κοινότητα και τα κράτη μέλη για την προαγωγή της έρευνας, της ανάπτυξης και της θέσης σε κυκλοφορία ορφανών φαρμάκων, και ιδιαίτερα των ενισχύσεων για την έρευνα υπέρ των μικρομεσαίων επιχειρήσεων που προβλέπονται από τα προγράμματα-πλαίσια έρευνας και τεχνολογικής ανάπτυξης.2. Πριν από τις 22 Ιουλίου 2000 τα κράτη μέλη ανακοινώνουν στην Επιτροπή λεπτομερή στοιχεία για κάθε μέτρο που θα έχουν θεσπίσει για την προαγωγή της έρευνας, της ανάπτυξης και της θέσης σε κυκλοφορία των ορφανών φαρμάκων ή των φαρμάκων που μπορούν να χαρακτηριστούν ως ορφανά. Τα στοιχεία αυτά ενημερώνονται τακτικά.3. Πριν από τις 22 Ιανουαρίου 2001 η Επιτροπή δημοσιεύει λεπτομερή κατάλογο όλων των κινήτρων που θεσπίζουν η Κοινότητα και τα κράτη μέλη για την προαγωγή της έρευνας, της ανάπτυξης και της θέσης σε κυκλοφορία ορφανών φαρμάκων. Ο κατάλογος αυτός ενημερώνεται τακτικά.Άρθρο 10Γενική έκθεσηΠριν από τις 22 Ιανουαρίου 2006 η Επιτροπή δημοσιεύει γενική έκθεση για την αποκτηθείσα πείρα από την εφαρμογή του παρόντος κανονισμού, παραθέτοντας επίσης τα πλεονεκτήματα που έχουν προκύψει για τη δημόσια υγεία.Άρθρο 11Έναρξη ισχύοςΟ παρών κανονισμός αρχίζει να ισχύει την ημέρα της δημοσίευσής του στην Επίσημη Εφημερίδα των Ευρωπαϊκών Κοινοτήτων.Ο παρών κανονισμός εφαρμόζεται από την ημερομηνία εκδόσεως των εκτελεστικών κανονισμών που προβλέπονται στο άρθρο 3 παράγραφος 2 και στο άρθρο 8 παράγραφος 4.Ο παρών κανονισμός είναι δεσμευτικός ως προς όλα τα μέρη του και ισχύει άμεσα σε κάθε κράτος μέλος.Βρυξέλλες, 16 Δεκεμβρίου 1999.Για το Ευρωπαϊκό ΚοινοβούλιοΗ ΠρόεδροςN. FONTAINEΓια το ΣυμβούλιοΟ ΠρόεδροςK. HEMILÄ(1) ΕΕ C 276 της 4.9.1998, σ. 7.(2) ΕΕ C 101 της 12.4.1999, σ. 37.(3) Γνώμη του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, της 9ης Μαρτίου 1999 (ΕΕ C 175 της 21.6.1999, σ. 61)· κοινή θέση του Συμβουλίου, της 27ης Σεπτεμβρίου 1999 (ΕΕ C 317 της 4.11.1999, σ. 34) (δεν δημοσιεύθηκε ακόμη στην Επίσημη Εφημερίδα) και απόφαση του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, της 15ης Δεκεμβρίου 1999 (δεν δημοσιεύθηκε ακόμη στην Επίσημη Εφημερίδα).(4) ΕΕ 22 της 9.2.1965, σ. 369· οδηγία όπως τροποποιήθηκε τελευταία από την οδηγία 93/39/ΕΟΚ (ΕΕ L 214 της 24.8.1993, σ. 22).(5) ΕΕ L 155 της 22.6.1999, σ. 1.(6) Ε L 214 της 24.8.1993, σ. 1· κανονισμός όπως τροποποιήθηκε από τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 649/98 της Επιτροπής (ΕΕ L 88 της 24.3.1998, σ. 7).(7) ΕΕ L 147 της 19.6.1975, σ. 13· οδηγία όπως τροποποιήθηκε τελευταία από την οδηγία 93/39/ΕΚ του Συμβουλίου (ΕΕ L 214 της 24.8.93, σ. 22).

Summary:
Φάρμακα για σπάνιες νόσους — ορφανά φάρμακα
Φάρμακα για σπάνιες νόσους — ορφανά φάρμακα
ΣΥΝΟΨΗ ΤΟΥ ΑΚΟΛΟΥΘΟΥ ΕΓΓΡΑΦΟΥ:
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα
ΣΥΝΟΨΗ
ΤΙ ΠΡΟΒΛΕΠΕΙ Ο ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΣ;
Ο κανονισμός θεσπίζει κριτήρια για τον χαρακτηρισμό ορισμένων φαρμάκων ως ορφανών φαρμάκων* για την πρόληψη, διάγνωση και θεραπεία σπάνιων παθήσεων.
Παρέχει κίνητρα για την έρευνα, ανάπτυξη και την εμπορία τους.
ΒΑΣΙΚΑ ΣΗΜΕΙΑ
Προκείμενου ένα φάρμακο να λάβει το καθεστώς του ορφανού φαρμάκου, οι κατασκευαστές οφείλουν να αποδείξουν ότι:
προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία μιας πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή χρόνια αναπηρία που προσβάλλει λιγότερα από 5 άτομα ανά 10 000 στην ΕΕ, ή
χωρίς την παροχή κινήτρων, η πώληση του φαρμάκου στην ΕΕ δεν θα αποφέρει επαρκή έσοδα ώστε να δικαιολογείται η απαιτούμενη επένδυση, και
δεν υπάρχει ικανοποιητική εναλλακτική λύση ή, εάν υπάρχουν θεραπείες, η προτεινόμενη θεραπεία θα ωφελήσει σημαντικά τους πάσχοντες.
Η επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα:
εξετάζει αιτήσεις για απόδοση του καθεστώτος των ορφανών φαρμάκων·
γνωμοδοτεί εντός 90 ημερών μετά την παραλαβή της αίτησης·
συμβουλεύει την Ευρωπαϊκή Επιτροπή σχετικά με τη χάραξη πολιτικής για τα ορφανά φάρμακα στην ΕΕ·
επικουρεί την Επιτροπή στις διεθνείς συζητήσεις για τα ορφανά φάρμακα·
βοηθά την Επιτροπή στην εκπόνηση λεπτομερών κατευθυντηρίων γραμμών.
Η Επιτροπή εγκρίνει την τελική γνώμη για μια αίτηση ορφανού φαρμάκου εντός 30 ημερών από την παραλαβή της γνώμης της επιτροπής. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων μπορεί:
να παρέχει συμβουλές για τις δοκιμές και μελέτες που απαιτούνται εάν το ζητήσει ο σχεδιαστής ορφανού φαρμάκου·
να απαλλάσσει, εν μέρει ή εξ ολοκλήρου, από τα τέλη για την άδεια κυκλοφορίας.
Οι κατασκευαστές ενός ορφανού φαρμάκου μπορούν να επωφελούνται από τα ακόλουθα:
αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας για μέχρι 10 χρόνια (αυτά μπορούν να μειωθούν στα 6 χρόνια, αν το φάρμακο είναι αρκετά επικερδές μετά τα 5 χρόνια· μπορούν να επεκταθούν στα 12 χρόνια αν έχουν μελετηθεί οι πιθανές επιπτώσεις του φαρμάκου στα παιδιά)·
άλλα κίνητρα, ιδίως για τις ΜΜΕ, με στόχο τη στήριξη της έρευνας και της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων.
Πριν από τις 22 Ιανουαρίου 2001, η Επιτροπή όφειλε να δημοσιεύσει λεπτομερή κατάλογο όλων των διαθέσιμων κινήτρων και να τον ενημερώνει τακτικά.
Πριν από τις 22 Ιανουαρίου 2006, η Επιτροπή όφειλε να δημοσιεύσει έκθεση για την εφαρμογή της νομοθεσίας και τα οφέλη της για τη δημόσια υγεία.
Το 2016 η Επιτροπή δημοσίευσε ενημερωμένη εκδοχή του καταλόγου.
ΑΠΟ ΠΟΤΕ ΕΦΑΡΜΟΖΕΤΑΙ Ο ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΣ;
              
Εφαρμόζεται από τις 22 Ιανουαρίου 2000.
ΠΛΑΙΣΙΟ
              
Ορισμένες ιατρικές παθήσεις είναι τόσο σπάνιες που, υπό τις κανονικές συνθήκες της αγοράς, οι φαρμακευτικές εταιρείες θα ήταν απρόθυμες να επενδύσουν για την έρευνά τους. Τα προϊόντα για τη θεραπεία αυτών των παθήσεων είναι γνωστά ως ορφανά φάρμακα και απαιτούν κίνητρα για να σχεδιαστούν με επιτυχία.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στα εξής:
«Χαρακτηρισμός ορφανών φαρμάκων» στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων
«Ορφανά φάρμακα» στον δικτυακό τόπο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής
ΒΑΣΙΚΟΣ ΟΡΟΣ
* Ορφανά φάρμακα: φάρμακα που σχεδιάζονται για τη θεραπεία σπάνιων νόσων. Επίσης, ονομάζονται έτσι επειδή η φαρμακευτική βιομηχανία έχει περιορισμένο οικονομικό συμφέρον για τον σχεδιασμό και την εμπορία προϊόντων που προορίζονται για μικρό μόνο αριθμό ασθενών οι οποίοι πάσχουν από πολύ σπάνιες νόσους.
ΠΡΑΞΗ
            
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 16ης Δεκεμβρίου 1999, για τα ορφανά φάρμακα (ΕΕ L 18 της 22.1.2000, σ. 1-5)
Διαδοχικές τροποποιήσεις του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000 έχουν ενσωματωθεί στο βασικό κείμενο. Αυτή η ενοποιημένη έκδοση έχει μόνο αξία τεκμηρίωσης
ΣΥΝΑΦΕΙΣ ΠΡΑΞΕΙΣ
            
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 847/2000 της Επιτροπής, της 27ης Απριλίου 2000, για τη θέσπιση διατάξεων σχετικά με την εφαρμογή των κριτηρίων για το χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού φαρμάκου και τους ορισμούς των εννοιών «παρόμοιο φάρμακο» και «υπεροχή από κλινική άποψη» (ΕΕ L 103 της 28.4.2000, σ. 5–8)
Ανακοίνωση της Επιτροπής σχετικά με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για του ορφανά φάρμακα (ΕΕ C 178 της 29.7.2003, σ. 2-8)
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 31ης Μαρτίου 2004, για τη θέσπιση κοινοτικών διαδικασιών χορήγησης άδειας και εποπτείας όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη και για κτηνιατρική χρήση και για τη σύσταση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΕ L 136 της 30.4.2004, σ. 1–33) Βλέπε ενοποιημένη έκδοση
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 2049/2005 της Επιτροπής, της 15ης Δεκεμβρίου 2005,για τη θέσπιση, σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, κανόνων σχετικά με τα τέλη που πρέπει να καταβάλλουν στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων οι πολύ μικρές, μικρές και μεσαίες επιχειρήσεις και τη διοικητική συνδρομή που μπορούν να λαμβάνουν από αυτόν (ΕΕ L 329 της 16.12.2005, σ. 4–7)
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 507/2006 της Επιτροπής, της 29ης Μαρτίου 2006, για την άδεια κυκλοφορίας υπό αίρεση φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση που εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου (ΕΕ L 92 της 30.3.2006, σ. 6–9)
Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 1901/2006 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 12ης Δεκεμβρίου 2006, για τα παιδιατρικά φάρμακα και για την τροποποίηση του κανονισμού (EΟΚ) αριθ. 1768/92, της οδηγίας 2001/20/EΚ, της οδηγίας 2001/83/EΚ και του κανονισμού (EΚ) αριθ. 726/2004 (ΕΕ L 378 της 27.12.2006, σ. 1-19)
Κατευθυντήρια γραμμή για πτυχές της εφαρμογής του άρθρου 8 παράγραφος 2 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου: επανεξέταση του διαστήματος εμπορικής αποκλειστικότητας των ορφανών φαρμάκων (ΕΕ C 242 της 23.9.2008, σ. 8–11)
Κατευθυντήρια γραμμή σχετικά με ορισμένες πτυχές της εφαρμογής του άρθρου 8 παράγραφοι 1 και 3 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000: αξιολόγηση της ομοιότητας φαρμάκων σε σχέση με εγκεκριμένα ορφανά φάρμακα που επωφελούνται από εμπορική αποκλειστικότητα και αίτηση για παρέκκλιση από την εν λόγω εμπορική αποκλειστικότητα (ΕΕ C 242 της 23.9.2008, σ. 12–16)
τελευταία ενημέρωση 24.05.2016