Gw mau tau Pengurusan dari Atrofi otot spina. Jelasin dalam bahasa melayu

Nusinersen (dipasarkan sebagai Spinraza) digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang. Ia adalah nukleotida antisense yang mengubah suai penghiriscantuman alternatif gen SMN2. Ia diberikan terus kepada sistem saraf pusat menggunakan suntikan intratekal. Nusinersen memanjangkan kelangsungan hidup dan meningkatkan fungsi motor pada bayi dengan SMA. Ia telah diluluskan untuk digunakan di AS pada 2016, dan kegunaan di EU pada 2017.

Onasemnogen abeparvovek (dipasarkan sebagai Zolgensma) ialah rawatan terapi gen yang menggunakan virus jenis 9 (scAAV-9) pelengkap pelengkap diri sebagai vektor untuk menyampaikan transgen SMN1. Terapi ini pertama kali diluluskan di AS pada Mei 2019 sebagai formulasi intravena untuk kanak-kanak di bawah umur 24 bulan. Kelulusan di Kesatuan Eropah, Jepun serta negara-negara lain diikuti, walaupun selalunya dengan skop kelulusan yang berbeza.

Risdiplam (dipasarkan sebagai Evrysdi) ialah sebuah ubat cecair yang diambil melalui mulut. Ia merupakan sebuah terbitan piridazina yang berfungsi dengan meningkatkan jumlah protein SMN-fl yang dihasilkan oleh SMN2 dengan mengolah pola hiris-cantum gen. Risdiplam pertama kali diluluskan bagi kegunaan perubatan di Amerika pada Ogos 2020, dan sejak itu, telah diluluskan di lebih 30 negara.