Coba jelasin Farmaseutikal dari Talasemia beta dalam bahasa melayu dong

Semasa homeostasis besi biasa, besi yang beredar terikat kepada transferin. Akan tetapi, dengan zat besi berlebihan (seperti pemindahan darah kerap), keupayaan transferin untuk mengikat besi menjadi terbeban, dan besi terikat bukan transferin terkumpul. Besi yang tidak terikat ini adalah beracun kerana kecenderungannya yang tinggi untuk menerbitkan spesies oksigen, dan bertanggungjawab bagi kerosakan selul. Pencegahan lebihan zat besi melindungi pesakit daripada morbiditi dan kematian. Matlamat utama adalah untuk mengikat dan mengeluarkan besi dari badan dan kadar yang sama dengan kadar input besi transfusi atau lebih besar daripada input besi. Pengkelat besi ialah terapi perubatan yang boleh mencegah komplikasi lebihan zat besi. Setiap unit darah yang ditransfusikan mengandungi 200–250 mg zat besi, dan badan tidak mempunyai mekanisme semula jadi untuk membuang zat besi berlebihan. Lebihan zat besi dikeluarkan oleh pengkelat besi (deferoksamina, deferiprona dan deferasiroks).

Luspatercept (ACE-536) ialah protein gabungan rekombinan yang digunakan sebagai rawatan dalam kalangan orang dewasa dengan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi. Ia terdiri daripada domain ekstrasel yang diubah suai bagi reseptor aktivin manusia jenis IIB yang terikat pada bahagian Fc antibodi IgG1 manusia. Molekul terikat untuk memilih ligan superfamili faktor pertumbuhan beta yang mengubah untuk menyekat isyarat SMAD2 dan 3, sekali gus meningkatkan kematangan sel darah merah. Ubat ini telah ditunjukkan dapat mengurangkan beban transfusi sebanyak 33% terhadap orang dewasa dengan talasemia beta bergantung transfusi berbanding plasebo, dan juga dikaitkan dengan penurunan paras feritin (tanpa penurunan ketara dalam hati atau paras besi jantung).