Onasemnogen abeparvovek itu apa sih? Jelaskan dalam bahasa melayu ya

Onasemnogen abeparvovek (onasemnogene abeparvovec), dijual di bawah jenama Zolgensma, ialah ubat terapi gen yang digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA). Ia digunakan sebagai infusi sekali ke dalam vena.

Onasemnogene abeparvovec berfungsi dengan menyediakan salinan baharu gen yang membawa kepada penghasilan protein SMN manusia.

Rawatan mesti disertai dengan pengambilan kortikosteroid sekurang-kurangnya dua bulan. Kesan sampingan yang biasa termasuk muntah dan peningkatan enzim hati.

Onasemnogen abeparvovek pertama kali diluluskan untuk kegunaan perubatan di Amerika Syarikat pada 2019 sebagai rawatan untuk kanak-kanak berumur kurang daripada dua tahun. Ia kemudiannya diluluskan dalam bidang kuasa lain dengan skop yang sama. Skop kelulusan dalam bidang kuasa tertentu, termasuk Kesatuan Eropah dan Kanada, agak berbeza.

Dengan harga pengenalan $2.125 juta setiap rawatan, onasemnogen abeparvovek ialah salah satu ubat termahal di dunia.