Jabarkan Penyelidikan dari Talasemia dalam bahasa melayu

Terapi gen sedang dikaji untuk talasemia. Prosedur ini melibatkan pengumpulan sel stem hematopoietik (HSC) daripada darah orang yang terjejas. HSC kemudiannya mempunyai gen beta-globin yang ditambah menggunakan vektor lentiviral. Selepas memusnahkan sumsum tulang individu yang terjejas dengan dos kemoterapi (rejimen penyesuaian mieloablatif), HSC yang diubah diselitkan semula ke dalam individu yang terjejas dan kemudian akan dicantumkan dalam sumsum tulang, lokasi ia berkembang biak. Ini berpotensi mengakibatkan peningkatan progresif dalam sintesis hemoglobin A2 dalam semua sel darah merah yang sedang berkembang seterusnya, dengan penyelesaian anemia yang terhasil.

Walaupun seseorang yang menghidap talasemia beta tidak lagi memerlukan pemindahan darah selepas rawatan dalam percubaan penyelidikan, ia bukanlah rawatan yang diluluskan pada 2018.