Jabarkan Pegcetacoplan dari Hemoglobinuria nokturnal paroksismal

Pegcetacoplan disetujui untuk penggunaan medis di Amerika Serikat pada Mei 2021.

Novartis sedang mengembangkan iptacopan sebagai pengobatan potensial, tetapi hingga tahun 2022, belum ada uji klinis yang signifikan yang dilakukan.

PNH merupakan penyakit yang jarang terjadi, dengan insiden tahunan 1-2 kasus per juta. Jika tidak diobati dengan baik, prognosis umumnya 10-20 tahun. Sejumlah besar kasus didiagnosis pada orang-orang yang sebelumnya terkena sindrom mielodisplastik (MDS). Terjadinya PNH pada pasien MDS dapat menjadi penjelasan untuk peningkatan frekuensi leukemia pada pasien-pasien PNH, karena MDS memiliki potensi untuk berubah menjadi leukemia atau anemia aplastik.

Sekitar 25% kasus PNH pada wanita diidentifikasi selama kehamilan, dan kelompok ini memiliki kemungkinan lebih tinggi untuk mengalami trombosis, yang secara signifikan meningkatkan risiko kematian ibu dan janin (masing-masing 20% dan 8%).