Jabarkan Eculizumab dari Hemoglobinuria nokturnal paroksismal

Eculizumab disetujui untuk pengobatan PNH pada 2007. Sebelum eculizumab disetujui, harapan hidup rata-rata individu dengan PNH adalah sekitar 10 tahun. Namun, penelitian jangka pendek dan menengah pada pasien yang telah menggunakan eculizumab menunjukkan bahwa obat ini dapat mengembalikan harapan hidup mereka ke tingkat normal, meningkatkan kualitas hidup, dan mengurangi ketergantungan mereka pada transfusi darah.

Eculizumab adalah obat yang kontroversial karena biayanya yang tinggi, menjadikannya salah satu obat termahal di dunia, dengan biaya US$440.000 per orang per tahun. Obat ini merupakan antibodi monoklonal yang dengan format "humanized" (sepenuhnya dari gen manusia) yang beraksi sebagai penghambat komplemen terminal, mengikat C5, dan menghambat pembentukan kompleks serangan membran (MAC) dalam sel darah merah. Hal ini mengkompensasi hilangnya fungsi perlindungan akibat defisiensi CD59, yang merupakan penyebab utama hemolisis intravaskular. Namun, eculizumab tidak mengurangi opsonisasi eritrosit yang disebabkan oleh defisiensi CD55, yang berarti bahwa pasien yang menerima obat ini mungkin masih mengalami hemolisis ringan hingga sedang.

FDA telah mengeluarkan peringatan kotak hitam karena individu yang menggunakan obat ini memiliki risiko 1.000 hingga 2.000 kali lipat lebih besar terkena penyakit meningokokus invasif. Untuk mencegah penyakit meningokokus, mereka yang menggunakan eculizumab harus menerima vaksinasi meningokokus setidaknya dua minggu sebelum memulai terapi dan harus mempertimbangkan untuk menggunakan antibiotik pencegahan selama pengobatan.