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## 治験について

- about trials -

薬物や医療器具等について、人での有効性や安全性を調べることを「臨床試験」といいます。

その中でも、国（厚生労働省）に薬や治療法として認めてもらうために、健康な人や患者さんにご協力いただいて行う臨床試験のことを「治験（ちけん）」といいます。

### くすりができるまで

植物、動物、微生物などから探し出す場合と、化学的に作り出した場合があります。

まず動物などに投与し、どのような作用があるのかを調べます。病気に対して効くかどうか、どのような副作用が出るかなどを調べます。

治験は通常３つの段階を踏んで進められます。

主に少人数の健康な人を対象に、安全性や体内での動き（吸収や排泄）などを調べます。
少人数の患者様を対象に、有効性や安全性、使用方法（量や間隔など）について確かめます。
多数の患者様を対象に、実際の治療に近い形で有効性や安全性等について確かめます。

治験では、協力してくださる方々の安全と人権が守られなければなりません。そのため、厚生労働省は治験に関するルール医薬品医療機器法、GCP（医薬品の臨床試験の実施の基準）を定めており、その中で、個人のプライバシーを保護することや、協力いただく方々の安全を確保するために、製薬企業や医療機関での体制、治験の進め方、監督の仕方などについて厳格に規定しています。

ここまでの研究や試験の結果をまとめて、国（厚生労働省）に『くすり』として認めてもらうための申請を行います。厚生労働省は、専門家を交えて厳しく審査します。

国から承認されてはじめて、『くすり』として多くの患者さんに使うことができるようになります。「くすり」ができるまでには、「くすりのもと」が見つかってから10年以上もの長い年月がかかると言われています。

### 治験実施の流れ

### 現在実施中の治験

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兵庫県立こども病院で取り組んでいる治験等は以下の通りです。

区分 診療科 課題名
院
内 血液腫瘍内科 日本イーライリリー株式会社の依頼によるアベマシクリブ(LY2835219) の第II相試験
小児・AYA 世代に好発する悪性腫瘍に対するシスプラチン投与による内耳 毒性を軽減するチオ硫酸ナトリウムの第II相試験(医師主導治験)
腎臓内科 中外製薬の依頼による小児期特発性ネフローゼ症候群患者を対象としたR05072759 の第III相試験
神経内科 中外製薬株式会社の依頼による抗 NMDAR 脳炎又は抗 LGI1 脳炎患者を対象としたサトラリズマブの第III相試験
代謝内分泌内科 軟骨無形成症の小児を対象とした観察試験
大正製薬株式会社の依頼による小児 2 型糖尿病患者を対象とした TS-071(ルセオグリフロジン)の第III相試験
リウマチ科 アッヴィ合同会社の依頼による ABT-494(Upadacitinib)の多施設共同、無作為化、非盲検試験
シミック株式会社(治験国内管理人)の依頼による日本人のスチル病(SJIA 及びAOSD)患者を対象とした anakinra の第III相試験
小
児
治
験
ネ
ッ
ト
ワ
|
ク 血液腫瘍内科 インヒビターを保有しない血友病A及びB患者を対象としたconcizumabの予防治療における有効性及び安全性の検討
アレクシオンファーマ合同会社の依頼による造血幹細胞移植(HSCT)後に血栓性微小血管症(TMA)を呈する小児患者を対象としたラブリズマブの第III相試験
ファイザー株式会社の依頼によるインヒビター保有または非保有の小児血友病患者を対象とした marstacimab 定期投与第 3 相試験
ノバルティスファーマ株式会社の依頼による CTL019 の第IIIb 相試験
腎臓内科 アストラゼネカ株式会社の依頼による小児の高カリウム血症を対象とし たSZCの第3相臨床試験
代謝内分泌内科 2歳又はそれ以上の年齢においても成長のcatch-upがみられなかったSmallfor Gestational Age性低身長症患児を対象として、somapacitanの週1回投与の有効性及び安全性を1日1回投与のNorditropin®と比較検討する用量設定試験
PRAヘルスサイエンス株式会社の依頼による日本人小児成長ホルモン分泌不全性低身長症患者を対象としたlonapegsomatropinの第3相試験
Small for Gestational Age 性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験
リウマチ科 アッヴィ合同会社の依頼による ABT-494(Upadacitinib)の第I相試験