希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ３件、オーファンデバイス１件が医薬品、医療機器の承認を受けました！！ | 国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所

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## 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ３件、オーファンデバイス１件が医薬品、医療機器の承認を受けました！！

2013年4月 1日

独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、オーファンドラッグやオーファンデバイス※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンドラッグ3件、オーファンデバイス1件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認）を受けましたので、お知らせいたします。

1件目（オーファンデバイス）
○販売名　気管支充填材　EWS
〇一般名　気管支充填材
〇承認日　平成25年1月28日
〇使用目的、効能又は効果
本品は、外科手術による治療が困難で、かつ、気管支充填術が適応となる続発性難治性気胸、肺切除後に遷延するエアーリーク及びその他の瘻孔を有する患者の気管支に充填し、瘻孔を閉鎖するために用いる。
〇製造販売業者
原田産業株式会社
〇希少疾病用医療機器の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成21年10月28日　(21機)第20号　気管支充填材
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成21、22、23年度

2件目（オーファンドラッグ）
〇販売名　沈降インフルエンザワクチンH5N1「生研」1mL
〇一般名　沈降インフルエンザワクチン(H5N1株)
〇承認日　平成25年3月25日
〇効能又は効果
新型インフルエンザ(H5N1)の予防
〇製造販売業者
デンカ生研株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成18年6月9日　(18薬)第184号　沈降インフルエンザワクチン(H5N1)
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成18年度

3件目（オーファンドラッグ）
〇販売名　アラベル内用剤1.5g※３
〇一般名　アミノレブリン酸塩酸塩
〇承認日　平成25年3月25日
〇効能又は効果
悪性神経膠腫の腫瘍摘出術中における腫瘍組織の可視化
〇製造販売業者
ノーベルファーマ株式会社※３
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成22年9月14日　(22薬)第233号　5-アミノレブリン酸塩酸塩
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成22、23、24年度

4件目（オーファンドラッグ）
〇販売名　イノベロン錠100mg、イノベロン錠200mg
〇一般名　ルフィナミド
〇承認日　平成25年3月25日
〇効能又は効果
他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないLennox-Gastaut症候群における強直発作及び脱力発作に対する抗てんかん薬との併用療法
〇製造販売業者
エーザイ株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成23年6月10日　(23薬)第247号　ルフィナミド
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成24年度

※1　オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。

※2　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1) 助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、平成24年度は21件に助成しました（助成金総額：約8.8億円）。
(2) 指導・助言
指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3) 認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

※3　希少疾病用医薬品の指定は受けていませんが、SBIファーマ株式会社のアラグリオ内用剤1.5gも共同開発品として、同日に製造販売承認を取得しています。

【ここまでの支援実績】
なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成25年3月25日現在）
□希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ：300品目
希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス：23品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：152品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：95品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：6品目

本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804　　E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp