遺伝子細胞治療推進センター Gene ＆ Cell Therapy Promotion Center | 国立成育医療研究センター

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# 遺伝子細胞治療推進センター Gene ＆ Cell Therapy Promotion Center

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## 概要・目的

遺伝子細胞治療は、現在、注目されている最先端医療の1つであり、特に小児領域での充実が求められています。遺伝子細胞治療推進センターは、遺伝子細胞治療の実施や研究開発に加え、製薬会社や医療機関などからのコンサルテーションを受け付けています。

## 遺伝子細胞治療とは

遺伝子細胞治療は、遺伝子または遺伝子を導入した細胞を体内に投与する治療法です。直接体内に投与する場合はin vivo法といい、体外に取り出した細胞にベクターで遺伝子を導入し体内に戻す場合はex vivo法といいます。

遺伝子治療の一般向け説明動画を公開しました

2023年8月29日

「カルタヘナ法に基づく手続のオンライン化について」が一部改正されました

2023年8月15日

LINK-Jのイベントレポートが掲載されました

2023年6月30日

カルタヘナ法に関するPMDA HPの更新に関して

2023年6月30日

カルタヘナ法に基づく承認申請手続きのQ＆Aが掲載されました

2023年6月9日

LINK-J＆成育共催セミナーのお知らせ

2023年5月16日

カルタヘナ法の PMDA英語版 HP が公開されました

2023年5月16日

再生医療等製品の PMDA英語版 HP が公開されました

2023年4月10日

カルタヘナ法に関する PMDA HP の更新に関して

2023年2月24日

カルタヘナ法に関する PMDA HP の更新に関して

2023年2月10日

「自社紹介・マッチング相談」を開始しました

2022年12月20日

αβT & B細胞除去ハプロ移植を実施しました

2022年12月19日

PMDA カルタヘナ法のHPが更新され、オンラインでの申請が可能となりました

2022年11月11日

PMDAより「カルタへナ第一種申請の事務処理期間（2019年以降）と運用改善の概要」の資料公開

2022年9月30日

DMD治験を実施しました

2022年6月15日

遺伝子細胞治療WEBセミナー「基礎から学ぶ遺伝子治療の実施体制」のご案内

2022年4月20日

「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」が一部改正されました

2022年2月26日

「カルタヘナ法に関する事務取扱い等及びそのQ and A」（事務連絡）が発出されました

2021年12月24日

第28回日本遺伝子細胞治療学会学術集会のお知らせ

2021年12月23日

第12回 国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラムのお知らせ

2021年12月22日

カルタヘナ法第一種使用規程承認の段階的申請/並列方式が再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会で公開されました ※詳細に関しては「規制関連の資料」をご覧下さい

2021年12月9日

カルタヘナ法第一種使用規程承認申請記載例（機構HP）に「レンチウイルス等遺伝子導入細胞（令和3年12月版）」が追加されました

2021年8月17日

【遺伝子組換えウイルスの残存に関する考え方】が更新されました

2021年7月29日

2周年記念シンポジウム資料公開のお知らせ

2021年6月23日

カルタヘナ法第一種使用規程承認申請記載例（機構HP）に「アデノ随伴ウイルス（令和3年6月版）」が追加されました

2021年6月22日

「カルタヘナ法第一種使用規程承認事項の変更手続き」が変更されました。

2021年6月15日

特別セミナー「造血幹細胞を用いた遺伝子細胞治療の開発」東京大学、内田直也先生（2021.6.25 15時～）

2021年6月4日

遺伝子細胞治療推進センターシンポジウムのお知らせ

2021年6月3日

遺伝子細胞治療推進センター2周年記念シンポジウム（2021.6.25開催）

2021年4月22日

「遺伝子細胞治療に関する一般向け資料」公開のご案内

2021年3月8日

脊髄性筋萎縮症に対するゾルゲンスマ治療を実施しました

2021年2月3日

第27回?日本遺伝子細胞治療学会?開催のお知らせ

2021年2月1日

地方自治体を対象とした「重症免疫不全症に対する新生児オプショナルスクリーニングに関するアンケート調査」の結果報告

2021年1月26日

関連学会より重症複合免疫不全症に対する新生児スクリーニングへの要望書が厚生労働省に提出されました

2021年1月22日

脊髄性筋萎縮症に対するゾルゲンスマ治療を開始しました

2020年12月16日

第11回?国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム2020?開催のお知らせ

2020年12月9日

国内初、AAVベクター遺伝子治療の医療機関向けマニュアルを作成 ～「国立成育」と「国立精神・神経」が神経・筋疾患における共同研究～

2020年11月2日

「ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書」英文雑誌に掲載

2020年10月29日

機構　カルタヘナ法第一種使用規程承認申請モックを公開

2020年9月7日

遺伝子治療患者のフォローアップシステムを開発へ ～モバイルアプリを使って、患者・家族と医療関係者をつなぐ～

2020年9月4日

ゲノム編集技術により遺伝子改変したヒト細胞が再生新法第一種再生医療技術の対象に

2020年8月25日

遺伝子治療の診療や治験を適切に実施するマニュアル作りへ着手 ～「国立成育」と「国立精神・神経」が神経・筋疾患における共同研究～

2020年7月3日

遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針（英語版）

2020年7月3日

「遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針」の英語版が公開されました

2020年7月3日

遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針（英語版）

2020年6月26日

ゲノム編集技術により遺伝子改変したヒト細胞が再生新法第一種再生医療技術の対象として登録される（局長通知）

2020年6月24日

英語版 Webサイト を公開しました

2020年6月2日

「実施治療・治験一覧」を更新しました（血友病B治験）

2020年4月1日

Webサイトを公開しました

2020年4月1日

「規制関連の資料」を更新しました

2020年2月12日

CAR-T細胞療法（キムリア）の提供可能施設に認定されました

2019年9月28日

遺伝子細胞治療推進センター設立シンポジウムを開催しました

2019年4月8日

遺伝子細胞治療推進センター発足のご案内