Ailesel hipobetalipoproteinemiye bağlı non-alkolik  steatohepatitli hastalarda ursodeoksikolik asit tedavisi
Ursodeoxycholic acid treatment in non-alcoholic steatohepatitis patients due to familial  hypobetalipoproteinemia
Yazar: Çiçek, Bahattin; Köksal, Aydın Şeref; Oğuz, Dilek; Erden, Esra; Parlak, Erkan; Şahin, Burhan
Dergi: Akademik Gastroenteroloji Dergisi, Vol. 4 No. 3, 2015
Anahtar kelimeler: Steatohepatitis, hypobetalipoproteinemia, ursodeoxycholic  acid ; Steatohepatit, hipobetalipoproteinemi, ursodeoksikolik  asit

Giriş ve amaç: Hipobetalipoproteinemi (HBL) kalıtsal bir lipid metabolizma  hastalığı olup bu hastalarda görülebilen karaciğer yağlanmasının  prognoz ve tedavisi henüz net olarak bilinmemektedir. Bu çalışmada ailevi  hipobetalipoproteinemiye bağlı non-alkolik steatohepatitli (NASH)  hastalarda ursodeoksikolik asit tedavisinin etkinliğini araştırılması amacı  ile prospektif pilot bir çalışma yürütülmüştür. Gereç ve yöntem: Çalı  şmaya ailevi hipobetalipoproteinemiye bağlı NASH tanısı konulan 3  hasta alındı. NASH tanısı 6 aydan uzun süredir serum transaminazlarında  yükselme, karaciğer biyopsisinde steatoz, balon dejenerasyon ve nekroinflamasyona  eşlik edebilen Mallory cisimcikleri, fibrozis veya siroz  varlığı ve diğer karaciğer hastalıklarının ekarte edilmesi ile konuldu. Ailevi  hipobetalipoproteinemi tanısı hastanın total kolesterol veya LDL veya  total apolipoprotein B (apoB) düzeylerinin 5 persentilin altına inmesi,  birinci dereceden yakınlarından birinde LDL veya apoB düşüklüğünün  gösterilmesi ve sekonder nedenlerin ekarte edilmesi ile konuldu.  Hastalara 12 ay süre ile 15mg/kg/gün dozunda ursodeoksikolik asit tedavisi  verildi. Üç ayda bir serum transaminaz düzeyleri takip edildi.  Bulgular: Çalışmaya alınan 3 hastanın 2'si 23 ve 38 yaşlarında erkek,  1'i 44 yaşında kadındı. Hepsi asemptomatikti. Karaciğer biyopsisinde  tüm hastalarda hafif düzeyde inflamasyon ve fibrozis mevcuttu. Hastaları  n hiçbirinde bir yıllık ursodeoksikolik asit tedavisi sonunda serum ALT  değerlerinde normalleşme görülmedi. Sonuç: Ursodeoksikolik asit ailevi  hipobetalipoproteinemiye bağlı NASH'ın tedavisinde etkin bir tedavi  değildir.

Background/aim: Hypobetalipoproteinemia (HBL) is a congenital lipid  metabolism disorder. The prognosis and treatment of fatty liver in this  disease are not clearly known. Herein we report a prospective pilot study  we conducted in order to determine the efficacy of ursodeoxycholic acid  treatment in patients with non-alcoholic steatohepatitis (NASH) due to  familial HBL (FHBL). Materials and methods: The study included  three patients with NASH due to FHBL. The diagnosis of NASH was based  on abnormal serum transaminases for more than six months; a liver  biopsy showing the presence of steatosis, ballooning degeneration, and  necroinflammation with or without Mallory bodies, fibrosis, or cirrhosis;  and appropriate exclusion of other liver diseases. The diagnosis of FHBL  was based on < 5th percentile plasma levels of total cholesterol or LDL  cholesterol, or total apolipoprotein B (apoB), demonstration of low levels  of LDL or apoB in one of the first-degree relatives, and exclusion of  secondary causes. Patients received ursodeoxycholic acid (15mg/kg/day)  for 12 months. Serum transaminases were followed every three months.  Results: The study group included one female (44 years old) and two  male (22 and 38 years old) patients. All patients were asymptomatic. Liver  biopsy revealed mild inflammation and fibrosis in all patients. None  of the patients had ALT normalization at the end of one year of treatment  with ursodeoxycholic acid. Conclusion: Ursodeoxycholic acid is not an  effective drug in the treatment of NASH due to FHBL.