Erişkin immün trombositopenik purpura'da verilen birinci basamak steroid tedavisine alınan yanıtın; hastalık seyri ile olan ilişkisinin retrospektif olarak incelenmesi
Response to first-line steroid therapy in adult immune thrombocytopenic purpura; retrospective examination of its relationship with the progress of the disease
Yazar: ESRA SEÇKİN
Danışman: PROF. DR. MEHMET DAĞLI
Selçuk Üniversitesi / Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases

Özet:
GİRİŞ ve AMAÇ: İmmün trombositopenik purpura trombositopeni ile karşımıza çıkan otoimmün bir hastalıktır. İTP patogenezinde asıl unsur trombositlere karşı oluşan otoantikorlardır. İTP trombosit düşüklüğü, purpura ve hemorajik epizotlarla karakterizedir. İTP'nin birinci basamak tedavisi 1950'lerden beri glukokortikoidlerdir. Glukokortikoidler, trombositopeni üzerinde indirekt ve direkt olarak etki ederler. İTP tekrarlar ile seyreden bir hastalıktır. Önceki çalışmalar incelendiğinde İTP'nin kronikleşmesi ile ilişkili tanı anındaki özellikler araştırılmasına rağmen, verilen birinci basamak steroid tedavisine alınan yanıtın hastalık seyri ile olan ilişkisini inceleyen bir çalışma literatürde tespit edilememiştir. Bu bakımdan biz de bu ilişkiyi inceleyerek literatüre katkı sağlamayı amaçladık.
Gereç ve Yöntem: Çalışmamız retrospektif olarak tek merkez üzerinden yürütülmüştür. Selçuk Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi İç Hastalıkları Anabilim Dalı Hematoloji Kliniği'nde Eylül 2012 – Eylül 2022 tarihleri arasında İTP tanısı ile takip edilen hastalar retrospektif olarak taranmıştır. Trombosit sayısı 30.000/µL ve altında tespit edilen hastalarda trombosit sayısı periferik yayma ile doğrulanmıştır. Tedaviye bu doğrulanmadan sonra başlanmıştır. Çalışmamızın retrospektif olmasından dolayı tüm verilere hastaların elektronik dosyalarından ulaşılmıştır. Hastaların tanı anındaki kanama durumları İTP kanama evrelendirmesine göre değerlendirilmiştir. Hastaların tedaviye verdikleri yanıtlar üç grup altında değerlendirildi. Trombosit sayısının tedavi sonrası <30.000/µL olması yanıtsız grup, trombosit sayısının tedavi sonrası 30.000-100.000/µL olması kısmi yanıt, trombosit sayısının tedavi sonrası>100.000/µL olması ise tam yanıt olarak tanımlandı. Verilen tedaviye kısmı ve tam yanıt gösteren hastalar 6 aydan daha kısa ve 6 aydan daha uzun remisyonda kalan hastalar olmak üzere iki kategoride gruplandırıldı.
Bulgular: Çalışmamıza toplam 100 kişiyi dahil ettik. Bunlardan %73'ü genç (19-65) %27'si ise yaşlı (>65) yaş grubunda yer alıyordu. Hastaların %69'u kadın %31'i erkek cinsiyet grubundaydı. Hastaların %41'i kanamasız bir şekilde başvurmuştu. Verilen birinci basamak tedaviye tam yanıt oranı %61 idi. Birinci basamak tedavide komplet remisyon oranı %61 olarak tespit edildi. Birinci basamak tedavide verilen ajanlar arasında yanıt ve remisyon süreleri açısından anlamlı istatistiksel fark tespit edilmedi.
Sonuç: İTP tedavisinde ana amaç trombosit sayısını normal değere getirmekten çok hayati öneme sahip kanamaların engellenmesidir. İTP tedavisinin birinci basamağını glukokortikoidler oluşturmaktadır. Tedaviye yanıt oranları yüksektir. Glukokortikoid ajanları arasında tedaviye yanıt ve uzun süreli remisyon süreleri açısından anlamlı fark yoktur. Glukokortikoid ajan seçiminde dikkat edilmesi gereken noktalar verilen ajanların yan etki profilleri, uygulama kolaylığı ve tedavinin bireyselleştirilmesi konularıdır.

Abstract:
Introductıon and Objectıves: Immune thrombocytopenic purpura is an autoimmune disease that presents with thrombocytopenia. The main factor in the pathogenesis of ITP is autoantibodies against platelets. ITP is characterized by low platelet count, purpura, and hemorrhagic episodes. The first-line treatment of ITP has been glucocorticoids since the 1950s. Glucocorticoids act indirectly and directly on thrombocytopenia. ITP is a recurrent disease. Although the characteristics at the time of diagnosis associated with chronicity of ITP were investigated in previous studies, a study examining the relationship between the response to first-line steroid treatment and the course of the disease could not be found in the literature. In this respect, we aimed to contribute to the literature by examining this relationship.
Materıal and Methods: Our study was carried out retrospectively from a single center. Patients who were followed up with the diagnosis of ITP between September 2012 and September 2022 in the Hematology Clinic of the Internal Medicine Department of the Selcuk University Faculty of Medicine were retrospectively screened. Platelet count was confirmed by peripheral smear in patients with platelet count of 30,000/µL and below. Treatment was started after this confirmation. Due to the retrospective nature of our study, all data were obtained from the electronic files of the patients. The bleeding status of the patients at the time of diagnosis was evaluated according to the ITP bleeding staging. The responses of the patients to the treatment were evaluated under three groups. A platelet count of <30,000/µL after treatment was defined as the unresponsive group, platelet count of 30,000-100,000/µL after treatment was defined as partial response, and a platelet count of >100,000/µL after treatment was defined as complete response. Patients who showed partial and complete response to the given treatment were grouped into two categories as those who remained in remission for less than 6 months and for longer than 6 months.
Results: We included a total of 100 people in our study. Of these, 73% were young (19-65) and 27% were in the elderly (>65) age group. 69% of the patients were female and 31% were male. 41% of the patients presented without bleeding. The complete response rate to the first-line treatment given was 61%. Complete remission rate was determined as 61% in first-line treatment. No statistically significant difference was found between the agents given in the first-line treatment in terms of response and remission times.
Conclusıon: The main goal in the treatment of ITP is to prevent vital bleeding, rather than bringing the platelet count to normal. The first line of treatment for ITP is glucocorticoids. Treatment response rates are high. There is no significant difference between glucocorticoid agents in terms of response to treatment and long-term remission times. The points to be considered in the selection of glucocorticoid agents are the side-effect profiles of the given agents, the ease of administration and the individualization of the treatment.