Çocukluk çağı beta talasemi major, beta talasemi intermedia ve orak hücre anemisi hastalarında tedavi sırasında gelişen endokrin komplikasyonların retrospektif değerlendirilmesi
Retrospective evaluation of endocrine complications during treatment in patients with childhood beta thalassemia major, beta thalassemia intermedia and sickle cell anemia
Yazar: EMRE GÜRBÜZ
Danışman: PROF. DR. ADALET MERAL GÜNEŞ
Bursa Uludağ Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2021
Konu: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Anemi-orak hücreli = Anemia-sickle cell ; Endokrin sistem = Endocrine system ; Komplikasyonlar = Complications ; Retrospektif çalışmalar = Retrospective studies ; Talasemi = Thalassemia ; Tedavi = Treatment ; Çocuklar = Children ; Çocukluk dönemi = Childhood

Özet:
Bu çalışmada beta talasemi major (BTM), beta talasemi intermedia (BTİ) ve orak hücre anemisi (OHA) tanılı hastalarda tedavi sırasında gelişen endokrin komplikasyonların değerlendirilmesi amaçlanmıştır.
2016-2020 yılları arasında Uludağ Üniversitesi Çocuk Hematoloji Polikliniği'ne başvuran BTM, BTİ ve OHA tanılı 96 hastanın verileri retrospektif olarak değerlendirildi. Veri yetersizliği nedeniyle 2 hasta çalışma dışında bırakıldı.
Çalışmamızdaki 66 hasta (%70) BTM, 16 hasta (%17) BTİ, 12 hasta (%13) OHA tanısı ile izlenmekteydi. 35 hastada (%37) boy kısalığı, 28 hastada (%30) hipogonadizm, 10 hastada (%11) klinik hipotiroidi, 8 hastada (%9) diyabetes mellitus, 55 hastada (%59) dislipidemi, 3 hastada (%3) hipoparatiroidi, 49 hastada (%52) osteoporoz, 18 hastada (%19) osteopeni, 1 hastada (%1) adrenal yetmezlik, 1 hastada (%1) insülinoma tespit edildi. Hipotiroidisi ve / veya hipogonadizmi olan hastalarda boy kısalığı saptanma oranı daha yüksekti. Boy kısalığı olanlarda, hipotiroidisi olanlarda hipogonadizm görülme oranı yüksek saptandı. Splenektomi ile hipogonadizm, hipotiroidi, diyabetes mellitus arasında anlamlı ilişki saptandı. Dislipidemisi olanlarda, osteoporozu olanlarda hafif karaciğer demir birikimi oranı yüksek saptandı. Osteoporozlu hastalarda fraktür geçirme oranı yüksekti. BTM hastalarında en az 1 endokrinolojik komplikasyon görülme oranı OHA hastalarına kıyasla daha fazlaydı. En az 1 endokrinolojik komplikasyonu olan hastaların ortalama yaşı ve ortalama ferritin değerleri daha düşüktü. 
Bu sonuçlar BTM, BTİ ve OHA hastalarında  tedavi sırasında çeşitli endokrinolojik komplikasyonların gelişebileceğini, bu komplikasyonların ciddi morbiditelere sebebiyet verdiğini, dolayısıyla hastaların takibinde endokrinolog ile sıkı bir iş birliği yapılması gerektiğini göstermiştir.

Abstract:
In this study, we aimed to evaluate the endocrine complications developed during treatment in patients diagnosed with beta thalassemia major (BTM), beta thalassemia intermedia (BTI) and sickle cell anemia (SCA).
Data of 96 patients diagnosed with BTM, BTI and SCA who applied to Uludağ University Pediatric Hematology Outpatient Clinic between 2016 and 2020 were retrospectively evaluated. Two patients were excluded due to insufficient data.
In our study, 66 patients (70%) were being followed up with a diagnosis of BTM, 16 patients (17%) with a diagnosis of BTI, and 12 patients (13%) with a diagnosis of SCA. Short stature in 35 patients (37%), hypogonadism in 28 patients (30%), clinical hypothyroidism in 10 patients (11%), diabetes mellitus in 8 patients (9%), dyslipidemia in 55 patients (59%), hypoparathyroidism in 3 patients (3%), osteoporosis in 49 patients (52%), osteopenia in 18 patients (19%), adrenal insufficiency in 1 patient (1%) and insulinoma in 1 patient (1%) were detected. The rate of short stature was higher in patients with hypothyroidism and / or hypogonadism. The rate of hypogonadism was found to be high in those with short stature and those with hypothyroidism. A significant relationship was found between splenectomy and hypogonadism, hypothyroidism, and diabetes mellitus. Patients with dyslipidemia and osteoporosis had a high rate of mild hepatic iron deposition. The rate of fracture was high in patients with osteoporosis. The incidence of at least 1 endocrinological complication was higher in BTM patients compared to SCA patients. Patients with at least 1 endocrinological complication had lower mean age and mean ferritin values.
These results have shown that various endocrinological complications may develop during treatment in BTM, BTI and SCA patients, and these complications cause serious morbidities, so a close cooperation with the endocrinologist is required in the follow-up of the patients.