Erişkin hastalarda immün trombositopeninin özellikleri ve ilişkili faktörleri:  Retrospektif tek merkezli bir çalışma
Characteristics and associated factors of immune thrombocytopenia in adult patients: A retrospective single center study
Yazar: İBRAHİM ASAF UNCU
Danışman: DOÇ. DR. GÖKHAN PEKTAŞ
Muğla Sıtkı Koçman Üniversitesi / Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: Hematoloji = Hematology ; İç Hastalıkları = Internal diseases

Özet:
İmmun trombositopeni (İTP) trombositlerin otoantikor aracılı yıkımı ile karakterize otoimmün bir hastalıktır. İTP'de tedavinin amacı kanamayı önlemek için yeterli trombosit sayısının sağlanmasıdır. Primer İTP'de tanı sekonder trombositopeni yapan nedenlerin dışlanması ile konur. Primer İTP'de tedaviye başlamayı gerektirecek eşik trombosit değeri tartışmalı olmakla birlikte genel olarak 30x10³/mm³ kabul edilir; ancak ana belirleyici klinik bulgulardır. Birinci basamak tedavide kortikosteroid, intravenöz immunoglobulin (IVIg) ve Anti-(Rh) D tedavisi, ikinci basamak tedavide, splenektomi, rituksimab ve diğer immunsupresif ajanlar, trombopoetin (TPO) reseptör agonistleri bulunmaktadır. Çalışmamızda Muğla Eğitim ve Araştırma Hastanesi'ne başvuran ve İTP tanısı almış bireylere uygulanan tedavi yöntemlerinin ve sonuçlarının güncel kılavuzlar ve literatür ile karşılaştırılması ve hastaların demografik özelliklerinin, tedavi uygulamalarının ve kemik iliği biyopsi aspirasyonu sonuçlarının birlikte değerlendirilmesi amaçlandı.  
Çalışmamızda, 2015-2022 yılları arasında tedavi ve takibi Muğla Eğitim ve Araştırma Hastanesi Hematoloji polikliniğinde yapılan 100 İTP'li hastanın tanı anındaki demografik özellikleri, klinik bulguları, kemik iliği biyopsi sonuçları, uygulanan tedaviler ve tedavi yanıtları retrospektif olarak değerlendirildi.
Hastaların 57'si (%57.0) kadın ve 43'ü (%43.0) erkek olup ortalama yaşı 52.9±19.5 yıl idi. Hastaların 98'inde (%98.0) tanı anında kısmi/ciddi kanama mevcuttu. CCI skoru 67 (%67.0) hastada düşük, 10 (%10.0) hastada orta, 23 (%23.0)  hastada yüksek saptandı. Hastaların tanı anındaki trombosit sayısı ortalaması 12. 36 ± 14.58 103/ mm³, tedavi sonrası 3. ayda trombosit sayısı ortalaması 176.03 ± 142.94 103/ mm³, tedavi sonrası 12. ayda trombosit sayısı ortalaması 197.26 ± 147.34 103/ mm³  bulundu (p<0.001). Steroid tedavisi alan 99 hastadan 14'ünün (%14.0) tedaviye yanıt verdiği, tedaviye yanıt vermeyen 86 (%86.0) hastaya tek başına veya steroid ile birlikte IVIg tedavisi verildiği saptandı. Tedavi sonrası 3. ayda genel yanıt yüzdesi sadece steroid alan hastalarda %100.0, tek başına veya steroid ile birlikte IVIg tedavisi alan hastalarda ise %88.0 olarak saptandı (p>0.05). İkinci basamak tedavide daha fazla tercih edilen tedaviler sırasıyla splenektomi (%41.0), eltrombopag (%26.0), rituksimab (%10.0) idi. 100 hastanın 54'üne (%54.0) kemik iliği biyopsisi yapıldığı saptandı. Kemik iliği biyopsisi yapılan 54 hastanın 19'unda (%35.1) artmış megakaryosit, 24'ünde (%44.4) yeterli megakaryosit, 8'inde (%14.8) azalmış megakaryosit saptandı.
Sonuç olarak; çalışmamız İTP tanılı hastaların demografik özelliklerinin, tedavi uygulamalarının ve kemik iliği aspirasyon biyopsi sonuçlarının birlikte değerlendirildiği özgün bir çalışmadır. Bu çalışmanın daha geniş hasta popülasyonuyla yapılması, birden fazla merkezin çalışmaya dahil edilmesi verilerin anlamlılığını arttırarak güncel tedavi yaklaşımımızda daha güvenilir olarak kullanabileceğimiz verilere sahip olmamızı sağlayabilir.
Anahtar Kelimeler: İmmun trombositopeni, tedavi yanıtı, steroid, splenektomi, intravenöz immünglobülin

Abstract:
Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease characterized by autoantibody-mediated destruction of platelets. Primary ITP, the diagnosis is made by excluding causes of secondary thrombocytopenia. Threshold platelet value to start treatment primary ITP is controversial, but it is generally accepted as 30x10³/mm³; however, the main determinant is clinical findings. First-line therapy includes corticosteroids and intravenous immunoglobulin (IVIG), second-line therapy includes splenectomy, rituximab and other immunosuppressive agents, and thrombopoietin (TPO) receptor agonists. In our study, it was aimed to compare the treatment methods and results applied to individuals who applied to Muğla Training and Research Hospital and diagnosed with ITP, with current guidelines and literature, and to evaluate the demographic characteristics of the patients, their treatment practices and their bone marrow biopsy and aspiration results.
In our study, demographic characteristics, clinical findings, bone marrow biopsy and aspiration results, treatments and treatment responses at the time of diagnosis of 100 patients with ITP who were treated and followed up in Muğla Training and Research Hospital Hematology outpatient clinic between 2015-2022 were evaluated retrospectively. Of the patients, 57 (57.0%) were female and 43 (43.0%) were male, with a mean age of 52.9±19.5 years. Partial/severe bleeding was present in 98 (98.0%) of the patients at the time of diagnosis. The CCI score was low in 67 (67.0%) patients, moderate in 10 (10.0%) patients, and high in 23 (23.0%) patients. The mean platelet of the patients at the time of diagnosis was 12. 36 ± 14.58 103/ mm³, the mean platelet at the 3rd month after the treatment was 176.03 ± 142.94 103/ mm³, and the mean platelet at the 12th month after the treatment was 197.26 ± 147.34 103/ mm³ (p<0.001). It was determined that 14 (14.0%) of 99 patients who received steroid treatment responded to treatment, and 86 (86.0%) patients who did not respond to treatment were given IVIg treatment alone or in combination with steroids. In the 3rd month after the treatment, the overall response percentage was 100.0% in patients who received steroids only, and 88.0% in patients who received IVIg treatment alone or in combination with steroids (p>0.05). The most preferred treatments in second-line treatment were splenectomy (41.0%), eltrombopag (26.0%), and rituximab (10.0%). Bone marrow biopsy was performed in 54 (54.0%) of 100 patients. Of 54 patients who underwent bone marrow biopsy, 19 (35.1%) increased megakaryocytes, 24 (44.4%) adequate megakaryocytes, and 8 (14.8%) decreased megakaryocytes.
In conclusion; Our study is a unique study in which the demographic characteristics, treatment practices and immunohistochemical results of patients with ITP were evaluated together. Conducting this study with a larger patient population and including more than one center in the study may increase the significance of the data and enable us to have data that we can use more reliably in our current treatment approach.

Key Words: Immune thrombocytopenia, treatment response, steroid, splenectomy, intravenous immunoglobulin