Şiddetli atopik dermatitli çocuk hastalarda sistemik tedavilerin etkinlik ve güvenilirliklerinin gerçek yaşam verileri üzerinden değerlendirilmesi
Evaluation of the efficiency and safety of systemic treatments in children with severe atopic dermatitis on real life data
Yazar: MERYEM AKTAŞ
Danışman: PROF. DR. AYŞE DENİZ YÜCELTEN
Marmara Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Deri ve Zührevi Hast. Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: Dermatoloji = Dermatology

Özet:
Amaç 
Şiddetli atopik dermatit tanılı çocuk hastalarda fototerapi ve sistemik tedavilerin etkinliklerini ve güvenliklerini incelemek.
Yöntem
Tek merkezli, retrospektif gözlemsel çalışma olarak dizayn edilen çalışmada, Ocak 2019 ve Nisan 2022 tarihleri arasında az bir sistemik tedavi veya fototerapi almış hastalar değerlendirildi. Tedavi yanıtları Hekimin Global Değerlendirmesi (HGD 0-2) sıralı ölçeği ile değerlendirildi.
Bulgular
Toplam 30 hasta ve 81 tedavi kürü değerlendirmeye alındı. En sık tedavi, 25 (% 83.3) hastada kullanılan siklosporin (CSA) (25 tedavi kürü) olup bunu 18 hastada (60%) sistemik kortikosteroid (SKS) (21 tedavi kürü) takip etmekteydi. Azatioprin (AZA) 12 (%40), metotreksat (MTX) 7 (23.3), fototerapi 5 (%16.6, 6 tedavi kürü), intravenöz immünglobulin (IVIG) 5 (%16.6), omalizumab 3 (%10), dupilumab ve mikofenolat mofetil (MMF) birer (%3.3) hastada kullanılmıştı. Tedaviler arasında tedavi başlangıç yaşı ve cinsiyet açısından fark yoktu. SKS ve IVIG ile tedavilerde en az orta dereceli yanıt (HGD 1 veya HGD 2) elde edilmişken, CSA, AZA, MTX ve fototerapi için total yanıt oranları sırasıyla %92, %66.7, %57.1 ve %50 olarak saptandı(p=0.001). Veri kayıt sırasında 30 hastanın 6'sında takip kaybı mevcutken 11 hasta, nemlendirici ve topikal tedavilerle remisyonda takip edilmekteydi. 6 hastada CSA, 4 hastada MTX (bir hastada IVIG ile kombine), 2 hastada omalizumab ve bir hastada dupilumab tedavisi devam etmekteydi.
Sonuç
Konvansiyonel sistemik tedaviler, pediatrik AD tedavisinde etkili ve güvenli tedaviler gibi görünmektedir ancak, AD tedavisi için onaylanan yeni biyolojik ve küçük molekül tedavilerini de içeren kapsamlı çalışmalara ihtiyaç vardır.

Abstract:
Background 
Although systemic therapies are frequently used off-label in the treatment of atopic dermatitis (AD), real-life data are limited.
Objectives
To evaluate the efficacy and safety of phototherapy and systemic treatments in severe AD patients under the age of 18 with real-life data.
Method
As a single-center retrospective observational study, patients, who received at least one systemic treatment for severe AD, were evaluated. Treatment outcomes were evaluated with physician global assessment on an ordinal scale (PGA 0-2).
Results
A total of 30 patients (14 female, 16 male) and 81 treatment courses were evaluated. The most frequent treatment was CSA in 25 (83.3%), followed by systemic corticosteroid (SCS) in 18 (60%) [treatment course: 21] patients. Azathioprine (AZA) was used in 12 (40%) patients, methotrexate (MTX) in 7 (23.3%), phototherapy in 5 [16.6%, 6 treatment courses], intravenous immunoglobulin (IVIG) in 5 (16.6%), omalizumab in 3 (10%), dupilumab in 1 (3.3%), and mycophenolate mofetil (MMF) in 1 (3.3%) patient. There was no significant difference among treatment courses regarding median age at onset of the treatment or gender. While all courses of SCS and IVIG therapy result in at least moderate response (PGA 1 or PGA 2), the rates of patients with at least moderate response for CSA, AZA, MTX and phototherapy were found to be 92%, 66.7%, 57.1% and 50% respectively (p=0.001). At the time of data collection, 6 of 30 patients were lost to follow-up, 11 patients were in remission with moisturizers and topical treatments and CSA was continued in 6, MTX in 4 (in combination with IVIG in 1 patient), omalizumab in 2 and dupilumab in 1 patient.
Conclusions
Conventional systemic therapies seem to be effective and safe treatments in the treatment of pediatric AD, however comprehensive studies involving also new treatment modalities such as biologics and small molecules are warranted.