Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığında tolvaptan tedavisinin renal sağkalım üzerine etkisinin değerlendirilmesi
Evaluation of the effect of tolvaptan treatment on renal survival in autosomal dominant polycystic kidney disease
Yazar: ASYA EYLÜL AĞAOĞLU ÇELEBİ
Danışman: UZMAN EMEL IŞIKTAŞ SAYILAR
Ufuk Üniversitesi / Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2022
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases
Dizin: Böbrek hastalıkları = Kidney diseases ; Polikistik böbrek hastalıkları = Polycystic kidney diseases ; Sağkalım = Survival ; Tolvaptan = Tolvaptan

Özet:
Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı (ODPBH),  böbreğin en sık görülen kalıtsal hastalığı olup son dönem böbrek yetmezliği (SDBY) gelişen vakalarının %8-10'undan sorumludur.  Bir vazopressin V2 reseptör antagonisti olan tolvaptan, ODPBH tedavisinde kullanılmakta olup yapılan çalışmalarda böbrek fonksiyonlarındaki progresif kaybı yavaşlattığı gösterilmiştir. 
Çalışmamızda amaç, ODPBH tanısı ile takip edilen ve tolvaptan tedavisi almakta olan hastaların tedavi öncesinde ve tedavinin 1. yılında Manyetik rezonans görüntüleme (MRG) ile hesaplanan böbrek hacimlerinin ve ölçülen tahmini glomerüler filtrasyon hızlarının (eGFR) karşılaştırılmasıdır. Ek olarak hastaların idrar ve plazma osmolalitesindeki değişim ile böbrek hacmindeki (TKV) değişim arasındaki ilişki araştırılmıştır.
Çalışmaya 18 yaşın üzerinde olup en az 90 mg/gün tolvaptan tedavisi almakta olan 8 hasta dahil edilmiştir.  Laboratuvar değerleri, kan basıncı ve renal volüm ölçümleri yönünden tedavi öncesi ile tedavi sonrası arasında istatistiksel olarak anlamlı fark olup olmadığı Bağımlı t-testi veya Wilcoxon İşaret testi ile araştırılmıştır. Sürekli sayısal değişkenlerin birbirleri arasında istatistiksel olarak anlamlı korelasyon olup olmadığı ise Pearson'un Moment Çarpım korelasyon katsayıları ve önemlilik düzeyleri hesaplanarak değerlendirilmiştir. 
1 yıllık tolvaptan tedavisi sonucunda TKV'deki yıllık artış oranı ortalama % 9,96 olarak saptanmış olup eGFR düzeyinde istatistiksel olarak anlamlı azalma görülmüştür (p=0,021). Total böbrek hacmi ile serum kreatinin düzeyi, eGFR düzeyi ve hasta yaşı arasında anlamlı korelasyon saptanmıştır (p=0,017, p=0,014, p<0,001).  Serum osmolalitesi ile TKV arasında anlamlı pozitif korelasyon saptandığı halde (p=0,023) idrar osmolalitesi ile TKV arasında anlamlı korelasyon saptanmamıştır. İdrar ve plazma osmolalitesinde tedaviye bağlı yüzdesel değişimler ile TKV'deki yüzdesel değişim arasında anlamlı korelasyon saptanmamıştır. 
Anahtar Kelimeler: Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı, Total böbrek hacmi, Tolvaptan

Abstract:
Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common inherited disease of the kidney and is responsible for 8-10% of cases of end-stage renal disease (ESRD). Tolvaptan, a vasopressin V2 receptor antagonist, is used in the treatment of ADPKD and has been shown to slow the decline in renal function in studies.
The aim of our study is to compare the kidney volumes calculated by Magnetic resonance imaging (MRI) and the estimated glomerular filtration rates (eGFR), measured before treatment and in the first year of treatment in patients followed up with the diagnosis of ADPKD and receiving tolvaptan treatment. In addition, the relationship between the change in urine and plasma osmolality of the patients and the change in kidney volume (TKV) was investigated.
Eight patients over the age of 18 who were receiving at least 90 mg/day tolvaptan treatment were included in the study. Dependent t-test or Wilcoxon Sign test was used to determine whether there was a statistically significant difference between pre-treatment and post-treatment in terms of laboratory values, blood pressure and renal volume measurements. Pearson's Product-Moment correlation coefficients and their significance levels were taken into consideration in order to determine whether there is a statistically significant correlation between the continus numerical variables or not. 
After 1 year of tolvaptan treatment, the annual rate of increase in TKV was found to be 9.96% on average, with a statistically significant decrease in eGFR level (p=0.021). A significant correlation was found between TKV and serum creatinine level, eGFR level and patient age (p=0.017, p=0.014, p<0.001). Although there was a significant positive correlation between serum osmolality and TKV (p=0.023), no significant correlation was found between urine osmolality and TKV. There was no significant correlation between the treatment-related percentage changes in urine and plasma osmolality and the percentage change in TKV.
Keywords: Autosomal dominant polycystic kidney disease, Total kidney volume, Tolvaptan