Türkiye'de ileri evre böbrek kanserinde pazopanib ve sunitinib tedavilerinin maliyet etkililik analizi
Cost effectiveness of pazopanib and sunitinib treatments in advanced renal cancer in Turkey
Yazar: HÜSEYİN DEMİR
Danışman: DOÇ. DR. PINAR YALÇIN BALÇIK
Hacettepe Üniversitesi / Sosyal Bilimler Enstitüsü / Sağlık Yönetimi Ana Bilim Dalı
Derece: Doktora, 2023
Konu: Hastaneler = Hospitals ; Sağlık Kurumları Yönetimi = Health Care Management ; Sağlık Yönetimi = Healthcare Management
Dizin: Böbrek neoplazmları = Kidney neoplasms ; Etkililik = Effectiveness ; Kanser hastaları = Cancer patients ; Maliyet = Cost ; Neoplazmlar = Neoplasms ; Pazopanib = Pazopanib ; Sağlık ekonomisi = Health economics ; Sağlık yönetimi = Health management ; Tedavi = Treatment ; Tedavi giderleri = Treatment expenses

Özet:
Renal hücre karsinomu (RCC) dünya genelinde böbrek kanserinin en yaygın türü olup hastalığın etkin olarak yönetiminde tedavi yaklaşımlarının önemi üzerinde durulmaktadır. Literatürde yer alan çalışmalar pazopanib (PB) ve sunitinib (SB) tedavilerinin RCC hastaları için standart niteliğinde tedaviler olduğunu ortaya koymaktadır. Yabancı literatürde RCC hastaları için söz konusu tedavilerin ekonomik değerlendirmesini ele alan çalışmaların varlığına karşılık Türkiye'de ileri evre böbrek kanseri tedavisinde PB ve SB yöntemlerinin ekonomik değerlendirme araştırmasının yapılmadığı anlaşılmıştır. Bu çalışmanın amacı, Türkiye'de ileri evre böbrek kanserinin birinci basamak tedavisinde PB ve SB etken maddelerinin ekonomik değerlendirme çalışmasını ödeyici kurum bakış açısı ile yapmaktır. Çalışmaya RCC teşhisi konup PB veya SB tedavilerinden birini almış 53 yetişkin hasta dâhil edilmiştir. Araştırmada progresyonsuz sağkalım, progresyonlu sağkalım ve ölüm durumundan oluşan hastalık/karar modeli kullanılmıştır. Sağlık durumları arasında geçişlerin modellenmesi için literatürden sağlanan farklı geçiş olasılıkları esas alınarak simülasyonlar iki aşamada tamamlanmıştır. Simülasyonlarda Markov model ve Monte Carlo yöntemleri kullanılmış olup Monte Carlo simülasyon yöntemi farklı kuramsal dağılımlar çerçevesinde ele alınmıştır. Ödeyici kurum üzerindeki maliyet yükünün belirlenmesi için RCC hastalığına ilişkin kaynak kullanım verisi ilgili hastanenin bilgi sistemi kullanılarak sağlanmıştır. Hastaların kemoterapi tedavisini ne uzunlukta aldıklarına ilişkin bilgiler ise hasta dosyaları ile elde edilmiştir. Etkililik ölçümü için EQ-5D yaşam kalitesi aracı kullanılarak hastalara ulaşılmış, Almanya ve İngiltere'nin katsayıları esas alınarak hasta başına ortalama kaliteye ayarlı yaşam yılı (QALY) belirlenmiştir. Maliyet ve sağlık sonuçlarının zaman değerini göz önünde bulundurmak amacıyla ekonomik değerlendirme sürecinde %3 indirgeme oranı uygulanmıştır. PB tedavisinde progresyonsuz sağkalım durumunda bulunan hastalar için aylık ortalama maliyet 10.088,89 TL iken progresyonlu sağkalım durumunda bulunan hastalar için 11.351,35 TL olarak elde edilmiştir. SB tedavisi için progresyonsuz sağkalım durumunda bulunan hastalar için aylık ortalama maliyet 10.240,73 TL iken progresyonlu sağkalım durumunda bulunan hastalar için ise 11.272,20 olarak belirlenmiştir. PB tedavisi için progresyonsuz sağkalım durumunda bulunan hastalara ilişkin ortalama QALY değeri 0,86 iken progresyonlu durumda bulunan hastalar için ise 0,42 olmuştur. SB tedavisi için ortalama QALY değeri progresyonsuz hastalar için 0,70 iken progresyonlu hastalar için ise 0,45 olarak belirlenmiştir. Temel maliyet-etkililik analizi bulguları, PB tedavisinin maliyet-etkili olmadığını; farklı geçiş olasılıkları kullanılarak üretilen maliyet-etkililik analizi bulguları ise ki-kare ve poisson dağılımları için PB tedavisinin maliyet-etkili olduğunu ortaya koymuştur. Sonuç olarak, ileri evre böbrek kanseri (İEBK) hastalığının birinci basamak tedavisinde PB tedavi yönteminin SB tedavi yöntemine göre maliyet-etkili olup olmadığı simülasyon yöntemi, geçiş olasılıkları ve olasılık dağılımlarına göre değişim göstermektedir. RCC tedavisinde hangi yöntemin maliyet-etkili olduğunun değerlendirilebilmesi için daha fazla ekonomik değerlendirme çalışmasına ihtiyaç duyulduğu söylenebilir.

Abstract:
Renal cell carcinoma (RCC) is the most common type of kidney cancer worldwide, focusing on the importance of treatment approaches in effective management of the disease. Studies in the literature reveal that pazopanib (PB) and sunitinib (SB) therapies are standard of care treatments for RCC patients. It has become clear that economic assessment research of PB and SB methods in treatment of advanced kidney cancer has not been conducted in Turkey in response to the presence of studies addressing the economic assessment of these treatments for RCC patients in foreign literature. The aim of the study is to do the economic assessment study of PB and SB methods in the first-line treatment of advanced kidney cancer in Turkey from the perspective of the payer institution. The study included 53 adult patients who were diagnosed with RCC and received one of the PB or SB treatments. The research used a disease/decision model consisting of progression-free survival, progression survival and mortality status. The transition possibilities used to model transitions between health conditions were provided through literature, and simulations were completed in two phases based on different transition probabilities. Markov model and Monte Carlo methods were utilised in the simulation process, and the Monte Carlo simulation method was considered within different theoretical distributions. Resource usage data on RCC disease was provided using the relevant hospital's information system to determine the cost burden on the payer institution. Information on how long patients received chemotherapy treatment was obtained through patient files. Patients were reached using EQ-5D quality-of-life tool for effectiveness measurement, with coefficients of Germany and England based on average quality-adjusted life year (QALY) per patient. A 3% reduction rate was applied in the economic assessment process to consider the time value of cost and health outcomes. The average monthly cost for patients in the case of progression-free survival in the treatment of PB was 10,088.89 TL, compared to 11,351.35 TL for patients in the state of progression survival. The average monthly cost for patients in progression-free survival status for SB treatment was 10,240.73 TL and for patients in progression survival status it was 11,272.20 TL. The average QALY for patients in progression-free survival status for PB treatment was 0.86, compared to 0.42 for patients in progression. The average QALY value for SB treatment was 0.70 for patients without progression and 0.45 for patients with progression. First cost-effectiveness analysis findings suggest that PB therapy is not cost-effective; the findings of cost-effectiveness analysis produced using different transition possibilities revealed that PB therapy for chi-square and poisson distributions was cost-effective. As a result, whether the PB treatment method in first-line treatment of advanced renal cancer disease is cost-effective relative to the SB treatment method varies according to simulation method, transition possibilities, and probability distribution. Further economic assessment are needed to assess which method is cost-effective in RCC treatment.