Primer, post-polisitemik ve post-esansiyel trombositemik miyelofibroz olgularının seyri ve prognoza etki eden faktörlerin incelenmesi
The progress of primary, post-polycytemic and post-essential thrombocytemic myelofibrosis and investigation of factors affecting prognosis
Yazar: GUNEL BAGHIROVA
Danışman: DOÇ. DR. AHMET EMRE EŞKAZAN
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2021
Konu: Hematoloji = Hematology
Dizin: Birincil miyelofibroz = Primary myelofibrosis ; Miyeloproliferatif hastalıklar = Myeloproliferative disorders ; Neoplazmlar = Neoplasms ; Polisitemi = Polycythemia ; Polisitemia vera = Polycythemia vera ; Prognoz = Prognosis ; Ruksolitinib = Ruksolitinib

Özet:
Amaç: Bu çalışmada, merkezimizde takipli primer ve sekonder miyelofibrozis hastalarının klinik, laboratuvar, prognostik özelliklerini, hastalık seyri ve sonuçlarını, tedavi şeklini mukayeseli şekilde belirlemeyi amaçladık.
Gereç ve Yöntem: İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa, Cerrahpaşa Tıp Fakültesi, İç Hastalıkları Anabilim Dalı, Hematoloji Bilim Dalı'nda Ocak 1998-Ekim 2020 tarihleri arasında PMF ve post-PV/ET MF tanısı almış hastalar geriye dönük tarandı ve iki grup karşılaştırıldı.
Bulgular: Çalışmaya 55 hasta dahil edildi. Hastaların ortanca tanı yaşları 62, ortanca
takip süreleri 28 aydı. Beklenildiği üzere, JAK2V617F mutasyonu yüzdesi SMF grubunda daha
fazlaydı (p=0,037). IPSS ve DIPSS plus skoru düşük olan hastalarda sağkalım düzeyinin, skoru
yüksek olanlardan anlamlı olarak daha yüksek olduğu saptandı (sırasıyla, p=0,027, p=0,025).
PMF hastalarında trombosit sayısı SMF grubundan anlamlı daha yüksek bulundu (p=0,029).
Her iki grupta sağkalım süreleri benzerdi. Ayrıca komorbiditelerin sağkalıma önemli negatif
etkisi saptandı (p=0,001). Akut lösemiye dönüşüm oranı %3,6 bulundu. Elli beş hastadan
%69,1'inin (n=38) HÜ, %30'unun (n=17) ruksolitinib kullanımı olduğu bulundu. PMF ve SMF
hastalarında HÜ kullanım yüzdesi sırasıyla %77,5 ve %46,7 olmakla, PMF hastalarında
anlamlı daha yüksek (p=0,047) saptanmıştır.
Sonuç: Çalışmamızda PMF ve SMF hastalarının demografik ve klinik özelliklerinin, trombosit dışında tam kan sayımı, biyokimya değerlerinin, karaciğer ve dalak boyutlarının benzer olduğu saptandı. HÜ kullanım yüzdesinin PMF grubunda daha fazla olması ve kemik iliği nakli olan tek hastanın PMF grubundan olması dışında iki grubun da aldıkları tedaviler, tedavi etkinlikleri ve yan etkileri açısından benzer olduğu görüldü.
Anahtar Kelimeler: Miyeloproliferatif neoplazi, PMF, post-PV/ET MF, ruksolitinib

Abstract:
Aims: In this study, we aimed to comparatively determine the clinical, laboratory and prognostic features, disease course and outcomes, and treatment modality of PMF and SMF patients followed in our center.
Material and Method: Patients diagnosed with PMF and post-PV/ET MF between January 1998 and October 2020 in Istanbul University-Cerrahpasa, Cerrahpasa Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Hematology were retrospectively screened and the two groups were compared.
Results: 55 patients were included in the study. The median age of diagnosis of
the patients was 62 and the median follow-up period was 28 months. As expected, the
percentage of JAK2 V617F mutation was higher in the SMF group (p=0.037). The
survival rate was found to be significantly higher in patients with low IPSS and DIPSS
plus scores than those with high scores (p=0.027, p=0.025, respectively). Platelet
counts were found to be significantly higher in PMF patients than in the SMF group
(p=0.029). Survival were similar in both groups. In addition, it was found that
comorbidities had a significant negative impact on survival (p=0.001). The incidence
of acute leukemia transformation was 3.6%. It was found that 69.1% (n=38) of 55
patients had received HU and 30% (n=17) had received ruxolitinib. The percentage of
HU use in PMF and SMF patients was 77.5% and 46.7%, respectively and this was
significantly higher in PMF patients (p=0.047).
Conclusions: In our study, demographic and clinical features, complete blood
count (except for platelets), biochemistry values, liver and spleen sizes were found to be similar in PMF and SMF patients. The percentage of HU use was higher in the PMF group and the only patient with allogeneic bone marrow transplantation was from the PMF group, however, it was observed that the two groups were similar in terms of the distribution of treatments, as well as for the efficacy and side effects of treatments.
Keywords: Myeloproliferative neoplasm, PMF, post-PV/ET MF, ruksolitinib