Hidroksiüre kullanan orak hücreli anemi hastalarında klinik etkinlik, yaşam kalitesi ve tedaviye uyuncun değerlendirilmesi
Evaluation of clinical effectiveness, quality of life, and compliance in patients with sickle cell anemia receiving hydroxyurea
Yazar: FURKAN CEVHER
Danışman: PROF. DR. BAHAR TUNÇTAN
Mersin Üniversitesi / Sağlık Bilimleri Enstitüsü / Farmakoloji Ana Bilim Dalı
Derece: Yüksek Lisans, 2016
Konu: Eczacılık ve Farmakoloji = Pharmacy and Pharmacology
Dizin: Anemi = Anemia ; Anemi-orak hücreli = Anemia-sickle cell ; Hasta uyumu = Patient compliance ; Hidroksiüre = Hydroxyurea ; Tedavi = Treatment ; Yaşam kalitesi = Quality of life

Özet:
Tek merkezli ve girişimsel olmayan bir gözlemsel ilaç çalışması özelliğindeki bu araştırmanın amacı, orak hücre hastalığı (OHH) nedeniyle hidroksiüre tedavisi gören pediatrik ve genç erişkin hastalarda klinik etkinlik, yaşam kalitesi ve tedaviye uyuncu değerlendirmekti. Bu çalışmaya OHH nedeniyle en az 1 yıl süre hidroksiüre tedavisi gören 34 pediatrik (HbSS: n= 5; HbSβ0: n= 29) ile 16 (HbSS: n= 5; HbSβ0: n= 11) genç erişkin hasta katıldı. Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu imzalayarak çalışmaya katılmayı kabul eden hastalar için Olgu Rapor Formu, Demografik Veri Toplama Formu, Çocuk Sağlığı Anketi (Anne/Baba Raporu), Yaşam Kalitesi Anketi Kısa Form-36 ve Demir Şelasyon Tedavisinden Memnuniyet Anketi kullanılarak hidroksiüre tedavisinin etkinliği ile katılımcıların tedaviye uyunçlarını ve yaşam kalitelerini etkileyebilecek parametrelere ilişkin veriler elde edilerek analizleri yapıldı. Normal değerlere göre, katılımcıların ferritin, hemoglobin A, A2, F ve S, trombosit, eritrositlerin ortalama hacmi, eritrosit dağılım genişliği, bazofil yüzdesi, monosit, monosit yüzdesi, toplam bilirubin, direkt bilirubin ile C-reaktif protein değerlerinin yüksek olmasına karşın, hemoglobin, hematokrit ve eritrosit düzeyleri düşüktü. Pediatrik hastaların sağlık durumları incelendiğinde en yüksek puanın rol/sosyal kısıtlamalar - emosyonel/davranışsal (%26.8±3.3; n= 34), en düşük puanın genel sağlık (%3.0±0.7; n= 34), hidroksiüre tedavisinden memnuniyete ilişkin alt başlıklar incelendiğinde ise en yüksek puanın kabullenme/onama (%36.3±4.7; n= 34), en düşük puanın yan etkiler (18.8±3.1; n= 34) olduğu görüldü. Genç erişkin hastaların yaşam kalitesine ilişkin alt boyutlar incelendiğinde en yüksek puanın fiziksel işlevsellik (%70.6±32.6; n= 16), en düşük puanın fiziksel rol güçlüğünde (%45.3±44.9; n= 16), hidroksiüre tedavisinden memnuniyete ilişkin alt başlıklar incelendiğinde en yüksek puanın kabullenme/onama (%36.4±3.9; n= 16), en düşük puanın yan etkiler (%14.1±3.0; n= 16) olduğu görüldü. Demografik, klinik ve terapötik değişkenlerin yanı sıra eşlik eden hastalıklar ve hidroksiüre dışında kullanılan ilaçlar açısından birlikte değerlendirildiğinde bulgularımız, hidroksiüre tedavisinin yeterince etkili olmamasına ek olarak komorbiditeler, birlikte başka ilaç kullanımı ve ortaya çıkan yan etkilerden dolayı pediatrik ve genç erişkin hastaların yaşam kaliteleri ile tedaviye uyunçlarının düşük olduğunu düşündürdü.

Abstract:
The aim of this single-center, noninvasive, and observational study was to evaluate clinical effectiveness, quality of life, and compliance in pediatric and young adult patients with sickle cell disease (SCD) receiving hydroxyurea. In this study, 34 pediatric (HbSS: n= 5; HbSβ0: n= 29) and 16 (HbSS: n= 5; HbSβ0: n= 11) young adult patients receiving hydroxyurea for at least a year were participated. Upon receipt of Informed Consent Form, Case Report Form, Demographic Data Collection Form, Child Health Questionare-Parent Form, Life Quality Survey Short Form-36, and Iron Chelation Therapy Satisfaction Survey were used to obtain data for effectiveness of hydroxyurea therapy and parameters that may affect compliance to treatment and life quality of the participants. Regarding the normal ranges, ferritin, hemoglobin A, A2, F, and S, platelet, mean corpuscular volume, erythrocyte distribution width, basophil percentage, monocyte, monocyte percentage, total bilirubin, direct bilirubin, and C-reactive protein values were higher while hemoglobin, hematocrit, and erythrocyte values were lower in these patients. In the pediatric patients, the highest score was for role/social limitations-emotional/behavioral (%26.8±3.3; n= 34) and the lowest score was for general health (%3.0±0.7; n= 34) regarding health state; the highest score was for acceptance (%36.3±4.7; n= 34) and the lowest score was for side effects (18.8±3.1; n= 34) regarding satisfaction with hydroxyurea therapy. In the young adult patients, the highest score was for physically functioning (%70.6±32.6; n= 16) and the lowest score was for physical role limitation (%45.3±44.9; n= 16) regarding quality of life; the highest score was for acceptance (%36.4±3.9; n= 16) and the lowest score was for side effects (%14.1±3.0; n= 16) regarding satisfaction with hydroxyurea therapy. Demographic, clinical, and therapeutic variables as well as comorbid diseases and drugs used except hydroxyurea when considered together, our findings suggested that the health quality and compliance of the pediatric and young adult patients to therapy might be low due to not sufficiently effective hydroxyurea therapy in addition to comorbidities, concomitant drug use, and side effects occurred.