Diz osteoartritinde egzersiz tedavisinin etkinliğini değerlendiren sonuç ölçekleri için en küçük klinik anlamlı değişimin hesaplanması
Determination of the minimal clinically important difference (MCID for patient-reported outcome measures evaluating the effectiveness of exercise treatment in knee osteoarthritis
Yazar: PINAR VAN DER VEER III
Danışman: PROF. DR. DERYA ÇELİK
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Lisansüstü Eğitim Enstitüsü / Fizyoterapi ve Rehabilitasyon Ana Bilim Dalı / Fizyoterapi ve Rehabilitasyon Bilim Dalı
Derece: Doktora, 2024
Konu: Biyoistatistik = Biostatistics ; Fizyoterapi ve Rehabilitasyon = Physiotherapy and Rehabilitation

Özet:
Diz osteoartrit (OA) tedavisinde kullanılan yöntemlerin etkisi büyük oranda hasta bildirimine dayalı sonuç ölçekleri (patient reported outcome measure-PROM) ile değerlendirilir. Hastalarda tedavi sonrasında elde edilen istatistiksel anlamlı iyileşmelerin kliniğe yansıyıp yansımadığını anlamak, tedaviyi yönetmek ve araştırmalarda kullanılacak örneklem büyüklüğünü hesaplamak için bu ölçeklerin "En Küçük Klinik Anlamlı Değişim" (minimum clinically important difference-MCID) değerlerine ihtiyaç duyulmaktadır. Bu nedenle tez çalışmasının amacı diz OA hastalarının tedavi sonuçlarını değerlendirmek için en yaygın kullanılan sonuç ölçeklerinden Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Indeks (WOMAC), Alt Ekstremite Fonksiyonel Skala (LEFS), and Oxford Diz Skoru (OKS) ve diz fleksiyon EHA değerlendirme sonuçları için MCID değerlerini hesaplamaktır. Çalışmaya evre 2 ve 3 diz OA tanısı almış 94 hasta dahil edildi ve hastalara 15 seans süreyle süpervize yapılandırılmış egzersiz programı ile ev egzersiz programı uygulandı. Hastaların sosyodemografik verileri kaydedildi, WOMAC, LEFS, OKS ve diz EHA tedaviden önce, tedaviden sonra (6 hafta) ve 4.ayda olmak üzere 3 kez değerlendirildi. MCID değerleri referans temelli hesaplama yöntemi ve 5 basamaklı global değişim skoru ile hesaplandı. Global değişim skoru ile hastaların tedavi sonrası iyileşme düzeyleri kaydedildi. Hastalar iyileşme gösteren ve durumu aynı kalan hastalar olarak iki gruba ayrıldı. Her bir ölçek için tedaviden sonra (6. hafta ve 4. ay) elde edilen ortalamadan, tedavi öncesi ortalama değerler çıkarılarak ortalama fark hesaplandı. Bu fark dikkate alınarak ROC eğrisi çizildi, AUC ve MCID hesaplandı. Çalışmanın sonuçları incelendiğinde diz fleksiyon EHA dışında diğer tüm ölçeklerde tedavi sonunda ve 4 ay takipte istatistiksel anlamlı gelişmeler tespit edildi (p<0,05). MCID değerleri, orta ile yüksek düzeyde duyarlılık ve özgüllükle tedavi sonrasında WOMAC için 10,5, LEFS için 9,5, OKS için 7,5 bulundu. Bu değerler 4.ayda sırasıyla 11,5, 13,5, 6,5 ve 3,5 olarak hesaplandı. Diz fleksiyon EHA gruplar arasında istatistiksel anlamlı iyileşme göstermediği için MCID hesaplanamadı. Literatürde diz OA tedavisine kanıta dayalı konservatif tedavi programı uygulanarak hesaplanmış MCID sonuçları yetersiz olduğundan bu tez çalışmasında bulunan sonuçlar literatürdeki önemli bir boşluğu dolduracak ve akademik çalışmalara katkı sağlayacaktır.

Abstract:
The effectiveness of knee osteoarthritis (OA) treatments is primarily assessed through Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Understanding whether statistically significant improvements observed in patients after treatment translate into clinical significance, managing the treatment, and calculating sample sizes for research require determining the "Minimal Clinically Important Difference" (MCID) values for these scales. Hence, the aim of this thesis is to calculate the MCID values for widely used outcome scales, including the Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Lower Extremity Functional Scale (LEFS), and Oxford Knee Score (OKS), as well as knee flexion Range of Motion (ROM) assessments in knee OA patients. Ninety-four patients diagnosed with stage 2 and 3 knee OA were included, undergoing a supervised 15-session exercise program. Sociodemographic data were recorded, and WOMAC, LEFS, OKS, and knee flexion ROM were evaluated three times: before treatment, after treatment (6 weeks), and at the 4-month follow-up. MCID values were calculated using the reference-based calculation method and a 5-point global change score. The global change score recorded the level of improvement after treatment for each patient. Patients were categorized into two groups: those showing improvement and those with unchanged conditions. The average difference between post-treatment (6 weeks and 4 months) and pre-treatment averages was calculated for each scale. Based on this difference, a ROC curve was drawn, and AUC and MCID were calculated. Upon examining the results, statistically significant improvements were found in all scales except knee flexion ROM at the end of treatment and the 4-month follow-up (p<0.05). The MCID values were found to be 10.5 for WOMAC, 9.5 for LEFS, and 7.5 for OKS, with moderate to high sensitivity and specificity after treatment. These values changed to 11.5, 13.5, and 6.5, respectively, at the 4-month follow-up. MCID could not be calculated for knee flexion ROM due to a lack of statistically significant improvement between groups. As the calculated MCID results from evidence-based conservative knee OA treatment programs in the literature are insufficient, the findings of this thesis fill a significant gap and contribute to academic research.