Talasemi major hastalarında şelatör tedavilerinin kardiyak ve karaciğer demir birikimi üzerine etkinliğinin karşılaştırılması
Comparison of the effectiveness of the chelator treatments on cardiac and liver iron accumulation in patients with talasemi major
Yazar: AYŞE NACİYE AKSOY
Danışman: PROF. DR. OSMAN ALPHAN KÜPESİZ
Akdeniz Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2019
Konu: Hematoloji = Hematology
Dizin: Deferasiroks = Deferasirox ; Deferiprone = Deferiprone ; Deferoksamin = Deferoxamine ; Demir = Iron ; Kalp = Heart ; Kan transfüzyonu = Blood transfusion ; Karaciğer = Liver ; Manyetik rezonans görüntüleme = Magnetic resonance imaging ; Retrospektif çalışmalar = Retrospective studies ; Şelasyon tedavisi = Chelation therapy

Özet:
Talasemi major hastalarında düzenli kan transfüzyonları sonucu vücutta demir birikimine bağlı toksisiteler oluşmaktadır. Bu toksisitelerden en önemlileri kardiyak ve karaciğer demir birikimidir. Kardiyak demir birikimine bağlı gelişen kalp yetmezliği ve aritmi TM hastalarındaki en sık ölüm sebebidir. Vücut demirinin büyük bölümü karaciğerde birikerek hemakromatozis, hepatit ve siroz gelişimine neden olur. Vücuttaki demir birikimini önlemek için çeşitli şelatör tedavileri kullanılmaktadır. Bu çalışmada retrospektif olarak kardiyak ve karaciğer demir birikimi üzerine şelatör tedavilerinin etkinliği, kardiyak ve karaciğer MRT2* yöntemi ile karşılaştırıldı. 
Çalışmamızda 01.01.2010-01.01.2018 tarihleri arasında Akdeniz Üniversitesi Çocuk Hematoloji Polikliniği'nde takipli olan, TM hastalarından deferasiroks (DFX), deferipron (DFP) ve kombine (deferoksamin (DFO) + DFP) tedavilerinden birini aralıksız beş yıl boyunca aynı şelatör tedaviyi kullanan toplam 64 hasta incelendi. Hastaların kardiyak ve karaciğer MR T2* değerleri hem grup içi hem de üç grup arasında karşılaştırıldı.
 Deferasiroks (n=22), DFP (n=20) ve DFO+DFP (n=22) kullanan hastaların beş yılın sonunda başlangıç değerine göre karaciğer T2* değerlerinde anlamlı azalma veya artış gözlenmedi. Üç grup arasında karşılaştırma yapıldığında da şelatör tedavilerinin etkinlikleri arasında fark gösterilemedi. Hastaların beş yıl sonunda başlangıca göre kardiyak T2* değerlerine bakıldığında üç grupta da anlamlı artış veya azalma gözlenmedi, üç grup arasında karşılaştırma yapıldığında da şelatör tedavilerinin etkinlikleri arasında fark gösterilemedi. 
Sonuç olarak DFX, DFP ve DFO+DFP kullanan hastaların beş yılın sonunda karaciğer ve kardiyak T2* değerlerinde farklılık gözlenmedi. Çalışmamız bu üç şelatör tedavi modelinin kardiyak ve karaciğer MR T2* üzerindeki beş yıllık etkinliğinin karşılaştırıldığı literatürdeki ilk çalışmadır. 
Anahtar sözcükler: Deferasiroks, deferipron, deferoksamin, kardiyak MRT2*, karaciğer MRT2*

Abstract:
As a result of regular blood transfusions in thalassemia major patients, toxicities due to iron accumulation occur in the body. The most important of these toxicities are cardiac and liver iron overload. Heart failure and arrhythmia due to cardiac iron accumulation are the most common cause of death in TM patients. Most of the body iron accumulates in liver and cause hemacromatosis, hepatitis and cirrhosis development. Various chelator therapies are used to prevent iron accumulation in the body. In this study, the efficacy of chelator treatments on cardiac and hepatic iron accumulation was compared retrospectively using cardiac and liver MRT2 * method. 
In this study, a total of 64 TM patients who were followed in the Akdeniz University Pediatric Hematology Outpatient Clinic between 01.01.2010-01.01.2018 years and treated with the same chelator therapy for five years in one of deferasirox (DFX), deferiprone (DFP) and combined (deferoxamine (DFO) + DFP) treatments were examined. Cardiac and liver MR T2 * values of the patients were compared in-group and between the groups.
Patients using DFX (n=22), DFP (n=20) and DFO + DFP (n=22) had no significant decrease or increase in liver T2* values at the end of five years compared to baseline values. In addition, there was no difference between the efficacy of chelator therapies when comparing between three groups. Similarly, no significant increase or decrease in cardiac T2* values was observed when compared to baseline values in three groups.  When the comparisons were made between the three groups, there was no difference between the efficacy of the chelator therapies.
As a result, no difference was observed in liver and cardiac T2* values at the end of five years in patients using DFX, DFP and DFO + DFP. Our study is the first study in the literature which compares the five-year efficacy of these three chelator treatment models on cardiac and liver MRI T2*.
 Key words: Defarasirox, deferiprone, deferoxamine, cardiac MRT2*, liver MRT2*