Kolşisin tedavisi kesilen behçet sendromu hastalarında mukokutanöz hastalık aktivitesi: Gözlemsel çalışma
Mucocutaneous disease activity in behçet's syndrome patients who discontinued colchicine treatment: An observational study
Yazar: BAŞAK ŞİRİN ÜNAL
Danışman: PROF. DR. GÜLEN HATEMİ
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2024
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases

Özet:
Amaç: Behçet Sendromunda kolşisin tedavisinin etkinliğini değerlendiren önceki çalışmalarda kolşisinin oral aft üzerine etkinliği konusunda çelişkili sonuçlar bildirilmiştir. Bir ilacın etkinliğini değerlendirmek için kullanılan yöntemlerden biri ilaç kesme çalışmasıdır. Çalışmada kolşisin tedavisi kesilen Behçet sendromu hastalarında 12 hafta sonunda hastalık aktivitesinin değerlendirmesi amaçlanmıştır.
Metod: Bu tek merkezli, tek kör, randomize kontrollü, açık, gözlemsel çalışmaya ISG kriterlerini karşılayan, mukokutanöz ve eklem tutulumlu, majör organ tutulumu olmayan hastalar dahil edilmiştir. Değerlendirmeler hastaların hangi grupta olduğunu bilmeyen gözlemci tarafından yürütülmüştür. 12 haftalık açık gözlemsel dönemde hastalar kolşisine devam etmiştir, süre sonunda kolşisine devam eden ve kolşisin kesilen olarak rastgele iki gruba cinsiyet, hastalık aktivitesi ve süresine göre ayrılmıştır. Randomizasyon sonrası 12 hafta oral aft, genital ülser, papülopüstüler ve nodüler lezyon, şiş ve ağrılı eklem sayıları, oral aft ve genital ülserler ağrıları, Behçet hastalığı güncel aktivite formu (BDCAF) ve Behçet sendromu aktivite skoru (BSAS) ile genel hastalık aktivitesi, Behçet hastalığı yaşam kalitesi indeksi (BDQoL) ve SF-36V2 ile yaşam kalitesi değerlendirilerek gruplar karşılaştırılmıştır. Birincil sonlanım noktası 12. haftadaki ortalama oral aft sayısıdır.
Bulgular: Toplam 141 hasta; kolşisine devam eden (70 hasta, 45 K/ 25 E, ortalama yaş 45±10, oral aft 1.1±1.3) ve kolşisin kesilen (71 hasta, 46 K/ 25 E, ortalama yaş 44±11, oral aft 1.04±1.0) olarak ayrılmıştır. Kolşisin kesilen grupta 12. haftadaki oral aft sayısı (2.7±2.6 vs 0.7±1.2, p<0.001) ve 12 hafta süresince oral aft sayısının eğri altı alanı (AUC) anlamlı düzeyde yüksek saptanmıştır (p<0.001).
Sonuç: Kolşisin kesilen hastalarda oral aft sayısının devam edenlere göre anlamlı düzeyde yüksek olması kolşisinin bazı hastalarda oral aft üzerine etkili olduğunu düşündürmektedir.

Abstract:
Background: Previous randomized controlled studies showed conflicting results regarding the effectiveness of colchicine on oral ulcers in Behçet syndrome (BS). A good trial design for the assessment of efficacy is randomized drug discontinuation. We aimed to assess mucocutaneous disease activity after 12 weeks in BS patients who discontinued colchicine.
Methods: This single-center, single-blind, randomized controlled, open-label study included BS patients with mucocutaneous and joint involvement, and without major organ involvement. An independent observer blinded to group allocations performed assessments. At the end of a 12-week observational period where all patients continued to use colchicine, patients were randomized to continue or discontinue colchicine. Randomization was stratified according to sex, disease activity and duration. At the end of the 12-week controlled period, groups were compared for the number of oral ulcers, genital ulcers, erythema nodosum, swollen and tender joints, papulopustular lesions, pain of oral ulcers and genital ulcers, overall disease activity and life quality assessed using Behçet's disease current activity form (BDCAF) and Behçet's syndrome activity scale (BSAS), Behçet disease quality of life index (BDQoL) and SF-36V2. Primary endpoint was the mean number of oral ulcers at week 12.
Results: The 141 patients were randomized to continue (70 patients, 45 F/25 M, age; 45±10 years, oral ulcers 1.1±1.3) or discontinue (71 patients, 46 F/25 M, age; 46±11 years, oral ulcers 1.04±1.0) colchicine. The number of oral ulcers at week-12 (2.7±2.6 vs 0.7±1.2, p<0.001), and area under the curve for oral ulcers over 12 weeks was higher (p<0.001). 
Conclusion: The significantly higher number of oral ulcers in patients who discontinued colchicine suggests that it may be effective for oral ulcers in some patients with BS.