Pediatrik başlangıçlı yetişkin MS hastalarında tedavi değişimindeki belirleyici faktörlerin analizi
Analysis of determinants of treatment change in pediatric-onset adult MS patients
Yazar: ZEYNEP ECE KAYA GÜLEÇ
Danışman: PROF. DR. CENGİZ YALÇINKAYA
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / Nöroloji Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2020
Konu: Nöroloji = Neurology
Dizin: Multipl skleroz = Multiple sclerosis ; Tedavi = Treatment ; Çocuk hastalıkları = Child diseases ; Çocuklar = Children

Özet:
Amaç: Multipl skleroz (MS) santral sinir sisteminin ataklarla seyreden kronik inflamatuar bir hastalığıdır ve genç erişkinlerde önemli bir özürlülük sebebidir. Pediatrik başlangıçlı MS (PBMS) ise dünya çapında giderek artmaktadır ve yaklaşık olarak tüm MS vakalarının %5'ini oluşturmaktadır. Erişkin grupla benzer özellikleri olmakla birlikte kognitif tutulumun erken yaşta başlaması, lezyon yükünün daha fazla olması ve sekonder progresyonun erişkinlere kıyasla daha erken yaşta görülmesi nedeniyle bu hasta grubunun etkin tedavi alması progresyonun engellenmesi açısından önem taşımaktadır. Bu çalışmada PBMS hastalarında tedavi değişikliğine neden olabilecek faktörleri değerlendirmeyi amaçladık.

Gereç ve Yöntem: Çalışmamıza 1987-2020 arasında Cerrahpaşa Tıp Fakültesi, Klinik Nöroimmunoloji ve Demiyelinizan Hastalıkları polikliniğince MS tanısı ile takip edilen hastalar arasında ilk atak yaşı 18 ve altında olan hasta grubu alındı. Hastaların dosyaları retrospektif olarak incelenerek demografik ve klinik özellikleri, görüntülemeleri, atak/yıl oranları, progresyonları ve tedavi değişiklikleri incelendi. Nihai tanısı MS olan 314 hasta çalışmaya alındı.

Bulgular: Hastalar tedavi değişikliği olmayan, olan ve tedavisiz izlenen şeklinde 3 grupta incelendi. Tedavi değişikliği yapılan grupta hastalık ilk atak yaşı daha küçük olarak saptandı, son EDSS düzeyleri bu grubun yüksek saptanmasına rağmen atak/yıl oranı ve progresyon indeksleri (EDSS/yıl) ise daha düşük olarak izlendi. Medulla spinalis tutulumu ve D vitamini eksikliği tedavi değişikliği yapılan grupta daha fazla saptandı. Tedavi değişikliği sonrasında yapılan değerlendirmede bu grubun atak sayılarında ve progresyonlarında azalma izlendi. Tedavi değişiklik nedenleri arasında en sık neden radyolojik progresyon ikinci sırada ise klinik progresyon ve üçüncü sırada tedaviye bağlı yan etkiler olduğu kaydedildi. 



Sonuç: PBMS hastalarında erişkinlere göre inflamatuar yükün fazla olması bu grupta tedaviye erken başlanmasını ve özürlülüğün engellenmesi açısından da tedavi değişikliğinin zamanında yapılmasını gerektirmektedir. Çalışmamızda da tedavi değişikliği olan grupta atak sayılarında ve progresyonda azalma bu durumu kanıtlamaktadır. Özürlülüğün engellenmesi için bu hasta grubunun yakın takip edilmesi ve etkin tedavi alması gerekmektedir.

Abstract:
Aim: Multiple sclerosis (MS) is a chronic inflammatory disease of the central nervous system with attacks and is an important cause of disability in young adults. Pediatric-onset MS (PBMS) is increasing worldwide and constitutes approximately 5% of all MS cases. Although it has similar characteristics with the adult group, it is important for this patient group to receive effective treatment because of the early onset of cognitive involvement, higher lesion burdens and secondary progression at an earlier age compared to adults. In this study, we aimed to evaluate the factors that may cause treatment change in PBMS patients.

Material and Method: Patients with a first attack age of 18 and under were included in our study among the patients who were followed up with a diagnosis of MS at the Cerrahpaşa Medical Faculty, Clinical Neuroimmunology and Demyelinating Diseases outpatient clinic between 1987-2020. The patients' files were examined retrospectively, and their demographic and clinical characteristics, imaging, attack / year rates, progression and treatment changes were examined. 314 patients whose final diagnosis was MS were included in the study.

Results: The patients were evaluated in 3 groups as without treatment change, with and without treatment. The age of first attack of the disease was found to be lower in the group in which treatment was changed, although the final EDSS levels were found to be higher in this group, the attack / year rate and progression index (EDSS / year) were lower. Medulla spinalis involvement and vitamin D deficiency were more common in the group treated with the change of treatment. After the treatment change, a decrease in the number of attacks and their progression was observed in this group. Among the reasons for change in treatment, it was noted that the most common reasons were radiological progression, secondly clinical progression and thirdly treatment-related side effects.

Conclusion: The higher inflammatory load in PBMS patients compared to adults necessitates early initiation of treatment in this group and timely treatment change in terms of preventing disability. In our study, the decrease in the number of attacks and progression in the group with treatment change proves this situation. In order to prevent disability, this patient group should be followed closely and receive effective treatment.