Behçet sendromunda mukokutanöz tutulum için "minimal kabul edilebilir hastalık aktivitesi tanımı" geliştirilmesi
Developing A "minimal acceptable disease activity definition" for mucocutaneous involvement in behçet's syndrome
Yazar: KÜBRA AKKAYA
Danışman: PROF. DR. GÜLEN HATEMİ
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases
Dizin: Behçet sendromu = Behcet syndrome ; Hastalık şiddeti indeksi = Severity of illness index ; Tedavi = Treatment ; Tedavi planlama = Treatment planning

Özet:
Amaç:  Behçet Sendromunda hastaların yaklaşık yarısında tam remisyonun elde edilemediği ve mukokutanöz lezyonların uzun yıllar devam ettiği bilinmektedir. Mukokutanöz tutulumlar için daha gerçekçi bir tedavi hedefinin belirlenebileceği düşünülerek bir minimal hastalık aktivitesi tanımı oluşturmak amaçlanmıştır.
Gereç ve Yöntem:  Kliniğimizde Ocak 2018-Kasım 2021 yılları arasında Behçet Sendromu ile takibe alınan hastalar içerisinde mukokutanöz lezyonları nedeniyle tedavi değişikliğine gidilen 105 hastanın 172 viziti ve aynı hastaların tedavi değişikliği yapılmayan en güncel 82 vizitindeki lezyon sayıları kaydedildi. Nisan 2022'de polikliniğe başvuran 105 Behçet Sendromu hastasında "Patient Acceptible Symptom State" sorgulandı, "Evet" ve "Hayır" şeklinde iki gruba ayrıldı, hastaların lezyon sayıları ve ağrıları kaydedildi. Bu veriler doğrultusunda 78 gerçek hasta profilinden oluşan bir anket oluşturuldu. Bu profiller Uluslararası Behçet Hastalığı Birliği üyesi olan doktorlara ve Behçet hastalarına gönderilerek her birinin MDA tanımına uyup uymadığının değerlendirilmesi istendi. Hastalar ve doktorların ≥%70'i tarafından MDA olarak değerlendirilen profillerdeki lezyon sayı ve ağrıları için eşik değerleri belirlendi. ROC analiziyle olası MDA tanımları geliştirildi.
Bulgular: Anketi 85 klinisyen ve 63 hasta yanıtladı. Toplam yanıt verenlerin %70 ve üzerinin MDA tanımını karşıladığını düşündüğü 21 profil kullanılarak 5 eşik değeri hesaplandı, 7 varyasyonla birleştirilmesiyle 35 model oluşturuldu. İki aday tanım belirlendi. İlki; yuvarlanmış ortalamaya karşılık gelen 7 kriterden 6'sının karşılanması(EAA:0,93, spesifisite:%86,0, sensitivite:%90,5). İkincisi; %95 güven aralığının üst sınırının yuvarlanmış değerindeki 7 kriterden 7'sinin karşılanması(EAA:0,93, spesifisite:%96,5, sensitivite:%76,2).
Sonuç: İki aday tanım içerisinden ilki daha uygun görünse de nihai tanıma uluslararası konsensus sonucunda karar verilecektir. Belirlenecek olan tanımın yaygın olarak kabul görmesi ve klinik çalışmalarda da kullanılabilmesi adına farklı kohortlarda validasyonu gerekmektedir.
Anahtar Sözcükler: Behçet Sendromu, Minimal Hastalık Aktivitesi, mukokutanöz tutulum

Abstract:
Aim: Considering that a more realistic treatment target can be determined for mucocutaneous involvement, it is aimed to create a definition of minimal disease activity(MDA) for Behçet's Syndrome(BS).
Material and Method: 172 visits of 105 patients whose treatment was changed due to mucocutaneous lesions, and the number of lesions in the most recent 82 visits of the same patients without treatment change were recorded. "Patient Acceptable Symptom State" was questioned in 105 consecutive patients with BS who applied to the outpatient clinic for their controls. They were divided into two groups as "Yes" and "No", and the number of lesions and pain of the patients were recorded. Using these data, a questionnaire consisting of 78 real patient profiles was created. Physicians and patients with BS were asked to evaluate each of these profiles as MDA or not. Considering the number of measures that must be met, 35 candidate definitions were created and tested using receiver operating characteristic curves (ROC) for sensitivity and specificity.
Results:  Using 21 profiles that were considered to fit MDA definition by at least 70% of the respondents which were evaluated as MDA, 35 possible candidate definitions were created. The final decision was between the two highest performing candidate definitions using the rounded mean with 6/7 cut-off point criteria met(sensitivity:%90,5, specificity:%86) or the rounded %95 CI(confidence interval) with 7/7 criteria met(sensitivity:%76,2, specificity:%96,5). 
Conclusion: The final definition will be decided on by international consensus. In order for the definition to be widely accepted and used in clinical studies, validation in different cohorts is required.
Keywords: Behçet's Syndrome, minimal disease activity, mucocutaneous involvement