Waldenström makroglobulinemisi tanılı hastalarda klinik özellikler, tedavi yanıtları ve sağkalım ile bunlara etki eden faktörlerin geriye dönük incelenmesi
Retrospective evaluation of clinical features, treatment responses and survival, and factors affecting them in patients with waldenström macroglobulinemia
Yazar: MAYIS FARAJLI
Danışman: DOÇ. DR. AHMET EMRE EŞKAZAN
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2022
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases
Dizin: Lenfoproliferatif bozukluklar = Lymphoproliferative disorders ; Rituksimab = Rituximab ; Sağkalım analizi = Survival analysis ; Tedavi = Treatment ; Waldenstrom makroglobulinemisi = Waldenstrom macroglobulinemia

Özet:
Amaç: Waldenström makroglobulinemisi (WM) nadir bir B hücreli lenfoproliferatif hastalık olup, artmış monoklonal IgM seviyesi ve IgM üreten klonal lenfoplazmasitik hücrelerin kemik iliği infiltrasyonu ile karakterizedir. Bu çalışmada WM hastalarının demografik verileri, uygulanan tedaviler ve tedavi yanıtları, sağkalımları ve bunlara etki eden faktörlerin incelenmesini amaçladık.
Gereç ve Yöntem: 2002-2020 yılları arasında tanı almış hastaların dosyaları geriye dönük incelendi. Hastaların demografik verileri, laboratuvar bulguları, tedavileri incelenerek, tedavi yanıtları ile progresyonsuz sağkalım (PFS) ve genel sağkalım (OS) süreleri ve bunlara etki edebilecek faktörler değerlendirildi.
Bulgular: Çalışmamıza dahil edilen 36 WM hastasının 21'i erkek (%58), ortanca yaşı 66,5 yıldı. Hastalardan 30'u (%83,3) semptomatik olup, tedavi endikasyonları anemi, trombositopeni ve B semptomu varlığı olmuştur. İlk basamakta hastalardan 16'sı rituksimab içeren tedavi rejimleri (%53,3) ile tedavi edilmişti. İlk basamakta rituksimab içeren tedavi rejimleri kullanılan hastalar ile diğer hastalar arasında tedavi yanıtı, PFS ve OS açısından anlamlı farklılık saptanmadı. Ortanca OS 126 ay saptanmış olup, B semptomu varlığı ve β2-mikroglobulinin >4000 ng/mL olması ile OS arasında anlamlı ilişki saptanmıştır. IPSSWM skoru hesaplanabilen 29 semptomatik hastadan 5'i (%17,2) düşük, 10'u (%34,5) orta ve 14'ü (%48,3) yüksek risk grubunda saptandı. Beş yıllık sağkalım düşük, orta ve yüksek riskli hastalarda sırasıyla %100, %78,8 ve %44,9 saptanmıştır. Takipte 20 hasta (%55,6) ölmüştür, 11'inde (%55) ölüm nedeni WM ile ilişkili gözlemlenmiştir.
Sonuç: İlk basamaktaki tedavi tercihinin PFS ve OS üzerinde etkisi görülmedi. IPSSWM risk grubu dağılımı ve 5 yıllık sağkalım oranı literatür ile benzer saptanmıştır. Çalışmamız, WM hastalarında B semptom varlığının ve β2-mikroglobulin yüksekliğinin önemli prognostik faktörler olduğunu desteklemektedir.
Anahtar Kelimeler: Waldenström makroglobulinemisi (WM), Sağkalım, Rituksimab

Abstract:
Aim: Waldenström macroglobulinemia (WM), a rare B-cell lymphoproliferative disease, is characterized by elevated monoclonal IgM levels and infiltration of the bone marrow by IgM-producing clonal lymphoplasmacytic cells. In this study, we aimed to evaluate the demographic data, treatments and responses, and survival of WM patients and the factors affecting them.
Materials and Methods: WM patients diagnosed between 2002 and 2020 were reviewed retrospectively. The demographic data, laboratory findings, treatments were examined; treatment responses, progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) and factors that could have an impact on them were evaluated.
Results: Of the 36 WM patients included, 21 (58%) were male with a median age of 66.5 years. Thirty patients (83.3%) were symptomatic, and the main treatment indications were anemia, thrombocytopenia, and the presence of B symptoms. As first-line therapy, 16 patients (53.3%) were treated with rituximab-containing regimens. There were no significant differences in treatment responses, PFS, and OS between patients who received rituximab-containing regimens as first-line therapy and in those who did not. The median OS was 126 months, and a significant correlation was found between OS and the presence of B symptoms and in those β2-microglobulin >4000 ng/mL. Of the 29 symptomatic patients, in which the IPSSWM score could be calculated, 5 (17.2%), 10 (34.5%), and 14 (48.3%) were found in the low-, intermediate- and high-risk groups, respectively. Five-year survival rates were 100%, 78.8% and 44.9%, for low-, intermediate-, and high-risk patients, respectively. During the follow-up, twenty patients (55.6%) died, and the cause of death was WM-related in 11 (55%).
Conclusion: We found that first-line treatment choice had no impact on PFS and OS. IPSSWM risk group distributions and 5-year survival rates were similar to that demonstrated in the literature. Our study supports that the presence of B symptoms and elevated β2-microglobulin levels are important prognostic factors in WM patients.
Keywords: Waldenström macroglobulinemia (WM), Survival, Rituximab