Çocuk hematoloji-onkoloji bilim dalı takibindeki akut myeloid lösemi olgularının retrospektif değerlendirilmesi
The retrospective evaluation of acute myeloid leukemia cases at pediatric hematology-oncology department
Yazar: DİLARA ECE TOPRAK
Danışman: PROF. DR. HİLMİ APAK
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Cerrahpaşa Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2019
Konu: Hematoloji = Hematology ; Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Komplikasyonlar = Complications ; Lösemi = Leukemia ; Lösemi-miyeloid = Leukemia-myeloid ; Lösemi-miyeloid = Leukemia-myeloid ; Lösemi-miyeloid-akut = Leukemia-myeloid-acute ; Prognoz = Prognosis ; Retrospektif çalışmalar = Retrospective studies ; Sağkalım = Survival ; Çocuk hastalıkları = Child diseases ; Çocuklar = Children

Özet:
Akut myeloid lösemi (AML), hematopoetik öncül hücrelerin kromozomal yeniden düzenlemeler ve çoklu gen mutasyonları sonucu klonal transformasyonu ile oluşan heterojen bir hastalıklar grubudur. AML, çocukluk çağı lösemilerinin %15-20'sini oluşturur. Son 30 yılda AML prognozu ciddi anlamda iyileşmiştir. %90'a ulaşan tam remisyon oranları ve %65'lere ulaşan genel sağkalım oranları bildirilmektedir. 
Bu çalışmada Cerrahpaşa Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji-Onkoloji Bilim Dalı'ndan 2000-2018 yılları arasında AML tanısı ile takip edilen 18 yaş altı 48 hastanın verilerini analiz ettik. Amacımız merkezimizde AML tanısı ile takip edilen hastaların klinik özelliklerini, tedavi ilişkili komplikasyonlarını ve sağkalımlarını, literatürle karşılaştırmalı olarak ortaya koymak ve hastalığın prognostik faktörlerini değerlendirmekti.
Çalışma grubumuzdaki hastaların yaş ortalaması 8,1, erkek/kız oranı: 1,4 bulundu. 5 yıllık olaysız ve genel sağkalım oranları birbirine eşit ve %58,2 idi. Hastaların %29,2'sinde relaps saptandı. Çalışmamızda yaş, cinsiyet, tanı anında beyaz küre ve trombosit sayısı, morfolojik sınıflama, risk grubu, genetik değişiklikler, indüksiyon tedavi yanıtı, tam remisyona erişme zamanı ve uygulanan kemoterapi protokolü pediatrik AML olgularında prognoz ile ilişkili bulundu. 
Akut myleoid lösemi tanısı alan tüm hastalar sitogenetik ve moleküler genetik incelemeler ile değerlendirilmeli ve indüksiyon tedavi yanıtına göre doğru risk sınıflaması yapılmalıdır. Risk sınıflaması doğrultusunda uygun kemoterapi rejiminin verilmesi ve olumsuz prognoz öngörülen hastaların doğru zamanda kemik iliği nakline gönderilmesi önemlidir. Tedavi ilişkili toksisite AML vakalarında önemli bir mortalite ve morbidite nedenidir ve göz ardı edilmemelidir.

Abstract:
Acute myeloid leukemia (AML) is a heterogeneous group of diseases which result from clonal transformation of hematopoietic precursors through the acquisition of chromosomal rearrangements and multiple gene mutations. AML represents 15–20% of pediatric acute leukemia. The prognosis for children with acute myeloid leukemia has improved greatly over the last  three decades. Complete remission rates as high as 90 % and overall survival (OS) rates up to 65 % have been reported in pediatric AML.
In this study, we analysed the data of 48 patients with AML,  <18 years of age who were admitted at  Cerrahpasa Medical Faculty, Pediatric Hematology-Oncology Department from 1st January 2000 to 1st January 2019.  We aimed to assess the clinical characteristics, treatment-related complications  and outcomes of pediatric patients with AML treated at our center in comparison to the literature and to evaluate the prognostic factors of the disease.
The median age of 48 eligible patients was 8,1 (0.6-17,6 years) and male/female ratio was 1.3. 5 year overall survival and event free survival were both %58,2. %29,2 of patients experienced relapse. Age at diagnosis, gender, white blood cell count and platelet count at diagnosis, morphological classification, risk group, genetic aberrations, response to induction therapy, time to reach complete remisson and the chemotherapy protocol were the main predictors of disease outcome. 
Risk group for every patient is supposed to be defined properly, according to  cytogenetic and molecular genetic analysis, and response to  induction therapy. It is important to choose the right and most beneficial chemotherapy regimen for every patient, considering the risk group. Hematopetic stem cell transplantation  should be performed soon for he patients who are supposed to have unfavorable prognosis. Treatment related toxicity is an important cause of morbidity and morbidity for patients with AML, it must be be taken seriously.