Akut miyeloid lösemi tedavisi alan çocukların akut toksisite, genel ve olaysız sağkalımlarının değerlendirilmesi
Evaluation of acute toxicity, overall and event-free survival in children with acute myeloid leukemia treatment
Yazar: ELİF BÖNCÜOĞLU
Danışman: PROF. DR. ALİ AYÇİÇEK
Sağlık Bilimleri Üniversitesi / İstanbul Kanuni Sultan Süleyman Eğitim ve Araştırma  Hastanesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2018
Konu: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Lösemi = Leukemia ; Lösemi-miyeloid-akut = Leukemia-myeloid-acute ; Sağkalım = Survival ; Toksisite = Toxicity ; Toksisite testleri = Toxicity tests ; Çocuk hastalıkları = Child diseases ; Çocuklar = Children

Özet:
Amaç: Bu çalışma akut miyeloid lösemi tedavisi alan çocuklarda akut toksisite, genel sağkalım ve olaysız sağkalımı değerlendirmek amacıyla yapıldı.  
Gereç ve Yöntem: Bu çalışmada Kanuni Sultan Süleyman Eğitim ve Araştırma Hastanesi Çocuk Hematoloji Onkoloji Kliniği'nde 2011-2016 yılları arasında tanı ve tedavi almış 1-18 yaş arasındaki 43 akut miyeloid lösemi hastasının tıbbi kayıtları geriye dönük olarak incelendi. Hastaların tanı anındaki yaş, beyaz küre sayısı, kemik iliği hücre morfolojisi ve santral sinir sistemi tutulumu ile cinsiyet, risk grupları, tedavi protokolleri, relaps, ölüm durumları değerlendirildi. Genel sağkalım, tanı anından hastanın en son görüldüğü tarihe kadar geçen süre; olaysız sağkalım süresi ise remisyondan olay (indüksiyon başarısızlığı, relaps ve ölüm) tarihine kadar ya da hastanın son görüldüğü tarihe kadar geçen süre olarak tanımlandı. Grupların sağkalım oranları Kaplan Meier metodu ile hesaplandı, iki yönlü log-rank testi ile kıyaslandı. P<0.05 değeri istatistiksel olarak anlamlı kabul edildi. 
Bulgular: Çalışmamızdaki olguların 22'si (%51.2) erkek, 21'i (%48.8) kızdı. Tanı anındaki ortalama yaş 7.39±4.7 idi. 14 olgu (%32.6) standart risk, 15 olgu (%34.9) orta risk ve 11 olgu (%25.6) yüksek risk grubundaydı. 3 hastanın risk grubu bilgisine mevcut kayıtlardan ulaşılamadı. 2 olgu akut toksisiteye bağlı olarak, 4 olgu indüksiyon tedavisi sonrası enfeksiyona bağlı olarak kaybedildi. 43 olgu (%100) içinde indüksiyon tedavisi sonrası tam remisyon görülen 3 olguda (%6.9) kemik iliği relapsı görüldü.  Ortanca takip süresi 29 ay (değer aralığı 1-74 ay) idi. Hesaplanan 5 yıllık genel ve olaysız sağkalım sırasıyla %76±6.6(standart hata) ve %66±9.3 bulundu. 5 yıllık genel sağkalım standart risk, orta risk ve yüksek risk grupları için sırasıyla %78.6±11, %80±10 ve %81.8±11 saptandı. 5 yıllık olaysız sağkalım standart risk, orta risk ve yüksek risk grupları için sırasıyla %70.7±12.4, %80±10.3 ve %72.7±13 hesaplandı. 
Sonuçlar: Sonuçlarımız mevcut ortanca takip süresi ile genel ve olaysız sağkalımların iyi düzeyde olduğunu göstermektedir. Çalışma daha fazla sayıda hasta ve daha uzun takip süreleriyle tekrarlanmalıdır. 
Anahtar Kelimeler: Akut miyeloid lösemi, olaysız sağkalım, sağkalım oranı

Abstract:
Aim: The aim of the study is to evaluate acute toxicity, overall and event-free survival of childen with acute myeloid leukemia (AML) 
Patients and Methods: This study includes restrospective analysis of the medical records of 43 pediatric acute myeloid leukemia patients between the age of 1-18 years that diagnosed and/or treated from 2011 to 2016 at Pediatric Hematology and Oncology Clinic at Kanuni Sultan Süleyman Research and Education Hospital. Age, white blood cell count, bone marrow morphology and central nervous system involvement at diagnosis; and gender, risk group, treatment protocol, relapse and mortality status of patients were evaluated. Overall survival (OS) was defined as the time from the date of diagnosis to death from any cause or the date of last contact. The duration of event-free survival (EFS) was deﬁned as the time from remission until the date of failure (induction failure, relapse or death) or until the date of last contact for all event-free survivors. The Kaplan–Meier method was used to estimate survival rates. The survival of groups was compared by the two-sided log-rank test. 
Results: Twenty two  (51.2%) patients were boys and twenty one (48.8%) were girls. The mean age at diagnosis was 7.39±4.7 years. Fourteen  (32.6%) patients were classiﬁed as standard risk, fifteen (34.9%) were intermediate risk, and eleven (25.6%) were high risk. Information about risk groups of three patients weren't be able to obtain from the medical records. Two patients were lost due to acute toxicity and four patients died after induction therapy due to infection. Three (6.9%) of fourty three (100%) patients who completed induction therapy and whose bone marrow were in remission had a bone marrow relapse. The median duration follow-up was 29 months (range 174 months). The estimated 5-year overall survival and event-free survival were 76±6.6%(standard error) and 66±9.3%, respectively. The estimated 5-year OS for standart, intermediate and high risk group was 78.6±11%, 80±10% and 81.8±11%, respectively. The 5-year EFS was 70.7±12%, 80±11% and 72.7±13%, respectively.
Conclusion: The OS and EFS are favorable current median follow-up. The study should be repeated with more patients and longer follow-up periods. 
Key Words: Acute myeloid leukemia, event-free survival, survival rate