Erciyes Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk endokrin polikliniğinde 2015-2022 yılları arasında takip edilen, pamidronat tedavisi alan primer ve sekonder osteoporoz tanılı hastaların retrospektif incelenmesi
Retrospective investigation of patients diagnosed with primary and secondary osteoporosis treated with pamidronate in Erciyes University Faculty of Medicine pediatric endocrine outpatient clinic between 2015-2022
Yazar: DENİZ BÜŞRA İNCİ
Danışman: DR. ÖĞR. ÜYESİ ÜLKÜ GÜL ŞİRAZ
Erciyes Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases

Özet:
Amaç: Erciyes Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilimdalı Çocuk Endokrinolojisi polikliniğinde takip edilen ve 2015-2022 yılları arasında intravenöz Pamidronat tedavisi alan primer ve sekonder nedenlere bağlı osteoporoz gelişmiş olguların cinsiyet, yaş, tanı, primer hastalığa ilişkin ek komponentleri, daha önce almış olduğu tedaviler, aile öyküsü, intravenöz pamidronat tedavi süresi, vücut ağırlığı ve boy SD'si, yıllık uzama hızı SD'si, vücut kütle indeksi SD'si, tedavi öncesi ve sonrası kırık sayısı, kemik mineral yoğunluğu, puberte gelişimi ve laboratuvar bulguları açısından retrospektif incelenmesidir. Yöntem: Pamidronat tedavisi alan primer ve sekonder osteoporoz tanılı hastaların dosyaları retrospektif olarak incelendi. Toplam 73 hasta çalışmaya dahil edildi. Hastalara ISCD (International Society of Clinical Densitometry) 2019 osteoporoz kriterleriterlerine ve daha önce tedavisi başlananlara 2013 osteoporoz kriterlerine uygun olarak tedavi başlanmıştı. Hastaların tedavi öncesi, tedavi süresince 1.yıl, 2.yıl, 3.yıl ve son kontrol antropometrik ölçümleri, vitamin D kullanımları, kırık sayıları, kemik mineral yoğunluğu Z-skorları ve laboratuvar bulguları karşılaştırıldı. Bulguların istatistiksel analizi uygun yöntemlerle gerçekleştirildi ve istatistiksel anlamlılık seviyesi P<0.05 olarak kabul edildi.
Bulgular: Hastaların %61.1(45/73)'i primer osteoporoz, %38.3(28/73)'ü sekonder osteoporoz tanısı almıştı. Primer osteoporoz olgularının %97,8(44/45)'i Osteogenezis İmperfekta, %2,2(1/45)'si Juvenil İdiopatik Osteporoz tanısı almıştı. Tanı yaşı, primer osteoporoz olgularının (6.82±4.50), sekonder osteoporoz olgularından (11.40±4.95) daha düşük saptandı. Tüm olguların tedavi öncesi kırık sayısı, tedavi süresince oluşan yeni kırık sayısından daha yüksek bulundu. Tedavi öncesi kırık sayısı ile tedavi süresi arasında anlamlı bir ilişki saptandı. Tedavi öncesi kırık sayısı fazla olan olguların tedavi süresinin daha uzun olduğu bulundu. Primer osteoporoz olgularının tedavi süresinin sekonder osteoporoz olgularına göre daha uzun olduğu saptandı. Olguların boy, vücut ağırlığı ve boy SDS arasında anlamlı farklılık bulundu. Tedavi sonucunda boy SD'lerinde artış olduğu saptandı. Vücut ağırlığı SDS ve uzama hızı SD'lerinde fark saptanmadı. Primer ile sekonder osteoporoz olguları arasında kemik mineral dansitesi Z-skoru açısından fark bulunmadı. Tüm hastaların kemik mineral dansitesi Z-skorlarında tedavi öncesi ile 1.yıl arasında ve tedavi öncesi ile son kontrol arasında fark bulundu. Hastaların 1.yıl ve son kontrol kemik mineral dansitesi Z-skorları tedavi öncesine göre anlamlı düzeyde yüksek bulundu. Tedavi süresince 1.yıl, 2.yıl ve 3.yıl kemik mineral dansitesi Z-skorları arasında anlamlı farklılık bulunmadı. Tanı esnasında vitamin D kullanımı olan olguların kemik mineral dansitesi Z-skorları, kullanmayanlara göre daha düşük bulundu. Puberte evresi ile kemik mineral dansitesi Z-skoru ve kırık sayısı arasında anlamlı bir ilişki bulunmadı. Tedavi öncesi ve tedavi boyunca laboratuvar analiz değerleri (serum kalsiyum, fosfor, parathormon, alkalen fosfataz, vitamin D düzeyleri ve idrar kalsiyum/ kreatinin oranı) normal seyretti. Hastalarda pamidronat tedavisini kesmeye sebep olabilecek yan etki görülmedi.
Sonuç: Bu çalışmada intravenöz pamidronat tedavisinin uzun kemik kırıklarını azalttığı ve kemik mineral dansitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.
Anahtar kelimeler: Çocuklarda osteoporoz, primer osteoporoz, sekonder osteoporoz, osteogenezis imperfekta, kemik mineral dansitesi Z-skoru, Pamidronat.

Abstract:
Objective: This study was conducted on patients admitted to the Pediatric Endocrinology outpatient clinic of Erciyes University, Faculty of Medicine, Department of Paediatrics between 2015 and 2022. Patients who developed osteoporosis due to primary and secondary causes and received intravenous Pamidronate treatment were retrospectively analysed. In this study, gender, age, diagnosis, additional components of the primary disease, previous treatments, family history, duration of intravenous pamidronate treatment, SD of body weight and height, SD of body mass index, SD of annual growth rate, number of fractures before and after treatment, bone mineral density, puberty development and laboratory findings were analysed.
Method: The files of patients with primary and secondary osteoporosis receiving pamidronate treatment were retrospectively analysed. A total of 73 patients were included in the study. Treatment was initiated in accordance with ISCD (International Society of Clinical Densitometry) 2019 and 2013 osteoporosis criteria. The anthropometric measurements, vitamin D intake, number of fractures, bone mineral density Z-scores and laboratory findings of the patients were compared before and during the treatment, at 1 year, 2 years, 3 years and at the last follow-up. Statistical analysis of the findings was performed with appropriate methods and statistical significance level was accepted as P<0.05.
Results: Primary osteoporosis was diagnosed in 61.1% (45/73) and secondary osteoporosis in 38.3% (28/73) of the patients. Among the primary osteoporosis cases, 97.8% (44/45) were diagnosed as Osteogenesis Imperfecta and 2.2% (1/45) as Juvenile Idiopathic Osteoporosis. Age at diagnosis was lower in primary osteoporosis cases (6.82±4.50) than in secondary osteoporosis cases (11.40±4.95). The number of fractures before treatment was higher than the number of new fractures during treatment in all cases. A significant correlation was found between the number of fractures before treatment and the duration of treatment. It was found that the duration of treatment was
longer in patients with a higher number of pre-treatment fractures. The duration of treatment was longer in primary osteoporosis cases than in secondary osteoporosis cases. Significant differences were found between the height, body weight and height SD. No difference was found in body weight SDS and growth rate SDS. There was no difference between primary and secondary osteoporosis patients in terms of bone mineral density Z-score. There was a difference in bone mineral density Z-scores of all patients between pre-treatment and 1st year and between pre-treatment and last follow-up. Bone mineral density Z-scores of the patients at the 1st year and at the last follow-up were significantly higher compared to pretreatment. There was no significant difference between the 1st year, 2nd year and 3rd year bone mineral density Z-scores during treatment. Bone mineral density Z-scores of patients who were using vitamin D at the time of diagnosis were found to be lower than those who were not using vitamin D. No significant correlation was found between puberty stage and bone mineral density Z-score and number of fractures. Laboratory analyses (serum calcium, phosphorus, parathormone, alkaline phosphatase, vitamin D levels and urinary calcium/creatinine ratio) were normal before and during treatment. No side effects that could cause discontinuation of treatment were observed. There were no side effects that could cause discontinuation of Pamidronate treatment in the patients.
Conclusion: In this study, it was shown that intravenous pamidronate treatment reduces long bone fractures and improves bone mineral density.
Key words: Bone mineral density Z-score, Osteoporosis in children, Osteogenesis imperfecta, Pamidronate, primary osteoporosis, secondary osteoporosis.