Endikasyon dışı ilaç kullanımı ve hukuki süreci
Off-label drug use and legal process
Yazar: AZRANUR UÇAR
Danışman: PROF. DR. GÜROL CANTÜRK
Ankara Üniversitesi / Sağlık Bilimleri Enstitüsü / Disiplinlerarası Adli Bilimler Ana Bilim Dalı / Sağlık Hukuku Bilim Dalı
Derece: Yüksek Lisans, 2024
Konu: Eczacılık ve Farmakoloji = Pharmacy and Pharmacology ; Hukuk = Law

Özet:
İlaçların kullanım talimatlarında ve ruhsatlarında belirtilenden farklı (yaş grubu, farklı
doz, endikasyon, uygulama şekli, özel popülasyon vb.) olarak reçetelenmesi ve kullanılması
endikasyon dışı ilaç kullanımı olarak tanımlanmaktadır. Endikasyon dışı ilaç kullanımının en
temel sebepleri arasında belirli bir terapötik alandaki karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar, yeni bir
etkin maddenin farmasötik ürün haline getirilip, araştırma ve ruhsatlandırma sürecinin uzun
ve maliyetli olması ve yasal, etik ve pratik nedenlerden dolayı özel popülasyon grupları için
yeterli klinik araştırmanın yapılmaması yer almaktadır. Bu kapsamda yaygın birçok tedavinin
klinik çalışmalarında çocuk ve gebelerde ilaç test edilmemesi ve resmi olarak
onaylanmamasından dolayı çocuklar ve gebeler için endikasyon dışı ilaç kullanımı rutin bir
uygulama haline gelmiştir. Özellikle onkoloji, nöroloji alanlarında ve enfeksiyon
hastalıklarında endikasyon dışı ilaç kullanımına çok sık başvurulmaktadır. Endikasyon dışı
ilaç kullanımı yaygın olmasının yanında yasaldır ve uygun olmayan bir kullanım ya da
kontrendikasyon anlamına gelmemektedir. Türkiye'de de endikasyon dışı ilaç kullanımı son
zamanlarda giderek öne çıkan bir konu ve uygulamadır. Ülkemizde endikasyon dışı ilaç
kullanım başvuruları Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK)'na yapılmaktadır ve
yapılan başvurular TİTCK'da komisyonlarca değerlendirilmektedir. TİTCK, endikasyon dışı
ilaç kullanımı için 14 Kasım 2006 tarihinde Sağlık Bakanlığı tarafından çıkarılan 2006/115
sayılı Genelge'ye dayanarak çeşitli kılavuzlar (Endikasyon Dışı İlaç Kullanımı Kılavuzu)
yayımlamaktadır. Endikasyon dışı ilaç kullanımı için yapılacak olan başvurularda bu
kılavuzlar esas alınmaktadır.
 Bu çalışmada ilaç kavramı, ilaç geliştirme ve ruhsatlandırma süreçlerinden bahsedildikten
sonra son yıllarda dikkat çeken endikayon dışı ilaç kavramı, ülkemizde ve Dünya'daki
durumu ve hangi mevzuatlara dayandığı açıklanacaktır. Daha sonra TİTCK'dan elde edilen
endikasyon dışı ilaç kullanım başvurularına ait güncel veriler Sağlık Hukuku kapsamında
incelenecektir.

Abstract:
Prescribing and using medicines that are different from those specified in product
information leaflets and pharmaceutical licenses (age group, different dose, indication,
application method, special population, etc.) is defined as off-label drug use. The principal
reasons for off-label drug use include unmet medical needs in certain therapeutic areas, the
long and costly process of developing and licensing a new active substance as a
pharmaceutical product, and the lack of sufficient clinical research for spesific population
groups due to legal, ethical, and practical reasons. In this context, Off-label drug use for
children and pregnant women has become a routine practice, as the drug has not been tested
and officially approved for children and pregnant women in the clinical trials of many
common treatments. Especially in the area of oncology, neurology and infectious diseases,
off-label drug use is frequently used. Off-label drug use is not only common, but also legal
and does not imply an inappropriate use or contraindication. In Türkiye, off-label drug use
has become an increasingly prominent topic and practice in recent years. Off-label drug use
applications in Türkiye are filed with the Turkish Medicines and Medical Devices Agency
(TİTCK), and these applications are evaluated by committees within TİTCK. TİTCK issues
various guidelines (Guideline for Off-Label Drug Use) based on the Ministry of Health's
Circular No. 2006/115, dated November 14, 2006, which serves as the legal foundation for
off-label drug use. These guidelines are followed in the application process for off-label drug
use.
 In this study, the concept of drugs, along with the processes of drug development and
licensing, will be explored. Following this, the increasingly significant topic of off-label drug
use will be examined in detail. In this context, the current status of off-label drug use in both
Türkiye and globally, as well as the relevant legal regulations, will be clarified. Additionally,
recent application data obtained from the Turkish Medicines and Medical Devices Agency
will be analyzed from a health law perspective.