Hematopoetik kök hücre transplantasyonu yapılan talasemi majör tanılı hastalarda uzun dönem yaşam kalitesinin değerlendirilmesi
Assessment of long-term quality of life in patients with thalassemia major diagnosis following hematopoetic stem cell transplantation
Yazar: ORUÇALI GULIYEV
Danışman: PROF. DR. SERAP AKSOYLAR
Ege Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2019
Konu: Hematoloji = Hematology
Dizin: Hematopoetik kök hücre transplantasyonu = Hematopoietic stem cell transplantation ; Hematopoetik kök hücreler = Hematopoietic stem cells ; Kök hücreler = Stem cells ; Talasemi = Thalassemia ; Yaşam kalitesi = Quality of life

Özet:
Giriş: : Beta-Talasemi major, otozomal resesif geçişli, hemoglobin yapısında yer alan β
globin zincirlerinin doğumsal olarak sentezinin azalması veya sentezlenememesi sonucu
ortaya çıkan, hemolitik anemi ile karakterize, hemoglobinopati grubu bir hastalıktır.
Olguların klasik tedavisi; 3-4 haftada bir kan transfüzyonu ile aneminin düzeltilmesi
ve inefektif eritropoez ve kan transfüzyonları sonucu vücutta biriken demirin etkili bir şekilde
vücuttan uzaklaştırılmasına dayanır. Talasemi majör hastalarında hem anemi, hem de vücutta
ve özellikle dokularda biriken demir, zamanla organ komplikasyonlarına sebep olmakta,
yaşam süresini sınırlamaktadır. Başlıca komplikasyonlar kalp, karaciğer, pankreas ve
endokrin sistem ile ilgilidir. Günümüzde, iyi-güvenli transfüzyon ve etkili şelasyon tedavisi
ile bu olguların yaşam süreleri belirgin uzamış, komplikasyonların gelişimi geciktirilmiştir.
Bununla birlikte, yaşam kaliteleri bozuk ve maksimum yaşam süreleri sınırlıdır.
Hematopoetik kök hücre nakli halen mevcut tek iyileştirici seçenektir. Ancak kök
hücre nakli kendisi de kısa ve uzun dönemde mortalite ve morbidite riski taşımaktadır.
Dünyadaki mevcut deneyim, talasemi majorlu hastaların % 90'ından fazlasının şu anda
hematopoetik kök hücre transplantasyonu sonucu hayatta kaldığını ve hastalıksız sağkalımın
% 80 civarında olduğunu göstermektedir.
Kök hücre nakli; olguların talasemisiz yaşamalarına olanak tanımaktadır, ancak uzun
dönemde yaşam kalitelerine etkisi konusunda yapılan çalışma ve bilgi sınırlıdır.
Amaç: Çalışmamızın amacı çocukluk çağında beta talasemi major tanısı ile allojenik
hematopoetik kök hücre nakli yapılan olgularda, nakil sonrası uzun dönemde yaşam kalitesini
belirlemek, standart ölçeklerle belirlenen fiziksel ve psikososyal yaşam kalitesi sonuçlarını
aynı yaş grubundaki sağlıklı çocukların (aile içi ya da dışı sağlıklı akranlar) sonuçlarıyla
karşılaştırmaktır. İkincik amaç; uzun dönem yaşam kalitesini etkileyen tedavi ile ilgili
faktörleri belirlemektir.
X
Hipotez: Talasemi major nedeniyle çocukluk çağında HKHN yapılan olguların uzun
dömende yaşam kaliteleri sağlıklı akranlarına benzer olmaktadır.
Metod: Çalışmaya Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Kök Hücre Transplantasyon
Ünitesi'nde, kurulduğu Ağustos 1998 ile– Ağustos 2017 tarihleri arasında talasemi major
nedeniyle HKHN yapılmış ve en az 2 yıldır talasemisiz yaşayan, 5 yaş üzeri 38 olgu alındı.
Kontrol grubu olarak benzer yaş grubundaki sağlıklı çocuklar (hastaların kardeşleri ya
da akut sorunlarla genel pediatri polikliniğine başvurmuş çocuklar ve kardeşleri) ve genç,
sağlıklı erişkinler (tıp fakültesi öğrencileri) seçildi.
Yaşam kalitesinin değerlendirilmesi için evrensel yaşam kalite ölçekleri: 5-18 yaş
arasındaki çocuklarda, Türkçe olarak geçerlilik ve güvenirliği gösterilmiş- PedsQl 4.0
(PediatricQuality of Life Inventory (PedsQLTM) Version 4.0) anket formu , 18 yaş üstü
olgularda ise 'Dünya Sağlık Örgütü Yaşam Kalite Ölçeği-Kısa formu (WHOQOL-BREF)'
kullanıldı. 'Pediyatrik Yaşam Kalitesi Soru Formu' gereği anket, 18 yaş altı olgularda hem
çocuk, hem de ebeveyne uygulandı ve bedensel, duygusal, toplumsal ve okul ilgili işlevsellik
sorgulandı. WHOQOL-BREF ölçeğinde ise fiziksel, psikolojik, sosyal ve çevresel işlevler
olgunun kendisi tarafından yanıtlandı.
Ayrıca yaşam kalitesine etkisi olabileceği gözönüne alınarak; 18 yaş altı olguların ve
ebeveynlerinin eğitim ve iş durumları, 18 yaş üstündeki olguların ise kendilerinin eğitim ve
çalışma durumları ayrı anket formları ile değerlendirildi.
Bulgular: Çalışmaya alınan 38 hasta olgunun 16 sı kız (%42.1) ve 22 si erkek (%57.9) olup
ortalama yaş 16.1± 4.3 ( min 6.5, max 25.3) yıl idi. Bu olguların; transplant yaşı ortalama 8.7
± 3.4 yıl, transplantasyon tarihinden çalışmaya alınma tarihine kadar geçen süre ortalama
7.3±3.2 yıl (min 2 – max 11.6 yıl ) idi. Kontrol grubuna seçilen 38 sağlıklı olgunun 21 i kız
(%55.3) ve 17 si erkek (%44.7) olup, ortalama yaş 16.7 ±5.5 ( min 5, max 27.6 yaş) yıl idi.
Çalışmada yer alan hem sağlıklı hem de hasta grubu kendi içinde 4 ayrı yaş grubuna
ayrıldı; hem hasta hem de sağlıklı grubun her birinde 5-7 yaş arası 2 olgu (%2.6) , 8-12 yaş
arası 5 olgu (%6.6), 13-18 yaş arası 18 olgu (%23.7) ve 18 yaş üzeri 13 olgu (%17.1) yer
almaktaydı.
Hastaların, transplantasyon öncesi bakılan ferritin değerleri ortalama 2105±1124 (
min 368, max 5470) ng/dl idi ve Pesaro kriterlerine göre risk sınıflandırılması yapıldığında,
38 olgunun %21'i Class 3 olarak değerlendirildi. Olguların HKHN öncesi talasemik 
XI
komplikasyonları incelendiğinde; karaciğer disfonksiyonları 16 olguda (%42.1), endokrin
komplikasyonlar 7 olguda (%18.4), kardiyak komplikasyonlar ise bir olguda (%2.6) saptandı.
HKHN sırasında donör, 29 hastada MSD - uyumlu kardeş (%76.3), 2 olguda MRDuyumlu akraba (%5.3), ve 7 olguda MUD - uyumlu akraba dışı donör (%18.4) 'dür. Kök
hücre kaynağı olarak 16 olguda (%42.1) kemik iliği, 15 olguda (%39.5) periferik kan, 6
olguda (%15.8) kemik iliği ve birlikte kordon kanı, 1 olguda (%2.6) kemik iliği+ kordon
kanı+periferik kan kullanılmıştır. Otuzsekiz olgudan 4'üne graft yetmezliği nedeniyle 2. kez
aynı vericiden HKHN yapılmıştır.
HKHN sonrası gelişen komplikasyonlar değerlendirildiğinde; sadece bir olguda
derece 3-4 akut GVHH görülürken, 5 olguda KGVHH ( 2 olguda sınırlı, 3 olguda yaygın) , 17
olguda ( %44.7) endokrin komplikasyonlar görüldü.
Çalışmaya alınan 18 yaş altı tüm olguların ebeveynlerinin eğitim ve iş durumları
değerlendirildiğinde hasta ve sağlıklı grup arasında istatiksel olarak anlamlı fark bulunmuştur;
hasta çocukların annelerinin % 60'ı ilkokul mezunu iken, sağlıklı kontrol olgularında
annelerin % 52' si yüksekokul-üniversite olduğu, hasta çocukların annelerinin %76' sı ev
hanımı iken, sağlıklı olguların annelerinin % 52' sinin memur olarak çalıştığı görüldü
(p<0.001). Ayrıca hasta çocukların babalarının % 60' ı ilkokul mezunu iken, sağlıklı olguların
babalarının % 52 si yüksekokul-üniversite mezunu, hasta olguların babalarının %56' sı işçi
olarak çalışırken, sağlıklı olguların babalarının % 56' sı esnaf-tüccar-yönetici olduğu görüldü.
18 yaş üzerindeki hasta ve kontrol grubunda eğitim ve bir işte çalışma oranları 2 grup
arasında farklı bulundu (p=0.04). Gerek üniversite düzeyinde eğitim ve mezuniyet, gerekse de
bir işte çalışma oranı kontrol grubunda daha fazlaydı.
Bu Çalışmada; Tüm yaş gruplarında; tüm hasta ve kontrol grubunun toplam yaşam
kalite puanlamalarına baktığımızda; hasta ve sağlıklı grup arasında istatiksel olarak anlamlı
fark bulunmadı.
18 yaş üstü erişkin olguların, hasta ve kontrol grubu arasında yaşam kalitesi
açısından tüm alanlarda istatiksel olarak anlamlı farkı olmadığı görüldü.
Çalışmada; 18 yaş altı olguların yaşam kalitesinin değerlendirilmesinde, çocukların
doldurduğu anket verilerinde okul faaliyetlerinde, ebeveynlerin doldurduğu anket verilerinde
ise bedensel işlevsellik ve toplam yaşam kalitesi puanlarında sağlıklı grup lehine istatiksel
olarak anlamlı farklar görüldü (p=0.41, p=0.003, p=0.009). 
XII
18 yaş altı olgular yaş gruplarına göre incelendiğinde; 5-7 yaş grubundaki yaşam
kalitesi karşılaştırması az hasta sayısı (toplam 2 hasta 2 kontrol grubu) nedeniyle yapılamadı,
ancak puanlara baktığımızda çocuk anketlerinde okul faaliyetinde, ebeveyn anketinde ise
bedensel, toplumsal, okul faaliyeti ve toplam puanlarda hastalarda sağlıklı olgulara göre daha
düşük puanlar bulunmuştur.
8-12 yaş grubunda ise, çocuk verilerine göre – bedensel, duygusal, okul ve toplam
puanda; ebeveyn verilerine göre ise tüm puanlarda sağlıklı çocuk lehine istatiksel olarak
anlamlı fark görülmektedir ( p=0.008, p=0.031, 0.029, p=0.003, p=0.009, p=0.015, p=0.025,
p=0.013, p=0.005).
13-18 yaş grubu olguların yaşam kalitesi değerlendirildiğinde, tüm alanlarda
istatiksel olarak anlamlı fark olmadığı görüldü.
HKHN yapılmış olguların yaşam kalitesine etki eden faktörler değerlendirildiğinde;
donor tipi, Pesaro risk gruplaması, K GVHD, endokrin ve diğer gelişen komplikasyonların
toplam kalite puanlarını ortalamasını anlamlı olarak etkilemediği görüldü.
Tartışma: Çalışmamızda tüm yaş gruplarındaki hastaların, kontrol grubundaki akranlarıyla
toplam yaşam kaliteleri puanları arasında fark olmadığı görüldü. Ancak yaş gruplarına göre
karşılaştırmalar yapıldığında; 18 yaş üzeri genel yaşam kalite ölçek puanları arasında fark
bulunmazken, 18 yaş altı grupta farklı yaş grupları arasında farklar olduğu görüldü.
Çalışmada 18 yaş altı tüm olguların yaşam kalitesinin değerlendirilmesi sonucunda
çocuk verilerinde okul faaliyetinde, ebeveyn verilerinde ise bedensel işlevsellik ve toplam
yaşam kalitesi puanlarında sağlıklı grup lehine istatiksel olarak anlamlı farklar görüldü
(p=0.41, p=0.003, p=0.009). 18 yaş altı hasta ve sağlıklı olguları 3 alt gruba ayırarak yaşam
kalitesini değerlendirdiğimizde bu farkı belirgin olarak 8-12 yaş arasındaki olguların yarattığı
izlendi. Daha küşük yaş grubunda (5-7 yaş arası) olgu sayısının sınırlı olması (2 hasta, 2
kontrol grubu var) yorumu güçleştirmektedir. 8-12 yaş grubunda olguları
değerlendirdiğimizde ise çocuk verilerine göre – sağlığım ve faaliyetlerim, duygularım, okul
ve toplam puanda; ebeveyn verilerine göre ise tüm puanlarda sağlıklı çocuk lehine istatiksel
olarak anlamlı fark görülmektedir. Yani özellikle 8-12 yaş arası okul çocukları bedensel
enerjileri daha düşük, okula adaptasyonları daha az ve duygusal olarak daha kırılgan oldukları
görüldü. Literatüre baktığımızda; bu yaş grubu talasemik çocuklarda HKHN ile yaşam
kalitesinin arttığı görülmektedir (47). Sağlıklı çocuklarla yapılan karşılaştırma ise bu yaş
grubu için yoktur. 
XIII
13-18 yaş olguların yaşam kalitesi değerledirildiğinde hem çocuk , hem de ebeveyn
verilerinde istatiksel olarak anlamlı fark olmadığı görüldü.
Çalışmamızda 18 yaş üzerindeki hasta ve kontrol grubunda eğitim ve bir işte çalışma
oranları 2 grup arasında farklı bulundu. Gerek üniversite düzeyinde eğitim ve mezuniyet,
gerekse de bir işte çalışma oranı kontrol grubunda daha fazlaydı. Bu durum hastalardaki
yaşam kalitesinin bir ölçeği ve daha düşük yaşam kalitesi olarak yorumlanabilir. Ancak bu
yorumu yaparken kontrol grubunun hastalarla aynı sosyal gruptan seçilmediğini ve sadece 7
tanesinin hasta ailelerinin bir bireyi olduğunu gözönüne almamız gerekmektedir. 18 yaş
altındaki çalışmaya alınan sağlıklı olguların ailelerinin de hasta ailelerine göre daha eğitimli
ve ekonomik gelirlerinin daha iyi olduğunu, kardeş sayısı açısından hasta grubundaki ailelerin
daha kalabalık olduğu görmekteyiz. Bu durum bu çalışmanın zayıf yönüdür.
Literatürde talasemik olgularla HKHN yapılmış olguların yaşam kalitelerini
karşılaştıran çalışmalar görülmektedir. Ancak HKHN yapılmış olguları sağlıklı akranlarla
karşılaştıran çalışma sayısı çok daha azdır. Bu çalışmalarda da yaşam kalitesi erişkin yaş
grubunda karşılaştırılmış ve HKHN yapılan talasemilerin yaşam kalitelerinin çok yönüyle
sağlıklı bireylere eş olduğu gösterilmiştir. Bizim çalışmamızda da tüm yaş gruplarını birarada
değerlendirildiğinde ve 13 yaş üzerinde sağlıklı bireylerle fark saptanmamış sadece küçük yaş
grubu (8-12 yaş arası) farklı bulunmuştur. Bu yaş grubunda sağlıklı akranlarla karşılaştırma
literatürde saptanmamıştır. Ancak olgu sayılarının sınırlı olması (5 hasta vs 5 kontrol) bu
konuda yorum yapmayı güçleştirmektedir. Bu yaş grubundaki hasta çocuklarda ciddi bir
tedavi sonrası okula ve normal yaşama adaptasyon daha zor olmuş olabilir yada bu çocukların
ebeveynlerinin daha az eğitimli ve daha düşük SES'e sahip olması onlar için bir dezavantaj
yaratmış olabilir.
Literatürdeki çalışmalar özellikle KGVHD'nin yaşam kalitesini olumsuz etkilediğini
göstermektedir. Bizim çalışmamızda 3'ü ağır 5 KGVHD olgusu mevcuttur ve bu olguların
özellikle 2'sinde yaşam kalite puanları daha düşüktür, HKHN yapılmış olguların yaşam
kalitesine etki eden faktörler değerlendirildiğinde pesaro riski, donor tipi, K GVHD varlığı ve
uzun dönem organ komplikasyonları açısından anlamlı fark bulunmamıştır.
Sonuç olarak; bizim çalışmamızda çocukluk çağında değişik donorlerden talasemi
major tanısıyla HKHN yapılan olgularda yaşam kalitesi sağlıklı akranlarına benzer olarak
bulunmuştur.
Anahtar kelimeler: Beta talasemi majör, Hematopoetik Kök Hücre Nakli, Yaşam Kalitesi

Abstract:
Introduction: Beta-thalassemia major is a hemoglobinopathy group characterized by
hemolytic anemia which is caused by congenital synthesis of β globin chains in autosomal
recessive inheritance.
The classical treatment of the cases is based on correcting anemia by blood
transfusion every 3-4 weeks and effective removal of iron accumulated in the body as a result
of ineffective erythropoiesis and blood transfusions. In thalassemia major patients, both
anemia and iron accumulated in the body and especially in tissues cause organ complications
over time and shorten the life span. The main complications are related to the heart, liver,
pancreas and endocrine system. Nowadays, the survival of these cases has been prolonged and
the development of complications has been delayed with good-safe transfusion and effective
chelation therapy. However, quality of life is impaired and maximum life expectancy is
limited.
Hematopoietic stem cell transplantation is the only curative option currently
available. However, stem cell transplantation itself carries a risk of mortality and morbidity in
the short and long term. Current experience in the world shows that more than 90% of
patients with thalassemia major currently survive hematopoietic stem cell transplantation and
disease-free survival is around 80%.
Stem cell transplantation allows individuals to live without thalassemia, but studies
and information on the long-term impact on the quality of life are limited.
Objective: The aim of this study was to determine the long-term quality of life in patients
with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with beta-thalassemia major in
childhood and to compare the results of physical and psychosocial quality of life with
standard scales to healthy children in the same age group (healthy peers within or outside the 
XV
family). The secondary objective is to identify treatment-related factors that affect long-term
quality of life.
Hypothesis: Long-term quality of life in patients with HSCT in childhood due to thalassemia
major is similar to healthy peers.
Metods: The study included 38 patients over 5 years of age who had undergone HSCT for
thalassemia major between 2005 and August 2017 in Ege University Faculty of Medicine,
Pediatric Stem Cell Transplantation Unit.
Healthy children in the same age group (siblings of patients or children and siblings
who applied to the general pediatric outpatient clinic with acute problems) and young healthy
adults were selected as the control group.
The Universal quality of life scale (PediatricQuality of Life Inventory (PedsQLTM)
Version 4.0), in which its validity and reliability has been proved in Turkish, were used to
assess the quality of life in children aged 5-18 years. The World Health Organization Quality
of Life Instrument, Short Form (WHOQOL-BREF) also was used in patients over 18 years of
age. In accordance with The Pediatric Quality of Life Inventory, the questionnaire was
administered to both the child and the parent in cases under the age of 18, and physical,
emotional, social and school-related functionality was questioned. In the WHOQOL-BREF
scale, physical, psychological, social and environmental functions were answered by the
patient himself/herself.
In addition, education and work status of the patients under the age of 18 and their
parents; their education and working status of the patients over the age of 18 were evaluated
with separate questionnaires considering that it may have an impact on the quality of life.
Results: A total of the 38 patients included in the study, 16 were female (42.1%) and 22 were
male (57.9%) with a mean age of 16.1 ± 4.3 (min 6.5, max 25.3) years. These cases; The
mean age of transplantation was 8.7 ± 3.4 years and the mean time from transplantation to
study was 7.3 ± 3.2 years (min 2 - max 11.6 years). The total of the 38 healthy cases selected
to the control group, 21 were female (55.3%) and 17 were male (44.7%). The mean age was
16.7 ± 5.5 (min 5, max 27.6 years).
XVI
Both healthy and patient groups were divided into 4 age groups; 2 patients (2.6%)
between 5-7 years, 5 patients (6.6%) between 8-12 years (6.6%), 18 patients (23.7%) between
13-18 years and 13 patients above 18 years of age in both patient and healthy groups (17.1%).
The mean ferritin levels of the patients before transplantation were 2105 ± 1124 (min
368, max 5470) ng / dl, and when risk classification was made according to Pesaro criteria,
21% of 38 patients were evaluated as Class 3. When thalassemic complications were
examined before HSCT; liver dysfunction was detected in 16 cases (42.1%), endocrine
complications in 7 cases (18.4%) and cardiac complications in one case (2.6%).
During HSCT, the donor was MSD-compatible sibling (76.3%) in 29 patients, MRDcompatible relative (5.3%) in 2 patients, and MUD-compatible non-relative donor (18.4%) in
7 patients. Bone marrow was used in 16 cases (42.1%), peripheral blood in 15 cases (39.5%),
bone marrow and cord blood in 6 cases (15.8%), bone marrow + cord blood + peripheral
blood in 1 case (2.6%). Four of the 38 patients underwent HSCT for the second time because
of graft failure.
When the complications after HSCT were evaluated; Grade 3-4 acute GVHD was
seen in only one case, CFSV was limited in 5 cases (limited in 2 cases, common in 3 cases)
and endocrine complications in 17 cases (44.7%).
When the educational and occupational status of the parents of all patients under 18
years of age were evaluated, a statistically significant difference was found between the
patient and the healthy group; As 60% of the mothers of the sick children were primary
school graduates, 52% of the mothers were college-university in healthy control cases, 76% of
the mothers of the sick children were housewives, and 52% of the mothers of the healthy
cases worked as civil servants (p <0.001 ). In addition, as 60% of the fathers of the sick
children were primary school graduates, 52% of the fathers of the healthy cases were collegeuniversity graduates, 56% of the fathers of the sick cases worked as workers, and 56% of the
fathers of healthy cases were tradesmen-merchant-manager.
The rates of education and employment in the patient and control groups over 18
years of age were different between the two groups (p = 0.04). Both university-level
education and graduation, and the rate of working in a job was higher in the control group.
In this study, when we examined the total quality of life scores of all patients and
control groups in all age groups, no statistically significant difference was found between
patient and healthy group.
XVII
There was no statistically significant difference in quality of life between the patient
and control groups in adult cases over 18 years of age.
In this study, The survey data filled by children in school activities, there was a
significant difference in the quality of life of the patients under the age of 18, while in the
questionnaire filled in by the parents, there were statistically significant differences in
physical functionality and total quality of life scores in favor of the healthy group. (p = 0.41, p
= 0.003, p = 0.009).
When the patients under the age of 18 were examined according to the age groups,
the comparison of the quality of life in the 5-7 age group could not be made because of the
small number of patients (2 control groups in total 2 patients). However, when we examined
the scores, it was observed that patients scored lower in school activities than healthy cases in
the child questionnaires, whereas low scores in participation in physical, social and school
activities were observed in the parent questionnaire..
In the 8-12 age group, there are significant differences in physical, emotional, school
and total scores according to the data of the child, and this difference was observed in favor of
the healthy child in all scores according to the parental data. (p = 0.008, p = 0.031, 0.029, p =
0.003, p = 0.009, p = 0.015, p = 0.025, p = 0.013, p = 0.005).
The quality of life of the 13-18 age group was evaluated, it was seen that there was no
statistically significant difference in all areas, while the factors affecting the quality of life of
HSCN cases were evaluated, it was seen that donor type, Pesaro risk grouping, K GVHD,
endocrine and other developing complications did not significantly affect the mean of total
quality scores.
Discussion: In our study, no difference was found between peers and total quality of life
scores of the patients in all age groups. However, when comparisons are made according to
age groups; While there was no difference between the general quality of life scale scores
above the age of 18, there were differences between the different age groups in the age group
below 18 years.
In the study, as a result of evaluating the quality of life of all cases under the age of
18, statistically significant differences were found in favor of the healthy group in terms of
physical functioning and total quality of life scores in the child data and in the parental data (p
= 0.41, p = 0.003, p = 0.009). The limited number of cases (2 patients, 2 control groups) in the 
XVIII
younger age group (5-7 years old) makes interpretation difficult. When we evaluate the cases
in the 8-12 age group, there are significant differences in health and activities, emotions,
school, and total score according to child data. However, these differences become different
according to parental data in favor of healthy children in all scores.
In other words, it was observed that school children between 8-12 years of age had
lower physical energy, less adaptation to school and less emotionally fragile. When the
literature is examined, it is seen that quality of life is increased with HSCT in thalassemic
children of the same age group (47). The comparison with healthy children is not available for
this age group.
When the quality of life of 13-18 age group was evaluated, it was seen that there was
no statistically significant difference in both child and parent data.
In our study, the rates of education and employment in the patient and control groups over 18
years of age were found to be different between the two groups. Both university-level
education and graduation, and the rate of working in a job was higher in the control group.
This can be interpreted as a measure of quality of life and lower quality of life in patients.
However, while making this interpretation, we need to consider that the control group is not
selected from the same social group as the patients and only 7 of them are a member of the
patient families We observed that the families of the healthy cases under the age of 18 who
were included in the study were more educated and had a better income than the patients'
families. In addition, we see that the families in the patient group are more crowded in terms
of the number of siblings. This is the weakness of this study.
In the literature, there are studies comparing the quality of life of thalassemic and
HSCN cases. However, there are fewer studies comparing HSHN cases with healthy peers.
(44) (57 In these two studies, the quality of life was compared in the adult age group and it
was shown that thalassemias undergoing HSCT were very similar in terms of quality of life to
healthy individuals. In our study, when all age groups were evaluated together, no difference
was found between healthy individuals over the age of 13 and only the younger age group (8-
12 years) was found to be different. Comparison with healthy peers in this age group has not
been found in the literature. However, the limited number of cases (5 patients vs 5 controls)
makes it difficult to comment on this issue. Adolescent children in this age group may have
been more difficult to adapt to school and normal life after a serious treatment, or their parents
may be less educated and have lower SES, which may be disadvantageous.
XIX
Studies in the literature show that CSVHD especially affects the quality of life
negatively (51). In our study, there were 5 cases of CSVHD, 3 of which were severe, and 2 of
them had lower quality of life scores. No significant difference was found in terms of pesaro
risk, donor type, presence of GVHD and long-term organ complications. As a result; In our
study, quality of life was found to be similar to healthy peers in patients who underwent
HSCT for thalassemia major from different donors in childhood.
Key words: Beta thalassemia major, Hematopoietic Stem Cell Transplantation, Quality of
Life