Pediyatrik ailesel Akdeniz ateşi hastalarında günlük tek ve iki doz kolşisin uygulamalarının etkinlik açısından karşılaştırılması
The comparison of the efficacy of once and twice daily dosage of colchicine  in pediatric patients with familial mediterranean fever
Yazar: ADEM POLAT
Danışman: DOÇ. DR. ERKAN DEMİRKAYA
GATA / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2013
Konu: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Ailesel akdeniz ateşi = Familial mediterranean fever ; Amiloid protein SAA = Amyloid protein SAA ; C reaktif protein = C reactive protein ; Kolşisin = Colchicine ; Çocuklar = Children

Özet:
Ailesel Akdeniz Ateşi (AAA), tekrarlayan ateş ve poliserozit atakları ile seyreden bir hastalıktır. Kolşisin etkinliği gösterilmiş tek standart tedavi seçeneğidir. Kolşisin tedavisine cevap vermeyen hastaların tedaviye uyum sağlamayan hastalar olduğu belirtilmiştir. Kolşisin özellikle gastrointestinal sistem üzerindeki yan etkilerinden dolayı günlük iki veya üç eşit doza bölünerek verilmektedir. Bir ilacın günlük bir kez alınması ile daha fazla dozlarda alınması arasında hasta uyumu açısından fark olduğu ve günlük doz sayısının artışının tedaviye olan hasta uyumunu azalttığı bildirilmiştir. Bu çalışmada kolşisinin günde bir doz olarak kullanılmasının, iki doz olarak kullanılması kadar etkin bir şekilde hastalık semptomlarını, laboratuvar bulgularını ve enflamasyonu kontrol altına alıp alamadığı araştırılması amaçlanmıştır. Çalışmaya klinik AAA tanısı almış olup, heterozigot veya homozigot genetik mutasyona sahip olduğu gösterilmiş olan ve ilaç tedavisine henüz başlanmamış olan, 5-16 yaş arası, toplam 79 hasta kabul edilmiş ve hastalara ağırlıklarına uygun kolşisin dozu hesaplandıktan sonra tek veya çift doz olarak tedavileri başlanmıştır. Toplam 42 tek doz 37 çift doz kolşisin kullanan hastaların klinik, laboratuvar ve ilaç yan etkileri bulguları iki ay arayla üç vizit yapılarak takip edilmiştir. Tek ve çift doz kolşisin kullanan hastaların klinik bulguları, C reaktif protein (CRP), serum amiloid A (SAA), S100A12 proteini gibi akut faz reaktanları ve eritrosit sedimentasyon hızı (ESH) ile ilgili elde edilen sonuçları ve sonuçların vizitlerdeki değişimleri birbirleriyle karşılaştırılmıştır.Sonuçta tek doz ve çift doz kolşisin kullanan gruplar arasında klinik ve laboratuvar bulgularında düzelme ve ortaya çıkan yan etkiler açısından fark tespit edilmemiştir. Ancak yan etki profilini değerlendirmek açısından daha büyük gruplara ihtiyaç vardır. Elde edilen bulgular ışığında kolşisinin günlük tek doz olarak uygulanmasının çift doz uygulanması kadar etkin olduğu ve yan etki açısından farklı olmadığı görülmüştür. Sonuç olarak pediatrik AAA hastalarında kolşisinin günlük tek doz kullanımı hasta toleransı göz önünde bulundurularak önerilebileceği kanısına varılmıştır.

Abstract:
Familial Mediterranean Fever (FMF) is the most common periodic fever syndrome, characterized by recurrent fever and serositis attacks. Colchicine is the only treatment shown to be effective. It has been stated that colchicine unresponsive patients are in fact non-compliers. Colchicine is given in two or three doses a day due to its gastrointestinal side effects. It has been shown that, there is an inverse relationship between daily dosage and patient compliance.
In this study, it was aimed to investigate whether the once daily dosage regime would be as effective as twice daily dosage in reducing disease symptoms and inflammation both in clinical and laboratory parameters. Seventy nine patients between 5 to 16 years of age, diagnosed with FMF both clinically and genetically were included in the study. The drug dose was given according to recomandations by Kallinich et al. A total of 42 patients received colchicine in once daily dosage while 37 patients had in twice daily dosage. The clinical, laboratory parameters such as C reactive protein (CRP), serum amyloid A (SAA) and S100A12 protein levels and drug side effects were assessed in three clinical visits two months apart and compared in once and twice dose groups. The results indicated that there was no difference between once and twice dose groups according to improvements in clinical and laboratory findings and drug side effects except for diarrhea. But it was understood that in order to assess and compare side effect profiles, groups with larger cohorts are required. In this content, once daily dosage is as effective as twice daily dosage scheme. Finally it can be said that once daily colchicine usage can be prescribed considering the tolerance of the patient.