Türkiye'de nadir hastalıklar politika önerileri
Policy recommendations on rare diseases in Turkey
Yazar: ÖZGÜR İNCE
Danışman: PROF. DR. İLHAN KEREM ŞENEL
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa / Lisansüstü Eğitim Enstitüsü / Sağlık Yönetimi Ana Bilim Dalı / Sağlık Yönetimi Bilim Dalı
Derece: Doktora, 2023
Konu: Sağlık Yönetimi = Healthcare Management
Dizin: AHP =   ; Haritalama = Mapping ; Nadir hastalıklar = Rare diseases ; SWARA yöntemleri = SWARA methods ; Sağlık politikası = Health policy ; Yetim ilaç = Orphan drug

Özet:
Prevalansı 1/2000 veya daha az olan hastalık "nadir" olarak kabul edilmektedir. Nadir hastalıklar, genellikle kronik ve ilerleyicidir. Vücut sisteminin yapısında ve işlevinde ilerleyici bozulmalar meydana getirebilir, yaşamı sınırlandırabilir ve hatta yaşamı tehdit edebilir. Nadir hastalıklar, fark edilmeyen, dikkate alınmayan veya eksik bırakılan bir halk sağlığı sorunu olarak görülmektedir. Dolayısıyla, nadir hastalıkların Türkiye'de uygulanan sağlık politikalarındaki mevcut durumunun analiz edildiği bir çalışmaya ihtiyaç duyulmaktadır. Bu çalışmanın amacı, Türkiye'de nadir hastalıklar konusunda yaşanan problemlerin ortaya çıkarılması, uygulanan nadir hastalıklar politikalarının, politik aktörlerin, destekçilerin, muhaliflerin ve taraf olmayanların perspektifinden analiz edilmesi, bölgesel olarak politika aktörlerinin değerlendirme farklılıklarının ortaya konulması, nadir hastalık politikaları için senaryoların oluşturulması, senaryoların uygulanabilirliğinin test edilmesi, en uygun senaryonun önerilmesi ve nadir hastalıklar ulusal eylem planı içinde yer alabilecek politikaların geliştirilebilmesi için gerekli stratejilerin ortaya çıkarılması ve geliştirilen senaryoların hastalık bazında önem derecelerinin belirlenmesidir. Bu doğrultuda, Türkiye'deki nadir hastalıklar politikalarının analizi için Politika Haritalama Yöntemi kullanılmıştır. Yapılan bu araştırmada, nitel araştırma yöntemlerinden fenomenolojik araştırma deseni kullanılmıştır. Araştırmanın evrenini Türkiye geneli oluşturmaktadır. Örneklemin belirlenmesinde ise amaçlı örnekleme yöntemlerinden maksimum çeşitlilik örneklemesi kullanılmıştır. Yarı yapılandırılmış görüşme formu kullanılarak yüz yüze görüşme yöntemi ile veri toplanmıştır. Çalışmaya toplam 69 paydaş dahil edilmiştir. Toplanan veriler PolicyMaker 4 yazılımı ile analiz edilmiştir. Elde edilen bulgular arasında, hastaların ve sağlık profesyonellerinin bilgi ve farkındalık seviyesinin düşük olduğu, geri ödeme sisteminden kaynaklı çeşitli sorunların yaşandığı, ilaca erişimde problemlerin olduğu ve psikososyal sorunların yaşandığı yer almaktadır. Bu bulgulara göre senaryolar ve stratejiler geliştirilmiş ve senaryoların önem derecesi ÇKKV yöntemleriyle belirlenmiştir.

Abstract:
A disease with a prevalence of 1/2000 or less is considered "rare". Rare diseases are usually chronic and progressive. They can cause progressive deterioration in the structure and function of the body system and can limit or even threaten life. Compared to more common illnesses, rare diseases are a public health problem that is often unrecognized, overlooked, and not adequately addressed in studies and policies. At this point, there is a need for a study that analyses the current situation of rare diseases in the health policies implemented in Turkey. This study aims to analyze the rare diseases policies implemented in Turkey from the perspective of political actors, supporters, opponents, and non-mobilized, to reveal the differences in the evaluation of policy actors regionally, to create scenarios for rare disease policies, to test the applicability of scenarios, to propose the most appropriate scenario and to reveal the strategies necessary for the development of policies to be included in the national action plan for rare diseases. For this purpose, Policy Mapping Method was used. Phenomenological research design, one of the qualitative research methods, was used in this study. The population of this research is Turkey in general. The study's sample was determined using maximum variation sampling, a type of purposive sampling method. Data were collected by face-to-face interview method using a semi-structured interview form. A total of 69 stakeholders were included in this study. The collected data were analyzed with PolicyMaker 4 software. The obtained findings indicate patients and health professionals lack knowledge and awareness, issues related to the reimbursement system, difficulties in accessing medications, and psychosocial problems. According to these findings, scenarios were developed, and the scenarios' importance for each disease was determined using MCDM methods.