Büyüme hormonu tedavisi alan çocuk hastaların klinik özellikleri
Clinical features of children treated with growth hormone
Yazar: SERAP KILIÇ
Danışman: DOÇ. DR. İHSAN ESEN
Fırat Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2020
Konu: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Büyüme maddeleri = Growth substances ; Hipopitüitarizm = Hypopituitarism ; Hormon replasman tedavisi = Hormone replacement therapy ; Hormonlar = Hormones ; Uzama = Extension

Özet:
Bu çalışmada bir üçüncü basamak sağlık merkezinde büyüme hormonu (BH) eksikliği tanısı ile BH tedavisi uygulanan hastaların klinik özelliklerinin incelenmesi amaçlanmıştır. 		
Fırat Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Endokrinoloji polikliniğinde 01.06.2013-31.12.2018 tarihleri arasında BH tedavisi almış hastaların oksolojik, biyokimyasal, radyolojik bulguları ve tedavi yanıtları geriye dönük olarak incelendi. İzole büyüme hormon eksikliği (İBHE) ve panhipopitüitarizmli hastaların klinik özellikleri karşılaştırıldı.							
Çalışmaya alınan ortalama yaşı 10,2±4,0 olan 69'u erkek 118 hastanın 78'i (%66,3) İBHE, 14'ü (%11,9) biyoinaktif büyüme hormonu sendromu, 9'u (%7,6) panhipopitüitarizm, 6'sı (%5,1) büyüme hormonu nörosekretuar disfonksiyonu, 6'sı (%5,1) Turner sendromu, 5'i (%4,2) endikasyon dışı nedenler ile büyüme hormonu almışlardı. İBHE olanların ortalama tanı yaşı 10,5±3,9 yıl, panhipopitüarizmli grubun ortalama tanı yaşı 7,8±5,1 yıl saptandı (p=0,136). Tedavi öncesi insülin benzeri büyüme faktörü-1 ve insülin benzeri büyüme faktörü bağlayıcı protein-3 (IGFBP-3) standart sapma skoru (SDS) ortalamaları karşılaştırıldığında panhipopitüitarizmli grupta anlamlı olarak düşük bulundu (sırasıyla p=0,026 ve p=0,002). Panhipopitüitarizmli hastalarımızda klonidin testi zirve yanıt ortalaması anlamlı olarak düşük saptandı (p=0,005). Uzama hızı ortalamaları karşılaştırıldığında panhipopitüitarizmli grupta ilk 2 yılda anlamlı olarak daha fazla saptandı (1. yıl p<0,001, 2. yıl p=0,005). Hastaların 1. yıl uzama hızı ile tanı yaşı, BH uyarı testi yanıtları ve IGFBP-3 SDS ortalaması arasında negatif korelasyon saptandı.	
Panhipopitüitarizmli hastaların İBHE olanlara nazaran başvuruda BH eksiliği lehine laboratuvar bulgularının daha belirgin ve izlemde BH tedavi yanıtlarının daha iyi olduğu gözlendi. 			
Anahtar kelimeler: Büyüme hormonu, izole büyüme hormonu eksikliği, panhipopitüitarizm, uzama hızı

Abstract:
In this study, we aimed to investigate the clinical features of patients who received growth hormone (GH) treatment with a diagnosis of GH deficiency (GHD) in a tertiary healthcare service.		
The clinical features of children treated with GH treatment between 01.06.2013-31.12.2018 in our clinic were retrospectively analyzed. The clinical features of isolated GHD and patients with panhypopituitarism were compared.	
	In total 118 patients (69 boys) with mean age of 10.2±4.0 were included in the study. 78 (66.3%) of patients were treated with GH due to isolated GHD, 14 (11.9%) due to bio-inactive GH syndrome, 9 (7.6%) due to panhypopituitarism, 6 (5.1%) due to GH neurosecretory dysfunction, 6 (5.1%) due to Turner syndrome and 5 (4.2%) due to off-label reasons. The mean age of diagnosis of patients with isolated GHD was 10.5±3.9 years, and for the patient with panhypopituitarism was 7.8±5.1 (p=0.136). Significantly lower levels of serum insülin-like growth factor-1 and insulin-like growth factor binding protein-3 (IGFBP-3)  concentrations were determined in the patients with panhypopituitarism (p=0.026 and p=0.002, respectively). The clonidine test peak responses were significantly lower in patients with panhypopituitarism (p=0.005). Significantly higher growth rates in the first 2 years in the patient with panhypopituitarism were determined (p<0.001 and p=0.005, respectively). A negative correlation was found between the growth rate in the first year and age of diagnosis, GH stimulation test responses and IGFBP-3. 
Patients with panhypopituitarism had more significant laboratory findings for GHD at admission and better GH treatment responses in follow-up compared to patients with isolated GHD. 
Keywords: Growth hormone, isolated growth hormone deficiency, panhypopituitarism, growth rate