Duchenne tipi musküler distrofi olgularında prednizolon tedavisinin kalp fonksiyonları üzerindeki etkileri
Effects of prednisolone treatment on cardiac functions in patients with Duchenne type muscular dystrophy
Yazar: TÜLİN DEDE
Danışman: DOÇ. DR. OSMAN KÜÇÜKOSMANOĞLU
Çukurova Üniversitesi / Tıp Fakültesi / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2008
Konu: Kardiyoloji = Cardiology ; Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları = Child Health and Diseases
Dizin: Kas distrofileri = Muscular dystrophies

Özet:
Duchenne musküler distrofi kalıtsal geçişli miyopatilerden olup ilerleyici iskelet kası güçsüzlüğü sonucunda ambulasyon kaybı, solunum ve kardiyak yetmezlik ile sonuçlanır.Günümüzde Duchenne musküler distrofinin kür sağlayıcı tedavisi yoktur. Steroid tedavisi ile yarar sağlandığı 30 yıldır bilinmektedir. Kortikosteroidlerin iskelet kas fonksiyonuna klinik etkileri bilinse de kardiyak fonksiyonlara etki konusunda bilgiler sınırlıdır.Amaç : Bu prospektif çalışma prednizolon tedavisinin Duchenne musküler distrofi olgularında kardiyak fonksiyonlar üzerindeki etkisini değerlendirmek amacıyla Ağustos 2006- Haziran 2008 arasında yapıldı.Gereç ve yöntem : Çalışma 26 Duchenne musküler distrofili hasta grubu ve 19 sağlıklı kontrol grubu ile yapıldı. Duchenne musküler distrofili hastaların tümüne en az altı ay süreyle prednizolon verildi. Hastalar düzenli olarak 3-6 ay aralıklarla izlendi. İki boyutlu ekokardiyografi ile sol atriyum boyutu, sol ventrikül sistol sonu ve diyastol sonu buyutu, sol ventrikül arka duvar kalınlığı, interventriküler septum diyastol sonu kalınlığı ölçüldü, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ve kısalma fraksiyonu hesaplandı. Doppler ekokardiyografi ile mitral inflow velositeleri (Mitral E, Mitral A), Mitral E/Mitral A oranı ve zaman aralıkları ölçümleri yapıldı. Mitral kapağın lateral ve septal kısımlarından doku Doppler velositeleri ölçüldü.Bulgular: Sonuçlar literatürdeki normal değerler ve kontrol grubu ile karşılaştırıldı, hasta grubunun sistolik (Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ve kısalma fraksiyonu doku Doppler velositeleri) ve diyastolik (Mitral inflow velositeleri ve doku Doppler velositeleri) fonksiyonlarında bozulma olmadığı görüldü.Sonuç: Hastalarımızın kardiyak fonksiyonlarının korunmuş olması yaşlarının küçük olması yanında çalışma sürecince steroid verilmesine de bağlı olabilir. Steroid tedavisi ventriküler disfonksiyon gelişimi için koruyucu görünmekle birlikte bu konuda daha uzun süreli çalışmalara ihtiyaç vardır.Anahtar kelimeler: Kardiyak fonksiyonlar, musküler distrofi, steroid tedavisi.

Abstract:
Duchenne muscular dystrophy is an inherited myopathy characterized by progressive skeletal muscle weakness leading to loss of ambulation, respiratory and cardiac failure.Currently, there is no cure for Duchenne muscular dystrophy. The benefits of steroid therapy have been advocated for more than 30 years. Although corticosteroids are a clinically effective pharmacologic therapy for skeletal muscle function, there is limited published data documenting the impact on cardiac functions.Objective: This prospective study was performed to detect benefit from prednisolone treatment on cardiac functions in patients with Duchenne muscular dystrophy between August 2006- June 2008.Materials and methods: This study consisted of 26 boys with Duchenne muscular dystrophy in the patient group and 19 healthy boys in control group. All patients with Duchenne muscular dystrophy have taken prednisolone at least six months. Patients were examined regularly 3 to 6 month interval. To evaluate cardiac functions all patients underwent 12-lead electrocardiography, holter monitorization, and two dimensional echocardiography, Doppler echocardiography, and tissue Doppler echocardiography. Two dimensional echocardiography, Doppler echocardiography, tissue Doppler echocardiography performed to the control group. Left atrial dimension, left ventricular end-diastolic and end-systolic dimensions, left ventricular posterior wall thickness, interventicular septal thickness at end-diastol, and left ventricular ejection fraction and fractional shortening were measured by two-dimensional echocardiography. By Doppler echocardiography mitral inflow velocities (Mitral E, Mitral A), Mitral E/Mitral A ratio, and time intervals were measured. Tissue Doppler velocities septal and lateral portions of the mitral annulus were measured by tissue Doppler echocardiography.Results: The results compared with the normal values and control group and there was no impairment at systolic functions (Left ventricular ejection fraction and fractional shortening, tissue Doppler velocities) and diastolic functions (Mitral inflow velocities and tissue Doppler velocities).Conclusion: Although, normal cardiac functions of patients? were probably due to young age, steroid therapy may have some protective effects on cardiac functions. The steroid treatment seems to be preventive for development of ventricular dysfunction but the long term studies necessitate at this topic.Key Words: Cardiac functions, muscular dystrophy, steroid treatment.