Trombotik trombositopenik purpura tanılı hastalarımızın klinik, laboratuvar ve tedavi sonuçlarının değerlendirilmesi
Evaluation of clinical, laboratory and treatment results of our patients diagnosed with thrombotic thrombocytopenic purpura
Yazar: SELİN MEŞELİ
Danışman: PROF. DR. HAVA ÜSKÜDAR TEKE
Eskişehir Osmangazi Üniversitesi / Tıp Fakültesi / İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2023
Konu: İç Hastalıkları = Internal diseases

Özet:
Trombotik trombositopenik purpura (TTP) trombotik mikroanjiyopati (TMA) grubunda sınıflanan, nadir görülen hemen tanınıp tedavi edilmezse mortalitesi çok yüksek olan bir klinik tablodur. TTP klinik olarak ADAMTS-13 proteazının ciddi derecede eksik aktivitesinden kaynaklanır. Kadınlarda daha sık görülmekte olup erkek/kadın oranı 2/3'tür. En sık başlangıç yaşı 3. veya 4. dekatta olmaktadır. TTP'nin klasik pentadı MAHA, trombositopeni, nörolojik bulgular ,ateş ve böbrek yetmezliğidir. Tanıda MAHA ve trombositopeni varlığı en önemli kriterdir. iTTP tedavisinde amaç, kanda eksik olan ADAMTS13 enzimini yerine koymak, eğer etiyolojik neden ADAMTS13 aktivitesini bloke eden antikorlar ise bu antikorları uzaklaştırmak veya etkisiz hale getirmektir. Tedavide PD, kortikosteroidler, rituksimab kullanılmakta ve son yıllarda kaplasizumab tedavi kombinasyonunda yer almaktadır. PD ve rituksimaba dirençli hastalarda siklofosfamid, vinkristin veya siklosporin gibi immünsüpresif tedaviler kullanılabilir. Çalışmamızda Eskişehir Osmangazi Üniversitesi Tıp Fakültesi İç Hastalıkları ABD, Hematoloji BD 'da 1.Ocak 2008-1.Ocak.2023 tarihleri arasında 18 yaş ve üzerinde iken iTTP tanısı konulan 31 hasta retrospektif olarak klinik ve laboratuvar bulguları tedavi sonuçları değerlendirildi. 31 hastanın 7'si erkek (%22,6 ), 24'ü kadın (%77,4 ) idi. Hastaların tanı anındaki ortalama yaşı 45,13 ±19,07 (16-83) yıl idi. Hastaların tümünün periferik yaymasında hemoliz bulguları mevcuttu. Hastaların tamamında MAHA ve trombositopeni tespit edildi. Tedavide tüm hastalara PD uygulandı. Hastaneye başvurudan sonra PD'ye başlama süresi 24 (12-24) saat idi. Refrakter 12 hasta (%42,9) ile nonrefrakter 16 hasta (%57,7)  arasında yapılan değerlendirme sonucunda tanı anındaki total bilirubin ve direkt bilirubin değerleri arasında anlamlı fark saptandı. Mortal 7 hasta (%22,6) ile mortal seyretmeyen 24 hasta (%77,4) arasındaki değerlendirme sonucunda tanı anındaki yaş açısından anlamlı fark saptandı.
Anahtar Kelimeler: Trombotik trombositopenik purpura, terapötik plazma değişimi

Abstract:
Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare clinical picture classified in the thrombotic microangiopathy (TMA) group, with a very high mortality if not immediately recognized and treated. TTP is clinically caused by severely deficient activity of the ADAMTS-13 protease. It is more common in women and the male/female ratio is 2/3. The most common age of onset is in the 3rd or 4th decade. The classical pentad of TTP, MAHA, is thrombocytopenia, neurologic findings, fever, and renal failure.. The aim of iTTP treatment is to replace the missing ADAMTS13 enzyme in the blood, and to remove or neutralize these antibodies if the etiologic cause is antibodies that block ADAMTS13 activity. PD, corticosteroids, rituximab are used in the treatment and in recent years, caplasizumab has been included in the treatment combination. Immunosuppressive therapies such as cyclophosphamide, vincristine or cyclosporine can be used in patients who are resistant to PD and rituximab. In our study, clinical and laboratory findings and treatment results of 31 patients who were diagnosed with iTTP when they were 18 years of age or older between 1.01.2008 and 1.01. 2023 in Eskişehir Osmangazi University Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Department of Hematology were evaluated retrospectively. Of 31 patients, 7 (22.6%) were male and 24 (77.4%) were female. The mean age of the patients at the time of diagnosis was 45.13 ±19.07 (16-83) years. There were signs of hemolysis in the peripheral smear of all patients. MAHA and thrombocytopenia were detected in all patients. In the treatment, PD was applied to all patients. The time to start PD after admission to the hospital was 24 (12-24) hours. As a result of the evaluation made between 12 refractory patients (42.9%) and 16 nonrefractory patients (57.7%), a significant difference was found between total bilirubin and direct bilirubin values at the time of diagnosis. As a result of the evaluation between 7 mortal patients (22.6%) and 24 non-mortal patients (77.4%), a difference was found in terms of age at the time of diagnosis.
Key Words: Thrombotic thrombocytopenic purpura, therapeutic plasma exchange