Talasemi major tanısı ile takip edilen hastalarda demir şelatörü olarak kullanılan Deferasiroks ile Desferrioksamin'in etki ve yan etkilerinin karşılaştırılması /
Yazar: GÜLHAN TUNCA ŞAHİN
Danışman: DR. GÖNÜL AYDOĞAN
Sağlık Bakanlığı / İstanbul Kanuni Sultan Süleyman Eğitim ve Araştırma  Hastanesi / Hematoloji Ana Bilim Dalı
Derece: Tıpta Uzmanlık, 2011
Konu: Hematoloji = Hematology
Dizin: Deferasiroks = Deferasirox ; Deferoksamin = Deferoxamine ; Demir şelatörleri = Iron chelates ; Talasemi = Thalassemia ; İlaç toleransı = Drug tolerance ; İlaçlar = Drugs

Özet:
Talasemi hastalarında tekrarlayan kan transfüzyonlarına bağlı geliĢen demir
aĢırı yükü tedavisinde deferasiroks ile desferrioksamin tedavisinin etki ve yan
etkilerinin karĢılaĢtırılması çalıĢmanın amacı olarak belirlendi.
Gereç ve Yöntem: Öncesinde herhangi bir Ģelasyon tedavisi almamıĢ transfüzyona
bağımlı 36 talasemi major hastasına deferasiroks tedavisi baĢlandı ve Grup I olarak
belirlendi.KarĢılaĢtırma grubu olarak ise desferrioksamini ilk Ģelasyon tedavisi
olarak alan 37 transfüzyona bağımlı talasemi major hastasının verileri retrospektif
olarak değerlendirildi ve Grup II olarak belirlendi. Tedavi öncesinde ve daha sonra
ayda bir hemogram, BUN, kreatin, AST, ALT değerleri; her 3 ayda bir ferritin
değerine bakıldı. Tedavinin baĢında ve 12 .ay sonunda 24 saatlik idrarda protein ,
oküler, iĢitsel testler ve ekokardiyolojik incelemeler tekrarlandı. Her iki grupta tedavi
sırasında görülen yan etkiler ve ilaca uyum sorgulandı.
Bulgular: DFX ile DFO tedavisi kullanan iki grup arasında 3 ay aralar ile bakılan
ferritin değerleri arasında anlamlı bir fark yok iken DFX kullanan hasta grubunda ilk
3 ay ferritin değerinde değiĢim görülmedi. Ancak 6. aydan sonra ferritin düzeyinde
istatistiksel olarak anlamlı düĢme gözlendi. BUN ve kreatin değerlerinde istatistiksel
olarak anlamlı farklılık saptanmadı. AST değerleri arasında her iki grup arasında fark
görülmezken, DFX‟in ALT‟yi belirgin Ģekilde arttırdığı görüldü. BaĢlangıç ve
kontrol ekokardiyografik incelemede anlamlı farklılık saptanmadı. Her iki grupta
immünolojik ve oküler yan etkiler görülmezken, DFO kullanan grupta sensörinöral
ve ileti tipi iĢitme kaybı görüldü. DFX tedavi grubunun ilaca daha iyi uyum
gösterdiği saptandı.
Sonuç: DFX tedavi grubunda hastaların ilaca uyumu tam iken, DFO tedavi grubunda
6 hastada (%16,2) uyumsuzluk görüldü. Her iki tedavi grubu arasında ferritin
değerleri arasında fark saptanmaması, ilaca bağlı Ģiddetli yan etki görülmemesi,
günde tek doz oral kullanım kolaylığı olması ve ilaca uyum nedeni ile özellikle
çocuk yaĢ grubunda DFX‟in DFO‟ne göre avantajlı olduğu düĢünüldü.
Anahtar kelimeler: Talasemi, deferasiroks, desferrioksamin tedavisi, ilaca uyum

Abstract:
Purpose: The aim of this study is to compare effects and side effects of deferasirox
and desferrioxamine treatments for reducing iron overload due to repetitive blood
transfusions in thalassemia patients.
Materials and methods: Deferasirox treatment was used in transfusion dependent
36 talassemia major patients and who didn‟t take chelation therapy before. They
were accepted as group 1. Another 37 patients who had taken desferrioxamine as
their first chelation therapy were accepted as control group and named as group 2.
Hemogram, BUN, creatine, AST, ALT levels were checked before treatment and
after onset of treatment monthly. Ferritin levels were checked once in three months.
Protein levels in 24 hour urine, ocular, hearing and echocardiographic tests were
checked before and 12 months after treatment. Side effects during treatment and
medical cooperation were controlled for two groups.
Results: The difference between ferritin levels of DFX and DFO groups checked in
three months periods was statistically insignificant. The ferritin levels in DFX group
didn‟t change in first three months but after six months a statistically significant
decrease was observed. The difference between BUN and creatine levels were
statistically insignificant. The AST levels of two groups were similar but a marked
increase in ALT levels were observed in DFX group. There was no significant
difference between pretreatment and aftertreatment echocardiographic evaluations.
Neither immunologic nor ocular side effects were observed in both groups but group
sensorineural and conductive type hearing losses were detected in DFO. The
cooperation was better in DFX group
Conclusion: The cooperation of DFX group was perfect but in DFO group, 6
patients (16,2%) were incongruous. Due to indifferent ferritin levels between two
groups, absent severe side effects, single oral dose usage and medical cooperation;
DFX treatment is superior to DFO especially in pediatric population.
Keywords: Thalassemia, deferasirox, desferrioxamine treatment, medical
cooperation