El medicamento MYOZYME 50 MG POLVO CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION con los principios activos ALGLUCOSIDASA ALFA tiene la siguiente información en la sección 4.8
Resumen del perfil de seguridad

*Enfermedad de Pompe de inicio en la infancia*

En ensayos clínicos, se trató con Myozyme a 39 pacientes con enfermedad de Pompe infantil durante más de tres años (168 semanas, con una media de 121 semanas; ver sección 5.1). Las reacciones adversas notificadas en al menos 2 pacientes se indican en la Tabla 1, según la clasificación por órganos y sistemas. Las reacciones adversas fueron principalmente de intensidad leve a moderada, y casi todas se produjeron durante la perfusión o durante las 2 horas siguientes a la misma (reacciones asociadas a la perfusión). Las reacciones graves asociadas a la perfusión que se han notificado son urticaria, estertores, taquicardia, disminución de la saturación de oxígeno, broncoespasmo, taquipnea, edema periorbital e hipertensión.

*Enfermedad de Pompe de inicio tardío*

En un estudio controlado con placebo de 78 semanas de duración, 90 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío, con edades comprendidas entre 10 y 70 años, recibieron tratamiento con Myozyme o placebo asignado aleatoriamente en una relación 2:1 (ver sección 5.1). En general, el número de pacientes que experimentaron reacciones adversas y reacciones adversas graves fue comparable entre los dos grupos. Las reacciones adversas observadas con más frecuencia fueron las reacciones asociadas a la perfusión, apareciendo en un número ligeramente superior de pacientes del grupo de Myozyme que del grupo placebo (28% frente al 23%). La mayoría de estas reacciones no fueron graves, pero sí de intensidad leve a moderada y se resolvieron espontáneamente. Las reacciones adversas notificadas en al menos 2 pacientes se recogen en la Tabla 1. Las reacciones adversas graves notificadas en 4 pacientes tratados con Myozyme fueron: angioedema, malestar torácico, opresión en la garganta, dolor de pecho no cardiaco y taquicardia supraventricular. Las reacciones en 2 de estos pacientes fueron reacciones de hipersensibilidad mediadas por IgE.

Tabla de reacciones adversas

Tabla 1: Reacciones adversas (notificadas en al menos 2 pacientes) y reacciones adversas notificadas en el entorno poscomercialización, los programas de acceso expandido y los ensayos clínicos no controlados, según la Clasificación por Órganos y Sistemas y presentadas según las categorías de frecuencia: muy frecuente (≥1/10), frecuente (≥1/100 a <1/10), poco frecuente (≥1/1.000 a <1/100), raras veces (≥1/10.000 a <1/1.000), muy raras veces (<1/10.000) y frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles). Debido a la pequeña población de pacientes, una reacción adversa notificada en 2 pacientes se clasifica como frecuente. Dentro de cada categoría de frecuencia, las reacciones se presentan en orden de gravedad decreciente.

 **Clasificación por Órganos y Sistemas**  **Frecuencia**  **Reacción adversa**

            **(Nivel de término preferente)**  **Reacciones adversas adicionales** **4** 
        
 **Enfermedad de Pompe de inicio en la infancia** **1**  **Enfermedad de Pompe de inicio tardío** **2**  **Enfermedad de Pompe de inicio en la infancia y tardío** 
 Trastornos del sistema inmunológico  frecuente    Hipersensibilidad   
 Trastornos psiquiátricos  frecuente  Agitación     
 frecuencia no conocida      Agitación

            Inquietud 
 Trastornos del sistema nervioso  frecuente  Temblores  Mareos

            Parestesia

            Cefalea3   
 frecuencia no conocida      Temblores

            Cefalea

            Somnolencia

            Síncope

            Sensación de ardor 
 Trastornos oculares  frecuencia no conocida      Conjuntivitis 
 Trastornos cardiacos  muy frecuente  Taquicardia     
 frecuente  Cianosis     
 frecuencia no conocida      Parada cardiaca

            Bradicardia

            Taquicardia

            Cianosis

            Palpitaciones 
 Trastornos vasculares  muy frecuente  Sofocos     
 frecuente  Hipertensión

            Palidez  Sofocos   
 frecuencia no conocida      Hipertensión

            Hipotensión

            Vasoconstricción

            Palidez 
 Trastornos respiratorios, torácicos y mediastínicos  muy frecuente  Taquipnea

            Tos     
 frecuente    Opresión en la garganta   
 frecuencia no conocida      Parada respiratoria

            Apnea

            Dificultad respiratoria

            Asma

            Broncoespasmo

            Sibilancia

            Edema faríngeo

            Disnea

            Taquipnea

            Opresión en la garganta

            Irritación de la garganta

            Estridor

            Tos

            Hipoxia 
 Trastornos gastrointestinales  muy frecuente  Vómitos     
 frecuente  Arcadas

            Náuseas  Diarrea

            Vómitos

            Náuseas3   
 frecuencia no conocida      Dolor abdominal

            Arcadas

            Dispepsia

            Disfagia 
 Trastornos de la piel y del tejido subcutáneo  muy frecuente  Urticaria

            Erupción cutánea     
 frecuente  Eritema

            Erupción maculopapular

            Erupción macular

            Erupción papular

            Prurito  Urticaria

            Erupción papular

            Prurito

            Hiperhidrosis   
 frecuencia no conocida      Edema periorbital

            Livedo reticularis

            Lagrimeo aumentado

            Erupción

            Eritema

            Hiperhidrosis

            Eritema palmar

            Decoloración transitoria de la piel

            Ampolla 
 Trastornos musculoesqueléticos y del tejido conjuntivo  frecuente    Espasmos musculares

            Sacudidas musculares

            Mialgia   
 frecuencia no conocida      Artralgia 
 Trastornos renales y urinarios  frecuencia no conocida      Síndrome nefrótico

            Proteinuria 
 Trastornos generales y alteraciones en el lugar de administración  muy frecuente  Pirexia     
 frecuente  Irritabilidad

            Escalofríos  Pirexia

            Malestar en el pecho

            Edema periférico

            Hinchazón local

            Fatiga3

            Sensación de calor   
 frecuencia no conocida      Dolor torácico

            Edema facial

            Sensación de calor

            Pirexia

            Escalofríos

            Malestar torácico

            Irritabilidad

            Frialdad periférica

            Astenia

            Malestar

            Sensación de frío

            Dolor en el lugar de perfusión

            Reacción en el lugar de perfusión

            Inflamación en el lugar de la perfusión

            Induración en el lugar de la perfusión

            Extravasación en el lugar de la perfusión

            Eritema en el lugar de la perfusión

            Urticaria en el lugar de la perfusión

            Picor en el lugar de la perfusión 
 Exploraciones complementarias  muy frecuente  Saturación de oxígeno disminuida     
 frecuente  Frecuencia cardiaca aumentada

            Presión arterial aumentada

            Temperatura corporal elevada  Presión arterial aumentada   
 frecuencia no conocida      Saturación de oxígeno disminuida

            Frecuencia cardiaca aumentada

            Presión arterial disminuida 

1 Reacciones notificadas en 39 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio en la infancia de 2 ensayos clínicos.

2 Reacciones notificadas en 60 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío en un ensayo clínico controlado frente a placebo.

3 Reacciones notificadas más frecuentemente en el grupo placebo que en el grupo de Myozyme en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.

4 Reacciones adversas adicionales en la poscomercialización, los programas de acceso expandido y los ensayo clínicos no controlados.

Descripción de reacciones adversas seleccionadas

Un pequeño número de pacientes (<1%) en ensayos clínicos y en el ámbito comercial desarrollaron shock anafiláctico y/o parada cardiaca durante la perfusión de Myozyme que requirieron medidas de reanimación. Las reacciones generalmente se produjeron poco después del inicio de la perfusión. Los pacientes presentaban un conjunto de signos y síntomas principalmente respiratorios, cardiovasculares, edematosos y/o cutáneos en cuanto a naturaleza (ver sección 4.4).

En algunos pacientes tratados con alglucosidasa alfa se han observado reacciones recurrentes consistentes en enfermedad pseudogripal o en una combinación de acontecimientos como fiebre, escalofríos, mialgia, artralgia, dolor o fatiga que se producen después de la perfusión y duran normalmente unos pocos días. La mayoría de los pacientes fueron expuestos nuevamente y de forma satisfactoria a alglucosidasa alfa utilizando dosis más bajas y/o pretratamiento con fármacos antiinflamatorios y/o corticosteroides y continuaron recibiendo tratamiento bajo estricta supervisión clínica.

Los pacientes con reacciones adversas asociadas a la perfusión consideradas de moderadas a graves o recurrentes han sido evaluados para determinar la existencia de anticuerpos IgE frente a alglucosidasa alfa; algunos pacientes dieron un resultado positivo, incluyendo algunos pacientes que presentaron una reacción anafiláctica.

Se ha notificado síndrome nefrótico, así como reacciones cutáneas extensas, posiblemente inmunitarias, con el tratamiento con alglucosidasa alfa, incluidas lesiones cutáneas necrosantes y ulcerosas (ver sección 4.4).

Notificación de sospechas de reacciones adversas

Es importante notificar sospechas de reacciones adversas al medicamento tras su autorización. Ello permite una supervisión continuada de la relación beneficio/riesgo del medicamento. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas a través del sistema nacional de notificación incluido en el [Apéndice V](http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Template_or_form/2013/03/WC500139752.doc).