El medicamento VIMIZIM 1MG/ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION con los principios activos ELOSULFASA ALFA tiene la siguiente información en la sección 4.8
Resumen del perfil de seguridad

La evaluación de reacciones adversas se basa en la exposición de 176 pacientes con MPS IVA, de 5 a 57 años de edad, a 2 mg/kg de elosulfase alfa una vez a la semana (n = 58), 2 mg/kg de elosulfase alfa una vez cada dos semanas (n = 59) o placebo (n = 59) en un estudio aleatorizado, a doble ciego, controlado con placebo.

La mayoría de las reacciones adversas en estudios clínicos fueron RI, que se definen como reacciones que ocurren luego de iniciar la perfusión hasta el final del día después de la perfusión. Se observaron RI graves en estudios clínicos e incluyeron anafilaxia, hipersensibilidad y vómitos. Los síntomas más frecuentes de RI (se presentaron en ≥ 10 % de los pacientes tratados con Vimizim y ≥ 5 % más en comparación con el placebo) fueron cefalea, náuseas, vómitos, pirexia, escalofríos y dolor abdominal. Las RI fueron generalmente leves o moderadas, y la frecuencia fue mayor durante las primeras 12 semanas de tratamiento y tendieron a presentarse con menor frecuencia con el paso del tiempo.

Tabla de reacciones adversas

Los datos de la Tabla 2 a continuación describen las reacciones adversas de estudios clínicos en pacientes tratados con Vimizim.

Las frecuencias se definen como: muy frecuentes (≥ 1/10), frecuentes (≥ 1/100 a < 1/10), poco frecuentes (≥ 1/1.000 a < 1/100), raras (≥ 1/10.000 a < 1/1.000), muy raras (< 1/10.000) y de frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles). Las reacciones adversas  se presentan en orden descendiente de gravedad dentro de cada grupo de frecuencia*.*

**Tabla 2: Reacciones adversas en pacientes tratados con Vimizim**

 **Clasificación de órganos del sistema**

          **MedDRA**  **Término preferido MedDRA**  **Frecuencia** 
      
 Trastornos del sistema inmunológico  Anafilaxia  Poco frecuente 
 Hipersensibilidad  Frecuente 
 Trastornos del sistema nervioso  Cefalea  Muy frecuente 
 Mareo  Muy frecuente 
 Trastornos respiratorios, torácicos y

          mediastínicos  Disnea  Muy frecuente 
 Trastornos gastrointestinales  Diarrea, vómitos, dolor orofaríngeo, dolor

          abdominal superior, dolor abdominal,

          náuseas  Muy frecuente 
 Trastornos musculoesqueléticos y del

          tejido conjuntivo  Mialgia  Frecuente 
 Escalofríos  Muy frecuente 
 Trastornos generales y alteraciones en el

          lugar de administración  Pirexia  Muy frecuente 

Descripción de reacciones adversas seleccionadas

*Inmunogenicidad*

Todos los pacientes desarrollaron anticuerpos a elosulfase alfa en estudios clínicos. Aproximadamente el 80 % de los pacientes desarrollaron anticuerpos neutralizantes capaces de inhibir la unión de elosulfase alfa con el receptor de manosa-6-fosfato independiente de cationes. En todos los estudios se observaron mejoras continuas en las evaluaciones de eficacia y reducciones en el queratán sulfato (KS) en la orina con el tiempo, a pesar de la presencia de anticuerpos contra elosulfase alfa. No se encontraron correlaciones entre títulos de anticuerpos más elevados o positividad de anticuerpos neutralizantes y reducciones en las evaluaciones de eficacia o la presencia de anafilaxia u otras reacciones de hipersensibilidad. Se detectaron anticuerpos IgE contra elosulfase alfa en ≤ 10 % de los pacientes tratados y no se han relacionado de forma sistemática con anafilaxia u otras reacciones de hipersensibilidad y/o la retirada del tratamiento.

Población pediátrica

En pacientes menores de 5 años de edad, el perfil de seguridad global de Vimizim en dosis de 2 mg/kg por semana concordó con el perfil de seguridad observado en niños mayores.

Notificación de sospechas de reacciones adversas

Es importante notificar sospechas de reacciones adversas al medicamento tras su autorización. Ello permite una supervisión continuada de la relación beneficio/riesgo del medicamento. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apendice V.