El medicamento QALSODY 100 MG SOLUCIÓN INYECTABLE con los principios activos TOFERSEN tiene la siguiente información en la sección 4.8
Resumen del perfil de seguridad

Las reacciones adversas graves observadas en los participantes tratados con tofersén fueron mielitis (2,7 %), presión intracraneal aumentada o papiledema (2,7 %), radiculitis (1,4 %) y meningitis aséptica (1,4 %). Las reacciones adversas más frecuentes notificadas en los participantes tratados con tofersén fueron dolor (66 %), artralgia (34 %), fatiga (28,6 %), leucocitos aumentados en LCR (26,5 %), proteína elevada en LCR (26,5 %), mialgia (19 %) y pirexia (18,4 %).

Tabla de reacciones adversas

Las reacciones adversas se enumeran según la clasificación por órganos y sistemas y por frecuencia de acuerdo con la siguiente convención: muy frecuentes (≥1/10); frecuentes (≥1/100 a <1/10); poco frecuentes (≥1/1000 a <1/100); raras (≥1/10 000 a <1/1000); muy raras (<1/10 000); frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles).

**Tabla 1:          Reacciones adversas observadas en los participantes tratados con Qalsody en el estudio 101 y en el estudio 1** **02**

 **Clasificación por órganos y**

          **sistemas (SOC, por sus siglas**

          **en inglés)**  **Reacción adversa**  **Frecuencia** 
      
 Trastornos del sistema nervioso  Leucocitos aumentados en LCR \*  Muy frecuentes 
 Proteína elevada en LCR  Muy frecuentes 
 Papiledema‡  Frecuentes 
 Neuralgia  Frecuentes 
 Meningitis aséptica††  Frecuentes 
 Radiculitis†  Frecuentes 
 Mielitis**§**  Frecuentes 
 Trastornos

          musculoesqueléticos y del

          tejido conjuntivo  Artralgia  Muy frecuentes 
 Mialgia  Muy frecuentes 
 Rigidez musculoesquelética  Frecuentes 
 Trastornos generales y alteraciones en el lugar de administración  Dolor‡‡  Muy frecuentes 
 Fatiga  Muy frecuentes 
 Pirexia  Muy frecuentes 

\*  Leucocitos aumentados en LCR incluye los términos preferentes de leucocitos aumentados en LCR y pleocitosis.

†  Radiculitis incluye los términos preferentes de radiculopatía y radiculopatía lumbar.

‡  Papiledema incluye los términos preferentes de papiledema y presión intracraneal aumentada. Ver análisis en Descripción de las reacciones adversas (RA) seleccionadas.

§  Mielitis incluye los términos preferentes de mielitis, mielitis transversa y neurosarcoidosis. Ver análisis en Descripción de las reacciones adversas seleccionadas.

†† Meningitis aséptica incluye los términos preferentes de meningitis química y meningitis aséptica. Ver análisis en Descripción de las reacciones adversas seleccionadas.

‡‡ Dolor incluye los términos preferentes de dolor, dolor de espalda y dolor en una extremidad.

Descripción de las reacciones adversas seleccionadas

*Procedimiento de punción lumbar*

Se han observado reacciones adversas asociadas a la administración de tofersén mediante punción lumbar. Las reacciones adversas frecuentemente asociadas a la punción lumbar son cefalea, dolor de espalda, síndrome de pospunción lumbar e infección. La incidencia y la gravedad de estos acontecimientos fueron consistentes con los acontecimientos que se espera que se produzcan con la punción lumbar.

*Mielitis o radiculitis*

En los estudios clínicos, 4 participantes tratados con 100 mg de tofersén notificaron reacciones graves de mielitis (2,7 %). El número de dosis de tofersén recibidas antes de la aparición de mielitis osciló entre 5 y 15 dosis. Dos participantes manifestaron síntomas y los otros 2 participantes fueron asintomáticos. Los 4 participantes presentaron hallazgos anómalos en la resonancia magnética (RM) relacionados con el acontecimiento. Dos participantes interrumpieron el tratamiento y el acontecimiento remitió. En los 2 participantes restantes, el acontecimiento no dio lugar a la interrupción del tratamiento (ver sección 4.4).

Dos participantes tratados con 100 mg de tofersén notificaron reacciones graves de radiculitis (1,4 %). El número de dosis de tofersén recibidas antes del inicio de radiculitis osciló entre 1 y 24 dosis.

Ambas reacciones fueron sintomáticas. Un participante presentó hallazgos anómalos en la RM relacionados con el acontecimiento y el otro participante presentó una RM normal. Ningún participante interrumpió el tratamiento y las reacciones remitieron con secuelas en un participante y sin secuelas en el segundo participante (ver sección 4.4).

*Presión intracraneal aumentada o papiledema*

Cuatro participantes tratados con 100 mg de tofersén notificaron reacciones graves de presión intracraneal aumentada y/o papiledema (2,7 %). El número de dosis de tofersén recibidas antes de la aparición de presión intracraneal aumentada y/o papiledema osciló entre 7 y 18 dosis. Las 4 reacciones de presión intracraneal aumentada y/o papiledema fueron sintomáticas. Los cuatro participantes presentaron una RM sin hallazgos relacionados con el acontecimiento. Una reacción condujo finalmente a la suspensión permanente de tofersén y otra reacción dio lugar a la interrupción del tratamiento con tofersén. Todas las reacciones fueron manejables con tratamiento convencional (ver sección 4.4).

*Meningitis aséptica o química*

Dos participantes tratados con 100 mg de tofersén notificaron reacciones graves de meningitis aséptica o química (1,4 %). El número de dosis de tofersén recibidas antes de la aparición de meningitis aséptica o química osciló entre 5 y 7 dosis. Ambas reacciones de meningitis aséptica o química fueron sintomáticas. Un participante presentó una RM sin hallazgos relacionados con el acontecimiento. Un participante interrumpió el tratamiento con tofersén mientras que el otro participante no.

Notificación de sospechas de reacciones adversas

Es importante notificar sospechas de reacciones adversas al medicamento tras su autorización. Ello permite una supervisión continuada de la relación beneficio/riesgo del medicamento. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas a través del sistema nacional de notificación incluido en el [Apéndice V](qrd-appendix-v-adverse-drug-reaction-reporting-details_en.docx).