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# 52013SC0246

**DOCUMENTO DE TRABAJO DE LOS SERVICIOS DE LA COMISIÓN Resumen de la evaluación de impacto que acompaña al documento Propuesta de REGLAMENTO DEL CONSEJO relativo a la Empresa Común para la Iniciativa sobre Medicamentos Innovadores 2 /\* SWD/2013/0246 final \*/**

  

DOCUMENTO
DE TRABAJO DE LOS SERVICIOS DE LA COMISIÓN

RESUMEN
DE LA EVALUACIÓN DE IMPACTO

que
acompaña al documento

Propuesta
de

REGLAMENTO
DEL CONSEJO

relativo
a la Empresa Común para la Iniciativa sobre Medicamentos Innovadores 2

El
presente documento resume la evaluación de impacto de la iniciativa tecnológica
conjunta sobre medicamentos innovadores establecida como empresa común («la
Empresa Común IMI») en el marco del séptimo programa marco de investigación. La
propuesta se ha elaborado en el contexto del marco financiero plurianual de la
Unión (2014-2020), y contribuirá a la ejecución del próximo programa marco de
investigación e innovación, Horizonte 2020, de la Unión.

1. Definición
del problema
1.1.        El problema que hay que abordar

Con
el envejecimiento de la población aumenta la carga de enfermedades crónicas y
degenerativas y su consiguiente presión en los sistemas de asistencia
sanitaria, en un contexto de precariedad de las finanzas públicas. Unas medidas
efectivas representan un elemento crucial de la solución. Pese a ello, está en
declive el papel de la investigación y el desarrollo (I+D) en el desarrollo de
tratamientos, casi no hay incentivos para algunos de ellos (por ejemplo, los
antibióticos) y existen problemas estructurales que obstaculizan la cooperación
multidisciplinar necesaria para resolver problemas científicos complejos
característicos de este sector. La inacción no va en interés de la salud
pública ni de la competitividad en Europa.

El
desarrollo galénico es caro y requiere muchos ensayos previos a la obtención de
autorización de comercialización. Con frecuencia, estos ensayos ponen de
manifiesto que el tratamiento en cuestión es inadecuado, por lo que la
inversión se pierde. Esto incentiva a los fabricantes a invertir en buscar tratamientos
con más posibilidad de éxito, bien por ser similares a otros existentes o
porque el posible rendimiento es muy alto. Es esta una decisión empresarial
razonable, pero que no necesariamente va en interés general de los ciudadanos
de la UE.

1.2.        Causas de los problemas clave

En
Europa, la inversión relativamente baja en el sector de la biotecnología (en
comparación con regiones competidoras), junto con el modelo fragmentado y
cerrado de innovación en desarrollo galénico y la complejidad del proceso disuaden
a la industria de asumir riesgos. La propia naturaleza de los retos científicos
exige compartir datos entre las partes interesadas. Si no existe un marco que
lo permita en un entorno controlado, no habrá tal cooperación.

1.3.        Necesidad de la intervención pública

Un
entorno controlado no evolucionará de forma natural en el entorno comercial, ni
puede crearlo el sector público por sí solo. Solo puede conseguirse mediante en
cooperación abierta, si los distintos agentes (mundo académico, industria, PYME,
médicos, instancias reguladoras y pacientes) comparten recursos, datos y
conocimientos, y si también se vela por compartir los frutos de la
colaboración, reducir los riesgos y los costes y aumentar la productividad. Al
crear este entorno de riesgo compartido se reduce el índice de fracaso, y
quienes llevan a cabo ensayos tienen más incentivos para probar más variedades
de tratamientos en beneficio de todos los afectados, con lo que se promueve la
salud pública al tiempo que se protegen legítimamente sus intereses
comerciales.

1.4.        Derecho de la UE a tomar medidas y
aplicación del principio de subsidiariedad

El
derecho de la UE a tomar medidas en este ámbito se desprende del
artículo 187 del Tratado de Funcionamiento de la Unión Europea, que
autoriza a la Unión a crear «empresas comunes o cualquier otra estructura que
se considere necesaria para la correcta ejecución de los programas de
investigación, de desarrollo tecnológico y de demostración de la Unión».

1.4.1. La intervención pública necesaria solo puede
tener lugar a escala europea

Las
medidas a escala de la UE para apoyar la cooperación transnacional e
intersectorial entre empresas en materia de investigación estratégica
contribuirán a que se alcance la «masa crítica», en particular determinando un
programa común, movilizando recursos adicionales y generando un efecto
multiplicador de la inversión industrial en I+D.

1.4.2. La inversión a escala de la UE puede generar
ahorros en costes y servicios de asistencia sanitaria

El
programa de investigación conducirá a una mejor clasificación de las
enfermedades, lo que mejorará significativamente diagnósticos y tratamientos.
Así evitarán los pacientes verse innecesariamente expuestos a los efectos
adversos de tratamientos ineficaces, tanto en fase de desarrollo como clínica.
En este último caso, se ahorra al abandonar un tratamiento ineficaz o
inadecuado. Por ejemplo, un estudio realizado en Francia ha demostrado el
beneficio monetario del diagnóstico molecular de enfermos de cáncer. Una
inversión de 1,7 millones EUR en diagnóstico molecular permitió un ahorro de 34
millones EUR al no administrarse el fármaco Iressa® a pacientes en quienes no
era eficaz. Cabe esperar un ahorro aún mayor gracias a la clasificación de las
enfermedades crónicas.

1.5.        Los logros de la actual IMI

La Empresa Común IMI ha dado algunos
resultados importantes:

·
un
considerable efecto multiplicador de la inversión industrial en I+D gracias a
una contribución de 1 000 millones EUR de la Comisión Europea y a una
contribución en especie de 1 000 millones EUR de la Federación Europea de
Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA);

·
el refuerzo de la cooperación, pues la Empresa
Común IMI reúne a grandes industrias, PYME y organizaciones de investigación de
toda la Unión Europea;

·
el establecimiento de programas conjuntos de
investigación estratégica global y coordinación de otras políticas gracias a la
participación de asociaciones de pacientes y de las instancias reguladoras;

·
un modelo de innovación abierto: la Empresa
Común IMI ha contribuido a que se pase de un modelo de innovación cerrado a uno
abierto en la investigación biomédica y farmacéutica.

1.6.        La experiencia adquirida con la IMI

Pese
a estos logros, la ejecución de la IMI y la evaluación intermedia de 2011 han
puesto de manifiesto algunas deficiencias:

·
hay que flexibilizar los instrumentos
jurídicos de creación de iniciativas tecnológicas conjuntas y, en particular,
su condición de organismos de la Unión;

·
las normas de participación aplicables a —y
por— las empresas comunes de las iniciativas tecnológicas conjuntas, al
reflejar las necesidades de los diversos socios, contribuyen a la complejidad
de las iniciativas;

·
hay que mejorar el seguimiento y la evaluación
del progreso hacia los objetivos contemplados en el programa de investigación
estratégica y los planes de trabajo técnico;

·
conviene reforzar la coordinación de las
políticas horizontales [por ejemplo, debe explotarse plenamente el potencial de
asesoramiento de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)];

·
es preciso reforzar la comunicación interna y
externa.

Las
carencias observadas provienen del diseño inicial y son un punto de partida
para mejorar el diseño de la Empresa Común IMI en el marco de Horizonte 2020.

2. Objetivos

Los
objetivos generales y específicos identificados se basan en los resultados de
la consulta pública, los problemas, las necesidades, los logros y lo aprendido
de IMI.

2.1. Objetivos generales

El
objetivo global es mejorar la salud y el bienestar de los ciudadanos europeos
mediante diagnósticos y tratamientos nuevos y más eficaces, preservando la
futura competitividad internacional de la industria europea de los sectores
biofarmacéutico y de ciencias biológicas que generan materiales diagnósticos,
vacunas, técnicas de diagnóstico por la imagen o informática médica. La Empresa
Común IMI 2 perseguirá los objetivos de Horizonte 2020, en particular los
definidos en «Salud, cambio demográfico y bienestar» del pilar «Retos
sociales», y abordará los ámbitos de interés para la salud pública en el
sentido del informe de la Organización Mundial de la Salud «Medicamentos
prioritarios para Europa y el mundo».

2.2. Objetivos operativos

Los
objetivos de la presente iniciativa son los siguientes:

·
ofrecer estructuras que faciliten la
cooperación para optimizar, en un marco de colaboración, todo el ciclo de
investigación e innovación en ciencias biológicas, del descubrimiento inicial
al desarrollo galénico y la investigación en farmacovigilancia y control,
dirigido al diagnóstico, la prevención y los enfoques y agentes terapéuticos, y
para contribuir a elaborar políticas fundamentadas en datos científicos;

·
crear redes de innovación abierta en todo el
ciclo de innovación de la investigación médica y las tecnologías nuevas,
asociando instituciones públicas de investigación, el mundo académico, la
industria del sector, las PYME, las asociaciones de pacientes, las instancias
reguladoras, los contribuyentes, las autoridades sanitarias y el sector
veterinario;

·
reducir la fragmentación de la investigación y
la innovación e incrementar el nivel de inversión privada en Europa;

·
establecer y aplicar un programa estratégico
en una estructura paneuropea con la masa crítica y el presupuesto necesarios,
que garantice una financiación estable y permita que la industria del sector
haga planes de inversión a largo plazo;

·
facilitar la investigación para generar datos
probatorios más tempranamente en el proceso de desarrollo de fármacos y
vacunas, mediante mecanismos de riesgos compartidos.

2.3. Objetivos específicos

Los
objetivos específicos son los siguientes:

·
mejorar en un 30 %, de aquí a 2020, el
éxito de los ensayos clínicos relativos a las enfermedades recogidas en el
informe de la Organización Mundial de la Salud «Medicamentos prioritarios para
Europa y el mundo»;

·
acortar a cinco años el tiempo necesario para
estudios preliminares de la eficacia clínica de medicamentos contra
enfermedades inmunitarias, respiratorias, nerviosas o neurodegenerativas;

·
hallar al menos dos nuevos tratamientos de
enfermedades para las que existen una gran necesidad no satisfecha y pocos
incentivos para el mercado: la resistencia a los antibióticos (dos nuevas
clases en los últimos treinta años) o la demencia de Alzheimer (jamás se han
hallado más de dos tratamientos, y son de eficacia limitada);

·
perfeccionar biomarcadores diagnósticos de
cuatro enfermedades (entre las mencionadas), en clara relación con su interés
clínico, y aprobados por las instancias reguladoras;

·
crear una infraestructura modelo completa y
transparente para recoger datos sobre la incidencia de las enfermedades y sobre
la carga médica y socioeconómica de las principales enfermedades infecciosas;

·
diseñar y someter a prueba nuevos
biomarcadores para predecir tempranamente la eficacia y la inocuidad de las
vacunas (dos marcadores por cada vacuna) y mejorar el cribado de muchas vacunas
experimentales, al objeto de reducir en un 50 % su índice de fracaso en
ensayos clínicos de fase III;

·
descubrir dos nuevos tratamientos auxiliares
de uso humano para potenciar la respuesta inmunitaria del organismo a las
vacunas, especialmente en grupos específicos, como las personas mayores y las
que no responden al tratamiento;

·
para dos de las principales enfermedades
infecciosas y dos tipos de cáncer o de enfermedad crónica (por ejemplo,
autoinmunitaria), determinar al menos dos nuevos modelos para predecir la
eficacia y dos para predecir la seguridad;

·
reforzar el vínculo entre la investigación
sobre vacunas humanas y veterinarias.

3. Opciones de
actuación

En la evaluación de impacto se examinan cuatro opciones:

1.
Mantener
la opción de base («statu quo»): proseguir la actual iniciativa
tecnológica conjunta IMI en el marco de Horizonte 2020, gestionada por la
Empresa Común. En esta opción, la IMI seguiría buscando construir un sistema de
colaboración de I+D biomédicos en Europa y acelerar el desarrollo de
medicamentos eficaces y más seguros para los pacientes.

2.
No
crear una asociación público-privada («opción cero»): recurrir solo a proyectos
de colaboración en Horizonte 2020. Con esta opción es más fácil establecer
objetivos comunes a nivel de proyecto, pero no así aplicar programas
estratégicos entre proyectos. La industria decide, caso por caso, si participa
en un proyecto.

3.
Asociación
público-privada contractual para ejecutar las acciones de Horizonte 2020
definidas en «Salud, cambio demográfico y bienestar» del pilar «Retos
sociales». Se celebra un acuerdo de colaboración con la industria, que propone
una estrategia y asesora sobre los programas de trabajo. Si bien el compromiso
y la contribución de la UE se determinan al inicio de la asociación, la
financiación y los temas dependen de la aprobación de un programa de trabajo
anual.

4.
Iniciativa
tecnológica conjunta modernizada: amplía los objetivos y las actividades de la
Empresa Común IMI de conformidad con los objetivos de Horizonte 2020; amplía el
ámbito de aplicación del programa actual y mejora su gobernanza.

4. Evaluación de los efectos y comparación de las
opciones

Las cuatro opciones se han
comparado atendiendo a parámetros clave, y se ha evaluado la participación
pública en investigación e innovación en ciencias biológicas.

El resultado de la
comparación es que la opción preferida es la «iniciativa tecnológica conjunta
modernizada», que permite alcanzar una masa crítica a nivel de programa y de
proyecto; fomenta la excelencia científica en investigación biofarmacéutica y biológica,
lo que repercute en la innovación; presta apoyo financiero para pasar de las
ideas científicas al mercado; está más orientada a los resultados y permite una
mejor difusión de los resultados de la investigación; el mayor impacto
científico e innovador tiene repercusiones socioeconómicas, sanitarias y de
competitividad más tangibles; es más flexible y genera menos costes
administrativos para los solicitantes y los participantes, al tiempo que las
entidades financiadas con fondos públicos, como el mundo académico o las PYME,
se benefician de la simplificación administrativa. Esta opción maximiza
asimismo la relación coste-eficacia.

La «opción cero» dificulta
la aplicación de programas estratégicos entre proyectos; compromete la masa
crítica, y el nivel de flexibilidad, accesibilidad y coordinación de la
política horizontal en general es más bajo que en la opción «iniciativa
tecnológica conjunta modernizada». Esto conllevaría menos repercusiones
socioeconómicas, sanitarias y de competitividad.

La opción «asociación
público-privada contractual» se presta más para la aplicación de programas
estratégicos entre proyectos, pero es un planteamiento «timorato» de asociación
público-privada y cuenta solo con un presupuesto indicativo y con un compromiso
más bien limitado de la industria.

Sinopsis comparativa de las opciones
(impacto en comparación con la opción de base)

|| No crear asociación público-privada || Asociación público-privada || Iniciativa tecnológica conjunta modernizada

Impacto en la salud pública || -- || - || +++

Impacto social || -- || - || ++

Impacto económico y en la competitividad || - || - || ++

Impacto en la innovación || -- || - || ++

Masa crítica de recursos || -- || - || +

Efecto multiplicador (movilización general de recursos de I+D) || -- || - || =

Participación de la industria y las PYME || -- || - || ++

Programa estratégico || -- || - || +

Abordar la fragmentación || - || - || ++

Costes administrativos y eficacia de la gobernanza || - || -- || =

Coherencia || = || = || ++

Eficiencia || -- || = || ++

Eficacia || -- || = || ++

5. Seguimiento y evaluación

Un sistema de
seguimiento y evaluación adecuado, creado a nivel de programa y de proyecto, y dotado
de indicadores clave del rendimiento, permitirá valorar en qué medida la
Empresa Común IMI 2 alcanza sus objetivos; el consejo de administración
supervisará el trabajo del director ejecutivo y de la oficina del programa.

La Comisión organizará
la evaluación externa del conjunto del programa. Se realizará una evaluación
intermedia antes de finales de 2017 y una evaluación final una vez concluido el
programa en 2024.

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