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Con la procedura prevista dall'articolo 1, comma 169, della legge 30 dicembre 2004, n. 311, anche al fine di garantire che le modalità di erogazione delle prestazioni sanitarie a favore delle persone affette da malattie rare siano uniformi sul territorio nazionale, coerentemente con le risorse programmate per il Servizio sanitario nazionale, entro tre mesi dalla data di entrata in vigore della presente legge, sono fissati gli standard qualitativi e quantitativi stabiliti dai livelli essenziali di assistenza relativi alle malattie rare. Art. 4. (Protocollo personalizzato) 1. I presìdi della rete regionale per le malattie rare, istituiti ai sensi del regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, sono parte integrante della rete nazionale e formulano, dal momento della diagnosi della malattia rara, un piano assistenziale personalizzato. 2. Il piano assistenziale personalizzato, previo consenso del paziente, è trasmesso all'azienda sanitaria locale (ASL) di residenza, che ne garantisce l'attuazione assicurando l'integrazione tra gli attori coinvolti e provvedendo, qualora necessario, ad attivare le procedure per il riconoscimento dello stato di handicap ai sensi della legge 5 febbraio 1992, n. 104. 3. L'ASL competente, in attuazione del piano assistenziale personalizzato, garantisce le necessarie prestazioni ambulatoriali, semiresidenziali, residenziali e domiciliari di cura e di riabilitazione nonché l'integrazione socio-sanitaria. 4. La regione disciplina le modalità per l'individuazione del responsabile dell'attuazione del piano assistenziale personalizzato. Capo II INCENTIVI PER LA RICERCA Art. 5. (Istituzione del Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare e per lo sviluppo e l’accesso ai medicinali orfani) 1. È istituito, presso il Ministero della salute, un Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare e per la ricerca, lo sviluppo e l'accesso dei pazienti ai medicinali orfani. 2. Su parere del Comitato nazionale per le malattie rare di cui all'articolo 8, il Fondo di cui al comma 1 è prioritariamente destinato alle seguenti attività: a) studi collaborativi nazionali e internazionali per ricerche cliniche; b) ricerca di base nell'ambito della genetica e della fisiopatologia delle malattie rare; c) sviluppo di sistemi innovativi di diagnosi, prognosi e terapia delle malattie rare; d) attività di ricerca e sviluppo nell'ambito dei sistemi sanitari dedicati e dell’economia sanitaria; e) studi preclinici e clinici promossi nel settore relativo alle malattie rare e allo sviluppo di farmaci orfani, d'intesa con i programmi per la ricerca indipendente gestiti dall'AIFA; f) studi osservazionali e raccolta dei dati relativi ai farmaci utilizzati a scopo compassionevole non ancora commercializzati in Italia; g) programmi di somministrazione controllata di farmaci non compresi nelle classi A ed H dei prontuari terapeutici nazionale e regionali e relativi dispositivi per il monitoraggio domiciliare delle terapie; h) programmi di informazione per i pazienti affetti da malattie rare e programmi di formazione sulle malattie rare. Art. 6. (Fondo nazionale per l'impiego dei farmaci orfani) 1. Al fine di assicurare che il diritto di accesso ai farmaci orfani sia garantito equamente nelle diverse regioni e in ogni periodo dell'anno è istituito, presso il Ministero della salute, un Fondo nazionale per l'impiego, a carico del Servizio sanitario nazionale, di farmaci orfani che hanno ottenuto tale designazione da parte del Comitato di cui all’articolo 2, comma 2. 2. Con decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, da adottare entro tre mesi dalla data di entrata in vigore della presente legge, sono stabilite le modalità e i criteri di finanziamento del Fondo di cui al comma 1. Le risorse di tale Fondo, integrative rispetto a quelle distribuite alle regioni per l'assistenza sanitaria, sono ripartite esclusivamente in funzione di parametri epidemiologici o eventi straordinari che determinano il fabbisogno specifico per le malattie rare da trattare. Art. 7. (Consorzi regionali per la ricerca clinica nel settore delle malattie rare) 1. Allo scopo di facilitare l'organizzazione di studi clinici nel settore delle malattie rare, le regioni istituiscono consorzi regionali o interregionali di ricerca a cui possono partecipare le università, i centri di ricerca, i centri interregionali di riferimento per le malattie rare istituiti ai sensi del regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, le ASL e altri soggetti, pubblici e privati, che effettuano attività di ricerca nel campo delle malattie rare. 2. I consorzi di cui al comma 1 non hanno scopo di lucro, hanno personalità giuridica propria, si dotano di apposito statuto e svolgono le proprie funzioni utilizzando finanziamenti pubblici e privati coerentemente con gli indirizzi definiti dal Comitato nazionale per le malattie rare di cui all’articolo 8. La durata dei consorzi è vincolata all'espletamento delle ricerche per le quali sono stati costituiti. Art. 8. (Istituzione del Comitato nazionale per le malattie rare) 1. Con decreto del Presidente del Consiglio dei ministri, presso il Ministero della salute è istituito il Comitato nazionale per le malattie rare, che si articola nel Consiglio strategico e nel Consiglio tecnico-scientifico per le malattie rare. 2. Il Consiglio strategico è presieduto dal Ministro della salute ovvero dal sottosegretario delegato. 3. Il Consiglio strategico è composto da: a) il coordinatore degli assessori regionali alla sanità con funzioni di vicepresidente; b) due assessori regionali nominati dalla Conferenza dei presidenti delle regioni e delle provincie autonome; c) il presidente dell'Istituto superiore di sanità; d) il presidente del Consiglio superiore di sanità. 4. Possono essere invitati a partecipare alle riunioni del Consiglio strategico gli esperti che di volta in volta si rendono necessari. 5. Il Consiglio strategico svolge le seguenti funzioni: a) definisce gli indirizzi generali sulle priorità di intervento; b) approva la relazione sull'attività svolta; c) approva le linee prioritarie della ricerca scientifica in materia di malattie rare . 6. Il Consiglio tecnico-scientifico per le malattie rare è composto da 13 esperti nel settore di cui: a) tre nominati, rispettivamente, dal Ministro della salute, dal Ministro dell'istruzione, dell'università e della ricerca e dal Ministro dello sviluppo economico; b) sei designati dalla Conferenza dei presidenti delle regioni e delle province autonome; c) due rappresentanti di associazioni nazionali di pazienti affetti da malattie rare; d) uno designato dall'AIFA; e) il direttore del Centro nazionale delle malattie rare di cui all’articolo 9. 7. Il Consiglio tecnico-scientifico per le malattie rare ha compiti di indirizzo programmatico nei settori sanitario e sociale di specifica rilevanza per i pazienti affetti da malattie rare e le loro famiglie, e svolge in particolare le seguenti attività: a) definisce gli obiettivi del Piano nazionale per le malattie rare, le azioni prioritarie, il sistema di monitoraggio e di valutazione;