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(Livelli essenziali di assistenza per le malattie rare) 1. Le prestazioni concernenti i livelli essenziali di assistenza socio-sanitari e socio-assistenziali per le malattie rare sono poste a carico del Fondo sanitario nazionale e del Fondo nazionale per le politiche sociali, di cui all'articolo 59, comma 44, della legge 27 dicembre 1997, n. 449. 2. Entro due mesi dalla data di entrata in vigore della presente legge, il Presidente del Consiglio dei ministri, sentito il Ministro della salute, provvede a modificare il decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 29 novembre 2001, pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 33 dell'8 febbraio 2002, al fine di inserire le malattie rare nell'ambito di applicazione dei livelli essenziali di assistenza. 3. La certificazione di malattia rara, emessa ai sensi dell'articolo 4, comma 4, da diritto: a) all'esenzione dalla partecipazione al costo della spesa sanitaria; b) all'immediato accesso ai nuovi farmaci orfani registrati ai sensi del citato regolamento (CE) n. 141/2000; c) all'esenzione dalla partecipazione al costo per l'acquisto dei presìdi sanitari necessari al trattamento e alla tutela della qualità della vita; d) alla defiscalizzazione dei costi derivanti dai consumi di energia elettrica utilizzata per il funzionamento di macchine e di presìdi sanitari resi necessari dallo stato di malattia; e) all'assistenza domiciliare integrata; f) all'assistenza scolastica domiciliare; g) a facilitazioni per l'accesso al telestudio, al telelavoro e alle tecnologie informatiche. 4. I presìdi regionali per le malattie rare, istituiti ai sensi del regolamento di cui al citato decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, di seguito denominati «presìdi regionali», con la collaborazione dei servizi territoriali, assicurano prestazioni ambulatoriali, semiresidenziali, residenziali e domiciliari di diagnostica, di terapia medica, di riabilitazione e socio-assistenziali, nei casi in cui lo stato di salute dei pazienti affetti da malattie rare consenta che tali prestazioni siano erogate in regime di non ricovero, e attuano meccanismi per garantire la reperibilità degli operatori addetti all'erogazione delle medesime prestazioni. 5. I presìdi regionali, con la collaborazione dei servizi territoriali, assicurano la disponibilità di centri diurni di ospitalità e ne garantiscono l'accesso ai pazienti affetti da malattie rare che presentano disabilità fisiche o mentali. 6. L'attribuzione della relativa categoria di invalidità alle persone affette da malattie rare, di competenza delle commissioni medico-legali ai sensi dell'articolo 4 della legge 5 febbraio 1992, n. 104, avviene sulla base di apposite linee guida emanate dal Ministero della salute. Art. 4. (Diagnostica e certificazione) 1. Allo scopo di garantire prestazioni appropriate e omogenee sull'intero territorio nazionale, le diagnosi di malattia rara sono effettuate dai presìdi regionali della Rete di cui all'articolo 14, comma 2, lettera h) , sulla base dei protocolli diagnostici elaborati ai sensi del medesimo comma 2, lettera i) , numero 1). 2. L'attività diagnostica dei presìdi regionali di cui al comma 1 è aggiornata in base allo sviluppo delle conoscenze scientifiche al fine di: a) ampliare il numero delle malattie rare diagnosticabili; b) effettuare diagnosi precoci rispetto all'esordio e all'evoluzione clinica della malattia; c) ampliare l'applicabilità delle procedure diagnostiche; d) effettuare indagini diagnostiche neonatali allargate, da aggiungere a quelle già obbligatorie per legge, su tutti i nuovi nati sul territorio nazionale, con particolare riguardo alle malattie rare di origine genetica per le quali è disponibile un trattamento di riconosciuta efficacia. 3. L'aggiornamento delle attività diagnostiche di cui al comma 2 è attuato secondo le modalità definite dal comma 1. 4. I presìdi regionali di cui al comma 1 emettono, sulla base della diagnosi, la relativa certificazione di malattia rara, che ha validità illimitata nel tempo e per tutto il territorio nazionale e ne danno comunicazione scritta al Centro nazionale per l'inclusione di tali patologie nel Registro nazionale di cui all'articolo 14, comma 2, lettera d) . Capo II REGOLAMENTAZIONE DELL'AUTORIZZAZIONE TEMPORANEA DI UTILIZZO (ATU) DI FARMACI ORFANI O DESTINATI ALLA CURA DI MALATTIE RARE Art. 5. (Ambito di applicazione) 1. È consentito l'utilizzo temporaneo di un farmaco orfano prima che lo stesso abbia ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio, purché sia in fase di sviluppo clinico. 2. Nei casi previsti dal comma 1 l'utilizzo del farmaco orfano munito di autorizzazione temporanea d'utilizzo (ATU) è consentito esclusivamente in assenza di una valida alternativa terapeutica con farmaci regolarmente autorizzati alla commercializzazione in territorio nazionale e quando è possibile ritenere che il paziente tragga beneficio dall'utilizzo del farmaco orfano medesimo. L'utilizzo di farmaci emoderivati muniti di ATU è consentito solo qualora gli stessi provengano da plasma nazionale. 3. Sono semplificate le procedure di autorizzazione di immissione in commercio (AIC) e di rimborsabilità per tutti quei farmaci ritenuti utili a curare i casi di malattie rare e gravi patologie che affliggono un numero esiguo di pazienti i quali risultano essere refrattari alle terapie farmacologiche in uso. Art. 6. (Modalità di applicazione) 1. Nei casi previsti dall'articolo 5, l'utilizzo temporaneo di un farmaco orfano è autorizzato dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), a seguito di domanda presentata da un medico specialista del Servizio sanitario nazionale, operante in una azienda ospedaliera. La domanda è sottoscritta altresì dal farmacista ospedaliero della struttura presso la quale è somministrato il farmaco orfano, il quale provvede materialmente al suo inoltro all'AIFA a mezzo fax . 2. La domanda di cui al comma 1 contiene i dati identificativi del paziente, l'indicazione dei motivi che giustificano l'utilizzo del farmaco orfano sprovvisto di autorizzazione all'immissione in commercio, nonché la descrizione del trattamento previsto con dose, modalità di somministrazione e durata. Nella domanda è descritta la procedura seguita dal medico richiedente per informare il paziente o il suo legale rappresentante sull'assenza di alternative terapeutiche, sugli eventuali rischi e sui benefici della terapia proposta. 3. La domanda di cui al comma 1 è corredata di un dossier predisposto a cura dell'azienda farmaceutica produttrice del farmaco orfano, contenente: a) ogni informazione disponibile sulla qualità farmaceutica del farmaco orfano, nonché sulla sua sicurezza ed efficacia. Per tale finalità sono riportate tutte le sospette reazioni avverse, gravi e non, di cui l'azienda farmaceutica è a conoscenza; b) l'elenco degli studi clinici già avviati o programmati, in Italia o all'estero, relativi al farmaco orfano medesimo. 4. L'AIFA si pronuncia sulla domanda di ATU del farmaco orfano entro sessanta giorni dalla sua presentazione. 5.