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Elenco dei farmaci orfani Cystagon BeneFIX Beromun Cerezyme Ammonaps Quadramet Vitravene Orlaam Fabrazyme Replagal Glivec Trisenox Purtroppo, mentre la procedura di registrazione è unica per tutto il territorio europeo (procedura centralizzata), la reale disponibilità dei farmaci per i malati passa attraverso quindici diverse procedure nazionali atte a definire il prezzo e la rimborsabilità. Può quindi capitare che l'accesso al farmaco venga ritardato facendo venire meno l'obiettivo principale del regolamento (CE) n. 141/2000, ossia la contemporaneità della disponibilità delle cure e livelli omogenei di tutela della salute per tutti i cittadini europei. Ciò anche in considerazione del fatto che i nuovi farmaci, e in particolare quelli derivati da biotecnologie, hanno un costo elevato che contrasta con le esigenze di contenimento della spesa farmaceutica a cui tutti gli Stati sono tenuti a prestare attenzione. Dati preliminari dimostrano che meno del 50 per cento dei farmaci orfani è al momento disponibile in tutti i Paesi membri dell'Unione europea, che i prezzi sono molto diversi da Paese a Paese e che la rimborsabilità non sempre è concessa. In Italia sono disponibili dieci farmaci, di cui uno di fascia A e nove di fascia H. Le cause del ritardo nell'accesso ai nuovi farmaci sono diverse. Può succedere che i malati non abbiano accesso ai farmaci disponibili per varie ragioni che comprendono: a) l'alto costo e la non disponibilità del farmaco nel mercato nazionale; b) l'esclusione del farmaco delle liste di rimborsabilità perché generalmente non essenziale ma essenziale per quella specifica patologia; c) il trattamento non farmacologico (è il caso di alcuni alimenti o integratori che sono salvavita per alcuni portatori di malattie dismetaboliche non inseriti tra i presidi sanitari); d) la disponibilità del farmaco solo in forma galenica ma l’assenza di farmacie ospedaliere con competenze locali che possono produrlo. Decentramento sanitario e ruolo delle regioni Con l'avanzata fase di decentramento regionale le responsabilità delle regioni si sono fatte più complesse e necessitano di un approccio globale che comprenda: a) azioni intese a migliorare la conoscenza sul territorio, l’organizzazione dei servizi, il livello e la disponibilità delle diagnosi, del monitoraggio clinico e della terapia; b) azioni intese ad assicurare l'accesso alle cure disponibili per i malati nell'ambito regionale; c) azioni destinate a potenziare la ricerca clinica nello specifico settore dei farmaci orfani. Sul primo punto sono state già assunte in Italia iniziative significative (regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279) come la previsione di centri regionali di riferimento, l'attivazione di un Forum malattie rare presso l'allora Ministero della salute e del Registro nazionale delle malattie rare presso l’Istituto superiore di sanità. Si dà poi mandato alle singole regioni di organizzare centri di riferimento regionali o interregionali, anche se poche li hanno già istituiti. Su tali aspetti è comunque opportuno non intervenire con nuove disposizioni legislative ma operare affinché le regioni portino avanti con rapidità le azioni previste dalle disposizioni vigenti. Sul secondo punto occorre operare nel senso di coniugare le esigenze di contenimento e di controllo della spesa, imposte fra l'altro dal decreto-legge 18 settembre 2001, n. 347, convertito, con modificazioni, dalla legge 16 novembre 2001, n. 405, con quella di mantenimento dei livelli essenziali di assistenza (LEA), che per i soggetti affetti da malattie rare sono ovviamente diversi che per gli altri malati. I soggetti affetti da malattie rare sono infatti preoccupati per le disposizioni che riguardano le malattie rare, previste dall'articolo 9 del citato decreto-legge 18 settembre 2001, n. 347, convertito, con modificazioni, dalla legge 16 novembre 2001, n. 405, che indica il numero di confezioni per ricetta (tre confezioni per un periodo massimo di sessanta giorni di terapia) senza tenere conto della diversità connessa a malattie croniche, invalidanti e che necessitano di cure molto costose. Sul terzo punto le regioni dovrebbero tenere ben presente il settore delle malattie rare nell'esercitare tutte le competenze previste in materia di sperimentazione clinica anche attraverso il coinvolgimento dei medici di medicina generale e soprattutto, in questo caso, dei pediatri di base. In particolare, si può prevedere l’istituzione di consorzi regionali per la ricerca clinica coinvolgenti università, regione, aziende sanitarie locali e ospedaliere, medici e pediatri di base e imprese farmaceutiche, con l'intento di creare un nucleo di esperti e di risorse economiche attraverso cui organizzare le attività connesse alla ricerca clinica sul territorio e convogliare le esigenze dei ricercatori e dei malati verso ben precisi piani di ricerca. Inoltre, si dovrebbe potenziare l'applicazione delle disposizioni del comma 4 dell'articolo 1 del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, quale strumento di accesso, controllo e monitoraggio relativo ai cosiddetti «usi compassionevoli» dei farmaci sperimentati ma non ancora commercializzati e dei farmaci impiegati per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, inseriti nell'elenco di cui al citato comma 4, che possono portare un significativo beneficio ai soggetti affetti da malattie rare. Obiettivi del disegno di legge Il presente disegno di legge si pone i seguenti obiettivi: 1) favorire la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci e terapie da parte delle imprese farmaceutiche e dei centri di ricerca operanti in Italia; 2) garantire la disponibilità delle cure e l'immediato accesso ai nuovi farmaci da parte dei soggetti affetti da malattie rare. Relativamente al punto 1), favorire la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci e terapie è un obiettivo importante da realizzare attraverso un apposito piano anche al fine di far crescere la partecipazione dell'Italia alle attività che si vanno rapidamente sviluppando in questo ambito. Tale piano deve essere articolato prendendo in considerazione diversi aspetti: dalla ricerca di base, allo studio di specifici ambiti terapeutici e allo sviluppo di nuovi farmaci e di tecnologie avanzate. Infatti un piano organico per la ricerca clinica, che trovi nel settore delle malattie rare un ulteriore e specifico «volano», rappresenta un interesse diretto della comunità scientifica nazionale e dei soggetti affetti da malattie rare, che solo da una promozione di tali incentivi possono trarre nuove speranze per un rapido miglioramento della loro condizione di malattia. Questo obiettivo può essere realizzato predisponendo, ai sensi dell'articolo 9 del regolamento (CE) n. 141/2000, un apposito piano di incentivi alla ricerca basato: a) sulla defiscalizzazione del fondi investiti dagli sponsor ; b) sull'istituzione di un apposito fondo destinato a finanziare annualmente almeno due terzi dei progetti di ricerca.