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Le reti orizzontali, attive vicino al luogo di vita della persona con malattia rara, sono composte dagli ospedali locali e dalle reti territoriali di cure primarie dei distretti sanitari, comprendenti i medici di medicina generale, i pediatri di libera scelta, diversi altri specialisti, professionisti sanitari e sociali nonché educatori. Il presente disegno di legge introduce importanti novità per quanto riguarda l'inserimento comunitario della persona affetta da malattia rara. Le pubbliche amministrazioni sono tenute ad attivare tutti gli interventi che favoriscano l'inserimento e la permanenza delle persone affette da malattia rara nei diversi ambienti di vita e di lavoro. Il diritto all'educazione dei minori affetti da malattia rara sarà garantito per ogni ordine e grado scolastico. Grande attenzione è riservata alla formazione. Tutti i professionisti del Servizio sanitario nazionale, tenuti a maturare i crediti dell'educazione continua in medicina (ECM), dovranno svolgere parte del loro aggiornamento (calcolato in un minimo del 10 per cento dei crediti da maturare annualmente) in attività riguardanti aspetti dell'assistenza e della presa in carico dei soggetti affetti da malattie rare. Il Comitato nazionale per le malattie rare, valutati i contenuti dei percorsi formativi previsti per i corsi di laurea in medicina e chirurgia, delle altre professioni sanitarie e dei corsi post -laurea di specializzazione medica, potrà dare indicazioni al Ministero dell'istruzione, dell'università e della ricerca per introdurre, qualora essi risultassero carenti, temi riguardanti le malattie rare, nel percorso formativo dei nuovi professionisti. Si sottolinea, infine, la necessità di un'informazione tempestiva e corretta ai pazienti e alle loro famiglie, oltre che di una sensibilizzazione dell'opinione pubblica sul tema delle malattie rare attraverso campagne di comunicazione sociale. Il problema delle malattie rare, le sofferenze e le difficoltà economiche di chi sfortunatamente ne viene colpito, si fa sempre più drammatico. Vi invito quindi a una sollecita approvazione della presente proposta di legge. Ricordo sempre un accorato appello che la presidente della Federazione italiana malattie rare-UNIAMO, che raggruppa numerose associazioni, fece all'ex Ministro della salute Livia Turco nella scorsa legislatura: «Ci vogliono sette anni per diagnosticare una malattia rara. Sette anni in cui il malato sente che la sua vita se ne sta andando senza capire il perché. Non sa dove cercare la cura e quando, forse, la trova non si può curare perché non c'è chi produce il farmaco giusto. Intanto tutto intorno frana, la famiglia, il lavoro, la vita in generale».. Capo I OBIETTIVI E AMBITO DI APPLICAZIONE Art. 1. (Oggetto e finalità) 1. Lo Stato, nel rispetto delle normative comunitarie e internazionali vigenti in materia, stabilisce norme, princìpi e indirizzi concernenti i diritti delle persone affette da malattie rare nei confronti dello Stato, delle regioni, delle autonomie locali e delle pubbliche amministrazioni. 2. Le regioni, in conformità con la legislazione statale vigente in materia, attivano i provvedimenti atti a garantire diagnosi, cure, assistenza e sostegno, anche economico, a chi è affetto da una malattia rara. 3. La presente legge: a) definisce gli elementi essenziali che devono essere rispettati dalle reti dei servizi socio-sanitari deputati al riconoscimento delle malattie rare e alla presa in carico delle persone da esse affette; b) stabilisce i profili dei percorsi assistenziali da garantire, le azioni di supporto alla ricerca, alla produzione e alla messa in commercio di nuovi farmaci e le strategie in favore della ricerca di base e molecolare e della ricerca traslazionale; c) individua le modalità atte a favorire la formazione e l'aggiornamento professionale sulle malattie rare, la sorveglianza epidemiologica, l'informazione e la comunicazione al personale medico, ai pazienti e all'opinione pubblica; predispone, in accordo con la Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano, di seguito denominata «Conferenza Stato-regioni», i meccanismi di monitoraggio di quanto predisposto e i criteri di finanziamento delle azioni previste non coperte da altri finanziamenti. Art. 2. (Definizione di malattia rara) 1. Sono ritenute rare le malattie che non colpiscono più di cinque individui su diecimila residenti, in base alle disposizioni di cui al regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999. 2. Ogni variazione dei criteri di individuazione di una malattia rara disciplinata in sede europea, se migliorativa, è fatta immediatamente propria dall'Italia, in forza della presente legge. Art. 3. (Definizione di farmaco orfano) 1. Per le finalità della presente legge, si definisce «orfano» un farmaco destinato al trattamento di malattie rare, il cui sviluppo e la cui produzione sono altamente improbabili, in mancanza di incentivi specifici, essendo l'investimento per essi richiesto non compensato dalla futura commercializzazione del farmaco. 2. Le condizioni indicate nel comma 1 devono essere basate su un rapporto tecnico-scientifico-economico dettagliato e motivato fornito dall'impresa farmaceutica o da istituti di ricerca accreditati presso il Ministero del lavoro e delle politiche sociali. Art. 4. (Benefìci previsti per le persone affette da malattie rare) 1. Con decreto del Ministro del lavoro e delle politiche sociali è definito l'elenco delle malattie rare che danno diritto ai benefìci previsti dal presente articolo. 2. L'elenco di cui al comma 1 è aggiornato, con decreto del Ministro del lavoro e delle politiche sociali, con cadenza annuale, su proposta del Comitato nazionale per le malattie rare di cui all'articolo 24. 3. La persona affetta da una malattia rara compresa nell'elenco di cui al comma 1 ha diritto alle seguenti prestazioni a carico del Servizio sanitario nazionale: a) il percorso diagnostico, in caso di sospetto di malattia rara formulato da un medico del Servizio sanitario nazionale, con le seguenti modalità: 1) se il percorso diagnostico è effettuato presso i centri di riferimento per malattie rare, la rimborsabilità è estesa agli accertamenti diagnostici genetici sui familiari ritenuti indispensabili per la formulazione della diagnosi ed è applicata anche in caso di una non conferma finale del primo sospetto di malattia; 2) la gratuità è estesa altresì agli accertamenti eventualmente da eseguire sul cadavere o su campioni biologici di esso, qualora il paziente sia deceduto senza aver potuto completare il percorso diagnostico e qualora la formulazione di una corretta diagnosi post-mortem possa essere di utilità per i familiari; b) trattamento essenziale, compresi le terapie farmacologiche, anche innovative, le formulazioni dietetiche, l'uso di parafarmaci e di galenici, i dispositivi medici, la riabilitazione, la dotazione di presìdi, di protesi e di ausili nonché le cure palliative, come previsto dagli articoli 12, 13 e 14.