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Incentivi per la ricerca e disposizioni per favorire l'accesso alle terapie nel settore delle malattie rare, ai sensi dell'articolo 9 del regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999. Onorevoli Senatori. -- Le malattie rare sono stimate nel mondo in un numero che varia da 5.000 a 6.000. Alcune sono aggregabili in gruppi o in aree clinico-terapeutiche (malattie dismetaboliche, anemie congenite, neuropatie eccetera) con particolare concentrazione in determinate aree territoriali e geografiche. La cura o, almeno, il controllo clinico delle malattie rare pone problemi del tutto particolari in quanto: 1) trattasi di malattie il più delle volte genetiche che pongono, pertanto, difficoltà diagnostiche e che attendono i principali risultati terapeutici dallo sviluppo di nuovi farmaci ottenuti attraverso l'impiego di metodologie avanzate (biotecnologle, terapia genica, cellulare) non sempre immediatamente disponibili; 2) trattasi di malattie croniche e invalidanti, con conseguenti specifiche esigenze assistenziali e alti costi sanitari e sociali; 3) sono tuttora spesso prive di trattamento (malattie orfane) perché, in assenza di incentivi, le imprese farmaceutiche non sono stimolate a investire in funzione di un mercato che resterebbe comunque molto limitato. L'esperienza degli Stati Uniti d'America, iniziata con l'Orphan Drug Act a far data dal 1983, ha dimostrato che è possibile ottenere importanti risultati fornendo ai ricercatori e alle imprese farmaceutiche: a) assistenza nei percorsi di sviluppo di farmaci per le malattie rare e di successiva autorizzazione alla commercializzazione; b) incentivi alla ricerca di nuovi farmaci e di nuove strategie terapeutiche. L'Unione europea è intervenuta nel settore dei farmaci per le malattie rare in ritardo rispetto agli Stati Uniti d'America e, successivamente, al Giappone. Infatti, il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, è entrato in vigore solo il 22 gennaio 2000. Tale regolamento, in analogia a quanto previsto negli altri Stati citati introduce: a) procedure per designare un farmaco «orfano» sia perché destinato a malattie rare (gravi, debilitanti e invalidanti), che interessano meno di cinque persone su diecimila dell'Unione europea, sia perché l'industria può dimostrare che trattasi di un farmaco per il quale non può essere attesa una giusta remunerazione economica qualora sia prodotto nell'Unione europea; b) facilitazioni alle imprese farmaceutiche che decidono di produrre i farmaci designati orfani; c) dieci anni di esclusività di mercato dopo la registrazione del farmaco. È interessante osservare come il citato regolamento (CE) n. 141/2000 si sia immediatamente caratterizzato nel dichiarare una precisa volontà di coinvolgere nelle attività di ricerca e di sviluppo dei farmaci orfani le imprese farmaceutiche e i centri di ricerca europei indipendentemente dalla loro dimensione produttiva, scegliendo, anzi, di stimolare proprio le piccole e medie imprese spesso escluse dai percorsi di globalizzazione del farmaco. Di particolare interesse è risultata al riguardo l'introduzione della procedura di assistenza (articolo 6), attraverso cui lo sponsor (in base all'articolo 2 del regolamento si definisce con tale termine la persona fisica o giuridica, stabilita nell'Unione europea, che richiede o che ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano per un determinato farmaco) può ottenere dall'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) un parere su come accedere alle procedure per la designazione (e per la successiva autorizzazione) del farmaco in esame. Incentivi alla ricerca e ruolo degli Stati membri dell'Unione europea Il primo passo per lo sviluppo di un farmaco orfano, ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000, è rappresentato, dalla designazione, a cui è preposto il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) che ha sede presso l'EMEA. Al momento sono stati designati 98 farmaci orfani. La distribuzione degli sponsor dimostra una chiara prevalenza delle piccole imprese, mentre i Paesi più rappresentati sono Regno Unito, Germania e Francia. Solo tre imprese farmaceutiche italiane hanno presentato domanda per richiedere la qualifica di farmaco orfano per un determinato farmaco. Occorre inoltre prendere in esame le disposizioni dell'articolo 9 del regolamento (CE) n. 141/2000, il quale prevede la possibilità di accedere ad appositi incentivi, siano essi messi a disposizione dall'Unione europea o dai singoli Stati membri i quali dovrebbero, attraverso questo meccanismo, stimolare una competizione e una partecipazione delle singole imprese operanti nel proprio territorio. Per rendere gli Stati più attivi nel prevedere questi incentivi è anche stabilito che i singoli Stati membri assumano e comunichino a intervalli regolari alla Commissione europea le misure assunte per favorire la ricerca, lo sviluppo e la disponibilità dei farmaci orfani e che un inventario degli interventi effettuati sia reso pubblico con regolarità. Dopo il primo anno, tredici Stati membri hanno dato risposte in tale senso e solo sei hanno comunicato di aver assunto misure specifiche. Nel rapporto presentato nel febbraio 2001 in merito all'Italia è scritto che «l'Italia non ha introdotto nessuna iniziativa specifica per promuovere o facilitare piani nazionali di ricerca e sviluppo per prodotti medicinali orfani». Sono state invece segnalate dall'Italia iniziative di ricerca nel settore delle malattie rare, per lo più finanziate con fondi dell'allora Ministero della salute. Occorre però considerare che il decreto del Ministro dell'università e della ricerca scientifica e tecnologica 8 agosto 2000, pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 14 del 18 gennaio 2001, prevede incentivi alle imprese consistenti in sconti fiscali e sovvenzioni per attività di ricerca, che possono essere usufruiti anche da imprese farmaceutiche o da altri sponsor che intendono operare nel settore delle malattie rare. Con il presente disegno di legge si intende incentivare il ricorso a tali strumenti agevolativi, anche affrontando alcuni aspetti specifici delle aziende che operano in questo settore e riservando ad esse ulteriori agevolazioni, come stabilito dall'articolo 8. Inoltre, come sollecitato dal citato articolo 9 del regolamento (CE) n. 141/2000, è prevista l'istituzione del Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare (articolo 5). Disponibilità e accesso ai farmaci per malattie rare Per effetto del regolamento (CE) n. 141/2000, già quattro nuovi farmaci sono stati registrati dall'EMEA e sono stati messi a disposizione dei cittadini europei. Trattasi del Fabrazyme, del Glivec, dei Replagal e del Trisenox. Inoltre va considerato che già prima della data di entrata in vigore del regolamento otto prodotti sono stati registrati dall'EMEA con il riconoscimento di «farmaco orfano», per cui si può calcolare che in Europa sono disponibili in totale dodici nuovi farmaci per la cura di gravi malattie rare (vedi tabella).