[ddlpres]

3 Sono semplificate le procedure di AIC e di rimborsabilità per i farmaci ritenuti utili a curare malattie rare e gravi patologie che affliggono un numero esiguo di pazienti che risultano essere refrattari alle terapie farmacologiche normalmente in uso. 6 (Modalità di applicazione) 1 Nei casi previsti dall'articolo 5, l'utilizzo temporaneo di un farmaco orfano è autorizzato dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), a seguito di domanda presentata da un medico specialista del Servizio sanitario nazionale operante in un'azienda ospedaliera. La domanda è sottoscritta, altresì, dal farmacista ospedaliero della struttura presso la quale è somministrato il farmaco orfano, il quale provvede materialmente al suo inoltro all'AIFA a mezzo di fax. 2 La domanda di cui al comma 1 contiene i dati identificativi del paziente, l'indicazione dei motivi che giustificano l'utilizzo del farmaco orfano sprovvisto di AIC, nonché la descrizione del trattamento previsto con dose, modalità di somministrazione e durata. Nella domanda è descritta la procedura seguita dal medico richiedente per informare il paziente o il suo legale rappresentante sull'assenza di alternative terapeutiche, sugli eventuali rischi e sui benefìci della terapia proposta. 3 La domanda di cui al comma 1 è corredata di un dossier predisposto a cura dell'azienda farmaceutica produttrice del farmaco orfano, contenente: a ogni informazione disponibile sulla qualità farmaceutica del farmaco orfano, nonché sulla sua sicurezza ed efficacia. Per tale finalità sono riportate tutte le sospette reazioni avverse, gravi e non, di cui l'azienda farmaceutica è a conoscenza; b l'elenco degli studi clinici già avviati o programmati, in Italia o all'estero, relativi al medesimo farmaco orfano. 4 L'AIFA si pronuncia sulla domanda di ATU del farmaco orfano entro sessanta giorni dalla sua presentazione. 5 In caso di rilascio dell'ATU del farmaco orfano, la durata della stessa è indicata dall'AIFA e non può essere superiore a tre anni. L'ATU del farmaco orfano è rilasciata in favore del medico presentatore della domanda. La stessa contiene, altresì, espressa autorizzazione in favore dell'azienda farmaceutica produttrice a fornire il farmaco orfano, nelle indicazioni e per le finalità temporaneamente autorizzate. L'AIFA provvede a trasmettere l'ATU a mezzo di fax al farmacista ospedaliero della struttura presso la quale il farmaco orfano è somministrato, il quale provvede a informare il medico specialista presentatore della domanda e l'azienda farmaceutica produttrice del medesimo farmaco orfano. 6 Qualora si ravveda la necessità di prolungare il trattamento, può essere presentata all'AIFA domanda di rinnovo dell'ATU da parte del titolare dell'ATU stessa ovvero di un altro medico specialista del Servizio sanitario nazionale. La domanda di rinnovo contiene l'indicazione delle ragioni che giustificano la continuazione del trattamento e fornisce informazioni sulla sua efficacia e sicurezza nel caso specifico. 7 L'AIFA emana un provvedimento di diniego dell'ATU qualora non sussistano le condizioni richieste dalla presente legge per il rilascio. Il provvedimento di diniego dell'AIFA deve essere adeguatamente motivato. 8 L'ATU del farmaco orfano può essere sospesa per un periodo non superiore a tre mesi o definitivamente revocata, per ragioni di salute pubblica ovvero quando vengono meno le condizioni in base alle quali è stata rilasciata. 9 L'ATU del farmaco orfano cessa in ogni caso di essere applicabile nel caso cui il farmaco medesimo ottenga l'AIC. Al fine di assicurare ai pazienti continuità nel trattamento, il provvedimento di rilascio dell'AIC indica la data entro la quale l'ATU cessa di avere effetti, tenendo in considerazione i tempi necessari ad assicurare la disponibilità del prodotto conforme all'AIC. 10 Ai fini di cui al comma 3 dell'articolo 5 si applicano le seguenti disposizioni: a a seguito dell'AIC rilasciata dall'Unione europea, i farmaci indicati sono resi immediatamente disponibili in fascia A o H con prezzo non negoziato; b la procedura negoziale di definizione dei prezzi effettuata dall'AIFA deve concludersi entro i centottanta giorni dall'ottenimento dell'AIC europea; c nel periodo di cui alla lettera b), al fine di garantire ai pazienti l'accesso ai farmaci, le aziende farmaceutiche produttrici rendono gli stessi disponibili in tutto il territorio nazionale senza fatturarli; d i farmaci indicati di cui alla lettera a) sono inseriti, con decorrenza immediata, nei prontuari terapeutici regionali; e al termine della procedura di cui alla lettera b), alle aziende farmaceutiche produttrici è corrisposto il rimborso per la fornitura dei farmaci al prezzo corrispondente a quello concordato, nel caso in cui la negoziazione ha avuto esito positivo, o al prezzo fissato dall'AIFA come farmaco di classe C, in caso di esito sfavorevole della negoziazione. 7 (Oneri e utilizzo) 1 I farmaci orfani per i quali è stata rilasciata l'ATU possono essere utilizzati esclusivamente in ambiente ospedaliero e sono forniti gratuitamente ai pazienti, con oneri a carico del Servizio sanitario nazionale. Per i farmaci emoderivati, i relativi oneri sono a carico delle regioni, nell'ambito delle convenzioni stipulate con le aziende farmaceutiche produttrici ai sensi della legge 21 ottobre 2005, n. 219. 8 (Defiscalizzazione della ricerca industriale sui farmaci orfani) 1 Al fine di favorire la ricerca e la produzione di farmaci orfani, è concessa la defiscalizzazione del 23 per cento delle spese sostenute dalle aziende farmaceutiche per la ricerca e lo sviluppo di presìdi e di farmaci per la diagnosi e il trattamento delle malattie rare. 2 Per usufruire dell'agevolazione di cui al comma 1 le aziende farmaceutiche inviano, entro il 31 marzo di ogni anno, ai Ministeri della salute e dell'economia e delle finanze, il protocollo relativo alla ricerca e allo sviluppo del farmaco orfano o del presidio sanitario e la documentazione giustificativa relativa alla malattia rara, o al gruppo di malattie rare, di interesse. 3 La documentazione di cui al comma 2 è valutata da una commissione nominata dai Ministri della salute e dell'economia e delle finanze, secondo le modalità indicate con regolamento da adottare con decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze. III ISTITUZIONE DELL'AGENZIA NAZIONALE PER LE MALATTIE RARE. RICERCA E RISORSE FINANZIARIE 9 (Istituzione dell'Agenzia per le malattie rare) 1 Con decreto del Presidente del Consiglio dei ministri è istituita l'Agenzia nazionale per le malattie rare, di seguito denominata «Agenzia», dotata di personalità giuridica e sottoposta alla vigilanza del Ministero della salute. 10 (Funzioni) 1 L'Agenzia ha compiti di indirizzo tecnico e programmatico nei settori sanitario e sociale di specifica rilevanza per i cittadini affetti da malattie rare e per le loro famiglie, con particolare riguardo alla formulazione degli obiettivi del Piano nazionale per le malattie rare di cui all'articolo 16 nonché di gestione del Fondo di cui all'articolo 15.